{"$schema":"https://www.lobbyregister.bundestag.de/json-schemas/R2.25/Lobbyregister-Registereintrag-schema-R2.25.json","source":"Deutscher Bundestag, Lobbyregister für die Interessenvertretung gegenüber dem Deutschen Bundestag und der Bundesregierung","sourceUrl":"https://www.lobbyregister.bundestag.de","sourceDate":"2026-08-24T23:33:31.736+02:00","jsonDocumentationUrl":"https://www.lobbyregister.bundestag.de/informationen-und-hilfe/open-data-1049716","registerNumber":"R005693","registerEntryDetails":{"registerEntryId":76169,"legislation":"GL2024","version":16,"detailsPageUrl":"https://www.lobbyregister.bundestag.de/suche/R005693/76169","pdfUrl":"https://www.lobbyregister.bundestag.de/media/e0/41/731362/Lobbyregister-Registereintraege-Detailansicht-R005693-2026-05-04_16-09-41.pdf","validFromDate":"2026-05-04T16:09:41.000+02:00","validUntilDate":"2026-06-10T11:31:25.000+02:00","fiscalYearUpdate":{"updateMissing":false,"lastFiscalYearUpdate":"2025-06-27T10:36:58.000+02:00"}},"accountDetails":{"activeLobbyist":true,"activeDateRanges":[{"fromDate":"2025-01-06T13:57:13.000+01:00"}],"firstPublicationDate":"2023-02-08T16:51:20.000+01:00","lastUpdateDate":"2026-05-04T16:09:41.000+02:00","registerEntryVersions":[{"registerEntryId":76169,"jsonDetailUrl":"https://www.lobbyregister.bundestag.de/sucheJson/R005693/76169","version":16,"legislation":"GL2024","validFromDate":"2026-05-04T16:09:41.000+02:00","validUntilDate":"2026-06-10T11:31:25.000+02:00","versionActiveLobbyist":true},{"registerEntryId":70142,"jsonDetailUrl":"https://www.lobbyregister.bundestag.de/sucheJson/R005693/70142","version":15,"legislation":"GL2024","validFromDate":"2026-01-02T13:43:15.000+01:00","validUntilDate":"2026-05-04T16:09:41.000+02:00","versionActiveLobbyist":true},{"registerEntryId":66196,"jsonDetailUrl":"https://www.lobbyregister.bundestag.de/sucheJson/R005693/66196","version":14,"legislation":"GL2024","validFromDate":"2025-10-01T17:34:22.000+02:00","validUntilDate":"2026-01-02T13:43:15.000+01:00","versionActiveLobbyist":true},{"registerEntryId":56243,"jsonDetailUrl":"https://www.lobbyregister.bundestag.de/sucheJson/R005693/56243","version":13,"legislation":"GL2024","validFromDate":"2025-06-27T10:36:58.000+02:00","validUntilDate":"2025-10-01T17:34:22.000+02:00","versionActiveLobbyist":true},{"registerEntryId":52029,"jsonDetailUrl":"https://www.lobbyregister.bundestag.de/sucheJson/R005693/52029","version":12,"legislation":"GL2024","validFromDate":"2025-03-19T17:02:40.000+01:00","validUntilDate":"2025-06-27T10:36:58.000+02:00","versionActiveLobbyist":true},{"registerEntryId":52024,"jsonDetailUrl":"https://www.lobbyregister.bundestag.de/sucheJson/R005693/52024","version":11,"legislation":"GL2024","validFromDate":"2025-03-19T16:57:26.000+01:00","validUntilDate":"2025-03-19T17:02:40.000+01:00","versionActiveLobbyist":true},{"registerEntryId":48736,"jsonDetailUrl":"https://www.lobbyregister.bundestag.de/sucheJson/R005693/48736","version":10,"legislation":"GL2024","validFromDate":"2025-01-06T13:57:13.000+01:00","validUntilDate":"2025-03-19T16:57:26.000+01:00","versionActiveLobbyist":true}],"accountHasCodexViolations":false},"lobbyistIdentity":{"identity":"ORGANIZATION","name":"Ipsen Pharma GmbH","legalFormType":{"code":"JURISTIC_PERSON","de":"Juristische Person","en":"Legal person"},"legalForm":{"code":"LF_GMBH","de":"Gesellschaft mit beschränkter Haftung (GmbH)","en":"Limited liability company (GmbH)"},"contactDetails":{"phoneNumber":"+4989262043289","emails":[{"email":"lobbyregister.ipsen.germany@ipsen.com"}],"websites":[{"website":"https://www.ipsen.com/germany/"}]},"address":{"type":"NATIONAL","street":"Einsteinstraße","streetNumber":"174","zipCode":"81677","city":"München","country":{"code":"DE","de":"Deutschland","en":"Germany"}},"capitalCityRepresentationPresent":false,"legalRepresentatives":[{"academicDegreeBefore":"Dr.","lastName":"Kothny-Wilkes","firstName":"Gabriele","function":"Geschäftsführerin","recentGovernmentFunctionPresent":false,"entrustedPerson":true,"contactDetails":{}}],"entrustedPersonsPresent":true,"entrustedPersons":[{"lastName":"Moritz","firstName":"Jannes","recentGovernmentFunctionPresent":false},{"lastName":"Weber","firstName":"Anja","recentGovernmentFunctionPresent":false},{"academicDegreeBefore":"Dr.","lastName":"Kothny-Wilkes","firstName":"Gabriele","recentGovernmentFunctionPresent":false},{"lastName":"Dumhard","firstName":"Katharina","recentGovernmentFunctionPresent":false},{"lastName":"Madlberger","firstName":"Doris","recentGovernmentFunctionPresent":false}],"membersPresent":false,"membershipsPresent":true,"membershipsCount":11,"memberships":[{"membership":"Arbeitsgemeinschaft Therapie Seltene Erkrankungen (ATSE)"},{"membership":"Bundesverband Managed Care e.V. (BMC)"},{"membership":"Deutsche Gesellschaft für Integrierte Versorgung im Gesundheitswesen e.V. (DGIV)"},{"membership":"Health Care Bayern e.V."},{"membership":"Pharma Fakten e.V."},{"membership":"Pharmainitiative Bayern e.V."},{"membership":"Verband der Chemischen Industrie e.V. (VCI)"},{"membership":"Verband Forschender Arzneimittelhersteller e.V. (vfa)"},{"membership":"Vision Zero e.V."},{"membership":"Wirtschaftsrat der CDU e.V. "},{"membership":"Freiwillige Selbstkontrolle für die Arzneimittelindustrie e.V. 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Unsere Vision ist es, die Gesundheit und Lebensqualität von Patientinnen und Patienten deutlich zu verbessern. Gemäß dem Unternehmensleitsatz „Focus. Together. For Patient and Society“ sehen wir es als Teil unserer unternehmerischen Verantwortung, uns auch gesundheitspolitisch für eine optimale Versorgung der Gesellschaft sowie für faire und stabile Rahmenbedingungen im medizinischen Innovationswettbewerb zu engagieren. Dafür suchen wir den Dialog und den Informationsaustausch mit Vertreter*innen aus Politik, Selbstverwaltung, Akteuren aus dem Gesundheitswesen sowie aus Wirtschaft und Gesellschaft. Im Rahmen der demokratischen Willensbildung wird auch Kontakt mit Vertreter*innen aus den Bundesministerien sowie mit Mitgliedern des Deutschen Bundestages hergestellt. Hierzu verfassen wir Stellungnahmen, Positionspapiere und wissenschaftliche Analysen. 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Dezember 1988, BGBl. I S. 2477)","shortTitle":"SGB 5","url":"https://www.gesetze-im-internet.de/sgb_5"}],"fieldsOfInterest":[{"code":"FOI_HEALTH_SUPPLY","de":"Gesundheitsversorgung","en":"Health supply"},{"code":"FOI_HEALTH_MEDICINE","de":"Arzneimittel","en":"Medicine"}]},{"regulatoryProjectNumber":"RV0002376","title":"Revision des pauschalen Abschlags auf Kombinationstherapien","printedMattersPresent":true,"printedMatters":[{"title":"Entwurf eines Medizinforschungsgesetzes","printingNumber":"20/11561","issuer":"BT","documentUrl":"https://dserver.bundestag.de/btd/20/115/2011561.pdf","projectUrl":"https://dip.bundestag.de/vorgang/medizinforschungsgesetz/310586","leadingMinistries":[{"title":"Bundesministerium für Gesundheit","shortTitle":"BMG","electionPeriod":20,"url":"https://www.bundesgesundheitsministerium.de/"},{"title":"Bundesministerium für Umwelt, Naturschutz, nukleare Sicherheit und Verbraucherschutz","shortTitle":"BMUV","electionPeriod":20,"url":"https://www.bmuv.de/"}]}],"draftBillPresent":false,"description":"Gerade in der Onkologie nehmen Kombinationstherapien eine zentrale Rolle ein, da die Anwendung zweier oder mehr Wirkstoffe in Kombination oft deutlich wirksamer und verträglicher ist, als die Einzelgabe. Um weiterhin Patientinnen und Patienten den Zugang zu solchen Innovationen zu ermöglichen und um Bürokratie sowie Rechtsstreitigkeiten zu vermeiden, soll der mit dem GKV-FinStG eingeführte Abschlag auf Kombinationstherapien revidiert werden.","affectedLawsPresent":true,"affectedLaws":[{"title":"Sozialgesetzbuch (SGB) Fünftes Buch (V) - Gesetzliche Krankenversicherung - (Artikel 1 des Gesetzes v. 20. Dezember 1988, BGBl. 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In den letzten Jahren wurden sowohl spezielle Versorgungsstrukturen in Form des Zentrenansatzes geschaffen als auch Fördersysteme für Orphan Drugs etabliert. Dennoch besteht weiterer Handlungsbedarf: Es gilt flächendeckend koordinierte, vernetzte und digitalisierte Versorgungstrukturen zu gewährleisten sowie den Förderansatz für Orphan Drugs im AMNOG zu stärken. Ipsen setzt sich u.a. für eine generelle Streichung der Umsatzschwelle, zumindest für eine Revision ihrer Absenkung bei gleichzeitig sachgerechter Berechnung auf Basis des Apothekeneinkaufspreises ein, da diese die Versorgung von Menschen mit seltenen Erkrankungen gefährdet.","affectedLawsPresent":true,"affectedLaws":[{"title":"Sozialgesetzbuch (SGB) Fünftes Buch (V) - Gesetzliche Krankenversicherung - (Artikel 1 des Gesetzes v. 20. Dezember 1988, BGBl. I S. 2477)","shortTitle":"SGB 5","url":"https://www.gesetze-im-internet.de/sgb_5"}],"fieldsOfInterest":[{"code":"FOI_HEALTH_SUPPLY","de":"Gesundheitsversorgung","en":"Health supply"},{"code":"FOI_HEALTH_MEDICINE","de":"Arzneimittel","en":"Medicine"},{"code":"FOI_ECONOMY_SAM_BUSINESS","de":"Kleine und mittlere Unternehmen","en":"Small and medium business"}]},{"regulatoryProjectNumber":"RV0002379","title":"EU-Pharma-Paket (EU General Pharmaceutical Legislative Revision)","printedMattersPresent":false,"printedMatters":[],"draftBillPresent":false,"description":"Auf europäischer Ebene wird das sog. EU-Pharma-Paket verhandelt, das eine Verbesserung der Versorgung von EU-Bürger*innen mit Arzneimitteln zum Ziel hat. Mit Blick auf die Positionierung in EU-Parlament und EU-Rat adressiert Ipsen schwerpunktmäßig folgende Anliegen:\r\n- Gewährleistung eines starken Unterlagenschutzes (RDP);\r\n- Erhalt des erfolgreichen und planbaren Anreizsystems für F&E zu Orphan Drugs - keine Schwächung der OME, keine GOMA;\r\n- Erhalt des stabilen Patentschutzes - keine Ausweitung der Bolar-Regelung;\r\n- Flexibilisierung und Entbürokratisierung der EU-Zulassungsverfahren, einschließlich der Vergabe der Orphan Designation\r\n- Umweltverträglichkeitsprüfung: Patientennutzen an erster Stelle setzen und Umweltrisikobewertung (ERA) nicht als Versagensgrund eines Zulassungsantrags.","affectedLawsPresent":false,"affectedLaws":[],"fieldsOfInterest":[{"code":"FOI_HEALTH_MEDICINE","de":"Arzneimittel","en":"Medicine"},{"code":"FOI_EU_LAWS","de":"EU-Gesetzgebung","en":"EU legislation"},{"code":"FOI_ECONOMY_SAM_BUSINESS","de":"Kleine und mittlere Unternehmen","en":"Small and medium business"},{"code":"FOI_SCIENCE_RESEARCH_TECHNOLOGY","de":"Wissenschaft, Forschung und Technologie","en":"Science, research and technology"},{"code":"FOI_HEALTH_SUPPLY","de":"Gesundheitsversorgung","en":"Health supply"},{"code":"FOI_ECONOMY_INDUSTRIAL","de":"Industriepolitik","en":"Industrial policy"}]},{"regulatoryProjectNumber":"RV0002380","title":"Implementierung des EU-HTA","printedMattersPresent":false,"printedMatters":[],"draftBillPresent":false,"description":"Angesichts der Implementierung des EU-HTA auf europäischer und nationaler Ebene werden zentrale Anpassungen und Harmonisierungen, auch mit Blick auf das AMNOG gefordert. Ziel ist es, vermehrte Bürokratie zu vermeiden, Widerspruchsfreiheit zu gewährleisten sowie planbare Abläufe zu implementieren, um eine rasche Versorgung von Patientinnen und Patienten mit innovativen Arzneimitteln sicherzustellen.","affectedLawsPresent":false,"affectedLaws":[],"fieldsOfInterest":[{"code":"FOI_EU_LAWS","de":"EU-Gesetzgebung","en":"EU legislation"},{"code":"FOI_HEALTH_MEDICINE","de":"Arzneimittel","en":"Medicine"},{"code":"FOI_HEALTH_SUPPLY","de":"Gesundheitsversorgung","en":"Health supply"}]},{"regulatoryProjectNumber":"RV0002383","title":"Strukturelle Verbesserung der Schlaganfallnachsorge ","printedMattersPresent":false,"printedMatters":[],"draftBillPresent":false,"description":"Im Vergleich zur exzellenten Akutversorgung des Schlaganfalls bestehen hierzulande im Bereich der Schlaganfallnachsorge Tendenzen der Unter- und Fehlversorgung. Besonders gravierend ist dies in der oft unzureichenden Versorgung von Schlaganfallpatient*innen mit assoziierter spastischer Bewegungsstörung. Ipsen setzt sich für die Umsetzung struktureller Lösungsansätze durch Politik und Selbstverwaltung ein. Dazu zählen u.a. die flächendeckende Etablierung integrierter Versorgungsstrukturen zur Gewährleistung einer multidisziplinären, interprofessionellen und sektorenübergreifenden Schlaganfallnachsorge, die Implementierung eines nachsorgenden Überleitungs- und Entlassmanagements, sowie die Überführung des Patientenlotsen-Konzepts in die Regelversorgung.","affectedLawsPresent":true,"affectedLaws":[{"title":"Sozialgesetzbuch (SGB) Fünftes Buch (V) - Gesetzliche Krankenversicherung - (Artikel 1 des Gesetzes v. 20. Dezember 1988, BGBl. 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Ipsen setzt sich für effektive und nachhaltige Lösungen zur finanziellen Stabilisierung der GKV ein.","affectedLawsPresent":true,"affectedLaws":[{"title":"Sozialgesetzbuch (SGB) Fünftes Buch (V) - Gesetzliche Krankenversicherung - (Artikel 1 des Gesetzes v. 20. Dezember 1988, BGBl. 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Während sich die Grundlagenforschung in Europa weiterhin auf internationalem Spitzenniveau bewegt, gehen in der Translation, der Gründung und der Wachstumsfinanzierung immer mehr Innovationen verloren. Ipsen setzt sich dafür ein, Rahmenbedingungen für Gründungen und Translation zu verbessern.","affectedLawsPresent":false,"affectedLaws":[],"fieldsOfInterest":[{"code":"FOI_ECONOMY_SAM_BUSINESS","de":"Kleine und mittlere Unternehmen","en":"Small and medium business"},{"code":"FOI_HEALTH_MEDICINE","de":"Arzneimittel","en":"Medicine"},{"code":"FOI_HEALTH_SUPPLY","de":"Gesundheitsversorgung","en":"Health supply"},{"code":"FOI_SCIENCE_RESEARCH_TECHNOLOGY","de":"Wissenschaft, Forschung und Technologie","en":"Science, research and technology"}]}]},"statements":{"statementsPresent":true,"statementsCount":37,"statements":[{"regulatoryProjectNumber":"RV0002375","regulatoryProjectTitle":"Streichung der AMNOG-Leitplanken","pdfUrl":"https://www.lobbyregister.bundestag.de/media/5a/6e/292636/Stellungnahme-Gutachten-SG2406130036.pdf","pdfPageCount":2,"text":{"copyrightAcknowledgement":"Die grundlegenden Stellungnahmen und Gutachten können urheberrechtlich geschützte Werke enthalten. Eine Nutzung ist nur im urheberrechtlich zulässigen Rahmen erlaubt.","text":"Keine innovationsfeindlichen „Leitplanken“\r\nDas Kernprinzip der nutzenbasierten Preisfindung für innovative Arzneimittel war stets: Die gesetzlichen Krankenkassen dürfen mehr zahlen, wenn eine Verbesserung gegenüber der bisherigen Standardtherapie besteht. Diese Lo-gik ist vom Gesetzgeber zuletzt ausgehebelt worden, sodass bestimmte In-novationen nun nicht mehr angemessen honoriert werden. Die Risiken für die Versorgung von morgen liegen auf der Hand: Anreize für die Entwicklung verbesserter Therapieansätze und die Markteinführung dieser Medikamente in Deutschland werden verringert. Eine politische Kurskorrektur ist dringend erforderlich.\r\n\r\nBisherige Praxis des AMNOG\r\nPharmazeutische Hersteller vereinbaren mit dem GKV-Spitzenverband Erstattungsbeträge für neue Arzneimittel auf Basis einer umfassenden Zusatz-nutzenbewertung des G-BA. Dabei galt bislang der Leitsatz: Die gesetzlichen Krankenkassen soll-ten nur dann mehr zahlen, wenn eine Verbesse-rung gegenüber der bisherigen Standardtherapie festgestellt werden konnte. Wenn dies nicht der Fall war, galt die vom G-BA festgelegte Vergleichs-therapie in der Regel als Preisobergrenze. In den seltenen Fällen, in denen sich die Vertragspartner nicht auf einen Erstattungsbetrag einigen konn-ten, setzte diesen die AMNOG-Schiedsstelle fest.\r\nDas AMNOG leistet auf diese Weise seit über 12 Jahren – trotz einiger Webfehler – das, was die Politik von ihm erwartet: Es sorgt für Milliarden-einsparungen und setzt zugleich Anreize für eine schnelle Markteinführung und hohe Verfügbarkeit von innovativen Arzneimitteln. Hier war Deutsch-land bis zuletzt führend in Europa.\r\n\r\nNeuregelung des GKV-FinStG\r\nMit dem GKV-Finanzstabilisierungsgesetz (GKV-FinStG) wurden jedoch folgenschwere Eingriffe in dieses System vorgenommen. Der Gesetzgeber konstruierte insbesondere sogenannte „Leitplan-ken“ für die Erstattungsbetragsverhandlungen – ein starres Korsett von Vorgaben, das die Ver-handlungsposition des GKV-Spitzenverbandes weiter stärkt.\r\nDie neuen Vorgaben gelten für Arzneimittel, die nach dem Beschluss des G-BA mit keinem beleg-ten, einem geringen oder einem nicht quantifizier-baren Zusatznutzen bewertet wurden. Sie bein-halten harte Preisobergrenzen und sollen dann greifen, wenn die zweckmäßige Vergleichstherapie patentgeschützt ist. Durch dieses neue Verhand-lungskorsett wird den Verhandlungspartnern und der Schiedsstelle die bisherige Möglichkeit genom-men, besondere Versorgungssituationen oder Li-mitationen der AMNOG-Nutzenbewertungsmetho-dik bei der Preisbildung zu berücksichtigen und Medikamente als notwendige Therapiealternativen im Markt zu halten.\r\nAbkehr vom Prinzip der nutzenba-sierten Preisfindung\r\nBei Anwendung der neuen „Leitplanken“ wird der Zusatznutzenbeschluss des G-BA entwertet und\r\nSeite 2/2\r\ndas Prinzip der nutzenbasierten Preisfindung ver-lassen.\r\n Wenn kein Zusatznutzen vom G-BA festgestellt werden kann (Zusatznutzen „nicht belegt“), ist das Arzneimittel mindestens „gleich gut“ wie die Standardtherapie. Durch die gesetzliche Vor-gabe eines Preisabschlags wird es aber de facto schlechter gestellt als das Vergleichsmedika-ment.\r\n Wird ein geringer Zusatznutzen vom G-BA at-testiert, kann dieser in der Verhandlung jetzt nicht mehr berücksichtigt werden. Der patien-tenrelevante Therapievorteil wird damit faktisch negiert. Eine absurde Sondersituation ergibt sich bei „Add-On“-Therapien, die, wenn sie ge-genüber ihrem Kombinationspartner bewertet wurden, nun nichts mehr kosten dürften oder gar negative Preise haben müssten.\r\n Kann der G-BA, beispielsweise aufgrund metho-discher Limitationen, den Zusatznutzen nicht quantifizieren, bedeutet das, dass dieser im Be-reich „gering“ bis „erheblich“ liegen kann. Auch dieser Umstand wird ignoriert.\r\n\r\nFehlsteuerung in der Versorgung\r\nArzneimittel, die unter den Anwendungbereich der „Leitplanken“ fallen, sind von enormer Versor-gungsrelevanz. Dies zeigt sich in der Bewertungs-praxis des G-BA. Werden AMNOG-bewertete Arz-neimittel selbst als neue zweckmäßige Vergleichs-therapie benannt, wurde deren Zusatznutzen zu-vor oftmals als „nicht belegt“, „gering“ oder „nicht quantifizierbar“ bewertet. Die Relevanz solcher Arzneimittel spiegelt sich überdies in den Leitli-nien der medizinischen Fachgesellschaften wieder.\r\nEine klare Fehlsteuerung in der Praxis zeigt sich schon jetzt. So greifen die „Leitplanken“ z.B. bei Innovationen, die sich aufgrund ihres patientenre-levanten Mehrwertes, wie eine deutliche Verlänge-rung des Gesamtüberlebens, bereits zum neuen Standard in der Versorgung etabliert haben. Ebenso haben die neuen Vorgaben zu den ersten Nicht-Einführungsentscheidungen bei innovativen Arzneimitteln geführt, z.B. im Bereich der Onkolo-gie.\r\n\r\nKeine Anreize für Forschung und Entwicklung\r\nDie neuen „Leitplanken“ machen bisherige Anreize für die Forschung und Entwicklung innovativer Arzneimittel zunichte. Bei chronischen Erkrankun-gen wie Diabetes mellitus Typ 2 oder bei psychi-schen Erkrankungen können die „Leitplanken“ eine kontraproduktive Wirkung entfalten, da ein mindestens „beträchtlicher“ Zusatznutzen hier kaum erreicht werden kann. Zugleich wird das Ri-siko nicht honoriert, in verbesserte Therapiean-sätze in den verschiedenen Therapielinien nach der erstmaligen Zulassung eines Medikaments zu investieren. Schrittinnovationen, die als Rückgrat der Arzneimittelforschung gelten, werden nicht mehr anerkannt.\r\n\r\nAMNOG-Prozess wird noch strate-gieanfälliger\r\nSchon vor den neuen gesetzlichen Vorgaben kam dem GKV-Spitzenverband eine dominante Rolle im AMNOG-Prozess zu. Als Mitglied des G-BA ist er in den Prozess der Nutzenbewertung maßgeblich in-volviert und entscheidet künftig auch über die He-bel für die mögliche Anwendung der „Leitplanken“ (Festlegung der zweckmäßigen Vergleichstherapie und Beschluss über den Zusatznutzen). Das Sys-tem wird mit den neuen Preisvorgaben so umge-baut, dass die Interessen der Kostenträger in ei-nem noch deutlicherem Übergewicht zum Tragen kommen. Aktuelle Forderungen von Kassenseite, den Anwendungsbereich der „Leitplanken“ und das Verhandlungskorsett insgesamt noch weiter auszubauen, sind daher völlig fehlgeleitet.\r\n\r\nFazit\r\nDie neuen Vorgaben gefährden nicht nur die Ver-fügbarkeit von neuen Arzneimitteln, sondern lang-fristig auch deren Forschung und Entwicklung. Zu-dem nehmen sie dem Prozess die nötige Flexibili-tät, versorgungsgerechte Entscheidungen im Pati-enteninteresse zu treffen. Passgenaue Lösungen lassen sich nur in einem für beide Vertragspartner fairen Verhandlungsrahmen erreichen.\r\n\r\nStand: Mai 2023"},"recipientGroups":[{"recipients":{"parliament":[{"code":"RG_BT_MEMBERS_OF_PARLIAMENT","de":"Mitglieder des Bundestages","en":"Members of parliament"}],"federalGovernment":[]},"sendingDate":"2024-05-20"}]},{"regulatoryProjectNumber":"RV0002375","regulatoryProjectTitle":"Streichung der AMNOG-Leitplanken","pdfUrl":"https://www.lobbyregister.bundestag.de/media/a3/fb/292638/Stellungnahme-Gutachten-SG2406130039.pdf","pdfPageCount":9,"text":{"copyrightAcknowledgement":"Die grundlegenden Stellungnahmen und Gutachten können urheberrechtlich geschützte Werke enthalten. Eine Nutzung ist nur im urheberrechtlich zulässigen Rahmen erlaubt.","text":"Orphan Drugs – Chancen und Handlungsfelder zur Stärkung regulatorischer Rahmenbedingungen in Deutschland und Europa\r\n\r\nInhalt\r\nVORWORT\r\nGemeinsam für eine Verbesserung der\r\nArzneimittelversorgung von Menschen mit seltenen Erkrankungen 3\r\nIPSEN PHARMA\r\nInnovation for Patient Care 4\r\nSELTENE UND ULTRA-SELTENE ERKRANKUNGEN Daten und Fakten 5\r\nORPHAN DRUGS\r\nEin herausforderndes Innovationsmodell mit Bedarf an politischer Rückendeckung 6\r\nPOLITISCHE HANDLUNGSEMPFEHLUNGEN\r\nI. Erfolge der europäischen Orphan DrugVerordnung fortführen: Erhalt eineswirksamen und planbaren Anreizsystems 8\r\nII. Das EU-HTA-Verfahren sollte die Weichendafür stellen, den Zugang zu innovativenOrphan Drugs europaweit zu verbessern 10\r\nIII. Zeit für ein modernisiertes AMNOG-Verfahren,das die Evidenzbesonderheiten von OrphanDrugs verstärkt berücksichtigt 12\r\nIV. Innovationspotentiale der Digitalisierung fürMenschen mit seltenen Erkrankungen nutzen –Zugang zu Gesundheitsdaten fürpharmazeutische F&E gewährleisten 14\r\nIMPRESSUM 16\r\n\r\nGemeinsam für eine Verbesserung der Arzneimittelversorgung von\r\nMenschen mit seltenen Erkrankungen\r\n\r\nAls global agierendes, spezialisiertes biopharmazeutisches Unternehmen sehen wir bei Ipsen es als unsere Aufgabe an, zu einer deutlichen Verbesserung der Gesundheit und Lebensqualität von Patient*innen weltweit beizutragen. Daher widmen wir uns der Erforschung, Entwicklung und dem Vertrieb von Therapien zur Behandlung von seltenen und ultra-seltenen Erkrankungen, sogenannten Orphan und Ultra Orphan Diseases. Dies sind schwerwiegende Krankheiten, die qua Definition jeweils nur wenige Patient*innen betreffen, mit denen insgesamt aber eine maßgebliche Personenzahl täglich leben muss. So sind aktuell etwa 30 Millionen Menschen in Europa und rund 400 Millionen Menschen weltweit von den rund 8.000 bekannten seltenen Erkrankungen betroffen. Allein in Deutschland leben rund vier Millionen Menschen und damit 5 Prozent der Gesamtbevölkerung mit einer seltenen Erkrankung.1\r\nAufgrund der oftmals komplexen Krankheitsbilder hat der Deutsche Ethikrat 2018 zurecht festgestellt, dass Menschen mit seltenen Erkrankungen eine hohe gesamtgesellschaftliche und besondere Relevanz zukommt.2 Doch trotz des enormen Bedarfs an effektiven Behandlungsmöglichkeiten, stellt die Erforschung und Entwicklung wirksamer Arzneimitteltherapien für seltene und ultra-seltene Erkrankungen, sogenannter Orphan Drugs, unser auf breite Volkskrankheiten ausgerichtetes Gesundheitswesen vor große Herausforderungen.\r\nZwar erkennen Politik, Behörden und Kostenträger in Deutschland und Europa die Notwendigkeit einer Förderung der Erforschung und Entwicklung neuer Wirkstoffe für Patient*innen mit seltenen Erkrankungen an. Speziell in den vergangenen Jahren gab es auf europäischer und nationaler Ebene mehrere Initiativen, um die Arzneimittelversorgung von Menschen mit seltenen Erkrankungen zu verbessern. Für forschende pharmazeutische Unternehmen ist es dennoch weiterhin herausfordernd, ein tragfähiges Innovationsmodell für Orphan Drugs zu entwickeln. In der Folge stehen trotz der Bemühungen Ipsens und anderer Arzneimittelhersteller derzeit für 95 Prozent der seltenen Erkrankungen keine zugelassenen medikamentösen Therapieoptionen zur Verfügung.3\r\nIn Anbetracht des enormen ungedeckten medizinischen Bedarfs an wirksamen Arzneimitteln zur Behandlung von seltenen und ultra-seltenen Erkrankungen und der bestehenden Herausforderungen bei der Erforschung und Entwicklung von Orphan Drugs müssen politische Entscheidungsträger*innen, Kostenträger*innen, Patient*innenorganisationen und pharmazeutische Unternehmen verstärkt zusammenarbeiten, um auf Verbesserungen für Betroffene hinzuwirken. Ipsen möchte sich mit den folgenden Empfehlungen aktiv in die Diskussion von Lösungsansätzen einbringen.\r\nWir wünschen Ihnen eine anregende Lektüre und freuen uns, weiter mit Ihnen im Dialog zu bleiben, um gemeinsam für eine Verbesserung der Arzneimittelversorgung von Patient*innen mit seltenen und ultra-\r\nseltenen Krankheiten einzutreten.\r\nMit freundlichen Grüßen\r\nIhr Ipsen-Team\r\n\r\nIpsen – Focus. Together. For Patients and Society.\r\nDie Ipsen Pharma GmbH ist die deutsche\r\nTochtergesellschaft der Ipsen Gruppe, ein global\r\nagierendes, spezialisiertes Biopharmaunternehmen\r\nmit Hauptsitz in Frankreich. Um die Gesundheit und\r\nLebensqualität von Patient*innen zu verbessern,\r\nentwickelt und vertreibt Ipsen mit weltweit über 5.000\r\nMitarbeiter*innen, rund 200 davon in Deutschland,\r\ntransformative therapeutische Lösungen in Bereichen,\r\nfür die ein nicht gedeckter medizinischer Bedarf\r\nbesteht. Mit dem Anspruch „Focus. Together. For\r\nPatients and Society.“ fokussiert sich das Unternehmen\r\nauf Investitionen in innovative Arzneimittel in den\r\nTherapiebereichen Onkologie, Neurowissenschaften und\r\nseltene Erkrankungen. Der Sitz der Ipsen Pharma GmbH\r\nist in München.\r\nMehr unter www.ipsen.com/germany.\r\n\r\nSeltene und ultra-seltene\r\nErkrankungen: Daten und Fakten\r\nIn der Europäischen Union gilt eine Erkrankung als\r\nselten, wenn nicht mehr als 500 von einer Millionen\r\nMenschen betroffen sind. Eine Erkrankung gilt als\r\nultra-selten, wenn weniger als 20 von einer Millionen\r\nMenschen betroffen sind.4\r\n\r\nRund 400 Millionen Menschen weltweit\r\nleben mit einer seltenen Erkrankung,\r\netwa 30 Millionen Menschen in Europa und\r\nrund vier Millionen in Deutschland.1\r\n400\r\nMio. weltweit\r\n30Mio.\r\nEuropa\r\n4Mio.\r\nDeutschland\r\nCa. 80 % der seltenen\r\nErkrankungen sind genetisch\r\nbedingt, erste Symptome\r\ntreten häufig bereits im\r\nSäuglingsalter auf.6\r\nInsgesamt sind rund 8.000\r\nseltene und ultra-seltene Erkrankungen\r\nbekannt.5\r\n50 % aller Betroffenen sind Kinder.\r\n3 von 10 Kindern\r\nmit einer seltenen\r\nErkrankung erleben\r\nihren fünften\r\nGeburtstag nicht.5\r\n4,8\r\nFehlendes Wissen bei\r\nÄrzt*innen und\r\nPatient*innen führt\r\noft zu Fehldiagnosen –\r\ndurchschnittlich\r\nwarten Betroffene\r\nJahre auf die\r\nkorrekte Diagnose\r\nBei 95 % der seltenen\r\nund ultra-seltenen Erkrankungen\r\nstehen aktuell keine zugelassenen medikamentösen\r\nTherapieoptionen für die Patient*innen zur\r\nVerfügung.\r\n\r\nPharmazeutische Innovationen bilden eine wichtige Grundlage für medizinischen Fortschritt. Sie ermöglichen es, bislang nicht oder nur unzureichend therapierbare Erkrankungen zu behandeln und zu einer Verbesserung der Versorgungsqualität beizutragen. Insbesondere für Menschen mit seltenen und ultra-seltenen Erkankungen stellen wirksame Arzneimittel oft die letzte Hoffnung dar. Denn in der Regel gehen seltene Erkrankungen mit tiefgreifenden gesundheitlichen Einschränkungen sowie Einbußen in der Lebensqualität und der sozialen Teilhabe für Betroffene einher. Treten bei vielen Orphan Diseases erste Symptome bereits kurz nach der Geburt oder in der frühen Kindheit auf, verlaufen sie in der Folge zumeist chronisch fortschreitend, degenerativ und bedingen eine eingeschränkte Lebenserwartung oder Invalidität.8\r\nDoch obwohl Patient*innen mit seltenen Erkrankungen denselben Anspruch auf eine adäquate und am medizinischen Fortschritt ausgerichtete Gesundheitsversorgung haben wie Patient*innen mit weitverbreiteten Erkrankungen, stellt die Erforschung und Entwicklung von Orphan Drugs das pharmazeutische Innovationsmodell vor große Herausforderungen.\r\nGrundsätzlich ist die Forschung und Entwicklung (F&E) bei neuen Arzneimitteltherapien, von der präklinischen Forschung über die klinische Erprobung bis hin zur Zulassung, ein langwieriger, kostspieliger und risikoreicher Prozess. Für pharmazeutische Hersteller ist dieser mit hohen Investitionen verbunden: Die Entwicklung eines neuen, zugelassenen Wirkstoffs kostet durchschnittlich über eine Milliarde Euro.9 Um die hohen Entwicklungskosten zu decken und gleichzeitig in weitere Forschungsprojekte investieren zu können, müssen Investitionen in F&E wirtschaftlich sein. Gerade bei Orphan Drugs ist dies eine große Hürde, da der Markt für diese Arzneimittel aufgrund der geringen Patient*innenzahl sehr klein und der Entwicklungsprozess aufwändiger und risikobehafteter ist, als bei herkömmlichen Arzneimitteln. Während die Entwicklungszeit für Arzneimittel bei\r\nDas Medikament muss einen erwarteten\r\nNutzen haben, entweder wenn es keine zufriedenstellenden Behandlungsoptionen\r\ngibt (therapeutischer Solist) oder ein\r\nsignifikanter Zusatznutzen gegenüber bestehenden Behandlungsoptionen besteht.\r\nDie Zielindikation ist potentiell lebens-\r\nbedrohlich oder führt zu chronischer\r\nInvalidität.breiten Indikationen durchschnittlich 13 Jahre beträgt, liegt die für Orphan Drugs bei rund 15 Jahren und für Ultra-Orphan Drugs bei bis zu 17 Jahren.10 Dabei schaffen es rund 94 Prozent aller in Entwicklung befindlichen Orphan Drugs nicht bis zur Marktreife – bei herkömmlichen Arzneimitteln beträgt die sogenannte Failure-Rate 86 Prozent.11\r\nIn den vergangenen Jahren gab es auf europäischer und nationaler Ebene diverse Initiativen, für eine Verbesserung der Versorgung von Patient*innen mit seltenen Erkrankungen. Die Europäische Union hat zum Januar 2000 mit der Verordnung Nr. 141/2000 über Arzneimittel für seltene Erkrankungen ein institutionelles Anreizsystem geschaffen, um die F&E neuer Wirkstoffe zur Therapie seltener und ultra-seltener Erkrankungen zu fördern. Grundlage ist die Ausweisung als Orphan Drug durch einen evidenzbasierten Vergabeprozess bei der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA). Mit Erhalt des Orphan-Status fallen für Hersteller u. a. reduzierte Gebühren für die wissenschaftliche Beratung und das zentralisierte Zulassungsverfahren an. Zudem erhalten Zulassungsinhaber durch die Europäische Kommission für zugelassene Orphan Drugs eine Marktexklusivität von zehn Jahren.4 So soll verhindert werden, dass der ohnehin schon kleine Markt durch weitere Wettbewerber noch stärker segmentiert wird. Ähnliche Orphan-Arzneimittel in der selben Indikation erhalten während der Marktexklusivitätsdauer dann eine Zulassung, wenn sie verträglicher, wirksamer oder anderweitig therapeutisch überlegen sind.\r\nEine Marktzulassung auf europäischer Ebene führt\r\nallerdings nicht automatisch dazu, dass das Arzneimittel den Patient*innen in allen Mitgliedstaaten zur Verfügung steht. Auf nationaler Ebene greifen in den Gesundheitssystemen eigene Nutzenbewertungsprozesse sowie unterschiedliche Regelungen zur Erstattung und Preisfestsetzung, die den Zugang zu neuen Medi-kamenten bedingen. Der deutsche Gesetzgeber hat\r\nentsprechend 2017 für Orphan Drugs im nationalen\r\nPreisfindungsprozess eine Regelung eingeführt, die deren bereits mit der Zulassung belegten, therapeutischen Zusatznutzen anerkennt.\r\nTrotz damit einhergehender Erfolge bei der Verfügbarkeit und dem Zugang zu neuen Behandlungsoptionen für Menschen mit seltenen Erkrankungen in Deutschland und Europa besteht jedoch weiterhin Handlungsbedarf. Insbesondere vor dem Hintergund, dass sowohl die Europäische Kommission als auch die deutsche Bundesregierung zuletzt Reforminitiativen angestoßen oder bereits umgesetzt haben, die die funktionierenden F&E-Anreize für Orphan Drugs konterkarieren. Ziel gemeinsamer Anstrengungen sollte es sein, dass auch für die verbleibenden rund 95 Prozent der seltenen und ultra-seltenen Erkrankungen, für die es aktuellt noch keine wirksame, zugelassene Therapie gibt, zeitnah eine Therapieoption zur Verfügung steht.\r\nOrphan Drugs: Ein herausforderndes Innovationsmodell mit Bedarf an politischer Rückendeckung\r\nDie Erforschung und Entwicklung von\r\nOrphan Drugs ist aufwändiger und\r\nrisikoreicher als die anderer Arzneimittel:\r\nDamit pharmazeutische Hersteller im Vorfeld\r\nder Marktzulassung eines neuen Arzneimittels\r\nzur Therapie einer seltenen Erkrankung einen\r\nsogenannten Orphan-Status von der Europäischen Arzneimittelagentur erhalten, müssen drei\r\nVoraussetzungen erfüllt sein:4\r\nAufwändige Definition und Validierung neuer klinischer Endpunkte bei oftmals heterogenem Krankheitszustand der kleinen Patient*innenpopulation\r\nÜberproportionaler Koordinationsaufwand durch globale Studien mit\r\nwenig Patient*innen pro Studienzentrum\r\nPatienten nicht regelhaft diagnostiziert,\r\nwenn es keine Behandlungsmöglichkeit gibt\r\nSignifikanter Wirksamkeitsnachweis bei kleinen Studienpopulationen schwieriger\r\nHäufige Auflage zur Aufsetzung eines Registers zur Nachbeobachtung von bis zu 20 Jahren\r\nBedarf an\r\nEntwicklung neuer Studiendesigns,\r\nkein Rückgriff auf\r\n„Blaupausen“\r\nLimitierte Anzahl an möglichen Studienzentren bei Mangel an Expert*innen in der jeweiligen Erkrankung\r\nLangwierige Rekrutierung\r\nvon Patient*innen\r\n0,05 %\r\n99,95 %\r\nPOSITIONSPAPIER POSITIONSPAPIER\r\n6 7\r\n\r\nI. Erfolge der europäischen Orphan Drug Verordnung fortführen: Erhalt eines wirksamen und planbaren Anreizsystems\r\nDie Europäische Kommission hat im April 2023 Legislativvorschläge zur Überarbeitung des EU-Rechtsrahmens für Arzneimittel vorgestellt.12,13 Mit den Reformvorhaben soll eine patient*innenorientierte Versorgung in den Mitgliedsstaaten gewährleistet und gleichzeitig die europäische Pharmaindustrie gestärkt werden.\r\nIpsen begrüßt das politische Ziel, mit der Initative auch die Entwicklung von innovativen Arzneimitteln für Menschen mit seltenen Erkrankungen gezielter zu incentivieren und den EU-weiten Zugang zu verbessern. Das Reformvorhaben könnte eine einmalige Gelegenheit darstellen, die mit der Verordnung über Arzneimittel für seltene Erkrankungen eingeschlagene europäische Erfolgsgeschichte weiterzuführen. So haben die im Jahr 2000 eingeführten Regelungen dazu geführt, dass seit dem etwa 220 Orphan Drugs eine Marktzulassung in der EU erhalten haben.\r\nTatsächlich aber führen die von der Europäischen Kommission vorgeschlagenen Maßnahmen in die falsche Richtung: Die Kommission plant, die garantierte Marktexklusivität für zugelassene Orphan Drugs um ein Jahr zu verkürzen. Eine Verlängerung der Marktexklusivität soll möglich sein, wenn das Arzneimittel einen „hohen ungedeckten medizinischen Bedarf“ (High Unmet Medical Need, HUMN) adressiert, das Arzneimittel innerhalb von zwei bzw. drei Jahren in allen 27 Mitgliedstaaten kontinuierlich vermarktet wird oder, wenn während der Dauer der Marktexklusivität eine weitere Arzneimittelzulassung zur Behandlung einer anderen seltenen Erkrankung erwirkt werden kann. Gleichzeitig soll die Orphan-Marktexklusivität zukünftig nicht mehr jeweils pro behandelbarer Indikation gewährt werden, sondern wirkstoffbezogen.\r\nDie geplanten Maßnahmen bringen nicht nur Planungsunsicherheiten für Unternehmen mit sich, sondern laufen auch dem erklärten politischen Willen einer stärkeren Förderung von Orphan Drugs und eines verbesserten Zugangs zu diesen Arzneimitteln entgegen:\r\nEine Verkürzung der garantierten Marktexklusivität und deren Gewährung in Bezug auf den Wirkstoff stellen ein Hemmnis für Investitionen in F&E-Projekte dar. Denn der Markt für Orphan Drugs ist durch einen starken Innovationswettbewerb gekennzeichnet. Für dessen Funktionieren sind Patent- und Marktexklusivitätsrechte zentral, die den Herstellern Anreize bieten in risikoreiche Entwicklungsprojekte zu investieren. Ebenso gilt: Wenn die Entwicklung von Arzneimitteln für seltene und ultra-seltene Erkrankungen gefördert werden soll, muss die Entwicklung nach Indikationen gefördert werden. Für Patient*innen ist ausschlaggebend, dass wirksame Arzneimittel zur Verfügung stehen, unabhängig davon, ob diese Präparate bei mehreren der fast 8.000 seltenen Erkrankungen zum Einsatz kommen.\r\nAuch die Verknüpfung der Marktexklusivitätsdauer an ein neu definiertes Kriterium zur Deckung eines „hohen ungedeckten medizinischen Bedarfs“ wirkt wenig patient*innenzentriert. Es birgt die Gefahr, dass die Entwicklung von wichtigen Therapien für seltene Erkrankungen außerhalb der engen HUMN-Definition erschwert wird. Einerseits gefährdet der Vorschlag Schrittinnovationen, die nicht nur den größten Anteil der Arzneimittelneuentwicklungen ausmachen, sondern zumeist auch die Voraussetzung für zukünftige Durchbruchsinnovationen bilden. Andererseits bestehen große Zweifel, ob die vorgeschlagene Definition dem breiten Spektrum individueller medizinischer Bedarfe gerecht wird. Stattdessen ist ein umfassender Ansatz nötig, der krankheitsspezifische und patient*innenindividuelle ungedeckte medizinische Bedarfe gebührend berücksichtigt.\r\nDie vorgeschlagene Verlängerung der Marktexklusivitätsdauer bei Markteinführung in allen 27 EU-Mitgliedsstaaten ist in der Umsetzung für Arzneimittelhersteller weder realisistisch, noch kann sie den europaweiten Zugang wirksam verbessern. Wie eine Studie der\r\nEuropean Federation of Pharmaceutical Industries and Associations (EFPIA) gezeigt hat, basiert der unterschiedliche Zugang zu Innovationen in der EU auf multifaktoriellen Ursachen innerhalb der Mitgliedsstaaten – unterschiedliche Preisfestsetzungs- und Erstattungsverfahren sowie bestehende Beschränkungen der nationalen Gesundheitssysteme. Unternehmen würden im Falle einer Umsetzung der Regelung effektiv mit der Kürzung von Schutzrechten bestraft, obwohl die Ursachen größtenteils außerhalb ihrer Kontrolle liegen.\r\nIpsen ist sehr daran interessiert, dass in Zusammenarbeit mit der pharmazeutischen Industrie sinnvolle Schritte eingeleitet werden, um das derzeitige Anreizsystem zu stärken und den europaweiten Zugang zu Orphan Drugs zu verbessern. Bereits 2022 wurden von der EFPIA eine Reihe von Lösungsvorschlägen formuliert,15 auf die es aufzubauen gilt. Dazu zählen u. a. die Verbesserung der Datenlage zu länderspezifischen Unterschieden beim Marktzugang von Arzneimitteln in den Mitgliedsstaaten und die systematische Erfassung der Ursachen von Zugangshürden. Zudem verpflichten sich die EFPIA-Mitglieder bereits zur Einreichung von Anträgen auf Preisfestsetzung und Kostenerstattung in allen EU-Ländern spätestens zwei Jahre nach Marktzulassung, sofern die lokalen Bedingungen dies erlauben.16\r\nVor diesem Hintergrund schlagen wir folgende\r\npolitische Handlungsempfehlungen vor:\r\nDeutsche Entscheidungsträger*innen sollten sich auf EU-Ebene für eine Stärkung\r\ndes europäischen Schutzrahmens für geistiges Eigentum bei Orphan Drugs einsetzen.\r\nEine Absenkung der garantierten Marktexklusivitätsdauer für Orphan Drugs ist\r\nabzulehnen.\r\nDie Sicherstellung einfacher und planbarer Innovationsanreize für Forschung und Entwicklung ist eine notwendige Bedingung dafür, den therapeutischen Bedarf bei seltenen Erkrankungen zu decken. Die Definition eines „hohen ungedeckten medizinischen Bedarfs“ sollte einen inklusiven Ansatz verfolgen, der dem breiten Spektrum individueller Bedarfe von Patient*innen gerecht wird.\r\nDie Ursachen für Unterschiede im Zugang zu Orphan Drugs zwischen den Mitgliedsstaaten sind multifaktoriell. Die Bindung von Schutzrechten an unrealistische\r\nZugangsanforderungen ist abzulehnen. Gemeinsam mit der pharmazeutischen\r\nIndustrie sollten stattdessen wirksame Lösungen zur Verbesserung des EU-weiten Marktzugangs entwickelt werden.\r\n\r\nII. Das EU-HTA-Verfahren sollte dieWeichen dafür stellen, denZugang zu innovativen OrphanDrugs europaweit zu verbessern\r\nMit der im Januar 2022 in Kraft getretenen EU-HTA-Verordnung plant die Europäische Kommission Divergenzen bei der klinischen Bewertung neuer Arzneimitteltherapien zwischen den Mitgliedsstaaten abzubauen und eine gemeinsame wissenschaftliche Grundlage für nationale Nutzenbewertungsverfahren zu schaffen.17 Ziel ist es, den Zugang von Patient*innen zu innovativen Therapien europaweit zu beschleunigen sowie den Verwaltungsaufwand für pharmazeutische Unternehmen und die nationalen Regulierungsbehörden zu verringern. Dazu schafft die Verordnung den rechtlichen Rahmen für eine gemeinsame europäische Bewertung der medizinischen Evidenz neuer Arzneimittel sowie der dazugehörigen wissenschaftlichen Beratung, dem so genannten EU-HTA-Verfahren (HTA = Health Technology Assessment).\r\nDie gemeinsame europäische HTA-Bewertung soll nicht die Quantifizierung des Zusatznutzens oder die Preisfindung ersetzen – dies wird weiterhin den nationalen Mitgliedsstaaten vorbehalten sein. Vorgesehen ist, dass die Mitgliedsstaaten die Ergebnisse der gemeinsamen europäischen Bewertung bei der nachgelagerten, nationalen Entscheidung über klinische Nutzenbewertung und Bepreisung gebührend berücksichtigen. Die einmalige Einreichung klinischer Daten auf EU-Ebene hat zwar verbindlichen Charakter, allerdings soll es den Mitgliedsstaaten freistehen, ergänzende klinische Daten einzufordern. Die spezifischen Prozesse, Methoden sowie Daten- und Evidenzanforderungen des Verfahrens werden aktuell durch das Konsortium EUnetHTA21 erarbeitet. Ab dem Jahr 2025 sollen neu zugelassene onkologische Arzneimittel das Verfahren durchlaufen, Arzneimittel für neuartige Therapien (ATMP) und Orphan Drugs folgen ab dem Jahr 2028.\r\nAls europäisches Unternehmen sind wir bei Ipsen überzeugt, dass eine effiziente Harmonisierung der Evidenzbewertung auf EU-Ebene den Pharmastandort Europa stärken und den Zugang zu Arzneimitteln gegen seltene\r\nund ultra-seltene Erkrankungen europaweit verbessern kann. Gleichzeitig darf eine Harmonisierung nicht zu Lasten des guten Zugangs zu Orphan Drugs in Deutschland gehen. Hierfür ist es notwendig, dass die politischen Ziele der Verordnung leitend sind bei der Ausgestaltung klarer, praktikabler sowie planbarer Prozesse und\r\nMethoden durch die Mitgliedsstaaten:\r\nBei der Implementierung des EU-HTA-Verfahrens ist es von grundsätzlicher Bedeutung, dass das Verfahren mit den nationalen Bewertungs- und Preisfindungsprozessen zeitlich koordiniert wird, um Planbarkeit für die pharmazeutischen Hersteller herzustellen und unnötige\r\nReibungsverluste zu verhindern. Dabei müssen nationale Datennachforderungen für Hersteller vorhersehbar und innerhalb angemessener zeitlicher Vorgaben\r\nrealisierbar sein.\r\nDie aktuell vom Konsortium EUnetHTA21 zu erarbeitenden Daten- und Evidenzanforderungen bilden die Grundlage der gemeinsamen EU-HTA-Bewertung und sollten daher so weit wie möglich harmonisiert werden. Eine reine Ansammlung von fragmentierten nationalen Praktiken auf europäischer Ebene würde weder den Verwaltungsaufwand für pharmazeutische Unternehmen noch für HTA-Behörden signifikant verringern. Zu Gunsten der Qualität der gemeinsamen wissenschaftlichen Beratungen gilt es zudem, geeignete Verfahrens- und Beteiligungsmöglichkeiten in den einzelnen EU-HTA-Verfahrensschritten zu implementieren, für medizinische Fachgesellschaften, Patient*innenorganisationen als auch pharmazeutische Hersteller.\r\nZudem ist es zwingend erforderlich, die in der zentralisierten Zulassung bereits anerkannten Besonderheiten bei der Evidenzgenerierung von Orphan Drugs auch im EU-HTA-Verfahren zu berücksichtigen und in einer entsprechend angepassten gemeinsame Methodik vorzusehen. Nur so kann sichergestellt werden, dass Orphan Drugs nicht durch das EU-HTA fallen und deren oft\r\nbesondere Evidenzlage in den folgenden nationalen\r\nBewertungs- und Preissetzungsverfahren auch Beachtung findet. Um eine höhere Homogenität bei den nationalen Bewertungsentscheidungen zu erreichen, sollten die HTA-Behörden der Mitgliedsstaaten die klinischen Bewertungen und Analyseergebnisse des EU-HTA-Verfahrens auch zwingend anerkennen und die Ergebnisse der nationalen Verfahren diesen nicht widersprechen.\r\nVor diesem Hintergrund schlagen wir folgende politische Handlungsempfehlungen vor:\r\nDeutsche Entscheidungsträger*innen sollten sich auf EU-Ebene dafür einsetzen, dass die Methoden des EU-HTA-Verfahrens so ausgestaltet werden, dass Daten- und Evidenzanforderungen zwischen den Mitgliedsstaaten harmonisiert werden. Zwingend sind dabei die in der zentralisierten Zulassung anerkannten Besonderheiten von Orphan Drugs zu berücksichtigen.\r\nDie Prozesse des EU-HTA-Verfahrens sollten präzise festgelegt und in die Zeitläufe der\r\nnationalen Verfahren integriert werden. Nationale Nachforderungen müssen für pharmazeutische Hersteller vorhersehbar und realisierbar sein. Beschlüsse nationaler Bewertungsverfahren sollten nicht im Widerspruch zu den Ergebnissen des EU-HTA-Verfahrens stehen.\r\nVerfahrens- und Beteiligungsrechte für medizinische Fachgesellschaften,\r\nPatient*innenorganisationen und pharmazeutische Hersteller sollten im Rahmen des EU-HTA-Verfahrens sichergestellt werden.\r\nMythos fiktiver Zusatznutzen: Ein bei der europäischen Zulassungsagentur EMA nachgewiesener signifikanter Nutzen ist Voraussetzung für den Orphan-Status\r\n32 %36 %32 %\r\nVerteilung der Begründung für den Orphan-Status\r\ndurch die EMA\r\nfür die Zulassungen\r\n2000 – 2022\r\n32 %\r\nErstzulassungen\r\n(therapeutischer Solist)\r\n68 %\r\nmit signifikantem\r\nNutzen gegenüber\r\nbestehenden\r\nBehandlungsoptionen\r\nsignifikanter Nutzen gegenüber bereits zugelassenen Orphan Drugs\r\nsignifikanter Nutzen gegenüber non-OD-Arzneimitteln\r\n\r\nIII. Zeit für ein modernisiertes\r\nAMNOG-Verfahren, das die\r\nEvidenzbesonderheiten von\r\nOrphan Drugs verstärkt\r\nberücksichtigt\r\nWie alle Arzneimittel mit neuen Wirkstoffen durchlaufen auch Orphan Drugs in Deutschland zur Preisregulierung das sogenannte AMNOG-Verfahren (AMNOG = Arzneimittelmarktneuordnungsgesetz). Dabei wird anhand der vorliegenden wissenschaftlichen Evidenz neuer Medikamente deren Zusatznutzen durch den Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) bewertet. Auf dieser Grundlage finden Erstattungsbetragsverhandlungen zwischen dem pharmazeutischen Hersteller und dem Spitzenverband Bund der Krankenkassen statt. Allerdings stellt die Evidenzgenerierung und Bewertung von Orphan Drugs pharmazeutische Hersteller und HTA-Behörden vor besondere Herausforderungen.\r\nSo geht man in Deutschland und vielen anderen EU-Mitgliedsstaaten bei der Quantifizierung des Zusatznutzens von Arzneimitteln gegenüber einer zweckmäßigen\r\nVergleichstherapie von randomisierten kontrollierten\r\nStudien (Randomized Clinical Trials, RCTs) als Bewertungsgrundlage aus. Klinischen Studien zu Orphan\r\nund insbesondere Ultra Orphan Drugs sind aufgrund\r\nder Charakteristika seltener Erkrankungen jedoch besonders enge Evidenzgrenzen gesetzt. Wenn es nur sehr wenige Betroffene gibt, können oftmals keine RCT-Studien mit großen Patient*innenzahlen und mehreren Therapiearmen zum randomisierten Vergleich durchgeführt werden. Ebenso sprechen in einigen Fällen auch ethische Gesichtspunkte gegen eine Verblindung und Randomisierung.\r\nDer deutsche Gesetzgeber hat diese Evidenzbesonderheiten von Orphan Drugs im AMNOG-Verfahren berücksichtigt, ohne dass diese von der grundlegenden Nutzenbewertungssystematik ausgenommen sind. Da neue Orphan Drugs bereits im Rahmen der zentralisierten Zulassung zeigen müssen, dass noch keine zufriedenstellende Alternative zur Behandlung der betreffenden Erkrankung zugelassen wurde oder aber ein signifikanter klinischer Nutzen gegenüber Behandlungsalternativen besteht, gilt nach § 35a SGB V ihr Zusatznutzen im AMNOG-Verfahren mit Zulassung als belegt. Der G-BA bewertet rein das Ausmaß des Zusatznutzens. Damit setzt das AMNOG-Verfahren auf nationaler Ebene die EU-Verordnung zielgerichtet um und stellt erfolgreich einen reibungslosen und schnellen Zugang für Patient*innen zu Orphan Drugs sicher: Europaweit stehen Orphan Drugs den Patient*innen in Deutschland am umfassendsten (90 Prozent aller zugelassenen Orphan Drugs) sowie am schnellsten (innerhalb von 89 Tagen nach Zulassung) zur Verfügung.\r\nTrotz dieser Erfolge nahmen zuletzt in der gesundheitspolitischen Debatte Forderungen zu, Orphan Drugs in der Nutzenbewertung wie „normale“ Arzneimittel zu behandeln. Das in Deutschland für die Nutzenbewertung zuständige Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) sieht aktuell ausschließlich in RCTs geeignete Studientypen, um einen kausalen Nutzennachweis für Orphan Drugs zu ermöglichen19 und fordert wiederholt die Durchführung regulärer\r\nNutzenbewertungsverfahren.20 Gleichzeitig zeigte sich in jüngster Vergangenheit die Tendenz, das etablierte\r\nregulatorische Umfeld zu Gunsten kurzfristiger Kostendämpfungsmaßnahmen abzuschwächen. Bis Ende 2022 galt der mit der Zulassung automatisch belegte Zusatznutzen für Orphan Drugs bis zu einem Jahresumsatz von 50 Millionen Euro. Nach Überschreiten der Schwelle müssen betroffene Orphan Drugs ein vollständiges Nutzenbewertungsverfahren mit erneuter Erstattungsbetragsverhandlung durchlaufen. Um weitere Einsparpotenziale zu heben, hat der Gesetzgeber mit dem GKV-Finanzstabilisierungsgesetz zum Januar 2023 diese Umsatzschwelle verschärft und auf 30 Millionen Euro abgesenkt.21\r\nWir bei Ipsen lehnen jegliche Abschwächung des etablierten regulatorischen Rahmens ab. Die Besonderheiten von Orphan Drugs sollten weiterhin im AMNOG berücksichtigt werden, da diese bereits im Rahmen der Zulassung einen signifikanten klinisch-relevanten Nutzen gegenüber anderen verfügbaren Therapien vorweisen müssen. Der Ausweisung als Orphan Drug liegt damit faktisch eine Zusatznutzenbewertung zugrunde. Eine vollumfängliche Nutzenbewertung hingegen birgt das Risiko, dass viele Arzneimittel gegen seltene Erkrankungen ihren Zusatznutzen gemäß der strikten IQWiG-Methodik nicht belegen können. Das könnte dazu führen, dass in den Preisverhandlungen nur noch Erstattungsbeträge gewährt werden, die einen Vertrieb in Deutschland für das pharmazeutische Unternehmen wirtschaftlich schwierig bis unmöglich machen.\r\nAnalog droht auch die Absenkung der Umsatzschwelle für eine reguläre Nutzenbewertung mittelfristig den Zugang zu neuen aber auch zu schon im Versorgungsalltag angekommenen Orphan und Ultra Orphan Drugs nachhaltig zu behindern. Dabei sind Arzneimittel für seltene Erkrankungen keine Kostentreiber für das Versichertenkollektiv: Im Jahr 2020 hatten Orphan Drugs einen Anteil von knapp über vier Prozent an den GKV-Gesamtausgaben für die Arzneimittelversorgung in Deutschland.22\r\nIn Anbetracht des weiterhin bestehenden enormen medizinischen Bedarfs an wirksamen Arzneimitteln für seltene und ultra-seltene Krankheiten gilt es vielmehr die AMNOG-Bewertungsmethodik entsprechend weiterzuentwickeln. Es Bedarf eines höheren Grades an Akzeptanz bestverfügbarer Evidenz unter Anerkennung höherer Ergebnisunsicherheit bei der Nutzenbewertung von Orphan Drugs, um der Versorgungsrealität und dem tatsächlichen Nutzen dieser Arzneimittel für die Patient*innen gerecht zu werden. Nicht-randomisierte klinische Studiendesigns, die Vergleiche mit externen und historischen Kontrollen beinhalten, sollten stärker anerkannt werden. Gleichzeitig braucht es Offenheit zur Berücksichtigung zusätzlicher Outcome-Kategorien im AMNOG, die Verbesserungen abseits von Mortalität, Morbidität, Lebensqualität und Unbedenklichkeit abbilden. Das bereits im Gesetz angelegte Bewertungskriterium der „therapeutischen Bedeutung“ (§ 35a Abs. 1 SGB V) bietet einen Anknüpfungspunkt, um bspw. über Kategorien wie „Patientenwert“ und „Versorgungssicherheit“ Situationen in der Nutzenbewertung zu\r\nberücksichtigen, in denen, wie bei vielen seltenen Erkrankungen, bisher keine kausal wirksamen Therapieansätze zur Verfügung stehen.\r\nVor diesem Hintergrund schlagen wir folgende\r\npolitische Handlungsempfehlungen vor:\r\nDie bewährten AMNOG-Regelungen für Arzneimittel zur Behandlung seltener Erkrankungen müssen erhalten werden. Die pauschale Durchführung einer vollumfänglichen Zusatznutzenbewertung – zusätzlich zum Nutzennachweis im Rahmen der europäischen Zulassung – ist aufgrund der besonderen Evidenzlage bei Orphan Drugs abzulehnen.\r\nDer Gesetzgeber sollte die Absenkung der Umsatzschwelle für eine reguläre Zusatznutzenbewertung von Orphan Drugs rückgängig machen. Die Versorgung der Patient*innen mit\r\nseltenen und ultra-seltenen Erkrankungen darf nicht zu Gunsten geringer Sparpotentiale gefährdet werden.\r\nUm den Besonderheiten der Evidenzgenerierung bei Orphan und Ultra Orphan Drugs noch stärker Rechnung zu tragen, bedarf es einer adäquaten Nutzenbewertungsmethodik\r\nunter Anerkennung bestverfügbarer vergleichender Evidenz, sowie der Berücksichtigung zusätzlicher Outcome-Kategorien\r\n\r\nIV. Innovationspotentiale derDigitalisierung für Menschen mitseltenen Erkrankungen nutzen –Zugang zu Gesundheitsdaten fürpharmazeutische F&Egewährleisten\r\nDie Nutzung von hochwertigen Gesundheitsdaten in der Erforschung und Entwicklung von Arzneimitteltherapien kann dazu beitragen, Innovationszyklen erheblich zu beschleunigen. Die gezielte Analyse von anonymisierten oder pseudonymisierten Primär- und Sekundärdaten kann dabei helfen, eine Erkrankung, ihre Ursache und Verlauf besser zu verstehen und medizinische Bedarfe in der Bevölkerung gezielter zu identifizieren. Darüber hinaus bietet die systematische Nutzung versorgungsnaher Daten großes Potential bei der Generierung zusätzlicher Evidenz zur Bewertung neuer Arzneimitteltherapien – insbesondere bei Arzneimitteln gegen seltene und ultra-seltene Erkrankungen kann die datengetriebene Bildung synthetischer Studienarme bei kleinen Populationen oder die Verknüpfung genomischer Daten mit Registerdaten zur Evidenzgenerierung beitragen.23 Zur vollständigen Nutzung des Datenpotentials fehlt es allerdings hierzulande noch an einem datenschutzrechtlich geregelten Zugang zu anonymisierten und pseudonymisierten Gesundheitsdaten.\r\nMit dem angekündigten Gesundheitsdatennutzungsgesetz (GDNG) sollen Gesundheitsdaten erstmals flächendeckend für wissenschaftliche Forschung nutzbar werden. So soll beim Bundesamt für Arzneimittel und Medizinprodukte eine zentrale Datenzugangs- und Koordinierungsstelle eingerichtet werden, die als Mittler und Koordinator zwischen datenhaltenden Stellen und Datennutzenden agiert. Dazu zählt auch die Bereitstellung von Daten aus dem in Aufbau befindlichen\r\nForschungsdatenzentrum Gesundheit (FDZ), in dem\r\nzukünftig Abrechnungsdaten aller gesetzlich Krankenversicherten sowie von den Versicherten über die\r\nelektronische Patientenakte (ePA) selbst freigegebene Daten auf Antrag pseudonymisiert bereitgestellt werden. Als forschendes Pharmaunternehmen begrüßt es Ipsen sehr, dass mit dem GDNG nun auch privatwirtschaftlichen Unternehmen der datenschutzkonforme Datenzugang über das FDZ ermöglicht werden soll.\r\nGrundlage für die Nutzung hochqualitativer Daten aus dem FDZ ist auch eine adäquate Dateninfrastruktur. Allerdings ist in Deutschland die Telematikinfrastruktur bisher nur unzureichend ausgebaut, sodass viele\r\nDaten nicht oder nur unzulänglich erhoben werden.\r\nDabei bieten ePA und das e-Rezept großes Potential,\r\nhochwertige Daten aus dem Versorgungsalltag für die\r\nForschung bereitzustellen. Der beginnende flächen-\r\ndeckende Rollout des e-Rezepts sowie die angestoßene Umsetzung des im Koalitionsvertrag angekündigten Opt-Out-Verfahrens für die ePA mit ihrer Möglichkeit zur Datenspende sind entsprechend zu begrüßen.\r\nErgänzend gilt es, weitere relevante Datenquellen, die auch in den Datenabfragen am FDZ Berücksichtigung finden sollen, qualitativ zu erschließen. Ein Beispiel sind die mehr als 350 medizinischen Register in Deutschland. Diese sind derzeit nur unzureichend harmonisiert.\r\nDabei ist eine einheitliche systematische Datenerhebung und -speicherung entscheidend, damit aussagekräftige Datenanalysen durchgeführt werden können. Insbesondere vor dem Hintergrund, dass für Orphan Drugs objektive Grenzen bei der Evidenzgenerierung bestehen und die Datensätze aus der ePA, in Kombination mit Registerdaten, wichtige Aussagen aus dem Versorgungsalltag erlauben.\r\nGrundsätzlich sehen wir es bei Ipsen zudem als relevant an, dass die nationalen Digitalisierungspläne kohärent zu dem European Health Data Space (EHDS) erfolgen, der bis 2025 implementiert werden soll. Die EHDS-Initiative hat das Ziel, die nationalen Gesundheitssysteme in der EU stärker digital miteinander zu verknüpfen und durch den länderübergreifenden Austausch von national erhobenen Gesundheitsdaten ein effizientes Umfeld für datengetriebene Forschung und Innovationen zu schaffen. Von zentraler Bedeutung für eine grenzübergreifende Datennutzung ist die Gewährleistung von Interoperabilität. Es bedarf EU-weiter Standards zur Erhebung, Speicherung und Weitergabe von Gesundheitsdaten unter Wahrung der EU-Datenschutz-Regularien.\r\nZiel politischer Initativen auf nationaler und europäischer Ebene sollte es sein, dass qualitative hochwertige und möglichst vollständige versorgungsnahe Gesundheitsdaten der universitären und privatwirtschaftlichen Forschung in Europa pseudonymisiert zur Verfügung stehen. Sie könnten einen zentralen Beitrag zur Entwicklung von Therapien für die vielen seltenen und ultra-seltenen Erkrankungen leisten, für die es derzeit noch keine Therapieoption gibt.\r\n\r\nVor diesem Hintergrund schlagen wir folgende politische Handlungsempfehlungen vor:\r\nUm Innovationspotentiale von Gesundheitsdaten für die Erforschung und Entwicklung von Orphan Drugs verfügbar zu machen, gilt es die Telematikinfrastruktur\r\nauszubauen, ePA und e-Rezept flächendeckend zu etablieren sowie die Registerlandschaft in Deutschland zu harmonisieren.\r\nDer Gesetzgeber sollte sicherstellen, dass auch die privatwirtschaftliche Forschung ein Antragsrecht auf Nutzung der Daten des FDZ erhält.\r\nFür einen funktionalen länderübergreifenden Datenaustausch über den EHDS sollte sich Deutschland für die Etablierung EU-weiter Standards zur Erhebung, Speicherung und Weitergabe von Gesundheitsdaten einsetzen.\r\nPOSITIONSPAPIER POSITIONSPAPIER\r\n14\r\n\r\nIMPRESSUMHerausgeberIpsen Pharma GmbHEinsteinstraße 17481677 MünchenDeutschlandTelefon +49 (0) 89 262 043 289Fax +49 (0) 89 548 58 712contact.ipsen.germany@ipsen.comwww.ipsen.com/germanyStandJuni 2023ErklärungDie Ipsen Pharma GmbH ist registrierter Interessenvertreter gemäß LobbyRG (Registernummer R005693) und beachtet die Grundsätze integrer Interessenvertretung nach § 5 LobbyRG.\r\n1. Haendel M., et al. (2020): How many rare disease are there?. Nat Rev Drug Discov. 2020;19(2):77-79.\r\n2. Deutscher Ethikrat (2018): Herausforderungen im Umgang mit seltenen Erkrankungen. Ad-Hoc-Empfehlung. Berlin.\r\n3. Horgan D., et al. (2020): Time for Change? The Why, What and How of Promoting Innovation to Tackle Rare Diseases – Is It Time to Update the EU’s Orphan Regulation? And if so, What Should be Changed? Biomedicine Hub. 2020;5.\r\n4. Verordnung (EG) Nr. 141/2000 des Europäischen Parlaments und des Rates vom 16. Dezember 1999 über Arzneimittel für seltene Leiden.\r\n5. Global Genes (2023): RARE Disease Facts.\r\n6. Bundesministerium für Gesundheit (2022): Seltene Erkrankungen.\r\n7. Universitätsklinikum und Medizinische Fakultät Tübingen (2023): Behandlungs- und Forschungszentrum für Seltene Erkrankungen am Universitätsklinikum Tübingen.\r\n8. Doess, Axel, et al. (2021): Einblicke in die Versorgungssituation von Patienten mit einer seltenen Erkrankung in Deutschland. In: MVF 14 (01), S. 51–55.\r\n9. Verband Forschender Arzneimittelhersteller: So entsteht ein neues Medikament.\r\n10. Tufts, H. (2018): CSDD Impact Report. Patent-to-launch Time for Orphan Drugs is 2.3 Years Longer vs. Other Drugs. May/June 2018;20(3).\r\n11. Wong C.M., Siah K.W., Lo A.W. (2019): Estimation of clinical trail success rates and related parameters. Biostatistics; 20(2):273-286.\r\n12. European Commission (2023): Proposal for a Regulation laying down Union procedures for the authorisation and supervision of medicinal products for human use and establishing rules governing the European Medicines Agency. COM(2023) 192 final.\r\n13. Proposal for a Directive on the Union code relating to medicinal products for human use. COM(2023) 192 final.\r\n14. EFPIA/CRA (2023): The root cause of unavailability and delay to innovative medicines: Reducing the time before patients have access to innovative medicines.\r\n15. EFPIA (2022): New proposals from the research-based pharmaceutical industry should reduce inequalities in patient access to medicines across Europe.\r\n16. EFPIA (2022): The Industry commitment to file pricing and reimbursement applications across Europe and the European Access Portal.\r\n17. EU-Verordnung (2021): Verordnung (EU) 2021/2282 des europäischen Parlaments und des Rates - über die Bewertung von Gesundheitstechnologien und zur Änderung der Richtlinie 2011/24/EU.\r\n18. EFPIA (2023): EFPIA Patients W.A.I.T. Indicator 2022 Survey.\r\n19. IQWIG (2022): Allgemeine Methoden – Version 6.1.\r\n20. IQWiG (2022): Orphan Drugs: Privileg des „fiktiven“ Zusatznutzens nicht gerechtfertigt. Pressemitteilung.\r\n21. BGBl. I S. 1990-2001: Gesetz zur finanziellen Stabilisierung der gesetzlichen Krankenversicherung (GKV-Finanzstabilisierungsgesetz) vom 07. November 2022.\r\n22. Verband Forschender Arzneimittelhersteller (2023): Orphan Drugs – Risiken für ein Modell.\r\n23. Naumann-Winter F., et al. (2022): Licensing of Orphan Medicinal Products – Use of Real-World Data and Other External Data on Efficacy Aspects in Marketing Authorization Applications Concluded at the European Medicines Agency Between 2019 and 2021. Front. Pharmacol. 13:920336.\r\nCRSC-DE-000061\r\n"},"recipientGroups":[{"recipients":{"parliament":[{"code":"RG_BT_MEMBERS_OF_PARLIAMENT","de":"Mitglieder des Bundestages","en":"Members of parliament"}],"federalGovernment":[]},"sendingDate":"2024-05-20"}]},{"regulatoryProjectNumber":"RV0002375","regulatoryProjectTitle":"Streichung der AMNOG-Leitplanken","pdfUrl":"https://www.lobbyregister.bundestag.de/media/81/a8/292640/Stellungnahme-Gutachten-SG2406130040.pdf","pdfPageCount":6,"text":{"copyrightAcknowledgement":"Die grundlegenden Stellungnahmen und Gutachten können urheberrechtlich geschützte Werke enthalten. Eine Nutzung ist nur im urheberrechtlich zulässigen Rahmen erlaubt.","text":"Position der Arbeitsgemeinschaft Therapie Seltene Erkrankungen (ATSE) zum Strategiepapier der Bundesregierung zur „Verbesserung der Rahmenbedingungen für den Pharmabereich in Deutschland“\r\nDie Arbeitsgemeinschaft Therapie Seltene Erkrankungen (ATSE) setzt sich für gute Rahmenbedingungen zur Erforschung und Entwicklung (F&E) von Arzneimitteln zur Behandlung von seltenen Erkrankungen, sogenannte Orphan Drugs, ein. Ziel der ATSE ist es, über die Besonderheiten von Orphan Drugs aufzuklären und die Versorgungssituation von Patientinnen und Patienten sowie deren Angehörigen in Deutschland stetig zu verbessern.\r\nDie pharmazeutische Industrie ist ein bedeutender und führender Sektor der deutschen Wirtschaft, dessen Stärke langfristig die Gesundheitsversorgung und den Wirtschaftsstandort maßgeblich beeinflusst. Vor diesem Hintergrund ist es besorgniserregend, dass der pharmazeutische Forschungs- und Entwicklungsstandort Deutschland global, insbesondere aber auch im Vergleich zu anderen europäischen Standorten, durch politische Entscheidungen bzw. den Mangel an innovationspolitischen Initiativen zusehends an Wettbewerbsfähigkeit verliert. Vor diesem Hintergrund begrüßt die ATSE das Engagement der Bundesregierung mit dem Strategiepapier zur „Verbesserung der Rahmenbedingungen für den Pharmabereich in Deutschland“ die Wettbewerbsfähigkeit der Branche zu stärken.\r\nIm Folgenden wird zu ausgewählten Vorhaben aus dem Strategiepapier Stellung bezogen, die direkten Einfluss auf das Innovationsmodell für Arzneimittel gegen seltene Erkrankungen haben. Damit möchte die ATSE einen aktiven Beitrag für eine erfolgreiche Umsetzung der Pharmastrategie und das Erreichen der damit verfolgten Ziele der Bundesregierung leisten.\r\nMangelhafte Änderungen am AMNOG als Gefahr für Orphan Drugs\r\n(Strategiepapier, Vorhabenbereich 7)\r\nZwar bestanden in den vergangenen Jahren hinsichtlich des Marktzugangs, der Erstattung, der Nutzenbewertung sowie der Preisbildung von neuen Arzneimitteln einigermaßen stabile Rahmenbedingungen in Deutschland. Allerdings zeigte sich bereits in den letzten Jahren, dass der Nutzenbewertungsprozess des Arzneimittelmarkt-Neuordnungsgesetzes (AMNOG) dem medizinischen Fortschritt zunehmend nicht mehr gewachsen ist. Die vielfältigen Bemühungen der forschenden Pharmaindustrie haben in den letzten Jahren erfreulicherweise zu mehr Zulassungen von Orphan Drugs geführt. Durch die Zunahme an Orphan Drugs, Gen- und Zelltherapien und dem Trend zur Präzisionsmedizin, stoßen die klassischen Pfade der Evidenzgenerierung jedoch häufiger an Grenzen. Für solche Therapien braucht es ein offeneres und flexibleres AMNOG. Das Inkrafttreten des GKV-Finanzstabilisierungsgesetzes (GKV-FinStG) Ende 2022 hat das AMNOG jedoch in die genau gegenteilige Richtung verändert. Statt dem notwendigen mehr, gibt es jetzt weniger Flexibilität. Die darin beschlossenen Maßnahmen führen unter anderem dazu, dass die Evidenzbesonderheiten von Orphan Drugs gegenüber „regulären“ Arzneimitteln im AMNOG noch weniger Berücksichtigung finden.\r\nDies reduziert bereits jetzt die wirtschaftliche Planbarkeit für Unternehmen, die in die langwierige und hochrisikobehaftete Erforschung und Entwicklung von Orphan Drugs investieren. Mittelfristig kann\r\n2\r\ndies auch dazu führen, dass der Zugang zu neuen, aber auch zu schon im Versorgungsalltag angekommenen Orphan Drugs, behindert wird. Zudem sind die Maßnahmen des GKV-FinStG unverhältnismäßig. Die GKV-Arzneimittelausgaben sind 2022 und 2023 real gesunken. Die Gesetzesbegründung einer „dynamischen Kostenentwicklung\" war daher unzutreffend. Wenn die pharmazeutische Industrie als eine Schlüsselindustrie Deutschlands gesehen wird, ist es entscheidend, stabile und planbare Rahmenbedingungen auch bei der Erstattung zu schaffen, die nicht zu Lasten des Anspruchs auf eine adäquate und am medizinischen Fortschritt ausgerichtete Gesundheitsversorgung von Menschen mit seltenen Erkrankungen gehen. Zwar geht die Bundesregierung mit dem vorgelegten Strategiepapier einen wichtigen ersten Schritt, dennoch sind die darin vorgebrachten Ansätze bei weitem nicht ausreichend, um den sehr besonderen Anforderungen bei Orphan Drugs gerecht zu werden.\r\nEvaluation der AMNOG-Reformen durch das GKV-FinStG\r\nBeim AMNOG-Verfahren handelt es sich um einen mindestens einjährigen Prozess. Von der Dossier-Einreichung bis zum vereinbarten Erstattungsbetrag bzw. (ggf. notwendigen) Schiedsstellenentscheidung vergehen formal 12-15 Monate. In der Praxis verlängert sich dieser Zeitrahmen regelmäßig. Mit Blick auf die vergangenen Monate zeigt sich, dass seit dem Inkrafttreten des GKV-FinStG fast kein Arzneimittel den vollständigen Prozess durchlaufen hat. Nur wenige Orphan Drugs haben einen Nutzenbewertungsbeschluss unter der neuen Rechtslage erhalten.\r\nWie im Evaluationsbericht des Bundesministeriums für Gesundheit (BMG) bereits dargestellt, greift der Evaluationszeitraum zu kurz für eine abschließende Bewertung, insbesondere im Hinblick auf die Absenkung der Umsatzschwelle für Orphan Drugs von 50 auf 30 Millionen Euro (Bundestag 2024). Die ATSE fordert daher, dass das BMG die Folgen des GKV-FinStG auf den AMNOG-Prozess auch in Zukunft weiter aufmerksam beobachtet. Die angekündigte Fortführung „in Form einer externen Evaluation“ in 2024 kann dabei nur ein erster Schritt sein und sollte unbedingt unter Beteiligung der betroffenen Stakeholder, insbesondere auch von Patientenvertretungen und der pharmazeutischen Industrie, umgesetzt werden. Zudem betrifft die Gesetzesänderung insbesondere Entscheidungen der Arzneimittelhersteller, zukünftig in die F&E von Orphan Drugs zu investieren. Auswirkungen des GKV-FinStG auf diese Entscheidungen können zum jetzigen Zeitpunkt noch nicht abschließend und nur im Dialog mit Arzneimittelherstellern bewertet werden.\r\nBereits heute gibt es Indizien dafür, dass das GKV-FinStG im Zusammenspiel mit der unflexiblen AMNOG-Methodik für viele Orphan Drugs zu Problemen führt, die einen verspäteten oder ausbleibenden Zugang bedeuten könnten. Ein drastisches Beispiel dafür sind zwei CAR-T-Zelltherapien, die zwar vielversprechende Heilungschancen für einige Krebspatientinnen und -patienten bieten, die aufgrund der vom G-BA an die Evidenzgenerierung angelegten methodischen Ansprüche jedoch den Zusatznutzen abgesprochen bekommen haben.1 Ebenso ist eine Therapie für die seltene Erkrankung der Generalisierten Pustulösen Psoriasis, mit ähnlichen Herausforderungen konfrontiert. Zwar ist die Therapie für eine seltene Erkrankung indiziert, hält aber keinen Orphan Drug Status. Daher wurde die Therapie im AMNOG-Verfahren wie ein „reguläres“ Arzneimittel für verbreitete Indikationen behandelt. In der Folge kam der G-BA zum Ergebnis – kein Zusatznutzen. Das Präparat wurde vom Hersteller vom Markt genommen (Ärzteblatt 2023). Diese Fälle verdeutlichen die ernsthafte\r\n1 Tatsächlich sind beide Therapien ein Beispiel dafür, dass das AMNOG derzeit ethische Grenzen der Datengenerierung nicht akzeptieren möchte und nicht bereit ist die Bewertungsmethodik diesen Beschränkungen anzupassen. Unzureichend sind hier nicht die Studiendaten, sondern die Bewertungsmethodik.\r\n3\r\nProblematik eines starren Nutzenbewertungssystems in Deutschland, das den Zugang zu innovativen Therapien für seltenen Erkrankungen mit als auch ohne Orphan Drug Status behindert und die Versorgung betroffener Patientinnen und Patienten gefährdet (für weitere Informationen, siehe Anhang).\r\nSpeziell für Orphan Drugs bedarf es einer Rückkehr zur Umsatzgrenze von 50 Mio. €. Grundsätzlich ist eine Flexibilisierung der AMNOG-Methodik notwendig, um besonderen Therapiesituationen gerecht zu werden. Es sollte aus Sicht der ATSE nicht gewartet werden, bis die negativen Folgen unübersehbar eingetreten und empirisch leicht nachweisbar sind. Die hier aufgezeigten Beispiele zeigen ausreichend, welche Folgen das innovationsfeindliche GKV-FinStG und das reformbedürftige AMNOG hat. Mit dem Konzept AMNOG 2025 des vfa liegt eine Blaupause für eine innovationsfreundliche Reform des AMNOG vor (vfa 2023).\r\nSachgerechte Berechnung mit Nettoumsatzschwelle\r\nDarüber hinaus sollte fortan die Umsatzschwelle für Orphan Drugs nicht mehr am Apothekenverkaufspreis gemessen werden. Dieser enthält mit Mehrwertsteuer und Handelszuschlägen Preiselemente, welche nicht im Regelungskreis zwischen Krankenkassen und pharmazeutischen Unternehmen liegen. Auch in der Berechnung der Umsatzschwelle im stationären Bereich wird fälschlicherweise die Umsatzsteuer angesetzt, obwohl Arzneimittel, die vom Arzt im Rahmen der Behandlung abgegeben werden, steuerfrei sind. Um Änderungen in diesen Preiselementen neutral zu gestalten sowie gesetzliche und freiwillige Rabatte des pharmazeutischen Unternehmens an die gesetzlichen Krankenkassen zu berücksichtigen, sollte in Zukunft der Nettoumsatz des pharmazeutischen Unternehmers innerhalb der GKV maßgeblich sein für die Umsatzschwelle.\r\nAbsenkung des Herstellerabschlags\r\nDie Absenkung des Herstellerrabatts von 16% auf 7% in 2014 zeigte nicht nur eine erhebliche Entlastung für pharmazeutische Unternehmen. Auch volkswirtschaftlich war diese Maßnahme positiv, denn die Erhöhung des Herstellerrabatts um 1€ verursacht 2-3€ volkswirtschaftliche Einkommensverluste und Minderinvestitionen2. Um langfristig Investitionsanreize für Orphan Drugs zu steigern und die Patientenversorgung von Menschen mit seltenen Erkrankungen weiter zu verbessern, schlägt die ATSE vor, Orphan Drugs von der Abführung des Herstellerabschlags grundsätzlich auszunehmen.\r\nNotwendigkeit regulatorischer Anreize auch auf europäischer Ebene\r\n(Strategiepapier, Vorhabenbereich 5)\r\nDie ATSE begrüßt die Initiative der Bundesregierung attraktive Rahmenbedingungen für F&E in der EU zu schaffen und einen guten Zugang für Patientinnen und Patienten zu neuen Arzneimitteln zu gewährleisten. Dabei sollte allerdings beachtet werden, dass mit dem aktuellen Kommissionsentwurf zur EU Pharmaceutical Legislation vom 26. April 2023 eine adäquate Versorgung von Menschen mit seltenen Erkrankungen nicht sichergestellt werden kann. Trotz vieler guter Ansätze sorgt ein Teil der Regelungen nicht für positive Impulse bei der F&E von Orphan Drugs, sondern droht vielmehr das\r\n2 Dr. Schneider M. (2022). Gesamtwirtschaftliche und gesundheitswirtschaftliche Auswirkungen der Rabatte auf pharmazeutische Produkte – Gutachten für die Pharmainitiative Bayern. Aufgerufen am 25.01.2024 via https://www.pharmainitiative-bayern.de/wp-content/uploads/sites/5/2022/03/basys_gutachten_rabatte_23feb2022.pdf\r\n4\r\nPotential zu beschränken (siehe Position der ATSE zur EU Pharmaceutical Legislation). Die ATSE unterstützt die Haltung der Bundesregierung, die einer Verkürzung des Unterlagenschutzes kritisch gegenübersteht.\r\nAus Sicht der ATSE sollte die Bundesregierung die Ablehnung der Verkürzung des Unterlagenschutzes auch auf die von der EU-Kommission vorgeschlagene Verkürzung der Marktexklusivität für Orphan Drugs ausdehnen. Die Folgen der geplanten Verkürzung der Marktexklusivität wirken im Bereich der Orphan Drugs analog der Verkürzung des Unterlagenschutzes für den Gesamtmarkt. Sie schwächt den Schutz geistigen Eigentums im Bereich der Arzneimittel für seltene Erkrankungen und vermindert so die Anreize in die Forschung und Entwicklung von Orphan Drug zu investieren. Die europäische Orphan Drug Gesetzgebung war für die Patientinnen und Patienten mit seltenen Erkrankungen ein großer Erfolg. Dennoch bleibt noch viel zu tun. Nach wie vor fehlen für rund 90 Prozent der seltenen Erkrankungen Therapien. Es gibt daher keinen Grund, hier die Anreize zu reduzieren.\r\nFazit\r\nDas vorliegende Strategiepapier der Bundesregierung zur „Verbesserung der Rahmenbedingungen für den Pharmabereich in Deutschland“ weist bereits viele gute Ansätze auf. Allerdings wurde das Thema „Orphan Drugs\" aus Sicht der ATSE in der Strategie noch nicht ausreichend verankert. Hier bedarf es spezifischer Maßnahmen, die den Besonderheiten dieser Therapien - gerade in Erstattungsfragen und Fragen des Schutzes des geistigen Eigentums - gerecht werden. Des Weiteren sind die kleinen Patientenzahlen und die methodischen Herausforderungen zu berücksichtigen. Es braucht diese spezifischen Maßnahmen, damit die Versorgung von Patientinnen und Patienten mit seltenen Erkrankungen weiter verbessert werden kann und Innovationen bei diesen auch ankommen.\r\nZiel dieses Positionspapiers ist es, die Diskussion, um die adäquate Berücksichtigung von Orphan Drugs in der Pharmastrategie der Bundesregierung mit konkreten Vorschlägen zu beleben. Die ATSE bietet sich als Gesprächspartnerin an, um den komplexen Herausforderungen der Stärkung des Pharmastandorts Deutschland zu begegnen und die Versorgung von Menschen mit seltenen Erkrankungen auch in Zukunft sicherzustellen.\r\nKontakt\r\nATSE-Sekretariat\r\nRPP Deutschland GmbH\r\nDorotheenstraße 37, 10117 Berlin\r\nseltene-erkrankungen@atse.de\r\n+49 (0) 30 84 71 20 420\r\n5\r\nAnhang\r\nDie nachfolgenden zwei Beispiele zeigen, dass das GKV-FinStG im Zusammenspiel mit der unflexiblen AMNOG-Methodik Hersteller von Orphan Drugs zum Marktrückgang zwingen könnten:\r\nCAR-T-Zelltherapien, die heute i.d.R. Orphan Drugs sind oder bei seltenen Erkrankungen zum Einsatz kommen, stellen eine Durchbruchsinnovation dar, die die Hoffnung geben in manchen Indikationen die Krebserkrankung eines Teils der Patienten, die sonst i.d.R. nach wenigen Monaten verstorben wären, zu heilen. Dennoch wurden der Zusatznutzen der CAR-T-Zelltherapien BREYANZI® (Lisocabtagen maraleucel) und YESCARTA® (Axicabtagen-Ciloleucel) in einigen Indikationen3 als nicht belegt eingeschätzt. Die Ergebnisse der vorgelegten einarmigen Studien seien nach Auffassung des G-BA für die Bewertung des Zusatznutzens nicht geeignet, da sie keinen Vergleich gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie ermöglichten. Die vorgelegten indirekten Vergleiche seien aufgrund einer fehlenden Vergleichbarkeit der jeweiligen Patientenpopulationen, sowie durch relevante Unterschiede zwischen den Studiendesigns der Studien zu den CAR-T-Zelltherapien mit erheblichen Unsicherheiten behaftet und nicht für die Nutzenbewertung geeignet. Dem gegenüber äußerte sich Prof. Glaß von der Deutschen Arbeitsgemeinschaft für Hämatopoetische Stammzelltransplantation und Zelluläre Therapie e. V. (DAG-HSZT) und Chefarzt der Klinik für Hämatologie und Stammzellentransplantation am Helios Klinikum Berlin-Buch in der AMNOG-Anhörung zu einem der hier beispielhaft genannten Produkte wie folgt: „Komparative Studien mit CAR-T-Zell-Therapien […] und den klassischen Immun-Chemotherapien wird es auch in Zukunft nicht geben, weil solche Studien von keiner Ethikkommission akzeptiert werden würden. Sie können kurative Therapien mit einem Potenzial von 30 bis 40 Prozent Langzeitüberleben nicht in Beziehung zu Therapien setzen, bei denen bisher eben kein Langzeitüberleben darstellbar war, weder in Real-World-Analysen noch in Studien [...]. Man muss sich bei dieser Fragestellung mit dem an Evidenz begnügen, was jetzt zur Verfügung steht.“ Da die Produktionskosten von CAR-T-Zelltherapien erheblich sind, besteht hier die Gefahr, dass aufgrund der negativen G-BA Bewertung Erstattungsbeträge zustande kommen, die einen Verbleib am Markt unmöglich machen.\r\nEin weiteres Beispiel für die möglichen Folgen des GKV-FinStG auf Orphan Drugs ist Spesolimab (Spevigo®). Dies ist die erste zielgerichtete zugelassene Therapie zur Behandlung von akuten Verschlechterungen der Generalisierten Pustulösen Psoriasis (GPP) - einer systemischen, potenziell lebensbedrohlichen, seltenen Hauterkrankung. International wurde Spevigo® mehrfach als besondere Innovation ausgezeichnet, ist u.a. in den USA, China und Europa zugelassen und stellt für die betroffenen Patientinnen und Patienten einen bedeutenden Therapiedurchbruch dar. In seinem Beschluss zur Nutzenbewertung am 20.7.2023 hat der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) für Spevigo® keinen Zusatznutzen anerkannt. Hintergrund ist, das Spevigo® zwar für eine schwere seltene Erkrankung zum Einsatz kommt, aber nicht über den Orphan Drug Status verfügt. Das Beispiel stellt dar, was auch Herstellern passieren kann, deren Orphan Drug die 30 Mio. € Grenze überschreitet. Als Konsequenz dieser Entscheidung hat der Hersteller sich entschieden, Spevigo® vom deutschen Markt zu nehmen. Die Entscheidung des G-BA gegen Spevigo® ist aus Sicht des Herstellers ein weiterer Beleg dafür, dass sich der starre Nutzenbewertungsprozess in Deutschland nicht am Patientenbedarf orientiert. Das System verhindert den Zugang zu innovativen, hochwirksamen Therapien und\r\n3 Hier einschlägige Indikationen von BREYANZI®: Diffus großzelliges B-Zell-Lymphom, primär mediastinales großzelliges B-Zell-Lymphom und follikuläres Lymphom Grad 3B, nach ≥ 2 Vortherapien; BREYANZI wird für seltene Erkrankungen eingesetzt, es hat jedoch nicht den Orphan Drug Status. Und von YESCARTA®: Diffus großzelliges B-Zell-Lymphom und primäres mediastinales großzelliges B-Zell-Lymphom, nach mind. 2 Vortherapien; YESCARTA hat die 30 Mio. € Umsatzgrenze überschritten.\r\n6\r\ngefährdet die Versorgung der Patienten hierzulande. Das Nutzenbewertungssystem müsse, so das Unternehmen weiter, dringend geändert werden. Vor allem für neuartige Therapien und im Bereich seltener Erkrankungen bräuchten im Nutzenbewertungsprozess mehr Spielraum und Flexibilität, damit es nicht zur kategorischen Ablehnung verfügbarer Evidenz kommt. Dieser Bewertung kann sich die ATSE nur anschließen."},"recipientGroups":[{"recipients":{"parliament":[{"code":"RG_BT_MEMBERS_OF_PARLIAMENT","de":"Mitglieder des Bundestages","en":"Members of parliament"}],"federalGovernment":[]},"sendingDate":"2024-05-20"}]},{"regulatoryProjectNumber":"RV0002375","regulatoryProjectTitle":"Streichung der AMNOG-Leitplanken","pdfUrl":"https://www.lobbyregister.bundestag.de/media/88/37/388386/Stellungnahme-Gutachten-SG2412200040.pdf","pdfPageCount":2,"text":{"copyrightAcknowledgement":"Die grundlegenden Stellungnahmen und Gutachten können urheberrechtlich geschützte Werke enthalten. Eine Nutzung ist nur im urheberrechtlich zulässigen Rahmen erlaubt.","text":"Handlungsempfehlungen zur Stärkung des pharmazeutischen Innovationsstandorts in der 21. Legislaturperiode\r\nDie deutsche pharmazeutische Industrie ist mit ihren Investitionen in Forschung und Entwicklung nicht nur Motor für Innovation, Wertschöpfung und Beschäftigung in Deutschland und der Europäischen Union, sondern auch Antreiber medizinischen Fortschritts und damit zentral für die Gesundheitserhaltung der Bevölkerung. Zentrale Voraussetzung für pharmazeutische Investitionen ist die Gewährleistung verlässlicher und planbarer Rahmenbedingungen bei der Preisbildung und Erstattung von Arzneimitteln. In den letzten Jahren ist auf nationaler Ebene jedoch eine Tendenz zur Einführung kurzfristiger Sparmaßnahmen im etablierten Nutzenbewertungs- und Erstattungsverfahren von innovativen Arzneimitteln zu beobachten. Zeitgleich werden auch auf EU-Ebene im Rahmen der angestrebten Reform des allgemeinen Rechtsrahmens für Arzneimittel Maßnahmen diskutiert, die die europäische Pharmabranche erheblich schwächen könnten. Dies geschieht in Zeiten, in denen sich Deutschland in einer Rezession befindet und das deutsche „Wachstumsmodell“ vor Herausforderungen steht, sowie eine hohe Steuern- und Abgabenlast, steigende Lohnstückkosten, ein Übermaß an Bürokratie sowie geringe Produktivitätssteigerungen die Wirtschaft belasten. Es braucht daher eine ökonomisch nachhaltige Wachstumsstrategie, die die industrielle Gesundheitswirtschaft als Schlüsselindustrie begreift und die richtigen politischen Impulse für verlässliche und innovationsorientierte Rahmenbedingungen setzt.\r\nZukunftsfähige Finanzierung der gesetzlichen Krankenversicherung (GKV) ohne Abstriche bei der Patient*innenversorgung\r\nDie Arzneimittelversorgung wird im deutschen Gesundheitssystem durch die Solidargemeinschaft finanziert und ist entsprechend streng reguliert. Dabei leistet die pharmazeutische Industrie u.a. durch das AMNOG-Verfahren, durch Rabattverträge und gesetzliche Abschläge erhebliche Einsparungen für das Versichertenkollektiv. Allein durch das AMNOG sind für die Krankenkassen zwischen 2011 und 2021 kumulierte Einsparungen in Höhe von rund 35 Milliarden Euro realisiert worden.1 Grundlage für eine auch in Zukunft hochwertige und am medizinischen Fortschritt ausgerichtete Arzneimittelversorgung ist eine strukturell-nachhaltige Finanzierung des Gesundheitssystems. Alljährliche Diskussionen über die Einführung kurzfristig orientierter Sparmaßnahmen, die überwiegend zu Lasten der Arzneimittelversorgung gehen und den pharmazeutischen Innovationswettbewerb behindern, sind abzulehnen.\r\n▪\r\nNötig sind Reformen für eine strukturell-nachhaltige GKV-Finanzierung, bei gleichzeitigem Verzicht auf kurzfristige Sparmaßnahmen zu Lasten der Versorgung von Patient*innen. Dabei ist eine Dynamisierung der steuermittelgedeckten Bundesbeteiligung für versicherungsfremde Leistungen ebenso anzustreben, wie eine kostendeckende Finanzierung der GKV-Beiträge für Bezieher*innen von Bürgergeld.\r\nRückkehr zu stabilen und innovationsfördernden Rahmenbedingungen bei der Erstattung von Arzneimitteln\r\nDas 2011 eingeführte AMNOG-Verfahren aus evidenzbasierter Nutzenbewertung und darauf aufbauender verhandlungsorientierter Preisfindung bei neuen Arzneimitteln hat sich erfolgreich etabliert. Das gesetzgeberisch intendierte Ziel einer steuernden Regulierung von Arzneimittelerstattungspreisen bei gleichzeitiger Förderung des Zugangs zu Innovationen wurde erfüllt. Mit dem 2023 in Kraft getretenen GKV-Finanzstabilisierungs-Gesetz (GKV-FinStG) wurde das AMNOG jedoch massiv aus der Balance gebracht – insbesondere zu Lasten von Schrittinnovationen, in vielen Indikationen notwendigen Kombinationstherapien sowie Arzneimitteln für Menschen mit seltenen Erkrankungen. Zwei Evaluationsberichte zur Beurteilung der Folgen des GKV-FinStG auf die Arzneimittelversorgung und den Standort Deutschland führten aufgrund des kurzen\r\n1 Vgl. Verband forschender Arzneimittelhersteller e.V. (2023): Einsparungen addieren sich auf knapp 35 Milliarden Euro. Online abrufbar: Einsparungen addieren sich auf knapp 35 Milliarden Euro.\r\n2\r\nEvaluationszeitraums zu keinen sachgerechten Ergebnissen. Erste Auswirkungen des GKV-FinStG auf die Zugangsgeschwindigkeit zeichnen sich aber bereits ab.2 Es ist zu befürchten, dass immer mehr Arzneimittel später oder gar nicht mehr hierzulande eingeführt bzw. Zulassungen später oder gar nicht in der EU angestrebt werden. Es bedarf eines konsequenten und sachgerechten Gegensteuerns der Politik.\r\n▪\r\nKomplette Rücknahme der 2022 eingeführten „AMNOG-Leitplanken“, da diese nutzenbasierte Verhandlungspreise verhindern und therapeutische Schrittinnovationen ausbremsen.\r\n▪\r\nErsatzlose Streichung des pauschalen Kombinationsrabatts, da dieser eine rechtlich bedenkliche Doppelregulierung darstellt.\r\n▪\r\nAnhebung der Umsatzschwelle für Orphan Drugs von 30 auf 50 Mio. Euro und Reform der Berechnung auf Basis des Nettoumsatzes des pharmazeutischen Unternehmens, da diese ansonsten den Zugang zu neuen aber auch zu schon im Versorgungsalltag angekommenen Orphan Drugs behindert.\r\nDas AMNOG-Verfahren modernisieren und mit dem EU-HTA effizient verzahnen\r\nIn keinem Land in Europa sind neue Arzneimittel nach der Zulassung so schnell für die Patient*innen verfügbar, wie in Deutschland. Grund dafür ist u.a. das etablierte AMNOG-Verfahren. Vor dem Hintergrund rasanter wissenschaftlicher Entwicklungen in der Präzisionsmedizin, insbesondere bei Gen- und Immuntherapien sowie bei Orphan Drugs und anderen zielgerichtet bei kleinen Patientenpopulationen wirkenden Arzneimitteln, stoßen bei der Nutzenbewertung die klassischen Pfade der Evidenzgenerierung an ihre Grenzen. Gleichzeitig stellt das 2025 startende gemeinsame EU-HTA-Bewertungsverfahren erhöhten Anpassungsbedarf an die aktuellen Prozesse und Methoden. Kurz gesagt: Das AMNOG gilt es zukunftsfähig zu machen!\r\n▪\r\nAnpassung der Evidenzanforderungen an besondere Therapiesituationen und Orphan Drugs in der AMNOG-Nutzenbewertung durch Anerkennung bestverfügbarer Evidenz (gemäß § 5 Abs. 3 AM-NutzenV), sowie der Berücksichtigung alternativer Studiendesigns und Endpunkte.\r\n▪\r\nNahtlose Integration der gemeinsamen europäischen HTA-Bewertungsprozesse im nationalen AMNOG-Verfahren bei Gewährleistung von Planungssicherheit und Vermeidung von bürokratischem Aufwand und Verzögerungen beim Markteintritt.\r\nAufrechterhaltung eines starken Patentschutz- und Anreizsystems für pharmazeutische Innovationen auf EU-Ebene\r\nDie Entwicklung neuer Arzneimitteltherapien ist ein risikoreicher Prozess, der mit hohen Investitionen verbunden ist. Um die hohen Entwicklungskosten zu decken und in weitere Forschung investieren zu können, müssen Investitionen pharmazeutischer Hersteller wirtschaftlich sein – eine Herausforderung insbesondere bei Orphan Drugs und pädiatrischen Arzneimittel. Ein starker Patentschutz sowie gezielte Investitionsanreize auf EU-Ebene sind essentiell im globalen Wettbewerb um Investitionen in pharmazeutische Innovationen. Die geplante Reform des EU-Rechtsrahmens für Arzneimittel sollte genutzt werden, die globale Wettbewerbsfähigkeit der forschenden Pharmaindustrie in Europa zu stärken, nicht zu schwächen.\r\n▪\r\nErhöhung statt Absenkung des grundsätzlichen regulatorischen Unterlagenschutzes (Regulatory Data Protection, RDP) für neue Arzneimittel sowie Erhöhung statt Absenkung der grundsätzlichen Marktexklusivitätsdauer für neue Orphan Drugs (Orphan Market Exclusivity, OME).\r\n2 Vgl. Verband forschender Arzneimittelhersteller e.V. (2024): Marktzugangsmonitoring – Eine Analyse des Zugangs zu Arzneimittelinnovationen in Deutschland. Online abrufbar: Marktzugangsmonitoring."},"recipientGroups":[{"recipients":{"parliament":[{"code":"RG_BT_FRACTIONS_GROUPS","de":"Fraktionen/Gruppen","en":"Parliamentary parties/groups"},{"code":"RG_BT_MEMBERS_OF_PARLIAMENT","de":"Mitglieder des Bundestages","en":"Members of parliament"}],"federalGovernment":[]},"sendingDate":"2024-12-02"}]},{"regulatoryProjectNumber":"RV0002375","regulatoryProjectTitle":"Streichung der AMNOG-Leitplanken","pdfUrl":"https://www.lobbyregister.bundestag.de/media/08/5c/492800/Stellungnahme-Gutachten-SG2503190056.pdf","pdfPageCount":1,"text":{"copyrightAcknowledgement":"Die grundlegenden Stellungnahmen und Gutachten können urheberrechtlich geschützte Werke enthalten. Eine Nutzung ist nur im urheberrechtlich zulässigen Rahmen erlaubt.","text":"Ipsen Pharma GmbH – Gesundheitspolitische Prioritäten 21. Legislaturperiode\r\nStrukturell-nachhaltige Finanzierung der GKV ohne Abstriche in der Arzneimittelversorgung\r\nGrundlage für eine hochwertige und am medizinischen Fortschritt ausgerichtete Arzneimittelversorgung ist eine strukturell-nachhaltige GKV-Finanzierung. Die pharmazeutische Industrie ist als Schlüsselindustrie nicht nur Garant für Wachstum, sondern leistet bereits jetzt durch gesetzliche Rabatte hohe Einsparungen für das Versichertenkollektiv. Kurzfristige Sparmaßnahmen, die überwiegend zu Lasten der Arzneimittelversorgung gehen, den pharmazeutischen Innovationswettbewerb hindern und Wachstumsimpulse mindern, sind abzulehnen.\r\n•\r\nNötig ist eine nachhaltige Stärkung der Einnahmeseite der GKV. Eine Deckung der Kosten für versicherungsfremde Leistungen über Steuermittel ist ebenso anzustreben, wie eine kostendeckende Finanzierung der GKV-Beiträge für Bezieher*innen von Bürgergeld.\r\nRückkehr zu innovationsfördernden Rahmenbedingungen im Erstattungssystem für innovative Arzneimittel, insbesondere bei Orphan Drugs\r\nDas AMNOG-Verfahren erfüllte lange das politische Ziel einer steuernden Regulierung von Arzneimittelpreisen bei gleichzeitiger Förderung des schnellen Zugangs zu therapeutischen Innovationen. Mit dem 2023 in Kraft getretenen GKV-Finanzstabilisierungs-Gesetz wurde das AMNOG aus der Balance gebracht – insbesondere zu Lasten des Zugangs zu Schrittinnovationen, Kombinationstherapien sowie Arzneimitteln für Menschen mit seltenen Erkrankungen. Es bedarf eines konsequenten Gegensteuerns der Politik.\r\n•\r\nStreichung der 2022 eingeführten „AMNOG-Leitplanken“, da diese nutzenbasierte Verhandlungspreise verhindern und therapeutische Schrittinnovationen ausbremsen.\r\n•\r\nStreichung des pauschalen Kombinationsrabatts, da dieser eine verfassungsrechtlich bedenkliche Doppelregulierung darstellt.\r\n•\r\nErhalt des Orphan Drug Sonderstatus bei Anhebung der Umsatzschwelle von €30 auf 50 Mio. und Reform der Berechnung auf Basis des Nettoumsatzes des pharmazeutischen Unternehmens.\r\nDas AMNOG-Verfahren zukunftsfähig machen und mit dem EU-HTA effizient verzahnen\r\nIn keinem Land Europas sind neue Arzneimittel nach Zulassung so schnell verfügbar, wie in Deutschland. Grund ist das AMNOG-Verfahren. Vor dem Hintergrund rasanter wissenschaftlicher Entwicklungen in der Präzisionsmedizin, bei Gen- und Zelltherapien sowie bei Orphan Drugs und Arzneimitteln für kleine Patientenpopulationen, stoßen die klassischen Pfade der Evidenzgenerierung in der Nutzenbewertung aber an ihre Grenzen. Gleichzeitig stellt das 2025 gestartete EU-HTA erhöhten Anpassungsbedarf an das Verfahren. Das AMNOG ist modernisierungsbedürftig.\r\n•\r\nAnpassung der Evidenzanforderungen der AMNOG-Nutzenbewertung an besondere Therapiesituationen wie Orphan Drugs und ATMPs durch Anerkennung bestverfügbarer Evidenz sowie der stärkeren Berücksichtigung innovativer Studiendesigns und Endpunkte.\r\n•\r\nGewährleistung von Planungssicherheit und Vermeidung von bürokratischem Aufwand sowie Markteintrittsverzögerungen bei Integration des europäischen HTA-Bewertungsprozess im nationalen AMNOG-Verfahren.\r\nGewährleistung eines starken EU Patentschutz- und Anreizsystems für pharmazeutische F&E\r\nDie Entwicklung neuer Arzneimittel erfordert hohe Investitionen bei hohen Risiken. Um Entwicklungskosten zu decken und in weitere Forschung investieren zu können, müssen Investitionen pharmazeutischer Unternehmen wirtschaftlich sein. Ein starker Patentschutz sowie gezielte Investitionsanreize auf EU-Ebene sind essentiell im globalen Wettbewerb um Investitionen in pharmazeutische Innovationen. Die kommende Reform des EU-Rechtsrahmens für Arzneimittel sollte die Wettbewerbsfähigkeit der forschenden Pharmaindustrie in Europa stärken, nicht schwächen.\r\n•\r\nErhöhung statt Absenkung des regulatorischen Unterlagenschutzes (Regulatory Data Protection, RDP) für neue Arzneimittel sowie Erhöhung statt Absenkung der Marktexklusivität für neue Orphan Drugs (Orphan Market Exclusivity, OME"},"recipientGroups":[{"recipients":{"parliament":[{"code":"RG_BT_MEMBERS_OF_PARLIAMENT","de":"Mitglieder des Bundestages","en":"Members of parliament"}],"federalGovernment":[]},"sendingDate":"2025-03-14"}]},{"regulatoryProjectNumber":"RV0002376","regulatoryProjectTitle":"Revision des pauschalen Abschlags auf Kombinationstherapien","pdfUrl":"https://www.lobbyregister.bundestag.de/media/d9/f2/292642/Stellungnahme-Gutachten-SG2406130042.pdf","pdfPageCount":15,"text":{"copyrightAcknowledgement":"Die grundlegenden Stellungnahmen und Gutachten können urheberrechtlich geschützte Werke enthalten. 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Wir unterstützen dieses Anliegen und sind bereit, an einer zielgenauen und rechtskonformen Umsetzung des Kombinationsabschlages konstruktiv mitzuwirken. Unsere Stellungnahme enthält daher im Wesentlichen unter Punkt III Anmerkungen zu notwendigen Anpassungen, die zu diesem Ziel einen Beitrag leisten.\r\nDie Herstellerverbände möchten allerdings gleichzeitig deutlich machen, dass der Festsetzungsentwurf bei einem zentralen Regelungsbestandteil – nämlich bei der Ermittlung abschlagspflichtiger Kombinationseinsätze – mit der Rechtsfigur einer unwiderleglichen Vermutung einen falschen Weg einschlägt (sogleich Punkt II.). Diese Vorgehensweise des Bundesministeriums führt nicht „nur“ zu einer Kombinationsabschlagspflicht „auf Verdacht“, sondern nachweislich dazu, dass eine Vielzahl von nach dem Gesetz nicht abschlagspflichtiger Absätze als Kombinationseinsätze fingiert werden. Es handelt sich um eine Ausdehnung der Kombinationsabschlagspflicht, die auch auf grundsätzliche verfassungsrechtliche Bedenken stößt.\r\n2\r\nDie Umsetzung des Kombinationsabschlages würde in dieser Form für alle Beteiligten mit erheblichen Rechtsunsicherheiten, finanziellen Risiken und Planungsunsicherheiten einhergehen. Wir möchten daher das Bundesministerium für Gesundheit eindringlich bitten, bei der Ermittlung der abschlagspflichtigen Kombinationseinsätze einen gesetzeskonformen Ansatz zu wählen. Einen Vorschlag, wie eine rechtssichere und praktikable Lösung aussehen könnte, haben die Herstellerverbände bereits in den Verhandlungen dem GKV-Spitzenverband unterbreitet.\r\nII. Anmerkungen zur Ermittlung der abschlagspflichtigen Kombinationseinsätze anhand einer unwiderleglichen Vermutung (§ 5)\r\nNach § 130e Abs. 1 Satz 1 SGB V gelangt der Kombinationsabschlag nur dann zur Anwendung, wenn die jeweiligen Arzneimittel in einer vom G-BA „benannten Kombination eingesetzt und ab dem 2. Mai 2023 zu Lasten der Krankenkassen abgegeben werden“. Im Unterschied zu anderen Abschlagsregelungen handelt es sich daher bei dem Kombinationsabschlag um ein auf den tatsächlichen Einsatz bezogenes Abschlagsinstrument, das zwangsläufig zu zusätzlichen Nachweisanforderungen führt, die bei anderen Abschlagsregelungen so nicht vorkommen.\r\nDie Verknüpfung der Abschlagspflicht mit dem tatsächlichen Einsatz des Arzneimittels in einer zuvor benannten Kombination beruht auf der Zielsetzung des § 130e SGB V. Es sollte ein zielgenaues Instrument geschaffen werden, mit dem auf die zu Lasten der gesetzlichen Krankenkassen generierten Kombinationsumsätze ein Abschlag in Höhe von 20% abzuführen ist. Diese mit dem Kombinationsabschlag bezweckte finanzielle Entlastung der gesetzlichen Krankenkassen kommt folglich nur zum Tragen, wenn es tatsächlich zu der „zu besteuernden“ Kombinationstherapie kommt.\r\nDie konstruktionsbedingt höheren Anforderungen an den Nachweis einer Kombinationsabschlagspflicht waren ein wesentlicher Gegenstand der Gespräche zwischen dem GKV-Spitzenverband und den Herstellerverbänden. Im Einklang mit dem Gesetz und der Zielsetzung des Kombinationsabschlages haben sich die Herstellerverbände dagegen gewendet, durch Vermutungsregelungen, Rechtsfiktionen sowie Regelungen zur Beweislastumkehr eine Kombinationsabschlagspflicht „auf Verdacht“ zu konstruieren. Stattdessen haben wir eine abgestufte Vorgehensweise vorgeschlagen, mit der eindeutige Fälle (in unserem Vorschlag als „Grundfall“ bezeichnet) von schwierigeren Fällen (in unserem Vorschlag als „erweiterter Fall“ bezeichnet) unterschieden werden können, was eine situationsadäquate Überprüfung eines Kombinationseinsatzes nach den gängigen Beweismaßstäben der Sozialgerichte ermöglicht.\r\n3\r\nDie Herstellerverbände und der GKV-Spitzenverband konnten in diesem Punkt kein Einvernehmen erzielen. Man wird allerdings beiden Seiten ausweislich des detaillierten Schriftwechsels zugute halten müssen, dass sie – wenngleich aus unterschiedlicher Warte – zumindest intensiv darum gerungen haben, die Vielgestaltigkeit der Verordnungswirklichkeit annäherungsweise abzubilden. Der vom Bundesministerium für Gesundheit vorgelegte Festsetzungsentwurf bildet diese Vielseitigkeit der Verordnungswirklichkeit in § 5 leider nicht ab und greift erkennbar zu kurz. Wie nachfolgend im Einzelnen erläutert wird, steht die darin vorgesehene unwiderlegliche Vermutung eines abschlagspflichtigen Kombinationseinsatzes nicht im Einklang mit dem Gesetz. Denn sie führt dazu, dass eine Vielzahl von nach dem Gesetz nicht abschlagspflichtigen Arzneimittelverordnungen gleichwohl als kombinationsabschlagspflichtig fingiert wird.\r\nFür die Vornahme einer Fiktion fehlt es an einer entsprechenden Rechtssetzungsbefugnis des Bundesministeriums für Gesundheit. Auch entspricht diese Vorgehensweise nicht dem vom Parlamentsgesetzgeber normierten Abschlagstatbestand in § 130e Abs. 1 SGB V. Würde der vorliegende § 5 des Festsetzungsentwurfs tatsächlich vom Bundesministerium so beschlossen werden, wäre mit einer Klagewelle seitens der pharmazeutischen Industrie zu rechnen. Aus unserer Sicht ist es höchst fraglich, ob die damit verbundenen erheblichen prozessualen Rückforderungsrisiken und Marktverwerfungen im Interesse des GKV-Systems liegen.\r\nDazu im Einzelnen:\r\n1.\r\nGrundsätzliche gesetzliche Problematik einer unwiderleglichen Vermutung\r\n§ 5 Satz 1 sieht vor, dass in den dort zwei beschriebenen Fallgruppen Arzneimittel in einer vom Gemeinsamen Bundesausschuss benannten Kombination als eingesetzt „gelten“ sollen. Die hiermit verbundene unwiderlegliche Vermutung hält das Bundesministerium für Gesundheit aus Gründen der Rechtsklarheit und Rechtssicherheit für erforderlich (Seite 8). Leider ist jedoch das Gegenteil der Fall: Diese Vorgehensweise des Bundesministeriums stößt auf grundsätzliche verfassungsrechtliche sowie einfach-gesetzliche Bedenken, die zu ganz erheblichen Rechtsunsicherheiten führen würden:\r\n1.1\r\nKeine Kombinationsabschlagspflicht „auf Verdacht“\r\nWie das Bundesverfassungsgericht mehrfach entschieden hat, stellen gesetzliche Regelungen, die die pharmazeutischen Unternehmer dazu verpflichten, Nachlässe auf die von ihnen festgesetzten Preise zu Gunsten der gesetzlichen Krankenkassen zu gewähren, einen Eingriff in den nach Artikel 12\r\n4\r\nAbs. 1 GG geschützte Berufsfreiheit in Form einer Berufungsausübungsregelung dar.\r\nSiehe hierzu BVerfG, Beschluss vom 15. Mai 2007, Az.: 1 BvR 866/07, Rn. 16, zitiert nach juris; BVerfG, Beschluss vom 13. September 2005, Az.: 2 BvF 2/03, Rn. 229, zitiert nach juris; BVerfG, Beschluss vom 20. Dezember 1990, Az.: 1 BvR 1418/90, Rn. 11, zitiert nach juris.\r\nEin solcher Eingriff in die grundrechtlich geschützte Berufsfreiheit kann nur durch Gesetz oder aufgrund eines Gesetzes erfolgen. Darüber hinaus muss der hiermit verbundene Eingriff verhältnismäßig sein, insbesondere darf er also nicht weitergehen als zur Einreichung des verfolgten Gemeinwohlbelangs zwingend erforderlich ist. Insoweit gibt es ohnehin erhebliche Bedenken an dem Instrument des Kombinationsabschlags: Wie dem Bundesministerium für Gesundheit bekannt ist, ist die Regelung des § 130e SGB V Gegenstand von mehreren Verfassungsbeschwerden. Angesichts dessen ist umso weniger nachvollziehbar, wenn die hiermit verbundenen Grundrechtseingriffe bzw. Verfassungsverstöße noch vertieft bzw. ausgeweitet werden sollen, indem der Anwendungsbereich des Kombinationsabschlags über das gesetzlich vorgesehene Maß ausgedehnt wird. Wird der Abschlag nach § 5 nicht mit dem tatsächlichen Kombinationseinsatz, sondern mit einer unwiderleglichen Vermutung begründet, kommt es allerdings zu dieser Vertiefung bzw. Ausweitung.