{"$schema":"https://www.lobbyregister.bundestag.de/json-schemas/R2.25/Lobbyregister-Registereintrag-schema-R2.25.json","source":"Deutscher Bundestag, Lobbyregister für die Interessenvertretung gegenüber dem Deutschen Bundestag und der Bundesregierung","sourceUrl":"https://www.lobbyregister.bundestag.de","sourceDate":"2026-06-24T04:34:47.193+02:00","jsonDocumentationUrl":"https://www.lobbyregister.bundestag.de/informationen-und-hilfe/open-data-1049716","registerNumber":"R003051","registerEntryDetails":{"registerEntryId":64812,"legislation":"GL2024","version":9,"detailsPageUrl":"https://www.lobbyregister.bundestag.de/suche/R003051/64812","pdfUrl":"https://www.lobbyregister.bundestag.de/media/06/40/610484/Lobbyregister-Registereintraege-Detailansicht-R003051-2025-09-04_14-21-11.pdf","validFromDate":"2025-09-04T14:21:11.000+02:00","fiscalYearUpdate":{"updateMissing":false,"lastFiscalYearUpdate":"2025-06-24T22:01:26.000+02:00"}},"accountDetails":{"activeLobbyist":true,"activeDateRanges":[{"fromDate":"2024-12-15T16:58:38.000+01:00"}],"firstPublicationDate":"2022-03-07T13:31:20.000+01:00","lastUpdateDate":"2025-09-04T14:21:11.000+02:00","registerEntryVersions":[{"registerEntryId":64812,"jsonDetailUrl":"https://www.lobbyregister.bundestag.de/sucheJson/R003051/64812","version":9,"legislation":"GL2024","validFromDate":"2025-09-04T14:21:11.000+02:00","versionActiveLobbyist":true},{"registerEntryId":58242,"jsonDetailUrl":"https://www.lobbyregister.bundestag.de/sucheJson/R003051/58242","version":8,"legislation":"GL2024","validFromDate":"2025-06-24T22:01:26.000+02:00","validUntilDate":"2025-09-04T14:21:11.000+02:00","versionActiveLobbyist":true},{"registerEntryId":48999,"jsonDetailUrl":"https://www.lobbyregister.bundestag.de/sucheJson/R003051/48999","version":7,"legislation":"GL2024","validFromDate":"2025-01-10T11:27:20.000+01:00","validUntilDate":"2025-06-24T22:01:26.000+02:00","versionActiveLobbyist":true},{"registerEntryId":39997,"jsonDetailUrl":"https://www.lobbyregister.bundestag.de/sucheJson/R003051/39997","version":6,"legislation":"GL2024","validFromDate":"2024-12-15T16:58:38.000+01:00","validUntilDate":"2025-01-10T11:27:20.000+01:00","versionActiveLobbyist":true}],"accountHasCodexViolations":false},"lobbyistIdentity":{"identity":"ORGANIZATION","name":"Alexion Pharma Germany GmbH","legalFormType":{"code":"JURISTIC_PERSON","de":"Juristische Person","en":"Legal person"},"legalForm":{"code":"LF_GMBH","de":"Gesellschaft mit beschränkter Haftung (GmbH)","en":"Limited liability company (GmbH)"},"contactDetails":{"phoneNumber":"+4989457091300","emails":[{"email":"alexion.germany@alexion.com"}],"websites":[{"website":"www.alexion.de"}]},"address":{"type":"NATIONAL","nationalAdditional1":"Alexion Pharma Germany GmbH","street":"Landsberger Str.","streetNumber":"300","zipCode":"80687","city":"München","country":{"code":"DE","de":"Deutschland","en":"Germany"}},"capitalCityRepresentationPresent":false,"legalRepresentatives":[{"lastName":"Passalacqua","firstName":"Andrea","function":"Geschäftsführer","recentGovernmentFunctionPresent":false,"entrustedPerson":true,"contactDetails":{}}],"entrustedPersonsPresent":true,"entrustedPersons":[{"lastName":"Passalacqua","firstName":"Andrea","recentGovernmentFunctionPresent":false},{"lastName":"Kowalski","firstName":"Dominika","recentGovernmentFunctionPresent":false},{"lastName":"Ralle-Zentrgraf","firstName":"Stephanie","recentGovernmentFunctionPresent":false},{"lastName":"Emmermann","firstName":"Antje","recentGovernmentFunctionPresent":false}],"membersPresent":false,"membershipsPresent":true,"membershipsCount":10,"memberships":[{"membership":"Arbeitsgemeinschaft Therapie Seltene Erkrankungen (ATSE)"},{"membership":"BioM Biotech Cluster Development GmbH (BioM)"},{"membership":"Pharmainitiative Bayern"},{"membership":"Pharma Fakten e.V. 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Ziel von Alexion ist es, Patienten und Familien, die von schwerwiegenden seltenen Krankheiten oder lebensbedrohlichen Blutungen betroffen sind, durch die Entdeckung, Entwicklung und Verbreitung lebensverändernder Therapien zu helfen. Alexion konzentriert seine Forschungsaktivitäten auf neuartige Moleküle und Ziele in der Komplement-Kaskade und seine Entwicklungsaktivitäten auf die therapeutischen Kernbereiche Hämatologie, Nephrologie, Neurologie, Stoffwechselstörungen und Kardiologie. Alexion hat seinen Hauptsitz in Boston, Massachusetts/USA, die deutsche Zentrale ist in München (Alexion Pharma Germany GmbH).\r\n\r\nAlexion begleitet in Deutschland legislative und politische Initiativen und steht als kompetenter Dialogpartner zur Verfügung. Zum Zwecke der Interessenvertretung werden Gespräche mit Vertreterinnen und Vertretern des Bundeskanzleramtes und der Bundesministerien sowie mit Mitgliedern des Deutschen Bundestages geführt zur Erläuterung von Änderungsnotwendigkeiten hinsichtlich einer Vielzahl von Themenfeldern, die als Rahmenbedingungen für die unternehmerische Tätigkeit, auch im Hinblick auf die Situation der pharmazeutischen Forschung, von großer Bedeutung sind. Dabei geht es unter anderem um die Rahmenbedingungen im deutschen Gesundheitswesen, den Forschungsstandort Deutschland sowie Nachhaltigkeit und Resilienz des Gesundheitswesens. Zweck der Interessenvertretung ist es, die Sicht des forschenden Pharmawesens zu vermitteln und Impulse zur Verbesserung der gesundheitswirtschaftlichen Lage zu geben. Im Zuge dessen werden auch parlamentarische Veranstaltungen durchgeführt, zu denen Regierungsmitglieder, Abgeordnete sowie Vertreterinnen und Vertreter der Ministerien eingeladen werden. Darüber hinaus werden in Einzelfällen auch Stellungnahmen und Gutachten zu konkreten Regelungsvorhaben erarbeitet und übermittelt. Alexion hat die Initiative change4RARE gegründet und daraus die Agenda 2025 entwickelt. 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Alexion setzt sich dafür ein, dass im Rahmen des Gesetzes diese innovationshinderlichen Maßnahmen im Sinne einer guten Versorgung für die Patienten angepasst werden und Innovationen im Erstattungssystem Anerkennung finden. 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Die bayerische Staatsregierung hat sich im Jahr 2024 anlässlich des bayerischen Pharmadialogs ebenfalls für die Sicherstellung Zugangs zu Orphan Drugs ausgesprochen. Die Versorgung von Menschen mit seltenen Erkrankungen ist gesundheitspolitisch essenziell. 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Eine Nutzung ist nur im urheberrechtlich zulässigen Rahmen erlaubt.","text":"Klinische Forschung\r\nFriedrichstraße 148 | 10117 Berlin | www.bpi.de \r\nTelefon: +49 30 27909 0 | E-Mail: info@bpi.de\r\nStellungnahme\r\nzum Entwurf eines Medizinforschungsgesetzes (BT-Drs.20/11561)\r\nDer Bundesverband der Pharmazeutischen Industrie e.V. (BPI) nimmt zum Entwurf eines \r\nMedizinforschungsgesetzes (BT-Drucksache 20/11561) wie folgt Stellung:\r\nA) Kernforderungen\r\n1) Wir fordern, auch die Ergebnisse klinischer Forschung und Entwicklung \r\nangemessen zu honorieren. Bei der Preisbildung für innovative Therapien ist eine \r\nRückbesinnung auf ein echtes Verhandlungsverfahren erforderlich sowie die \r\nAbschaffung kumulativ wirkender Kostensenkungsinstrumente. Vor den \r\nAuswirkungen der aktuell geltenden Preisfindungsalgorithmen im AMNOG-System \r\nauf das internationale Preisgefüge müssen sich die Unternehmen auch bei \r\ngelaunchten AMNOG-Arzneimitteln schützen können. Zumindest im Falle des \r\nMarktaustritts aufgrund eines geschiedsten Erstattungsbetrags muss ein Verzicht \r\nauf die Listung dieses Erstattungsbetrags möglich sein.\r\n2) Wir fordern eine regelmäßige Evaluierung des Gesetzes, die alle 2 Jahre \r\nstattfindet. Nur darüber kann eruiert werden, ob das Ziel der Pharmastrategie der \r\nBundesregierung, mit diesem Gesetz Deutschland wieder als Forschungs- und \r\nPharmastandort attraktiv und an die Weltspitze zu bringen, erreicht wird. In \r\nAnbetracht der Tatsache, dass sich alle 4 Jahre das Wissen in der Medizin \r\nverdoppelt und dass auch andere Länder einen Platz an der Weltspitze anstreben, \r\nist dieser Evaluierungsprozess unumgänglich. \r\n3) Wir fordern die Verbindlichkeit der Standartvertragsklauseln im AMG oder in einer \r\nentsprechenden Rechtsverordnung zu verankern. Lediglich eine Bekanntmachung, \r\nwie im Gesetzesentwurf vorgeschlagen, wird keine breite Anwendung dieser \r\nKlauseln bewirken. Somit wird eines der Hauptprobleme der klinischen Forschung \r\nin Deutschland nicht gelöst werden können. Dieses Problem, die z.T. sehr langen \r\nVertragsverhandlungszeiten, haben den Standort Deutschland für Sponsoren \r\nklinischer Prüfungen unattraktiv gemacht. Wie bereits in anderen Ländern der EU \r\nwie Frankreich wird die Verbindlichkeit zu deutlich kürzeren \r\nVertragsverhandlungszeiten führen können.\r\nSeite 2 von 7\r\nBundesverband der Pharmazeutischen Industrie e.V., Friedrichstr. 148, 10117 Berlin\r\nB) Im Einzelnen:\r\n1.) Zu Artikel 1 Nr. 8 Reg-E; zu § 40b AMG (Elektronische Signatur)\r\n• Der Regierungsentwurf für elektronische Signaturen bedarf klarer Vorgaben für eine \r\nsach- und praxisgerechte Anwendung. Ein konkreter Verweis auf Artikel 26 der EU\u0002Verordnung 910/2014 würde die Klarheit bezüglich der Anforderungen an \r\nfortgeschrittene elektronische Signaturen verbessern.\r\n• Die Formulierung zu Artikel 1 Nr. 8 Reg-E; § 40b AMG muss präzisiert werden, indem \r\nsie eindeutig auf die entsprechenden Artikel der EU-Verordnungen 536/2014 und \r\n910/2014 Bezug nimmt.\r\nDer Bereich der elektronischen Signaturen ist komplex und gleichzeitig von \r\nentscheidender Bedeutung für die moderne klinische Forschung. In dem \r\nRegierungsentwurf wird unscharf beschrieben, wie elektronische Signaturen geregelt \r\nwerden sollen. Eine klare Regelung ist jedoch von großer Bedeutung, um sicherzustellen, \r\ndass elektronische Signaturen effektiv und praktisch angewendet und genutzt werden \r\nkönnen. Vor diesem Hintergrund hat der vorliegende Regierungsentwurf jedoch eine \r\nentscheidende Schwäche: Er verweist lediglich auf die gesamte EU-Verordnung \r\n910/2014, ohne spezifische Anforderungen an elektronische Signaturen festzulegen. \r\nDies bedeutet, dass es unklar bleibt, welche Art von elektronischer Signatur für die \r\nEinwilligung zur Teilnahme an klinischen Studien erforderlich ist – sei es eine \r\nfortgeschrittene oder eine qualifizierte elektronische Signatur.\r\nUm dieses Problem zu lösen, wird vorgeschlagen, einen konkreten Verweis auf Artikel 26 \r\nder EU-Verordnung 910/2014 einzufügen. Dieser Artikel legt die Anforderungen an \r\nfortgeschrittene elektronische Signaturen fest und würde somit Klarheit schaffen. Durch \r\neine präzisere Formulierung des Gesetzestextes gemäß dieser Empfehlung werden\r\nelektronische Einwilligungen zur Teilnahme an klinischen Studien in Deutschland \r\nerleichtert. Die bisherige Forderung nach qualifizierten elektronischen Signaturen hat sich \r\nin der Praxis nicht durchsetzen können. Der technische Aufwand ist insbesondere auf der \r\nSeite der Prüfungsteilnehmer, aber auch auf der Seite vieler Arztpraxen bzw. Prüfzentren \r\nnicht realisierbar. Fortgeschrittene elektronische Signaturen sind technisch weniger \r\nanspruchsvoll, arbeiten mit in der Bevölkerung bereits bekannten und vielfach \r\nverwendeten Techniken und haben sich in ihrer Datensicherheit bewährt.\r\nKlare Vorgaben für die Anwendung elektronischer fortgeschrittener Signaturen würden\r\nzudem nicht nur die Durchführung klinischer Prüfungen unterstützen, sondern auch die \r\nEffizienz elektronischer Transaktionen im Gesundheitswesen insgesamt verbessern.\r\n2.) Zu Artikel 1 Nr. 12 Reg-E; § 41d AMG (Richtlinien zur Bewertung klinischer \r\nPrüfungen durch Ethik-Kommissionen)\r\n• Die Rolle des AKEK muss gestärkt werden, um einheitliche Richtlinien für Ethik\u0002Kommissionen zu etablieren und durchzusetzen, wie es im aktuellen Gesetzentwurf \r\nvorgesehen ist.\r\n• Wichtig ist auch eine noch fehlende Klarstellung, wie im Fall von Verstößen der Ethik\u0002Kommissionen gegen die Richtlinien des AKEK zu verfahren ist. Erforderlich ist die \r\nEinrichtung einer Ombudsstelle für die Überwachung und Nachverfolgung von \r\nsolchen Verstößen, die im Sinne der EU-Verordnung über klinische Prüfungen mit \r\nSeite 3 von 7\r\nBundesverband der Pharmazeutischen Industrie e.V., Friedrichstr. 148, 10117 Berlin\r\nHumanarzneimitteln (536/2014, Artikel 94) wirksam, verhältnismäßig und \r\nabschreckend sanktioniert werden sollten.\r\nDie Ethik-Kommissionen spielen eine entscheidende Rolle bei der Bewertung von \r\nklinischen Prüfungen, um sicherzustellen, dass sie ethischen Standards entsprechen. \r\nDoch es gibt in Deutschland die Unwägbarkeit, dass unterschiedliche Kommissionen \r\nunterschiedliche Anforderungen haben können, was zu Verzögerungen im \r\nVerfahrensablauf und Unklarheiten für den Antragsteller führen kann. Um diese Probleme \r\nanzugehen, ist es wichtig, einheitliche Vorgaben für alle Ethik-Kommissionen zu \r\netablieren, sodass sämtliche Ethik-Kommissionen in Deutschland nach einheitlichen \r\nStandards arbeiten, um darüber einen effizienten und ethisch einwandfreien \r\nBewertungsprozess sicherzustellen.\r\nDer BPI betont folglich die Notwendigkeit einheitlicher und bindender Vorgaben für alle \r\nEthik-Kommissionen, um Abweichungen bei gesetzlichen und ethischen Anforderungen \r\nzu vermeiden und eine Harmonisierung des Entscheidungs- und Bewertungsverhaltens \r\naller Ethik-Kommissionen zu erreichen. Nur damit kann für den Bereich der Bewertung\r\neines Antrags auf Durchführung einer klinischen Prüfung durch eine Ethik-Kommission \r\nPlanungssicherheit für die Sponsoren ermöglicht werden.\r\n3.) Zu Artikel 1 Nr. 13; § 42d AMG (Standardvertragsklauseln für die Durchführung \r\nklinischer Prüfungen)\r\n• Der BPI betont die Bedeutung einheitlicher, verbindlicher Standardvertragsklauseln \r\nzur Beschleunigung klinischer Prüfungen in Deutschland.\r\n• Eine einfache Bekanntmachung durch das BMG wird nach Einschätzung des BPI\r\nnicht ausreichen, um die Verwendung der Standardvertragsklauseln verbindlich zu \r\nmachen. Der Gesetzgeber sollte daher das BMG ermächtigen, verbindliche Vorgaben \r\nfür Standardvertragsklauseln durch eine Rechtsverordnung festzulegen, um eine \r\nBeschleunigung der Vertragsverhandlungen zu erreichen. \r\nDie Verwendung von Standardvertragsklauseln spielt eine wichtige Rolle bei der \r\nBeschleunigung von klinischen Prüfungen in Deutschland. Diese Klauseln, die bereits \r\nvon verschiedenen Organisationen wie der Deutschen Hochschulmedizin, dem Verband \r\nForschender Arzneimittelhersteller (vfa) und dem KKS-Netzwerk entwickelt wurden, \r\nsollen sicherstellen, dass Verträge für Auftragsforschung effizient und reibungslos \r\nabgeschlossen werden können.\r\nDer BPI betrachtet diesen Ansatz als entscheidend, um den Forschungsstandort \r\nDeutschland zu stärken. Allerdings stellt sich die Frage, ob es ausreicht, wenn das BMG \r\ndie Klauseln nur bekannt gibt. Andere Länder wie Frankreich oder Spanien haben \r\nverbindliche Vertragsbausteine oder sogar ganze Standardverträge für klinische \r\nPrüfungen in ihren nationalen Gesetzen festgelegt, was aus Sicht des BPI sinnvoller \r\nerscheint.