{"$schema":"https://www.lobbyregister.bundestag.de/json-schemas/R2.27/Lobbyregister-Registereintrag-schema-R2.27.json","source":"Deutscher Bundestag, Lobbyregister für die Interessenvertretung gegenüber dem Deutschen Bundestag und der Bundesregierung","sourceUrl":"https://www.lobbyregister.bundestag.de","sourceDate":"2026-10-23T08:11:02.898+02:00","jsonDocumentationUrl":"https://www.lobbyregister.bundestag.de/informationen-und-hilfe/open-data-1049716","registerNumber":"R006273","registerEntryDetails":{"registerEntryId":86812,"legislation":"GL2024","version":10,"detailsPageUrl":"https://www.lobbyregister.bundestag.de/suche/R006273/86812","pdfUrl":"https://www.lobbyregister.bundestag.de/media/2a/aa/853453/Lobbyregister-Registereintraege-Detailansicht-R006273-2026-09-30_18-34-52.pdf","validFromDate":"2026-09-30T18:34:52.000+02:00","fiscalYearUpdate":{"updateMissing":false,"lastFiscalYearUpdate":"2026-06-29T12:15:11.000+02:00"}},"accountDetails":{"activeLobbyist":true,"activeDateRanges":[{"fromDate":"2025-01-09T16:58:51.000+01:00"}],"firstPublicationDate":"2023-10-04T10:31:21.000+02:00","lastUpdateDate":"2026-09-30T18:34:52.000+02:00","registerEntryVersions":[{"registerEntryId":86812,"jsonDetailUrl":"https://www.lobbyregister.bundestag.de/sucheJson/R006273/86812","version":10,"legislation":"GL2024","validFromDate":"2026-09-30T18:34:52.000+02:00","versionActiveLobbyist":true},{"registerEntryId":86514,"jsonDetailUrl":"https://www.lobbyregister.bundestag.de/sucheJson/R006273/86514","version":9,"legislation":"GL2024","validFromDate":"2026-09-30T17:20:50.000+02:00","validUntilDate":"2026-09-30T18:34:52.000+02:00","versionActiveLobbyist":true},{"registerEntryId":79854,"jsonDetailUrl":"https://www.lobbyregister.bundestag.de/sucheJson/R006273/79854","version":8,"legislation":"GL2024","validFromDate":"2026-06-29T12:15:11.000+02:00","validUntilDate":"2026-09-30T17:20:50.000+02:00","versionActiveLobbyist":true},{"registerEntryId":54325,"jsonDetailUrl":"https://www.lobbyregister.bundestag.de/sucheJson/R006273/54325","version":7,"legislation":"GL2024","validFromDate":"2025-06-25T08:13:26.000+02:00","validUntilDate":"2026-06-29T12:15:11.000+02:00","versionActiveLobbyist":true},{"registerEntryId":48975,"jsonDetailUrl":"https://www.lobbyregister.bundestag.de/sucheJson/R006273/48975","version":6,"legislation":"GL2024","validFromDate":"2025-01-09T16:58:51.000+01:00","validUntilDate":"2025-06-25T08:13:26.000+02:00","versionActiveLobbyist":true}],"accountHasCodexViolations":false},"lobbyistIdentity":{"identity":"ORGANIZATION","name":"argenx Germany GmbH","legalFormType":{"code":"JURISTIC_PERSON","de":"Juristische Person","en":"Legal person"},"legalForm":{"code":"LF_GMBH","de":"Gesellschaft mit beschränkter Haftung (GmbH)","en":"Limited liability company (GmbH)"},"contactDetails":{"phoneNumber":"+4989207042636","emails":[{"email":"infoDE@argenx.com"}],"websites":[{"website":"https://www.argenx.de"}]},"address":{"type":"NATIONAL","street":"Konrad-Zuse-Platz ","streetNumber":"8","zipCode":"81829","city":"München","country":{"code":"DE","de":"Deutschland","en":"Germany"}},"capitalCityRepresentationPresent":false,"legalRepresentatives":[{"lastName":"Wolff","firstName":"Detlef","function":"General Manager Germany","recentGovernmentFunctionPresent":false,"entrustedPerson":true,"contactDetails":{}},{"academicDegreeBefore":"Dr.","lastName":"Bauer","firstName":"Marc","function":"Head of Legal EMEA","recentGovernmentFunctionPresent":false,"entrustedPerson":false,"contactDetails":{}}],"entrustedPersonsPresent":true,"entrustedPersons":[{"lastName":"Wolff","firstName":"Detlef","recentGovernmentFunctionPresent":false},{"lastName":"Baumeister","firstName":"Susanne","recentGovernmentFunctionPresent":false},{"lastName":"Stute","firstName":"Sabine","recentGovernmentFunctionPresent":false}],"membersPresent":false,"membershipsPresent":true,"membershipsCount":3,"memberships":[{"membership":"BPI Bundesverband der Pharmazeutischen Industrie e.V./Verband der Chemischen Industrie e.V. 