\r\nDies würde zu einer Kombinationsabschlagspflicht „auf Verdacht“ führen, die nicht mit dem Gesetz in Einklang zu bringen ist. Denn nach § 130e Abs. 1 Satz 1 SGB V greift die Abschlagspflicht nur ein, wenn tatsächlich feststeht, dass ein Arzneimittel im Rahmen einer bestehenden Kombinationsbenennung mit einem Kombinationspartner zum Zwecke der Kombinationstherapie verordnet und abgegeben wurde. Kann ein solcher Beweis im Einzelfall auf Grundlage der zur Verfügung stehenden Daten nicht erbracht werden, erlaubt es das Gesetz nicht, die pharmazeutischen Unternehmer gleichwohl mit einer (wirtschaftlich erheblichen) Zahlungsverpflichtung zu belasten. Es wäre nicht nachvollziehbar, wenn bei pharmazeutischen Unternehmern fiktive Kombinationsumsätze durch einen Abschlag teilweise abgeschöpft würden, die tatsächlich gar nicht angefallen sind.\r\n1.2\r\nKeine gesetzliche Befugnis zur Abweichung von Abschlagstatbestand\r\nEs gibt auch keine gesetzliche Grundlage dafür, von den materiell-rechtlichen Abschlagsvoraussetzungen des § 130e Abs. 1 SGB V abzuweichen:\r\nDas Bundessozialgericht hat bereits beim sog. Generikaabschlag nach § 130a Abs. 3b SGB V höchstrichterlich entschieden, dass der hier ebenfalls bestehende\r\n5\r\nAuftrag an den GKV-Spitzenverband, „das Nähere“ zu regeln, nicht dazu ermächtigt, die materiell-rechtlichen Voraussetzungen der Abschlagspflicht zu modifizieren (BSG, Urteil vom 30. September 2015, Az.: B 3 KR 1/15 R, Rn. 27, zitiert nach juris). Das ist verfassungsrechtlich geboten, denn bei der Frage, welche Arzneimittel einer Abschlagspflicht unterliegen, handelt es sich um eine für die Grundrechtsverwirklichung wesentliche Sachfrage, die der parlamentarische Gesetzgeber selbst regeln muss – und nicht auf andere Akteure delegieren darf.\r\nDies entspricht auch der in § 130e Abs. 2 Satz 2 SGB V enthaltenen Befugnis, das „Nähere zur Umsetzung des Abschlags“ zu regeln. Dabei geht es u. a. darum, Art und Umfang der für die Abrechnung des Abschlags notwendigen Nachweise zu konkretisieren. Insoweit bietet diese Vorschrift dem GKV-Spitzenverband und den Herstellerverbänden die Möglichkeit, geeignete Angaben und Daten für den zu erbringenden Nachweis zu identifizieren. Das heißt aber nicht, dass auf den Nachweis eines Kombinationseinsatzes verzichtet werden kann. Insbesondere ist hiervon nicht gedeckt, zu Lasten der pharmazeutischen Unternehmer mittels unwiderleglicher Vermutung eine Abschlagspflicht in Fällen zu fingieren, in denen tatsächlich kein Kombinationseinsatz vorliegt.\r\nMan muss sich in diesem Zusammenhang vor Augen führen, dass der parlamentarische Gesetzgeber mit § 130e Abs. 1 Satz 1 SGB V ohnehin bereits eine vereinfachende Typisierung vorgenommen hat, indem er – unter Ausblendung der im AMNOG-Verfahren vereinbarten Erstattungsbeträge sowie des Ausmaßes der individuellen Kostenbeiträge – bei einem Kombinationseinsatz allen Kombinationspartnern einen pauschalen Abschlag in Höhe von 20% auferlegt hat. Er hat jedoch gerade keine typisierenden Regelungen dazu getroffen, wonach die gesetzlichen Krankenkassen den – schon auf fragwürdigen pauschalen Annahmen beruhenden – Kombinationsabschlag sogar dann erhalten sollen, wenn noch nicht einmal ein tatsächlicher Kombinationseinsatz nachgewiesen ist. Dies wäre verfassungsrechtlich auch nicht möglich gewesen.\r\n2.\r\nVermutungstatbestand in § 5 Nr. 1 (Verordnung am selben Tag)\r\nUngeachtet dieser grundsätzlichen rechtlichen Probleme einer unwiderleglichen Vermutung sind auch die beiden Vermutungstatbestände in der Sache nicht zu rechtfertigen:\r\nIn § 5 Nr. 1 ist vorgesehen, dass alle Arzneimittel, die für dieselbe versicherte Person „am selben Tag“ verordnet wurden, in einer vom Gemeinsamen Bundesausschuss benannten Kombinationstherapie als eingesetzt „gelten“. Dies wird damit begründet, dass in diesen Fällen von einem nahezu zeitgleichen\r\n6\r\nBeginn des Arzneimitteleinsatzes ausgegangen werden könne, so dass die Therapie notwendigerweise zumindest anfänglich parallel erfolgen würde (Seite 8). Auch einen Therapiewechsel könne man hier als Erklärung sachlogisch ausschließen. Zudem hätten sowohl der GKV-Spitzenverband als auch die Herstellerverbände diesen Fall als eindeutigen Fall eines Kombinationseinsatzes gewertet.\r\nDie Darstellung des Bundesministeriums für Gesundheit ist in mehrfacher Hinsicht korrekturbedürftig: Zunächst ist darauf hinzuweisen, dass die Herstellerverbände in ihrem Vorschlag zwar einen Fall eines Kombinationseinsatzes definiert haben, bei dem die Verordnung am gleichen Tag durch den gleichen Verordner erfolgte. Das Bundesministerium hat dabei jedoch übersehen, dass es sich hierbei lediglich um ein Merkmal dieses Falls handelt. Um aus diesem rein zeitlichen Moment einen relevanten Erklärungs- bzw. Nachweiswert für den Kombinationseinsatz ableiten zu können, dürfen die beiden am selben Tag verordneten Arzneimittel nur in Kombinationstherapien zugelassen sein. Zudem müssen alle diese zugelassenen Kombinationstherapien vom Gemeinsamen Bundesausschusses benannt worden sein.\r\nDass in diesem Fall nicht weiter relevant sein mag, in welchem dieser Kombinationsanwendungsgebiete die beiden Arzneimittel gemeinsam eingesetzt wurden (und man sich insofern auf eine Wahlfeststellung zurückziehen kann), erscheint nachvollziehbar. Dieser von uns vorgeschlagene Fall ist aber nicht derjenige, den das Bundesministerium für Gesundheit in § 5 Nr. 1 definiert. Laut Festsetzungsentwurf ist ein einziges zeitliches Merkmal - nämlich die Verordnung am selben Tag – ausreichend und hinreichend, um im Rahmen einer unwiderleglichen Vermutung von einem Kombinationseinsatz auszugehen. Die Verordnung am selben Tag hat jedoch insbesondere bei Präparaten, die über eine Vielzahl von zugelassenen Anwendungsgebieten auch als Monotherapie verfügen, keinen relevanten Erklärungs- bzw. Nachweiswert. Ob die verordneten Arzneimittel tatsächlich zum Zwecke der vom Gemeinsamen Bundesausschuss benannten Kombination oder aber zu anderen zugelassenen Einsatzzwecken verordnet wurden, lässt sich hieraus nicht ansatzweise ableiten.\r\nUngeachtet der grundsätzlichen rechtlichen Bedenken darf dieser Vermutungstatbestand in § 5 Abs. 1 nur solche Fälle erfassen, in denen die beiden am selben Tag verordneten Arzneimittel sowohl in Kombinationstherapien zugelassen sind als auch alle diese zugelassenen Kombinationstherapien vom Gemeinsamen Bundesausschusses benannt worden sein müssen.\r\n7\r\n3.\r\nVermutungstatbestand in § 5 Nr. 2 (zweimalige Verordnung innerhalb desselben 3-Monats-Zeitraums)\r\nAuch die zweite vom Bundesministerium für Gesundheit angedachte Fallgruppe in § 5 Nr. 2 leidet darunter, dass sie allein aufgrund eines zeitlichen Merkmals – ohne Ansehung insbesondere der Zulassungssituation – einen abschlagspflichtigen Kombinationseinsatz fingieren möchte. Hier soll ein Kombinationseinsatz unwiderleglich vermutet werden, wenn zwei Arzneimittel zwei Mal innerhalb jeweils desselben Drei-Monats-Zeitraums verordnet wurden. Diese Mehrfachverordnung hält das Bundesministerium für ausreichend, um von einer Kombinationstherapie der beiden Arzneimittel auszugehen.\r\nHier gilt in gleicher Weise wie bereits oben, dass zeitliche Überschneidungen bei der Verordnung von Arzneimitteln isoliert betrachtet keinen relevanten Erklärungs- oder Nachweiswert für einen Kombinationseinsatz haben. Das könnte allenfalls dann der Fall sein, wenn – wie wir in unserem oben genannten Fall beschrieben haben – bereits aufgrund der Zulassungssituation die in dem Zeitraum verordneten Arzneimittel beide ausschließlich nur für den Einsatz innerhalb der vom Gemeinsamen Bundesausschuss benannten Kombinationstherapie zugelassen sind.\r\nDie Zulassungssituation ist jedoch bei dem vom Bundesministerium für Gesundheit vorgelegten Entwurf nicht einbezogen. Damit bleibt er im Übrigen auch hinter der sowohl vom GKV-Spitzenverband als auch von den Herstellerverbänden zumindest in diesem Punkt geteilten Einsicht zurück.\r\nEs reichen drei Beispiele, die illustrieren, dass der Vermutungstatbestand keinen Erklärungs- oder Nachweiswert hat und eine rein verordnungszeitpunktbezogene Betrachtungsweise zu kurz greift:\r\n•\r\nDie beiden Arzneimittel A und B können nach ihrer Zulassung einzeln in Monotherapie oder als Kombination angewendet werden (in der Onkologie nicht so selten). Jetzt wird A zweimal zu Beginn eines Dreimonatszeitraums und B zweimal zum Ende des Zeitraums – vielleicht sogar mit erheblichem zeitlichen Abstand – verordnet. Es ist offensichtlich nicht von einem Kombinationseinsatz auszugehen, was die Unhaltbarkeit des Vermutungstatbestands zeigt.\r\n•\r\nDie drei Arzneimittel A, B und C können einzeln in Monotherapie oder jeweils als Zweierkombination (A mit B, A mit C oder B mit C) angewendet werden (in der Onkologie ebenfalls nicht so selten). Jetzt werden alle drei mindestens zweimal in einem Dreimonatszeitraum verordnet. Für welche Arzneimittel wird ein Kombinationsabschlag abgerechnet? Das kann der Vermutungstatbestand nicht beantworten.\r\n8\r\n•\r\nEin Arzneimittel A wird nach seiner Zulassung u. a. in Kombination mit dem Arzneimittel B eingesetzt. Da beide Arzneimittel Unterlagenschutz genießen, ist die Kombination abschlagspflichtig. Immer wieder erhalten Patienten anschließend und oft auch im gleichen Dreimonatszeitraum jedoch auch eine Kombination aus Arzneimittel A mit dem Arzneimittel C. Da für Arzneimittel C kein Unterlagenschutz besteht, ist diese Kombinationstherapie nicht abschlagpflichtig. Nach dem Vermutungstatbestand würde trotzdem für Arzneimittel A in dieser Situation auch für den Kombinationseinsatz mit Arzneimittel C ein Kombinationsabschlag abgerechnet – ausgelöst durch die frühere Kombination mit Arzneimittel B, die nicht mehr als drei Monate zurückliegt.\r\nNeben einer verordnungszeitpunktbezogenen Betrachtungsweise sind daher notwendigerweise weitere qualitativ-quantitative Kriterien einzubetten, um einen Erklärungs- und Nachweiswert für den Kombinationseinsatz zu generieren.\r\nDie gewählte Betrachtungsweise von drei Monaten ist plausibel. Allerdings ist eine rollierende Regelung für die betroffenen Parteien schwierig handhabbar. Es empfiehlt sich hier einen Gleichklang mit dem Abrechnungszeitraum zu schaffen, um eine saubere Abrechnung zu ermöglichen, weshalb auf das Kalenderquartal abgestellt werden sollte.\r\nEine Möglichkeit Therapiesequenzen in dem vom Bundesministerium für Gesundheit vorgeschlagenen Regelungsentwurf wirksamer auszuschließen ist, einen alternierenden Wechsel der Verordnung der Kombinationsarzneimittel aufzunehmen. Durch diese Vorgabe könnte zumindest eine Reduzierung von nicht verordneten Kombinationen erfolgen. Denn die aktuelle Regelung erfasst auch solche Konstellationen, in denen lediglich ein Arzneimittelswitch erfolgt ist, ohne dass eine Kombination vorliegt. Beispielhaft sei folgende Konstellation genannt: Es liegt eine initiale Verordnung von Arzneimittel A in kleiner Packungsgröße vor. Nach Verordnung der zweiten Packung von Arzneimittel A tritt eine Unverträglichkeit auf, woraufhin ein Switch auf Arzneimittel B erfolgt, das im Folgenden weiterverordnet wird.\r\nIII. Anmerkungen zum Anpassungsbedarf bei weiteren Regelungen\r\nDie weiteren, vom Bundesministerium für Gesundheit aufgenommenen Regelungsvorschläge zeigen die Bestrebung einen Kompromiss und eine pragmatische Lösung der Umsetzungsschwierigkeiten zu erzielen. Diese Vorgehensweise begrüßen wir ausdrücklich. Nichtsdestotrotz gibt es noch notwendig vorzunehmende inhaltliche Anpassungen und Überarbeitungen, damit eine zielgenaue und rechtskonforme Umsetzung möglich wird. Im Folgenden ist bewusst nur zu ausgewählten Themen Stellung genommen, die aus unserer Sicht von Relevanz für die Umsetzung des Kombinationsabschlags sind.\r\n9\r\n1.\r\nBegrifflichkeit Verordnung – Abgabe\r\nGenerell fällt auf, dass im Festsetzungsentwurf keine saubere Regelung zu den Begriffen Abgabe und Verordnung besteht. Die Herstellerverbände weisen ausdrücklich darauf hin, dass die unterschiedliche Terminologie von Abgabe und Verordnung zu unnötigen Rechtsunsicherheiten führen wird. Daher wird dringend angeregt eine Vereinheitlichung der beiden Begriffe in der Festsetzung vorzunehmen, wobei aufgrund einzelner Regelungen der Begriff Verordnung zu bevorzugen ist.\r\n2.\r\n§ 3 (Abgabe zu Lasten der Krankenkassen)\r\nNach der genannten Vorschrift sollen alle Arzneimittel von vornherein kombinationsabschlagspflichtig werden können, die auf ärztliche Verordnung abgegeben werden. Der Festsetzungsentwurf sieht jedoch weder in § 3 noch an anderer Stelle Regelungen dazu vor, die das Verhältnis des Kombinationsabschlages zu anderen Preisregulierungsinstrumenten wie dem Festbetragssystem betreffen. Wir halten den Festsetzungsentwurf insoweit für ergänzungsbedürftig, um Rechtsunsicherheiten in dieser Hinsicht zu vermeiden. Dies betrifft vor allem die Anwendung des Kombinationsabschlages auf Festbetragsarzneimittel:\r\n•\r\n§ 130e SGB V enthält zwar keine Regelung, die das Verhältnis dieser Vorschrift zu anderen Preisregulierungsinstrumenten adressieren würde. Mangels einer gesetzlichen Festlegung ist §130e SGB V nach dem Regelungszweck sowie mit Blick auf die hiermit verbundenen Eingriffe in die grundrechtlich geschützte Berufsausübungsfreiheit der pharmazeutischen Unternehmer nach Art. 12 Abs. 1 GG verfassungskonform nach dem Grundsatz der Verhältnismäßigkeit auszulegen. Dies erfordert die Berücksichtigung der jeweiligen Belastung des pharmazeutischen Unternehmers durch weitere Preisregulierungsinstrumente wie Festbeträge. Die Vorschrift ist vielmehr nach ihrem Regelungszwecks sowie mit Blick auf die hiermit verbundenen Eingriffe in die grundrechtlich geschützte Berufsausübungsfreiheit der pharmazeutischen Unternehmer nach Art. 12 Abs. 1 GG verfassungskonform nach dem Grundsatz der Verhältnismäßigkeit auszulegen.\r\n•\r\nDass eine solche Betrachtungsweise insbesondere im Verhältnis zum Festbetragssystem geboten ist, hat auch der G-BA in einem Beschluss vom 27. Juni 2023 über die Einleitung eines Stellungnahmeverfahrens zur Änderung der Anlage XIIa erkennen lassen. Dabei hat er klargestellt, dass\r\n10\r\ndann, wenn es sich bei den entsprechenden Arzneimitteln um solche\r\nhandelt, die einer Festbetragsgruppe zugeordnet wurden, die Kombinationsbenennung die Frage unberührt lässt, ob für derartige Festbetragsarzneimittel tatsächlich ein Kombinationsabschlag anfällt. In den Tragenden Gründen heißt es hierzu wörtlich wie folgt:\r\n„Zu berücksichtigen ist allerdings, dass über das Festbetragssystem Gruppen von Arzneimitteln nach den spezifischen Vorgaben in § 35 SGB V zusammengefasst werden, für die dann Festbeträge festgesetzt werden können und somit eine Preisregulierung Abseits des Erstattungsbetragssystems stattfindet. Nach § 35 Abs. 5 Satz 1 SGB V sind Festbeträge durch den GKV-Spitzenverband so festzusetzen, dass sie eine wirtschaftliche Versorgung gewährleisten. Ob und in wieweit ein Abschlag nach § 130e SGB V für ein festbetragsgeregeltes Arzneimittel in einer vom G-BA genannten Kombination auch in Fallkonstellationen verhältnismäßig ist, in dem eine Preisregulierung über das Festbetragssystem bereits tatsächlich stattfindet, wäre im Einzelfall zu prüfen. Insofern soll seitens des G-BA durch die Benennung von Arzneimitteln, die einer Festbetragsgruppe zugeordnet sind, nicht impliziert werden, dass für diese in jedem Fall automatisch ein Abschlag nach § 130e SGB V anfallen kann. Die Einzelheiten zu den Voraussetzungen hierzu sind auf Ebene des § 130e SGB V zu regeln.“ (Tragende Gründe, S. 3; Hervorhebung von uns)\r\nAuf dieser Grundlage erscheint es nur konsequent, dass der Kombinationsabschlag nicht bei Festbetragsarzneimitteln zur Anwendung kommt. Jedenfalls erscheint es uns vor dem Hintergrund der obigen Ausführung des G-BA erforderlich, diejenigen Einzelfälle zu definieren, in denen es als unverhältnismäßig zu qualifizieren ist, den Kombinationsabschlag zusätzlich für ein Festbetragsarzneimittel zu erheben.\r\nDabei ist zu berücksichtigen, dass ansonsten bei jeder im SGB V bestehenden Abschlagsregelung das Gesetz Vorgaben enthält, die diesem Tatbestand Rechnung tragen. So sieht § 130a Abs. 3 SGB V vor, dass für Festbetragsarzneimittel der reguläre Herstellerabschlag in Höhe von 7 % sowie der Impfstoffabschlag von vornherein nicht gilt. Auch das Preismoratorium gemäß § 130a Abs. 3a gilt für derartige Arzneimittel nicht (vgl. § 130a Abs. 3a Satz 1 zweiter Hs. SGB V). Zudem sieht das Gesetz im Rahmen des Generikaabschlags vor, dass Festbetragsarzneimittel unter bestimmten Umständen privilegiert werden (vgl. § 130a Abs. 3b Satz 3 SGB V).\r\nDer Umstand, dass § 130e SGB V eine vergleichbare Regelung nicht kennt, dürfte kaum auf einer bewussten und zielgerichteten Entscheidung des Gesetzgebers beruhen. Jedenfalls liegt hier kein beredtes Schweigen vor, mit\r\n11\r\ndem man bewusst von dem ansonsten etablierten Abschlagsprinzipien bei Festbetragsarzneimitteln abweichen wollte. Insofern erscheint es uns sachgerecht und geboten, dass das Bundesministerium für Gesundheit hier dieses Regelungsvakuum mit einer entsprechenden Klarstellung füllt.\r\n3.\r\n§ 4 Abs. 2 (Inkrafttreten der abschlagsbegründenden Kombinationsbenennung)\r\nIn Absatz 2 des § 4 soll geregelt werden, dass die Kombinationsabschlagspflicht für alle Abgaben gilt, die auf den Tag folgen, an dem der Benennungsbeschluss des Gemeinsamen Bundesausschusses in Kraft tritt. Wie sich der zugrundeliegenden Begründung des Bundesministeriums entnehmen lässt, soll es infolgedessen nicht auf die Veröffentlichung des entsprechenden Beschlusses im Bundesanzeiger gemäß § 94 Abs. 2 SGB V ankommen, sondern die Veröffentlichung auf der Internetseite des Bundesausschusses maßgeblich sein (Seite 7). Da das Ministerium zutreffend feststellt, dass der Gemeinsame Bundesausschuss bisher bei den Kombinationsbenennungen als Inkrafttreten den Tag der Beschlussfassung vorgesehen hat, soll die Abschlagspflicht regelmäßig am Tag danach greifen. Als Argument für diese Sichtweise gibt das Ministerium an, dass aufgrund der Veröffentlichung im Internet die jeweiligen Kombinationsbenennungen „für alle Beteiligten transparent nachvollziehbar und vor allem schon frühzeitig verfügbar sind.“ (Seite 7).\r\nAus Sicht der Herstellerverbände steht die geplante Regelung nicht im Einklang mit dem Gesetz. Nach geltender Rechtslage ist die Wirksamkeit der untergesetzlichen Normsetzung durch den Gemeinsamen Bundesausschuss – darum handelt es sich auch bei der Kombinationsbenennung – von einer Bekanntgabe im Bundesanzeiger abhängig. Bis zur Erfüllung dieses Publizitätserfordernisses kann die Kombinationsbenennung mangels rechtlicher Wirkung auch nicht abschlagsbegründend wirken. Weder der GKV-Spitzenverband im Einvernehmen mit den Herstellerverbänden noch das Bundesministerium für Gesundheit können von dieser gesetzlichen Publizitätsvorgabe abweichen, weswegen die in § 4 Abs. 2 vorgesehene Regelung dringend abzuändern ist:\r\n4.\r\n§ 8 (Höhe und Berechnung)\r\nDie in dieser Vorschrift vorgesehenen Regelungen betreffen die Bezugsgröße bei der Erhebung des Kombinationsabschlages. Während Absatz 1 lediglich die gesetzliche Regelung wiedergibt, macht Absatz 2 – grundsätzlich zutreffend – deutlich, dass für die Erhebung des Kombinationsabschlages nicht der formale Listenpreis, sondern der tatsächliche Abgabepreis ausschlaggebend ist. Zutreffend wird insoweit darauf hingewiesen, dass der tatsächliche Abgabepreis ausschlaggebend sein muss, um nicht zu einer unverhältnismäßigen Belastung\r\n12\r\nfür die pharmazeutischen Unternehmer zu führen. Auch wenn dieser Ausgangspunkt in der Sache zutreffend und richtig ist, bedarf es weiterer Klarstellungen, um Rechtsunsicherheiten zu vermeiden:\r\n4.1\r\nKlarstellung bei Rabattvertragsarzneimitteln\r\nEin maßgeblicher Fall für einen Abgabepreis, der unterhalb des gemeldeten Herstellerabgabepreises liegt, sind Rabattvereinbarungen mit gesetzlichen Krankenkassen.\r\nNach dem Sinn und Zweck des Kombinationsabschlages sollen die gesetzlichen Krankenkassen hierdurch hinsichtlich des von ihnen zu zahlenden Abgabepreises entlastet werden. Soweit der Abgabepreis nicht zu Lasten der jeweiligen gesetzlichen Krankenkasse gilt, wäre jedoch nicht einzusehen, warum dieser dann als Basis für einen zusätzlichen Abschlag in Höhe von 20% dienen können sollte. Dies würde erkennbar über das gesetzlich verfolgte Ziel hinausschießen und zu einer unverhältnismäßigen Doppelbelastung des pharmazeutischen Unternehmers führen. Wenn eine gesetzliche Krankenkasse mit einem pharmazeutischen Unternehmer eine Rabattvereinbarung schließt (und damit den Abgabepreis des pharmazeutischen Unternehmers gar nicht zahlt), wäre schlechterdings nicht einzusehen, warum sie gleichwohl einen Abschlag auf eben diesen (fiktiven) Abgabepreis des pharmazeutischen Unternehmers erhalten würde.\r\nDie jetzige Regelung lässt im Unklaren, ob die Vertragsrabatte von den gesetzlichen Krankenkassen bei der Berechnung des Kombinationsabschlags abzuziehen sind. Da der GKV-Spitzenverband dies in den vorausgehenden Verhandlungen anders gesehen hat, halten wir eine entsprechende Klarstellung aus Gründen der Rechtssicherheit für unabdingbar, um ansonsten nicht vermeidbare Rechtsstreitigkeiten zu vermeiden.\r\n4.2\r\nKlarstellung bei Krankenhausversorgung nach § 129a SGB V\r\nEine weitere Klarstellung wäre bei der Krankenhausversorgung nach § 129a SGB V erforderlich. Diese soll nach dem vorliegenden Festsetzungsentwurf unter die Abschlagspflicht fallen (vgl. § 3). Umso wichtiger ist daher eine Klarstellung in § 8, dass auch in diesem Segment nicht die gelisteten Abgabepreise der pharmazeutischen Unternehmer, sondern die tatsächlichen – und regelmäßig rabattierten – Krankenhauspreise für die Abschlagserhebung ausschlaggebend sind:\r\nBekanntlich greift in der Krankenhausversorgung keine arzneimittelrechtliche Preisbindung, da gemäß § 1 Abs. 3 der Arzneimittelpreisverordnung (AMPreisV) die Preispannen und Preise der Apotheken ausgenommen sind, wenn eine\r\n13\r\nAbgabe durch Krankenhäuser oder anderen Krankenhäuser erfolgt (Nr. 1 und Nr. 2). In diesem Fall sind die pharmazeutischen Unternehmer gemäß § 78 Abs. 3 Satz 1 AMG bei der Abgabe ihres Arzneimittels nicht an den Herstellerabgabepreis gebunden. Sie dürfen daher ihren Preis zwar nicht überschreiten, jedoch auf ihre Produkte Handelsrabatte gewähren (vgl. § 78 Abs. 3 Satz 3 AMG). Dies gilt auch für solche Arzneimittel, die erstattungsbetragsgeregelt sind (siehe § 78 Abs. 3a Satz 2 AMG).\r\nAufgrund der bei der Belieferung von Krankenhäusern und Krankenhausapotheken bestehenden Rabattiermöglichkeit gibt es in diesem Segment seit jeher auch die Erwartung der Häuser, dass pharmazeutische Unternehmer Rabatte auf ihre Herstellerabgabepreise gewähren. Diese Marktmechanismen legen auch die gesetzlichen Krankenkassen regelmäßig bei der Vereinbarung der Erstattungspreise im Rahmen der ambulanten Krankenhausversorgung gemäß § 129a SGB V zugrunde. In den einschlägigen Vereinbarungen sind – in Abhängigkeit von der Wirkstoffklasse, der Wettbewerbssituation sowie der Marktexklusivität – teilweise zweistellige prozentuale Rabatte vorgesehen.\r\n5.\r\n(Abrechnung durch die Krankenkasse)\r\nDie vom Bundesministerium für Gesundheit vorgesehene Vorschrift regelt den Abrechnungsturnus, die Abrechnungsdaten und ihre Übermittlung sowie der Umgang mit Überzahlungen des pharmazeutischen Unternehmers. Hierzu sind folgende Anmerkungen angebracht:\r\n•\r\nDie in Abs. 1 vorgesehene Abrechnung des Kombinationsabschlags für alle innerhalb eines Quartals abgegebene Arzneimittel spätestens nach einem Jahr nach Quartalsablauf ist zu großzügig bemessen. Für die pharmazeutischen Unternehmer bedeutet der Kombinationsabschlag aufgrund der Abschlagshöhe in Höhe von 20% ein erhebliches Rückstellungsproblem. Je größer daher der Abstand zwischen dem jeweiligen Quartal und der Abrechnung durch die gesetzlichen Krankenkassen ist, desto schwieriger ist dies in der Steuer- und Handelsbilanz mit Rückstellungen abzubilden. Hinzu kommt, dass bei einer zutreffenden Ermittlung eines tatsächlichen Kombinationseinsatzes anhand von nicht nur zeitlichen, sondern auch qualitativen Parametern es nach einem Jahr schwierig ist, Einzelfragen zu überprüfen. Wir plädieren daher für eine deutlich kürzere Höchstfrist für die Abrechnung des jeweiligen Quartals von maximal 6 Monaten.\r\n•\r\nDie in Absatz 2 zu übermittelnden Daten sind um eine Fall-ID zu ergänzen. Damit wird sichergestellt, dass eine Arzneimittelverordnung immer nur einem Versicherten und vor allem einem Kombinationsabschlagsvorgang\r\n14\r\nzugeordnet\r\nwird. Dadurch entsteht bei den Krankenkassen kein großer zusätzlicher Aufwand, da sie intern genau eine solche Fall-Identifizierung durchführen. Ohne die Fall-D erhält das Unternehmen eine Sammlung von Verordnungsvorgängen, aus denen nicht zu entnehmen ist, warum ein Kombinationsabschlag abgerechnet wird, da eine Identifizierung einzelner Kombinationsabschlagsvorgänge unmöglich ist. Damit würde eine Abrechnungsprüfung durch den pharmazeutischen Unternehmer ins Leere laufen.\r\n•\r\nDer Weg der Datenübermittlung nach Absatz 3 ist um ein vom GKV-Spitzenverband zu erstellendes einheitliches Datenformat zu ergänzen. Ohne eine entsprechende Vereinheitlichung ist der bürokratische Aufwand in den pharmazeutischen Unternehmen noch weniger leistbar.\r\n•\r\nDie in Absatz 4 vorgesehene Regelung zum Ausgleich einer Überzahlung halten wir in dieser Form nicht für sachgerecht. Es entspricht der geltenden Rechtslage, dass pharmazeutische Unternehmer, die aufgrund der Rückwirkung eines Erstattungsbetrags in der Vergangenheit zu hohe Kombinationsabschläge abgeführt haben, diese von den gesetzlichen Krankenkassen beanspruchen können. Aus unserer Sicht muss jedoch in einem solchen Fall sinnvollerweise geregelt werden, dass die entsprechenden gesetzlichen Krankenkassen derartige Überzahlungen – genauso wie sie bei noch nicht vorgenommener Zahlung unverzüglich die Abrechnung korrigieren – diese automatisch bei der nächsten Abrechnung verrechnen und bei anderen Abschlagsforderungen abziehen. Dass diese von den pharmazeutischen Unternehmern gesondert in einem laufenden Abrechnungsprozedere noch geltend gemacht werden müssten, erscheint uns eine unnötige Verkomplizierung eines einfachen Sachverhalts zu sein.\r\n6.\r\n§ 10 (Abrechnungsprüfung durch den pharmazeutischen Unternehmer)\r\nDa die unwiderlegliche Vermutung nicht mit dem Gesetz in Einklang zu bringen ist, ist auch die in § 10 vorgesehene Abrechnungsprüfung in ihren Fristen deutlich zu erweitern, wenn richtigerweise ein auch nach materiellen Kriterien zu ermittelnder tatsächlicher Kombinationseinsatz in Rede steht.\r\nZudem ist aus Sicht der Herstellerverbände vorzusehen, dass in Fällen, in denen keine Einigung zwischen den Parteien erzielt werden kann, der pharmazeutische Unternehmer berechtigt ist, die Abschlagsberechnung durch einen zur Verschwiegenheit verpflichteten Dritten (z. B. Wirtschaftsprüfer) zu prüfen und bestätigen zu lassen. Diese Prüfung ist von den gesetzlichen Krankenkassen zu unterstützen. Sofern der Dritte Mängel in der Abrechnung feststellt, sollte die gesetzliche Krankenkassen die Kosten der Prüfung tragen, ansonsten sollten\r\n15\r\ndiese Kosten dem pharmazeutischen Unternehmer zu Last fallen. So ist auch gewährleistet, dass das Instrument verantwortungsvoll eingesetzt wird.\r\n7.\r\n§ 11 (Fälligkeit, Zahlungsfrist, Verzugszinsen, Verjährung)\r\nZu in dieser Vorschrift enthaltenen Regelungen sei angemerkt, dass die in Absatz 3 als maßgeblicher Zeitpunkt für den Verjährungsbeginn vorgesehenen Regelung nicht korrekt erscheint. Mit dem tatsächlichen Kombinationseinsatz meint das Gesetz aus Sicht der Herstellerverbände weder die tatsächliche Einnahme eines Arzneimittels durch den Patienten, noch die davor liegende Abgabe und damit verbundene Abrechnung eines Arzneimittels durch die Apotheken. Entscheidend ist die ärztliche Verordnung einer Kombinationstherapie. Insofern meinen wir, dass hier auf den Zeitpunkt der Verordnung des jeweiligen Abschlagsarzneimittels für den Verjährungsbeginn abgestellt werden sollte.\r\n8.\r\n§ 12 (Inkrafttreten) – Anwendungszeitpunkt\r\nVerfassungsrechtlich ebenfalls von Wichtigkeit ist die Klarheit für pharmazeutische Unternehmer, ab welchem Zeitpunkt die Kombinationsabschlagspflicht entsteht. Entscheidend sind dabei das kumulative Vorliegen des Benennungsbeschlusses des Gemeinsamen Bundesausschusses und das Inkrafttreten der konkreten Regelungen zur Umsetzung des Kombinationsabschlags. Wir gehen davon aus, dass diese Lesart durch das Bundesministerium für Gesundheit geteilt wird."},"recipientGroups":[{"recipients":{"parliament":[{"code":"RG_BT_MEMBERS_OF_PARLIAMENT","de":"Mitglieder des Bundestages","en":"Members of parliament"}],"federalGovernment":[{"department":{"title":"Bundesministerium für Gesundheit (BMG)","shortTitle":"BMG","url":"https://www.bundesgesundheitsministerium.de/","electionPeriod":20}}]},"sendingDate":"2024-05-24"}]},{"regulatoryProjectNumber":"RV0002376","regulatoryProjectTitle":"Revision des pauschalen Abschlags auf Kombinationstherapien","pdfUrl":"https://www.lobbyregister.bundestag.de/media/de/ff/292644/Stellungnahme-Gutachten-SG2406130044.pdf","text":{"copyrightAcknowledgement":"Die grundlegenden Stellungnahmen und Gutachten können urheberrechtlich geschützte Werke enthalten. 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Die Stärkung des Standortes Bayern und die zukunftssichere Arzneimittelversorgung in Bayern sind ihre wesentlichen Ziele.\r\nAm 12. November 2022 trat das Gesetz zur finanziellen Stabilisierung der gesetzlichen Krankenversicherung (GKV-Finanzstabilisierungsgesetz, GKV-FinStG) in Kraft. Zur Deckung des GKV-Defizits wurden u.a. weitreichende Sparmaßnahmen im Arzneimittelbereich eingeführt, bspw. die befristete Erhöhung des Herstellerrabattes von 7 auf 12 Prozent und die Verlängerung des Preismoratoriums bis 2026. Während diese Maßnahmen kurzfristig wirken, wurden durch das GKV-FinStG auch gravierende strukturelle Änderungen am seit 2011 bestehenden Bewertungs- und Preisfindungssystem des AMNOG vorgenommen.\r\nAll diese Änderungen treffen die Unternehmen der Pharma- und Biotech-Branche in einer Zeit, in der sich die wirtschaftlichen Rahmenbedingungen in Deutschland deutlich verschlechtern. Die massiv gestiegenen Energiekosten und stockende Lieferketten wirken sich auf viele Kostenfaktoren in der Lieferkette aus und treiben die Inflation deutlich.\r\nSowohl der Freistaat Bayern als auch die Biotech- und Pharma-Unternehmen betonen, dass die Gewährleistung der Stabilität der gesetzlichen Krankenversicherung, die die Basis des deutschen Gesundheitssystems darstellt, von immenser Bedeutung ist. Angesichts der finanziellen Schieflage der gesetzlichen Krankenkassen müssen alle Leistungsbereiche auf Wirtschaftlichkeitsreserven überprüft werden; Sollte der Bundesgesetzgeber eine weitere Belastung der Arzneimittelhersteller vorsehen, ist zu berücksichtigen, dass die Pharma- und Biotech-Branche bereits seit Jahren einen weit überdurchschnittlichen Beitrag erbringt (2010 – 2020: 72 Mrd. Euro)1.\r\nDas GKV-FinStG hat – auch mangels eines Dialogs mit den Beteiligten – wesentliche Chancen zur nachhaltigen Stabilisierung der Finanzierung der gesetzlichen Krankenversicherung verpasst. Während verfassungsrechtlich gebotene Maßnahmen, wie die Sicherstellung ausreichender Beiträge für die Bezieher von Grundsicherungsleistungen durch den Bund, auf der Einnahmenseite unterlassen wurden, lassen die vorgesehenen Einsparmaßnahmen auf der Ausgabenseite eine hinreichende Auseinandersetzung mit ihren Konsequenzen für die Versorgung vermissen und beruhen zudem auf falschen Prämissen.\r\n1) Schneider M. (2022), Gesamtwirtschaftliche und gesundheitswirtschaftliche Auswirkungen der Rabatte auf pharmazeutische Produkte, Gutachten für die Pharmainitiative Bayern, Augsburg, S. 34.\r\n4 Bayerischer Pharmagipfel // Gemeinsame Erklärung zu den Auswirkungen des GKV-FinStG\r\nDas GKV-FinStG – Hemmschuh für sichere Arzneimittelversorgung und Innovationen\r\n1.\r\nBehauptungen statt Evidenz in der Begründung:\r\nDie Aussage der Gesetzesbegründung, wonach eine „erhebliche Ausgabendynamik“ eine „Stabilisierung“ der Ausgaben notwendig mache, fehlt die empirische Grundlage. Vielmehr bewegt sich der Anteil der Arzneimittelausgaben an den GKV-Gesamtausgaben in den letzten 10 Jahren auf gleichem Niveau – etwa 16 % insgesamt und 11 % für die pharmazeutischen Hersteller. In den Jahren 2009 – 2021 sind die Arzneimittelausgaben schwächer gestiegen als die ärztlichen Leistungsausgaben und die gesamten GKV-Leistungsausgaben. Der starke Anstieg der Arzneimittelausgaben in der Pandemie (2021) ist durch Sonderfaktoren zu erklären. Werden diese herausgerechnet, befindet sich das Ausgabenwachstum im Rahmen. Das vorläufige Finanzergebnis der GKV zeigt, dass Arzneimittelausgaben real gesunken sind, da das nominale Wachstum von 4,8 %2 unterhalb der Geldentwertung von 6,9 %3 liegt. Auch bei isolierter Betrachtung der patentgeschützten Arzneimittel ist über einen längeren Zeitraum keine Ausgabendynamik erkennbar.\r\n2.\r\nGefahren für die Patientenversorgung und den Pharma- und Biotechstandort Deutschland:\r\nDie arzneimittelrelevanten Änderungen, insbesondere am AMNOG-Verfahren, bergen die Gefahr erheblicher negativer Auswirkungen auf die Versorgungsqualität und -sicherheit von Arzneimitteln in Deutschland. Der Grund dafür sind massive Eingriffe in den etablierten Preisfindungsprozess, die auch bei Präparaten mit im AMNOG-Verfahren anerkanntem Zusatznutzen zu erheblichen Preiseinbußen führen und es daher in vielen Fällen wirtschaftlich unrentabel machen können, neue Produkte auf den deutschen Markt zu bringen. Es besteht die begründete Gefahr, dass viele innovative Arzneimittel in Deutschland entweder später oder überhaupt nicht mehr verfügbar sein werden. Bisher stehen Arzneimittel den Patienten in Deutschland sehr früh zur Verfügung.4\r\n3.\r\nArzneimittel sowie Biotech- und Pharma-Branche sind Schlüsselbranchen des 21. Jahrhunderts, ein entscheidender Wachstumsmotor und nicht bloßer „Kostenfaktor“:\r\nHohe Wertschöpfung und Innovationsfähigkeit, hohe Forschungs- und Entwicklungs-Investitionsquoten, wenig CO2-Ausstoß5, gute und sichere Arbeitsplätze, bei hohem Frauenanteil6. Innovative Arzneimittel haben großen Mehrwert nicht nur für die erkrankten Menschen, sondern für die gesamte Gesellschaft. In der Corona-Pandemie hat die Biotech- und Pharma-Industrie ihre Bedeutung wie unter einem Brennglas deutlich gemacht. Ohne die Innovationen aus den hiesigen Laboren für diagnostische Tests, Impfstoffe und Therapien hätte die Pandemie in Deutschland hunderttausende zusätzliche Todesopfer gefordert7 und noch viel größere wirtschaftliche Schäden verursacht. Was es für die Volkswirtschaft bedeutet, wenn solche Innovationen auch noch aus Deutschland kommen, hat die Firma BioNTech eindrucksvoll vorgeführt.\r\n2) Bundesministerium für Gesundheit (2023), Vorläufige Finanzergebnisse der GKV für das Jahr 2022, Pressemitteilung Nr. 7 vom 10. März 2023 - https://www.bundesgesundheitsministerium.de/presse/pressemitteilungen/vorlaeufige-finanzergebnisse-der-gkv-fuer-das-jahr-2022-10-03-2022.html3) Statistisches Bundesamt, https://www.destatis.de/DE/Presse/Pressekonferenzen/2023/vpi/hintergrundpapier-vpi.pdf?__blob=publicationFile\r\n4) https://www.efpia.eu/media/676539/efpia-patient-wait-indicator_update-july-2022_final.pdf\r\n5) https://www.vfa.de/de/wirtschaft-politik/macroscope/macroscope-investitionen-in-den-klimaschutz-sind-notwendig-wie-nie 6) https://www.vfa.de/de/wirtschaft-politik/wirtschaft/frauen-fuehren-ein-drittel-der-forschenden-pharma-unternehmen-in-deutsch-land#:~:text=In%20der%20Pharmaindustrie%20insgesamt%20sind%2039%2C2%20%25%20der,sogar%20nur%20Anteile%20zwischen%2012%20und%2018%20%25 7) Watson J. O. et al. (2022), Global impact of the first year of COVID-19 vaccination: a mathematical model-ling study, in: Lancet Infect Dis 2022; 22: 1293–302, Published Online June 23, 2022, https://doi.org/10.1016/S1473-3099(22)00320-6\r\nBayerischer Pharmagipfel // Gemeinsame Erklärung zu den Auswirkungen des GKV-FinStG 5\r\nDie Maßnahmen des GKV-FinStG reduzieren den Spielraum dieser hochinnovativen Industrien für Investitionen in den Standort und Arbeitsplätze in Deutschland. Sie sorgen dafür, dass Unternehmen ihre Kosten für Forschung und Entwicklung neuer Arzneimittel nicht mehr refinanzieren können und diese zukünftig dem deutschen und europäischen Markt nicht mehr zur Verfügung stehen werden. Zudem untergraben sie langfristig das Vertrauen und die Investitionssicherheit und sorgen damit dafür, dass Deutschland im internationalen Vergleich mit Regionen wie den USA oder Asien weiter abfällt. Dabei sind gerade die Biotech- und Pharma-Industrie eine Schlüsselbranche für die deutsche Wirtschaft.\r\nBereits im Zuge des Gesetzgebungsprozesses haben nicht nur die Pharma- und Biotech-Industrie, sondern auch die Bundesländer, Wissenschaftlerinnen und Wissenschaftler, Fachgesellschaften sowie Patientenorganisationen vor teils gravierenden Folgen der pharmarelevanten Regelungen des GKV-FinStG für die Arzneimittelversorgung und den Forschungsstandort Deutschland gewarnt. Dennoch hat der Gesetzgeber keine nennenswerten Änderungen an dem ursprünglichen Entwurf vorgenommen.\r\nInzwischen lassen sich die ersten Auswirkungen des Gesetzes im Versorgungsalltag beobachten. So kam es zu einzelnen Fällen, in denen Produkte in Deutschland nicht auf den Markt gebracht oder vom Markt genommen wurden.\r\nDas wahre Ausmaß der Schäden wird sich erst zeitverzögert vollumfänglich zeigen. Die vom Gesetzgeber vorgeschriebene Evaluation wird die Auswirkungen in ihrer vollen Trageweite noch nicht erfassen können. Entscheidungen über zukünftige Zulassungsanträge und Produkteinführungen haben einen Vorlauf von Jahren. Auch die Folgen ausbleibender Investitionen oder Standortverlagerungen zeigen sich oftmals erst Jahrzehnte später, wie etwa die Abwanderung der deutschen Antibiotika-Produktion seit den 1990er Jahren, die zu strategischen Abhängigkeiten in der Produktion von Drittstatten wie China und Indien sowie zu Liefer-/Versorgungsengpässen bei Antibiotika beigetragen hat.\r\nDer Bund darf nicht abwarten, bis irreparabler Schaden für Patientinnen und Patienten eingetreten ist. Er muss heute gegensteuern. Ansonsten droht auch bei den innovativen Arzneimitteln in Zukunft eine Situation, die schon heute mit den Versorgungsengpässen im Bereich der Generika zu beobachten ist.\r\n6 Bayerischer Pharmagipfel // Gemeinsame Erklärung zu den Auswirkungen des GKV-FinStG\r\nForderungen des Bayerischen Pharmagipfels\r\nan den Bund:\r\n¸\r\nWiederaufgreifen eines Pharmadialogs auf Bundesebene, um gemeinsam tragfähige Lösungen zu entwickeln:\r\nDer Bundesgesetzgeber hat es versäumt, mit der Pharma- und Biotech-Industrie in den Dialog zu treten, wie das auch vom Freistaat Bayern fortlaufend gefordert und mit dem Bayerischen Pharmagipfel aktiv vorgelebt wird.\r\n¸\r\nKeine weiteren Sparmaßnahmen bis zu einer Evaluierung der bereits getroffenen Maßnahmen\r\nEs bedarf zunächst einer hinreichenden Auseinandersetzung mit den Auswirkungen der Maßnahmen des GKV-FinStG und keiner weiteren, vorschnellen Regelungen mit weiteren Gefahren für die Versorgungssicherheit.\r\n¸\r\nGesetzliche Korrektur der AMNOG-Maßnahmen des GKV-FinStG und Weiterentwicklung des AMNOG, die auch weitergehenden Änderungsbedarfen gerecht wird („AMNOG 2025“):\r\nFür einige in der Gesetzesbegründung und den parlamentarischen Beratungen genannten Herausforderungen ständen mildere Mittel als hoheitliche Eingriffe in die Ermittlung nutzengerechter Erstattungsbeträge zur Verfügung. So wird beispielsweise bislang vorhandene Evidenz wie etwa aus Registern nur unzureichend für die Nutzenbewertung herangezogen. Es bedarf daher eines Dialogformates, in dem eine sachgerechte Fortentwicklung des AMNOG unter Einbezug der Expertise aller Beteiligten und externer wissenschaftlicher Beratung erfolgen kann.\r\n¸\r\nÜberprüfung und Neujustierung der Preisregulierungsmechanismen:\r\nIm Folgenden wird die Wirkungsweise der einzelnen Maßnahmen des Gesetzes im Arzneimittelbereich genauer betrachtet. Es ist wichtig, jede Maßnahme des GKV-FinStG zu analysieren, um Lösungen für Reformen aufzuzeigen. Ein Aspekt, der in der Diskussion um das GKV-FinStG aus unserer Sicht zu wenig Beachtung findet, ist, dass die Regelungen kumulativ wirken können. Dadurch können sich die Risiken für die Patientenversorgung erhöhen und der Schaden für den Pharma- und Biotechstandort Deutschland potenzieren.\r\nBayerischer Pharmagipfel // Gemeinsame Erklärung zu den Auswirkungen des GKV-FinStG 7\r\nPositionen und Forderungen des\r\nBayerischen Pharmagipfels zum GKV-FinstG:\r\n1.\r\nOrphan Drugs\r\n(§ 35 a Abs. 1 SGB V)\r\nRegelung im GKV-FinStG:\r\nDas GKV-FinStG sieht eine Absenkung der Umsatzschwelle für Orphan Drugs bei der Nutzenbewertung von vormals 50 auf 30 Mio. Euro vor. Präparate, die diese Schwelle überschreiten, müssen sich einer regulären Nutzenbewertung unterziehen und werden wie alle anderen Arzneimittel im AMNOG behandelt. Mit der Absenkung der Umsatzschwelle werden künftig deutlich mehr Orphan Drugs das reguläre Nutzenbewertungsverfahren durchlaufen müssen.\r\nPosition des Bayerischen Pharmagipfels:\r\nDie Besonderheiten von Orphan Drugs werden grundsätzlich im AMNOG berücksichtigt. Orphan Drugs müssen bereits im Rahmen der Zulassung zeigen, dass entweder noch keine zufriedenstellende Methode für die Diagnose, Verhütung oder Behandlung des betreffenden Leidens zugelassen wurde oder – sofern eine solche Methode besteht – sie einen signifikanten klinischen Nutzen gegenüber der Vergleichstherapie haben. Der Ausweisung als Orphan Drug durch die europäische Zulassungsbehörde EMA liegt damit faktisch eine Zusatznutzenbewertung zugrunde. Im AMNOG Verfahren gilt ihr Zusatznutzen deshalb bereits als belegt. Der G-BA bewertet in diesen Fällen lediglich das Ausmaß des Zusatznutzens.\r\nMuss das reguläre Nutzenbewertungsverfahren durchlaufen werden, so liegt die Herausforderung bei Orphan Drugs in der Evidenzgenerierung. Dabei hängt die Generierung von Evidenz für Orphan Drugs, die den Anforderungen der AMNOG-Methodik genügt, nicht vom Umsatz des Präparates ab. Insbesondere bei Orphan Drugs können keine direkten Ableitungen von Umsatz auf die Verordnungshäufigkeit getroffen werden. Hochpreisige Spezialpräparate für extrem seltene Erkrankungen können auch mit sehr geringen Verordnungsmengen Umsätze über 30 Mio. Euro erzielen. Auch ist es ein Missverständnis, dass die Probleme der Evidenzgenerierung bei vielen Orphan Drugs allein mit der geringen Patientenzahl zusammenhängen. Bei klinischen Studien ist es internationaler Standard, bei der Gestaltung des Studiendesigns auch die Interessen der Probanden zu berücksichtigen. Bei tödlichen Erkrankungen ohne zufriedenstellende Methode für die Behandlung des Leidens – eine bei Orphan Drugs häufige Konstellation – ist eine Placebo-Gruppe schlicht unethisch. Zudem ist die Freiwilligkeit der Studienteilnahme ein weiterer zentraler ethischer Grundsatz. Auch dies setzt dem Studiendesign Grenzen. Während die EMA diesen Besonderheiten Rechnung trägt, ist die Bewertungsmethodik des AMNOG nicht darauf ausgerichtet.\r\nViele Orphan Drugs, auch solche, die bereits in der Versorgung angekommen sind, laufen damit Gefahr, ihren Zusatznutzen gemäß der strikten G-BA-Methodik für Non-Orphan Produkte nicht belegen zu können. Das wird wiederum dazu führen, dass in den Preisverhandlungen nur noch Erstattungsbeträge gewährt werden, die einen Weitervertrieb in Deutschland wirtschaftlich schwierig bis unmöglich machen. Dies gilt umso mehr, als Orphan Drugs auch von anderen Regeln negativ betroffen sein können (AMNOG-Leitplanken, Kombirabatt, erhöhter Herstellerrabatt, Verwurfsrabatt, Preis-Mengen-Vereinbarungen, Verkürzung der freien Preisbildung etc. = Problem der Kumulation der Regelungen).\r\n8 Bayerischer Pharmagipfel // Gemeinsame Erklärung zu den Auswirkungen des GKV-FinStG\r\nFür Pharma- und Biotechnologie-Unternehmen geht somit ein wichtiger wirtschaftlicher Anreiz verloren, in Forschung und Entwicklung von Arzneimitteln für kleine Patientengruppen zu investieren, was sich nachteilig auf die Versorgung von Patientinnen und Patienten mit seltenen Leiden auswirkt. Dabei ist der medizinische Bedarf nach wirksamen Medikamenten für seltene Erkrankungen weiterhin hoch. Bisher gibt es erst für ungefähr zwei Prozent der ca. 8.000 bekannten seltenen Erkrankungen zugelassene Medikamente.\r\nForderung des Bayerischen Pharmagipfels:\r\nDie Absenkung der Umsatzschwelle ist rückgängig zu machen.\r\nBayerischer Pharmagipfel // Gemeinsame Erklärung zu den Auswirkungen des GKV-FinStG 9\r\n2.\r\nKombinationsabschlag\r\n(§§ 35a Abs. 3 Satz 4 SGB V, 130e SGB V)\r\nRegelung im GKV-FinStG:\r\nDas GKV-FinStG sieht einen zusätzlichen Abschlag von 20 Prozent des Abgabepreises vor, wenn Arzneimittel mit neuen Wirkstoffen in einer vom G-BA nach § 35a Abs. 3 Satz 4 SGB V benannten Kombination eingesetzt werden. Dies gilt dann nicht, wenn der G-BA auf Antrag eines oder mehrerer betroffener Unternehmen festgestellt hat, dass die Kombination einen mindestens beträchtlichen Zusatznutzen erwarten lässt.\r\nPosition des Bayerischen Pharmagipfels:\r\nDie Einführung eines Kombinationsabschlags ist nicht erforderlich.\r\nDie Regelung stellt auf zuvor vom G-BA zu benennende und laut arzneimittelrechtlicher Zulassung ausdrücklich erwähnte Kombinationen ab. Bei den Preisverhandlungen im AMNOG werden die Kosten für die kombinierte Anwendung von Arzneimitteln bereits vollständig berücksichtigt.\r\nEin zusätzlicher Kombinationsabschlag ist zudem schädlich, weil er Anreize zur Erforschung von Kombinationen mindert. Kurzfristig könnten Kombinationstherapien den deutschen Markt verlassen oder nicht mehr eingeführt werden. Langfristig wird das Angebot an Kombinationstherapien sinken, da Forschungs- und Entwicklungs-Investitionen in sie an Attraktivität verlieren. Damit verlieren Patientinnen und Patienten eine wichtige Therapieoption in spezifischen Bereichen wie Onkologie und HIV, in denen Kombinationstherapien essentiell sind, um die Überlebensdauer zu verlängern und Krankheitsfolgen zu lindern. Zudem geht auch für die pharmazeutische Forschung eine wichtige Erkenntnisquelle verloren.\r\nDarüber hinaus gibt es rechtliche Bedenken bei der Implementierung. Fraglich ist, ob ein solcher, vom Nutzen entkoppelter pauschaler Eingriff vor dem Hintergrund einer wertbasierten Preissystematik rechtskonform ist. Mit einer auf Nutzenbewertung basierten Preisverhandlung steht bereits ein adäquates Mittel zur Berücksichtigung des Kombinationseinsatzes zur Verfügung. Ein zusätzlicher pauschaler Abschlag ist ein unverhältnismäßiger Eingriff und eine unnötige Doppelregulierung der Preismechanismen.\r\nIn Anbetracht der Tatsache, dass der Erstattungsbetrag bereits in der Verhandlung mit dem GKV-SV oder einem Schiedsstellenverfahren festgelegt wurde, kann ein zusätzlicher pauschaler Abschlag zu rechtlichen Unsicherheiten führen. Gerade wenn ein Arzneimittel zunächst als Monopräparat zugelassen, nutzenbewertet und bepreist wurde, ist zu dem Zeitpunkt noch nicht absehbar, ob und wann dieses Arzneimittel Teil einer Kombinationstherapie werden könnte. Wenn zu einem bereits nutzenbewerteten Arzneimittel ein weiteres Präparat als Kombination gegeben wird und dadurch auch ein Abschlag auf das schon im Markt befindliche Produkt anfällt, ist das für den Hersteller des initialen Monopräparats nicht absehbar oder kalkulierbar. Es fehlt somit jegliche Planungssicherheit.8\r\nIm Übrigen ist die Höhe des Pauschalabschlags von 20 Prozent ökonomisch nicht nachvollziehbar. Sie ist auch in der Gesetzesbegründung nicht wissenschaftlich hergeleitet oder begründet.\r\nSchließlich zeichnen sich jetzt schon große Hürden für die praktische Umsetzung ab: Die reine Verordnung zweier oder mehrerer Produkte ist nicht per se als Kombination anzusehen. Es gibt keine eindeutigen Kriterien, wann eine Monotherapie, und wann eine Kombination vorliegt.\r\n8) A. Heigl, A. Hofmann: Pauschale Abschläge für Kombinationstherapien: Wird das Kind mit dem Bade ausgeschüttet?In: Recht und Politik im Gesundheitswesen 01/23.\r\n10 Bayerischer Pharmagipfel // Gemeinsame Erklärung zu den Auswirkungen des GKV-FinStG\r\nForderungen des Bayerischen Pharmagipfels:\r\n¸\r\nDer Kombinationsabschlag ist zu streichen. Er ist in der jetzigen Form nicht nur nicht erforderlich, sondern auch nicht einheitlich umsetzbar.\r\n¸\r\nZumindest müssen der Begriff der Kombinationstherapie daher klar definiert und abgegrenzt sowie die konkreten Kombinationstherapien in abschließenden Positivlisten fixiert werden. Ausgenommen von solch einer Positivliste und damit der Anwendung des pauschalen Kombinationsrabatts müssen zudem Sondersituationen sein, in denen beide Hersteller als Partner einer neuen Kombinationstherapie parallel das AMNOG-Verfahren durchlaufen, da hier der Zusatznutzen beider Arzneimittel bereits explizit in der Kombination bewertet ist, was sich für beide Hersteller in der Regel direkt preisreduzierend im Erstattungsbetrag widerspiegelt.\r\n¸\r\nNicht nur relevante Kombinationen sind vorab vom G-BA zu definieren, sondern auch, in welchem Anwendungsgebiet diese indiziert sind. Die Erhebung und Übermittlung des Anwendungsgebiets an die Krankenkasse ist derzeit jedoch nicht vorgesehen. Eine derartige Information ist weder auf dem Rezept noch in den Abrechnungsdaten inbegriffen. Eine Differenzierung nach Indikation wäre aber zwingend notwendig, um die Abschläge im Nachgang korrekt und für Hersteller nachvollziehbar abzurechnen.\r\nBayerischer Pharmagipfel // Gemeinsame Erklärung zu den Auswirkungen des GKV-FinStG 11\r\n3.\r\nSubstitution von Biosimilars in Apotheken\r\n(§ 129 Abs. 1a SGB V)\r\nRegelung im GKV-FinStG:\r\nDas GKV-FinStG verlängert die Frist, in der der G-BA unter Auswertung der erheblichen Einwände von Sachverständigen der medizinischen Wissenschaft und Praxis, von Biotech- und Pharma-Unternehmen sowie von den Berufsvertretungen der Apotheker Hinweise zur automatischen Substitution von biologischen Arzneimitteln in Apotheken geben soll, bis zum 16. August 2023.\r\nPosition des Bayerischen Pharmagipfels:\r\nEine solche Fristverlängerung stellt zwar zumindest die Gelegenheit einer intensiveren und wirkstoffbezogeneren Prüfung dar. Dennoch ist eine komplette Aufhebung der gesetzlichen Vorgabe der Substitution von Biologika in der Apotheke erforderlich, die den Krankenkassen ebenfalls den Weg zu exklusiven Ausschreibungen ebnen würde.\r\nSparmaßnahmen und Mehrfachregulierungen sind eine wesentliche Ursache für Engpässe. Daher sollten die Instrumente, die zu einer Marktverengung und einer immer wieder prekären Versorgungslage bei Generika geführt haben, nicht in gleicher Weise auf den besonders versorgungssensiblen Markt der Biologika übertragen werden. Sonst droht auch in diesem Versorgungsbereich die irreversible Verdrängung von europäischen Herstellern aus dem Markt durch Abwanderung von Produktionskapazitäten und Know-how. Die zu erwartenden Auswirkungen zeigen die kürzlich dokumentierten Engpässe bei Fiebersäften, Antibiotika und einigen Krebstherapeutika. Dies würde zudem die Bestrebungen Deutschlands sowie der EU nach größerer Autonomie und das Ziel konterkarieren, Deutschland zum international führenden Biotechnologie-Standort zu machen.\r\nZudem würde die Substitution von Biosimilars in Apotheken kaum zu weiteren Einsparpotentialen im Biopharmazeutika-Sektor führen. Aktuelle Zahlen für den Bereich der Biosimilars in parenteralen Zubereitungen zeigen, dass genau diejenigen Biosimilars, die der G-BA jetzt für die Substitution freigeben soll, dem Gesundheitssystem bereits sehr hohe Einsparungen bringen. Der Biosimilar-Markt funktioniert, der Biopharmazeutika-Wettbewerb ist bereits im vollen Gange. Nicht nur erreichen die meisten Nachahmerprodukte Verordnungsquoten von 70 bis gar über 90 Prozent.9 Mit der Änderung des AM-RL § 40a (neu) im Jahr 2021 (Hinweise zur wirtschaftlichen Verordnung von Biopharmazeutika für Ärztinnen und Ärzten) ist zudem bereits hinreichend dafür gesorgt, dass Biopharmazeutika wirtschaftlich verordnet werden. Darüber hinaus erhalten die Krankenkassen bereits heute aufgrund von Open-House-Rabattverträgen10 und weiterer Einsparinstrumente, wie Zwangsrabatten und Festbeträgen von den pharmazeutischen Unternehmen umfangreiche Preissenkungen und erzielen damit zusätzliche erhebliche Einsparungen.\r\nHinzu kommt, dass auch nicht festbetragsgeregelte Biosimilars ebenfalls von der befristeten Erhöhung des Herstellerrabatts nach §130a Abs. 1b SGB V betroffen sind und damit bereits einen zusätzlichen Einsparbeitrag zu leisten haben.\r\nDurch diese hohen Preisabschläge liefern die Biosimilars, die der G-BA nun in einem ersten Schritt regeln soll, bereits jetzt Einsparungen von über 500 Mio. Euro pro Jahr. Das zeigt den enormen Beitrag der Biosimilars zur Kostensenkung bei der Behandlung mit Biologika, womit der in den Fachkreisen unverändert höchst kontrovers diskutierte Schritt der Substitution entbehrlich wird.\r\n9) Datenquelle: https://probiosimilars.de/publikationen/marktdaten/ 10) Nicht-exklusive Rabattverträge decken derzeit mehr als 90 der abgegebenen Biosimilarpackungen ab.\r\n12 Bayerischer Pharmagipfel // Gemeinsame Erklärung zu den Auswirkungen des GKV-FinStG\r\nForderung des Bayerischen Pharmagipfels:\r\n¸\r\nDie Einführung der rabattvertragsgesteuerten „automatischen Substitution“ von Biologika in der öffentlichen Apotheke ist rückgängig zu machen.\r\nBayerischer Pharmagipfel // Gemeinsame Erklärung zu den Auswirkungen des GKV-FinStG 13\r\n4.\r\nHerstellerabschlag\r\n(§ 130a Abs. 1b SGB V)\r\nRegelung im GKV-FinStG:\r\nDas GKV-FinStG normiert eine befristete Erhöhung des Herstellerabschlags für patentgeschützte Arzneimittel von sieben auf zwölf Prozent ab 01.01.2023. Für Arzneimittel, für die der Herstellerabschlag von vormals sieben Prozent bei der Vereinbarung eines Erstattungsbetrags nach § 130b SGB V bereits berücksichtigt worden war, beträgt er fünf Prozent. Durch Erstattungspreisvereinbarungen, die ab dem Inkrafttreten des Gesetzes geschlossen wurden, kann der erhöhte Herstellerabschlag abgelöst werden.\r\nPosition des Bayerischen Pharmagipfels:\r\nDie Erhöhung des Herstellerrabattes hat erhebliche gesamtwirtschaftliche Implikationen. Durch eine höhere Zwangsabgabe werden die Erlöse der Pharma- und Biotech-Unternehmen unmittelbar reduziert und damit den Unternehmen Mittel für Investitionen und Arbeitsplätze in Bayern und Deutschland entzogen. Hinzu kommt, dass die Maßnahme sich negativ auf die künftigen Umsatzerwartungen und die Kapitalrendite auswirkt. Eine Studie im Auftrag der Pharmainitiative Bayern kommt zu dem Ergebnis, dass durch die Einsparungen des Herstellerrabattes rund das Doppelte bis Dreifache an volkswirtschaftlichen Schaden durch ausbleibende Wertschöpfung und Investitionen entstehen.11\r\nDer Bundesgesetzgeber hat mit den Eingriffen in das bewährte AMNOG-System das Vertrauen der pharmazeutischen Industrie in die Rationalität und Zuverlässigkeit der deutschen Gesundheitspolitik erheblich erschüttert. Laut Gesetz hat die temporäre Erhöhung des Herstellerrabattes einen Vorschaltcharakter, bis die weiteren Maßnahmen des GKV-FinStG unterjährig fiskalisch Wirkung zeigen. Die Verlängerung oder Entfristung der Maßnahme stellt daher nahezu eine Verdopplung der Belastung der pharmazeutischen Industrie und einen erneuten kurzfristigen Eingriff in die Planungssicherheit der Unternehmen im deutschen Markt dar, der nicht ohne Folge auf Investitionsentscheidungen bleibt.\r\nAuch gehen von der Regelung keine Anreize für zügige Preisverhandlungen aus. Das AMNOG-Verfahren ist zeitlich fest getaktet. Der Erstattungspreis gilt völlig unabhängig davon, wann eine Preisvereinbarung getroffen wird, ab dem siebten Monat.\r\nForderung des Bayerischen Pharmagipfels:\r\n¸\r\nDer erhöhte Herstellerrabatt muss fristgerecht zum 31.12.2023 auslaufen und darf nicht abermals verlängert werden.\r\n11) https://www.pharmainitiative-bayern.de/wp-content/uploads/sites/5/2022/03/basys_gutachten_rabatte_23feb2022.pdf\r\n14 Bayerischer Pharmagipfel // Gemeinsame Erklärung zu den Auswirkungen des GKV-FinStG\r\n5.\r\nVerlängerung des Preismoratoriums um weitere vier Jahre\r\n(§ 130a Abs. 3a SGB V)\r\nRegelung im GKV-FinStG:\r\nMit der Regelung im GKV-FinStG wird das bestehende Preismoratorium im Arzneimittelbereich über den 31.12.2022 hinaus bis zum 31.12.2026 verlängert.\r\nPosition des Bayerischen Pharmagipfels:\r\nDie durch das GKV-FinStG bewirkte Verlängerung des Preismoratoriums um weitere vier Jahre ist in der jetzigen Ausgestaltung in zweierlei Hinsicht besonders problematisch:\r\n1.\r\nDie Verlängerung des Preismoratoriums erhöht den Kostendruck auf patentfreie und patentgeschützte Arzneimittel. Seit 2009 ist durch das Preismoratorium eine Anpassung der Preise gemäß der gestiegenen Kosten für Wirkstoffe, Rohstoffe, Energie und Logistik nicht möglich. Zusätzlich werden patentfreie und patentgeschützte Arzneimittel durch Rabattverträge, Festbeträge und den Herstellerabschlag sehr stark belastet. Aus diesem Grund ist es falsch, das Preismoratorium erneut um vier Jahre fortzuführen und den Herstellern gleichzeitig keinerlei Möglichkeiten zu geben, auf die Inflation adäquat reagieren zu können.\r\nDer seit 2018 bestehende Inflationsausgleich hilft hier nicht. Dieser kann die stark gestiegenen Kosten für Energie, Verpackungsmaterialien, Wirk- und Ausgangsstoffe sowie Logistik nicht kompensieren. Die derzeitigen Kostensteigerungen für die Arzneimittel-Hersteller, die im Wesentlichen am Erzeugerpreisindex abgeleitet werden können12, liegen deutlich über den 3,1 Prozent (2021)13 und 7,9 Prozent (2022).14 Daher sind unterjährige Preisanpassungen im Rahmen des Inflationsausgleichs notwendig. Ansonsten ist zu befürchten, dass eine wirtschaftlich auskömmliche Produktion für viele Arzneimittel-Hersteller nicht mehr möglich ist und immer mehr Hersteller aus der Produktion aussteigen und die entsprechenden Arzneimittel in der Versorgung fehlen – wie jüngst das Beispiel der Fiebersäfte anschaulich gezeigt hat.\r\n2.\r\nBei einer Fortführung des Preismoratoriums müssen zudem insbesondere die Bereiche ausgenommen werden, auf die das Preismoratorium über die Jahre besonders negative Wirkungen entfaltet hat. Das ist vor allem bei der Entwicklung neuer Arzneimittel mit bekannten Wirkstoffen der Fall.\r\nZwar wurde mit § 130a Abs.3c SGB V nunmehr eine (bislang theoretische) Befreiungsmöglichkeit für Arzneimittel, die eine neue Patientengruppe oder ein neues Anwendungsgebiet umfassen und zur Verbesserung der Versorgung beitragen, geschaffen. Durch eine restriktive Ausgestaltung und Anwendung sowohl der Umsetzungsbestimmungen als auch der Befreiungsmöglichkeiten zum erweiterten Preismoratorium behindert das Preismoratorium aber weiterhin die weiterentwickelnde Forschung bei bewährten Wirkstoffen, obwohl diese ein sehr hohes Potenzial für Therapieverbesserungen haben. Bei bekanntem Sicherheitsprofil und etablierter Herstellung lässt sich durch das gezielte Erforschen bisher unbekannter Wirkungen ein zusätzlicher Nutzen für Patienten und Patientinnen besonders effektiv erzeugen – schneller und mit geringeren Entwicklungskosten als beim Entwickeln komplett neuer Wirkstoffe. Wie relevant die Forschung an bewährten Wirkstoffen sein kann, hat die aktuelle Corona-Krise gezeigt: Bei bewährten Wirkstoffen bestand die Chance, in der notwendigen Geschwindigkeit Therapien\r\n12) https://www.vfa.de/de/presse/pressemitteilungen/pm-021-2022-stark-steigende-vorleistungspreise-bis-2023-pharma-besonders-unter-druck.html 13) https://www.destatis.de/DE/Presse/Pressemitteilungen/2022/01/PD22_025_611.html#:~:text=Januar%202022%201%20Verbraucherpreisindex%2C%20Dezember%20und%20Jahr%202021,sich%202021%20gegen%C3%BCber%202020%20um%203%2C2%20%25%20 14) https://www.destatis.de/DE/Presse/Pressemitteilungen/2023/01/PD23_022_611.html\r\nBayerischer Pharmagipfel // Gemeinsame Erklärung zu den Auswirkungen des GKV-FinStG 15\r\ngegen SARS- CoV-2 zu entwickeln. Der bewährte Entzündungshemmer Dexamethason wurde beispielsweise schnell als wirksame Therapieoption für COVID-19-Patienten eingesetzt, was viele Leben gerettet hat.\r\nAuf Veranstaltungen der EU-Ratspräsidentschaft wird der Einsatz bewährter Wirkstoffe in neuen Anwendungsgebieten (auch Repurposing genannt) als „Goldstandard effizienter Innovation“ bezeichnet. Gleichzeitig wird in Deutschland neuen Therapieoptionen mit bewährten Wirkstoffen durch das erweiterte Preismoratorium systematisch die wirtschaftliche Grundlage entzogen.\r\nDie Anwendungsbestimmungen des erweiterten Preismoratoriums auf Neueinführungen bewirken insbesondere bei neuen Darreichungsformen und neuen Dosierungen inadäquate Ergebnisse und bedürfen daher dringend einer Korrektur: Die jeweils möglichen Preiskorridore für Neueinführungen bestimmen sich nach dem vorhandenen Referenzarzneimittel. Im Falle einer Reduktion der Wirkstoffmenge der Neueinführung reduziert sich so auch der mögliche Preiskorridor, selbst wenn die Neuentwicklung eine echte innovative Therapieoption darstellt. Dies führt in der Folge zu einer nicht auskömmlichen Vergütung.\r\nAus diesem Grund wurde in der Vergangenheit in mehreren Fällen die Entwicklung vielversprechender Therapieansätze mit bewährten Wirkstoffen eingestellt. Dies führt im Ergebnis nicht zu einer Einsparung für die GKV.\r\nEs bedarf einer praktikablen Ausnahme bei Innovationen, zumal für neue Zulassungen langwierige und kostenaufwändige Entwicklungsprogramme erforderlich sind.\r\nDies würde die Entwicklung kostengünstiger und verträglicher Arzneimittel für neue Indikationen fördern und damit in erheblichem Maß zum Patientenwohl beitragen. Da weiterentwickelnde Forschung an bekannten Wirkstoffen eine der Hauptdomänen der standortgebundenen mittleren Unternehmen ist, könnte eine Öffnung des Preismoratoriums für neue Indikationen gleichzeitig die Wertschöpfung in Deutschland unter Wahrung sozialer und umweltrechtlicher Standards steigern.\r\nForderungen des Bayerischen Pharmagipfels:\r\n¸\r\nNeu zugelassene Indikationen sind auch ohne Unterlagenschutz vom Preismoratorium auszunehmen.\r\n¸\r\nUnterjährige Preisanpassungen im Rahmen des Inflationsausgleichs müssen ermöglicht werden.\r\n16 Bayerischer Pharmagipfel // Gemeinsame Erklärung zu den Auswirkungen des GKV-FinStG\r\n6.\r\nÄnderung der Vorgaben zur Erstattungspreisverhandlung\r\n(§ 130b Abs. 3 SGB V):\r\nRegelung im GKV-FinStG:\r\nDas GKV-FinStG legt abhängig vom festgestellten Zusatznutzen Obergrenzen fest:\r\n¸\r\nFür ein Arzneimittel ohne belegten Zusatznutzen und ohne Zuordnung zu einer Festbetragsgruppe ist ein Erstattungsbetrag zu vereinbaren, der zu Jahrestherapiekosten führt, die mindestens zehn Prozent unterhalb der bestimmten zweckmäßigen Vergleichstherapie liegen, sofern letztere noch unter Patent- oder Unterlagenschutz steht. Unterliegt die zweckmäßige Vergleichstherapie keinem Patent- und Unterlagenschutz mehr, soll ein Erstattungsbetrag verhandelt werden, der nicht zu höheren Jahrestherapiekosten führt als die der Vergleichstherapie.\r\n¸\r\nFür Arzneimittel der Nutzenkategorien „Geringer Zusatznutzen“ und „Nicht quantifizierbarer Zusatznutzen“ gilt, dass diese im Falle einer patentgeschützten Vergleichstherapie deren Jahrestherapiekosten nicht übersteigen dürfen.\r\nPosition des Bayerischen Pharmagipfels:\r\nDie Veränderungen stellen einen erheblichen Eingriff in das etablierte System der Nutzenbewertung und nutzenbasierten Preisfindung für innovative Arzneimittel dar.\r\nMit der Verabschiedung des GKV-FinStG hat der Gesetzgeber bewusst das bisher als angemessen und erstrebenswert geltende Prinzip der nutzenbasierten Preisfindung aufgegeben. Selbst wenn Arzneimittel einen Zusatznutzen nachgewiesen haben, können sie diesen in vielen Fällen nicht mehr monetarisieren, da sie so behandelt werden, als ob sie keinen Zusatznutzen hätten.\r\nWenn sie bei der Nutzenbewertung als ebenso effektiv wie der Referenzstandard eingestuft werden, werden sie bei der Erstattung in vielen Fällen automatisch sogar schlechter gestellt als das Vergleichsmedikament und müssen einen Preisabschlag von mindestens zehn Prozent hinnehmen. Dies führt zu einer Entwertung des attestierten Zusatznutzens, zumal für viele der „kein Zusatznutzen“-Fälle die erforderlichen Nachweise lediglich aufgrund der restriktiven Vorgaben von G-BA und IQWIQ (noch) nicht erbracht werden können.\r\nDieser Systemwechsel ist ein erhebliches Risiko für die Versorgungsqualität und -sicherheit mit innovativen Arzneimitteln in Deutschland. Die neuen „Leitplanken“ des AMNOG führen in vielen Fällen zu einem Erstattungsniveau, das es den Unternehmen unmöglich macht, ihre innovativen Medikamente Patienten in Deutschland schnell oder überhaupt zur Verfügung zu stellen. Außerdem wird das Preisniveau im Laufe der Zeit weiter sinken, was als „Kellertreppeneffekt“ bezeichnet wird. Innovative Arzneimittel werden in der Regel zunächst für eine oder wenige Indikationen auf den Markt gebracht, für die bereits zulassungsrelevante Studienergebnisse vorliegen. Die Zulassung wird dann sukzessive auf weitere Anwendungsgebiete erweitert, sobald hinreichende Evidenz in Studien erbracht werden konnte. Die Erweiterung der Anwendungen führt jedoch bereits jetzt in den Preisverhandlungen zu oben genanntem Kellertreppeneffekt, bei dem der Preis pro Behandlungseinheit sinkt. Der wirtschaftliche Anreiz für Zulassungserweiterungen geht verloren, da diese infolge kumulativer Maßnahmen zu einem Preisverfall führen. Dadurch würden Patientinnen und Patienten in den neuen Anwendungsgebieten quasi kostenfrei therapiert. Zusätzlich würde sich die Erlössituation insgesamt schlechter darstellen als vor der Zulassungserweiterung. Hier werden ganze Patientengruppen von der Teilhabe am medizinischen Fortschritt ausgeschlossen.\r\nBayerischer Pharmagipfel // Gemeinsame Erklärung zu den Auswirkungen des GKV-FinStG 17\r\nDie neuen Vorgaben führen dazu, dass Anreize für die Erforschung und Entwicklung neuer Schrittinnovationen, die für Patientinnen und Patienten einen relevanten klinischen Nutzen gegenüber dem Status quo darstellen können, reduziert werden. Durch die Leitplanken werden die Nutzenbewertungskategorien „gering“ und „nicht quantifizierbar“ systematisch abgewertet und dem bisherigen nicht belegten Zusatznutzen gleichgestellt, wenn die vom G-BA festgelegte Vergleichstherapie patentgeschützt ist. Diese Vorgabe bestraft Unternehmen dafür, dass sie das Risiko eingehen, in die Entwicklung verbesserter Therapieansätze bei einer Vielzahl von Erkrankungen und in verschiedenen Therapielinien zu investieren. Dies reduziert die Anreize, auch nach der erstmaligen Zulassung eines Medikaments nach patientenrelevanten Verbesserungen zu suchen und diese in der Nutzenbewertung gegenüber dem neuen Therapiestandard zu zeigen. Diese Auswirkungen werden auch negative Folgen für die internationalen Preisreferenzierungssysteme haben und den Markteintritt in Deutschland zunehmend unattraktiv machen.\r\nDie Regelung kann zudem dazu führen, dass sich die Versorgungssituation bei Originalpräparaten verschlechtert, was zu ähnlichen Liefer-/Versorgungsengpässen wie im Generikamarkt beitragen kann. Seit den „AMNOG-Leitplanken“ werden gleich gute Produkte unterschiedlich bepreist, was eine schlechtere Bezahlung für gleiche Leistung bedeutet. Zudem müssen Hersteller von überlegenen Produkten hinnehmen, dass ihr Preis auf das Niveau der objektiv unterlegenen Vergleichstherapie gedeckelt wird, wenn ihnen initial ein geringer oder nicht quantifizierbarer Zusatznutzen zugesprochen wurde. In der Folge könnten Therapiealternativen für Patienten mit Nebenwirkungen oder Kontraindikationen vom Markt verschwinden und als Eckpfeiler der Versorgungssicherheit bei Lieferschwierigkeiten eines Anbieters ausfallen.\r\nForderungen des Bayerischen Pharmagipfels:\r\n¸\r\nDie mit dem GKV-FinStG eingeführten „AMNOG-Leitplanken“ sind aufzuheben.\r\n¸\r\nDas AMNOG-System ist im Dialog mit allen Beteiligten weiterzuentwickeln.\r\n18 Bayerischer Pharmagipfel // Gemeinsame Erklärung zu den Auswirkungen des GKV-FinStG\r\n7.\r\nRückwirkung des AMNOG-Erstattungsbetrags\r\n(§ 130b Abs. 3a SGB V)\r\nRegelung im GKV-FinStG:\r\nDas GKV-FinStG sieht vor, dass der Erstattungsbetrag nicht mehr wie ursprünglich ab dem 13. Monat nach dem ersten Inverkehrbringen eines Arzneimittels mit einem neuen Wirkstoff gilt, sondern bereits ab dem siebten Monat.\r\nPosition des Bayerischen Pharmagipfels:\r\nDie Rückwirkung des Erstattungsbetrags auf den siebten Monat nach Markteinführung kann in Verbindung mit anderen AMNOG-Maßnahmen dazu beitragen, die Versorgungssituation zu verschlechtern. Vor dem GKV-FinStG waren die Erstattungsregeln so gestaltet, dass sie positive Anreize für eine schnelle Markteinführung und Versorgung von Patienten mit innovativen Arzneimitteln schufen - ein Markenzeichen der deutschen Arzneimittelpolitik im internationalen Vergleich.15 Allerdings kann die schnelle Verfügbarkeit durch die rückwirkende Gültigkeit des verhandelten oder festgesetzten Erstattungsbetrags gefährdet sein, da dies zu einem deutlich erhöhten unternehmerischen Risiko für das markteinführende Pharma- und Biotech-Unternehmen führen kann. Ein rückwirkender Erstattungsbetrag führt dazu, dass die Hersteller möglicherweise späteren Rückzahlungsforderungen ausgesetzt sind, deren Höhe sich im Vorfeld schwer kalkulieren lässt. Dies gilt insbesondere für den Fall der neuen Anwendungsgebiete, für die mit Erteilung der Zulassung ein sofortiger Markteintritt gegeben ist und bei dem der Pharma- und Biotech-Unternehmer keine Wahl hat, ob er die Indikationserweiterung auf den deutschen Markt bringen möchte oder nicht.\r\nDarüber hinaus sind auch negative Rückwirkungen auf europäische Produktionskapazitäten zu erwarten. Derartige Änderungen der Rahmenbedingungen konterkarieren die Investitionsplanung einer Branche, die mit Blick auf die großen Zeiträume für die Erforschung von Arzneimitteln planbare und verlässliche Strukturen benötigt. So wird den Investitionskosten zum Aufbau von marktnahen Produktionsanlagen regelmäßig die zu erwartende Erlössituation bis zum Patentablauf gegengerechnet. Verkürzt sich der Zeitraum sicher zu erzielender Herstellerpreise, so wird eine solche Investitionsentscheidung unwahrscheinlicher. Dies gilt umso mehr vor dem Hintergrund, dass die kumulativen Wirkungen der Maßnahmen des GKV-FinStG über das europäische Referenzpreissystem auch die Erlössituation in weiteren Märkten negativ beeinflussen.\r\nForderung des Bayerischen Pharmagipfels:\r\n¸\r\nDie rückwirkende Geltung des Erstattungspreises bereits ab dem siebten Monat nach Markteintritt ist rückgängig zu machen.\r\n15) https://www.efpia.eu/media/676539/efpia-patient-wait-indicator_update-july-2022_final.pdf\r\nBayerischer Pharmagipfel // Gemeinsame Erklärung zu den Auswirkungen des GKV-FinStG 19\r\n8.\r\nEvaluation\r\n(§ 130b Abs. 11 SGB V)\r\nRegelung im GKV-FinStG:\r\nDas GKV-FinStG sieht eine einmalige Evaluierung der Maßnahmen zum 31.12.2023 vor.\r\nPosition des Bayerischen Pharmagipfels:\r\nEine einmalige Evaluation des Gesetzes zum 31.12.2023 ist nicht sachgerecht: Zum Evaluationszeitpunkt werden erst wenige Verfahren auf Basis der neuen AMNOG-Leitplanken abgeschlossen sein. Bis Ende des Jahres sind höchstens die negativen Folgen zu erahnen, die sich durch die Antizipation der Regelungen durch die Unternehmen ergeben.\r\nAus diesen Gründen ist es daher methodisch nicht möglich, die Gesetzesfolgen bereits zu diesem Zeitpunkt umfassend zu evaluieren. All dies bedeutet, dass eine einmalige Evaluation der Folgen Ende 2023 nicht ausreicht.\r\nForderung des Bayerischen Pharmagipfels:\r\n¸\r\nEs bedarf einer kontinuierlichen jährlichen Evaluation, um die Folgen dieses Gesetzes auf die Qualität der Patientenversorgung in Deutschland und den Pharmastandort ganzheitlich beurteilen zu können.\r\n\r\nIm Dialog mit \r\n\r\nImpressum \r\nHerausgeber:\r\nBayerisches Staatsministerium für Wirtschaft, Landesentwicklung und Energie\r\nPrinzregentenstraße 28 // 80538 München\r\nPostanschrift 80525 München\r\nTelefon +49 89 2162-0 // Telefax +49 89 2162-2760\r\ninfo@stmwi.bayern.de // www.stmwi.bayern.de\r\nBayerisches Staatsministerium für Gesundheit und Pflege\r\nHaidenauplatz 1 // 81667 München\r\nTelefon +49 89 540233-0 // Telefax +49 89 540233-90999\r\nGewerbemuseumsplatz 2 // 90403 Nürnberg\r\nTelefon +49 911 21542-0 // Telefax +49 911 21542-90999\r\npoststelle@stmgp.bayern.de // www.stmgp.bayern.de\r\nBarrierefreiheit:\r\nDieses Dokument erfüllt die Vorgaben gemäß BITV 2.0\r\nStand:\r\n14. 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Eine Nutzung ist nur im urheberrechtlich zulässigen Rahmen erlaubt.","text":"Handlungsempfehlungen zur Stärkung des pharmazeutischen Innovationsstandorts in der 21. Legislaturperiode\r\nDie deutsche pharmazeutische Industrie ist mit ihren Investitionen in Forschung und Entwicklung nicht nur Motor für Innovation, Wertschöpfung und Beschäftigung in Deutschland und der Europäischen Union, sondern auch Antreiber medizinischen Fortschritts und damit zentral für die Gesundheitserhaltung der Bevölkerung. Zentrale Voraussetzung für pharmazeutische Investitionen ist die Gewährleistung verlässlicher und planbarer Rahmenbedingungen bei der Preisbildung und Erstattung von Arzneimitteln. In den letzten Jahren ist auf nationaler Ebene jedoch eine Tendenz zur Einführung kurzfristiger Sparmaßnahmen im etablierten Nutzenbewertungs- und Erstattungsverfahren von innovativen Arzneimitteln zu beobachten. Zeitgleich werden auch auf EU-Ebene im Rahmen der angestrebten Reform des allgemeinen Rechtsrahmens für Arzneimittel Maßnahmen diskutiert, die die europäische Pharmabranche erheblich schwächen könnten. Dies geschieht in Zeiten, in denen sich Deutschland in einer Rezession befindet und das deutsche „Wachstumsmodell“ vor Herausforderungen steht, sowie eine hohe Steuern- und Abgabenlast, steigende Lohnstückkosten, ein Übermaß an Bürokratie sowie geringe Produktivitätssteigerungen die Wirtschaft belasten. Es braucht daher eine ökonomisch nachhaltige Wachstumsstrategie, die die industrielle Gesundheitswirtschaft als Schlüsselindustrie begreift und die richtigen politischen Impulse für verlässliche und innovationsorientierte Rahmenbedingungen setzt.\r\nZukunftsfähige Finanzierung der gesetzlichen Krankenversicherung (GKV) ohne Abstriche bei der Patient*innenversorgung\r\nDie Arzneimittelversorgung wird im deutschen Gesundheitssystem durch die Solidargemeinschaft finanziert und ist entsprechend streng reguliert. Dabei leistet die pharmazeutische Industrie u.a. durch das AMNOG-Verfahren, durch Rabattverträge und gesetzliche Abschläge erhebliche Einsparungen für das Versichertenkollektiv. Allein durch das AMNOG sind für die Krankenkassen zwischen 2011 und 2021 kumulierte Einsparungen in Höhe von rund 35 Milliarden Euro realisiert worden.1 Grundlage für eine auch in Zukunft hochwertige und am medizinischen Fortschritt ausgerichtete Arzneimittelversorgung ist eine strukturell-nachhaltige Finanzierung des Gesundheitssystems. Alljährliche Diskussionen über die Einführung kurzfristig orientierter Sparmaßnahmen, die überwiegend zu Lasten der Arzneimittelversorgung gehen und den pharmazeutischen Innovationswettbewerb behindern, sind abzulehnen.\r\n▪\r\nNötig sind Reformen für eine strukturell-nachhaltige GKV-Finanzierung, bei gleichzeitigem Verzicht auf kurzfristige Sparmaßnahmen zu Lasten der Versorgung von Patient*innen. Dabei ist eine Dynamisierung der steuermittelgedeckten Bundesbeteiligung für versicherungsfremde Leistungen ebenso anzustreben, wie eine kostendeckende Finanzierung der GKV-Beiträge für Bezieher*innen von Bürgergeld.\r\nRückkehr zu stabilen und innovationsfördernden Rahmenbedingungen bei der Erstattung von Arzneimitteln\r\nDas 2011 eingeführte AMNOG-Verfahren aus evidenzbasierter Nutzenbewertung und darauf aufbauender verhandlungsorientierter Preisfindung bei neuen Arzneimitteln hat sich erfolgreich etabliert. Das gesetzgeberisch intendierte Ziel einer steuernden Regulierung von Arzneimittelerstattungspreisen bei gleichzeitiger Förderung des Zugangs zu Innovationen wurde erfüllt. Mit dem 2023 in Kraft getretenen GKV-Finanzstabilisierungs-Gesetz (GKV-FinStG) wurde das AMNOG jedoch massiv aus der Balance gebracht – insbesondere zu Lasten von Schrittinnovationen, in vielen Indikationen notwendigen Kombinationstherapien sowie Arzneimitteln für Menschen mit seltenen Erkrankungen. Zwei Evaluationsberichte zur Beurteilung der Folgen des GKV-FinStG auf die Arzneimittelversorgung und den Standort Deutschland führten aufgrund des kurzen\r\n1 Vgl. Verband forschender Arzneimittelhersteller e.V. (2023): Einsparungen addieren sich auf knapp 35 Milliarden Euro. Online abrufbar: Einsparungen addieren sich auf knapp 35 Milliarden Euro.\r\n2\r\nEvaluationszeitraums zu keinen sachgerechten Ergebnissen. Erste Auswirkungen des GKV-FinStG auf die Zugangsgeschwindigkeit zeichnen sich aber bereits ab.2 Es ist zu befürchten, dass immer mehr Arzneimittel später oder gar nicht mehr hierzulande eingeführt bzw. Zulassungen später oder gar nicht in der EU angestrebt werden. Es bedarf eines konsequenten und sachgerechten Gegensteuerns der Politik.\r\n▪\r\nKomplette Rücknahme der 2022 eingeführten „AMNOG-Leitplanken“, da diese nutzenbasierte Verhandlungspreise verhindern und therapeutische Schrittinnovationen ausbremsen.\r\n▪\r\nErsatzlose Streichung des pauschalen Kombinationsrabatts, da dieser eine rechtlich bedenkliche Doppelregulierung darstellt.\r\n▪\r\nAnhebung der Umsatzschwelle für Orphan Drugs von 30 auf 50 Mio. Euro und Reform der Berechnung auf Basis des Nettoumsatzes des pharmazeutischen Unternehmens, da diese ansonsten den Zugang zu neuen aber auch zu schon im Versorgungsalltag angekommenen Orphan Drugs behindert.\r\nDas AMNOG-Verfahren modernisieren und mit dem EU-HTA effizient verzahnen\r\nIn keinem Land in Europa sind neue Arzneimittel nach der Zulassung so schnell für die Patient*innen verfügbar, wie in Deutschland. Grund dafür ist u.a. das etablierte AMNOG-Verfahren. Vor dem Hintergrund rasanter wissenschaftlicher Entwicklungen in der Präzisionsmedizin, insbesondere bei Gen- und Immuntherapien sowie bei Orphan Drugs und anderen zielgerichtet bei kleinen Patientenpopulationen wirkenden Arzneimitteln, stoßen bei der Nutzenbewertung die klassischen Pfade der Evidenzgenerierung an ihre Grenzen. Gleichzeitig stellt das 2025 startende gemeinsame EU-HTA-Bewertungsverfahren erhöhten Anpassungsbedarf an die aktuellen Prozesse und Methoden. Kurz gesagt: Das AMNOG gilt es zukunftsfähig zu machen!\r\n▪\r\nAnpassung der Evidenzanforderungen an besondere Therapiesituationen und Orphan Drugs in der AMNOG-Nutzenbewertung durch Anerkennung bestverfügbarer Evidenz (gemäß § 5 Abs. 3 AM-NutzenV), sowie der Berücksichtigung alternativer Studiendesigns und Endpunkte.\r\n▪\r\nNahtlose Integration der gemeinsamen europäischen HTA-Bewertungsprozesse im nationalen AMNOG-Verfahren bei Gewährleistung von Planungssicherheit und Vermeidung von bürokratischem Aufwand und Verzögerungen beim Markteintritt.\r\nAufrechterhaltung eines starken Patentschutz- und Anreizsystems für pharmazeutische Innovationen auf EU-Ebene\r\nDie Entwicklung neuer Arzneimitteltherapien ist ein risikoreicher Prozess, der mit hohen Investitionen verbunden ist. Um die hohen Entwicklungskosten zu decken und in weitere Forschung investieren zu können, müssen Investitionen pharmazeutischer Hersteller wirtschaftlich sein – eine Herausforderung insbesondere bei Orphan Drugs und pädiatrischen Arzneimittel. Ein starker Patentschutz sowie gezielte Investitionsanreize auf EU-Ebene sind essentiell im globalen Wettbewerb um Investitionen in pharmazeutische Innovationen. Die geplante Reform des EU-Rechtsrahmens für Arzneimittel sollte genutzt werden, die globale Wettbewerbsfähigkeit der forschenden Pharmaindustrie in Europa zu stärken, nicht zu schwächen.\r\n▪\r\nErhöhung statt Absenkung des grundsätzlichen regulatorischen Unterlagenschutzes (Regulatory Data Protection, RDP) für neue Arzneimittel sowie Erhöhung statt Absenkung der grundsätzlichen Marktexklusivitätsdauer für neue Orphan Drugs (Orphan Market Exclusivity, OME).\r\n2 Vgl. Verband forschender Arzneimittelhersteller e.V. (2024): Marktzugangsmonitoring – Eine Analyse des Zugangs zu Arzneimittelinnovationen in Deutschland. Online abrufbar: Marktzugangsmonitoring."},"recipientGroups":[{"recipients":{"parliament":[{"code":"RG_BT_FRACTIONS_GROUPS","de":"Fraktionen/Gruppen","en":"Parliamentary parties/groups"},{"code":"RG_BT_MEMBERS_OF_PARLIAMENT","de":"Mitglieder des Bundestages","en":"Members of parliament"}],"federalGovernment":[]},"sendingDate":"2024-12-02"}]},{"regulatoryProjectNumber":"RV0002376","regulatoryProjectTitle":"Revision des pauschalen Abschlags auf Kombinationstherapien","pdfUrl":"https://www.lobbyregister.bundestag.de/media/c6/4d/492802/Stellungnahme-Gutachten-SG2503190057.pdf","pdfPageCount":1,"text":{"copyrightAcknowledgement":"Die grundlegenden Stellungnahmen und Gutachten können urheberrechtlich geschützte Werke enthalten. Eine Nutzung ist nur im urheberrechtlich zulässigen Rahmen erlaubt.","text":"Ipsen Pharma GmbH – Gesundheitspolitische Prioritäten 21. Legislaturperiode\r\nStrukturell-nachhaltige Finanzierung der GKV ohne Abstriche in der Arzneimittelversorgung\r\nGrundlage für eine hochwertige und am medizinischen Fortschritt ausgerichtete Arzneimittelversorgung ist eine strukturell-nachhaltige GKV-Finanzierung. Die pharmazeutische Industrie ist als Schlüsselindustrie nicht nur Garant für Wachstum, sondern leistet bereits jetzt durch gesetzliche Rabatte hohe Einsparungen für das Versichertenkollektiv. Kurzfristige Sparmaßnahmen, die überwiegend zu Lasten der Arzneimittelversorgung gehen, den pharmazeutischen Innovationswettbewerb hindern und Wachstumsimpulse mindern, sind abzulehnen.\r\n•\r\nNötig ist eine nachhaltige Stärkung der Einnahmeseite der GKV. Eine Deckung der Kosten für versicherungsfremde Leistungen über Steuermittel ist ebenso anzustreben, wie eine kostendeckende Finanzierung der GKV-Beiträge für Bezieher*innen von Bürgergeld.\r\nRückkehr zu innovationsfördernden Rahmenbedingungen im Erstattungssystem für innovative Arzneimittel, insbesondere bei Orphan Drugs\r\nDas AMNOG-Verfahren erfüllte lange das politische Ziel einer steuernden Regulierung von Arzneimittelpreisen bei gleichzeitiger Förderung des schnellen Zugangs zu therapeutischen Innovationen. Mit dem 2023 in Kraft getretenen GKV-Finanzstabilisierungs-Gesetz wurde das AMNOG aus der Balance gebracht – insbesondere zu Lasten des Zugangs zu Schrittinnovationen, Kombinationstherapien sowie Arzneimitteln für Menschen mit seltenen Erkrankungen. Es bedarf eines konsequenten Gegensteuerns der Politik.\r\n•\r\nStreichung der 2022 eingeführten „AMNOG-Leitplanken“, da diese nutzenbasierte Verhandlungspreise verhindern und therapeutische Schrittinnovationen ausbremsen.\r\n•\r\nStreichung des pauschalen Kombinationsrabatts, da dieser eine verfassungsrechtlich bedenkliche Doppelregulierung darstellt.\r\n•\r\nErhalt des Orphan Drug Sonderstatus bei Anhebung der Umsatzschwelle von €30 auf 50 Mio. und Reform der Berechnung auf Basis des Nettoumsatzes des pharmazeutischen Unternehmens.\r\nDas AMNOG-Verfahren zukunftsfähig machen und mit dem EU-HTA effizient verzahnen\r\nIn keinem Land Europas sind neue Arzneimittel nach Zulassung so schnell verfügbar, wie in Deutschland. Grund ist das AMNOG-Verfahren. Vor dem Hintergrund rasanter wissenschaftlicher Entwicklungen in der Präzisionsmedizin, bei Gen- und Zelltherapien sowie bei Orphan Drugs und Arzneimitteln für kleine Patientenpopulationen, stoßen die klassischen Pfade der Evidenzgenerierung in der Nutzenbewertung aber an ihre Grenzen. Gleichzeitig stellt das 2025 gestartete EU-HTA erhöhten Anpassungsbedarf an das Verfahren. Das AMNOG ist modernisierungsbedürftig.\r\n•\r\nAnpassung der Evidenzanforderungen der AMNOG-Nutzenbewertung an besondere Therapiesituationen wie Orphan Drugs und ATMPs durch Anerkennung bestverfügbarer Evidenz sowie der stärkeren Berücksichtigung innovativer Studiendesigns und Endpunkte.\r\n•\r\nGewährleistung von Planungssicherheit und Vermeidung von bürokratischem Aufwand sowie Markteintrittsverzögerungen bei Integration des europäischen HTA-Bewertungsprozess im nationalen AMNOG-Verfahren.\r\nGewährleistung eines starken EU Patentschutz- und Anreizsystems für pharmazeutische F&E\r\nDie Entwicklung neuer Arzneimittel erfordert hohe Investitionen bei hohen Risiken. Um Entwicklungskosten zu decken und in weitere Forschung investieren zu können, müssen Investitionen pharmazeutischer Unternehmen wirtschaftlich sein. Ein starker Patentschutz sowie gezielte Investitionsanreize auf EU-Ebene sind essentiell im globalen Wettbewerb um Investitionen in pharmazeutische Innovationen. Die kommende Reform des EU-Rechtsrahmens für Arzneimittel sollte die Wettbewerbsfähigkeit der forschenden Pharmaindustrie in Europa stärken, nicht schwächen.\r\n•\r\nErhöhung statt Absenkung des regulatorischen Unterlagenschutzes (Regulatory Data Protection, RDP) für neue Arzneimittel sowie Erhöhung statt Absenkung der Marktexklusivität für neue Orphan Drugs (Orphan Market Exclusivity, OME"},"recipientGroups":[{"recipients":{"parliament":[{"code":"RG_BT_MEMBERS_OF_PARLIAMENT","de":"Mitglieder des Bundestages","en":"Members of parliament"}],"federalGovernment":[]},"sendingDate":"2025-03-14"}]},{"regulatoryProjectNumber":"RV0002377","regulatoryProjectTitle":"AMNOG-Anpassung zur Berücksichtigung der Evidenz bei besonderen Therapiesituationen","pdfUrl":"https://www.lobbyregister.bundestag.de/media/9c/85/292646/Stellungnahme-Gutachten-SG2406130046.pdf","pdfPageCount":2,"text":{"copyrightAcknowledgement":"Die grundlegenden Stellungnahmen und Gutachten können urheberrechtlich geschützte Werke enthalten. Eine Nutzung ist nur im urheberrechtlich zulässigen Rahmen erlaubt.","text":"Positionspapier – AMNOG 2025\r\nForschung heißt Wandel\r\nDie Therapieansätze der letzten Jahre sind zuneh-mend zielgerichteter geworden für eng definierte, kleinere Gruppen von betroffenen Patient:innen. Der wissenschaftliche Fortschritt wird dadurch zu einer Herausforderung für die Arzneimittelzulas-sung, denn diese basiert in der Regel auf der Durchführung randomisierter kontrollierter Stu-dien (RCT). Auch wenn RCT für den Regelfall als Goldstandard gelten, ist ihre Durchführung nicht in allen Situationen sinnvoll möglich oder ethisch vertretbar. Aus diesem Grund werden alternative Möglichkeiten für Studien entwickelt und ange-wandt – so z.B. einarmige Studien ohne Kontrol-larm oder mit historischen Kontrollgruppen.\r\nDie Zulassung stellt sich seit Jahren dieser Ent-wicklung. Ob RCT nötig und durchführbar sind oder ob alternative Studienansätze gewählt wer-den können, wird spezifisch für die jeweiligen Zu-lassungen bewertet. Im Fokus steht dabei eine einzelfallgerechte Abwägung zwischen einer zeit-nahen Verfügbarkeit eines wirksamen und siche-ren Arzneimittels und einer möglichst hohen Er-gebnissicherheit. Diese Abwägung findet u.a. un-ter Berücksichtigung der Art, des Schweregrades und der Seltenheit der Erkrankung, des ungedeckten medizinischen Bedarfs und damit der ethischen Aspekte statt. Vor allem wenn es bei der Arzneimittelentwicklung früh Hinweise gibt, dass Patient:innen im besonderen Maße von der neuen Therapie profitieren, gibt es einen Bedarf an einem zeitnahen Therapiezugang basierend auf nicht-randomisierten Daten.\r\nWebfehler im AMNOG-Verfahren\r\nBeim AMNOG-Verfahren zeigen sich deutliche Dis-krepanzen im Umgang mit nicht-randomisierten Daten. Der rechtliche Rahmen der AMNOG-Nut-zenbewertung erkennt in der Arzneimittel-Nutzen-bewertungsverordnung (AM-NutzenV) an, dass es Therapiesituationen gibt, in denen es „unmöglich oder unangemessen ist, Studien höchster Evi-denzstufe durchzuführen oder zu fordern“. In die-sem Falle sind „Nachweise der best verfügbaren Evidenzstufe einzureichen“.\r\nDiese Regelung läuft jedoch in der Bewertungs-praxis ins Leere, da die Möglichkeit sowie Ange-messenheit von klinischen Studien höchster Evi-denzstufe (also RCT) nicht systematisch geprüft wird und die eingereichten Studien niedrigerer Stufen regelhaft (z.B. aufgrund eines einarmigen Studiendesigns) als nicht verwertbar eingestuft\r\nBesondere Therapiesituationen brauchen besondere Bewertung\r\nNeue Therapien werden zunehmend zielgerichteter, die Gruppe behandelba-rer Patient:innen wird kleiner. Randomisierte kontrollierte Studien (RCT) sind hier aus praktischen und ethischen Gründen nicht immer durchführbar. Diese Dynamik muss auch bei der Bewertung des Zusatznutzens von Arzneimitteln (AMNOG) abbildbar sein, um die Abkopplung vom wissenschaftlichen Fort-schritt in der Arzneimittelentwicklung zu vermeiden. Besondere Therapiesitu-ationen, für die Studien höchster Evidenzstufe unmöglich oder unangemes-sen sind, bedürfen daher einer Sonderstellung und adaptierter Methoden im AMNOG-Verfahren. Seite 2/2\r\nwerden. Die Besonderheiten von Therapiesituatio-nen werden also nicht adäquat berücksichtigt.\r\nDies ist ein Webfehler im AMNOG seit seinem In-krafttreten im Jahr 2011, der zuletzt durch das GKV-Finanzstabilisierungsgesetz (GKV-FinStG) so-gar noch vergrößert wurde. Die Folgen werden zu-nehmend deutlich: Der therapeutische Zusatznut-zen wird nicht entsprechend gewürdigt, so dass bei den betroffenen Therapien die Voraussetzun-gen für die Vereinbarung eines angemessenen Er-stattungsbetrages fehlen. Dies kann sich negativ auf die Verfügbarkeit und den Einsatz neuer The-rapien in der Versorgung von Patient:innen aus-wirken.\r\nAnforderung der höchsten Evidenz-stufe ist regelhaft zu prüfen\r\nIm Rahmen der AMNOG-Nutzenbewertung muss regelhaft geprüft werden, ob es unmöglich oder unangemessen ist, Studien der generell höchsten Evidenzstufe durchzuführen oder zu fordern bzw. ob die höchstmögliche Evidenzstufe bereits vor-liegt. Als Grundlage der möglichst frühzeitigen Prüfung unter Einbindung der Zulassungsbehör-den sowie ggf. der Sachverständigen aus der Wis-senschaft und Praxis sollen Erkenntnisse aus der Arzneimittelentwicklung und der wissenschaftli-chen Beratung im Rahmen der Zulassung dienen. Die Prüfkriterien sollen die Besonderheiten der Therapiesituationen und Versorgung abbilden, so insbesondere den ungedeckten medizinischen Be-darf für Patient:innen, den Schweregrad der Er-krankung sowie die Größe der Zielpopulation.\r\nSonderstellung in der Bewertung\r\nWird im Rahmen der Prüfung festgestellt, dass es unmöglich oder unangemessen ist, Studien höchs-ter Evidenzstufe durchzuführen oder zu fordern, so liegt hier eine besondere Therapiesituation vor. Für diese muss eine Sonderstellung in der Nutzen-bewertung gelten. Dabei sind die Nachweise der best verfügbaren Evidenzstufe bei der Bewertung heranzuziehen. Die Bewertung sollte dann unter Berücksichtigung der geringeren Ergebnissicher-heit und unter Anwendung adaptierter Methoden zur Bewertung von Studien unterhalb der höchs-ten Evidenzstufe erfolgen.\r\nFestlegung adaptierter Methoden\r\nFür die Bewertung dieser besonderen Therapiesi-tuationen sollte der G-BA unter Einbeziehung der relevanten Stakeholder adaptierte Methoden für die praktikable Bewertung von Studien unterhalb der höchsten Evidenzstufe festlegen. Hierzu gehö-ren beispielsweise Kriterien für die Verwendung von externen Kontrollen und praktikable Metho-den zur Identifizierung und Adjustierung von Con-foundern (Störfaktoren) sowie die Akzeptanz von Surrogatendpunkten. Diese sollten eine Bewer-tung unter Berücksichtigung angepasster Anforde-rungen an die Ergebnissicherheit ermöglichen. Auch die Nutzung von Versorgungsdaten (sog. Real World Data) kann hier sinnvoll sein, um bei-spielsweise den natürlichen Krankheitsverlauf dar-zustellen oder den aktuellen Therapiestandard in der Versorgung für einen Vergleich heranzuzie-hen. Trotz zunehmend besserer Qualität von Re-gistern werden diese Daten bisher nicht genutzt.\r\nFazit\r\nDas AMNOG-Verfahren muss fit für den medizini-schen Fortschritt gemacht werden. Für besondere Therapiesituationen, für die RCT unmöglich oder unangemessen sind, muss daher ein zukunftsfes-ter Rahmen in der Nutzenbewertung geschaffen werden. Ansonsten droht eine weitere Abkopplung Deutschlands vom wissenschaftlichen Fortschritt und der dauerhafte Verlust der Vorreiterrolle in Europa bei der Versorgung von Patient:innen mit innovativen Arzneimitteln.\r\nStand: September 2023"},"recipientGroups":[{"recipients":{"parliament":[{"code":"RG_BT_FRACTIONS_GROUPS","de":"Fraktionen/Gruppen","en":"Parliamentary parties/groups"},{"code":"RG_BT_MEMBERS_OF_PARLIAMENT","de":"Mitglieder des Bundestages","en":"Members of parliament"}],"federalGovernment":[]},"sendingDate":"2024-03-28"}]},{"regulatoryProjectNumber":"RV0002377","regulatoryProjectTitle":"AMNOG-Anpassung zur Berücksichtigung der Evidenz bei besonderen Therapiesituationen","pdfUrl":"https://www.lobbyregister.bundestag.de/media/73/66/292648/Stellungnahme-Gutachten-SG2406130047.pdf","pdfPageCount":9,"text":{"copyrightAcknowledgement":"Die grundlegenden Stellungnahmen und Gutachten können urheberrechtlich geschützte Werke enthalten. Eine Nutzung ist nur im urheberrechtlich zulässigen Rahmen erlaubt.","text":"Orphan Drugs – Chancen und Handlungsfelder zur Stärkung regulatorischer Rahmenbedingungen in Deutschland und Europa\r\n\r\nInhalt\r\nVORWORT\r\nGemeinsam für eine Verbesserung der\r\nArzneimittelversorgung von Menschen mit seltenen Erkrankungen 3\r\nIPSEN PHARMA\r\nInnovation for Patient Care 4\r\nSELTENE UND ULTRA-SELTENE ERKRANKUNGEN Daten und Fakten 5\r\nORPHAN DRUGS\r\nEin herausforderndes Innovationsmodell mit Bedarf an politischer Rückendeckung 6\r\nPOLITISCHE HANDLUNGSEMPFEHLUNGEN\r\nI. Erfolge der europäischen Orphan DrugVerordnung fortführen: Erhalt eineswirksamen und planbaren Anreizsystems 8\r\nII. Das EU-HTA-Verfahren sollte die Weichendafür stellen, den Zugang zu innovativenOrphan Drugs europaweit zu verbessern 10\r\nIII. Zeit für ein modernisiertes AMNOG-Verfahren,das die Evidenzbesonderheiten von OrphanDrugs verstärkt berücksichtigt 12\r\nIV. Innovationspotentiale der Digitalisierung fürMenschen mit seltenen Erkrankungen nutzen –Zugang zu Gesundheitsdaten fürpharmazeutische F&E gewährleisten 14\r\nIMPRESSUM 16\r\n\r\nGemeinsam für eine Verbesserung der Arzneimittelversorgung von\r\nMenschen mit seltenen Erkrankungen\r\n\r\nAls global agierendes, spezialisiertes biopharmazeutisches Unternehmen sehen wir bei Ipsen es als unsere Aufgabe an, zu einer deutlichen Verbesserung der Gesundheit und Lebensqualität von Patient*innen weltweit beizutragen. Daher widmen wir uns der Erforschung, Entwicklung und dem Vertrieb von Therapien zur Behandlung von seltenen und ultra-seltenen Erkrankungen, sogenannten Orphan und Ultra Orphan Diseases. Dies sind schwerwiegende Krankheiten, die qua Definition jeweils nur wenige Patient*innen betreffen, mit denen insgesamt aber eine maßgebliche Personenzahl täglich leben muss. So sind aktuell etwa 30 Millionen Menschen in Europa und rund 400 Millionen Menschen weltweit von den rund 8.000 bekannten seltenen Erkrankungen betroffen. Allein in Deutschland leben rund vier Millionen Menschen und damit 5 Prozent der Gesamtbevölkerung mit einer seltenen Erkrankung.1\r\nAufgrund der oftmals komplexen Krankheitsbilder hat der Deutsche Ethikrat 2018 zurecht festgestellt, dass Menschen mit seltenen Erkrankungen eine hohe gesamtgesellschaftliche und besondere Relevanz zukommt.2 Doch trotz des enormen Bedarfs an effektiven Behandlungsmöglichkeiten, stellt die Erforschung und Entwicklung wirksamer Arzneimitteltherapien für seltene und ultra-seltene Erkrankungen, sogenannter Orphan Drugs, unser auf breite Volkskrankheiten ausgerichtetes Gesundheitswesen vor große Herausforderungen.\r\nZwar erkennen Politik, Behörden und Kostenträger in Deutschland und Europa die Notwendigkeit einer Förderung der Erforschung und Entwicklung neuer Wirkstoffe für Patient*innen mit seltenen Erkrankungen an. Speziell in den vergangenen Jahren gab es auf europäischer und nationaler Ebene mehrere Initiativen, um die Arzneimittelversorgung von Menschen mit seltenen Erkrankungen zu verbessern. Für forschende pharmazeutische Unternehmen ist es dennoch weiterhin herausfordernd, ein tragfähiges Innovationsmodell für Orphan Drugs zu entwickeln. In der Folge stehen trotz der Bemühungen Ipsens und anderer Arzneimittelhersteller derzeit für 95 Prozent der seltenen Erkrankungen keine zugelassenen medikamentösen Therapieoptionen zur Verfügung.3\r\nIn Anbetracht des enormen ungedeckten medizinischen Bedarfs an wirksamen Arzneimitteln zur Behandlung von seltenen und ultra-seltenen Erkrankungen und der bestehenden Herausforderungen bei der Erforschung und Entwicklung von Orphan Drugs müssen politische Entscheidungsträger*innen, Kostenträger*innen, Patient*innenorganisationen und pharmazeutische Unternehmen verstärkt zusammenarbeiten, um auf Verbesserungen für Betroffene hinzuwirken. Ipsen möchte sich mit den folgenden Empfehlungen aktiv in die Diskussion von Lösungsansätzen einbringen.\r\nWir wünschen Ihnen eine anregende Lektüre und freuen uns, weiter mit Ihnen im Dialog zu bleiben, um gemeinsam für eine Verbesserung der Arzneimittelversorgung von Patient*innen mit seltenen und ultra-\r\nseltenen Krankheiten einzutreten.\r\nMit freundlichen Grüßen\r\nIhr Ipsen-Team\r\n\r\nIpsen – Focus. Together. For Patients and Society.\r\nDie Ipsen Pharma GmbH ist die deutsche\r\nTochtergesellschaft der Ipsen Gruppe, ein global\r\nagierendes, spezialisiertes Biopharmaunternehmen\r\nmit Hauptsitz in Frankreich. Um die Gesundheit und\r\nLebensqualität von Patient*innen zu verbessern,\r\nentwickelt und vertreibt Ipsen mit weltweit über 5.000\r\nMitarbeiter*innen, rund 200 davon in Deutschland,\r\ntransformative therapeutische Lösungen in Bereichen,\r\nfür die ein nicht gedeckter medizinischer Bedarf\r\nbesteht. Mit dem Anspruch „Focus. Together. For\r\nPatients and Society.“ fokussiert sich das Unternehmen\r\nauf Investitionen in innovative Arzneimittel in den\r\nTherapiebereichen Onkologie, Neurowissenschaften und\r\nseltene Erkrankungen. Der Sitz der Ipsen Pharma GmbH\r\nist in München.\r\nMehr unter www.ipsen.com/germany.\r\n\r\nSeltene und ultra-seltene\r\nErkrankungen: Daten und Fakten\r\nIn der Europäischen Union gilt eine Erkrankung als\r\nselten, wenn nicht mehr als 500 von einer Millionen\r\nMenschen betroffen sind. Eine Erkrankung gilt als\r\nultra-selten, wenn weniger als 20 von einer Millionen\r\nMenschen betroffen sind.4\r\n\r\nRund 400 Millionen Menschen weltweit\r\nleben mit einer seltenen Erkrankung,\r\netwa 30 Millionen Menschen in Europa und\r\nrund vier Millionen in Deutschland.1\r\n400\r\nMio. weltweit\r\n30Mio.\r\nEuropa\r\n4Mio.\r\nDeutschland\r\nCa. 80 % der seltenen\r\nErkrankungen sind genetisch\r\nbedingt, erste Symptome\r\ntreten häufig bereits im\r\nSäuglingsalter auf.6\r\nInsgesamt sind rund 8.000\r\nseltene und ultra-seltene Erkrankungen\r\nbekannt.5\r\n50 % aller Betroffenen sind Kinder.\r\n3 von 10 Kindern\r\nmit einer seltenen\r\nErkrankung erleben\r\nihren fünften\r\nGeburtstag nicht.5\r\n4,8\r\nFehlendes Wissen bei\r\nÄrzt*innen und\r\nPatient*innen führt\r\noft zu Fehldiagnosen –\r\ndurchschnittlich\r\nwarten Betroffene\r\nJahre auf die\r\nkorrekte Diagnose\r\nBei 95 % der seltenen\r\nund ultra-seltenen Erkrankungen\r\nstehen aktuell keine zugelassenen medikamentösen\r\nTherapieoptionen für die Patient*innen zur\r\nVerfügung.\r\n\r\nPharmazeutische Innovationen bilden eine wichtige Grundlage für medizinischen Fortschritt. Sie ermöglichen es, bislang nicht oder nur unzureichend therapierbare Erkrankungen zu behandeln und zu einer Verbesserung der Versorgungsqualität beizutragen. Insbesondere für Menschen mit seltenen und ultra-seltenen Erkankungen stellen wirksame Arzneimittel oft die letzte Hoffnung dar. Denn in der Regel gehen seltene Erkrankungen mit tiefgreifenden gesundheitlichen Einschränkungen sowie Einbußen in der Lebensqualität und der sozialen Teilhabe für Betroffene einher. Treten bei vielen Orphan Diseases erste Symptome bereits kurz nach der Geburt oder in der frühen Kindheit auf, verlaufen sie in der Folge zumeist chronisch fortschreitend, degenerativ und bedingen eine eingeschränkte Lebenserwartung oder Invalidität.8\r\nDoch obwohl Patient*innen mit seltenen Erkrankungen denselben Anspruch auf eine adäquate und am medizinischen Fortschritt ausgerichtete Gesundheitsversorgung haben wie Patient*innen mit weitverbreiteten Erkrankungen, stellt die Erforschung und Entwicklung von Orphan Drugs das pharmazeutische Innovationsmodell vor große Herausforderungen.\r\nGrundsätzlich ist die Forschung und Entwicklung (F&E) bei neuen Arzneimitteltherapien, von der präklinischen Forschung über die klinische Erprobung bis hin zur Zulassung, ein langwieriger, kostspieliger und risikoreicher Prozess. Für pharmazeutische Hersteller ist dieser mit hohen Investitionen verbunden: Die Entwicklung eines neuen, zugelassenen Wirkstoffs kostet durchschnittlich über eine Milliarde Euro.9 Um die hohen Entwicklungskosten zu decken und gleichzeitig in weitere Forschungsprojekte investieren zu können, müssen Investitionen in F&E wirtschaftlich sein. Gerade bei Orphan Drugs ist dies eine große Hürde, da der Markt für diese Arzneimittel aufgrund der geringen Patient*innenzahl sehr klein und der Entwicklungsprozess aufwändiger und risikobehafteter ist, als bei herkömmlichen Arzneimitteln. Während die Entwicklungszeit für Arzneimittel bei\r\nDas Medikament muss einen erwarteten\r\nNutzen haben, entweder wenn es keine zufriedenstellenden Behandlungsoptionen\r\ngibt (therapeutischer Solist) oder ein\r\nsignifikanter Zusatznutzen gegenüber bestehenden Behandlungsoptionen besteht.