\r\nAus diesem Grund schlägt der BPI vor, dass die Nutzung dieser \r\nStandardvertragsklauseln für alle Beteiligten verbindlich wird. Dies könnte durch die \r\nSchaffung einer Rechtsverordnung ermöglicht werden, die vom BMG erlassen wird. \r\nDadurch würden die Klauseln nicht nur bekannt gemacht, sondern verbindlich \r\nvorgeschrieben. BPI, vfa und BVMA haben dazu ein verfassungsrechtliches Gutachten \r\nerstellen lassen, wonach die Verbindlichkeit im AMG oder auch in einer \r\nSeite 4 von 7\r\nBundesverband der Pharmazeutischen Industrie e.V., Friedrichstr. 148, 10117 Berlin\r\nRechtsverordnung der Verfassung nicht entgegensteht und gesetzgeberisch umsetzbar \r\nist.\r\nDer BPI ist der Auffassung, dass die Verbindlichkeit gerechtfertigt ist, um den \r\nForschungsstandort Deutschland zu stärken und gleichzeitig Flexibilität und \r\nVerbindlichkeit für die Vertragspartner zu gewährleisten. Zusätzlich sollte ein ähnlicher \r\nAnsatz auch im Rahmen des Medizinprodukterechts erwogen werden, um auch in \r\ndiesem Bereich Vereinfachungen bei klinischen Prüfungen zu erreichen.\r\nInsgesamt ist die Einführung verbindlicher Standardvertragsklauseln ein wichtiger Schritt \r\nzur deutlichen Beschleunigung von klinischen Prüfungen in Deutschland und zur \r\nStärkung des Forschungsstandorts.\r\n4.) Zu Artikel 2 RefE des MFG (Änderung des Medizinprodukte\u0002Durchführungsgesetzes)\r\n• Der BPI fordert die Einführung von verbindlichen Standardvertragsklauseln für die \r\nklinischen Prüfungen mit Medizinprodukten und In vitro-Diagnostika. (siehe dazu \r\nAusführungen oben unter Zu Artikel 1, Nr. 13).\r\n• Der BPI schlägt vor, dass die oben beschriebene unter Zu Artikel 1, Nr. 8 \r\nelektronische Einwilligung mittels fortgeschrittener Signatur auch auf Medizinprodukte \r\nund In-vitro-Diagnostika (IVDs) ausgeweitet und in das Medizinprodukterecht\u0002Durchführungsgesetz (MPDG) aufgenommen wird. Dazu soll der entsprechende \r\nAbschnitt im MPDG (§ 28) analog zu der neuen Regelung im AMG (§ 40b (1)) \r\ngeändert werden.\r\n• Der BPI fordert, dass statt des sequenziellen Verfahrens bei der Beantragung \r\nklinischer Prüfungen mit Medizinprodukten das bewehrte parallele Verfahren \r\neingeführt wird. Das sequentielle Verfahren, das erst das Einholen der zustimmenden \r\nBewertung einer Ethik-Kommission fordert, bevor die Prüfung bei der Behörde \r\nbeantragt werden kann, verlängert unnötig die Fristen bis zur Genehmigung einer \r\nklinischen Prüfung. \r\nEin paralleles ethisches und behördliches Bewertungsverfahren statt des jetzigen \r\nsequenziellen Verfahrens durch BfArM und Ethik-Kommissionen wird die Bearbeitung \r\nklinischer Prüfungen mit Medizinprodukten erheblich beschleunigen und wird daher\r\ndringend gefordert. Das neue Medizinprodukte-Durchführungsgesetz (MPDG) hat ein \r\nsequenzielles, also nachgeschaltetes Genehmigungsverfahren für klinische \r\nPrüfungen eingeführt, mit dem es das davor im Medizinproduktegesetz verankerte \r\nparallele Verfahren abgelöst hat. Das bedeutet, dass zuerst eine positive \r\nStellungnahme der Ethik-Kommission eingeholt werden muss, bevor der Antrag bei \r\nder Bundesoberbehörde gestellt werden kann. Diese Stellungnahme muss als \r\nBestandteil des Antrags vorgelegt werden, ansonsten wird der Antrag als \r\nunvollständig abgelehnt. Die Rückkehr zum parallelen Verfahren wird vorgeschlagen, \r\nbei dem sowohl die ethische Bewertung durch die Ethik-Kommission als auch die \r\nbehördliche Bewertung durch die Bundesoberbehörde gleichzeitig erfolgen. Dieses \r\nparallele Verfahren ist bereits bei Arzneimitteln seit vielen Jahren etabliert und hat \r\nsich bewährt, ohne die Sicherheit der Teilnehmer klinischer Prüfungen oder die \r\nQualität der Daten aus diesen klinischen Prüfungen zu beeinträchtigen.\r\nSeite 5 von 7\r\nBundesverband der Pharmazeutischen Industrie e.V., Friedrichstr. 148, 10117 Berlin\r\nDie Änderung des MPDG sieht vor, die Notwendigkeit der Einbeziehung der \r\nStellungnahme der Ethik-Kommission in den Antrag bei der Bundesoberbehörde zu \r\nstreichen. Dadurch soll der zeitaufwendige Prozess für den Antragsteller vereinfacht \r\nwerden, ohne dass dabei die Sicherheit und Qualität in klinischen Prüfungen \r\nbeeinträchtigt werden.\r\n5.) Zu Artikel 4; §§ 31ff Reg-E, StrlSchG (strahlenschutzrechtliche Anzeige und \r\nGenehmigung)\r\n• Der BPI fordert, die strahlenschutzrechtliche Genehmigung in das \r\nGenehmigungsverfahren bei den Bundesoberbehörden BfArM und PEI zu integrieren, \r\num eine parallele oder sequenzielle Genehmigung zu vermeiden und die Bearbeitung \r\nvon klinischen Prüfungen in Deutschland zu beschleunigen.\r\n• Die Einbindung der Ethik-Kommissionen in das Anzeigeverfahren für klinische \r\nPrüfungen mit ionisierenden Strahlen in Form der Begleitdiagnostik ist ein\r\nsachgerechter Ansatz. Dennoch bedarf es zudem klarer Vorgaben zur Bindung der \r\nBehörden an die Stellungnahme der Ethik-Kommissionen. Zudem fordert der BPI, die \r\nVorgaben des Artikel 4 auch auf Medizinprodukte und In vitro-Diagnostika zu \r\nübertragen.\r\n• Der BPI sieht noch Bedarf für eine Abstimmung der Fristen des Bundesamts für \r\nStrahlenschutz mit den EU-Vorgaben, um Verzögerungen zu vermeiden, und betont \r\ndie Notwendigkeit einer umfassenden Genehmigungsfiktion und klarer Anforderungen \r\nan die vorzulegenden Unterlagen.\r\nDem BPI kommt es vor allem darauf an, dass die Einbindung des BfS nicht zu einer \r\nVerzögerung des Verfahrens zur Genehmigung der Anwendung ionisierender Strahlung \r\nin klinischen Prüfungen führt und schlägt deshalb vor, dass die endgültige Entscheidung \r\nüber die Genehmigung bei der Bundesoberbehörde (BfArM/PEI) bleibt und diese das BfS \r\nhinsichtlich der strahlenschutzrechtlichen Bewertung \"überstimmen\" kann, falls interne \r\nFristen nicht eingehalten werden.\r\nDaneben ist es dem BPI wichtig, dass die Fristen des BfS an die Fristen der Ethik\u0002Kommissionen angeglichen werden, um eine effiziente Abwicklung des Verfahrens zur \r\nGenehmigung der Anwendung der ionisierenden Strahlung in der klinischen Prüfung\r\nsicherzustellen, die den parallellaufenden Verfahren zur Genehmigung der Durchführung \r\nklinischer Prüfungen nicht entgegensteht. Darüber hinaus sollte die „fiktive \r\nGenehmigung“, die besagt, dass die Genehmigung als erteilt gilt, wenn keine Ablehnung \r\ninnerhalb einer bestimmten Frist erfolgt, konsequent zur Anwendung kommen.\r\nAls fraglich erachtet der BPI, dass das BfS dem Antragsteller den Eingang der \r\nZustimmung der Ethikkommission bescheinigen muss. Das steht nicht im Einklang mit \r\nden Vorgaben der EU-Verordnung 536/2014 über klinische Prüfungen.\r\n6.) Zu Artikel 5 Reg-E (Änderung des Gesetzes über Rabatte für Arzneimittel) und \r\nArtikel 6 Reg-E (Änderung des Fünften Buches Sozialgesetzbuch)\r\nSeite 6 von 7\r\nBundesverband der Pharmazeutischen Industrie e.V., Friedrichstr. 148, 10117 Berlin\r\n• Der BPI sieht die Berücksichtigung erstattungsrechtlicher Rahmenbedingungen für \r\nInnovationen von entscheidender Bedeutung, da ein alleiniger Fokus auf klinischer \r\nForschung nicht ausreicht, um die Herausforderungen im Gesundheitswesen \r\numfassend anzugehen. \r\n• Die aktuellen Regelungen zur Preisbildung für innovative Therapien stehen vor \r\nerheblichen Herausforderungen, die dringend einer gesetzlichen Korrektur bedürfen. \r\nIm Zentrum dieser Problematik stehen die neuen AMNOG-Leitplanken und die \r\nKombinationsabschläge. Diese durch das GKV-Finanzstabilisierungsgesetz (GKV\u0002FinStG) geschaffenen Regelungen haben zur Folge, dass innovative Therapien oft \r\nnicht mehr angemessen honoriert werden.\r\n• Ein besonders kritischer Punkt ist, dass ein nachgewiesener Zusatznutzen \r\ngegenüber einer zweckmäßigen Vergleichstherapie häufig nicht mehr in einem \r\nhöheren Preis resultiert. Dies führt in vielen Fällen dazu, dass sich der Zusatznutzen \r\nwirtschaftlich nicht mehr rechnet, wodurch Anreize für die Entwicklung und \r\nBereitstellung innovativer Therapien erheblich gemindert werden.\r\nDies lässt sich nicht allein dadurch korrigieren, dass zukünftige Erstattungsbeträge\r\nnicht zwingend in den öffentlichen Verzeichnisdiensten geführt werden müssen - so\r\nwird lediglich eine Ausstrahlungswirkung der verschärften Preisbildungsvorgaben auf \r\ndas internationale Preisgefüge verhindert. Dies muss auch für bereits im Markt \r\nbefindliche AMNOG-Produkte möglich sein, bei denen der Erstattungsbetrag neu \r\nfestzulegen ist. Zumindest im Falle des Marktaustritts aufgrund eines geschiedsten \r\nErstattungsbetrags muss ein Verzicht auf die Listung dieses Erstattungsbetrags \r\nmöglich sein.\r\n• Wir fordern eine dringende Überprüfung und Anpassung der neuen AMNOG\u0002Leitplanken und Kombinationsabschläge. Es ist essenziell, dass die Preisbildung für \r\nTherapieinnovationen die tatsächlichen Mehrwerte und den Zusatznutzen dieser \r\nTherapien adäquat widerspiegelt. In diesem Sinne ist eine Abkehr von mit dem GKV\u0002FinStG eingeführten algorithmischen Elementen im Kontext der Bildung von \r\nErstattungsbeträgen und eine Rückbesinnung auf ein echtes Verhandlungsverfahren \r\ndringend erforderlich. Nur so kann gewährleistet werden, dass innovative Ansätze in \r\nder medizinischen Versorgung auch in Zukunft tatsächlich ankommen. \r\n• Zudem ist das seit 2009 bestehende sogenannte Preismoratorium, das mit dem GKV\u0002FinStG erneut um weitere vier Jahre bis zum 31. Dezember 2026 verlängert worden \r\nist, aufzuheben. Es gibt hierfür keine sachliche Rechtfertigung, insbesondere trägt die \r\npharmazeutische Industrie keine rechtliche Finanzierungsverantwortung für das \r\nGesamtsystem der GKV. Maßnahmen wie ein Preismoratorium, durch die den \r\nbetroffenen pharmazeutischen Unternehmern die Preissetzungsfreiheit vollständig \r\nentzogen wird, können nur in Ausnahmekonstellationen und für einen begrenzten \r\nZeitraum zugemutet werden. Diese Grenzen sind bei einem Preismoratorium, das auf \r\nden – seit 2018 (§ 130a Abs. 3a Satz 2 SGB V) – realen – Preisstand des Jahres \r\n2009 referenziert und das bis zum Ende des Jahres 2026 ausgedehnt wird, deutlich \r\nüberschritten. \r\n7.) Weitere Forderung des BPI: NIS im off label-use und regelmäßige Evaluierung \r\ndes MFG \r\nSeite 7 von 7\r\nBundesverband der Pharmazeutischen Industrie e.V., Friedrichstr. 148, 10117 Berlin\r\n• Einfügung einer im AMG verankerten Erlaubnis, mittels nichtinterventioneller Studien \r\n(NIS) die off label-Anwendung von Arzneimitteln zu untersuchen. In anderen Ländern \r\nwie Österreich ist dies bereits geschehen und gesetzlich geregelt. \r\n• Für eine stärkere Beteiligung an klinischen Prüfungen schlägt der BPI die Schaffung \r\neiner öffentlichen Datenbank für klinische Prüfungen zum laienfreundlichen Auffinden \r\nklinischer Prüfungen vor. Dazu sollte das BMG durch Rechtsverordnung ermächtigt\r\nwerden, diese Datenbank zu errichten. Das Bundesministerium soll mit anderen \r\nstaatlichen und nichtstaatlichen Institutionen, einschließlich, Bundesoberbehörden, \r\nBehörden, Forschungseinrichtungen, Universitäten und Fachgesellschaften, \r\nzusammenarbeiten, um Informationen für die Datenbank zu sammeln und zu \r\nüberprüfen\r\n• Einfügung einer zweijährigen, regelmäßigen Evaluierung des MFG, um angemessen \r\nund zeitnah auf Erfolg und Misserfolg reagieren zu können. Vorher-Nachher\u0002Vergleiche sind dabei heranzuziehen.\r\nStand: Juni 2024\r\nDer Bundesverband der Pharmazeutischen Industrie e.V. (BPI) vertritt die gemeinsamen \r\nwirtschaftlichen Interessen seiner Mitgliedsunternehmen vor allem in den Bereichen \r\nGesundheits- wie Standortpolitik, Versorgungssicherheit und Arzneimittelgesetzgebung auf\r\nLandes- und Bundesebene sowie in Europa. Wir wirken mit erfolgreichen Unternehmen, \r\nqualifizierten Mitarbeitern, hoher Produktivität, innovativen Produkten und guten \r\nArbeitsbedingungen daran mit, den Pharma-Standort Deutschland langfristig und \r\nkonkurrenzfähig zu sichern. \r\nDer BPI ist registrierter Interessenvertreter gemäß LobbyRG (Registernummer R001463) und \r\nbeachtet die Grundsätze integrer Interessenvertretung nach § 5 LobbyRG. Die Arbeit des BPI \r\nist transparent – politische Stellungnahmen und Positionen, Anhörungen, Pressearbeit und \r\nviele unserer Veranstaltungen sind öffentlich zugänglich. \r\nUnsere Mitgliedsunternehmen verpflichten sich, nach den Grundsätzen der Fairness, \r\nOffenheit, Transparenz und Integrität zu handeln. Jedes Mitglied des BPI, das \r\nverschreibungspflichtige Humanarzneimittel (gegenüber den Fachkreisen) bewirbt oder über \r\ndiese informiert, muss sich einem Verhaltenskodex der Selbstkontrolleinrichtungen der \r\npharmazeutischen Industrie unterwerfen."},"recipientGroups":[{"recipients":{"parliament":[{"code":"RG_BT_MEMBERS_OF_PARLIAMENT","de":"Mitglieder des Bundestages","en":"Members of parliament"}],"federalGovernment":[]},"sendingDate":"2024-06-10"}]},{"regulatoryProjectNumber":"RV0002819","regulatoryProjectTitle":"Änderung des Medizinforschungsgesetzes hinsichtlich der AMNOG-Leitplanken","pdfUrl":"https://www.lobbyregister.bundestag.de/media/87/68/384690/Stellungnahme-Gutachten-SG2406280067.pdf","pdfPageCount":6,"text":{"copyrightAcknowledgement":"Die grundlegenden Stellungnahmen und Gutachten können urheberrechtlich geschützte Werke enthalten. Eine Nutzung ist nur im urheberrechtlich zulässigen Rahmen erlaubt.","text":" \r\n1\r\nPosition der Arbeitsgemeinschaft Therapie Seltene Erkrankungen (ATSE) zum \r\nStrategiepapier der Bundesregierung zur „Verbesserung der \r\nRahmenbedingungen für den Pharmabereich in Deutschland“\r\nDie Arbeitsgemeinschaft Therapie Seltene Erkrankungen (ATSE) setzt sich für gute\r\nRahmenbedingungen zur Erforschung und Entwicklung (F&E) von Arzneimitteln zur Behandlung von \r\nseltenen Erkrankungen, sogenannte Orphan Drugs, ein. Ziel der ATSE ist es, über die Besonderheiten \r\nvon Orphan Drugs aufzuklären und die Versorgungssituation von Patientinnen und Patienten sowie \r\nderen Angehörigen in Deutschland stetig zu verbessern.\r\nDie pharmazeutische Industrie ist ein bedeutender und führender Sektor der deutschen Wirtschaft, \r\ndessen Stärke langfristig die Gesundheitsversorgung und den Wirtschaftsstandort maßgeblich \r\nbeeinflusst. Vor diesem Hintergrund ist es besorgniserregend, dass der pharmazeutische Forschungs\u0002und Entwicklungsstandort Deutschland global, insbesondere aber auch im Vergleich zu anderen \r\neuropäischen Standorten, durch politische Entscheidungen bzw. den Mangel an\r\ninnovationspolitischen Initiativen zusehends an Wettbewerbsfähigkeit verliert. Vor diesem \r\nHintergrund begrüßt die ATSE das Engagement der Bundesregierung mit dem Strategiepapier zur \r\n„Verbesserung der Rahmenbedingungen für den Pharmabereich in Deutschland“ die \r\nWettbewerbsfähigkeit der Branche zu stärken. \r\nIm Folgenden wird zu ausgewählten Vorhaben aus dem Strategiepapier Stellung bezogen, die direkten \r\nEinfluss auf das Innovationsmodell für Arzneimittel gegen seltene Erkrankungen haben. Damit möchte \r\ndie ATSE einen aktiven Beitrag für eine erfolgreiche Umsetzung der Pharmastrategie und das Erreichen \r\nder damit verfolgten Ziele der Bundesregierung leisten.