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Damit die damit verbundenen Belastungen der Pharmaindustrie nicht die Ziele des Koalitionsvertrages sowie des Pharma- und Medizintechnikdialog konterkarieren, setzen wir uns politisch für Anpassungen ein. Diese betreffen insbesondere den dynamischen Herstellerabschlag und die Anpassung von Preis-Mengen Regelungen.","affectedLawsPresent":false,"affectedLaws":[],"fieldsOfInterest":[{"code":"FOI_HEALTH_OTHER","de":"Sonstiges im Bereich \"Gesundheit\"","en":"Other in the field of \"Health\""},{"code":"FOI_HEALTH_SUPPLY","de":"Gesundheitsversorgung","en":"Health supply"},{"code":"FOI_HEALTH_MEDICINE","de":"Arzneimittel","en":"Medicine"}]},{"regulatoryProjectNumber":"RV0025937","title":"Weiterentwicklung der regulatorischen Rahmenbedingungen für innovative Therapien und Orphan Drugs im AMNOG","printedMattersPresent":false,"printedMatters":[],"draftBillPresent":false,"description":"Der Koalitionsvertrag definiert die Pharmaindustrie als eine Leitwirtschaft für Deutschland. Um diesem Anspruch gerecht zu werden, wurde 2025 der neue Pharma- und Medizintechnikdialog ins Leben gerufen, dessen Ziel u.a. eine Weiterentwicklung des AMNOG ist. Wir setzen uns für eine nachhaltige Weiterentwicklung der bestehenden Regulatorik und eine Anpassung der Evidenzanforderungen ein, damit die Versorgung mit innovativen Therapien und Orphan Drugs weiterhin sichergestellt werden kann.","affectedLawsPresent":true,"affectedLaws":[{"title":"Gesetz zur Neuordnung des Arzneimittelrechts","shortTitle":"AMRNOG","url":"https://www.gesetze-im-internet.de/amrnog"}],"fieldsOfInterest":[{"code":"FOI_HEALTH_SUPPLY","de":"Gesundheitsversorgung","en":"Health supply"},{"code":"FOI_HEALTH_MEDICINE","de":"Arzneimittel","en":"Medicine"}]}]},"statements":{"statementsPresent":true,"statementsCount":7,"statements":[{"statementNumber":"SG2609300322","regulatoryProjectNumber":"RV0025936","regulatoryProjectTitle":"Gute Rahmenbedingungen für den Pharmastandort Deutschland schaffen","pdfUrl":"https://www.lobbyregister.bundestag.de/media/10/dc/853445/Stellungnahme-Gutachten-SG2609300322.pdf","pdfPageCount":4,"text":{"copyrightAcknowledgement":"Die grundlegenden Stellungnahmen und Gutachten können urheberrechtlich geschützte Werke enthalten. Eine Nutzung ist nur im urheberrechtlich zulässigen Rahmen erlaubt.","text":"Sehr geehrter Herr ...,\r\n \r\n \r\nes hat mich sehr gefreut, Sie am Rande der Pharmadialogsitzung im BMG am 3. September kurz zu sprechen, ich greife unser Gespräch zur Standortklausel gerne noch einmal auf.\r\n \r\n \r\nWir haben mit Interesse zur Kenntnis genommen, dass das BMWE dem Fachgremium nun einen eigenen Diskussionsvorschlag vorgelegt hat: eine gestufte Entlastung vom geplanten Herstellerabschlag – 2,0 Prozentpunkte für Tarifbindung, 3,0 Prozentpunkte für Forschung und Entwicklung, 3,5 Prozentpunkte für Produktionskapazität –, die bei Erfüllung aller drei Kriterien zum vollständigen Wegfall der zusätzlichen 8,5 Prozentpunkte führen würde.\r\n \r\n argenx unterstützt das Grundanliegen ausdrücklich: Eine wirksame Standortklausel kann Investitions- und Planungssicherheit schaffen und den Biotechstandort Deutschland stärken. Aus unserer Sicht bedarf die aktuelle Struktur jedoch an drei Stellen der Nachschärfung:\r\n \r\n 1.            Nicht-kumulative Ausgestaltung: \r\n \r\nEine Verknüpfung der vollen Entlastung an die gleichzeitige Erfüllung aller drei Kriterien benachteiligt strukturell kleinere und mittelgroße, forschungsgetriebene Unternehmen gegenüber großen Herstellern mit eigener Großproduktion in Deutschland. Wir regen an, auch bei substanzieller Erfüllung einzelner Kriterien eine spürbare Entlastung zu ermöglichen, um der Vielfalt der pharmazeutischen Industrie und ihrer Rolle für Patienten gerecht zu werden.\r\n \r\n \r\n2.            Auftrags- und Lohnherstellung einbeziehen: \r\n \r\nModerne Arzneimittelproduktion erfolgt in vernetzten Wertschöpfungsketten. argenx arbeitet beispielsweise mit dem deutschen Pharmadienstleister ... bei der Herstellung von ... zusammen – eine Partnerschaft, die hochqualifizierte Arbeitsplätze und Wertschöpfung in Deutschland sichert, auch ohne eigene Produktionsstätten. Das Produktionskriterium sollte deshalb ausdrücklich auch Auftrags- und Lohnhersteller umfassen.\r\n \r\n \r\n3.            Forschung und Entwicklung stärker gewichten: \r\n \r\nIm vorliegenden Vorschlag ist die Produktionskapazität mit 3,5 Prozentpunkten stärker gewichtet als Forschung und Entwicklung mit 3,0 Prozentpunkten. Das sollte aus unserer Sicht überdacht werden, da Forschung und Entwicklung der eigentliche Werttreiber für medizinischen Fortschritt sind und damit auch aus system- und gesundheitspolitischer Sicht mindestens denselben Stellenwert verdienen wie Produktionskapazität. Ein Pharmastandort, der Produktion stärker honoriert als Innovation, wäre langfristig auch gesamtgesellschaftlich das falsche Signal.