\r\nDie Zielindikation ist potentiell lebens-\r\nbedrohlich oder führt zu chronischer\r\nInvalidität.breiten Indikationen durchschnittlich 13 Jahre beträgt, liegt die für Orphan Drugs bei rund 15 Jahren und für Ultra-Orphan Drugs bei bis zu 17 Jahren.10 Dabei schaffen es rund 94 Prozent aller in Entwicklung befindlichen Orphan Drugs nicht bis zur Marktreife – bei herkömmlichen Arzneimitteln beträgt die sogenannte Failure-Rate 86 Prozent.11\r\nIn den vergangenen Jahren gab es auf europäischer und nationaler Ebene diverse Initiativen, für eine Verbesserung der Versorgung von Patient*innen mit seltenen Erkrankungen. Die Europäische Union hat zum Januar 2000 mit der Verordnung Nr. 141/2000 über Arzneimittel für seltene Erkrankungen ein institutionelles Anreizsystem geschaffen, um die F&E neuer Wirkstoffe zur Therapie seltener und ultra-seltener Erkrankungen zu fördern. Grundlage ist die Ausweisung als Orphan Drug durch einen evidenzbasierten Vergabeprozess bei der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA). Mit Erhalt des Orphan-Status fallen für Hersteller u. a. reduzierte Gebühren für die wissenschaftliche Beratung und das zentralisierte Zulassungsverfahren an. Zudem erhalten Zulassungsinhaber durch die Europäische Kommission für zugelassene Orphan Drugs eine Marktexklusivität von zehn Jahren.4 So soll verhindert werden, dass der ohnehin schon kleine Markt durch weitere Wettbewerber noch stärker segmentiert wird. Ähnliche Orphan-Arzneimittel in der selben Indikation erhalten während der Marktexklusivitätsdauer dann eine Zulassung, wenn sie verträglicher, wirksamer oder anderweitig therapeutisch überlegen sind.\r\nEine Marktzulassung auf europäischer Ebene führt\r\nallerdings nicht automatisch dazu, dass das Arzneimittel den Patient*innen in allen Mitgliedstaaten zur Verfügung steht. Auf nationaler Ebene greifen in den Gesundheitssystemen eigene Nutzenbewertungsprozesse sowie unterschiedliche Regelungen zur Erstattung und Preisfestsetzung, die den Zugang zu neuen Medi-kamenten bedingen. Der deutsche Gesetzgeber hat\r\nentsprechend 2017 für Orphan Drugs im nationalen\r\nPreisfindungsprozess eine Regelung eingeführt, die deren bereits mit der Zulassung belegten, therapeutischen Zusatznutzen anerkennt.\r\nTrotz damit einhergehender Erfolge bei der Verfügbarkeit und dem Zugang zu neuen Behandlungsoptionen für Menschen mit seltenen Erkrankungen in Deutschland und Europa besteht jedoch weiterhin Handlungsbedarf. Insbesondere vor dem Hintergund, dass sowohl die Europäische Kommission als auch die deutsche Bundesregierung zuletzt Reforminitiativen angestoßen oder bereits umgesetzt haben, die die funktionierenden F&E-Anreize für Orphan Drugs konterkarieren. Ziel gemeinsamer Anstrengungen sollte es sein, dass auch für die verbleibenden rund 95 Prozent der seltenen und ultra-seltenen Erkrankungen, für die es aktuellt noch keine wirksame, zugelassene Therapie gibt, zeitnah eine Therapieoption zur Verfügung steht.\r\nOrphan Drugs: Ein herausforderndes Innovationsmodell mit Bedarf an politischer Rückendeckung\r\nDie Erforschung und Entwicklung von\r\nOrphan Drugs ist aufwändiger und\r\nrisikoreicher als die anderer Arzneimittel:\r\nDamit pharmazeutische Hersteller im Vorfeld\r\nder Marktzulassung eines neuen Arzneimittels\r\nzur Therapie einer seltenen Erkrankung einen\r\nsogenannten Orphan-Status von der Europäischen Arzneimittelagentur erhalten, müssen drei\r\nVoraussetzungen erfüllt sein:4\r\nAufwändige Definition und Validierung neuer klinischer Endpunkte bei oftmals heterogenem Krankheitszustand der kleinen Patient*innenpopulation\r\nÜberproportionaler Koordinationsaufwand durch globale Studien mit\r\nwenig Patient*innen pro Studienzentrum\r\nPatienten nicht regelhaft diagnostiziert,\r\nwenn es keine Behandlungsmöglichkeit gibt\r\nSignifikanter Wirksamkeitsnachweis bei kleinen Studienpopulationen schwieriger\r\nHäufige Auflage zur Aufsetzung eines Registers zur Nachbeobachtung von bis zu 20 Jahren\r\nBedarf an\r\nEntwicklung neuer Studiendesigns,\r\nkein Rückgriff auf\r\n„Blaupausen“\r\nLimitierte Anzahl an möglichen Studienzentren bei Mangel an Expert*innen in der jeweiligen Erkrankung\r\nLangwierige Rekrutierung\r\nvon Patient*innen\r\n0,05 %\r\n99,95 %\r\nPOSITIONSPAPIER POSITIONSPAPIER\r\n6 7\r\n\r\nI. Erfolge der europäischen Orphan Drug Verordnung fortführen: Erhalt eines wirksamen und planbaren Anreizsystems\r\nDie Europäische Kommission hat im April 2023 Legislativvorschläge zur Überarbeitung des EU-Rechtsrahmens für Arzneimittel vorgestellt.12,13 Mit den Reformvorhaben soll eine patient*innenorientierte Versorgung in den Mitgliedsstaaten gewährleistet und gleichzeitig die europäische Pharmaindustrie gestärkt werden.\r\nIpsen begrüßt das politische Ziel, mit der Initative auch die Entwicklung von innovativen Arzneimitteln für Menschen mit seltenen Erkrankungen gezielter zu incentivieren und den EU-weiten Zugang zu verbessern. Das Reformvorhaben könnte eine einmalige Gelegenheit darstellen, die mit der Verordnung über Arzneimittel für seltene Erkrankungen eingeschlagene europäische Erfolgsgeschichte weiterzuführen. So haben die im Jahr 2000 eingeführten Regelungen dazu geführt, dass seit dem etwa 220 Orphan Drugs eine Marktzulassung in der EU erhalten haben.\r\nTatsächlich aber führen die von der Europäischen Kommission vorgeschlagenen Maßnahmen in die falsche Richtung: Die Kommission plant, die garantierte Marktexklusivität für zugelassene Orphan Drugs um ein Jahr zu verkürzen. Eine Verlängerung der Marktexklusivität soll möglich sein, wenn das Arzneimittel einen „hohen ungedeckten medizinischen Bedarf“ (High Unmet Medical Need, HUMN) adressiert, das Arzneimittel innerhalb von zwei bzw. drei Jahren in allen 27 Mitgliedstaaten kontinuierlich vermarktet wird oder, wenn während der Dauer der Marktexklusivität eine weitere Arzneimittelzulassung zur Behandlung einer anderen seltenen Erkrankung erwirkt werden kann. Gleichzeitig soll die Orphan-Marktexklusivität zukünftig nicht mehr jeweils pro behandelbarer Indikation gewährt werden, sondern wirkstoffbezogen.\r\nDie geplanten Maßnahmen bringen nicht nur Planungsunsicherheiten für Unternehmen mit sich, sondern laufen auch dem erklärten politischen Willen einer stärkeren Förderung von Orphan Drugs und eines verbesserten Zugangs zu diesen Arzneimitteln entgegen:\r\nEine Verkürzung der garantierten Marktexklusivität und deren Gewährung in Bezug auf den Wirkstoff stellen ein Hemmnis für Investitionen in F&E-Projekte dar. Denn der Markt für Orphan Drugs ist durch einen starken Innovationswettbewerb gekennzeichnet. Für dessen Funktionieren sind Patent- und Marktexklusivitätsrechte zentral, die den Herstellern Anreize bieten in risikoreiche Entwicklungsprojekte zu investieren. Ebenso gilt: Wenn die Entwicklung von Arzneimitteln für seltene und ultra-seltene Erkrankungen gefördert werden soll, muss die Entwicklung nach Indikationen gefördert werden. Für Patient*innen ist ausschlaggebend, dass wirksame Arzneimittel zur Verfügung stehen, unabhängig davon, ob diese Präparate bei mehreren der fast 8.000 seltenen Erkrankungen zum Einsatz kommen.\r\nAuch die Verknüpfung der Marktexklusivitätsdauer an ein neu definiertes Kriterium zur Deckung eines „hohen ungedeckten medizinischen Bedarfs“ wirkt wenig patient*innenzentriert. Es birgt die Gefahr, dass die Entwicklung von wichtigen Therapien für seltene Erkrankungen außerhalb der engen HUMN-Definition erschwert wird. Einerseits gefährdet der Vorschlag Schrittinnovationen, die nicht nur den größten Anteil der Arzneimittelneuentwicklungen ausmachen, sondern zumeist auch die Voraussetzung für zukünftige Durchbruchsinnovationen bilden. Andererseits bestehen große Zweifel, ob die vorgeschlagene Definition dem breiten Spektrum individueller medizinischer Bedarfe gerecht wird. Stattdessen ist ein umfassender Ansatz nötig, der krankheitsspezifische und patient*innenindividuelle ungedeckte medizinische Bedarfe gebührend berücksichtigt.\r\nDie vorgeschlagene Verlängerung der Marktexklusivitätsdauer bei Markteinführung in allen 27 EU-Mitgliedsstaaten ist in der Umsetzung für Arzneimittelhersteller weder realisistisch, noch kann sie den europaweiten Zugang wirksam verbessern. Wie eine Studie der\r\nEuropean Federation of Pharmaceutical Industries and Associations (EFPIA) gezeigt hat, basiert der unterschiedliche Zugang zu Innovationen in der EU auf multifaktoriellen Ursachen innerhalb der Mitgliedsstaaten – unterschiedliche Preisfestsetzungs- und Erstattungsverfahren sowie bestehende Beschränkungen der nationalen Gesundheitssysteme. Unternehmen würden im Falle einer Umsetzung der Regelung effektiv mit der Kürzung von Schutzrechten bestraft, obwohl die Ursachen größtenteils außerhalb ihrer Kontrolle liegen.\r\nIpsen ist sehr daran interessiert, dass in Zusammenarbeit mit der pharmazeutischen Industrie sinnvolle Schritte eingeleitet werden, um das derzeitige Anreizsystem zu stärken und den europaweiten Zugang zu Orphan Drugs zu verbessern. Bereits 2022 wurden von der EFPIA eine Reihe von Lösungsvorschlägen formuliert,15 auf die es aufzubauen gilt. Dazu zählen u. a. die Verbesserung der Datenlage zu länderspezifischen Unterschieden beim Marktzugang von Arzneimitteln in den Mitgliedsstaaten und die systematische Erfassung der Ursachen von Zugangshürden. Zudem verpflichten sich die EFPIA-Mitglieder bereits zur Einreichung von Anträgen auf Preisfestsetzung und Kostenerstattung in allen EU-Ländern spätestens zwei Jahre nach Marktzulassung, sofern die lokalen Bedingungen dies erlauben.16\r\nVor diesem Hintergrund schlagen wir folgende\r\npolitische Handlungsempfehlungen vor:\r\nDeutsche Entscheidungsträger*innen sollten sich auf EU-Ebene für eine Stärkung\r\ndes europäischen Schutzrahmens für geistiges Eigentum bei Orphan Drugs einsetzen.\r\nEine Absenkung der garantierten Marktexklusivitätsdauer für Orphan Drugs ist\r\nabzulehnen.\r\nDie Sicherstellung einfacher und planbarer Innovationsanreize für Forschung und Entwicklung ist eine notwendige Bedingung dafür, den therapeutischen Bedarf bei seltenen Erkrankungen zu decken. Die Definition eines „hohen ungedeckten medizinischen Bedarfs“ sollte einen inklusiven Ansatz verfolgen, der dem breiten Spektrum individueller Bedarfe von Patient*innen gerecht wird.\r\nDie Ursachen für Unterschiede im Zugang zu Orphan Drugs zwischen den Mitgliedsstaaten sind multifaktoriell. Die Bindung von Schutzrechten an unrealistische\r\nZugangsanforderungen ist abzulehnen. Gemeinsam mit der pharmazeutischen\r\nIndustrie sollten stattdessen wirksame Lösungen zur Verbesserung des EU-weiten Marktzugangs entwickelt werden.\r\n\r\nII. Das EU-HTA-Verfahren sollte dieWeichen dafür stellen, denZugang zu innovativen OrphanDrugs europaweit zu verbessern\r\nMit der im Januar 2022 in Kraft getretenen EU-HTA-Verordnung plant die Europäische Kommission Divergenzen bei der klinischen Bewertung neuer Arzneimitteltherapien zwischen den Mitgliedsstaaten abzubauen und eine gemeinsame wissenschaftliche Grundlage für nationale Nutzenbewertungsverfahren zu schaffen.17 Ziel ist es, den Zugang von Patient*innen zu innovativen Therapien europaweit zu beschleunigen sowie den Verwaltungsaufwand für pharmazeutische Unternehmen und die nationalen Regulierungsbehörden zu verringern. Dazu schafft die Verordnung den rechtlichen Rahmen für eine gemeinsame europäische Bewertung der medizinischen Evidenz neuer Arzneimittel sowie der dazugehörigen wissenschaftlichen Beratung, dem so genannten EU-HTA-Verfahren (HTA = Health Technology Assessment).\r\nDie gemeinsame europäische HTA-Bewertung soll nicht die Quantifizierung des Zusatznutzens oder die Preisfindung ersetzen – dies wird weiterhin den nationalen Mitgliedsstaaten vorbehalten sein. Vorgesehen ist, dass die Mitgliedsstaaten die Ergebnisse der gemeinsamen europäischen Bewertung bei der nachgelagerten, nationalen Entscheidung über klinische Nutzenbewertung und Bepreisung gebührend berücksichtigen. Die einmalige Einreichung klinischer Daten auf EU-Ebene hat zwar verbindlichen Charakter, allerdings soll es den Mitgliedsstaaten freistehen, ergänzende klinische Daten einzufordern. Die spezifischen Prozesse, Methoden sowie Daten- und Evidenzanforderungen des Verfahrens werden aktuell durch das Konsortium EUnetHTA21 erarbeitet. Ab dem Jahr 2025 sollen neu zugelassene onkologische Arzneimittel das Verfahren durchlaufen, Arzneimittel für neuartige Therapien (ATMP) und Orphan Drugs folgen ab dem Jahr 2028.\r\nAls europäisches Unternehmen sind wir bei Ipsen überzeugt, dass eine effiziente Harmonisierung der Evidenzbewertung auf EU-Ebene den Pharmastandort Europa stärken und den Zugang zu Arzneimitteln gegen seltene\r\nund ultra-seltene Erkrankungen europaweit verbessern kann. Gleichzeitig darf eine Harmonisierung nicht zu Lasten des guten Zugangs zu Orphan Drugs in Deutschland gehen. Hierfür ist es notwendig, dass die politischen Ziele der Verordnung leitend sind bei der Ausgestaltung klarer, praktikabler sowie planbarer Prozesse und\r\nMethoden durch die Mitgliedsstaaten:\r\nBei der Implementierung des EU-HTA-Verfahrens ist es von grundsätzlicher Bedeutung, dass das Verfahren mit den nationalen Bewertungs- und Preisfindungsprozessen zeitlich koordiniert wird, um Planbarkeit für die pharmazeutischen Hersteller herzustellen und unnötige\r\nReibungsverluste zu verhindern. Dabei müssen nationale Datennachforderungen für Hersteller vorhersehbar und innerhalb angemessener zeitlicher Vorgaben\r\nrealisierbar sein.\r\nDie aktuell vom Konsortium EUnetHTA21 zu erarbeitenden Daten- und Evidenzanforderungen bilden die Grundlage der gemeinsamen EU-HTA-Bewertung und sollten daher so weit wie möglich harmonisiert werden. Eine reine Ansammlung von fragmentierten nationalen Praktiken auf europäischer Ebene würde weder den Verwaltungsaufwand für pharmazeutische Unternehmen noch für HTA-Behörden signifikant verringern. Zu Gunsten der Qualität der gemeinsamen wissenschaftlichen Beratungen gilt es zudem, geeignete Verfahrens- und Beteiligungsmöglichkeiten in den einzelnen EU-HTA-Verfahrensschritten zu implementieren, für medizinische Fachgesellschaften, Patient*innenorganisationen als auch pharmazeutische Hersteller.\r\nZudem ist es zwingend erforderlich, die in der zentralisierten Zulassung bereits anerkannten Besonderheiten bei der Evidenzgenerierung von Orphan Drugs auch im EU-HTA-Verfahren zu berücksichtigen und in einer entsprechend angepassten gemeinsame Methodik vorzusehen. Nur so kann sichergestellt werden, dass Orphan Drugs nicht durch das EU-HTA fallen und deren oft\r\nbesondere Evidenzlage in den folgenden nationalen\r\nBewertungs- und Preissetzungsverfahren auch Beachtung findet. Um eine höhere Homogenität bei den nationalen Bewertungsentscheidungen zu erreichen, sollten die HTA-Behörden der Mitgliedsstaaten die klinischen Bewertungen und Analyseergebnisse des EU-HTA-Verfahrens auch zwingend anerkennen und die Ergebnisse der nationalen Verfahren diesen nicht widersprechen.\r\nVor diesem Hintergrund schlagen wir folgende politische Handlungsempfehlungen vor:\r\nDeutsche Entscheidungsträger*innen sollten sich auf EU-Ebene dafür einsetzen, dass die Methoden des EU-HTA-Verfahrens so ausgestaltet werden, dass Daten- und Evidenzanforderungen zwischen den Mitgliedsstaaten harmonisiert werden. Zwingend sind dabei die in der zentralisierten Zulassung anerkannten Besonderheiten von Orphan Drugs zu berücksichtigen.\r\nDie Prozesse des EU-HTA-Verfahrens sollten präzise festgelegt und in die Zeitläufe der\r\nnationalen Verfahren integriert werden. Nationale Nachforderungen müssen für pharmazeutische Hersteller vorhersehbar und realisierbar sein. Beschlüsse nationaler Bewertungsverfahren sollten nicht im Widerspruch zu den Ergebnissen des EU-HTA-Verfahrens stehen.\r\nVerfahrens- und Beteiligungsrechte für medizinische Fachgesellschaften,\r\nPatient*innenorganisationen und pharmazeutische Hersteller sollten im Rahmen des EU-HTA-Verfahrens sichergestellt werden.\r\nMythos fiktiver Zusatznutzen: Ein bei der europäischen Zulassungsagentur EMA nachgewiesener signifikanter Nutzen ist Voraussetzung für den Orphan-Status\r\n32 %36 %32 %\r\nVerteilung der Begründung für den Orphan-Status\r\ndurch die EMA\r\nfür die Zulassungen\r\n2000 – 2022\r\n32 %\r\nErstzulassungen\r\n(therapeutischer Solist)\r\n68 %\r\nmit signifikantem\r\nNutzen gegenüber\r\nbestehenden\r\nBehandlungsoptionen\r\nsignifikanter Nutzen gegenüber bereits zugelassenen Orphan Drugs\r\nsignifikanter Nutzen gegenüber non-OD-Arzneimitteln\r\n\r\nIII. Zeit für ein modernisiertes\r\nAMNOG-Verfahren, das die\r\nEvidenzbesonderheiten von\r\nOrphan Drugs verstärkt\r\nberücksichtigt\r\nWie alle Arzneimittel mit neuen Wirkstoffen durchlaufen auch Orphan Drugs in Deutschland zur Preisregulierung das sogenannte AMNOG-Verfahren (AMNOG = Arzneimittelmarktneuordnungsgesetz). Dabei wird anhand der vorliegenden wissenschaftlichen Evidenz neuer Medikamente deren Zusatznutzen durch den Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) bewertet. Auf dieser Grundlage finden Erstattungsbetragsverhandlungen zwischen dem pharmazeutischen Hersteller und dem Spitzenverband Bund der Krankenkassen statt. Allerdings stellt die Evidenzgenerierung und Bewertung von Orphan Drugs pharmazeutische Hersteller und HTA-Behörden vor besondere Herausforderungen.\r\nSo geht man in Deutschland und vielen anderen EU-Mitgliedsstaaten bei der Quantifizierung des Zusatznutzens von Arzneimitteln gegenüber einer zweckmäßigen\r\nVergleichstherapie von randomisierten kontrollierten\r\nStudien (Randomized Clinical Trials, RCTs) als Bewertungsgrundlage aus. Klinischen Studien zu Orphan\r\nund insbesondere Ultra Orphan Drugs sind aufgrund\r\nder Charakteristika seltener Erkrankungen jedoch besonders enge Evidenzgrenzen gesetzt. Wenn es nur sehr wenige Betroffene gibt, können oftmals keine RCT-Studien mit großen Patient*innenzahlen und mehreren Therapiearmen zum randomisierten Vergleich durchgeführt werden. Ebenso sprechen in einigen Fällen auch ethische Gesichtspunkte gegen eine Verblindung und Randomisierung.\r\nDer deutsche Gesetzgeber hat diese Evidenzbesonderheiten von Orphan Drugs im AMNOG-Verfahren berücksichtigt, ohne dass diese von der grundlegenden Nutzenbewertungssystematik ausgenommen sind. Da neue Orphan Drugs bereits im Rahmen der zentralisierten Zulassung zeigen müssen, dass noch keine zufriedenstellende Alternative zur Behandlung der betreffenden Erkrankung zugelassen wurde oder aber ein signifikanter klinischer Nutzen gegenüber Behandlungsalternativen besteht, gilt nach § 35a SGB V ihr Zusatznutzen im AMNOG-Verfahren mit Zulassung als belegt. Der G-BA bewertet rein das Ausmaß des Zusatznutzens. Damit setzt das AMNOG-Verfahren auf nationaler Ebene die EU-Verordnung zielgerichtet um und stellt erfolgreich einen reibungslosen und schnellen Zugang für Patient*innen zu Orphan Drugs sicher: Europaweit stehen Orphan Drugs den Patient*innen in Deutschland am umfassendsten (90 Prozent aller zugelassenen Orphan Drugs) sowie am schnellsten (innerhalb von 89 Tagen nach Zulassung) zur Verfügung.\r\nTrotz dieser Erfolge nahmen zuletzt in der gesundheitspolitischen Debatte Forderungen zu, Orphan Drugs in der Nutzenbewertung wie „normale“ Arzneimittel zu behandeln. Das in Deutschland für die Nutzenbewertung zuständige Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) sieht aktuell ausschließlich in RCTs geeignete Studientypen, um einen kausalen Nutzennachweis für Orphan Drugs zu ermöglichen19 und fordert wiederholt die Durchführung regulärer\r\nNutzenbewertungsverfahren.20 Gleichzeitig zeigte sich in jüngster Vergangenheit die Tendenz, das etablierte\r\nregulatorische Umfeld zu Gunsten kurzfristiger Kostendämpfungsmaßnahmen abzuschwächen. Bis Ende 2022 galt der mit der Zulassung automatisch belegte Zusatznutzen für Orphan Drugs bis zu einem Jahresumsatz von 50 Millionen Euro. Nach Überschreiten der Schwelle müssen betroffene Orphan Drugs ein vollständiges Nutzenbewertungsverfahren mit erneuter Erstattungsbetragsverhandlung durchlaufen. Um weitere Einsparpotenziale zu heben, hat der Gesetzgeber mit dem GKV-Finanzstabilisierungsgesetz zum Januar 2023 diese Umsatzschwelle verschärft und auf 30 Millionen Euro abgesenkt.21\r\nWir bei Ipsen lehnen jegliche Abschwächung des etablierten regulatorischen Rahmens ab. Die Besonderheiten von Orphan Drugs sollten weiterhin im AMNOG berücksichtigt werden, da diese bereits im Rahmen der Zulassung einen signifikanten klinisch-relevanten Nutzen gegenüber anderen verfügbaren Therapien vorweisen müssen. Der Ausweisung als Orphan Drug liegt damit faktisch eine Zusatznutzenbewertung zugrunde. Eine vollumfängliche Nutzenbewertung hingegen birgt das Risiko, dass viele Arzneimittel gegen seltene Erkrankungen ihren Zusatznutzen gemäß der strikten IQWiG-Methodik nicht belegen können. Das könnte dazu führen, dass in den Preisverhandlungen nur noch Erstattungsbeträge gewährt werden, die einen Vertrieb in Deutschland für das pharmazeutische Unternehmen wirtschaftlich schwierig bis unmöglich machen.\r\nAnalog droht auch die Absenkung der Umsatzschwelle für eine reguläre Nutzenbewertung mittelfristig den Zugang zu neuen aber auch zu schon im Versorgungsalltag angekommenen Orphan und Ultra Orphan Drugs nachhaltig zu behindern. Dabei sind Arzneimittel für seltene Erkrankungen keine Kostentreiber für das Versichertenkollektiv: Im Jahr 2020 hatten Orphan Drugs einen Anteil von knapp über vier Prozent an den GKV-Gesamtausgaben für die Arzneimittelversorgung in Deutschland.22\r\nIn Anbetracht des weiterhin bestehenden enormen medizinischen Bedarfs an wirksamen Arzneimitteln für seltene und ultra-seltene Krankheiten gilt es vielmehr die AMNOG-Bewertungsmethodik entsprechend weiterzuentwickeln. Es Bedarf eines höheren Grades an Akzeptanz bestverfügbarer Evidenz unter Anerkennung höherer Ergebnisunsicherheit bei der Nutzenbewertung von Orphan Drugs, um der Versorgungsrealität und dem tatsächlichen Nutzen dieser Arzneimittel für die Patient*innen gerecht zu werden. Nicht-randomisierte klinische Studiendesigns, die Vergleiche mit externen und historischen Kontrollen beinhalten, sollten stärker anerkannt werden. Gleichzeitig braucht es Offenheit zur Berücksichtigung zusätzlicher Outcome-Kategorien im AMNOG, die Verbesserungen abseits von Mortalität, Morbidität, Lebensqualität und Unbedenklichkeit abbilden. Das bereits im Gesetz angelegte Bewertungskriterium der „therapeutischen Bedeutung“ (§ 35a Abs. 1 SGB V) bietet einen Anknüpfungspunkt, um bspw. über Kategorien wie „Patientenwert“ und „Versorgungssicherheit“ Situationen in der Nutzenbewertung zu\r\nberücksichtigen, in denen, wie bei vielen seltenen Erkrankungen, bisher keine kausal wirksamen Therapieansätze zur Verfügung stehen.\r\nVor diesem Hintergrund schlagen wir folgende\r\npolitische Handlungsempfehlungen vor:\r\nDie bewährten AMNOG-Regelungen für Arzneimittel zur Behandlung seltener Erkrankungen müssen erhalten werden. Die pauschale Durchführung einer vollumfänglichen Zusatznutzenbewertung – zusätzlich zum Nutzennachweis im Rahmen der europäischen Zulassung – ist aufgrund der besonderen Evidenzlage bei Orphan Drugs abzulehnen.\r\nDer Gesetzgeber sollte die Absenkung der Umsatzschwelle für eine reguläre Zusatznutzenbewertung von Orphan Drugs rückgängig machen. Die Versorgung der Patient*innen mit\r\nseltenen und ultra-seltenen Erkrankungen darf nicht zu Gunsten geringer Sparpotentiale gefährdet werden.\r\nUm den Besonderheiten der Evidenzgenerierung bei Orphan und Ultra Orphan Drugs noch stärker Rechnung zu tragen, bedarf es einer adäquaten Nutzenbewertungsmethodik\r\nunter Anerkennung bestverfügbarer vergleichender Evidenz, sowie der Berücksichtigung zusätzlicher Outcome-Kategorien\r\n\r\nIV. Innovationspotentiale derDigitalisierung für Menschen mitseltenen Erkrankungen nutzen –Zugang zu Gesundheitsdaten fürpharmazeutische F&Egewährleisten\r\nDie Nutzung von hochwertigen Gesundheitsdaten in der Erforschung und Entwicklung von Arzneimitteltherapien kann dazu beitragen, Innovationszyklen erheblich zu beschleunigen. Die gezielte Analyse von anonymisierten oder pseudonymisierten Primär- und Sekundärdaten kann dabei helfen, eine Erkrankung, ihre Ursache und Verlauf besser zu verstehen und medizinische Bedarfe in der Bevölkerung gezielter zu identifizieren. Darüber hinaus bietet die systematische Nutzung versorgungsnaher Daten großes Potential bei der Generierung zusätzlicher Evidenz zur Bewertung neuer Arzneimitteltherapien – insbesondere bei Arzneimitteln gegen seltene und ultra-seltene Erkrankungen kann die datengetriebene Bildung synthetischer Studienarme bei kleinen Populationen oder die Verknüpfung genomischer Daten mit Registerdaten zur Evidenzgenerierung beitragen.23 Zur vollständigen Nutzung des Datenpotentials fehlt es allerdings hierzulande noch an einem datenschutzrechtlich geregelten Zugang zu anonymisierten und pseudonymisierten Gesundheitsdaten.\r\nMit dem angekündigten Gesundheitsdatennutzungsgesetz (GDNG) sollen Gesundheitsdaten erstmals flächendeckend für wissenschaftliche Forschung nutzbar werden. So soll beim Bundesamt für Arzneimittel und Medizinprodukte eine zentrale Datenzugangs- und Koordinierungsstelle eingerichtet werden, die als Mittler und Koordinator zwischen datenhaltenden Stellen und Datennutzenden agiert. Dazu zählt auch die Bereitstellung von Daten aus dem in Aufbau befindlichen\r\nForschungsdatenzentrum Gesundheit (FDZ), in dem\r\nzukünftig Abrechnungsdaten aller gesetzlich Krankenversicherten sowie von den Versicherten über die\r\nelektronische Patientenakte (ePA) selbst freigegebene Daten auf Antrag pseudonymisiert bereitgestellt werden. Als forschendes Pharmaunternehmen begrüßt es Ipsen sehr, dass mit dem GDNG nun auch privatwirtschaftlichen Unternehmen der datenschutzkonforme Datenzugang über das FDZ ermöglicht werden soll.\r\nGrundlage für die Nutzung hochqualitativer Daten aus dem FDZ ist auch eine adäquate Dateninfrastruktur. Allerdings ist in Deutschland die Telematikinfrastruktur bisher nur unzureichend ausgebaut, sodass viele\r\nDaten nicht oder nur unzulänglich erhoben werden.\r\nDabei bieten ePA und das e-Rezept großes Potential,\r\nhochwertige Daten aus dem Versorgungsalltag für die\r\nForschung bereitzustellen. Der beginnende flächen-\r\ndeckende Rollout des e-Rezepts sowie die angestoßene Umsetzung des im Koalitionsvertrag angekündigten Opt-Out-Verfahrens für die ePA mit ihrer Möglichkeit zur Datenspende sind entsprechend zu begrüßen.\r\nErgänzend gilt es, weitere relevante Datenquellen, die auch in den Datenabfragen am FDZ Berücksichtigung finden sollen, qualitativ zu erschließen. Ein Beispiel sind die mehr als 350 medizinischen Register in Deutschland. Diese sind derzeit nur unzureichend harmonisiert.\r\nDabei ist eine einheitliche systematische Datenerhebung und -speicherung entscheidend, damit aussagekräftige Datenanalysen durchgeführt werden können. Insbesondere vor dem Hintergrund, dass für Orphan Drugs objektive Grenzen bei der Evidenzgenerierung bestehen und die Datensätze aus der ePA, in Kombination mit Registerdaten, wichtige Aussagen aus dem Versorgungsalltag erlauben.\r\nGrundsätzlich sehen wir es bei Ipsen zudem als relevant an, dass die nationalen Digitalisierungspläne kohärent zu dem European Health Data Space (EHDS) erfolgen, der bis 2025 implementiert werden soll. Die EHDS-Initiative hat das Ziel, die nationalen Gesundheitssysteme in der EU stärker digital miteinander zu verknüpfen und durch den länderübergreifenden Austausch von national erhobenen Gesundheitsdaten ein effizientes Umfeld für datengetriebene Forschung und Innovationen zu schaffen. Von zentraler Bedeutung für eine grenzübergreifende Datennutzung ist die Gewährleistung von Interoperabilität. Es bedarf EU-weiter Standards zur Erhebung, Speicherung und Weitergabe von Gesundheitsdaten unter Wahrung der EU-Datenschutz-Regularien.\r\nZiel politischer Initativen auf nationaler und europäischer Ebene sollte es sein, dass qualitative hochwertige und möglichst vollständige versorgungsnahe Gesundheitsdaten der universitären und privatwirtschaftlichen Forschung in Europa pseudonymisiert zur Verfügung stehen. Sie könnten einen zentralen Beitrag zur Entwicklung von Therapien für die vielen seltenen und ultra-seltenen Erkrankungen leisten, für die es derzeit noch keine Therapieoption gibt.\r\n\r\nVor diesem Hintergrund schlagen wir folgende politische Handlungsempfehlungen vor:\r\nUm Innovationspotentiale von Gesundheitsdaten für die Erforschung und Entwicklung von Orphan Drugs verfügbar zu machen, gilt es die Telematikinfrastruktur\r\nauszubauen, ePA und e-Rezept flächendeckend zu etablieren sowie die Registerlandschaft in Deutschland zu harmonisieren.\r\nDer Gesetzgeber sollte sicherstellen, dass auch die privatwirtschaftliche Forschung ein Antragsrecht auf Nutzung der Daten des FDZ erhält.\r\nFür einen funktionalen länderübergreifenden Datenaustausch über den EHDS sollte sich Deutschland für die Etablierung EU-weiter Standards zur Erhebung, Speicherung und Weitergabe von Gesundheitsdaten einsetzen.\r\nPOSITIONSPAPIER POSITIONSPAPIER\r\n14\r\n\r\nIMPRESSUMHerausgeberIpsen Pharma GmbHEinsteinstraße 17481677 MünchenDeutschlandTelefon +49 (0) 89 262 043 289Fax +49 (0) 89 548 58 712contact.ipsen.germany@ipsen.comwww.ipsen.com/germanyStandJuni 2023ErklärungDie Ipsen Pharma GmbH ist registrierter Interessenvertreter gemäß LobbyRG (Registernummer R005693) und beachtet die Grundsätze integrer Interessenvertretung nach § 5 LobbyRG.\r\n1. Haendel M., et al. (2020): How many rare disease are there?. Nat Rev Drug Discov. 2020;19(2):77-79.\r\n2. Deutscher Ethikrat (2018): Herausforderungen im Umgang mit seltenen Erkrankungen. Ad-Hoc-Empfehlung. Berlin.\r\n3. Horgan D., et al. (2020): Time for Change? The Why, What and How of Promoting Innovation to Tackle Rare Diseases – Is It Time to Update the EU’s Orphan Regulation? And if so, What Should be Changed? Biomedicine Hub. 2020;5.\r\n4. Verordnung (EG) Nr. 141/2000 des Europäischen Parlaments und des Rates vom 16. Dezember 1999 über Arzneimittel für seltene Leiden.\r\n5. Global Genes (2023): RARE Disease Facts.\r\n6. Bundesministerium für Gesundheit (2022): Seltene Erkrankungen.\r\n7. Universitätsklinikum und Medizinische Fakultät Tübingen (2023): Behandlungs- und Forschungszentrum für Seltene Erkrankungen am Universitätsklinikum Tübingen.\r\n8. Doess, Axel, et al. (2021): Einblicke in die Versorgungssituation von Patienten mit einer seltenen Erkrankung in Deutschland. 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EFPIA (2022): New proposals from the research-based pharmaceutical industry should reduce inequalities in patient access to medicines across Europe.\r\n16. EFPIA (2022): The Industry commitment to file pricing and reimbursement applications across Europe and the European Access Portal.\r\n17. EU-Verordnung (2021): Verordnung (EU) 2021/2282 des europäischen Parlaments und des Rates - über die Bewertung von Gesundheitstechnologien und zur Änderung der Richtlinie 2011/24/EU.\r\n18. EFPIA (2023): EFPIA Patients W.A.I.T. Indicator 2022 Survey.\r\n19. IQWIG (2022): Allgemeine Methoden – Version 6.1.\r\n20. IQWiG (2022): Orphan Drugs: Privileg des „fiktiven“ Zusatznutzens nicht gerechtfertigt. Pressemitteilung.\r\n21. BGBl. I S. 1990-2001: Gesetz zur finanziellen Stabilisierung der gesetzlichen Krankenversicherung (GKV-Finanzstabilisierungsgesetz) vom 07. November 2022.\r\n22. Verband Forschender Arzneimittelhersteller (2023): Orphan Drugs – Risiken für ein Modell.\r\n23. Naumann-Winter F., et al. (2022): Licensing of Orphan Medicinal Products – Use of Real-World Data and Other External Data on Efficacy Aspects in Marketing Authorization Applications Concluded at the European Medicines Agency Between 2019 and 2021. Front. Pharmacol. 13:920336.\r\nCRSC-DE-000061\r\n"},"recipientGroups":[{"recipients":{"parliament":[{"code":"RG_BT_FRACTIONS_GROUPS","de":"Fraktionen/Gruppen","en":"Parliamentary parties/groups"},{"code":"RG_BT_MEMBERS_OF_PARLIAMENT","de":"Mitglieder des Bundestages","en":"Members of parliament"}],"federalGovernment":[]},"sendingDate":"2024-03-28"}]},{"regulatoryProjectNumber":"RV0002377","regulatoryProjectTitle":"AMNOG-Anpassung zur Berücksichtigung der Evidenz bei besonderen Therapiesituationen","pdfUrl":"https://www.lobbyregister.bundestag.de/media/94/7e/388390/Stellungnahme-Gutachten-SG2412200043.pdf","pdfPageCount":2,"text":{"copyrightAcknowledgement":"Die grundlegenden Stellungnahmen und Gutachten können urheberrechtlich geschützte Werke enthalten. Eine Nutzung ist nur im urheberrechtlich zulässigen Rahmen erlaubt.","text":"Handlungsempfehlungen zur Stärkung des pharmazeutischen Innovationsstandorts in der 21. Legislaturperiode\r\nDie deutsche pharmazeutische Industrie ist mit ihren Investitionen in Forschung und Entwicklung nicht nur Motor für Innovation, Wertschöpfung und Beschäftigung in Deutschland und der Europäischen Union, sondern auch Antreiber medizinischen Fortschritts und damit zentral für die Gesundheitserhaltung der Bevölkerung. Zentrale Voraussetzung für pharmazeutische Investitionen ist die Gewährleistung verlässlicher und planbarer Rahmenbedingungen bei der Preisbildung und Erstattung von Arzneimitteln. In den letzten Jahren ist auf nationaler Ebene jedoch eine Tendenz zur Einführung kurzfristiger Sparmaßnahmen im etablierten Nutzenbewertungs- und Erstattungsverfahren von innovativen Arzneimitteln zu beobachten. Zeitgleich werden auch auf EU-Ebene im Rahmen der angestrebten Reform des allgemeinen Rechtsrahmens für Arzneimittel Maßnahmen diskutiert, die die europäische Pharmabranche erheblich schwächen könnten. Dies geschieht in Zeiten, in denen sich Deutschland in einer Rezession befindet und das deutsche „Wachstumsmodell“ vor Herausforderungen steht, sowie eine hohe Steuern- und Abgabenlast, steigende Lohnstückkosten, ein Übermaß an Bürokratie sowie geringe Produktivitätssteigerungen die Wirtschaft belasten. Es braucht daher eine ökonomisch nachhaltige Wachstumsstrategie, die die industrielle Gesundheitswirtschaft als Schlüsselindustrie begreift und die richtigen politischen Impulse für verlässliche und innovationsorientierte Rahmenbedingungen setzt.\r\nZukunftsfähige Finanzierung der gesetzlichen Krankenversicherung (GKV) ohne Abstriche bei der Patient*innenversorgung\r\nDie Arzneimittelversorgung wird im deutschen Gesundheitssystem durch die Solidargemeinschaft finanziert und ist entsprechend streng reguliert. Dabei leistet die pharmazeutische Industrie u.a. durch das AMNOG-Verfahren, durch Rabattverträge und gesetzliche Abschläge erhebliche Einsparungen für das Versichertenkollektiv. Allein durch das AMNOG sind für die Krankenkassen zwischen 2011 und 2021 kumulierte Einsparungen in Höhe von rund 35 Milliarden Euro realisiert worden.1 Grundlage für eine auch in Zukunft hochwertige und am medizinischen Fortschritt ausgerichtete Arzneimittelversorgung ist eine strukturell-nachhaltige Finanzierung des Gesundheitssystems. Alljährliche Diskussionen über die Einführung kurzfristig orientierter Sparmaßnahmen, die überwiegend zu Lasten der Arzneimittelversorgung gehen und den pharmazeutischen Innovationswettbewerb behindern, sind abzulehnen.\r\n▪\r\nNötig sind Reformen für eine strukturell-nachhaltige GKV-Finanzierung, bei gleichzeitigem Verzicht auf kurzfristige Sparmaßnahmen zu Lasten der Versorgung von Patient*innen. Dabei ist eine Dynamisierung der steuermittelgedeckten Bundesbeteiligung für versicherungsfremde Leistungen ebenso anzustreben, wie eine kostendeckende Finanzierung der GKV-Beiträge für Bezieher*innen von Bürgergeld.\r\nRückkehr zu stabilen und innovationsfördernden Rahmenbedingungen bei der Erstattung von Arzneimitteln\r\nDas 2011 eingeführte AMNOG-Verfahren aus evidenzbasierter Nutzenbewertung und darauf aufbauender verhandlungsorientierter Preisfindung bei neuen Arzneimitteln hat sich erfolgreich etabliert. Das gesetzgeberisch intendierte Ziel einer steuernden Regulierung von Arzneimittelerstattungspreisen bei gleichzeitiger Förderung des Zugangs zu Innovationen wurde erfüllt. Mit dem 2023 in Kraft getretenen GKV-Finanzstabilisierungs-Gesetz (GKV-FinStG) wurde das AMNOG jedoch massiv aus der Balance gebracht – insbesondere zu Lasten von Schrittinnovationen, in vielen Indikationen notwendigen Kombinationstherapien sowie Arzneimitteln für Menschen mit seltenen Erkrankungen. Zwei Evaluationsberichte zur Beurteilung der Folgen des GKV-FinStG auf die Arzneimittelversorgung und den Standort Deutschland führten aufgrund des kurzen\r\n1 Vgl. Verband forschender Arzneimittelhersteller e.V. (2023): Einsparungen addieren sich auf knapp 35 Milliarden Euro. Online abrufbar: Einsparungen addieren sich auf knapp 35 Milliarden Euro.\r\n2\r\nEvaluationszeitraums zu keinen sachgerechten Ergebnissen. Erste Auswirkungen des GKV-FinStG auf die Zugangsgeschwindigkeit zeichnen sich aber bereits ab.2 Es ist zu befürchten, dass immer mehr Arzneimittel später oder gar nicht mehr hierzulande eingeführt bzw. Zulassungen später oder gar nicht in der EU angestrebt werden. Es bedarf eines konsequenten und sachgerechten Gegensteuerns der Politik.\r\n▪\r\nKomplette Rücknahme der 2022 eingeführten „AMNOG-Leitplanken“, da diese nutzenbasierte Verhandlungspreise verhindern und therapeutische Schrittinnovationen ausbremsen.\r\n▪\r\nErsatzlose Streichung des pauschalen Kombinationsrabatts, da dieser eine rechtlich bedenkliche Doppelregulierung darstellt.\r\n▪\r\nAnhebung der Umsatzschwelle für Orphan Drugs von 30 auf 50 Mio. Euro und Reform der Berechnung auf Basis des Nettoumsatzes des pharmazeutischen Unternehmens, da diese ansonsten den Zugang zu neuen aber auch zu schon im Versorgungsalltag angekommenen Orphan Drugs behindert.\r\nDas AMNOG-Verfahren modernisieren und mit dem EU-HTA effizient verzahnen\r\nIn keinem Land in Europa sind neue Arzneimittel nach der Zulassung so schnell für die Patient*innen verfügbar, wie in Deutschland. Grund dafür ist u.a. das etablierte AMNOG-Verfahren. Vor dem Hintergrund rasanter wissenschaftlicher Entwicklungen in der Präzisionsmedizin, insbesondere bei Gen- und Immuntherapien sowie bei Orphan Drugs und anderen zielgerichtet bei kleinen Patientenpopulationen wirkenden Arzneimitteln, stoßen bei der Nutzenbewertung die klassischen Pfade der Evidenzgenerierung an ihre Grenzen. Gleichzeitig stellt das 2025 startende gemeinsame EU-HTA-Bewertungsverfahren erhöhten Anpassungsbedarf an die aktuellen Prozesse und Methoden. Kurz gesagt: Das AMNOG gilt es zukunftsfähig zu machen!\r\n▪\r\nAnpassung der Evidenzanforderungen an besondere Therapiesituationen und Orphan Drugs in der AMNOG-Nutzenbewertung durch Anerkennung bestverfügbarer Evidenz (gemäß § 5 Abs. 3 AM-NutzenV), sowie der Berücksichtigung alternativer Studiendesigns und Endpunkte.\r\n▪\r\nNahtlose Integration der gemeinsamen europäischen HTA-Bewertungsprozesse im nationalen AMNOG-Verfahren bei Gewährleistung von Planungssicherheit und Vermeidung von bürokratischem Aufwand und Verzögerungen beim Markteintritt.\r\nAufrechterhaltung eines starken Patentschutz- und Anreizsystems für pharmazeutische Innovationen auf EU-Ebene\r\nDie Entwicklung neuer Arzneimitteltherapien ist ein risikoreicher Prozess, der mit hohen Investitionen verbunden ist. Um die hohen Entwicklungskosten zu decken und in weitere Forschung investieren zu können, müssen Investitionen pharmazeutischer Hersteller wirtschaftlich sein – eine Herausforderung insbesondere bei Orphan Drugs und pädiatrischen Arzneimittel. Ein starker Patentschutz sowie gezielte Investitionsanreize auf EU-Ebene sind essentiell im globalen Wettbewerb um Investitionen in pharmazeutische Innovationen. Die geplante Reform des EU-Rechtsrahmens für Arzneimittel sollte genutzt werden, die globale Wettbewerbsfähigkeit der forschenden Pharmaindustrie in Europa zu stärken, nicht zu schwächen.\r\n▪\r\nErhöhung statt Absenkung des grundsätzlichen regulatorischen Unterlagenschutzes (Regulatory Data Protection, RDP) für neue Arzneimittel sowie Erhöhung statt Absenkung der grundsätzlichen Marktexklusivitätsdauer für neue Orphan Drugs (Orphan Market Exclusivity, OME).\r\n2 Vgl. Verband forschender Arzneimittelhersteller e.V. (2024): Marktzugangsmonitoring – Eine Analyse des Zugangs zu Arzneimittelinnovationen in Deutschland. Online abrufbar: Marktzugangsmonitoring."},"recipientGroups":[{"recipients":{"parliament":[{"code":"RG_BT_FRACTIONS_GROUPS","de":"Fraktionen/Gruppen","en":"Parliamentary parties/groups"},{"code":"RG_BT_MEMBERS_OF_PARLIAMENT","de":"Mitglieder des Bundestages","en":"Members of parliament"}],"federalGovernment":[]},"sendingDate":"2024-12-02"}]},{"regulatoryProjectNumber":"RV0002377","regulatoryProjectTitle":"AMNOG-Anpassung zur Berücksichtigung der Evidenz bei besonderen Therapiesituationen","pdfUrl":"https://www.lobbyregister.bundestag.de/media/f8/73/731348/Stellungnahme-Gutachten-SG2605040025.pdf","pdfPageCount":15,"text":{"copyrightAcknowledgement":"Die grundlegenden Stellungnahmen und Gutachten können urheberrechtlich geschützte Werke enthalten. Eine Nutzung ist nur im urheberrechtlich zulässigen Rahmen erlaubt.","text":"Neue Impulse für\r\ndie Patientenversorgung\r\nZukunft AMNOG\r\n3\r\nvfa-Handlungsempfehlungen\r\nfür das AMNOG Versorgungsperspektive stärken\r\nDie frühe Nutzenbewertung des Gemeinsamen Bundesausschusses\r\n(G-BA) muss die Perspektive der Versorgung von Patient:innen in der\r\nBewertungspraxis stärker einbeziehen. Leistet ein Arzneimittel einen\r\nbesonderen Beitrag zur Abdeckung des Versorgungsbedarfs, so muss in\r\nder Preisbildung Flexibilität bestehen, diesen Versorgungsbedarf zu\r\nberücksichtigen. Für die Stärkung der Patientenversorgung ist zudem\r\neine gute Dateninfrastruktur hilfreich. Der Ausbau solcher Datenquellen\r\nschreitet in Deutschland und Europa zwar voran, doch das Potenzial von\r\nVersorgungsdaten wird bisher nicht ausreichend genutzt. Das Ziel sollte\r\ndaher sein, die Dateninfrastruktur zu verbessern.\r\nAMNOG als Standortfaktor begreifen\r\nDas AMNOG muss verlässliche Rahmenbedingungen sicherstellen.\r\nDiese sind maßgeblich für die internationale Anerkennung des Systems\r\nund ein wichtiger Faktor für Standortinvestitionen. Preise für innovative\r\nMedikamente werden auf Basis einer Nutzenbewertung verhandelt.\r\nDieses Verhandlungsprinzip wurde allerdings ausgehöhlt und ist gezielt\r\nwiederherzustellen. Es bedarf auch Anpassungen an neue Anforderungen.\r\nInsbesondere ist das europäische HTA mit der Nutzenbewertung zu\r\nverzahnen und eine schnelle Verfügbarkeit neuer Arzneimittel sicherzustellen.\r\nMedizinischem Fortschritt gerecht werden\r\nDas AMNOG-Verfahren muss fit für den medizinischen Fortschritt und\r\nfür die Patientenversorgung der Zukunft gemacht werden. Es ist daher\r\nein zukunftsfester und planungssicherer Rahmen in der Nutzenbewertung\r\nzu schaffen, um besondere Therapiesituationen zu berücksichtigen.\r\nZudem müssen gesetzliche Vorgaben ausreichend Gestaltungsspielraum\r\nfür unterschiedliche innovative Erstattungsmodelle ermöglichen, um\r\neinen zeitnahen Patientenzugang zu gewährleisten. So wird sichergestellt,\r\ndass das AMNOG ein innovationsoffenes System ist, welches zuverlässig\r\neine Versorgung auf hohem Niveau garantiert.\r\nDeutschland weist eine lange Geschichte bedeutender pharmazeutischer Entdeckungen und Entwicklungen auf – vom ersten wirksamen Antibiotikum über\r\nzwei der ersten direkten oralen Gerinnungshemmer bis hin zum ersten zugelassenen mRNA-Impfstoff gegen COVID-19. Die forschenden Pharma-Unternehmen konnten einen wichtigen Beitrag für die Gesundheit vieler Menschen\r\nleisten.\r\nDie gute Versorgung der Bevölkerung mit Arzneimittelinnovationen war bislang eine Stärke des Gesundheitssystems. Dazu hat auch das Verfahren zur\r\nPreisregulierung innovativer Medikamente, das „AMNOG“, benannt nach dem\r\nArzneimittelmarktneuordnungsgesetz von 2010, beigetragen. Es sollte einen\r\nstabilen Rahmen für die Innovationstätigkeit und eine schnelle Verfügbarkeit\r\nvon Arzneimitteln mit neuen Wirkstoffen schaffen. Zugleich sollte es den\r\nInteressenausgleich durch Verhandlungen zwischen den Kostenträgern und\r\nden pharmazeutischen Herstellern garantieren.\r\nDoch diese verlässlichen Rahmenbedingungen schwinden. Inzwischen ist man\r\nan einem Scheideweg angekommen: Ohne entschlossene Maßnahmen droht\r\nDeutschland den Anschluss an den medizinischen und technologischen Fortschritt und seine Vorreiterrolle in Europa bei der Versorgung mit innovativen\r\nArzneimitteln zu verlieren. Die Daten der europäischen Arzneimittel-Agentur\r\n(EMA) und die Daten zu Markteinführungen in Deutschland (Lauer-Taxe)\r\nzeigen, dass die Verfügbarkeit neuer Arzneimittel in den letzten knapp zwei\r\nJahren um fast 20 Prozentpunkte gefallen und die Wartezeit auf neue Arzneimittel um mehr als 50 Prozent im Vergleich zu 2011–2023 gestiegen ist.\r\nDamit Deutschland seine Rolle als Innovations- und Wirtschaftsmotor im\r\nPharmabereich bewahrt und Patient:innen weiter Zugang zu neuen Wirkstoffen bekommen, sind Reformen unerlässlich. In den Jahren 2025 bis 2030\r\nmuss das AMNOG-System in den folgenden Handlungsfeldern zukunftssicher\r\nweiterentwickelt werden:\r\n4 5\r\nVersorgungsperspektive\r\nstärken\r\nVersorgungsbedarf\r\nberücksichtigen\r\nViele neue Arzneimittel sind für die Versorgung unverzichtbar und\r\nwerden innerhalb kurzer Zeit nach der Zulassung zum Therapiestandard. Diese Versorgungsperspektive muss im AMNOG-Verfahren\r\nabgebildet werden. Gerade dann, wenn ein Zusatznutzen vom G-BA\r\nformal nicht anerkannt wird, bedarf es im Rahmen des Nutzenbewertungsverfahrens einer regelhaften Überprüfung, ob das Arzneimittel\r\neinen Versorgungsbedarf abdecken kann. Anschließend muss die\r\nnotwendige Flexibilität bestehen, diese therapeutische Bedeutsamkeit in der Preisverhandlung angemessen zu berücksichtigen, um die\r\nVerfügbarkeit dieser Arzneimittel sicherzustellen.\r\nHandlungsempfehlung 1\r\n6 7\r\nPatientenvertreter:innen im Rahmen des Stellungnahmeverfahrens eingebracht werden. Auf diese\r\nWeise wird eine mögliche Diskrepanz zwischen\r\ndem Ergebnis der Nutzenbewertung und den\r\nklinischen Erfahrungen bzw. der Verordnungspraxis vermieden.\r\nFlexibilität in der Verhandlung\r\nermöglichen\r\nIst in den Beschlüssen der frühen Nutzenbewertung festgestellt worden, dass ein Versorgungsbedarf besteht und ein Arzneimittel einen wichtigen\r\nBeitrag zu seiner Abdeckung leistet, so ist die\r\nnotwendige Flexibilität für die Vereinbarung eines\r\nErstattungsbetrags nach § 130b SGB V zu ermöglichen. Beiden Verhandlungspartnern, dem GKVSpitzenverband für die Kostenträgerseite und dem\r\npharmazeutischen Unternehmer, würde somit\r\nFreiraum gegeben, für die Versorgung bedeutsame\r\nArzneimittelinnovationen gemeinsam in ihrer\r\nPreisverhandlung zu würdigen. In diesen Fällen\r\nwäre vorgesehen, dass ein Erstattungsbetrag\r\nvereinbart werden darf, der oberhalb der für die\r\njeweilige Konstellation betreffenden Preisgrenzen\r\nliegt. Dadurch kann gewährleistet werden, dass\r\nder Zugang von Patient:innen zu unverzichtbaren Arzneimitteln offen bleibt. Zugleich wird\r\nder Grundsatz, dass sich der Erstattungsbetrag\r\nmaßgeblich am Ergebnis der Nutzenbewertung\r\norientiert, nicht konterkariert.\r\nvfa-Vorschlag:\r\n▪ In der Nutzenbewertung ist auch der\r\nVersorgungsbedarf zu identifizieren.\r\n▪ Dies ist dann in der Erstattungsbetragsverhandlung zu berücksichtigen.\r\nUnverzichtbar im Therapiealltag\r\nDie Arzneimittelforschung bringt zahlreiche neue\r\nTherapieansätze hervor. Einige Arzneimittel\r\nhelfen Betroffenen durch neue Wirkprinzipien\r\ndort, wo bisherige Behandlungsalternativen unzureichend sind. Andere eröffnen sogar erstmalig\r\neine zugelassene, zielgerichtete Therapiemöglichkeit für Patient:innen. Darüber hinaus können\r\nArzneimittelinnovationen, ob ambulant oder\r\nstationär eingesetzt, substanziell zur Entlastung im Gesundheitswesen beitragen, wenn sie\r\nbeispielsweise Nachsorgeaufwendungen erheblich reduzieren. Aus diesen vielfältigen Gründen\r\netablieren sie sich innerhalb kürzester Zeit zum\r\nTherapiestandard und werden unverzichtbar in\r\nder Patientenversorgung. Diese klaren patientenund systemrelevanten Vorteile werden in der\r\nfrühen Nutzenbewertung allerdings nicht adäquat\r\ngewürdigt.\r\nVersorgungsperspektive nicht abgebildet\r\nDie Beurteilung des Stellenwerts des Arzneimittels in der Versorgung und für Patient:innen\r\nkommt in der frühen Nutzenbewertung zu kurz.\r\nBewertet wird nur der medizinische Zusatznutzen eines neuen Arzneimittels gegenüber\r\nbestehenden Therapiealternativen anhand von\r\nStudienergebnissen aus klinischen (Zulassungs-)\r\nStudien. In manchen Konstellationen ergibt sich\r\nder Mehrwert des Arzneimittels jedoch (noch)\r\nnicht unter den Anforderungen des G-BA aus der\r\nvorliegenden Evidenz. Dabei liegen die Gründe\r\nhäufig nicht im Einflussbereich des Unternehmens und stehen auch nicht in Verbindung mit\r\ndem therapeutischen Wert des Wirkstoffs. Ein\r\nGrund kann etwa die Seltenheit der Krankheit\r\nsein, die die Generierung statistisch signifikanter Ergebnisse erschwert und die Durchführung\r\neiner randomisierten kontrollierten Studie (RCT)\r\nteilweise unmöglich macht. Zudem können auch\r\nrein formale Gründe zur Ablehnung der Evidenz\r\nführen, beispielsweise bei einer kurzfristigen\r\nÄnderung der zweckmäßigen Vergleichstherapie\r\n(zVT), bei kleineren Abweichungen vom geforderten Studiendesign oder durch die im internationalen Vergleich eingeschränkte Akzeptanz von\r\nEndpunkten im AMNOG.\r\nIn diesen Fällen wird die therapeutische Bedeutung nicht in den G-BA-Beschlüssen abgebildet.\r\nDas kann auch therapeutische Solisten treffen,\r\nfür die es keine Alternative in der Versorgung\r\ngibt, oder Arzneimittel, die in der medizinischen\r\nFachöffentlichkeit unbestritten den Therapiestandard definieren. Ergebnisse der Nutzenbewertung\r\neignen sich daher unter keinen Umständen als\r\nTherapieempfehlungen, noch spiegeln sie zwingend den Stellenwert eines Arzneimittels aus der\r\nVersorgungsperspektive wider.\r\nFür die anschließende Preisverhandlung können\r\ndie Folgen eines aus formalen Gründen nicht\r\nbelegten Zusatznutzens gravierend sein. Wurde\r\nein Zusatznutzen nicht anerkannt, soll ein Erstattungsbetrag vereinbart werden, der nicht zu\r\nhöheren Jahrestherapiekosten führt als die zVT.\r\nIn vielen Konstellationen muss der Erstattungsbetrag sogar mindestens 10 Prozent unterhalb\r\nder zVT liegen, auch wenn diese erst kürzlich auf\r\nden Markt gebracht wurde. Eine Berücksichtigung\r\ndes tatsächlichen Stellenwerts neuer Arzneimittel ist nicht möglich. Dieser starre Verhandlungsrahmen, der die Versorgungsperspektive\r\nnicht einbezieht, wirkt sich somit negativ auf die\r\nVerfügbarkeit neuer Therapien aus und gefährdet\r\nauch die zukünftige Deckung des Versorgungsbedarfs.\r\nVersorgungsbedarf im AMNOG\r\nidentifizieren\r\nDie therapeutische Bedeutung von Arzneimitteln\r\nmit neuen Wirkstoffen muss in der Nutzenbewertung besser abgebildet werden. Wenn ein\r\nZusatznutzen eines neuen Arzneimittels nicht\r\nbelegt werden kann, bedarf es einer stärkeren Berücksichtigung der Versorgungsrelevanz. Der G-BA\r\nsollte künftig in seinen Beschlüssen regelhaft\r\nfeststellen, wenn bei einem nicht belegten Zusatznutzen ein medizinischer Versorgungsbedarf\r\nvorliegt, zu dessen Abdeckung das Arzneimittel\r\neinen Beitrag leistet. Bei der Feststellung sollte\r\ndie Expertise aus der Behandlungspraxis und die\r\nPatientenperspektive maßgeblich berücksichtigt\r\nwerden. Dies könnte durch die medizinischen\r\nFachgesellschaften oder Sachverständige mit\r\nErfahrungen aus dem Behandlungsalltag sowie\r\nReguläre Prüfung des Versorgungsbedarfs\r\ndurch den G-BA\r\nZusatznutzen belegt?\r\nnein\r\nFeststellung des G-BA zur Abdeckung des\r\nVersorgungsbedarfs?\r\nFlexibler Verhandlungsrahmen\r\nja\r\n8 9\r\nDateninfrastruktur\r\nverbessern\r\nHandlungsempfehlung 2\r\nForschungs- und Versorgungsdaten müssen strukturiert zusammengetragen und nutzbar gemacht werden, um die Versorgungssituation\r\nbesser abbilden zu können und den Forschungsstandort Deutschland\r\nzu stärken. Eine frühzeitige Partizipation verschiedener Akteure beim\r\nAusbau dieser Infrastruktur ist notwendig. Dieses Vorgehen sichert\r\nden Zugang von Patient:innen zu Arzneimittelinnovationen und fördert\r\nzugleich eine qualitativ hochwertige Versorgung.\r\nDateninfrastruktur im Wandel\r\nDer Ausbau der Infrastruktur zur Erhebung, Verarbeitung und Bereitstellung von Daten, die in\r\nder Praxis abseits von randomisierten kontrollierten klinischen Studien (RCT) generiert werden,\r\nsogenannte Versorgungsdaten, nimmt sowohl in\r\nDeutschland als auch auf europäischer Ebene\r\nan Fahrt auf. Im Aufbau befindliche oder bereits\r\ngenutzte Forschungsdateninfrastrukturen sind\r\nbeispielsweise das Forschungsdatenportal für\r\nGesundheit (FDPG) der Medizininformatik-Initiative (MII), das Forschungsdatenzentrum Gesundheit (FDZ), genomDE sowie eine Vielzahl medizinischer Register, wie das bis Ende 2027 zu konzipierende Register für Advanced Therapy\r\nMedicinal Products (ATMP). Auf europäischer\r\nEbene ist der European Health Data Space (EHDS)\r\ndie zentrale Initiative, dessen Vorschriften aus\r\nder entsprechenden Verordnung schrittweise in\r\nden kommenden Jahren Anwendung finden. Ziel\r\nist es auch hier, die Datensilos aufzubrechen und\r\nnach FAIR-Kriterien (Findable, Accesible, Interoperable, Reusable) zugänglich zu machen.\r\nIm internationalen Vergleich bleibt Deutschland\r\nbisher jedoch hinter den Möglichkeiten der Nutzung von Versorgungsdaten zurück. Den gesellschaftlichen Mehrwert eines breiten Zugangs zu\r\ndiesen Daten zeigen eindrücklich die Auswertungen von Krankenkassendaten aus Israel zu\r\nCOVID-19-Impfstoffen mit wichtigen Erkenntnissen, beispielsweise zur dritten Impfung.\r\nVersorgungsdaten bisher ohne\r\nStellenwert im AMNOG\r\nEine gute Infrastruktur für Versorgungsdaten\r\nbietet vielseitige Einsatzmöglichkeiten, die vom\r\nBereich der Forschung und Entwicklung bis hin\r\nzur Arzneimittelsicherheit und Versorgungsforschung reichen. Auch die Zulassungsbehörden\r\nhaben mittlerweile situativ einen pragmatischen\r\nUmgang mit Versorgungsdaten gefunden, wenn\r\nbeispielsweise RCT nicht möglich oder ethisch\r\nnicht vertretbar sind. Durch die Dokumentation\r\nder systematischen Beobachtung einer Therapie\r\nunter Alltagsbedingungen können für die Zulassung erhobene Daten zur Wirksamkeit und Sicherheit im Anschluss daran sinnvoll ergänzt werden.\r\nNach dem Markteintritt können Register weitere\r\nwichtige Informationen liefern, beispielsweise\r\nim Rahmen von Adhärenz-Studien oder um eine\r\nmögliche Unterversorgung zu identifizieren.\r\nObwohl es bereits hochwertige medizinische\r\nRegister, beispielsweise für Krebserkrankungen,\r\ngibt, spielen Versorgungsdaten im AMNOG bislang\r\nkaum eine Rolle. Dabei könnten sie im Rahmen\r\nder Bewertung von Arzneimittelinnovationen\r\nwertvolle Erkenntnisse liefern. Der pharmazeutische Unternehmer hat heute schon die Möglichkeit, Registerdaten in der Nutzenbewertung,\r\nbeispielsweise für externe Kontrollen zu einarmigen klinischen Studien, heranzuziehen, um unter\r\nanderem den natürlichen Krankheitsverlauf abzubilden. Aufgrund realitätsferner methodischer\r\nAnforderungen werden diese Daten in der Regel\r\njedoch nicht für die Anerkennung eines Zusatznutzens akzeptiert.\r\nPotenziale für das AMNOG-Verfahren\r\nnutzen\r\nSinnvoll wäre die Berücksichtigung von Versorgungsdaten auch im Rahmen der frühen Nutzenbewertung, beispielsweise bei individuellen\r\nTherapieansätzen für kleine Patientengruppen\r\n(→ Handlungsempfehlung zu Besonderen\r\nTherapiesituationen). In solchen Situationen,\r\naber auch bei einer kurzfristigen Änderung\r\nder zweckmäßigen Vergleichstherapie, können\r\nindirekte Vergleiche die bestverfügbare Evidenz\r\nentsprechend der Arzneimittel-Nutzenbewertungsverordnung darstellen und sollten zur Bewertung des Zusatznutzens herangezogen werden.\r\nEine entsprechende Anpassung an die Methodik\r\nder europäischen Nutzenbewertung kann ein\r\nerster Schritt hin zu einem zeitgemäßen Umgang\r\nmit indirekten Vergleichen sein. Zudem könnten\r\nperspektivisch auch „digitale Zwillinge“, also aus\r\nDaten generierte Abbildungen von Menschen,\r\nhelfen, Vergleichsgruppen in Studien zu simulieren. Darüber hinaus empfiehlt es sich, in frühen\r\nBeratungen gemeinsam Wege zur Evidenzgenerierung zu identifizieren, die eine für alle Beteiligten\r\naufwändige anwendungsbegleitende Datenerhebung nach der Zulassung vermeiden.\r\n10 11\r\nNicht zuletzt kann eine gestärkte Dateninfra\r\n-\r\nstruktur auch die Basis für neue Vertragsmodelle\r\nliefern (→ Handlungsempfehlung zu Innovative\r\nErstattungsmodelle). Mithilfe qualitativ hoch\r\n-\r\nwertiger Register, der Zusammenführung und\r\nSystematisierung existierender Routinedaten\r\nsowie der Erhebung geeigneter Endpunkte lassen\r\nsich zwischen pharmazeutischem Hersteller und\r\nGKV-Spitzenverband zu vereinbarende erfolgsab\r\n-\r\nhängige Erstattungsmodelle realisieren. Neben\r\nder Sicherstellung der Finanzierung von Arznei\r\n-\r\nmittelinnovationen werden so wertvolle Erkennt\r\n-\r\nnisse aus dem Behandlungsalltag genutzt, die\r\ndie Patientenversorgung verbessern können.\r\nVor diesem Hintergrund ist die im Medizinfor\r\n-\r\nschungsgesetz (MFG) vorgesehene Konzipierung\r\neines ATMP-Registers bis Ende 2027 grundsätzlich\r\nzu begrüßen. Wünschenswert wäre eine frühzei\r\n-\r\ntigere Konzepterstellung unter Einbindung der\r\nrelevanten medizinischen Fachgesellschaften, der\r\nPatientenorganisationen sowie der forschenden\r\nPharmaindustrie.\r\nDateninfrastruktur nutzbar machen\r\nNeben der Partizipationsmöglichkeit ist der\r\ngleichberechtigte Datenzugang elementar bei\r\nder Stärkung der Dateninfrastruktur. Das Datennutzungsrecht ist gemäß den Vorgaben des\r\nEHDS und der Umsetzung im Gesundheitsdaten\r\n-\r\nnutzungsgesetz (GDNG) entlang des Nutzungs\r\n-\r\nzwecks zu gewährleisten, denn die forschenden\r\nPharmaunternehmen sind wesentlich an der Entwicklung therapeutischer Fortschritte beteiligt.\r\nDarüber hinaus ist es notwendig, dass hohe und\r\numsetzbare Qualitätsstandards für die Datenin\r\n-\r\nfrastruktur etabliert werden, denn nur mit einer\r\nguten Daten- und Analysequalität können aus den\r\ngewonnenen Versorgungsdaten die skizzierten\r\nPotenziale genutzt werden.\r\nDas sichert in Zukunft einen breiten Zugang zu\r\ninnovativen Therapien für Patient:innen und\r\nstärkt durch den Erkenntnisgewinn aus Versor\r\n-\r\ngungsdaten die Gesundheitsversorgung und den\r\nForschungsstandort Deutschland.\r\nvfa-Vorschlag: ▪ Der Ausbau einer qualitativ hochwertigen\r\nDateninfrastruktur ist gemeinsam voran\r\n-\r\nzubringen.\r\n▪ Die Daten sind auch für die forschende\r\npharmazeutische Industrie nutzbar zu\r\nmachen.\r\nStakeholder-Partizipation\r\nbei Ausbau &\r\nWeiterentwicklung\r\nGleichberechtigter\r\nDatenzugang\r\nDateninfrastruktur\r\nQualitativ hochwertige\r\nVersorgungsdaten\r\nnutzen\r\n12 13\r\nHandlungsempfehlung 1\r\nIm Vergleich zu anderen europäischen Ländern hat sich Deutschland\r\nbewusst für ein Preisbildungssystem entschieden, das neben einer\r\nnachhaltigen Finanzierung vor allem einen frühen Marktzugang von\r\nArzneimitteln mit neuen Wirkstoffen sichern soll. Systemfremde\r\nElemente, wie das Verhandlungskorsett der „Leitplanken“, gefährden\r\nnun jedoch das Ziel einer guten Patientenversorgung. Sie müssen\r\ndringend wieder entfernt werden. Es bedarf zudem mehr Planungssicherheit im AMNOG-Verfahren, um den Innovationsrückstand zu\r\nanderen Ländern wie den USA nicht größer werden zu lassen. Verlässliche Rahmenbedingungen sind für einen Innovations- und Produktionsstandort Deutschland essenziell.\r\nAMNOG\r\nals Standortfaktor\r\nbegreifen\r\nVerlässliche\r\nRahmenbedingungen\r\nsichern\r\n14 15\r\nVerlässlichkeit der zVT\r\nDie zVT ist im AMNOG-Verfahren von zentraler\r\nBedeutung, da der Zusatznutzen neuer Arzneimittel\r\nihr gegenüber nachgewiesen werden muss. Trotz\r\nder bestehenden Beratungsmöglichkeit beim G-BA\r\nist die zVT-Vorgabe ein Unsicherheitsfaktor für die\r\nbetroffenen Unternehmen. Denn sie kann vom G-BA\r\nzu jedem Zeitpunkt verändert werden. Besonders\r\nproblematisch sind solche Änderungen, wenn\r\ndadurch klinische Studien der pharmazeutischen\r\nUnternehmen für die Nutzenbewertung entwertet\r\nwerden oder gänzlich unberücksichtigt bleiben –\r\nvor allem dann, wenn sie in Übereinstimmung mit\r\neiner G-BA-Beratung konzipiert und durchgeführt\r\nwurden. Trotz wissenschaftlich hochwertiger\r\nStudien wird in solchen Fällen ein Zusatznutzen\r\naus formalen Gründen als nicht belegt erachtet.\r\nHier muss dringend mehr Verlässlichkeit geschaffen werden. Eine zVT sollte in der Nutzenbewertung mindestens ergänzend herangezogen werden,\r\nwenn sie übereinstimmend mit der G-BA-Beratung\r\nin einer klinischen Studie eingesetzt wurde.\r\nInnovationsrückstand verschärft sich\r\nDie Situation in Deutschland spielt oftmals auch\r\neine maßgebliche Rolle für die Entscheidung,\r\neinen Zulassungsantrag in der EU zu stellen.\r\nDie abnehmende Attraktivität Deutschlands als\r\nMarkteinführungsland für Innovationen kann zu\r\neiner geringeren Attraktivität Europas im Vergleich\r\nzu den USA führen und eine Abkopplung vom\r\nmedizinischen Fortschritt nach sich ziehen. Knapp\r\njedes vierte Arzneimittel, das in den letzten zehn\r\nJahren in den USA zugelassen wurde, ist aktuell\r\nnicht in der EU verfügbar. Darunter sind mindestens 15 Arzneimittel, die laut US-Zulassungsbehörde eine erheblich verbesserte Wirksamkeit\r\nim Vergleich zu bereits existierenden Therapien\r\nerwarten lassen und somit eine besonders hohe\r\nVersorgungsrelevanz aufweisen (vgl. vfa Spotlight\r\nPharmamarket 01/24 Marktzugangsmonitoring).\r\nVerschlechtern sich die Rahmenbedingungen hierzulande, zieht das auch Konsequenzen für die\r\nPatientenversorgung in der EU insgesamt nach\r\nsich. Das unterstreicht die Dringlichkeit, das\r\nAMNOG-Verfahren planbar zu gestalten und Anreize für einen weiterhin zügigen Marktzugang zu\r\nschaffen, statt gesetzliche Vorgaben mit unüberschaubarer Komplexität einzuführen, die sich\r\nallein durch kurzfristige Einsparziele begründen.\r\nvfa-Vorschlag:\r\n▪ Innovationsfeindliche Vorgaben, wie\r\n „Leitplanken“ und Kombinationsabschlag,\r\nsind abzuschaffen.\r\n▪ Die Rahmenbedingungen der Nutzenbewertung, beispielsweise die Festlegung\r\nder zVT, sind verlässlich zu gestalten.\r\nNutzenbasierte Preisbildung wird\r\nunterlaufen\r\nDas Kernprinzip der Preisfindung für innovative\r\nArzneimittel war stets: Ein Preis über der bisherigen Standardtherapie ist gerechtfertigt, wenn\r\nder G-BA für die neue Behandlungsmethode\r\neinen Zusatznutzen feststellt. Diese Logik ist vom\r\nGesetzgeber mit dem GKV-Finanzstabilisierungsgesetz (GKV-FinStG) durch neue Preisbildungsvorgaben ausgehebelt worden. Maßnahmen, wie\r\ndie „Leitplanken“, der Zwangsabschlag auf Kombinationen oder die Verpflichtung, mengenbezogene\r\nAspekte in den Erstattungsbetragsverhandlungen\r\nzu vereinbaren, haben mit diesem Prinzip der\r\nnutzenbasierten Preisbildung des AMNOG gebrochen. Die Komplexität der Regelungen führt dazu,\r\ndass diese mitunter gleichzeitig greifen und den\r\nPreisdruck auf eine Weise erhöhen, die vom pharmazeutischen Hersteller weder antizipiert noch\r\nakzeptiert werden kann. Das setzt die Einführung\r\nneuer Arzneimittel und deren dauerhafte Verfügbarkeit aufs Spiel.\r\n „Leitplanken“ für die Erstattungsbetragsverhandlung\r\nWichtige patientenrelevante Therapieverbesserungen finden durch die „Leitplanken“ in den\r\nVerhandlungen zum Erstattungsbetrag zwischen\r\nHersteller und GKV-Spitzenverband keine Berücksichtigung mehr. Durch das aktuell bestehende sehr enge Verhandlungskorsett wird den\r\nVerhandlungspartnern und der Schiedsstelle die\r\nMöglichkeit genommen, besondere Therapiesituationen oder ungedeckte Versorgungsbedarfe\r\nbei der Preisbildung zu berücksichtigen. In vielen\r\nTherapiegebieten, wie bei chronischen Erkrankungen wie Diabetes mellitus Typ 2, HIV, schwerem\r\nAsthma, Epilepsie oder bei psychischen Erkrankungen, entfalten die „Leitplanken“ eine verheerende Wirkung. So können einige Arzneimittel gar\r\nnicht mehr direkt in den Markt eingeführt werden,\r\nda der initial zu erwartende Erstattungsbetrag\r\nfür die Unternehmen nicht wirtschaftlich tragfähig\r\nist. Eine erste politische Kurskorrektur wurde im\r\nZuge des Medizinforschungsgesetzes (MFG) mit\r\neiner zeitlich befristeten Option zur Befreiung von\r\nden „Leitplanken“ zwar unternommen. Doch nur\r\ndurch deren komplette Streichung kann vermieden werden, dass weitere neue Arzneimittel den\r\nPatient:innen später oder gar nicht mehr zur\r\nVerfügung sehen.\r\nZwangsabschlag auf Kombinationstherapien\r\nAuch der pauschale Kombinationsabschlag\r\nuntergräbt das oben genannte Prinzip einer\r\nnutzenadäquaten Preisfindung. Er verschärft den\r\nPreisdruck für viele innovative Medikamente\r\nimmens und führt zu einer ungerechtfertigten\r\nDoppelbelastung. Obwohl Einsatz und Kosten von\r\nfreien Kombinationen neuer Arzneimittel bereits\r\nin der Preisverhandlung der Medikamente berücksichtigt werden, muss nun ein weiterer pauschaler\r\nRabatt in Höhe von 20 Prozent an die gesetzlichen\r\nKrankenkassen gezahlt werden. Dabei wird die\r\nDefinition als Kombinationstherapie ohne medizinische Rationale vorgenommen und die Abwicklung des Rabatts ist auf allen Seiten nur mit übermäßigem bürokratischem Aufwand zu bewerkstelligen. Der Wert von Kombinationstherapien\r\nfür die Versorgung wird durch dieses Instrument\r\nzudem negiert und medizinischer Fortschritt in\r\ndiesem Bereich dadurch gehemmt.\r\nVerpflichtende Berücksichtigung von\r\nmengenbezogenen Aspekten\r\nWenn der nutzenadäquat gebildete Erstattungsbetrag durch mengenbezogene Regelungen verändert wird, ist das eine Entwertung der Nutzenbewertung des G-BA und das Ende der nutzenbasierten Preisbildung. Das Referenzieren auf\r\nandere bereits durch Mengenaspekte „verwässerte“ Erstattungsbeträge verursacht zudem\r\nunerwünschte Kellertreppeneffekte und bringt\r\ndas Preisgefüge über Indikationsgebiete hinweg\r\naus der Balance.\r\nPlanungssicherheit nimmt ab\r\nSeit Inkrafttreten des AMNOG im Jahr 2011 gab\r\nes zahlreiche gesetzliche Änderungen. Nach\r\nersten Anpassungen zu Verfahrensabläufen und\r\nzum Geltungsbereich folgten weitere sinnvolle\r\nÄnderungen beispielsweise bei Kinderarzneimitteln und Reserveantibiotika. Zuletzt vorgenommene Eingriffe durch das GKV-FinStG haben die\r\nVorhersehbarkeit und Planungssicherheit für den\r\nMarktzugang von Arzneimitteln mit neuen Wirkstoffen jedoch empfindlich eingeschränkt.\r\nStrategische Anfälligkeiten\r\nVon Beginn an kommt dem GKV-Spitzenverband\r\neine tragende Rolle im gesamten AMNOG-Prozess\r\nzu. Als Mitglied des G-BA ist er in den Prozess\r\nder Nutzenbewertung unmittelbar involviert und\r\nentscheidet mit über die Festlegung der zweckmäßigen Vergleichstherapie (zVT) und das Bewertungsergebnis. Dies ist anschließend Grundlage\r\nder Preisverhandlung, die er selbst führt. Das\r\nSystem wurde mit den neuen „Leitplanken“ so umgebaut, dass die Interessen der Kostenträger mit\r\ndeutlichem Übergewicht zum Tragen kommen.\r\nZulassungslücke zwischen EU und USA\r\nZulassungen neuer Arzneimittel 2014 bis August 2024\r\n500\r\n400\r\n300\r\n200\r\n100\r\n0\r\nZulassungen in der EU Zulassungen in den USA\r\nZulassungslücke\r\n351\r\n454\r\n16 17\r\nEuropäisches HTA\r\nund Nutzenbewertung\r\nverzahnen\r\nDas europäische Health Technology Assessment (EU-HTA) sieht\r\neine Bewertung von neuen Arzneimitteln parallel zur Zulassung vor.\r\nDamit sollen europaweit die Verfügbarkeit von neuen Therapien\r\nverbessert und die Verfahren effizienter gestaltet werden. Auch im\r\nAMNOG, dem deutschen System der Nutzenbewertung, müssen dafür\r\ndie richtigen Weichen gestellt sein. Es bedarf ergänzender nationaler\r\nRegelungen, die eine nahtlose Verbindung zum europäischen Prozess\r\nschaffen. Gelingt diese Integration, kann das EU-HTA den Pharmastandort Deutschland und Europa stärken.\r\nZukünftige Chancen nutzen\r\nMit der Entscheidung zur Implementierung einer\r\neuropäischen Nutzenbewertung zunächst für\r\nonkologische Therapeutika und Arzneimittel für\r\nneuartige Therapien (Advanced Therapy Medicinal\r\nProducts, ATMP) gab es einen grundlegenden neuen Impuls für die Bewertung von Arzneimitteln in\r\nDeutschland. Die entsprechende EU-Verordnung\r\nregelt die Zusammenarbeit der Mitgliedstaaten\r\nbei den klinischen Aspekten des HTA. Für Deutschland bedeutet das: Die klinische Bewertung von\r\nStudien erfolgt künftig auf europäischer Ebene.\r\nDie Beurteilung des Zusatznutzens und die Preisgestaltung verbleiben weiterhin in der nationalen\r\nZuständigkeit. Konkret müssen die Mitgliedstaaten\r\nden europäischen HTA-Bericht bei ihren Entscheidungen angemessen berücksichtigen, dürfen aber\r\nbei Bedarf klinische Zusatzanalysen einfordern.\r\nEin verbindlicher Mechanismus regelt die einmalige Einreichung klinischer Daten auf EU-Ebene,\r\ndie auf nationaler Ebene nicht erneut angefragt\r\nund eingereicht werden dürfen.\r\nDurch die effiziente Zusammenarbeit auf EUEbene soll die Verfügbarkeit von innovativen\r\nTherapien in der EU verbessert, der bürokratische\r\nAufwand verringert und die Planungssicherheit\r\ngestärkt werden. Die Schaffung von Synergien auf\r\neuropäischer Ebene soll Europa als erfolgreichen\r\nPharmastandort und die Wettbewerbsfähigkeit\r\ndes Sektors stärken. Europa kann die Fragmentierung bei der klinischen Bewertung innovativer\r\nTherapien abbauen, ohne dass die nationale\r\nSouveränität in Erstattungsfragen beeinträchtigt\r\nwird. Um diese Chancen auch für Deutschland\r\nzu nutzen, müssen die richtigen Weichen im\r\nAMNOG gestellt werden. Erst dadurch können die\r\nProzesse gut verzahnt werden, sodass die schnelle\r\nVerfügbarkeit neuer Arzneimittel in Deutschland\r\nsowie die unternehmerische Planungssicherheit\r\nerhalten bleiben.\r\nVorfahrt für europäische Bewertungen\r\nEU- und nationale Prozesse müssen effizient aufeinander aufbauen. Um Doppelarbeit und zusätzlichen bürokratischen Aufwand zu reduzieren,\r\nmüssen die Ergebnisse der europäischen Bewertung im AMNOG konsequent genutzt werden.\r\nDeshalb braucht es klare Vorfahrtsregeln für die\r\neuropäischen Ergebnisse in der Nutzenbewertung\r\ndurch ein Berücksichtigungsgebot. Ergänzende\r\n(unter-)gesetzliche Regelungen sollten eine maßgebliche Verwendung der europäischen Arbeitsergebnisse im nationalen Prozess sicherstellen.\r\nFür mehr Effizienz der HTA-Bewertung sollten\r\ndie nationalen Anforderungen an Auswertungen und Analysen im AMNOG in Ausrichtung an\r\neuropäischen Leitlinien auf das notwendige Maß\r\nreduziert werden. Die Anforderungen in Deutschland sind derzeit außerordentlich umfangreich,\r\nübersteigen bei Weitem das Maß anderer europäischer Systeme und bergen das Risiko nationaler Zusatzanalysen. Deshalb braucht es eine Anpassung, um unnötigen Dokumentationsaufwand\r\nzu vermeiden. Änderungen in der G-BA-Verfahrensordnung müssen insbesondere Subgruppenund bestimmte Arzneimittelsicherheits-Analysen\r\nreduzieren.\r\nFür weitere Synergieeffekte der HTA-Bewertung\r\nmüssen die methodischen Bewertungsgrundsätze\r\nbesser an den europäischen Rahmen angeglichen werden. Bestimmte nationale Festlegungen\r\nstellen einen deutschen Sonderweg gegenüber\r\neuropäischen Ansätzen dar und bergen das Risiko\r\nbleibender Fragmentierung. Deshalb braucht es\r\nmehr Flexibilität bezüglich der Berücksichtigung\r\nvon patientenzentrierten Endpunkten und spezifischen Studiendesigns, wie indirekte Vergleiche,\r\nin Orientierung an europäischen HTA-Leitlinien.\r\nHierfür sind ergänzende Regelungen im AMNOG\r\nund Anpassungen der IQWiG-Methodik notwendig.\r\nHandlungsempfehlung 2\r\n18 19\r\nMit europäischen Vorfahrtsregeln und der Schaf\r\n-\r\nfung eines effizienteren Bewertungsrahmens in\r\nAusrichtung an europäischen Vorgaben kann\r\neine insgesamt bürokratieärmere HTA-Bewertung\r\nohne Qualitätsverlust gelingen, die den Pharmastandort Deutschland und Europa stärken kann.\r\nStärkung der nationalen Beratungen\r\nUnternehmen sind verpflichtet, zusätzlich zur\r\nEinreichung der klinischen Daten auf EU-Ebene\r\nUnterlagen vorzulegen, die den nationalen Anfor\r\n-\r\nderungen entsprechen. Diese können klinische\r\nZusatzanalysen umfassen, die bei Bedarf als\r\nErgänzung zur europäischen Nutzenbewertung\r\nangefordert werden können. Für die nationalen\r\nUnterlagen braucht es mehr Planungssicherheit.\r\nDeshalb sollten die G-BA-Beratungen gestärkt\r\nwerden. Hierfür sind ergänzende Regelungen\r\nnotwendig, welche die Beratung zum nationalen\r\nPICO und Zusatzanalysen mit verkürzter Frist\r\nund damit schneller ermöglichen.\r\nAbsicherung des schnellen Marktzugangs\r\nFür ein optimales Zusammenspiel von AMNOG\r\nund europäischem Bewertungsprozess müssen\r\nVerfahrensschritte zeitlich präzise ineinandergrei\r\n-\r\nfen. Dies ist gegenwärtig noch nicht gewährleistet.\r\nDenn der europäische Bewertungsbericht fehlt\r\nzur Vorbereitung der nationalen Unterlagen durch\r\nden Hersteller bei einem unmittelbaren Markt\r\n-\r\nzugang mit erteilter Zulassung. Auch fehlt der\r\neuropäische Bewertungsbericht für die nationalen\r\nBewertungsprozesse des G-BA. Dieser Zeitraum\r\nsoll regelhaft 40 Tage betragen, in Ausnahme\r\n-\r\nfällen, beispielsweise bei Änderung des Anwen\r\n-\r\ndungsgebietes im Rahmen des Zulassungsverfah\r\n-\r\nrens, sogar länger.\r\nZur Absicherung des schnellen Marktzugangs\r\ndurch Unternehmen braucht es eine Harmonisie\r\n-\r\nrung der Fristen des AMNOG-Verfahrens mit dem\r\neuropäischen Prozess. Hierfür sind Änderungen\r\nin den Prozessvorgaben nötig, die es dem Her\r\n-\r\nsteller ermöglichen, bei schnellem Marktzutritt\r\ndie nationalen Unterlagen unter Berücksichtigung\r\ndes europäischen Bewertungsberichts vorzulegen.\r\nDamit kann die Erstellung qualitativ hochwertiger\r\nnationaler Unterlagen gewährleistet und gleich\r\n-\r\nzeitig die Gefahren eines verzögerten Marktein\r\n-\r\ntritts vermieden werden.\r\nvfa-Vorschlag: ▪ Die nahtlose Integration der\r\neuropäischen und nationalen Prozesse\r\nist voranzutreiben.\r\n▪ Der Aufwand ist zu reduzieren und\r\nVerzögerungen beim Markteintritt sind\r\nzu vermeiden.\r\nReibungslose Integration der EU-Ergebnisse in den nationalen Prozess,\r\nohne Doppelarbeit und Hemmnisse\r\nErgebnis:\r\nSchnelle\r\nVerfügbarkeit der\r\nMedikamente\r\nin der Patientenversorgung Europäische\r\nArzneimittelzulassung\r\nEuropäische\r\nNutzenbewertung\r\n(EU-HTA)\r\nNationale\r\nNutzenbewertung\r\n(AMNOG)\r\nVerzahnung von\r\neuropäischen und nationalen\r\nProzessen\r\n20 21\r\nDer medizinische Fortschritt schreitet stetig voran und in bestimmten\r\nFällen sind randomisierte kontrollierte Studien (RCT) aus praktischen\r\nund ethischen Gründen nicht durchführbar. Dies muss auch bei der\r\nBewertung des Zusatznutzens von Arzneimitteln berücksichtigt\r\nwerden, um die Abkopplung vom wissenschaftlichen Fortschritt in\r\nder Arzneimittelentwicklung zu vermeiden. Besondere Therapiesituationen, für die Studien höchster Evidenzstufe unmöglich\r\noder unangemessen sind, bedürfen daher einer Sonderstellung im\r\nAMNOG-Verfahren.\r\nBesondere\r\nTherapiesituationen\r\nanerkennen\r\nMedizinischem\r\nFortschritt\r\ngerecht werden\r\nHandlungsempfehlung 1\r\n22 23\r\npraxis gewürdigt und berücksichtigt werden.\r\nDie Prüfkriterien sollen die Besonderheiten der\r\nTherapiesituationen abbilden, so zum Beispiel\r\nden Schweregrad oder die Häufigkeit der Erkrankung sowie die Verfügbarkeit von adäquaten\r\nTherapiealternativen und damit den ungedeckten\r\nmedizinischen Bedarf.\r\nSonderstellung in der Bewertung\r\nErgibt sich im Rahmen der Feststellung, dass es\r\nunmöglich oder unangemessen ist, Studien höchster Evidenzstufe durchzuführen oder zu fordern,\r\nwird eine Sonderstellung in der Nutzenbewertung\r\neingeräumt: Es sind Nachweise der bestverfügbaren Evidenzstufe einzureichen und bei der\r\nBewertung heranzuziehen. Neben den Studien\r\nbezieht sich dies ebenso auf die Ergebnisse der\r\nfür die besondere Therapiesituation angemessenen Endpunkte.\r\nBei der Bewertung und Quantifizierung des\r\nZusatznutzens sollten, neben dem Schweregrad\r\nder Erkrankung, insbesondere die Häufigkeit der\r\nErkrankung sowie die Verfügbarkeit von zielgerichteten Therapiealternativen in der jeweiligen\r\nVersorgungssituation regelhaft als zusätzliche\r\nKriterien berücksichtigt werden.\r\nvfa-Vorschlag:\r\n▪ Der G-BA prüft, ob eine besondere\r\nTherapiesituation vorliegt.\r\n▪ In diesen Fällen wird die bestverfügbare Evidenz in der Nutzenbewertung\r\nherangezogen.\r\nForschung heißt Wandel\r\nDie Therapieansätze der letzten Jahre sind zunehmend zielgerichteter geworden für eng definierte,\r\nhäufig kleinere Gruppen von Patient:innen. Der\r\nwissenschaftliche Fortschritt wird dadurch zu\r\neiner Herausforderung für die Arzneimittelzulassung, denn diese basiert in der Regel auf der\r\nDurchführung von RCT. Auch wenn RCT als Goldstandard gelten, ist ihre Durchführung nicht in\r\nallen Situationen ethisch vertretbar oder praktisch\r\numsetzbar. Aus diesem Grund werden spezifische\r\nStudiendesigns entwickelt und angewandt – so\r\nzum Beispiel einarmige Studien ohne Kontrollarm\r\noder mit historischen Kontrollgruppen.\r\nDie Zulassungsbehörden stellen sich seit Jahren\r\ndieser Entwicklung. Ob RCT nötig und durchführbar sind oder ob alternative Studienansätze\r\ngewählt werden müssen, wird spezifisch für die\r\njeweiligen Zulassungen bewertet. Im Fokus steht\r\ndabei eine einzelfallgerechte Abwägung zwischen\r\neiner zeitnahen Verfügbarkeit eines wirksamen\r\nund sicheren Arzneimittels und einer möglichst\r\nhohen Ergebnissicherheit der Studiendaten. Diese\r\nAbwägung findet unter anderem unter Berücksichtigung der Art, des Schweregrades und der Seltenheit der Erkrankung sowie des ungedeckten medizinischen Bedarfs statt. Vor allem wenn es bei\r\nder Arzneimittelentwicklung frühzeitig Hinweise\r\ndafür gibt, dass Patient:innen im besonderen\r\nMaße von der neuen Therapie profitieren oder die\r\nDauer für die Erhebung langfristiger Therapieeffekte nicht angemessen erscheint, beispielsweise\r\nbei Gentherapien, gibt es einen Bedarf für einen\r\nzeitnahen Therapiezugang. Dieser sollte auf der\r\njeweils angemessenen Evidenz, gegebenenfalls\r\nauch aus nicht-randomisierten Studien, sowie auf\r\nfür die Therapiesituation angemessenen Endpunkten basieren.\r\nWebfehler im AMNOG-Verfahren\r\nEine Anpassung im Umgang mit nicht-randomisierten Daten im AMNOG-Verfahren ist noch\r\nnicht erfolgt. Der rechtliche Rahmen der AMNOGNutzenbewertung erkennt in der ArzneimittelNutzenbewertungsverordnung (AM-NutzenV)\r\nallerdings an, dass es Therapiesituationen gibt,\r\nin denen es „unmöglich oder unangemessen ist,\r\nStudien höchster Evidenzstufe durchzuführen\r\noder zu fordern“. In diesem Falle sind „Nachweise\r\nder best verfügbaren Evidenzstufe einzureichen“.\r\nEbenso soll laut AM-NutzenV die Bewertung „auf\r\nder Grundlage der verfügbaren Evidenz“ erfolgen,\r\nwenn „valide Daten zu patientenrelevanten Endpunkten noch nicht vorliegen“.\r\nDiese Regelung läuft jedoch in der Bewertungspraxis ins Leere, da die Möglichkeit sowie die\r\nAngemessenheit von klinischen Studien höchster\r\nEvidenzstufe (also RCT) nicht systematisch anhand von Kriterien geprüft wird und die eingereichte Evidenz niedrigerer Stufen bzw. die verfügbaren Studienergebnisse regelhaft als ungeeignet\r\neingestuft werden. Auch bei der Quantifizierung\r\ndes Zusatznutzens werden relevante Kriterien,\r\nwie beispielsweise die Häufigkeit der Erkrankung\r\noder die Verfügbarkeit von Therapiealternativen,\r\nnicht regelhaft überprüft. Die Besonderheiten\r\nvon Therapiesituationen werden damit insgesamt\r\nnicht adäquat berücksichtigt.\r\nDies ist ein Webfehler im AMNOG seit seinem\r\nInkrafttreten im Jahr 2011. Die Folgen werden\r\nzunehmend deutlich: Der therapeutische Zusatznutzen wird in besonderen Therapiesituationen\r\nnicht entsprechend gewürdigt, sodass bei den\r\nbetroffenen Therapien kein angemessener Erstattungsbetrag vereinbart werden kann. Dies\r\nwirkt sich negativ auf die Verfügbarkeit und den\r\nEinsatz neuer Therapien, wie Gentherapien, in\r\nder Versorgung aus.\r\nAnforderung der höchsten Evidenzstufe\r\nist zu prüfen\r\nIm Rahmen der AMNOG-Nutzenbewertung muss\r\nauf Antrag des pharmazeutischen Unternehmens\r\nvom G-BA festgestellt werden, ob es unmöglich\r\noder unangemessen ist, Studien der höchsten\r\nEvidenzstufe durchzuführen oder zu fordern\r\nbzw. ob die höchstmögliche Evidenzstufe bereits\r\nvorliegt. Die Feststellung des G-BA kann unter\r\nEinbindung der Zulassungsbehörden sowie der\r\nwissenschaftlich-medizinischen Fachgesellschaften stattfinden. Damit können die Erwägungen\r\nder Zulassungsbehörden und die VersorgungsIst es „unmöglich\r\noder unangemessen,\r\nStudien höchster\r\nEvidenzstufe durchzuführen oder zu\r\nfordern“?\r\nAntrag\r\npharmazeutisches Unternehmen\r\nFeststellung durch den G-BA\r\nSonderstellung in der\r\nNutzenbewertung\r\nJa!\r\n24 25\r\nInnovative\r\nErstattungsmodelle\r\nermöglichen\r\nHandlungsempfehlung 2\r\nIn besonderen Therapiesituationen kann zum Zulassungszeitpunkt\r\neines Arzneimittels eine begründbar limitierte Evidenz vorliegen.\r\nErfolgsabhängige Erstattungsmodelle, sogenannte „Pay-for-Performance“-Ansätze, können im Einzelfall helfen, dieser begründbaren Unsicherheit bei höherpreisigen Therapien zu begegnen und\r\nPatient:innen einen schnellen Zugang zu diesen Therapien zu ermöglichen. Für die Umsetzung ist eine Weiterentwicklung des gesetzlichen Rahmens und der Datengrundlagen erforderlich.\r\nFehlende Umsetzung\r\nInnovative Erstattungsmodelle spielen in Deutschland bislang keine große Rolle und sind im Rahmen\r\nder zentralen AMNOG-Preisverhandlungen mit\r\ndem GKV-Spitzenverband nur schwer umsetzbar.\r\nVereinzelt wurden zwar innovative Vergütungsmodelle auf kollektiver Ebene vereinbart. Diese bilden jedoch nur einen Bruchteil der Möglichkeiten\r\nab, einen dem Einzelfall angemessenen Vertrag\r\nzu vereinbaren. Oftmals fehlt es an Voraussetzungen, etwa an geeigneten Datengrundlagen\r\nund einer adäquaten Abbildung solcher Erstattungsmodelle im morbiditätsorientierten Risikostrukturausgleich („Morbi-RSA“). Solche Modelle\r\nsind in der ersten AMNOG-Dekade am ehesten in\r\nEinzelverträgen für das erste Jahr nach Markteinführung zwischen einzelnen Krankenkassen und\r\npharmazeutischem Hersteller vereinbart worden.\r\nSobald der dann zentral vereinbarte Erstattungsbetrag vorliegt, bestehen allerdings kaum Anreize,\r\nan den dezentral geschlossenen Vereinbarungen\r\nfestzuhalten oder gar neue zu schließen.\r\nBestehende Herausforderungen\r\nDas System der Preisbildung und Erstattung im\r\nAMNOG ist nur eingeschränkt auf Therapien mit\r\nbegründbar limitierter Evidenz oder Einmaltherapien mit langanhaltender Wirksamkeit zugeschnitten.\r\nEine ihrem medizinischen Nutzen angemessene\r\nPreisbildung ist nicht sichergestellt. Besonders bei\r\nkleinen Patientenkollektiven, die keine randomisierte kontrollierte Studie (RCT) erlauben, äußern\r\nKrankenkassen Bedenken, ob der gewünschte\r\nTherapieeffekt eintritt. So lassen Gen- und Zelltherapien bei oftmals nur einmaliger Anwendung eine\r\nlanganhaltende Wirksamkeit erwarten, doch fehlen\r\nbei ihrer Markteinführung häufig klinische Daten\r\nüber die tatsächliche Wirksamkeitsdauer.\r\nGrundsätzlich kann der Therapieerfolg sowohl bei\r\nDauertherapien als auch bei Einmaltherapien von\r\nFall zu Fall unterschiedlich sein. Eine Dauertherapie ließe sich im Bedarfsfall anpassen oder\r\nabsetzen und verursacht dann zumindest durch\r\ndas jeweilige Arzneimittel keine weiteren Kosten.\r\nBei Einmaltherapien ist das nicht möglich. Daher\r\nwerden erfolgsabhängige Erstattungsmodelle\r\nderzeit vor allem bei Einmaltherapien diskutiert.\r\nAllerdings erfordert die Umsetzung bestimmte\r\nVoraussetzungen wie messbare Erfolgsparameter\r\nund einen angemessenen Verwaltungsaufwand.\r\nWeiterentwicklung des gesetzlichen\r\nRahmens\r\nVor diesem Hintergrund sollte der gesetzliche\r\nRahmen über das traditionelle Normengerüst\r\nhinaus, welches das Sozialgesetzbuch derzeit für\r\ndie Preisbildung vorsieht (insb. § 130b SGB V),\r\nerweitert werden. Gesetzgeberische Vorgaben\r\nmüssen ausreichend Gestaltungsspielraum für\r\nverschiedene Vertragsmodelle garantieren und\r\neinen zeitnahen Patientenzugang weiterhin\r\ngewährleisten. Die Vereinbarung erfolgsabhängiger und auch ratenbasierter Erstattungsmodelle\r\nsoll künftig in geeigneten Einzelfällen auch für\r\ndie zentrale AMNOG-Preisverhandlung zwischen\r\npharmazeutischem Hersteller und dem GKV-Spitzenverband explizit möglich sein.\r\nDie Vereinbarung geeigneter Erfolgsparameter\r\nspielt bei erfolgsabhängigen Erstattungsmodellen\r\neine zentrale Rolle. Die Vertragspartner müssen\r\nsich auf Kriterien verständigen, die messbar\r\nsind, und die entsprechenden Datengrundlagen,\r\nDatenauswertungen, Datenweitergaben und\r\nBereitstellungsfristen vertraglich vereinbaren.\r\nEine gesetzliche Definition von Erfolgskriterien\r\nist nicht zielführend, da diese immer im Einzelfall\r\nauf ihre Eignung zu prüfen sind und im Rahmen\r\nder Erstattungsbetragsverhandlungen zwischen\r\npharmazeutischem Hersteller und dem GKV-Spitzenverband zu definieren sind. Für die Erfolgsmessung können beispielsweise auch Parameter\r\nsinnvoll berücksichtigt werden, die sich digital\r\nerfassen lassen, beispielsweise über Wearables.\r\nNotwendige Rahmenbedingungen\r\nAnpassungen im Finanzausgleichssystem\r\nder gesetzlichen Krankenkassen\r\nDie derzeitige Ausgestaltung des „Morbi-RSA“\r\nmacht Rückerstattungsmodelle für Krankenkassen finanziell attraktiver. Der Schwellenwert\r\ndes sogenannten Risikopools, ab dem darüberliegende Leistungsausgaben durch teilweisen\r\nIst-Kostenausgleich refinanziert werden, wird bei\r\nRückerstattungsmodellen einmalig, bei Ratenzahlungen hingegen mehrmals angewendet.\r\nDas Bundesamt für Soziale Sicherung (BAS) hat\r\nsich diesem Anpassungsbedarf bereits im März\r\n2022 in einem Sondergutachten gewidmet und\r\neinen umsetzungsreifen Vorschlag erarbeitet. Bei\r\nRatenzahlungsverträgen sollen die zweite Rate\r\nund alle folgenden Ratenzahlungen entsprechend\r\n26\r\ndem Zeitpunkt der Zahlungswirksamkeit erfasst\r\nwerden. Der Schwellenwert wird so nur einmal\r\nangewandt und Ratenzahlungsmodelle hinsichtlich ihrer finanziellen Attraktivität mit Einmalzahlungen gleichgesetzt.\r\nDatengrundlagen und gleichberechtigter\r\nDatenzugang\r\nMit dem Aufbau des Forschungsdatenzentrums\r\nGesundheit (FDZ) beim Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte (BfArM) ergeben sich\r\ndurch die Nutzung von Gesundheitsdaten auch\r\nfür erfolgsabhängige Vergütungsoptionen neue\r\nPerspektiven. Verfügbare Abrechnungsdaten aus\r\ndem ambulanten und stationären Bereich, wie\r\nEBM-Ziffern, DRGs und OPS sowie perspektivisch\r\nDaten der elektronischen Patientenakte (ePA) und\r\ndie Möglichkeit zur Verknüpfung dieser Daten mit\r\nDaten der klinischen Krebsregister schaffen neue\r\nGrundlagen, die vorher für die Verhandlung mit\r\ndem GKV-Spitzenverband nicht zugänglich waren.\r\nDie wichtigste Änderung besteht vermutlich in den\r\nlangen Datenhorizonten, wodurch längerfristige\r\nBehandlungen oder mehrjährige Behandlungserfolge über viele Jahre abgebildet werden können.\r\nUm das Potenzial dieser Datenquellen bestmöglich\r\nauszuschöpfen, müssen breite Analysemöglichkeiten über einen gleichberechtigten Zugang auch für\r\ndie pharmazeutische Industrie gewährleistet sein.\r\nvfa-Vorschlag:\r\n▪ Innovative Erstattungsmodelle können\r\ngemeinsam verhandelt werden.\r\n▪ Hierfür soll der gesetzliche Rahmen ausreichend Flexibilität in der Ausgestaltung\r\nsicherstellen.\r\nImpressum\r\nHerausgeber: vfa, Verband Forschender Arzneimittelhersteller e.V. · Hausvogteiplatz 13 · 10117 Berlin\r\nIllustration: Adrian Bauer · Gestaltung: Gerald Geffert\r\nStand: November 2024\r\nDer Gestaltungsvorschlag zielt auf die Normierung einer erfolgsabhängigen\r\nVergütungsoption ab, die im Rahmen der Verhandlung jeweils flexibel ausgestaltet\r\nwerden kann:\r\n▪ GKV-Spitzenverband und pharmazeutischer Hersteller entscheiden gemeinsam,\r\nfür welche Arzneimittel sie eine erfolgsabhängige Vergütung im Rahmen von\r\n§ 130b SGB V vereinbaren wollen.\r\n▪ Maßgebliches Preisbildungskriterium kann der tatsächliche Therapieerfolg sein.\r\n▪ Die Vergütung kann beispielsweise als Einmalzahlung, durch Ratenzahlungen\r\noder auch durch jährlich angepasste Zahlungen erfolgen. Weitere Ansätze für\r\neine erfolgsangemessene Vergütung sind möglich.\r\n▪ Eine jährliche Vergütung wird direkt zwischen der einzelnen Krankenkasse und\r\ndem pharmazeutischen Unternehmer abgerechnet. Weitere Kostenträger können\r\nan der neuen Regelungsoption teilhaben.\r\n▪ Die Vereinbarung ist ebenfalls schiedsfähig.\r\n▪ Eine Anpassung der Datenmeldung in Preisverzeichnisse beispielsweise bei\r\nRatenzahlungen ist nicht erforderlich. Die konkreten Details der Vergütungsoption\r\nkönnen zwischen den Vertragspartnern vertraulich bleiben.\r\n▪ Die gesetzlichen Implikationen bei Überschreitung der Orphan-Umsatzschwelle\r\noder bei Beauflagung einer anwendungsbegleitenden Datenerhebung finden\r\nkeine Anwendung.\r\nvfa\r\nHausvogteiplatz 13\r\n10117 Berlin\r\nTelefon 030 206 04-0\r\nwww.vfa.de"},"recipientGroups":[{"recipients":{"parliament":[{"code":"RG_BT_MEMBERS_OF_PARLIAMENT","de":"Mitglieder des Bundestages","en":"Members of parliament"}],"federalGovernment":[]},"sendingDate":"2026-01-22"}]},{"regulatoryProjectNumber":"RV0002378","regulatoryProjectTitle":"Versorgung mit Orphan Drugs sicherstellen","pdfUrl":"https://www.lobbyregister.bundestag.de/media/76/0b/292650/Stellungnahme-Gutachten-SG2406130048.pdf","pdfPageCount":6,"text":{"copyrightAcknowledgement":"Die grundlegenden Stellungnahmen und Gutachten können urheberrechtlich geschützte Werke enthalten. Eine Nutzung ist nur im urheberrechtlich zulässigen Rahmen erlaubt.","text":"Position der Arbeitsgemeinschaft Therapie Seltene Erkrankungen (ATSE) zum Strategiepapier der Bundesregierung zur „Verbesserung der Rahmenbedingungen für den Pharmabereich in Deutschland“\r\nDie Arbeitsgemeinschaft Therapie Seltene Erkrankungen (ATSE) setzt sich für gute Rahmenbedingungen zur Erforschung und Entwicklung (F&E) von Arzneimitteln zur Behandlung von seltenen Erkrankungen, sogenannte Orphan Drugs, ein. Ziel der ATSE ist es, über die Besonderheiten von Orphan Drugs aufzuklären und die Versorgungssituation von Patientinnen und Patienten sowie deren Angehörigen in Deutschland stetig zu verbessern.\r\nDie pharmazeutische Industrie ist ein bedeutender und führender Sektor der deutschen Wirtschaft, dessen Stärke langfristig die Gesundheitsversorgung und den Wirtschaftsstandort maßgeblich beeinflusst. Vor diesem Hintergrund ist es besorgniserregend, dass der pharmazeutische Forschungs- und Entwicklungsstandort Deutschland global, insbesondere aber auch im Vergleich zu anderen europäischen Standorten, durch politische Entscheidungen bzw. den Mangel an innovationspolitischen Initiativen zusehends an Wettbewerbsfähigkeit verliert. Vor diesem Hintergrund begrüßt die ATSE das Engagement der Bundesregierung mit dem Strategiepapier zur „Verbesserung der Rahmenbedingungen für den Pharmabereich in Deutschland“ die Wettbewerbsfähigkeit der Branche zu stärken.\r\nIm Folgenden wird zu ausgewählten Vorhaben aus dem Strategiepapier Stellung bezogen, die direkten Einfluss auf das Innovationsmodell für Arzneimittel gegen seltene Erkrankungen haben. Damit möchte die ATSE einen aktiven Beitrag für eine erfolgreiche Umsetzung der Pharmastrategie und das Erreichen der damit verfolgten Ziele der Bundesregierung leisten.\r\nMangelhafte Änderungen am AMNOG als Gefahr für Orphan Drugs\r\n(Strategiepapier, Vorhabenbereich 7)\r\nZwar bestanden in den vergangenen Jahren hinsichtlich des Marktzugangs, der Erstattung, der Nutzenbewertung sowie der Preisbildung von neuen Arzneimitteln einigermaßen stabile Rahmenbedingungen in Deutschland. Allerdings zeigte sich bereits in den letzten Jahren, dass der Nutzenbewertungsprozess des Arzneimittelmarkt-Neuordnungsgesetzes (AMNOG) dem medizinischen Fortschritt zunehmend nicht mehr gewachsen ist. Die vielfältigen Bemühungen der forschenden Pharmaindustrie haben in den letzten Jahren erfreulicherweise zu mehr Zulassungen von Orphan Drugs geführt. Durch die Zunahme an Orphan Drugs, Gen- und Zelltherapien und dem Trend zur Präzisionsmedizin, stoßen die klassischen Pfade der Evidenzgenerierung jedoch häufiger an Grenzen. Für solche Therapien braucht es ein offeneres und flexibleres AMNOG. Das Inkrafttreten des GKV-Finanzstabilisierungsgesetzes (GKV-FinStG) Ende 2022 hat das AMNOG jedoch in die genau gegenteilige Richtung verändert. Statt dem notwendigen mehr, gibt es jetzt weniger Flexibilität. Die darin beschlossenen Maßnahmen führen unter anderem dazu, dass die Evidenzbesonderheiten von Orphan Drugs gegenüber „regulären“ Arzneimitteln im AMNOG noch weniger Berücksichtigung finden.\r\nDies reduziert bereits jetzt die wirtschaftliche Planbarkeit für Unternehmen, die in die langwierige und hochrisikobehaftete Erforschung und Entwicklung von Orphan Drugs investieren. Mittelfristig kann\r\n2\r\ndies auch dazu führen, dass der Zugang zu neuen, aber auch zu schon im Versorgungsalltag angekommenen Orphan Drugs, behindert wird. Zudem sind die Maßnahmen des GKV-FinStG unverhältnismäßig. Die GKV-Arzneimittelausgaben sind 2022 und 2023 real gesunken. Die Gesetzesbegründung einer „dynamischen Kostenentwicklung\" war daher unzutreffend. Wenn die pharmazeutische Industrie als eine Schlüsselindustrie Deutschlands gesehen wird, ist es entscheidend, stabile und planbare Rahmenbedingungen auch bei der Erstattung zu schaffen, die nicht zu Lasten des Anspruchs auf eine adäquate und am medizinischen Fortschritt ausgerichtete Gesundheitsversorgung von Menschen mit seltenen Erkrankungen gehen. Zwar geht die Bundesregierung mit dem vorgelegten Strategiepapier einen wichtigen ersten Schritt, dennoch sind die darin vorgebrachten Ansätze bei weitem nicht ausreichend, um den sehr besonderen Anforderungen bei Orphan Drugs gerecht zu werden.\r\nEvaluation der AMNOG-Reformen durch das GKV-FinStG\r\nBeim AMNOG-Verfahren handelt es sich um einen mindestens einjährigen Prozess. Von der Dossier-Einreichung bis zum vereinbarten Erstattungsbetrag bzw. (ggf. notwendigen) Schiedsstellenentscheidung vergehen formal 12-15 Monate. In der Praxis verlängert sich dieser Zeitrahmen regelmäßig. Mit Blick auf die vergangenen Monate zeigt sich, dass seit dem Inkrafttreten des GKV-FinStG fast kein Arzneimittel den vollständigen Prozess durchlaufen hat. Nur wenige Orphan Drugs haben einen Nutzenbewertungsbeschluss unter der neuen Rechtslage erhalten.\r\nWie im Evaluationsbericht des Bundesministeriums für Gesundheit (BMG) bereits dargestellt, greift der Evaluationszeitraum zu kurz für eine abschließende Bewertung, insbesondere im Hinblick auf die Absenkung der Umsatzschwelle für Orphan Drugs von 50 auf 30 Millionen Euro (Bundestag 2024). Die ATSE fordert daher, dass das BMG die Folgen des GKV-FinStG auf den AMNOG-Prozess auch in Zukunft weiter aufmerksam beobachtet. Die angekündigte Fortführung „in Form einer externen Evaluation“ in 2024 kann dabei nur ein erster Schritt sein und sollte unbedingt unter Beteiligung der betroffenen Stakeholder, insbesondere auch von Patientenvertretungen und der pharmazeutischen Industrie, umgesetzt werden. Zudem betrifft die Gesetzesänderung insbesondere Entscheidungen der Arzneimittelhersteller, zukünftig in die F&E von Orphan Drugs zu investieren. Auswirkungen des GKV-FinStG auf diese Entscheidungen können zum jetzigen Zeitpunkt noch nicht abschließend und nur im Dialog mit Arzneimittelherstellern bewertet werden.\r\nBereits heute gibt es Indizien dafür, dass das GKV-FinStG im Zusammenspiel mit der unflexiblen AMNOG-Methodik für viele Orphan Drugs zu Problemen führt, die einen verspäteten oder ausbleibenden Zugang bedeuten könnten. Ein drastisches Beispiel dafür sind zwei CAR-T-Zelltherapien, die zwar vielversprechende Heilungschancen für einige Krebspatientinnen und -patienten bieten, die aufgrund der vom G-BA an die Evidenzgenerierung angelegten methodischen Ansprüche jedoch den Zusatznutzen abgesprochen bekommen haben.1 Ebenso ist eine Therapie für die seltene Erkrankung der Generalisierten Pustulösen Psoriasis, mit ähnlichen Herausforderungen konfrontiert. Zwar ist die Therapie für eine seltene Erkrankung indiziert, hält aber keinen Orphan Drug Status. Daher wurde die Therapie im AMNOG-Verfahren wie ein „reguläres“ Arzneimittel für verbreitete Indikationen behandelt. In der Folge kam der G-BA zum Ergebnis – kein Zusatznutzen. Das Präparat wurde vom Hersteller vom Markt genommen (Ärzteblatt 2023). Diese Fälle verdeutlichen die ernsthafte\r\n1 Tatsächlich sind beide Therapien ein Beispiel dafür, dass das AMNOG derzeit ethische Grenzen der Datengenerierung nicht akzeptieren möchte und nicht bereit ist die Bewertungsmethodik diesen Beschränkungen anzupassen. Unzureichend sind hier nicht die Studiendaten, sondern die Bewertungsmethodik.\r\n3\r\nProblematik eines starren Nutzenbewertungssystems in Deutschland, das den Zugang zu innovativen Therapien für seltenen Erkrankungen mit als auch ohne Orphan Drug Status behindert und die Versorgung betroffener Patientinnen und Patienten gefährdet (für weitere Informationen, siehe Anhang).\r\nSpeziell für Orphan Drugs bedarf es einer Rückkehr zur Umsatzgrenze von 50 Mio. €. Grundsätzlich ist eine Flexibilisierung der AMNOG-Methodik notwendig, um besonderen Therapiesituationen gerecht zu werden. Es sollte aus Sicht der ATSE nicht gewartet werden, bis die negativen Folgen unübersehbar eingetreten und empirisch leicht nachweisbar sind. Die hier aufgezeigten Beispiele zeigen ausreichend, welche Folgen das innovationsfeindliche GKV-FinStG und das reformbedürftige AMNOG hat. Mit dem Konzept AMNOG 2025 des vfa liegt eine Blaupause für eine innovationsfreundliche Reform des AMNOG vor (vfa 2023).\r\nSachgerechte Berechnung mit Nettoumsatzschwelle\r\nDarüber hinaus sollte fortan die Umsatzschwelle für Orphan Drugs nicht mehr am Apothekenverkaufspreis gemessen werden. Dieser enthält mit Mehrwertsteuer und Handelszuschlägen Preiselemente, welche nicht im Regelungskreis zwischen Krankenkassen und pharmazeutischen Unternehmen liegen. Auch in der Berechnung der Umsatzschwelle im stationären Bereich wird fälschlicherweise die Umsatzsteuer angesetzt, obwohl Arzneimittel, die vom Arzt im Rahmen der Behandlung abgegeben werden, steuerfrei sind. Um Änderungen in diesen Preiselementen neutral zu gestalten sowie gesetzliche und freiwillige Rabatte des pharmazeutischen Unternehmens an die gesetzlichen Krankenkassen zu berücksichtigen, sollte in Zukunft der Nettoumsatz des pharmazeutischen Unternehmers innerhalb der GKV maßgeblich sein für die Umsatzschwelle.\r\nAbsenkung des Herstellerabschlags\r\nDie Absenkung des Herstellerrabatts von 16% auf 7% in 2014 zeigte nicht nur eine erhebliche Entlastung für pharmazeutische Unternehmen. Auch volkswirtschaftlich war diese Maßnahme positiv, denn die Erhöhung des Herstellerrabatts um 1€ verursacht 2-3€ volkswirtschaftliche Einkommensverluste und Minderinvestitionen2. Um langfristig Investitionsanreize für Orphan Drugs zu steigern und die Patientenversorgung von Menschen mit seltenen Erkrankungen weiter zu verbessern, schlägt die ATSE vor, Orphan Drugs von der Abführung des Herstellerabschlags grundsätzlich auszunehmen.\r\nNotwendigkeit regulatorischer Anreize auch auf europäischer Ebene\r\n(Strategiepapier, Vorhabenbereich 5)\r\nDie ATSE begrüßt die Initiative der Bundesregierung attraktive Rahmenbedingungen für F&E in der EU zu schaffen und einen guten Zugang für Patientinnen und Patienten zu neuen Arzneimitteln zu gewährleisten. Dabei sollte allerdings beachtet werden, dass mit dem aktuellen Kommissionsentwurf zur EU Pharmaceutical Legislation vom 26. April 2023 eine adäquate Versorgung von Menschen mit seltenen Erkrankungen nicht sichergestellt werden kann. Trotz vieler guter Ansätze sorgt ein Teil der Regelungen nicht für positive Impulse bei der F&E von Orphan Drugs, sondern droht vielmehr das\r\n2 Dr. Schneider M. (2022). Gesamtwirtschaftliche und gesundheitswirtschaftliche Auswirkungen der Rabatte auf pharmazeutische Produkte – Gutachten für die Pharmainitiative Bayern. Aufgerufen am 25.01.2024 via https://www.pharmainitiative-bayern.de/wp-content/uploads/sites/5/2022/03/basys_gutachten_rabatte_23feb2022.pdf\r\n4\r\nPotential zu beschränken (siehe Position der ATSE zur EU Pharmaceutical Legislation). Die ATSE unterstützt die Haltung der Bundesregierung, die einer Verkürzung des Unterlagenschutzes kritisch gegenübersteht.\r\nAus Sicht der ATSE sollte die Bundesregierung die Ablehnung der Verkürzung des Unterlagenschutzes auch auf die von der EU-Kommission vorgeschlagene Verkürzung der Marktexklusivität für Orphan Drugs ausdehnen. Die Folgen der geplanten Verkürzung der Marktexklusivität wirken im Bereich der Orphan Drugs analog der Verkürzung des Unterlagenschutzes für den Gesamtmarkt. Sie schwächt den Schutz geistigen Eigentums im Bereich der Arzneimittel für seltene Erkrankungen und vermindert so die Anreize in die Forschung und Entwicklung von Orphan Drug zu investieren. Die europäische Orphan Drug Gesetzgebung war für die Patientinnen und Patienten mit seltenen Erkrankungen ein großer Erfolg. Dennoch bleibt noch viel zu tun. Nach wie vor fehlen für rund 90 Prozent der seltenen Erkrankungen Therapien. Es gibt daher keinen Grund, hier die Anreize zu reduzieren.\r\nFazit\r\nDas vorliegende Strategiepapier der Bundesregierung zur „Verbesserung der Rahmenbedingungen für den Pharmabereich in Deutschland“ weist bereits viele gute Ansätze auf. Allerdings wurde das Thema „Orphan Drugs\" aus Sicht der ATSE in der Strategie noch nicht ausreichend verankert. Hier bedarf es spezifischer Maßnahmen, die den Besonderheiten dieser Therapien - gerade in Erstattungsfragen und Fragen des Schutzes des geistigen Eigentums - gerecht werden. Des Weiteren sind die kleinen Patientenzahlen und die methodischen Herausforderungen zu berücksichtigen. Es braucht diese spezifischen Maßnahmen, damit die Versorgung von Patientinnen und Patienten mit seltenen Erkrankungen weiter verbessert werden kann und Innovationen bei diesen auch ankommen.\r\nZiel dieses Positionspapiers ist es, die Diskussion, um die adäquate Berücksichtigung von Orphan Drugs in der Pharmastrategie der Bundesregierung mit konkreten Vorschlägen zu beleben. Die ATSE bietet sich als Gesprächspartnerin an, um den komplexen Herausforderungen der Stärkung des Pharmastandorts Deutschland zu begegnen und die Versorgung von Menschen mit seltenen Erkrankungen auch in Zukunft sicherzustellen.