\r\nMangelhafte Änderungen am AMNOG als Gefahr für Orphan Drugs\r\n(Strategiepapier, Vorhabenbereich 7)\r\nZwar bestanden in den vergangenen Jahren hinsichtlich des Marktzugangs, der Erstattung, der \r\nNutzenbewertung sowie der Preisbildung von neuen Arzneimitteln einigermaßen stabile \r\nRahmenbedingungen in Deutschland. Allerdings zeigte sich bereits in den letzten Jahren, dass der\r\nNutzenbewertungsprozess des Arzneimittelmarkt-Neuordnungsgesetzes (AMNOG) dem \r\nmedizinischen Fortschritt zunehmend nicht mehr gewachsen ist. Die vielfältigen Bemühungen der \r\nforschenden Pharmaindustrie haben in den letzten Jahren erfreulicherweise zu mehr Zulassungen von\r\nOrphan Drugs geführt. Durch die Zunahme an Orphan Drugs, Gen- und Zelltherapien und dem Trend \r\nzur Präzisionsmedizin, stoßen die klassischen Pfade der Evidenzgenerierung jedoch häufiger an \r\nGrenzen. Für solche Therapien braucht es ein offeneres und flexibleres AMNOG. Das Inkrafttreten des \r\nGKV-Finanzstabilisierungsgesetzes (GKV-FinStG) Ende 2022 hat das AMNOG jedoch in die genau \r\ngegenteilige Richtung verändert. Statt dem notwendigen mehr, gibt es jetzt weniger Flexibilität. Die \r\ndarin beschlossenen Maßnahmen führen unter anderem dazu, dass die Evidenzbesonderheiten von \r\nOrphan Drugs gegenüber „regulären“ Arzneimitteln im AMNOG noch weniger Berücksichtigung finden. \r\nDies reduziert bereits jetzt die wirtschaftliche Planbarkeit für Unternehmen, die in die langwierige und \r\nhochrisikobehaftete Erforschung und Entwicklung von Orphan Drugs investieren. Mittelfristig kann \r\n \r\n2\r\ndies auch dazu führen, dass der Zugang zu neuen, aber auch zu schon im Versorgungsalltag \r\nangekommenen Orphan Drugs, behindert wird. Zudem sind die Maßnahmen des GKV-FinStG \r\nunverhältnismäßig. Die GKV-Arzneimittelausgaben sind 2022 und 2023 real gesunken. Die \r\nGesetzesbegründung einer „dynamischen Kostenentwicklung\" war daher unzutreffend. Wenn die \r\npharmazeutische Industrie als eine Schlüsselindustrie Deutschlands gesehen wird, ist es entscheidend, \r\nstabile und planbare Rahmenbedingungen auch bei der Erstattung zu schaffen, die nicht zu Lasten des \r\nAnspruchs auf eine adäquate und am medizinischen Fortschritt ausgerichtete Gesundheitsversorgung \r\nvon Menschen mit seltenen Erkrankungen gehen. Zwar geht die Bundesregierung mit dem \r\nvorgelegten Strategiepapier einen wichtigen ersten Schritt, dennoch sind die darin vorgebrachten \r\nAnsätze bei weitem nicht ausreichend, um den sehr besonderen Anforderungen bei Orphan Drugs \r\ngerecht zu werden. \r\nEvaluation der AMNOG-Reformen durch das GKV-FinStG \r\nBeim AMNOG-Verfahren handelt es sich um einen mindestens einjährigen Prozess. Von der Dossier\u0002Einreichung bis zum vereinbarten Erstattungsbetrag bzw. (ggf. notwendigen) \r\nSchiedsstellenentscheidung vergehen formal 12-15 Monate. In der Praxis verlängert sich dieser \r\nZeitrahmen regelmäßig. Mit Blick auf die vergangenen Monate zeigt sich, dass seit dem Inkrafttreten \r\ndes GKV-FinStG fast kein Arzneimittel den vollständigen Prozess durchlaufen hat. Nur wenige Orphan \r\nDrugs haben einen Nutzenbewertungsbeschluss unter der neuen Rechtslage erhalten. \r\nWie im Evaluationsbericht des Bundesministeriums für Gesundheit (BMG) bereits dargestellt, greift \r\nder Evaluationszeitraum zu kurz für eine abschließende Bewertung, insbesondere im Hinblick auf die \r\nAbsenkung der Umsatzschwelle für Orphan Drugs von 50 auf 30 Millionen Euro (Bundestag 2024). Die \r\nATSE fordert daher, dass das BMG die Folgen des GKV-FinStG auf den AMNOG-Prozess auch in Zukunft \r\nweiter aufmerksam beobachtet. Die angekündigte Fortführung „in Form einer externen Evaluation“ in \r\n2024 kann dabei nur ein erster Schritt sein und sollte unbedingt unter Beteiligung der betroffenen \r\nStakeholder, insbesondere auch von Patientenvertretungen und der pharmazeutischen Industrie, \r\numgesetzt werden. Zudem betrifft die Gesetzesänderung insbesondere Entscheidungen der \r\nArzneimittelhersteller, zukünftig in die F&E von Orphan Drugs zu investieren. Auswirkungen des GKV\u0002FinStG auf diese Entscheidungen können zum jetzigen Zeitpunkt noch nicht abschließend und nur im \r\nDialog mit Arzneimittelherstellern bewertet werden.\r\nBereits heute gibt es Indizien dafür, dass das GKV-FinStG im Zusammenspiel mit der unflexiblen \r\nAMNOG-Methodik für viele Orphan Drugs zu Problemen führt, die einen verspäteten oder \r\nausbleibenden Zugang bedeuten könnten. Ein drastisches Beispiel dafür sind zwei CAR-T-Zelltherapien, \r\ndie zwar vielversprechende Heilungschancen für einige Krebspatientinnen und -patienten bieten, die \r\naufgrund der vom G-BA an die Evidenzgenerierung angelegten methodischen Ansprüche jedoch den \r\nZusatznutzen abgesprochen bekommen haben.\r\n1 Ebenso ist eine Therapie für die seltene Erkrankung \r\nder Generalisierten Pustulösen Psoriasis, mit ähnlichen Herausforderungen konfrontiert. Zwar ist die \r\nTherapie für eine seltene Erkrankung indiziert, hält aber keinen Orphan Drug Status. Daher wurde die \r\nTherapie im AMNOG-Verfahren wie ein „reguläres“ Arzneimittel für verbreitete Indikationen \r\nbehandelt. In der Folge kam der G-BA zum Ergebnis – kein Zusatznutzen. Das Präparat wurde vom \r\nHersteller vom Markt genommen (Ärzteblatt 2023). Diese Fälle verdeutlichen die ernsthafte \r\n1 Tatsächlich sind beide Therapien ein Beispiel dafür, dass das AMNOG derzeit ethische Grenzen der Datengenerierung nicht akzeptieren \r\nmöchte und nicht bereit ist die Bewertungsmethodik diesen Beschränkungen anzupassen. Unzureichend sind hier nicht die Studiendaten, \r\nsondern die Bewertungsmethodik.\r\n \r\n3\r\nProblematik eines starren Nutzenbewertungssystems in Deutschland, das den Zugang zu innovativen \r\nTherapien für seltenen Erkrankungen mit als auch ohne Orphan Drug Status behindert und die \r\nVersorgung betroffener Patientinnen und Patienten gefährdet (für weitere Informationen, siehe \r\nAnhang).\r\nSpeziell für Orphan Drugs bedarf es einer Rückkehr zur Umsatzgrenze von 50 Mio. €. Grundsätzlich ist\r\neine Flexibilisierung der AMNOG-Methodik notwendig, um besonderen Therapiesituationen gerecht \r\nzu werden. Es sollte aus Sicht der ATSE nicht gewartet werden, bis die negativen Folgen unübersehbar \r\neingetreten und empirisch leicht nachweisbar sind. Die hier aufgezeigten Beispiele zeigen ausreichend, \r\nwelche Folgen das innovationsfeindliche GKV-FinStG und das reformbedürftige AMNOG hat. Mit dem \r\nKonzept AMNOG 2025 des vfa liegt eine Blaupause für eine innovationsfreundliche Reform des \r\nAMNOG vor (vfa 2023).\r\nSachgerechte Berechnung mit Nettoumsatzschwelle\r\nDarüber hinaus sollte fortan die Umsatzschwelle für Orphan Drugs nicht mehr am\r\nApothekenverkaufspreis gemessen werden. Dieser enthält mit Mehrwertsteuer und \r\nHandelszuschlägen Preiselemente, welche nicht im Regelungskreis zwischen Krankenkassen und \r\npharmazeutischen Unternehmen liegen. Auch in der Berechnung der Umsatzschwelle im stationären \r\nBereich wird fälschlicherweise die Umsatzsteuer angesetzt, obwohl Arzneimittel, die vom Arzt im \r\nRahmen der Behandlung abgegeben werden, steuerfrei sind. Um Änderungen in diesen \r\nPreiselementen neutral zu gestalten sowie gesetzliche und freiwillige Rabatte des pharmazeutischen \r\nUnternehmens an die gesetzlichen Krankenkassen zu berücksichtigen, sollte in Zukunft der\r\nNettoumsatz des pharmazeutischen Unternehmers innerhalb der GKV maßgeblich sein für die \r\nUmsatzschwelle. \r\nAbsenkung des Herstellerabschlags\r\nDie Absenkung des Herstellerrabatts von 16% auf 7% in 2014 zeigte nicht nur eine erhebliche \r\nEntlastung für pharmazeutische Unternehmen. Auch volkswirtschaftlich war diese Maßnahme positiv, \r\ndenn die Erhöhung des Herstellerrabatts um 1€ verursacht 2-3€ volkswirtschaftliche \r\nEinkommensverluste und Minderinvestitionen2\r\n. Um langfristig Investitionsanreize für Orphan Drugs\r\nzu steigern und die Patientenversorgung von Menschen mit seltenen Erkrankungen weiter zu \r\nverbessern, schlägt die ATSE vor, Orphan Drugs von der Abführung des Herstellerabschlags \r\ngrundsätzlich auszunehmen. \r\nNotwendigkeit regulatorischer Anreize auch auf europäischer Ebene\r\n(Strategiepapier, Vorhabenbereich 5)\r\nDie ATSE begrüßt die Initiative der Bundesregierung attraktive Rahmenbedingungen für F&E in der EU \r\nzu schaffen und einen guten Zugang für Patientinnen und Patienten zu neuen Arzneimitteln zu \r\ngewährleisten. Dabei sollte allerdings beachtet werden, dass mit dem aktuellen Kommissionsentwurf \r\nzur EU Pharmaceutical Legislation vom 26. April 2023 eine adäquate Versorgung von Menschen mit \r\nseltenen Erkrankungen nicht sichergestellt werden kann. Trotz vieler guter Ansätze sorgt ein Teil der \r\nRegelungen nicht für positive Impulse bei der F&E von Orphan Drugs, sondern droht vielmehr das \r\n2 Dr. Schneider M. (2022). Gesamtwirtschaftliche und gesundheitswirtschaftliche Auswirkungen der Rabatte auf pharmazeutische Produkte\r\n– Gutachten für die Pharmainitiative Bayern. Aufgerufen am 25.01.2024 via https://www.pharmainitiative-bayern.de/wp\u0002content/uploads/sites/5/2022/03/basys_gutachten_rabatte_23feb2022.pdf\r\n \r\n4\r\nPotential zu beschränken (siehe Position der ATSE zur EU Pharmaceutical Legislation). Die ATSE \r\nunterstützt die Haltung der Bundesregierung, die einer Verkürzung des Unterlagenschutzes kritisch \r\ngegenübersteht.\r\nAus Sicht der ATSE sollte die Bundesregierung die Ablehnung der Verkürzung des Unterlagenschutzes \r\nauch auf die von der EU-Kommission vorgeschlagene Verkürzung der Marktexklusivität für Orphan \r\nDrugs ausdehnen. Die Folgen der geplanten Verkürzung der Marktexklusivität wirken im Bereich der \r\nOrphan Drugs analog der Verkürzung des Unterlagenschutzes für den Gesamtmarkt. Sie schwächt den \r\nSchutz geistigen Eigentums im Bereich der Arzneimittel für seltene Erkrankungen und vermindert so \r\ndie Anreize in die Forschung und Entwicklung von Orphan Drug zu investieren. Die europäische Orphan \r\nDrug Gesetzgebung war für die Patientinnen und Patienten mit seltenen Erkrankungen ein großer \r\nErfolg. Dennoch bleibt noch viel zu tun. Nach wie vor fehlen für rund 90 Prozent der seltenen \r\nErkrankungen Therapien. Es gibt daher keinen Grund, hier die Anreize zu reduzieren. \r\nFazit\r\nDas vorliegende Strategiepapier der Bundesregierung zur „Verbesserung der Rahmenbedingungen für \r\nden Pharmabereich in Deutschland“ weist bereits viele gute Ansätze auf. Allerdings wurde das Thema \r\n„Orphan Drugs\" aus Sicht der ATSE in der Strategie noch nicht ausreichend verankert. Hier bedarf es \r\nspezifischer Maßnahmen, die den Besonderheiten dieser Therapien - gerade in Erstattungsfragen und \r\nFragen des Schutzes des geistigen Eigentums - gerecht werden. Des Weiteren sind die kleinen \r\nPatientenzahlen und die methodischen Herausforderungen zu berücksichtigen. Es braucht diese \r\nspezifischen Maßnahmen, damit die Versorgung von Patientinnen und Patienten mit seltenen\r\nErkrankungen weiter verbessert werden kann und Innovationen bei diesen auch ankommen.\r\nZiel dieses Positionspapiers ist es, die Diskussion, um die adäquate Berücksichtigung von Orphan Drugs \r\nin der Pharmastrategie der Bundesregierung mit konkreten Vorschlägen zu beleben. Die ATSE bietet \r\nsich als Gesprächspartnerin an, um den komplexen Herausforderungen der Stärkung des \r\nPharmastandorts Deutschland zu begegnen und die Versorgung von Menschen mit seltenen \r\nErkrankungen auch in Zukunft sicherzustellen.\r\nKontakt\r\nATSE-Sekretariat \r\nRPP Deutschland GmbH \r\nDorotheenstraße 37, 10117 Berlin \r\nseltene-erkrankungen@atse.de \r\n+49 (0) 30 84 71 20 420\r\n \r\n5\r\nAnhang\r\nDie nachfolgenden zwei Beispiele zeigen, dass das GKV-FinStG im Zusammenspiel mit der unflexiblen \r\nAMNOG-Methodik Hersteller von Orphan Drugs zum Marktrückgang zwingen könnten:\r\nCAR-T-Zelltherapien, die heute i.d.R. Orphan Drugs sind oder bei seltenen Erkrankungen zum Einsatz \r\nkommen, stellen eine Durchbruchsinnovation dar, die die Hoffnung geben in manchen Indikationen \r\ndie Krebserkrankung eines Teils der Patienten, die sonst i.d.R. nach wenigen Monaten verstorben \r\nwären, zu heilen. Dennoch wurden der Zusatznutzen der CAR-T-Zelltherapien BREYANZI® \r\n(Lisocabtagen maraleucel) und YESCARTA® (Axicabtagen-Ciloleucel) in einigen Indikationen3 als nicht \r\nbelegt eingeschätzt. Die Ergebnisse der vorgelegten einarmigen Studien seien nach Auffassung des G\u0002BA für die Bewertung des Zusatznutzens nicht geeignet, da sie keinen Vergleich gegenüber der \r\nzweckmäßigen Vergleichstherapie ermöglichten. Die vorgelegten indirekten Vergleiche seien \r\naufgrund einer fehlenden Vergleichbarkeit der jeweiligen Patientenpopulationen, sowie durch \r\nrelevante Unterschiede zwischen den Studiendesigns der Studien zu den CAR-T-Zelltherapien mit \r\nerheblichen Unsicherheiten behaftet und nicht für die Nutzenbewertung geeignet. Dem gegenüber \r\näußerte sich Prof. Glaß von der Deutschen Arbeitsgemeinschaft für Hämatopoetische \r\nStammzelltransplantation und Zelluläre Therapie e. V. (DAG-HSZT) und Chefarzt der Klinik für \r\nHämatologie und Stammzellentransplantation am Helios Klinikum Berlin-Buch in der AMNOG\u0002Anhörung zu einem der hier beispielhaft genannten Produkte wie folgt: „Komparative Studien mit \r\nCAR-T-Zell-Therapien […] und den klassischen Immun-Chemotherapien wird es auch in Zukunft nicht \r\ngeben, weil solche Studien von keiner Ethikkommission akzeptiert werden würden. Sie können kurative \r\nTherapien mit einem Potenzial von 30 bis 40 Prozent Langzeitüberleben nicht in Beziehung zu \r\nTherapien setzen, bei denen bisher eben kein Langzeitüberleben darstellbar war, weder in Real-World\u0002Analysen noch in Studien [...]. Man muss sich bei dieser Fragestellung mit dem an Evidenz begnügen, \r\nwas jetzt zur Verfügung steht.“ Da die Produktionskosten von CAR-T-Zelltherapien erheblich sind, \r\nbesteht hier die Gefahr, dass aufgrund der negativen G-BA Bewertung Erstattungsbeträge zustande \r\nkommen, die einen Verbleib am Markt unmöglich machen. \r\nEin weiteres Beispiel für die möglichen Folgen des GKV-FinStG auf Orphan Drugs ist Spesolimab \r\n(Spevigo®). Dies ist die erste zielgerichtete zugelassene Therapie zur Behandlung von akuten \r\nVerschlechterungen der Generalisierten Pustulösen Psoriasis (GPP) - einer systemischen, potenziell \r\nlebensbedrohlichen, seltenen Hauterkrankung. International wurde Spevigo® mehrfach als besondere \r\nInnovation ausgezeichnet, ist u.a. in den USA, China und Europa zugelassen und stellt für die \r\nbetroffenen Patientinnen und Patienten einen bedeutenden Therapiedurchbruch dar. In seinem \r\nBeschluss zur Nutzenbewertung am 20.7.2023 hat der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) für \r\nSpevigo® keinen Zusatznutzen anerkannt. Hintergrund ist, das Spevigo® zwar für eine schwere seltene \r\nErkrankung zum Einsatz kommt, aber nicht über den Orphan Drug Status verfügt. Das Beispiel stellt \r\ndar, was auch Herstellern passieren kann, deren Orphan Drug die 30 Mio. € Grenze überschreitet. Als \r\nKonsequenz dieser Entscheidung hat der Hersteller sich entschieden, Spevigo® vom deutschen Markt \r\nzu nehmen. Die Entscheidung des G-BA gegen Spevigo® ist aus Sicht des Herstellers ein weiterer Beleg \r\ndafür, dass sich der starre Nutzenbewertungsprozess in Deutschland nicht am Patientenbedarf \r\norientiert. Das System verhindert den Zugang zu innovativen, hochwirksamen Therapien und \r\n3 Hier einschlägige Indikationen von BREYANZI®: Diffus großzelliges B-Zell-Lymphom, primär mediastinales großzelliges B-Zell-Lymphom und \r\nfollikuläres Lymphom Grad 3B, nach ≥ 2 Vortherapien; BREYANZI wird für seltene Erkrankungen eingesetzt, es hat jedoch nicht den Orphan \r\nDrug Status. Und von YESCARTA®: Diffus großzelliges B-Zell-Lymphom und primäres mediastinales großzelliges B-Zell-Lymphom, nach mind. \r\n2 Vortherapien; YESCARTA hat die 30 Mio. € Umsatzgrenze überschritten.