\r\n \r\n... und ich stehen gerne auch kurzfristig für ein Gespräch zur Verfügung, um diese Aspekte im Detail zu erläutern. \r\n  \r\nMit freundlichen Grüßen,\r\n"},"recipientGroups":[{"recipients":{"parliament":[{"code":"RG_BT_MEMBERS_OF_PARLIAMENT","de":"Mitglieder des Bundestages","en":"Members of parliament"}],"federalGovernment":[]},"sendingDate":"2026-09-14"}]},{"statementNumber":"SG2606250132","regulatoryProjectNumber":"RV0025937","regulatoryProjectTitle":"Weiterentwicklung der regulatorischen Rahmenbedingungen für innovative Therapien und Orphan Drugs im AMNOG","pdfUrl":"https://www.lobbyregister.bundestag.de/media/89/93/783164/Stellungnahme-Gutachten-SG2606250132.pdf","pdfPageCount":2,"text":{"copyrightAcknowledgement":"Die grundlegenden Stellungnahmen und Gutachten können urheberrechtlich geschützte Werke enthalten. Eine Nutzung ist nur im urheberrechtlich zulässigen Rahmen erlaubt.","text":"From: \r\nSent: Friday, 6 February 2026 09:30\r\nTo: \r\nCc: \r\nSubject: Unser Gespräch am 3.2.2026\r\n\r\nSehr geehrte , \r\nsehr geehrter ,\r\n \r\nherzlichen Dank für die Möglichkeit, unsere Sichtweise im Rahmen des Pharmadialogs im gestrigen Gespräch darzulegen und für den guten Austausch. Wie vereinbart, übersenden wir Ihnen untenstehend zusammengefasst die aus unserer Sicht relevanten Aspekte und beantworten zudem die konkret an uns gerichteten Fragen, soweit möglich. Diese erhält ... zudem gesondert, wie erbeten.\r\n \r\nHerausforderung bei der Festlegung der zVT und Methodik des AMNOG: \r\nDie formale Zulassung oder Leitlinienempfehlung eines nicht indikationsspezifisch evidenzbasierten Wirkstoffes ersetzt keine belastbare Evidenz in der spezifischen Zielpopulation, dient aber als zweckmäßige Vergleichstherapie und damit als Preisanker. Dies betrifft unser Produkt Efgartigimod alfa auf Grund des „Pipeline in a Product“-Ansatzes (Vielzahl an Indikationen in einem Produkt) gleich in mehreren Indikationen, in denen Kortikosteroide als zVT herangezogen werden. Dies ist insofern besonders brisant, da jede neue Indikation mit entsprechenden Preisabschlägen nicht isoliert, sondern preislich kumulativ auf das Gesamtprodukt wirkt. Verstärkt wird dies zudem durch Referenzpreispolitik der USA. Daher hat sich argenx bereits zur Verzögerung auf noch unbestimmte Zeit eines Zulassungsantrags einer weiteren Indikation für Efgartigimod alfa entschieden. \r\n \r\nMögliche Lösungen:\r\n•\tDie Nutzenbewertung sollte die Begründung für das Studiendesign und die Evidenzqualität der zVT stärker berücksichtigen.\r\n•\tAkzeptanz von placebo-kontrollierten Vergleichen in Fällen, in denen die Vergleichstherapie nicht spezifisch für die Indikation untersucht wurde.\r\n•\tBetonung des Innovationscharakters des neuen Wirkstoffes im Vergleich zu den bislang angewendeten, zum Teil nicht in klinischen Studien für diese Indikationen untersuchten Wirkstoffen, z.B. in den Tragenden Gründen oder im Rahmen der Preisverhandlung.\r\n•\tSicherstellung der Versorgung für Patienten mit hohem ungedecktem medizinischem Bedarf: Verodnungseinschränkung auf Teil-Populationen mit hohem ungedecktem medizinischem Bedarf durch den G-BA. \r\n \r\n \r\nBeantwortung der im Rahmen der AG3 des Pharmadialogs gestellten Fragen:\r\n \r\nWas wären geeignete Grenzwerte für Patientenzahlen und/oder Budget Impact als Voraussetzung zur Durchführung für Bewertungsverfahren von neuen Anwendungsgebieten? Wo wäre der Grenzwert, wenn auf 10/20/30 Prozent der Verfahren verzichtet werden soll? \r\nAus unserer Sicht wäre ein Verzicht auf Verfahren, die unter 50Mio€ indikationsspezifischem Budget Impact liegen ein geeigneter Grenzwert.\r\n \r\nWie kann die Doppelbewertung von Orphan Drugs reduziert werden? \r\nDurch eine erstmalige Orphan Drug Bewertung ab 50Mio€ Umsatzschwelle, nicht wie derzeit gültig direkt nach Inverkehrbringen.\r\n \r\nWelchen Nutzen hat die Erstbewertung von Orphan Drugs für die Preisverhandlungen? \r\nEine Erstbewertung von Orphan Drugs ab 50Mio€ Umsatz, wie oben ausgeführt, wäre eine Weiterentwicklung des Orphan Drug Privilegs um zum Einen Anreize zu schaffen Orphan Drugs zur Verfügung zu stellen und zum Anderen den Aufwand sowohl seitens der Hersteller als auch des G-Bas und GKV-SVs in Grenzen zu halten.