\r\nKontakt\r\nATSE-Sekretariat\r\nRPP Deutschland GmbH\r\nDorotheenstraße 37, 10117 Berlin\r\nseltene-erkrankungen@atse.de\r\n+49 (0) 30 84 71 20 420\r\n5\r\nAnhang\r\nDie nachfolgenden zwei Beispiele zeigen, dass das GKV-FinStG im Zusammenspiel mit der unflexiblen AMNOG-Methodik Hersteller von Orphan Drugs zum Marktrückgang zwingen könnten:\r\nCAR-T-Zelltherapien, die heute i.d.R. Orphan Drugs sind oder bei seltenen Erkrankungen zum Einsatz kommen, stellen eine Durchbruchsinnovation dar, die die Hoffnung geben in manchen Indikationen die Krebserkrankung eines Teils der Patienten, die sonst i.d.R. nach wenigen Monaten verstorben wären, zu heilen. Dennoch wurden der Zusatznutzen der CAR-T-Zelltherapien BREYANZI® (Lisocabtagen maraleucel) und YESCARTA® (Axicabtagen-Ciloleucel) in einigen Indikationen3 als nicht belegt eingeschätzt. Die Ergebnisse der vorgelegten einarmigen Studien seien nach Auffassung des G-BA für die Bewertung des Zusatznutzens nicht geeignet, da sie keinen Vergleich gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie ermöglichten. Die vorgelegten indirekten Vergleiche seien aufgrund einer fehlenden Vergleichbarkeit der jeweiligen Patientenpopulationen, sowie durch relevante Unterschiede zwischen den Studiendesigns der Studien zu den CAR-T-Zelltherapien mit erheblichen Unsicherheiten behaftet und nicht für die Nutzenbewertung geeignet. Dem gegenüber äußerte sich Prof. Glaß von der Deutschen Arbeitsgemeinschaft für Hämatopoetische Stammzelltransplantation und Zelluläre Therapie e. V. (DAG-HSZT) und Chefarzt der Klinik für Hämatologie und Stammzellentransplantation am Helios Klinikum Berlin-Buch in der AMNOG-Anhörung zu einem der hier beispielhaft genannten Produkte wie folgt: „Komparative Studien mit CAR-T-Zell-Therapien […] und den klassischen Immun-Chemotherapien wird es auch in Zukunft nicht geben, weil solche Studien von keiner Ethikkommission akzeptiert werden würden. Sie können kurative Therapien mit einem Potenzial von 30 bis 40 Prozent Langzeitüberleben nicht in Beziehung zu Therapien setzen, bei denen bisher eben kein Langzeitüberleben darstellbar war, weder in Real-World-Analysen noch in Studien [...]. Man muss sich bei dieser Fragestellung mit dem an Evidenz begnügen, was jetzt zur Verfügung steht.“ Da die Produktionskosten von CAR-T-Zelltherapien erheblich sind, besteht hier die Gefahr, dass aufgrund der negativen G-BA Bewertung Erstattungsbeträge zustande kommen, die einen Verbleib am Markt unmöglich machen.\r\nEin weiteres Beispiel für die möglichen Folgen des GKV-FinStG auf Orphan Drugs ist Spesolimab (Spevigo®). Dies ist die erste zielgerichtete zugelassene Therapie zur Behandlung von akuten Verschlechterungen der Generalisierten Pustulösen Psoriasis (GPP) - einer systemischen, potenziell lebensbedrohlichen, seltenen Hauterkrankung. International wurde Spevigo® mehrfach als besondere Innovation ausgezeichnet, ist u.a. in den USA, China und Europa zugelassen und stellt für die betroffenen Patientinnen und Patienten einen bedeutenden Therapiedurchbruch dar. In seinem Beschluss zur Nutzenbewertung am 20.7.2023 hat der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) für Spevigo® keinen Zusatznutzen anerkannt. Hintergrund ist, das Spevigo® zwar für eine schwere seltene Erkrankung zum Einsatz kommt, aber nicht über den Orphan Drug Status verfügt. Das Beispiel stellt dar, was auch Herstellern passieren kann, deren Orphan Drug die 30 Mio. € Grenze überschreitet. Als Konsequenz dieser Entscheidung hat der Hersteller sich entschieden, Spevigo® vom deutschen Markt zu nehmen. Die Entscheidung des G-BA gegen Spevigo® ist aus Sicht des Herstellers ein weiterer Beleg dafür, dass sich der starre Nutzenbewertungsprozess in Deutschland nicht am Patientenbedarf orientiert. Das System verhindert den Zugang zu innovativen, hochwirksamen Therapien und\r\n3 Hier einschlägige Indikationen von BREYANZI®: Diffus großzelliges B-Zell-Lymphom, primär mediastinales großzelliges B-Zell-Lymphom und follikuläres Lymphom Grad 3B, nach ≥ 2 Vortherapien; BREYANZI wird für seltene Erkrankungen eingesetzt, es hat jedoch nicht den Orphan Drug Status. Und von YESCARTA®: Diffus großzelliges B-Zell-Lymphom und primäres mediastinales großzelliges B-Zell-Lymphom, nach mind. 2 Vortherapien; YESCARTA hat die 30 Mio. € Umsatzgrenze überschritten.\r\n6\r\ngefährdet die Versorgung der Patienten hierzulande. Das Nutzenbewertungssystem müsse, so das Unternehmen weiter, dringend geändert werden. Vor allem für neuartige Therapien und im Bereich seltener Erkrankungen bräuchten im Nutzenbewertungsprozess mehr Spielraum und Flexibilität, damit es nicht zur kategorischen Ablehnung verfügbarer Evidenz kommt. Dieser Bewertung kann sich die ATSE nur anschließen."},"recipientGroups":[{"recipients":{"parliament":[{"code":"RG_BT_MEMBERS_OF_PARLIAMENT","de":"Mitglieder des Bundestages","en":"Members of parliament"}],"federalGovernment":[]},"sendingDate":"2024-04-10"}]},{"regulatoryProjectNumber":"RV0002378","regulatoryProjectTitle":"Versorgung mit Orphan Drugs sicherstellen","pdfUrl":"https://www.lobbyregister.bundestag.de/media/58/6c/292652/Stellungnahme-Gutachten-SG2406130050.pdf","pdfPageCount":9,"text":{"copyrightAcknowledgement":"Die grundlegenden Stellungnahmen und Gutachten können urheberrechtlich geschützte Werke enthalten. Eine Nutzung ist nur im urheberrechtlich zulässigen Rahmen erlaubt.","text":"Orphan Drugs – Chancen und Handlungsfelder zur Stärkung regulatorischer Rahmenbedingungen in Deutschland und Europa\r\n\r\nInhalt\r\nVORWORT\r\nGemeinsam für eine Verbesserung der\r\nArzneimittelversorgung von Menschen mit seltenen Erkrankungen 3\r\nIPSEN PHARMA\r\nInnovation for Patient Care 4\r\nSELTENE UND ULTRA-SELTENE ERKRANKUNGEN Daten und Fakten 5\r\nORPHAN DRUGS\r\nEin herausforderndes Innovationsmodell mit Bedarf an politischer Rückendeckung 6\r\nPOLITISCHE HANDLUNGSEMPFEHLUNGEN\r\nI. Erfolge der europäischen Orphan DrugVerordnung fortführen: Erhalt eineswirksamen und planbaren Anreizsystems 8\r\nII. Das EU-HTA-Verfahren sollte die Weichendafür stellen, den Zugang zu innovativenOrphan Drugs europaweit zu verbessern 10\r\nIII. Zeit für ein modernisiertes AMNOG-Verfahren,das die Evidenzbesonderheiten von OrphanDrugs verstärkt berücksichtigt 12\r\nIV. Innovationspotentiale der Digitalisierung fürMenschen mit seltenen Erkrankungen nutzen –Zugang zu Gesundheitsdaten fürpharmazeutische F&E gewährleisten 14\r\nIMPRESSUM 16\r\n\r\nGemeinsam für eine Verbesserung der Arzneimittelversorgung von\r\nMenschen mit seltenen Erkrankungen\r\n\r\nAls global agierendes, spezialisiertes biopharmazeutisches Unternehmen sehen wir bei Ipsen es als unsere Aufgabe an, zu einer deutlichen Verbesserung der Gesundheit und Lebensqualität von Patient*innen weltweit beizutragen. Daher widmen wir uns der Erforschung, Entwicklung und dem Vertrieb von Therapien zur Behandlung von seltenen und ultra-seltenen Erkrankungen, sogenannten Orphan und Ultra Orphan Diseases. Dies sind schwerwiegende Krankheiten, die qua Definition jeweils nur wenige Patient*innen betreffen, mit denen insgesamt aber eine maßgebliche Personenzahl täglich leben muss. So sind aktuell etwa 30 Millionen Menschen in Europa und rund 400 Millionen Menschen weltweit von den rund 8.000 bekannten seltenen Erkrankungen betroffen. Allein in Deutschland leben rund vier Millionen Menschen und damit 5 Prozent der Gesamtbevölkerung mit einer seltenen Erkrankung.1\r\nAufgrund der oftmals komplexen Krankheitsbilder hat der Deutsche Ethikrat 2018 zurecht festgestellt, dass Menschen mit seltenen Erkrankungen eine hohe gesamtgesellschaftliche und besondere Relevanz zukommt.2 Doch trotz des enormen Bedarfs an effektiven Behandlungsmöglichkeiten, stellt die Erforschung und Entwicklung wirksamer Arzneimitteltherapien für seltene und ultra-seltene Erkrankungen, sogenannter Orphan Drugs, unser auf breite Volkskrankheiten ausgerichtetes Gesundheitswesen vor große Herausforderungen.\r\nZwar erkennen Politik, Behörden und Kostenträger in Deutschland und Europa die Notwendigkeit einer Förderung der Erforschung und Entwicklung neuer Wirkstoffe für Patient*innen mit seltenen Erkrankungen an. Speziell in den vergangenen Jahren gab es auf europäischer und nationaler Ebene mehrere Initiativen, um die Arzneimittelversorgung von Menschen mit seltenen Erkrankungen zu verbessern. Für forschende pharmazeutische Unternehmen ist es dennoch weiterhin herausfordernd, ein tragfähiges Innovationsmodell für Orphan Drugs zu entwickeln. In der Folge stehen trotz der Bemühungen Ipsens und anderer Arzneimittelhersteller derzeit für 95 Prozent der seltenen Erkrankungen keine zugelassenen medikamentösen Therapieoptionen zur Verfügung.3\r\nIn Anbetracht des enormen ungedeckten medizinischen Bedarfs an wirksamen Arzneimitteln zur Behandlung von seltenen und ultra-seltenen Erkrankungen und der bestehenden Herausforderungen bei der Erforschung und Entwicklung von Orphan Drugs müssen politische Entscheidungsträger*innen, Kostenträger*innen, Patient*innenorganisationen und pharmazeutische Unternehmen verstärkt zusammenarbeiten, um auf Verbesserungen für Betroffene hinzuwirken. Ipsen möchte sich mit den folgenden Empfehlungen aktiv in die Diskussion von Lösungsansätzen einbringen.\r\nWir wünschen Ihnen eine anregende Lektüre und freuen uns, weiter mit Ihnen im Dialog zu bleiben, um gemeinsam für eine Verbesserung der Arzneimittelversorgung von Patient*innen mit seltenen und ultra-\r\nseltenen Krankheiten einzutreten.\r\nMit freundlichen Grüßen\r\nIhr Ipsen-Team\r\n\r\nIpsen – Focus. Together. For Patients and Society.\r\nDie Ipsen Pharma GmbH ist die deutsche\r\nTochtergesellschaft der Ipsen Gruppe, ein global\r\nagierendes, spezialisiertes Biopharmaunternehmen\r\nmit Hauptsitz in Frankreich. Um die Gesundheit und\r\nLebensqualität von Patient*innen zu verbessern,\r\nentwickelt und vertreibt Ipsen mit weltweit über 5.000\r\nMitarbeiter*innen, rund 200 davon in Deutschland,\r\ntransformative therapeutische Lösungen in Bereichen,\r\nfür die ein nicht gedeckter medizinischer Bedarf\r\nbesteht. Mit dem Anspruch „Focus. Together. For\r\nPatients and Society.“ fokussiert sich das Unternehmen\r\nauf Investitionen in innovative Arzneimittel in den\r\nTherapiebereichen Onkologie, Neurowissenschaften und\r\nseltene Erkrankungen. Der Sitz der Ipsen Pharma GmbH\r\nist in München.\r\nMehr unter www.ipsen.com/germany.\r\n\r\nSeltene und ultra-seltene\r\nErkrankungen: Daten und Fakten\r\nIn der Europäischen Union gilt eine Erkrankung als\r\nselten, wenn nicht mehr als 500 von einer Millionen\r\nMenschen betroffen sind. Eine Erkrankung gilt als\r\nultra-selten, wenn weniger als 20 von einer Millionen\r\nMenschen betroffen sind.4\r\n\r\nRund 400 Millionen Menschen weltweit\r\nleben mit einer seltenen Erkrankung,\r\netwa 30 Millionen Menschen in Europa und\r\nrund vier Millionen in Deutschland.1\r\n400\r\nMio. weltweit\r\n30Mio.\r\nEuropa\r\n4Mio.\r\nDeutschland\r\nCa. 80 % der seltenen\r\nErkrankungen sind genetisch\r\nbedingt, erste Symptome\r\ntreten häufig bereits im\r\nSäuglingsalter auf.6\r\nInsgesamt sind rund 8.000\r\nseltene und ultra-seltene Erkrankungen\r\nbekannt.5\r\n50 % aller Betroffenen sind Kinder.\r\n3 von 10 Kindern\r\nmit einer seltenen\r\nErkrankung erleben\r\nihren fünften\r\nGeburtstag nicht.5\r\n4,8\r\nFehlendes Wissen bei\r\nÄrzt*innen und\r\nPatient*innen führt\r\noft zu Fehldiagnosen –\r\ndurchschnittlich\r\nwarten Betroffene\r\nJahre auf die\r\nkorrekte Diagnose\r\nBei 95 % der seltenen\r\nund ultra-seltenen Erkrankungen\r\nstehen aktuell keine zugelassenen medikamentösen\r\nTherapieoptionen für die Patient*innen zur\r\nVerfügung.\r\n\r\nPharmazeutische Innovationen bilden eine wichtige Grundlage für medizinischen Fortschritt. Sie ermöglichen es, bislang nicht oder nur unzureichend therapierbare Erkrankungen zu behandeln und zu einer Verbesserung der Versorgungsqualität beizutragen. Insbesondere für Menschen mit seltenen und ultra-seltenen Erkankungen stellen wirksame Arzneimittel oft die letzte Hoffnung dar. Denn in der Regel gehen seltene Erkrankungen mit tiefgreifenden gesundheitlichen Einschränkungen sowie Einbußen in der Lebensqualität und der sozialen Teilhabe für Betroffene einher. Treten bei vielen Orphan Diseases erste Symptome bereits kurz nach der Geburt oder in der frühen Kindheit auf, verlaufen sie in der Folge zumeist chronisch fortschreitend, degenerativ und bedingen eine eingeschränkte Lebenserwartung oder Invalidität.8\r\nDoch obwohl Patient*innen mit seltenen Erkrankungen denselben Anspruch auf eine adäquate und am medizinischen Fortschritt ausgerichtete Gesundheitsversorgung haben wie Patient*innen mit weitverbreiteten Erkrankungen, stellt die Erforschung und Entwicklung von Orphan Drugs das pharmazeutische Innovationsmodell vor große Herausforderungen.\r\nGrundsätzlich ist die Forschung und Entwicklung (F&E) bei neuen Arzneimitteltherapien, von der präklinischen Forschung über die klinische Erprobung bis hin zur Zulassung, ein langwieriger, kostspieliger und risikoreicher Prozess. Für pharmazeutische Hersteller ist dieser mit hohen Investitionen verbunden: Die Entwicklung eines neuen, zugelassenen Wirkstoffs kostet durchschnittlich über eine Milliarde Euro.9 Um die hohen Entwicklungskosten zu decken und gleichzeitig in weitere Forschungsprojekte investieren zu können, müssen Investitionen in F&E wirtschaftlich sein. Gerade bei Orphan Drugs ist dies eine große Hürde, da der Markt für diese Arzneimittel aufgrund der geringen Patient*innenzahl sehr klein und der Entwicklungsprozess aufwändiger und risikobehafteter ist, als bei herkömmlichen Arzneimitteln. Während die Entwicklungszeit für Arzneimittel bei\r\nDas Medikament muss einen erwarteten\r\nNutzen haben, entweder wenn es keine zufriedenstellenden Behandlungsoptionen\r\ngibt (therapeutischer Solist) oder ein\r\nsignifikanter Zusatznutzen gegenüber bestehenden Behandlungsoptionen besteht.\r\nDie Zielindikation ist potentiell lebens-\r\nbedrohlich oder führt zu chronischer\r\nInvalidität.breiten Indikationen durchschnittlich 13 Jahre beträgt, liegt die für Orphan Drugs bei rund 15 Jahren und für Ultra-Orphan Drugs bei bis zu 17 Jahren.10 Dabei schaffen es rund 94 Prozent aller in Entwicklung befindlichen Orphan Drugs nicht bis zur Marktreife – bei herkömmlichen Arzneimitteln beträgt die sogenannte Failure-Rate 86 Prozent.11\r\nIn den vergangenen Jahren gab es auf europäischer und nationaler Ebene diverse Initiativen, für eine Verbesserung der Versorgung von Patient*innen mit seltenen Erkrankungen. Die Europäische Union hat zum Januar 2000 mit der Verordnung Nr. 141/2000 über Arzneimittel für seltene Erkrankungen ein institutionelles Anreizsystem geschaffen, um die F&E neuer Wirkstoffe zur Therapie seltener und ultra-seltener Erkrankungen zu fördern. Grundlage ist die Ausweisung als Orphan Drug durch einen evidenzbasierten Vergabeprozess bei der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA). Mit Erhalt des Orphan-Status fallen für Hersteller u. a. reduzierte Gebühren für die wissenschaftliche Beratung und das zentralisierte Zulassungsverfahren an. Zudem erhalten Zulassungsinhaber durch die Europäische Kommission für zugelassene Orphan Drugs eine Marktexklusivität von zehn Jahren.4 So soll verhindert werden, dass der ohnehin schon kleine Markt durch weitere Wettbewerber noch stärker segmentiert wird. Ähnliche Orphan-Arzneimittel in der selben Indikation erhalten während der Marktexklusivitätsdauer dann eine Zulassung, wenn sie verträglicher, wirksamer oder anderweitig therapeutisch überlegen sind.\r\nEine Marktzulassung auf europäischer Ebene führt\r\nallerdings nicht automatisch dazu, dass das Arzneimittel den Patient*innen in allen Mitgliedstaaten zur Verfügung steht. Auf nationaler Ebene greifen in den Gesundheitssystemen eigene Nutzenbewertungsprozesse sowie unterschiedliche Regelungen zur Erstattung und Preisfestsetzung, die den Zugang zu neuen Medi-kamenten bedingen. Der deutsche Gesetzgeber hat\r\nentsprechend 2017 für Orphan Drugs im nationalen\r\nPreisfindungsprozess eine Regelung eingeführt, die deren bereits mit der Zulassung belegten, therapeutischen Zusatznutzen anerkennt.\r\nTrotz damit einhergehender Erfolge bei der Verfügbarkeit und dem Zugang zu neuen Behandlungsoptionen für Menschen mit seltenen Erkrankungen in Deutschland und Europa besteht jedoch weiterhin Handlungsbedarf. Insbesondere vor dem Hintergund, dass sowohl die Europäische Kommission als auch die deutsche Bundesregierung zuletzt Reforminitiativen angestoßen oder bereits umgesetzt haben, die die funktionierenden F&E-Anreize für Orphan Drugs konterkarieren. Ziel gemeinsamer Anstrengungen sollte es sein, dass auch für die verbleibenden rund 95 Prozent der seltenen und ultra-seltenen Erkrankungen, für die es aktuellt noch keine wirksame, zugelassene Therapie gibt, zeitnah eine Therapieoption zur Verfügung steht.\r\nOrphan Drugs: Ein herausforderndes Innovationsmodell mit Bedarf an politischer Rückendeckung\r\nDie Erforschung und Entwicklung von\r\nOrphan Drugs ist aufwändiger und\r\nrisikoreicher als die anderer Arzneimittel:\r\nDamit pharmazeutische Hersteller im Vorfeld\r\nder Marktzulassung eines neuen Arzneimittels\r\nzur Therapie einer seltenen Erkrankung einen\r\nsogenannten Orphan-Status von der Europäischen Arzneimittelagentur erhalten, müssen drei\r\nVoraussetzungen erfüllt sein:4\r\nAufwändige Definition und Validierung neuer klinischer Endpunkte bei oftmals heterogenem Krankheitszustand der kleinen Patient*innenpopulation\r\nÜberproportionaler Koordinationsaufwand durch globale Studien mit\r\nwenig Patient*innen pro Studienzentrum\r\nPatienten nicht regelhaft diagnostiziert,\r\nwenn es keine Behandlungsmöglichkeit gibt\r\nSignifikanter Wirksamkeitsnachweis bei kleinen Studienpopulationen schwieriger\r\nHäufige Auflage zur Aufsetzung eines Registers zur Nachbeobachtung von bis zu 20 Jahren\r\nBedarf an\r\nEntwicklung neuer Studiendesigns,\r\nkein Rückgriff auf\r\n„Blaupausen“\r\nLimitierte Anzahl an möglichen Studienzentren bei Mangel an Expert*innen in der jeweiligen Erkrankung\r\nLangwierige Rekrutierung\r\nvon Patient*innen\r\n0,05 %\r\n99,95 %\r\nPOSITIONSPAPIER POSITIONSPAPIER\r\n6 7\r\n\r\nI. Erfolge der europäischen Orphan Drug Verordnung fortführen: Erhalt eines wirksamen und planbaren Anreizsystems\r\nDie Europäische Kommission hat im April 2023 Legislativvorschläge zur Überarbeitung des EU-Rechtsrahmens für Arzneimittel vorgestellt.12,13 Mit den Reformvorhaben soll eine patient*innenorientierte Versorgung in den Mitgliedsstaaten gewährleistet und gleichzeitig die europäische Pharmaindustrie gestärkt werden.\r\nIpsen begrüßt das politische Ziel, mit der Initative auch die Entwicklung von innovativen Arzneimitteln für Menschen mit seltenen Erkrankungen gezielter zu incentivieren und den EU-weiten Zugang zu verbessern. Das Reformvorhaben könnte eine einmalige Gelegenheit darstellen, die mit der Verordnung über Arzneimittel für seltene Erkrankungen eingeschlagene europäische Erfolgsgeschichte weiterzuführen. So haben die im Jahr 2000 eingeführten Regelungen dazu geführt, dass seit dem etwa 220 Orphan Drugs eine Marktzulassung in der EU erhalten haben.\r\nTatsächlich aber führen die von der Europäischen Kommission vorgeschlagenen Maßnahmen in die falsche Richtung: Die Kommission plant, die garantierte Marktexklusivität für zugelassene Orphan Drugs um ein Jahr zu verkürzen. Eine Verlängerung der Marktexklusivität soll möglich sein, wenn das Arzneimittel einen „hohen ungedeckten medizinischen Bedarf“ (High Unmet Medical Need, HUMN) adressiert, das Arzneimittel innerhalb von zwei bzw. drei Jahren in allen 27 Mitgliedstaaten kontinuierlich vermarktet wird oder, wenn während der Dauer der Marktexklusivität eine weitere Arzneimittelzulassung zur Behandlung einer anderen seltenen Erkrankung erwirkt werden kann. Gleichzeitig soll die Orphan-Marktexklusivität zukünftig nicht mehr jeweils pro behandelbarer Indikation gewährt werden, sondern wirkstoffbezogen.\r\nDie geplanten Maßnahmen bringen nicht nur Planungsunsicherheiten für Unternehmen mit sich, sondern laufen auch dem erklärten politischen Willen einer stärkeren Förderung von Orphan Drugs und eines verbesserten Zugangs zu diesen Arzneimitteln entgegen:\r\nEine Verkürzung der garantierten Marktexklusivität und deren Gewährung in Bezug auf den Wirkstoff stellen ein Hemmnis für Investitionen in F&E-Projekte dar. Denn der Markt für Orphan Drugs ist durch einen starken Innovationswettbewerb gekennzeichnet. Für dessen Funktionieren sind Patent- und Marktexklusivitätsrechte zentral, die den Herstellern Anreize bieten in risikoreiche Entwicklungsprojekte zu investieren. Ebenso gilt: Wenn die Entwicklung von Arzneimitteln für seltene und ultra-seltene Erkrankungen gefördert werden soll, muss die Entwicklung nach Indikationen gefördert werden. Für Patient*innen ist ausschlaggebend, dass wirksame Arzneimittel zur Verfügung stehen, unabhängig davon, ob diese Präparate bei mehreren der fast 8.000 seltenen Erkrankungen zum Einsatz kommen.\r\nAuch die Verknüpfung der Marktexklusivitätsdauer an ein neu definiertes Kriterium zur Deckung eines „hohen ungedeckten medizinischen Bedarfs“ wirkt wenig patient*innenzentriert. Es birgt die Gefahr, dass die Entwicklung von wichtigen Therapien für seltene Erkrankungen außerhalb der engen HUMN-Definition erschwert wird. Einerseits gefährdet der Vorschlag Schrittinnovationen, die nicht nur den größten Anteil der Arzneimittelneuentwicklungen ausmachen, sondern zumeist auch die Voraussetzung für zukünftige Durchbruchsinnovationen bilden. Andererseits bestehen große Zweifel, ob die vorgeschlagene Definition dem breiten Spektrum individueller medizinischer Bedarfe gerecht wird. Stattdessen ist ein umfassender Ansatz nötig, der krankheitsspezifische und patient*innenindividuelle ungedeckte medizinische Bedarfe gebührend berücksichtigt.\r\nDie vorgeschlagene Verlängerung der Marktexklusivitätsdauer bei Markteinführung in allen 27 EU-Mitgliedsstaaten ist in der Umsetzung für Arzneimittelhersteller weder realisistisch, noch kann sie den europaweiten Zugang wirksam verbessern. Wie eine Studie der\r\nEuropean Federation of Pharmaceutical Industries and Associations (EFPIA) gezeigt hat, basiert der unterschiedliche Zugang zu Innovationen in der EU auf multifaktoriellen Ursachen innerhalb der Mitgliedsstaaten – unterschiedliche Preisfestsetzungs- und Erstattungsverfahren sowie bestehende Beschränkungen der nationalen Gesundheitssysteme. Unternehmen würden im Falle einer Umsetzung der Regelung effektiv mit der Kürzung von Schutzrechten bestraft, obwohl die Ursachen größtenteils außerhalb ihrer Kontrolle liegen.\r\nIpsen ist sehr daran interessiert, dass in Zusammenarbeit mit der pharmazeutischen Industrie sinnvolle Schritte eingeleitet werden, um das derzeitige Anreizsystem zu stärken und den europaweiten Zugang zu Orphan Drugs zu verbessern. Bereits 2022 wurden von der EFPIA eine Reihe von Lösungsvorschlägen formuliert,15 auf die es aufzubauen gilt. Dazu zählen u. a. die Verbesserung der Datenlage zu länderspezifischen Unterschieden beim Marktzugang von Arzneimitteln in den Mitgliedsstaaten und die systematische Erfassung der Ursachen von Zugangshürden. Zudem verpflichten sich die EFPIA-Mitglieder bereits zur Einreichung von Anträgen auf Preisfestsetzung und Kostenerstattung in allen EU-Ländern spätestens zwei Jahre nach Marktzulassung, sofern die lokalen Bedingungen dies erlauben.16\r\nVor diesem Hintergrund schlagen wir folgende\r\npolitische Handlungsempfehlungen vor:\r\nDeutsche Entscheidungsträger*innen sollten sich auf EU-Ebene für eine Stärkung\r\ndes europäischen Schutzrahmens für geistiges Eigentum bei Orphan Drugs einsetzen.\r\nEine Absenkung der garantierten Marktexklusivitätsdauer für Orphan Drugs ist\r\nabzulehnen.\r\nDie Sicherstellung einfacher und planbarer Innovationsanreize für Forschung und Entwicklung ist eine notwendige Bedingung dafür, den therapeutischen Bedarf bei seltenen Erkrankungen zu decken. Die Definition eines „hohen ungedeckten medizinischen Bedarfs“ sollte einen inklusiven Ansatz verfolgen, der dem breiten Spektrum individueller Bedarfe von Patient*innen gerecht wird.\r\nDie Ursachen für Unterschiede im Zugang zu Orphan Drugs zwischen den Mitgliedsstaaten sind multifaktoriell. Die Bindung von Schutzrechten an unrealistische\r\nZugangsanforderungen ist abzulehnen. Gemeinsam mit der pharmazeutischen\r\nIndustrie sollten stattdessen wirksame Lösungen zur Verbesserung des EU-weiten Marktzugangs entwickelt werden.\r\n\r\nII. Das EU-HTA-Verfahren sollte dieWeichen dafür stellen, denZugang zu innovativen OrphanDrugs europaweit zu verbessern\r\nMit der im Januar 2022 in Kraft getretenen EU-HTA-Verordnung plant die Europäische Kommission Divergenzen bei der klinischen Bewertung neuer Arzneimitteltherapien zwischen den Mitgliedsstaaten abzubauen und eine gemeinsame wissenschaftliche Grundlage für nationale Nutzenbewertungsverfahren zu schaffen.17 Ziel ist es, den Zugang von Patient*innen zu innovativen Therapien europaweit zu beschleunigen sowie den Verwaltungsaufwand für pharmazeutische Unternehmen und die nationalen Regulierungsbehörden zu verringern. Dazu schafft die Verordnung den rechtlichen Rahmen für eine gemeinsame europäische Bewertung der medizinischen Evidenz neuer Arzneimittel sowie der dazugehörigen wissenschaftlichen Beratung, dem so genannten EU-HTA-Verfahren (HTA = Health Technology Assessment).\r\nDie gemeinsame europäische HTA-Bewertung soll nicht die Quantifizierung des Zusatznutzens oder die Preisfindung ersetzen – dies wird weiterhin den nationalen Mitgliedsstaaten vorbehalten sein. Vorgesehen ist, dass die Mitgliedsstaaten die Ergebnisse der gemeinsamen europäischen Bewertung bei der nachgelagerten, nationalen Entscheidung über klinische Nutzenbewertung und Bepreisung gebührend berücksichtigen. Die einmalige Einreichung klinischer Daten auf EU-Ebene hat zwar verbindlichen Charakter, allerdings soll es den Mitgliedsstaaten freistehen, ergänzende klinische Daten einzufordern. Die spezifischen Prozesse, Methoden sowie Daten- und Evidenzanforderungen des Verfahrens werden aktuell durch das Konsortium EUnetHTA21 erarbeitet. Ab dem Jahr 2025 sollen neu zugelassene onkologische Arzneimittel das Verfahren durchlaufen, Arzneimittel für neuartige Therapien (ATMP) und Orphan Drugs folgen ab dem Jahr 2028.\r\nAls europäisches Unternehmen sind wir bei Ipsen überzeugt, dass eine effiziente Harmonisierung der Evidenzbewertung auf EU-Ebene den Pharmastandort Europa stärken und den Zugang zu Arzneimitteln gegen seltene\r\nund ultra-seltene Erkrankungen europaweit verbessern kann. Gleichzeitig darf eine Harmonisierung nicht zu Lasten des guten Zugangs zu Orphan Drugs in Deutschland gehen. Hierfür ist es notwendig, dass die politischen Ziele der Verordnung leitend sind bei der Ausgestaltung klarer, praktikabler sowie planbarer Prozesse und\r\nMethoden durch die Mitgliedsstaaten:\r\nBei der Implementierung des EU-HTA-Verfahrens ist es von grundsätzlicher Bedeutung, dass das Verfahren mit den nationalen Bewertungs- und Preisfindungsprozessen zeitlich koordiniert wird, um Planbarkeit für die pharmazeutischen Hersteller herzustellen und unnötige\r\nReibungsverluste zu verhindern. Dabei müssen nationale Datennachforderungen für Hersteller vorhersehbar und innerhalb angemessener zeitlicher Vorgaben\r\nrealisierbar sein.\r\nDie aktuell vom Konsortium EUnetHTA21 zu erarbeitenden Daten- und Evidenzanforderungen bilden die Grundlage der gemeinsamen EU-HTA-Bewertung und sollten daher so weit wie möglich harmonisiert werden. Eine reine Ansammlung von fragmentierten nationalen Praktiken auf europäischer Ebene würde weder den Verwaltungsaufwand für pharmazeutische Unternehmen noch für HTA-Behörden signifikant verringern. Zu Gunsten der Qualität der gemeinsamen wissenschaftlichen Beratungen gilt es zudem, geeignete Verfahrens- und Beteiligungsmöglichkeiten in den einzelnen EU-HTA-Verfahrensschritten zu implementieren, für medizinische Fachgesellschaften, Patient*innenorganisationen als auch pharmazeutische Hersteller.\r\nZudem ist es zwingend erforderlich, die in der zentralisierten Zulassung bereits anerkannten Besonderheiten bei der Evidenzgenerierung von Orphan Drugs auch im EU-HTA-Verfahren zu berücksichtigen und in einer entsprechend angepassten gemeinsame Methodik vorzusehen. Nur so kann sichergestellt werden, dass Orphan Drugs nicht durch das EU-HTA fallen und deren oft\r\nbesondere Evidenzlage in den folgenden nationalen\r\nBewertungs- und Preissetzungsverfahren auch Beachtung findet. Um eine höhere Homogenität bei den nationalen Bewertungsentscheidungen zu erreichen, sollten die HTA-Behörden der Mitgliedsstaaten die klinischen Bewertungen und Analyseergebnisse des EU-HTA-Verfahrens auch zwingend anerkennen und die Ergebnisse der nationalen Verfahren diesen nicht widersprechen.\r\nVor diesem Hintergrund schlagen wir folgende politische Handlungsempfehlungen vor:\r\nDeutsche Entscheidungsträger*innen sollten sich auf EU-Ebene dafür einsetzen, dass die Methoden des EU-HTA-Verfahrens so ausgestaltet werden, dass Daten- und Evidenzanforderungen zwischen den Mitgliedsstaaten harmonisiert werden. Zwingend sind dabei die in der zentralisierten Zulassung anerkannten Besonderheiten von Orphan Drugs zu berücksichtigen.\r\nDie Prozesse des EU-HTA-Verfahrens sollten präzise festgelegt und in die Zeitläufe der\r\nnationalen Verfahren integriert werden. Nationale Nachforderungen müssen für pharmazeutische Hersteller vorhersehbar und realisierbar sein. Beschlüsse nationaler Bewertungsverfahren sollten nicht im Widerspruch zu den Ergebnissen des EU-HTA-Verfahrens stehen.\r\nVerfahrens- und Beteiligungsrechte für medizinische Fachgesellschaften,\r\nPatient*innenorganisationen und pharmazeutische Hersteller sollten im Rahmen des EU-HTA-Verfahrens sichergestellt werden.\r\nMythos fiktiver Zusatznutzen: Ein bei der europäischen Zulassungsagentur EMA nachgewiesener signifikanter Nutzen ist Voraussetzung für den Orphan-Status\r\n32 %36 %32 %\r\nVerteilung der Begründung für den Orphan-Status\r\ndurch die EMA\r\nfür die Zulassungen\r\n2000 – 2022\r\n32 %\r\nErstzulassungen\r\n(therapeutischer Solist)\r\n68 %\r\nmit signifikantem\r\nNutzen gegenüber\r\nbestehenden\r\nBehandlungsoptionen\r\nsignifikanter Nutzen gegenüber bereits zugelassenen Orphan Drugs\r\nsignifikanter Nutzen gegenüber non-OD-Arzneimitteln\r\n\r\nIII. Zeit für ein modernisiertes\r\nAMNOG-Verfahren, das die\r\nEvidenzbesonderheiten von\r\nOrphan Drugs verstärkt\r\nberücksichtigt\r\nWie alle Arzneimittel mit neuen Wirkstoffen durchlaufen auch Orphan Drugs in Deutschland zur Preisregulierung das sogenannte AMNOG-Verfahren (AMNOG = Arzneimittelmarktneuordnungsgesetz). Dabei wird anhand der vorliegenden wissenschaftlichen Evidenz neuer Medikamente deren Zusatznutzen durch den Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) bewertet. Auf dieser Grundlage finden Erstattungsbetragsverhandlungen zwischen dem pharmazeutischen Hersteller und dem Spitzenverband Bund der Krankenkassen statt. Allerdings stellt die Evidenzgenerierung und Bewertung von Orphan Drugs pharmazeutische Hersteller und HTA-Behörden vor besondere Herausforderungen.\r\nSo geht man in Deutschland und vielen anderen EU-Mitgliedsstaaten bei der Quantifizierung des Zusatznutzens von Arzneimitteln gegenüber einer zweckmäßigen\r\nVergleichstherapie von randomisierten kontrollierten\r\nStudien (Randomized Clinical Trials, RCTs) als Bewertungsgrundlage aus. Klinischen Studien zu Orphan\r\nund insbesondere Ultra Orphan Drugs sind aufgrund\r\nder Charakteristika seltener Erkrankungen jedoch besonders enge Evidenzgrenzen gesetzt. Wenn es nur sehr wenige Betroffene gibt, können oftmals keine RCT-Studien mit großen Patient*innenzahlen und mehreren Therapiearmen zum randomisierten Vergleich durchgeführt werden. Ebenso sprechen in einigen Fällen auch ethische Gesichtspunkte gegen eine Verblindung und Randomisierung.\r\nDer deutsche Gesetzgeber hat diese Evidenzbesonderheiten von Orphan Drugs im AMNOG-Verfahren berücksichtigt, ohne dass diese von der grundlegenden Nutzenbewertungssystematik ausgenommen sind. Da neue Orphan Drugs bereits im Rahmen der zentralisierten Zulassung zeigen müssen, dass noch keine zufriedenstellende Alternative zur Behandlung der betreffenden Erkrankung zugelassen wurde oder aber ein signifikanter klinischer Nutzen gegenüber Behandlungsalternativen besteht, gilt nach § 35a SGB V ihr Zusatznutzen im AMNOG-Verfahren mit Zulassung als belegt. Der G-BA bewertet rein das Ausmaß des Zusatznutzens. Damit setzt das AMNOG-Verfahren auf nationaler Ebene die EU-Verordnung zielgerichtet um und stellt erfolgreich einen reibungslosen und schnellen Zugang für Patient*innen zu Orphan Drugs sicher: Europaweit stehen Orphan Drugs den Patient*innen in Deutschland am umfassendsten (90 Prozent aller zugelassenen Orphan Drugs) sowie am schnellsten (innerhalb von 89 Tagen nach Zulassung) zur Verfügung.\r\nTrotz dieser Erfolge nahmen zuletzt in der gesundheitspolitischen Debatte Forderungen zu, Orphan Drugs in der Nutzenbewertung wie „normale“ Arzneimittel zu behandeln. Das in Deutschland für die Nutzenbewertung zuständige Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) sieht aktuell ausschließlich in RCTs geeignete Studientypen, um einen kausalen Nutzennachweis für Orphan Drugs zu ermöglichen19 und fordert wiederholt die Durchführung regulärer\r\nNutzenbewertungsverfahren.20 Gleichzeitig zeigte sich in jüngster Vergangenheit die Tendenz, das etablierte\r\nregulatorische Umfeld zu Gunsten kurzfristiger Kostendämpfungsmaßnahmen abzuschwächen. Bis Ende 2022 galt der mit der Zulassung automatisch belegte Zusatznutzen für Orphan Drugs bis zu einem Jahresumsatz von 50 Millionen Euro. Nach Überschreiten der Schwelle müssen betroffene Orphan Drugs ein vollständiges Nutzenbewertungsverfahren mit erneuter Erstattungsbetragsverhandlung durchlaufen. Um weitere Einsparpotenziale zu heben, hat der Gesetzgeber mit dem GKV-Finanzstabilisierungsgesetz zum Januar 2023 diese Umsatzschwelle verschärft und auf 30 Millionen Euro abgesenkt.21\r\nWir bei Ipsen lehnen jegliche Abschwächung des etablierten regulatorischen Rahmens ab. Die Besonderheiten von Orphan Drugs sollten weiterhin im AMNOG berücksichtigt werden, da diese bereits im Rahmen der Zulassung einen signifikanten klinisch-relevanten Nutzen gegenüber anderen verfügbaren Therapien vorweisen müssen. Der Ausweisung als Orphan Drug liegt damit faktisch eine Zusatznutzenbewertung zugrunde. Eine vollumfängliche Nutzenbewertung hingegen birgt das Risiko, dass viele Arzneimittel gegen seltene Erkrankungen ihren Zusatznutzen gemäß der strikten IQWiG-Methodik nicht belegen können. Das könnte dazu führen, dass in den Preisverhandlungen nur noch Erstattungsbeträge gewährt werden, die einen Vertrieb in Deutschland für das pharmazeutische Unternehmen wirtschaftlich schwierig bis unmöglich machen.\r\nAnalog droht auch die Absenkung der Umsatzschwelle für eine reguläre Nutzenbewertung mittelfristig den Zugang zu neuen aber auch zu schon im Versorgungsalltag angekommenen Orphan und Ultra Orphan Drugs nachhaltig zu behindern. Dabei sind Arzneimittel für seltene Erkrankungen keine Kostentreiber für das Versichertenkollektiv: Im Jahr 2020 hatten Orphan Drugs einen Anteil von knapp über vier Prozent an den GKV-Gesamtausgaben für die Arzneimittelversorgung in Deutschland.22\r\nIn Anbetracht des weiterhin bestehenden enormen medizinischen Bedarfs an wirksamen Arzneimitteln für seltene und ultra-seltene Krankheiten gilt es vielmehr die AMNOG-Bewertungsmethodik entsprechend weiterzuentwickeln. Es Bedarf eines höheren Grades an Akzeptanz bestverfügbarer Evidenz unter Anerkennung höherer Ergebnisunsicherheit bei der Nutzenbewertung von Orphan Drugs, um der Versorgungsrealität und dem tatsächlichen Nutzen dieser Arzneimittel für die Patient*innen gerecht zu werden. Nicht-randomisierte klinische Studiendesigns, die Vergleiche mit externen und historischen Kontrollen beinhalten, sollten stärker anerkannt werden. Gleichzeitig braucht es Offenheit zur Berücksichtigung zusätzlicher Outcome-Kategorien im AMNOG, die Verbesserungen abseits von Mortalität, Morbidität, Lebensqualität und Unbedenklichkeit abbilden. Das bereits im Gesetz angelegte Bewertungskriterium der „therapeutischen Bedeutung“ (§ 35a Abs. 1 SGB V) bietet einen Anknüpfungspunkt, um bspw. über Kategorien wie „Patientenwert“ und „Versorgungssicherheit“ Situationen in der Nutzenbewertung zu\r\nberücksichtigen, in denen, wie bei vielen seltenen Erkrankungen, bisher keine kausal wirksamen Therapieansätze zur Verfügung stehen.\r\nVor diesem Hintergrund schlagen wir folgende\r\npolitische Handlungsempfehlungen vor:\r\nDie bewährten AMNOG-Regelungen für Arzneimittel zur Behandlung seltener Erkrankungen müssen erhalten werden. Die pauschale Durchführung einer vollumfänglichen Zusatznutzenbewertung – zusätzlich zum Nutzennachweis im Rahmen der europäischen Zulassung – ist aufgrund der besonderen Evidenzlage bei Orphan Drugs abzulehnen.\r\nDer Gesetzgeber sollte die Absenkung der Umsatzschwelle für eine reguläre Zusatznutzenbewertung von Orphan Drugs rückgängig machen. Die Versorgung der Patient*innen mit\r\nseltenen und ultra-seltenen Erkrankungen darf nicht zu Gunsten geringer Sparpotentiale gefährdet werden.\r\nUm den Besonderheiten der Evidenzgenerierung bei Orphan und Ultra Orphan Drugs noch stärker Rechnung zu tragen, bedarf es einer adäquaten Nutzenbewertungsmethodik\r\nunter Anerkennung bestverfügbarer vergleichender Evidenz, sowie der Berücksichtigung zusätzlicher Outcome-Kategorien\r\n\r\nIV. Innovationspotentiale derDigitalisierung für Menschen mitseltenen Erkrankungen nutzen –Zugang zu Gesundheitsdaten fürpharmazeutische F&Egewährleisten\r\nDie Nutzung von hochwertigen Gesundheitsdaten in der Erforschung und Entwicklung von Arzneimitteltherapien kann dazu beitragen, Innovationszyklen erheblich zu beschleunigen. Die gezielte Analyse von anonymisierten oder pseudonymisierten Primär- und Sekundärdaten kann dabei helfen, eine Erkrankung, ihre Ursache und Verlauf besser zu verstehen und medizinische Bedarfe in der Bevölkerung gezielter zu identifizieren. Darüber hinaus bietet die systematische Nutzung versorgungsnaher Daten großes Potential bei der Generierung zusätzlicher Evidenz zur Bewertung neuer Arzneimitteltherapien – insbesondere bei Arzneimitteln gegen seltene und ultra-seltene Erkrankungen kann die datengetriebene Bildung synthetischer Studienarme bei kleinen Populationen oder die Verknüpfung genomischer Daten mit Registerdaten zur Evidenzgenerierung beitragen.23 Zur vollständigen Nutzung des Datenpotentials fehlt es allerdings hierzulande noch an einem datenschutzrechtlich geregelten Zugang zu anonymisierten und pseudonymisierten Gesundheitsdaten.\r\nMit dem angekündigten Gesundheitsdatennutzungsgesetz (GDNG) sollen Gesundheitsdaten erstmals flächendeckend für wissenschaftliche Forschung nutzbar werden. So soll beim Bundesamt für Arzneimittel und Medizinprodukte eine zentrale Datenzugangs- und Koordinierungsstelle eingerichtet werden, die als Mittler und Koordinator zwischen datenhaltenden Stellen und Datennutzenden agiert. Dazu zählt auch die Bereitstellung von Daten aus dem in Aufbau befindlichen\r\nForschungsdatenzentrum Gesundheit (FDZ), in dem\r\nzukünftig Abrechnungsdaten aller gesetzlich Krankenversicherten sowie von den Versicherten über die\r\nelektronische Patientenakte (ePA) selbst freigegebene Daten auf Antrag pseudonymisiert bereitgestellt werden. Als forschendes Pharmaunternehmen begrüßt es Ipsen sehr, dass mit dem GDNG nun auch privatwirtschaftlichen Unternehmen der datenschutzkonforme Datenzugang über das FDZ ermöglicht werden soll.\r\nGrundlage für die Nutzung hochqualitativer Daten aus dem FDZ ist auch eine adäquate Dateninfrastruktur. Allerdings ist in Deutschland die Telematikinfrastruktur bisher nur unzureichend ausgebaut, sodass viele\r\nDaten nicht oder nur unzulänglich erhoben werden.\r\nDabei bieten ePA und das e-Rezept großes Potential,\r\nhochwertige Daten aus dem Versorgungsalltag für die\r\nForschung bereitzustellen. Der beginnende flächen-\r\ndeckende Rollout des e-Rezepts sowie die angestoßene Umsetzung des im Koalitionsvertrag angekündigten Opt-Out-Verfahrens für die ePA mit ihrer Möglichkeit zur Datenspende sind entsprechend zu begrüßen.\r\nErgänzend gilt es, weitere relevante Datenquellen, die auch in den Datenabfragen am FDZ Berücksichtigung finden sollen, qualitativ zu erschließen. Ein Beispiel sind die mehr als 350 medizinischen Register in Deutschland. Diese sind derzeit nur unzureichend harmonisiert.\r\nDabei ist eine einheitliche systematische Datenerhebung und -speicherung entscheidend, damit aussagekräftige Datenanalysen durchgeführt werden können. Insbesondere vor dem Hintergrund, dass für Orphan Drugs objektive Grenzen bei der Evidenzgenerierung bestehen und die Datensätze aus der ePA, in Kombination mit Registerdaten, wichtige Aussagen aus dem Versorgungsalltag erlauben.\r\nGrundsätzlich sehen wir es bei Ipsen zudem als relevant an, dass die nationalen Digitalisierungspläne kohärent zu dem European Health Data Space (EHDS) erfolgen, der bis 2025 implementiert werden soll. Die EHDS-Initiative hat das Ziel, die nationalen Gesundheitssysteme in der EU stärker digital miteinander zu verknüpfen und durch den länderübergreifenden Austausch von national erhobenen Gesundheitsdaten ein effizientes Umfeld für datengetriebene Forschung und Innovationen zu schaffen. Von zentraler Bedeutung für eine grenzübergreifende Datennutzung ist die Gewährleistung von Interoperabilität. Es bedarf EU-weiter Standards zur Erhebung, Speicherung und Weitergabe von Gesundheitsdaten unter Wahrung der EU-Datenschutz-Regularien.\r\nZiel politischer Initativen auf nationaler und europäischer Ebene sollte es sein, dass qualitative hochwertige und möglichst vollständige versorgungsnahe Gesundheitsdaten der universitären und privatwirtschaftlichen Forschung in Europa pseudonymisiert zur Verfügung stehen. Sie könnten einen zentralen Beitrag zur Entwicklung von Therapien für die vielen seltenen und ultra-seltenen Erkrankungen leisten, für die es derzeit noch keine Therapieoption gibt.\r\n\r\nVor diesem Hintergrund schlagen wir folgende politische Handlungsempfehlungen vor:\r\nUm Innovationspotentiale von Gesundheitsdaten für die Erforschung und Entwicklung von Orphan Drugs verfügbar zu machen, gilt es die Telematikinfrastruktur\r\nauszubauen, ePA und e-Rezept flächendeckend zu etablieren sowie die Registerlandschaft in Deutschland zu harmonisieren.\r\nDer Gesetzgeber sollte sicherstellen, dass auch die privatwirtschaftliche Forschung ein Antragsrecht auf Nutzung der Daten des FDZ erhält.\r\nFür einen funktionalen länderübergreifenden Datenaustausch über den EHDS sollte sich Deutschland für die Etablierung EU-weiter Standards zur Erhebung, Speicherung und Weitergabe von Gesundheitsdaten einsetzen.\r\nPOSITIONSPAPIER POSITIONSPAPIER\r\n14\r\n\r\nIMPRESSUMHerausgeberIpsen Pharma GmbHEinsteinstraße 17481677 MünchenDeutschlandTelefon +49 (0) 89 262 043 289Fax +49 (0) 89 548 58 712contact.ipsen.germany@ipsen.comwww.ipsen.com/germanyStandJuni 2023ErklärungDie Ipsen Pharma GmbH ist registrierter Interessenvertreter gemäß LobbyRG (Registernummer R005693) und beachtet die Grundsätze integrer Interessenvertretung nach § 5 LobbyRG.\r\n1. Haendel M., et al. (2020): How many rare disease are there?. Nat Rev Drug Discov. 2020;19(2):77-79.\r\n2. Deutscher Ethikrat (2018): Herausforderungen im Umgang mit seltenen Erkrankungen. Ad-Hoc-Empfehlung. Berlin.\r\n3. Horgan D., et al. (2020): Time for Change? The Why, What and How of Promoting Innovation to Tackle Rare Diseases – Is It Time to Update the EU’s Orphan Regulation? And if so, What Should be Changed? Biomedicine Hub. 2020;5.\r\n4. Verordnung (EG) Nr. 141/2000 des Europäischen Parlaments und des Rates vom 16. Dezember 1999 über Arzneimittel für seltene Leiden.\r\n5. Global Genes (2023): RARE Disease Facts.\r\n6. Bundesministerium für Gesundheit (2022): Seltene Erkrankungen.\r\n7. Universitätsklinikum und Medizinische Fakultät Tübingen (2023): Behandlungs- und Forschungszentrum für Seltene Erkrankungen am Universitätsklinikum Tübingen.\r\n8. Doess, Axel, et al. (2021): Einblicke in die Versorgungssituation von Patienten mit einer seltenen Erkrankung in Deutschland. In: MVF 14 (01), S. 51–55.\r\n9. Verband Forschender Arzneimittelhersteller: So entsteht ein neues Medikament.\r\n10. Tufts, H. (2018): CSDD Impact Report. Patent-to-launch Time for Orphan Drugs is 2.3 Years Longer vs. Other Drugs. May/June 2018;20(3).\r\n11. Wong C.M., Siah K.W., Lo A.W. (2019): Estimation of clinical trail success rates and related parameters. Biostatistics; 20(2):273-286.\r\n12. European Commission (2023): Proposal for a Regulation laying down Union procedures for the authorisation and supervision of medicinal products for human use and establishing rules governing the European Medicines Agency. COM(2023) 192 final.\r\n13. Proposal for a Directive on the Union code relating to medicinal products for human use. COM(2023) 192 final.\r\n14. EFPIA/CRA (2023): The root cause of unavailability and delay to innovative medicines: Reducing the time before patients have access to innovative medicines.\r\n15. EFPIA (2022): New proposals from the research-based pharmaceutical industry should reduce inequalities in patient access to medicines across Europe.\r\n16. EFPIA (2022): The Industry commitment to file pricing and reimbursement applications across Europe and the European Access Portal.\r\n17. EU-Verordnung (2021): Verordnung (EU) 2021/2282 des europäischen Parlaments und des Rates - über die Bewertung von Gesundheitstechnologien und zur Änderung der Richtlinie 2011/24/EU.\r\n18. EFPIA (2023): EFPIA Patients W.A.I.T. Indicator 2022 Survey.\r\n19. IQWIG (2022): Allgemeine Methoden – Version 6.1.\r\n20. IQWiG (2022): Orphan Drugs: Privileg des „fiktiven“ Zusatznutzens nicht gerechtfertigt. Pressemitteilung.\r\n21. BGBl. I S. 1990-2001: Gesetz zur finanziellen Stabilisierung der gesetzlichen Krankenversicherung (GKV-Finanzstabilisierungsgesetz) vom 07. November 2022.\r\n22. Verband Forschender Arzneimittelhersteller (2023): Orphan Drugs – Risiken für ein Modell.\r\n23. Naumann-Winter F., et al. (2022): Licensing of Orphan Medicinal Products – Use of Real-World Data and Other External Data on Efficacy Aspects in Marketing Authorization Applications Concluded at the European Medicines Agency Between 2019 and 2021. Front. Pharmacol. 13:920336.\r\nCRSC-DE-000061\r\n"},"recipientGroups":[{"recipients":{"parliament":[{"code":"RG_BT_MEMBERS_OF_PARLIAMENT","de":"Mitglieder des Bundestages","en":"Members of parliament"}],"federalGovernment":[]},"sendingDate":"2024-05-20"}]},{"regulatoryProjectNumber":"RV0002378","regulatoryProjectTitle":"Versorgung mit Orphan Drugs sicherstellen","pdfUrl":"https://www.lobbyregister.bundestag.de/media/1c/61/388392/Stellungnahme-Gutachten-SG2412200047.pdf","pdfPageCount":1,"text":{"copyrightAcknowledgement":"Die grundlegenden Stellungnahmen und Gutachten können urheberrechtlich geschützte Werke enthalten. Eine Nutzung ist nur im urheberrechtlich zulässigen Rahmen erlaubt.","text":"Innovation stärken, Versorgung sichern: Positionierung der ATSE zur Bundestagswahl 2025\r\nIn diesem Papier skizziert die Arbeitsgemeinschaft Therapie Seltene Erkrankungen (ATSE), die sich grundsätzlich für gute Rahmenbedingungen zur Forschung und Entwicklung (F&E) von Arzneimitteln zur Behandlung von seltenen Erkrankungen, sogenannte Orphan Drugs, einsetzt, die für sie relevanten Themen in der kommenden Legislaturperiode.\r\nUm das im europäischen Vergleich bisher gute Versorgungsniveau mit Orphan Drugs in Deutschland aufrechtzuerhalten, muss sichergestellt werden, dass global agierende pharmazeutische Unternehmen und hiesige Forschungseinrichtungen bestmögliche Rahmenbedingungen vorfinden. Es gilt, Strukturen zu modernisieren, dem medizinischen Fortschritt anzupassen und die Besonderheiten von Orphan Drugs – die speziell für kleine Patientengruppen mit oftmals langer Leidensgeschichte entwickelt werden – darin abzubilden. Zusätzliche Effekte von verlässlichen Konditionen sind die Stärkung des Pharmastandortes Deutschland mit tausenden Arbeitsplätzen, signifikanter Wertschöpfung und positiven Effekten für das Sozialversicherungssystem.\r\nDafür möchte die ATSE die folgenden Punkte in die politische Diskussion einbringen:\r\n❖\r\nFür die Berechnung der Umsatzschwelle muss dem Ziel entsprechend der Nettoumsatz des pharmazeutischen Unternehmers innerhalb der GKV anstelle des Apothekenverkaufspreises (inkl. aller Zuschläge) maßgeblich sein. Der Nettoverkaufspreis spiegelt den wahren Umsatz der pharmazeutischen Unternehmen wider und ist deshalb angemessen. Darüber hinaus muss die willkürlich gegriffene Schwelle, die den Nutzen in Abhängigkeit vom Umsatz stellt und grundsätzlich innovationsfeindlich ist, wieder von 30 auf 50 Mio. EUR angehoben werden. So könnte der intendierten Förderung der Orphan Drugs Rechnung getragen und der Zugang zu wichtigen Therapieoptionen weiterhin gesichert werden.\r\n❖\r\nSeit einigen Jahren zeigt sich, dass der Nutzenbewertungsprozess des Arzneimittelmarkt-Neuordnungsgesetzes (AMNOG) dem medizinischen Fortschritt zunehmend nicht mehr gewachsen ist. Der „One size fits all“-Ansatz des AMNOG wird den besonderen Therapiesituationen bei seltenen Erkrankungen oft nicht gerecht. Aus diesem Grund müssen die Evidenzanforderungen an Orphan Drugs angepasst werden: Statt oberhalb der Umsatzschwelle die Existenz von randomisierten kontrollierten Studien (RCTs) zur Voraussetzung für die Gewährung eines Zusatznutzens zu machen, sollte die bestverfügbare Evidenz in der Nutzenbewertung bewertet werden.\r\n❖\r\nDie Anwendung der sogenannten „Leitplanken“ im AMNOG-Prozess, die mit dem GKV-Finanzstabilisierungsgesetz (GKV-FinStG) eingeführt wurden, sollten bei Arzneimitteln gegen seltene Erkrankungen keine Anwendung finden. Diese sind u.a. aufgrund der Bewertungsmethodik für Therapien, die nur bei kleinen Patientengruppen Anwendung finden, ungeeignet.\r\n❖\r\nDer Kombinationsrabatt muss abgeschafft werden. Es handelt sich um eine Doppelregulierung und Doppelbelastung, die sich nicht rechtssicher umsetzen lässt. 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Geteiltes Anliegen der Autor*innen\r\nist es, die bisherige umfassende und schnelle\r\nVerfügbarkeit neuer Orphan Drugs zu erhalten\r\nund langfristig eine qualitativ hochwertige\r\nVersorgung zu gewährleisten.\r\nZiel dieses Papiers ist es, zentrale regulatorische\r\nHürden bei Zulassung und Erstattung von\r\nOrphan Drugs zu beleuchten und\r\nHandlungsempfehlungen für eine bessere\r\nVersorgung zu formulieren. Auf Grundlage eines\r\nim Juni 2024 durchgeführten Fachgesprächs\r\nwerden im Folgenden die gesundheits- und\r\nindustriepolitische, gesundheitsökonomische,\r\nPerspektiven und Empfehlungen zur Verbesserung der\r\nPatient*innenversorgung\r\nDeutschland rund 4 Millionen Menschen betreffen.\r\nDiese sind oft auf spezialisierte Therapien,\r\nsogenannte Orphan Drugs, angewiesen.\r\nGemessen an der Anzahl der Erkrankungen gibt es\r\nimmer noch zu wenig Forschung und Entwicklung\r\n(F&E) an neuen Behandlungsoptionen. In der\r\nFolge stehen aktuell für rund 95 % der bekannten\r\nseltenen Erkrankungen keine zugelassenen\r\nTherapien zur Verfügung.\r\nDie Versorgung von Menschen mit seltenen\r\nErkrankungen stellt unser Gesundheitssystem\r\nvor besondere Herausforderungen. Qua\r\nDefinition sind jeweils wenige Patient*innen von\r\neiner seltenen Erkrankung betroffen - in der\r\nEuropäischen Union nicht mehr als 5 von 10.000\r\nMenschen. Patient*innen mit seltenen\r\nKrankheiten gibt es aber zahlreiche. Weltweit\r\nsind es über 8.000 identifizierte Erkrankungen,\r\ndie in der EU etwa 30 Millionen und in\r\nBedarf nach gemeinsamen Anstrengungen für eine optimierte\r\nVersorgung von Menschen mit seltenen Erkrankungen\r\nFörderansätze für Forschung & Entwicklung an Orphan Drugs\r\nGrund für den ungedeckten Bedarf an wirksamen\r\nTherapien sind enorme Risiken bei der F&E sowie\r\nVermarktung von Orphan Drugs. Diese\r\nresultieren insbesondere aus hohen\r\nInvestitionskosten bei gleichzeitig unsicheren\r\nMarktbedingungen. Mit der europäischen\r\nOrphan-Drug-Verordnung aus dem Jahr 2000\r\n(EG 141/2000) wurde in der EU ein Anreizsystem\r\nzur Förderung von F&E-Investitionen für Orphan\r\nDrugs geschaffen. Grundlage hierfür ist die\r\nOrphan Drug Designation (ODD), die durch die\r\nEuropäische Arzneimittel-Agentur (EMA) bei\r\nZulassung entsprechender Arzneimittel verliehen\r\nwird. In Deutschland wurde der Fördergedanke\r\nfür Orphan Drugs in das Verfahren des\r\nArzneimittelneuordnungsgesetzes (AMNOG)\r\nüberführt. Das AMNOG regelt Nutzenbewertung\r\nund Preisgestaltung innovativer Medikamente,\r\nwobei der medizinische Zusatznutzen von Orphan\r\nDrugs mit europäischer Zulassung bis zu einer\r\nbestimmten Umsatzschwelle als belegt gilt.\r\nMit Einführung der europäischen\r\nOrphan-Drug-Verordnung und deren nationaler\r\nÜberführung in das AMNOG-Verfahren ist die\r\nArzneimittelversorgung von Menschen mit\r\nseltenen Erkrankungen hierzulande im\r\nEU-Vergleich bislang überaus gut. Vor dem\r\nHintergrund des weiterhin großen medizinischen\r\nBedarfs an zielgerichteten Therapien für seltene\r\nIndikationen sowie sich zuletzt verändernder\r\nRahmenbedingungen für Orphan Drugs besteht\r\naber weiterhin politischer Handlungsbedarf.\r\n3\r\nIn den vergangenen Jahrzehnten lag der politisch\r\ngebotene und wichtige Schwerpunkt des\r\ndeutschen Gesundheitssystems vor allem auf der\r\nBekämpfung von akuten Infektionskrankheiten\r\nsowie auf den zunehmenden Volkskrankheiten.\r\nErst die EU-Verordnung über\r\nOrphan-Arzneimittel von 2000 und analog die\r\nnationalen Regelungen für Arzneimittel gegen\r\nseltene Erkrankungen gemäß AMNOG haben\r\nentscheidend dazu beigetragen, die Forschung\r\nund Entwicklung der sogenannten Orphan Drugs\r\nzu fördern. Da die einzelnen Krankheitsbilder\r\naufgrund ihrer Seltenheit häufig noch\r\nvernachlässigt werden, ist es entscheidend, dass\r\nPharmaunternehmen weiterhin dieselben\r\nInvestitionen in die Erforschung und Behandlung\r\nseltener Erkrankungen tätigen und zusätzlich\r\nauch politische Anreize für weitere Investitionen in\r\ndiesem Bereich geschaffen werden. Das kann für\r\neinzelne Patient*innen oft lebensentscheidend\r\nsein.\r\nRelevanz der Förderung von Orphan Drugs für eine gute\r\nVersorgung von Menschen mit seltener Erkrankung\r\nBedarf an weiteren Anstrengungen für gezielte\r\nF&E-Investitionen\r\nDr. Georg Kippels, MdB\r\nGesundheitspolitische Perspektive\r\nEin grundlegender gesellschaftlicher Dialog\r\nund ein Zusammenführen unterschiedlicher\r\nImpulse ist unerlässlich, um die Gesundheitsversorgung\r\nfür Menschen mit seltenen\r\nErkrankungen neu zu gestalten. Patient*innenverbände,\r\nmedizinische Fachkräfte, politische\r\nEntscheidungsträger*innen, die pharmazeutische\r\nIndustrie und Forschungseinrichtungen\r\nsollten bei der Findung zukunftsweisender\r\nLösungen gezielt mit einbezogen\r\nwerden.\r\nUm diesen Herausforderungen gerecht zu\r\nwerden, sind gezielte Investitionen in innovative\r\ntherapeutische Ansätze von zentraler Bedeutung.\r\nSolche Investitionen nicht nur in die Forschung,\r\nsondern auch in die Entwicklung und\r\nZugänglichkeit neuer Behandlungsmethoden,\r\nkönnen einen erheblichen Mehrwert für\r\nPatient*innen bieten. Die raschen Fortschritte in\r\nMedizin und Pharmazie erfordern dabei eine\r\nNeubewertung der herkömmlichen\r\nEvidenzstandards an neue\r\nGesundheitstechnologien. Es ist wichtig, dass\r\ndiese Standards dynamisch genug sind, um die\r\nspezifischen Bedürfnisse und\r\nHerausforderungen seltener Erkrankungen\r\nangemessen zu erfassen und zu bewerten.\r\nDie aktive Einbindung der Patient*innen in\r\ndiesen Prozess ist dabei unerlässlich. Ihre\r\nPerspektiven und Bedürfnisse müssen integraler\r\nBestandteil jeder Entscheidung sein, die das\r\nGesundheitssystem betreffen. Dies trägt auch zur\r\nLegitimität und Akzeptanz der\r\nGesundheitsinstitutionen bei. Nur durch eine\r\numfassende und kooperative Herangehensweise\r\nkönnen die spezifischen Bedürfnisse von\r\nMenschen mit seltenen Erkrankungen\r\nangemessen berücksichtigt und adäquate\r\nLösungen gefunden werden.\r\nDie entscheidende Rolle der Patient*innen\r\n4\r\nund\r\nIpsen - Perspektive\r\neines forschenden\r\nPharmaunternehmens\r\nDr. Sybill Hessler Dr. Andreas Eitel\r\nIpsen hat es sich zur Aufgabe gemacht, zu einer\r\nVerbesserung der Gesundheit und\r\nLebensqualität von Menschen mit seltenen\r\nErkrankungen beizutragen. Jedoch ist das\r\npharmazeutische Innovationsmodell bei seltenen\r\nIndikationen aufgrund kleiner\r\nPatient*innenpopulationen und komplexer\r\nForschungsanforderungen besonders\r\nrisikobehaftet. Konsequenterweise wurden\r\nsowohl im Rahmen der europäischen\r\nArzneimittelzulassung als auch im nationalen\r\nErstattungsprozess Anreizsysteme zur Förderung\r\nder F&E an seltenen Erkrankungen etabliert. In\r\nder Folge investierten forschende Unternehmen\r\nwie Ipsen verstärkt in die Entwicklung und\r\nWeiterentwicklung zielgerichteter\r\nTherapieansätze. So stieg in den letzten zwei\r\nJahrzenten in der EU sowohl die Gesamtzahl\r\njährlich begonnener Studien zu seltenen\r\nErkrankungen als auch die Anzahl zugelassener\r\nOrphan Drugs. Dabei profitieren betroffene\r\nPatient*innen in Deutschland von einer im\r\neuropäischen Vergleich einzigartig schnellen und\r\numfassenden Verfügbarkeit. Mit Blick auf den\r\nbestehenden medizinischen Bedarf ist aber klar:\r\nAuf diesen Erfolgen dürfen wir uns nicht ausruhen!\r\nRegulatorische Hürden bei Zulassung,\r\nNutzenbewertung sowie Erstattung von\r\nArzneimittel für seltene Erkrankungen gilt es\r\npolitisch zu adressieren.\r\nOrphan Drugs – anhaltendes Engagement für ein\r\nherausforderndes Innovationsmodell\r\nMit steigender Anzahl zentral zugelassener\r\nOrphan Drugs erweist sich die Vergabepraxis der\r\nOrphan Drug Designation im Rahmen der\r\neuropäischen Zulassung in bestimmten Fällen als\r\npotentielles Hemmnis. Für den Erhalt der ODD\r\nmüssen bei Zulassung drei Kriterien erfüllt sein:\r\nDie Erkrankung ist selten, sie ist potenziell\r\nlebensbedrohlich oder führt zu chronischer\r\nInvalidität, und das neue Arzneimittel hat einen\r\nsignifikanten Nutzen im Vergleich zu\r\nbestehenden Behandlungsoptionen. Allerdings\r\nerfolgt die Vergabe der ODD in Bezug auf den\r\nWirkstoff sowie gekoppelt an den Handelsnamen\r\nund nicht, wie bspw. in den USA, in Bezug auf\r\njede einzelne behandelbare und zugelassene\r\nIndikation. Daher kann ein Produkt unter dem\r\nselben Markennamen nicht gleichzeitig für eine\r\nseltene und eine nicht-seltene Indikation\r\nzugelassen sein. Dies stellt insbesondere dann ein\r\nProblem dar, wenn bei einer Erweiterung der\r\nZulassung um eine weitere behandelbare\r\nIndikation keine ODD vergeben wird – in diesen\r\nFällen wird auch die ODD in der bereits\r\nzugelassenen Indikation widerrufen. Diese\r\nVergabepraxis nimmt pharmazeutischen\r\nHerstellern nicht nur Planungssicherheit.\r\nAufgrund der Relevanz der ODD für den\r\nnationalen Erstattungsprozess kann dies auch\r\ndazu führen, dass betroffene Arzneimittel nicht\r\noder verspätet auf den Markt gebracht werden.\r\nVergabepraxis der Orphan Drug Designation als potentielle\r\nZugangsbremse\r\nFür die Wirtschaftlichkeit von Investitionen in F&E\r\nsind die nationalen Nutzenbewertungs- und\r\nErstattungsverfahren bei neuen Arzneimitteln von\r\nhoher Relevanz. In Deutschland hat das\r\nHürden in der AMNOG-Nutzenbewertung bei Orphan Drugs\r\nAMNOG-Verfahren weitreichende Auswirkungen\r\nauf die Erstattung und Verfügbarkeit neuer\r\nArzneimitteltherapien. Leider hat sich die\r\nGesundheitspolitik zuletzt mit dem\r\n5\r\nGKV-Finanzstabilisierungsgesetz (GKV-FinStG) von\r\ndem bisherigen Ansatz entfernt, die\r\nBesonderheiten von Orphan Drugs im AMNOG zu\r\nberücksichtigen. Dabei gilt es die kumulative\r\nWirkung der Maßnahmen in den Blick zu nehmen:\r\nDa Arzneimittel mit ODD bereits im Rahmen der\r\neuropäischen Zulassung gezeigt haben, dass sie\r\neinen signifikanten Nutzen gegenüber\r\nVergleichstherapien (sofern vorhanden) aufweisen,\r\ngilt ihr Zusatznutzen bis zum Erreichen einer\r\nUmsatzschwelle als belegt. Mit dem GKV-FinStG\r\nwurde diese Umsatzschwelle von 50 auf 30\r\nMillionen Euro im Jahr abgesenkt. In der Folge\r\nwerden vermehrt Orphan Drugs, die bereits in der\r\nVersorgung angekommen sind, einer erneuten,\r\nvollumfänglichen Nutzenbewertung unterzogen.\r\nDie in der vollumfänglichen Nutzenbewertung\r\ngeltenden methodischen Anforderungen an die\r\nEvidenzgenerierung durch randomisiert\r\nkontrollierte Studien (RCT) berücksichtigen nicht\r\ndie spezifischen Charakteristika von seltenen\r\nErkrankungen. Oft können keine RCT mit großen\r\nProbandenzahlen und mehreren Therapiearmen\r\ndurchgeführt werden. In vielen Fällen existiert\r\nauch keine zweckmäßige Vergleichstherapie (zVT),\r\nanhand derer der Zusatznutzen belegt werden\r\nkönnte. Folglich haben es sowohl Orphan Drugs,\r\ndie die Umsatzschwelle gerissen haben, als auch\r\nArzneimittel gegen seltene Erkrankungen, die\r\nkeine ODD halten, äußerst schwer einen positiven\r\nZusatznutzen formal nachzuweisen.\r\nIn den an die Nutzenbewertung anschließenden\r\nErstattungsbetragsverhandlungen gelten die mit\r\ndem GKV-FinStG neu eingeführten sogenannten\r\n„Leitplanken“, die harte Preisgrenzen in\r\nAbhängigkeit vom Zusatznutzen und der zVT\r\ndefinieren. Greifen die „Leitplanken“, drohen nicht\r\nnutzenadäquate Erstattungsbeträge, die dazu\r\nführen könnten, dass die Vermarktung und\r\nWeiterentwicklung solcher Therapieoptionen trotz\r\nZusatznutzen nicht mehr wirtschaftlich ist.\r\nWeiterentwicklungsbedarf bei Zulassung und Erstattung von\r\nOrphan Drugs\r\nPolitik, Patientenvertreter*innen, Kostenträger\r\nund Leistungserbringende, einschließlich der\r\npharmazeutischen Unternehmen, sollten\r\ngemeinsam daran arbeiten, bestehende Hürden\r\nim System zu adressieren und bei Zulassung,\r\nNutzenbewertung und Erstattung spezifischere\r\nLösungen für Arzneimittel gegen seltene\r\nErkrankungen zu implementieren.\r\nUm eine am medizinischen Fortschritt\r\norientierte Versorgung von Menschen mit\r\nseltenen Erkrankungen langfristig zu\r\ngewährleisten und dem medizinischen Bedarf\r\nan wirksamen Therapien besser gerecht zu\r\nwerden, müssen die regulatorischen\r\nAnforderungen auf europäischer und\r\nnationaler Ebene die spezifischen\r\nHerausforderungen bei der Erforschung und\r\nEntwicklung von Orphan Drugs noch besser\r\nberücksichtigen.\r\n6\r\nProf. Jürgen Wasem\r\nGesundheitsökonomische\r\nPerspektive\r\nDie spezifischen Regelungen für Arzneimittel zur\r\nBehandlung seltener Erkrankungen im Rahmen\r\ndes Nutzenbewertungs- und\r\nPreisbildungsverfahrens gemäß AMNOG sind\r\naufgrund der hohen Relevanz für betroffene\r\nPatient*innen politisch und gesellschaftlich\r\nintendiert. Paragraph 35a Absatz 1 SGB V legt fest,\r\ndass die zentrale Zulassung mit europäischer\r\nOrphan Drug Designation einen medizinischen\r\nZusatznutzen des Arzneimittels begründet. Das\r\nAusmaß des Zusatznutzens wird in diesen Fällen\r\nvom Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA)\r\nquantifiziert. Damit gewährleistet der\r\nGesetzgeber trotz der oftmals bestehenden engen\r\nEvidenzgrenzen bei neuen Medikamenten in\r\nselten Indikationen einen schnellen Marktzugang\r\nbei gleichzeitig nutzenadäquaten Preisen. Beides\r\nist essenziell für die wirtschaftliche Tragfähigkeit\r\nder meist kostspieligen und risikoreichen F&E. Das\r\nAMNOG folgt damit den Zielen der europäischen\r\nGesetzgebung, über Verfahrensanreize für die\r\nforschenden pharmazeutischen Unternehmen die\r\ngesellschaftlich erwünschte Verfügbarkeit\r\ninnovativer Therapien für Menschen mit seltenen\r\nErkrankungen zu fördern.\r\nHintergründe der Orphan Drug-Regelung im AMNOG\r\nIn Anbetracht des bestehenden medizinischen\r\nBedarfs an wirksamen Arzneimitteln für seltene\r\nErkrankungen gilt es grundsätzlichere\r\nVerfahrenslösungen im AMNOG für besondere\r\nEvidenzsituationen wie die der seltenen\r\nErkrankungen zu prüfen. Einen bereits\r\nexistierenden Anknüpfungspunkt bietet § 5\r\nAbsatz 3 der Arzneimittel-Nutzenverordnung\r\n(AM-NutzenV). Demnach müssen Nachweise der\r\nbestverfügbaren Evidenzstufe eingereicht werden,\r\nwenn es unmöglich oder unangemessen ist,\r\nStudien höchster Evidenzstufe durchzuführen. In\r\nder Praxis wird dieses Instrument allerdings bisher\r\nnicht angewendet. Vorstellbar wäre eine\r\nNutzung bestehender Rechtsinstrumente für eine adäquate\r\nBerücksichtigung besonderer Evidenzsituationen im AMNOG\r\nDie skizzierten AMNOG-Regelungen gelten nur\r\nfür Produkte mit europäischer ODD und nur so\r\nlange diese die Umsatzschwelle von 30 Millionen\r\nEuro im Jahr noch nicht überschritten haben.\r\nWenn Orphan Drugs diese reißen oder ihre ODD\r\nverlieren, durchlaufen sie eine reguläre\r\nNutzenbewertung mit entsprechend strikten\r\nEvidenzanforderungen. Dabei festzuhalten ist,\r\ndass das Instrument der Umsatzschwelle rein\r\nwirtschaftlichen Abwägungen zur\r\nKostenbelastung der GKV folgt und keinen\r\ndirekten Einfluss auf die Generierung von Evidenz\r\nhat. So hängt die Möglichkeit oder Unmöglichkeit\r\nder Durchführung einer randomisierten\r\nKontrollstudie nicht vom Umsatz eines\r\nMedikaments ab.\r\nDie reguläre Nutzenbewertung, die nach\r\nÜberschreitung der Umsatzschwelle vollzogen\r\nwird, erweist sich für viele Orphan Drugs mit\r\nkleinen Patient*innenzahlen als Hürde. Aufgrund\r\nstrikter Vorgaben zur Evidenzgenerierung, kann\r\nder Zusatznutzen von Orphan Drugs oftmals nicht\r\nfestgestellt werden.\r\nOrphan Drug Umsatzschwelle: Erneute Preisverhandlung statt\r\nerneuter Nutzenbewertung?\r\nEine der zugrundeliegenden Evidenzproblematik\r\nentsprechende Alternative wäre es, bei\r\nÜberschreitung der Umsatzschwelle, statt\r\neiner vollumfänglichen Nutzenbewertung,\r\neine erneute Preisverhandlung zwischen pharmazeutischem\r\nHersteller und GKV-Spitzenverband\r\nvorzunehmen, die dem hohen erzielten\r\nUmsatz Rechnung trägt.\r\n7\r\nregulatorische Änderung, die auf Grundlage des §\r\n5 Absatz 3 AM-NutzenV innerhalb der\r\nNutzenbewertung von Arzneimitteln für seltene\r\nIndikationen eine Ermessensentscheidung\r\nimplementiert, ob eine RCT angemessen oder\r\nüberhaupt durchführbar ist. Ein damit\r\neinhergehender größerer Evidenzspielraum\r\nkönnte dazu beitragen, der Versorgungsrealität\r\nund dem tatsächlichen Nutzen von Orphan Drugs\r\nbesser gerecht zu werden und deren\r\nMarktzugänglichkeit und finanzielle Tragfähigkeit\r\nsicherzustellen.\r\n8\r\nProf. Dr. Oliver Cornely\r\nForschungspolitische Perspektive\r\nnicht außer Acht gelassen werden, dass ca. 80%\r\nder seltenen Erkrankungen genetisch bedingt\r\nsind und Symptome häufig bereits im Säuglingsoder\r\nKindesalter auftreten. Hinzu kommt der\r\nhäufige Mangel an medizinischen Expert*innen\r\nund eine limitierte Anzahl an spezialisierten\r\nZentren, was den Koordinationsaufwand massiv\r\nerhöht. Gleichzeitig verlangsamen bürokratische\r\nHürden klinische Forschungsprojekte. Zu nennen\r\nsind hier die oft zeitaufwendigen Ethik- und\r\nGenehmigungsverfahren, sowie die langwierigen\r\nVertragsverhandlungen zwischen\r\nStudiensponsoren und -zentren. Von besonderer\r\nBedeutung ist, dass die Studieneinbindung für\r\nBetroffene, bei Fehlen erprobter\r\nTherapieverfahren, oft die einzige\r\nBehandlungsperspektive darstellt.\r\nDie medizinische Forschung zu seltenen\r\nErkrankungen stellt uns vor große\r\nHerausforderungen. Die Vielfalt der\r\nErscheinungsformen und die wenigen, regelhaft\r\nnicht diagnostizierten Patient*innen erschweren\r\ndie Erhebung belastbarer Evidenz zur Erprobung\r\nneuer Therapien. Besonders problembehaftet ist\r\ndie Identifizierung und die Aufnahme einer\r\nausreichenden Anzahl von\r\nStudienteilnehmenden, um signifikante\r\nAussagen zu klinischen Endpunkten treffen zu\r\nkönnen: Geeignete Patient*innen sind räumlich\r\nverteilt, haben – trotz grundsätzlich oft hoher\r\nTeilnahmebereitschaft – wenig Informationen\r\nüber laufende Studien oder können aufgrund der\r\nSchwere ihrer Erkrankung nicht an\r\nStudienzentren überwiesen werden. Dabei darf\r\nKomplexe Herausforderungen bei der Erforschung seltener\r\nErkrankungen\r\nEin grundsätzliches Problem bei der klinischen\r\nErforschung seltener Erkrankungen ist, dass die\r\nDurchführung von randomisiert kontrollierten\r\nStudien – Goldstandard für die Abbildung des\r\nEffektes einer medizinischen Intervention – aus\r\npraktischen und ethischen Gründen nicht immer\r\nleistbar ist. Zum Beispiel ist es bei akuten,\r\nseltenen Infektionen nahezu unmöglich\r\ntraditionelle Studien durchzuführen. Auch\r\nbetreffen seltene Erkrankungen aufgrund ihres\r\nzumeist genetischen Ursprungs\r\nüberproportional oft Kinder, wodurch ethische\r\nGründe gegen eine Randomisierung und\r\nVerblindung sprechen können.\r\nVielmehr braucht es innovative Studiendesigns\r\nunter Definition und Validierung neuer,\r\ngeeigneter klinischer Endpunkte, damit\r\npotenziell wirksame Behandlungsmethoden\r\nangemessen evaluiert werden können. Die\r\nDurchführung von Basket- oder in-silico-Studien\r\nkönnte hier Abhilfe schaffen. Auch die Einbindung\r\nvon Real-World-Evidence (RWE) kann eine Option\r\ndarstellen, auch wenn sie zumeist weniger robust\r\nund verlässlich ist.\r\nEine Frage der Evidenz\r\nIm Spannungsfeld zwischen dem großen\r\nBedarf an wirksamen Arzneimitteln für\r\nMenschen mit seltenen Erkrankungen und den\r\nnachvollziehbar hohen gesellschaftlichen und\r\nwissenschaftlichen Anforderungen an die\r\nEvidenz innovativer Therapien, sollten neue\r\nStudiendesigns in Betracht gezogen werden.\r\nHier fehlt es allerdings an klaren Vorgaben und\r\nAnforderungen, damit diese bei der\r\nArzneimittelbewertung auch anerkannt\r\nwerden.\r\n9\r\nBedarf nach besseren Rahmenbedingungen für klinische\r\nStudien\r\nDie komplexe und dringliche Natur der\r\nBehandlung seltener Erkrankungen verdeutlicht\r\nden Bedarf an Reformen. Einerseits braucht es\r\ndie erhöhte Bereitschaft der Zulassungs- und\r\nHTA-Behörden innovative Studiendesigns zu\r\nakzeptieren, um eine schnellere und effektivere\r\nGenerierung von Evidenz zu ermöglichen.\r\nGleichzeitig müssen die Rahmenbedingungen\r\nfür klinische Studien in Deutschland verbessert\r\nwerden. Mit dem Medizinforschungsgesetz\r\n(MFG), das im Sommer 2024 verabschiedet\r\nwurde, ist der Gesetzgeber aktiv geworden. Das\r\nMFG sieht u.a. vor Genehmigungsverfahren für\r\nklinische Prüfungen zu vereinfachen und zu\r\nbeschleunigen. Gerade mit der Einführung von\r\nMustervertragsklauseln für die\r\nVertragsverhandlungen zwischen den an\r\nklinischen Studien beteiligten Institutionen und\r\nSponsoren wird bürokratische Last reduziert.\r\nDennoch sind weitere Maßnahmen erforderlich.\r\nVor allem die gerade bei seltenen Erkrankungen\r\nerschwerte Rekrutierung geeigneter\r\nPatient*innen, bleibt unberücksichtigt. Ein\r\nmöglicher Lösungsansatz ist die Nutzung von\r\nnationalen Patient*innenregistern. Die von ihren\r\nÄrzt*innen erfassten Patient*innen könnten\r\nautomatisch über klinische Studien informiert\r\noder ggf. auch proaktiv kontaktiert werden.\r\n10\r\nPD Dr. Dr. Ekkehard Sturm\r\nPerspektive aus der Versorgung\r\nLeistungserbringenden muss es ermöglicht\r\nwerden, eine qualitativ hochwertige Versorgung\r\nfür Menschen mit seltenen Erkrankungen\r\nanbieten zu können. Hierzu braucht es, neben\r\ninnovativen Therapien, vor allem\r\nflächendeckende Strukturen, die eine schnelle\r\nDiagnose und interdisziplinäre Versorgung\r\nermöglichen. Besonders bei seltenen\r\nLebererkrankungen, wie zum Beispiel der sich im\r\nfrühen Kindesalter manifestierenden\r\nprogressiven familiären intrahepatischen\r\nCholestase (PFIC), besteht ein akuter Bedarf an\r\nwirksamen Therapien, die möglicherweise eine\r\nOrgantransplantation vermeiden können. Dabei\r\nist es unerlässlich, dass neue Arzneimittel die\r\nhöchsten Sicherheits- und Wirksamkeitsstandards\r\nerfüllen, um die Patient*innenversorgung\r\nnachhaltig zu verbessern. Ebenso wichtig ist aber\r\nauch, dass diese Therapien schnell verfügbar sind,\r\num den Therapiestandard zeitnah zu heben.\r\nDie Bedeutung spezialisierter Versorgungsstrukturen und neuer\r\nTherapien am Beispiel seltener Lebererkrankungen\r\nDie aktuelle finanzielle Belastung für die\r\nstationäre und ambulante Versorgung in den\r\ndeutschen Krankenhäusern, die durch das\r\nDRG-System verschärft wird, macht eine\r\ngrundlegende Reform notwendig. Zwar wird die\r\naktuell geplante Krankenhausreform bei\r\nUmsetzung zu einer Veränderung des bisherigen\r\nDRG-Systems hin zu mehr Vorhaltefinanzierung\r\nführen, doch es bleibt abzuwarten, ob diese\r\nMaßnahmen tatsächlich zu einer nennenswerten\r\nfinanziellen Entlastung in den Krankenhäusern\r\nführen werden. Zu berücksichtigen ist auch, dass\r\nFinanzielle Herausforderungen in der Patient*innenversorgung\r\nZur Gewährleistung spezialisierter\r\nVersorgungsstrukturen wurde auf Grundlage der\r\nArbeit des Nationalen Aktionsbündnisses für\r\nMenschen mit Seltenen Erkrankungen (NAMSE)\r\neine Zentrenstruktur zur Diagnose und\r\nBehandlung seltener Erkrankungen aufgebaut\r\nund etabliert. Inzwischen existieren an\r\nDeutschlands Universitätskliniken mehr als 30\r\nsolcher Zentren. Diese untergliedern sich vor\r\nallem in A-Zentren, als zentrale Anlaufstelle für die\r\nDiagnose einer seltenen Erkrankung, sowie\r\nzumeist direkt anhängigen B-Zentren, zur\r\nAbbildung der krankheits- und\r\nfachgruppenspezifischen Behandlung im\r\nambulanten und stationären Bereich. Zur\r\nSicherstellung einer qualitätsgesicherten und\r\nwohnortnahen Versorgung für Patient*innen\r\nfehlt es hingegen noch an praxistauglichen\r\nKonzepten für Typ C-Zentren – kooperierende\r\nSpezialambulanzen die an Schwerpunktpraxen,\r\nmedizinischen Versorgungszentren oder\r\nKrankenhäusern angesiedelt sind.\r\nDie aktuellen Kommunikationswege im\r\nGesundheitswesen sind veraltet und ineffizient,\r\nwas die dringende Implementierung moderner\r\nTechnologien wie telemedizinischer\r\nAnwendungen und der elektronischen\r\nPatientenakte (ePA) zur Verbesserung des\r\nInformationsaustauschs und der Zusammenarbeit\r\nunabdingbar macht.\r\nNotwendigkeit einer verbesserten Vernetzung im\r\nGesundheitswesen\r\nDamit flächendeckend eine interdisziplinäre\r\nVersorgung sichergestellt werden kann, ist\r\nzudem eine engere Vernetzung sowohl\r\nzwischen den etablierten spezialisierten\r\nZentren untereinander als auch mit den\r\nniedergelassenen Expert*innen in der\r\nPrimärversorgung unerlässlich.\r\n11\r\ndie Vorhaltepauschale für seltene Erkrankungen\r\ndurch die unzureichende Abbildung dieser\r\nErkrankungen im ICD-10, der etablierten\r\nKlassifikationsliste für Krankheiten und\r\nverwandter Gesundheitsprobleme, und die\r\nfehlende Spezifizierung in den Leistungsgruppen\r\nbeeinträchtigt wird. Seltene Erkrankungen treten\r\noft als Querschnittserkrankungen in\r\nverschiedenen Fachbereichen auf, was ihre\r\nErfassung erschwert. Daher wäre es vorteilhaft,\r\neine spezifische Klassifikation wie den\r\nOrphacode einzuführen, um seltene Erkrankungen\r\ngenauer abzubilden und ihre besondere\r\nVersorgungsnotwendigkeit angemessen zu\r\nberücksichtigen. Die Überwindung dieser\r\nHerausforderungen ist entscheidend, um\r\nsignifikante Fortschritte in der Behandlung zu\r\nerzielen und die Lebensqualität der Patient*innen\r\nzu verbessern, während gleichzeitig\r\ngesundheitsökonomische Vorgaben gewahrt\r\nwerden.\r\n12\r\nProf. Annette Grüters-Kieslich\r\nPerspektive aus der\r\nPatient*innenvertretung\r\nDie Erforschung seltener Erkrankungen geht\r\neinher mit einigen Schwierigkeiten. Eine davon\r\nbesteht darin, dass RCTs aufgrund der geringen\r\nFallzahlen bei diesen Erkrankungen nur schwer\r\ndurchführbar sind. Bisher fehlt es an\r\numfassenden Registern für seltene\r\nErkrankungen. Um die Diagnose seltener\r\nErkrankungen zu beschleunigen und einen\r\nAuswahlbias bei klinischen Studien zu vermeiden,\r\nist es aber entscheidend, genaue Informationen\r\nüber betroffene Patient*innen in Deutschland zu\r\nhaben. Das Nationale Register für Seltene\r\nErkrankungen (NARSE) soll zukünftig dazu\r\nbeitragen, diese Lücken zu schließen, indem es als\r\nepidemiologisches Register verlässliche Daten\r\nüber betroffene Patient*innen bereitstellt. Solche\r\nDaten könnten nicht nur die Identifizierung\r\ngeeigneter Patient*innen für Studien und die\r\nEntwicklung neuer Therapien erleichtern, sondern\r\nauch die Grundlagen- und Versorgungsforschung.\r\nBedeutung präziser Patient*innendaten aus Registern\r\nMenschen mit seltenen Erkrankungen sind oft\r\ndie besten Expert*innen ihrer eigenen\r\nKrankheitsbilder. Die Entwicklung neuer\r\nTherapien könnte erheblich profitieren, wenn die\r\nErfahrungen dieser Patient*innen stärker in das\r\nStudiendesign einfließen würden.\r\nAktive Einbindung der Patient*innen in die Erforschung\r\nseltener Erkrankungen\r\nDie Berücksichtigung von Patient Reported\r\nOutcomes (PRO) ist hier essentiell. Bei deren\r\nKonzeptualisierung und Validierung reicht es aber\r\nnicht aus, lediglich Patient*innenorganisationen\r\neinzubeziehen. Die Betroffenen selbst müssen\r\numfassend in den gesamten F&E-Prozess\r\neingebunden werden. Ihre Erfahrungen sind von\r\nunschätzbarem Wert und können nicht nur dazu\r\nbeitragen, die Entwicklung neuer Therapien\r\neffektiver zu gestalten. Auch die Adhärenz könnte\r\ndurch die Einbindung der Patient*innen positiv\r\nbeeinflusst werden, was maßgeblich für den\r\nTherapierfolg ist.\r\nDie Zusammenarbeit zwischen Patient*innen,\r\nmedizinischer Forschung und politischen\r\nEntscheidungsträger*innen ist von zentraler\r\nBedeutung, um die Versorgungssituation\r\nnachhaltig zu verbessern. Nur durch eine enge\r\nKooperation können die Lebensqualität von\r\nMenschen mit seltenen Erkrankungen verbessert\r\nund signifikante Fortschritte in der Behandlung\r\nerzielt werden. Es muss sichergestellt werden,\r\ndass sie Zugang zu den bestverfügbaren\r\nBehandlungen haben und dass ihre Stimmen in\r\nallen Phasen der F&E gehört werden. Durch eine\r\nintegrative und patient*innenorientierte\r\nHerangehensweise können die bestehenden\r\nBarrieren überwunden und signifikante\r\nFortschritte in der Behandlung seltener\r\nErkrankungen erzielt werden.\r\nNotwendigkeit einer engen Zusammenarbeit zwischen\r\nPatient*innen, Forschung und Politik\r\nEin wesentlicher Aspekt klinischer Studien ist\r\ndie Definition von Endpunkten zur Bewertung\r\nder klinischen Wirksamkeit. Diese sollten so\r\ngestaltet werden sollten, dass sie die\r\ntatsächlichen Bedürfnisse und Perspektiven\r\nder Patient*innen widerspiegeln.\r\n13\r\nKontinuierliche und offene Gespräche zwischen\r\nPolitik, Industrie, Wissenschaft, Ärzteschaft und\r\nPatient*innenorganisationen sind unerlässlich,\r\num die Herausforderungen im Bereich der\r\nOrphan Drugs zu bewältigen und tragfähige\r\nLösungen zu finden. Solche Dialoge tragen dazu\r\nbei, eine nachhaltige und patient*innenorientierte\r\nVersorgung zu gewährleisten und den Zugang zu\r\nwichtigen Therapien für seltene Erkrankungen zu\r\nverbessern.\r\nGewährleistung eines regelmäßigen\r\nstakeholderübergreifenden Dialogs\r\nUm eine qualitätsorientierte Versorgung\r\nsicherzustellen, sind koordinierte, vernetzte und\r\ndigitalisierte Versorgungstrukturen\r\nflächendeckend erforderlich. Den Zentrenprozess\r\ngilt es fortzuführen. Ein stärkerer Fokus sollte\r\ndabei auf der Etablierung kooperierender\r\nTyp-C-Zentren liegen, die spezialisierte,\r\nambulante Versorgungsangebote wohnortnahe\r\nbereitstellen. Die Digitalisierung des\r\nGesundheitswesens sowie telemedizinische\r\nAngebote können zudem dazu beitragen, die\r\nKoordination und Vernetzung zwischen den\r\nspezialisierten Zentren untereinander und mit\r\nder Primärversorgung zu erleichtern.\r\nNiedergelassene Ärzt*innen können z.B. in\r\nFallkonferenzen zu ihren Patient*innen\r\neinbezogen werden. Das Dokumentationssystem\r\nder ePA hilft beim Informationsaustausch\r\nzwischen den Sektoren und kann bei\r\nWeiterentwicklung zukünftig ggf. auch dazu\r\nbeitragen, aus Patient*innendaten ein mögliches\r\nVorliegen einer seltenen Erkrankung abzuleiten\r\nund proaktiv darauf hinzuweisen, um die Diagnose\r\nzu beschleunigen. Des Weiteren bedarf es in der\r\nVersorgung einer Reform, bei der insbesondere die\r\nVorhaltefinanzierung eingeführt werden sollte.\r\nSeltene Erkrankungen sind im ICD-10-System\r\nunzureichend erfasst, was die präzise Abbildung\r\nerschwert. Eine spezifische Klassifikation wie der\r\nOrphacode könnte Abhilfe schaffen, um die\r\nVersorgung zu verbessern und wirtschaftliche\r\nVorgaben zu erfüllen.\r\nKoordinierte, vernetzte und digitalisierte Versorgung\r\nDie Durchführung klinischer Studien in\r\nDeutschland muss beschleunigt, bürokratische\r\nHürden und lange Genehmigungsverfahren\r\nmüssen abgebaut werden. Das\r\nMedizinforschungsgesetz bietet bereits gute\r\nAnsätze, doch sind weitere Maßnahmen\r\nnotwendig, um den Studienablauf zu optimieren\r\nund die Entwicklung neuer Therapien\r\nvoranzutreiben. Insbesondere die Rekrutierung\r\ngeeigneter Proband*innen für klinische Studien\r\nsollte in den Blick genommen werden. Ein\r\nzentraler Ansatz ist der Auf- und Ausbau einer\r\nnationalen Registerinfrastruktur. Die derzeit\r\nunzureichende Erfassung von seltenen\r\nErkrankungen erschwert sowohl die\r\nDurchführung klinischer Studien als auch die\r\nVersorgungsforschung zur Messung der\r\nVersorgungsqualität. Register wie das NARSE\r\nkönnen erheblich dazu beitragen, zuverlässige\r\nepidemiologische Daten zu sammeln und\r\ngeeignete Patient*innen für Studien schneller zu\r\nidentifizieren.\r\nBessere Rahmenbedingungen für klinische Studien\r\nHandlungsempfehlungen\r\nDie Versorgung von Menschen mit seltenen\r\nErkrankungen erfordert spezialisierte,\r\ninterdisziplinäre Versorgungspfade sowie einen\r\nschnellen Zugang zu neuen Therapieansätzen. In\r\nden letzten Jahren wurden sowohl\r\nVersorgungsstrukturen für Patient*innen\r\ngeschaffen als auch Fördersysteme für die\r\nEntwicklung, Zulassung und Vermarktung von\r\nOrphan Drugs etabliert. Die dargestellten\r\nPerspektiven zeigen weiteren Handlungsbedarf.\r\nZusammenfassend sind folgende Aspekte\r\nhervorzuheben, die zu einem nachhaltig\r\ngesicherten Therapiezugang und einer\r\noptimierten Versorgung beitragen können.\r\n14\r\nDie aktive Einbindung von Patient*innen in die\r\nPlanung und Konzeptualisierung von\r\nStudiendesigns zur klinischen Erprobung neuer\r\nTherapien gegen seltene Erkrankungen ist\r\nentscheidend für eine patient*innenzentrierte\r\nVersorgung. Ihre Erfahrungen sollten\r\nsystematisch in die Definition und Validierung\r\nvon Endpunkten integriert werden. Hierzu bedarf\r\nes verstärkter Aufklärungsarbeit und\r\nverständlicher Informationsangebote. Ebenso ist\r\neine stärkere Patient*innenbeteiligung im\r\nGesundheitswesen sinnvoll. Bei\r\nZulassungsentscheidungen und im G-BA sind\r\nPatientenvertreter*innen zwar mit Rede- und\r\nAntragsrecht vertreten. Oft mangelt es jedoch an\r\nSichtbarkeit, geeigneter Schulungen zur\r\nMitwirkung, und an ausreichenden Ressourcen für\r\ndie zumeist ehrenamtliche Tätigkeit.\r\nStärkung der Patient*innenbeteiligung bei F&E und in der\r\nSelbstverwaltung\r\nSpezifische Regelungen für Orphan Drugs im\r\nRahmen des nationalen Nutzenbewertungs- und\r\nPreisbildungsverfahrens erfahren hohe politische\r\nund gesellschaftliche Akzeptanz. Das\r\nAMNOG-Verfahren entfernte sich jedoch zuletzt\r\nvon diesem Ansatz. Die Herabsetzung der\r\nUmsatzschwelle im Zusammenspiel mit den\r\nsogenannten „Leitplanken“ kann gerade bei\r\nOrphan Drugs zu nicht nutzenadäquaten\r\nErstattungsbeträgen führen. Eine generelle\r\nAusnahme von den Leitplanken für Orphan\r\nDrugs sowie eine Rückkehr zur 50 Mio.\r\nEuro-Umsatzgrenze sollte politisch geprüft\r\nwerden. Auch gilt es zu diskutieren, wie eine\r\nStreichung oder Umgestaltung der\r\nUmsatzschwelle dazu beitragen kann, der\r\ngesellschaftlich intendierten Förderung von\r\nOrphan Drugs im AMNOG besser gerecht zu\r\nwerden. Grundsätzlich gilt: In Anbetracht des\r\nmedizinischen Bedarfs an wirksamen Orphan\r\nDrugs dürfen die methodischen Anforderungen\r\ndes AMNOG keine Evidenzhürden aufbauen. Es\r\nbedarf einer höheren Anerkennung\r\nbestverfügbarer Evidenz und alternativer\r\nStudiendesigns im AMNOG, um auch langfristig\r\nsicherzustellen, dass Orphan Drugs für\r\nPatient*innen hierzulande schnell und umfassend\r\nzur Verfügung stehen.\r\nAnpassung der Nutzenbewertungs- und\r\nErstattungsverfahrens des AMNOG an besondere\r\nTherapiesituationen\r\nDas auf Grundlage der europäischen\r\nOrphan-Drug-Verordnung erfolgreich etablierte\r\nAnreizsystem zur Förderung von Investitionen in\r\ndie Erforschung und Entwicklung neuer\r\nBehandlungsansätze sollte erhalten und gestärkt\r\nwerden. Dabei ist die Bereitstellung einfacher\r\nund planbarer F&E-Anreize elementar. Ein\r\nAnsatzpunkt wäre die indikations-spezifische\r\nVergabe der Orphan Drug Designation, damit es\r\nbei der Markteinführung von\r\nIndikationserweiterungen bereits zugelassener\r\nTherapien nicht zu Verzögerungen kommt.\r\nErhalt und Stärkung der europäischen Förderung von\r\nInvestitionen in die Forschung und Entwicklung von Orphan\r\nDrugs\r\n15\r\nKontakt\r\nJannes Moritz\r\nManager Public & Governmental Affairs\r\nTelefon +49 (0) 152 06843509\r\njannes.moritz@ipsen.com\r\nHerausgeber\r\nIpsen Pharma GmbH\r\nEinsteinstraße 174\r\n81677 München\r\nDeutschland\r\nTelefon +49 (0) 89 262 043 289\r\nFax +49 (0) 89 548 58 712\r\ncontact.ipsen.germany@ipsen.com\r\nwww.ipsen.com/germany\r\nIn Zusammenarbeit mit RPP Deutschland GmbH.\r\nStand\r\nNovember 2024\r\nErklärung\r\nDie Ipsen Pharma GmbH ist registrierter Interessenvertreter\r\ngemäß LobbyRG (Registernummer R005693) und beachtet\r\ndie Grundsätze integrer Interessenvertretung nach § 5 LobbyRG.\r\nIMPRESSUM\r\nCRSC-DE-000138"},"recipientGroups":[{"recipients":{"parliament":[{"code":"RG_BT_MEMBERS_OF_PARLIAMENT","de":"Mitglieder des Bundestages","en":"Members of parliament"}],"federalGovernment":[]},"sendingDate":"2024-12-02"}]},{"regulatoryProjectNumber":"RV0002378","regulatoryProjectTitle":"Versorgung mit Orphan Drugs sicherstellen","pdfUrl":"https://www.lobbyregister.bundestag.de/media/65/b3/492804/Stellungnahme-Gutachten-SG2503190052.pdf","pdfPageCount":2,"text":{"copyrightAcknowledgement":"Die grundlegenden Stellungnahmen und Gutachten können urheberrechtlich geschützte Werke enthalten. Eine Nutzung ist nur im urheberrechtlich zulässigen Rahmen erlaubt.","text":"NACH DER BUNDESTAGSWAHL\r\nKernforderungen zur Verbesserung der Versorgung\r\nvon Menschen mit Seltenen Erkrankungen\r\nMärz 2025\r\nSeltene Erkrankungen stellen in ihrer Vielfalt eine große Herausforderung dar – und bieten gleichzeitig\r\ndie Chance, die Medizin nachhaltig weiterzuentwickeln. In Deutschland sind über vier Millionen\r\nMenschen betroffen, die häufig lange Diagnosewege und unzureichende Therapiemöglichkeiten\r\ndurchlaufen. Familienangehörige sind oft stark in Pflege und Betreuung eingebunden, sodass die\r\nAuswirkungen weit über die direkt Betroffenen hinausreichen.\r\nDie Versorgung von Menschen mit Seltenen Erkrankungen ist daher kein Nischenthema, sondern ein\r\nzentrales Anliegen für die Zukunft der Medizin. Sie kann als Modell für die Präzisionsmedizin und ein\r\nvernetztes, zukunftsfähiges Gesundheitswesen dienen, das letztlich allen zugutekommt.\r\nIn Sorge um die Zukunft der Versorgung von Menschen mit Seltenen Erkrankungen wurden\r\nverschiedene Positionspapiere zur Situation der Betroffenen im deutschen Gesundheitssystem\r\nerarbeitet. Diese analysieren unterschiedliche Aspekte und zeigen zentrale Handlungsbedarfe auf. Im\r\nKontext der Maßnahmen des Nationalen Aktionsplans für Seltene Erkrankungen, von denen einige\r\nbereits umgesetzt wurden und andere noch ausstehen, haben sich die Verfasserinnen und Verfasser\r\nverschiedener Papiere auf einige Kernbotschaften geeinigt.\r\nDie folgenden Positionen werden von Aspire4Rare – eine Initiative der UCB Pharma GmbH, von\r\nchange4RARE – eine Initiative der Alexion Pharma Germany GmbH, von der Ipsen Pharma\r\nGmbH sowie der Eva Luise und Horst Köhler Stiftung unterstützt.\r\nZENTRALE BOTSCHAFT\r\nIn unserem solidarischen Gesundheitssystem müssen weitere Grundlagen dafür geschaffen\r\nwerden, dass insbesondere auch Menschen mit Seltenen Erkrankungen besser als bisher an\r\nden Fortschritten in der Medizin teilhaben können. Dazu müssen jetzt gezielte Maßnahmen zur\r\nVerbesserung der Versorgung sowie zur Förderung von Forschung und Innovation ergriffen\r\nwerden.\r\n| 2\r\nMitglied der\r\nKernforderungen:\r\n1. Koordination von Maßnahmen stärken\r\nEin regelmäßiger, Stakeholder übergreifender Dialog zur Koordination von Maßnahmen in\r\nVersorgung und Forschung muss durch das Nationale Aktionsbündnis für Menschen mit\r\nSeltenen Erkrankungen institutionalisiert werden. Dies erfordert eine nachhaltige\r\nOrganisation durch eine Geschäftsstelle und Ansprechpartner für die Politik.\r\n2. Versorgungsstrukturen sichern\r\nDie strukturierte Versorgung in spezialisierten Zentren muss durch eine gesicherte\r\nFinanzierung gewährleistet werden. Dies ist essenziell, um eine effiziente und qualitativ\r\nhochwertige Diagnostik und Therapie sicherzustellen.\r\n3. Förderliche Rahmenbedingungen und Anreize für Forschung und Entwicklung\r\ngewährleisten\r\nDas europäische Fördersystem für translationale Forschung zu Seltenen Erkrankungen\r\nmuss gestärkt werden. Dabei sollte die EU-Marktexklusivität für zugelassene Arzneimittel\r\nfür „ultra rare orphans“ verlängert werden. Ebenso muss die Durchführung klinischer\r\nStudien in Deutschland beschleunigt und entbürokratisiert werden, um die Entwicklung\r\nneuer Therapien voranzutreiben.\r\n4. Patientenzugang zu Orphan Drugs nachhaltig sichern\r\nEin Erhalt der Orphan Drug-Regelung im nationalen Nutzenbewertungsverfahren ist\r\nnotwendig, um den schnellen und umfassenden Zugang zu Orphan Drugs zu sichern.\r\nEbenso braucht es eine Anpassung der Evidenzanforderungen an Arzneimittel für\r\nspezifische Therapiesituationen wie die der angeborenen, oft ultra-seltenen Erkrankungen.\r\n5. Digitale Transformation nutzen\r\nDie Potenziale der digitalen Datenerfassung müssen für Versorgung, Forschung und\r\nInnovation genutzt werden. Dazu gehören der Aufbau eines Nationalen Patientenregisters\r\nfür Seltene Erkrankungen sowie die Nutzung der elektronischen Patientenakte.\r\n6. Früherkennung ausbauen\r\nDie Früherkennung behandelbarer Erkrankungen muss verbessert werden. Dazu gehören\r\nein erweitertes Neugeborenen-Screening und eine verstärkte Sensibilisierung für Seltene\r\nErkrankungen im gesamten Gesundheitswesen.\r\n7. Patientenbeteiligung und Selbsthilfe stärken\r\nPatientinnen und Patienten müssen aktiv in Forschung und Versorgung eingebunden\r\nwerden. Ihre Beteiligung soll gestärkt und als wertvoller Bestandteil des medizinischen\r\nFortschritts anerkannt werden."},"recipientGroups":[{"recipients":{"parliament":[{"code":"RG_BT_MEMBERS_OF_PARLIAMENT","de":"Mitglieder des Bundestages","en":"Members of parliament"}],"federalGovernment":[]},"sendingDate":"2025-03-14"}]},{"regulatoryProjectNumber":"RV0002378","regulatoryProjectTitle":"Versorgung mit Orphan Drugs sicherstellen","pdfUrl":"https://www.lobbyregister.bundestag.de/media/29/82/492806/Stellungnahme-Gutachten-SG2503190058.pdf","pdfPageCount":2,"text":{"copyrightAcknowledgement":"Die grundlegenden Stellungnahmen und Gutachten können urheberrechtlich geschützte Werke enthalten. Eine Nutzung ist nur im urheberrechtlich zulässigen Rahmen erlaubt.","text":"Versorgung von Menschen mit seltenen onkologischen Erkrankungen:\r\nOrphan-Regelung im AMNOG erhalten!\r\nPositionspapier der Initiative Orphan Drugs\r\nDie Onkologie auf dem Weg zur personalisierten Medizin\r\nDer Kampf gegen den Krebs ist eines der zentralen gesundheitspolitischen Ziele in Deutschland und\r\nEuropa. Doch Krebs ist nicht eine einzelne Erkrankung, sondern ein Sammelbegri= für über 300\r\nverschiedene onkologische Krankheitsbilder, die sich stark voneinander unterscheiden. Dank des\r\nmedizinisch-technologischen Fortschritts und des Trends der personalisierten Medizin können die\r\nBesonderheiten der einzelnen Krebsarten immer präziser diagnostiziert und betro=ene Menschen\r\nzielgerichtet therapiert werden.\r\nHeute weiß man, dass ca. 20% aller Krebsfälle auf eine seltene Krebserkrankung zurückzuführen sind.1\r\nBesonders bei den seltenen Formen von Krebs stehen meist nur wenige oder keine Medikamente zur\r\nVerfügung und es besteht ein dringender Bedarf an neuen, wirksamen Behandlungsmöglichkeiten.2 Um\r\nden betro=enen Patientinnen und Patienten zu helfen, werden in der Onkologie immer mehr innovative\r\nTherapien zur Behandlung Seltener Erkrankungen, sogenannte Orphan Drugs, erforscht, entwickelt und\r\nzugelassen.3 Der Bedarf an e=ektiven Behandlungsoptionen onkologischer Erkrankungen ist jedoch bei\r\nweitem noch nicht gedeckt und neue, innovative Therapien werden – insbesondere bei seltenen\r\nKrebserkrankungen – weiterhin dringend benötigt.4\r\nRegulatorische Rahmenbedingungen setzen Anreize für Forschung und Entwicklung\r\nAufgrund kleiner Patientenpopulationen sind die Umsatzerwartungen bei den meisten Orphan Drugs\r\nbegrenzt und Investitionen in die Entwicklung weniger attraktiv. Zudem herrschen besondere\r\nBedingungen bei der Durchführung klinischer Studien: Die Rekrutierung geeigneter Teilnehmender und\r\ndie Umsetzung randomisierter kontrollierter Studien sind erschwert.\r\nDie Orphan-Regelung im Rahmen des Arzneimittelmarktneuordnungsgesetzes (AMNOG) berücksichtigt\r\ndiese Herausforderungen. Orphan Drugs müssen sich im Rahmen der frühen Nutzenbewertung nicht\r\nmit anderen Arzneimitteln vergleichen, da der Zusatznutzen mit europäischer Zulassung als belegt gilt\r\n(§ 35a Abs. 1 Satz 11 SGB V). Ab einem Jahresumsatz von derzeit 30 Mio. € – bis Dezember 2022 waren\r\nes 50 Mio. € – müssen Orphan Drugs einen regulären AMNOG-Prozess absolvieren und vergleichende\r\nDaten vorlegen.\r\nDie Orphan-Regelung ist eine Erfolgsgeschichte und ein Pull-Mechanismus für Innovationen:\r\nDeutschland hat den umfassendsten und schnellsten Zugang zu Orphan Arzneimitteln in Europa.5 Im\r\nSchnitt stehen sie den Patientinnen und Patienten in Deutschland bereits 45 Tage nach der Zulassung\r\nzur Verfügung – der EU-Durchschnitt liegt bei 548 Tagen.6 Würde die Sonderstellung für Orphan Drugs\r\nwegfallen, bestünde für eine Mehrheit (57%) ein sehr hohes bis maximales Marktrücknahmerisiko mit\r\nverheerenden Folgen für die Patientenversorgung.7\r\n1 Eckert, Annabelle: Diagnose, Therapie, Prognose: Seltene Krebserkrankungen. Esanum, 24.02.2024. URL: https://www.esanum.de/conferences/raredisease-\r\nday/feeds/today/posts/seltene-krebserkrankungen\r\n2 Deutsche Krebsgesellschaft. Seltene Krebsarten. 26.01.2017, URL: https://www.krebsgesellschaft.de/onko-internetportal/basis-informationenkrebs/\r\nbasis-informationen-krebs-allgemeine-informationen/seltene-krebsarten.html\r\n3 Mackert, Daniela: Orphan Drugs. Wenn Seltenheit auf Wirksamkeit triOt. PZ, 22.12.2023. URL: https://www.pharmazeutische-zeitung.de/wennseltenheit-\r\nauf-wirksamkeit-triOt-144289/seite/3/?cHash=1d56fc103c574ccd6311a78c0667535b\r\n4 hib: Entwicklung von Medikamenten gegen seltene Erkrankungen. Heute im Bundestag, hib 758/2024, 06.11.2024. URL:\r\nhttps://www.bundestag.de/presse/hib/kurzmeldungen-1028328\r\n5 EFPIA: Patients W.A.I.T. Indicator 2023 Survey. Stand: Juni 2024. URL: https://efpia.eu/media/vtapbere/efpia-patient-wait-indicator-2024.pdf\r\n6 ÄrzteZeitung. G-BA-Chef Hecken: Beim Zugang zu Orphan Drugs und Onkologika ist Deutschland Spitze. 19.04.2024. URL:\r\nhttps://www.aerztezeitung.de/Kongresse/G-BA-Chef-Hecken-Beim-Zugang-zu-Orphan-Drugs-und-Onkologika-ist-Deutschland-Spitze-448964.html\r\n7 vfa. Die Bedeutung der Orphan Drug-Regelung im AMNOG für die Patientenversorgung. 06.01.2025. URL: https://www.vfa.de/de/arzneimittelforschung/\r\nseltene-erkrankungen/abschaOung-orphan-drug-regelung-amnog\r\nViele kleine und mittelgroße Pharma-Unternehmen fokussieren sich auf die Erforschung\r\nund Entwicklung von Orphan Drugs\r\nAufgrund der Rahmenbedingungen durch die Orphan-Regelung in Deutschland, aber auch aufgrund\r\nvon Anreizen bei der Zulassung auf europäischer Ebene hat sich eine Reihe von kleinen und\r\nmittelgroßen biopharmazeutischen Unternehmen auf die Entwicklung von Orphan Drugs spezialisiert.8\r\nDerartige spezialisierte Pharmaunternehmen sind für die Hälfte der neu eingeführten Orphan Drugs\r\nverantwortlich.9 Sie liefern Innovationen dort, wo bislang keine oder nur wenige Behandlungsoptionen\r\nfür Menschen mit seltenen Erkrankungen bestanden. Außerdem sind sie eine wichtige Ergänzung zu den\r\ngroßen pharmazeutischen Unternehmen im Innovations- und Preiswettbewerb und fördern das\r\nForschungs- und Innovationsgeschehen auch in Bereichen, die für größere Pharmaunternehmen\r\nwirtschaftlich nicht attraktiv sind.\r\nMarkteingriFe bei der Orphan-Regelung gefährden die Versorgung und versprechen nur\r\ngeringe Einsparungen\r\nMit dem GKV-Finanzstabilisierungsgesetz (GKV-FinStG) im November 2022 wurde die Umsatzschwelle,\r\nderen Überschreitung der Auslöser für eine Vollbewertung im AMNOG ist, von zuvor 50 Mio. € auf 30\r\nMio. € herabgesetzt. Eine umfassende Evaluation zu möglichen Auswirkungen dieser Maßnahme auf die\r\nPatientenversorgung, wie zum Beispiel Marktrücknahmen oder Nichteinführungen, wurde im Vorfeld\r\nnicht durchgeführt und auch aktuell lassen sich diese nur schwer einschätzen. Viele pharmazeutische\r\nUnternehmen wurden daher von der Anpassung überrascht und sehen ihr Geschäftsmodell durch die\r\nentstehende Unsicherheit gefährdet.\r\nLaut der Evaluation des GKV-FinStG durch das IGES-Institut liegen die Einsparungen durch die\r\nAbsenkung der Umsatzschwelle im Jahr 2024 bei 8 bis 32 Mio. € und damit deutlich unter der\r\nursprünglichen Zielvorgabe von 100 Mio. Euro pro Jahr.10 Diese Zahlen verdeutlichen, dass die\r\nAnpassung der Orphan-Regelung keine geeignete Maßnahme darstellt, um signifikante Einsparungen\r\nfür das GKV-System zu erreichen. Vielmehr werden kleinere und mittelgroße Unternehmen\r\nüberproportional belastet, die sich auf die Entwicklung von Orphan Drugs spezialisiert haben und\r\ndadurch entscheidend zur Versorgung mit innovativen Arzneimitteln beitragen.\r\nFür die Versorgung mit innovativen Arzneimitteln sind verlässliche Rahmenbedingungen\r\nentscheidend\r\nUnternehmen brauchen langfristige Perspektiven und Planungssicherheit. Kurzfristige Markteingri=e,\r\nwie die Absenkung der Umsatzschwelle im GKV-FinStG, gefährden das Geschäftsmodell insbesondere\r\nkleinerer, spezialisierter pharmazeutischer Unternehmen und damit langfristig das Angebot an\r\ninnovativen Arzneimitteln für seltene Erkrankungen und dies speziell in der Onkologie. Vor diesem\r\nHintergrund fordern wir:\r\n1. Keine weiteren, kurzfristigen Eingri3e in die Orphan-Regelung im AMNOG!\r\nAngesichts der Bedeutung von Arzneimitteln für seltene onkologische Erkrankungen für die Versorgung\r\nist vor weiteren Eingri=en in die Rahmenbedingungen für Orphan Drugs abzusehen.\r\n2. Rückkehr zur ursprünglichen Umsatzschwelle von 50 Mio. €!\r\nUm Anreize für Forschung und Entwicklung zu stärken und diese nachhaltig zu sichern, bedarf es der\r\nRückkehr zur ursprünglichen Umsatzschwelle von 50 Mio. €.\r\n8 PwC. The economic and societal footprint of the pharmaceutical industry in Europe. 27.06.2019. URL: https://www.efpia.eu/media/412940/efpiaeconomic-\r\nsocietal-footprint-industry-presentation-ga-conference-270619.pdf.\r\n9 Eigene Auswertung basierend auf Daten des AMNOG-Monitors. Betrachtungszeitraum: 01.01.2011-17.10.2024. Als spezialisierte pharmazeutische\r\nUnternehmen wurden die Hersteller klassifiziert, bei denen mindestens 50% der in Deutschland vertriebenen Produkte den Orphan-Status der EMA\r\n(orphan designation) besitzen.\r\n10 BMG. AMNOG-Evaluation. Dezember 2024. URL: https://www.bundesgesundheitsministerium.de/service/publikationen/details/amnogevaluation.\r\nhtml"},"recipientGroups":[{"recipients":{"parliament":[{"code":"RG_BT_MEMBERS_OF_PARLIAMENT","de":"Mitglieder des Bundestages","en":"Members of parliament"}],"federalGovernment":[{"department":{"title":"Bundesministerium für Gesundheit (BMG)","shortTitle":"BMG","url":"https://www.bundesgesundheitsministerium.de/","electionPeriod":20}}]},"sendingDate":"2025-03-19"}]},{"regulatoryProjectNumber":"RV0002378","regulatoryProjectTitle":"Versorgung mit Orphan Drugs sicherstellen","pdfUrl":"https://www.lobbyregister.bundestag.de/media/60/60/625053/Stellungnahme-Gutachten-SG2510010052.pdf","pdfPageCount":21,"text":{"copyrightAcknowledgement":"Die grundlegenden Stellungnahmen und Gutachten können urheberrechtlich geschützte Werke enthalten. Eine Nutzung ist nur im urheberrechtlich zulässigen Rahmen erlaubt.","text":"REPORT\r\nORPHAN DRUGS\r\nDie Bedeutung regulatorischer\r\nRahmenbedingungen\r\nfür die Versorgung von Menschen mit\r\nSeltenen Krebserkrankungen\r\n\r\nFreigabenummer: BYL-PFIC-DE-000166\r\nReport Orphan Drugs:\r\nDie Bedeutung regulatorischer Rahmenbedingungen für die Versorgung von\r\nMenschen mit Seltenen Krebserkrankungen\r\nHerausgeber\r\nWerter GmbH\r\nSonnenstr. 19 – Eingang 1, 80331 München\r\nTelefonnummer: +49 89 748486-50\r\nwww.werter.com\r\nDie Ausarbeitung des vorliegenden Reports erfolgte mit freundlicher Unterstützung der Unterneh-\r\nmen Incyte Biosciences Germany GmbH, Ipsen Pharma GmbH und Jazz Pharmaceuticals Germany GmbH.