\r\n \r\n6\r\ngefährdet die Versorgung der Patienten hierzulande. Das Nutzenbewertungssystem müsse, so das \r\nUnternehmen weiter, dringend geändert werden. Vor allem für neuartige Therapien und im Bereich \r\nseltener Erkrankungen bräuchten im Nutzenbewertungsprozess mehr Spielraum und Flexibilität, \r\ndamit es nicht zur kategorischen Ablehnung verfügbarer Evidenz kommt. Dieser Bewertung kann sich \r\ndie ATSE nur anschließen."},"recipientGroups":[{"recipients":{"parliament":[{"code":"RG_BT_MEMBERS_OF_PARLIAMENT","de":"Mitglieder des Bundestages","en":"Members of parliament"}],"federalGovernment":[]},"sendingDate":"2024-05-10"}]},{"regulatoryProjectNumber":"RV0002820","regulatoryProjectTitle":"Gleichberechtigter Zugang der Industrie zu qualitativ hochwertigen und verknüpften Daten","pdfUrl":"https://www.lobbyregister.bundestag.de/media/8c/d0/297178/Stellungnahme-Gutachten-SG2406110103.pdf","pdfPageCount":38,"text":{"copyrightAcknowledgement":"Die grundlegenden Stellungnahmen und Gutachten können urheberrechtlich geschützte Werke enthalten. Eine Nutzung ist nur im urheberrechtlich zulässigen Rahmen erlaubt.","text":"Agenda 2025\r\nDafür setzt sich change4RARE ein\r\nDie Initiative change4RARE hat im Jahr 2023 basierend auf Vorarbeiten aus verschiedenen Round Table-\r\nDiskussionen und Werkstatt-Gesprächen Handlungsfelder für die Verbesserung der Diagnostik und Versorgung\r\nvon Menschen mit seltenen Erkrankungen entwickelt. Zusammen mit den Expert:innen der Initiative\r\nmöchte change4RARE diese Handlungsfelder an Entscheidungsträger:innen in Politik und Selbstverwaltung\r\nadressieren und sich für eine Umsetzung einsetzen.\r\nDie folgenden vier Kernbotschaften stellen die Leitplanken für die Handlungsfelder dar:\r\nDaten systematisch erheben und nutzen\r\nWir treten für die Etablierung von Standards und die europaweite Harmonisierung\r\nder Datenverarbeitung im Gesundheitswesen ein. Daten müssen genutzt\r\nwerden können – intelligent und unbürokratisch.\r\nIn Infrastrukturen investieren\r\nDie Leistungserbringung sollte aufgewertet und ausgebaut und die Versorgung\r\nfür Menschen mit seltenen Krankheiten unkomplizierter und digitaler\r\nwerden.\r\nMarktzugang der Orphan Drugs sicherstellen\r\nDer Zugang der Menschen mit seltenen Krankheiten zu lebensverändernden\r\nTherapien muss sichergestellt werden, indem Regelungen von der Forschung\r\nbis zur Verordnung weiterentwickelt werden.\r\nPatientenpartizipation stärken\r\nWir fordern die stärkere Einbindung der Patient:innen in der medizinischen\r\nEntscheidungsfindung und in politischen Prozessen.\r\nchange4RARE Agenda 2025\r\n1\r\n2\r\n3\r\n4\r\nchange4RARE Agenda 2025\r\n6\r\nÜber Alexion 05\r\nVorwort 06\r\nchange4RARE 08\r\nSeltene Erkrankungen 10\r\nHintergrund 12\r\nAgenda 2025 14\r\nNächste Schritte 31\r\nInhaltsverzeichnis\r\nchange4RARE Agenda 2025\r\n7\r\nÜber\r\nAlexion\r\nAlexion ist seit über 30 Jahren führend auf\r\ndem Gebiet der seltenen Krankheiten. Ziel von\r\nAlexion ist es, betroffenen Patient:innen und\r\nFamilien durch die Entdeckung, Entwicklung\r\nund Verbreitung von lebensverändernden Medikamenten\r\nzu helfen. Alexion konzentriert\r\nseine Forschungsaktivitäten auf neuartige\r\nMoleküle und Zielmoleküle in der Komplementkaskade\r\nund seine Entwicklungsaktivitäten\r\nauf die Bereiche Hämatologie,\r\nNephrologie, Neurologie, Stoffwechselstörungen,\r\nKardiologie und Ophthalmologie.\r\nAlexion hat seinen Hauptsitz in Boston\r\n(Massachusetts, USA) und Niederlassungen\r\nauf der ganzen Welt, die Patient:innen\r\nin mehr als 70 Ländern betreuen.\r\nDie deutsche Niederlassung hat ihren Sitz\r\nin München.\r\nMehr unter: www.alexion.de\r\nAlexion, AstraZeneca\r\nRare Disease, ist der\r\nUnternehmensbereich\r\nvon AstraZeneca, der auf\r\nseltene Erkrankungen\r\nspezialisiert ist und 2021\r\ndurch die Übernahme von\r\nAlexion Pharmaceuticals,\r\nInc. entstand.\r\nchange4RARE Agenda 2025\r\n8\r\nVorwort\r\ndie Initiative change4RARE entstand aus der Idee, die Wahrnehmung für\r\ndie ungelösten Herausforderungen bei der Versorgung von Menschen mit\r\nseltenen Erkrankungen zu erhöhen und die öffentliche Diskussion darüber\r\nzu beleben. Denn: Allein in Deutschland leben vier Millionen Menschen mit\r\neiner der über 7.000 seltenen Erkrankungen und noch immer warten sie im\r\nDurchschnitt fast fünf Jahre auf die korrekte Diagnose. Und auch dann sieht\r\nes für die meisten von ihnen schlecht aus, denn für über 90 Prozent der Erkrankungen\r\nstehen keine geeigneten Therapien zur Verfügung.\r\nSeit dem Jahr 2021 erarbeitet change4RARE Inhalte und schafft Bewusstsein\r\nfür seltene Erkrankungen. In unserer langjährigen Zusammenarbeit mit\r\nExpert:innen aus unterschiedlichen Bereichen haben wir bei change4RARE\r\nPersonen vernetzt und Wissen miteinander geteilt. Dieser interdisziplinäre\r\nAnsatz hilft, Barrieren und Hemmnisse zu identifizieren und abzubauen und\r\ndamit den Dialog über die Versorgung von Menschen mit seltenen Erkrankungen\r\nvoranzutreiben.\r\nVorschläge für Initiativen, Maßnahmen und Veränderungen zur Verbesserung\r\nder Versorgung von Patient:innen mit seltenen Erkrankungen können\r\naus unserer Sicht nicht in Silos oder getrieben durch einzelne Partikularinteressen\r\nerarbeitet werden. Wir sind der Meinung, dass eine gemeinsame Anstrengung\r\naller Akteure im Gesundheitswesen angesichts der prekären Situation\r\nder vielen Menschen mit seltenen Erkrankungen erforderlich ist, dass\r\njeder Vorschlag bedacht werden sollte und dass wir das Gemeinwohl und\r\nden Blick auf ganzheitliche Aspekte in den Vordergrund stellen müssen, um\r\ndie Ziele einer verbesserten Diagnostik und einer verbesserten Versorgungsqualität\r\nzu erreichen.\r\nDie bisherige gemeinsame Arbeit mit den Expert:innen möchten wir würdigen\r\nund verstärken. Angesichts des Potenzials unserer Ideen sind wir heute\r\nmehr denn je motiviert, sie in die Tat umzusetzen. Mit der Agenda 2025 richtet\r\nchange4RARE den Blick nach vorne und möchte Veränderungen herbeiführen.\r\nSehr geehrte Damen und Herren,\r\nchange4RARE Agenda 2025\r\n9\r\nUnser Dank gilt den 16 Expert:innen, die in der zweiten change4RAREWerkstatt\r\nim Dezember 2023 zusammengekommen sind und Handlungsfelder\r\nabgestimmt haben, die in den nächsten beiden Jahren an die Entscheidungsträger:\r\ninnen in der Politik und Selbstverwaltung adressiert werden.\r\nWir freuen uns auf die aktive Beteiligung an dieser wichtigen Diskussion –\r\nund begrüßen die Mitwirkung und Unterstützung aller, die sich mit Leidenschaft\r\nfür die Menschen mit seltenen Erkrankungen einsetzen. Gemeinsam\r\nkönnen wir dazu beitragen, dass die zahlreichen Hürden für die Betroffenen\r\nüberwunden werden.\r\nSeltene Krankheiten erfordern eben nicht\r\nseltenes, sondern richtiges und häufiges –\r\nund gemeinsames Handeln!\r\nAntje Emmermann Stephanie Ralle-Zentgraf\r\nDirector, Communications\r\nDominika Kowalski\r\nDirector, Government\r\nAffairs & Policy\r\nExecutive Director,\r\nMarket Access\r\nIhre\r\nchange4RARE Agenda 2025\r\n10\r\nchange4RARE\r\nWissen verbinden,\r\nPerspektiven schaffen\r\nBisherige Maßnahmen, wie die Einführung von Forschungsanreizen und die Gründung von Zentren für\r\nseltene Erkrankungen, sind wichtige Meilensteine, reichen jedoch nicht aus, um die Versorgung von Menschen\r\nmit seltenen Erkrankungen nachhaltig zu verbessern. Daher wurde change4RARE gegründet, um\r\nWissen zu verbinden und Perspektiven zu schaffen, um Kräfte zu bündeln und mit einer Stimme zu sprechen.\r\nchange4RARE ist eine Initiative, die sich für die Verbesserung der Diagnostik und Versorgung von Menschen\r\nmit seltenen Erkrankungen einsetzt und Expert:innen der Patientenorganisationen mit Expert:innen\r\naus der Medizin und der Gesundheitspolitik, aus Gesundheitsökonomie und Ethik sowie Recht, aus\r\ndem Versorgungsalltag und der Selbstverwaltung zusammenbringen will.\r\nIm Rahmen verschiedener Formate setzen sich die Expert:innen inhaltlich mit den relevanten Herausforderungen\r\nbei der Versorgung von Menschen mit seltenen Erkrankungen ein und erarbeiten gemeinsam\r\nLösungsansätze. Dabei werden alle Aspekte im Detail betrachtet, die die Versorgung der Betroffenen beeinflussen.\r\nDas beginnt bei der Forschung und geht über den Marktzugang für geeignete Therapien, die\r\nPartizipation der Patient:innen bis hin zum Umgang mit Daten und der Gestaltung von Versorgungsprozessen.\r\nchange4RARE ist lösungsorientiert und erarbeitet praxisnahe Vorschläge zur gemeinsamen Umsetzung\r\nmit Entscheidungsträger:innen. In der letzten Round Table Diskussion „Seltene sind nicht selten“ (hier\r\nnachzuschauen: www.change4rare.com/seltene-sind-nicht-selten/#aufzeichnung) fokussiert sich\r\nchange4RARE auf konkrete Umsetzungsideen, zum Beispiel die Aufklärung von Patient:innen zur besseren\r\nErhebung von Daten, die Etablierung einer Lotsenstruktur zur Entlastung der Ärzt:innen und Patient:\r\ninnen oder auch die Stärkung der Patientenstimme in der Politik.\r\n11\r\nLaden Sie hier die digitale\r\nVollversion herunter\r\nDas Whitebook bündelt die Erkenntnisse der Initiative und\r\nzeigt die in gemeinsamer Arbeit der Expert:innen entwickelten\r\nLösungskonzepte. Tauchen Sie ein in mehr als 100 Seiten Wissen\r\nüber die Versorgung von Menschen mit seltenen Erkrankungen.\r\nWhitebook\r\nVerbesserung der\r\nVersorgung von Menschen\r\nmit seltenen Krankheiten\r\nchange4rare.com/whitebook\r\n12\r\nchange4RARE Agenda 2025\r\nSeltene sind nicht selten\r\n13\r\nchange4RARE Agenda 2025\r\n14\r\nHintergrund\r\n„Gib mir einen langen Hebel\r\nund einen festen Punkt,\r\num ihn anzusetzen –\r\nund ich bewege die Welt.“\r\n– Archimedes\r\nMit der Agenda 2025 will change4RARE das Leben der Menschen mit seltenen Erkrankungen nachhaltig\r\nverbessern. Im Rahmen der zweiten change4RARE-Werkstatt im Dezember 2023 sind hierfür 16 Expert:innen\r\nzusammengekommen, um die politische Agenda der Initiative für die kommenden beiden Jahre zu\r\nentwickeln und Maßnahmen zu identifizieren, mit denen die erarbeiteten Ideen umgesetzt werden können.\r\nFür die über 70 Lösungsideen und die fünf konkreten Lösungskonzepte aus dem change4RARE-Whitebook\r\nwurden 26 politische Handlungsfelder aufgestellt, welche die Expert:innen im Rahmen der change4RAREWerkstatt\r\nvalidiert haben. Daraus wurden vier Kernbotschaften für die relevanten Akteure in Politik und\r\nSelbstverwaltung abgeleitet. Die Handlungsfelder wurden möglichst praxisnah formuliert und berücksichtigen\r\ndie aktuellen politischen, technologischen und regulatorischen Entwicklungen.\r\nchange4RARE adressiert die Handlungsfelder in den nächsten Monaten mit Entscheidungsträger:innen\r\nin Politik und Selbstverwaltung und wird sich in intensiven Diskussionen um eine Umsetzung bemühen.\r\nchange4RARE Agenda 2025\r\n15\r\nchange4RARE Agenda 2025\r\n16\r\nAgenda 2025\r\nchange4RARE setzt sich mit der Agenda 2025 für die Positionierung und Kommunikation der folgenden\r\nKernbotschaften an Entscheidungsträger:innen in Politik und Selbstverwaltung ein, um eine umfassende\r\nVerbesserung der Versorgung von Menschen mit seltenen Erkrankungen zu erreichen.\r\nPatientenpartizipation\r\nstärken\r\n1.1 Gemeinsame\r\nEntscheidungsfindung\r\n1.2 Gesundheitskompetenz\r\n1.3 Patientenvertretung im\r\npolitischen Prozess\r\nDaten systematisch\r\nerheben und nutzen\r\n2.1 Standards\r\n2.2 Kodierung\r\n2.3 Integrierte Datenerhebung\r\n2.4 Datenzugriff\r\n2.5 Intelligente ePA\r\n2.6 Diagnosefindung\r\n2.7 Nachhaltige Registerlandschaft\r\n2.8 Datenschutz\r\n1 2\r\nchange4RARE Agenda 2025\r\n17\r\nIn Infrastrukturen\r\ninvestieren\r\nMarktzugang der Orphan\r\nDrugs sicherstellen\r\n3.1 Zentren für seltene\r\nErkrankungen\r\n3.2 Forschungsverbünde zu\r\nseltenen Erkrankungen\r\n3.3 Ambulante spezialfachärztliche\r\nVersorgung\r\n3.4 Telemedizin\r\n3.5 Zugang zu Diagnostik\r\n3.6 Standardisierung\r\ndiagnostischer Verfahren\r\n3.7 Patienten-Lots:innen und Case\r\nManager:innen\r\n3.8 Heimtherapie\r\n4.1 Grundlagenforschung\r\n4.2 Forschungspreise\r\n4.3 Studiendesign\r\n4.4 Patientenrekrutierung\r\n4.5 Zulassungsverfahren\r\n4.6 Preisbildung\r\n4.7 Ärztliche Verordnungen\r\n3 4\r\nchange4RARE Agenda 2025\r\n18\r\nPatientenpartizipation\r\n1 stärken\r\nEin zentraler Aspekt ist die Verbesserung der gemeinsamen Entscheidungsfindung (shared decision making).\r\nEs bedarf erheblicher Investitionen in verbesserte Aufklärungs- und Informationsmöglichkeiten, um\r\ndie Steigerung der Gesundheitskompetenz der Patient:innen zu ermöglichen. Dazu müssen Ärzt:innen\r\nintensiver in der Kommunikation geschult sowie die Bekanntheit und das Wissen um seltene Erkrankungen\r\nschon in der medizinischen Ausbildung gesteigert werden.\r\nWir setzen uns zudem für eine Stärkung der Patientenvertretung im politischen Prozess ein und fordern\r\ndie Einführung eines eigenen, demokratisch legitimierten Stimmrechts für Patientenvertreter:innen in der\r\ngemeinsamen Selbstverwaltung.\r\nchange4RARE Agenda 2025\r\n19\r\nHandlungsfeld\r\nAnl. 15 der Approbationsordnung für\r\nÄrzt:innen ist um Grundzüge der Diagnostik\r\nund Therapie sowie der Kommunikation\r\nbei Herausforderungen der seltenen\r\nErkrankungen zu ergänzen. Dabei\r\nist eine Orientierung am Nationalen Kompetenzbasierten\r\nLernzielkatalog Medizin\r\ndes medizinischen Fakultätentages zur\r\nStärkung der Rare Disease Literacy vorzunehmen.\r\nHandlungsfeld\r\nDas Nationale Gesundheitsportal nach\r\n§ 395 SGB V erhält einen gesonderten\r\nAuftrag zur Information von Patient:innen\r\nund Ärzt:innen über seltene Erkrankungen.\r\nHandlungsfeld\r\nWeiterentwicklung der Patientenbeteiligungsverordnung\r\nnach § 140g SGB V und\r\nVerankerung des Mechanismus in der gesetzlichen\r\nGrundlage für die Beschlussgremien\r\ndes G-BA nach § 91 SGB V.\r\nUm die Patientenpartizipation in der medizinischen\r\nEntscheidungsfindung (shared decision making) zu\r\nverbessern und flächendeckend umzusetzen, müssen\r\nÄrzt:innen im Bereich Kommunikation intensiver geschult\r\nund ein klarer Konsens bzw. Prozess zur Patientenbeteiligung\r\ngeschaffen werden.\r\nDazu bedarf es zunächst auch der Steigerung der Bekanntheit\r\nund des Wissens über seltene Erkrankungen\r\nauf Seiten der medizinischen Fachkräfte. Dies macht\r\nAnpassungen in der medizinischen Ausbildung erforderlich.\r\nEine Orientierung der Curricula am Nationalen\r\nKompetenzbasierten Lernzielkatalog Medizin (NKLM)\r\nkann zur Stärkung der Rare Disease Literacy und zur\r\nFörderung von differentialdiagnostischen Fähigkeiten\r\nin der Ärzteschaft führen. Für die seltenen Erkrankungen\r\nist die Kenntnis digitaler Diagnosefindungsstrategien\r\nwichtig. Digitale Kompetenz bei der Diagnostik\r\nund für die Auswertung von Daten aus der Routineversorgung\r\nmuss ein Lernziel sein.