\r\n \r\nKönnte auf das Verfahren der anwendungsbegleitenden Datenerhebung verzichtet werden? \r\nJa, denn aus der Erfahrung sind diese durchaus mit einem erheblichen Verzerrungspotential verbunden. Eine mögliche Lösung zur Gleichverteilung eines möglichen Risikos (d.h. einer Unsicherheit in der Aussagekraft von vorgelegten Daten) wäre, verstärkt „Pay for Performance“-Ansätze in Erstattungsbetragsverhandlungen zu integrieren. \r\n \r\nLassen Sie uns gerne wissen, wenn Sie noch weiterführende Information benötigen. Die Situation unseres Unternehmens, das den „Pipeline in a Product“-Ansatz in immunologischen Indikationen mit hohem medizinischen Bedarf konsequent in der klinischen Entwicklung verfolgt, ist sicherlich einzigartig und nicht mit der Situation anderer Unternehmen zu vergleichen. \r\n \r\nWir danken Ihnen erneut für den offenen und konstruktiven Austausch und hoffen, im weiteren Verlauf des Pharmadialogs daran anknüpfen zu können.\r\n \r\nHerzliche Grüße\r\n\r\n\r\n"},"recipientGroups":[{"recipients":{"parliament":[],"federalGovernment":[{"department":{"title":"Bundesministerium für Gesundheit (BMG)","shortTitle":"BMG","url":"https://www.bundesgesundheitsministerium.de/","electionPeriod":21}}]},"sendingDate":"2026-02-06"}]},{"statementNumber":"SG2606250133","regulatoryProjectNumber":"RV0025937","regulatoryProjectTitle":"Weiterentwicklung der regulatorischen Rahmenbedingungen für innovative Therapien und Orphan Drugs im AMNOG","pdfUrl":"https://www.lobbyregister.bundestag.de/media/6b/66/783166/Stellungnahme-Gutachten-SG2606250133.pdf","pdfPageCount":1,"text":{"copyrightAcknowledgement":"Die grundlegenden Stellungnahmen und Gutachten können urheberrechtlich geschützte Werke enthalten. Eine Nutzung ist nur im urheberrechtlich zulässigen Rahmen erlaubt.","text":"From: \r\nSent: Tuesday, 2 June 2026 17:19\r\nTo: \r\nSubject: RE: Pharma- und Medizintechnikdialog, Arbeitsgruppe 3 \"Nutzenbewertung und EU-HTA\": Gelegenheit zu weiteren Stellungnahmen (Frist 03.06.2026)\r\n\r\nSehr geehrter ,\r\n \r\nvielen Dank für die Möglichkeit, unsere Vorschläge zu den Fragestellungen der 3. Sitzung der AG 3 einzureichen. Wir nehmen hierzu wie folgt Stellung:\r\n \r\nWir unterstützen den Ansatz des BMG, das Orphan-Drug-Privileg zu stärken. Um dies wirksam zu erreichen, sollten aus unserer Sicht die methodischen Anforderungen der Nutzenbewertung (national sowie EU-HTA) stärker an die Anforderungen der Zulassungsbehörden angeglichen werden. Dies umfasst unter anderem die bereits in der letzten Sitzung der AG 3 diskutierte Akzeptanz von einarmigen oder Placebo-kontrollierten Studien, sowie die Berücksichtigung historischer Vergleiche, auch wenn die Studienpopulationen nicht vollends übereinstimmen.\r\n \r\nZu den spezifischen Fragen:\r\n•\tZusatznutzenkategorien: Sollte die methodische Angleichung an die Zulassungsebene konsequent umgesetzt werden, halten wir die Einführung gesonderter ZN-Kategorien für Orphan Drugs für nicht erforderlich. Die adäquate Berücksichtigung der Evidenzlage im Rahmen der bestehenden Nutzenbewertung ist hierfür ausreichend.\r\n•\tDossieranforderungen EU-HTA: Aus unserer Sicht ist hier ebenfalls eine Anpassung der methodischen Guidelines notwendig, denn – wie oben ausgeführt – sollte sich die Darstellung des Vergleichs gegenüber gegenüber dem Therapiestandard an anderen methodischen Kriterien bemessen, als dies für Nicht-Orphan Drugs gegenüber einer zweckmäßigen Vergleichstherapie gefordert ist.\r\n \r\nWir sind überzeugt, dass durch diese methodische Konsistenz zwischen Zulassung und Nutzenbewertung die Versorgung mit Orphan Drugs nachhaltig gestärkt wird.\r\nFür eine weitere Diskussion dieser Punkte stehen wir Ihnen gerne zur Verfügung.\r\n \r\nMit freundlichen Grüßen\r\n"},"recipientGroups":[{"recipients":{"parliament":[],"federalGovernment":[{"department":{"title":"Bundesministerium für Gesundheit (BMG)","shortTitle":"BMG","url":"https://www.bundesgesundheitsministerium.de/","electionPeriod":21}}]},"sendingDate":"2026-05-02"}]},{"statementNumber":"SG2606250134","regulatoryProjectNumber":"RV0025937","regulatoryProjectTitle":"Weiterentwicklung der regulatorischen Rahmenbedingungen für innovative Therapien und Orphan Drugs im AMNOG","pdfUrl":"https://www.lobbyregister.bundestag.de/media/d7/0d/783168/Stellungnahme-Gutachten-SG2606250134.pdf","pdfPageCount":1,"text":{"copyrightAcknowledgement":"Die grundlegenden Stellungnahmen und Gutachten können urheberrechtlich geschützte Werke enthalten. Eine Nutzung ist nur im urheberrechtlich zulässigen Rahmen erlaubt.","text":"From: \r\nSent: Friday, 23 January 2026 17:45\r\nTo: \r\nCc: \r\nSubject: Ihr Gespräch heute mit  ... // Austausch im Rahmen des Pharmadialogs\r\n \r\nSehr geehrte Frau Dr. Mattenklotz,\r\n \r\nBezug nehmend auf Ihr Gespräch heute mit ... während der Sitzung der AG 3 im Rahmen des Pharmadialogs, darf ich mich an Sie wenden, um die für uns bedeutenden Aspekte im Rahmen der Nutzenbewertungsreform zu thematisieren. Leider war es mir heute aufgrund von Flugausfällen in München nicht möglich, unsere Perspektive persönlich einzubringen.