\r\nMünchen, Mai 2025\r\nInhaltsverzeichnis\r\nZusammenfassung 2\r\nI. Entwicklung der medizinischen Versorgung in der Onkologie 3\r\na. Entwicklung der 5-Jahres-Überlebensrate 3\r\nb. Behandlung von Tumorerkrankungen: Trend zur personalisierten Medizin 3\r\nc. Politische Initiativen im Bereich Onkologie und Orphan Drugs 4\r\nII. Orphan Drugs: Regulatorischer Hintergrund 6\r\na. Auf europäischer Ebene: Zulassung von Orphan Drugs 6\r\nb. Deutschland: Orphan Drugs im AMNOG 7\r\nIII. Fokus: Marktzugang von Arzneimitteln zur Behandlung onkologischer Seltener Erkrankungen in Deutschland 8\r\na. Auswirkungen der ordnungspolitischen Instrumente auf die Versorgung mit Orphan Drugs 8\r\nb. AMNOG: Herausforderungen für Orphan Drugs in der Onkologie 9\r\nc. Anpassung der Umsatzschwelle mit dem GKV-Finanzstabilisierungsgesetz 10\r\nIV. Analyse: Bedeutung spezialisierter pharmazeutischer Unternehmen für die Versorgung von Menschen mit Seltenen Erkrankungen 12\r\nb. Ergebnisse 13\r\nV. Aktuelle Entwicklungen und Handlungsempfehlungen 16\r\nQuellen 18\r\n2\r\nZusammenfassung\r\nDer Kampf gegen den Krebs ist eines der zentra-\r\nlen gesundheitspolitischen Ziele in Deutschland und Europa. Krebs ist jedoch keine einzelne Er-\r\nkrankung, sondern ein Sammelbegriff für über 300 komplexe onkologische Krankheitsbilder, die sich stark voneinander unterscheiden. Der medizinisch-technologische Fortschritt führt\r\ndazu, dass die Eigenschaften onkologischer Er-\r\nkrankungen immer genauer entziffert und spezi-\r\nfische Therapieoptionen entwickelt werden. In\r\nder Folge sind einzelne Wirkstoffe für immer kleinere und seltenere Patientenpopulationen\r\ngeeignet. Etwa 20% aller Krebsfälle sind auf eine Seltene Krebserkrankung zurückzuführen. Um den betroffenen Patientinnen und Patienten zu helfen, werden in der Onkologie immer mehr innovative Therapien zur Behandlung Seltener Erkrankungen, sogenannte Orphan Drugs, er-\r\nforscht, entwickelt und zugelassen. Aufgrund kleiner Patientenpopulationen sind die Umsat-\r\nzerwartungen bei den meisten Orphan Drugs be-\r\ngrenzt und Investitionen in die Entwicklung\r\nweniger attraktiv. Zudem ist die Durchführung klinischer Studien mit besonderen Herausforde-\r\nrungen verbunden.\r\nUm die Forschung und Entwicklung dieser Arz-\r\nneimittel trotz dieser Hürden voranzutreiben, wurden auf europäischer Ebene im Zulassungs-\r\nverfahren und in Deutschland im Rahmen der AMNOG-Nutzenbewertung gezielte Anreize ge-\r\nschaffen. Die Orphan-Regelung im AMNOG hat\r\nsich dabei als Erfolgsgeschichte erwiesen und ist ein Pull-Mechanismus für Innovationen: Deutschland bietet den schnellsten und umfas-\r\nsendsten Zugang zu Orphan-Arzneimitteln in Europa.\r\nAufgrund der Rahmenbedingungen durch die Or-\r\nphan-Regelung in Deutschland und der Anreize bei der Zulassung auf europäischer Ebene hat sich eine Reihe von kleinen und mittelgroßen\r\nbiopharmazeutischen Unternehmen auf die Ent-\r\nwicklung von Orphan Drugs spezialisiert. Derar-\r\ntige spezialisierte Pharmaunternehmen sind für\r\ndie Hälfte der neu eingeführten Orphan Drugs verantwortlich und liefern Innovationen dort, wo bislang keine oder nur wenige Behandlungsoptionen für Menschen mit Selte-\r\nnen Erkrankungen zur Verfügung standen. Dar-\r\nüber hinaus tragen sie wesentlich zur klinischen\r\nForschung in Deutschland bei und ermöglichen durch Studien einen frühen Zugang zu innovati-\r\nven Therapien. Auf der anderen Seite sind diese Unternehmen im Besonderen von stabilen regu-\r\nlatorischen Rahmenbedingungen im Bereich Or-\r\nphan Drugs abhängig.\r\nUm die Versorgung mit innovativen Orphan Drugs langfristig sicherzustellen, müssen sich\r\ndie Arzneimittelhersteller auf die gegebenen Vo-\r\nraussetzungen verlassen können. Kurzfristige Eingriffe in funktionierende Marktmechanis-\r\nmen, wie im Jahr 2022 durch das GKVFinanzstabilisierungsgesetz, können sich nega-\r\ntiv auf die Forschungsanreize auswirken und\r\ndamit insbesondere das Geschäftsmodell klei-\r\nnerer, spezialisierter pharmazeutischer Unter-\r\nnehmen gefährden. Die Folge können\r\nMarktrücknahmen oder Nichteinführungen in-\r\nnovativer Arzneimittel sein. Eine vorausschau-\r\nende und konsistente Regulierung ist essenziell, um Innovationen in der Onkologie und bei Selte-\r\nnen Erkrankungen weiter zu fördern.\r\n3\r\nI. Entwicklung der medizinischen Versorgung in der Onkologie\r\nKrebs ist eine vielschichtige Gruppe von Krank-\r\nheiten mit einer großen Vielfalt an Typen und\r\nSubtypen mit unterschiedlichen Ursachen und Merkmalen. Die Erkrankung jeder Person ist ein-\r\nzigartig und ein Produkt von genetischen und molekularen Veränderungen. Die daraus entste-\r\nhende Komplexität muss auch in der medizini-\r\nschen Behandlung berücksichtigt werden.\r\nAufgrund enormer Fortschritte in der Krebsfor-\r\nschung haben sich in Deutschland die Möglich-\r\nkeiten der Früherkennung und Diagnostik von Krebserkrankungen, aber vor allem der Therapie von an Krebs erkrankten Menschen, über die\r\nletzten Jahre und Jahrzehnte deutlich verbes-\r\nsert. Ein positives Ergebnis dieser Entwicklung ist, dass sich Krebs in vielen Fällen von einer un-\r\nheilbaren Krankheit zu einer chronischen Erkran-\r\nkung entwickelt hat. a. Entwicklung der 5-Jahres-Überle-\r\nbensrate\r\nDie absolute 5-Jahres-Überlebensrate beträgt laut Robert Koch-Institut (RKI) über alle Krebsar-\r\nten hinweg derzeit 62% bei Männern und 66% bei Frauen. Schätzungen zufolge leben hierzu-\r\nlande aktuell etwa 4,5 Millionen Menschen mit oder nach Krebs („Cancer Survivors\"). Bei etwa 2,6 Millionen dieser Menschen liegt die Krebsdi-\r\nagnose bereits fünf oder mehr Jahre zurück.\r\nDie relativen 5-Jahres-Überlebensraten sind ein Maß für die Überlebenschancen von Krebspati-\r\nentinnen und -patienten im Vergleich mit der all-\r\ngemeinen Bevölkerung gleichen Alters und\r\nGeschlechts.1 Sie sind in hohem Maße von der Tumorart abhängig. So konnten bei Leukämien, Haut-, Brust-, oder Prostatakrebs erhebliche Fortschritte erzielt werden. Mittlerweile werden Überlebensraten von über 90% erreicht.2 Eine\r\npopulationsbasierte Studie aus Deutschland\r\nzeigt beispielsweise, dass sich die Prognose für 1 Robert Koch Institut (RKI): Krebs gesamt. Zentrum für Krebsregisterdaten. 08.10.2024. 2 Deutsches Krebsforschungszentrum (DKFZ). Krebsstatisti-\r\nken: So häufig ist Krebs in Deutschland. 22.12.2023. 3 Eisfeld C, Kajüter H, Möller L, et al.: Time trends in survival and causes of death in multiple myeloma: a populationdas\r\nMultiple Myelom innerhalb von 20 Jahren\r\ndeutlich verbessert hat. Der Anteil der Erkrank-\r\nten, die das 5-Jahres-Überleben erreichten, stieg\r\nvon 37% auf 62%.3\r\nBei anderen Krebsarten, wie bösartigen Tumo-\r\nren der Bauchspeicheldrüse und Mesotheliome, ist die Prognose weiterhin schlecht, mit 5-Jahres-\r\nÜberlebensraten von unter 10%. Ebenfalls ist die Überlebensrate bei seltenen Krebserkran-\r\nkungen gegenüber häufigen Tumoren deutlich geringer.4 Das macht den weiterhin hohen Be-\r\ndarf an neuen Behandlungsoptionen deutlich. b. Behandlung von Tumorerkrankun-\r\ngen: Trend zur personalisierten Medi-\r\nzin\r\nDie Medizin unterscheidet heute schon mehrere hundert Krebsarten. Mit zunehmender wissen-\r\nschaftlicher Erkenntnis wird immer genauer dif-\r\nferenziert. Einige Krebsarten sind relativ häufig. Dazu zählen Brust-, Prostata-, Darm-, Lungen-,\r\nMagen-, Haut- und Knochenmarkkrebs. Ca. 20% aller Krebsfälle sind jedoch auf eine Seltene Krebserkrankung zurückzuführen.5\r\nGroße Fortschritte verspricht insbesondere die personalisierte Medizin, deren Basis in der On-\r\nkologie die zielgerichteten Therapien darstellen. Zielgerichtete Therapien werden heute in der Be-\r\nhandlung verschiedener Tumorerkrankungen eingesetzt und können prinzipiell allein (Mono-\r\ntherapie), in Kombination mit einer Chemothera-\r\npie, einer Strahlentherapie oder mit einer weiteren zielgerichteten Therapie eingesetzt werden. Unter dem Begriff werden Arzneimittel zusammengefasst, die sich gezielt gegen be-\r\nstimmte biologische Merkmale des Tumors richten, die vorab mit speziellen Tests bestimmt\r\nwerden müssen. based study from Germany. BMC Cancer 06.04.2023; 23 (1): 317 CrossRef MEDLINE PubMed Central\r\n4 Deutsches Krebforschungszentrum (DKFZ). RATIONALE\r\nnimmt seltene Krebserkrankungen in den Fokus. 16.12.2024\r\n5 Eckert, A: Diagnose, Therapie, Prognose: Seltene Krebser-\r\nkrankungen. Esanum, 24.02.2024.\r\nI. Entwicklung der medizinischen Versorgung in der Onkologie\r\n4\r\nOb diese Therapien eingesetzt werden können, hängt somit davon ab, ob die jeweiligen Ziel-\r\nstrukturen tatsächlich im Tumorgewebe vorhan-\r\nden sind. Dies eröffnet die Möglichkeit individueller und zielgerichteter Therapieoptio-\r\nnen für bestimmte Patientenpopulationen. Ent-\r\nsprechend fallen diese Arzneimittel zunehmend in die Kategorie der sogenannten Orphan Drugs.6 In Deutschland sind seit dem Jahr 2011 133 onkologische Arzneimittel auf den Markt gekommen. Davon waren fast 40% Orphan Drugs.7\r\nIn der Onkologie werden kontinuierlich Arznei-\r\nmittel mit neuen Wirkstoffen erforscht und zu-\r\ngelassen. Allerdings stehen in vielen Krebserkrankungen auch heute noch keine adä-\r\nquaten Behandlungsoptionen zur Verfügung. Nach wie vor werden häufig Chemotherapien mit hoher Toxizität eingesetzt. Allerdings wer-\r\nden fortwährend neue Zielstrukturen als Ansatz-\r\npunkte für zielgerichtete Therapien entdeckt. Das Potenzial zur Behandlung onkologischer Er-\r\nkrankungen ist daher bei weitem noch nicht aus-\r\ngeschöpft.\r\nEine Vielfalt an Behandlungsoptionen ist in der Onkologie zudem dringend erforderlich. Tumore können während oder nach der Behandlungszeit mutieren und sich verändern. Manche Therapie-\r\noptionen, die zunächst eingesetzt werden, wir-\r\nken nicht mehr oder die Erkrankung bricht nach\r\neinem ersten Therapieerfolg erneut aus. In die-\r\nsen Fällen sind alternative Optionen notwendig, die eingesetzt werden können. Auch mit Blick auf die Behandlungsergebnisse bestehen weiterhin erhebliche Unterschiede zwischen häufigen und Seltenen Krebserkran-\r\nkungen. So zeigen internationale Studien, dass\r\ndie 5-Jahres-Überlebensrate bei seltenen Krebs-\r\nformen im Durchschnitt deutlich niedriger liegt als bei häufigeren Tumorarten.8 Diese Differenz unterstreicht die medizinische Dringlichkeit, auch für kleinere Patientengruppen gezielt neue Therapien zu entwickeln. Die eingeschränkten Therapieoptionen, insbesondere in 6 Als Orphan Drugs werden Arzneimittel zur Prävention, Di-\r\nagnose und Behandlung von Seltenen Erkrankungen be-\r\nzeichnet. 7 Eigene Auswertung basierend auf Daten des AMNOGMonitors. Betrachtungszeitraum: 01.01.2011-17.10.2024.\r\n8 Gatta G, Capoccacia R, Botta L et al.: Burden and centra-\r\nlised treatment in Europe of rare tumours: results of fortgeschrittenen oder rezidivierenden Verläu-\r\nfen, machen die kontinuierliche Forschung und die zeitnahe Verfügbarkeit von Orphan Drugs in\r\nder Onkologie unverzichtbar. Zu jenen zählen\r\nauch Therapien gegen Krebs bei Kindern, da na-\r\nhezu alle Krebserkrankungen bei Kindern als Seltene Erkrankung gelten.9\r\nc. Politische Initiativen im Bereich On-\r\nkologie und Orphan Drugs\r\nSowohl der Kampf gegen den Krebs als auch\r\neine Verbesserung der Versorgung von Men-\r\nschen mit Seltenen Erkrankungen sind ausge-\r\nwiesene politische Missionen auf europäischer und deutscher Ebene. Forschung und Entwick-\r\nlung in diesen medizinischen Bereichen, aber\r\nauch der Aufbau entsprechender Versorgungs-\r\nstrukturen werden gefördert. Ausdruck dieser Missionen sind eine Vielzahl an politischen Initi-\r\nativen. Diese machen den Stellenwert deutlich, den die Politik einer Verbesserung der Versor-\r\ngung von Menschen mit onkologischen und Sel-\r\ntenen Erkrankungen beimisst.\r\nIm Bereich der Onkologie bildet „Europe’s Bea-\r\nting Cancer Plan“ einen zentralen Baustein der EU-Gesundheitsstrategie. Mit einem Budget von vier Milliarden Euro sollen Prävention, Diagnos-\r\ntik und Versorgung systematisch verbessert\r\nwerden. Auf nationaler Ebene wurde bereits 2008 der Nationale Krebsplan ins Leben geru-\r\nfen, um die Zusammenarbeit aller relevanten Ak-\r\nteure in der Krebsbekämpfung zu stärken. Eine im Herbst 2024 durch das Bundesministerium für Gesundheit (BMG) initiierte Neuausrichtung verfolgt das Ziel, Digitalisierung, Künstliche In-\r\ntelligenz, Prävention und Langzeitüberleben stärker zu berücksichtigen.10 Ergänzend dazu\r\nbündelt die Nationale Dekade gegen Krebs wis-\r\nsenschaftliche und medizinische Kompetenzen\r\nmit dem Ziel, Krebserkrankungen künftig wirksa-\r\nmer vorzubeugen und die Lebensqualität Be-\r\ntroffener zu verbessern. In eine ähnliche Richtung zielt die Initiative „Vision Zero“, die von RARECAREnet—a population-based study. The Lancet Onco-\r\nlogy August 2017; 18 (8): p1022-1039.\r\n9 Deutsche Krebsgesellschaft (DKG): Seltene Krebsarten –\r\nStiefkind der Krebsforschung? Onko Internetportal. 26.01.2017.\r\n10 Bundesministerium für Gesundheit (BMG). Nationaler Krebsplan startet in die nächste Phase. 06.11.2024.\r\n5\r\nverschiedenen Akteuren aus Wissenschaft, Me-\r\ndizin und Gesellschaft getragen wird. Auch im Bereich Seltener Erkrankungen existie-\r\nren wichtige politische Initiativen. Das 2010 ge-\r\ngründete Nationale Aktionsbündnis für Menschen mit Seltenen Erkrankungen (NAMSE) verfolgt das Ziel, bestehende Maßnah-\r\nmen zu bündeln und die Lebenssituation der Be-\r\ntroffenen zu verbessern. Orphanet Deutschland,\r\nein Teil eines europaweiten Informationsnetz-\r\nwerks, stellt seit 2021 unter der Koordination des Bundesinstituts für Arzneimittel und Medi-\r\nzinprodukte (BfArM) verlässliche Informationen\r\nzu Seltenen Erkrankungen bereit. Ergänzt wird dieses Angebot durch spezialisierte Zentren für Seltene Erkrankungen (ZSE) sowie Zentren für Personalisierte Medizin (ZPM), die vor allem an\r\nUniversitätskliniken angesiedelt sind und eine hohe Expertise in der Diagnostik und Behand-\r\nlung komplexer Krankheitsbilder bieten.\r\n6\r\nII. Orphan Drugs: Regulatorischer\r\nHintergrund\r\nFür einen Großteil der Seltenen Erkrankungen steht bislang keine oder keine zufriedenstel-\r\nlende Behandlung zur Verfügung.11 Zudem gibt es wesentlich weniger medizinische und wis-\r\nsenschaftliche Erkenntnisse über Seltene Er-\r\nkrankungen. Das liegt unter anderem an einem Mangel an Investitionen in die Erforschung Sel-\r\ntener Krankheiten. Eine zentrale Ursache dafür\r\nist, dass sich aufgrund der kleinen Patientenpo-\r\npulationen die risikobehaftete Investition in For-\r\nschung und Entwicklung von Orphan Drugs für pharmazeutische Unternehmen weniger lohnt. Um diesem Problem entgegenzuwirken und For-\r\nschungsaktivitäten bei Seltenen Erkrankungen\r\nzu stärken, wurden sowohl in Deutschland als auch auf europäischer Ebene regulatorische An-\r\nreize eingeführt.\r\na. Auf europäischer Ebene: Zulassung von Orphan Drugs\r\nArzneimittel für Seltene Erkrankungen werden in der EU zentral von der Europäischen Kommis-\r\nsion in Zusammenarbeit mit der Europäischen\r\nArzneimittelagentur (EMA) zugelassen. Im Jahr 2000 wurden in der EU die rechtlichen Grundla-\r\ngen für Regelungen zu Orphan Drugs geschaf-\r\nfen und in der Verordnung (EG) Nr. 141/2000 beschrieben. Diese Verordnung regelt die Ver-\r\nfahren und Kriterien für die Ausweisung eines Arzneimittels als Orphan Drug durch die Europä-\r\nische Kommission (orphan designation). In der\r\nOrphan-Drug-Verordnung bestimmt Artikel 3 die\r\nKriterien, die ein Antragsteller wissenschaftlich\r\nnachweisen muss, damit sein Arzneimittel als\r\nOrphan Drug in der Europäischen Union aner-\r\nkannt und ausgewiesen wird. Es müssen meh-\r\nrere Bedingungen erfüllt sein (Art. 3 VO (EG) Nr. 847/2000):\r\n• Von der Erkrankung sind nicht mehr als 5 von 10.000 Menschen in der Europäischen Union\r\nbetroffen (Prävalenzkriterium).\r\n11 Orphanet: Über Orphan Drugs.\r\n• Das Arzneimittel muss zur Behandlung einer lebensbedrohlichen Erkrankung oder einer Krankheit bestimmt sein, die zu chronischer Invalidität führen kann.\r\n• Zum Zeitpunkt der Antragstellung darf noch keine zufriedenstellende Methode für die Di-\r\nagnose, Verhütung oder Behandlung der be-\r\ntreffenden Erkrankung zugelassen sein (no\r\nsatisfactory method) oder das Arzneimittel muss für die Betroffenen einen erheblichen Nutzen (significant benefit) gegenüber be-\r\nreits verfügbaren Therapiemaßnahmen auf-\r\nweisen. Ein erheblicher Nutzen ist definiert als klinisch relevanter Vorteil oder bedeuten-\r\nder Beitrag zur Behandlung von Patientinnen\r\nund Patienten. Bei dem für die Zulassung ausschlaggebenden (erheblichen) Nutzen\r\nkann es sich sowohl um einen klinisch rele-\r\nvanten Vorteil (Wirksamkeit, Sicherheit) als auch um einen bedeutenden Beitrag zur Be-\r\nhandlung von Patientinnen und Patienten (Verfügbarkeit, Handhabung) handeln.\r\nUm die Entwicklung und Vermarktung von Or-\r\nphan Drugs attraktiv zu gestalten, hat die EU\r\nspezielle Anreize für pharmazeutische Unter-\r\nnehmen geschaffen. Damit wird Herstellern\r\nauch in kleinen Märkten die Möglichkeit gege-\r\nben, die Kosten von Forschung und Entwicklung, Produktion und Vermarktung zu decken und wirtschaftlich zu arbeiten. Zu den Anreizen zäh-\r\nlen:\r\n• Unterstützung bei der Erstellung von Prüfplä-\r\nnen (protocol assistance) sowie eine wissen-\r\nschaftliche Beratung (scientific advice) durch die europäische Zulassungsagentur EMA,\r\n• direkter Zugang zum zentralisierten Zulas-\r\nsungsverfahren der EMA,\r\n• Wegfall der Zulassungsgebühren sowie fi-\r\nnanzielle Unterstützung in Form von\r\n7\r\nGebührenreduzierung für wissenschaftliche Beratung und regulatorische Verfahren,\r\n• exklusives Vermarktungsrecht von zehn Jah-\r\nren. Ähnliche Medikamente werden in dieser Dekade für diese Erkrankung nur dann zuge-\r\nlassen, wenn sie besser wirksam oder ver-\r\nträglich sind oder in Ausnahmefällen helfen,\r\nVersorgungsengpass zu überwinden.\r\nb. Deutschland: Orphan Drugs im AMNOG\r\nIn Deutschland wurden mit dem 2011 eingeführ-\r\nten Arzneimittelmarktneuordnungsgesetz (AMNOG) zusätzliche Anreize geschaffen, Medi-\r\nkamente für Seltene Erkrankungen auf den\r\nMarkt zu bringen. Bei der Frühen Nutzenbewer-\r\ntung, die Teil des AMNOG-Verfahrens zur Bewer-\r\ntung eines Zusatznutzens eines neuen Arzneimittels gegenüber einer zweckmäßigen Vergleichstherapie (zVT) ist, gelten für die Or-\r\nphan Drugs besondere Regelungen. Gemäß den rechtlichen Rahmenbedingungen des § 35a Abs. 1 Satz 11 SGB V ist der ist der medizinische\r\nZusatznutzen mit Verweis auf die bei Zulassung bereits durchgeführte Nutzenbewertung belegt.\r\nDer Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA)\r\nentscheidet ausschließlich über dessen Aus-\r\nmaß. Es müssen keine Daten zum Vergleich mit einer zweckmäßigen Vergleichstherapie vorge-\r\nlegt werden. Dadurch hat das pharmazeutische Unternehmen eine positive Ausgangsposition bei den anschließenden Erstattungsbetragsver-\r\nhandlungen mit dem GKV-Spitzenverband.\r\nMit der Sonderstellung für Orphan Drugs in der Nutzenbewertung soll für pharmazeutische Un-\r\nternehmer ein Anreiz geschaffen werden, trotz wirtschaftlicher Risiken die Entwicklung von Arzneimitteln für Seltene Erkrankungen voranzu-\r\ntreiben. Zugleich wurde berücksichtigt, dass die\r\nDurchführung großer klinischer Studien für die Hersteller mit großen Herausforderungen ver-\r\nbunden ist und aufgrund der kleinen Patienten-\r\npopulation oftmals wirtschaftlich und technisch\r\nnicht möglich ist. Der Vorteil der Orphan-Regelung entfällt, wenn der Umsatz eines Arzneimittels innerhalb von 12\r\nMonaten 30 Mio. Euro (bis zum Jahr 2022: 50 Mio. Euro) übersteigt, was zu einer Neubewer-\r\ntung des Zusatznutzens auf Basis eines Ver-\r\ngleichs mit einer festgelegten zVT führt.\r\n8\r\nIII. Fokus: Marktzugang von Arzneimitteln zur Behandlung onkologischer Seltener Erkrankungen in Deutschland\r\nDie Regelungen auf europäischer und deutscher Ebene mit dem Zweck, Anreize für Investitionen\r\nin Forschung und Entwicklung von Arzneimitteln\r\nfür Seltene Erkrankungen zu schaffen, haben zu beachtlichen Erfolgen geführt. Sie bringen aber auch einige Herausforderungen mit sich. Diese sollen im Folgenden genauer betrachtet werden.\r\na. Auswirkungen der ordnungspoliti-\r\nschen Instrumente auf die Versorgung mit Orphan Drugs\r\nDie Arzneimittelversorgung für Patientinnen und Patienten mit Seltenen Erkrankungen hat in den letzten 20 Jahren beträchtliche Fortschritte gemacht. Dazu haben die Orphan Designation auf EU-Ebene und die Orphan-Regelung in Deutschland maßgeblich beigetragen. Bis Ende 2023 wurden mehr als 230 Arzneimittel als Or-\r\nphan Drugs gegen mehr als 170 Krankheiten in der EU zugelassen.12 Die Anzahl der neu zuge-\r\nlassenen Orphan Drugs ist seit der europäi-\r\nschen Orphan Drug-Verordnung deutlich angestiegen. Nach der Einführung des AMNOG 2011 und der darin enthaltenen Orphan-Rege-\r\nlung hat sich die Anzahl der Neuzulassungen weiter beschleunigt (vgl. Grafik 1).\r\nGrafik 1: Zulassungen für Medikamente mit Orphan Drug-Status in der Europäischen\r\nUnion, 2000-202313\r\n12 Verband Forschender Arzneimittelhersteller (vfa): Die Or-\r\nphan Drug-Verordnung ist ein Erfolg. 31.12.2023. 13 Verband Forschender Arzneimittelhersteller (vfa): Medika-\r\nmente gegen seltene Erkrankungen. 03.02.2025.\r\n1\r\n3 4 5\r\n7\r\n4\r\n9\r\n13\r\n6\r\n9\r\n5 6\r\n10\r\n7\r\n14 14 14 14\r\n22\r\n6\r\n20\r\n15\r\n24\r\n13\r\n17\r\n0\r\n5\r\n10\r\n15\r\n20\r\n25\r\n30\r\n2000\r\n2001\r\n2002\r\n2003\r\n2004\r\n2005\r\n2006\r\n2007\r\n2008\r\n2009\r\n2010\r\n2011\r\n2012\r\n2013\r\n2014\r\n2015\r\n2016\r\n2017\r\n2018\r\n2019\r\n2020\r\n2021\r\n2022\r\n2023\r\n2024\r\n9\r\nDas AMNOG schafft die Rahmenbedingungen dafür, dass Deutschland den umfassendsten\r\nund schnellsten Zugang zu Orphan Arzneimit-\r\nteln in Europa hat. Von 63 in der EU zugelasse-\r\nnen Orphan Drugs stehen in Deutschland 56 zur Verfügung (vgl. Grafik 2).14 Die Orphan-Rege-\r\nlung ist somit ein Pull-Mechanismus für Innova-\r\ntionen: Orphan Drugs kommen in Deutschland im Schnitt 45 Tage nach der Zulassung auf den Markt – der EU-Durchschnitt liegt bei 548 Ta-\r\ngen.15 Sie machen inzwischen einen Anteil von 34% der jährlichen Neueinführungen aus.16\r\nDiese Zahlen zeigen eindrücklich die Effektivi-\r\ntät der ordnungspolitischen Maßnahmen auf europäischer und deutscher Ebene, welche die\r\nVersorgung von Menschen mit Seltenen Erkran-\r\nkungen durch gezielte Anreizsetzung verbes-\r\nsern. Grafik 2: Anzahl der verfügbaren Orphan Drugs in Europa, 2019-202217\r\nb. AMNOG: Herausforderungen für Or-\r\nphan Drugs in der Onkologie\r\nDie Orphan-Regelung im AMNOG stellt in Deutschland einen reibungslosen und schnellen Zugang zu Orphan Drugs sicher. Bei Überschrei-\r\ntung der Umsatzschwelle und erneuter Nutzen-\r\nbewertung bringt die Evidenzgenerierung für Arzneimittel zur Therapie Seltener Erkrankun-\r\ngen jedoch besondere Herausforderungen mit sich. Aufgrund kleiner Patientenpopulationen\r\nsind randomisierte kontrollierte Studien (rando-\r\nmized controlled trials, RCTs) der höchsten Evi-\r\ndenzstufe häufig nicht möglich. In Fällen mit einem besonders hohen medizinischen Bedarf 14 European Federation of Pharmaceutical Industries and Associations (EFPIA): Patients W.A.I.T. Indicator 2023 Survey. Juni 2024.\r\n15 ÄrzteZeitung. G-BA-Chef Hecken: Beim Zugang zu Orphan Drugs und Onkologika ist Deutschland Spitze. 19.04.2024.\r\n16 Verband Forschender Arzneimittelhersteller (vfa): Medikamente gegen seltene Erkrankungen. 03.02.2025\r\n17 European Federation of Pharmaceutical Industries and Associations (EFPIA): Patients W.A.I.T. Indicator 2023 Survey. Juni\r\n2024.\r\nist es zudem aus ethischen Gründen nicht trag-\r\nbar, den Patientinnen und Patienten im Ver-\r\ngleichsarm das innovative Arzneimittel im Falle eines Therapieversagens vorzuenthalten. Generell stehen pharmazeutische Unternehmen in der Arzneimittelentwicklung vor der Heraus-\r\nforderung, die Evidenzanforderung von Zulas-\r\nsung und Nutzenbewertung in ihrer Studienplanung und den Entwicklungsprogram-\r\nmen zu vereinbaren. Dies kann aufgrund der un-\r\nterschiedlichen Bewertungszwecke zwischen\r\nZulassungsbehörden und HTA-Instituten erheb-\r\nliche Schwierigkeiten mit sich bringen. Auf EUEbene wurde in der Vergangenheit auf neue\r\n63\r\n56\r\n45 43 42\r\n36 34 32 32 32\r\n28 27 26 25 25 24 23 22 22 20\r\n15 15 15 14 12 12 12 9 9 7 7\r\n4 4 4 3 3 1 1\r\n0\r\n10\r\n20\r\n30\r\n40\r\n50\r\n60\r\n70\r\nEU Zulassungen\r\nDeutschland\r\nItalien\r\nFrankreich\r\nÖsterreich\r\nTschechien\r\nSchweiz\r\nSpanien\r\nPortugal\r\nDänemark\r\nEngland\r\nBulgarien\r\nGriechenland\r\nSchottland\r\nLuxembourg\r\nNiederlande\r\nSlovenien\r\nBelgien\r\nEU Durchschnitt\r\nPolen\r\nSchweden\r\nIsland\r\nFinnland\r\nZypern\r\nRumänien\r\nNorwegen\r\nUngarn\r\nIrland\r\nKroatien\r\nLettland\r\nEstland\r\nSlowakei\r\nSerbien\r\nNordmazedonien\r\nMalta\r\nBosnien\r\nTürkei\r\nLitauen\r\nIII. Fokus: Marktzugang von Arzneimitteln zur Behandlung onkologischer Seltener Erkrankungen in Deutschland\r\n10\r\nErkenntnisse, Methoden und Datenverfügbar-\r\nkeiten reagiert und die Zulassungsverfahren wurden entsprechend angepasst, um sicherzu-\r\nstellen, dass dringend benötigte Arzneimittel den Patientinnen und Patienten ohne Verzöge-\r\nrung zugänglich gemacht werden können.\r\nBeim nachgelagerten AMNOG-Verfahren in Deutschland wurden bisher nicht in derselben Weise Anpassungen vorgenommen. Besondere Therapiesituationen werden im Rahmen der frü-\r\nhen Nutzenbewertung meist nicht berücksich-\r\ntigt. Klinische Studien, die den methodischen\r\nAnforderungen einer RCT nicht entsprechen, werden vom IQWiG bzw. vom G-BA in der Regel nicht anerkannt. Hinzu kommen in der Onkolo-\r\ngie Studien, die aufgrund der langen Beobach-\r\ntungszeiten statt des patientenrelevanten Endpunkts des Gesamtüberlebens (overall survi-\r\nval) das progressionsfreie Überleben (progres-\r\nsion-free survival, PFS) in den Blick nehmen, das vom G-BA jedoch bislang meist nicht als End-\r\npunkt berücksichtigt wird.\r\nDie Folge ist meist eine negative Nutzenbewer-\r\ntung mit einer schweren Ausgangslage bei den Erstattungsbetragsverhandlungen, die mit den\r\nim GKV-Finanzstabilisierungsgesetz eingeführ-\r\nten Leitplanken zusätzlich beeinträchtigt werden. Die Leitplanken entfalten ihre Wirkung,\r\nwenn kein Zusatznutzen, ein geringer oder ein nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen festge-\r\nstellt wird. Das kann auch Orphan Drugs betref-\r\nfen, wenn diese die Umsatzschwelle überschritten haben. Besonders verheerend ist der Effekt, wenn lediglich eine zweckmäßige\r\nVergleichstherapie mit einem geringen Preisni-\r\nveau zur Verfügung steht. Das ist in der Onkolo-\r\ngie nicht selten, da vergleichsweise günstige Chemotherapien noch häufig eingesetzt wer-\r\nden. Kann das zielgerichtete Orphan Drug auf-\r\ngrund der methodischen Herausforderungen\r\nkeinen Zusatznutzen zeigen, fällt es preislich auf ein Niveau unterhalb der Vergleichstherapie. c. Anpassung der Umsatzschwelle mit dem GKV-Finanzstabilisierungsgesetz\r\nIm Herbst 2022 gab es den ersten größeren re-\r\ngulatorischen Eingriff in die Orphan-Regelung\r\nim AMNOG: Die Umsatzschwelle, deren 18 Bundesministerium für Gesundheit (BMG). AMNOGEvaluation.\r\nDezember 2024.\r\nÜberschreitung der Auslöser für eine Vollbewer-\r\ntung im AMNOG ist, wurde von zuvor 50 Mio.\r\nEuro auf 30 Mio. Euro herabgesetzt. Begründet wurde diese Maßnahme mit notwendigen Ein-\r\nsparungen für die GKV. Grundgedanke der Um-\r\nsatzschwelle ist, dass nur diejenigen\r\nArzneimittel von der Orphan-Regelung profitie-\r\nren, die aufgrund eines geringen Jahresumsat-\r\nzes auf einen höheren Preis angewiesen sind. Bei umsatzstarken Orphan Drugs soll die Schwelle finanzielle Einsparungen für das GKVSystem generieren.\r\nIm Vorfeld der Absenkung der Umsatzschwelle im Rahmen des GKV-FinStG wurde jedoch keine umfassende Evaluation durchgeführt, welche\r\nAuswirkung diese Maßnahme auf die Versor-\r\ngung haben wird. Viele pharmazeutische Unter-\r\nnehmen wurden daher von der Anpassung überrascht.\r\nDie im Dezember 2024 vorgelegte Evaluation zu den Auswirkungen durch das GKV-FinStG, die vom IGES-Institut durchgeführt wurde, hat die Auswirkungen der Senkung der Umsatz-\r\nschwelle untersucht und ist zu folgendem Er-\r\ngebnis gekommen:18\r\n• Für das Jahr 2024 erfasst die Evaluation fünf Arzneimittel, die eine Neubewertung nach\r\nÜberschreitung der Umsatzschwelle durch-\r\nliefen, die ohne Einführung des GKV-FinStG nicht stattgefunden hätte. • Daraus ergeben sich für 2024 hypothetische Einsparvolumina zwischen 8 Mio. Euro (5\r\nProzentpunkte zusätzlicher Rabatt) und 32 Mio. Euro (20 Prozentpunkte zusätzlicher Ra-\r\nbatt). • Das Einsparziel von 100 Mio. Euro pro Jahr könnte damit nur erreicht werden, wenn sich\r\ndie Einsparungen über die Jahre kumulieren\r\nund umso höher werden, je mehr Orphan\r\nDrugs die Schwelle überschreiten. Die Ergebnisse verdeutlichen, dass eine Anpas-\r\nsung der Orphan-Regelung im AMNOG eine nur bedingt geeignete Maßnahme darstellt, um sig-\r\nnifikante Einsparungen für das GKV-System zu erreichen. Zudem sind davon insbesondere die\r\npharmazeutischen Hersteller betroffen, die sich\r\n11\r\nauf die politische gewollte Erforschung und Ent-\r\nwicklung von Orphan Drugs spezialisiert haben.\r\nOhnehin zeigen Untersuchungen zur Preisent-\r\nwicklung von Orphan Drugs, dass die inflations-\r\nbereinigten, normalisierten Behandlungskosten seit Einführung des AMNOG im Jahr 2011 bis\r\n2024 um 6% gesunken sind. Werden die verhan-\r\ndelten Erstattungsbeträge mit einbezogen, ergibt sich sogar ein Rückgang um 24%. Diese\r\nEntwicklung deutet darauf hin, dass das\r\nAMNOG auch im Bereich der Orphan Drugs als wirkungsvolles Instrument zur Preisregulierung fungiert und somit zur finanziellen Stabilisie-\r\nrung des Gesundheitssystems beiträgt.19\r\nFerner ist zu beachten, dass bei der Berechnung\r\nder Umsatzschwelle nicht der Herstellerabgabe-\r\npreis, sondern der Apothekenverkaufspreis her-\r\nangezogen wird. Somit sind dabei auch die Margen von Apotheken und Großhandel sowie\r\ndie Umsatzsteuer beinhaltet – der tatsächliche Umsatz für die pharmazeutischen Unternehmen liegt damit deutlich unterhalb dem für die Um-\r\nsatzschwelle herangezogenen Wert von 30 Mio. Euro.\r\nEin erstes konkretes Beispiel für die Auswirkun-\r\ngen der abgesenkten Umsatzschwelle im Rah-\r\nmen der Orphan-Regelung ist der Wirkstoff Midostaurin. Dieser ist zugelassen zur Behand-\r\nlung der akuten myeloischen Leukämie (AML) mit FLT3-Mutation und wurde 2018 vom G-BA\r\nmit einem „beträchtlichen“ Zusatznutzen bewer-\r\ntet. Nach Überschreitung der nun geltenden, ab-\r\ngesengten Schwelle von 30 Millionen Euro,\r\nwurde Midostaurin einer erneuten Bewertung unterzogen, mit dem Ergebnis, dass kein Zu-\r\nsatznutzen mehr anerkannt wurde. Begründet wurde dies mit einer Weiterentwicklung des Therapiestandards seit der Erstbewertung, zu dem Midostaurin selbst weiterhin zählt. In einer Pressemitteilung vom 2. Mai 2024 betont der unparteiische Vorsitzende des G-BA, Prof. Josef Hecken, dass Midostaurin in Kombination mit\r\nChemotherapie nach wie vor dem aktuellen The-\r\nrapiestandard entspricht. Dennoch könne nach den Maßgaben der aktuellen Bewertungssyste-\r\nmatik kein Zusatznutzen ausgewiesen wer-\r\nden.20\r\nEine Studie des Verbands der forschenden\r\nPharma-Unternehmen (vfa) zeigt zudem, dass eine Streichung der Orphan-Regelung im AMNOG gravierende Folgen für die Verfügbar-\r\nkeit neuer Medikamente zur Behandlung Selte-\r\nner Erkrankungen hätte. 57% der Orphan Drugs\r\nhätten demnach bei Wegfall der Regelung und entsprechenden Preisabschlägen ein sehr ho-\r\nhes oder maximales Risiko einer Marktrück-\r\nnahme.21 Neben der Gefahr der Marktrücknahmen würden zudem Anreize für die Einführung neuer Produkte in Deutschland\r\nwegfallen, was die Arzneimittelversorgung nachhaltig beeinträchtigen würde.\r\n19 Maag L, Höer A, Müller G: Preisregulierung durch\r\nNutzenbewertung bei seltenen Erkrankungen. MVF 02.06.2024; 17 (3): 73-75; vgl.: Arbeitsgemeinschaft Thera-\r\npie Seltene Erkrankungen (ATSE): Mythen und Fakten zu sel-\r\ntenen Erkrankungen und Orphan Drugs. März 2025.\r\n20 Gemeinsamer Bundesausschuss (G-BA): Behandlung der akuten myeloischen Leukämie: G-BA kann Wirkstoff Midostaurin keinen Zusatznutzen mehr bescheinigen.\r\n02.05.2025.\r\n21 Verband Forschender Arzneimittelhersteller (vfa): Ab-\r\nschaffung der Orphan Drug-Regelung: Nur zu Lasten der Pati-\r\nentenversorgung. 06.01.2025.\r\n12\r\nIV. Analyse: Bedeutung spezialisierter phar-\r\nmazeutischer Unternehmen für die Versor-\r\ngung von Menschen mit Seltenen Erkrankungen\r\nDie unerwartete Absenkung der Umsatz-\r\nschwelle im Rahmen der Orphan-Regelung im AMNOG stellt insbesondere auf Orphan Drugs spezialisierte pharmazeutische Unternehmen\r\nvor Herausforderungen, weil bei diesen durch die Absenkung verursachte Umsatzrückgänge nicht durch das restliche Portfolio kompensiert werden können. Die Entwicklung von Orphan Drugs ist für die forschenden Unternehmen mit hohen Kosten und Risiken verbunden. Die Maß-\r\nnahmen auf europäischer Ebene und im Rah-\r\nmen des AMNOG in Deutschland führen dazu, dass mehr Unternehmen solche Investitionen\r\ntätigen. Zusätzlich zu etablierten Unternehmen, die neben anderen Arzneimitteln auch Orphan\r\nDrugs erforschen und entwickeln, haben sich ei-\r\nnige kleinere und mittelgroße pharmazeutische\r\nUnternehmen darauf spezialisiert, Therapien für Seltene Erkrankungen zu entwickeln. Diese Unternehmen nehmen im pharmazeuti-\r\nschen Innovationswettbewerb eine bedeutende\r\nRolle ein, indem sie die Hersteller- und Produkt-\r\nvielfalt stärken und Innovationen dort liefern, wo bislang keine oder nur wenige Behandlungsopti-\r\nonen bestanden. Mit der Durchführung klini-\r\nscher Studien in Deutschland ermöglichen sie\r\nzudem einen frühzeitigen Zugang für Patientin-\r\nnen und Patienten bereits vor dem eigentlichen\r\nMarktzugang. Damit stärken sie nachhaltig den\r\nInnovationsstandort und leisten einen wichtigen Beitrag zum deutschen Gesundheits- und For-\r\nschungsökosystem.\r\nZugleich sind diese Unternehmen im Besonde-\r\nren von stabilen regulatorischen Rahmenbedin-\r\ngungen abhängig, auch weil sie aufgrund ihrer Spezialisierung in der Regel nur über ein kleine-\r\nres Produktportfolio verfügen und Veränderun-\r\ngen sie daher wirtschaftlich besonders hart treffen können. Um die Bedeutung dieser auf die Entwicklung von Orphan Drugs spezialisierten\r\npharmazeutischen Unternehmen für die Versor-\r\ngung von Menschen mit Seltenen (onkologischen) Erkrankungen zu untersuchen, wurde auf Basis von Daten aus dem „AMNOGMonitor“ eine Analyse durchgeführt. a. Vorgehen und Operationalisierung\r\nBerücksichtigt wurden in der Analyse alle Nut-\r\nzenbewertungsverfahren des G-BA, die seit Ein-\r\nführung des AMNOG (Startdatum 01.01.2011) durchgeführt wurden. Die jüngsten Daten, die berücksichtigt werden konnten, sind die Verfah-\r\nren, die mit G-BA Beschluss am 17.10.2024 ab-\r\ngeschlossen worden sind. Produkte, die nicht (mehr) in Deutschland vertrieben werden, wur-\r\nden für die Auswertung nicht berücksichtigt. Die Analyse wurde für alle Orphan Drugs und spezi-\r\nell für alle Orphan Drugs in der Onkologie durch-\r\ngeführt. Die Daten aus dem „AMNOG-Monitor“ wurden mithilfe deskriptiver Statistik ausgewer-\r\ntet.\r\nAls spezialisierte pharmazeutische Unterneh-\r\nmen wurden die Hersteller klassifiziert, bei de-\r\nnen mindestens 50% der in Deutschland\r\nvertriebenen Produkte den Orphan-Status der EMA (orphan designation) als Arzneimittel zur\r\nBehandlung Seltener Erkrankungen besitzen. Die 50%-Grenze wurde gewählt, da davon auszu-\r\ngehen ist, dass, wenn mindestens die Hälfte des Portfolios eines Herstellers aus Orphan Drugs besteht, die Forschung und Entwicklung dieser Arzneimittel-Kategorie eine zentrale Rolle bei\r\nder strategischen Ausrichtung des jeweiligen\r\nUnternehmens einnimmt. Um die Aussagekraft der 50%-Grenze zusätzlich zu überprüfen, wurde ein Quervergleich mit der globalen Mitarbeiterzahl und Jahresumsatzvo-\r\nlumen vorgenommen. Von den insgesamt 40 Unternehmen, die als spezialisierte pharmazeu-\r\ntische Unternehmen klassifiziert wurden, über-\r\nschreiten nur drei die Grenze von 10.000\r\nMitarbeitenden weltweit. Beim Umsatz liegen 37 der 40 Unternehmen unterhalb der Schwelle\r\n13\r\nvon 10 Mrd. Euro pro Jahr. Bei den spezialisier-\r\nten pharmazeutischen Unternehmen handelt es sich somit überwiegend um kleinere und mittel-\r\ngroße Unternehmen. b. Ergebnisse\r\nÜbersicht der untersuchten Fälle Insgesamt\r\nwurden im untersuchten Zeitraum 468 Arzneimittel im AMNOG-Verfahren bewertet, für die im Anschluss ein Erstattungsbetrag verhan-\r\ndelt wurde. Davon werden 415 nach wie vor in\r\nDeutschland vertrieben. Rund ein Drittel der re-\r\ngistrierten Arzneimittel hatten zum Zeitpunkt der Bewertung eine orphan designation.22 Im Be-\r\nreich Onkologie haben 133 Arzneimittel das AMNOG durchlaufen. Davon waren 53, also rund\r\n40%, Orphan Drugs (vgl. Grafik 3).\r\nGrafik 3: Anzahl im AMNOG bewerteter Arzneimittel, 2011-2024 (eigene Darstellung ba-\r\nsierend auf Daten des AMNOG-Monitors)\r\nAnteil spezialisierter pharmazeutischer Unter-\r\nnehmen 113 Unternehmen haben im betrachte-\r\nten Zeitraum AMNOG-pflichtige Arzneimittel in Deutschland eingeführt. 40 davon wurden in der Analyse als spezialisierte pharmazeutische Unternehmen identifiziert (Anteil Orphan Drugs im Portfolio ³ 50%). Das entspricht gut 35% der gesamten Unternehmen. Die neu eingeführten Orphan Drugs gehen auf 62 unterschiedliche Unternehmen zurück. Auf Orphan Drugs spezi-\r\nalisierte pharmazeutische Unternehmen ver-\r\ntreiben insgesamt 87 Produkte. Davon besitzen insgesamt 68 eine orphan designation, was ei-\r\nnem Anteil von fast 80% entspricht. Die spezia-\r\nlisierten pharmazeutischen Unternehmen sind insgesamt für die Hälfte der neu eingeführten Orphan Drugs verantwortlich (vgl. Grafik 4).\r\n22 Die Zahlen decken sich mit Analysen des vfa (https://www.vfa.de/de/wirtschaft-politik/amnog) und des AMNOG-Reports der DAK\r\n(https://www.dak.de/presse/bundesthemen/umfragenstudien/amnog-report-2024-kosten-fuer-neue-arzneimittelsteigen-\r\nimmer-weiter-an-trotz-massnahmen-zur-ausgabenbegrenzung_76668). Laut vfa durchliefen bis Ende 2023 429 Produkte das AMNOG. Laut DAK-Report wurden bis zum 31.05.2024 für 440 Produkte eine AMNOGNutzenbewertung veranlasst. 415\r\n137\r\n53\r\n84\r\n0\r\n50\r\n100\r\n150\r\n200\r\n250\r\n300\r\n350\r\n400\r\n450\r\nArzneimittel Orphan Drugs Onkologische Orphans Nicht-onkologische\r\nOrphans\r\nIV. Analyse: Bedeutung spezialisierter pharmazeutischer Unternehmen für die Versorgung von Menschen mit Seltenen Erkrankungen\r\n14\r\nGrafik 4: Anzahl pharmazeutischer Unternehmen im AMNOG-Verfahren, 2011-2024 (ei-\r\ngene Darstellung basierend auf Daten des AMNOG-Monitors)\r\nOrphan Drugs in der Onkologie Onkologische Arzneimittel wurden von 44 unterschiedlichen Unternehmen in den deutschen Markt einge-\r\nführt. Insgesamt haben 29 Unternehmen onkolo-\r\ngische Orphan-Arzneimittel auf den Markt gebracht. Davon sind elf auf Orphan Drugs spe-\r\nzialisierte pharmazeutische Unternehmen. 13 der von spezialisierten Unternehmen\r\nvertriebenen Orphan Drugs sind aus dem Be-\r\nreich der Onkologie, 55 sind nicht-onkologisch. Der Anteil der onkologischen Orphan Drugs, die von spezialisierten pharmazeutischen Unterneh-\r\nmen vertrieben werden, liegt bei 24,5%, der Anteil der nicht-onkologischen Orphan Drugs bei 65,5% (vgl. Grafik 5).\r\nGrafik 5: Verteilung eingeführter Orphan Drugs auf Unternehmenstypen, 2011-2024 (ei-\r\ngene Darstellung basierend auf Daten des AMNOG-Monitors)\r\nDass die Hälfte der in Deutschland eingeführten Arzneimittel für Seltene Erkrankungen auf spe-\r\nzialisierte pharmazeutische Unternehmen\r\nzurückzuführen ist, zeigt eindrücklich, welchen\r\nBeitrag diese Hersteller für die Versorgung von Menschen mit Seltenen Erkrankungen leisten. 113\r\n40\r\n22\r\n51\r\n0\r\n20\r\n40\r\n60\r\n80\r\n100\r\n120\r\nInsgesamt Spezialisierte Pharma-\r\nUnternehmen\r\nGemischtes Portfolio keine Orphan Drugs\r\n50% 50%\r\nOrphan Drugs (gesamt)\r\nSpezialisierte Pharma-\r\nUnternehmen\r\nSonstige\r\n24,5%\r\n75,5%\r\nOnkologische Orphan Drugs\r\nSpezialisierte Biotechs\r\nSonstige\r\n34,5%\r\n65,5%\r\nNicht-onkologische Orphan Drugs\r\nSpezialisierte Biotechs\r\nSonstige\r\n15\r\nAuch ein Anteil von fast einem Viertel bei der Entwicklung von Orphan Drugs zur Behandlung von Krebserkrankungen zeichnet ein deutliches Bild. Diese spezialisierten Unternehmen sind\r\nbesonders betroffen, wenn kurzfristige regula-\r\ntorische Anpassungen zu Einsparungszwecken beschlossen werden, wie es bei der Absenkung\r\nder Umsatzschwelle im Rahmen des GKVFinStG der Fall war. Eine erneute unvorhersehbare Anpassung des\r\nRegulierungsrahmens würde die Geschäfts-\r\ngrundlage der hoch spezialisierten pharmazeu-\r\ntischen Unternehmen in Deutschland weiter\r\ngefährden. Mögliche Folgen wären, dass bereits eingeführte Arzneimittel vom Markt verschwin-\r\nden, Arzneimittel erst später in Deutschland auf den Markt kommen oder die Zulassung in der EU mit Verzögerung erfolgt. Außerdem würde\r\nein starker Anreiz verloren gehen, Medikamente zur Behandlung von Erkrankungen zu entwi-\r\nckeln, wo derzeit noch keine oder nur unzu-\r\nreichende Therapieoptionen bestehen.\r\n16\r\nV. Aktuelle Entwicklungen und Handlungsempfehlungen\r\nDie Orphan Drug-Regelungen auf europäischer und deutscher Ebene haben wirksame Anreize\r\nfür die Entwicklung von Arzneimitteln zur Be-\r\nhandlung Seltener Erkrankungen geschaffen. Die Maßnahmen haben zu den gewünschten Er-\r\ngebnissen geführt und es wurde in den vergan-\r\ngenen Jahren eine Vielzahl innovativer Orphan\r\nDrugs zugelassen. Das GKVFinanzstabilisierungsgesetz hat in diesen funk-\r\ntionierenden Mechanismus eingegriffen. Die langfristigen Folgen für die Versorgung, zum Beispiel aufgrund von Marktrücknahmen oder Nichteinführungen, wurden dabei nicht vorab\r\ngeprüft. Auch aktuell lassen sich diese kaum ab-\r\nschätzen, wie eine Evaluation des Gesetzes\r\ndurch das BMG zeigt23.\r\nAuf europäischer Ebene befindet sich mit dem EU-Pharmapaket ein umfassendes Reformpa-\r\nket der europäischen Arzneimittelregulierung im\r\nparlamentarischen Prozess. Im Rahmen des Pa-\r\nkets sollen unter anderem Patent- und Unterla-\r\ngenschutz für neue Arzneimittel reformiert werden. Der grundsätzlich geltende Unterlagen-\r\nschutz soll dabei verkürzt werden. Verlängerun-\r\ngen des Unterlagenschutzes sollen möglich sein, zum Beispiel wenn ein Unternehmen For-\r\nschung und Entwicklung in Europa durchführt oder wenn ein Arzneimittel für eine Indikation mit einem hohen ungedeckten medizinischen Bedarf entwickelt wurde. Außerdem soll die Marktexklusivität für Orphan Drugs angepasst werden. Künftig soll diese standardmäßig auf neun Jahre festgesetzt, unter bestimmten Vo-\r\nraussetzungen jedoch auf 13 Jahre verlängert werden – wenn z.B. das Medikament in allen Mitgliedsstaaten zur Verfügung steht oder wenn es einen hohen medizinischen Bedarf deckt.\r\nAngesichts angespannter GKV-Finanzen wird in der gesundheitspolitischen Debatte weiterhin-\r\nüber mögliche Einsparungen diskutiert und Rufe\r\n23 Bundesministerium für Gesundheit (BMG). AMNOGEvaluation.\r\nDezember 2024.\r\n24 Deutscher Bundestag. Fachgespräch zu den aktuellen Ent-\r\nwicklungen und Herausforderungen bei der Zulassung und Markteinführung sogenannter Orphan Drugs in Deutschland nach einer Reform des AMNOG werden lauter. Auch Einsparungen bei den Arzneimittelausga-\r\nben und Orphan Drugs werden insbesondere von Kassenseite ins Spiel gebracht.24\r\nForderungen, Orphan Drugs einer vollumfängli-\r\nchen Nutzenbewertung zu unterziehen bei Gel-\r\ntung der selben Evidenzanforderungen, wie an Arzneimittel für „breite“ Indikationen, sind abzu-\r\nlehnen. Perspektivisch müssen Herausforderun-\r\ngen in der Evidenzgenerierung und den Studiendesigns in der AMNOGNutzenbewertung stärker Berücksichtigung fin-\r\nden. In Fällen, in denen Studien höchster Evi-\r\ndenzstufe nicht durchführbar oder nicht angemessen sind, muss die bestmögliche ver-\r\nfügbare Evidenz akzeptiert werden. Dazu zählen unter anderem auch alternative methodische\r\nOptionen und die Nutzung indirekter bzw. histo-\r\nrischer Vergleiche.\r\nDie Verbesserung der Arzneimittelversorgung\r\nSeltener Erkrankungen ist eine bedeutende poli-\r\ntische Mission und Ausdruck des solidarischen Gesundheitssystems. Aus Sicht der medizini-\r\nschen Versorgung ist die Sonderrolle für Orphan\r\nDrugs damit weiter sinnvoll. Dabei gilt der Grundsatz, dass Patientinnen und Patienten nicht aufgrund der Seltenheit ihrer Erkrankung diskriminiert werden dürfen.25\r\nNotwendig ist dafür ein funktionierender Wett-\r\nbewerb, in dem Investitionen durch die gesetz-\r\nten Rahmenbedingungen kanalisiert werden und die Arzneimittelentwicklung incentiviert wird. Versuche, die Ausgabenentwicklung der GKV durch eine Abschwächung der Anreize zur Arzneimittelentwicklung zu bremsen, gehen ge-\r\ngen dieses erklärte Ziel und den Grundsatz ei-\r\nnes solidarischen Gesundheitssystems.\r\nMit der Nationalen Pharmastrategie und der Umsetzung des Medizinforschungsgesetzes im und der EU. 125. Sitzung des Gesundheitsausschusses. 06.11.2024.\r\n25 Ebd.\r\nV. Aktuelle Entwicklungen und Handlungsempfehlungen\r\n17\r\nJahr 2024 hat die Bundesregierung Schritte ein-\r\ngeleitet, um die pharmazeutische Industrie in Deutschland zu stärken sowie speziell For-\r\nschung und Entwicklung zu fördern. Maßnah-\r\nmen, die sich gegen funktionierende Anreize wie die Orphan-Regelung richten und einseitig die\r\nAusgaben für Arzneimittel in den Blick nehmen, drohen, dem erklärten Ziel der Strategie entge-\r\ngenzuwirken und den Pharmastandort Deutsch-\r\nland unattraktiver für Investitionen zu machen. Unternehmen brauchen langfristige Perspekti-\r\nven und Planungssicherheit. Grundsätzlich kann es unvorhersehbare negative Folgen für die Ver-\r\nsorgung von Menschen mit Seltenen Erkrankun-\r\ngen haben, wenn ohne eine solide Folgenabschätzung in etablierte Mechanismen im Rahmen des Zugangs zu Arzneimitteln einge-\r\ngriffen wird. Kurzfristige Markteingriffe, wie die Absenkung der Umsatzschwelle im GKV-FinStG, gefährden das Geschäftsmodell insbesondere kleinerer, spezialisierter pharmazeutischer Unternehmen und damit langfristig das Angebot\r\nan innovativen Arzneimitteln für Seltene Erkran-\r\nkungen und dies speziell in der Onkologie. Um die Versorgung von Orphan Drugs in Deutsch-\r\nland auch in Zukunft sicherzustellen, ist ent-\r\nschlossenes politisches Handeln gefragt. 1. Keine weiteren, kurzfristigen Eingriffe in die Orphan-Regelung im AMNOG!\r\nAngesichts der Bedeutung von Arzneimitteln zur Behandlung Seltener onkologischer Erkrankun-\r\ngen für die Versorgung ist von weiteren Eingrif-\r\nfen in die Rahmenbedingungen für Orphan Drugs abzusehen.\r\n2. Rückkehr zur ursprünglichen Umsatz-\r\nschwelle von 50 Mio. Euro!\r\nUm Anreize für Forschung und Entwicklung zu stärken und diese nachhaltig zu sichern, bedarf es der Rückkehr zur ursprünglichen Umsatz-\r\nschwelle von 50 Mio. Euro.\r\n18\r\nQuellen\r\nArbeitsgemeinschaft Therapie Seltene Erkrankungen (ATSE): Mythen und Fakten zu seltenen Erkrankungen und Orphan Drugs. März 2025.\r\nÄrzteZeitung. G-BA-Chef Hecken: Beim Zugang zu Orphan Drugs und Onkologika ist Deutschland\r\nSpitze. 19.04.2024. Bundesministerium für Gesundheit (BMG). AMNOG-Evaluation. Dezember 2024.\r\nDAK: AMNOG-Report 2023: GKV-Finanzstabilisierungsgesetz und seine Auswirkungen. März 2023.\r\nDeutscher Bundestag. Fachgespräch zu den aktuellen Entwicklungen und Herausforderungen bei der Zulassung und Markteinführung sogenannter Orphan Drugs in Deutschland und der EU. 125. Sitzung des Gesundheitsausschusses. 06.11.2024.\r\nDeutsches Krebsforschungszentrum (DKFZ). Krebsstatistiken: So häufig ist Krebs in Deutschland.\r\n22.12.2023. Deutsches Krebforschungszentrum (DKFZ). RATIONALE nimmt seltene Krebserkrankungen in den Fo-\r\nkus. 16.12.2024\r\nEckert, A: Diagnose, Therapie, Prognose: Seltene Krebserkrankungen. Esanum, 24.02.2024. European Federation of Pharmaceutical Industries and Associations (EFPIA): Patients W.A.I.T. Indi-\r\ncator 2023 Survey. Juni 2024. Eisfeld C, Kajüter H, Möller L, et al.: Time trends in survival and causes of death in multiple myeloma: a population-based study from Germany. BMC Cancer 6. April 2023; 23 (1): 317 CrossRef MEDLINE\r\nPubMed Central\r\nGatta G, Capoccacia R, Botta L et al.: Burden and centralised treatment in Europe of rare tumours: results of RARECAREnet—a population-based study. The Lancet Oncology August 2017; 18 (8): p1022-1039.\r\nGemeinsamer Bundesausschuss (G-BA): Behandlung der akuten myeloischen Leukämie: G-BA kann\r\nWirkstoff Midostaurin keinen Zusatznutzen mehr bescheinigen. 02.05.2025.\r\nMaag L, Höer A, Müller G: Preisregulierung durch Nutzenbewertung bei seltenen Erkrankungen. MVF 02.06.2024; 17 (3): 73-75.\r\nMackert, D: Orphan Drugs. Wenn Seltenheit auf Wirksamkeit trifft. PZ, 22.12.2023.\r\nOrphanet: Über Orphan Drugs.\r\nRobert Koch Institut (RKI): Krebs gesamt. Zentrum für Krebsregisterdaten. 08.10.2024. Verband Forschender Arzneimittelhersteller (vfa): Abschaffung der Orphan Drug-Regelung: Nur zu Lasten der Patientenversorgung. 06.01.2025. Verband Forschender Arzneimittelhersteller (vfa): Die Orphan Drug-Verordnung ist ein Erfolg.\r\n31.12.2023. Verband Forschender Arzneimittelhersteller (vfa): Medikamente gegen seltene Erkrankungen.\r\n03.02.2025."},"recipientGroups":[{"recipients":{"parliament":[{"code":"RG_BT_MEMBERS_OF_PARLIAMENT","de":"Mitglieder des Bundestages","en":"Members of parliament"}],"federalGovernment":[]},"sendingDate":"2025-09-29"}]},{"regulatoryProjectNumber":"RV0002378","regulatoryProjectTitle":"Versorgung mit Orphan Drugs sicherstellen","pdfUrl":"https://www.lobbyregister.bundestag.de/media/5b/1a/675906/Stellungnahme-Gutachten-SG2601020003.pdf","pdfPageCount":9,"text":{"copyrightAcknowledgement":"Die grundlegenden Stellungnahmen und Gutachten können urheberrechtlich geschützte Werke enthalten. Eine Nutzung ist nur im urheberrechtlich zulässigen Rahmen erlaubt.","text":"Gemeinsam handelnfür Menschen\r\nmitSeltenenErkrankungen:\r\nKernforderungenzurFörderung\r\nder Arzneimittelversorgung\r\nParlamentarisches Frühstück\r\nvon ELHKS, Alexion, Ipsen & UCB\r\nJannes Moritz\r\nManager Public & Governmental Affairs\r\nIpsen Pharma GmbH\r\n13.11.2025\r\nCRSC-DE-000242\r\n\r\nPharmazeutische F&E bei Seltenen Erkrankungen:\r\nInvestitionsentscheidungen unter hohen Risiken\r\n2\r\nQuelle: Neez E., Gentilini A., Hutchings A. (2021): Addressing unmet needs in extremely rare and paediatric-onset diseases: how the biopharmaceutical innovation model can help identify current issues and\r\nfind potential solutions. Prepared by Dolon Ltd. 2021 [online] Abrufbar unter: https://dolon.com/dolon/wp-content/uploads/2021/07/Addressing-unmet-needs-in-extremely-rare-and-paediatric-onsetdiseases.\r\npdf\r\nRisk-adjusted net present value (rNPV) model\r\nGrundlagenwissen\r\nUngedeckter Bedarf\r\nPotential des Wirkmechanismus\r\nZulassungsanforderungen\r\nVersorgungsstrukturen\r\nPatientenpopulation\r\nWettbewerbsumfeld\r\nPreis-/ Umsatzpotenzial\r\nKosten für F&E und Kommerzialisierung\r\nMarktzugangsumfeld\r\nPatent-/ Unterlagenschutz\r\nIP-Anreizsysteme\r\nRegulatorische Rahmenbedingungen\r\nPreis- & Erstattungsbedingungen\r\nVermarktungsbezogene\r\nFaktoren\r\nPolitische\r\nFaktoren\r\nInvestitionsentscheidung\r\nRisk-adjusted net present value model\r\nAlle drei Entscheidungsfaktoren beeinflussen\r\neines/ mehrere der vier rNPV-Elemente\r\nRisiko\r\nKosten Umsätze\r\nZeit\r\nEine Annäherung an das grundlegende pharmazeutische Innovationsmodell\r\nKlinische\r\nFaktoren\r\n\r\nHerausforderungen bei der Erforschung & klinischen Entwicklung von Arzneimitteln für Seltene Erkrankungen\r\nF&E von Orphan Drugs aufwändiger und risikoreicher als bei „breiten“ Indikationen\r\n1 Wong C.M., Siah K.W., Lo A.W. (2019): Estimation of clinical trial success rates and related parameters. Biostatistics. 2019;20(2):273–286.\r\n2 Tufts CSDD Impact Report (2018): Patent-to-launch Time for Orphan Drugs is 2.3 Years Longer vs. Other Drugs. May/June 2018;20(3).\r\nNon Orphan Drug\r\nOrphan Drug\r\nUltra Orphan Drug\r\nF&E Dauer (Jahre)2\r\n12,8\r\n15,1\r\n17,2\r\nFailureRate1\r\n86 %\r\n94 %\r\n-\r\n\r\nPolitisches Anreizsystem für Orphan Drugs: EU schafft Anreize für F&E –GER fördert Zugang\r\nAbgestimmtes System zur Sicherstellung von Innovation & Versorgungszugang\r\nOrphan Drug-Status bei EU-Zulassung\r\n(EU-Verordnung 141/2000)\r\nKriterien:\r\n•\r\nSeltenheit und Schwere der Erkrankung\r\n•\r\nSignifikanter Zusatznutzen vs. Therapiestandard\r\nAnreize für Forschung & Entwicklung:\r\n•\r\n10 Jahre Marktexklusivität\r\n•\r\nGebührenreduktionen & wiss. Beratung\r\nOrphan Drug-RegelungimAMNOG\r\n(§35a SGB V)\r\nKriterien:\r\n•\r\nAktiverOrphan Drug-Status\r\n•\r\nGeltung bis Umsatzschwelle € 30 Mio./ 12 Monate\r\nFörderungdes Marktzugangs:\r\n•\r\nAnerkennungmedizinischerZusatznutzen\r\n•\r\nQuantifizierungdes ZusatznutzendurchG-BA\r\n\r\nPolitisches Anreizsystem für Orphan Drugs: EU schafft Anreize für F&E –GER fördert Zugang\r\nErfolge des EU-Anreizsystems für Orphan Drugs nicht riskieren!\r\nAnzahl und Prävalenz der Orphan Drug-Zulassungen1\r\n(Stand 31.12.2024)\r\nQuelle: vfa(2025): Spotlight Pharma Market 02.25 –Orphan Drugs [online]. Abrufbarunter: https://www.vfa.de/de/gesundheit-versorgung/spotlight-pharma-market/orphan-drug\r\nOrphan Drug-Status bei EU-Zulassung\r\n(EU-Verordnung 141/2000)\r\nKriterien:\r\n•\r\nSeltenheit und Schwere der Erkrankung\r\n•\r\nSignifikanter Zusatznutzen vs. Therapiestandard\r\nAnreize für Forschung & Entwicklung:\r\n•\r\n10 Jahre Marktexklusivität\r\n•\r\nGebührenreduktionen & wiss. Beratung\r\n5\r\n\r\nPolitisches Anreizsystem für Orphan Drugs:\r\nEU schafft Anreize für F&E –GER fördert Zugang\r\nErfolge des Deutschen Anreizsystems für Orphan Drugs nicht riskieren!\r\nIn GER haben Patient*innen Zugang zu 89 %\r\naller zentral zugelassenen Orphan Drugs!1\r\nIn GER stehen Orphan Drugs im EU-Vergleich\r\nPatient*innen am schnellsten zur Verfügung –\r\nim Median 45 Tage nach Zulassung!1\r\n57% der verfügbaren Orphan Drugs wären\r\nohne Orphan Drug-Regelung im AMNOG\r\nwirtschaftlich kaum/ nicht mehr tragfähig!2\r\nOrphan Drug-Regelung im AMNOG\r\n(§ 35a SGB V)\r\nKriterien:\r\n• Aktiver Orphan Drug-Status\r\n• Geltung bis Umsatzschwelle € 30 Mio./ 12 Monate\r\nFörderung des Marktzugangs:\r\n• Anerkennung medizinischer Zusatznutzen\r\n• Quantifizierung des Zusatznutzen durch G-BA\r\n\r\nRahmenbedingungen und Anreize für F&E gewährleisten\r\n• Stärkung des EU-Fördersystems für F&E zu Seltenen Erkrankungen –\r\nkeine Abschwächung des Orphan Drug-Status\r\n• Verlängerung der EU-Marktexklusivität für “ultra rare orphans”\r\n• Weitere Entbürokratisierung & Beschleunigung klinischer Studien:\r\nMedizinregisterG & Nationale Pharmastrategie bieten Chancen\r\nKernforderungen zur Stärkung der Arzneimittelversorgung\r\nfür Menschen mit Seltenen Erkrankungen\r\nPatientenzugang zu Orphan Drugs nachhaltig sichern\r\n• Erhalt der Orphan-Drug-Regelung im AMNOG-Nutzenbewertungsverfahren\r\n– bei sachgerechter Berechnung der Umsatzschwelle\r\n• Rücknahme der AMNOG-Leitplanken\r\n• Anpassung der Evidenzanforderungen an Arzneimittel für besondere\r\nTherapiesituationen – § 5 Abs. 3 AM-NutzenV („bestverfügbare Evidenz“)\r\n\r\n4,9 Mrd. €\r\nAusgabenvolumen für Orphan Drugs 2024\r\n• Konstante GKV-Umsätze mit Orphan Drugs –\r\nseit 2021 rund 4,5 Mrd. € GKV-Umsatz/ Jahr\r\nbei +13% Orphan Drugs1\r\nInnovationskreislauf funktioniert!\r\nMehr therapeutische Innovationen für\r\nPatient*innen, bei konstanten Ausgaben\r\n8\r\nHohe Versorgungsrelevanz & gesicherter Zugang bei stabilen Ausgaben\r\nOrphan Drugs sind keine Kostentreiber\r\nAnzahl aktiver Orphan Drugs\r\nnach Umsatzvolumen gruppiert2\r\n(Stand 31.12.2024)\r\n1 vfa nach IQVIA (2025): Arzneimittelmarkt in 10 Zahlen. [online] Abrufbar unter: https://www.vfa.de/de/gesundheit-versorgung/arzneimittelmarkt/arzneimittelmarkt-in-zahlen\r\n2 vfa nach IQVIA (2025): Spotlight Pharma Market – Orphan Drugs. Ausgabe 02.25. [online] Abrufbar unter: https://www.vfa.de/de/gesundheit-versorgung/spotlight-pharma-market/orphan-drug\r\nAnteil Orphan Drug-Umsätze\r\nunter vollumfänglicher\r\nAMNOG-Bewertung2:\r\n\r\nVielen Dank!\r\n"},"recipientGroups":[{"recipients":{"parliament":[{"code":"RG_BT_MEMBERS_OF_PARLIAMENT","de":"Mitglieder des Bundestages","en":"Members of parliament"}],"federalGovernment":[{"department":{"title":"Bundesministerium für Gesundheit (BMG)","shortTitle":"BMG","url":"https://www.bundesgesundheitsministerium.de/","electionPeriod":21}}]},"sendingDate":"2025-11-13"}]},{"regulatoryProjectNumber":"RV0002378","regulatoryProjectTitle":"Versorgung mit Orphan Drugs sicherstellen","pdfUrl":"https://www.lobbyregister.bundestag.de/media/63/bb/675908/Stellungnahme-Gutachten-SG2601020007.pdf","pdfPageCount":16,"text":{"copyrightAcknowledgement":"Die grundlegenden Stellungnahmen und Gutachten können urheberrechtlich geschützte Werke enthalten. 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Geteiltes Anliegen der Autor*innen\r\nist es, die bisherige umfassende und schnelle\r\nVerfügbarkeit neuer Orphan Drugs zu erhalten\r\nund langfristig eine qualitativ hochwertige\r\nVersorgung zu gewährleisten.\r\nZiel dieses Papiers ist es, zentrale regulatorische\r\nHürden bei Zulassung und Erstattung von\r\nOrphan Drugs zu beleuchten und\r\nHandlungsempfehlungen für eine bessere\r\nVersorgung zu formulieren. Auf Grundlage eines\r\nim Juni 2024 durchgeführten Fachgesprächs\r\nwerden im Folgenden die gesundheits- und\r\nindustriepolitische, gesundheitsökonomische,\r\nPerspektiven und Empfehlungen zur Verbesserung der\r\nPatient*innenversorgung\r\nDeutschland rund 4 Millionen Menschen betreffen.\r\nDiese sind oft auf spezialisierte Therapien,\r\nsogenannte Orphan Drugs, angewiesen.\r\nGemessen an der Anzahl der Erkrankungen gibt es\r\nimmer noch zu wenig Forschung und Entwicklung\r\n(F&E) an neuen Behandlungsoptionen. In der\r\nFolge stehen aktuell für rund 95 % der bekannten\r\nseltenen Erkrankungen keine zugelassenen\r\nTherapien zur Verfügung.\r\nDie Versorgung von Menschen mit seltenen\r\nErkrankungen stellt unser Gesundheitssystem\r\nvor besondere Herausforderungen. Qua\r\nDefinition sind jeweils wenige Patient*innen von\r\neiner seltenen Erkrankung betroffen - in der\r\nEuropäischen Union nicht mehr als 5 von 10.000\r\nMenschen. Patient*innen mit seltenen\r\nKrankheiten gibt es aber zahlreiche. Weltweit\r\nsind es über 8.000 identifizierte Erkrankungen,\r\ndie in der EU etwa 30 Millionen und in\r\nBedarf nach gemeinsamen Anstrengungen für eine optimierte\r\nVersorgung von Menschen mit seltenen Erkrankungen\r\nFörderansätze für Forschung & Entwicklung an Orphan Drugs\r\nGrund für den ungedeckten Bedarf an wirksamen\r\nTherapien sind enorme Risiken bei der F&E sowie\r\nVermarktung von Orphan Drugs. Diese\r\nresultieren insbesondere aus hohen\r\nInvestitionskosten bei gleichzeitig unsicheren\r\nMarktbedingungen. Mit der europäischen\r\nOrphan-Drug-Verordnung aus dem Jahr 2000\r\n(EG 141/2000) wurde in der EU ein Anreizsystem\r\nzur Förderung von F&E-Investitionen für Orphan\r\nDrugs geschaffen. Grundlage hierfür ist die\r\nOrphan Drug Designation (ODD), die durch die\r\nEuropäische Arzneimittel-Agentur (EMA) bei\r\nZulassung entsprechender Arzneimittel verliehen\r\nwird. In Deutschland wurde der Fördergedanke\r\nfür Orphan Drugs in das Verfahren des\r\nArzneimittelneuordnungsgesetzes (AMNOG)\r\nüberführt. Das AMNOG regelt Nutzenbewertung\r\nund Preisgestaltung innovativer Medikamente,\r\nwobei der medizinische Zusatznutzen von Orphan\r\nDrugs mit europäischer Zulassung bis zu einer\r\nbestimmten Umsatzschwelle als belegt gilt.\r\nMit Einführung der europäischen\r\nOrphan-Drug-Verordnung und deren nationaler\r\nÜberführung in das AMNOG-Verfahren ist die\r\nArzneimittelversorgung von Menschen mit\r\nseltenen Erkrankungen hierzulande im\r\nEU-Vergleich bislang überaus gut. Vor dem\r\nHintergrund des weiterhin großen medizinischen\r\nBedarfs an zielgerichteten Therapien für seltene\r\nIndikationen sowie sich zuletzt verändernder\r\nRahmenbedingungen für Orphan Drugs besteht\r\naber weiterhin politischer Handlungsbedarf.\r\n3\r\nIn den vergangenen Jahrzehnten lag der politisch\r\ngebotene und wichtige Schwerpunkt des\r\ndeutschen Gesundheitssystems vor allem auf der\r\nBekämpfung von akuten Infektionskrankheiten\r\nsowie auf den zunehmenden Volkskrankheiten.\r\nErst die EU-Verordnung über\r\nOrphan-Arzneimittel von 2000 und analog die\r\nnationalen Regelungen für Arzneimittel gegen\r\nseltene Erkrankungen gemäß AMNOG haben\r\nentscheidend dazu beigetragen, die Forschung\r\nund Entwicklung der sogenannten Orphan Drugs\r\nzu fördern. Da die einzelnen Krankheitsbilder\r\naufgrund ihrer Seltenheit häufig noch\r\nvernachlässigt werden, ist es entscheidend, dass\r\nPharmaunternehmen weiterhin dieselben\r\nInvestitionen in die Erforschung und Behandlung\r\nseltener Erkrankungen tätigen und zusätzlich\r\nauch politische Anreize für weitere Investitionen in\r\ndiesem Bereich geschaffen werden. Das kann für\r\neinzelne Patient*innen oft lebensentscheidend\r\nsein.\r\nRelevanz der Förderung von Orphan Drugs für eine gute\r\nVersorgung von Menschen mit seltener Erkrankung\r\nBedarf an weiteren Anstrengungen für gezielte\r\nF&E-Investitionen\r\nDr. Georg Kippels, MdB\r\nGesundheitspolitische Perspektive\r\nEin grundlegender gesellschaftlicher Dialog\r\nund ein Zusammenführen unterschiedlicher\r\nImpulse ist unerlässlich, um die Gesundheitsversorgung\r\nfür Menschen mit seltenen\r\nErkrankungen neu zu gestalten. Patient*innenverbände,\r\nmedizinische Fachkräfte, politische\r\nEntscheidungsträger*innen, die pharmazeutische\r\nIndustrie und Forschungseinrichtungen\r\nsollten bei der Findung zukunftsweisender\r\nLösungen gezielt mit einbezogen\r\nwerden.\r\nUm diesen Herausforderungen gerecht zu\r\nwerden, sind gezielte Investitionen in innovative\r\ntherapeutische Ansätze von zentraler Bedeutung.\r\nSolche Investitionen nicht nur in die Forschung,\r\nsondern auch in die Entwicklung und\r\nZugänglichkeit neuer Behandlungsmethoden,\r\nkönnen einen erheblichen Mehrwert für\r\nPatient*innen bieten. Die raschen Fortschritte in\r\nMedizin und Pharmazie erfordern dabei eine\r\nNeubewertung der herkömmlichen\r\nEvidenzstandards an neue\r\nGesundheitstechnologien. Es ist wichtig, dass\r\ndiese Standards dynamisch genug sind, um die\r\nspezifischen Bedürfnisse und\r\nHerausforderungen seltener Erkrankungen\r\nangemessen zu erfassen und zu bewerten.\r\nDie aktive Einbindung der Patient*innen in\r\ndiesen Prozess ist dabei unerlässlich. Ihre\r\nPerspektiven und Bedürfnisse müssen integraler\r\nBestandteil jeder Entscheidung sein, die das\r\nGesundheitssystem betreffen. Dies trägt auch zur\r\nLegitimität und Akzeptanz der\r\nGesundheitsinstitutionen bei. Nur durch eine\r\numfassende und kooperative Herangehensweise\r\nkönnen die spezifischen Bedürfnisse von\r\nMenschen mit seltenen Erkrankungen\r\nangemessen berücksichtigt und adäquate\r\nLösungen gefunden werden.\r\nDie entscheidende Rolle der Patient*innen\r\n4\r\nund\r\nIpsen - Perspektive\r\neines forschenden\r\nPharmaunternehmens\r\nDr. Sybill Hessler Dr. Andreas Eitel\r\nIpsen hat es sich zur Aufgabe gemacht, zu einer\r\nVerbesserung der Gesundheit und\r\nLebensqualität von Menschen mit seltenen\r\nErkrankungen beizutragen. Jedoch ist das\r\npharmazeutische Innovationsmodell bei seltenen\r\nIndikationen aufgrund kleiner\r\nPatient*innenpopulationen und komplexer\r\nForschungsanforderungen besonders\r\nrisikobehaftet. Konsequenterweise wurden\r\nsowohl im Rahmen der europäischen\r\nArzneimittelzulassung als auch im nationalen\r\nErstattungsprozess Anreizsysteme zur Förderung\r\nder F&E an seltenen Erkrankungen etabliert. In\r\nder Folge investierten forschende Unternehmen\r\nwie Ipsen verstärkt in die Entwicklung und\r\nWeiterentwicklung zielgerichteter\r\nTherapieansätze. So stieg in den letzten zwei\r\nJahrzenten in der EU sowohl die Gesamtzahl\r\njährlich begonnener Studien zu seltenen\r\nErkrankungen als auch die Anzahl zugelassener\r\nOrphan Drugs. Dabei profitieren betroffene\r\nPatient*innen in Deutschland von einer im\r\neuropäischen Vergleich einzigartig schnellen und\r\numfassenden Verfügbarkeit. Mit Blick auf den\r\nbestehenden medizinischen Bedarf ist aber klar:\r\nAuf diesen Erfolgen dürfen wir uns nicht ausruhen!\r\nRegulatorische Hürden bei Zulassung,\r\nNutzenbewertung sowie Erstattung von\r\nArzneimittel für seltene Erkrankungen gilt es\r\npolitisch zu adressieren.\r\nOrphan Drugs – anhaltendes Engagement für ein\r\nherausforderndes Innovationsmodell\r\nMit steigender Anzahl zentral zugelassener\r\nOrphan Drugs erweist sich die Vergabepraxis der\r\nOrphan Drug Designation im Rahmen der\r\neuropäischen Zulassung in bestimmten Fällen als\r\npotentielles Hemmnis. Für den Erhalt der ODD\r\nmüssen bei Zulassung drei Kriterien erfüllt sein:\r\nDie Erkrankung ist selten, sie ist potenziell\r\nlebensbedrohlich oder führt zu chronischer\r\nInvalidität, und das neue Arzneimittel hat einen\r\nsignifikanten Nutzen im Vergleich zu\r\nbestehenden Behandlungsoptionen. Allerdings\r\nerfolgt die Vergabe der ODD in Bezug auf den\r\nWirkstoff sowie gekoppelt an den Handelsnamen\r\nund nicht, wie bspw. in den USA, in Bezug auf\r\njede einzelne behandelbare und zugelassene\r\nIndikation. Daher kann ein Produkt unter dem\r\nselben Markennamen nicht gleichzeitig für eine\r\nseltene und eine nicht-seltene Indikation\r\nzugelassen sein. Dies stellt insbesondere dann ein\r\nProblem dar, wenn bei einer Erweiterung der\r\nZulassung um eine weitere behandelbare\r\nIndikation keine ODD vergeben wird – in diesen\r\nFällen wird auch die ODD in der bereits\r\nzugelassenen Indikation widerrufen. Diese\r\nVergabepraxis nimmt pharmazeutischen\r\nHerstellern nicht nur Planungssicherheit.\r\nAufgrund der Relevanz der ODD für den\r\nnationalen Erstattungsprozess kann dies auch\r\ndazu führen, dass betroffene Arzneimittel nicht\r\noder verspätet auf den Markt gebracht werden.\r\nVergabepraxis der Orphan Drug Designation als potentielle\r\nZugangsbremse\r\nFür die Wirtschaftlichkeit von Investitionen in F&E\r\nsind die nationalen Nutzenbewertungs- und\r\nErstattungsverfahren bei neuen Arzneimitteln von\r\nhoher Relevanz. In Deutschland hat das\r\nHürden in der AMNOG-Nutzenbewertung bei Orphan Drugs\r\nAMNOG-Verfahren weitreichende Auswirkungen\r\nauf die Erstattung und Verfügbarkeit neuer\r\nArzneimitteltherapien. Leider hat sich die\r\nGesundheitspolitik zuletzt mit dem\r\n5\r\nGKV-Finanzstabilisierungsgesetz (GKV-FinStG) von\r\ndem bisherigen Ansatz entfernt, die\r\nBesonderheiten von Orphan Drugs im AMNOG zu\r\nberücksichtigen. Dabei gilt es die kumulative\r\nWirkung der Maßnahmen in den Blick zu nehmen:\r\nDa Arzneimittel mit ODD bereits im Rahmen der\r\neuropäischen Zulassung gezeigt haben, dass sie\r\neinen signifikanten Nutzen gegenüber\r\nVergleichstherapien (sofern vorhanden) aufweisen,\r\ngilt ihr Zusatznutzen bis zum Erreichen einer\r\nUmsatzschwelle als belegt. Mit dem GKV-FinStG\r\nwurde diese Umsatzschwelle von 50 auf 30\r\nMillionen Euro im Jahr abgesenkt. In der Folge\r\nwerden vermehrt Orphan Drugs, die bereits in der\r\nVersorgung angekommen sind, einer erneuten,\r\nvollumfänglichen Nutzenbewertung unterzogen.\r\nDie in der vollumfänglichen Nutzenbewertung\r\ngeltenden methodischen Anforderungen an die\r\nEvidenzgenerierung durch randomisiert\r\nkontrollierte Studien (RCT) berücksichtigen nicht\r\ndie spezifischen Charakteristika von seltenen\r\nErkrankungen. Oft können keine RCT mit großen\r\nProbandenzahlen und mehreren Therapiearmen\r\ndurchgeführt werden. In vielen Fällen existiert\r\nauch keine zweckmäßige Vergleichstherapie (zVT),\r\nanhand derer der Zusatznutzen belegt werden\r\nkönnte. Folglich haben es sowohl Orphan Drugs,\r\ndie die Umsatzschwelle gerissen haben, als auch\r\nArzneimittel gegen seltene Erkrankungen, die\r\nkeine ODD halten, äußerst schwer einen positiven\r\nZusatznutzen formal nachzuweisen.\r\nIn den an die Nutzenbewertung anschließenden\r\nErstattungsbetragsverhandlungen gelten die mit\r\ndem GKV-FinStG neu eingeführten sogenannten\r\n„Leitplanken“, die harte Preisgrenzen in\r\nAbhängigkeit vom Zusatznutzen und der zVT\r\ndefinieren. Greifen die „Leitplanken“, drohen nicht\r\nnutzenadäquate Erstattungsbeträge, die dazu\r\nführen könnten, dass die Vermarktung und\r\nWeiterentwicklung solcher Therapieoptionen trotz\r\nZusatznutzen nicht mehr wirtschaftlich ist.\r\nWeiterentwicklungsbedarf bei Zulassung und Erstattung von\r\nOrphan Drugs\r\nPolitik, Patientenvertreter*innen, Kostenträger\r\nund Leistungserbringende, einschließlich der\r\npharmazeutischen Unternehmen, sollten\r\ngemeinsam daran arbeiten, bestehende Hürden\r\nim System zu adressieren und bei Zulassung,\r\nNutzenbewertung und Erstattung spezifischere\r\nLösungen für Arzneimittel gegen seltene\r\nErkrankungen zu implementieren.\r\nUm eine am medizinischen Fortschritt\r\norientierte Versorgung von Menschen mit\r\nseltenen Erkrankungen langfristig zu\r\ngewährleisten und dem medizinischen Bedarf\r\nan wirksamen Therapien besser gerecht zu\r\nwerden, müssen die regulatorischen\r\nAnforderungen auf europäischer und\r\nnationaler Ebene die spezifischen\r\nHerausforderungen bei der Erforschung und\r\nEntwicklung von Orphan Drugs noch besser\r\nberücksichtigen.\r\n6\r\nProf. Jürgen Wasem\r\nGesundheitsökonomische\r\nPerspektive\r\nDie spezifischen Regelungen für Arzneimittel zur\r\nBehandlung seltener Erkrankungen im Rahmen\r\ndes Nutzenbewertungs- und\r\nPreisbildungsverfahrens gemäß AMNOG sind\r\naufgrund der hohen Relevanz für betroffene\r\nPatient*innen politisch und gesellschaftlich\r\nintendiert. Paragraph 35a Absatz 1 SGB V legt fest,\r\ndass die zentrale Zulassung mit europäischer\r\nOrphan Drug Designation einen medizinischen\r\nZusatznutzen des Arzneimittels begründet. Das\r\nAusmaß des Zusatznutzens wird in diesen Fällen\r\nvom Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA)\r\nquantifiziert. Damit gewährleistet der\r\nGesetzgeber trotz der oftmals bestehenden engen\r\nEvidenzgrenzen bei neuen Medikamenten in\r\nselten Indikationen einen schnellen Marktzugang\r\nbei gleichzeitig nutzenadäquaten Preisen. Beides\r\nist essenziell für die wirtschaftliche Tragfähigkeit\r\nder meist kostspieligen und risikoreichen F&E. Das\r\nAMNOG folgt damit den Zielen der europäischen\r\nGesetzgebung, über Verfahrensanreize für die\r\nforschenden pharmazeutischen Unternehmen die\r\ngesellschaftlich erwünschte Verfügbarkeit\r\ninnovativer Therapien für Menschen mit seltenen\r\nErkrankungen zu fördern.\r\nHintergründe der Orphan Drug-Regelung im AMNOG\r\nIn Anbetracht des bestehenden medizinischen\r\nBedarfs an wirksamen Arzneimitteln für seltene\r\nErkrankungen gilt es grundsätzlichere\r\nVerfahrenslösungen im AMNOG für besondere\r\nEvidenzsituationen wie die der seltenen\r\nErkrankungen zu prüfen. Einen bereits\r\nexistierenden Anknüpfungspunkt bietet § 5\r\nAbsatz 3 der Arzneimittel-Nutzenverordnung\r\n(AM-NutzenV). Demnach müssen Nachweise der\r\nbestverfügbaren Evidenzstufe eingereicht werden,\r\nwenn es unmöglich oder unangemessen ist,\r\nStudien höchster Evidenzstufe durchzuführen. In\r\nder Praxis wird dieses Instrument allerdings bisher\r\nnicht angewendet. Vorstellbar wäre eine\r\nNutzung bestehender Rechtsinstrumente für eine adäquate\r\nBerücksichtigung besonderer Evidenzsituationen im AMNOG\r\nDie skizzierten AMNOG-Regelungen gelten nur\r\nfür Produkte mit europäischer ODD und nur so\r\nlange diese die Umsatzschwelle von 30 Millionen\r\nEuro im Jahr noch nicht überschritten haben.\r\nWenn Orphan Drugs diese reißen oder ihre ODD\r\nverlieren, durchlaufen sie eine reguläre\r\nNutzenbewertung mit entsprechend strikten\r\nEvidenzanforderungen. Dabei festzuhalten ist,\r\ndass das Instrument der Umsatzschwelle rein\r\nwirtschaftlichen Abwägungen zur\r\nKostenbelastung der GKV folgt und keinen\r\ndirekten Einfluss auf die Generierung von Evidenz\r\nhat. So hängt die Möglichkeit oder Unmöglichkeit\r\nder Durchführung einer randomisierten\r\nKontrollstudie nicht vom Umsatz eines\r\nMedikaments ab.\r\nDie reguläre Nutzenbewertung, die nach\r\nÜberschreitung der Umsatzschwelle vollzogen\r\nwird, erweist sich für viele Orphan Drugs mit\r\nkleinen Patient*innenzahlen als Hürde. Aufgrund\r\nstrikter Vorgaben zur Evidenzgenerierung, kann\r\nder Zusatznutzen von Orphan Drugs oftmals nicht\r\nfestgestellt werden.\r\nOrphan Drug Umsatzschwelle: Erneute Preisverhandlung statt\r\nerneuter Nutzenbewertung?\r\nEine der zugrundeliegenden Evidenzproblematik\r\nentsprechende Alternative wäre es, bei\r\nÜberschreitung der Umsatzschwelle, statt\r\neiner vollumfänglichen Nutzenbewertung,\r\neine erneute Preisverhandlung zwischen pharmazeutischem\r\nHersteller und GKV-Spitzenverband\r\nvorzunehmen, die dem hohen erzielten\r\nUmsatz Rechnung trägt.\r\n7\r\nregulatorische Änderung, die auf Grundlage des §\r\n5 Absatz 3 AM-NutzenV innerhalb der\r\nNutzenbewertung von Arzneimitteln für seltene\r\nIndikationen eine Ermessensentscheidung\r\nimplementiert, ob eine RCT angemessen oder\r\nüberhaupt durchführbar ist. Ein damit\r\neinhergehender größerer Evidenzspielraum\r\nkönnte dazu beitragen, der Versorgungsrealität\r\nund dem tatsächlichen Nutzen von Orphan Drugs\r\nbesser gerecht zu werden und deren\r\nMarktzugänglichkeit und finanzielle Tragfähigkeit\r\nsicherzustellen.\r\n8\r\nProf. Dr. Oliver Cornely\r\nForschungspolitische Perspektive\r\nnicht außer Acht gelassen werden, dass ca. 80%\r\nder seltenen Erkrankungen genetisch bedingt\r\nsind und Symptome häufig bereits im Säuglingsoder\r\nKindesalter auftreten. Hinzu kommt der\r\nhäufige Mangel an medizinischen Expert*innen\r\nund eine limitierte Anzahl an spezialisierten\r\nZentren, was den Koordinationsaufwand massiv\r\nerhöht. Gleichzeitig verlangsamen bürokratische\r\nHürden klinische Forschungsprojekte. Zu nennen\r\nsind hier die oft zeitaufwendigen Ethik- und\r\nGenehmigungsverfahren, sowie die langwierigen\r\nVertragsverhandlungen zwischen\r\nStudiensponsoren und -zentren. Von besonderer\r\nBedeutung ist, dass die Studieneinbindung für\r\nBetroffene, bei Fehlen erprobter\r\nTherapieverfahren, oft die einzige\r\nBehandlungsperspektive darstellt.\r\nDie medizinische Forschung zu seltenen\r\nErkrankungen stellt uns vor große\r\nHerausforderungen. Die Vielfalt der\r\nErscheinungsformen und die wenigen, regelhaft\r\nnicht diagnostizierten Patient*innen erschweren\r\ndie Erhebung belastbarer Evidenz zur Erprobung\r\nneuer Therapien. Besonders problembehaftet ist\r\ndie Identifizierung und die Aufnahme einer\r\nausreichenden Anzahl von\r\nStudienteilnehmenden, um signifikante\r\nAussagen zu klinischen Endpunkten treffen zu\r\nkönnen: Geeignete Patient*innen sind räumlich\r\nverteilt, haben – trotz grundsätzlich oft hoher\r\nTeilnahmebereitschaft – wenig Informationen\r\nüber laufende Studien oder können aufgrund der\r\nSchwere ihrer Erkrankung nicht an\r\nStudienzentren überwiesen werden. Dabei darf\r\nKomplexe Herausforderungen bei der Erforschung seltener\r\nErkrankungen\r\nEin grundsätzliches Problem bei der klinischen\r\nErforschung seltener Erkrankungen ist, dass die\r\nDurchführung von randomisiert kontrollierten\r\nStudien – Goldstandard für die Abbildung des\r\nEffektes einer medizinischen Intervention – aus\r\npraktischen und ethischen Gründen nicht immer\r\nleistbar ist. Zum Beispiel ist es bei akuten,\r\nseltenen Infektionen nahezu unmöglich\r\ntraditionelle Studien durchzuführen. Auch\r\nbetreffen seltene Erkrankungen aufgrund ihres\r\nzumeist genetischen Ursprungs\r\nüberproportional oft Kinder, wodurch ethische\r\nGründe gegen eine Randomisierung und\r\nVerblindung sprechen können.\r\nVielmehr braucht es innovative Studiendesigns\r\nunter Definition und Validierung neuer,\r\ngeeigneter klinischer Endpunkte, damit\r\npotenziell wirksame Behandlungsmethoden\r\nangemessen evaluiert werden können. Die\r\nDurchführung von Basket- oder in-silico-Studien\r\nkönnte hier Abhilfe schaffen. Auch die Einbindung\r\nvon Real-World-Evidence (RWE) kann eine Option\r\ndarstellen, auch wenn sie zumeist weniger robust\r\nund verlässlich ist.\r\nEine Frage der Evidenz\r\nIm Spannungsfeld zwischen dem großen\r\nBedarf an wirksamen Arzneimitteln für\r\nMenschen mit seltenen Erkrankungen und den\r\nnachvollziehbar hohen gesellschaftlichen und\r\nwissenschaftlichen Anforderungen an die\r\nEvidenz innovativer Therapien, sollten neue\r\nStudiendesigns in Betracht gezogen werden.\r\nHier fehlt es allerdings an klaren Vorgaben und\r\nAnforderungen, damit diese bei der\r\nArzneimittelbewertung auch anerkannt\r\nwerden.\r\n9\r\nBedarf nach besseren Rahmenbedingungen für klinische\r\nStudien\r\nDie komplexe und dringliche Natur der\r\nBehandlung seltener Erkrankungen verdeutlicht\r\nden Bedarf an Reformen. Einerseits braucht es\r\ndie erhöhte Bereitschaft der Zulassungs- und\r\nHTA-Behörden innovative Studiendesigns zu\r\nakzeptieren, um eine schnellere und effektivere\r\nGenerierung von Evidenz zu ermöglichen.\r\nGleichzeitig müssen die Rahmenbedingungen\r\nfür klinische Studien in Deutschland verbessert\r\nwerden. Mit dem Medizinforschungsgesetz\r\n(MFG), das im Sommer 2024 verabschiedet\r\nwurde, ist der Gesetzgeber aktiv geworden. Das\r\nMFG sieht u.a. vor Genehmigungsverfahren für\r\nklinische Prüfungen zu vereinfachen und zu\r\nbeschleunigen. Gerade mit der Einführung von\r\nMustervertragsklauseln für die\r\nVertragsverhandlungen zwischen den an\r\nklinischen Studien beteiligten Institutionen und\r\nSponsoren wird bürokratische Last reduziert.\r\nDennoch sind weitere Maßnahmen erforderlich.\r\nVor allem die gerade bei seltenen Erkrankungen\r\nerschwerte Rekrutierung geeigneter\r\nPatient*innen, bleibt unberücksichtigt. Ein\r\nmöglicher Lösungsansatz ist die Nutzung von\r\nnationalen Patient*innenregistern. Die von ihren\r\nÄrzt*innen erfassten Patient*innen könnten\r\nautomatisch über klinische Studien informiert\r\noder ggf. auch proaktiv kontaktiert werden.\r\n10\r\nPD Dr. Dr. Ekkehard Sturm\r\nPerspektive aus der Versorgung\r\nLeistungserbringenden muss es ermöglicht\r\nwerden, eine qualitativ hochwertige Versorgung\r\nfür Menschen mit seltenen Erkrankungen\r\nanbieten zu können. Hierzu braucht es, neben\r\ninnovativen Therapien, vor allem\r\nflächendeckende Strukturen, die eine schnelle\r\nDiagnose und interdisziplinäre Versorgung\r\nermöglichen. Besonders bei seltenen\r\nLebererkrankungen, wie zum Beispiel der sich im\r\nfrühen Kindesalter manifestierenden\r\nprogressiven familiären intrahepatischen\r\nCholestase (PFIC), besteht ein akuter Bedarf an\r\nwirksamen Therapien, die möglicherweise eine\r\nOrgantransplantation vermeiden können. Dabei\r\nist es unerlässlich, dass neue Arzneimittel die\r\nhöchsten Sicherheits- und Wirksamkeitsstandards\r\nerfüllen, um die Patient*innenversorgung\r\nnachhaltig zu verbessern. Ebenso wichtig ist aber\r\nauch, dass diese Therapien schnell verfügbar sind,\r\num den Therapiestandard zeitnah zu heben.\r\nDie Bedeutung spezialisierter Versorgungsstrukturen und neuer\r\nTherapien am Beispiel seltener Lebererkrankungen\r\nDie aktuelle finanzielle Belastung für die\r\nstationäre und ambulante Versorgung in den\r\ndeutschen Krankenhäusern, die durch das\r\nDRG-System verschärft wird, macht eine\r\ngrundlegende Reform notwendig. Zwar wird die\r\naktuell geplante Krankenhausreform bei\r\nUmsetzung zu einer Veränderung des bisherigen\r\nDRG-Systems hin zu mehr Vorhaltefinanzierung\r\nführen, doch es bleibt abzuwarten, ob diese\r\nMaßnahmen tatsächlich zu einer nennenswerten\r\nfinanziellen Entlastung in den Krankenhäusern\r\nführen werden. Zu berücksichtigen ist auch, dass\r\nFinanzielle Herausforderungen in der Patient*innenversorgung\r\nZur Gewährleistung spezialisierter\r\nVersorgungsstrukturen wurde auf Grundlage der\r\nArbeit des Nationalen Aktionsbündnisses für\r\nMenschen mit Seltenen Erkrankungen (NAMSE)\r\neine Zentrenstruktur zur Diagnose und\r\nBehandlung seltener Erkrankungen aufgebaut\r\nund etabliert. Inzwischen existieren an\r\nDeutschlands Universitätskliniken mehr als 30\r\nsolcher Zentren. Diese untergliedern sich vor\r\nallem in A-Zentren, als zentrale Anlaufstelle für die\r\nDiagnose einer seltenen Erkrankung, sowie\r\nzumeist direkt anhängigen B-Zentren, zur\r\nAbbildung der krankheits- und\r\nfachgruppenspezifischen Behandlung im\r\nambulanten und stationären Bereich. Zur\r\nSicherstellung einer qualitätsgesicherten und\r\nwohnortnahen Versorgung für Patient*innen\r\nfehlt es hingegen noch an praxistauglichen\r\nKonzepten für Typ C-Zentren – kooperierende\r\nSpezialambulanzen die an Schwerpunktpraxen,\r\nmedizinischen Versorgungszentren oder\r\nKrankenhäusern angesiedelt sind.\r\nDie aktuellen Kommunikationswege im\r\nGesundheitswesen sind veraltet und ineffizient,\r\nwas die dringende Implementierung moderner\r\nTechnologien wie telemedizinischer\r\nAnwendungen und der elektronischen\r\nPatientenakte (ePA) zur Verbesserung des\r\nInformationsaustauschs und der Zusammenarbeit\r\nunabdingbar macht.\r\nNotwendigkeit einer verbesserten Vernetzung im\r\nGesundheitswesen\r\nDamit flächendeckend eine interdisziplinäre\r\nVersorgung sichergestellt werden kann, ist\r\nzudem eine engere Vernetzung sowohl\r\nzwischen den etablierten spezialisierten\r\nZentren untereinander als auch mit den\r\nniedergelassenen Expert*innen in der\r\nPrimärversorgung unerlässlich.\r\n11\r\ndie Vorhaltepauschale für seltene Erkrankungen\r\ndurch die unzureichende Abbildung dieser\r\nErkrankungen im ICD-10, der etablierten\r\nKlassifikationsliste für Krankheiten und\r\nverwandter Gesundheitsprobleme, und die\r\nfehlende Spezifizierung in den Leistungsgruppen\r\nbeeinträchtigt wird. Seltene Erkrankungen treten\r\noft als Querschnittserkrankungen in\r\nverschiedenen Fachbereichen auf, was ihre\r\nErfassung erschwert. Daher wäre es vorteilhaft,\r\neine spezifische Klassifikation wie den\r\nOrphacode einzuführen, um seltene Erkrankungen\r\ngenauer abzubilden und ihre besondere\r\nVersorgungsnotwendigkeit angemessen zu\r\nberücksichtigen. Die Überwindung dieser\r\nHerausforderungen ist entscheidend, um\r\nsignifikante Fortschritte in der Behandlung zu\r\nerzielen und die Lebensqualität der Patient*innen\r\nzu verbessern, während gleichzeitig\r\ngesundheitsökonomische Vorgaben gewahrt\r\nwerden.\r\n12\r\nProf. Annette Grüters-Kieslich\r\nPerspektive aus der\r\nPatient*innenvertretung\r\nDie Erforschung seltener Erkrankungen geht\r\neinher mit einigen Schwierigkeiten. Eine davon\r\nbesteht darin, dass RCTs aufgrund der geringen\r\nFallzahlen bei diesen Erkrankungen nur schwer\r\ndurchführbar sind. Bisher fehlt es an\r\numfassenden Registern für seltene\r\nErkrankungen. Um die Diagnose seltener\r\nErkrankungen zu beschleunigen und einen\r\nAuswahlbias bei klinischen Studien zu vermeiden,\r\nist es aber entscheidend, genaue Informationen\r\nüber betroffene Patient*innen in Deutschland zu\r\nhaben. Das Nationale Register für Seltene\r\nErkrankungen (NARSE) soll zukünftig dazu\r\nbeitragen, diese Lücken zu schließen, indem es als\r\nepidemiologisches Register verlässliche Daten\r\nüber betroffene Patient*innen bereitstellt. Solche\r\nDaten könnten nicht nur die Identifizierung\r\ngeeigneter Patient*innen für Studien und die\r\nEntwicklung neuer Therapien erleichtern, sondern\r\nauch die Grundlagen- und Versorgungsforschung.\r\nBedeutung präziser Patient*innendaten aus Registern\r\nMenschen mit seltenen Erkrankungen sind oft\r\ndie besten Expert*innen ihrer eigenen\r\nKrankheitsbilder. Die Entwicklung neuer\r\nTherapien könnte erheblich profitieren, wenn die\r\nErfahrungen dieser Patient*innen stärker in das\r\nStudiendesign einfließen würden.\r\nAktive Einbindung der Patient*innen in die Erforschung\r\nseltener Erkrankungen\r\nDie Berücksichtigung von Patient Reported\r\nOutcomes (PRO) ist hier essentiell. Bei deren\r\nKonzeptualisierung und Validierung reicht es aber\r\nnicht aus, lediglich Patient*innenorganisationen\r\neinzubeziehen. Die Betroffenen selbst müssen\r\numfassend in den gesamten F&E-Prozess\r\neingebunden werden. Ihre Erfahrungen sind von\r\nunschätzbarem Wert und können nicht nur dazu\r\nbeitragen, die Entwicklung neuer Therapien\r\neffektiver zu gestalten. Auch die Adhärenz könnte\r\ndurch die Einbindung der Patient*innen positiv\r\nbeeinflusst werden, was maßgeblich für den\r\nTherapierfolg ist.\r\nDie Zusammenarbeit zwischen Patient*innen,\r\nmedizinischer Forschung und politischen\r\nEntscheidungsträger*innen ist von zentraler\r\nBedeutung, um die Versorgungssituation\r\nnachhaltig zu verbessern. Nur durch eine enge\r\nKooperation können die Lebensqualität von\r\nMenschen mit seltenen Erkrankungen verbessert\r\nund signifikante Fortschritte in der Behandlung\r\nerzielt werden. Es muss sichergestellt werden,\r\ndass sie Zugang zu den bestverfügbaren\r\nBehandlungen haben und dass ihre Stimmen in\r\nallen Phasen der F&E gehört werden. Durch eine\r\nintegrative und patient*innenorientierte\r\nHerangehensweise können die bestehenden\r\nBarrieren überwunden und signifikante\r\nFortschritte in der Behandlung seltener\r\nErkrankungen erzielt werden.\r\nNotwendigkeit einer engen Zusammenarbeit zwischen\r\nPatient*innen, Forschung und Politik\r\nEin wesentlicher Aspekt klinischer Studien ist\r\ndie Definition von Endpunkten zur Bewertung\r\nder klinischen Wirksamkeit. Diese sollten so\r\ngestaltet werden sollten, dass sie die\r\ntatsächlichen Bedürfnisse und Perspektiven\r\nder Patient*innen widerspiegeln.\r\n13\r\nKontinuierliche und offene Gespräche zwischen\r\nPolitik, Industrie, Wissenschaft, Ärzteschaft und\r\nPatient*innenorganisationen sind unerlässlich,\r\num die Herausforderungen im Bereich der\r\nOrphan Drugs zu bewältigen und tragfähige\r\nLösungen zu finden. Solche Dialoge tragen dazu\r\nbei, eine nachhaltige und patient*innenorientierte\r\nVersorgung zu gewährleisten und den Zugang zu\r\nwichtigen Therapien für seltene Erkrankungen zu\r\nverbessern.\r\nGewährleistung eines regelmäßigen\r\nstakeholderübergreifenden Dialogs\r\nUm eine qualitätsorientierte Versorgung\r\nsicherzustellen, sind koordinierte, vernetzte und\r\ndigitalisierte Versorgungstrukturen\r\nflächendeckend erforderlich. Den Zentrenprozess\r\ngilt es fortzuführen. Ein stärkerer Fokus sollte\r\ndabei auf der Etablierung kooperierender\r\nTyp-C-Zentren liegen, die spezialisierte,\r\nambulante Versorgungsangebote wohnortnahe\r\nbereitstellen. Die Digitalisierung des\r\nGesundheitswesens sowie telemedizinische\r\nAngebote können zudem dazu beitragen, die\r\nKoordination und Vernetzung zwischen den\r\nspezialisierten Zentren untereinander und mit\r\nder Primärversorgung zu erleichtern.\r\nNiedergelassene Ärzt*innen können z.B. in\r\nFallkonferenzen zu ihren Patient*innen\r\neinbezogen werden. Das Dokumentationssystem\r\nder ePA hilft beim Informationsaustausch\r\nzwischen den Sektoren und kann bei\r\nWeiterentwicklung zukünftig ggf. auch dazu\r\nbeitragen, aus Patient*innendaten ein mögliches\r\nVorliegen einer seltenen Erkrankung abzuleiten\r\nund proaktiv darauf hinzuweisen, um die Diagnose\r\nzu beschleunigen. Des Weiteren bedarf es in der\r\nVersorgung einer Reform, bei der insbesondere die\r\nVorhaltefinanzierung eingeführt werden sollte.\r\nSeltene Erkrankungen sind im ICD-10-System\r\nunzureichend erfasst, was die präzise Abbildung\r\nerschwert. Eine spezifische Klassifikation wie der\r\nOrphacode könnte Abhilfe schaffen, um die\r\nVersorgung zu verbessern und wirtschaftliche\r\nVorgaben zu erfüllen.\r\nKoordinierte, vernetzte und digitalisierte Versorgung\r\nDie Durchführung klinischer Studien in\r\nDeutschland muss beschleunigt, bürokratische\r\nHürden und lange Genehmigungsverfahren\r\nmüssen abgebaut werden. Das\r\nMedizinforschungsgesetz bietet bereits gute\r\nAnsätze, doch sind weitere Maßnahmen\r\nnotwendig, um den Studienablauf zu optimieren\r\nund die Entwicklung neuer Therapien\r\nvoranzutreiben. Insbesondere die Rekrutierung\r\ngeeigneter Proband*innen für klinische Studien\r\nsollte in den Blick genommen werden. Ein\r\nzentraler Ansatz ist der Auf- und Ausbau einer\r\nnationalen Registerinfrastruktur. Die derzeit\r\nunzureichende Erfassung von seltenen\r\nErkrankungen erschwert sowohl die\r\nDurchführung klinischer Studien als auch die\r\nVersorgungsforschung zur Messung der\r\nVersorgungsqualität. Register wie das NARSE\r\nkönnen erheblich dazu beitragen, zuverlässige\r\nepidemiologische Daten zu sammeln und\r\ngeeignete Patient*innen für Studien schneller zu\r\nidentifizieren.\r\nBessere Rahmenbedingungen für klinische Studien\r\nHandlungsempfehlungen\r\nDie Versorgung von Menschen mit seltenen\r\nErkrankungen erfordert spezialisierte,\r\ninterdisziplinäre Versorgungspfade sowie einen\r\nschnellen Zugang zu neuen Therapieansätzen. In\r\nden letzten Jahren wurden sowohl\r\nVersorgungsstrukturen für Patient*innen\r\ngeschaffen als auch Fördersysteme für die\r\nEntwicklung, Zulassung und Vermarktung von\r\nOrphan Drugs etabliert. Die dargestellten\r\nPerspektiven zeigen weiteren Handlungsbedarf.\r\nZusammenfassend sind folgende Aspekte\r\nhervorzuheben, die zu einem nachhaltig\r\ngesicherten Therapiezugang und einer\r\noptimierten Versorgung beitragen können.\r\n14\r\nDie aktive Einbindung von Patient*innen in die\r\nPlanung und Konzeptualisierung von\r\nStudiendesigns zur klinischen Erprobung neuer\r\nTherapien gegen seltene Erkrankungen ist\r\nentscheidend für eine patient*innenzentrierte\r\nVersorgung. Ihre Erfahrungen sollten\r\nsystematisch in die Definition und Validierung\r\nvon Endpunkten integriert werden. Hierzu bedarf\r\nes verstärkter Aufklärungsarbeit und\r\nverständlicher Informationsangebote. Ebenso ist\r\neine stärkere Patient*innenbeteiligung im\r\nGesundheitswesen sinnvoll. Bei\r\nZulassungsentscheidungen und im G-BA sind\r\nPatientenvertreter*innen zwar mit Rede- und\r\nAntragsrecht vertreten. Oft mangelt es jedoch an\r\nSichtbarkeit, geeigneter Schulungen zur\r\nMitwirkung, und an ausreichenden Ressourcen für\r\ndie zumeist ehrenamtliche Tätigkeit.\r\nStärkung der Patient*innenbeteiligung bei F&E und in der\r\nSelbstverwaltung\r\nSpezifische Regelungen für Orphan Drugs im\r\nRahmen des nationalen Nutzenbewertungs- und\r\nPreisbildungsverfahrens erfahren hohe politische\r\nund gesellschaftliche Akzeptanz. Das\r\nAMNOG-Verfahren entfernte sich jedoch zuletzt\r\nvon diesem Ansatz. Die Herabsetzung der\r\nUmsatzschwelle im Zusammenspiel mit den\r\nsogenannten „Leitplanken“ kann gerade bei\r\nOrphan Drugs zu nicht nutzenadäquaten\r\nErstattungsbeträgen führen. Eine generelle\r\nAusnahme von den Leitplanken für Orphan\r\nDrugs sowie eine Rückkehr zur 50 Mio.\r\nEuro-Umsatzgrenze sollte politisch geprüft\r\nwerden. Auch gilt es zu diskutieren, wie eine\r\nStreichung oder Umgestaltung der\r\nUmsatzschwelle dazu beitragen kann, der\r\ngesellschaftlich intendierten Förderung von\r\nOrphan Drugs im AMNOG besser gerecht zu\r\nwerden. Grundsätzlich gilt: In Anbetracht des\r\nmedizinischen Bedarfs an wirksamen Orphan\r\nDrugs dürfen die methodischen Anforderungen\r\ndes AMNOG keine Evidenzhürden aufbauen. Es\r\nbedarf einer höheren Anerkennung\r\nbestverfügbarer Evidenz und alternativer\r\nStudiendesigns im AMNOG, um auch langfristig\r\nsicherzustellen, dass Orphan Drugs für\r\nPatient*innen hierzulande schnell und umfassend\r\nzur Verfügung stehen.\r\nAnpassung der Nutzenbewertungs- und\r\nErstattungsverfahrens des AMNOG an besondere\r\nTherapiesituationen\r\nDas auf Grundlage der europäischen\r\nOrphan-Drug-Verordnung erfolgreich etablierte\r\nAnreizsystem zur Förderung von Investitionen in\r\ndie Erforschung und Entwicklung neuer\r\nBehandlungsansätze sollte erhalten und gestärkt\r\nwerden. Dabei ist die Bereitstellung einfacher\r\nund planbarer F&E-Anreize elementar. Ein\r\nAnsatzpunkt wäre die indikations-spezifische\r\nVergabe der Orphan Drug Designation, damit es\r\nbei der Markteinführung von\r\nIndikationserweiterungen bereits zugelassener\r\nTherapien nicht zu Verzögerungen kommt.\r\nErhalt und Stärkung der europäischen Förderung von\r\nInvestitionen in die Forschung und Entwicklung von Orphan\r\nDrugs\r\n15\r\nKontakt\r\nJannes Moritz\r\nManager Public & Governmental Affairs\r\nTelefon +49 (0) 152 06843509\r\njannes.moritz@ipsen.com\r\nHerausgeber\r\nIpsen Pharma GmbH\r\nEinsteinstraße 174\r\n81677 München\r\nDeutschland\r\nTelefon +49 (0) 89 262 043 289\r\nFax +49 (0) 89 548 58 712\r\ncontact.ipsen.germany@ipsen.com\r\nwww.ipsen.com/germany\r\nIn Zusammenarbeit mit RPP Deutschland GmbH.\r\nStand\r\nNovember 2024\r\nErklärung\r\nDie Ipsen Pharma GmbH ist registrierter Interessenvertreter\r\ngemäß LobbyRG (Registernummer R005693) und beachtet\r\ndie Grundsätze integrer Interessenvertretung nach § 5 LobbyRG.\r\nIMPRESSUM\r\nCRSC"},"recipientGroups":[{"recipients":{"parliament":[{"code":"RG_BT_MEMBERS_OF_PARLIAMENT","de":"Mitglieder des Bundestages","en":"Members of parliament"}],"federalGovernment":[]},"sendingDate":"2025-12-12"}]},{"regulatoryProjectNumber":"RV0002378","regulatoryProjectTitle":"Versorgung mit Orphan Drugs sicherstellen","pdfUrl":"https://www.lobbyregister.bundestag.de/media/0a/e0/731350/Stellungnahme-Gutachten-SG2605040024.pdf","pdfPageCount":16,"text":{"copyrightAcknowledgement":"Die grundlegenden Stellungnahmen und Gutachten können urheberrechtlich geschützte Werke enthalten. Eine Nutzung ist nur im urheberrechtlich zulässigen Rahmen erlaubt.","text":"Access to Innovation & Care\r\nAnsätze für einen gesicherten \r\nTherapiezugang und eine optimierte \r\nVersorgung bei seltenen \r\nErkrankungen\r\nInhaltsverzeichnis\r\nBedarf nach gemeinsamen Anstrengungen für eine optimierte \r\nVersorgung von Menschen mit seltenen Erkrankungen\r\nDr. Georg Kippels, MdB Gesundheitspolitische Perspektive\r\nDr. Sybill Hessler und Dr. Andreas Eitel Ipsen - Perspektive eines forschenden Pharmaunternehmens\r\nProf. Jürgen Wasem Gesundheitsökonomische Perspektive\r\nProf. Dr. Oliver Cornely Forschungspolitische Perspektive\r\nPD Dr. Dr. Ekkehard Sturm Perspektive aus der Versorgung\r\nProf. Annette Grüters-Kieslich Perspektive aus der Patient*innenvertretung\r\nHandlungsempfehlungen\r\n3\r\n4\r\n5\r\n7\r\n9\r\n11\r\n13\r\n14\r\nforschungs- und versorgungspolitische sowie \r\npatient*innenzentrierte Perspektive \r\nberücksichtigt. Geteiltes Anliegen der Autor*innen \r\nist es, die bisherige umfassende und schnelle \r\nVerfügbarkeit neuer Orphan Drugs zu erhalten \r\nund langfristig eine qualitativ hochwertige \r\nVersorgung zu gewährleisten.\r\nZiel dieses Papiers ist es, zentrale regulatorische \r\nHürden bei Zulassung und Erstattung von \r\nOrphan Drugs zu beleuchten und \r\nHandlungsempfehlungen für eine bessere \r\nVersorgung zu formulieren. Auf Grundlage eines \r\nim Juni 2024 durchgeführten Fachgesprächs \r\nwerden im Folgenden die gesundheits- und \r\nindustriepolitische, gesundheitsökonomische, \r\nPerspektiven und Empfehlungen zur Verbesserung der \r\nPatient*innenversorgung\r\nDeutschland rund 4 Millionen Menschen betreffen. \r\nDiese sind oft auf spezialisierte Therapien, \r\nsogenannte Orphan Drugs, angewiesen. \r\nGemessen an der Anzahl der Erkrankungen gibt es \r\nimmer noch zu wenig Forschung und Entwicklung \r\n(F&E) an neuen Behandlungsoptionen. In der \r\nFolge stehen aktuell für rund 95 % der bekannten \r\nseltenen Erkrankungen keine zugelassenen \r\nTherapien zur Verfügung.\r\nDie Versorgung von Menschen mit seltenen \r\nErkrankungen stellt unser Gesundheitssystem \r\nvor besondere Herausforderungen. Qua \r\nDefinition sind jeweils wenige Patient*innen von \r\neiner seltenen Erkrankung betroffen - in der \r\nEuropäischen Union nicht mehr als 5 von 10.000 \r\nMenschen. Patient*innen mit seltenen \r\nKrankheiten gibt es aber zahlreiche. Weltweit \r\nsind es über 8.000 identifizierte Erkrankungen, \r\ndie in der EU etwa 30 Millionen und in \r\nBedarf nach gemeinsamen Anstrengungen für eine optimierte \r\nVersorgung von Menschen mit seltenen Erkrankungen\r\nFörderansätze für Forschung & Entwicklung an Orphan Drugs\r\nGrund für den ungedeckten Bedarf an wirksamen \r\nTherapien sind enorme Risiken bei der F&E sowie \r\nVermarktung von Orphan Drugs. Diese \r\nresultieren insbesondere aus hohen \r\nInvestitionskosten bei gleichzeitig unsicheren \r\nMarktbedingungen. Mit der europäischen \r\nOrphan-Drug-Verordnung aus dem Jahr 2000 \r\n(EG 141/2000) wurde in der EU ein Anreizsystem \r\nzur Förderung von F&E-Investitionen für Orphan \r\nDrugs geschaffen. Grundlage hierfür ist die \r\nOrphan Drug Designation (ODD), die durch die \r\nEuropäische Arzneimittel-Agentur (EMA) bei \r\nZulassung entsprechender Arzneimittel verliehen \r\nwird. In Deutschland wurde der Fördergedanke \r\nfür Orphan Drugs in das Verfahren des \r\nArzneimittelneuordnungsgesetzes (AMNOG) \r\nüberführt. Das AMNOG regelt Nutzenbewertung \r\nund Preisgestaltung innovativer Medikamente, \r\nwobei der medizinische Zusatznutzen von Orphan \r\nDrugs mit europäischer Zulassung bis zu einer \r\nbestimmten Umsatzschwelle als belegt gilt.\r\nMit Einführung der europäischen \r\nOrphan-Drug-Verordnung und deren nationaler \r\nÜberführung in das AMNOG-Verfahren ist die \r\nArzneimittelversorgung von Menschen mit \r\nseltenen Erkrankungen hierzulande im \r\nEU-Vergleich bislang überaus gut. Vor dem \r\nHintergrund des weiterhin großen medizinischen \r\nBedarfs an zielgerichteten Therapien für seltene \r\nIndikationen sowie sich zuletzt verändernder \r\nRahmenbedingungen für Orphan Drugs besteht \r\naber weiterhin politischer Handlungsbedarf.\r\n3\r\nIn den vergangenen Jahrzehnten lag der politisch \r\ngebotene und wichtige Schwerpunkt des \r\ndeutschen Gesundheitssystems vor allem auf der \r\nBekämpfung von akuten Infektionskrankheiten \r\nsowie auf den zunehmenden Volkskrankheiten. \r\nErst die EU-Verordnung über \r\nOrphan-Arzneimittel von 2000 und analog die \r\nnationalen Regelungen für Arzneimittel gegen \r\nseltene Erkrankungen gemäß AMNOG haben \r\nentscheidend dazu beigetragen, die Forschung \r\nund Entwicklung der sogenannten Orphan Drugs \r\nzu fördern. Da die einzelnen Krankheitsbilder \r\naufgrund ihrer Seltenheit häufig noch \r\nvernachlässigt werden, ist es entscheidend, dass \r\nPharmaunternehmen weiterhin dieselben \r\nInvestitionen in die Erforschung und Behandlung \r\nseltener Erkrankungen tätigen und zusätzlich \r\nauch politische Anreize für weitere Investitionen in \r\ndiesem Bereich geschaffen werden. Das kann für \r\neinzelne Patient*innen oft lebensentscheidend \r\nsein.\r\nRelevanz der Förderung von Orphan Drugs für eine gute \r\nVersorgung von Menschen mit seltener Erkrankung\r\nBedarf an weiteren Anstrengungen für gezielte \r\nF&E-Investitionen\r\nDr. Georg Kippels, MdB\r\nGesundheitspolitische Perspektive\r\nEin grundlegender gesellschaftlicher Dialog \r\nund ein Zusammenführen unterschiedlicher \r\nImpulse ist unerlässlich, um die Gesund\u0002heitsversorgung für Menschen mit seltenen \r\nErkrankungen neu zu gestalten. Patient*in\u0002nenverbände, medizinische Fachkräfte, poli\u0002tische Entscheidungsträger*innen, die phar\u0002mazeutische Industrie und Forschungsein\u0002richtungen sollten bei der Findung zukunfts\u0002weisender Lösungen gezielt mit einbezogen \r\nwerden.\r\nUm diesen Herausforderungen gerecht zu \r\nwerden, sind gezielte Investitionen in innovative \r\ntherapeutische Ansätze von zentraler Bedeutung. \r\nSolche Investitionen nicht nur in die Forschung, \r\nsondern auch in die Entwicklung und \r\nZugänglichkeit neuer Behandlungsmethoden, \r\nkönnen einen erheblichen Mehrwert für \r\nPatient*innen bieten. Die raschen Fortschritte in \r\nMedizin und Pharmazie erfordern dabei eine \r\nNeubewertung der herkömmlichen \r\nEvidenzstandards an neue \r\nGesundheitstechnologien. Es ist wichtig, dass \r\ndiese Standards dynamisch genug sind, um die \r\nspezifischen Bedürfnisse und \r\nHerausforderungen seltener Erkrankungen \r\nangemessen zu erfassen und zu bewerten.\r\nDie aktive Einbindung der Patient*innen in \r\ndiesen Prozess ist dabei unerlässlich. Ihre \r\nPerspektiven und Bedürfnisse müssen integraler \r\nBestandteil jeder Entscheidung sein, die das \r\nGesundheitssystem betreffen. Dies trägt auch zur \r\nLegitimität und Akzeptanz der \r\nGesundheitsinstitutionen bei. Nur durch eine \r\numfassende und kooperative Herangehensweise \r\nkönnen die spezifischen Bedürfnisse von \r\nMenschen mit seltenen Erkrankungen \r\nangemessen berücksichtigt und adäquate \r\nLösungen gefunden werden.\r\nDie entscheidende Rolle der Patient*innen\r\n4\r\nund\r\nIpsen - Perspektive \r\neines forschenden \r\nPharmaunternehmens\r\nDr. Sybill Hessler Dr. Andreas Eitel\r\nIpsen hat es sich zur Aufgabe gemacht, zu einer \r\nVerbesserung der Gesundheit und \r\nLebensqualität von Menschen mit seltenen \r\nErkrankungen beizutragen. Jedoch ist das \r\npharmazeutische Innovationsmodell bei seltenen \r\nIndikationen aufgrund kleiner \r\nPatient*innenpopulationen und komplexer \r\nForschungsanforderungen besonders \r\nrisikobehaftet. Konsequenterweise wurden \r\nsowohl im Rahmen der europäischen \r\nArzneimittelzulassung als auch im nationalen \r\nErstattungsprozess Anreizsysteme zur Förderung \r\nder F&E an seltenen Erkrankungen etabliert. In \r\nder Folge investierten forschende Unternehmen \r\nwie Ipsen verstärkt in die Entwicklung und \r\nWeiterentwicklung zielgerichteter \r\nTherapieansätze. So stieg in den letzten zwei \r\nJahrzenten in der EU sowohl die Gesamtzahl \r\njährlich begonnener Studien zu seltenen \r\nErkrankungen als auch die Anzahl zugelassener \r\nOrphan Drugs. Dabei profitieren betroffene \r\nPatient*innen in Deutschland von einer im \r\neuropäischen Vergleich einzigartig schnellen und \r\numfassenden Verfügbarkeit. Mit Blick auf den \r\nbestehenden medizinischen Bedarf ist aber klar: \r\nAuf diesen Erfolgen dürfen wir uns nicht ausruhen! \r\nRegulatorische Hürden bei Zulassung, \r\nNutzenbewertung sowie Erstattung von \r\nArzneimittel für seltene Erkrankungen gilt es \r\npolitisch zu adressieren.\r\nOrphan Drugs – anhaltendes Engagement für ein \r\nherausforderndes Innovationsmodell\r\nMit steigender Anzahl zentral zugelassener \r\nOrphan Drugs erweist sich die Vergabepraxis der \r\nOrphan Drug Designation im Rahmen der \r\neuropäischen Zulassung in bestimmten Fällen als \r\npotentielles Hemmnis. Für den Erhalt der ODD \r\nmüssen bei Zulassung drei Kriterien erfüllt sein: \r\nDie Erkrankung ist selten, sie ist potenziell \r\nlebensbedrohlich oder führt zu chronischer \r\nInvalidität, und das neue Arzneimittel hat einen \r\nsignifikanten Nutzen im Vergleich zu \r\nbestehenden Behandlungsoptionen. Allerdings \r\nerfolgt die Vergabe der ODD in Bezug auf den \r\nWirkstoff sowie gekoppelt an den Handelsnamen \r\nund nicht, wie bspw. in den USA, in Bezug auf \r\njede einzelne behandelbare und zugelassene \r\nIndikation. Daher kann ein Produkt unter dem \r\nselben Markennamen nicht gleichzeitig für eine \r\nseltene und eine nicht-seltene Indikation \r\nzugelassen sein. Dies stellt insbesondere dann ein \r\nProblem dar, wenn bei einer Erweiterung der \r\nZulassung um eine weitere behandelbare \r\nIndikation keine ODD vergeben wird – in diesen \r\nFällen wird auch die ODD in der bereits \r\nzugelassenen Indikation widerrufen. Diese \r\nVergabepraxis nimmt pharmazeutischen \r\nHerstellern nicht nur Planungssicherheit. \r\nAufgrund der Relevanz der ODD für den \r\nnationalen Erstattungsprozess kann dies auch \r\ndazu führen, dass betroffene Arzneimittel nicht \r\noder verspätet auf den Markt gebracht werden.