\r\n1.2 Gesundheitskompetenz\r\nDurch eine verbesserte Studienlage sollte das Wissen\r\nüber Diagnostik- und Therapieoptionen bei seltenen\r\nErkrankungen mittel- und langfristig erweitert werden.\r\nDies soll Betroffenen ermöglichen, sich einfacher über\r\nKrankheiten informieren und fundierter Entscheidungen\r\ntreffen und kommunizieren zu können.\r\nDie Patientenbeteiligung sollte weiter gestärkt werden,\r\num die Kompetenz und Unabhängigkeit der Patientenvertreter:\r\ninnen auch zukünftig zu unterstützen.\r\nEin eigenes, demokratisch legitimiertes Stimmrecht in\r\nder gemeinsamen Selbstverwaltung sollte angestrebt\r\nwerden.\r\nZur Wahrnehmung dieser Verantwortung muss die\r\nPatientenvertretung qualifiziert und mit entsprechenden\r\nRessourcen ausgestattet werden.\r\n1.3 Patientenvertretung im politischen Prozess\r\n1.1 Gemeinsame Entscheidungsfindung\r\nBMG G-BA PATIENTENORG.\r\nAdressat:\r\nAdressat:\r\nAWMF & FORSCHUNG BMG\r\nBMG\r\nBÄK\r\nAdressat:\r\nchange4RARE Agenda 2025\r\n20\r\nWir setzen uns für die Etablierung gemeinsamer Standards im stationären wie auch ambulanten Bereich\r\ndes Gesundheitswesens zur Datenerhebung und -nutzung ein.\r\nUm mit der elektronischen Patientenakte (ePA) auch für Menschen mit seltenen Erkrankungen Mehrwerte\r\nzu bieten, muss die ePA um intelligente Funktionen erweitert werden.\r\nDie Nutzung datengestützter Diagnosefindung, z. B mit Clinical Decision Support Systems (CDSS) und\r\nKünstlicher Intelligenz (KI), sollte gefördert werden.\r\nDie europaweite Harmonisierung der Datenverarbeitung ist unerlässlich, um wichtige Daten über seltene\r\nErkrankungen in größerem Umfang erheben und teilen zu können. Dazu gehört neben der Entwicklung\r\ndes europäischen Gesundheitsdatenraums (EHDS) auch der Aufbau einer nachhaltigen Registerlandschaft\r\nfür seltene Erkrankungen.\r\nSchließlich betonen wir die Notwendigkeit des unbürokratischen Zugangs zur sicheren und rechtlich konformen\r\nDatennutzung, eines forschungsfreundlicheren Ansatzes der Aufsichtsbehörden und einer neuen\r\nKultur der Ausschöpfung des Datenpotenzials für Versorgung und Forschung.\r\nDaten systematisch\r\n2 erheben und nutzen\r\nchange4RARE Agenda 2025\r\n21\r\n2.1 Standards\r\nIn sektorenübergreifenden Gremien sollten die gesetzlichen\r\nRahmenbedingungen für die Entwicklung\r\ngemeinsamer Standards zur Datenerhebung und\r\n-nutzung, die dem Stand der Technik entsprechen, konkretisiert\r\nwerden. Für eine große Anzahl von typischen\r\nDatenverarbeitungsvorgängen könnten bundesweit\r\neinheitliche und datenschutzrechtlich abgestimmte\r\nSOPs (standard operating procedures) und Vorlagen\r\ndie heute bestehenden Barrieren zur Nutzung medizinischer\r\nDaten – auch und gerade zur Verbesserung von\r\nDiagnose und Therapie seltener Erkrankungen – erheblich\r\nabbauen. Die bereits durch die Medizininformatik-\r\nInitiative (MII) aufgebauten Strukturen sollten bundesweit\r\nzur Anwendung kommen.\r\n2.2 Kodierung\r\nBis zur Einführung der ICD-11, die über 5.500 seltene\r\nErkrankungen enthält und schätzungsweise 1.000 seltene\r\nErkrankungen mit einem spezifischen Code versieht,\r\nist die verknüpfte Kodierung von ICD-10-GM und\r\nOrpha-Kennnummern mithilfe der Datei Alpha-ID des\r\nDeutschen Instituts für Medizinische Dokumentation\r\nund Information (DIMDI) zu unterstützen. Mit Blick auf\r\ndie Mehrheit der im ambulanten Sektor behandelten\r\nPatient:innen ist eine einheitliche Standardisierung und\r\nverbesserte Granularität der Kodierung und der Formate\r\n(FHIR) für seltene Erkrankungen im stationären und\r\nim ambulanten Bereich dringend geboten.\r\n2.3 Integrierte Datenerhebung\r\nDie Qualität der Datenerhebung lässt sich dadurch\r\nsteigern, dass schon in der initialen Versorgung Daten\r\nstrukturiert erhoben und in interoperablen Formaten\r\nder Apothekeninformationssysteme (AIS) und Klinikinformationssysteme\r\n(KIS) abgelegt werden. Auch sollte\r\ndie Integration der Labordaten in die Informationssysteme\r\nder ambulanten und stationären Leistungserbringer\r\nlückenlos erfolgen. Der Datenaustausch zwischen\r\nambulanter Versorgung und spezialisierten universitären\r\nZentren ist essenziell. Insbesondere im Kontext\r\nder sehr seltenen Erkrankungen wird dieser Datenaustausch\r\nzur Grundlage für die Forschung.\r\nErgänzend müssen Daten der PROMs (patient reported\r\noutcome measures) integriert werden. Die Anwendung\r\nvon PROMs sollte finanziell gefördert und der Aufbau\r\neiner entsprechenden Infrastruktur rechtlich verpflichtend\r\nausgestaltet werden. Schulungen zum Nutzen von\r\nPROMs und finanzielle Anreize können die Akzeptanz\r\nHandlungsfeld\r\nchange4RARE entwickelt ein Konzept zur\r\nintegrierten Datenerhebung einschließlich\r\nder verbesserten Ablage in den Systemen,\r\nder Integration der von Patient:innen\r\nunter Einsatz von standardisierten\r\nFragebögen beobachteten Daten und\r\nvon Labordaten. Die Zentren für seltene\r\nErkrankungen sollen eine Vorreiter- und\r\nKoordinierungsrolle übernehmen. Der\r\nG-BA soll diese Anforderung in seine Zentrums-\r\nRegelung nach § 136c Abs. 5 SGB V\r\n(Anlage 1) übernehmen.\r\nHandlungsfeld\r\nEntwicklung gemeinsamer Standards\r\nund Vorlagen für die niedrigschwellige\r\nVerarbeitung medizinischer Daten unter\r\nBerücksichtigung der Strukturen und Vorarbeiten\r\nder Medizininformatik-Initiative.\r\nHandlungsfeld\r\nDie Verpflichtung der Krankenhäuser zur\r\nKodierung seltener Erkrankungen wird\r\nauf die ambulante Versorgung übertragen.\r\n§ 87 SGB V soll zukünftig eine entsprechende\r\nVerpflichtung für die Abrechnung\r\närztlicher Leistungen über den\r\nBundesmantelvertrag regeln.\r\nGEMATIK AWMF & FORSCHUNG.\r\nGKV-SV KBV BFARM BMG\r\nAdressat:\r\nAdressat:\r\nAdressat: BMG GEMATIK G-BA\r\nchange4RARE Agenda 2025\r\n22\r\n2.4 Datenzugriff\r\nCloudbasierte Speicherorte stellen einen Lösungsansatz\r\ndar, um einen orts- und zeitunabhängigen Zugriff\r\nauf relevante Daten zu ermöglichen, deren Zusammenführung\r\ngerade für seltene Erkrankungen besonders\r\nwichtig ist. Darüber hinaus sollten auf qualitativ hochwertigen\r\n– den datenschutz- und höchsten sicherheitsrechtlichen\r\nAnforderungen genügenden – Portalen für\r\nBehandelnde oder für Patient:innen Daten gebündelt\r\nzur Verfügung gestellt werden. Bei Gewährleistung der\r\nInteroperabilität wären solche Systeme auch bei dezentraler\r\nDatenspeicherung umsetzbar. Wünschenswert in\r\nder Übergangsphase wäre die finanzielle Förderung der\r\nEinrichtung dieser Strukturen und die Übertragung der\r\nDatenbestände.\r\nHandlungsfeld\r\nGesetzliche Aufträge zur Errichtung von\r\nPortalen zur gemeinsamen Datennutzung\r\nvon Patient:innen und Ärzt:innen,\r\ndie höchsten Sicherheitsstandards entsprechen.\r\nHandlungsfeld\r\nEntwicklung KI-gestützter Tools zur Eigeneinschätzung,\r\nzum Symptomabgleich,\r\nzur Zusammenführung der diagnostischen\r\nMaßnahmen und Befunde.\r\nKonzept für eine Integration der mehrwertbildenden\r\nAnwendungen über medizinische\r\nInformationsobjekte nach § 355\r\nSGB V. Die Anbindung an Register wird\r\nüber die Rechtsverordnung nach § 363 VIII\r\nSGB V ermöglicht.\r\n2.5 Intelligente ePA\r\nUm mit der elektronischen Patientenakte (ePA) auch\r\nMenschen mit seltenen Erkrankungen einen Mehrwert\r\nzu bieten, sollte die ePA strukturierte Daten unter Beachtung\r\nder FAIR-Prinzipien enthalten und durch erweiterte\r\nFunktionen, wie zum Beispiel Symptomchecker,\r\nPatient:innen und Behandelnden ermöglichen, die Versorgung\r\ngezielter und umfangreicher zu steuern. Dabei\r\nsollten technisch bereits ausgereifte Konzepte aus anderen\r\nGesundheitssystemen adaptiert werden.\r\nBMG\r\nPATIENTENORG.\r\nBMG GEMATIK KBV\r\nAdressat:\r\nAdressat:\r\nHandlungsfeld\r\nDie Umsetzung der gesetzlichen Vorgaben\r\nzum Modellvorhaben Genomsequenzierung\r\nsind auf Kongruenz mit dieser\r\nForderung zu prüfen und gegebenenfalls\r\nErgänzungsvorschläge zu entwickeln. Der\r\nG-BA soll die gesetzlichen Vorgaben zum\r\nNeugeborenenscreening gemäß dieser\r\nForderung erweitern.\r\n2.6 Diagnosefindung\r\nCDSS (clinical decision support systems) und vor allem\r\nKünstliche Intelligenz (KI) könnten genutzt werden, um\r\nKrankheitsbilder bei unklarer Diagnose zu beobachten\r\nund Muster zu erkennen, die eine Diagnosefindung\r\nermöglichen. Ein regelmäßiges Update auf neue Erkenntnisse\r\nvon Mutationen mit Information der Betroffenen\r\nsollte verpflichtend angeboten werden. Unter\r\nBerücksichtigung relevanter ethischer, rechtlicher und\r\ngesellschaftlicher Faktoren sollten auch bisher noch\r\nnicht therapierbare Erkrankungen in das Neugeborenenscreening\r\naufgenommen werden. Dadurch wird Adressat: G-BA VUD\r\nund Umsetzung weiter stärken. Standardisierte, validierte\r\nelektronische Fragebögen können gerade bei\r\nseltenen Erkrankungen zusätzliche Erkenntnisse liefern.\r\nGKV-SV\r\nchange4RARE Agenda 2025\r\n23\r\nHandlungsfeld\r\nchange4RARE bietet Unterstützung bei\r\nder Task Force Gesundheitsdatenschutz\r\nder Beauftragten des Bundes und der\r\nLänder an und entwickelt Vorschläge, die\r\nüber das Gesundheitsdatennutzungsgesetz\r\nhinausgehen.\r\n2.7 Nachhaltige Registerlandschaft\r\nFür die seltenen Erkrankungen ist es notwendig, eine\r\nnachhaltige Registerlandschaft aufzubauen, um Inzidenzen,\r\nKrankheitsverläufe, Therapieverläufe, Komplikationen,\r\nNebenwirkungen und Folgeschäden zu\r\nsammeln. Dafür braucht es europäische Lösungen,\r\ndie nationale Register verbinden. Teilnehmende sollten\r\nüber Ländergrenzen hinweg in Registern erfasst\r\nwerden. Die Einbindung internationaler Patientenorganisationen\r\nkann die Erfassung der Patient:innen\r\nerleichtern. Die auch nach dem Gesundheitsdatennutzungsgesetz\r\n(GDNG) zu erstellende Zentralstelle\r\nfür Register, wie im Gutachten der Technologie- und\r\nMethodenplattform für die vernetzte medizinische Forschung\r\ne.V. (TMF) vorgeschlagen, sollte Transparenz\r\nschaffen und Wissen gebündelt zur Verfügung stellen.\r\nHandlungsfeld\r\nchange4RARE entwickelt eine entsprechende\r\nEingabe zum Entwurf des Registergesetzes.\r\nBMG\r\nPATIENTENOR.\r\nAdressat: BFARM\r\nAdressat:\r\n2.8 Datenschutz\r\nEine zu restriktive Auslegung datenschutzrechtlicher\r\nMöglichkeiten kann zu einer unzureichenden Nutzung\r\nvon Datenbeständen führen. Angst vor einem verhindernden\r\nDatenschutz darf nicht auf Kosten der Versorgung\r\ngehen. Ein ermöglichender Datenschutz soll im\r\nDienste der Patient:innen stehen. Legitime Datennutzung\r\nund notwendiger Datenschutz müssen austariert\r\nwerden, damit alle Heilungschancen ergriffen werden\r\nkönnen. Anwendungsfälle aus dem Ausland, wie beispielsweise\r\nEstland, zeigen auch hier Ansatzpunkte für\r\neine einfache, aber sichere Lösung für die Datennutzung\r\nim Gesundheitssystem.\r\nNur durch die Kooperation von und mit Datenschutzbehörden\r\nund -beauftragten kann die Datennutzung\r\nim Rahmen des rechtlich Zulässigen ermöglicht werden,\r\nsodass Daten in zeitlich angemessenem Rahmen\r\ndurch berechtigte Datenempfänger und -nutzer ausgewertet\r\nwerden können. Der Mustertext zur Patienteneinwilligung\r\nder Medizininformatik-Initiative als Ergeb-\r\nBMG BFDI & DSK\r\nermöglicht, Eltern (mit deren Einwilligung) auch über\r\nentsprechende Erkrankungen ihrer Kinder zu informieren\r\noder die Befunde gesichert und pseudonymisiert\r\nfür alle Kinder zu speichern, um die Betroffenen nach\r\nEntwicklung von Therapiemöglichkeiten für ihre Krankheit\r\ninformieren zu können. Dabei sollten Eltern auch\r\ndarauf hingewiesen werden können, dass das Risiko\r\neiner Erkrankung auch für nahe Familienmitglieder be-\r\nZu berücksichtigen sind dabei die Spezifikationen\r\nfür das Nationale Register für Seltene\r\nErkrankungen (NARSE), welches durch das\r\nBerlin Institute of Health (BIH) betrieben wird,\r\nsowie das EU-Konzept ERDRI (Verzeichnis,\r\nPseudonymisierungsdienst, Metadatensatz\r\nund Suchmaschine).\r\nsteht und eine Untersuchung auf die gleichen\r\nMutationen hin in Betracht gezogen werden\r\nkann. Verbesserter Zugang zu und ausreichende\r\nFinanzierung von Whole-Genomoder\r\nExomsequenzierung im Rahmen der\r\nRegelversorgung sind unerlässlich für eine Erhöhung\r\nder diagnostischen Rate und die Entwicklung\r\nneuer gentherapeutischer Ansätze.\r\nnis einer solchen Kooperation zwischen Praxis\r\nund Aufsicht bietet großes Potential und sollte\r\nstandardmäßig genutzt werden. Die bereits in\r\nder Datenschutz-Grundverordnung (DSGVO)\r\nangelegte Option einer Einwilligung für bestimmte\r\nBereiche wissenschaftlicher Forschung\r\n(Broad Consent) sollte dringend breiter\r\ngenutzt werden.\r\n24\r\nchange4RARE Agenda 2025\r\nSpezialisierte Zentren müssen personell und technisch hinreichend ausgestattet werden. Dies umfasst\r\nauch die Sicherstellung einer hochwertigen Versorgung mit spezialisierter Diagnostik und Therapie in Zentren\r\nfür seltene Erkrankungen und die Fortführung der BMBF-Förderung der Forschungsverbünde für seltene\r\nErkrankungen.\r\nEbenso gilt es, die ambulante spezialfachärztliche Versorgung weiterzuentwickeln und telemedizinische\r\nAngebote zu fördern. Dazu gehört auch die Überführung spezifischer Maßnahmen in die Regelversorgung,\r\nwie die telemedizinische Beratung in der Gendiagnostik oder spezialisierte Labordiagnostik für\r\nHochdurchsatz-Sequenzierung.\r\nUm Betroffene und ihre Angehörige stärker zu entlasten und ihnen Orientierung in Versorgungsmöglichkeiten\r\nund Unterstützungsangeboten zu bieten, fordern wir die geregelte Einführung von Patienten-\r\nLots:innen und Case Manager:innen.\r\nSchließlich betonen wir die Notwendigkeit, qualifiziertes Pflegepersonal für die Heimtherapie durch Aufwertung\r\ndes Berufsbildes und Zusatzqualifikationen zu gewinnen.\r\nIn Infrastrukturen\r\n3 investieren\r\nchange4RARE Agenda 2025\r\n25\r\nHandlungsfeld\r\nDie Vorhaltung personell und technisch\r\nhinreichend ausgestatteter Zentren für\r\nunerkannte und seltene Erkrankungen\r\nsollte an allen Universitätskliniken verbindlich\r\nvorgeschrieben werden. Möglichkeiten\r\nzur telemedizinischen Beratung\r\nund ambulanten Behandlung werden\r\nfester Bestandteil des Leistungsangebots\r\nnach §§ 136c Abs. 5 SGB V und 2 Abs. 2 Satz\r\n2 Nr. KHEntgG. Weiterhin wird der G-BA\r\nüber § 136c Absatz 5 SGB V verpflichtet, die\r\nAnlage 1 zur Zentrums-Regelung weiterzuentwickeln\r\nund dabei die Vorgaben des\r\nNAMSE berücksichtigen.\r\n3.1 Zentren für seltene Erkrankungen\r\nFür Hochschulambulanzen (HSA) und Zentren für seltene\r\nErkrankungen, insbesondere in der Kindermedizin,\r\nsind zusätzliche Vergütungsmodelle notwendig,\r\num deren Aufwand und der Komplexität der Diagnostik\r\nund Therapie besser Rechnung zu tragen. Außerdem\r\nsollte die Vorhaltung personell und technisch hinreichend\r\nund nachhaltig ausgestatteter Zentren für\r\nunerkannte und seltene Erkrankungen an allen Universitätskliniken\r\nverbindlich vorgeschrieben werden.