\r\n \r\nargenx ist das größte Biotechunternehmen Europas und auf die Entwicklung zielgerichteter und innovativer immunologischer Wirkstoffe fokussiert. Derzeit vertreibt argenx ein Arzneimittel in Deutschland (Vyvgart / Efgartigimod alfa), das derzeit in 2 Indikationen zugelassen ist – einige weitere sollen zeitnah folgen (sog. „Pipeline in a Product“).\r\n \r\nGerne würden wir uns mit Ihnen in einem kurzen Telefonat zu folgenden Herausforderungen austauschen, die aus unserer Sicht eine besondere Herausforderung darstellen, insbesondere durch den „Pipeline in a Product“-Ansatz:\r\na)\tDie starren Anforderungen an das Studiendesign bei seltenen Erkrankungen und\r\nb)\tdie Berücksichtigung von Therapien mit geringer Evidenz bei der Festlegung der zweckmäßigen Vergleichstherapie und deren Auswirkungen auf die Preisverhandlung.\r\n \r\nWir hatten uns bereits im Vorfeld der Sitzung schriftlich an ... gewandt. Zu Ihrer Information füge ich unser Schreiben bei.\r\n \r\nLassen Sie mich wissen, wann wir in der kommenden Woche für ein paar Minuten dazu sprechen können – wir richten uns gerne nach Ihnen.\r\n \r\nMit den besten Grüßen,\r\n"},"recipientGroups":[{"recipients":{"parliament":[],"federalGovernment":[{"department":{"title":"Bundesministerium für Gesundheit (BMG)","shortTitle":"BMG","url":"https://www.bundesgesundheitsministerium.de/","electionPeriod":21}}]},"sendingDate":"2026-01-23"}]},{"statementNumber":"SG2606250135","regulatoryProjectNumber":"RV0025937","regulatoryProjectTitle":"Weiterentwicklung der regulatorischen Rahmenbedingungen für innovative Therapien und Orphan Drugs im AMNOG","pdfUrl":"https://www.lobbyregister.bundestag.de/media/81/3e/783170/Stellungnahme-Gutachten-SG2606250135.pdf","pdfPageCount":2,"text":{"copyrightAcknowledgement":"Die grundlegenden Stellungnahmen und Gutachten können urheberrechtlich geschützte Werke enthalten. Eine Nutzung ist nur im urheberrechtlich zulässigen Rahmen erlaubt.","text":"From: \r\nSent: Friday, 28 November 2025 12:12\r\nTo: \r\nCc: \r\nSubject: Danke für das nette Kennenlernen und unseren Austausch\r\n\r\n\r\nSehr geehrter Herr Amrhein,\r\n \r\nvielen Dank für das angenehme Kennenlernen und den konstruktiven Austausch ...zum Thema der GKV-Finanzen vor dem Hintergrund der MFN-Politik. Wie bereits besprochen, sende ich Ihnen anbei unsere PowerPoint-Präsentation des Abends zu. Hier finden Sie nochmals einen Überblick über die für uns relevanten Herausforderungen in der aktuellen gesundheitspolitischen Debatte sowie untenstehend eine kurze Zusammenfassung weiterer Punkte. Wir würden uns freuen, wenn wir hierzu mit Ihnen im Austausch bleiben könnten.\r\n \r\nUnsere Herausforderungen zusammengefasst:\r\n•\tMarkteinführungsautomatismus: Die EMA-Zulassung bei Indikationserweiterungen führt zu einer automatischen Markteinführung mit anschließender Nutzenbewertung und Preisverhandlung;\r\n•\tKellertreppeneffekt: Indikationserweiterungen oder Neubewertungen im Rahmen des AMNOG-Verfahrens führen bei einem Großteil der neuen Arzneimittel zu mindestens zwei Preissenkungen und damit zu wirkstoffbezogenen populationsgewichteten Mischpreisen;\r\n•\tZweckmäßige Vergleichstherapie: Die Zweckmäßige Vergleichstherapie (zVT) fixiert die Nutzenbewertung oft auf veralteten Standards und gewichtet dabei wegweisende Innovationen nicht adäquat für Bereiche mit hohem medizinischem Bedarf;\r\n \r\nSollten Sie Rückfragen hierzu oder auch allgemeiner Natur zum Thema Biotechunternehmen haben, zögern Sie bitte nicht, mich anzurufen. argenx freut sich als größtes Biotechunternehmen in Europa mit seiner Fachexpertise weiterhelfen zu können.\r\n \r\nIn diesem Zusammenhang hatten wir uns bei der Veranstaltung auch hinsichtlich der Arbeitsgruppe 3 und Arbeitsgruppe 4 des Pharmadialogs unterhalten. Wir würden uns sehr freuen, auch im Hinblick auf eine voraussichtlich nahende AMNOG-Reform, am Pharmadialog und konkret in diesen Arbeitsgruppen mitwirken zu können.