\r\nVergabepraxis der Orphan Drug Designation als potentielle \r\nZugangsbremse\r\nFür die Wirtschaftlichkeit von Investitionen in F&E \r\nsind die nationalen Nutzenbewertungs- und \r\nErstattungsverfahren bei neuen Arzneimitteln von \r\nhoher Relevanz. In Deutschland hat das \r\nHürden in der AMNOG-Nutzenbewertung bei Orphan Drugs\r\nAMNOG-Verfahren weitreichende Auswirkungen \r\nauf die Erstattung und Verfügbarkeit neuer \r\nArzneimitteltherapien. Leider hat sich die \r\nGesundheitspolitik zuletzt mit dem \r\n5\r\nGKV-Finanzstabilisierungsgesetz (GKV-FinStG) von \r\ndem bisherigen Ansatz entfernt, die \r\nBesonderheiten von Orphan Drugs im AMNOG zu \r\nberücksichtigen. Dabei gilt es die kumulative \r\nWirkung der Maßnahmen in den Blick zu nehmen:\r\nDa Arzneimittel mit ODD bereits im Rahmen der \r\neuropäischen Zulassung gezeigt haben, dass sie \r\neinen signifikanten Nutzen gegenüber \r\nVergleichstherapien (sofern vorhanden) aufweisen, \r\ngilt ihr Zusatznutzen bis zum Erreichen einer \r\nUmsatzschwelle als belegt. Mit dem GKV-FinStG \r\nwurde diese Umsatzschwelle von 50 auf 30 \r\nMillionen Euro im Jahr abgesenkt. In der Folge \r\nwerden vermehrt Orphan Drugs, die bereits in der \r\nVersorgung angekommen sind, einer erneuten, \r\nvollumfänglichen Nutzenbewertung unterzogen. \r\nDie in der vollumfänglichen Nutzenbewertung \r\ngeltenden methodischen Anforderungen an die \r\nEvidenzgenerierung durch randomisiert \r\nkontrollierte Studien (RCT) berücksichtigen nicht \r\ndie spezifischen Charakteristika von seltenen \r\nErkrankungen. Oft können keine RCT mit großen \r\nProbandenzahlen und mehreren Therapiearmen \r\ndurchgeführt werden. In vielen Fällen existiert \r\nauch keine zweckmäßige Vergleichstherapie (zVT), \r\nanhand derer der Zusatznutzen belegt werden \r\nkönnte. Folglich haben es sowohl Orphan Drugs, \r\ndie die Umsatzschwelle gerissen haben, als auch \r\nArzneimittel gegen seltene Erkrankungen, die \r\nkeine ODD halten, äußerst schwer einen positiven \r\nZusatznutzen formal nachzuweisen. \r\nIn den an die Nutzenbewertung anschließenden \r\nErstattungsbetragsverhandlungen gelten die mit \r\ndem GKV-FinStG neu eingeführten sogenannten \r\n„Leitplanken“, die harte Preisgrenzen in \r\nAbhängigkeit vom Zusatznutzen und der zVT \r\ndefinieren. Greifen die „Leitplanken“, drohen nicht \r\nnutzenadäquate Erstattungsbeträge, die dazu \r\nführen könnten, dass die Vermarktung und \r\nWeiterentwicklung solcher Therapieoptionen trotz \r\nZusatznutzen nicht mehr wirtschaftlich ist.\r\nWeiterentwicklungsbedarf bei Zulassung und Erstattung von \r\nOrphan Drugs\r\nPolitik, Patientenvertreter*innen, Kostenträger \r\nund Leistungserbringende, einschließlich der \r\npharmazeutischen Unternehmen, sollten \r\ngemeinsam daran arbeiten, bestehende Hürden \r\nim System zu adressieren und bei Zulassung, \r\nNutzenbewertung und Erstattung spezifischere \r\nLösungen für Arzneimittel gegen seltene \r\nErkrankungen zu implementieren.\r\nUm eine am medizinischen Fortschritt \r\norientierte Versorgung von Menschen mit \r\nseltenen Erkrankungen langfristig zu \r\ngewährleisten und dem medizinischen Bedarf \r\nan wirksamen Therapien besser gerecht zu \r\nwerden, müssen die regulatorischen \r\nAnforderungen auf europäischer und \r\nnationaler Ebene die spezifischen \r\nHerausforderungen bei der Erforschung und \r\nEntwicklung von Orphan Drugs noch besser \r\nberücksichtigen.\r\n6\r\nProf. Jürgen Wasem\r\nGesundheitsökonomische \r\nPerspektive\r\nDie spezifischen Regelungen für Arzneimittel zur \r\nBehandlung seltener Erkrankungen im Rahmen \r\ndes Nutzenbewertungs- und \r\nPreisbildungsverfahrens gemäß AMNOG sind \r\naufgrund der hohen Relevanz für betroffene \r\nPatient*innen politisch und gesellschaftlich \r\nintendiert. Paragraph 35a Absatz 1 SGB V legt fest, \r\ndass die zentrale Zulassung mit europäischer \r\nOrphan Drug Designation einen medizinischen \r\nZusatznutzen des Arzneimittels begründet. Das \r\nAusmaß des Zusatznutzens wird in diesen Fällen \r\nvom Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) \r\nquantifiziert. Damit gewährleistet der \r\nGesetzgeber trotz der oftmals bestehenden engen \r\nEvidenzgrenzen bei neuen Medikamenten in \r\nselten Indikationen einen schnellen Marktzugang \r\nbei gleichzeitig nutzenadäquaten Preisen. Beides \r\nist essenziell für die wirtschaftliche Tragfähigkeit \r\nder meist kostspieligen und risikoreichen F&E. Das \r\nAMNOG folgt damit den Zielen der europäischen \r\nGesetzgebung, über Verfahrensanreize für die \r\nforschenden pharmazeutischen Unternehmen die \r\ngesellschaftlich erwünschte Verfügbarkeit \r\ninnovativer Therapien für Menschen mit seltenen \r\nErkrankungen zu fördern.\r\nHintergründe der Orphan Drug-Regelung im AMNOG\r\nIn Anbetracht des bestehenden medizinischen \r\nBedarfs an wirksamen Arzneimitteln für seltene \r\nErkrankungen gilt es grundsätzlichere \r\nVerfahrenslösungen im AMNOG für besondere \r\nEvidenzsituationen wie die der seltenen \r\nErkrankungen zu prüfen. Einen bereits \r\nexistierenden Anknüpfungspunkt bietet § 5 \r\nAbsatz 3 der Arzneimittel-Nutzenverordnung \r\n(AM-NutzenV). Demnach müssen Nachweise der \r\nbestverfügbaren Evidenzstufe eingereicht werden, \r\nwenn es unmöglich oder unangemessen ist, \r\nStudien höchster Evidenzstufe durchzuführen. In \r\nder Praxis wird dieses Instrument allerdings bisher \r\nnicht angewendet. Vorstellbar wäre eine \r\nNutzung bestehender Rechtsinstrumente für eine adäquate \r\nBerücksichtigung besonderer Evidenzsituationen im AMNOG\r\nDie skizzierten AMNOG-Regelungen gelten nur \r\nfür Produkte mit europäischer ODD und nur so \r\nlange diese die Umsatzschwelle von 30 Millionen \r\nEuro im Jahr noch nicht überschritten haben. \r\nWenn Orphan Drugs diese reißen oder ihre ODD \r\nverlieren, durchlaufen sie eine reguläre \r\nNutzenbewertung mit entsprechend strikten \r\nEvidenzanforderungen. Dabei festzuhalten ist, \r\ndass das Instrument der Umsatzschwelle rein \r\nwirtschaftlichen Abwägungen zur \r\nKostenbelastung der GKV folgt und keinen \r\ndirekten Einfluss auf die Generierung von Evidenz \r\nhat. So hängt die Möglichkeit oder Unmöglichkeit \r\nder Durchführung einer randomisierten \r\nKontrollstudie nicht vom Umsatz eines \r\nMedikaments ab.\r\nDie reguläre Nutzenbewertung, die nach \r\nÜberschreitung der Umsatzschwelle vollzogen \r\nwird, erweist sich für viele Orphan Drugs mit \r\nkleinen Patient*innenzahlen als Hürde. Aufgrund \r\nstrikter Vorgaben zur Evidenzgenerierung, kann \r\nder Zusatznutzen von Orphan Drugs oftmals nicht \r\nfestgestellt werden.\r\nOrphan Drug Umsatzschwelle: Erneute Preisverhandlung statt \r\nerneuter Nutzenbewertung?\r\nEine der zugrundeliegenden Evidenzproblem\u0002atik entsprechende Alternative wäre es, bei \r\nÜberschreitung der Umsatzschwelle, statt \r\neiner vollumfänglichen Nutzenbewertung, \r\neine erneute Preisverhandlung zwischen phar\u0002mazeutischem Hersteller und GKV-Spitzenver\u0002band vorzunehmen, die dem hohen erzielten \r\nUmsatz Rechnung trägt.\r\n7\r\nregulatorische Änderung, die auf Grundlage des § \r\n5 Absatz 3 AM-NutzenV innerhalb der \r\nNutzenbewertung von Arzneimitteln für seltene \r\nIndikationen eine Ermessensentscheidung \r\nimplementiert, ob eine RCT angemessen oder \r\nüberhaupt durchführbar ist. Ein damit \r\neinhergehender größerer Evidenzspielraum \r\nkönnte dazu beitragen, der Versorgungsrealität \r\nund dem tatsächlichen Nutzen von Orphan Drugs \r\nbesser gerecht zu werden und deren \r\nMarktzugänglichkeit und finanzielle Tragfähigkeit \r\nsicherzustellen.\r\n8\r\nProf. Dr. Oliver Cornely\r\nForschungspolitische Perspektive \r\nnicht außer Acht gelassen werden, dass ca. 80% \r\nder seltenen Erkrankungen genetisch bedingt \r\nsind und Symptome häufig bereits im Säuglings\u0002oder Kindesalter auftreten. Hinzu kommt der \r\nhäufige Mangel an medizinischen Expert*innen \r\nund eine limitierte Anzahl an spezialisierten \r\nZentren, was den Koordinationsaufwand massiv \r\nerhöht. Gleichzeitig verlangsamen bürokratische \r\nHürden klinische Forschungsprojekte. Zu nennen \r\nsind hier die oft zeitaufwendigen Ethik- und \r\nGenehmigungsverfahren, sowie die langwierigen \r\nVertragsverhandlungen zwischen \r\nStudiensponsoren und -zentren. Von besonderer \r\nBedeutung ist, dass die Studieneinbindung für \r\nBetroffene, bei Fehlen erprobter \r\nTherapieverfahren, oft die einzige \r\nBehandlungsperspektive darstellt.\r\nDie medizinische Forschung zu seltenen \r\nErkrankungen stellt uns vor große \r\nHerausforderungen. Die Vielfalt der \r\nErscheinungsformen und die wenigen, regelhaft \r\nnicht diagnostizierten Patient*innen erschweren \r\ndie Erhebung belastbarer Evidenz zur Erprobung \r\nneuer Therapien. Besonders problembehaftet ist \r\ndie Identifizierung und die Aufnahme einer \r\nausreichenden Anzahl von \r\nStudienteilnehmenden, um signifikante \r\nAussagen zu klinischen Endpunkten treffen zu \r\nkönnen: Geeignete Patient*innen sind räumlich \r\nverteilt, haben – trotz grundsätzlich oft hoher \r\nTeilnahmebereitschaft – wenig Informationen \r\nüber laufende Studien oder können aufgrund der \r\nSchwere ihrer Erkrankung nicht an \r\nStudienzentren überwiesen werden. Dabei darf \r\nKomplexe Herausforderungen bei der Erforschung seltener \r\nErkrankungen\r\nEin grundsätzliches Problem bei der klinischen \r\nErforschung seltener Erkrankungen ist, dass die \r\nDurchführung von randomisiert kontrollierten \r\nStudien – Goldstandard für die Abbildung des \r\nEffektes einer medizinischen Intervention – aus \r\npraktischen und ethischen Gründen nicht immer \r\nleistbar ist. Zum Beispiel ist es bei akuten, \r\nseltenen Infektionen nahezu unmöglich \r\ntraditionelle Studien durchzuführen. Auch \r\nbetreffen seltene Erkrankungen aufgrund ihres \r\nzumeist genetischen Ursprungs \r\nüberproportional oft Kinder, wodurch ethische \r\nGründe gegen eine Randomisierung und \r\nVerblindung sprechen können. \r\nVielmehr braucht es innovative Studiendesigns \r\nunter Definition und Validierung neuer, \r\ngeeigneter klinischer Endpunkte, damit \r\npotenziell wirksame Behandlungsmethoden \r\nangemessen evaluiert werden können. Die \r\nDurchführung von Basket- oder in-silico-Studien \r\nkönnte hier Abhilfe schaffen. Auch die Einbindung \r\nvon Real-World-Evidence (RWE) kann eine Option \r\ndarstellen, auch wenn sie zumeist weniger robust \r\nund verlässlich ist.\r\nEine Frage der Evidenz\r\nIm Spannungsfeld zwischen dem großen \r\nBedarf an wirksamen Arzneimitteln für \r\nMenschen mit seltenen Erkrankungen und den \r\nnachvollziehbar hohen gesellschaftlichen und \r\nwissenschaftlichen Anforderungen an die \r\nEvidenz innovativer Therapien, sollten neue \r\nStudiendesigns in Betracht gezogen werden. \r\nHier fehlt es allerdings an klaren Vorgaben und \r\nAnforderungen, damit diese bei der \r\nArzneimittelbewertung auch anerkannt \r\nwerden.\r\n9\r\nBedarf nach besseren Rahmenbedingungen für klinische \r\nStudien\r\nDie komplexe und dringliche Natur der \r\nBehandlung seltener Erkrankungen verdeutlicht \r\nden Bedarf an Reformen. Einerseits braucht es \r\ndie erhöhte Bereitschaft der Zulassungs- und \r\nHTA-Behörden innovative Studiendesigns zu \r\nakzeptieren, um eine schnellere und effektivere \r\nGenerierung von Evidenz zu ermöglichen. \r\nGleichzeitig müssen die Rahmenbedingungen \r\nfür klinische Studien in Deutschland verbessert \r\nwerden. Mit dem Medizinforschungsgesetz \r\n(MFG), das im Sommer 2024 verabschiedet \r\nwurde, ist der Gesetzgeber aktiv geworden. Das \r\nMFG sieht u.a. vor Genehmigungsverfahren für \r\nklinische Prüfungen zu vereinfachen und zu \r\nbeschleunigen. Gerade mit der Einführung von \r\nMustervertragsklauseln für die \r\nVertragsverhandlungen zwischen den an \r\nklinischen Studien beteiligten Institutionen und \r\nSponsoren wird bürokratische Last reduziert. \r\nDennoch sind weitere Maßnahmen erforderlich. \r\nVor allem die gerade bei seltenen Erkrankungen \r\nerschwerte Rekrutierung geeigneter \r\nPatient*innen, bleibt unberücksichtigt. Ein \r\nmöglicher Lösungsansatz ist die Nutzung von \r\nnationalen Patient*innenregistern. Die von ihren \r\nÄrzt*innen erfassten Patient*innen könnten \r\nautomatisch über klinische Studien informiert \r\noder ggf. auch proaktiv kontaktiert werden.\r\n10\r\nPD Dr. Dr. Ekkehard Sturm\r\nPerspektive aus der Versorgung \r\nLeistungserbringenden muss es ermöglicht \r\nwerden, eine qualitativ hochwertige Versorgung \r\nfür Menschen mit seltenen Erkrankungen \r\nanbieten zu können. Hierzu braucht es, neben \r\ninnovativen Therapien, vor allem \r\nflächendeckende Strukturen, die eine schnelle \r\nDiagnose und interdisziplinäre Versorgung \r\nermöglichen. Besonders bei seltenen \r\nLebererkrankungen, wie zum Beispiel der sich im \r\nfrühen Kindesalter manifestierenden \r\nprogressiven familiären intrahepatischen \r\nCholestase (PFIC), besteht ein akuter Bedarf an \r\nwirksamen Therapien, die möglicherweise eine \r\nOrgantransplantation vermeiden können. Dabei \r\nist es unerlässlich, dass neue Arzneimittel die \r\nhöchsten Sicherheits- und Wirksamkeitsstandards \r\nerfüllen, um die Patient*innenversorgung \r\nnachhaltig zu verbessern. Ebenso wichtig ist aber \r\nauch, dass diese Therapien schnell verfügbar sind, \r\num den Therapiestandard zeitnah zu heben.\r\nDie Bedeutung spezialisierter Versorgungsstrukturen und neuer \r\nTherapien am Beispiel seltener Lebererkrankungen\r\nDie aktuelle finanzielle Belastung für die \r\nstationäre und ambulante Versorgung in den \r\ndeutschen Krankenhäusern, die durch das \r\nDRG-System verschärft wird, macht eine \r\ngrundlegende Reform notwendig. Zwar wird die \r\naktuell geplante Krankenhausreform bei \r\nUmsetzung zu einer Veränderung des bisherigen \r\nDRG-Systems hin zu mehr Vorhaltefinanzierung \r\nführen, doch es bleibt abzuwarten, ob diese \r\nMaßnahmen tatsächlich zu einer nennenswerten \r\nfinanziellen Entlastung in den Krankenhäusern \r\nführen werden. Zu berücksichtigen ist auch, dass \r\nFinanzielle Herausforderungen in der Patient*innenversorgung\r\nZur Gewährleistung spezialisierter \r\nVersorgungsstrukturen wurde auf Grundlage der \r\nArbeit des Nationalen Aktionsbündnisses für \r\nMenschen mit Seltenen Erkrankungen (NAMSE) \r\neine Zentrenstruktur zur Diagnose und \r\nBehandlung seltener Erkrankungen aufgebaut \r\nund etabliert. Inzwischen existieren an \r\nDeutschlands Universitätskliniken mehr als 30 \r\nsolcher Zentren. Diese untergliedern sich vor \r\nallem in A-Zentren, als zentrale Anlaufstelle für die \r\nDiagnose einer seltenen Erkrankung, sowie \r\nzumeist direkt anhängigen B-Zentren, zur \r\nAbbildung der krankheits- und \r\nfachgruppenspezifischen Behandlung im \r\nambulanten und stationären Bereich. Zur \r\nSicherstellung einer qualitätsgesicherten und \r\nwohnortnahen Versorgung für Patient*innen \r\nfehlt es hingegen noch an praxistauglichen \r\nKonzepten für Typ C-Zentren – kooperierende \r\nSpezialambulanzen die an Schwerpunktpraxen, \r\nmedizinischen Versorgungszentren oder \r\nKrankenhäusern angesiedelt sind. \r\nDie aktuellen Kommunikationswege im \r\nGesundheitswesen sind veraltet und ineffizient, \r\nwas die dringende Implementierung moderner \r\nTechnologien wie telemedizinischer \r\nAnwendungen und der elektronischen \r\nPatientenakte (ePA) zur Verbesserung des \r\nInformationsaustauschs und der Zusammenarbeit \r\nunabdingbar macht. \r\nNotwendigkeit einer verbesserten Vernetzung im \r\nGesundheitswesen \r\nDamit flächendeckend eine interdisziplinäre \r\nVersorgung sichergestellt werden kann, ist \r\nzudem eine engere Vernetzung sowohl \r\nzwischen den etablierten spezialisierten \r\nZentren untereinander als auch mit den \r\nniedergelassenen Expert*innen in der \r\nPrimärversorgung unerlässlich.\r\n11\r\ndie Vorhaltepauschale für seltene Erkrankungen \r\ndurch die unzureichende Abbildung dieser \r\nErkrankungen im ICD-10, der etablierten \r\nKlassifikationsliste für Krankheiten und \r\nverwandter Gesundheitsprobleme, und die \r\nfehlende Spezifizierung in den Leistungsgruppen \r\nbeeinträchtigt wird. Seltene Erkrankungen treten \r\noft als Querschnittserkrankungen in \r\nverschiedenen Fachbereichen auf, was ihre \r\nErfassung erschwert. Daher wäre es vorteilhaft, \r\neine spezifische Klassifikation wie den \r\nOrphacode einzuführen, um seltene Erkrankungen \r\ngenauer abzubilden und ihre besondere \r\nVersorgungsnotwendigkeit angemessen zu \r\nberücksichtigen. Die Überwindung dieser \r\nHerausforderungen ist entscheidend, um \r\nsignifikante Fortschritte in der Behandlung zu \r\nerzielen und die Lebensqualität der Patient*innen \r\nzu verbessern, während gleichzeitig \r\ngesundheitsökonomische Vorgaben gewahrt \r\nwerden.\r\n12\r\nProf. Annette Grüters-Kieslich\r\nPerspektive aus der \r\nPatient*innenvertretung \r\nDie Erforschung seltener Erkrankungen geht \r\neinher mit einigen Schwierigkeiten. Eine davon \r\nbesteht darin, dass RCTs aufgrund der geringen \r\nFallzahlen bei diesen Erkrankungen nur schwer \r\ndurchführbar sind. Bisher fehlt es an \r\numfassenden Registern für seltene \r\nErkrankungen. Um die Diagnose seltener \r\nErkrankungen zu beschleunigen und einen \r\nAuswahlbias bei klinischen Studien zu vermeiden, \r\nist es aber entscheidend, genaue Informationen \r\nüber betroffene Patient*innen in Deutschland zu \r\nhaben. Das Nationale Register für Seltene \r\nErkrankungen (NARSE) soll zukünftig dazu \r\nbeitragen, diese Lücken zu schließen, indem es als \r\nepidemiologisches Register verlässliche Daten \r\nüber betroffene Patient*innen bereitstellt. Solche \r\nDaten könnten nicht nur die Identifizierung \r\ngeeigneter Patient*innen für Studien und die \r\nEntwicklung neuer Therapien erleichtern, sondern \r\nauch die Grundlagen- und Versorgungsforschung.\r\nBedeutung präziser Patient*innendaten aus Registern\r\nMenschen mit seltenen Erkrankungen sind oft \r\ndie besten Expert*innen ihrer eigenen \r\nKrankheitsbilder. Die Entwicklung neuer \r\nTherapien könnte erheblich profitieren, wenn die \r\nErfahrungen dieser Patient*innen stärker in das \r\nStudiendesign einfließen würden.\r\nAktive Einbindung der Patient*innen in die Erforschung \r\nseltener Erkrankungen\r\nDie Berücksichtigung von Patient Reported \r\nOutcomes (PRO) ist hier essentiell. Bei deren \r\nKonzeptualisierung und Validierung reicht es aber \r\nnicht aus, lediglich Patient*innenorganisationen \r\neinzubeziehen. Die Betroffenen selbst müssen \r\numfassend in den gesamten F&E-Prozess \r\neingebunden werden. Ihre Erfahrungen sind von \r\nunschätzbarem Wert und können nicht nur dazu \r\nbeitragen, die Entwicklung neuer Therapien \r\neffektiver zu gestalten. Auch die Adhärenz könnte \r\ndurch die Einbindung der Patient*innen positiv \r\nbeeinflusst werden, was maßgeblich für den \r\nTherapierfolg ist.\r\nDie Zusammenarbeit zwischen Patient*innen, \r\nmedizinischer Forschung und politischen \r\nEntscheidungsträger*innen ist von zentraler \r\nBedeutung, um die Versorgungssituation \r\nnachhaltig zu verbessern. Nur durch eine enge \r\nKooperation können die Lebensqualität von \r\nMenschen mit seltenen Erkrankungen verbessert \r\nund signifikante Fortschritte in der Behandlung \r\nerzielt werden. Es muss sichergestellt werden, \r\ndass sie Zugang zu den bestverfügbaren \r\nBehandlungen haben und dass ihre Stimmen in \r\nallen Phasen der F&E gehört werden. Durch eine \r\nintegrative und patient*innenorientierte \r\nHerangehensweise können die bestehenden \r\nBarrieren überwunden und signifikante \r\nFortschritte in der Behandlung seltener \r\nErkrankungen erzielt werden.\r\nNotwendigkeit einer engen Zusammenarbeit zwischen \r\nPatient*innen, Forschung und Politik\r\nEin wesentlicher Aspekt klinischer Studien ist \r\ndie Definition von Endpunkten zur Bewertung \r\nder klinischen Wirksamkeit. Diese sollten so \r\ngestaltet werden sollten, dass sie die \r\ntatsächlichen Bedürfnisse und Perspektiven \r\nder Patient*innen widerspiegeln.\r\n13\r\nKontinuierliche und offene Gespräche zwischen \r\nPolitik, Industrie, Wissenschaft, Ärzteschaft und \r\nPatient*innenorganisationen sind unerlässlich, \r\num die Herausforderungen im Bereich der \r\nOrphan Drugs zu bewältigen und tragfähige \r\nLösungen zu finden. Solche Dialoge tragen dazu \r\nbei, eine nachhaltige und patient*innenorientierte \r\nVersorgung zu gewährleisten und den Zugang zu \r\nwichtigen Therapien für seltene Erkrankungen zu \r\nverbessern.\r\nGewährleistung eines regelmäßigen \r\nstakeholderübergreifenden Dialogs\r\nUm eine qualitätsorientierte Versorgung \r\nsicherzustellen, sind koordinierte, vernetzte und \r\ndigitalisierte Versorgungstrukturen \r\nflächendeckend erforderlich. Den Zentrenprozess \r\ngilt es fortzuführen. Ein stärkerer Fokus sollte \r\ndabei auf der Etablierung kooperierender \r\nTyp-C-Zentren liegen, die spezialisierte, \r\nambulante Versorgungsangebote wohnortnahe \r\nbereitstellen. Die Digitalisierung des \r\nGesundheitswesens sowie telemedizinische \r\nAngebote können zudem dazu beitragen, die \r\nKoordination und Vernetzung zwischen den \r\nspezialisierten Zentren untereinander und mit \r\nder Primärversorgung zu erleichtern. \r\nNiedergelassene Ärzt*innen können z.B. in \r\nFallkonferenzen zu ihren Patient*innen \r\neinbezogen werden. Das Dokumentationssystem \r\nder ePA hilft beim Informationsaustausch \r\nzwischen den Sektoren und kann bei \r\nWeiterentwicklung zukünftig ggf. auch dazu \r\nbeitragen, aus Patient*innendaten ein mögliches \r\nVorliegen einer seltenen Erkrankung abzuleiten \r\nund proaktiv darauf hinzuweisen, um die Diagnose \r\nzu beschleunigen. Des Weiteren bedarf es in der \r\nVersorgung einer Reform, bei der insbesondere die \r\nVorhaltefinanzierung eingeführt werden sollte. \r\nSeltene Erkrankungen sind im ICD-10-System \r\nunzureichend erfasst, was die präzise Abbildung \r\nerschwert. Eine spezifische Klassifikation wie der \r\nOrphacode könnte Abhilfe schaffen, um die \r\nVersorgung zu verbessern und wirtschaftliche \r\nVorgaben zu erfüllen.\r\nKoordinierte, vernetzte und digitalisierte Versorgung\r\nDie Durchführung klinischer Studien in \r\nDeutschland muss beschleunigt, bürokratische \r\nHürden und lange Genehmigungsverfahren \r\nmüssen abgebaut werden. Das \r\nMedizinforschungsgesetz bietet bereits gute \r\nAnsätze, doch sind weitere Maßnahmen \r\nnotwendig, um den Studienablauf zu optimieren \r\nund die Entwicklung neuer Therapien \r\nvoranzutreiben. Insbesondere die Rekrutierung \r\ngeeigneter Proband*innen für klinische Studien \r\nsollte in den Blick genommen werden. Ein \r\nzentraler Ansatz ist der Auf- und Ausbau einer \r\nnationalen Registerinfrastruktur. Die derzeit \r\nunzureichende Erfassung von seltenen \r\nErkrankungen erschwert sowohl die \r\nDurchführung klinischer Studien als auch die \r\nVersorgungsforschung zur Messung der \r\nVersorgungsqualität. Register wie das NARSE \r\nkönnen erheblich dazu beitragen, zuverlässige \r\nepidemiologische Daten zu sammeln und \r\ngeeignete Patient*innen für Studien schneller zu \r\nidentifizieren.\r\nBessere Rahmenbedingungen für klinische Studien \r\nHandlungsempfehlungen\r\nDie Versorgung von Menschen mit seltenen \r\nErkrankungen erfordert spezialisierte, \r\ninterdisziplinäre Versorgungspfade sowie einen \r\nschnellen Zugang zu neuen Therapieansätzen. In \r\nden letzten Jahren wurden sowohl \r\nVersorgungsstrukturen für Patient*innen \r\ngeschaffen als auch Fördersysteme für die \r\nEntwicklung, Zulassung und Vermarktung von \r\nOrphan Drugs etabliert. Die dargestellten \r\nPerspektiven zeigen weiteren Handlungsbedarf. \r\nZusammenfassend sind folgende Aspekte \r\nhervorzuheben, die zu einem nachhaltig \r\ngesicherten Therapiezugang und einer \r\noptimierten Versorgung beitragen können.\r\n14\r\nDie aktive Einbindung von Patient*innen in die \r\nPlanung und Konzeptualisierung von \r\nStudiendesigns zur klinischen Erprobung neuer \r\nTherapien gegen seltene Erkrankungen ist \r\nentscheidend für eine patient*innenzentrierte \r\nVersorgung. Ihre Erfahrungen sollten \r\nsystematisch in die Definition und Validierung \r\nvon Endpunkten integriert werden. Hierzu bedarf \r\nes verstärkter Aufklärungsarbeit und \r\nverständlicher Informationsangebote. Ebenso ist \r\neine stärkere Patient*innenbeteiligung im \r\nGesundheitswesen sinnvoll. Bei \r\nZulassungsentscheidungen und im G-BA sind \r\nPatientenvertreter*innen zwar mit Rede- und \r\nAntragsrecht vertreten. Oft mangelt es jedoch an \r\nSichtbarkeit, geeigneter Schulungen zur \r\nMitwirkung, und an ausreichenden Ressourcen für \r\ndie zumeist ehrenamtliche Tätigkeit. \r\nStärkung der Patient*innenbeteiligung bei F&E und in der \r\nSelbstverwaltung\r\nSpezifische Regelungen für Orphan Drugs im \r\nRahmen des nationalen Nutzenbewertungs- und \r\nPreisbildungsverfahrens erfahren hohe politische \r\nund gesellschaftliche Akzeptanz. Das \r\nAMNOG-Verfahren entfernte sich jedoch zuletzt \r\nvon diesem Ansatz. Die Herabsetzung der \r\nUmsatzschwelle im Zusammenspiel mit den \r\nsogenannten „Leitplanken“ kann gerade bei \r\nOrphan Drugs zu nicht nutzenadäquaten \r\nErstattungsbeträgen führen. Eine generelle \r\nAusnahme von den Leitplanken für Orphan \r\nDrugs sowie eine Rückkehr zur 50 Mio. \r\nEuro-Umsatzgrenze sollte politisch geprüft \r\nwerden. Auch gilt es zu diskutieren, wie eine \r\nStreichung oder Umgestaltung der \r\nUmsatzschwelle dazu beitragen kann, der \r\ngesellschaftlich intendierten Förderung von \r\nOrphan Drugs im AMNOG besser gerecht zu \r\nwerden. Grundsätzlich gilt: In Anbetracht des \r\nmedizinischen Bedarfs an wirksamen Orphan \r\nDrugs dürfen die methodischen Anforderungen \r\ndes AMNOG keine Evidenzhürden aufbauen. Es \r\nbedarf einer höheren Anerkennung \r\nbestverfügbarer Evidenz und alternativer \r\nStudiendesigns im AMNOG, um auch langfristig \r\nsicherzustellen, dass Orphan Drugs für \r\nPatient*innen hierzulande schnell und umfassend \r\nzur Verfügung stehen.\r\nAnpassung der Nutzenbewertungs- und \r\nErstattungsverfahrens des AMNOG an besondere \r\nTherapiesituationen \r\nDas auf Grundlage der europäischen \r\nOrphan-Drug-Verordnung erfolgreich etablierte \r\nAnreizsystem zur Förderung von Investitionen in \r\ndie Erforschung und Entwicklung neuer \r\nBehandlungsansätze sollte erhalten und gestärkt \r\nwerden. Dabei ist die Bereitstellung einfacher \r\nund planbarer F&E-Anreize elementar. Ein \r\nAnsatzpunkt wäre die indikations-spezifische \r\nVergabe der Orphan Drug Designation, damit es \r\nbei der Markteinführung von \r\nIndikationserweiterungen bereits zugelassener \r\nTherapien nicht zu Verzögerungen kommt.\r\nErhalt und Stärkung der europäischen Förderung von \r\nInvestitionen in die Forschung und Entwicklung von Orphan \r\nDrugs\r\n15\r\nKontakt\r\nJannes Moritz\r\nManager Public & Governmental Affairs\r\nTelefon +49 (0) 152 06843509\r\njannes.moritz@ipsen.com\r\nHerausgeber\r\nIpsen Pharma GmbH\r\nEinsteinstraße 174\r\n81677 München\r\nDeutschland\r\nTelefon +49 (0) 89 262 043 289\r\nFax +49 (0) 89 548 58 712\r\ncontact.ipsen.germany@ipsen.com\r\nwww.ipsen.com/germany\r\nIn Zusammenarbeit mit RPP Deutschland GmbH.\r\nStand\r\nNovember 2024\r\nErklärung\r\nDie Ipsen Pharma GmbH ist registrierter Interessenvertreter\r\ngemäß LobbyRG (Registernummer R005693) und beachtet\r\ndie Grundsätze integrer Interessenvertretung nach § 5 LobbyRG.\r\nIMPRESSUM\r\nCRSC-DE-000138"},"recipientGroups":[{"recipients":{"parliament":[{"code":"RG_BT_MEMBERS_OF_PARLIAMENT","de":"Mitglieder des Bundestages","en":"Members of parliament"}],"federalGovernment":[]},"sendingDate":"2026-01-22"}]},{"regulatoryProjectNumber":"RV0002378","regulatoryProjectTitle":"Versorgung mit Orphan Drugs sicherstellen","pdfUrl":"https://www.lobbyregister.bundestag.de/media/df/7b/731352/Stellungnahme-Gutachten-SG2605040027.pdf","pdfPageCount":2,"text":{"copyrightAcknowledgement":"Die grundlegenden Stellungnahmen und Gutachten können urheberrechtlich geschützte Werke enthalten. Eine Nutzung ist nur im urheberrechtlich zulässigen Rahmen erlaubt.","text":"Positionspapier\r\ncolourUp4RARE – Politischer Appell zu Seltenen Erkrankungen\r\nSeltene Erkrankungen betreffen in Europa rund 30 Millionen Menschen; in Deutschland sind es fast vier Millionen. Für über 90 % der Seltenen Erkrankungen gibt es keine zugelassene Behandlung. Der Weg zur Diagnose dauert im Schnitt fast fünf Jahre, viele Betroffene werden zunächst falsch diagnostiziert und nicht in spezialisierte Zentren überwiesen. Das führt zu persönlichen Belastungen, Erwerbseinbußen und gesellschaftlichen Kosten.\r\nDeutschland ist beim Zugang zu Orphan Drugs international führend – ein Erfolg von Wissenschaft, Politik, Kliniken, Ärzteschaft und Patientenorganisationen. 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Trägerschaft und Finanzierung: colourUp4RARE wird gemeinschaftlich von zwölf Gesundheitsunternehmen getragen und finanziert: Alexion Pharma Germany GmbH, Amgen GmbH, Avanzanite Bioscience B.V., Chiesi GmbH, CSL Vifor | Vifor Pharma Deutschland GmbH, Daiichi Sankyo Deutschland GmbH, Ipsen Pharma GmbH, Novartis Pharma GmbH, Novo Nordisk Pharma GmbH, Servier Deutschland GmbH, Takeda Pharma Vertrieb GmbH & Co. KG, UCB Pharma GmbH\r\n•\r\nInhaltliche Unabhängigkeit: Dieses Positionspapier spiegelt die Zielsetzung der Initiative wider und wurde im Rahmen der Multi-Company-Zusammenarbeit erstellt. 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Ziel der ATSE ist es, über die Besonderheiten von ODs aufzuklären, um die\r\nVersorgungssituation von Patientinnen und Patienten sowie deren Angehörigen in Deutschland stetig zu verbessern.\r\nBisher ist diese Versorgung in Deutschland überaus gut, auch im Vergleich zu anderen EU-Staaten.1 Der bisherige Fortschritt liegt in der Einführung der europäischen\r\nOrphan-Drug-Verordnung im Jahr 2000 (EG 141/2000) sowie der Orphan-Drug-Regelung im deutschen Arzneimittelmarktneuordnungsgesetz (AMNOG) 2011 begründet.\r\nBis heute wurden rund 230 Medikamente in der EU zugelassen.2 Dies ist eine europäische Erfolgsgeschichte, die fortgeführt werden muss, da es für ca. 95% der\r\nseltenen Erkrankungen nach wie vor keine Therapie gibt. Das Ziel aller Beteiligten sollte darin bestehen, einen attraktiven Rechtsrahmen zu schaffen, der sicherstellt,\r\ndass auch diese Patientinnen und Patienten mit häufig lebensrettenden Therapien versorgt werden können.\r\nDer Kommissionsentwurf zur EU Pharmaceutical Legislation vom 26. April 2023 verfolgt das Ziel, durch die Überarbeitung des EU-Arzneimittelrechts den schnellen\r\nund gleichen Zugang sowie die Verfügbarkeit von Arzneimitteln in allen Mitgliedstaaten zu verbessern, effizientere Regulierungsprozesse zu etablieren und ein\r\nattraktives, innovationsfreundliches Umfeld zu schaffen. Diese Ziele unterstützt die ATSE ausdrücklich.\r\nNach einer ersten Analyse der Kommissionsvorschläge und deren Implikationen für die Erforschung und Entwicklung von Orphan Drugs, sollen im Folgenden einige\r\nReformvorschläge herausgestellt werden, die aus Sicht der ATSE nicht nur den Zielen der Reform entgegenlaufen, sondern sogar die Versorgung von Patientinnen und\r\nPatienten mit einer seltenen Erkrankung zu erschweren drohen:\r\nMarktexklusivität für Orphan Drugs\r\nKommissionsvorschlag: Die Marktexklusivität für Orphan Drugs soll grundsätzlich im Vergleich zur bisherigen Regelung von zehn auf neun Jahre verkürzt werden [Verordnung Art.\r\n71, Abs. 2 (a)].\r\nDie ATSE ist der Ansicht, dass sich der derzeitige Rahmen für die Gewährung von Anreizen im Zusammenhang mit der Marktexklusivität für seltene Erkrankungen\r\n(Orphan Market Exclusivity (OME)) bewährt hat und ein vorhersehbares System schafft, das Forschungsinvestitionen auch bei komplexen und seltenen Erkrankungen\r\nfördert. Gleichzeitig unterstützt sie die Idee, das derzeitige System zu mo-dernisieren und in bestimmten Bereichen Anreize zu stärken, ohne sie an anderer Stelle zu\r\nschwächen.\r\nDie Investitionen in Forschung und Entwicklung (F&E) im Arzneimittelbereich allgemein und im Bereich der Orphan Drugs im Besonderen sind teuer, langwierig\r\nund risikoreich. Die pharmazeutische Industrie ist durch besonders lange Forschungszyklen geprägt (durchschnittlich 12-13 Jahre).3 Bei Orphan Drugs treten\r\nzusätzliche Hürden aufgrund der kleinen Patientenzahl auf, wie z.B. weniger vorhandene Grundlagenforschung, das Identifizieren von geeigneten Patientinnen\r\nund Patienten für Studien sowie methodische Herausforderungen beim Studiendesign. Deshalb sind verlässliche Rahmenbedingungen und ausreichende Anreize\r\nessentiell, um positive Investitionsentscheidungen treffen zu können. Die von der Kommission vorgeschlagenen Änderungen in Bezug auf OME verringern die\r\nInvestitionsanreize durch Verkürzung der Zeit der Marktexklusivität und erhöhen die ohnehin bestehenden Investitionsrisiken durch die geplanten unterschiedlichen\r\nPosition der Arbeitsgemeinschaft Therapie Seltene Erkrankungen (ATSE)\r\nzur EU Pharmaceutical Legislation\r\n1 Newton, M., Scott, K., Troein, P. (2022). EFPIA Patients W.A.I.T. Indicator 2021 Survey. Abgerufen am 07.07.2023, via https://www.efpia.eu/media/676539/efpia-patient-wait-indicator_updatejuly-\r\n2022_final.pdf.\r\n2 Europäische Arzneimittelagentur (o.J.). Orphan medicines in the EU. Abgerufen am 11.07.2023, via https://www.ema.europa.eu/en/human-regulatory/overview/orphan-designation-overview#rarediseases-\r\nat-a-glance-section.\r\n3 efpia – European Federation of Pharmaceutical Industries and Associations (2021). The Pharmaceutical Industry in Figures. Key Data 2021. Abgerufen am 12.07.2023 via https://efpia.eu/media/602709/\r\nthe-pharmaceutical-industry-in-figures-2021.pdf.\r\nMit Unterstützung von 2\r\n„Konditionalitäten“.4 Diese „Konditionalitäten“ führen zu einer Anzahl unsicherer und unüberschaubarer Szenarien im Hinblick auf die Länge der Marktexklusivität\r\nbzw. des Unterlagenschutzes. Wirtschaftlich agierende Unternehmen mit längeren Planungshorizonten benötigen hingegen verlässliche und kalkulierbare Angaben.\r\nEine wichtige Planungscharakteristik ist die grundsätzlich erwartbare Marktexklusivität für die Forschung und Entwicklung und den späteren Launch eines\r\nArzneimittels – dies gilt insbesondere auch für Orphan Drugs. Eine Änderung der Basis-Jahre der Marktexklusivität verändert die Planung von Herstellern für die\r\nZukunft. Pharmazeutische Hersteller besitzen in Bezug auf Organisationsstruktur und Kapazitätsmöglichkeiten heterogene Voraussetzungen für den Launch eines\r\nProduktes. Dabei spielt die planbare Marktexklusivität eine wichtige Rolle. Eine Reduzierung der solchen führt zu einer geringeren Incentivierung der Unternehmen.\r\nGerade kleinere Unternehmen, die ihre F&E Investitionen mit Venture Capital fremdfinanzieren, sind davon besonders negativ betroffen. Laut eines von EFPIA in\r\nAuftrag gegebenen Gutachtens, das die zu erwartenden Folgen des derzeitigen Entwurfs des Pharmapakets einschätzt, könnte man zukünftig mit 12 % weniger\r\nInnovationen im Bereich der Orphan Drugs rechnen.5 Dies entspricht 45 weniger Orphan Drugs im Zeitraum 2020 bis 2035, die auf den Markt zugelassen werden\r\n(ausgehend von den zu erwartenden 375 Orphan Drug-Zulassungen in diesem Zeitraum seitens der EU-Kommission). Das könnte die F&E-Ausgaben in Europa um 4,5\r\nMrd. € reduzieren und die Position Europas bei der Erforschung und Entwicklung von, sowie mittelbar den Zugang zu, Orphan Drugs schwächen.\r\nAufgrund der dargestellten Herausforderungen und besonderen Rahmenbedingungen, insbesondere im Bereich der Orphan Drugs, setzt sich die ATSE\r\ndafür ein, die Marktexklusivität bei Orphan Drugs nicht zu verkürzen. Auch eine Konditionalität zur Erlangung der „alten“ Marktexklusivität von zehn\r\nJahren hält die ATSE für nicht zielführend. Vielmehr bedarf es eher einer zusätzlichen Marktexklusivität zur Erreichung gesteckter Ziele, wie beispielsweise\r\nder Adressierung bisher ungedeckter Bedarfe.\r\nEinführung eines „hohen ungedeckten medizinischen Bedarfs“ (HUMN)\r\nKommissionsvorschlag: Sofern ein Präparat einen HUMN adressiert, beträgt die OME für dieses Präparat insgesamt zehn Jahre [Verordnung Art. 71 Abs. 2(b)].\r\nDie ATSE unterstützt einen patientenzentrierten Ansatz zur Bewertung und Zulassung von innovativen Arzneimitteln. Eine rechtsverbindliche Definition des „hohen\r\nungedeckten medizinischen Bedarfs“ („high unmet medical need“ (HUMN)) ist allerdings keine wirksame Lösung, um Anreize für Investitionen in bestimmten\r\nBereichen zu schaffen. Zum einen wird bei einer engen Definition, bei der der ungedeckte Bedarf Bereichen entspricht, in denen es keine Behandlung gibt, davon\r\nausgegangen, dass der Bedarf der Patientinnen und Patienten gedeckt ist, sobald eine (erste) Behandlung zugelassen ist. Diese Betrachtungsweise entspricht nicht\r\nder Realität. Um bessere Behandlungsergebnisse zu erzielen, sind oft schrittweise Innovationen unerlässlich. Auch diese können in der Summe zu medizinischen\r\nDurchbrüchen führen. Ein reiner Fokus auf Durchbruchsinnovationen ist wenig zielführend und sorgt vor dem Hintergrund, dass es für die meisten seltenen\r\nErkrankungen noch keine Therapie gibt, nicht für die bestmögliche Versorgung der Patientinnen und Patienten.\r\nZum anderen sind die (medizinischen) Bedarfe von Betroffenen dynamisch. Daher müsste jede Definition ständig überarbeitet werden, um relevant zu bleiben,\r\nwas einen unverhältnismäßigen Aufwand darstellen würde. Die aktuelle Definition des Kommissionsvorschlags reicht nicht aus, um für die Hersteller verlässliche\r\nRahmenbedingungen zu schaffen. Eine Definition des HUMN sollte immer patientenzentriert entwickelt sein.\r\nAuf dem deutschen Markt hat sich das AMNOG-Verfahren für den Zulassungsprozess von Orphan Drugs in den vergangenen gut zehn Jahren etabliert. Sollte das\r\nKonzept des HUMN auch Eingang in die Nutzenbewertung und Erstattungsbetragsverhandlung finden, befürchtet die ATSE, die Einführung weiterer regulatorischer\r\nLinien zu Ungunsten von pharmazeutischen Unternehmen. Dies könnte auch negative Auswirkungen auf den Zugang von Patientinnen und Patienten zu innovativen\r\nTherapien haben.\r\nDie ATSE unterstützt den Vorstoß, Bereiche, in denen ein hoher ungedeckter medizinischer Bedarf vorliegt, zukünftig verstärkt in den Fokus zu nehmen.\r\nÜber die Einführung des Konzepts eines HUMN wird dies allerdings nicht gelingen. Dafür bedarf es positiver Anreize, die nicht unterschiedliche Bereiche\r\nder seltenen Erkrankungen gegeneinander ausspielen.\r\n4 Beispiele für Konditionalitäten: Gewährung eines zusätzlichen Jahres Marktexklusivität, wenn eine bedeutende medizinische Versorgungs-lücke (High Unmet Medical Need (HUMN)) geschlossen\r\nwird oder wenn das Arzneimittel in allen Mitgliedstaaten auf den Markt gebracht wird.\r\n5 Neez, E., Hutchings, A. (2023). Revision of the Orphan Regulation: Estimated impact on incentives for innovation of changes proposed by the European Commission. Aufgerufen am 06.10.2023 via\r\nhttps://efpia.eu/media/tigiq5g5/revision-of-the-orphan-regulation-estimated-impact-on-incentives-for-innovation-of-changes-proposed-by-the-european-commission.pdf\r\nMit Unterstützung von 3\r\nLaunch in allen EU-Mitgliedsstaaten\r\nKommissionsvorschlag: Der Launch von Arzneimitteln in allen EU-Mitgliedstaaten innerhalb von 2-3 Jahren führt zu einer Verlängerung der OME um ein Jahr (Verordnung Art. 72,\r\nAbs. 1).\r\nDie ATSE unterstützt den Versuch, den Zugang für alle Patientinnen und Patienten in der EU zu verbessern. Trotz der unterschiedlichen nationalen Gegebenheiten\r\nsollten alle Beteiligten den Anspruch haben, einen Beitrag für eine Verbesserung des Zugangs zu Arzneimitteln – im besonderen Orphan Drugs – zu leisten. Jedoch wird\r\ndie Verknüpfung von Zugangsanforderungen mit Innovationsanreizen den Zugang der Patientinnen und Patienten zu Arzneimitteln nicht verbessern. Die Vorgabe,\r\nein Arzneimittel innerhalb von zwei oder drei Jahren nach der EU-Zulassung in allen EU-Märkten einzuführen, lässt die Tatsache außer Acht, dass die Ursache für den\r\nverzögerten Zugang in der Regel nicht bei den Herstellern liegt.\r\nDie Rahmenbedingungen eines Launches in den EU-Mitgliedstaaten sind von sehr heterogenen Gegebenheiten geprägt. Häufig dauern die Erstattungsverfahren\r\nzu lange oder es kann keine Einigung über einen für beide Seiten akzeptablen Erstattungsbetrag erzielt werden. Darüber hinaus warten die HTA-Institutionen\r\nin bestimmten EU-Staaten die Erstattungsentscheidung in anderen EU-Märkten ab, bevor eigene Verfahren begonnen werden. Bei Arzneimitteln für seltene\r\nErkrankungen fehlt es in kleinen Mitgliedstaaten möglicherweise auch an der hochspezialisierten medizinischen Infrastruktur, die für die Anwendung bestimmter\r\nTherapien erforderlich ist. Außerdem kann es vorkommen, dass bei sehr seltenen Krankheiten keine Fälle existieren.\r\nDoch nicht nur in kleinen EU-Ländern könnte die zeitnahe Markteinführung unrealistisch werden. Auch in Deutschland bestehen spätestens durch das 2022\r\nverabschiedete GKV-Finanzstabilisierungsgesetz Rahmenbedingungen, die dazu führen werden, dass nicht mehr automatisch nahezu alle Präparate in Deutschland\r\nauf den Markt gebracht werden dürften.6 Eine Kopplung der Verfügbarkeit in allen 27 Mitgliedstaaten an die OME ist daher ungeeignet und verringert die Anreize, in\r\nForschung und Entwicklung zu investieren. Der Zugang zu innovativen Therapien wird dadurch nicht für alle Mitgliedsstaaten gleichgestellt.\r\nAndere Stakeholder, wie beispielsweise EFPIA, haben bereits alternative, besser wirksame Ansätze entwickelt, z.B. das Konzept des „Equity Based Tiered\r\nPricing“7 oder eine Beantragung der Erstattung bis zu zwei Jahre nach Marktzulassung8, um den Zugang zu innovativen Arzneimitteln in allen EU-Staaten\r\nzu fördern.\r\n„Global Orphan Marketing Authorization (GOMA)”\r\nKommissionsvorschlag: Möglichkeit für eine max. ein- bis zweijährige Verlängerung des OME durch die Ausweitung eines Wirkstoffes auf bis zu zwei weitere Indikationen\r\n(Verordnung Art. 72, Abs. 2).\r\nDie ATSE stimmt mit dem Ziel der EU-Kommission überein, die Entwicklung von Therapien für Patientinnen und Patienten zu erleichtern, für die es bisher keine\r\nzugelassenen Behandlungen gibt. Die „Global Orphan Marketing Authorization (GOMA)“ – in der vorgeschlagenen Form, die den Forschungsanreiz einer\r\nMarktexklusivität auf maximal zwei zusätzliche Indikationen begrenzt – läuft im Ergebnis dem Ziel entgegen, künftig mehr seltene Erkrankungen behandeln zu\r\nkönnen. Einzig der Grund, dass ein Wirkstoff bei anderen seltenen Erkrankungen hilft, soll danach ein Ausschlusskriterium für die Gewährung zusätzlicher Anreize zur\r\nErforschung des Behandlungspotentials für eine weitere seltene Erkrankung darstellen. Dies stellt aus Sicht der ATSE ein untaugliches Kriterium dar, da zum einen die\r\nso wichtigen schrittweisen Innovationen bei der Entwicklung von Therapien, insbesondere bei seltenen Erkrankungen, als auch mögliche Durchbruchsinnovationen\r\nausbremst bzw. verhindert werden. Für die Patientinnen und Patienten spielt es dabei keine Rolle, ob eine Therapie ein neuer Wirkstoff ist oder ob dieser schon für\r\neine andere Krankheit zugelassen ist. Bei Letzterem sind seltene Nebenwirkungen möglicherweise schon bekannt und Ärztinnen und Ärzte wissen bereits, worauf\r\nbei der Anwendung zu achten ist. In der Konsequenz wird für besonders vulnerable Patientengruppen das Potential möglicher Therapiemöglichkeiten – und zwar\r\nunabhängig der ohnehin schwierigen wissenschaftlichen Situation – ungenutzt bleiben.\r\n6 Siehe hierzu auch: ATSE-Position zum Entwurf eines GKV-Finanzstabilisierungsgesetzes, abrufbar unter: https://atse.de/positionspapiere-und-stellungnahmen.\r\n7 efpia – European Federation of Pharmaceutical Industries and Associations (2022). A shared approach to supporting Equity Based Tiered Pricing. Aufgerufen am 18.07.2023 via https://www.efpia.eu/\r\nmedia/637159/ebtp-efpia-discussion-document-final-060722.pdf.\r\n8 efpia – European Federation of Pharmaceutical Industries and Associations (2022). ADDRESSING PATIENT ACCESS INEQUALITIES IN EUROPE The Industry commitment to file pricing and reimbursement\r\napplications across Europe and the European Access Portal. Aufgerufen am 12.07.2023 via https://www.efpia.eu/media/677156/addressing-patient-access-inequalities-in-europe.pdf.\r\nMit Unterstützung von 4\r\nDarüber hinaus liefe diese Regelung auch den „Schlussfolgerungen des Rates [der Europäischen Union] zur Verstärkung der Ausgewogenheit der Arzneimittelsysteme\r\nin der EU und ihren Mitgliedstaaten“ von 2016 zuwider.9 Darin hatten die Mitgliedsstaaten klar gefordert, die Überarbeitung der gesetzlichen Rahmenbedingungen\r\nvoranzutreiben, „ohne die Entwicklung von Arzneimitteln, die zur Behandlung seltener Erkrankungen erforderlich sind, zu hemmen“.\r\nFür die Behandlungssituation in Deutschland hätte die Einführung des „GOMA“ Prinzips zur Folge, dass Patientinnen und Patienten in bestimmten Bereichen passende\r\nTherapien nicht in dem Maße zur Verfügung gestellt werden können, wie dies theoretisch möglich wäre, da die Indikationsausweitungen und damit das volle Potential\r\nan Therapiemöglichkeiten nicht ausgeschöpft werden.\r\nDie ATSE unterstützt das Ziel, Behandlungsoptionen für so viele seltene Erkrankungen wie möglich zu entwickeln. Dabei ist das Prinzip der „GOMA“ nicht\r\nzielführend. Es sollte sichergestellt werden, dass Anreize ausgeweitet und nicht beschnitten sowie Indikationsausweitungen weiter gefördert werden.\r\nIm Bereich der Versorgung von Menschen mit seltenen Erkrankungen gibt es noch viel tun, da nur ein Bruchteil der Betroffenen bisher adäquat mit meist\r\nlebenswichtigen Orphan Drugs versorgt werden kann. Dabei sollten die großen Fortschritte, die seit der Einführung der Orphan-Drug-Verordnung im Jahr 2000 erzielt\r\nwurden, konsequent weitergeführt werden. Der vorliegende Entwurf der Kommission zur Pharmaceutical Legislation weist bereits viele gute Ansätze auf. Allerdings\r\nsorgt ein Teil der Regelungen nicht für positive Impulse bei der Erforschung und Entwicklung von Orphan Drugs und somit eine bessere Versorgung von Patientinnen\r\nund Patienten mit seltenen Erkrankungen, sondern droht vielmehr das Potential zu beschränken. Die ATSE bietet sich im weiteren Verlauf des legislativen Prozesses\r\nals Gesprächspartnerin an, um als Teil eines ganzheitlichen Ansatzes den komplexen Herausforderungen der Neugestaltung der pharmazeutischen Gesetzgebung zu\r\nbegegnen und die Versorgung von Menschen mit seltenen Erkrankungen auch in Zukunft sicherzustellen.\r\n9 Der Rat der Europäischen Union (2016). Schlussfolgerungen des Rates zur Verstärkung der Ausgewogenheit der Arzneimittelsysteme in der EU und ihren Mitgliedstaaten. Aufgerufen am 14.07.2023\r\nvia https://www.consilium.europa.eu/de/press/press-releases/2016/06/17/epsco-conclusions-balance-pharmaceutical-system/."},"recipientGroups":[{"recipients":{"parliament":[{"code":"RG_BT_MEMBERS_OF_PARLIAMENT","de":"Mitglieder des Bundestages","en":"Members of parliament"}],"federalGovernment":[{"department":{"title":"Bundesministerium für Gesundheit (BMG)","shortTitle":"BMG","url":"https://www.bundesgesundheitsministerium.de/","electionPeriod":20}}]},"sendingDate":"2024-04-05"}]},{"regulatoryProjectNumber":"RV0002379","regulatoryProjectTitle":"EU-Pharma-Paket (EU General Pharmaceutical Legislative Revision)","pdfUrl":"https://www.lobbyregister.bundestag.de/media/61/74/388396/Stellungnahme-Gutachten-SG2412200045.pdf","pdfPageCount":2,"text":{"copyrightAcknowledgement":"Die grundlegenden Stellungnahmen und Gutachten können urheberrechtlich geschützte Werke enthalten. Eine Nutzung ist nur im urheberrechtlich zulässigen Rahmen erlaubt.","text":"Handlungsempfehlungen zur Stärkung des pharmazeutischen Innovationsstandorts in der 21. Legislaturperiode\r\nDie deutsche pharmazeutische Industrie ist mit ihren Investitionen in Forschung und Entwicklung nicht nur Motor für Innovation, Wertschöpfung und Beschäftigung in Deutschland und der Europäischen Union, sondern auch Antreiber medizinischen Fortschritts und damit zentral für die Gesundheitserhaltung der Bevölkerung. Zentrale Voraussetzung für pharmazeutische Investitionen ist die Gewährleistung verlässlicher und planbarer Rahmenbedingungen bei der Preisbildung und Erstattung von Arzneimitteln. In den letzten Jahren ist auf nationaler Ebene jedoch eine Tendenz zur Einführung kurzfristiger Sparmaßnahmen im etablierten Nutzenbewertungs- und Erstattungsverfahren von innovativen Arzneimitteln zu beobachten. Zeitgleich werden auch auf EU-Ebene im Rahmen der angestrebten Reform des allgemeinen Rechtsrahmens für Arzneimittel Maßnahmen diskutiert, die die europäische Pharmabranche erheblich schwächen könnten. Dies geschieht in Zeiten, in denen sich Deutschland in einer Rezession befindet und das deutsche „Wachstumsmodell“ vor Herausforderungen steht, sowie eine hohe Steuern- und Abgabenlast, steigende Lohnstückkosten, ein Übermaß an Bürokratie sowie geringe Produktivitätssteigerungen die Wirtschaft belasten. Es braucht daher eine ökonomisch nachhaltige Wachstumsstrategie, die die industrielle Gesundheitswirtschaft als Schlüsselindustrie begreift und die richtigen politischen Impulse für verlässliche und innovationsorientierte Rahmenbedingungen setzt.\r\nZukunftsfähige Finanzierung der gesetzlichen Krankenversicherung (GKV) ohne Abstriche bei der Patient*innenversorgung\r\nDie Arzneimittelversorgung wird im deutschen Gesundheitssystem durch die Solidargemeinschaft finanziert und ist entsprechend streng reguliert. Dabei leistet die pharmazeutische Industrie u.a. durch das AMNOG-Verfahren, durch Rabattverträge und gesetzliche Abschläge erhebliche Einsparungen für das Versichertenkollektiv. Allein durch das AMNOG sind für die Krankenkassen zwischen 2011 und 2021 kumulierte Einsparungen in Höhe von rund 35 Milliarden Euro realisiert worden.1 Grundlage für eine auch in Zukunft hochwertige und am medizinischen Fortschritt ausgerichtete Arzneimittelversorgung ist eine strukturell-nachhaltige Finanzierung des Gesundheitssystems. Alljährliche Diskussionen über die Einführung kurzfristig orientierter Sparmaßnahmen, die überwiegend zu Lasten der Arzneimittelversorgung gehen und den pharmazeutischen Innovationswettbewerb behindern, sind abzulehnen.\r\n▪\r\nNötig sind Reformen für eine strukturell-nachhaltige GKV-Finanzierung, bei gleichzeitigem Verzicht auf kurzfristige Sparmaßnahmen zu Lasten der Versorgung von Patient*innen. Dabei ist eine Dynamisierung der steuermittelgedeckten Bundesbeteiligung für versicherungsfremde Leistungen ebenso anzustreben, wie eine kostendeckende Finanzierung der GKV-Beiträge für Bezieher*innen von Bürgergeld.\r\nRückkehr zu stabilen und innovationsfördernden Rahmenbedingungen bei der Erstattung von Arzneimitteln\r\nDas 2011 eingeführte AMNOG-Verfahren aus evidenzbasierter Nutzenbewertung und darauf aufbauender verhandlungsorientierter Preisfindung bei neuen Arzneimitteln hat sich erfolgreich etabliert. Das gesetzgeberisch intendierte Ziel einer steuernden Regulierung von Arzneimittelerstattungspreisen bei gleichzeitiger Förderung des Zugangs zu Innovationen wurde erfüllt. Mit dem 2023 in Kraft getretenen GKV-Finanzstabilisierungs-Gesetz (GKV-FinStG) wurde das AMNOG jedoch massiv aus der Balance gebracht – insbesondere zu Lasten von Schrittinnovationen, in vielen Indikationen notwendigen Kombinationstherapien sowie Arzneimitteln für Menschen mit seltenen Erkrankungen. Zwei Evaluationsberichte zur Beurteilung der Folgen des GKV-FinStG auf die Arzneimittelversorgung und den Standort Deutschland führten aufgrund des kurzen\r\n1 Vgl. Verband forschender Arzneimittelhersteller e.V. (2023): Einsparungen addieren sich auf knapp 35 Milliarden Euro. Online abrufbar: Einsparungen addieren sich auf knapp 35 Milliarden Euro.\r\n2\r\nEvaluationszeitraums zu keinen sachgerechten Ergebnissen. Erste Auswirkungen des GKV-FinStG auf die Zugangsgeschwindigkeit zeichnen sich aber bereits ab.2 Es ist zu befürchten, dass immer mehr Arzneimittel später oder gar nicht mehr hierzulande eingeführt bzw. Zulassungen später oder gar nicht in der EU angestrebt werden. Es bedarf eines konsequenten und sachgerechten Gegensteuerns der Politik.\r\n▪\r\nKomplette Rücknahme der 2022 eingeführten „AMNOG-Leitplanken“, da diese nutzenbasierte Verhandlungspreise verhindern und therapeutische Schrittinnovationen ausbremsen.\r\n▪\r\nErsatzlose Streichung des pauschalen Kombinationsrabatts, da dieser eine rechtlich bedenkliche Doppelregulierung darstellt.\r\n▪\r\nAnhebung der Umsatzschwelle für Orphan Drugs von 30 auf 50 Mio. Euro und Reform der Berechnung auf Basis des Nettoumsatzes des pharmazeutischen Unternehmens, da diese ansonsten den Zugang zu neuen aber auch zu schon im Versorgungsalltag angekommenen Orphan Drugs behindert.\r\nDas AMNOG-Verfahren modernisieren und mit dem EU-HTA effizient verzahnen\r\nIn keinem Land in Europa sind neue Arzneimittel nach der Zulassung so schnell für die Patient*innen verfügbar, wie in Deutschland. Grund dafür ist u.a. das etablierte AMNOG-Verfahren. Vor dem Hintergrund rasanter wissenschaftlicher Entwicklungen in der Präzisionsmedizin, insbesondere bei Gen- und Immuntherapien sowie bei Orphan Drugs und anderen zielgerichtet bei kleinen Patientenpopulationen wirkenden Arzneimitteln, stoßen bei der Nutzenbewertung die klassischen Pfade der Evidenzgenerierung an ihre Grenzen. Gleichzeitig stellt das 2025 startende gemeinsame EU-HTA-Bewertungsverfahren erhöhten Anpassungsbedarf an die aktuellen Prozesse und Methoden. Kurz gesagt: Das AMNOG gilt es zukunftsfähig zu machen!\r\n▪\r\nAnpassung der Evidenzanforderungen an besondere Therapiesituationen und Orphan Drugs in der AMNOG-Nutzenbewertung durch Anerkennung bestverfügbarer Evidenz (gemäß § 5 Abs. 3 AM-NutzenV), sowie der Berücksichtigung alternativer Studiendesigns und Endpunkte.\r\n▪\r\nNahtlose Integration der gemeinsamen europäischen HTA-Bewertungsprozesse im nationalen AMNOG-Verfahren bei Gewährleistung von Planungssicherheit und Vermeidung von bürokratischem Aufwand und Verzögerungen beim Markteintritt.\r\nAufrechterhaltung eines starken Patentschutz- und Anreizsystems für pharmazeutische Innovationen auf EU-Ebene\r\nDie Entwicklung neuer Arzneimitteltherapien ist ein risikoreicher Prozess, der mit hohen Investitionen verbunden ist. Um die hohen Entwicklungskosten zu decken und in weitere Forschung investieren zu können, müssen Investitionen pharmazeutischer Hersteller wirtschaftlich sein – eine Herausforderung insbesondere bei Orphan Drugs und pädiatrischen Arzneimittel. Ein starker Patentschutz sowie gezielte Investitionsanreize auf EU-Ebene sind essentiell im globalen Wettbewerb um Investitionen in pharmazeutische Innovationen. Die geplante Reform des EU-Rechtsrahmens für Arzneimittel sollte genutzt werden, die globale Wettbewerbsfähigkeit der forschenden Pharmaindustrie in Europa zu stärken, nicht zu schwächen.\r\n▪\r\nErhöhung statt Absenkung des grundsätzlichen regulatorischen Unterlagenschutzes (Regulatory Data Protection, RDP) für neue Arzneimittel sowie Erhöhung statt Absenkung der grundsätzlichen Marktexklusivitätsdauer für neue Orphan Drugs (Orphan Market Exclusivity, OME).\r\n2 Vgl. Verband forschender Arzneimittelhersteller e.V. (2024): Marktzugangsmonitoring – Eine Analyse des Zugangs zu Arzneimittelinnovationen in Deutschland. Online abrufbar: Marktzugangsmonitoring."},"recipientGroups":[{"recipients":{"parliament":[{"code":"RG_BT_FRACTIONS_GROUPS","de":"Fraktionen/Gruppen","en":"Parliamentary parties/groups"},{"code":"RG_BT_MEMBERS_OF_PARLIAMENT","de":"Mitglieder des Bundestages","en":"Members of parliament"}],"federalGovernment":[]},"sendingDate":"2024-12-02"}]},{"regulatoryProjectNumber":"RV0002380","regulatoryProjectTitle":"Implementierung des EU-HTA","pdfUrl":"https://www.lobbyregister.bundestag.de/media/b4/d7/292656/Stellungnahme-Gutachten-SG2406130053.pdf","pdfPageCount":2,"text":{"copyrightAcknowledgement":"Die grundlegenden Stellungnahmen und Gutachten können urheberrechtlich geschützte Werke enthalten. Eine Nutzung ist nur im urheberrechtlich zulässigen Rahmen erlaubt.","text":"Umsetzung der EU-HTA-Verordnung – Es bleibt noch viel zu tun!\r\nAm 11. Januar 2022 trat die EU-HTA-Verordnung in Kraft. Sie regelt eine gemeinsame klinische\r\nBewertung von neuen Arzneimitteln auf europäischer Ebene (EU-HTA). Gestartet wird ab Januar 2025\r\nmit der Bewertung von Arzneimitteln für neuartige Therapien (ATMP) und onkologischen Arzneimitteln.\r\nAb 2028 sollen Bewertungen von Arzneimitteln gegen Seltene Leiden (Orphan Drugs) und ab 2030 für\r\nalle anderen Medikamente folgen. Im Wesentlichen verfolgt die Verordnung folgende Ziele:\r\n Verbesserung des Zugangs von Patienten in der EU zu innovativen Therapien\r\n Verringerung des bürokratischen Aufwands und Vermeidung von Doppelarbeit bei allen Beteiligten\r\ndurch gemeinsam durchgeführte Beratungsprozesse (Joint Scientific Consultations – JSC) und\r\nnachfolgende gemeinsame klinische Bewertungen (Joint Clinical Assessments – JCA)\r\n Stärkung der Qualität der klinischen Bewertungen\r\n Stärkung des Pharmastandorts Europa und seiner internationalen Wettbewerbsfähigkeit\r\nDafür müssen auf europäischer Ebene und im deutschen System der Nutzenbewertung (AMNOGProzess)\r\nrechtzeitig die richtigen Weichen für eine bestmögliche Vorbereitung in den nationalen\r\nAgenturen und den Unternehmen gestellt werden. Denn 2025 rückt rasch näher. Die pharmazeutische\r\nIndustrie hat klare Erwartungen an die Umsetzung der EU-HTA-Verordnung hin zu einem\r\nvorhersehbaren, praktikablen und effizienten Prozess mit reduziertem bürokratischem Aufwand. Daher\r\nmöchten wir gemeinsam mit den nationalen HTA-Institutionen und Behörden an einer erfolgreichen\r\nImplementierung arbeiten.\r\nHierfür müssen auf europäischer Ebene folgenden Punkte berücksichtigt werden:\r\nEntwickler von Gesundheitstechnologien besser einbeziehen\r\nHersteller müssen als unverzichtbare Hauptakteure anerkannt werden und sind als solche\r\nangemessen und konstruktiv am gesamten EU-HTA-Prozess, insbesondere bei der Bestimmung\r\ndes Bewertungsumfanges (Scoping), zu beteiligen. Das wird die Qualität bedeutend stärken.\r\nGemeinsame europäische Evidenzanforderungen anstreben\r\nEU-HTA als eine bloße Zusammenführung nationaler Praktiken kann den Aufwand für Unternehmen\r\nund HTA-Behörden nicht verringern. Daher ist eine Angleichung der Evidenzanforderungen\r\nanzustreben. Dabei ist die Entwicklung eines EU-PICO, das sich auf das konzentriert, was den\r\nMitgliedstaaten gemeinsam ist, entscheidend.\r\nSchlanke Prozesse gewährleisten und an Zeitrahmen anpassen\r\nDie Machbarkeit bezüglich der Anforderungen ist stärker zu berücksichtigen, um Dossier-\r\nVorbereitungen und HTA-Bewertungen innerhalb des engen Zeitrahmens parallel zum\r\nZulassungsprozess abschließen zu können. Der EU-HTA-Prozess muss sowohl für Hersteller als\r\nauch für Gutachter innerhalb begrenzter Zeiträume effizient und praktikabel sein.\r\nKontextspezifische Bewertungsmethoden schaffen\r\nBewertungsmethoden müssen stärker an den klinischen und regulatorischen Kontext angepasst und\r\nflexibel angewendet werden. Insbesondere Orphan Drugs und ATMP benötigen angepasste\r\nMethoden (wie es die EU-HTA-Verordnung in Erwägungsgrund Nr. 24 vorsieht), die dem\r\nTherapiebereich gerecht werden können (inkl. Verwendung von Surrogat-Endpunkten, indirekten\r\nBehandlungsvergleichen und von Real World Evidence).\r\nSeite 2 von 2\r\nKapazitäten für wissenschaftliche Beratung sicherstellen\r\nAuf EU-Ebene müssen ausreichend Kapazitäten und Fachwissen für rechtzeitige und qualitativ\r\nhochwertige gemeinsame wissenschaftliche Beratungen verfügbar sein.\r\nIm Rahmen der Implementierung auf nationaler Ebene sind folgenden Punkte erforderlich:\r\nUmfassende Nutzung der europäischen Bewertung gewährleisten\r\nZur Vermeidung von Doppelarbeit müssen die Ergebnisse der europäischen Bewertung im\r\ndeutschen AMNOG-Prozess umfassend genutzt werden. Folglich müssen Verwendung und\r\nÜbernahme der gemeinsamen europäischen Arbeitsergebnisse im nationalen Prozess für den G-BA\r\nverpflichtend werden.\r\nAnforderungen an zusätzliche Analysen reduzieren\r\nDie Anforderungen in den nationalen Dossiervorlagen im AMNOG-Prozess, insbesondere an\r\nSubgruppen- und bestimmte Arzneimittelsicherheitsanalysen, bedürfen insoweit einer Überprüfung,\r\ndass sie deutlich effizienter auszugestalten sind. Hierbei sollte man sich an europäischen Leitlinien\r\norientieren, um die EU-HTA-Bewertung ohne Qualitätsverlust zu erreichen.\r\nG-BA-Beratungen bezüglich nationaler Zusatzanalysen stärken\r\nFür ein optimales Zusammenspiel des AMNOG-Verfahrens mit dem EU-HTA müssen die nationalen\r\nG-BA-Beratungen gestärkt werden. Dies betrifft insbesondere zusätzliche Beratungen zu nationalen\r\nklinischen Zusatzanalysen in Ergänzung zum EU-HTA. Diese sollten sich auf wenige und absolut\r\nnotwendige Analysen beschränken.\r\nSchnellen Marktzugang absichern\r\nEine Herausforderung für den schnellen Start des AMNOG-Prozesses ist der späte Zeitpunkt des\r\nVorliegens des europäischen HTA-Bewertungsberichts erst mehrere Wochen nach Zulassung. Die\r\nAMNOG-Regelung bezüglich ihrer schnellen Marktzugangsmöglichkeit mit Vorliegen der Zulassung\r\nist abzusichern, damit Innovationen auch zukünftig schnellstmöglich zur Verfügbarkeit stehen.\r\nNationale Orphan-Drug-Regelung passgenau verzahnen\r\nDie Orphan-Drug-Regelung im AMNOG ist zu bestärken, indem festgehalten wird, dass auch im\r\nKontext des EU-HTA der Zusatznutzen für Orphan Drugs als belegt gilt und Nachweise gegenüber\r\neiner Vergleichstherapie im nationalen Prozess erst nach der Überschreitung der Umsatzschwelle\r\nvon 30 Mio. Euro erbracht werden müssen. Dies sichert den schnellen Zugang zu neuen Orphan\r\nDrugs in Deutschland weiterhin ab.\r\nAlle Beteiligten beschäftigen sich intensiv mit der Umsetzung der EU-HTA-Verordnung. Es gibt noch\r\nviele unbeantwortete Fragen zur Entwicklung der Verfahren. Die pharmazeutische Industrie setzt ihr\r\nFachwissen und ihre Ressourcen ein, dass der EU-HTA-Prozess ein Erfolg wird. Die nationalen HTAInstitutionen\r\nsollten die noch offenen Fragen baldmöglich lösen. Änderungen an den Betriebsmodellen\r\nund Prozessen der nationalen HTA-Institutionen sollten schnellstmöglich umgesetzt werden. Alle\r\nBeteiligten sollten einen klaren und vorhersehbaren Rahmen für die Planung und Durchführung des EUHTA\r\nund des sich anschließenden AMNOG-Prozesses haben.\r\nDaher rufen wir zu einem steten Dialog mit den nationalen Behörden während des\r\nUmsetzungsprozesses auf.\r\nNovember 2023"},"recipientGroups":[{"recipients":{"parliament":[{"code":"RG_BT_MEMBERS_OF_PARLIAMENT","de":"Mitglieder des Bundestages","en":"Members of parliament"}],"federalGovernment":[]},"sendingDate":"2024-04-14"}]},{"regulatoryProjectNumber":"RV0002383","regulatoryProjectTitle":"Strukturelle Verbesserung der Schlaganfallnachsorge ","pdfUrl":"https://www.lobbyregister.bundestag.de/media/b5/0a/292662/Stellungnahme-Gutachten-SG2406130057.pdf","pdfPageCount":4,"text":{"copyrightAcknowledgement":"Die grundlegenden Stellungnahmen und Gutachten können urheberrechtlich geschützte Werke enthalten. Eine Nutzung ist nur im urheberrechtlich zulässigen Rahmen erlaubt.","text":"LIFE AFTER STROKE\r\nUnterversorgung spastischer Bewegungsstörungen nach Schlaganfall\r\nBestandsaufnahme und gesundheitspolitische\r\nHandlungsempfehlungen\r\n\r\nGEMEINSAM FÜR EINE BESSERE\r\nVERSORGUNG VON MENSCHEN MIT\r\nSPASTISCHEN BEWEGUNGSSTÖRUNGEN\r\nALARMIERENDE VERSORGUNGSREALITÄT\r\nBEI SCHLAGANFALLASSOZIIERTEN SPASTIKEN\r\nMIT FOLGEN FÜR PATIENT*INNEN UND\r\nGESUNDHEITSWESEN\r\nSeit mehr als 30 Jahren konzentrieren wir uns bei Ipsen\r\nauf die Erforschung und Entwicklung von Therapien gegen\r\nschwere neurologische Erkrankungen, insbesondere\r\nim\r\nBereich der Botolinum Neurotoxine. Denn Menschen mit\r\nneurologischen Erkrankungen, wie spastischen Bewegungsstörungen,\r\nbrauchen innovative und wirksame\r\nTherapien, die ihre Gesundheit und ihre Lebensqualität\r\nnachhaltig verbessern.\r\nParallel zur kontinuierlichen\r\nWeiterentwicklung\r\nvon Diagnostik und Therapiepfaden\r\nsetzen wir uns für die dringend notwendige Schließung\r\nvon Versorgungslücken und für eine bessere integrierte\r\nVersorgung der Betroffenen in unserem Gesundheitssystem\r\nein. Dies gilt insbesondere für die ganzheitliche\r\nVersorgung des Schlaganfalls und seiner Folgen. Nicht\r\nohnehin ist der Schlaganfall in Deutschland die häufigste\r\nUrsache für bleibende Behinderung im Erwachsenenalter.1\r\nDenn zwar haben Versicherte der gesetzlichen Krankenversicherung\r\nnach § 12 SGB V im Krankheitsfall Anspruch\r\nauf eine ausreichende, zweckmäßige, wirtschaftliche und\r\ndas Maß des Notwendigen nicht überschreitende Versorgung.\r\nSchlaganfallpatient*innen mit assoziierter\r\nspastischer Bewegungsstörung sind von diesem Rechtsanspruch\r\nin der täglichen Versorgung allerdings häufig\r\nweit entfernt. Zwar nimmt Deutschland bei der Akutversorgung\r\ndes Schlaganfalls in spezialisierten Stroke Units\r\nsowie der anschließenden Frührehabilitation eine Vorreiterrolle\r\nein, flächendeckende Strukturen für eine qualitätsgesicherte,\r\nintegrierte Nachsorge, einschließlich der\r\nBehandlung von Folgekomplikationen bei Schlaganfallpatient*\r\ninnen bestehen hierzulande jedoch nur unzureichend.\r\nSo wird im häuslichen Umfeld trotz fortgeführter medizinischer\r\nund pflegerischer Betreuung eine Bewegungsstörung\r\ninfolge eines Schlaganfalls zwar oft erkannt, aber\r\nhäufig als Lähmung gesehen und nicht umfänglich als zu\r\nbehandelnde Spastizität diagnostiziert.2 In der Folge\r\nkommt es zu einer massiven Unterversorgung von Schlaganfallpatient*\r\ninnen mit assoziierter Spastik3 – eine Versorgung\r\nim Sinne des Paragrafen 12 des SGB V bleibt aus.\r\nAuf europäischer Ebene wurde die Relevanz einer ganzheitlichen\r\nSchlaganfallversorgung bereits erkannt. Die\r\nInitiative „Stroke Action Plan for Europe“4 der European\r\nNach aktuellen Schätzungen werden hierzulande jährlich insgesamt\r\nüber 700.000 Menschen mit einer spastischen\r\nBewegungsstörung diagnostiziert, zumeist ausgelöst durch\r\nSchädigungen im zentralen Nervensystem.6 Die häufigste\r\nUrsache für eine spastische Bewegungsstörung ist ein Schlaganfall:\r\nVon den jährlich rund 260.000 Schlaganfallpatient*innen\r\nin Deutschland7 entwickeln rund 20 % bis 40 % innerhalb eines\r\nJahres eine Spastizität8.\r\nDurch ein Ungleichgewicht zwischen erregenden und hemmenden\r\nneuronalen Signalen bleibt bei einer Spastizität die\r\nMuskulatur dauerhaft angespannt und versteift. Betroffene\r\nverlieren die Kontrolle über die Aktivität ihrer Muskeln, was\r\nzu starken Beeinträchtigungen von Bewegung, Sprache und\r\nKörperhaltung führt. Heilbar ist eine spastische Bewegungsstörung\r\nin der Regel nicht. Doch trotz verfügbarer medikamentöser\r\nBehandlungsoptionen, durch die eine Verbesserung\r\nder Symptome erreicht werden kann, erhält ein Großteil der\r\nPatient*innen keine leitlinienkonforme Therapie9.\r\nStroke Organisation (ESO) hat zum Ziel, dass in jedem\r\nMitgliedstaat der Europäischen Union nationale Schlaganfall-\r\nVersorgungspläne erarbeitet werden, die die\r\ngesamte Versorgungskette von der Primärprävention bis\r\nzur umfassenden Nachsorge („Life after Stroke“) umfassen.\r\nErst im März 2024 veröffentlichte die ESO zusammen mit\r\nder Stroke Alliance for Europe (SAFE) ein gemeinsames\r\nManifest, das auf europäischer Ebene Maßnahmen zur\r\nGewährleistung einer ganzheitlichen Versorgung von\r\nSchlaganfallpatient*innen, inklusive Nachsorge, einfordert.\r\n5\r\nDie unzureichende Versorgungslage von Schlaganfallpatient*\r\ninnen mit assoziierter spastischer Bewegungsstörung\r\nin Deutschland zeigt, dass auch hierzulande politischer\r\nHandlungsbedarf für Verbesserungen im Sinne\r\neiner integrierten Schlaganfallnachsorge nach der Akutphase\r\nbesteht. Um einen Beitrag zu leisten, haben wir bei\r\nIpsen seit 2019 in mehr als zehn regionalen Fachgesprächen\r\nmit Vertreter*innen aller in der postakuten Schlaganfallversorgung\r\nmitwirkenden Leistungserbringenden die\r\nUrsachen für die Unterversorgung spastischer Bewegungsstörungen\r\nnach Schlaganfall analysiert. Darauf aufbauend\r\nhaben wir konsentierte Lösungsansätze an Politik und\r\nSelbstverwaltung formuliert und im vorliegenden Papier\r\nfestgehalten.\r\nWir freuen uns, diese Perspektiven zu teilen und mit Ihnen\r\nim Dialog zu bleiben, um gemeinsam für eine Verbesserung\r\nder Schlaganfallnachsorge einzutreten.\r\nIhr Ipsen-Team\r\nDie Folgen können dramatisch sein: Muskelkontraktionen, die\r\nstarke Schmerzen verursachen, Fehlhaltungen, die eine\r\nangemessene pflegerische und auch menschenwürdige\r\nhygienische Versorgung nahezu unmöglich machen, bis hin zu\r\nDeformierungen, die nur durch operative Eingriffe behoben\r\nwerden können.10 Dies kann zu einem zunehmenden Verlust\r\nder Selbstständigkeit, einer Hochstufung in den Pflegegraden\r\nund verminderter sozialer Teilhabe sowie Depressionen führen\r\n– mit erheblichen Auswirkungen auf die Lebensqualität\r\nBetroffener und ihrer häufig auch pflegenden Angehörigen.11\r\nDie Folgen des Schlaganfalls stellen aber nicht nur eine\r\nBelastung für die Betroffenen und ihre Angehörigen dar. Der\r\nerhöhte Bedarf an ärztlicher, pflegerischer und psychosozialer\r\nVersorgung sowie die langfristige Erwerbsunfähigkeit bei schlaganfallassoziierter\r\nSpastik verursachen darüber hinaus für die\r\nSozialversicherungen und die Gesellschaft direkte sowie\r\nindirekte Kosten: Allein die durch Arbeitsunfähigkeit entstehenden\r\njährlichen volkswirtschaftlichen Produktionsausfallkosten\r\nwerden pro Person auf 23.800 Euro beziffert.12\r\nIpsen Pharma ist die deutsche Tochtergesellschaft der Ipsen Gruppe, eines weltweit operierenden, spezialisierten\r\nBiopharmaunternehmens mit Hauptsitz in Frankreich. Um die Gesundheit und Lebensqualität von Patient*innen\r\nweltweit zu verbessern, entwickelt und vertreibt Ipsen transformative therapeutische Lösungen in Bereichen, für\r\ndie ein nicht gedeckter medizinischer Bedarf besteht. Dabei fokussieren wir uns auf innovative Arzneimittel in\r\nden Bereichen Neurowissenschaften, Onkologie und seltene Krankheiten. Damit bestehende Versorgungslücken\r\nin unserem Gesundheitssystem geschlossen werden, arbeiten wir kontinuierlich mit allen Akteur*innen unseres\r\nGesundheitswesens zusammen an der Verbesserung der medizinischen Versorgung in Deutschland. Der Sitz der\r\nIpsen Pharma GmbH ist in München.\r\nMehr unter www.ipsen.com/germany.\r\nIPSEN PHARMA\r\nFocus. Together. For patients and society.\r\n\r\nEine spastische Bewegungsstörung stellt sich nach einem\r\nSchlaganfall oft mit Verzögerung ein. In der Regel haben die\r\nPatient*innen die unmittelbare medizinische Akutbehandlung\r\nverlassen und befinden sich in der neurologischen Frührehabilitation,\r\nder hausärztlichen und pflegerischen Anschlussversorgung\r\noder in der Reha. Ein Continuum of Care ist hier\r\nfür Betroffene aus vielfältigen Gründen oft nicht mehr gewährleistet:\r\n• In der Reha berücksichtigen die heute geltenden Versorgungssätze\r\nin der Regel keine medizinischen Eskalationen\r\nim Laufe des Behandlungszeitraums. Die Versorgung von\r\nKomplikationen, zu denen auch das Auftreten einer Spastik\r\nnach einem Schlaganfall gehört, muss von den Reha-\r\nEinrichtungen individuell mit den Kostenträgern nachverhandelt\r\nwerden\r\n• In den Pflegeeinrichtungen ist die aufsuchende neurologische\r\nVersorgung zumeist unzureichend. Zwar hat der Gesetzgeber\r\nmit dem § 119b SGB V diese Defizite im stationären\r\nBereich erkannt und adressiert, die Versorgungsrealität\r\nzeigt jedoch, dass dieses Leistungsangebot von niedergelassenen\r\nNeurolog*innen nicht ausreichend wahrgenommen\r\nwird. Dabei gibt es Anzeichen für einen Mangel an Informationen\r\nüber Rechte, Pflichten und Honorierungen des\r\n§ 119b GB V.\r\n• Auch in der ambulanten Pflege erfolgen zu wenige neurologische\r\nHausbesuche. Als Gründe werden häufig der hohe\r\nAufwand und eine diesem Aufwand nicht entsprechende\r\nVergütung genannt. Dabei könnten durch eine Steigerung\r\nder Hausbesuche von Neurolog*innen zusätzliche Kosten,\r\ndie mit einem Praxisbesuch der Patient*innen einhergehen,\r\nwie z. B. liegender Krankentransport, vermieden werden.\r\n• Die Behandlung von Patient*innen durch die Leitlinien-\r\nTherapie mit Botulinumtoxin bei assoziierter Spastik nach\r\nSchlaganfall bedarf angemessener Trainingskonzepte und\r\nErfahrungswerte. Besonders hierzu sollte ein niederschwelliges\r\nTrainings- und Fortbildungsangebot in der ärztlichen\r\nAus- und Weiterbildung durch die Ärztekammern\r\nsichergestellt werden.\r\n• Grundsätzlich bleibt festzustellen, dass das Wissen über\r\ndie Behandlung des Krankheitsbildes auch im hausärztlichen\r\nBereich für die Identifizierung von schlaganfall-assoziierter\r\nSpastik nicht ausreichend gewährleistet ist. Die Versorgungslast\r\nliegt somit auf engagierten niedergelassenen Neurolog*\r\ninnen und auf geriatrischen Institutsambulanzen nach\r\n§ 118a SGB V, die den Versorgungsbedarf jedoch nicht\r\nausreichend abdecken können.\r\nVIELFÄLTIGE URSACHEN\r\nFÜR DIE UNTERVERSORGUNG\r\nGESUNDHEITSPOLITISCHE\r\nHANDLUNGSEMPFEHLUNGEN\r\nSo vielfältig wie die Ursachen dieser gravierenden Unterversorgung\r\nbei postakuter Spastik nach Schlaganfall sind, sind\r\nauch die möglichen Lösungsansätze durch Selbstverwaltung\r\nund Politik. Die Umsetzung mehrerer der folgenden zum Teil\r\ndirekt ineinandergreifenden Maßnahmen kann dazu beitragen,\r\nBetroffenen mehr Teilhabe und Lebensqualität zu ermöglichen\r\nund Angehörige zu entlasten.\r\nLösungsansätze durch\r\ndie Selbstverwaltung\r\nInformationsangebote und Meldepflicht\r\nVerbesserte Kommunikation zum § 119b SGB V Ambulante\r\nBehandlung in stationären Pflegeeinrichtungen sowie eine\r\nMeldepflicht von Verträgen auf Bundesebene.\r\nÄrztliche Schulungsprogramme\r\nEinführung von Schulungsprogrammen für Neurolog*innen\r\nund Hausärzt*innen, um einen schnelleren Zugang betroffener\r\nPatient*innen zur leitliniengerechten Therapie zu gewährleisten.\r\nLeitlinienaktualisierung\r\nÜberarbeitung der DEGAM-Leitlinie zum Schlaganfall, um\r\nLähmungen von Spastiken zu unterscheiden und Behandlungsstrategien\r\nin der hausärztlichen Versorgung zu hinterlegen.\r\nInterdisziplinäre Kommunikation\r\nFörderung der Kommunikation zwischen den in der Schlaganfallnachsorge\r\nbeteiligten Fach- und Berufsgruppen, durch\r\nVergütung von interdisziplinären Fallkonferenzen und über die\r\nEinbindung telemedizinischer Anwendungen.\r\nLösungsansätze\r\ndurch die Politik\r\nIntegrierte Versorgungspfade in der Regelversorgung\r\nEs bedarf der flächendeckenden Etablierung integrierter Versorgungsstrukturen\r\nzur Gewährleistung einer strukturierten,\r\nmultidisziplinären, interprofessionellen und sektorenübergreifenden\r\nSchlaganfallnachsorge in einem multidisziplinären\r\nBehandlungsnetzwerk. Eine gesetzgeberische Umsetzung\r\nkann erfolgen über:\r\n• einen gesetzlichen Auftrag zur Entwicklung eines sektorenübergreifenden\r\nDisease Management Programms (DMP)\r\nSchlaganfall, in dem Anforderungen an sektorenübergreifende,\r\nevidenzbasierte Behandlungsabläufe und Qualitätskriterien\r\nbestimmt werden (analog § 137 Abs. 1 SGB V).\r\nÜber die Integration digitaler Bestandteile, wie Digitale\r\nGesundheits- und Pflegeanwendungen (DiGA, DiPA) oder\r\ndie elektronische Patientenakte (ePA), ließe sich darauf\r\naufbauend ein digitalisiertes Disease Management Programm\r\n(dDMP) gestalten.\r\n• die Öffnung der ambulanten spezialfachärztlichen Versorgung\r\n(ASV) nach § 116b SGB V für den Schlaganfall;\r\n• einen gesetzlichen Auftrag zur Erarbeitung einer Richtlinie\r\nnach § 92 Abs. 1 Nr. 2 SGB V zur Ausgestaltung einer berufsgruppenübergreifenden,\r\nkoordinierten und strukturierten\r\nSchlaganfallnachsorge (analog § 92 Abs. 6b und 6c SGB V).\r\nRegionale sektorenübergreifende Versorgungsmodelle\r\nBis zur Etablierung flächendeckender integrierter Versorgungsstrukturen\r\nbraucht es eine Förderung regionaler sektorenübergreifender\r\nVersorgungsmodelle, die die hausarztzentrierte\r\nVersorgung nach § 73b SGB V mit neurologischen Anschlusskonzepten\r\nim Rahmen der integrierten Versorgung nach § 140\r\nSGB V verbinden.\r\nNachsorgendes Überleitungs- und Entlassmanagement\r\nAuch die Gewährleistung eines nachsorgenden Überleitungsund\r\nEntlassmanagements (etwa drei Monate) für Schlaganfallpatient*\r\ninnen nach stationärer Akutbehandlung oder\r\nFrührehabilitation, auch unter Berücksichtigung digitaler Gesundheits-\r\nund Pflegeanwendungen, kann zu einer verbesserten\r\nSchlaganfallnachsorge beitragen.\r\nEinführung von Patientenlotsen in die Regelversorgung\r\ngemäß Koalitionsvertrag\r\nDie Einführung flächendeckender Patientenlotsen, die Schlaganfallpatient*\r\ninnen sowie ihre Angehörigen nach der Entlassung\r\naus der Klinik bis hin zur Reha und danach durch das komplexe\r\nGesundheitssystem und entlang der Sektorenschnittstellen\r\nbegleiten und beraten, trägt dazu bei, dass Folgeerkrankungen\r\ndes Schlaganfalls leitliniengerecht behandelt werden.\r\nVerbesserung der Situation von pflegenden Angehörigen\r\n• durch verlängerte Pflegeauszeiten im Beruf;\r\n• durch Vergütung der Versorgungsanleitung;\r\n• durch Abbau bürokratischer Hürden.\r\n\r\nReferenzen\r\n1. Rücker et al. (2020): Twenty-Year Time Trends in Long-Term Case-Fatality and Recurrence Rates After Ischemic Stroke Stratified by\r\nEtiology. In: Stroke 2020; 51:2778–2785.\r\n2. Nguyen DT (2015): Ambulante Versorgungssituation von Patienten mit Schlaganfall-bedingter Lähmung. Dissertation. FU Berlin.\r\n3. Kerkemeyer L, et al. (2017): Versorgung von Patienten mit Spastik nach Schlaganfall – Evaluation der Versorgungssituation in Deutschland\r\nmit dem Fokus auf den Einsatz von Botulinumtoxin. Nervenarzt 2017; 88(8): 919–928.\r\n4. ESO, SAFE (2024): Prevent, treat and support: An EU election manifesto for stroke survivors. Online abrufbar unter: https://actionplan.\r\neso-stroke.org/prevent-treat-and-support-an-eu-election-manifesto-for-stroke-survivors.\r\n5. Norrving B, et al. (2018): Action Plan for Stroke in Europe 2018–2030. European Stroke Journal 2018; Vol. 3(4): 309–336.\r\n6. Katzenmeyer M, et al. (2022): Prävalenz und medikamentöse Behandlungsstrategie des spastischen Syndroms in Deutschland –\r\nEine Retrospektive Analyse von Abrechnungsdaten der gesetzlichen Krankenversicherung. Gesundheitsökonomie & Qualitätsmanagement\r\n2023; 28(01): 54–59.\r\n7. Kohler M, et al. (2014): Schlaganfallgeschehen in Deutschland – Zur Vergleichbarkeit von Krankenkassen-, Register- und DRG-Daten.\r\nFortschritte der Neurologie – Psychiatrie 2014; 82: 627–633.\r\n8. Wissel J, et al. (2013): Toward an epidemiology of poststroke spasticity. Neurology 2013; 80(Suppl 2): 13–19.\r\n9. Deutsche Gesellschaft für Neurologie (2018): S2k-Leitlinie – Therapie des spastischen Syndroms.\r\n10. Schwarz et al. (2021): Dysphagie und spastische Bewegungsstörung nach Schlaganfall. Nervenarzt 92: 166–167.\r\n11. Wissel J, et al. (2010): Early development of spasticity following stroke: a prospective, observational trial. J Neurol 2010; 257: 1067–1072.\r\n12. Thiem H, et al. (2017): Zur Spastik nach Schlaganfall und den damit assoziierten volkswirtschaftlichen Kosten, Gesundheitsökonomie &\r\nQualitätsmanagement, 22: 227–230.\r\n\r\nImpressum\r\nHerausgeber\r\nIPSEN PHARMA GmbH\r\nEinsteinstraße 174\r\n81677 München\r\nDeutschland\r\nTelefon +49 (0) 89 262 043 289\r\nFax +49 (0) 89 548 58 712\r\ncontact.ipsen.germany@ipsen.com\r\nwww.ipsen.com/germany\r\nStand\r\nMai 2024\r\nErklärung\r\nDie IPSEN PHARMA GmbH ist registrierter Interessenvertreter\r\ngemäß LobbyRG (Registernummer R005693) und beachtet\r\ndie Grundsätze integrer Interessenvertretung nach § 5 LobbyRG.\r\nCRSCDE000108"},"recipientGroups":[{"recipients":{"parliament":[{"code":"RG_BT_MEMBERS_OF_PARLIAMENT","de":"Mitglieder des Bundestages","en":"Members of parliament"}],"federalGovernment":[{"department":{"title":"Bundesministerium für Gesundheit (BMG)","shortTitle":"BMG","url":"https://www.bundesgesundheitsministerium.de/","electionPeriod":20}}]},"sendingDate":"2024-06-03"}]},{"regulatoryProjectNumber":"RV0002383","regulatoryProjectTitle":"Strukturelle Verbesserung der Schlaganfallnachsorge ","pdfUrl":"https://www.lobbyregister.bundestag.de/media/aa/02/388398/Stellungnahme-Gutachten-SG2412200049.pdf","pdfPageCount":4,"text":{"copyrightAcknowledgement":"Die grundlegenden Stellungnahmen und Gutachten können urheberrechtlich geschützte Werke enthalten. 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Denn Menschen mit\r\nneurologischen Erkrankungen, wie spastischen Bewegungsstörungen,\r\nbrauchen innovative und wirksame\r\nTherapien, die ihre Gesundheit und ihre Lebensqualität\r\nnachhaltig verbessern.\r\nParallel zur kontinuierlichen\r\nWeiterentwicklung\r\nvon Diagnostik und Therapiepfaden\r\nsetzen wir uns für die dringend notwendige Schließung\r\nvon Versorgungslücken und für eine bessere integrierte\r\nVersorgung der Betroffenen in unserem Gesundheitssystem\r\nein. Dies gilt insbesondere für die ganzheitliche\r\nVersorgung des Schlaganfalls und seiner Folgen. Nicht\r\nohnehin ist der Schlaganfall in Deutschland die häufigste\r\nUrsache für bleibende Behinderung im Erwachsenenalter.1\r\nDenn zwar haben Versicherte der gesetzlichen Krankenversicherung\r\nnach § 12 SGB V im Krankheitsfall Anspruch\r\nauf eine ausreichende, zweckmäßige, wirtschaftliche und\r\ndas Maß des Notwendigen nicht überschreitende Versorgung.\r\nSchlaganfallpatient*innen mit assoziierter\r\nspastischer Bewegungsstörung sind von diesem Rechtsanspruch\r\nin der täglichen Versorgung allerdings häufig\r\nweit entfernt. Zwar nimmt Deutschland bei der Akutversorgung\r\ndes Schlaganfalls in spezialisierten Stroke Units\r\nsowie der anschließenden Frührehabilitation eine Vorreiterrolle\r\nein, flächendeckende Strukturen für eine qualitätsgesicherte,\r\nintegrierte Nachsorge, einschließlich der\r\nBehandlung von Folgekomplikationen bei Schlaganfallpatient*\r\ninnen bestehen hierzulande jedoch nur unzureichend.\r\nSo wird im häuslichen Umfeld trotz fortgeführter medizinischer\r\nund pflegerischer Betreuung eine Bewegungsstörung\r\ninfolge eines Schlaganfalls zwar oft erkannt, aber\r\nhäufig als Lähmung gesehen und nicht umfänglich als zu\r\nbehandelnde Spastizität diagnostiziert.2 In der Folge\r\nkommt es zu einer massiven Unterversorgung von Schlaganfallpatient*\r\ninnen mit assoziierter Spastik3 – eine Versorgung\r\nim Sinne des Paragrafen 12 des SGB V bleibt aus.\r\nAuf europäischer Ebene wurde die Relevanz einer ganzheitlichen\r\nSchlaganfallversorgung bereits erkannt. Die\r\nInitiative „Stroke Action Plan for Europe“4 der European\r\nNach aktuellen Schätzungen werden hierzulande jährlich insgesamt\r\nüber 700.000 Menschen mit einer spastischen\r\nBewegungsstörung diagnostiziert, zumeist ausgelöst durch\r\nSchädigungen im zentralen Nervensystem.6 Die häufigste\r\nUrsache für eine spastische Bewegungsstörung ist ein Schlaganfall:\r\nVon den jährlich rund 260.000 Schlaganfallpatient*innen\r\nin Deutschland7 entwickeln rund 20 % bis 40 % innerhalb eines\r\nJahres eine Spastizität8.\r\nDurch ein Ungleichgewicht zwischen erregenden und hemmenden\r\nneuronalen Signalen bleibt bei einer Spastizität die\r\nMuskulatur dauerhaft angespannt und versteift. Betroffene\r\nverlieren die Kontrolle über die Aktivität ihrer Muskeln, was\r\nzu starken Beeinträchtigungen von Bewegung, Sprache und\r\nKörperhaltung führt. Heilbar ist eine spastische Bewegungsstörung\r\nin der Regel nicht. Doch trotz verfügbarer medikamentöser\r\nBehandlungsoptionen, durch die eine Verbesserung\r\nder Symptome erreicht werden kann, erhält ein Großteil der\r\nPatient*innen keine leitlinienkonforme Therapie9.\r\nStroke Organisation (ESO) hat zum Ziel, dass in jedem\r\nMitgliedstaat der Europäischen Union nationale Schlaganfall-\r\nVersorgungspläne erarbeitet werden, die die\r\ngesamte Versorgungskette von der Primärprävention bis\r\nzur umfassenden Nachsorge („Life after Stroke“) umfassen.\r\nErst im März 2024 veröffentlichte die ESO zusammen mit\r\nder Stroke Alliance for Europe (SAFE) ein gemeinsames\r\nManifest, das auf europäischer Ebene Maßnahmen zur\r\nGewährleistung einer ganzheitlichen Versorgung von\r\nSchlaganfallpatient*innen, inklusive Nachsorge, einfordert.\r\n5\r\nDie unzureichende Versorgungslage von Schlaganfallpatient*\r\ninnen mit assoziierter spastischer Bewegungsstörung\r\nin Deutschland zeigt, dass auch hierzulande politischer\r\nHandlungsbedarf für Verbesserungen im Sinne\r\neiner integrierten Schlaganfallnachsorge nach der Akutphase\r\nbesteht. Um einen Beitrag zu leisten, haben wir bei\r\nIpsen seit 2019 in mehr als zehn regionalen Fachgesprächen\r\nmit Vertreter*innen aller in der postakuten Schlaganfallversorgung\r\nmitwirkenden Leistungserbringenden die\r\nUrsachen für die Unterversorgung spastischer Bewegungsstörungen\r\nnach Schlaganfall analysiert. Darauf aufbauend\r\nhaben wir konsentierte Lösungsansätze an Politik und\r\nSelbstverwaltung formuliert und im vorliegenden Papier\r\nfestgehalten.\r\nWir freuen uns, diese Perspektiven zu teilen und mit Ihnen\r\nim Dialog zu bleiben, um gemeinsam für eine Verbesserung\r\nder Schlaganfallnachsorge einzutreten.\r\nIhr Ipsen-Team\r\nDie Folgen können dramatisch sein: Muskelkontraktionen, die\r\nstarke Schmerzen verursachen, Fehlhaltungen, die eine\r\nangemessene pflegerische und auch menschenwürdige\r\nhygienische Versorgung nahezu unmöglich machen, bis hin zu\r\nDeformierungen, die nur durch operative Eingriffe behoben\r\nwerden können.10 Dies kann zu einem zunehmenden Verlust\r\nder Selbstständigkeit, einer Hochstufung in den Pflegegraden\r\nund verminderter sozialer Teilhabe sowie Depressionen führen\r\n– mit erheblichen Auswirkungen auf die Lebensqualität\r\nBetroffener und ihrer häufig auch pflegenden Angehörigen.11\r\nDie Folgen des Schlaganfalls stellen aber nicht nur eine\r\nBelastung für die Betroffenen und ihre Angehörigen dar. Der\r\nerhöhte Bedarf an ärztlicher, pflegerischer und psychosozialer\r\nVersorgung sowie die langfristige Erwerbsunfähigkeit bei schlaganfallassoziierter\r\nSpastik verursachen darüber hinaus für die\r\nSozialversicherungen und die Gesellschaft direkte sowie\r\nindirekte Kosten: Allein die durch Arbeitsunfähigkeit entstehenden\r\njährlichen volkswirtschaftlichen Produktionsausfallkosten\r\nwerden pro Person auf 23.800 Euro beziffert.12\r\nIpsen Pharma ist die deutsche Tochtergesellschaft der Ipsen Gruppe, eines weltweit operierenden, spezialisierten\r\nBiopharmaunternehmens mit Hauptsitz in Frankreich. Um die Gesundheit und Lebensqualität von Patient*innen\r\nweltweit zu verbessern, entwickelt und vertreibt Ipsen transformative therapeutische Lösungen in Bereichen, für\r\ndie ein nicht gedeckter medizinischer Bedarf besteht. Dabei fokussieren wir uns auf innovative Arzneimittel in\r\nden Bereichen Neurowissenschaften, Onkologie und seltene Krankheiten. Damit bestehende Versorgungslücken\r\nin unserem Gesundheitssystem geschlossen werden, arbeiten wir kontinuierlich mit allen Akteur*innen unseres\r\nGesundheitswesens zusammen an der Verbesserung der medizinischen Versorgung in Deutschland. Der Sitz der\r\nIpsen Pharma GmbH ist in München.\r\nMehr unter www.ipsen.com/germany.\r\nIPSEN PHARMA\r\nFocus. Together. For patients and society.\r\nJannes Moritz\r\nManager Governmental\r\n& Public Affairs\r\nDr. Andreas Eitel\r\nDirector Market Access DACH\r\nPOSITIONSPAPIER POSITIONSPAPIER\r\n2 3\r\nEine spastische Bewegungsstörung stellt sich nach einem\r\nSchlaganfall oft mit Verzögerung ein. In der Regel haben die\r\nPatient*innen die unmittelbare medizinische Akutbehandlung\r\nverlassen und befinden sich in der neurologischen Frührehabilitation,\r\nder hausärztlichen und pflegerischen Anschlussversorgung\r\noder in der Reha. Ein Continuum of Care ist hier\r\nfür Betroffene aus vielfältigen Gründen oft nicht mehr gewährleistet:\r\n• In der Reha berücksichtigen die heute geltenden Versorgungssätze\r\nin der Regel keine medizinischen Eskalationen\r\nim Laufe des Behandlungszeitraums. Die Versorgung von\r\nKomplikationen, zu denen auch das Auftreten einer Spastik\r\nnach einem Schlaganfall gehört, muss von den Reha-\r\nEinrichtungen individuell mit den Kostenträgern nachverhandelt\r\nwerden\r\n• In den Pflegeeinrichtungen ist die aufsuchende neurologische\r\nVersorgung zumeist unzureichend. Zwar hat der Gesetzgeber\r\nmit dem § 119b SGB V diese Defizite im stationären\r\nBereich erkannt und adressiert, die Versorgungsrealität\r\nzeigt jedoch, dass dieses Leistungsangebot von niedergelassenen\r\nNeurolog*innen nicht ausreichend wahrgenommen\r\nwird. Dabei gibt es Anzeichen für einen Mangel an Informationen\r\nüber Rechte, Pflichten und Honorierungen des\r\n§ 119b GB V.\r\n• Auch in der ambulanten Pflege erfolgen zu wenige neurologische\r\nHausbesuche. Als Gründe werden häufig der hohe\r\nAufwand und eine diesem Aufwand nicht entsprechende\r\nVergütung genannt. Dabei könnten durch eine Steigerung\r\nder Hausbesuche von Neurolog*innen zusätzliche Kosten,\r\ndie mit einem Praxisbesuch der Patient*innen einhergehen,\r\nwie z. B. liegender Krankentransport, vermieden werden.\r\n• Die Behandlung von Patient*innen durch die Leitlinien-\r\nTherapie mit Botulinumtoxin bei assoziierter Spastik nach\r\nSchlaganfall bedarf angemessener Trainingskonzepte und\r\nErfahrungswerte. Besonders hierzu sollte ein niederschwelliges\r\nTrainings- und Fortbildungsangebot in der ärztlichen\r\nAus- und Weiterbildung durch die Ärztekammern\r\nsichergestellt werden.\r\n• Grundsätzlich bleibt festzustellen, dass das Wissen über\r\ndie Behandlung des Krankheitsbildes auch im hausärztlichen\r\nBereich für die Identifizierung von schlaganfall-assoziierter\r\nSpastik nicht ausreichend gewährleistet ist. Die Versorgungslast\r\nliegt somit auf engagierten niedergelassenen Neurolog*\r\ninnen und auf geriatrischen Institutsambulanzen nach\r\n§ 118a SGB V, die den Versorgungsbedarf jedoch nicht\r\nausreichend abdecken können.\r\nVIELFÄLTIGE URSACHEN\r\nFÜR DIE UNTERVERSORGUNG\r\nGESUNDHEITSPOLITISCHE\r\nHANDLUNGSEMPFEHLUNGEN\r\nSo vielfältig wie die Ursachen dieser gravierenden Unterversorgung\r\nbei postakuter Spastik nach Schlaganfall sind, sind\r\nauch die möglichen Lösungsansätze durch Selbstverwaltung\r\nund Politik. Die Umsetzung mehrerer der folgenden zum Teil\r\ndirekt ineinandergreifenden Maßnahmen kann dazu beitragen,\r\nBetroffenen mehr Teilhabe und Lebensqualität zu ermöglichen\r\nund Angehörige zu entlasten.\r\nLösungsansätze durch\r\ndie Selbstverwaltung\r\nInformationsangebote und Meldepflicht\r\nVerbesserte Kommunikation zum § 119b SGB V Ambulante\r\nBehandlung in stationären Pflegeeinrichtungen sowie eine\r\nMeldepflicht von Verträgen auf Bundesebene.\r\nÄrztliche Schulungsprogramme\r\nEinführung von Schulungsprogrammen für Neurolog*innen\r\nund Hausärzt*innen, um einen schnelleren Zugang betroffener\r\nPatient*innen zur leitliniengerechten Therapie zu gewährleisten.\r\nLeitlinienaktualisierung\r\nÜberarbeitung der DEGAM-Leitlinie zum Schlaganfall, um\r\nLähmungen von Spastiken zu unterscheiden und Behandlungsstrategien\r\nin der hausärztlichen Versorgung zu hinterlegen.\r\nInterdisziplinäre Kommunikation\r\nFörderung der Kommunikation zwischen den in der Schlaganfallnachsorge\r\nbeteiligten Fach- und Berufsgruppen, durch\r\nVergütung von interdisziplinären Fallkonferenzen und über die\r\nEinbindung telemedizinischer Anwendungen.\r\nLösungsansätze\r\ndurch die Politik\r\nIntegrierte Versorgungspfade in der Regelversorgung\r\nEs bedarf der flächendeckenden Etablierung integrierter Versorgungsstrukturen\r\nzur Gewährleistung einer strukturierten,\r\nmultidisziplinären, interprofessionellen und sektorenübergreifenden\r\nSchlaganfallnachsorge in einem multidisziplinären\r\nBehandlungsnetzwerk. Eine gesetzgeberische Umsetzung\r\nkann erfolgen über:\r\n• einen gesetzlichen Auftrag zur Entwicklung eines sektorenübergreifenden\r\nDisease Management Programms (DMP)\r\nSchlaganfall, in dem Anforderungen an sektorenübergreifende,\r\nevidenzbasierte Behandlungsabläufe und Qualitätskriterien\r\nbestimmt werden (analog § 137 Abs. 1 SGB V).\r\nÜber die Integration digitaler Bestandteile, wie Digitale\r\nGesundheits- und Pflegeanwendungen (DiGA, DiPA) oder\r\ndie elektronische Patientenakte (ePA), ließe sich darauf\r\naufbauend ein digitalisiertes Disease Management Programm\r\n(dDMP) gestalten.\r\n• die Öffnung der ambulanten spezialfachärztlichen Versorgung\r\n(ASV) nach § 116b SGB V für den Schlaganfall;\r\n• einen gesetzlichen Auftrag zur Erarbeitung einer Richtlinie\r\nnach § 92 Abs. 1 Nr. 2 SGB V zur Ausgestaltung einer berufsgruppenübergreifenden,\r\nkoordinierten und strukturierten\r\nSchlaganfallnachsorge (analog § 92 Abs. 6b und 6c SGB V).\r\nRegionale sektorenübergreifende Versorgungsmodelle\r\nBis zur Etablierung flächendeckender integrierter Versorgungsstrukturen\r\nbraucht es eine Förderung regionaler sektorenübergreifender\r\nVersorgungsmodelle, die die hausarztzentrierte\r\nVersorgung nach § 73b SGB V mit neurologischen Anschlusskonzepten\r\nim Rahmen der integrierten Versorgung nach § 140\r\nSGB V verbinden.\r\nNachsorgendes Überleitungs- und Entlassmanagement\r\nAuch die Gewährleistung eines nachsorgenden Überleitungsund\r\nEntlassmanagements (etwa drei Monate) für Schlaganfallpatient*\r\ninnen nach stationärer Akutbehandlung oder\r\nFrührehabilitation, auch unter Berücksichtigung digitaler Gesundheits-\r\nund Pflegeanwendungen, kann zu einer verbesserten\r\nSchlaganfallnachsorge beitragen.\r\nEinführung von Patientenlotsen in die Regelversorgung\r\ngemäß Koalitionsvertrag\r\nDie Einführung flächendeckender Patientenlotsen, die Schlaganfallpatient*\r\ninnen sowie ihre Angehörigen nach der Entlassung\r\naus der Klinik bis hin zur Reha und danach durch das komplexe\r\nGesundheitssystem und entlang der Sektorenschnittstellen\r\nbegleiten und beraten, trägt dazu bei, dass Folgeerkrankungen\r\ndes Schlaganfalls leitliniengerecht behandelt werden.\r\nVerbesserung der Situation von pflegenden Angehörigen\r\n• durch verlängerte Pflegeauszeiten im Beruf;\r\n• durch Vergütung der Versorgungsanleitung;\r\n• durch Abbau bürokratischer Hürden.\r\nPOSITIONSPAPIER POSITIONSPAPIER\r\n4 5\r\nImpressum\r\nKontakt\r\nJannes Moritz\r\nManager Governmental & Public Affairs\r\nTelefon +49 (0) 152 068 435 09\r\njannes.moritz@ipsen.com\r\nHerausgeber\r\nIPSEN PHARMA GmbH\r\nEinsteinstraße 174\r\n81677 München\r\nDeutschland\r\nTelefon +49 (0) 89 262 043 289\r\nFax +49 (0) 89 548 58 712\r\ncontact.ipsen.germany@ipsen.com\r\nwww.ipsen.com/germany\r\nStand\r\nMai 2024\r\nErklärung\r\nDie IPSEN PHARMA GmbH ist registrierter Interessenvertreter\r\ngemäß LobbyRG (Registernummer R005693) und beachtet\r\ndie Grundsätze integrer Interessenvertretung nach § 5 LobbyRG.\r\nCRSC-DE-000108\r\nReferenzen\r\n1. Rücker et al. (2020): Twenty-Year Time Trends in Long-Term Case-Fatality and Recurrence Rates After Ischemic Stroke Stratified by\r\nEtiology. In: Stroke 2020; 51:2778–2785.\r\n2. Nguyen DT (2015): Ambulante Versorgungssituation von Patienten mit Schlaganfall-bedingter Lähmung. Dissertation. FU Berlin.\r\n3. Kerkemeyer L, et al. (2017): Versorgung von Patienten mit Spastik nach Schlaganfall – Evaluation der Versorgungssituation in Deutschland\r\nmit dem Fokus auf den Einsatz von Botulinumtoxin. Nervenarzt 2017; 88(8): 919–928.\r\n4. ESO, SAFE (2024): Prevent, treat and support: An EU election manifesto for stroke survivors. Online abrufbar unter: https://actionplan.\r\neso-stroke.org/prevent-treat-and-support-an-eu-election-manifesto-for-stroke-survivors.\r\n5. Norrving B, et al. (2018): Action Plan for Stroke in Europe 2018–2030. European Stroke Journal 2018; Vol. 3(4): 309–336.\r\n6. Katzenmeyer M, et al. (2022): Prävalenz und medikamentöse Behandlungsstrategie des spastischen Syndroms in Deutschland –\r\nEine Retrospektive Analyse von Abrechnungsdaten der gesetzlichen Krankenversicherung. Gesundheitsökonomie & Qualitätsmanagement\r\n2023; 28(01): 54–59.\r\n7. Kohler M, et al. (2014): Schlaganfallgeschehen in Deutschland – Zur Vergleichbarkeit von Krankenkassen-, Register- und DRG-Daten.\r\nFortschritte der Neurologie – Psychiatrie 2014; 82: 627–633.\r\n8. Wissel J, et al. (2013): Toward an epidemiology of poststroke spasticity. Neurology 2013; 80(Suppl 2): 13–19.\r\n9. Deutsche Gesellschaft für Neurologie (2018): S2k-Leitlinie – Therapie des spastischen Syndroms.\r\n10. Schwarz et al. (2021): Dysphagie und spastische Bewegungsstörung nach Schlaganfall. Nervenarzt 92: 166–167.\r\n11. Wissel J, et al. (2010): Early development of spasticity following stroke: a prospective, observational trial. J Neurol 2010; 257: 1067–1072.\r\n12. Thiem H, et al. (2017): Zur Spastik nach Schlaganfall und den damit assoziierten volkswirtschaftlichen Kosten, Gesundheitsökonomie &\r\nQualitätsmanagement, 22: 227–230."},"recipientGroups":[{"recipients":{"parliament":[{"code":"RG_BT_FRACTIONS_GROUPS","de":"Fraktionen/Gruppen","en":"Parliamentary parties/groups"},{"code":"RG_BT_MEMBERS_OF_PARLIAMENT","de":"Mitglieder des Bundestages","en":"Members of parliament"}],"federalGovernment":[]},"sendingDate":"2024-12-02"}]},{"regulatoryProjectNumber":"RV0002383","regulatoryProjectTitle":"Strukturelle Verbesserung der Schlaganfallnachsorge ","pdfUrl":"https://www.lobbyregister.bundestag.de/media/fa/1a/492808/Stellungnahme-Gutachten-SG2503190054.pdf","pdfPageCount":4,"text":{"copyrightAcknowledgement":"Die grundlegenden Stellungnahmen und Gutachten können urheberrechtlich geschützte Werke enthalten. Eine Nutzung ist nur im urheberrechtlich zulässigen Rahmen erlaubt.","text":"LIFE AFTER STROKE\r\nUnterversorgung spastischer Bewegungsstörungen nach Schlaganfall\r\nBestandsaufnahme und gesundheitspolitische\r\nHandlungsempfehlungen\r\nGEMEINSAM FÜR EINE BESSERE\r\nVERSORGUNG VON MENSCHEN MIT\r\nSPASTISCHEN BEWEGUNGSSTÖRUNGEN\r\nALARMIERENDE VERSORGUNGSREALITÄT\r\nBEI SCHLAGANFALLASSOZIIERTEN SPASTIKEN\r\nMIT FOLGEN FÜR PATIENT*INNEN UND\r\nGESUNDHEITSWESEN\r\nSeit mehr als 30 Jahren konzentrieren wir uns bei Ipsen\r\nauf die Erforschung und Entwicklung von Therapien gegen\r\nschwere neurologische Erkrankungen, insbesondere\r\nim\r\nBereich der Botolinum Neurotoxine. Denn Menschen mit\r\nneurologischen Erkrankungen, wie spastischen Bewegungsstörungen,\r\nbrauchen innovative und wirksame\r\nTherapien, die ihre Gesundheit und ihre Lebensqualität\r\nnachhaltig verbessern.\r\nParallel zur kontinuierlichen\r\nWeiterentwicklung\r\nvon Diagnostik und Therapiepfaden\r\nsetzen wir uns für die dringend notwendige Schließung\r\nvon Versorgungslücken und für eine bessere integrierte\r\nVersorgung der Betroffenen in unserem Gesundheitssystem\r\nein. Dies gilt insbesondere für die ganzheitliche\r\nVersorgung des Schlaganfalls und seiner Folgen. Nicht\r\nohnehin ist der Schlaganfall in Deutschland die häufigste\r\nUrsache für bleibende Behinderung im Erwachsenenalter.1\r\nDenn zwar haben Versicherte der gesetzlichen Krankenversicherung\r\nnach § 12 SGB V im Krankheitsfall Anspruch\r\nauf eine ausreichende, zweckmäßige, wirtschaftliche und\r\ndas Maß des Notwendigen nicht überschreitende Versorgung.\r\nSchlaganfallpatient*innen mit assoziierter\r\nspastischer Bewegungsstörung sind von diesem Rechtsanspruch\r\nin der täglichen Versorgung allerdings häufig\r\nweit entfernt. Zwar nimmt Deutschland bei der Akutversorgung\r\ndes Schlaganfalls in spezialisierten Stroke Units\r\nsowie der anschließenden Frührehabilitation eine Vorreiterrolle\r\nein, flächendeckende Strukturen für eine qualitätsgesicherte,\r\nintegrierte Nachsorge, einschließlich der\r\nBehandlung von Folgekomplikationen bei Schlaganfallpatient*\r\ninnen bestehen hierzulande jedoch nur unzureichend.\r\nSo wird im häuslichen Umfeld trotz fortgeführter medizinischer\r\nund pflegerischer Betreuung eine Bewegungsstörung\r\ninfolge eines Schlaganfalls zwar oft erkannt, aber\r\nhäufig als Lähmung gesehen und nicht umfänglich als zu\r\nbehandelnde Spastizität diagnostiziert.2 In der Folge\r\nkommt es zu einer massiven Unterversorgung von Schlaganfallpatient*\r\ninnen mit assoziierter Spastik3 – eine Versorgung\r\nim Sinne des Paragrafen 12 des SGB V bleibt aus.\r\nAuf europäischer Ebene wurde die Relevanz einer ganzheitlichen\r\nSchlaganfallversorgung bereits erkannt. Die\r\nInitiative „Stroke Action Plan for Europe“4 der European\r\nNach aktuellen Schätzungen werden hierzulande jährlich insgesamt\r\nüber 700.000 Menschen mit einer spastischen\r\nBewegungsstörung diagnostiziert, zumeist ausgelöst durch\r\nSchädigungen im zentralen Nervensystem.6 Die häufigste\r\nUrsache für eine spastische Bewegungsstörung ist ein Schlaganfall:\r\nVon den jährlich rund 260.000 Schlaganfallpatient*innen\r\nin Deutschland7 entwickeln rund 20 % bis 40 % innerhalb eines\r\nJahres eine Spastizität8.\r\nDurch ein Ungleichgewicht zwischen erregenden und hemmenden\r\nneuronalen Signalen bleibt bei einer Spastizität die\r\nMuskulatur dauerhaft angespannt und versteift. Betroffene\r\nverlieren die Kontrolle über die Aktivität ihrer Muskeln, was\r\nzu starken Beeinträchtigungen von Bewegung, Sprache und\r\nKörperhaltung führt. Heilbar ist eine spastische Bewegungsstörung\r\nin der Regel nicht. Doch trotz verfügbarer medikamentöser\r\nBehandlungsoptionen, durch die eine Verbesserung\r\nder Symptome erreicht werden kann, erhält ein Großteil der\r\nPatient*innen keine leitlinienkonforme Therapie9.\r\nStroke Organisation (ESO) hat zum Ziel, dass in jedem\r\nMitgliedstaat der Europäischen Union nationale Schlaganfall-\r\nVersorgungspläne erarbeitet werden, die die\r\ngesamte Versorgungskette von der Primärprävention bis\r\nzur umfassenden Nachsorge („Life after Stroke“) umfassen.