\r\nDie geplante Vernetzung von B-Zentren auf nationaler\r\nEbene sollte vorangetrieben werden und dabei eine adäquate\r\nPatientenbeteiligung sichergestellt werden. Zur\r\nGewährleistung der flächendeckenden Qualität und für\r\nmehr Transparenz diesbezüglich bedarf es verpflichtender\r\nRegelungen zur Zertifizierung, beispielsweise nach\r\nVorgaben des Nationalen Aktionsbündnisses für Menschen\r\nmit Seltenen Erkrankungen (NAMSE) und des\r\nG-BA. Mit Honorierungsverfahren für zertifizierte Zentren\r\nkann die Bereitschaft für den zusätzlichen Aufwand\r\neiner Zertifizierung gefördert werden.\r\nAWMF & FORSCHUNG\r\nPATIENTENORG. VUD G-BA\r\nAdressat: BMG\r\nHandlungsfeld\r\nDas BMBF-Förderinstrument Forschungsverbünde\r\nzu seltenen Erkrankungen wird\r\nweitergeführt.\r\nHandlungsfeld\r\nZur Überarbeitung der ASV nach § 116b\r\nSGB V wird ein Vorschlag erarbeitet.\r\nDas seit 2003 durch das BMBF geförderte translationsorientierte\r\nVerbundvorhaben im Bereich der seltenen\r\nErkrankungen ist weiterzuführen. Durch dieses Programm\r\nist es gelungen, Register, longitudinale Patientenkohorten\r\nund Biobanken für verschiedene seltene\r\nErkrankungsgruppen aufzubauen sowie die diagnostischen\r\nMöglichkeiten entscheidend zu verbessern und\r\nneue Ansatzpunkte, insbesondere auch für molekulare\r\nTherapien, zu identifizieren. Viele dieser Forschungsverbünde\r\nhaben eine internationale Führungsrolle auf\r\ndem Gebiet der seltenen Erkrankungen eingenommen.\r\nEs bedarf einer Finanzierung und der Schaffung von\r\nStrukturen, die eine Zusammenarbeit und Kommunikation\r\nüber die Sektorengrenzen hinweg ermöglicht.\r\nDurch die ambulante spezialfachärztliche Versorgung\r\n(ASV) wurde 2012 der Versuch gestartet, die Sektorengrenzen\r\nzwischen der vertragsärztlichen und der stationären\r\nVersorgung zu überwinden. Die ASV sollte nun\r\nin Bezug auf die seltenen Krankheiten hinsichtlich ihrer\r\nStrukturen und Prozesse und der Vergütungssystematik\r\neinheitlicher und krankheitsspezifisch neu organisiert\r\nwerden. Gegebenenfalls existierende Leitlinien der\r\nAWMF sollten dabei berücksichtigt werden.\r\n3.2 Forschungsverbünde zu seltenen Erkrankungen\r\n3.3 Ambulante spezialfachärztliche Versorgung\r\nG-BA\r\nDKG VUD\r\nBMG KBV\r\nBMBF\r\nGKV-SV\r\nAdressat:\r\nAdressat:\r\nPATIENTENORG.\r\nchange4RARE Agenda 2025\r\n26\r\nHandlungsfeld\r\nIm einheitlichen Bewertungsmaßstab\r\nfür die vertragsärztliche Versorgung werden\r\nmengenmäßige Beschränkungen\r\nfür die telemedizinische Versorgung von\r\nPatient:innen mit seltenen Krankheiten\r\naufgehoben und die Leistungen entbudgetiert\r\n(§ 87 Abs. 2n SGB V idF DigiG).\r\n3.4 Telemedizin\r\nDer Zugang zu Diagnostik und Therapie wird durch fehlende\r\nwohnortnahe Versorgung von Betroffenen eingeschränkt.\r\nZur Überbrückung der Distanzen können\r\ntelemedizinische Angebote, wie eine telemedizinische\r\nSprechstunde und Routineuntersuchungen bei (geschulten)\r\n(Haus-)Ärzt:innen und in Klinikambulanzen\r\ndazu beitragen, die Betroffenen zu entlasten und eine\r\nengmaschige Betreuung zu unterstützen. Das Digitalgesetz\r\n(DigiG) ermöglicht und beschleunigt die Entwicklung\r\ndieser telemedizinischen Angebote, die es\r\nnach Umsetzung auch an Versicherte und Betroffene zu\r\nkommunizieren gilt. G-BA PATIENTENORG.\r\nAdressat: BMG KBV GKV-SV\r\n3.5 Zugang zu Diagnostik\r\nIn interdisziplinären virtuellen Boards könnten die Diagnostik-\r\nund Behandlungsabläufe für Patient:innen koordiniert\r\nund Entscheidungen über die Erforderlichkeit\r\numfassender Sequenziermethoden getroffen werden,\r\nderen Kosten die Gesetzlichen Krankenversicherungen\r\n(GKV) übernehmen sollten. Mobile Diagnostik, Diagnostikpunkte\r\nin Pflegeheimen sowie telemedizinische Gendiagnostik\r\nvon Humangenetiker:innen im Verbund mit\r\nVor-Ort-Ärzt:innen können den Zugang zu einer umfänglichen\r\nDiagnostik mit entsprechender Aufklärung\r\nerhöhen. Spezialisierte Labore für spezifische Biomarker\r\nund zur Hochdurchsatz-Sequenzierung können ebenfalls\r\neine wertvolle Rolle für eine qualitativ hochwertige\r\nund schnelle Diagnostik spielen.\r\nHandlungsfeld\r\nchange4RARE kann eine Plattform initiieren,\r\nauf der Patientenorganisationen und\r\nFachgesellschaften gemeinsam einen\r\nindikationsunabhängigen Leitfaden entwickeln.\r\nDer diagnostische Leitfaden enthält\r\nauch Hinweise zur Möglichkeit, Zentren\r\nfür seltene Erkrankungen in deren\r\ninterdisziplinären Sprechstunden telemedizinisch\r\nzu konsultieren. Ausreichende\r\nFinanzierung der Konsultationsverfahren\r\nist beidseitig sicherzustellen.\r\nDer Diagnosesicherheit kommt im Kontext der seltenen\r\nErkrankungen eine besondere Bedeutung zu. Mit\r\neiner Standardisierung diagnostischer Verfahren und\r\nTherapiemöglichkeiten könnten die Behandlung optimiert\r\nund die Behandelnden unterstützt werden. Bei\r\nfehlender Evidenz sollte durch interdisziplinäre Arbeitsgruppen\r\neine Standortbestimmung, beispielsweise dokumentiert\r\nund veröffentlicht in Positionspapieren, erfolgen.\r\nDie Anwendung eines diagnostischen Leitfadens\r\noder einer Checkliste für Ärzt:innen ist hier denkbar. Allerdings\r\nmüssen mit Blick auf die erweiterte Gendiagnostik\r\ndie versicherungsrechtlichen Konsequenzen für\r\ndie Patient:innen bedacht werden.\r\nHandlungsfeld\r\nIm Modellvorhaben Genomsequenzierung\r\nnach § 64e SGB V sind diese Forderungen\r\nbereits zum Teil abgebildet. Mit\r\ndem nahenden Vertragsschluss zwischen\r\nGKV-SV und VUD ist ein Katalog möglicherweise\r\nergänzender Maßnahmen für\r\ndie Umsetzung aufzustellen. Die Änderungen\r\ndurch das GDNG sind zu prüfen\r\nund ggf. zu ergänzen.\r\n3.6 Standardisierung diagnostischer Verfahren\r\nAWMF & FORSCHUNG\r\nPATIENTENORG. G-BA\r\nAdressat: BMG GKV-SV VUD\r\nAdressat:\r\nchange4RARE Agenda 2025\r\n27\r\n3.8 Heimtherapie\r\nEine Versorgungsstruktur für eine wohnortnahe Versorgung\r\nist die Heimtherapie (Behandlung der Patient:innen\r\nvor Ort bzw. zu Hause). Es werden hochqualifizierte\r\nPflegekräfte benötigt, die Behandlungen wie eine Infusionsgabe\r\ndurchführen, den Therapie- und Pflegeprozess\r\nunter Berücksichtigung der Angehörigen vor Ort koordinieren\r\nund Kontakte zu den Haus- und Fachärzt:innen\r\nherstellen und unterhalten. Um qualifiziertes Pflegepersonal\r\nfür die Heimtherapie zu gewinnen, bedarf es einer\r\nAufwertung des Pflegeberufs und entsprechender Zusatzqualifikationen,\r\naber auch ausreichender Mittel der\r\nFinanzierung. Das Pflegepersonal könnte den entsprechenden\r\nB-Zentren für seltene Erkrankungen zugeordnet\r\nund von dort aus supervidiert werden.\r\nHandlungsfeld\r\nDie Kommission nach § 53 Pflegeberufe-\r\nGesetz wird verpflichtet, ein standardisiertes\r\nModul zum Erwerb erweiterter\r\nKompetenzen zur Ausübung heilkundlicher\r\nAufgaben als Pfleger:in für seltene\r\nErkrankungen zu erstellen.\r\nDie Etablierung geschulter Patienten-Lots:innen zum\r\nAufzeigen geeigneter Anlaufstellen sowie von Case-Manager:\r\ninnen, welche die Betroffenen bei der Behandlung\r\nsowie bezüglich bürokratischer Angelegenheiten\r\nunterstützen, führt zu enormer Entlastung der Betroffenen\r\nund kann den Behandlungsablauf optimieren. Ein:e\r\nCase-Manager:in auf Rezept, wie von der Allianz Chronischer\r\nSeltener Erkrankungen ACHSE e. V. vorgeschlagen,\r\nkann mit der notwendigen Systemkompetenz zur\r\nUnterstützung der Patient:innen und ihrer Angehörigen\r\nbei der Suche nach relevanten Informationen zu Erkrankungen\r\nund nach geeigneten Behandelnden und\r\nTherapien beitragen. Zur Unterstützung im Rahmen der\r\nBehandlung können „Kümmererstationen“ für komplex\r\nerkrankte Patient:innen an allen Universitätskliniken\r\nvorgehalten werden.\r\nHandlungsfeld\r\nDie Kommission nach § 53 Pflegeberufe-\r\nGesetz wird verpflichtet, ein standardisiertes\r\nModul zum Erwerb erweiterter Kompetenzen\r\nzur Ausübung heilkundlicher\r\nAufgaben als Patienten-Lots:in oder Case-\r\nManager:in zu erstellen. Eine Abgrenzung\r\nund Rollenklärung sind erforderlich.\r\nWeiterhin wird die Betreuung durch ein:e\r\nLots:in oder Case-Manager:in eine vertragsärztliche\r\nveranlasste Leistung nach\r\n§ 37d (neu) SGB V. Die erstmalige Verordnung\r\nbleibt qualifizierten Ärzt:innen\r\nin den Zentren für seltene Erkrankungen\r\nvorbehalten. Zusätzlich sollte in Abstimmung\r\nmit anderen Gesellschaften und Initiativen\r\nein Tag der Patienten-Lots:innen\r\netabliert werden.\r\n3.7 Patienten-Lots:innen und Case Manager:innen\r\nG-BA PATIENTENORG.\r\nBMG KBV\r\nBMG\r\nGKV-SV\r\nDPV\r\nDPV\r\nAdressat:\r\nAdressat:\r\nchange4RARE Agenda 2025\r\n28\r\nNeue Wege zur Förderung und Finanzierung der Forschung, gerade am Anfang der Forschungskette,\r\nsollten entwickelt und etabliert werden, um das Potenzial in diesen frühen Phasen der Arzneimittelentwicklung\r\nbesser nutzen zu können. Um das zu erreichen, bedarf es einer Task Force zur Förderung der\r\nForschung für seltene Krankheiten und der Konzeptentwicklung zur Auslobung von Forschungspreisen.\r\nWir sehen die Notwendigkeit, neue Studiendesigns für Orphan Drugs zu entwickeln, die sowohl die geringen\r\nPatientenzahlen als auch die Anforderungen an eine ausreichende Evidenz berücksichtigen. Dabei\r\nbetonen wir die Wichtigkeit der Förderung einer effektiven Patientenrekrutierung im Rahmen der Studienplanung.\r\nRelevant ist zudem die Weiterentwicklung der Zulassungsverfahren für Arzneimittel, um Konzepte für\r\nklinische Prüfungen mit extrem kleinen Fallzahlen zu berücksichtigen.\r\nWir fordern innovative Ansätze zur Preisbildung von Orphan Drugs, um deren Verfügbarkeit in Deutschland\r\nsicherzustellen.\r\nUm Betroffene schnell und zuverlässig mit der richtigen Therapie versorgen zu können, gilt es Therapieentscheidungen\r\nabzusichern und Regresssicherheit für ärztliche Verordnungen der Orphan Drugs zu\r\nerreichen.\r\nMarktzugang der Orphan\r\n4Drugs sicherstellen\r\nchange4RARE Agenda 2025\r\n29\r\n4.1 Grundlagenforschung\r\nGerade am Anfang der Forschungskette, in den Bereichen\r\nGrundlagenforschung und frühe klinische Prüfungen,\r\nbesteht erhöhter Finanzierungsbedarf. Die gegenwärtige\r\nSystematik der Forschungsförderung und\r\n-finanzierung ist in Bezug auf die Integration von Academia,\r\nInvestigator Initiated Trials (IIT) und industrieller\r\nForschung nicht ausreichend. Neue Wege und Konzepte\r\nsollten entwickelt werden, um das Potenzial in diesen\r\nfrühen Phasen besser zu nutzen. Dabei gilt es auch die\r\nÜbertragbarkeit und Machbarkeit alternativer Finanzierungsinstrumente\r\nzu bewerten, wie beispielsweise\r\ndie der Einführung einer „Solidaritätsabgabe“ der im\r\nBereich Orphan Drugs aktiven Pharmaunternehmen.\r\nWeitere Aspekte sind ein bundesweit bindendes Datenschutzvotum\r\nund ein bundesweites Ethikkommission-\r\nVotum auch für die Grundlagenforschung.\r\n4.2 Forschungspreise\r\nForschungspreise könnten Anreize setzen, die Forschungsaktivitäten\r\nim Bereich der seltenen Erkrankungen\r\nzu stärken. Gesundheitsökonomische Studien zu\r\nklinischen Effekten und langfristigen Kosten von Nichtbehandlung\r\nsowie verspäteter Diagnose und/oder Therapie\r\nkönnten hier mehr Aufmerksamkeit schaffen. In\r\ndiesem Kontext sind auch Stiftungsprofessuren in Betracht\r\nzu ziehen. Forschungspreise können auch für Forschungsvorhaben\r\nim Bereich der Krankenkassen nach\r\n§ 25 b SGB V vergeben werden.\r\nHandlungsfeld\r\nchange4RARE nimmt mit der industriellen\r\nGesundheitswirtschaft (iGW), Stiftungen\r\nund Academia Gespräche auf, um ein\r\nKonzept zur Auslobung von Forschungspreisen\r\nund zur Finanzierung gesundheitsökonomischer\r\nStudien durch Unternehmen\r\nder iGW zu entwickeln. Auch\r\nwird die Einrichtung eines Medienpreises\r\nfür exzellente Berichte über \"Seltene\" angeregt.\r\nHandlungsfeld\r\nZur Verbesserung der Bedingungen der\r\nGrundlagenforschung und der frühen klinischen\r\nPrüfungen wird change4RARE\r\nGespräche mit den Forschungsgemeinschaften\r\nund ausgewählten Stiftungen\r\nführen. Eine entsprechende Kommunikation\r\nmit dem BMBF soll im Ergebnis auf\r\ndie Bildung einer Arbeitsgemeinschaft\r\noder Task Force zur Förderung der Forschung\r\nfür seltene Krankheiten hinwirken.\r\nIn die Kommunikation werden der Europäische\r\nGesundheitsdatenraum (EHDS)\r\nmitadressiert und das BMG eingebunden.\r\nBMG\r\nIGW\r\nBMBF\r\nBMBF\r\nAWMF & FORSCHUNG\r\nAWMF & FORSCHUNG\r\n(MEDIEN-)STIFTUNGEN\r\nAdressat:\r\nAdressat:\r\nchange4RARE Agenda 2025\r\n30\r\n4.4 Patientenrekrutierung\r\nZur Rekrutierung der Patient:innen im Rahmen einer\r\nStudienplanung sollten weitere Ressourcen genutzt\r\nwerden. Patient:innen mit seltenen Krankheiten sollten\r\nregelhaft und ohne konkreten Anlass die Möglichkeit\r\neingeräumt werden, ihre grundsätzliche Bereitschaft\r\nzur Teilnahme an Studien erklären und zur Information\r\nüber eine mögliche Studienteilnahme in einem\r\nRegister zusammengeführt werden zu können. Hierzu\r\nsollten möglichst viele Patient:innen in die Patientenregister\r\naufgenommen werden. Um Doppelungen von\r\nPatient:innen in den Registern zu vermeiden, sollte ein\r\nglobaler „Patient Identifier“ entwickelt werden. Die neu\r\nin § 4 Abs. 9 Nr. 1 GDNG vorgesehene anlassbezogene\r\nForschungskennziffer ist ein erster Schritt dazu. Durch\r\ninternationale Kooperationen lassen sich zusätzlich verbesserte\r\nRekrutierungsmöglichkeiten herstellen. Die\r\nRekrutierungspotenziale über die Versorgungsdaten bei\r\nden Krankenkassen, die ePA und die Wearables kommen\r\nebenfalls als Ressourcen in Betracht. Außerdem\r\nsollte mit Informations- und Aufklärungskampagnen\r\nunter anderem die Sicherheit von klinischen Studien erläutert\r\nwerden, um die Bereitschaft Sorgeberechtigter\r\nzur Teilnahme ihrer Kinder an einer Studie zu steigern.\r\nHandlungsfeld\r\nDas im Entwurfsstadium befindliche\r\nRegistergesetz sollte die Verpflichtung\r\ndes Registerzentrums vorsehen, die betroffenen\r\nPatient:innen über mögliche\r\nStudienteilnahmen zu informieren. Die\r\nVerpflichtung erfolgt unter der Maßgabe,\r\ninsbesondere seltene Erkrankungen zu\r\nberücksichtigen. Ebenso sollten Informations-\r\nund Aufklärungskampagnen über\r\ndie Sicherheit klinischer Studien verankert\r\nwerden (alternativ im Arzneimittelgesetz).\r\nRegister werden darüber hinaus\r\nverpflichtet, durch internationale Kooperationen\r\nverbesserte Rekrutierungsmöglichkeiten\r\nherzustellen. Das BMG informiert\r\nin einer Kampagne über die\r\nRegisterlandschaft und die Vorteile für\r\ndie Patient:innen und die Forschung.\r\n4.3 Studiendesign\r\nIn dem Spannungsfeld zwischen einer unzureichenden\r\nAussagekraft aufgrund niedriger Patientenzahlen bei\r\nseltenen Erkrankungen und der nachvollziehbaren Anforderung,\r\nauch für Orphan Drugs eine ausreichende\r\nEvidenz zu erreichen, sollten neue Studiendesigns in Betracht\r\ngezogen und mit den Zulassungsbehörden und\r\nden Erstattungsinstitutionen der EU-Mitgliedstaaten im\r\nVorfeld der klinischen Prüfung verlässlich abgestimmt\r\nwerden.\r\nEine frühzeitige Einbindung der Patientenorganisationen\r\nund -vertreter:innen in die Planung der Studiendesigns\r\nzur Berücksichtigung patientenrelevanter Outcomes\r\nist notwendig. Die Entwicklung standardisierter\r\nund validierter krankheitsspezifischer Fragebögen zur\r\nEvaluation patientenrelevanter Verbesserungen, die\r\nspezifisch auf gebietsgleiche Studien übertragen werden\r\nkönnen, stellen ein geeignetes Instrument dar. So\r\nkönnen PROs (patient reported outcomes) gemessen\r\nund die Bedürfnisse der Patient:innen ausreichend abgebildet\r\nwerden. Bei der Entwicklung sind die neuen\r\nVorgaben nach der Verordnung der EU über HTA zu berücksichtigen.