\r\nDies ist aus unserer Sicht besonders wichtig, da:\r\n•\tIm Pharmadialog bzw. den Arbeitsgruppen bisher kein Biotechunternehmen vertreten ist und argenx hier eine große Interessens- und Wissenslücke füllen könnte;\r\n•\targenx als das größte europäische Biotechunternehmen Teil des Eurostoxx 50 ist und einen differenzierten Beitrag zur Diskussion in den Bereichen Forschung und Innovation leisten kann;\r\n•\tUnsere Firma durch unsere Therapien im Bereich der Seltenen Erkrankungen mit konkretem Fachwissen unterstützen kann;\r\n \r\nWir würden uns freuen, mit Ihnen bei einem Termin Anfang des kommenden Jahres nochmals tiefer in die Herausforderungen von argenx einzutauchen und gemeinsam mit Ihnen und unserem CEO mögliche Lösungswege zu skizzieren.\r\n \r\nMit freundlichen Grüßen\r\n"},"recipientGroups":[{"recipients":{"parliament":[],"federalGovernment":[{"department":{"title":"Bundesministerium für Gesundheit (BMG)","shortTitle":"BMG","url":"https://www.bundesgesundheitsministerium.de/","electionPeriod":21}}]},"sendingDate":"2025-11-28"}]},{"statementNumber":"SG2609290126","regulatoryProjectNumber":"RV0025937","regulatoryProjectTitle":"Weiterentwicklung der regulatorischen Rahmenbedingungen für innovative Therapien und Orphan Drugs im AMNOG","pdfUrl":"https://www.lobbyregister.bundestag.de/media/30/0c/853056/Stellungnahme-Gutachten-SG2609290126.pdf","pdfPageCount":2,"text":{"copyrightAcknowledgement":"Die grundlegenden Stellungnahmen und Gutachten können urheberrechtlich geschützte Werke enthalten. Eine Nutzung ist nur im urheberrechtlich zulässigen Rahmen erlaubt.","text":"Stellungnahme argenx zum Konzept „AMNOG 2.0“\r\nDer Konzeptentwurf setzt aus unserer Sicht die richtigen Signale: rascher Zugang zu Innovationen in\r\nDeutschland für Patientinnen und Patienten mit seltenen Erkrankungen und Erkrankungen mit hohem\r\nunmet medical need – und dies weiterhin auf Basis von Evidenz.\r\nDie Diskussion in der 4. Sitzung der AG 3 am 3. September 2026 hat zugleich deutlich gemacht, dass\r\ndas Konzept an der einen oder anderen Stelle noch Konkretisierung benötigt. In diesem Sinne ist die\r\nvorliegende Stellungnahme zu verstehen: als lösungsorientierter Vorschlag.\r\nDas vorgeschlagene zweistufige Konzept ist für uns per se nachvollziehbar. Die folgenden Punkte\r\nbedürfen aus unserer Sicht weiterer Klärung:\r\n1. Weiterentwicklung des Orphan-Privilegs: Zweistufiges Verfahren statt Umsatzschwelle\r\nAm Orphan-Privileg (d.h. Zusatznutzen gilt als belegt, keine Festsetzung der zVT) sollte\r\nfestgehalten werden. Im Rahmen einer Weiterentwicklung des Orphan-Privilegs sollten jedoch\r\nneben einer Anpassung der Bewertungsmaßstäbe in Stufe 1 zudem die Umsatzschwelle\r\nabgeschafft werden und stattdessen die Stufe 2 des zweistufigen Bewertungsmodells („zeitlich\r\ndefinierte Re-Evaluation“) treten. So gibt es keine Entscheidung zwischen Orphan-Privileg oder\r\nzweistufigem Verfahren, sondern eine sinnvolle Integration beider Konzepte.\r\nDies ist konsistent mit der vorgeschlagenen Weiterentwicklung bzw. Anpassung der Methodik an\r\nregulatorische Vorgaben im Sinne einer evidenzbasierten Bewertung. Denn an unterschiedliche\r\nTherapiesituationen können nicht dieselben methodischen Anforderungen gestellt werden und\r\neine arbiträre monetäre Betrachtung – die 30-Mio.-€-Umsatzschwelle – ist kein geeignetes\r\nInstrument für eine Differenzierung.\r\nEin solches Konzept stellt außerdem sicher, dass Orphan-Indikationen gleichbehandelt werden\r\nund immer das gleiche Verfahren durchlaufen. So werden Inkonsistenzen hinsichtlich der\r\nBewertung vermieden, die sich bisher ergeben, wenn die gleiche Indikation z.B. im Rahmen der\r\nEinführung eines neuen Produkts bewertet wird oder als Zulassungserweiterung nach\r\nÜberschreitung der Umsatzschwelle.\r\nFür innovative Orphan-Produkte, die bereits die Umsatzschwelle überschritten haben, ist das o.g.\r\nKonzept für die Zulassung neuer Anwendungsgebiete ebenfalls anzuwenden; nicht nur neu\r\neingeführte Produkte sollten von dieser Regelung profitieren.\r\n2. Hinweise zu Stufe 1\r\n2.1 Definition der neuen Zusatznutzenkategorie und Vorgaben zur Quantifizierung\r\nAus unserer Sicht wäre es notwendig, dem G-BA eine klare Definition der neu einzuführenden\r\nZusatznutzenkategorie an die Hand zu geben; die bisherigen Kategorien zur Abbildung von\r\nUnsicherheit reichen nicht aus. Ebenso benötigt der G-BA aus unserer Sicht eine eindeutige\r\nVorgabe zur Methodik, wie eine Quantifizierung unter an regulatorische Behörden angepassten\r\nAnforderungen erfolgen kann.