\r\nErst im März 2024 veröffentlichte die ESO zusammen mit\r\nder Stroke Alliance for Europe (SAFE) ein gemeinsames\r\nManifest, das auf europäischer Ebene Maßnahmen zur\r\nGewährleistung einer ganzheitlichen Versorgung von\r\nSchlaganfallpatient*innen, inklusive Nachsorge, einfordert.\r\n5\r\nDie unzureichende Versorgungslage von Schlaganfallpatient*\r\ninnen mit assoziierter spastischer Bewegungsstörung\r\nin Deutschland zeigt, dass auch hierzulande politischer\r\nHandlungsbedarf für Verbesserungen im Sinne\r\neiner integrierten Schlaganfallnachsorge nach der Akutphase\r\nbesteht. Um einen Beitrag zu leisten, haben wir bei\r\nIpsen seit 2019 in mehr als zehn regionalen Fachgesprächen\r\nmit Vertreter*innen aller in der postakuten Schlaganfallversorgung\r\nmitwirkenden Leistungserbringenden die\r\nUrsachen für die Unterversorgung spastischer Bewegungsstörungen\r\nnach Schlaganfall analysiert. Darauf aufbauend\r\nhaben wir konsentierte Lösungsansätze an Politik und\r\nSelbstverwaltung formuliert und im vorliegenden Papier\r\nfestgehalten.\r\nWir freuen uns, diese Perspektiven zu teilen und mit Ihnen\r\nim Dialog zu bleiben, um gemeinsam für eine Verbesserung\r\nder Schlaganfallnachsorge einzutreten.\r\nIhr Ipsen-Team\r\nDie Folgen können dramatisch sein: Muskelkontraktionen, die\r\nstarke Schmerzen verursachen, Fehlhaltungen, die eine\r\nangemessene pflegerische und auch menschenwürdige\r\nhygienische Versorgung nahezu unmöglich machen, bis hin zu\r\nDeformierungen, die nur durch operative Eingriffe behoben\r\nwerden können.10 Dies kann zu einem zunehmenden Verlust\r\nder Selbstständigkeit, einer Hochstufung in den Pflegegraden\r\nund verminderter sozialer Teilhabe sowie Depressionen führen\r\n– mit erheblichen Auswirkungen auf die Lebensqualität\r\nBetroffener und ihrer häufig auch pflegenden Angehörigen.11\r\nDie Folgen des Schlaganfalls stellen aber nicht nur eine\r\nBelastung für die Betroffenen und ihre Angehörigen dar. Der\r\nerhöhte Bedarf an ärztlicher, pflegerischer und psychosozialer\r\nVersorgung sowie die langfristige Erwerbsunfähigkeit bei schlaganfallassoziierter\r\nSpastik verursachen darüber hinaus für die\r\nSozialversicherungen und die Gesellschaft direkte sowie\r\nindirekte Kosten: Allein die durch Arbeitsunfähigkeit entstehenden\r\njährlichen volkswirtschaftlichen Produktionsausfallkosten\r\nwerden pro Person auf 23.800 Euro beziffert.12\r\nIpsen Pharma ist die deutsche Tochtergesellschaft der Ipsen Gruppe, eines weltweit operierenden, spezialisierten\r\nBiopharmaunternehmens mit Hauptsitz in Frankreich. Um die Gesundheit und Lebensqualität von Patient*innen\r\nweltweit zu verbessern, entwickelt und vertreibt Ipsen transformative therapeutische Lösungen in Bereichen, für\r\ndie ein nicht gedeckter medizinischer Bedarf besteht. Dabei fokussieren wir uns auf innovative Arzneimittel in\r\nden Bereichen Neurowissenschaften, Onkologie und seltene Krankheiten. Damit bestehende Versorgungslücken\r\nin unserem Gesundheitssystem geschlossen werden, arbeiten wir kontinuierlich mit allen Akteur*innen unseres\r\nGesundheitswesens zusammen an der Verbesserung der medizinischen Versorgung in Deutschland. Der Sitz der\r\nIpsen Pharma GmbH ist in München.\r\nMehr unter www.ipsen.com/germany.\r\nIPSEN PHARMA\r\nFocus. Together. For patients and society.\r\nJannes Moritz\r\nManager Governmental\r\n& Public Affairs\r\nDr. Andreas Eitel\r\nDirector Market Access DACH\r\nPOSITIONSPAPIER POSITIONSPAPIER\r\n2 3\r\nEine spastische Bewegungsstörung stellt sich nach einem\r\nSchlaganfall oft mit Verzögerung ein. In der Regel haben die\r\nPatient*innen die unmittelbare medizinische Akutbehandlung\r\nverlassen und befinden sich in der neurologischen Frührehabilitation,\r\nder hausärztlichen und pflegerischen Anschlussversorgung\r\noder in der Reha. Ein Continuum of Care ist hier\r\nfür Betroffene aus vielfältigen Gründen oft nicht mehr gewährleistet:\r\n• In der Reha berücksichtigen die heute geltenden Versorgungssätze\r\nin der Regel keine medizinischen Eskalationen\r\nim Laufe des Behandlungszeitraums. Die Versorgung von\r\nKomplikationen, zu denen auch das Auftreten einer Spastik\r\nnach einem Schlaganfall gehört, muss von den Reha-\r\nEinrichtungen individuell mit den Kostenträgern nachverhandelt\r\nwerden\r\n• In den Pflegeeinrichtungen ist die aufsuchende neurologische\r\nVersorgung zumeist unzureichend. Zwar hat der Gesetzgeber\r\nmit dem § 119b SGB V diese Defizite im stationären\r\nBereich erkannt und adressiert, die Versorgungsrealität\r\nzeigt jedoch, dass dieses Leistungsangebot von niedergelassenen\r\nNeurolog*innen nicht ausreichend wahrgenommen\r\nwird. Dabei gibt es Anzeichen für einen Mangel an Informationen\r\nüber Rechte, Pflichten und Honorierungen des\r\n§ 119b GB V.\r\n• Auch in der ambulanten Pflege erfolgen zu wenige neurologische\r\nHausbesuche. Als Gründe werden häufig der hohe\r\nAufwand und eine diesem Aufwand nicht entsprechende\r\nVergütung genannt. Dabei könnten durch eine Steigerung\r\nder Hausbesuche von Neurolog*innen zusätzliche Kosten,\r\ndie mit einem Praxisbesuch der Patient*innen einhergehen,\r\nwie z. B. liegender Krankentransport, vermieden werden.\r\n• Die Behandlung von Patient*innen durch die Leitlinien-\r\nTherapie mit Botulinumtoxin bei assoziierter Spastik nach\r\nSchlaganfall bedarf angemessener Trainingskonzepte und\r\nErfahrungswerte. Besonders hierzu sollte ein niederschwelliges\r\nTrainings- und Fortbildungsangebot in der ärztlichen\r\nAus- und Weiterbildung durch die Ärztekammern\r\nsichergestellt werden.\r\n• Grundsätzlich bleibt festzustellen, dass das Wissen über\r\ndie Behandlung des Krankheitsbildes auch im hausärztlichen\r\nBereich für die Identifizierung von schlaganfall-assoziierter\r\nSpastik nicht ausreichend gewährleistet ist. Die Versorgungslast\r\nliegt somit auf engagierten niedergelassenen Neurolog*\r\ninnen und auf geriatrischen Institutsambulanzen nach\r\n§ 118a SGB V, die den Versorgungsbedarf jedoch nicht\r\nausreichend abdecken können.\r\nVIELFÄLTIGE URSACHEN\r\nFÜR DIE UNTERVERSORGUNG\r\nGESUNDHEITSPOLITISCHE\r\nHANDLUNGSEMPFEHLUNGEN\r\nSo vielfältig wie die Ursachen dieser gravierenden Unterversorgung\r\nbei postakuter Spastik nach Schlaganfall sind, sind\r\nauch die möglichen Lösungsansätze durch Selbstverwaltung\r\nund Politik. Die Umsetzung mehrerer der folgenden zum Teil\r\ndirekt ineinandergreifenden Maßnahmen kann dazu beitragen,\r\nBetroffenen mehr Teilhabe und Lebensqualität zu ermöglichen\r\nund Angehörige zu entlasten.\r\nLösungsansätze durch\r\ndie Selbstverwaltung\r\nInformationsangebote und Meldepflicht\r\nVerbesserte Kommunikation zum § 119b SGB V Ambulante\r\nBehandlung in stationären Pflegeeinrichtungen sowie eine\r\nMeldepflicht von Verträgen auf Bundesebene.\r\nÄrztliche Schulungsprogramme\r\nEinführung von Schulungsprogrammen für Neurolog*innen\r\nund Hausärzt*innen, um einen schnelleren Zugang betroffener\r\nPatient*innen zur leitliniengerechten Therapie zu gewährleisten.\r\nLeitlinienaktualisierung\r\nÜberarbeitung der DEGAM-Leitlinie zum Schlaganfall, um\r\nLähmungen von Spastiken zu unterscheiden und Behandlungsstrategien\r\nin der hausärztlichen Versorgung zu hinterlegen.\r\nInterdisziplinäre Kommunikation\r\nFörderung der Kommunikation zwischen den in der Schlaganfallnachsorge\r\nbeteiligten Fach- und Berufsgruppen, durch\r\nVergütung von interdisziplinären Fallkonferenzen und über die\r\nEinbindung telemedizinischer Anwendungen.\r\nLösungsansätze\r\ndurch die Politik\r\nIntegrierte Versorgungspfade in der Regelversorgung\r\nEs bedarf der flächendeckenden Etablierung integrierter Versorgungsstrukturen\r\nzur Gewährleistung einer strukturierten,\r\nmultidisziplinären, interprofessionellen und sektorenübergreifenden\r\nSchlaganfallnachsorge in einem multidisziplinären\r\nBehandlungsnetzwerk. Eine gesetzgeberische Umsetzung\r\nkann erfolgen über:\r\n• einen gesetzlichen Auftrag zur Entwicklung eines sektorenübergreifenden\r\nDisease Management Programms (DMP)\r\nSchlaganfall, in dem Anforderungen an sektorenübergreifende,\r\nevidenzbasierte Behandlungsabläufe und Qualitätskriterien\r\nbestimmt werden (analog § 137 Abs. 1 SGB V).\r\nÜber die Integration digitaler Bestandteile, wie Digitale\r\nGesundheits- und Pflegeanwendungen (DiGA, DiPA) oder\r\ndie elektronische Patientenakte (ePA), ließe sich darauf\r\naufbauend ein digitalisiertes Disease Management Programm\r\n(dDMP) gestalten.\r\n• die Öffnung der ambulanten spezialfachärztlichen Versorgung\r\n(ASV) nach § 116b SGB V für den Schlaganfall;\r\n• einen gesetzlichen Auftrag zur Erarbeitung einer Richtlinie\r\nnach § 92 Abs. 1 Nr. 2 SGB V zur Ausgestaltung einer berufsgruppenübergreifenden,\r\nkoordinierten und strukturierten\r\nSchlaganfallnachsorge (analog § 92 Abs. 6b und 6c SGB V).\r\nRegionale sektorenübergreifende Versorgungsmodelle\r\nBis zur Etablierung flächendeckender integrierter Versorgungsstrukturen\r\nbraucht es eine Förderung regionaler sektorenübergreifender\r\nVersorgungsmodelle, die die hausarztzentrierte\r\nVersorgung nach § 73b SGB V mit neurologischen Anschlusskonzepten\r\nim Rahmen der integrierten Versorgung nach § 140\r\nSGB V verbinden.\r\nNachsorgendes Überleitungs- und Entlassmanagement\r\nAuch die Gewährleistung eines nachsorgenden Überleitungsund\r\nEntlassmanagements (etwa drei Monate) für Schlaganfallpatient*\r\ninnen nach stationärer Akutbehandlung oder\r\nFrührehabilitation, auch unter Berücksichtigung digitaler Gesundheits-\r\nund Pflegeanwendungen, kann zu einer verbesserten\r\nSchlaganfallnachsorge beitragen.\r\nEinführung von Patientenlotsen in die Regelversorgung\r\ngemäß Koalitionsvertrag\r\nDie Einführung flächendeckender Patientenlotsen, die Schlaganfallpatient*\r\ninnen sowie ihre Angehörigen nach der Entlassung\r\naus der Klinik bis hin zur Reha und danach durch das komplexe\r\nGesundheitssystem und entlang der Sektorenschnittstellen\r\nbegleiten und beraten, trägt dazu bei, dass Folgeerkrankungen\r\ndes Schlaganfalls leitliniengerecht behandelt werden.\r\nVerbesserung der Situation von pflegenden Angehörigen\r\n• durch verlängerte Pflegeauszeiten im Beruf;\r\n• durch Vergütung der Versorgungsanleitung;\r\n• durch Abbau bürokratischer Hürden.\r\nPOSITIONSPAPIER POSITIONSPAPIER\r\n4 5\r\nImpressum\r\nKontakt\r\nJannes Moritz\r\nManager Governmental & Public Affairs\r\nTelefon +49 (0) 152 068 435 09\r\njannes.moritz@ipsen.com\r\nHerausgeber\r\nIPSEN PHARMA GmbH\r\nEinsteinstraße 174\r\n81677 München\r\nDeutschland\r\nTelefon +49 (0) 89 262 043 289\r\nFax +49 (0) 89 548 58 712\r\ncontact.ipsen.germany@ipsen.com\r\nwww.ipsen.com/germany\r\nStand\r\nMai 2024\r\nErklärung\r\nDie IPSEN PHARMA GmbH ist registrierter Interessenvertreter\r\ngemäß LobbyRG (Registernummer R005693) und beachtet\r\ndie Grundsätze integrer Interessenvertretung nach § 5 LobbyRG.\r\nCRSC-DE-000108\r\nReferenzen\r\n1. Rücker et al. (2020): Twenty-Year Time Trends in Long-Term Case-Fatality and Recurrence Rates After Ischemic Stroke Stratified by\r\nEtiology. In: Stroke 2020; 51:2778–2785.\r\n2. Nguyen DT (2015): Ambulante Versorgungssituation von Patienten mit Schlaganfall-bedingter Lähmung. Dissertation. FU Berlin.\r\n3. Kerkemeyer L, et al. (2017): Versorgung von Patienten mit Spastik nach Schlaganfall – Evaluation der Versorgungssituation in Deutschland\r\nmit dem Fokus auf den Einsatz von Botulinumtoxin. Nervenarzt 2017; 88(8): 919–928.\r\n4. ESO, SAFE (2024): Prevent, treat and support: An EU election manifesto for stroke survivors. Online abrufbar unter: https://actionplan.\r\neso-stroke.org/prevent-treat-and-support-an-eu-election-manifesto-for-stroke-survivors.\r\n5. Norrving B, et al. (2018): Action Plan for Stroke in Europe 2018–2030. European Stroke Journal 2018; Vol. 3(4): 309–336.\r\n6. Katzenmeyer M, et al. (2022): Prävalenz und medikamentöse Behandlungsstrategie des spastischen Syndroms in Deutschland –\r\nEine Retrospektive Analyse von Abrechnungsdaten der gesetzlichen Krankenversicherung. Gesundheitsökonomie & Qualitätsmanagement\r\n2023; 28(01): 54–59.\r\n7. Kohler M, et al. (2014): Schlaganfallgeschehen in Deutschland – Zur Vergleichbarkeit von Krankenkassen-, Register- und DRG-Daten.\r\nFortschritte der Neurologie – Psychiatrie 2014; 82: 627–633.\r\n8. Wissel J, et al. (2013): Toward an epidemiology of poststroke spasticity. Neurology 2013; 80(Suppl 2): 13–19.\r\n9. Deutsche Gesellschaft für Neurologie (2018): S2k-Leitlinie – Therapie des spastischen Syndroms.\r\n10. Schwarz et al. (2021): Dysphagie und spastische Bewegungsstörung nach Schlaganfall. Nervenarzt 92: 166–167.\r\n11. Wissel J, et al. (2010): Early development of spasticity following stroke: a prospective, observational trial. J Neurol 2010; 257: 1067–1072.\r\n12. Thiem H, et al. 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Eine Nutzung ist nur im urheberrechtlich zulässigen Rahmen erlaubt.","text":"LIFE AFTER STROKE\r\nUnterversorgung spastischer Bewegungsstörungen nach Schlaganfall\r\nBestandsaufnahme und gesundheitspolitische Handlungsempfehlungen\r\nGEMEINSAM FÜR EINE BESSERE\r\nVERSORGUNG VON MENSCHEN MIT\r\nSPASTISCHEN BEWEGUNGSSTÖRUNGEN\r\nSeit mehr als 30 Jahren konzentrieren wir uns bei Ipsen auf die Erforschung und Entwicklung von Therapien gegen schwere neurologische Erkrankungen, insbesondere im Bereich der Botolinum Neurotoxine. Denn Menschen mit neurologischen Erkrankungen, wie spastischen Bewegungsstörungen, brauchen innovative und wirksame Therapien, die ihre Gesundheit und ihre Lebensqualität nachhaltig verbessern. Parallel zur kontinuierlichen Weiterentwicklung von Diagnostik und Therapiepfaden setzen wir uns für die dringend notwendige Schließung von Versorgungslücken und für eine bessere integrierte Versorgung der Betroffenen in unserem Gesundheitssystem ein. Dies gilt insbesondere für die ganzheitliche Versorgung des Schlaganfalls und seiner Folgen. Nicht ohnehin ist der Schlaganfall in Deutschland die häufigste Ursache für bleibende Behinderung im Erwachsenenalter.1\r\nDenn zwar haben Versicherte der gesetzlichen Krankenversicherung nach § 12 SGB V im Krankheitsfall Anspruch auf eine ausreichende, zweckmäßige, wirtschaftliche und das Maß des Notwendigen nicht überschreitende Versorgung. Schlaganfallpatient*innen mit assoziierter\r\nspastischer Bewegungsstörung sind von diesem Rechtsanspruch in der täglichen Versorgung allerdings häufig weit entfernt. Zwar nimmt Deutschland bei der Akutversorgung des Schlaganfalls in spezialisierten Stroke Units sowie der anschließenden Frührehabilitation eine Vorreiterrolle ein, flächendeckende Strukturen für eine qualitätsgesicherte, integrierte Nachsorge, einschließlich der Behandlung von Folgekomplikationen bei Schlaganfallpatient*innen bestehen hierzulande jedoch nur unzureichend.\r\nSo wird im häuslichen Umfeld trotz fortgeführter medizinischer und pflegerischer Betreuung eine Bewegungsstörung infolge eines Schlaganfalls zwar oft erkannt, aber häufig als Lähmung gesehen und nicht umfänglich als zu behandelnde Spastizität diagnostiziert.2 In der Folge kommt es zu einer massiven Unterversorgung von Schlaganfallpatient*innen mit assoziierter Spastik3 – eine Versorgung im Sinne des Paragrafen 12 des SGB V bleibt aus.\r\nAuf europäischer Ebene wurde die Relevanz einer ganzheitlichen Schlaganfallversorgung bereits erkannt. Die Initiative „Stroke Action Plan for Europe“4 der European Stroke Organisation (ESO) hat zum Ziel, dass in jedem Mitgliedstaat der Europäischen Union nationale Schlaganfall-Versorgungspläne erarbeitet werden, die die\r\ngesamte Versorgungskette von der Primärprävention bis zur umfassenden Nachsorge („Life after Stroke“) umfassen. 2024 veröffentlichte die ESO zusammen mit der Stroke Alliance for Europe (SAFE) ein gemeinsames Manifest, das auf europäischer Ebene Maßnahmen zur Gewährleistung einer ganzheitlichen Versorgung von Schlaganfallpatient*innen, inklusive Nachsorge, einfordert.5\r\nDie unzureichende Versorgungslage von Schlaganfallpatient*innen mit assoziierter spastischer Bewegungsstörung in Deutschland zeigt, dass auch hierzulande politischer Handlungsbedarf für Verbesserungen im Sinne einer integrierten Schlaganfallnachsorge nach der Akutphase besteht. Um einen Beitrag zu leisten, haben wir bei Ipsen zusammen mit dem iX-Institut für Gesundheitssystementwicklung seit 2019 in mehr als zehn regionalen Fachgesprächen mit Vertreter*innen aller in der postakuten Schlaganfallversorgung mitwirkenden Leistungserbringenden die Ursachen für die Unterversorgung spastischer Bewegungsstörungen nach Schlaganfall analysiert. Darauf aufbauend haben wir konsentierte Lösungsansätze an Politik und Selbstverwaltung formuliert und im vorliegenden Papier festgehalten.\r\nWir freuen uns, diese Perspektiven zu teilen und mit Ihnen im Dialog zu bleiben, um gemeinsam für eine Verbesserung der Schlaganfallnachsorge einzutreten.\r\nJannes Moritz\r\nManager Governmental\r\n& Public Affairs\r\nKatharina Dumhard, MBA\r\nMarket Access Director\r\nPOSITIONSPAPIER\r\n2\r\nALARMIERENDE VERSORGUNGSREALITÄT\r\nBEI SCHLAGANFALLASSOZIIERTEN SPASTIKEN\r\nMIT FOLGEN FÜR PATIENT*INNEN UND\r\nGESUNDHEITSWESEN\r\nNach aktuellen Schätzungen werden hierzulande jährlich insgesamt\r\nüber 700.000 Menschen mit einer spastischen\r\nBewegungsstörung diagnostiziert, zumeist ausgelöst durch\r\nSchädigungen im zentralen Nervensystem.6 Die häufigste\r\nUrsache für eine spastische Bewegungsstörung ist ein Schlaganfall:\r\nVon den jährlich rund 260.000 Schlaganfallpatient*innen\r\nin Deutschland7 entwickeln rund 20 % bis 40 % innerhalb eines\r\nJahres eine Spastizität8.\r\nDurch ein Ungleichgewicht zwischen erregenden und hemmenden\r\nneuronalen Signalen bleibt bei einer Spastizität die\r\nMuskulatur dauerhaft angespannt und versteift. Betroffene\r\nverlieren die Kontrolle über die Aktivität ihrer Muskeln, was\r\nzu starken Beeinträchtigungen von Bewegung, Sprache und\r\nKörperhaltung führt. Heilbar ist eine spastische Bewegungsstörung\r\nin der Regel nicht. Doch trotz verfügbarer medikamentöser\r\nBehandlungsoptionen, durch die eine Verbesserung\r\nder Symptome erreicht werden kann, erhält ein Großteil der\r\nPatient*innen keine leitlinienkonforme Therapie9.\r\nDie Folgen können dramatisch sein: Muskelkontraktionen, die\r\nstarke Schmerzen verursachen, Fehlhaltungen, die eine\r\nangemessene pflegerische und auch menschenwürdige\r\nhygienische Versorgung nahezu unmöglich machen, bis hin zu\r\nDeformierungen, die nur durch operative Eingriffe behoben\r\nwerden können.10 Dies kann zu einem zunehmenden Verlust\r\nder Selbstständigkeit, einer Hochstufung in den Pflegegraden\r\nund verminderter sozialer Teilhabe sowie Depressionen führen\r\n– mit erheblichen Auswirkungen auf die Lebensqualität\r\nBetroffener und ihrer häufig auch pflegenden Angehörigen.11\r\nDie Folgen des Schlaganfalls stellen aber nicht nur eine\r\nBelastung für die Betroffenen und ihre Angehörigen dar. Der\r\nerhöhte Bedarf an ärztlicher, pflegerischer und psychosozialer\r\nVersorgung sowie die langfristige Erwerbsunfähigkeit bei schlaganfallassoziierter\r\nSpastik verursachen darüber hinaus für die\r\nSozialversicherungen und die Gesellschaft direkte sowie\r\nindirekte Kosten: Allein die durch Arbeitsunfähigkeit entstehenden\r\njährlichen volkswirtschaftlichen Produktionsausfallkosten\r\nwerden pro Person auf 23.800 Euro beziffert.12\r\nIpsen Pharma ist die deutsche Tochtergesellschaft der Ipsen Gruppe, eines weltweit operierenden, spezialisierten\r\nBiopharmaunternehmens mit Hauptsitz in Frankreich. Um die Gesundheit und Lebensqualität von Patient*innen\r\nweltweit zu verbessern, entwickelt und vertreibt Ipsen transformative therapeutische Lösungen in Bereichen, für\r\ndie ein nicht gedeckter medizinischer Bedarf besteht. Dabei fokussieren wir uns auf innovative Arzneimittel in\r\nden Bereichen Neurowissenschaften, Onkologie und seltene Krankheiten. Damit bestehende Versorgungslücken\r\nin unserem Gesundheitssystem geschlossen werden, arbeiten wir kontinuierlich mit allen Akteur*innen unseres\r\nGesundheitswesens zusammen an der Verbesserung der medizinischen Versorgung in Deutschland. Der Sitz der\r\nIpsen Pharma GmbH ist in München.\r\nMehr unter www.ipsen.com/germany.\r\nIPSEN PHARMA\r\nFocus. Together. For patients and society.\r\nPOSITIONSPAPIER\r\n3\r\nEine spastische Bewegungsstörung stellt sich nach einem\r\nSchlaganfall oft mit Verzögerung ein. In der Regel haben die Patient*innen die unmittelbare medizinische Akutbehandlung verlassen und befinden sich in der neurologischen Frührehabilitation, der hausärztlichen und pflegerischen Anschlussversorgung oder in der Reha. Ein Continuum of Care ist hier\r\nfür Betroffene aus vielfältigen Gründen oft nicht mehr gewährleistet:\r\n•\r\nIn der Reha berücksichtigen die heute geltenden Versorgungssätze in der Regel keine medizinischen Eskalationen im Laufe des Behandlungszeitraums. Die Versorgung von Komplikationen, zu denen auch das Auftreten einer Spastik nach einem Schlaganfall gehört, muss von den Reha-\r\nEinrichtungen individuell mit den Kostenträgern nachverhandelt werden\r\n•\r\nIn den Pflegeeinrichtungen ist die aufsuchende neurologische Versorgung zumeist unzureichend. Zwar hat der Gesetzgeber mit dem § 119b SGB V diese Defizite im stationären Bereich erkannt und adressiert, die Versorgungsrealität zeigt jedoch, dass dieses Leistungsangebot von niedergelassenen Neurolog*innen nicht ausreichend wahrgenommen wird. Dabei gibt es Anzeichen für einen Mangel an Informationen über Rechte, Pflichten und Honorierungen des § 119b SGB V.\r\n•\r\nAuch in der ambulanten Pflege erfolgen zu wenige neurologische Hausbesuche. Als Gründe werden häufig der hohe Aufwand und eine diesem Aufwand nicht entsprechende Vergütung genannt. Dabei könnten durch eine Steigerung der Hausbesuche von Neurolog*innen zusätzliche Kosten, die mit einem Praxisbesuch der Patient*innen einhergehen, wie z. B. liegender Krankentransport, vermieden werden.\r\n•\r\nDie Behandlung von Patient*innen durch die Leitlinien- Therapie mit Botulinumtoxin bei assoziierter Spastik nach Schlaganfall bedarf angemessener Trainingskonzepte und Erfahrungswerte. Besonders hierzu sollte ein niederschwelliges Trainings- und Fortbildungsangebot in der ärztlichen Aus- und Weiterbildung durch die Ärztekammern sichergestellt werden.\r\n•\r\nGrundsätzlich bleibt festzustellen, dass das Wissen über die Behandlung des Krankheitsbildes auch im hausärztlichen Bereich für die Identifizierung von schlaganfall-assoziierter Spastik nicht ausreichend gewährleistet ist. Die Versorgungslast liegt somit auf engagierten niedergelassenen Neurolog*innen und auf geriatrischen Institutsambulanzen nach § 118a SGB V, die den Versorgungsbedarf jedoch nicht ausreichend abdecken können.\r\nVIELFÄLTIGE URSACHEN\r\nFÜR DIE UNTERVERSORGUNG\r\nPOSITIONSPAPIER\r\n4\r\nGESUNDHEITSPOLITISCHE HANDLUNGSEMPFEHLUNGEN\r\nSo vielfältig wie die Ursachen dieser gravierenden Unterversorgung bei postakuter Spastik nach Schlaganfall sind, sind auch die möglichen Lösungsansätze durch Selbstverwaltung und Politik. Die Umsetzung mehrerer der folgenden zum Teil direkt ineinandergreifenden Maßnahmen kann dazu beitragen, Betroffenen mehr Teilhabe und Lebensqualität zu ermöglichen und Angehörige zu entlasten.\r\nLösungsansätze durch die Selbstverwaltung\r\nInformationsangebote und Meldepflicht\r\nVerbesserte Kommunikation zum § 119b SGB V Ambulante Behandlung in stationären Pflegeeinrichtungen sowie eine\r\nMeldepflicht von Verträgen auf Bundesebene.\r\nÄrztliche Schulungsprogramme\r\nEinführung von Schulungsprogrammen für Neurolog*innen und Hausärzt*innen, um einen schnelleren Zugang betroffener Patient*innen zur leitliniengerechten Therapie zu gewährleisten.\r\nLeitlinienaktualisierung\r\nÜberarbeitung der DEGAM-Leitlinie zum Schlaganfall, um Lähmungen von Spastiken zu unterscheiden und Behandlungsstrategien in der hausärztlichen Versorgung zu hinterlegen.\r\nInterdisziplinäre Kommunikation\r\nFörderung der Kommunikation zwischen den in der Schlaganfallnachsorge beteiligten Fach- und Berufsgruppen, durch Vergütung von interdisziplinären Fallkonferenzen und über die Einbindung telemedizinischer Anwendungen.\r\nLösungsansätze\r\ndurch die Politik\r\nIntegrierte Versorgungspfade in der Regelversorgung\r\nEs bedarf der flächendeckenden Etablierung integrierter Versorgungsstrukturen zur Gewährleistung einer strukturierten, interprofessionellen, leitliniengerechten und qualitätsgesicherten Schlaganfallnachsorge. Eine gesetzgeberische Umsetzung kann erfolgen über:\r\n•\r\neinen gesetzlichen Auftrag zur Entwicklung eines sektorenübergreifenden Disease Management Programms (DMP) Schlaganfall, in dem Anforderungen an sektorenübergreifende, evidenzbasierte Behandlungsabläufe und Qualitätskriterien bestimmt werden (analog § 137 Abs. 1 SGB V). Über die Integration digitaler Bestandteile, wie Digitale Gesundheits- und Pflegeanwendungen (DiGA, DiPA) oder die elektronische Patientenakte (ePA), ließe sich darauf aufbauend ein digitalisiertes Disease Management Programm (dDMP) gestalten.\r\n•\r\ndie Öffnung der ambulanten spezialfachärztlichen Versorgung (ASV) nach § 116b SGB V für den Schlaganfall;\r\n•\r\neinen gesetzlichen Auftrag zur Erarbeitung einer Richtlinie nach § 92 Abs. 1 Nr. 2 SGB V zur Ausgestaltung einer berufsgruppenübergreifenden, koordinierten und strukturierten Schlaganfallnachsorge (analog § 92 Abs. 6b und 6c SGB V).\r\nRegionale sektorenübergreifende Versorgungsmodelle\r\nBis zur Etablierung flächendeckender integrierter Versorgungsstrukturen braucht es eine Förderung regionaler sektorenübergreifender Versorgungsmodelle, die die hausarztzentrierte Versorgung nach § 73b SGB V mit neurologischen Anschlusskonzepten im Rahmen der integrierten Versorgung nach § 140 SGB V verbinden.\r\nNachsorgendes Überleitungs- und Entlassmanagement\r\nAuch die Gewährleistung eines nachsorgenden Überleitungs- und Entlassmanagements (etwa drei Monate) für Schlaganfallpatient*innen nach stationärer Akutbehandlung oder Frührehabilitation, auch unter Berücksichtigung digitaler Gesundheits- und Pflegeanwendungen, kann zu einer verbesserten\r\nSchlaganfallnachsorge beitragen.\r\nEinführung von Patientenlotsen in die Regelversorgung\r\nDie Einführung flächendeckender Patientenlotsen, die Schlaganfallpatient*innen sowie ihre Angehörigen nach der Entlassung aus der Klinik bis hin zur Reha und danach durch das komplexe Gesundheitssystem und entlang der Sektorenschnittstellen begleiten und beraten, trägt dazu bei, dass Folgeerkrankungen des Schlaganfalls leitliniengerecht behandelt werden.\r\nVerbesserung der Situation von pflegenden Angehörigen\r\n•\r\ndurch verlängerte Pflegeauszeiten im Beruf;\r\n•\r\ndurch Vergütung der Versorgungsanleitung;\r\n•\r\ndurch Abbau bürokratischer Hürden.\r\nPOSITIONSPAPIER\r\n5\r\nImpressum\r\nKontakt\r\nJannes Moritz\r\nManager Governmental & Public Affairs\r\nTelefon +49 (0) 152 068 435 09\r\njannes.moritz@ipsen.com\r\nHerausgeber\r\nIPSEN PHARMA GmbH\r\nEinsteinstraße 174\r\n81677 München\r\nDeutschland\r\nTelefon +49 (0) 89 262 043 289\r\nFax +49 (0) 89 548 58 712\r\ncontact.ipsen.germany@ipsen.com\r\nwww.ipsen.com/germany\r\nStand\r\nMai 2025\r\nErklärung\r\nDie IPSEN PHARMA GmbH ist registrierter Interessenvertreter\r\ngemäß LobbyRG (Registernummer R005693) und beachtet\r\ndie Grundsätze integrer Interessenvertretung nach § 5 LobbyRG.\r\nCRSC-DE-000198\r\nReferenzen\r\n1. Rücker et al. (2020): Twenty-Year Time Trends in Long-Term Case-Fatality and Recurrence Rates After Ischemic Stroke Stratified by\r\nEtiology. In: Stroke 2020; 51:2778–2785.\r\n2. Nguyen DT (2015): Ambulante Versorgungssituation von Patienten mit Schlaganfall-bedingter Lähmung. Dissertation. FU Berlin.\r\n3. Kerkemeyer L, et al. (2017): Versorgung von Patienten mit Spastik nach Schlaganfall – Evaluation der Versorgungssituation in Deutschland mit dem Fokus auf den Einsatz von Botulinumtoxin. Nervenarzt 2017; 88(8): 919–928.\r\n4. ESO, SAFE (2024): Prevent, treat and support: An EU election manifesto for stroke survivors. Online abrufbar unter: https://actionplan.eso-stroke.org/prevent-treat-and-support-an-eu-election-manifesto-for-stroke-survivors.\r\n5. Norrving B, et al. (2018): Action Plan for Stroke in Europe 2018–2030. European Stroke Journal 2018; Vol. 3(4): 309–336.\r\n6. Katzenmeyer M, et al. (2022): Prävalenz und medikamentöse Behandlungsstrategie des spastischen Syndroms in Deutschland –\r\nEine Retrospektive Analyse von Abrechnungsdaten der gesetzlichen Krankenversicherung. Gesundheitsökonomie & Qualitätsmanagement 2023; 28(01): 54–59.\r\n7. Kohler M, et al. (2014): Schlaganfallgeschehen in Deutschland – Zur Vergleichbarkeit von Krankenkassen-, Register- und DRG-Daten. Fortschritte der Neurologie – Psychiatrie 2014; 82: 627–633.\r\n8. Wissel J, et al. (2013): Toward an epidemiology of poststroke spasticity. Neurology 2013; 80(Suppl 2): 13–19.\r\n9. Deutsche Gesellschaft für Neurologie (2018): S2k-Leitlinie – Therapie des spastischen Syndroms.\r\n10. Schwarz et al. (2021): Dysphagie und spastische Bewegungsstörung nach Schlaganfall. Nervenarzt 92: 166–167.\r\n11. Wissel J, et al. (2010): Early development of spasticity following stroke: a prospective, observational trial. J Neurol 2010; 257: 1067–1072.\r\n12. Thiem H, et al. 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Dabei könnten durch eine Steigerung der Hausbesuche von Neurolog*innen zusätzliche Kosten, die mit einem Praxisbesuch der Patient*innen einhergehen, wie z. B. liegender Krankentransport, vermieden werden.\r\n•\r\nDie Behandlung von Patient*innen durch die Leitlinien- Therapie mit Botulinumtoxin bei assoziierter Spastik nach Schlaganfall bedarf angemessener Trainingskonzepte und Erfahrungswerte. Besonders hierzu sollte ein niederschwelliges Trainings- und Fortbildungsangebot in der ärztlichen Aus- und Weiterbildung durch die Ärztekammern sichergestellt werden.\r\n•\r\nGrundsätzlich bleibt festzustellen, dass das Wissen über die Behandlung des Krankheitsbildes auch im hausärztlichen Bereich für die Identifizierung von schlaganfall-assoziierter Spastik nicht ausreichend gewährleistet ist. Die Versorgungslast liegt somit auf engagierten niedergelassenen Neurolog*innen und auf geriatrischen Institutsambulanzen nach § 118a SGB V, die den Versorgungsbedarf jedoch nicht ausreichend abdecken können.\r\nVIELFÄLTIGE URSACHEN\r\nFÜR DIE UNTERVERSORGUNG\r\nPOSITIONSPAPIER\r\n4\r\nGESUNDHEITSPOLITISCHE HANDLUNGSEMPFEHLUNGEN\r\nSo vielfältig wie die Ursachen dieser gravierenden Unterversorgung bei postakuter Spastik nach Schlaganfall sind, sind auch die möglichen Lösungsansätze durch Selbstverwaltung und Politik. Die Umsetzung mehrerer der folgenden zum Teil direkt ineinandergreifenden Maßnahmen kann dazu beitragen, Betroffenen mehr Teilhabe und Lebensqualität zu ermöglichen und Angehörige zu entlasten.\r\nLösungsansätze durch die Selbstverwaltung\r\nInformationsangebote und Meldepflicht\r\nVerbesserte Kommunikation zum § 119b SGB V Ambulante Behandlung in stationären Pflegeeinrichtungen sowie eine\r\nMeldepflicht von Verträgen auf Bundesebene.\r\nÄrztliche Schulungsprogramme\r\nEinführung von Schulungsprogrammen für Neurolog*innen und Hausärzt*innen, um einen schnelleren Zugang betroffener Patient*innen zur leitliniengerechten Therapie zu gewährleisten.\r\nLeitlinienaktualisierung\r\nÜberarbeitung der DEGAM-Leitlinie zum Schlaganfall, um Lähmungen von Spastiken zu unterscheiden und Behandlungsstrategien in der hausärztlichen Versorgung zu hinterlegen.\r\nInterdisziplinäre Kommunikation\r\nFörderung der Kommunikation zwischen den in der Schlaganfallnachsorge beteiligten Fach- und Berufsgruppen, durch Vergütung von interdisziplinären Fallkonferenzen und über die Einbindung telemedizinischer Anwendungen.\r\nLösungsansätze\r\ndurch die Politik\r\nIntegrierte Versorgungspfade in der Regelversorgung\r\nEs bedarf der flächendeckenden Etablierung integrierter Versorgungsstrukturen zur Gewährleistung einer strukturierten, interprofessionellen, leitliniengerechten und qualitätsgesicherten Schlaganfallnachsorge. Eine gesetzgeberische Umsetzung kann erfolgen über:\r\n•\r\neinen gesetzlichen Auftrag zur Entwicklung eines sektorenübergreifenden Disease Management Programms (DMP) Schlaganfall, in dem Anforderungen an sektorenübergreifende, evidenzbasierte Behandlungsabläufe und Qualitätskriterien bestimmt werden (analog § 137 Abs. 1 SGB V). Über die Integration digitaler Bestandteile, wie Digitale Gesundheits- und Pflegeanwendungen (DiGA, DiPA) oder die elektronische Patientenakte (ePA), ließe sich darauf aufbauend ein digitalisiertes Disease Management Programm (dDMP) gestalten.\r\n•\r\ndie Öffnung der ambulanten spezialfachärztlichen Versorgung (ASV) nach § 116b SGB V für den Schlaganfall;\r\n•\r\neinen gesetzlichen Auftrag zur Erarbeitung einer Richtlinie nach § 92 Abs. 1 Nr. 2 SGB V zur Ausgestaltung einer berufsgruppenübergreifenden, koordinierten und strukturierten Schlaganfallnachsorge (analog § 92 Abs. 6b und 6c SGB V).\r\nRegionale sektorenübergreifende Versorgungsmodelle\r\nBis zur Etablierung flächendeckender integrierter Versorgungsstrukturen braucht es eine Förderung regionaler sektorenübergreifender Versorgungsmodelle, die die hausarztzentrierte Versorgung nach § 73b SGB V mit neurologischen Anschlusskonzepten im Rahmen der integrierten Versorgung nach § 140 SGB V verbinden.\r\nNachsorgendes Überleitungs- und Entlassmanagement\r\nAuch die Gewährleistung eines nachsorgenden Überleitungs- und Entlassmanagements (etwa drei Monate) für Schlaganfallpatient*innen nach stationärer Akutbehandlung oder Frührehabilitation, auch unter Berücksichtigung digitaler Gesundheits- und Pflegeanwendungen, kann zu einer verbesserten\r\nSchlaganfallnachsorge beitragen.\r\nEinführung von Patientenlotsen in die Regelversorgung\r\nDie Einführung flächendeckender Patientenlotsen, die Schlaganfallpatient*innen sowie ihre Angehörigen nach der Entlassung aus der Klinik bis hin zur Reha und danach durch das komplexe Gesundheitssystem und entlang der Sektorenschnittstellen begleiten und beraten, trägt dazu bei, dass Folgeerkrankungen des Schlaganfalls leitliniengerecht behandelt werden.\r\nVerbesserung der Situation von pflegenden Angehörigen\r\n•\r\ndurch verlängerte Pflegeauszeiten im Beruf;\r\n•\r\ndurch Vergütung der Versorgungsanleitung;\r\n•\r\ndurch Abbau bürokratischer Hürden.\r\nPOSITIONSPAPIER\r\n5\r\nImpressum\r\nKontakt\r\nJannes Moritz\r\nManager Governmental & Public Affairs\r\nTelefon +49 (0) 152 068 435 09\r\njannes.moritz@ipsen.com\r\nHerausgeber\r\nIPSEN PHARMA GmbH\r\nEinsteinstraße 174\r\n81677 München\r\nDeutschland\r\nTelefon +49 (0) 89 262 043 289\r\nFax +49 (0) 89 548 58 712\r\ncontact.ipsen.germany@ipsen.com\r\nwww.ipsen.com/germany\r\nStand\r\nMai 2025\r\nErklärung\r\nDie IPSEN PHARMA GmbH ist registrierter Interessenvertreter\r\ngemäß LobbyRG (Registernummer R005693) und beachtet\r\ndie Grundsätze integrer Interessenvertretung nach § 5 LobbyRG.\r\nCRSC-DE-000198\r\nReferenzen\r\n1. Rücker et al. (2020): Twenty-Year Time Trends in Long-Term Case-Fatality and Recurrence Rates After Ischemic Stroke Stratified by\r\nEtiology. In: Stroke 2020; 51:2778–2785.\r\n2. Nguyen DT (2015): Ambulante Versorgungssituation von Patienten mit Schlaganfall-bedingter Lähmung. Dissertation. FU Berlin.\r\n3. Kerkemeyer L, et al. (2017): Versorgung von Patienten mit Spastik nach Schlaganfall – Evaluation der Versorgungssituation in Deutschland mit dem Fokus auf den Einsatz von Botulinumtoxin. Nervenarzt 2017; 88(8): 919–928.\r\n4. ESO, SAFE (2024): Prevent, treat and support: An EU election manifesto for stroke survivors. Online abrufbar unter: https://actionplan.eso-stroke.org/prevent-treat-and-support-an-eu-election-manifesto-for-stroke-survivors.\r\n5. Norrving B, et al. (2018): Action Plan for Stroke in Europe 2018–2030. European Stroke Journal 2018; Vol. 3(4): 309–336.\r\n6. Katzenmeyer M, et al. (2022): Prävalenz und medikamentöse Behandlungsstrategie des spastischen Syndroms in Deutschland –\r\nEine Retrospektive Analyse von Abrechnungsdaten der gesetzlichen Krankenversicherung. Gesundheitsökonomie & Qualitätsmanagement 2023; 28(01): 54–59.\r\n7. Kohler M, et al. (2014): Schlaganfallgeschehen in Deutschland – Zur Vergleichbarkeit von Krankenkassen-, Register- und DRG-Daten. Fortschritte der Neurologie – Psychiatrie 2014; 82: 627–633.\r\n8. Wissel J, et al. (2013): Toward an epidemiology of poststroke spasticity. Neurology 2013; 80(Suppl 2): 13–19.\r\n9. Deutsche Gesellschaft für Neurologie (2018): S2k-Leitlinie – Therapie des spastischen Syndroms.\r\n10. Schwarz et al. (2021): Dysphagie und spastische Bewegungsstörung nach Schlaganfall. Nervenarzt 92: 166–167.\r\n11. Wissel J, et al. (2010): Early development of spasticity following stroke: a prospective, observational trial. J Neurol 2010; 257: 1067–1072.\r\n12. Thiem H, et al. (2017): Zur Spastik nach Schlaganfall und den damit assoziierten volkswirtschaftlichen Kosten, Gesundheitsökonomie & Qualitätsmanagement, 22: 227–230."},"recipientGroups":[{"recipients":{"parliament":[{"code":"RG_BT_MEMBERS_OF_PARLIAMENT","de":"Mitglieder des Bundestages","en":"Members of parliament"}],"federalGovernment":[]},"sendingDate":"2025-12-13"}]},{"regulatoryProjectNumber":"RV0002383","regulatoryProjectTitle":"Strukturelle Verbesserung der Schlaganfallnachsorge ","pdfUrl":"https://www.lobbyregister.bundestag.de/media/c5/43/731354/Stellungnahme-Gutachten-SG2605040029.pdf","pdfPageCount":8,"text":{"copyrightAcknowledgement":"Die grundlegenden Stellungnahmen und Gutachten können urheberrechtlich geschützte Werke enthalten. Eine Nutzung ist nur im urheberrechtlich zulässigen Rahmen erlaubt.","text":"Leben nach dem Schlaganfall\r\nStrukturelle Herausforderungen in der \r\nSchlaganfallnachsorge und wie diese \r\npolitisch überwunden werden können\r\nGesundheitspolitische Frührunde\r\n06/03/2026\r\nCRSC-DE-000233\r\nWarum sind Schlaganfälle relevant?\r\n• Inzidenz (D): ca. 264.000/a\r\n• bis zu 25% der Betroffenen <65. Lebensjahr\r\n• 3. häufigste Todesursache in Deutschland \r\n• ca. 20% Mortalität innerhalb von 12 Monaten\r\n• Häufigste Ursache für Behinderungen in Deutschland\r\n• Rezidive: bis 10%/a\r\n• Dauerhafte Alltagseinschränkungen/ Defizite: bis 40%\r\n• Return To Work Quote nach 1a: ca. 50% \r\n• Folgeerkrankungen wie Post-Stroke-Spastik (PSS) oder Depression: bis 40%\r\nWissel et al., Neurology, 2013; Kerkemeyer et al., Neurol Rehabil, 2025; Platz et al., Leitlinien für Diagnostik und Therapie in der Neurologie, 2025; Rakers et al., Dtsch Arztebl Int 2023; Völkel et \r\nal., 2022, Monitor Versorgungsforschung\r\nBeispiel: Post-Schlaganfall-Spastik (PSS)\r\nDefinition \r\nMotorische Störung durch erhöhten Muskeltonus \r\n– dauerhafte Kontrakturen im Verlauf möglich\r\nHäufige Folgekomplikation \r\nBis zu 50% aller Schlaganfallpatienten entwickeln \r\nPSS innerhalb von 12 Monaten* \r\nGeringe Lebensqualität \r\nSchmerzen (30%), Immobilität, Behinderung \r\n(bis 12% der PSS-Patienten)\r\nHohe Kosten \r\nErhöhter Pflegeaufwand (76,9% Pflegegrad 2-4), \r\nErwerbsminderung bei Patienten & Angehörigen\r\nFist-line Therapie \r\nErgo-/ Physiotherapie und Botulinumtoxin\u0002Injektion (BoNT)\r\nWissel et al., Neurology, 2013; Kerkemeyer et al., Neurol Rehabil, 2025; Platz et al., Leitlinien für Diagnostik und Therapie in der Neurologie, 2025; Rakers et al., Dtsch Arztebl Int 2023; Völkel et al., 2022, \r\nMonitor Versorgungsforschung; Zorowitz et al., TOXINS, 2026.\r\nHäufige PSS-Muster der oberen Extremität:\r\nUnter- & Fehlversorgung der PSS\r\n➢ Weniger als 10% der PSS\u0002Patienten leitliniengerecht versorgt\r\n➢ 58% haben keinen fach\u0002neurologischen Kontakt*\r\n➢ nur 53% haben Zugang zu BoNT\u0002Therapie\r\n➢ 50% der Allgemeinmediziner \r\nverordnen orale Antispastika\r\n*2026 bestätigt:\r\n• Hausärzte\r\n• Neurologie\r\n• Kardiologie\r\n• Rehabilitation\r\n• Logopädie\r\n• Ergotherapie\r\n• Physiotherapie\r\n• Pflegefachkräfte\r\n• Psychologie\r\n• Sozialarbeit\r\nBedarf nach strukturierter, sektoren- & \r\nberufsgruppenübergreifender Nachsorge \r\nBedarf nach Digitalisierung & Kommunikation\r\nhttps://www.kvb.de/fileadmin/kvb/Mitglieder/Abrechnung/Honorar/Kalkulatorische-Fallwerte-DS/KVB-Uebersicht-Kalkulatorische-Fallwerte-RLV-QZV-2026.pdf\r\nhttps://www.kvb.de/fileadmin/kvb/Mitglieder/Abrechnung/KVB-EBM-Uebersicht-GOP.pdf\r\nStatus Quo der Vergütung \r\n87,31 Euro pro Schlaganfallpatient mit zwei Kontakten/ Quartal\r\n• Kalkulatorischer RLV-Fallwert (48,11 Euro; 16212)\r\n• Pauschale fachärztliche Grundversorgung (4,97 Euro; 16215)\r\n• Chronikerpauschale Zweitkontakt (34,23 Euro; 16230)\r\nBedarf nach leistungsspezifischer Vergütung \r\n& höherer Awareness\r\nAwareness\r\nEs braucht ganzheitlichen Blick auf die Schlaganfallversorgung \r\n– von Akutversorgung bis Life After Stroke!\r\n• Positivbeispiel: Pan-europäische Initiative „Stroke Action Plan for Europe”\r\nvon European Stroke Organisation (ESO) & Stroke Alliance for Europe (SAFE)\r\n7\r\nGesundheitspolitische Handlungsempfehlungen für eine \r\nstrukturell verbesserte Schlaganfallnachsorge\r\nImplementierung eines strukturierten, multidisziplinären & multi\u0002professionellen Versorgungspfades in der Schlaganfallnachsorge\r\n• Als Teil des Primärversorgungssystems bzw. in Form eines Disease \r\nManagement Programms (DMP, nach § 137f SGB V) oder einer \r\nAmbulanten Spezialfachärztlichen Versorgung (ASV, § 116b SGB V)\r\n01\r\n03\r\n02 Überführung von Patientenlotsen in die Regelversorgung\r\n• Transsektorales Case Management durch Lotsen zur Koordinierung \r\neiner ganzheitlichen, integrierten und regional vernetzten \r\nSchlaganfallnachsorge zusammen mit Patienten und Angehörigen\r\nSteuerndes Überleitungs- und Entlassmanagement von der \r\nStroke Unit und Frührehabilitation in die ambulante Nachsorge\r\n• Gewährleistung eines steuernden Überleitungs- & Entlassmanagements \r\n(mind. drei Monate) bei konsequenter Berücksichtigung von Risiko\u0002Screenings und strukturierter neurologischer Follow-Ups\r\nVielen Dank…\r\nLearn more about us \r\nALLSC-ALL-006076 \r\n— Update: 30/06/2025\r\njannes.moritz@ipsen.com \r\nCRSC-DE-000233"},"recipientGroups":[{"recipients":{"parliament":[{"code":"RG_BT_MEMBERS_OF_PARLIAMENT","de":"Mitglieder des Bundestages","en":"Members of parliament"}],"federalGovernment":[]},"sendingDate":"2026-03-06"}]},{"regulatoryProjectNumber":"RV0021820","regulatoryProjectTitle":"Sicherstellung einer nachhaltigen GKV-Finanzierung bei Erhalt innovationsförderlicher Rahmenbedingungen für innovative Arzneimittel","pdfUrl":"https://www.lobbyregister.bundestag.de/media/95/42/675912/Stellungnahme-Gutachten-SG2601020005.pdf","pdfPageCount":10,"text":{"copyrightAcknowledgement":"Die grundlegenden Stellungnahmen und Gutachten können urheberrechtlich geschützte Werke enthalten. Eine Nutzung ist nur im urheberrechtlich zulässigen Rahmen erlaubt.","text":"20.11.2025\r\nJenny\r\nProduct Development Scientist\r\nFrance\r\nWillkommen\r\nbei Ipsen!\r\nCRSC-DE-000248\r\n2\r\nIpsen – ein mittelständisches & europäisch geprägtes\r\nBiopharmaunternehmen\r\n€ 3,4 Mrd.\r\nGesamtumsatz Ipsen Gruppe 2024\r\n+9.9 %\r\nWachstum in 2024\r\n5.300+\r\nMitarbeiter*innen weltweit\r\n~250\r\n105+ Länder, in denen unsere\r\nTherapien verfügbar sind\r\nMitarbeiter*innen in\r\n40 % DACH-Region des Gesamtumsatzes\r\nwird in Europa\r\nerwirtschaftet\r\nOncology\r\nUnser spezialisiertes Portfolio (DACH)\r\nRare Diseases\r\nNeuroscience\r\nCabozantinib\r\nTyrosinkinasehemmer mit multiplem Wirkansatz\r\n•\r\nBehandlung des fortgeschrittenen Nierenzellkarzinoms5\r\n•\r\nBehandlung des hepatozellulären Karzinoms5\r\n•\r\nBehandlung von lokal fortgeschrittenem oder metastasiertem differenziertem Schilddrüsenkarzinom5\r\n•\r\nBehandlung des medullären Schilddrüsenkarzinoms7\r\n•\r\nBehandlung fortgeschrittener neuroendokriner Tumore der Bauchspeicheldrüse und außerhalb der Bauchspeicheldrüse\r\n3\r\n„Unser Fokus liegt auf der Linderung schwerwiegender, oft vergessener Erkrankungen mit hohem, ungedeckten medizinischen Bedarf.“\r\nDr. Gabriele Kothny\r\nGM Ipsen Pharma GmbH\r\nElafibranor\r\nPRAP-Agonist der PPAR-alpha und\r\nPPAR-delta aktiviert\r\nBehandlung der Primär\r\nbiliären Cholangitis (PBC)3\r\nOdevixibat\r\nOraler selektiver IBAT\r\n(ileal bile acid transporter) Inhibitor\r\nBehandlung der Progressiven familiären intrahepatischen Cholestase (PFIC)2\r\nLanreotid\r\nLangwirksames Analogon des\r\nkörpereigenen Hormons Somatostatin\r\nBehandlung von\r\nAkromegalie1\r\nClostridium botulinum Toxin Typ A\r\nBotulinumtoxin A-Komplex, der die Ausschüttung des Neurotransmitters Acethylcholin blockiert\r\nBehandlung neuromuskulärer Bewegungsstörungen4\r\nTriptorelinembonat\r\nFreisetzung des luteinisierenden\r\nHormons (LH) in der Hypophyse\r\nBehandlung des\r\nlokal fortgeschrittenen oder metastasierenden, hormonabhängigen Prostatakarzinoms6\r\nLanreotid\r\nLangwirksames Analogon des\r\nkörpereigenen Hormons Somatostatin\r\n•\r\nBehandlung gastroenteropankreatischer\r\nneuroendokriner Tumore1\r\n•\r\nBehandlung klinischer Symtome bei karzinoiden Tumoren1\r\nGenaue Indikationen in den zugehörigen Fachinformationen: 1: Fachinformation Somatuline Autogel 2: Fachinformation BYLVAY3: FachinformationIQIRVO 4: Fachinformation DYSPORT5: Fachinformation Cabometyx 6: Fachinformation Pamorelin 7: Fachinformation COMETRIQ\r\n4\r\n€687m\r\nInvestitionenin F&E 2024\r\n20 %\r\ndes Gesamtumsatzes der Ipsen Gruppe in F&E reinvestiert 2024\r\n25+\r\nlaufende klinische Studien in DACH-Region\r\nF&E Kennzahlen: Nachhaltige Investitionen in medizinischen Fortschritt\r\n~700\r\nKolleg*innen in F&E weltweit\r\n500+\r\nPatient*innenin klinischen Studien in der DACH-Region\r\n†At constant exchange rate / FY2024 results\r\n3\r\nGlobale F&E Zentren\r\n5\r\nIpsens 47-jährige Geschichte\r\nin Deutschland und Bayern\r\n• 1978: Gründung der deutschen Ipsen-Niederlassung\r\nunter dem Namen „Intersan GmbH“ in Ettlingen\r\n• 1995: Start der Unternehmensaktivitäten in Österreich\r\n• 1997: Gründung der Ipsen Pharma GmbH als DACHLändergesellschaft\r\n• 2002: Start des Vertriebes in der Schweiz\r\n• 2017: Betriebsratsgründung\r\n• 2019: Verlegung des Firmensitzes in den Sky Tower im\r\nBranchen- und Kompetenzzentrum München\r\n• 2021: Gründung Landesgesellschaft Ipsen Schweiz mit\r\nBüro in Zug\r\n• 2022: Gründung Landesgesellschaft Ipsen Österreich mit\r\nBüro in Wien\r\nHeute arbeiten rund 250 hochqualifizierte Mitarbeiter*innen\r\nin der DACH-Region, rund 200 davon in München\r\n6\r\nPharma in Bayern ist Jobmotor – Stimmung aber getrübt\r\nPharma istSchlüsselbranchefür BayernsZukunft1\r\n35.000\r\nErwerbstätige\r\nin 350\r\npharmazeutischen Unternehmen\r\n+51 %\r\nBeschäftigungszuwachs2010-2023 (Bundesurchschnitt +39.5 %)\r\n1Pharmainitiative Bayern (2025): BASYS Studie: Pharma in Bayern – Leitindustrie mit Zukunft. Wirtschaftliche Stärke, Forschungskraft und Versorgungssicherheit. Online abrufbar unter: https://www.pharmainitiative-bayern.de/wp-content/uploads/sites/5/2025/07/2025_PIB_BASYS_Pharmastandort-BY.pdf\r\n*Basierend auf Beschäftigtendaten der Bundesagentur für Arbeit.\r\n7\r\nPharmazeutische F&E ist Bayerische Standortstärke\r\nPharma istSchlüsselbranchefür BayernsZukunft1\r\n41.000 Menschen\r\narbeiten in Bayern in med. Forschung\r\n6.000\r\ndavon in pharmazeutischer Forschung\r\n>3 % des BIP für F&E\r\nBayern erfülltseit2009\r\nkonstantEU-Ziel\r\n1Pharmainitiative Bayern (2025): BASYS Studie: Pharma in Bayern – Leitindustrie mit Zukunft. Wirtschaftliche Stärke, Forschungskraft und Versorgungssicherheit. Online abrufbar unter: https://www.pharmainitiative-bayern.de/wp-content/uploads/sites/5/2025/07/2025_PIB_BASYS_Pharmastandort-BY.pdf\r\n*Basierend auf Forschungs- & Produktionsstatistiken.\r\n8\r\nPharmawirtschaft ist (noch) Wachstumstreiber in Bayern\r\nPharma istSchlüsselbranchefür BayernsZukunft1\r\nVerdreifachung\r\ndes Pharma-Umsatzes in Bayern 2010-2023\r\n0,9 Mrd. EUR\r\nBeitrag zum Bayerischen Wirtschaftswachstum 2023\r\n1Pharmainitiative Bayern (2025): BASYS Studie: Pharma in Bayern – Leitindustrie mit Zukunft. Wirtschaftliche Stärke, Forschungskraft und Versorgungssicherheit.\r\nOnline abrufbar unter: https://www.pharmainitiative-bayern.de/wp-content/uploads/sites/5/2025/07/2025_PIB_BASYS_Pharmastandort-BY.pdf\r\n*Basierend auf Umsatzsteuerstatistik – Umsätze umfassen Inlands- und Auslandsgeschäfte inkl. Vorprodukte.\r\n9\r\nBedarf nach Stärkung innovationsfreundlicher\r\nRahmenbedingungen und Anreizsysteme\r\nDen Pharmastandort erhalten und zukunftsfest machen\r\nPharmastandort = Wirtschaftsstandort = Forschungsstandort\r\n• Innovative Arzneimittel sind mehr als Gesundheit – sie sind ein entscheidender\r\nFaktor für den Wirtschafts- & Forschungsstandort in Deutschland und Europa.\r\n• Arzneimittelpolitischer-Kontext in den USA (Zölle, MFN) erfordert neue politische\r\nPerspektiven und Antworten.\r\nMarktzugang und Erstattung sind Standortfaktoren\r\n• Investitionen in spezialisierte Therapien (z.B. bei seltenen Erkrankungen) brauchen\r\nstabile, innovationsfreundliche Rahmenbedingungen sowie Anreizsysteme.\r\n• Häufige Änderungen in der Preis- & Erstattungsregulierung (z. B. GKV-FinStG 2022)\r\nund dem IP-System (z.B. EU Pharmapaket) wirken sich auf die internationale\r\nWettbewerbsfähigkeit aus.\r\nVielen Dank…\r\nLearn more about us\r\nALLSC-ALL-006076 — Update: 30/06/2025\r\n…und auf ein Wiedersehen!\r\nCRSC-DE-000248"},"recipientGroups":[{"recipients":{"parliament":[{"code":"RG_BT_MEMBERS_OF_PARLIAMENT","de":"Mitglieder des Bundestages","en":"Members of parliament"}],"federalGovernment":[]},"sendingDate":"2025-11-20"}]},{"regulatoryProjectNumber":"RV0021820","regulatoryProjectTitle":"Sicherstellung einer nachhaltigen GKV-Finanzierung bei Erhalt innovationsförderlicher Rahmenbedingungen für innovative Arzneimittel","pdfUrl":"https://www.lobbyregister.bundestag.de/media/c4/3c/675914/Stellungnahme-Gutachten-SG2601020006.pdf","pdfPageCount":48,"text":{"copyrightAcknowledgement":"Die grundlegenden Stellungnahmen und Gutachten können urheberrechtlich geschützte Werke enthalten. Eine Nutzung ist nur im urheberrechtlich zulässigen Rahmen erlaubt.","text":"GESAMTWIRTSCHAFTLICHE UND GESUNDHEITSWIRTSCHAFTLICHE\r\nAUSWIRKUNGEN DER RABATTE AUF PHARMAZEUTISCHE PRODUKTE\r\nGutachten für die Pharmainitiative Bayern\r\nAugsburg, 23. Februar 2022\r\nBASYS Beratungsgesellschaft für angewandte Systemforschung mbH\r\nD-86159 Augsburg  Reisingerstr. 25  Tel. +49 821 257940\r\nDr. Markus Schneider, ms@basys.de\r\nBASYS - Auswirkungen der Pharmarabatte 2\r\nInhalt\r\n1. Zusammenfassung 5\r\n2. Hintergrund 6\r\n3. Entwicklung der Eckwerte der Pharmazeutischen Industrie 8\r\n3.1 Entwicklung von Wertschöpfung und Beschäftigung 9\r\n3.2 Außenhandel 11\r\n3.3 Rabatte und Preisentwicklung 13\r\n3.4 Kapitalbedarf, Arzneimittelforschung und Innovationen 22\r\n4. Auswirkungen von Rabattänderungen auf Wachstum und Verteilung 26\r\n4.1 Gesamt- und gesundheitswirtschaftliche Rahmenbedingungen 26\r\n4.2 Entwicklung des Arzneimittelmarktes unter Status-quo Bedingungen 29\r\n4.3 Rabatterhöhung auf 16% 32\r\nExkurs Bayern 42\r\nAnnex A: Gesamtwirtschaftliche und pharmazeutische Eckwerte 44\r\nAnnex B: Methodische Erläuterungen 47\r\nBASYS - Auswirkungen der Pharmarabatte 3\r\nAbbildungsverzeichnis\r\nAbbildung 1: Bruttowertschöpfung und Erwerbstätigkeit in der Pharmazeutischen Industrie\r\nDeutschlands, 2010 – 2020. ..................................................................................... 10\r\nAbbildung 2: Pharmaexporte und -importe mit der EU27 und der übrigen Welt, 2010 – 2020. .. 12\r\nAbbildung 3: Zeittafel der gesetzlichen Eingriffe in den Arzneimittelmarkt, 2000 - 2020 ............ 15\r\nAbbildung 4: Rabatte* der pharmazeutischen Industrie in Mrd. €, 2007 – 2020. ........................ 18\r\nAbbildung 5: Entlastung und Belastung durch pU-Rabatte in %. .................................................. 19\r\nAbbildung 6: Preisentwicklung, 2010 – 2020. ............................................................................... 20\r\nAbbildung 7: Bruttoanlagevermögen der deutschen Pharmaindustrie, 2000 - 2019 ................... 22\r\nAbbildung 8: Externe und interne Forschungsaufwendungen, 2005 - 2020 ................................. 24\r\nAbbildung 9: Projektion des Wirtschaftswachstums und der Gesundheitsausgaben bis 2030 ..... 28\r\nAbbildung 10: Projektion der demographischen Komponente des GKV-Verordnungen bis 2030 .. 30\r\nAbbildung 11: Entwicklung des Arzneimittelmarktes bis 2030 ....................................................... 31\r\nAbbildung 12: Wertschöpfungseffekte einer Rabatterhöhung im Jahr 2023. ................................. 37\r\nAbbildung 13: Investitionseffekte einer Rabatterhöhung im Jahr 2023. ......................................... 37\r\nAbbildung 14: Bruttowertschöpfung und Erwerbstätigkeit in der Pharmazeutischen Industrie\r\nBayerns, 2010 – 2020 .............................................................................................. 42\r\nAbbildung 15: Gesamtwirtschaftliche Eckwerte 2000 – 2020. ....................................................... 44\r\nAbbildung 16: Gesundheits- und Pflegeversorgung 2000 – 2020. .................................................. 45\r\nAbbildung 17: Arzneimittelmarkt 2000 - 2020 ................................................................................ 45\r\nAbbildung 18: Entwicklung ausgewählter Kennziffern im Zeitraum 2005 – 2030. .......................... 46\r\nBASYS - Auswirkungen der Pharmarabatte 4\r\nAbkürzungsverzeichnis\r\nABDA Arbeitsgemeinschaft Deutscher Apotheker\r\nAMNOG Arzneimittelmarktneuordnungsgesetz\r\nAR Ageing Report (Europäische Kommission)\r\nAVR Arzneimittelreport\r\nBIP Bruttoinlandsprodukt\r\nBMG Bundesministerium für Gesundheit\r\nBPI Bundesverband der Pharmazeutische Industrie e.V.\r\nBWS Bruttowertschöpfung\r\nDDD Definierte Tagesdosen (Defined daily dose)\r\nEP Erstattungspreis\r\nFuE Forschung und Entwicklung\r\nGAmSi GKV-Arzneimittel-Schnellinformation\r\nGAR Gesundheitsausgabenrechnung\r\nGGR Gesundheitswirtschaftliche Gesamtrechnung\r\nGKV Gesetzliche Krankenversicherung\r\nGW Gesundheitswirtschaft\r\nIMF International Monetary Fund\r\nITGS International Trade in Goods Statistics (Eurostat)\r\nLP Launchpreis\r\nNGW Nicht-Gesundheitswirtschaft\r\nNWS Nettowertschöpfung\r\nPKV Private Krankenversicherungsunternehmen\r\npU Pharmazeutische Unternehmen\r\nVGR Volkswirtschaftliche Gesamtrechnungen\r\nWTO World Trade Organisation\r\nWZ21 Wirtschaftszweig 21 nach der Industrieklassifikation NACE\r\nBASYS - Auswirkungen der Pharmarabatte 5\r\n1. Zusammenfassung\r\nDie Pharmazeutischen Unternehmen (pU) gewährten der Gesetzlichen Krankenversicherung (GKV) im\r\nZeitraum 2010 – 2020 rund 72,3 Mrd. € an Rabatten. Davon entfielen rund 21,3 Mrd. € auf den gesetzlichen\r\nHerstellerrabatt, 13,5 Mrd. € auf die AMNOG-Rabatte der frühen Nutzenbewertung und\r\n37,5 Mrd. € auf vertragliche Rabatte. Ohne all diese Rabatte wären c. p. die Arzneimittelausgaben der\r\nGKV durchschnittlich jährlich um 4,7% anstatt um 3,4% gestiegen.\r\nDie Absenkung des gesetzlichen Herstellerrabatts von 16% auf 7% im Jahr 2014 brachte eine kurzfristige\r\nfinanzielle Entlastung der pU. Doch durch die weiter ansteigenden vertraglichen Rabatte wurde\r\nbereits im Jahr 2015 das Rabattniveau des Jahres 2013 mit 6,5 Mrd. € wieder erreicht. Im Coronajahr\r\n2020 wurden die bisher höchsten Rabatte mit insgesamt 11,6 Mrd. € gewährt.\r\nMit der Absenkung des Herstellerrabatts von 16% auf 7% ab dem Jahr 2014 wurden die pharmazeutischen\r\nUnternehmen jährlich rechnerisch um 1,5 Mrd. € weniger belastet. Kumuliert bis zum\r\nCoronajahr 2020 beliefen sich die verringerten Belastungen sogar auf rund 15 Mrd. €. Dem stehen\r\nallerdings Kosten für vertragliche Rabatte von 32 Mrd. € gegenüber. Durch die Rabattverträge allein\r\nminderte die GKV mit 17 Mrd. € somit ihre Ausgaben um mehr als doppelt so viel als bei einem pauschalen\r\nHerstellerrabatt von 16%. Unter Berücksichtigung der AMNOG-Rabatte ist es sogar der dreifache\r\nBetrag.\r\nDie hohen Rabatte haben tiefe Spuren in der Kapitalrentabilität und im Wachstum der pharmazeutischen\r\nIndustrie hinterlassen. Auf der einen Seite stiegen zwar die Bruttoinvestitionen in Sach- und\r\nWissenskapital der Pharmazeutischen Industrie nach Absenken des Herstellerrabatts im Zeitraum\r\n2014 – 2019 um 45%, von 7,4 auf 10,7 Mrd. €, und wuchsen damit sogar stärker als die gesamtwirtschaftlichen\r\nInvestitionen (26%). Auf der anderen Seite sank jedoch die Kapitalrentabilität. Diese liegt\r\nnun mit 5,2% unter dem Durchschnitt des Verarbeitenden Gewerbes von 6,4% und des Fahrzeugbaus\r\nmit 6,5%.\r\nDer größte Teil der Investitionen der pharmazeutischen Industrie fließt in das Wissenskapital, das an\r\nden pharmazeutischen Investitionen einen immer größeren Anteil einnimmt. Zuletzt betrug der Anteil\r\nder Wissensinvestitionen 78% (2019). Somit werden heute nahezu 4 von 5 €, die von Pharmaunternehmen\r\ninvestiert werden, in die Forschung und Entwicklung gesteckt. Die Investitionsquote in das\r\nWissenskapital der pharmazeutischen Industrie allein stieg im Zeitraum 2014 – 2019 von 23,1% auf\r\n31,6% der Bruttowertschöpfung1. Das Wissenskapital treibt die hohe Produktivität der\r\n1 Die Bruttowertschöpfung (BWS) entspricht den in den einzelnen Wirtschaftszweigen erbrachten Leistungen. Sie kann\r\nentstehungsseitig als Differenz zwischen dem Gesamtwert der im Produktionsprozess erzeugten Waren und Dienstleistungen\r\n(Produktionswert) abzüglich der hierzu verwendeten Vorleistungen errechnet werden. Sie kann allerdings auch\r\nals Summe der verteilten Einkommen additiv berechnet werden. In diesem Fall werden in den Volkswirtschaftlichen Gesamtrechnungen\r\n(VGR) die Arbeitsentgelte, die Unternehmensgewinne, die Abschreibungen und die Sonstigen Produktionsabgaben\r\nabzüglich der Subventionen addiert. Verwendungsseitig kann die Bruttowertschöpfung nur für alle Wirtschaftszweige\r\ninsgesamt beziffert werden. Hierzu sind vom Bruttoinlandsprodukt die Nettogütersteuern abzuziehen. Die\r\nBruttowertschöpfung ist nach allen drei Berechnungsweisen (Entstehung, Verwendung, Verteilung) in der VGR abgestimmt.\r\nBASYS - Auswirkungen der Pharmarabatte 6\r\npharmazeutischen Industrie an. Der Produktivitätseffekt liegt im Durchschnitt bei jährlich 0,5 Prozentpunkten,\r\nd.h. das Wissenskapital trägt somit jährlich zu durchschnittlich 0,5 Prozentpunkten Wertschöpfungswachstum\r\nbei. Dies erklärt rund zwei Drittel des Technischen Fortschritts der pharmazeutischen\r\nIndustrie und ist damit entscheidend für ihren wirtschaftlichen Erfolg.\r\nErhöhungen des gesetzlichen Herstellerrabatts führen nicht nur dazu, dass unmittelbar weniger für\r\nInvestitionen zur Verfügung steht (Cashflow Effekt), sondern auch die Kaptalrentabilität weiter sinkt.\r\nBereits jetzt liegt diese nur bei rund 5%. Durch die Erhöhung des Herstellerrabatts würde sie unter 5%\r\nsinken. Simulationen einer Erhöhung des Herstellerrabatts im Jahr 2023 zeigen einen erheblichen\r\nRückgang der Investitionstätigkeit der pU im Zeitraum 2023 – 2030 und gesamtwirtschaftliche Wertschöpfungsverluste,\r\ndie die Einsparungen der GKV übertreffen. Durch die Erhöhung des Herstellerrabatts\r\nvon 7% auf 16% würde sich 2023 eine zusätzlichen Belastung der pU von ca. 2,6 Mrd. € ergeben.\r\nHochgerechnet auf den Zeitraum bis 2030 würde dies bei einer Preissteigerung von 2% eine Gesamtbelastung\r\nvon 22,3 Mrd. € bedeuten. Dies würde einen Rückgang der Investitionstätigkeit in Höhe von\r\nrund 22,0 Mrd. € und gesamtwirtschaftliche Verluste des BIP in Höhe von 41,7 Mrd. € bewirken. Dazu\r\nkommen Verluste in der Wettbewerbsfähigkeit der deutschen pharmazeutischen Industrie auf dem\r\nWeltmarkt. Darüber hinaus wäre ein negativer Beschäftigungseffekt von rund 10,1 Tsd. hochqualifizierten\r\nArbeitsplätzen pro Jahr zu erwarten.\r\nAuch wenn die GKV die anvisierten Einsparungen durch die Herstellerrabatterhöhung vollständig in\r\nanderen Bereichen der Gesundheitswirtschaft ausgeben würde, verbliebe nach den durchgeführten\r\nProjektionen immer noch ein Wertschöpfungsverlust von 18,7 Mrd. €, da ein niedrigerer Wachstumspfad\r\neingeschlagen würde. Außerdem wären damit keine höheren Beitragseinnahmen zu erwarten.\r\nNach den Berechnungen dieser Studie belaufen sich die negativen Wertschöpfungs- und Investitionseffekte\r\nauf das Doppelte der vermeintlichen Einsparung einer Erhöhung des Herstellerrabatts. Eine\r\nUmverteilung zu Gunsten der Dienstleistungen der Gesundheitswirtschaft rechnet sich somit nicht.\r\n2. Hintergrund\r\nDie durch Covid-19 ausgelöste Pandemie führte in Deutschland - zumindest kurzfristig - in der Gesundheitspolitik\r\nzur Forderung nach einer starken Pharmazeutischen Industrie. Von Seiten der Krankenkassen\r\nwerden allerdings weiterhin erhebliche Einsparpotentiale im GKV-Arzneimittelmarkt gesehen (Arzneiverordnungsreport\r\n2020, Arzneimittel-Kompass 2021). Vor dem Hintergrund der gestiegenen Verschuldung\r\nder öffentlichen Haushalte, der finanziellen Herausforderungen des demographischen\r\nWandels und der Bewältigung der langfristigen Pandemiefolgekosten wird die Diskussion um eine lastengerechte\r\nVerteilung der Finanzierungsdefizite zunehmen. Nach dem Koalitionsvertrag „Mehr Fortschritt\r\nwagen“ soll beispielsweise bei neuen Produkten im Patentmarkt die freie Preisbildung auf 6\r\nMonate verkürzt und die Möglichkeiten der Krankenkassen zur Begrenzung der Arzneimittelpreise gestärkt\r\nwerden. Es stellt sich somit die Frage, welche gesamt- und gesundheitswirtschaftlichen Auswirkungen\r\nkönnten mit diesen preisbezogenen Sparmaßnahmen verbunden sein und wie würden sie sich\r\nBASYS - Auswirkungen der Pharmarabatte 7\r\nauf die pharmazeutische Industrie in Deutschland auswirken.2 Diese Frage ist nicht trivial, da Preisänderungen\r\nim Zusammenhang mit weiteren Maßnahmen des Arzneimittelmarktes zu sehen sind.3 Wie\r\nauch immer diese preisbezogenen Maßnahmen umgesetzt werden, so werden diese Sparmaßnahmen\r\nletztlich ähnlich wie eine Preissenkung bzw. Rabatterhöhung wirken. Um die Folgen rechenbar zu machen,\r\nwird in dieser Studie deshalb beispielhaft für mögliche Preissenkungsmaßnahmen die Wiederanhebung\r\ndes von 16% auf 7% gesenkten gesetzlichen Herstellerrabatts untersucht.\r\nZur Simulation der Auswirkungen einer solchen Änderung wird auf das in der BASYS-Studie 2013 „Die\r\ngesundheitswirtschaftliche Bedeutung der Pharmazeutischen Industrie in Bayern“ entwickelte Satellitenkonto4\r\nzur pharmazeutischen Industrie zurückgegriffen. Dieses wurde aktualisiert und mit einem\r\ngesamtwirtschaftlichen Prognosemodell verknüpft. Es enthält zudem ein Nowcast der Gesundheitsausgabenrechnung\r\ndes Bundes, gegenwärtig bis zum ersten Coronajahr 2020. Damit steht ein gesamtwirtschaftliches\r\nModell zur Verfügung, das es ermöglicht, die Auswirkungen von zukünftigen Änderungen\r\nder Arzneimittelrabatte für die pharmazeutische Industrie in ihrer Verflechtung mit der Gesundheits-\r\nund der Gesamtwirtschaft gegen den Hintergrund der Pandemie zu analysieren.\r\nFür die gesundheitspolitische Diskussion stellt sich aber auch die Frage, welche Verteilungswirkungen\r\nsind mit einer Rabattänderung verbunden und wie können mögliche negative Effekte auf Arbeitseinkommen\r\nabgefedert werden. Schließlich sind die regionalen Effekte einer Rabattänderung zu beachten.\r\nAuch hier wird auf Vorarbeiten früherer Studien und ihrer Fortschreibung zurückgegriffen. Wie in\r\ndiesen Studien wird nicht die enge Abgrenzung der Wirtschaftszweigklassifikation „WZ 2008“ für den\r\nWirtschaftszweig 21 „Pharmazeutische Industrie“5 gewählt, sondern es werden auch namhafte Unternehmen,\r\ndie als Großhandelsunternehmen eingestuft sind, berücksichtigt. Es wird somit neben dem\r\nFokus auf den Wirtschaftszweig 21 auch eine erweiterte Abgrenzung der Pharmazeutischen Industrie\r\ngewählt, welche zusätzlich den Großhandel und die Forschung in die Wertschöpfungsberechnung einbezieht.\r\n2 Preisbezogene Sparmaßnahmen finden sich seit dem Krankenversicherungs-Kostendämpfungsgesetz des Jahres 1977 in\r\nden meisten Reformgesetzen zur Stabilisierung der Ausgaben der gesetzlichen Krankenversicherung; vgl. Schneider, M.\r\n(1991), Health care cost containment in the Federal Republic of Germany, in: Health Care Financing Review, Vol. 12 (1),\r\n87-101.\r\n3 Dazu zählen u.a. die Marktzulassung, der Patentschutz, die Arzneimitteldistribution, die Nutzenbewertung und die Vertragsregelungen.\r\n4 Schneider, M., Krauss T., Köse, A. (2017), Die pharmazeutische Industrie in Bayern – Standortanalyse 2015, RPG 23(2).\r\n67-79; Schneider, M. (2014), Zwischen Kostendämpfung und Wachstum. Die Pharmazeutische Industrie in Bayern – 2008\r\nbis 2012, in: RPG, 22(3): 77-96; Schneider, M. (2013), Die gesundheitswirtschaftliche Bedeutung der Pharmazeutischen\r\nIndustrie in Bayern, Gutachten für eine zukunftsorientierte Standortpolitik, Augsburg.\r\n5 Nicht dazu zählt beispielsweise der Anbau von Pflanzen für pharmazeutische Zwecke (01.28), Herstellung von Kräutertees\r\n(Pfefferminze, Eisenkraut, Kamille usw.) (s. 10.83), Herstellung von pharmazeutischen Bedarfsartikeln aus Glas (23.19),\r\nHerstellung von Zahnfüllungen und Zahnzement (s. 32.50), - Herstellung von Knochenzement (s. 32.50), Herstellung von\r\nchirurgischen Abdecktüchern (s. 32.50), Großhandel mit pharmazeutischen Erzeugnissen (s. 46.46), Einzelhandel mit\r\npharmazeutischen Erzeugnissen (s. 47.73), Forschung und Entwicklung für pharmazeutische (auch biotechnische) Erzeugnisse\r\n(s. 72.1), Verpacken von pharmazeutischen Erzeugnissen (s. 82.92); siehe Eurostat 82008),\r\nBASYS - Auswirkungen der Pharmarabatte 8\r\nZiel dieser Studie ist, der Politik aktuelle Informationen zur Belastung der Pharmazeutischen Industrie\r\ndurch Rabattregelungen zur Verfügung zu stellen und deren Auswirkungen auf den Pharmastandort\r\nDeutschland zu quantifizieren. Folgende zwei Teilaspekte werden dargestellt:\r\n(1) Entwicklung der Eckwerte der Pharmazeutischen Industrie im Vergleich zur Gesamtwirtschaft\r\neinschließlich der Rabatte und der Preisentwicklung sowie der Entwicklung des Wissenskapitals\r\nund der Arzneimittelinnovationen und\r\n(2) Auswirkungen von Rabatterhöhungen auf die zukünftige Entwicklung der Wertschöpfung der\r\nPharmazeutischen Industrie und der Gesamtwirtschaft sowie Auswirkungen auf die Finanzierung\r\nder GKV und die Beitragsbelastung der Versicherten.\r\nDiese beiden Teilaspekte werden jeweils für die Pharmazeutische Industrie in Deutschland insgesamt\r\ndargestellt. Für die Pharmazeutische Industrie in Bayern werden die Eckwerte in einem Exkurs in Fortführung\r\nfrüherer Gutachten berechnet (siehe Annex). Die Kontinuität und Anschlussfähigkeit der Zahlen\r\nzu früheren Berechnungen und zu den Volkswirtschaftlichen Gesamtrechnungen (VGR) des Bundes\r\nsind gewahrt.\r\n3. Entwicklung der Eckwerte der Pharmazeutischen Industrie\r\nDie pharmazeutische Industrie produziert ein breites Spektrum von pharmazeutischen Stoffen und Anwendungen\r\nund betreibt Forschung zu ihrer Entwicklung. Eine Fokussierung allein auf ihren Umsatz\r\nmit Humanarzneimitteln wird den Leistungen dieses Industriezweigs und den Voraussetzungen der\r\nProduktion von Arzneimitteln nicht gerecht. Deshalb führt die Betrachtung hier Informationen aus der\r\nPharmazeutischen Industrie, dem Großhandel und der Forschung zusammen.6\r\nIm Folgenden werden die Eckwerte der pharmazeutischen Industrie im Vergleich zur Gesamtwirtschaft,\r\nder Gesundheitswirtschaft und dem Verarbeitendem Gewerbe industriebezogen dargestellt.\r\nDer Vorteil des industriebezogenen Ansatzes ist, dass die Kohärenz zu vielen Statistiken gewährleistet\r\nwird, wie beispielsweise die zur Berechnung der Kosten oder der Wertschöpfung. Die Regulierung der\r\nMärkte und die Finanzierung durch die Krankenkassen ist jedoch produktbezogen. Beides, die industrie-\r\nund produktbezogene Differenzierung ist deshalb für die Analyse der Preiseffekte und der Regulierungswirkungen\r\nhilfreich, um die Bedeutung der Pharmazeutischen Industrie für die Forschungsinvestitionen\r\nzu zeigen, da diese zu großen Teilen selbst erbracht werden7. In einer rein produktbezogenen\r\nInput-Output-Rechnung verschwinden nämlich diese Forschungsleistungen der pharmazeutischen\r\nIndustrie, da sie einem eigenen Bereich „Forschung“ zugeschlagen werden.\r\n6 Die gesundheitswirtschaftliche Gesamtrechnung des Bundeswirtschaftsministeriums stellt beispielsweise die Eckwerte\r\nder pharmazeutischen Industrie, wie die Bruttowertschöpfung, die Exporte und die Erwerbstätigen nur bezogen auf die\r\nHerstellung von „Humanarzneimittel“ dar. D.h. relevante Teile der Produktion, wie z.B. Tierarzneimittel oder Vorprodukte\r\nfür andere Wirtschaftszweige werden nicht erfasst.\r\n7 Analoges gilt beispielsweise für die Investitionsgüter im Maschinenbau.\r\nBASYS - Auswirkungen der Pharmarabatte 9\r\nAußerdem findet in der Darstellung der Eckwerte das Nettoprinzip stärkere Beachtung, d. h. die Abschreibungen\r\nwerden von den Bruttoeinkommen abgezogen.8 Die Abschreibungen sind Teil des Bruttobetriebsüberschusses,\r\nder ein Indikator für den Cash-Flow ist. Der Nettoüberschuss hingegen ist ein\r\nIndikator für die verteilbaren Einkommen. Zur Interpretation der Nettoüberschüsse werden zusätzliche\r\nIndikatoren wie die Wertschöpfung, die Produktion, die Gesundheitsausgaben insgesamt und für\r\nArzneimittel, die Beschäftigung und die Produktivität verwendet. Die Berechnungen knüpfen an der\r\nletzten verfügbaren Input-Output-Tabelle, den Aufkommens- und Verwendungstabellen des Statistischen\r\nBundesamtes für das Jahr 2018 und den endgültigen Zahlen der VGR und Wirtschaftsstatistik\r\nfür das Jahr 2020, welche somit die Entwicklungen der Pandemie für das Coronajahr 2020 berücksichtigen,\r\nan.\r\n3.1 Entwicklung von Wertschöpfung und Beschäftigung\r\nViele pharmazeutische Unternehmen sind „statistisch“ als Großhandelsunternehmen klassifiziert. Für\r\ndie Standortanalyse werden deshalb die Eckwerte der Wirtschaftszweige pharmazeutische Industrie\r\nund pharmazeutischer Großhandel zusammengefasst. In der Wertschöpfungskette pharmazeutischer\r\nProdukte sind die externen Forschungsaktivitäten ein weiterer wichtiger Teil der pharmazeutischen\r\nIndustrie.9\r\nDie nominale Bruttowertschöpfung der genannten drei Bereiche der Pharmazeutischen Industrie\r\nDeutschlands hat sich im Zeitraum 2010 - 2020 von rund 27,9 auf 43,5 Mrd. € erhöht.10 Davon fällt der\r\ngrößte Teil auf Unternehmen, die statistisch den Industriebetrieben des Wirtschaftszweigs 21 zugerechnet\r\nwerden, dann folgen Unternehmen des Großhandels und die externe pharmazeutische Forschung\r\n(vgl. Abbildung 1). Das nominale Wachstum der Bruttowertschöpfung der Pharmazeutischen\r\nIndustrie lag in dem oben genannten Zeitraum mit einer durchschnittlichen Wachstumsrate von 4,5%\r\nüber dem nominalen gesamtwirtschaftlichen Wertschöpfungswachstum von 3,4%. Allerdings geht dieses\r\nWachstum vor allem auf die Unternehmen des Großhandels und der Forschung zurück, während\r\ndie nominale Wertschöpfung im Wirtschaftszweig 21 nur um durchschnittlich 2,3% pro Jahr wuchs.\r\nDie Zahl der Beschäftigten wuchs in den drei Bereichen im Zeitraum 2010 - 2020 ebenfalls deutlich,\r\nnämlich von 193 000 auf 240 000 Personen. Die Zahl der Beschäftigten der Pharmabranche stieg damit\r\nebenfalls stärker (2,4%) als die Wirtschaft insgesamt (1,1%). Innerhalb der Pharmabranche wuchs die\r\n8 Dies entspricht auch generell den Forderungen der Fitoussi-Sen-Stiglitz-Kommission (siehe Stiglitz, Joseph E., Amartya\r\nSen und Jean-Paul Fitoussi (2009): Report by the Commission on the Measurement of Economic Performance and Social\r\nProgress, url: http ://www.stiglitz-sen-fitoussi.fr/documents/rapport_anglais.pdf. Zur Problematik des Vergleichs der\r\nBruttogewinne vgl. auch Scherer F.M. (2010), Pharmaceutical Innovation, Handbook of Economics, Vol. 1, 539-574.\r\n9 Als Datengrundlage zur Berechnung der Wertschöpfung und der Erwerbstätigkeit werden neben den Daten der Industrieund\r\nGroßhandelsstatistiken, die Außenhandelsstatistik, die Forschungsstatistik, die Volkswirtschaftlichen Gesamtrechnungen\r\nund die gesundheitswirtschaftlichen Rechensysteme verwendet. Für die pharmazeutische Industrie nach WZ 21\r\nliegen die endgültigen volkswirtschaftlichen Daten derzeit nur bis 2019 vor, weshalb das Ergebnis für das Jahre 2020 noch\r\nvorläufig ist.\r\n10 Die zusammengefassten Umsätze der pharmazeutischen Unternehmen stiegen nach den Betriebsstatistiken der Industrie\r\nund des Großhandels im Zeitraum 2010 – 2019 von 13,9 auf 26,3 Mrd. € und haben sich damit nahezu verdoppelt.\r\nBASYS - Auswirkungen der Pharmarabatte 10\r\nForschung dabei wiederum am stärksten. Im Jahr 2019 arbeiteten in Deutschland ca. 146 000 Menschen\r\nin der Produktion, 73 000 im Großhandel sowie 21 000 in der Forschung von Arzneimitteln.\r\nWeitere 250 000 arbeiten in der Distribution von Arzneimitteln in öffentlichen Apotheken und Krankenhausapotheken.\r\nIn Deutschland sind somit insgesamt nahezu eine halbe Million Erwerbstätige mit\r\nEntwicklung, Produktion und Vertrieb von Arzneimitteln beschäftigt.11\r\nAbbildung 1: Bruttowertschöpfung und Erwerbstätigkeit in der Pharmazeutischen Industrie\r\nDeutschlands, 2010 – 2020.\r\nQuelle: BASYS anhand Destatis VGR, Großhandelsstatistik, Forschungsstatistik.\r\nDie von der pharmazeutischen Industrie finanzierte Forschung wird zu rund zwei Drittel in den Industrieunternehmen\r\ndirekt erbracht. Rund ein Drittel der Mittel fließen in externe Forschungsunternehmen.\r\nUm Doppelzählungen zu vermeiden, wurde in den oben genannten Zahlen zur Bruttowertschöpfung\r\nund Erwerbstätigkeit nur der privat finanzierte externe Teil erfasst. Die öffentlich geförderte pharmazeutische\r\nForschung ist hier nicht berücksichtigt.\r\nDas Wertschöpfungswachstum der Pharmazeutischen Industrie schlägt sich aufgrund der hohen Produktivität\r\nnur bedingt in einer Beschäftigungsentwicklung nieder (vgl. Abbildung 1). Für das Coronajahr\r\n2020 lassen sich nur vorläufige Aussagen treffen. Nach den Meldungen der pharmazeutischen Betriebe\r\nin der Abgrenzung WZ21 gingen die Beschäftigten geringfügig zurück und auch die Bruttowertschöpfung\r\nverzeichnete einen geringen Verlust. Der Rückgang war dennoch geringer als in der Gesamtwirtschaft.\r\nIm Verarbeitenden Gewerbe zeigen die Daten zur Beschäftigung, dass diese im Jahr 2020 stark\r\nunter den Auswirkungen der Pandemie stand und deshalb erstmals einen Beschäftigungsrückgang innerhalb\r\nder letzten zehn Jahre verzeichnete, der sich auf 2,4% gegenüber dem Vorjahr belief.\r\nInlandsmarkt\r\nDie Nachfrage im Inlandsmarkt lässt sich für die Humanarzneimittel durch die Ausgaben der verschiedenen\r\nAusgabenträger und den Umsatzerhebungen bei den pharmazeutischen Betrieben\r\n11 Zur Entwicklung vgl. auch die Abbildungen im Anhang.\r\n2010 2012 2014 2016 2018 2020\r\nBruttowertschöpfung\r\nBruttowertschöpfung in Mrd. EUR\r\n0 10 20 30 40 50\r\nIndustriebetriebe\r\nGroßhandel\r\nexterne Forschung\r\n2010 2012 2014 2016 2018 2020\r\nErwerbstätige\r\nErwerbstätige in 1000\r\n0 50 100 150 200 250 300\r\nIndustriebetriebe\r\nGroßhandel\r\nexterne Forschung\r\nQuelle: BASYS nach Destatis, Stifterverband\r\nBASYS - Auswirkungen der Pharmarabatte 11\r\nnachverfolgen. Der größte Finanzierer, die gesetzliche Krankenversicherung, weist für den Zeitraum\r\n2010 - 2020 ein durchschnittliches Wachstum der Ausgaben für Apotheken von 3,6% auf. Nach der\r\nMethodik der Gesundheitsausgabenrechnung12, die alle Finanzierungsträger und den Krankenhausmarkt\r\neinbezieht sowie Doppelzählungen herausrechnet, stieg in Deutschland die Nachfrage nach Arzneimitteln\r\ninsgesamt (einschl. Krankenhaus) im Zeitraum 2010 -2019 um 3,5%. Den Betriebsstatistiken\r\nzufolge stieg der Inlandsumsatz der pharmazeutischen Industrie um 3,0% jährlich.13\r\nDas durchschnittliche gesamtwirtschaftliche Wertschöpfungswachstum betrug in diesem Zeitraum\r\nvergleichsweise 3,4% (2010-2020: 2,7%). Sieht man also vom Coronajahr 2020 ab, steht das Ausgabenwachstum\r\nim Einklang mit dem gesamtwirtschaftlichen Wachstum. Aufgrund struktureller Änderungen\r\nund der Zunahme der Versicherten hätte man eher ein höheres Wachstum erwartet. Tatsächlich\r\nkonnte der medizinische Fortschritt und der demographisch und sozial bedingte Zusatzbedarf mit einer\r\nnahezu stabilen Ausgabenquote erreicht werden.\r\nDie unterdurchschnittliche Arzneimittelausgabenentwicklung zeigt sich auch an ihrem Anteil an den\r\nGesundheitsausgaben insgesamt. Dieser betrug im Jahr 2010 15,9%, im Jahr 2019 15,5% und im Jahr\r\n2020 nach vorläufigen Berechnungen 15,4%. Der höchste Ausgabenanteil konnte für das Jahr 2007 mit\r\n16,3% beobachtet werden. In diesem Jahr wurde durch das Arzneimittelversorgungsstärkungsgesetz\r\n(AMVSG) der Wettbewerb durch die vertraglichen Rabatte verschärft. Dies hat zusammen mit der Nutzenbewertung\r\nnach AMNOG, den Preisabschlägen für neue Medikamente und mit den Rabattverträgen\r\nzu einer kostengünstigen Arzneimittelversorgung geführt.\r\nDie durchschnittliche Wachstumsrate des Inlandsumsatzes14 im Vergleich zur Ausgabenentwicklung\r\nder Finanzierungsträger deutet daraufhin, dass die pharmazeutischen Unternehmen rund 0,5% des\r\nNachfragewachstums jährlich an das Ausland verliert. Die Ursachen liegen vermutlich darin, dass dieser\r\nTeil im Inland nicht mehr kostengünstig produziert werden kann.\r\n3.2 Außenhandel\r\nDie Wachstumsschwäche des Inlandsmarkts konnte zumindest teilweise durch Umsätze im Ausland\r\nkompensiert werden. Im Zeitraum 2010-2019 stieg der Auslandsumsatz mit jährlich 5,2% rund 2,2 Prozentpunkte\r\nstärker als der Inlandsumsatz. Laut Betriebsstatistik (WZ21) ist der Auslandsumsatz aber\r\n12 Die Gesundheitsausgabenrechnung ist eine dreidimensionales Rechensystem, welches jede Transaktion nach Art, Abgabe\r\n(Einrichtung) und Finanzierung (Ausgabenträger) klassifiziert und abgleicht. Sie ist für die Mitglieder der EU verpflichtend\r\nvorgeschrieben (System of Health Accounts) und wird von den Statistischen Ämtern berechnet. Das von Destatis letzte\r\nveröffentliche Jahr für die komplette Rechnung ist das Jahr 2019, für die Randverteilung der Finanzierer das Jahr 2020\r\n(vgl. gbe-bund.de). Die restlichen Werte für das Jahr 2020 wurden durch ein Nowcast unter Verwendung der Randverteilungen\r\nund der inneren Koeffizienten-Matrizen berechnet. Nach den Rechnungserbnissen der Krankenkassen ergibt sich\r\nnach Abzug der Rabatte ein Wachstum von 3,6% für den Zeitraum 2010-2020; siehe Bundesministerium für Gesundheit,\r\nGesetzliche Krankenversicherung - Kennzahlen und Faustformeln, Stand Juli 2021.\r\n13 Das unterschiedliche Wachstum erklärt sich vor allem durch drei Faktoren: Stichprobe, unterschiedliche Produkte, die in\r\nder Umsatzberechnung einbezogen sind, und Klassifikation der Betriebe.\r\n14 Nach den Betriebsstatistiken.\r\nBASYS - Auswirkungen der Pharmarabatte 12\r\nseit 2017 rückläufig und erreichte im Coronajahr nur noch das Niveau des Jahres 2015. Auch hier ist\r\nes zweckmäßig, weitere Statistiken zur Beurteilung der Eckwerte heranzuziehen. Nach den Voranmeldungen\r\nder Umsatzsteuerstatistik belief sich das jährliche Gesamtwachstum (Inland und Ausland) auf\r\n4,2%. Diese Statistik bestätigt somit, dass für die pharmazeutischen Unternehmen in Deutschland die\r\nAuslandsmärkte eine immer größere Bedeutung gewinnen. Allerdings stellt sich auch die Frage: Kann\r\nDeutschland seine Position auf den Auslandsmärkten behaupten?\r\nFür die Beobachtung der Auslandsabsätze steht neben den oben genannten Umsatzstatistiken der Betriebe\r\nnoch die Außenhandelsstatistik zur Verfügung.15 Das stärkere Wachstum des Auslandsabsatzes\r\nim Vergleich zum Inlandsabsatz wurde durch die mRNA Impfstoffproduktion von Biontech/Pfizer im\r\nJahr 2021 besonders stark gefördert. So erhöhten sich die Exporte in den drei ersten Quartalen des\r\nJahres 2021 um über 8 Mrd. € bzw. 13,3% gegenüber dem Vorjahr.\r\nAbbildung 2: Pharmaexporte und -importe mit der EU27 und der übrigen Welt, 2010 – 2020.\r\nQuelle: ITGS /CPA 2008), Eurostat.\r\nAls bedeutender Großhandelsstandort ist in Deutschland die Außenhandelsintensität, also der Anteil\r\ndes Handels mit dem Nicht-deutschen Ausland an der Wertschöpfung, hoch. Das Volumen des Außenhandels\r\n(Exporte und Importe) betrug in Deutschland über alle Wirtschaftszweige gerechnet rund 95\r\n% der Bruttowertschöpfung im Jahr 2019. Im Verarbeitenden Gewerbe lag die Außenhandelsintensität\r\nbei 337% und in der Pharmabranche war sie mit 546 % noch deutlich höher. Die besonders hohe Außenhandelsintensität\r\nist nicht nur ein Zeichen der hohen Innovationskraft, sondern auch der zentralen\r\ngeographischen Position Deutschlands in der Arzneimitteldistribution Europas geschuldet. Hans-Werner\r\nSinn spricht in diesem Zusammenhang von „Basar-Ökonomie“: „Nur der Vertrieb findet noch in\r\nDeutschland statt, und nur hinter dem Verkaufstresen gibt es noch deutsche Arbeitsplätze. Ansonsten\r\nwird das Geld bei der Produktion im Ausland verdient“.16 Dieses bedarf für den Pharmamarkt sicherlich\r\neiner differenzierteren Betrachtung, da Deutschland ein Standort mit hoher Innovationskraft ist.\r\n15 Siehe hierzu auch die internationale Handelsstatistik der EU (ITGS).\r\n16 Sinn H.-W., (2005), Ist Deutschland noch zu retten? Ullstein, S.71.\r\n0,0\r\n20,0\r\n40,0\r\n60,0\r\nExporte\r\nintra EU27 extra EU27\r\nBASYS - Auswirkungen der Pharmarabatte 13\r\nIn Deutschland werden deutlich mehr pharmazeutische Erzeugnisse exportiert als importiert. Der Außenhandel\r\nder Pharmaindustrie erzielte nach den Ergebnissen der VGR im Jahr 2019 mit ca. 84,3 Mrd.\r\n€ an Exporten einen Überschuss von ca. 27,1 Mrd. €.\r\nWeltpharmamarkt\r\nFür den Vergleich mit der Entwicklung auf dem Weltmarkt können u.a. Daten des Bundesverbandes\r\nder pharmazeutischen Industrie (BPI) verwendet werden, die sich auf IQVIA und World Review Analyst\r\nstützten.17 Nach den BPI Pharmadaten betrug der weltweite Umsatz mit Arzneimitteln im Jahr 2020\r\ninsgesamt etwa 974,02 Mrd. € (1.161,90 Mrd. US$), wovon 447,2 Mrd. € (533,5 Mrd. US$) d.h. fast 46\r\n% auf den US-amerikanischen Markt fielen18 Der US-Markt ist deshalb nach der EU der wichtigste Exportmarkt\r\nfür deutsche pharmazeutische Produkte.\r\nFür die Wertermittlung des Weltpharmamarktes werden die internationalen Warenströme gewöhnlich\r\nin US$ Preisen ausgewiesen. Da innerhalb der letzten 10 Jahre erhebliche Währungsschwankungen\r\nauftraten, hat die Wahl des Umrechnungskurses einen großen Einfluss auf das Ergebnis. Darüber hinaus\r\nist für die Wachstumsberechnung die Abgrenzung des Arzneimittelmarktes und das Preiskonzept\r\nrelevant. Die in den Pharmadaten des BPI veröffentlichten Zahlen sind aufgrund von Strukturbrüchen\r\nnicht vollständig ausreichend für die Beurteilung der längerfristigen Entwicklung des Weltpharmamarktes.\r\nHier werden deshalb zusätzlich die Zahlen der Welthandelsorganisation (WTO) herangezogen.\r\nDanach ergibt sich für den Zeitraum 2010 – 2020 ein Wachstum des Welthandelsvolumens an\r\nArzneimitteln, das nicht nur deutlich über dem Wachstum des deutschen Arzneimittelmarktes, sondern\r\nauch über dem Wachstum des deutschen Außenhandels liegt. Das durchschnittliche Wachstum\r\ndes Welthandels (Exporte und Importe) betrug nach WTO jährlich 4,7% im Zeitraum 2010 – 2020. Rund\r\nein Viertel (1,1 Prozentpunkte) dürfte dabei dem Wachstum der Weltbevölkerung geschuldet sein. Das\r\nAußenhandelsvolumen Deutschlands konnte an dieser Entwicklung nicht ganz mithalten. Das deutsche\r\nAußenhandelsvolumen stieg durchschnittlich um 3,8%. Es ist deshalb davon auszugehen, dass\r\nDeutschlands Produktionsanteil am Weltpharmamarkt, gerechnet sowohl in € als auch in US$, in den\r\nletzten Jahren anteilmäßig abgenommen hat. Durch die Produktion der mRNA-Impfstoffe konnte\r\nDeutschland allerdings Ende des Jahres 2020 und im Jahr 2021 wieder etwas an Boden gut machen.19\r\n3.3 Rabatte und Preisentwicklung\r\nDer Gesetzgeber griff die letzten beiden Jahrzehnte fast jährlich regulierend in den Arzneimittelmarkt\r\nein (vgl. Abbildung 3). Fast immer ging es dabei auch um Preisregulierungen. Im Folgenden werden\r\n17 BPI Bundesverband der Pharmazeutischen Industrie e.V. (2021), Pharma-Daten 2021, 51. Überarbeitete Auflage, November\r\n2021, Berlin.\r\n18 Ebenda Pharma-Daten 2021, S. 38.\r\n19 Am Welthandelsvolumen von Arzneimittel des Jahres 2020 von 1.499 Mrd. US$ betrug der deutsche Anteil 11,1%. Im\r\nJahr 2010 betrug er 12,1% bei einem Welthandelsvolumen von Arzneimitteln von 935 Mrd. US$; eigene Berechnungen\r\nnach WTO Stats: https://stats.wto.org/.\r\nBASYS - Auswirkungen der Pharmarabatte 14\r\nzunächst die Rabattregelungen beschrieben und in Verbindung mit der Preisentwicklung untersucht.\r\nFerner wird analysiert, wie sich die Rabatte seit dem Inkrafttreten des Preismoratoriums20 im Jahr 2010\r\nauf die Ausgaben der Gesetzlichen Krankenversicherung, die Investitionen und die Wertschöpfung auswirkten.\r\nHerstellerrabatt und Preismoratorium\r\nDer Herstellerrabatt wurde im Jahr 2003 mit dem Beitragssatzsicherungsgesetz (BSSichG) eingeführt\r\nund auf 6% des Herstellerabgabepreises festgesetzt. Das GMG erhöhte ihn für das Jahr 2004 auf 16%.\r\nMit dem Arzneimittelversorgungs-Wirtschaftlichkeitsgesetz (AVWG) wurde der Satz im Jahr 2005 wieder\r\nauf 6 % verringert. Doch für generikafähige Wirkstoffe gilt seitdem ein Herstellerrabatt von 10 %.\r\nWeitere weitgehende Änderungen brachte das AMNOG. Zum August 2010 wurde für verschreibungspflichtige,\r\npatentgeschützte Arzneimittel ohne Festbetrag der Herstellerrabatt wiederum auf 16% erhöht\r\n(für Generika weiterhin von 10 %) und zum 1. Januar 2014 wieder auf das alte Niveau von 6%\r\nabgesenkt, um ihn dann zum 1. Juli 2014 auf 7% anzuheben. Derzeit gilt somit grundsätzlich ein Abschlag\r\nin Höhe von 7 % (§ 130a SGB V, Abs. 1).21 Rabattierfähig sind seitdem auch Fertigarzneimittel in\r\nparenteralen Zubereitungen.\r\nDurch das Preismoratorium wurden die Preise für Arzneimittel des Bestandsmarkts, die nicht festbetragsgebunden\r\nsind, mit dem Stichtagspreis vom 01.08.2009 eingefroren. Der Bestandsmarkt hatte im\r\nJahr 2020 nach Nettokosten von 10,6 Mrd. € bzw. 45,3% des Patentmarktes. Liegen die Herstellerabgabepreise\r\nüber dem Stichtagspreis vom 01.08.2009, ist nach § 130a, Abs. 3a SGB V ein Herstellerrabatt\r\nabzuführen. Dieser gesetzliche Herstellerrabatt betrug zuletzt 1,823 Mrd. € (davon 1,508 Mrd. €\r\nPackungsabschläge nach § 130a Abs. 1 SGB V, 175 Mio. € Preismoratorium nach § 130a Abs. 3a SGB V\r\nund 140 Mio. € Generikaabschlag nach § 130a Abs. 3b SGB V 1).22\r\nDurch das AMVSG des Jahres 2016 wurde ein Inflationsausgleich eingeführt, damit pharmazeutische\r\nHersteller die Preise der zu Lasten der gesetzlichen Krankenversicherung abgegebenen Arzneimittel\r\nentsprechend erhöhen können, ohne dass diese Erhöhung durch den Preismoratoriumsabschlag gemindert\r\nwird. Ziel des Inflationsausgleichs23 ist es zu verhindern, dass aufgrund der Entwicklung einzelner\r\nKostenfaktoren die Gewinnspannen der pharmazeutischen Industrie mit der Dauer immer stärker\r\ngekürzt werden.24 Der Inflationsausgleich orientiert sich am Verbraucherpreisindex. Durch die\r\n20 Dieses wurde im April 2014 bis Ende 2017, und dann noch einmal bis Ende 2022 noch einmal verlängert. Auf den Apothekenrabatt.\r\nder bereits 1914 infolge des Inkrafttretens des krankenversicherungsrechtlichen Teils der Reichsversicherungsordnung\r\n(RVO) zugunsten der GKV eingeführt wurde, wird hier nicht eingegangen.\r\n21 „Die Krankenkassen erhalten von Apotheken für zu ihren Lasten abgegebene Arzneimittel einen Abschlag in Höhe von 7\r\nvom Hundert des Abgabepreises des pharmazeutischen Unternehmers ohne Mehrwertsteuer.“\r\n22 Vgl. WIdO, Der GKV-Arzneimittelmarkt: Klassifikation, Methodik und Ergebnisse 2021, Berlin, im Oktober 2021, Tabelle 3.\r\n23 In der Begründung zum Gesetzentwurf Gesetzes zur Stärkung der Arzneimittelversorgung in der GKV (AMVSG) des Jahres\r\n2016 schätzt der Gesetzgeber die Einsparungen durch die die Verlängerung des Preismoratoriums über den 31. Dezember\r\n2017 hinaus bis zum Ende des Jahres 2022 auf ein Volumen von jährlich rund 1,5 bis 2 Milliarden € (Bundestagsdrucksache\r\n18/10208 v. 07.11.2016.)\r\n24 Ebenda.\r\nBASYS - Auswirkungen der Pharmarabatte 15\r\nAnwendung dieses Inflationsausgleichs werden die Herstellerabschläge im Bestandsmarkt allmählich\r\nabgeschmolzen. Für das Jahr 2020 schätzen Telschow et al. 2021 die GKV-Zusatzausgaben durch den\r\nInflationsausgleich auf 122 Mio. €.\r\nAbbildung 3: Zeittafel der gesetzlichen Eingriffe in den Arzneimittelmarkt, 2000 - 2020\r\nQuelle: BASYS.\r\nAMNOG-Rabatte\r\nDie Einführung der Nutzenbewertung durch das AMNOG vor zehn Jahren hat die Folgezeit geprägt und\r\nzusammen mit den Preis- und Rabattregelungen die Investitionsentscheidungen und damit die Wertschöpfungsentwicklung\r\nder pharmazeutischen Erzeugung entscheidend beeinflusst.\r\nDer Erstattungspreis (EP) eines Arzneimittels mit Patentschutz, das seit dem AMNOG im Jahr 2010 neu\r\nzugelassen wurde, wird zwischen dem Unternehmen und dem GKV-Spitzenverband für alle Krankenkassen\r\nkollektiv verhandelt. Kollektiv insofern als der ausgehandelte Preis Bindungswirkung für alle\r\nKostenträger, darunter auch für die Private Krankenversicherung (PKV), hat. Spätestens nach einem\r\nJahr25 löst dieser Erstattungspreis den vom Hersteller bei der Markteinführung gesetzten Einführungsbzw.\r\nLaunchpreis (LP) ab. Die Preisdifferenz EP-LP ist der sogenannte AMNOG-Rabatt oder Nutzenbewertungsrabatt.\r\n26\r\n25 Laut Koalitionsvertrag zwischen SPD, Bündnis 90/Die Grünen und FDP soll dies auf ein halbes Jahr verkürzt werden (S.88):\r\n„Der verhandelte Erstattungspreis gilt ab dem siebten Monat nach Markteintritt.“\r\n26 Vgl. BPI (2021) AMNOG-Rabatte 2020, DAK (2020), AMONOG Report 2019.\r\n2020 GKV-FKG (Fairer-Kassenwettbewerb-Gesetz)\r\n2019\r\nTSVG Terminservice- und Versorgungsgesetz, GSAV Gesetz für mehr Sicherheit in der\r\nArzneimittelversorgung\r\n2017 AMVSG (GKV-Arzneimittelversorgungsstärkungsgesetz)\r\n2015\r\nEGKuaÄndG Gesetz für sichere digitale Kommunikation und Anwendungen im Gesundheitswesen\r\nsowie zur Änderung weiterer Gesetze\r\n2014 14. SGB V-ÄndG Vierzehntes Gesetz zur Änderung des Fünften Buches Sozialgesetzbuch\r\n2013 3. AMGuaÄndG Drittes Gesetz zur Änderung arzneimittelrechtlicher und anderer Vorschriften\r\n2012 2. AMGuaÄndG Zweites Gesetz zur Änderung arzneimittelrechtlicher und anderer Vorschriften\r\n2011 GKV-VStG (GKV-Versorgungsstrukturgesetz), AMRabG (Arzneimittelrabattgesetz)\r\n2010 AMNOG Arzneimittelmarktneuordnungsgesetz)\r\n2009 Gesetz zur Modernisierung des Vergaberechts\r\n2007 GKV-WSG GKV-Wettbewerbsstärkungsgesetz\r\n2005 Arzneimittelversorgungs-Wirtschaftlichkeitsgesetz\r\n2003 GMG (GKV-Modernisierungsgesetz)\r\n2002 BSSichG Beitragssatzsicherungsgesetz: Differenzierte Rabatte für Hersteller und Apotheken\r\n2001 Arzneimittelausgaben-Begrenzungsgesetz\r\n2000 Arzneimittelbudget-Ablösungsgesetz; Festbeträge bis Ende 2003:(Festbetrags-Anpassungsgesetz)\r\nBASYS - Auswirkungen der Pharmarabatte 16\r\nFür das Jahr 2020 werden die GKV-Ausgaben für solche AMNOG-Arzneimittel mit früher Nutzenbewertung\r\nauf 14,3 Mrd.€, brutto bzw. 28% der Gesamtausgaben beziffert.27 Der aggregierte AMNOGRabatt\r\nfür den Erstattungsbetrag, der ab dem zweiten Vertriebsjahr gilt, liegt im Schnitt 21,4% unter\r\ndem Lauchpreis des ersten Vertriebsjahrs.28 Nach IQVIA konnten durch die hochgerechneten AMNOGRabatte\r\nim Jahr 2020 Einsparungen von mehr als 3,9 Mrd. € erzielt werden. Im Jahr 2015 waren es je\r\nnach Quelle29 zwischen 771 und 960 Mio. €.\r\nDie Einsparungen aus diesen Rabatten werden Jahr für Jahr größer und haben seit dem Jahr 2018 die\r\nvom Gesetzgeber anvisierten Einsparungen von 2 Mrd. € deutlich überschritten. In den folgenden Berechnungen\r\nwerden diese Rabatte bzgl. der Belastungs- und Entlastungseffekte extra betrachtet, da\r\nes gerade längerfristig Überschneidungen mit den im Folgenden diskutierten vertraglichen Rabatten\r\ngeben kann.\r\nVertragliche Rabatte\r\nDie vertraglichen Rabatte sind insgesamt am höchsten (vgl. Abbildung 4). Seit 2003 haben Krankenkassen\r\nnach § 130a Abs. 8 SGB V die Möglichkeit, mit Herstellern kassenspezifische Rabattverträge abzuschließen.\r\nDabei schreiben die Krankenkassen einzelne Wirkstoffe für einen definierten Zeitraum öffentlich\r\naus. Vorrangig werden Rabattverträge im generikafähigen Marktsegment mit einer Laufzeit\r\nvon zwei Jahren vereinbart. Von den im Jahr 2019 für AOK-Versicherte verordneten 280,9 Mio. Arzneimittelpackungen\r\nstanden 59% zum Zeitpunkt ihrer Verordnung unter einem Rabattvertrag. Für die\r\nKrankenkassen insgesamt (ohne PKV und Beihilfe) wurden im Jahr 2020 Rabatterlöse in einer Höhe\r\nvon 4,94 Mrd. € erzielt (WIdO 2021, S. 64f.).\r\nNeben den Verträgen im generikafähigen Marktsegment sind Verträge für patentgeschützte Arzneimittel\r\nvor Patentauslauf, für patentgeschützte Analogarzneimittel oder für neue patentgeschützte Arzneimittel\r\nzu beobachten. Von den 616 Arzneimitteln, die zum Stichtag 1. April 2019 unter Patentschutz\r\nstanden, gab es für 111 bei mindestens einer Krankenkasse einen Rabattvertrag (WIdO 2021, S. 66.).\r\nTeilweise werden die Rabatterlöse von den Krankenkassen an die Versicherten weitergegeben. So haben\r\ndie AOKs für 41,9% ihrer Rabattarzneimittel auf die Zuzahlung verzichtet, womit die AOKVersicherten\r\nim Vergleich zur regulären Zuzahlung im Jahr 2019 direkt um 96,0 Mio. € entlastet wurden\r\n(WIdO 2021, S. 66).\r\nDie PKV-Unternehmen verfügen seit dem Jahr 2007 über die Option, Rabattverträge mit pharmazeutischen\r\nHerstellern abzuschließen. Mit dem Arzneimittelrabattgesetz (AMRabG) räumte der Gesetzgeber\r\nferner zum Januar 2011 den PKV-Unternehmen auch das Recht ein, einen Herstellerrabatt bei den\r\n27 Erdmann D., Wittmüß, W., Schleeff, J. (2021), AMNOG: Ziel, Funktionsweise und Ergebnisse, in. Arzneimittel-Kompass, S.\r\n279.\r\n28 DAK(2021), AMNOG-Report 2020: 10 Jahre AMNOG – Rückblick und Ausblick, S. 227. Der AMNOG-Rabatt bzw. Nutzenbewertungsrabatt,\r\nalso das produktspezifische Einsparpotenzial errechnet sich aus der Differenz zwischen Launchpreis\r\n(LP) und Erstattungsbetrag (EB), multipliziert mit der zum EB verordneten Menge in Tagesdosen.\r\n29 DAK AMNOG Report 2020, S. 242, Tabelle 26: Geschätzte Einsparungen durch § 130b-Erstattungsbeträge.\r\nBASYS - Auswirkungen der Pharmarabatte 17\r\nPharmaunternehmen einzufordern. Damit gelten seit 2011 die Regelungen des § 130a SGB V für PKV\r\nund GKV gleichermaßen.30 Der Rabatt für PKV-Unternehmen wird dann gewährt, wenn ein Privatversicherter\r\ndie Arzneimittelrechnung zur Erstattung bei seinem PKV-Unternehmen oder bei Beihilfeberechtigten\r\ndem Beilhilfeträger einreicht. Der Apothekenrabatt nach § 130 SGB V bleibt der GKV vorbehalten.\r\n31 Das erzielte Einsparvolumen für die PKV-Unternehmen aus Rabattverträgen und Herstellerrabatt\r\nwird von IQVIA für das Jahr 2020 auf 0,883 Mrd. € beziffert, mit einer Steigerung von 13% gegenüber\r\ndem Vorjahr.32\r\nBelastung durch Rabatte insgesamt\r\nDie Bruttoumsätze im Fertigarzneimittelmarkt enthalten gesetzliche und vertragliche Rabatte. Sowohl\r\ndie gesetzlichen Rabatte wie auch vertraglichen Rabatte sind ständig angewachsen. IQVIA zählt zu den\r\nZwangsabschlägen die Herstellerrabatte und die AMNOG-Rabatte, welche sich im Jahr 2020 zusammen\r\nin allen Marktsegmenten auf 6,7 Mrd. € belaufen.33\r\nWie die Abbildung 4 zeigt, nimmt die Entwicklung unter Berücksichtigung der vertraglichen Rabatte\r\nseit dem Jahr 2014 einen exponentiellen Verlauf, denn auch die vertraglichen Rabatte sind angewachsen\r\nund betragen nun rund 5 Mrd. €. Insgesamt sind Rabatte in Höhe von 11,6 Mrd. € für das Jahr\r\n2020 von den pharmazeutischen Unternehmen zu tragen.34\r\nDie Absenkung der gesetzlichen Rabatte im Jahr 2014 von 16 % auf 7 % hat zwar zu einer vorübergehenden\r\nEntlastung der Pharmaunternehmen geführt, diese wurden jedoch durch die vertraglichen Rabatte\r\nund die AMNOG-Rabatte bereits im Jahr 2016 vollständig kompensiert (siehe Abbildung 4).\r\n30 Wild, F. (2011).\r\n31 Vgl. Wild F. (2011), Gesetzliche Arzneimittelrabatte und ihre Auswirkungen auf die Arzneimittelausgaben, WIPDiskussionspapier\r\n4/2011, Juni 2011.\r\n32 IQVIA (2021), Entwicklung des deutschen Pharmamarktes im Jahr 2020, IQVIA Marktbericht Classic – Graphiken, S.5.\r\n33 IQVIA (2021). Der Betrag von 5.7 Mrd. € gliedert sich wie folgt auf: GKV-Markt 5,7 Mrd. €, Krankenhausmarkt 0,1 Mrd. €\r\nund PKV-Markt 0,9 Mrd. €; S.31\r\n34 Nicht berücksichtigt ist hier, dass die GKV durch den Apothekenabschlag und die Zuzahlung der Patienten eine weitere\r\nEntlastung in Höhe von 3,5 Mrd. € erfährt. Von den genannten Bruttoumsätzen im Arzneimittelreport gehen noch die\r\nMehrwertsteuer, die gesetzlichen Rabatte der Apotheken- und die Einzel- und Großhandelsspannen ab, will man die Einnahmen\r\nder pharmazeutischen Unternehmen berechnen. Es gilt: Inlandsabsatz GKV = Nettoausgaben GKV + Eigenbeteiligung\r\n+ Apothekenabschlag– Mwst. – Apothekenspanne – Großhandelsspanne. Bruttoumsatz = Inlandsabsatz GKV + Herstellerrabatt\r\n+ vertragliche Rabatte + AMNOG-Rabatte.\r\nBASYS - Auswirkungen der Pharmarabatte 18\r\nAbbildung 4: Rabatte* der pharmazeutischen Industrie in Mrd. €, 2007 – 2020.\r\n* ohne Apothekenrabatt\r\nQuelle: BASYS nach BMG KJ1, VfA, StBA: VGR (Abgrenzung WZ21).\r\nDie Addition der Rabatte auf den verschiedenen Wertschöpfungsstufen zeigt eine erhebliche Zunahme\r\nder Belastungen der Pharmazeutischen Industrie durch gesetzliche und vertragliche Rabatte (vgl. Abbildung\r\n4). So hat sich diese jährliche Belastung aus vertraglichen Rabatten und Herstellerrabatt im\r\nZeitraum 2007 – 2020 von rund 1,0 Mrd. € auf rund 7,7 Mrd. € erhöht.35 Rechnet man hierzu noch die\r\nAMNOG-Rabatte hinzu, kommt man sogar auf ein Rabattvolumen von insgesamt 11,6 Mrd. €. Nicht\r\neingerechnet sind hier der Apothekenabschlag und die Einsparungen aus den Festbeträgen: Letztere\r\nbelaufen sich auf rund 8 Mrd. € jährlich.36 Der Apothekenabschlag führte zu weiteren 1,1 Mrd. € Einsparungen\r\nim Jahr 2020.\r\nBezogen auf die GKV-Arzneimittelausgaben im Apothekenmarkt, ergibt sich für die GKV durch den\r\nHersteller- und die vertraglichen Rabatte (ohne AMNOG-Rabatte) eine Entlastung von zuletzt 14,7%.\r\nIm Jahr 2010 lag dieser Entlastungseffekt noch bei 9,3%. Den höchsten Entlastungseffekt aus Hersteller-\r\nund vertraglichen Rabatten gab es mit rund 17% im Jahr 2013, als der Herstellerrabatt 16% betrug.\r\nIm Jahr 2014 führte die effektive Entlastung durch die Absenkung zu einer Reduktion der Arzneimittelausgaben\r\nvon 2,3%.\r\n35 Die gesetzliche Grundlage dazu ist in § 130a des SGB V formuliert. Grundsätzlich gilt ein Abschlag in Höhe von 7 % (§ 130a\r\nAbs. 1). Für patentfreie, wirkstoffgleiche Arzneimittel gilt ein Abschlag in Höhe von 6 % (§ 130a Abs. 1). Für Arzneimittel\r\nunter Festbetrag gelten die oben genannten Abschläge nicht (§ 130a Abs. 3). Zusätzlich fällt für patentfreie, wirkstoffgleiche\r\nArzneimittel (Generika und patentfreie Referenzarzneimittel) ein Abschlag von 10 % an (§ 130a Abs. 3b) (sog. Generikaabschlag).\r\nLiegt ein Arzneimittel mindestens 30 % unter Festbetrag, so entfällt der Generikaabschlag (§ 130a Abs. 3b).\r\n36 GKV-Spitzenverband, Erfolgsmodell: Seit 30 Jahren sichern Arzneimittel-Festbeträge bezahlbare und hochwertige Versorgung,\r\nPressemitteilung vom 19.06.2019. Ende 2020 umfassten die Festbetragsregelungen 552,1 Mio. Verordnungen bzw.\r\n80,7% des Gesamtmarktes: Wertmäßig waren es 30,6% des Gesamtmarktes (Arzneimittel-Kompass 2021, S. 262).\r\nBASYS - Auswirkungen der Pharmarabatte 19\r\nUnter Berücksichtigung der AMNOG-Rabatte liegt die Entlastung der GKV im Jahr 2020 bei 20,4 % und\r\ndie Belastung der Unternehmen bei 33,2% (vgl. Abbildung 5).37\r\nDie hohe Belastung aus den Rabatten schlägt sich unmittelbar im Betriebsüberschuss der pharmazeutischen\r\nIndustrie nieder. Denn dieser erreichte nicht mehr das Niveau38 vor der Wirtschafts- und Finanzkrise\r\n2008/2009. Insbesondere durch die vertraglich vereinbarten Rabatte wird das Umsatzwachstum\r\nund das Marktpotential begrenzt.\r\nAbbildung 5: Entlastung und Belastung durch pU-Rabatte in %.\r\nZur Berechnung vgl. Fußnote 35.\r\nQuelle: BASYS nach AVR, IQVIA, GamSI.\r\nDas 2010 in Kraft getretene GKV-Änderungsgesetz (GKV-ÄndG) sowie das Arzneimittelmarktneuordnungsgesetz\r\n(AMNOG) aus dem Jahr 2011 hatten starke Auswirkungen auf die Betriebsergebnisse der\r\npharmazeutischen Unternehmen in Deutschland. Das GKV-Änderungsgesetz ist ein Spargesetz, das neben\r\neinem Preismoratorium Zwangsabschläge, besonders auch auf innovative Arzneimittel beinhaltet.\r\nDas Preismoratorium, zunächst bis Ende 2013 vorgesehen und anschließend bis Ende 2017 verlängert,\r\nbleibt nach dem Arzneimittel-Versorgungsstärkungsgesetz (AMSVG) bis zum Ende des Jahres 2022 für\r\nArzneimittel, die ansonsten keiner Preisregulierung unterliegen, gültig. Dabei wird seit 2018 eine jährliche\r\nPreisanpassung ermöglicht, die sich an der Inflationsrate orientiert.\r\nDer Gesetzgeber rechnete bei Auslaufen des Preismoratoriums mit Mehrausgaben der Krankenkassen\r\nvon 1,5 bis 2 Mrd. €. Als Argument gegen das Auslaufen des Preismoratoriums wurde vom GKVSpitzenverband\r\nu.a. angeführt, dass „ein Großteil der Kosten für ein Arzneimittel nicht bei der Produktion\r\nanfällt, sondern bereits zum Zeitpunkt der Entwicklung und Zulassung. Es handelt sich bei diesen\r\n37 Die Entlastung der GKV berechnet sich als GKV-Rabatte/(GKV-Ausgaben + GKV-Rabatte); die Belastung der pharmazeutischen\r\nUnternehmen als PU-Rabattte/(Bruttobetriebsüberschuss+pU-Rabatte) wobei gilt: pU-Rabatte = GKV-Rabatte +\r\nPKV-Beihilfe-Rabatte.\r\n38 Gemessen als Nettobetriebsüberschuss.\r\n2005 2010 2015 2020\r\n5\r\n10\r\n15\r\n20\r\nEntlastung der GKV-Arzneimittelausgaben\r\ndurch pU-Rabatte inkl. AMNOG\r\nin % der Bruttoausgaben\r\nohne. AMNOG\r\ninkl. AMNOG\r\n2008 2010 2012 2014 2016 2018\r\n0\r\n5\r\n10\r\n15\r\n20\r\n25\r\n30\r\n35\r\nBelastung der pU-Betriebsüberschüsse\r\ndurch pU-Rabatte\r\nin % des Betriebsüberschuß\r\ninsgesamt\r\nvertraglich\r\nBASYS - Auswirkungen der Pharmarabatte 20\r\nKosten um fixe, irreversible Kosten. Kostensteigerungen sind nur bei variablen Kosten denkbar.