\r\nHandlungsfeld\r\nDas IQWiG erhält den gesetzlichen Auftrag,\r\nin § 139a Abs. 3 Nr. 6a (neu) SGB V\r\nMethoden und Kriterien für die Evidenzbewertung\r\nbei Arzneimitteln für seltene\r\nErkrankungen zu entwickeln. Der erweiterte\r\ngesetzliche Auftrag an das IQWiG\r\numfasst auch die Einbindung der Patientenorganisationen\r\nin die Planung der\r\nStudiendesigns, die Entwicklung standardisierter,\r\nvalidierter krankheitsspezifischer\r\nFragebögen und die Einbindung\r\npatientenbeobachteter Befunde (PROs).\r\nBMG\r\nBMG\r\nIQWIG\r\nBFARM\r\nG-BA\r\nPEI\r\nAWMF & FORSCHUNG\r\nAWMF & FORSCHUNG\r\nPATIENTENORG.\r\nAdressat:\r\nAdressat:\r\nchange4RARE Agenda 2025\r\n31\r\n4.5 Zulassungsverfahren\r\nMit dem innovativen Zulassungsverfahren (PRIME) hat\r\ndie EMA dazu beigetragen, Lücken in der Evidenzgenerierung\r\nfür Arzneimittel zu überbrücken und dadurch\r\neinen frühzeitigen Markteintritt der Orphan Drugs ermöglicht.\r\nBei der weiteren Entwicklung müssen auch\r\nBewertungsverfahren für Therapiekonzepte mit extrem\r\nkleinen Fallzahlen (Ultraorphans und individualisierte\r\nTherapien) berücksichtigt werden. Eine Verlängerung\r\ndes bisherigen Unterlagenschutzes für die Erforschung\r\nvon Ultraorphans und individualisierten Therapien sind\r\nanzustreben, um die Forschung im Sinne der Patient:innen\r\nvoranzubringen.\r\n4.6 Preisbildung\r\nGesetzgeber und G-BA, Arzneimittelhersteller und GKVSpitzenverband\r\nsollten gemeinsam innovative Vertragsstrukturen\r\nund Determinanten zur Preisbildung von\r\nOrphan Drugs suchen, um die Marktpräsenz der Arzneimittel\r\nfür seltene Krankheiten für Patient:innen in\r\nDeutschland sicherzustellen. Dabei sind auch Pay-for-\r\nPerformance Konzepte zu berücksichtigen. Insgesamt\r\nsollen die Vorgaben transparent und verlässlich sein.\r\nFür eine Absicherung der Forscher:innen und einer\r\nnachträglichen Anerkennung der anwendungsbegleitenden\r\nDatenerhebung wird eine transparente Regelung\r\nüber die Gültigkeit genannter Datenerhebung für\r\nnachgehende Preisverhandlungen gefordert.\r\nHandlungsfeld\r\nDer gesetzliche Auftrag an den GKV-SV\r\nund die für die Wahrnehmung der wirtschaftlichen\r\nInteressen gebildeten maßgeblichen\r\nSpitzenorganisationen der\r\npharmazeutischen Unternehmer auf\r\nBundesebene für die Rahmenvereinbarung\r\nnach § 130b Abs. 9 SGB V wird um\r\ndie Entwicklung innovativer Vertragsstrukturen\r\nund Determinanten zur Preisbildung\r\nvon Arzneimitteln für seltene\r\nErkrankungen erweitert. Das Studiendesign\r\nund die Methodik der Bewertung\r\ndes Zusatznutzens für und nach der anwendungsbegleitenden\r\nDatenerhebung\r\nmuss der Seltenheit der Krankheit angepasst\r\nsein und die effektive Möglichkeit\r\neröffnen, auch bei geringer Anzahl der in\r\ndie Studie einbezogenen Patient:innen\r\neinen Zusatznutzen belegen zu können.\r\nDie zweckmäßige Vergleichstherapie, die\r\nfür die Bewertung des Zusatznutzens herangezogen\r\nwird, ist auf die zu Studienbeginn\r\ndurch den G-BA beratene zu fixieren.\r\nHandlungsfeld\r\nDie Bundesregierung setzt sich auf EUEbene\r\ndafür ein, dass bei der Weiterentwicklung\r\nder Zulassungsverfahren\r\nim Rahmen des EU-Pharmapakets auch\r\nKonzepte für klinische Prüfungen mit extrem\r\nkleinen Fallzahlen als Zielsetzung\r\naufgenommen werden. Der Unterlagenschutz\r\nsollte keinesfalls verkürzt, eher verlängert\r\nwerden.\r\nBMG\r\nBMG\r\nG-BA\r\nBMBF\r\nGKV-SV IGW\r\nBFARM\r\nPEI\r\nAWMF & FORSCHUNG\r\nPATIENTENORG.\r\nAdressat:\r\nAdressat:\r\nchange4RARE Agenda 2025\r\n32\r\n4.7 Ärztliche Verordnungen\r\nIst ein Arzneimittel zugelassen und ein Erstattungsbetrag\r\nvereinbart, kann sich Zurückhaltung bei der Verordnung\r\ndurch Ärzt:innen als Hürde erweisen. Unsicherheiten\r\nin Erstattungsfragen bei unklaren Indikationen\r\nund die Sorge um wirtschaftliche Konsequenzen halten\r\nÄrzt:innen teilweise davon ab, die für die Patient:innen\r\nnotwendigen Arzneimittel zu verschreiben. Als Lösungsansatz\r\nfür Zweifelsfälle kommt eine Empfehlung durch\r\nein Rare Disease-Expert:innen-Panel als ergänzende Absicherung\r\nder Therapieentscheidung in Betracht. Alternativ\r\nist denkbar, dass die Verordnungsempfehlungen\r\naus einem Zentrum für seltene Erkrankungen regresssicher\r\ndurch niedergelassene Ärzt:innen weitergeführt\r\nwerden dürfen. Darüber hinaus trüge die Etablierung\r\neiner Checkliste für die Verordnung von Orphan Drugs\r\nund einer bei Erfüllung der Vorgaben der Checkliste\r\nausbleibenden Wirtschaftlichkeitsprüfung dazu bei, die\r\nVerordnungssicherheit der Ärzt:innen zu stärken und einer\r\nUnterversorgung entgegenzuwirken. Diese Checkliste\r\nsollte auch Optionen eines Off-Label Use enthalten.\r\nGegebenenfalls kann die Expertengruppe Off-Label Use\r\nbeim BfArM einbezogen werden.\r\nHandlungsfeld\r\nVon der Wirtschaftlichkeitsprüfung werden\r\närztliche Verordnungen von Arzneimitteln,\r\ndie nach einer Zweitempfehlung\r\ndurch ein Zentrum für seltene Erkrankungen\r\nvorgenommen werden, ausgenommen.\r\nEine entsprechende Ergänzung ist\r\nin § 106b Abs. 4 Nr. 2a (neu) SGB V zu verorten.\r\nBMG\r\nDKG\r\nG-BA\r\nVUD\r\nGKV-SV\r\nKBV BÄK\r\nAWMF & FORSCHUNG PATIENTENORG.\r\nAdressat:\r\nchange4RARE Agenda 2025\r\n33\r\nNächste Schritte\r\nchange4RARE setzt sich\r\naktiv für die Umsetzung\r\ninnovativer Ideen ein.\r\nZusammen mit den change4RARE-Expert:innen wird der\r\nAustausch mit Entscheidungsträger:innen in Politik und\r\nSelbstverwaltung gesucht, um die konkreten Handlungsfelder\r\nzu kommunizieren und Veränderungen herbeizuführen.\r\nFür die Begleitung dieser Umsetzung wird change4RARE\r\nkünftig weiter auf innovative Kräfte und Expert:innen, auf\r\nBetroffene und Interessierte zugehen, die dieselbe Zielsetzung\r\nmitbringen, wie so viele Personen, die sich bereits\r\nheute in Patientenorganisationen und Verbänden,\r\nin der Versorgung, in der Forschung und Lehre oder auf\r\npolitischer Ebene für Menschen mit seltenen Erkrankungen\r\neinsetzen.\r\nNur gemeinsam können die zahlreichen Hürden überwunden\r\nwerden, welche sich Menschen mit seltenen\r\nKrankheiten in den Weg stellen.\r\nNur gemeinsam werden Veränderungen umgesetzt.\r\nchange4RARE Agenda 2025\r\n34\r\nÜbersicht der Handlungsfelder\r\nchange4RARE Agenda 2025\r\n35\r\nVerzeichnis\r\nAWMF & Forschung\r\nArbeitsgemeinschaft der Wissenschaftlichen Medizinischen Fachgesellschaften\r\n& Forschungsgemeinschaften\r\nBÄK Bundesärztekammer\r\nBfArM Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte\r\nBfDI & DSK\r\nBundesbeauftragter für den Datenschutz und die Informationsfreiheit &\r\nDatenschutzkonferenz\r\nBMBF Bundesministerium für Bildung und Forschung\r\nBMG Bundesministerium für Gesundheit\r\nDKG Deutsche Krankenhausgesellschaft\r\nDPV Deutscher Pflegeverband\r\nG-BA Gemeinsamer Bundesausschuss\r\ngematik Nationale Agentur für Digitale Medizin\r\nGKV-SV Spitzenverband Bund der Krankenkassen\r\niGW Industrielle Gesundheitswirtschaft\r\nIQWiG Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen\r\nKBV Kassenärztliche Bundesvereinigung\r\nPatientenorg. Patientenorganisationen\r\nPEI Paul-Ehrlich-Institut\r\nVUD Verband der Universitätsklinika Deutschlands\r\nAkteure\r\nchange4RARE Agenda 2025\r\n36\r\n1 Art. 3 Absatz 1a VERORDNUNG (EG) Nr. 141/2000 DES EUROPÄISCHEN PARLAMENTS UND DES RATES\r\nvom 16. Dezember 1999 über Arzneimittel für seltene Leiden\r\n2 Harari S (2016) Why we should care about ultra-rare disease. Eur Respir Rev 25(140):101–103.\r\ndoi:10.1183/16000617.0017-2016\r\n3 Global Genes (2021) RARE Disease Facts. https://globalgenes.org/rare-disease-facts/. Zugegriffen: 13.10.2022\r\n4 Bundesministerium für Gesundheit (2023) Seltene Erkrankungen. https://www.\r\nbundesgesundheitsministerium.de/themen/praevention/gesundheitsgefahren/seltene-erkrankungen.\r\nZugegriffen: 14.10.2022\r\n5 Rare Genomics Institute (n.a.) Rare disease facts. https://www.raregenomics.org/rare-diseasefacts#:~:\r\ntext=Rare%20diseases%20are%20commonly%20defined,currently%20being%20identified%20\r\nper%20year. Zugegriffen: 13.10.2022\r\n6 Global Genes (2021) RARE Disease Facts. https://globalgenes.org/rare-disease-facts/. Zugegriffen: 13.10.2022\r\n7 Pearson C, Schapiro L, Pearson SD (2022) The Next Generation of Rare Disease Drug Policy: Ensuring Both\r\nInnovation and Affordability. https://icer.org/wp-content/uploads/2022/04/ICER-White-Paper_The-Next-\r\nGeneration-of-Rare-Disease-Drug-Policy_040722.pdf. Zugegriffen: 08.11.2022\r\nQuellen\r\nchange4RARE Agenda 2025\r\n37\r\nImpressum\r\nAlexion Pharma Germany GmbH\r\nLandsberger Straße 300\r\n80687 München\r\nTelefon: +49 (0) 89 45 70 91 300\r\nTelefax: +49 (0) 89 51 51 87 21\r\nE-Mail: alexion.germany@alexion.com\r\nRedaktion und inhaltliche Verantwortung: Alexion Pharma Germany GmbH\r\nGestaltung: Dierks+Company Consulting GmbH\r\nMärz 2024\r\nCopyright: Alexion Pharma Germany GmbH\r\nDE/NP/0059\r\nwww.change4rare.com"},"recipientGroups":[{"recipients":{"parliament":[{"code":"RG_BT_MEMBERS_OF_PARLIAMENT","de":"Mitglieder des Bundestages","en":"Members of parliament"}],"federalGovernment":[]},"sendingDate":"2024-05-01"}]},{"regulatoryProjectNumber":"RV0013725","regulatoryProjectTitle":"Sicherstellung einer nachhaltigen GKV-Finanzierung","pdfUrl":"https://www.lobbyregister.bundestag.de/media/24/61/384692/Stellungnahme-Gutachten-SG2410070005.pdf","pdfPageCount":13,"text":{"copyrightAcknowledgement":"Die grundlegenden Stellungnahmen und Gutachten können urheberrechtlich geschützte Werke enthalten. Eine Nutzung ist nur im urheberrechtlich zulässigen Rahmen erlaubt.","text":"7. June 2024\r\nImpact-Bewertung ausgewählter\r\nReformvorschläge zur Finanzierung\r\nder Gesetzlichen Krankenversicherung\r\nKurzreport\r\nKurzreport\r\nImpact-Bewertung ausgewählter Reformvorschläge\r\nzur Finanzierung der Gesetzlichen Krankenversicherung\r\nEine Studie im Auftrag des LAWG Deutschland e.V und des Verbandes Forschender Arzneimittelhersteller e.V.\r\nJuni 2024\r\nAutoren\r\nDr. Daniel Gensorowsky, Dr. Laura Naumann, David Lampe, Dr. Julian Witte\r\nVandage GmbH\r\nDetmolder Straße 30\r\n33604 Bielefeld\r\nIn Zusammenarbeit mit\r\nProf. Dr. Wolfgang Greiner, Universität Bielefeld\r\nProf. Dr. Eberhard Wille, Universität Mannheim\r\nvandage.de 1\r\n„Wir stehen vor einer Generalüberholung unseres Gesundheitssystems[.]“\r\nBundesgesundheitsminister Prof. Dr. Karl Lauterbach [1]\r\nNachhaltigkeit, Solidarität und Leistungsfähigkeit\r\nMit politischen Initiativen zur Entbürokratisierung, Förderung der Digitalisierung oder strukturellen Großprojekten im\r\nRahmen der Krankenhausreform hat die Bundesregierung große strukturelle Reformprojekte zur Weiterentwicklung der\r\nGesundheitsversorgung angestoßen. Angesichts eines anhaltenden Finanzierungsdrucks rücken mittlerweile jedoch vor\r\nallem Fragen der direkten Sicherung der Finanzierung der GKV in den Mittelpunkt der politischen Debatte. Den notwendigen\r\nstrukturellen Reformprojekten ist immanent, dass sie zunächst mit Investitionsbedarfen verbunden sind und keinen\r\nunmittelbaren Beitrag zur Entlastung der GKV-Finanzlage leisten. Die Flankierung der „Generalüberholung des Gesundheitssystems“\r\nmit direkt wirksamen Maßnahmen zur Stabilisierung der GKV-Finanzen erscheint daher ebenso zwingend\r\nwie die angekündigten Strukturreformen selbst.\r\nStabilisierende Maßnahmen zur Flankierung des Strukturwandels der GKV\r\nNachdem die gesetzlichen Krankenkassen in Deutschland in der jüngeren Vergangenheit Überschüsse erzielten und die\r\nLeistungsausgaben durch zahlreiche gesetzliche Maßnahmen erhöht wurden, geht der Schätzerkreis der GKV von zunehmenden\r\nDefiziten der Krankenkassen aus [2]. Angesichts weitreichender Zukunftsherausforderungen wie etwa der demografischen\r\nAlterung wird für das Gesundheitssystem – sofern nicht politisch gegengesteuert wird – bis zum Jahr 2040\r\neine Finanzlücke von knapp 50 Mrd. für realistisch gehalten [3]. Aktuelle Prognosen des Bundesrechnungshofes gehen\r\nbis zum Jahr 2060 sogar von einer kontinuierlichen Steigerung des durchschnittlichen GKV-Beitragssatzes um mehr als\r\nfünf Prozentpunkte auf 21,8 % aus (2024: 16,3 %) [4]. Dabei sind die Beitragszahler in Deutschland bereits heute im internationalen\r\nVergleich hohen Belastungen ausgesetzt [5]. Nach den kurzfristig, jedoch überwiegend zeitlich begrenzt\r\nwirksamen Maßnahmen des GKV-Finanzstabilisierungsgesetz (GKV-FinStG) zur Kompensierung des Finanzierungsdefizites\r\nim Jahr 2023 [6] legte die Bundesregierung im Januar 2024 „Empfehlungen für eine stabile, verlässliche und solidarische\r\nFinanzierung der gesetzlichen Krankenversicherung“ vor [7]. Kern dieser Empfehlungen sind ausgabenseitige Reformvorschläge,\r\nwelche die Versorgungsstrukturen verbessern und effizienter gestalten sollen. Wenngleich offenkundig ebenfalls\r\nnotwendig, stehen kurzfristig wirksame Konzepte zur Stabilisierung der GKV-Finanzen dagegen nicht im Fokus. Dem politischen\r\nDiskurs mangelt es diesbezüglich nicht an Ideen. Unsere Reforminventur aus dem vergangenen Jahr hat einen\r\nsystematisierenden Überblick über den Möglichkeitsraum gegeben. Mehr als ein Drittel der 93 identifizierten Reformoptionen\r\nwaren dabei Vorschläge, die unmittelbar auf eine Stabilisierung der Einnahmenseite der GKV abzielen. Gleichzeitig\r\nhat die Inventur aber auch aufgezeigt, dass der Großteil der diskutierten Reformvorschläge kaum hinsichtlich seiner finanziellen\r\nund nicht-monetären Effekte auf die GKV untersucht wurde.\r\nImpact-Bewertung soll den Diskurs objektivieren\r\nTransparenz über die erwartbaren Wirkungen verschiedener Reformoptionen ist erforderlich, um evidenzbasierte und\r\nrationale Entscheidungen treffen zu können. Die vorliegende Expertise soll deshalb zur Schließung dieser Wissenslücke\r\nbeitragen, indem es eine Auswahl der inventarisierten Vorschläge einer vertieften quantitativen Impact-Analyse für den\r\nZeitraum der Jahre 2024 bis 2028 unterzieht. Zudem erfolgt eine qualitative Einordnung der Vorschläge hinsichtlich ihrer\r\nUmsetzbarkeit, der Nachhaltigkeit und Effizienz sowie ihrer Auswirkungen auf die Solidarität und möglicher unerwünschter\r\nEffekte. Ausgehend von der Reforminventur wurden fünf bereits politisch diskutierte Reformvorschläge für die Impact-\r\nAnalyse ausgewählt: (1) die Auslagerung versicherungsfremder Leistungen aus der Finanzierungsverantwortung der\r\nGKV, (2) die Anhebung der Beitragsbemessungsgrenze, (3) die (Wieder-)Einführung einer Praxisgebühr, (4) die Absenkung\r\nder Umsatzsteuer auf GKV-Leistungen sowie (5) die Einführung von Kapitaldeckungselementen.\r\nvandage.de 2\r\nAbbildung 1: Reformoptionen zur Stabilisierung der Finanzlage der GKV. Quelle: eigene Darstellung.\r\nKurzfristige und substanzielle Entlastungen der GKV-Finanzlage möglich\r\nDie in der vorliegenden Expertise angestellten Modellrechnungen offenbaren potenzielle Effekte der fünf Reformvorschläge\r\nauf die Einnahmen- und/oder Ausgabenseite der GKV in unterschiedlicher Höhe. Der größte fiskalische Effekt\r\nwäre im Zusammenhang mit einer Auslagerung versicherungsfremder Leistungen aus der Finanzierungsverantwortung\r\nder GKV zu erwarten. Je nach Szenario würden sich die bislang von den GKV-Versicherten zu tragenden Ausgaben für\r\nversicherungsfremde Leistungen im Zeitraum der Jahre 2024 bis 2028 auf 8,1 Mrd. Euro bis 76,5 Mrd. Euro jährlich belaufen.