\r\n\r\n2.2 Abstimmung mit den Zulassungsbehörden und Anschlussfähigkeit an EU-HTA\r\nDie Überarbeitung der methodischen Anforderungen sollte in enger Abstimmung mit den\r\nZulassungsbehörden erfolgen und sich anschließend auch in EU-HTA-Verfahren wiederfinden.\r\nAus globaler Perspektive dürften Unternehmen – vor dem Hintergrund von Ressourcenallokation,\r\nsteigenden Anforderungen an die Geschwindigkeit von der klinischen Forschung bis zur\r\nMarktverfügbarkeit sowie des globalen Wettbewerbs – vermutlich nicht bereit sein, gesonderte\r\nStudien allein für europäische HTA-Vorgaben durchzuführen. Wir regen an, dies zu\r\nberücksichtigen bei:\r\n– der Auswahl und Akzeptanz des Studiendesigns,\r\n– den Endpunkten,\r\n– der Studienpopulation.\r\nBeispielhaft sollten aus unserer Sicht auch indirekte Vergleiche Berücksichtigung finden, auch\r\nwenn sie ggf. mit Unsicherheit behaftet sind.\r\n2.3 Versorgungsrealität bei der Auswahl des Therapiestandards\r\nVergleichende Evidenz gegenüber einem Therapiestandard ist sicherlich nicht in allen, aber doch\r\nin einigen Fällen beibringbar. Bei der Auswahl des Therapiestandards sollte die\r\nVersorgungsrealität Berücksichtigung finden und unter anderem auch Off-Label-Einsätze\r\neinbeziehen. Dies entspricht dem vorgesehenen methodischen Rahmen („Der methodische Weg\r\nerfolgt als Bewertung gegenüber der Versorgungssituation – der Vergleichsmaßstab bleibt\r\nerhalten. Dafür müssen Methoden und Bewertungsansätze angepasst werden.”).\r\n3. Hinweise zu Stufe 2\r\nWir halten es für wichtig, dass der G-BA gemeinsam mit dem Unternehmen eindeutig und\r\nverbindlich klärt und festlegt, welche Daten bzw. Evidenz in einem definierten Zeitraum realistisch\r\nbeizubringen sind und welche Schlussfolgerungen sich daraus ableiten lassen. Ergänzend drei\r\nAnmerkungen:\r\n– Zeitraum. Ein Zeitraum von vier Jahren erscheint uns für die Generierung von Evidenz\r\nangemessen.\r\n– Ergebnisoffenheit. Aus unserer Sicht sollte eindeutig sein, dass der G-BA auch zu dem Ergebnis\r\nkommen kann, dass keine hinreichenden Zweifel an dem in Stufe 1 zuerkannten Zusatznutzen\r\nbestehen.\r\n– Einmaligkeit. Die Re-Evaluation sollte sich auf einmalig nach der Stufe-1-Bewertung\r\nbeschränken.\r\n– Rechtliches Gehör. Der pharmazeutische Unternehmer ist zwingend im Rahmen der Stufe 2\r\ndes Bewertungsmodells anzuhören.\r\nFür einen weiteren Austausch stehen wir gerne zur Verfügung.\r\n"},"recipientGroups":[{"recipients":{"parliament":[],"federalGovernment":[{"department":{"title":"Bundesministerium für Gesundheit (BMG)","shortTitle":"BMG","url":"https://www.bundesgesundheitsministerium.de/","electionPeriod":21}}]},"sendingDate":"2026-09-18"}]},{"statementNumber":"SG2609300286","regulatoryProjectNumber":"RV0025937","regulatoryProjectTitle":"Weiterentwicklung der regulatorischen Rahmenbedingungen für innovative Therapien und Orphan Drugs im AMNOG","pdfUrl":"https://www.lobbyregister.bundestag.de/media/43/86/853447/Stellungnahme-Gutachten-SG2609300286.pdf","pdfPageCount":5,"text":{"copyrightAcknowledgement":"Die grundlegenden Stellungnahmen und Gutachten können urheberrechtlich geschützte Werke enthalten. Eine Nutzung ist nur im urheberrechtlich zulässigen Rahmen erlaubt.","text":"Strukturelle Herausforderungen im AMNOG und Lösungsmöglichkeiten\r\nDrei Veranschaulichungen am Beispiel von Efgartigimod alfa und Anpassungsvorschläge\r\nBeispiel 1: Efgartigimod alfa in der seropositiven gMG verdeutlicht methodischen Anpassungsbedarf bei Orphan Drugs \r\nFallschilderung 1\r\nErstverfahren (2022-09-01-D-858) Efgartigimod alfa in seropositiver gMG1 unter Orphan-Drug-Privileg: Anhaltspunkt für beträchtlichen Zusatznutzen \r\nVollbewertung (2024-04-01-D-1048) nach Überschreiten Umsatzschwelle: trotz unveränderten medizinischen Nutzens „Zusatznutzen nicht belegt“\r\nStrukturelle Herausforderungen 1\r\nMethodische Anforderungen an Orphan Drugs entsprechen denen für nicht-Orphan Drugs nach Überschreiten einer Umsatzschwelle\r\nZusatznutzen-Nachweis durch RCTs mit aktivem Vergleichsarm ist bei seltenen Erkrankungen kaum realisierbar: kleine und heterogene Patient:innenpopulationen begrenzen die Möglichkeiten der Evidenzgenerierung.