“39 Damit\r\nwird verkannt, dass Forschung und Entwicklung aus den laufenden Einnahmen zu finanzieren sind\r\nund auch die fixen Entwicklungskosten langfristig steigen. Ein wichtiger Faktor steigender Forschungsaufwendungen\r\nsind die steigenden Kosten klinischer Studien, welche in hohem Maße von der Bereitschaft\r\nder Patienten abhängt, sich an diesen Studien zu beteiligen.40\r\nArzneimittelpreise\r\nDie hohe Entlastung durch die Rabatte spiegelt sich in den Arzneimittelpreisen je Verbrauchseinheit\r\nnieder. Besonders deutlich wird dies, wenn diese auf Tagesdosen (DDD) umgerechnet werden. Im Jahr\r\n2015 entsprach die durchschnittliche Rabattbelastung der pU von 6,0 Mrd. € (ohne Apothekenrabatt)\r\nbezogen auf alle verordneten Tagesdosen 15 Cent je Dosis, im Jahr 2020 22 Cent.\r\nAbbildung 6: Preisentwicklung, 2010 – 2020.\r\nQuelle: BASYS nach BMG KJ1, VfA, StBA: VGR (Abgrenzung WZ21).\r\nDie Diskussion um die Arzneimittelpreise wird von Beispielen zu hochpreisigen Medikamenten im Patentmarkt\r\ngeprägt.41 Dabei geht unter, dass bei Betrachtung des Gesamtmarktes Medikamente immer\r\nkostengünstiger geworden sind, trotz der Vielzahl von qualitativen Verbesserungen. So war die\r\n39 Im Bereich der privaten Krankenversicherungen werden Mehrausgaben mit jährlich rund 100 Mio. € beziffert. Vgl. GKVSpitzenverband\r\n2016a, S. 36f. Zur Argumentation für die Verlängerung des Preismoratoriums siehe auch Ludwig, Schildmann\r\n2016.\r\n40 Malani, A., Philipson, T.J. (2012), Can Medical Progress Be Sustained? Implications of the Link Between Development and\r\nOutput Markets, Working Paper 17011 ,National Bureau of Economic Research, September 2012, www.nber.org/papers/\r\nw17011.\r\n41 Schröder M., Telschow C. (2021), Preisentwicklung bei Arzneimitteln, in: Arzneimittel-Kompass 2021, S.66 ff.\r\n75\r\n80\r\n85\r\n90\r\n95\r\n100\r\n105\r\n110\r\n115\r\n120\r\n125\r\n130\r\n135\r\n2000\r\n2001\r\n2002\r\n2003\r\n2004\r\n2005\r\n2006\r\n2007\r\n2008\r\n2009\r\n2010\r\n2011\r\n2012\r\n2013\r\n2014\r\n2015\r\n2016\r\n2017\r\n2018\r\n2019\r\n2020\r\nPreisindices (2000 = 100)\r\nAusfuhrpreise\r\nArzneimittelindex\r\nVerbraucherpreisindex\r\nKosten je DDD\r\nBASYS - Auswirkungen der Pharmarabatte 21\r\nPreiskomponente des Gesamtmarktes auch im Jahr 2020 mit -2,3% wiederum negativ.42 Wie die Abbildung\r\n6 zeigt, fällt im Gegensatz zum Verbraucherindex der Arzneimittelpreisindex im Fertigarzneimittelmarkt\r\nlangfristig. Getrieben wird diese Entwicklung vom Wettbewerb um preisgünstige Medikamente.\r\nDer langfristige Rückgang des Arzneimittelindex zeigt die hohe Produktivität der pharmazeutischen\r\nIndustrie und der internationalen Arbeitsteilung. Offensichtlich wird ihre Produktion von Arzneimitteln\r\ninsgesamt immer kostengünstiger.\r\nUnter Berücksichtigung der strukturellen Verbesserungen, gemessen als Kosten je Tagesdosis (DDD),\r\nzeigt sich zuletzt allerdings ein deutlicher Anstieg. Längerfristig gesehen ist die Entwicklung der Kosten\r\nje Tagesdosis noch unter dem Anstieg der Verbraucherpreise.\r\nRichtig ist auch, dass die Preise von patentgeschützten Arzneimitteln steigen, und dies teilweise sogar\r\nerheblich, was zu einer permanenten Forderung nach gesetzlichen Preisregulierungen führt. Vereinfacht\r\nsind die Preissteigerungen jedoch das Ergebnis, dass die Forschungsaufwendungen für neue Medikamente\r\nimmer teurer werden und es durch die AMNOG-Rabatte immer schwieriger wird Innovationen\r\nzu finanzieren. Die hohen strukturellen Verbesserungen der Arzneimittelversorgung, die durch\r\ndie Innovationen ermöglicht werden, zeigen sich im gestiegenen Umsatz der Arzneimittel mit Nutzenbewertung.\r\nZwischen 2011 und 2020 ist nach dem Arzneimittel-Atlas ihr Umsatz von 0,47 Mrd. € auf\r\n14,3 Mrd. € gestiegen.43\r\nCassel/Ulrich 2017 sprechen in diesem Zusammenhang vom „AMNOG-Paradoxon“: „Denn je erfolgreicher\r\ndas AMNOG mit seiner auf Kostendämpfung zielenden Preisregulierung ist, umso höher werden\r\ndie Einführungspreise künftig sein müssen, sollen die Patienten nicht unter der nachlassenden Innovationsdynamik\r\nmit dem dadurch bedingten Ausbleiben arzneimitteltherapeutischer Fortschritte leiden“.\r\n44\r\nDie Preiswirkungen sind vielfältig, da Preise Herstellern signalisieren, welche Erlöse sie für ihre Produkte\r\nerzielen können und ob es sich lohnt, in die Forschung und Produktion der jeweiligen Güter zu\r\ninvestieren. Wie die unterschiedlichen Preisentwicklungen im Arzneimittelmarkt insgesamt zeigen, ist\r\nes zwingend notwendig, Preise und ihre Regulierung differenziert für die einzelnen Teilmärkte zu betrachten.\r\nDie Preisentwicklung im GKV-Arzneimittelmarkt hat nicht nur Einfluss auf die Forschungsausgaben,\r\nsondern auch auf die Sicherheit der Versorgung. Investitionen können die Hersteller nur aus\r\nlaufenden Gewinnen generieren. Werden diese abgeschöpft, fehlt das Investitionspotential und damit\r\ndie Voraussetzung für notwendige Innovationen bei bislang noch nicht optimal therapierbaren Indikationen.\r\nDiese Thematik wurde im Pharmadialog der Bundesregierung aufgegriffen, da der Zielkonflikt\r\nzwischen kurzfristiger Beitragssatzstabilität durch Preissenkungsmaßnahmen und nachhaltiger Sicherung\r\nvon pharmazeutischer Forschung und Entwicklung bestehen bleibt.\r\n42 Telschow C., et al (2021), Der Arzneimittelmarkt 2020 – Im Überblick, in: Arzneimittel-Kompass 2021, S.244.\r\n43 Häussler, B., Höer, A. (Hrsg.), Arzneimittel-Atlas 2021, S.4.\r\n44 Vgl. auch Cassel, D., Ulrich, V. (2017), AMNOG-Check 2017, Gesundheitsökonomische Analysen der Versorgung mit Arzneimittelinnovationen.\r\nS. 27.\r\nBASYS - Auswirkungen der Pharmarabatte 22\r\n3.4 Kapitalbedarf, Arzneimittelforschung und Innovationen\r\nDie überdurchschnittliche Produktivität der pharmazeutischen Industrie hängt wesentlich vom Einsatz\r\nvon Wissenskapital und technischer Ausrüstung ab. Im Jahr 2019 fielen rund 9,3% des gesamten deutschen\r\nWissenskapitals auf die Pharmazeutische Industrie. Vor der Wirtschafts- und Finanzkrise 2008/9\r\nwaren es noch knapp 10%. Man muss sich deshalb fragen, was zu diesem Rückgang beigetragen hat,\r\nwelcher Zusammenhang zu den Rabatten besteht und welche Entwicklung bei einer weiteren Rabatterhöhung\r\nzukünftig eintreten würde.\r\nStruktur des Vermögens\r\nDie große Bedeutung der Investitionen in Forschung und Entwicklung wird in der Vermögensstruktur\r\nsofort sichtbar, denn mehr als drei Viertel des Bruttoanlagevermögens (76,5%) fällt in der Pharmazeutischen\r\nIndustrie auf diesen Bereich (vgl. Abbildung 2). Im zeitlichen Verlauf ist dabei ein rascheres\r\nWachstum dieser Komponente als bei den Sachinvestitionen (Bauten und Ausrüstungen) festzustellen.\r\nAbbildung 7: Bruttoanlagevermögen der deutschen Pharmaindustrie, 2000 - 2019\r\nQuelle: BASYS nach StBA: VGR.\r\nIm Verarbeitenden Gewerbe beträgt das Wissenskapital im Vergleich 39,7% und im Fahrzeugbau\r\n51,8% des Bruttoanlagevermögens, also deutlich weniger. Zum Wissenskapital zählen u. a. Forschungsund\r\nEntwicklungsergebnisse, Software und Datenbanken, Urheberrechte, Marken, Organisationskapital,\r\nDesign, Finanzinnovationen und Weiterbildung.\r\nDie Bertelsmann Stiftung kommt in einem internationalen Vergleich zu Investitionen in das Wissenskapital\r\nzum Ergebnis: „Der geringe Modernitätsgrad und der vergleichsweise niedrige Umfang des Wissenskapitals\r\nin Deutschland entsprechen nicht dem postulierten Anspruch, zu den technologisch führenden\r\nNationen zu gehören. Die Wirtschaftspolitik in Deutschland ist deshalb aufgefordert, die\r\nBASYS - Auswirkungen der Pharmarabatte 23\r\nhiesigen Rahmenbedingungen für Investitionen in alle Arten von Wissenskapital auf den Prüfstand zu\r\nstellen.45 Interessant ist in diesem Zusammenhang ein Vergleich des Modernitätsgrads der pU mit Verarbeitenden\r\nGewerbe und dem Fahrzeugbau. Der Modernitätsgrad der pU liegt mit 1,84 im Durchschnitt\r\n2010-2019 geringfügig unter dem Fahrzeugbau (1,87) und etwas deutlicher unter dem des Verarbeitenden\r\nGewerbes (1,99). Das ist ein Hinweis, dass die Pharmainvestitionen im sektoralen Vergleich\r\nnicht nur nicht zu hoch sind, sondern es ergibt sich auch eine Parallele zur unterdurchschnittlichen\r\nKapitalrentabilität.\r\nProduktivität\r\nDas Wachstum der realen Wertschöpfung der deutschen Pharmazeutischen Industrie von durchschnittlich\r\n2,4% jährlich im Zeitraum 2011 - 2019 erklärt sich zur Hälfte durch die Steigerung der Kapitalproduktivität,\r\nwelche die Komponenten Sachkapital (Ausrüstungen und Bauten) und Wissenskapital.\r\neinschließt. Gliedert man die Kapitalproduktivität weiter in Sach- und Wissenskapital auf, lässt sich der\r\nEinfluss des Wissenskapitals isolieren. Rund ein halber Prozentpunkt des Wertschöpfungswachstums\r\nder Pharmazeutischen Industrie werden direkt durch den Zuwachs des Wissenskapitals erklärt. Dies\r\nentspricht rund zwei Drittel der Multifaktorproduktivität, der Messgröße für den technischen Fortschritt,\r\nwas ein beachtlicher Erklärungsanteil ist.46 Diese immaterielle Kapitalproduktivität ist damit\r\nnotwendiger und zentraler Baustein für die internationale Wettbewerbsfähigkeit der deutschen Pharmazeutischen\r\nIndustrie.\r\nDie immaterielle Kapitalproduktivität steht im logischen Zusammenhang mit dem Ausgabenanteil der\r\npatentgeschützten Arzneimittel an den Ausgaben der GKV. Etwa die Hälfte der Arzneimittelausgaben\r\nfallen auf die patentgeschützten Arzneimittel. Allerdings sank ihr Ausgabenanteil im Zeitraum 2011 –\r\n2020 geringfügig von 51,1% auf 49,9%.47 Dabei ist zu beachten, dass das Verordnungsvolumen auch\r\ndeutlich gesunken ist. Auf den Anteil des Patentmarktes am Fertigarzneimittelmarkt wurde bereits\r\noben eingegangen.\r\nFür die hoch entwickelten Volkswirtschaften gelten die Investitionen in Forschung und Entwicklung als\r\nSchlüsselfaktoren für Wachstum, Produktivität und Wohlstand. Der ökonomische Nutzen der\r\n45 Siehe Belitz H., Gornik, M. (2019), Internationaler Vergleich des sektoralen Wissenskapitals, Bertelsmann Stiftung, Gütersloh,\r\nJuli 2019. Seit der VGR Revision 2014 wird Forschung und Entwicklung als Investition behandelt und ist damit\r\nnicht nur relevant für die Berechnung des laufenden Bruttoinlandprodukts (BIP), sondern auch auf das zukünftige, da es\r\nden volkswirtschaftlichen Kapitalstock, vor allem in den wissenschaftsintensiven Branchen erhöht. Der Modernitätsgrad\r\nbeschreibt das Verhältnis von Brutto- zu Nettoanalagevermögen. Je höher dieses ist, desto qualitative hochwertiger ist\r\nder Kapitalstock. Um die Bedeutung des Kapitalstocks für die Wertschöpfung zu ermitteln, wird üblicherweise der Kapitalstock\r\nmit anderen Inputkomponenten in einer Wachstumsgleichung (growth accounting) zur Bruttowertschöpfung in\r\nBeziehung gesetzt. Die Zerlegung der verschiedenen Einflussfaktoren erlaubt Aussagen über die Wachstumstreiber und\r\ndie Wettbewerbsfähigkeit einer Industrie im nationalen und internationalen Vergleich.\r\n46 Berücksichtigt ist hierbei nur die eigentliche Kapitalkomponente und nicht das Wissenskapital, welches sich in der Arbeitskomponente\r\nniederschlägt. Die Multifaktorproduktivität gibt die Wachstumsrate des Outputs an, die nicht durch das\r\nWachstum des Inputs erklärt werden kann. Diese Restgröße wird als Törnquistindex berechnet (vgl. Schneider, M., Karmann,\r\nA., Braesecke, G. (2014), Produktivität der Gesundheitswirtschaft, Gutachten für das Bundesministerium für Wirtschaft\r\nund Technologie, Springer Gabler, Wiesbaden, S. 44 ff.\r\n47 Vgl. Abb. 16.5 des Arzneimittel-Kompass 2021, S.248.\r\nBASYS - Auswirkungen der Pharmarabatte 24\r\nwissenschaftlichen Forschung ist hoch. Die Pharmazeutische Industrie ist äußerst forschungsintensiv\r\nund zählt zum Cluster der Spitzentechnologie48, das zudem den Luft- und Raumfahrzeugbau, die Herstellung\r\nvon EDV, Elektronik, Optik sowie Bestrahlungs- und Elektrotherapiegeräten und elektromedizinischen\r\nGeräten umfasst.\r\nExterne und interne Forschungsausgaben\r\nEin großer Teil der Forschung und Entwicklung erfolgt in der Pharmazeutischen Industrie unternehmensintern.\r\nAber auch die externe (auftragsbezogene) Forschung und Entwicklung hat einen hohen\r\nStellenwert in der Pharmazeutischen Industrie, etwa in der klinischen Forschung.49 Die Akkumulation\r\ndieses Wissenskapitals erfordert somit in einem weit verzweigten Forschungsnetz eine enge Zusammenarbeit\r\nprivater Unternehmen mit einer Vielzahl öffentlicher Einrichtungen.\r\nAbbildung 8: Externe und interne Forschungsaufwendungen, 2005 - 2020\r\nQuelle: BASYS nach Stifterverband.\r\n48 Die FuE-Intensität wird anhand der NIW/ISI/ZEW-Liste der forschungsintensiven Industrien und Güter 2012 in dreistelliger\r\nWirtschaftsgliederung (WZ 2008) dargestellt. In Abhängigkeit von der Höhe der FuE-Intensität wer-den die Spitzentechnologie,\r\ndie Hochwertige Technik und nichtforschungsintensive Wirtschaftszweige unterschieden. Das Segment der Spitzentechnologie\r\numfasst Industrien, deren Anteil der internen FuE-Aufwendungen am Produktionswert mindestens 7%\r\nausmachen.\r\n49 Zur klinischen Forschung gehören die Planung, Durchführung, Auswertung und Publikation der klinischen Prüfungen, die\r\ndazu erforderlichen gesetzlichen Grundlagen auf nationaler und internationaler Ebene sowie alle weiteren damit im Zusammenhang\r\nstehenden Aspekte – wie die Zusammenarbeit mit Auftragsinstituten, Kompetenzzentren und Behörden,\r\nAspekte der Sicherheit von Probanden in klinischen Studien, Patienteninformationen, Versicherungen und rechtliche Fragen.\r\nBASYS - Auswirkungen der Pharmarabatte 25\r\nVerzögert hat sich die Senkung des Herstellerrabatts im Jahr 2014 in höheren FuE-Ausgaben der pharmazeutischen\r\nIndustrie niedergeschlagen. Für die Jahre 2017, 2018 und 2019 zeigt die Forschungsstatistik\r\neinen deutlichen Anstieg in den internen und externen Forschungsaufwendungen. Aber auch die\r\nöffentliche FuE-Finanzierung ist gestiegen, allerdings mit jährlich 1,8% deutlich schwächer als die interne\r\n(3,3%) und externe Pharmaforschung (5,9%) in den Jahren 2014 - 2019. 50 Entgegen der Entwicklung\r\nim Verarbeitenden Gewerbe insgesamt haben sich im Coronajahr 2020 die Forschungsausgaben\r\nder Industrie im medizinischen und biotechnologischen Bereich stabil entwickelt bzw. weisen nur einen\r\ngeringen Rückgang auf.51\r\nDies deutet darauf hin, dass die forschende pharmazeutische Industrie in den Standort Deutschland\r\nwieder Vertrauen gefasst hat, trotz hoher Preisabschläge durch Zwangs- und vertragliche Rabatte. Rabatte\r\nschränken den Spielraum für Investitionen ein. Zur Beurteilung der Belastungssituation der pharmazeutischen\r\nUnternehmen ist neben der Belastung aus den Rabatten auch die Belastung durch Abschreibungen52\r\nam Wissenskapital zu berücksichtigen. Diese beliefen sich auf rund 8 Mrd. € im Jahr\r\n2020. Unter dem Strich ergibt sich somit keine Entlastung der Pharmaindustrie insgesamt.53 Die Unternehmen\r\nwerden auch nach Absenkung des Zwangsrabatts noch erheblich belastet. Dieses zeigt sich\r\nvor allem in der gesunkenen Kapitalrentabilität.54 Im Jahr 2019 (2010) verzeichneten die pharmazeutischen\r\nUnternehmen in der engeren Abgrenzung des WZ21 eine Kapitalrentabilität von 5,2% (7,2%),\r\nin der weiteren Abgrenzung (unter Berücksichtigung von Großhandel und Forschung) von 5,0% (5,6%).\r\nSowohl im Verarbeitenden Gewerbe insgesamt als auch beispielsweise im Fahrzeugbau war die durchschnittliche\r\nKapitalrentabilität im Zeitraum 2010-2019 höher. Nach den Ergebnissen der VGR ergeben\r\nsich folgende Durchschnittswerte für diesen Zeitraum: Verarbeitendes Gewerbe 7,3%, Fahrzeugbau\r\n7,8% und Pharmazeutische Industrie im engeren Sinne (WZ 21) 6,6%.55\r\n50 Expertenkommission Forschung und Innovation (2021), Gutachten zu Forschung, Innovation und Technologischer Leistungsfähigkeit\r\nDeutschlands 2021, EFI, Berlin.\r\n51 Stifterverband, Pressemitteilung 12.11.2021.\r\n52 Die Abschreibungen der VGR beziehen sich sowohl auf Wertminderungen durch die Nutzung der Sachanlagen als auch\r\nauf den Wertverzehr des geistigen Eigentums. Seit der Wirtschafts- und Finanzkrise im Jahr 2009 ist ein stetiger Anstieg\r\nder jährlichen Belastung zu beobachten.\r\n53 Entscheidend für die Belastung ist letztlich die Entwicklung des Nettobetriebsüberschusses. Dies entspricht auch generell\r\nden Forderungen der Fitoussi-Sen-Stiglitz-Kommission (siehe Stiglitz, Sen und Fitoussi 2009). Zur Problematik des Vergleichs\r\nder Bruttogewinne vgl. auch Scherer 2010.\r\n54 Gemessen als Nettobetriebsüberschuss zu Anlagevermögen zu Wiederbeschaffungspreisen. Der Nettobetriebsüberschuss\r\nberechnet sich wie folgt: Bruttowertschöpfung minus Abschreibungen minus Arbeitnehmerentgelte minus Sonstige\r\nNettoproduktionsabgaben (vgl. Statistisches Bundesamt (Destatis), Inlandsproduktberechnung, Detaillierte Jahresergebnisse,\r\nVolkswirtschaftliche Gesamtrechnungen, Fachserie 18, Reihe 1.4, erschienen am 03.09.2021).\r\n55 Eine geringere Kapitalrentabilität der pU gilt auch Bezug auf des Nettobetriebsüberschusses auf das Nettoanlagevermögen.\r\nFür den Zeitraum 2010-2019 errechnen sich aus der VGR folgende Mittelwerte: Pharmaindustrie: 12,1%. Fahrzeugbau\r\n18,6%, Verarbeitendes Gewerbe 14,6%.\r\nBASYS - Auswirkungen der Pharmarabatte 26\r\n4. Auswirkungen von Rabattänderungen auf Wachstum und Verteilung\r\nIn der Wirkungsanalyse sind einerseits die gesetzlichen Rahmenbedingungen der Marktzulassung und\r\nErstattungsregelungen für die Zulassung und Distribution pharmazeutischer Produkte und andererseits\r\ndie ökonomischen Rahmenbedingungen auf dem Inlandsmarkt und den Auslandsmärken zu unterscheiden.\r\nFür den Warenabsatz in Deutschland und der Stabilität der Arzneimittelausgaben der\r\nKrankenkassen kommt den Erstattungsregelungen eine besondere Bedeutung zu.\r\nRabatte bewirken einen negativen direkten Cash-Flow Effekt, der sich über die Zeit kumuliert. Rabatte\r\nhaben zudem einen unmittelbaren Effekt auf die zukünftigen Umsatz- und Ertragserwartungen.56 Sie\r\nsenken zudem unmittelbar die Kapitalrendite. Diese drei Effekte senken die Investitionsausgaben. Die\r\nunterlassenen Investitionen führen dann zu weiteren Effekten in der industriellen Verflechtung. Die\r\nindirekten und induzierten Ausstrahleffekte hängen eng mit der Vorleistungs- und der Investitionsverflechtung\r\nsowie der Verteilung der Primäreinkommen an die Privaten Haushalte und deren Verwendung\r\nzusammen.\r\n4.1 Gesamt- und gesundheitswirtschaftliche Rahmenbedingungen\r\nDie gesamtwirtschaftliche Entwicklung wird aller Voraussicht nach in der Periode 2021-2030 nicht\r\nmehr das Wirtschaftswachstum der Periode 2010-2019 erreichen. Nach der Finanzplanung des Bundes\r\nvom August 2021 wird das reale Bruttoinlandsprodukt (BIP) im Zeitraum von 2023 bis 2025 um durchschnittlich\r\nreal 1,1% pro Jahr im Einklang mit der Potenzialwachstumsrate steigen. Das nominale BIPWachstum\r\nwird für denselben Zeitraum auf durchschnittlich 2,6% pro Jahr beziffert.57 Der Internationale\r\nWährungsfonds rechnet für Deutschland für den Zeitraum 2021-2025 mit nominal 2,1%. Kurzfristig\r\nsehen alle Projektionen für das Jahr 2022 einen starken Aufschwung voraus.58 Für das Jahr 2021\r\nberechnete das Statistische Bundesamt ein reales Wachstum des BIP von 2,7% nach einem Rückgang\r\nvon 4,6% im Jahr 2020. Preisbereinigt liegt das BIP damit noch unter dem Wert des Jahres 2018.59\r\nUnsicherheiten ergeben sich in den genannten Trends durch die weitere Pandemieentwicklung, die\r\nzukünftige CO2-Bepreisung und durch die globalen Lieferschwierigkeiten. Auch stellen sich die öffentlichen\r\nFinanzen noch ganz anders dar als im Vorkrisenjahr 2019. Bestand damals noch ein struktureller\r\nÜberschuss von rund 0,5% des BIP, besteht nun ein strukturelles Defizit von 1,5% des BIP. Dieses wird\r\n56 Der Cashflow ist ein Liquiditätsmaß. Er verringert (erhöht) sich, wenn Mittel aus dem Unternehmen abfließen (zufließen).\r\nZur Aufgliederung der Rabatteffekte vgl. Vernon J.A. (2005), Examining the link between price regulation and pharmaceutical\r\nR&D investment, Health Economics, Vol. 14:1-16; Acemoglu D, Linn J. Market size in innovation: Theory and\r\nevidence from the pharmaceutical industry. Q J Econ. 2004; 119:1049–1090.\r\n57 Deutscher Bundestag (2021), Finanzplan des Bundes 2021 bis 2025, Drucksache 19/31501 vom 06.08.2021.\r\n58 Deutsche Bundesbank (2021), Perspektiven der deutschen Wirtschaft für die Jahre 2021 bis 2023, Monatsbericht, Juni\r\n2021.\r\n59 Statistisches Bundesamt (2022), Volkswirtschaftliche Gesamtrechnungen, Inlandsproduktberechnungen: Erste Ergebnisse,\r\nFachserie 18, reihe 1.1, erschienen am 14.Januar 2022.\r\nBASYS - Auswirkungen der Pharmarabatte 27\r\nauf die Kranken- und Rentenversicherung zurückgeführt und wäre nach Ansicht der Bundesbank gemäß\r\nden aktuellen Regelungen durch höhere Beitragssätze in der Sozialversicherung auszugleichen.60\r\nDer öffentliche Schuldenstand stieg von knapp 60% im Jahr 2019 auf knapp 70% im Jahr 2020 und wird\r\n2021 nach Berechnungen des Bundesfinanzministeriums weiter auf geschätzte 74,5% ansteigen. Projektionen\r\ndes Bundesfinanzministeriums und der Bundesbank sehen mittelfristig bis 2025 eine Rückführung\r\nvor. Diese Rückführungsforderung folgt zwar aus dem europäischen Stabilitäts- und Wachstumspakt61\r\nder Mitgliedsstaaten, ob sie sich allerdings realisieren lässt, ist angesichts der Anforderungen\r\nan die öffentlichen Haushalte äußerst fraglich.\r\nMittel- bis langfristig sind ferner die demographischen Entwicklungen zu beachten. Auf dem Arbeitsmarkt\r\nwird mit dem Ausscheiden der Baby Boomer Generation nach aktuellen Prognosen das Erwerbspersonenpotenzial\r\ndeutlich sinken.62 Gesundheitspolitische Impulse, die zur weiteren Verknappung\r\ndes Faktors Arbeit beitragen, sind deshalb schwer zu rechtfertigen.\r\nWerden für die Projektion der mittelfristigen, internationalen Einkommensentwicklung die Eckwerte\r\ndes Weltwährungsfonds (IMF) zugrunde gelegt, so ist mittel- bis langfristig ein geringeres reales, aber\r\nhöheres nominales Wachstum aufgrund steigender Inflation zu erwarten. Nach dieser wächst das Bruttoinlandsprodukt\r\nbis zum Jahr 2026 in Deutschland im Durchschnitt jährlich real um 1,9% und weltweit\r\num 3,7%. Nominal liegen die Wachstumsraten bei 3,8% und 5,9% pro Jahr.63 Diese Entwicklung wurde\r\nbis zum Jahr 2030 fortgeschrieben, um einen Vergleich mit der früheren Dekade zu erhalten.\r\n60 Ebenda, S.21.\r\n61 Bundesministerium der Finanzen (2021), Deutsches Stabilitätsprogram 2021: Solide Finanzen durch erfolgreiche Hilfspolitik,\r\nMonatsbericht des BMF, Mai 2021, S. 23-30.\r\n62 Geis-Thöne, Wido (2021), Mögliche Entwicklungen des Fachkräfteangebots bis zum Jahr 2040, in: IW-Report, Nr.\r\n11/2021.\r\n63 Die Daten wurden der World Outlook Database vom Oktober 2021 entnommen. Für die Jahre 2027 – 2030 wird die\r\nEntwicklung fortgeschrieben. Für das Gesundheitswesen Deutschlands liegt die Projektion des Ageing Reports der Europäischen\r\nKommission zugrunde.\r\nBASYS - Auswirkungen der Pharmarabatte 28\r\nAbbildung 9: Projektion des Wirtschaftswachstums und der Gesundheitsausgaben bis 2030\r\nQuelle: BASYS, basierend auf IMF WEO database, october 2021, AR 2021, VGR 2021, GAR 2021.\r\nGesundheitswirtschaft\r\nIn der Periode 2010-2020 wuchs die Bruttowertschöpfung der Gesundheitswirtschaft im Kernbereich\r\nder medizinischen und pflegerischen Versorgung sowie der Bereitstellung von Arznei-, Heil- und Hilfsmitteln\r\num durchschnittlich 4,2% jährlich, die pharmazeutische Industrie in der Abgrenzung WZ21 um\r\n2,6% und die Gesamtwirtschaft um 2,8%. Zukünftig wird auch mit einem überdurchschnittlichen\r\nWachstum der Dienstleistungen der Gesundheitswirtschaft zu rechnen sein. Das unterdurchschnittliche\r\nProduktivitätswachstum der meisten medizinischen und pflegerischen Dienstleistungen, die\r\nKnappheit von medizinischen und pflegerischen Berufen und der steigende Bedarf tragen dazu bei.\r\nEs ist wahrscheinlich, dass die Gesundheitswirtschaft auch in Zukunft stärker als die Gesamtwirtschaft\r\nwächst. Nach der Projektion des Ageing Reports 2021 der Europäischen Kommission werden sich die\r\nöffentlichen Ausgaben für Gesundheits- und Pflegeleistungen zukünftig freilich nur knapp stärker als\r\ndas Bruttoinlandsprodukt erhöhen.64 So wird die Ausgabenquote für die öffentlich finanzierten Gesundheitsleistungen\r\nvon 7,38 % im Jahr 2019 auf 7,46% im Jahr 2025 und 7,51% im Jahr 2030 steigen.\r\nIn der Langzeitpflege wird die öffentlich finanzierte Ausgabenquote von 1,56% über 1,63% auf 1,68 %\r\nsteigen. Dieses Szenario bedeutet, dass diese Entwicklung nur knapp, d.h. um 0,1%, über der gesamtwirtschaftlichen\r\nEntwicklung liegen würde. Auch wenn in Zukunft dieser Anstieg und damit der öffentliche\r\nFinanzbedarf etwas stärker steigen könnte, bleibt damit die Finanzierbarkeit bzw. Beitragssatzstabilität\r\nmöglich.\r\n64 Der Ageing Report 2021 bietet verschiedene Szenarien. Hier wird das AWG Szenario verwendet, welche verschiedene\r\nEinflussfaktoren kombiniert.\r\n2015 2020 2025 2030\r\n60\r\n80\r\n100\r\n120\r\n140\r\n160\r\nBruttoinlandsprodukt\r\nWeltwirtschaft, US$ PPP\r\nIndex (2022 = 100)\r\nWelt\r\nDeutschland\r\n2022 2024 2026 2028 2030\r\n60\r\n80\r\n100\r\n120\r\n140\r\n160\r\nGesundheitsausgaben\r\nDeutschland, €\r\nIndex (2022 = 100)\r\nGesundheitsausgaben\r\nBIP\r\nBASYS - Auswirkungen der Pharmarabatte 29\r\nBeitragseinahmen der GKV\r\nDie Beitragseinnahmen der GKV hängen von den beitragspflichten Einnahmen ab, deren wichtigste\r\nKomponenten die Arbeitsentgelte und die Renteneinkommen sind. Im Zeitraum 2010 - 2020 erhöhten\r\nsich die beitragspflichten Einnahmen jährlich um durchschnittlich 3,6 %, also geringfügig höher als die\r\nGKV-Arzneimittelausgaben. Sieht man von den Bundeszuschüssen während der Finanz- und Wirtschaftskrise\r\nund in den beiden Coronajahren 2020 und 2021 ab, führte der seit 2011 geltende, stabile\r\nallgemeine Beitragssatz zu ausreichenden Beitragseinnahmen. Das temporäre Defizit des Jahres 2014\r\nvon 1,3 Mrd. € wurde zwar teilweise durch die Absenkung des Herstellerrabatts beeinflusst, aber auch\r\nandere Faktoren trugen dazu bei, wie die gleichzeitige Absenkung des Bundeszuschusses um 1 Mrd. €.\r\nEine Instabilität der GKV-Finanzierung als Folge der Absenkung des Herstellerrabatts von 16% auf 7%\r\nkann jedenfalls nicht festgestellt werden.\r\nDafür spricht auch, dass die Krankenkassen bis zum Jahr 2018 erhebliche Finanzreserven aufbauen\r\nkonnten. Für das Jahr 2021 sind die Krankenkassen verpflichtet, Mittel aus ihren Finanzreserven im\r\nUmfang von rund 8 Mrd. € dem Gesundheitsfonds zuzuführen.65 Kurzfristig ergibt sich zwar coronabedingt\r\nein zusätzlicher Finanzbedarf der GKV, der vom GKV-Schätzerkreis für das Jahr 2022 auf 27,5\r\nMrd. € beziffert wird, die längerfristige Finanzsituation der GKV hängt jedoch entscheidend davon ab,\r\nwie sich die Arbeitsentgelte entwickeln. Diese bestimmen nach dem GKV-Schätzerkreis rund 70% der\r\nbeitragspflichtigen Einnahmen und auch die Entwicklung der Renteneinkommen mit.66\r\nUnter Zugrundelegung der Wachstumsprojektion des Internationalen Währungsfonds wird deshalb\r\nmittelfristig mit einer Erholung der Finanzierungssituation der GKV zu rechnen sein. Im Zeitraum 2010-\r\n2020 erhöhten sich die Arbeitsentgelte und damit auch die beitragspflichtigen Einnahmen stärker als\r\ndas Bruttoinlandsprodukt.67 Angesichts der Knappheit des Faktors Arbeit wird deshalb auch für die\r\nZukunft mit einem überdurchschnittlichen Wachstum der Arbeitsentgelte und der beitragspflichtigen\r\nEinnahmen zu rechnen sein.\r\n4.2 Entwicklung des Arzneimittelmarktes unter Status-quo Bedingungen\r\nAuf der Nachfrageseite ist die Ausgabenentwicklung der Krankenkassen von besonderem Interesse.\r\nUnter Beibehaltung der derzeitigen Rahmenbedingen (Status-Quo, d.h. ohne Erhöhung des Herstellerrabatts)\r\nist aufgrund der umfassenden Rabattregelungen für die Ausgaben für pharmazeutische Produkte\r\n- wie bereits in der Vergangenheit - ein unterdurchschnittliches Wachstum zu erwarten. Schreibt\r\n65 Bundestags-Drucksache 19/23483.\r\n66 Bundesamt für Soziale Sicherung, Schätztableau des GKV Schätzerkreises, Stand 13.10.2021. Bundesrechnungshof, Finanzielle\r\nLage der gesetzlichen Krankenversicherung - Teil 1: Auswirkungen der COVID-19-Pandemie auf die gesetzliche Krankenversicherung,\r\n13.11.2020.\r\n67 Der Anteil der Arbeitnehmerentgelte stieg von 50,4% im Jahr 2010 auf 53,3% des BIP im Jahr 2019 und 54,9% im Jahr\r\n2020. Nach einem coronabedingten Zurückhaltung in der Lohnentwicklung, rechnet die Bundesbank für den gesamten\r\nProjektionszeitrum 2022 bis 2024 mit einer kräftigen Zunahme der Effektivverdienste und Arbeitnehmerentgelte; vgl.\r\nDeutsche Bundesbank, Perspektiven der deutschen Wirtschaft für die Jahre 2022 bis 2024, Monatsbericht Dezember\r\n2021, S. 32.\r\nBASYS - Auswirkungen der Pharmarabatte 30\r\nman die Entwicklungen der letzten Dekade fort, wird es auch aufgrund der demographischen Komponente\r\nallein (vgl. Abbildung 10) nur zu einem gemäßigten Wachstum der Verordnungsmengen kommen.\r\n68 In Verbindung mit den verschiedenen oben dargestellten freiwilligen Preis- und Rabattregelungen\r\nkann die demographische Komponente damit aufgefangen werden.\r\nAbbildung 10: Projektion der demographischen Komponente des GKV-Verordnungen bis 2030\r\nQuelle: BASYS basierend auf WIdO, Europop.\r\nArzneimittel sind lebenssichernde Güter, die sowohl konsumtive als auch investive Eigenschaften haben.\r\nKonsumtiv sind sie insofern, als bei vielen chronischen Erkrankungen eine laufende, teils lebenslängliche\r\nEinnahme erforderlich ist. Investiv sind sie immer, wenn sie ihren Nutzen über eine lange Zeit\r\nentfalten, z.B. Vakzine.69 In der Messung der Verordnungsmengen haben sich Tagesdosen (DDDs) als\r\nVergleichsgröße durchgesetzt. Im Zeitraum 2010-2020 sind die verordneten Tagesdosen im Gesamtmarkt\r\nfür GKV-Versicherte in Deutschland um jährlich 2,5% gestiegen, also etwas weniger stark als die\r\nAusgaben der GKV.70 Wie in Abbildung 10 bereits dargestellt, lässt die Zunahme der älteren Bevölkerung\r\nin Zukunft ebenfalls einen weiteren Anstieg der verordneten Tagesdosen erwarten, wobei sich\r\ndieser jedoch nicht so stark wie in der Vergangenheit auswirken dürfte. Auch könnte die Digitalisierung\r\nder Zunahme der Mengenkomponente durch stärkere Kontrolle des Verordnungsverhaltens\r\n68 Die Veränderung der Strukturkomponente wird jedoch weiterhin bemerkenswert und Haupttreiber des Ausgabenwachstums\r\nsein.\r\n69 Die VGR enthält keine Berechnung der Humankapitalinvestitionen; vgl. Schneider, M., et al. (2016), Gesundheitswirtschaftliche\r\nGesamtrechnung 2000-2014, Gutachten für das Bundesministerium für Wirtschaft und Energie, Nomos. Der\r\nBeitrag von Arzneimittel als Investition in das Humankapital ist unstrittig. Ein Asthmatiker kann weiter arbeiten, ein MS\r\nPatienten kann länger arbeiten oder wird später oder gar nicht pflegebedürftig, etc. Philipson T., Kamal-Bahl S., Jena A.\r\nB. (2017), Defining Value: The Need for a Longer, Broader View, in: PharmacoEconomics (2017) 35:669–672,\r\n70 Die Berechnung der Tagesdosen im Arzneimittelatlas führt zu einer geringeren Mengenkomponente als nach AVR.\r\n20 40 60 80\r\n0.0\r\n0.5\r\n1.0\r\n1.5\r\n2.0\r\n2.5\r\n3.0\r\n3.5\r\nAlter\r\nMrd. DDD\r\n2030 Männer\r\n2020 Männer\r\n2030 Frauen\r\n2020 Frauen\r\nBASYS - Auswirkungen der Pharmarabatte 31\r\nentgegenwirken71. Darüber hinaus stehen der GKV weitere Instrumente zur Sicherstellung einer wirtschaftlichen\r\nVersorgung zur Verfügung.72\r\nAbbildung 11: Entwicklung des Arzneimittelmarktes bis 2030\r\nQuelle: BASYS basierend auf GAR, ABDA, AVR, BMG, WIdO..\r\nWie die linke Graphik in Abbildung 11 zeigt, ist in der letzten Dekade die Arzneimittelausgabenquote\r\nweitgehend konstant geblieben. Dies gilt auch nach Absenkung des Herstellerrabatts. In Relation zum\r\nBruttoinlandsprodukt ergab sich zwar zuletzt eine Erhöhung, die aber allein auf den gesamtwirtschaftlichen\r\nRückgang des Bruttoinlandsprodukts im Coronajahr 2020 zurückzuführen ist.\r\nDie rechte Graphik der Abbildung 11 zeigt die Projektion der GKV-Arzneimittelausgaben im Apothekenmarkt\r\nunter der erwarteten gesamtwirtschaftlichen Entwicklung des Weltwährungsfonds und\r\nohne Erhöhung des Herstellerrabatts von 7 auf 16%. Gemessen am BIP würde sich damit für das Jahr\r\n2030 ein geringfügiger Anstieg der Ausgabenquote der GKV für Arzneimittel von 1,08% auf 1,15% ergeben.\r\nDie Erhöhung des Herstellerrabatts würde diese theoretisch wiederum auf 1,09% absenken.\r\nAllerdings sind hier die dynamischen Effekte nicht enthalten und auch nicht der Wertschöpfungsbeitrag\r\nder pU durch Exporterlöse. Auf diese dynamischen Effekte wird im Abschnitt 4.3 eingegangen.\r\nEine rein isolierte, statische Betrachtung der GKV-Arzneimittelausgaben im Apothekenmarkt wird jedenfalls\r\nder Sachlage nicht gerecht.\r\n71 Vgl. beispielsweise das durch den Innovationsfonds der GKV geförderte Projekt „Resist“ zur Verringerung unnötiger Antibiotikaverordnungen\r\ndes Verbands der Ersatzkassen mit Kassenärztlichen Vereinigungen; https://www.vdek.com/vertragspartner/\r\ninnovationsfonds/Resist.html.\r\n72 Vgl. beispielsweise Sachverständigenrat zur Begutachtung, der Entwicklung im Gesundheitswesen, Bedarfsgerechte Versorgung\r\n−Perspek]ven für ländliche Regionen und ausgewählte Leistungsbereiche, Gutachten 2014.\r\n2000 2005 2010 2015 2020\r\n0\r\n5\r\n10\r\n15\r\n20\r\nArzneimittelausgaben in %\r\nGesundheitsausgaben (Insgesamt und GKV)\r\nin % der Ausgaben\r\nGKV\r\nInsgesamt\r\nAbsenkung\r\nHerstellerrabatt\r\n2022 2024 2026 2028 2030\r\n0\r\n10\r\n20\r\n30\r\n40\r\n50\r\n60\r\nGKV-Arzneimittelausgaben\r\nApothekenmarkt\r\nin Mrd. €\r\nGKV\r\nmit Erhöhung HR\r\nBASYS - Auswirkungen der Pharmarabatte 32\r\n4.3 Rabatterhöhung auf 16%\r\nDurch Heraufsetzung des Herstellerrabats wird der durchschnittliche Preis für eine Tagesdosis kurzfristig\r\nfür Krankenversicherte im Durchschnitt um 6 Cent verbilligt.73 Längerfristig ergibt sich ein solcher\r\nPreisvorteil nur, wenn die Verfügbarkeit gewährleistet und nicht durch Verringerung der vertraglichen\r\nRabatte kompensiert wird. Hochgerechnet belaufen sich die zusätzlichen Aufwendungen durch\r\ndie Erhöhung des Herstellerrabats auf 2,6 Mrd. €. Das jährliche Volumen aus vertraglichen und gesetzlichen\r\nRabatten würde somit für die GKV auf rund 12 Mrd. € wachsen. Gemessen an den Bruttoarzneimittelausgaben\r\nim Apothekenmarkt verändert sich damit die Entlastungsquote der GKV von 15 auf\r\n17%.\r\nDie Gegenüberstellung der Einsparungen der GKV aus den erhöhten Rabattregelungen und der Zusatzbelastung\r\nder pharmazeutischen Industrie macht deutlich, dass es die pharmazeutische Industrie ungleich\r\nhärter trifft, da den Mindereinnahmen Kosten gegenüberstehen. Durch eine Erhöhung des gesetzlichen\r\nHerstellerrabatts von 7% auf 16% würde sich jährlich eine erhebliche Zusatzbelastung74 der\r\npharmazeutischen Unternehmen ergeben, welche nicht nur zu weiteren Einnahmenverlusten führen\r\nwird, sondern auch angebotsseitige Reaktionen erwarten lässt, da die erwartete Investitionsrendite,\r\nder Cash-Flow und das Marktpotential im Inland nachhaltig geschmälert werden.\r\nAngesichts der Größenordnungen der laufenden Belastungen der pharmazeutischen Industrie und der\r\nkommenden Herausforderungen in dieser Dekade wird zu erwarten sein, dass bei einem solchen Eingriff\r\ndie Investitionspläne wie schon zu Beginn der letzten Dekade nach unten korrigiert werden.\r\nAuswirkungen auf FuE\r\nAuf der Angebotsseite geht es darum, inwieweit in neue Therapien investiert wird und inwieweit sich\r\ndie Kapazitäten der zusätzlichen Nachfrage und den Herausforderungen im In- und Ausland anpassen.\r\nBei Status quo-Bedingungen ist zu erwarten, dass trotz der Sondereffekte der mRNA-Impfstoffentwicklung\r\nin Deutschland die weiteren Investitionen in Forschung und Entwicklung durch die hohen Rabatte\r\nbelastet sind.\r\nForschungsinvestitionen müssen aus den laufenden Umsätzen der Arzneimittelverkäufe erwirtschaftet\r\nwerden. Rabatte, die zu Umsatzschmälerungen führen, reduzieren direkt das potenzielle Forschungsbudget.\r\nVerschiedene Studien haben gezeigt, dass die Rentabilität dieser Investitionen rückläufig ist.75\r\nDie Gründe hierfür sind vielfältig. Neben den zunehmenden Risiken durch Erlösschwankungen, etwa\r\n73 Bezogen auf die durchschnittlichen Kosten einer Tagesdosis in Höhe von 91 Cent im Gesamtmarkt von 41,2 Mrd. € (ohne\r\nRabatte) und 45,5 Mrd. Tagesdosen.\r\n74 Der gesetzliche Herstellerrabatt führte im Jahr 2020 allein zu einer Belastung von 1,833 Mrd. €.\r\n75 Deloitte (2018), Renditen der Pharmaforschung sinken (/news/details/590-deloitte-renditen-der-pharmaforschung-sinken/),\r\n19.01.2018; Deloitte (2017), Unter Druck: Die Rendite aus Forschung und Entwicklung schrumpft (www.pharmafakten.\r\nde/news/).\r\nBASYS - Auswirkungen der Pharmarabatte 33\r\nals Folge von Regulierungen und steigenden Kosten (wie der klinischen Prüfungen), treten sinkende\r\nZulassungsraten, lange Entwicklungszeiten und geringe Erfolgsraten auf.\r\nAls Folge der Zwangsrabatte wurden FuE-Aufwendungen und Ausrüstungsinvestitionen von schätzungsweise\r\nüber 4 Mrd. € unterlassen. Im Zeitraum 2010 – 2015 betrug der kumulierte Sockeleffekt\r\ndurch die Reduktion der internen FuE-Aufwendungen im Jahr 2010 allein bereits 3,2 Mrd. € (vgl. Abbildung\r\n4).\r\nVon rund 10.000 Molekülen, die am Anfang der Medikamentenentwicklung als Wirkstoff in Frage kommen\r\nkönnten, weil sie ein krankheitsrelevantes Ziel im Organismus beeinflussen, schafft es in der Regel\r\nnach etwa acht bis zwölf Jahren gerade eine Substanz, den behördlichen Zulassungsprozess erfolgreich\r\nzu absolvieren. Der effektiven Patentlaufzeit kommt deshalb eine große Bedeutung für die Finanzierung\r\nder FuE-Aufwendungen zu. Zu beachten ist dabei auch, dass sich die Forschungs- und Entwicklungskosten\r\nfür Arzneimittel alle 8,5 Jahre verdoppeln.76 Für diesen Anstieg in den Entwicklungskosten\r\nsind die Misserfolge und erhöhte Anforderungen für die Kostenübernahme mitverantwortlich.77\r\nIndirekte und induzierte Effekte\r\nIn der Vergangenheit wurden die Ausgabensenkungen durch Rabatte nicht für Beitragssenkungen,\r\nsondern zur Rücklagenbildung genutzt. Es ist auch dieses Mal bei einer Erhöhung des Herstellerrabatts\r\nkein beitragsändernder Effekt zu erwarten, sondern dass die Minderausgaben der Krankenkassen anderweitig\r\nverwendet werden, etwa für die Rücklagenbildung oder den Ausgleich von Kostensteigerungen\r\nim Krankenhaus. Nach den vorläufigen Finanzergebnissen der GKV für das Jahr 2020 lagen die\r\nFinanzreserven der Krankenkassen am 31. Dezember 2020 bei 16,7 Mrd. € und die Liquiditätsreserve\r\ndes Gesundheitsfonds zum Stichtag 15. Januar 2021 bei 5,9 Mrd. €.\r\nDie durch eine Heraufsetzung des Herstellerrabatts kurzfristig erzielten Minderausgaben könnten theoretisch\r\nvon der GKV vielfältig genutzt werden. Würden sie zur Senkung von Beiträgen eingesetzt, wäre\r\nder direkte Effekt auf die vom Arbeitgeber zu tragenden Sozialversicherungsbeiträge maximal 50% des\r\ndirekten ausgabenmindernden Effekts von 2,6 Mrd. €, also 910 Mio. €.78 Hinzu kämen theoretisch konsumsteigernde\r\nEffekte erhöhter Nettoeinkommen der Arbeitnehmer in etwa gleicher Größenordnung\r\nsowie weitere Effekte auf Seite der Rentenbezieher. Überwiegend wären diese Effekte somit konsumtiver\r\nund nicht investiver Art. Sie würden also nicht wie die Pharmaverwendung in Forschung und Entwicklung\r\nfließen. Tatsächlich ist aber auch denkbar, dass die zusätzlichen Minderausgaben versickern\r\nund keine zusätzliche Wertschöpfung entsteht. Den spezifischen Wertschöpfungsgewinnen der\r\n76 DiMasi J. A, Grabowski, H. G. and Hansen, R.W., “Innovation in the Pharmaceutical Industry: New Estimates of R&D Costs,”\r\nJournal of Health Economics, vol. 47 (May 2016), p. 25, https://doi.org/10.1016/j.jhealeco.2016.01.012.\r\n77 Von den neuen Arzneimitteln, für welche die klinischen Studien durchgeführt werden, erreichen nur 10 – 14% eine Marktzulassung;\r\nChi Heem Wong, Kien Wei Siah, Andrew W Lo, “Estimation of clinical trial success rates and related parameters,”\r\nBiostatistics, vol. 20, no. 2 (April 2019), pp. 273–286, https://doi.org/10.1093/biostatistics/kxx069.\r\n78 Annahme des GKV-Schätzerkreises, dass 70% der beitragspflichtigen Einnahmen auf Arbeitsentgelte fallen, deren Beiträge\r\nzu 50% vom Arbeitgeber zu tragen sind (siehe Fußnoten 62 und 63).\r\nBASYS - Auswirkungen der Pharmarabatte 34\r\npharmazeutischen Unternehmen durch Investitionen in das Wissenskapital stehen daher undifferenzierte,\r\nvor allem konsumtive Effekte der GKV gegenüber.\r\nProduktion, Handel und Beschäftigung der Pharmazeutischen Industrie beeinflussen nicht nur direkt\r\ndie Beschäftigung und das Einkommen der öffentlichen und privaten Haushalte an den jeweiligen Betriebsstandorten,\r\nsondern über den Wirtschaftskreislauf auch indirekt die Wirtschaft insgesamt.79 Auf\r\ndie Zusammenarbeit zwischen pharmazeutischen Unternehmen und Forschungseinrichtungen wurde\r\nbereits eingegangen. Über die Vorleistungskäufe fragt die Pharmazeutische Industrie vor allem chemische\r\nErzeugnisse, Leistungen der Entsorgung und des Recyclings pharmazeutischer Stoffe, Transportleistungen\r\nund Verpackungsmaterial sowie diverse Dienstleistungen nach. In der Forschungstätigkeit\r\nist sie eng mit universitären und außeruniversitären Forschungseinrichtungen verbunden. Ausgabenänderungen\r\nder Pharmazeutischen Industrie entfalten entlang der Wertschöpfungskette somit vielfältige\r\nindirekte und induzierte Effekte.\r\nNeben diesen sogenannten Rückwärtseffekten auf vorgelagerte Produktionsbereiche gibt es Vorwärtseffekte\r\nauf die nachgelagerten Produktionsbereiche, die Arzneimittel nachfragen. Diese werden beispielsweise\r\noffensichtlich, wenn es zu Lieferengpässen kommt. Diese Vorwärts- und Rückwärtseffekte\r\nlassen sich mit Hilfe der Input-Output-Tabelle quantifizieren.80\r\nDie Pharmazeutische Industrie gewährte im Zeitraum 2010 – 2020 an die GKV rund 72,3 Mrd. € an\r\nRabatten. Davon entfielen rund 21,3 Mrd. € auf den gesetzlichen Herstellerrabatt, 13,5 Mrd. € auf\r\nAMNOG-Rabatte der frühen Nutzenbewertung und 37,5 Mrd. € auf vertragliche Rabatte. Ohne all\r\ndiese Rabatte wären die Ausgaben der GKV durchschnittlich jährlich um 4,7% statt 3,4% gestiegen. Als\r\nFolge der Rabatte ergab sich für die Pharmaindustrie eine gesunkene Gewinnerwartung. Das Wachstum\r\ndes Nettoüberschusses konnte nicht mit der Entwicklung der Kosten in der letzten Dekade Schritt\r\nhalten. So sank dieser über die Jahre 2010 – 2019 um 4%, während sich die Arbeitsentgelte um 51%\r\nerhöhten. Die jährliche Rabattbelastung aus Herstellerrabatt und vertraglichen Rabatten stieg von 2,8\r\nauf 7,5 Mrd. €. Die Erlöse aus dem Inlandsabsatz minderten sich um den oben genannten Betrag. Die\r\nWertschöpfung aus dem Inlandsabsatz war rückläufig und Wertschöpfungssteigerungen wurden aus\r\ndem zunehmenden Auslandsabsatz erreicht. Ohne Absenkung des Herstellerrabatts von 16% auf 7%\r\nwäre die Belastung für den Zeitraum 2014 – 2020 für pharmazeutische Unternehmen noch um rund\r\n15 Mrd. €. höher ausgefallen.\r\n79 Das Beispiel Biontech zeigt, dass die Innovation des mRNA-Impfstoffs durch seine fast ausschließlich regional in Deutschland\r\nbefindlichen Vorleistungsverflechtungen nahezu 20% des bundesdeutschen Wachstums in 2021 beigesteuert hat\r\nund damit darstellt, welche gesellschaftliche Rendite Investitionen in FuE haben können; vgl. „Der Biontech-Faktor: Impfstoff-\r\nProduzent trägt fast ein Fünftel zum Wirtschaftswachstum bei“, in: Handelsblatt, 14.01.2022. Die positiven volkswirtschaftlichen\r\nWirkungen des Impfstoffs selbst (z.B. Vermeidung der wirtschaftlichen Effekte eines Lock-Downs, Ermöglichung\r\nvon Schulunterricht, etc.) sind hier noch nicht eingerechnet\r\n80 Zur Berechnung und zu weiteren Ausführungen bezüglich der Multiplikatoren in der Gesundheitswirtschaft siehe Miller,\r\nBlair 2009, S. 243 und S. 543 ff. sowie Schneider, Ostwald, Karmann et al. 2016, S. 156 ff.\r\nBASYS - Auswirkungen der Pharmarabatte 35\r\nEine Anhebung des Herstellerrabatts von 7% auf 16% würde eine jährliche Zusatzbelastung von\r\n2,6 Mrd. € bedeuten.81 Geht man davon aus, dass sich dieser Betrag als Folge der Inflationsanpassung\r\nbei einem Preisanstieg von 2% weiter vergrößert, würden der Pharmazeutischen Industrie über den\r\nZeitraum 2022 – 2030 finanzielle Mittel von rund 22,3 Mrd. € zusätzlich entzogen; zusätzlich, weil die\r\nanderen Rabatte ceteris paribus auch zu leisten sind.82 Es ist deshalb zu erwarten, dass die zusätzlichen\r\nMindereinnahmen aus der Erhöhung des Herstellerrabatts vielfältige Anpassungen innerhalb der Pharmazeutischen\r\nIndustrie und in der Gesamtwirtschaft nach sich ziehen würden.\r\nIm statischen Modell führt die Mindereinnahme von 2,6 Mrd. € zu einem direkten, indirekten und\r\ninduzierten Wertschöpfungsverlust von 2,8 Mrd. €. Darüber hinaus wäre ein negativer Beschäftigungseffekt\r\nvon rund 29,7 Tsd. Beschäftigten zu erwarten.83\r\nGeht man davon aus, dass die zukünftige Rabatterhöhung vollständig an die Versicherten durch niedrigere\r\nBeträge weitergegeben wird, fällt der induzierte Effekt geringer aus. Zum einen können die privaten\r\nHaushalte etwas mehr für Konsumausgaben aufwenden und die Unternehmen werden bei einer\r\nBetragssatzsenkung geringfügig entlastet. Dieser Nettoeffekt wird im einfachen statischen Rechenmodell\r\nvon der Differenz der Multiplikatoren bestimmt. Dabei wird der negative Belastungseffekt auf die\r\npharmazeutische Industrie und die indirekten und induzierten Effekte durch den beitragssatzsenkenden\r\nEntlastungseffekt in etwa ausgeglichen (Investitions- und Sickereffekte unberücksichtigt).\r\nInvestitionseffekte\r\nIm dynamischen Modell sind die negativen volkswirtschaftlichen Effekte durch die Anpassung der Produktionskapazitäten\r\nwesentlich höher. Neben den indirekten und induzierten Effekten der Absenkung\r\nder Bruttowertschöpfung auf die Zwischennachfrage, die Beschäftigung und deren gesamtwirtschaftliche\r\nRückkopplung werden im dynamischen Modell auch die Kapazitätseffekte einer verringerten Investitionsnachfrage\r\nerfasst.\r\nWerden die Investitionsentscheidungen der Pharmaindustrie und die Sickereffekte einer (fraglichen)\r\nWeitergabe der Minderausgaben an die Arbeitgeber, Arbeitnehmer und Rentner einbezogen, ist durch\r\ndie Rabatterhöhung ein geringerer gesamtwirtschaftlicher Wachstumspfad als bei keiner Rabatterhöhung\r\nzu erwarten. Ursächlich hierfür sind die höhere Produktivität und die höheren Sach- und Wissensinvestitionen\r\nder Pharmazeutischen Industrie einerseits und die Investitionsentscheidungen andererseits.\r\nDurch die Vorleistungsverflechtung, die Investitionsverflechtung und die Rückkoppelung auf die Konsumnachfrage\r\nerrechnen sich Produktions-, Wertschöpfungs- und Investitionsminderungen (vgl. Abbildung\r\n12 und Abbildung 13). Diese ergeben sich direkt aus den geringeren Inlandsumsätzen und den\r\n81 Errechnet aus GKV und PKV/Beihilfe wie folgt: 2,6 Mrd. € = 2,015 Mrd. € / 7 * 9.\r\n82 Errechnet als Summe über die acht Jahre 2023 – 2030: Σ(2,6*1,02^(0,…,7)) = 22,3 Mrd. €.\r\n83 Dies entspricht im statischen Leontief-Modell für den direkten und indirekten Effekt einem Produktionsmultiplikator von\r\n1,6. Die induzierten Effekte entstehen aus den Einkommenseffekten, die Änderungen im Konsum über alle Güterbereiche\r\nbewirken. Die kumulierte Produktionsminderung bedeutet 29.700 Erwerbstätigenjahre weniger.\r\nBASYS - Auswirkungen der Pharmarabatte 36\r\nFolgeeffekten, vor allem geringerer Möglichkeiten, in die Forschung zu investieren. Ganz entscheidend\r\nist dabei, inwieweit die Position auf dem Weltmarkt gehalten werden kann, welcher stärker als der\r\nInlandsmarkt expandieren wird.\r\nDie Rabatterhöhung bewirkt nun nicht nur eine unmittelbare Verringerung der Einnahmen (Cashflow-\r\nEffekt), sondern wirkt sich auch auf den Einsatz der Produktionsfaktoren aus. Geplante Investitionen\r\nwerden korrigiert und die Nachfrage nach Fachkräften verringert sich (siehe den oben berechneten\r\nBeschäftigungseffekt). Dadurch ergibt sich ein niedrigerer Expansionspfad als in der Projektion mit Erhöhung\r\n(vgl. Abbildung 12, Rechte Graphik).\r\nAuf die Investitionsentscheidungen am Standort „Deutschland“ wirken sich nicht nur eine zu erwartende\r\nSenkung des Betriebsüberschusses und damit die weitere Senkung der Kapitalrentabilität negativ\r\naus, sondern auch die stärkere Expansion des Weltmarktes im Vergleich zum Inlandsmarkt. Positiv\r\nwirken sich dagegen Steigerungen der öffentlichen FuE-Ausgaben im Gesundheitsbereich aus.84\r\nAbbildung 13 zeigt die gesamtwirtschaftlichen und gesundheitswirtschaftlichen Investitionseffekte unter\r\nBerücksichtigung der Rückkoppelung auf die Investitionsentwicklung. Danach ergibt sich durch die\r\nErhöhung des Herstellerrabatts nicht nur ein deutlicher Rückgang der Nettowertschöpfung (vgl. Abbildung\r\n12), sondern auch der Investitionstätigkeit der Pharmazeutischen Industrie (hier zusammengefasst\r\nals WZ21, pharmazeutischer Großhandel und Forschung). Die Ergebnisse sind eindeutig, wenngleich\r\nauch sensibel für die Annahmen zur weiteren Entwicklung des Patentmarkts, der Preisentwicklung\r\nund der wirtschaftlichen Entwicklung.\r\nEine Frage ist beispielsweise, inwieweit sich freiwillige Rabatte unter den Rahmenbedingungen eines\r\ngestiegenen Herstellerrabatts und dem Ziel einer gesicherten Generikaproduktion noch durchsetzen\r\nlassen. Um die Kapitalrentabilität im nationalen und globalen Wettbewerb zu sichern, werden die pU\r\nvermutlich gezwungen sein, die Erhöhung von Zwangsrabatten schrittweise zu kompensieren, etwa\r\ndurch einen Abbau der vertraglichen Rabatte. Die Möglichkeiten einer solchen Strategie, wie auch die\r\nInvestitionsentscheidungen, stellen sich nach Indikationsgebieten sehr unterschiedlich dar.85 Für die\r\nGKV-Versicherten, die Verbraucher und die Hersteller sind deshalb freiwillige Rabattregelungen den\r\nZwangsrabatten vorzuziehen.\r\n84 Der Koalitionsvertrag hat das Ziel, den Anteil der gesamtstaatlichen Ausgaben für Forschung und Entwicklung auf 3,5%\r\ndes BIP bis 2025 zu erhöhen. Hier bestehen Zielkonflikte mit der Verkürzung der rabattfreien Periode bei Markteintritt\r\nneuer Medikamente.\r\n85 Für die differenziertere Simulation der Auswirkungen von Veränderungen der verschiedenen Preisregulierungen in den\r\neinzelnen Produktgruppen ist eine erweiterte Datengrundlage wünschenswert, welche die Investitionsrentabilität Produktgruppen\r\nzuordnen kann.\r\nBASYS - Auswirkungen der Pharmarabatte 37\r\nAbbildung 12: Wertschöpfungseffekte einer Rabatterhöhung im Jahr 2023.\r\nQuelle: BASYS: GW Gesundheitswirtschaft, Pharma (erweiterte Abgrenzung).\r\nAbbildung 13: Investitionseffekte einer Rabatterhöhung im Jahr 2023.\r\nQuelle: BASYS: GW Gesundheitswirtschaft, Pharma (erweiterte Abgrenzung).\r\n2022 2024 2026 2028 2030\r\n90\r\n100\r\n110\r\n120\r\n130\r\n140\r\n150\r\nProjektion\r\nNettowertschöpfung\r\nStatus quo\r\nNWS (2022 = 100)\r\nWirtschaft ohne GW und Pharma\r\nGW ohne Pharma\r\nPharma\r\n2022 2024 2026 2028 2030\r\n90\r\n100\r\n110\r\n120\r\n130\r\n140\r\n150\r\nProjektion\r\nNettowertschöpfung\r\nErhöhung des Herstellerrabbatts\r\nNWS (2022 = 100)\r\nWirtschaft ohne GW und Pharma\r\nGW ohne Pharma\r\nPharma\r\n2022 2024 2026 2028 2030\r\n90\r\n100\r\n110\r\n120\r\n130\r\n140\r\n150\r\nProjektion\r\nInvestitionen\r\nStatus quo\r\nInvestitionen (2022 = 100)\r\nWirtschaft ohne GW und Pharma\r\nGW ohne Pharma\r\nPharma\r\n2022 2024 2026 2028 2030\r\n90\r\n100\r\n110\r\n120\r\n130\r\n140\r\n150\r\nProjektion\r\nInvestitionen\r\nErhöhung des Herstellerrabbatts\r\nInvestitionen (2022 = 100)\r\nWirtschaft ohne GW und Pharma\r\nGW ohne Pharma\r\nPharma\r\nBASYS - Auswirkungen der Pharmarabatte 38\r\nTabelle 1: Gesamtwirtschaftliche Effekte einer Erhöhung des Herstellerrabatts\r\nIndikator Statisches Modell\r\n2023\r\nDynamisches Modell\r\n2023 – 2030\r\nInsgesamt Insgesamt Darunter*:\r\nNGW GWopU pU\r\nMrd. € Mrd. € Mrd. € Mrd. € Mrd. €\r\nSzenario 1: Erhöhung des Herstellerrabatts pU 2,6 22,3 22,3\r\nBruttowertschöpfungseffekt -2,8 -41,7 -10.4 -0,9 -30,4\r\nNettowertschöpfungseffekt -35,6 -9,8 -0,9 -24,9\r\nInvestitionseffekt - -22,0 -1,3 -0,0 -20,6\r\nNettobetriebsüberschuss -24,7 -8,8 -0,0 -15,9\r\nArbeitsentgelte -10,9 -1,0 -0,9 -9,0\r\nSzenario 2: Mehrausgaben GKV 22,3 wie 1\r\nBruttowertschöpfungseffekt -18,7 -0,9 12,5 -30.3\r\nNettowertschöpfungseffekt -13,3 -0,9 12,4 -24,8\r\nInvestitionseffekt - -20,4 -0,1 0,3 -20,6\r\nNettobetriebsüberschuss -16,1 -0,9 0,6 -15,8\r\nArbeitsentgelte 2,7 -0,1 11,8 -9,0\r\nGKV-Effekte\r\nSzenario 1: Minderausgaben durch Rabatte -2,6 -22,3\r\nGKV-Mindereinnahmen -1,36\r\nSzenario 2: GKV-Mehrausgaben 22,3\r\nGKV-Mehreinnahmen 0,34\r\nBeschäftigungseffekt in 1000 in 1000 in 1000 in 1000 in 1000\r\nSzenario 1: ** -29,7 -12,3 -0,6 -0,9 -10,1\r\nSzenario 2: ** 3,2 0,1. 13.2 -10,1\r\n* NGW = Nichtgesundheitswirtschaft, GWopU = Gesundheitswirtschaft ohne Pharma, pU = Pharmazeutische Unternehmen\r\neinschl. Forschung und Großhandel.\r\n** von der konkreten Ausgestaltung und Arbeitsmarktsituation abhängig.\r\nQuelle: BASYS.\r\nHochgerechnet auf den Zeitraum bis 2030 würde diese Anhebung bei einer Preissteigerung von 2%\r\neine Gesamtbelastung der pU von 22,3 Mrd. € bedeuten. Hieraus ist ein Rückgang der Investitionstätigkeit\r\nin Höhe von rund 22,0 Mrd. € zu erwarten, welches zu gesamtwirtschaftlichen Verlusten der\r\nBruttowertschöpfung in Höhe von 41,7 Mrd. € und der Nettowertschöpfung in Höhe von 35,6 Mrd. €\r\nführt. Dazu kommen erhebliche Verluste in der Wettbewerbsfähigkeit der deutschen pharmazeutischen\r\nIndustrie auf dem Weltmarkt und von Weltmarktanteilen.\r\nDie höheren negativen Wertschöpfungseffekte des dynamischen Modells im Vergleich zum statischen\r\nModell ergeben sich nicht nur durch die Kumulation der Umsatzeinbußen über mehrere Jahre, sondern\r\nvor allem auch durch ihre Wirkung auf die Investitionsnachfrage und damit die Anpassung der\r\nBASYS - Auswirkungen der Pharmarabatte 39\r\nProduktionskapazitäten.86 Die Erhöhung des Herstellerrabatts hat somit einen doppelten negativen\r\nEffekt: die Senkung der Umsätze der pU und als Folge die Senkung ihrer Investitionen.\r\nGKV-Einnahmen und Ausgaben\r\nDer Blickwinkel der GKV ist freilich ein anderer. Aus Sicht der GKV senkt die Erhöhung des Herstellerrabatts\r\nihre Arzneimittelausgaben und verbilligt die Versorgung ohne irgendeine Leistungseinschränkung.\r\nDen Umsatzeinbußen der pU würden bei diesem Scenario 1 Ausgabenminderungen in gleicher\r\nHöhe gegenüber stehen. Bei gleichbleibenden Leistungen würde die GKV somit Minderausgaben durch\r\nRabatte in Höhe von 22,3 Mrd. € erzielen.\r\nEs stellt sich nun die Frage, was passiert, wenn die GKV die Ausgabeneinsparungen durch Erhöhung\r\ndes Herstellerrabatts in voller Höhe zusätzlich für andere Bereiche der Gesundheitswirtschaft ausgibt.\r\nUm diese Effekte zu berücksichtigen, wurde deshalb die Simulation um ein Szenario 2 erweitert, in\r\nwelchem die kumulativen Ersparnisse in Höhe von 22,3 Mrd. € von der GKV voll ausgegeben werden\r\n(Tabelle 1: Szenario 2). In diesem Fall würden die Mittel der Gesundheitswirtschaft ja an anderer Stelle\r\nwieder zur Verfügung gestellt. Nach Tabelle 1, Scenario 2 könnte der Wertschöpfungsverlust damit\r\nzwar teilweise ausgeglichen werden, unter dem Strich würde aber dennoch ein Brutto- bzw. Nettowertschöpfungsverlust\r\nvon 18,7 bzw. 13,3 Mrd. € verbleiben. Dies folgt aus der höheren Produktivität\r\nund der größeren Investitionen der pU. Die Gesundheitswirtschaft ohne pU würde zwar einen Nettowertschöpfungsgewinn\r\nvon 12,4 Mrd. € verzeichnen, die Verluste der pU (-24,8 Mrd. €) und der Nichtgesundheitswirtschaft\r\n(-0,9 Mrd. €) würden jedoch nicht kompensiert werden.\r\nAußerdem wären die durch eine solche Ausgabenumschichtung generierten Beitragseinnahmen der\r\nGKV begrenzt. Von den erzielten zusätzlichen Arbeitsentgelten in Szenario 2 von 2,7 Mrd. € wären über\r\nden Zeitraum 2023 – 2030 lediglich zusätzliche Beitragseinnahmen in Höhe von 0,34 Mrd. € zu erwarten.\r\n87 Die Umverteilung der GKV-Ausgaben in Höhe von 22,3 Mrd. € von Ausgaben für innovative Arzneimittel\r\nhin zu Dienstleistungen der Gesundheitswirtschaft führen somit nicht zu mehr Nachhaltigkeit\r\nin der Finanzierung, da die durch die Umverteilung zusätzlich generierten Arbeitsentgelte bzw. die beitragspflichtigen\r\nEinnahmen nicht schneller wachsen als die zusätzlichen Ausgaben.\r\nIm Gegensatz zu Investitionen in Sach- und Wissenskapital tragen Zwangsrabatte nicht zur Steigerung\r\nder beitragspflichtigen Einnahmen der GKV bei. Ausgabensenkungen bei Arzneimitteln bewirken zwar\r\nkurzfristig Finanzierungsentlastungen in der GKV, aber aufgrund der negativen mittel- und längerfristigen\r\nInvestitionsminderungen und durch die Kapazitätseffekte auf die Arbeitsentgelte werden keine\r\nnachhaltigen Einnahmeneffekte erzielt. Im Szenario 2 mit den Mehrausgaben durch die GKV stehen\r\nden dadurch generierten positiven Wachstumseffekten in der Gesundheitswirtschaft die ganz\r\n86 Die Anpassung der Investitionsnachfrage in Abhängigkeit der Einkommensänderung wird auch als Akzelerator bezeichnet,\r\nim Gegensatz zum Multiplikator, der die Nachfrageänderung auf das Einkommen angibt.\r\n87 In diesem Zusammenhang ist zu beachten, dass in den Dienstleistungsbereichen der Gesundheitswirtschaft ein beträchtlicher\r\nTeil der Einkommen Selbständigen zufließt, welche nicht als Arbeitsentgelte gebucht werden und auch nicht beitragspflichtig\r\nsind.\r\nBASYS - Auswirkungen der Pharmarabatte 40\r\nerheblichen negativen Wertschöpfungseffekte aus der Zwangsrabatterhöhung auf die Betriebsüberschüsse\r\nund die Investitionstätigkeit gegenüber.\r\nBeschäftigungseffekte\r\nDie Beschäftigungseffekte sind sektoral unterschiedlich und hängen u.a. von der Kapitalintensität und\r\nBeschäftigungsqualifikation ab, welche nach Branchen variiert. Branchen mit hoher Kapitalintensität,\r\nwie das Verarbeitende Gewerbe, der Fahrzeugbau oder die Pharmazeutische Industrie, haben im Vergleich\r\nzu Dienstleistungsunternehmen in der Regel eine höhere Kaptalintensität bzw. einen geringen\r\nArbeitskoeffizienten. Wenig Beschäftigte können durch den hohen Kapitaleinsatz einen hohen Umsatz\r\ngenerieren. Ein geringer Arbeitskoeffizient entspricht einer hohen Arbeitsproduktivität. Eine Reduzierung\r\nvon Investitionen in kapitalintensiven Industrien reduziert damit qualitativ hochwertige Arbeitsplätze.\r\nWährend negative Beschäftigungseffekte in der pharmazeutischen Industrie durch die Erhöhung des\r\nHerstellerrabatts offensichtlich sind, gilt dies nicht unmittelbar für die anderen Wirtschaftsbereiche,\r\nwenn beispielsweise die Ausgabenersparnisse in Höhe von 22,3 Mrd. € in der GKV, wie in Szenario 2,\r\nfür Mehrausgaben in anderen Leistungsbereichen der Gesundheitswirtschaft genutzt werden.\r\nDer Rückgang der Arbeitsentgelte in Szenario 1 in der Höhe von -10,9 Mrd. € betrifft vor allem die pU\r\nmit einem durchschnittlichen negativen Beschäftigungseffekt von 12,3 Tsd. Arbeitsplätzen pro Jahr\r\nund ist das Ergebnis von Arbeitsstunden- und Lohnanpassungen auf die Gewinneinbußen.88 Aufgrund\r\ndes Fachkräftemangels und des längerfristigen Rückgangs des Erwerbspersonenpotentials führt die\r\nQuantifizierung dieser negativen Effekte in Abhängigkeit von den Annahmen zur Erwerbspersonenentwicklung\r\nzu unterschiedlichen Beschäftigungsverlusten.89 Dies gilt auch für Szenario 2, welches zwar\r\nkeine geringeren Beitragseinnahmen der GKV als im Status quo erwarten lässt, dennoch ergibt sich\r\nauch hier, wie in Scenario 1, ein geringerer gesamtwirtschaftlicher Wachstumspfad als ohne Erhöhung\r\ndes Herstellerrabatts. Die Nettowertschöpfungsminderung liegt bei 13,3 Mrd. € im Vergleich zu 35,6\r\nMrd. € ohne zusätzliche GKV-Ausgaben. Der Beschäftigungseffekt ändert sich je nachdem wie rigide\r\nder Arbeitsmarkt für die Gesundheitsberufe ist und ob zusätzliche Fachkräfte in der Gesundheitswirtschaft\r\neingestellt werden können.90 Nachfrageausweitungen stoßen bereits jetzt auf einen Fachkräftemangel,\r\nder sich in Zukunft noch verschärfen wird.\r\nZusammenfassend kann somit festgestellt werden, dass aufgrund der negativen Effekte einer Erhöhung\r\ndes Herstellerrabatts oder vergleichbarer Kostensenkungsmaßnahmen auf die Wertschöpfung,\r\ndie Kapitalrentabilität, die Forschung und Entwicklung und den Produktionsstandort Deutschland, von\r\n88 Die Minderung an Arbeitsentgelten von den 10,9 Mrd. € verteilt sich wie folgt: 1,0 Mrd. € fallen auf die Nichtgesundheitswirtschaft,\r\n0,9 Mrd. auf die Gesundheitswirtschaft ohne Pharma und 9,0 auf die pU.\r\n89 Vgl. etwa die unterschiedlichen Annahmen in der Erwerbspersonenprojektion von Destatis bis zum Jahr 2050. Statistisches\r\nBundesamt (2020), Erwerbspersonenvorausberechnung 2020, Erschienen am 2. November 2020, Wiesbaden.\r\n90 Entscheidend sind in diesem Zusammenhang auch die Lohnsätze. Die Umverteilung von hochqualifizierten zu geringer\r\nqualifizierten Arbeitsplätzen ermöglicht zwar die Finanzierung von mehr Arbeitsplätzen (wie in Szenario 2) wird sich mittelfristig\r\njedoch nicht rechnen.\r\nBASYS - Auswirkungen der Pharmarabatte 41\r\ngesundheitlichen Effekten ganz abgesehen, solche nicht empfohlen werden. Nach den Berechnungen\r\ndieser Studie belaufen sich die negativen Wertschöpfungs- und Investitionseffekte auf das Doppelte\r\nder vermeintlichen Einsparung einer Erhöhung des Herstellerrabatts.\r\nBASYS - Auswirkungen der Pharmarabatte 42\r\nExkurs Bayern\r\nIn Bayern sind besonders viele pharmazeutische Unternehmen unter „Großhandel“ klassifiziert. Eine\r\nausschließliche Fokussierung auf den WZ21 reicht deshalb für die Beurteilung der wirtschaftlichen Eckwerte\r\nder Pharmazeutischen Industrie nicht aus.\r\nAbbildung 14: Bruttowertschöpfung und Erwerbstätigkeit in der Pharmazeutischen Industrie Bayerns,\r\n2010 – 2020\r\nQuelle: BASYS nach VGR, Stifterverband.\r\nDie Bruttowertschöpfung der genannten drei Bereiche der Pharmazeutischen Industrie Bayerns hat\r\nsich im Zeitraum 2010 - 2019 von rund 3,6 auf 5,1 Mrd. € erhöht.91 Davon fällt der größte Teil auf\r\nUnternehmen, die statistisch dem Großhandel zugerechnet werden, dann folgen die Industriebetriebe\r\nim engeren Sinne und die externe pharmazeutische Forschung (vgl. Abbildung 14 links). Das Wachstum\r\nder Bruttowertschöpfung der Pharmazeutischen Industrie lag damit über dem gesamtwirtschaftlichen\r\nWertschöpfungswachstum. Die Zahl der Beschäftigten wuchs in den drei Bereichen im Zeitraum 2010\r\n- 2019 ebenfalls stark, nämlich von 28 700 auf 35 000 Personen (vgl. Abbildung 14 rechts). Die Zahl der\r\nBeschäftigten der Pharmabranche ist damit deutlich stärker als die der bayerischen Wirtschaft insgesamt\r\ngestiegen. In diesem Zusammenhang sei darauf hingewiesen, dass die bayerische Pharmaindustrie\r\nstärker als die deutsche vom Inlandsabsatz abhängig ist und damit Eingriffe auf die Arzneimittelpreise\r\nim Inlandsmarkt den Pharmastandort Bayern überproportional belasten.92\r\nDie von der pharmazeutischen Industrie finanzierte Forschung wird zu rund zwei Drittel in den Industrieunternehmen\r\ndirekt erbracht. Rund ein Drittel der Mittel fließen in externe Forschungsunternehmen.\r\nUm Doppelzählungen zu vermeiden, wurde in den oben genannten Zahlen zur\r\n91 Die zusammengefassten Umsätze der pharmazeutischen Unternehmen stiegen nach den Betriebsstatistiken der Industrie\r\nund des Großhandels im Zeitraum 2010 – 2019 von 13,9 auf 26,3 Mrd. € und haben sich damit nahezu verdoppelt.\r\n92 Vgl. Schneider, M. (2014), a.a.O. S. 32. Nach der Abgrenzung WZ21 betrug im Jahr 2020 in Bayern der Inlandsumsatz am\r\nGesamtumsatz 54,1% und in Deutschland 37,9%.\r\n2010 2012 2014 2016 2018\r\nBruttowertschöpfung - Pharmazeutische Industrie, Bayern\r\nBruttowertschöpfung in Mrd. EUR\r\n0 1 2 3 4 5 6\r\nIndustriebetriebe\r\nGroßhandel\r\nexterne Forschung\r\n2010 2012 2014 2016 2018\r\nErwerbstätige - Pharmazeutische Industrie, Bayern\r\nErwerbstätige in 1000\r\n0 10 20 30 40 50\r\nIndustriebetriebe\r\nGroßhandel\r\nexterne Forschung\r\nQuelle: BASYS nach Bayerisches Statistisches\r\nLandesamt, Destatis, Stifterverband\r\nBASYS - Auswirkungen der Pharmarabatte 43\r\nBruttowertschöpfung und Erwerbstätigkeit nur dieser privat finanzierte externe Teil erfasst. Die öffentlich\r\ngeförderte pharmazeutische Forschung ist hier nicht berücksichtigt.\r\nFür das Coronajahr 2020 lassen sich vorläufige Aussagen treffen. Die bayerische pharmazeutische Industrie\r\nverzeichnete im Gegensatz zur Gesamtwirtschaft auch im Jahr 2020 einen weiteren Anstieg\r\nder Bruttowertschöpfung. Sie hat damit zur Stabilisierung der wirtschaftlichen Lage beigetragen.\r\nDie Wertschöpfungsentwicklung im genannten Zeitraum 2010 – 2020 wurde durch die Rahmenbedingungen\r\ndeutlich beeinflusst. Zu unterscheiden sind hier die gesetzlichen Rahmenbedingungen auf den\r\nverschiedenen Wertschöpfungsstufen und in der Distribution der pharmazeutischen Produkte sowie\r\ndie ökonomischen Rahmenbedingungen einschließlich der Entwicklung des Weltmarktes. Für den inländischen\r\nWarenabsatz in Deutschland kam dabei den Erstattungsregelungen durch die Krankenkassen\r\neine besondere Bedeutung zu.\r\nDie Gesundheitsausgaben insgesamt sowie die darin enthaltenen Arzneimittelausgaben sind in Bayern\r\ngemessen am Bevölkerungsanteil unterdurchschnittlich.\r\nBASYS - Auswirkungen der Pharmarabatte 44\r\nAnnex A: Gesamtwirtschaftliche und pharmazeutische Eckwerte\r\nAbbildung 15: Gesamtwirtschaftliche Eckwerte 2000 – 2020.\r\n2005 2010 2015 2020\r\n-6 -4 -2 0 2 4 6\r\nKonsum\r\nWachstum in %\r\nPrivat\r\nStaat\r\n2005 2010 2015 2020\r\n-6 -4 -2 0 2 4\r\nBruttoinlandsprodukt\r\nWachstum in %\r\nnominal\r\nreal\r\n2005 2010 2015 2020\r\n0.5 1.0 1.5 2.0\r\nPreise\r\nWachstum in %\r\nBIP\r\nKonsum\r\n2005 2010 2015 2020\r\n-30 -20 -10 0 10 20\r\nAußenhandel\r\nWachstum in %\r\nImporte\r\nExporte\r\n2005 2010 2015 2020\r\n1 2 3 4 5 6 7\r\nKapitalstock\r\nWachstum in %\r\nAbschreibungen\r\nKapitalstock\r\n2005 2010 2015 2020\r\n2 3 4 5 6 7\r\nInvestitionen\r\nWachstum in %\r\nSachinvestitionen\r\nWissensinvestitionen\r\n2005 2010 2015 2020\r\n-20 -10 0 10 20 30\r\nArbeitslosigkeit\r\nWachstum in %\r\nArbeitslose\r\nBIP\r\n2005 2010 2015 2020\r\n-4 -3 -2 -1 0 1 2\r\nArbeit\r\nWachstum in %\r\nErw erbstätige\r\nArbeitszeit\r\nBASYS - Auswirkungen der Pharmarabatte 45\r\nAbbildung 16: Gesundheits- und Pflegeversorgung 2000 – 2020.\r\nAbbildung 17: Arzneimittelmarkt 2000 - 2020\r\n2005 2010 2015 2020\r\n2 4 6 8 10 12\r\nGesundheitsdienstleistungen Q\r\nWachstum in %\r\nQA\r\nQB\r\n2005 2010 2015 2020\r\n-6 -4 -2 0 2 4\r\nBruttowertschöpfung Q\r\nWachstum in %\r\nnominal\r\nreal\r\n2005 2010 2015 2020\r\n-1 0 1 2 3 4\r\nErwerbstätigkeit\r\nWachstum in %\r\nPersonen\r\nStunden\r\n2005 2010 2015 2020\r\n2 4 6 8 10\r\nKapitalstock\r\nWachstum in %\r\nSachkapital\r\nSonstiges\r\n2005 2010 2015 2020\r\n-10 -5 0 5 10 15\r\nArzneimittelausgaben\r\nWachstum in %\r\nGAR\r\nGKV\r\n2005 2010 2015\r\n-15 -5 0 5 10 20\r\nWertschöpfung WZ21\r\nWachstum in %\r\nnominal\r\nreal\r\n2000 2005 2010 2015 2020\r\n90 100 120 140\r\nArzneimittelpreise\r\nIndex 2000=100\r\nVerbraucherpreisindex\r\nNettopreise je DDD\r\n2010 2012 2014 2016 2018 2020\r\n-10 -5 0 5 10\r\nUmsatz\r\nWachstum in %\r\nInland\r\nAusland\r\nBASYS - Auswirkungen der Pharmarabatte 46\r\nAbbildung 18: Entwicklung ausgewählter Kennziffern im Zeitraum 2005 – 2030.\r\n2005 2010 2015 2020 2025 2030\r\n0.0\r\n0.2\r\n0.4\r\n0.6\r\n0.8\r\n1.0\r\nInvestitionsquote\r\nWirtschaf t ohne GW und Pharma\r\nGW ohne Pharma\r\nPharma\r\n2005 2010 2015 2020 2025 2030\r\n0\r\n20\r\n40\r\n60\r\n80\r\n100\r\nLohnsatz\r\nWirtschaf t ohne GW und Pharma\r\nGW ohne Pharma\r\nPharma\r\n2005 2010 2015 2020 2025 2030\r\n0.0\r\n0.1\r\n0.2\r\n0.3\r\n0.4\r\n0.5\r\n0.6\r\n0.7\r\nWertschöpfungsquote\r\nWirtschaf t ohne GW und Pharma\r\nGW ohne Pharma\r\nPharma\r\n2005 2010 2015 2020 2025 2030\r\n0.0\r\n0.2\r\n0.4\r\n0.6\r\n0.8\r\n1.0\r\nKapitalintensität\r\nWirtschaf t ohne GW und Pharma\r\nGW ohne Pharma\r\nPharma\r\n2005 2010 2015 2020 2025 2030\r\n0.0\r\n0.1\r\n0.2\r\n0.3\r\n0.4\r\n0.5\r\nArbeitsproduktivität (nominal)\r\nWirtschaf t ohne GW und Pharma\r\nGW ohne Pharma\r\nPharma\r\n2005 2010 2015 2020 2025 2030\r\n0.0\r\n0.1\r\n0.2\r\n0.3\r\n0.4\r\n0.5\r\n0.6\r\n0.7\r\nVorleistungsquote\r\nWirtschaf t ohne GW und Pharma\r\nGW ohne Pharma\r\nPharma\r\nBASYS - Auswirkungen der Pharmarabatte 47\r\nAnnex B: Methodische Erläuterungen\r\nDie methodische Vorgehensweise zur Berechnung der Wertschöpfung folgt der seit dem Jahr 1997\r\nfortlaufend aktualisierten Methodik der regionalen Gesundheitsökonomischen Gesamtrechnung\r\n(BASYS|RHA) und der Studie „Die gesundheitswirtschaftliche Bedeutung der Pharmazeutischen Industrie\r\nin Bayern“ verwendet.93 Wichtig ist hierbei der Industrie-/Produktmix der Pharmazeutischen Industrie.\r\nStatistiken zur Berechnung der Kosten oder der Wertschöpfung sind in der Regel industriebezogen,\r\nMärkte und ihre Regulierung in der Regel hingegen produktbezogen. In der Berechnung werden\r\ndeshalb beide Seiten unterschieden (Generika- und Patentmarkt, Human- und Tierarzneimittel, Handel\r\nund Herstellung). Praktisch bedeutet dies, dass der Fertigarzneimittelmarkt der GKV hinsichtlich Patent-\r\nund Generikamarkt sowie sonstiger Märkte getrennt dargestellt wird. Dadurch können die Preiseffekte\r\nund Regulierungswirkungen differenziert analysiert und beschrieben werden. Diese Differenzierung\r\nist auch notwendig, um die Bedeutung der Pharmazeutischen Industrie für die Investitionen in\r\nForschung und Entwicklung zu zeigen, da diese aus Erträgen der neuen Wirkstoffe zu finanzieren sind.94\r\nIn einer rein güterbezogenen Input-Output-Tabelle „verschwinden“ diese Forschungsleistungen der\r\nPharmazeutischen Industrie, da sie dem Bereich „Forschung“ zugerechnet werden.\r\nDie VGR verknüpfen für die Berechnung des Bruttoinlandsprodukts (BIP) einen industrie- und güterbezogenen\r\nAnsatz, wobei sich die Summen zentraler Eckgrößen über alle Industrie- und Güterbereiche\r\ndecken. Dies gilt jedoch nicht auf Ebene der einzelnen Industrien. Dies führt zu einer systematischen\r\nUnterschätzung der Pharmazeutischen Industrie. Die güterbezogene Abgrenzung hat jedoch auch ihre\r\nTücken, da gleiche Güter nach unterschiedlichen Kriterien abgegrenzt werden können. So können beispielsweise\r\nAntibiotika in der Landwirtschaft oder im Krankenhaus eingesetzt werden. Letztlich sind\r\ndeshalb für die Berechnung branchenspezifischer Werte mehrere Klassifikationen heranzuziehen, welche\r\nin eine sogenannte Güterstromanalyse münden, die es gestattet, Angebot und Nachfrage unter\r\nBerücksichtigung des Außenhandels zur Deckung zu bringen.\r\nEine weitere Differenzierung erfolgt auch auf der Finanzierungsseite, wodurch die industriepolitische\r\nBedeutung von Eingriffen in den GKV-Markt transparent wird. Für die länderbezogene Darstellung der\r\nPharmazeutischen Industrie ist ein Bezug zu den VGR der Länder und den industriepolitischen Eckwerten\r\nerforderlich, wie sie im Industriebericht 2021 des Bayerischen Staatsministeriums für Wirtschaft\r\nveröffentlicht werden.95 Der jährliche Industriebericht baut auf der Industrieklassifikation „WZ 2008“\r\nauf. Der Wirtschaftszweig 21 „Pharmazeutische Industrie“ untergliedert sich danach weiter in 21.1\r\n„Herstellung von pharmazeutischen Grundstoffen“ und 21.2 „Herstellung von pharmazeutischen\r\n93 Ziel von BASYS|RHA ist, ein differenziertes Bild der Struktur der Produktion, der Wertschöpfung und der Produktivität des\r\nGesundheitssystems und der Gesundheitswirtschaft sowie deren Finanzierung für die 16 Länder Deutschlands zu zeichnen.\r\n94 Analoges gilt beispielsweise für die Investitionsgüter im Maschinenbau.\r\n95 Bayerisches Staatsministerium für Wirtschaft, Landesentwicklung und Energie 2021, www.stmwi.bayern.de.\r\nBASYS - Auswirkungen der Pharmarabatte 48\r\nSpezialitäten und sonstigen pharmazeutischen Erzeugnissen“.96 In Bayern ist die Pharmazeutische Industrie\r\nuntererfasst, da namhafte Unternehmen als Großhandelsunternehmen eingestuft werden.97\r\nAußerdem weicht die Abgrenzung nach WZ 2008 von der güterbezogenen Betrachtung ab, wie sie in\r\nder Gesundheitswirtschaftlichen Gesamtrechnung98 (GGR) vorgenommen wird. Letztere fokussiert im\r\nKernbereich auf die Humanarzneimittel.\r\nWachstum und Produktivität werden üblicherweise nicht nominal, sondern real dargestellt. In der regionalen\r\nBetrachtung stellt sich daher unter anderem die Frage, ob die Preisentwicklung in Bayern von\r\nderjenigen des Bundes abweicht. Auch wenn die Ergebnisse der VGR nur geringe Abweichungen zeigen,\r\nso ist diesem Aspekt aus Konsistenzgründen Rechnung zu tragen. Die Preisbereinigung wird aus\r\nKonsistenzgründen ebenfalls für andere Segmente der Gesundheitswirtschaft und für die Gesamtwirtschaft\r\ndurchgeführt. Da die VGR nur begrenzt Informationen zur Gesundheitswirtschaft bereitstellen,\r\nwerden die Preise zur Gesundheitswirtschaft und zum Arzneimittelmarkt aus verschiedenen Datenquellen\r\nzusammengetragen.\r\nAls Grundlage für die Analyse der indirekten und induzierten gesundheits- und gesamtwirtschaftlichen\r\nEffekte wurde das statische und das dynamische Input-Output-System und die Erweiterung zu einem\r\ndynamischen Gleichgewichtsmodell herangezogen werden. Die Modellierung der Verteilungs- und\r\nUmverteilungsvorgänge zur Abschätzung der Beitragssatzeffekte richtet sich dabei nach Methoden der\r\nerweiterten Input-Output-Analyse und der Sozialrechnungsmatrix. Die dynamischen Effekte sind zentraler\r\nGegenstand der Analyse und werden explizit für den Zeitraum 2021 - 2030 simuliert.99 Die Einkommensumverteilung\r\nwird über die Berechnung der verfügbaren Einkommen erfasst.100\r\n96 Nicht dazu zählen beispielsweise der Anbau von Pflanzen für pharmazeutische Zwecke (01.28), Herstellung von Kräutertees\r\n(Pfefferminze, Eisenkraut, Kamille usw.) (s. 10.83), Herstellung von pharmazeutischen Bedarfsartikeln aus Glas\r\n(23.19), Herstellung von Zahnfüllungen und Zahnzement (s. 32.50), Herstellung von Knochenzement (s. 32.50), Herstellung\r\nvon chirurgischen Abdecktüchern (s. 32.50), Großhandel mit pharmazeutischen Erzeugnissen (s. 46.46), Einzelhandel\r\nmit pharmazeutischen Erzeugnissen (s. 47.73), Forschung und Entwicklung für pharmazeutische (auch biotechnische)\r\nErzeugnisse (s. 72.1), Verpacken von pharmazeutischen Erzeugnissen (s. 82.92); siehe Eurostat 2008.\r\n97 Jeder der in den statistischen Unternehmensregistern verzeichneten statistischen Einheiten ist ein WZ-Kode zugeordnet,\r\nund zwar gemäß ihrer Haupttätigkeit. Die Haupttätigkeit ist die Tätigkeit, die den größten Beitrag zur Wertschöpfung\r\ndieser Einheit leistet (vgl. Statistisches Bundesamt 2008, S. 23).\r\n98 Vgl. Abgrenzung Humanarzneimittel in Schneider, Ostwald, Karmann, Henke, Braeseke 2016.\r\n99 Leontief, W. 1970. “The Dynamic Inverse,” in Anne P. Carter and Andrew Bródy (eds.), Contributions to Input-Output\r\nAnalysis, Vol. 1 of Proceedings of the Fourth International Conference on Input-Output Techniques. Geneva, 1968. Amsterdam:\r\nNorth-Holland, pp. 17–43. ten Raa, T. (2005), The Economics of Input-Output Analysis, Cambridge University\r\nPress; Miller, R. E., Blair, P. D. (2009), Input-Output Analysis, Foundations and Extensions, 2nd ed., Cambridge University\r\nPress, Cambridge.\r\n100 Schneider, M., et al. (2016), Gesundheitswirtschaftliche Gesamtrechnung 2000-2014, Gutachten für das Bundesministerium\r\nfür Wirtschaft und Energie, Nomos."},"recipientGroups":[{"recipients":{"parliament":[{"code":"RG_BT_MEMBERS_OF_PARLIAMENT","de":"Mitglieder des Bundestages","en":"Members of parliament"}],"federalGovernment":[]},"sendingDate":"2025-11-24"}]},{"regulatoryProjectNumber":"RV0021820","regulatoryProjectTitle":"Sicherstellung einer nachhaltigen GKV-Finanzierung bei Erhalt innovationsförderlicher Rahmenbedingungen für innovative Arzneimittel","pdfUrl":"https://www.lobbyregister.bundestag.de/media/e9/96/731356/Stellungnahme-Gutachten-SG2605040026.pdf","pdfPageCount":9,"text":{"copyrightAcknowledgement":"Die grundlegenden Stellungnahmen und Gutachten können urheberrechtlich geschützte Werke enthalten. Eine Nutzung ist nur im urheberrechtlich zulässigen Rahmen erlaubt.","text":"Bayerns Pharmawirtschaft:\r\nLeitbranche mit Zukunft\r\nVorstellung Ergebnisse\r\nBASYS Studie 2025\r\nKatharina Dumhard, MBA\r\nDirector Market Access\r\nIpsen Pharma GmbH\r\nParlamentarisches Neujahrsfrühstück\r\nder Pharmainitiative Bayern\r\n15.01.2026\r\nCRSC-DE-000255\r\n2\r\nPharmawirtschaft ist Wachstumstreiber in Bayern\r\nPharma ist Schlüsselbranche für Bayern1\r\nVerdreifachung\r\ndes Pharma-Umsatzes in Bayern \r\n2010-2023\r\n0,9 Mrd. EUR\r\nBeitrag zum Bayerischen \r\nWirtschaftswachstum 2023\r\n1Pharmainitiative Bayern (2025): BASYS Studie: Pharma in Bayern – Leitindustrie mit Zukunft. Wirtschaftliche Stärke, Forschungskraft und Versorgungssicherheit. \r\nOnline abrufbar unter: https://www.pharmainitiative-bayern.de/wp-content/uploads/sites/5/2025/07/2025_PIB_BASYS_Pharmastandort-BY.pdf\r\n*Basierend auf Umsatzsteuerstatistik – Umsätze umfassen Inlands- und Auslandsgeschäfte inkl. Vorprodukte. \r\n3\r\nPharmawirtschaft ist Beschäftigungsmotor in Bayern…\r\nPharma ist Schlüsselbranche für Bayern1\r\n35.000 \r\nErwerbstätige\r\nin 350\r\npharmazeutischen Unternehmen\r\n+51 % \r\nBeschäftigungszuwachs 2010-2023 \r\n(Bundestrend: +39.5 %)\r\n1Pharmainitiative Bayern (2025): BASYS Studie: Pharma in Bayern – Leitindustrie mit Zukunft. Wirtschaftliche Stärke, Forschungskraft und Versorgungssicherheit. Online abrufbar unter: \r\nhttps://www.pharmainitiative-bayern.de/wp-content/uploads/sites/5/2025/07/2025_PIB_BASYS_Pharmastandort-BY.pdf\r\n*Basierend auf Beschäftigtendaten der Bundesagentur für Arbeit.\r\n4\r\n…in der pharmazeutischen Produktion als auch im Handel\r\nPharma ist Schlüsselbranche für Bayern1\r\n+53 % \r\nBeschäftigungszuwachs in Industrie \r\n(Bundestrend: +44 %)\r\n+45 %\r\nBeschäftigungszuwachs in Großhandel\r\n(Bundestrend: +23 %)\r\n1Pharmainitiative Bayern (2025): BASYS Studie: Pharma in Bayern – Leitindustrie mit Zukunft. Wirtschaftliche Stärke, Forschungskraft und Versorgungssicherheit. Online abrufbar unter: \r\nhttps://www.pharmainitiative-bayern.de/wp-content/uploads/sites/5/2025/07/2025_PIB_BASYS_Pharmastandort-BY.pdf\r\n*Basierend auf Beschäftigtendaten der Bundesagentur für Arbeit.\r\n5\r\nPharmazeutische F&E ist Bayerische Standortstärke\r\nPharma ist Schlüsselbranche für Bayern1\r\n41.000 Menschen\r\narbeiten in Bayern in medizinischer \r\nForschung\r\n6.000 Menschen\r\narbeiten in pharmazeutischer Forschung\r\n>3 % des BIP für F&E\r\nBayern erfüllt seit 2009 konstant EU-Ziel \r\nfür Forschungsquote\r\n1Pharmainitiative Bayern (2025): BASYS Studie: Pharma in Bayern – Leitindustrie mit Zukunft. Wirtschaftliche Stärke, Forschungskraft und Versorgungssicherheit. Online abrufbar unter: \r\nhttps://www.pharmainitiative-bayern.de/wp-content/uploads/sites/5/2025/07/2025_PIB_BASYS_Pharmastandort-BY.pdf\r\n*Basierend auf Forschungs- & Produktionsstatistiken.\r\n6\r\nPharmazeutische Produktion ist Bayerische Standortstärke\r\nPharma ist Schlüsselbranche für Bayern1\r\nVerdopplung\r\ndes Produktionsindex der Bayerischen \r\nPharmaindustrie seit 2010\r\nRekordproduktion\r\nin Bayern 2023\r\nwährend Deutschland stagniert\r\n1Pharmainitiative Bayern (2025): BASYS Studie: Pharma in Bayern – Leitindustrie mit Zukunft. Wirtschaftliche Stärke, Forschungskraft und Versorgungssicherheit. Online abrufbar unter: \r\nhttps://www.pharmainitiative-bayern.de/wp-content/uploads/sites/5/2025/07/2025_PIB_BASYS_Pharmastandort-BY.pdf\r\n*Basierend auf Forschungs- & Produktionsstatistiken.\r\n7\r\nAus Bayern in die Welt –Arzneimittelexporte\r\nPharma ist Schlüsselbranche für Bayern1\r\nVerdreifachung\r\nder pharmazeutischen Exporte \r\nseit 2010\r\n9,8 Mrd. Euro\r\n- Wert pharmazeutischer Exporte \r\naus Bayern in 2024\r\n1Pharmainitiative Bayern (2025): BASYS Studie: Pharma in Bayern – Leitindustrie mit Zukunft. Wirtschaftliche Stärke, Forschungskraft und Versorgungssicherheit. Online abrufbar unter: \r\nhttps://www.pharmainitiative-bayern.de/wp-content/uploads/sites/5/2025/07/2025_PIB_BASYS_Pharmastandort-BY.pdf\r\n*Basierend auf Forschungs- & Produktionsstatistiken.\r\n8\r\nFür eine nachhaltige Stärkung der Pharmawirtschaft \r\nin Bayern & Deutschland\r\nHiesigen Pharmastandort zukunftsfest machen\r\nPharmastandort vor enormen Herausforderungen\r\nEingriffe im Erstattungssystem und wiederkehrender \r\nGKV-Spardruck von Innen – globaler \r\nInnovationswettbewerb und US-Handels- & \r\nArzneimittelpreispolitik von Außen\r\nPharma ist Schlüsselbranche für Bayern & Deutschland \r\nPharmaunternehmen sorgen für Gesundheit, \r\nBeschäftigung, Forschung, Produktion & Export -\r\nund tragen zu Produktivitätserhalt, Wachstum \r\nund Wohlstand bei\r\nBedarf: Gesundheits-, Wirtschafts- & Forschungspolitik holistisch zusammen denken\r\n➢ Erstattungspolitik = Standortpolitik: Wiederherstellung von Planungssicherheit in \r\nArzneimittelpreisbildung und Weiterentwicklung der AMNOG-Nutzenbewertung\r\n➢ MFG 2.0: Pharmazeutische F&E weiter entbürokratisieren, beschleunigen und digitalisieren\r\n➢ Produktion erhalten: Genehmigungsprozesse vereinfachen, Fachkräfte sichern\r\n➢ Mindshift auf EU-Ebene: Erhalt innovations- und wettbewerbsfördernder IP-Schutz- & -\r\nAnreizsysteme sowie praxistaugliche Umweltregulierung (z.B. KARL)\r\nVielen Dank…\r\nLearn more about us \r\nCRSC-DE-000255"},"recipientGroups":[{"recipients":{"parliament":[{"code":"RG_BT_MEMBERS_OF_PARLIAMENT","de":"Mitglieder des Bundestages","en":"Members of parliament"}],"federalGovernment":[{"department":{"title":"Bundeskanzleramt (BKAmt)","shortTitle":"BKAmt","url":"https://www.bundeskanzler.de/bk-de","electionPeriod":21}},{"department":{"title":"Bundesministerium für Gesundheit (BMG)","shortTitle":"BMG","url":"https://www.bundesgesundheitsministerium.de/","electionPeriod":21}}]},"sendingDate":"2026-01-15"}]},{"regulatoryProjectNumber":"RV0021821","regulatoryProjectTitle":"Verbesserte Rahmenbedingung für Life Sciences Innovationen und Unternehmensgründungen","pdfUrl":"https://www.lobbyregister.bundestag.de/media/75/c7/675916/Stellungnahme-Gutachten-SG2601020009.pdf","pdfPageCount":7,"text":{"copyrightAcknowledgement":"Die grundlegenden Stellungnahmen und Gutachten können urheberrechtlich geschützte Werke enthalten. Eine Nutzung ist nur im urheberrechtlich zulässigen Rahmen erlaubt.","text":"Die Healthtech in Boston & eine Einordnung für Deutschland\r\nBoston, den 22. Juli 2020 / München, November 2025\r\na.\r\nHealthtech-Bericht – Erfolgsfaktoren Boston\r\nGegenstand des Berichts:\r\nEine lokale Perspektive auf die Wettbewerbsfähigkeit der Biopharma-, Digital-Health- und Medtech-Unternehmen zu bieten und helfen zu verstehen, wo das Bostoner Modell als Beispiel für die Entwicklung dieser Industrien in Frankreich dienen kann – aber auch umgekehrt, wo die Stärken Frankreichs liegen, die genutzt und gestärkt werden sollten.\r\nDiese Initiative wird von La French Tech Boston getragen, mit Unterstützung des französischen Generalkonsulats und lokaler französischer Akteure dieses Sektors, darunter die Außenhandelsberater in Boston und die Französisch-Amerikanische Handelskammer von Neuengland.\r\nPräambel:\r\nBoston und seine Region sind in den letzten zwanzig Jahren zum weltweit führenden Zentrum für die Entwicklung von Unternehmen im Bereich Life Sciences geworden – von traditionellen Biopharma-Unternehmen bis hin zu jungen Biotechs und anderen Firmen, die therapeutische Lösungen zur Verbesserung von Diagnose, Pflege und Patientenbetreuung entwickeln.\r\nEinige Beispiele: Im Jahr 2019 investierte Flagship Ventures, das führende Risikokapitalunternehmen der Stadt, allein mehr als alle französischen Unternehmen dieses Sektors zusammen. Das Unternehmen Moderna, das erst vor acht Jahren gegründet wurde, hat einen Wert am Kapitalmarkt erreicht, der es auf Platz 23 im CAC40 bringen würde. Dieses Unternehmen wurde auf Basis einer Technologie gegründet, die von Harvard-Professoren identifiziert und von einem Franzosen – dem heutigen CEO – weiterentwickelt wurde. Innerhalb eines Jahres gründen die besten Labore des MIT oder von Harvard jeweils bis zu 16 Start-ups. Einige scheitern natürlich, andere werden aufgekauft oder entwickeln sich weiter: viele von ihnen erreichen heute eine Marktkapitalisierung von über einer Milliarde Dollar, oft weniger als zehn Jahre nach ihrer Gründung. Diese Unternehmen schaffen Zehntausende von Arbeitsplätzen und erzeugen so einen positiven Kreislauf neuer Gründungen. Wissenschaftliche und Management-Kompetenzen entwickeln sich schnell und verbessern sich jährlich, während dieser Erfolg zugleich Wohlstand schafft, der wiederum lokal reinvestiert wird.\r\nDer Erfolg des Bostoner Ökosystems ist das Ergebnis einer Kombination von Faktoren, angefangen bei der Präsenz sehr großer Universitäten und eines etablierten Finanzplatzes, der sich über die Jahre weiterentwickelt hat. Die Entwicklung des Life Science Sektors profitierte zudem von einer langfristigen Anreizpolitik, die seit den 1990er Jahren verfolgt wurde – insbesondere durch den 10-Jahres-Plan von 2008 mit einem Budget von 1 Milliarde US-Dollar an Zuschüssen und Steuervergünstigungen, der 2018 vom aktuellen Gouverneur mit einem neuen Paket von 623 Millionen US-Dollar über 10 Jahre erneuert wurde.\r\nAuch New York City hat sich weitgehend vom Beispiel Bostons inspirieren lassen und ab den 2010er Jahren eine ehrgeizige Politik zur Förderung der Gesundheitsindustrie gestartet: Aufbau eines öffentlich-privaten Netzwerks, Schaffung notwendiger Rahmenbedingungen (Finanzierung, gemeinsame Labore, Wachstumsexpertise), Einrichtung physischer Orte, die verschiedene Akteure zusammenbringen (Kendall Square in Cambridge für Boston, Alexandria Center für New York), aktive Subventions- und Steueranreizpolitik sowie Förderung der Synergien zwischen Universitäten (NYU, Columbia in New York; Harvard und MIT in Boston) und Universitätskliniken.\r\nHeute setzen die Akteure dieser Ökosysteme ihre strategischen Überlegungen über zukünftige Entwicklungen in der Healthtech fort. Während die Bereiche seltene Erkrankungen und Onkologie den bisherigen Erfolg des Bostoner Modells prägten, treten neue Prioritäten hervor – etwa die vertiefte Analyse molekularer Mechanismen und genetisch-umweltbedingter Wechselwirkungen, die Behandlung chronischer Krankheiten oder neue Produktivitätsfaktoren in der Gesundheitsindustrie durch Digitalisierung und Machine Learning. Die Konvergenz von Biologie, Mathematik und Computertechnologie eröffnet heute ein riesiges und vielversprechendes Investitionsfeld: Big Data, angewandt auf die Grundlagen- und angewandte Forschung.\r\nEin weiterer entscheidender Erfolgsfaktor Bostons liegt im Innovations- und Unternehmergeist. In den USA, insbesondere in Neuengland, kommt dieser Pionier- und Resilienzgeist besonders stark zum Ausdruck. Doch die bloße Übertragung aller hervorragenden „Assets“ aus Boston auf ein anderes Ökosystem garantiert keinen Erfolg, ohne ein Umdenken und einen Wissenstransfer entlang der gesamten Wertschöpfungskette neuer Marktführer. Dies kann jedoch auch durch eine geeignete Politik unterstützt werden.\r\nIn der Diskussion über eine spezifische Politik zur Förderung der Gesundheitsindustrien in Frankreich – hier unter dem Begriff „Healthtech“ verstanden – erscheint es daher unerlässlich, die leistungsstärksten Akteure auf diesen Gebieten einzubeziehen, um einen wettbewerbsfähigen wirtschaftlichen und industriellen Vorteil aufzubauen.\r\nb.\r\nEinordnung für Deutschland\r\nInnovationen sind die Wachstumstreiber entwickelter Volkswirtschaften – gerade dann, wenn nicht auf natürliche Rohstoffvorkommen zurückgegriffen werden kann und die Erwerbsbevölkerung altersbedingt schrumpft. Die Pharmabranche ist mit ihrer Innovationskraft eine Schlüsselindustrie für die wissensbasierte Wertschöpfung des Landes. Kein anderer Wirtschaftszweig investiert mehr in Forschung und Entwicklung. Damit auch in Zukunft exzellente wissenschaftliche Errungenschaften entstehen können, viele Innovationen in den Markt finden und daraus global erfolgreiche Unternehmen erwachsen, ist eine gezielte Forschungs- und Innovationspolitik notwendig. Für den Standort Deutschland wird dies zu einem Gewinn, wenn die Bedingungen für Gründungen und Unternehmenswachstum gut sind.\r\nHandlungsempfehlungen für Deutschland\r\n1.\r\nGrundlagenforschung auskömmlich & gezielt finanzieren\r\n2.\r\nStart-ups und innovative KMU in der Pharma-Forschung fördern\r\n3.\r\nLückenlose Finanzierung gewährleisten\r\n4.\r\nInnovationsanreize in der Gesundheitspolitik mitdenken\r\n5.\r\nAllgemeine Rahmenbedingungen verbessern\r\n1. Grundlagenforschung auskömmlich & gezielt finanzieren Die Grundlagenforschung in der Pharmabranche erzeugt neues Wissen ohne unmittelbare praktische Anwendung, ist aber entscheidend für spätere Innovationen. Da sie für private Unternehmen oft zu riskant und teuer ist, übernimmt der Staat in Deutschland einen großen Teil der Finanzierung: Etwa 45% der Bundesmittel für Forschung fließen in öffentliche Forschungseinrichtungen. Jeder investierte Euro an Steuergeldern führt dabei zu zusätzlichen privaten F&E-Ausgaben. Insgesamt tragen Unternehmen zwei Drittel der deutschen F&E-Ausgaben und des Personals. Die Pharmaindustrie investiert rund 11% ihres Umsatzes in interne Forschung, wovon etwa 15% auf Grundlagenforschung entfallen – ein im Branchenvergleich hoher Wert.\r\nHandlungsempfehlung 1: Innovationscluster bilden – Förderung bündeln\r\nDie universitäre Grundlagenforschung ist für präklinische und klinische Entwicklungen essenziell. Bund und Länder haben ihre Finanzierung durch Programme wie den Hochschulpakt und die Exzellenzinitiative verbessert, was auch der pharmazeutischen und biotechnologischen Forschung zugutekommt. Deutschland verfügt zudem über eine starke außeruniversitäre Forschungslandschaft, insbesondere Leibniz-, Helmholtz- und Fraunhofer-Institute.\r\nTrotz dieser Stärken führt die breit gestreute Forschungsförderung jedoch zu wenig Fokussierung auf echte Spitzenforschung. Bei wichtigen Schlüsselpatenten zu neuen Medikamenten liegt Deutschland zwar an dritter Stelle, doch stammen nur wenige Patente von öffentlichen Forschungseinrichtungen und keines von Universitäten. Dies weist auf Probleme bei der Umsetzung von Grundlagenwissen in marktfähige Innovationen hin.\r\nEine stärkere Effizienz könnte durch gezielte Spitzencluster erreicht werden, wie die Beispiele aus den USA zeigen. Zwar existieren bereits leistungsfähige Innovationscluster in Deutschland,\r\ndoch stagniert die Zusammenarbeit innovationsaktiver Unternehmen mit Hochschulen und öffentlichen Forschungseinrichtungen seit Jahren bei etwa 18 Prozent.\r\n2. Start-ups & innovative KMU in der Pharmaforschung fördern\r\nInnovation entsteht nur durch das Zusammenspiel vieler Akteure. Die Corona-Pandemie hat gezeigt, wie wichtig ein leistungsfähiges Innovationsökosystem für den Pharmasektor ist, das schnelle und auch disruptive Entwicklungen ermöglicht. Besonders junge Unternehmen und Startups treiben den Transfer von Grundlagenforschung in Anwendung zunehmend voran. Ihr Anteil an neuen Arzneimittelzulassungen wächst stetig: 2022 stammten bereits 42% der FDA-Zulassungen von ihnen, und rund 65% der Wirkstoffkandidaten in den globalen Pipelines kommen aus solchen aufstrebenden Firmen – deutlich mehr als noch vor zehn Jahren. Regional bestehen große Unterschiede, mit besonders hohen Anteilen in den USA und China.\r\nStartups punkten vor allem durch hohe Risikobereitschaft und enge Verbindungen zur akademischen Forschung. Gleichzeitig fehlt ihnen häufig das Kapital und die umfassende Expertise für spätere Entwicklungsphasen. Daher bleibt die Zusammenarbeit mit etablierten Pharmaunternehmen zentral. Nur knapp ein Drittel der von großen Firmen zugelassenen Medikamente wurde vollständig von ihnen selbst entwickelt; viele Innovationen stammen aus jüngeren Unternehmen, während Universitäten weiterhin nur einen sehr geringen Anteil beitragen.\r\nEtablierte Unternehmen unterstützen Startups nicht nur über Erwerb und Lizenzen, sondern auch über Gründerzentren, Fonds, Kooperationen oder Inkubatoren. Diese Partnerschaften beschleunigen sowohl den Transfer aus der Grundlagenforschung („vertikal“) als auch die Erschließung neuer Märkte und Geschäftsfelder („horizontal“).\r\nHandlungsempfehlung 2: Hindernisse bei der Gründung adressieren\r\nIn Deutschland geht die Zahl der Neugründungen trotz politischer Förderprogramme seit Jahren zurück; 2022 lag sie deutlich unter dem Niveau von 2000. In der Biotechnologie ist zwar kein starker Rückgang zu beobachten, aber auch dort bleiben die Gründungszahlen hinter den Erwartungen. Das schwache Startup-Umfeld gilt als zentrale Schwäche des deutschen Innovationssystems.\r\nDas deutsche Forschungssystem ist weiterhin stark auf Erkenntnisgewinn und die Ausbildung von Nachwuchswissenschaftler*innen ausgerichtet, vernachlässigt jedoch die „Third Mission“ – die wirtschaftliche Nutzung wissenschaftlicher Ergebnisse. Die gängige Bewertung akademischer Leistung anhand von Publikationen behindert zudem akademische Ausgründungen.\r\nWährend in den USA enge Verbindungen zwischen Wissenschaft und Unternehmertum ein Treiber des Innovationserfolgs sind, besteht in Deutschland eine traditionelle Trennung zwischen beiden Bereichen fort. Diese könnte durch Clusterbildung, neue Innovationsagenturen wie die SprinD oder Reformen des universitären Dienstrechts überwunden werden. Auch der Wissenschaftsrat fordert eine stärkere Förderung von Gründungsaktivitäten und einer unternehmerischen Mentalität in der Wissenschaft.\r\n3. Lückenlose Finanzierung gewährleisten\r\nDie Entwicklung eines neuen Arzneimittels dauert durchschnittlich 13 Jahre und kostet etwa 2,3 Mrd. US-Dollar. Die Misserfolgsquote ab Beginn klinischer Studien liegt bei rund 90%. Aufgrund des hohen Risikos müssen Unternehmen meist auf Eigenkapital setzen, da externe Finanzierung wie Risikokapital begrenzt ist. In Deutschland führten Finanzierungsprobleme bei 40% der Unternehmen zum Verzicht auf Innovationsprojekte. Besonders junge Unternehmen ohne Einnahmen leiden unter einer Finanzierungslücke, die in frühen Entwicklungsphasen zu Kapitalmangel führt. Dies verursacht das sogenannte „Valley of Death“, die Lücke zwischen Grundlagenforschung und Kommerzialisierung. Zur Überwindung sind die Kooperation aller Akteure, ein funktionierender Kapitalmarkt und gezielte Förderprogramme nötig. Für Start-ups ohne Produkt am Markt gibt es zwei Hauptfinanzierungsquellen: Risikokapital (VC) und öffentliche Projektförderung.\r\nHandlungsempfehlung 3: „Valley of Death“ überwinden\r\nProjektförderung\r\nDie Projektförderung macht etwa 50% der Bundesausgaben für F&E aus und ist eine zentrale Säule der deutschen Innovationspolitik. Der Schwerpunkt liegt auf KMU und translationalen Projekten, die Forschungsergebnisse aus Hochschulen nutzen. In Deutschland existieren derzeit 65 aktive Förderprogramme, vor allem für innovative KMU im vorklinischen Stadium. Die Chemie- und Pharmabranche erhält jedoch im Verhältnis zu ihren internen F&E-Ausgaben den geringsten Anteil an Bundesmitteln – nur 1,6% zusätzlich.\r\nDie Förderlandschaft ist fragmentiert und bürokratisch, mit vielen kleinen Programmen, die nur geringe Summen bereitstellen. Start-ups müssen oft mehrere Anträge stellen, was den Aufwand erhöht und die Entwicklung neuer Therapien verzögert. Hinzu kommt ein unübersichtliches Beratungsangebot und zahlreiche administrative Vorgaben. Empfohlen wird die Einführung großer Förderprogramme, die Unternehmen bei der anspruchsvollen Pharmaforschung über das „Valley of Death“ hinaus unterstützen\r\nRisikokapital\r\nDie deutsche Projektförderung unterstützt Start-ups meist nur in der frühen, akademischen Phase. Für die kostenintensive klinische Entwicklung fehlen Anschlussfinanzierungen, weshalb Start-ups stark auf externes Risikokapital angewiesen sind. Deutschland weist hier ein erhebliches Defizit auf: Der Kapitalmarkt ist kleinteilig, geprägt von geringer Aktienkultur und „Sparermentalität“ und international nicht wettbewerbsfähig. VC-Fonds sind oft zu klein, ausländische Investoren werden durch regulatorische Hürden gebremst. 2021 sammelten deutsche Biotech-Start-ups nur 0,4 Mrd. Euro ein, gegenüber 99 Mrd. Dollar in den USA. Dies führt zu langsamerem Wachstum, Scheitern oder Abwanderung ins Ausland.\r\nPharmaunternehmen engagieren sich zunehmend über Corporate Venture Capital (CVC), was die Erfolgsquote erhöht. Staatliche Programme wie „INVEST“, „Zukunftsfonds“, „Deep Tech & Climate Fonds“ und der „High-Tech Gründerfonds“ sind erste Schritte, decken aber nicht den gesamten Finanzierungsbedarf ab, da Anschlussfinanzierungen fehlen und es nur wenige Lead-Investoren gibt. Die Bundesregierung sollte gezielt solche Investoren fördern und Fonds befähigen, Start-ups über den gesamten Lebenszyklus zu begleiten.\r\nEuropa liegt bei öffentlicher F&E-Förderung auf US-Niveau, hinkt aber bei privaten Investitionen hinterher. Ein wichtiger Hebel wäre, privaten Anlegern attraktive Möglichkeiten zu bieten, in VC-Fonds zu investieren – nach Vorbildern wie Frankreich und UK –, um zusätzliches Kapital zu mobilisieren.\r\nSteuern\r\nSteuerliche Anreize sollen Unternehmen dazu motivieren, mehr Forschung und Entwicklung (F&E) zu betreiben. Studien zeigen, dass solche Anreize Innovation wirksam fördern. Deutschland hat 2020 erstmals eine steuerliche F&E-Förderung eingeführt – die Forschungszulage. Sie richtet sich an alle forschenden, in Deutschland steuerpflichtigen Unternehmen und gewährt grundsätzlich 25% Förderung auf eine jährliche Bemessungsgrundlage von bis zu 10 Mio. Euro; für KMU beträgt der Satz 35%. Die Bemessungsgrundlage umfasst interne Personalkosten, 70 % der Auftragsforschung im EWR sowie bestimmte Wirtschaftsgüter.\r\nDie Forschungszulage wird positiv bewertet, da sie unbürokratisch, flexibel kombinierbar mit anderen Förderinstrumenten und besonders wirksam bei personalintensiver F&E ist. Vor allem Pharma- und Biotech-Unternehmen nutzen sie intensiv. Allerdings deckt sie bei großen, kapitalintensiven Medizinprojekten nur einen kleinen Teil der Kosten ab. Daher wird eine Ausweitung und Weiterentwicklung des Instruments gefordert. Internationale Erfahrungen – etwa aus den USA – zeigen, dass höhere Fördervolumina stärkere Innovationswirkungen haben.\r\nGleichzeitig profitieren große Unternehmen weniger von der Forschungszulage, obwohl sie über 90 % der internen F&E-Ausgaben tragen. Da Deutschland im internationalen Vergleich hohe Unternehmenssteuern hat, wird eine Senkung der Steuerbelastung als ergänzender Ansatz empfohlen, um F&E und Standortentscheidungen positiv zu beeinflussen.\r\n4. Innovationsanreize in Gesundheitspolitik mitdenken\r\nDie Förderung von Innovationen allein reicht nicht aus – entscheidend ist auch die Schaffung von Rahmenbedingungen für deren Anwendung und Kommerzialisierung. Im Bereich der Arzneimittelentwicklung spielt die Erstattungspolitik eine zentrale Rolle, da sie Innovationen belohnen muss. Die Attraktivität des deutschen Pharmamarktes beeinflusst unmittelbar den F&E-Standort: Pharmaunternehmen führen klinische Studien bevorzugt in Ländern durch, in denen sie ihre Produkte später vermarkten können. Ein instabiles oder restriktives regulatorisches Umfeld mindert diese Attraktivität und hemmt Investitionen.\r\nInternationale Vergleiche zeigen, dass Preisregulierungen erhebliche negative Auswirkungen auf F&E-Ausgaben haben. Studien belegen, dass Pharmaunternehmen in den USA ihre F&E-Investitionen um über 12 Milliarden Dollar reduziert hätten, wenn dort ähnliche Preisregulierungen wie in Deutschland eingeführt worden wären. In der EU führten Preisregulierungen zwischen 1985 und 2004 zu einem deutlichen Rückgang der F&E-Ausgaben und zu 46 weniger Markteinführungen neuer Medikamente. Mehrere weitere Untersuchungen bestätigen diesen Zusammenhang: Strenge Preisregulierung korreliert mit geringerer Innovationskraft und weniger neuen Arzneimitteln.\r\nHandlungsempfehlung 4: Verlässliche Rahmenbedingungen sicherstellen\r\nFür den Marktzugang neuer Arzneimittel ist Planungssicherheit entscheidend. Unternehmen müssen Anreize haben, Gewinne in Forschung zu reinvestieren, da gescheiterte Projekte\r\nerhebliche Kosten verursachen. Verlässliche und angemessene Erstattungsbedingungen sind notwendig, um Investitionen in risikoreiche Forschungsprojekte zu fördern. Das Prinzip der Preisbildung basierend auf dem medizinischen Zusatznutzen sollte gestärkt werden, um Innovationen nachhaltig zu unterstützen.\r\n5. Allgemeine Rahmenbedingungen verbessern\r\nHandlungsempfehlung 5: Patentschutz erhalten & Fachkräftemangel entgegenwirken\r\nDie Pharmaindustrie ist aufgrund der langen Entwicklungszyklen und hohen Risiken stark auf stabile und verlässliche Rahmenbedingungen angewiesen. Patent- und Innovationsschutz sind zentrale Treiber für Investitionen. Gleichzeitig verschärft der Fachkräftemangel die Situation: In Deutschland bleibt jede vierte Stelle in der pharmazeutischen Wertschöpfungskette unbesetzt, und der demografische Wandel wird die Engpässe weiter verstärken. Um gegenzusteuern, sind Strategien wie erleichterter Quereinstieg, schnellere Integration ausländischer Fachkräfte und lebenslanges Lernen notwendig. Diese Maßnahmen sollen die Branche widerstandsfähiger machen und die Innovationsfähigkeit langfristig sichern."},"recipientGroups":[{"recipients":{"parliament":[],"federalGovernment":[{"department":{"title":"Bundesministerium für Gesundheit (BMG)","shortTitle":"BMG","url":"https://www.bundesgesundheitsministerium.de/","electionPeriod":21}}]},"sendingDate":"2025-11-24"}]}]},"contracts":{"contractsPresent":false,"contractsCount":0,"contracts":[]},"codeOfConduct":{"ownCodeOfConduct":false}}