\r\nUmsatzschwelle ist arbiträr gesetzt - es bleibt beim medizinischen Nutzen und der vorliegenden Evidenz\r\n\r\nBeispiel 2: Efgartigimod alfa in der CIDP verdeutlicht Fehlanreize bei Seltenen Erkrankungen mit hohem therapeutischem Bedarf\r\nFallschilderung 2\r\nZulassungserweiterung (2025-08-01-D-1234) Efgartigimod alfa in CIDP1 als Vollbewertung: Zusatznutzen nicht belegt\r\nFestlegung der zVT durch den G-BA: Kortikosteroide oder Immunglobuline \r\n„oder“-Verknüpfung entspricht Gleichsetzung, die jedoch der Versorgungspraxis widerspricht (klinische Experten nennen 5% der Patienten auf dauerhafter Kortikosteroidtherapie)\r\ngeringe Evidenz zu Kortikosteroiden - mit heutigen Standards nicht vergleichbar\r\nPreisanker = Kortikosteroid-Kosten (ca. 180€ p.a.)\r\nErste zielgerichtete Innovation nach über 30 Jahren\r\nEntlastung Versorgung mit Plasmaprodukten \r\nStrukturelle Herausforderungen 2\r\nMethodische Anforderungen an Orphan Drugs entsprechen denen für nicht-Orphan Drugs nach Überschreiten einer Umsatzschwelle (siehe 1)\r\n\r\nInnovation und hoher therapeutischer Bedarf treffen auf geringen Preisanker\r\n\r\n„Etablierte“ Altsubstanzen ohne nach heutigen Standards nachgewiesene Evidenz werden als zVT festgelegt\r\n\r\nGanzheitlicher Versorgungs- und Kosten-Blick fehlt \r\n\r\nBeispiel 3: Efgartigimod alfa in der seronegativen gMG verdeutlicht verstärkte Effekte für „Pipeline in a product“\r\nFallschilderung 3\r\nTrotz positiver Daten, therapeutischem Bedarf und Zulassung und Verfügbarkeit in den USA bislang kein europäischer Zulassungsantrag in der seronegativen gMG auf Grund von AMNOG-Rahmenbedingungen\r\nRCT untersucht Efgartigimod alfa in drei Subpopulationen mit unterschiedlichem therapeutischem Bedarf:\r\nMusK+: zielgerichtete Therapien, preislich attraktiv verfügbar\r\nLRP4+: hoher therapeutischer Bedarf, lediglich Kortikosteroide verfügbar\r\nTriple-: hoher therapeutischer Bedarf, lediglich Kortikosteroide verfügbar\r\nLaunch-Freigabe für Deutschland auf Grund der zu erwartenden Preisauswirkungen aktuell (auch wegen MFN) höchst ungewiss unwahrscheinlich\r\nStrukturelle Herausforderungen 3\r\nMethodische Anforderungen an Orphan Drugs entsprechen denen für nicht-Orphan Drugs nach Überschreiten einer Umsatzschwelle (siehe 1)\r\nFehlanreiz: Innovation und hoher therapeutischer Bedarf treffen auf geringen Preisanker (siehe 2)\r\nLaunch in Teilpopulation ohne medizinischen Bedarf (selbst bei fehlendem Zusatznutzen) ökonomisch attraktiver\r\nAuswirkungen auf den Mischpreis: Diese Herausforderungen wirken kumulativ auf \"Pipeline in a Product\" ein\r\n\r\nMögliche Lösungsansätze: Anpassen des Orphan Drug Privilegs und Incentivierung von Innovationen mit hohem ungedecktem Bedarf\r\nTherapeutischen Bedarf sichtbar machen\r\nDer G-BA sollte im Nutzenbewertungs-beschluss den besonderen medizinischen Bedarf bei Seltenen Erkrankungen und den Innovationscharakter eines neuen Wirkstoffs gegenüber den bislang eingesetzten, oft unzureichend evidenzbasierten Substanzen klar benennen. \r\nFolglich muss der Innovations-charakter dann auch in den Erstattungs-betragsverhandlungen mit dem GKV-Spitzenverband Berücksichtigung finden.  \r\n\r\nOrphan Drugs: Methodische Differenzierung\r\nDie Nutzenbewertung sollte die Begründung des Studiendesigns und die Qualität der zVT berücksichtigen. Da dies bei der Zulassung bereits geschieht, ist eine Angleichung der methodischen Anforderungen für Orphan Drugs – national (AMNOG) wie europäisch (EU-HTA) – an regulatorische Standards nur folgerichtig. So sollten u.a. einarmige oder placebokontrollierte Studien, je nach Besonderheit der Erkrankung, zum Nachweis des Zusatznutzens herangezogen werden können.\r\n\r\nOrphan Drug Privileg korrigieren\r\nErfolgt eine methodisch differenzierte und die Besonderheiten von Orphan Drugs berücksichtigende Bewertung ebendieser, ist kein fiktiver Zusatznutzen notwendig, ebenso wie dies eine arbiträr gesetzte Umsatzschwelle obsolet macht.\r\n\r\n\r\nAbkürzungen\r\ngMG: generalisierte Myasthenia gravis\r\nzVT: zweckmäßige Vergleichstherapie\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n"},"recipientGroups":[{"recipients":{"parliament":[],"federalGovernment":[{"department":{"title":"Bundesministerium für Gesundheit (BMG)","shortTitle":"BMG","url":"https://www.bundesgesundheitsministerium.de/","electionPeriod":21}}]},"sendingDate":"2026-07-03"}]}]},"contracts":{"contractsPresent":false,"contractsCount":0,"contracts":[]},"codeOfConduct":{"ownCodeOfConduct":true,"codeOfConductPdfUrl":"https://www.lobbyregister.bundestag.de/media/68/e4/853443/argenx_Code_of_Business_Conduct_and_ethics.pdf"}}