\r\nBei konsequenter Auslagerung aus der Finanzierungsverantwortung der GKV könnte der Beitragssatz somit um\r\nbis zu 4,6 Beitragssatzpunkte gesenkt werden. Angesichts anhaltender haushaltspolitischer Debatten sowie bestehender\r\nAbgrenzungsprobleme bei der Definition versicherungsfremder Leistungen ist allerdings nicht davon auszugehen, dass\r\nein „Maximal-Modell“ konsensfähig wäre. Realistisch erscheint eher, dass bei einer möglichen Auslagerung zunächst eine\r\nenge Definition versicherungsfremder Leistungen oder einzelne Leistungsbereiche zugrunde gelegt werden, deren Kategorisierung\r\nals „versicherungsfremd“ weitestgehend unstrittig ist.\r\nPotenziell hohe Einsparungen für die GKV sind auch mit Absenkung der Umsatzsteuer auf Arznei- und Hilfsmittel verbunden.\r\nDabei erscheint eine vollständige Aufhebung der Mehrwertsteuer auf Arzneimittel und Hilfsmittel, welche zwischen\r\n2024 und 2028 mit einer durchschnittlichen jährlichen Entlastung von 10,3 Milliarden Euro verbunden wäre, ebenfalls\r\nmit Blick auf die haushaltspolitische Lage nicht umsetzbar. Realistischer dürfte dagegen ein reduzierter Satz auf Niveau\r\ndes allgemeinen reduzierten Mehrwertsteuersatzes in Höhe von 7 % sein. Dieses Szenario wäre mit jährlichen Entlastungen\r\nder GKV in Höhe von ca. 6,2 Mrd. Euro und einem Beitragssatzsenkungspotenzial von 0,37 Prozentpunkten verbunden.\r\nMögliche Entlastungen der GKV-Finanzlage durch (Wieder-)Einführung der Praxisgebühr hängen wiederum von der Höhe\r\nder Gebühr selbst sowie der Quantifizierung nicht nur der Einnahmeeffekte, sondern auch der Nachfrageeffekte ab. Wird\r\nvandage.de 3\r\nkonservativ nur der Einnahmeeffekt aus der Praxisgebühr angenommen, ergeben sich mögliche jährliche Zusatzeinnahmen\r\nzwischen 2,4 Mrd. Euro (Gebühr i. H. v. 10 Euro) und 3,6 Mrd. Euro (Gebühr i. H. v. 15 Euro). Wird zusätzlich eine\r\neinmalige Fallzahlreduktion in Höhe von 5 % angenommen, so erhöht sich das berechnete Stabilisierungspotenzial auf\r\nbis zu 6,5 Mrd. Euro pro Jahr. Dabei ist jedoch zu berücksichtigen, dass die zu erwartenden Nachfrageeffekte im Zusammenhang\r\nmit der Einführung der Praxisgebühr mit hoher Unsicherheit verbunden sind.\r\nBesondere Unsicherheiten sind zudem im Hinblick auf die zu erwartenden Effekte einer Anhebung der Beitragsbemessungsgrenze\r\nzu berücksichtigen. Die Analysen zeigen, dass die Vorteilhaftigkeit der Maßnahme eng mit der zusätzlichen\r\nAbwanderung von GKV-Versicherten in die private Krankenversicherung (PKV) abhängt. Ergibt sich bei einer initial angenommenen\r\nzusätzlichen Abwanderungsrate von 10 % noch ein positiver Finanzierungseffekt für die GKV von durchschnittlich\r\n3,6 Mrd. Euro pro Jahr, so wäre die GKV bei einer erhöhten zusätzlichen Abwanderung von initial 20 % bereits\r\nschlechter gestellt als ohne die Erhöhung der Beitragsbemessungsgrenze. Allein im Zeitraum von 2024 bis 2028 würde\r\nder Verlust bei durchschnittlich 1,3 Mrd. Euro pro Jahr liegen. Auch in den Folgejahren wären negative Effekte erwartbar.\r\nDie Berechnungen zeigen zudem, dass die Einführung von ergänzenden Kapitaldeckungselementen in Form eines „Demografiefonds“\r\nin der GKV je nach Zinsszenario den Beitragssatz über die nächsten fast 40 Jahre auf einem Niveau stabilisieren\r\nkönnte, das bis zu 2,4 Beitragssatzpunkte unter dem für das Jahr 2060 prognostizierten Wert liegt. Durch die\r\nNutzung von Zins- und Zinseszinseffekten könnte somit im Jahr 2060 ein Einnahmedefizit von bis zu 69 Mrd. Euro kompensiert\r\nwerden. In der kurzen Frist ginge der notwendige Aufbau eines Kapitalstocks jedoch mit deutlichen zusätzlichen\r\nBelastungen für aktuelle Beitragszahler einher. Im Hinblick auf die Umsetzungsperspektive des Vorschlages scheinen daher\r\nVarianten von Kapitaldeckungsverfahren, welche auf eine Dämpfung der Beitragssatzentwicklung abzielen und nicht\r\nauf die langfristige Sicherung eines konstanten Beitragssatzes realistischer. Vorlagen hierfür können bereits in anderen\r\nBereichen der Sozialversicherung (z. B. im Pflegevorsorgefonds) gefunden werden.\r\nTabelle 1: Jährliche durch die modellierten Reformoptionen zu erwartende Entlastungseffekte für die GKV. Quelle: eigene Darstellung.\r\nReformoption\r\nPotenzieller jährlicher Entlastungseffekt (2024 bis 2028)\r\nMinimal-Szenario Maximal-Szenario\r\nAuslagerung versicherungsfremder Leistungen\r\n8,1 Mrd. €\r\n0,48 BSP\r\n76,5 Mrd. €\r\n4,55 BSP\r\nAnhebung der Beitragsbemessungsgrenze\r\n-1,3 Mrd. €\r\n+0,08 BSP\r\n3,6 Mrd. €\r\n0,21 BSP\r\n(Wieder-)Einführung der Praxisgebühr\r\n2,4 Mrd. €\r\n0,15 BSP\r\n6,5 Mrd. €\r\n0,38 BSP\r\nAbsenkung der Umsatzsteuer auf Arznei- und Hilfsmittel\r\n1,7 Mrd. €\r\n0,10 BSP\r\n10,3 Mrd. €\r\n0,64 BSP\r\nBSP: Beitragssatzpunkte\r\nNeben dem finanziellen Entlastungspotenzial sind in der Bewertung finanzpolitischer Reformoptionen auch qualitative\r\nAspekte hinsichtlich deren Umsetzbarkeit, dem Beitrag zur nachhaltigen Stabilisierung der GKV-Finanzlage unter Wahrung\r\nsolidarischer Grundprinzipien der GKV sowie potenziellen Kollateraleffekten zu berücksichtigen. Den im Rahmen der\r\nvorliegenden Expertise betrachteten Reformoptionen ist dabei gemein, dass sie bereits im wissenschaftlichen wie politischen\r\nKontext diskutiert bzw. vorgeschlagen wurden, überwiegend kurzfristig umsetzbar und wirksam wären (Ausnahme:\r\nEinführung von Kapitaldeckungselementen), und zumindest erwartbar keinen direkten negativen Einfluss auf das Versorgungsangebot\r\nund die Versorgungsqualität hätten.\r\nvandage.de 4\r\nDIE ANALYSEN IM DETAIL\r\nAuslagerung versicherungsfremder Leistungen\r\n1. Was steckt dahinter?\r\nÜber die GKV werden auch Leistungen erbracht, die als „versicherungsfremd“ betrachtet werden, da sie nicht dem originären\r\nZweck einer Krankenversicherung (Absicherung des Krankheitsrisikos zugeordnet werden können), sondern eher\r\nfamilienpolitisch motiviert oder von allgemeinem gesellschaftlichen Interesse sind (etwa die beitragsfreie Mitversicherung\r\nvon Kindern oder Leistungen zur Empfängnisverhütung) [8]. Zur finanziellen Entlastung der GKV wird diskutiert, diese\r\nLeistungen aus der Finanzierungsverantwortung der GKV auszulagern (etwa durch eine umfassende Gegenfinanzierung\r\naus Steuermitteln). Da es keine Legaldefinition des Begriffes gibt [9], existieren unter den Expertinnen und Experten jedoch\r\nunterschiedliche Auffassungen, was genau als versicherungsfremd zu verstehen ist.\r\n2. Was wird berechnet?\r\nBerechnet werden die für die Jahre 2024 bis 2028 erwarteten GKV-Ausgaben für versicherungsfremde Leistungen, welche\r\ndie Kompensation durch den jährlichen Bundeszuschuss sowie die Beiträge von Bürgergeldempfängern übersteigen. Um\r\nder Abgrenzungsproblematik Rechnung zu tragen, werden eine enge und eine weite Begriffsdefinition zugrunde gelegt.\r\nWährend die enge Definition 14 weitestgehend konsensuale Leistungspositionen umfasst, enthält die weite Definition\r\nmit 26 Leistungspositionen auch solche, deren Klassifikation als versicherungsfremde Leistung kontroverser diskutiert\r\nwird.\r\n3. Wie groß ist der potenziell finanzstabilisierende Effekt?\r\nDas für die Jahre 2024 bis 2028 erwartete durchschnittliche jährliche Entlastungspotenzial (nach Abzug des Bundeszuschusses)\r\ndurch eine Auslagerung versicherungsfremder Leistungen beträgt in der engen Definition 8,1 Milliarden Euro\r\njährlich; in der weiten Definition 76,5 Milliarden Euro jährlich. Dies entspricht Entlastungen für die Beitragszahler zwischen\r\n0,48 bis 4,55 Beitragssatzpunkten.\r\n4. Wie wahrscheinlich ist eine Umsetzung?\r\nPolitisch wurde und wird die Auslagerung versicherungsfremder Leistungen aus der Finanzierungsverantwortung der GKV\r\nbereits von vielen Seiten vorgetragen. Mit Blick auf die aktuell angespannte Lage des Bundeshaushaltes erscheinen umfassende\r\nSchritte in diese Richtung jedoch eher unrealistisch [7]. Grundsätzlich hätte die Maßnahme das Potenzial, einen\r\nsubstanziellen und nachhaltigen Beitrag zur Stabilisierung der GKV-Finanzen zu leisten. Der Unterschied zwischen der\r\nengen und der weiten Auslegung des Begriffes ist dabei erheblich. Der weiten Definition folgend würde auch die Mitversicherung\r\nvon Familienangehörigen zur Disposition stehen und damit ein Grundpfeiler des Solidaritätsprinzips infrage\r\ngestellt werden. Die Auslagerung weitestgehend eindeutig klassifizierbarer Leistungen im Rahmen der engen Definition\r\ndürfte daher – abstrahiert von haushaltspolitischen Erwägungen – politisch anschlussfähiger sein. Mögliche unerwünschte\r\nEffekte sind eine höhere Intransparenz sowie ein steigender Bürokratieaufwand. Im Falle einer vermehrten\r\nFinanzierung versicherungsfremder Leistungen aus Steuermitteln besteht zudem die Gefahr einer größeren Abhängigkeit\r\nder Gesundheitsversorgung von politischen Entscheidungen.\r\nvandage.de 5\r\nDIE ANALYSEN IM DETAIL\r\nAnhebung der Beitragsbemessungsgrenze\r\n1. Was steckt dahinter?\r\nDie Beitragsbemessungsgrenze (BBG) legt das maximale Bruttoentgelt fest, bis zu dem die Beiträge in der GKV erhoben\r\nwerden. Der Verdienst, der über diese Einkommensgrenze hinausgeht, ist beitragsfrei. Die BBG liegt 2024 bei 62.100 Euro\r\njährlich bzw. 5.175 Euro monatlich. Die Versicherungspflichtgrenze (VPG) bezeichnet hingegen den Einkommenshöchstbetrag,\r\nbis zu dem Arbeitnehmende gesetzlich krankenversichert sein müssen. Im Jahr 2024 liegt die VPG bei 69.300 Euro\r\njährlich bzw. 5.775 Euro monatlich. Beide Grenzen werden jährlich angepasst [10]. Zur Stabilisierung der Einnahmeseite\r\nder GKV durch höhere Beitragseinnahmen steht eine Anhebung der Beitragsbemessungsgrenze zur Diskussion.\r\n2. Was wird berechnet?\r\nModelliert werden die fiskalischen Auswirkungen einer einmaligen Anhebung der BBG in der GKV auf das Niveau der BBG\r\nin der Rentenversicherung Ost (6.750 Euro pro Monat, Stand: 2022) im Zeitraum der Jahre 2024 bis 2028. Berücksichtigt\r\nwerden neben zusätzlichen Beitragseinnahmen durch die Ausweitung der Beitragsbemessung auch mögliche Abwanderungen\r\nvon Besserverdienern in die private Krankenversicherung (PKV). Es werden je zwei Szenarien für die zusätzliche\r\nAbwanderung von Versicherten in die PKV (10 % bzw. 20 % im ersten Jahr) sowie für die Ausgabenstruktur der abwandernden\r\nVersicherten berechnet.\r\n3. Wie groß ist der potenziell finanzstabilisierende Effekt?\r\nIm Maximum lassen die Modellrechnungen einen jährlichen Finanzierungseffekt von 3,6 Milliarden Euro durch die Anhebung\r\nder BBG erwarten. Die Vorteilhaftigkeit der Maßnahme hängt allerdings wesentlich von der zusätzlichen Abwanderung\r\nguter Risiken in die PKV ab. Im Szenario mit hoher zusätzlicher Abwanderung (hier: 20 % im ersten Jahr) wäre sogar\r\neine zusätzliche finanzielle Belastung der GKV in Höhe von 1,3 Milliarden Euro gegenüber der Nicht-Anhebung der BBG\r\nzu erwarten. Den Szenarioanalysen zufolge könnte sich die Anhebung der BBG somit je nach Ausmaß der Abwanderung\r\nmit einer Erhöhung um 0,08 Prozentpunkte bis hin zu einer Reduzierung um 0,21 Prozentpunkte auf den GKV-Beitragssatz\r\nauswirken.\r\n4. Wie wahrscheinlich ist eine Umsetzung?\r\nIm Vergleich zu den anderen hier modellierten Reformvorschläge, ist der finanzstabilisierende Effekt eher als gering einzustufen.\r\nZu berücksichtigen ist in diesem Kontext vor allem auch die hohe Unsicherheit, die durch eine mögliche Abwanderung\r\nzur PKV gegeben ist und die großen Einfluss darauf hat, ob sich dieser Reformvorschlag entlastend oder belastend\r\nauf die GKV-Finanzen auswirkt. Die allgemein stärkere Belastung von Gutverdienern durch die Anhebung der BBG könnte\r\nals Stärkung des Solidaritätsprinzips ausgelegt werden. Als Gegenargument kann hier aber unter andere eine mögliche\r\nÜberbelastung dieser Personengruppen angeführt werden [11].\r\nvandage.de 6\r\nDIE ANALYSEN IM DETAIL\r\n(Wieder-)Einführung einer Praxisgebühr\r\n1. Was steckt dahinter?\r\nIm Jahr 2004 wurde mit dem GKV-Modernisierungsgesetz eine Praxisgebühr für den ambulanten Bereich in Höhe von 10\r\nEuro pro Quartal für volljährige GKV-Versicherte eingeführt [12]. Neben den Mehreinnahmen für die GKV durch die Gebühr,\r\nsollten mit der Einführung auch die Eigenverantwortung und das Kostenbewusstsein der Versicherten gestärkt werden.\r\nUnter anderem aufgrund der umstrittenen Nachfragewirkung der Praxisgebühr wurde im Jahr 2013 wieder abgeschafft\r\n[13]. Angesichts der angespannten Finanzlage der GKV wird auch die Wiedereinführung einer (modifizierten) Praxisgebühr\r\ndiskutiert.\r\n2. Was wird berechnet?\r\nDer zu erwartende finanzstabilisierende Effekt einer Wiedereinführung der quartalsbezogenen Praxisgebühr in der ambulanten\r\närztlichen, psychotherapeutischen und zahnärztlichen Versorgung in den Jahren 2024 bis 2029 wird modelliert.\r\nBerücksichtigt werden vier Szenarien. Dabei werden einerseits die Höhe der Praxisgebühr (Variante 1: 10 Euro, Variante\r\n2: 15 Euro) und andererseits das Ausmaß der angenommenen Nachfragereaktion (Variante A: keine Fallzahlsenkung,\r\nVariante B: einmalige Fallzahlsenkung um 5 %) variiert.\r\n3. Wie groß ist der potenziell finanzstabilisierende Effekt?\r\nAus der Modellierung ergibt sich durch eine Einführung der Praxisgebühr Finanzierungseffekte zwischen 2,4 Milliarden\r\nEuro (nur Einnahmeeffekt, Gebühr i. H. v. 10 Euro) und 6,5 Milliarden Euro (Einnahmeeffekt + Fallzahlsenkung, Gebühr i.\r\nH. v. 15 Euro) jährlich. Dies entspricht einem Potenzial zur Beitragssatzsenkung von 0,15 bis 0,38 Beitragssatzpunkten\r\n4. Wie wahrscheinlich ist eine Umsetzung?\r\nDie (Wieder-)Einführung der Praxisgebühr lässt sichere und dauerhafte Einnahmeeffekte für die GKV einher. Im Gegensatz\r\nzu den anderen Reformvorschlägen, die im Rahmen dieser Expertise untersucht wurden, zeichnet sich dieser Vorschlag\r\nauch dadurch aus, dass er auf eine Steigerung des Kostenbewusstseins und zusätzliche Anreize für eine rationalere\r\nLeistungsinanspruchnahme ausgerichtet ist. Gesetzgeberisch ließe sich eine Praxisgebühr analog zur Einführung im Jahr\r\n2004 vermutlich leicht umsetzen. Risiken bestehen dahingehend, dass wie bei der damaligen Praxisgebühr zusätzlicher\r\nbürokratischer Aufwand entsteht [14] und dass sozial schwächer gestellte Versicherte durch die Selbstbeteiligung ggf.\r\nmedizinisch notwendige Maßnahmen aufschieben und vermeiden. Letzteres stünde im Konflikt zum Solidaritätsgedanken\r\n[15] und ginge zudem möglicherweise mit erhöhten Folgekosten einher.\r\nvandage.de 7\r\nDIE ANALYSEN IM DETAIL\r\nAbsenkung der Umsatzsteuer auf GKV-Leistungen\r\n1. Was steckt hinter dem Vorschlag?\r\nAuf jeden steuerpflichtigen Umsatz wird in Deutschland grundsätzlich eine Mehrwertsteuer von 19 % erhoben (§ 12 Abs.\r\n1 Umsatzsteuergesetz [UStG]). Für ausgewählte Güter und Dienstleistungen (zum Beispiel auf Waren der Grundversorgung\r\nwie Lebensmittel oder Bücher) gilt ein ermäßigter Steuersatz in Höhe von 7 %, um die Verbraucherinnen und Verbraucher\r\nzu entlasten. Zur Debatte steht, ob Arznei- und Hilfsmittel nicht ebenfalls lediglich mit dem ermäßigten Satz\r\nbesteuert werden sollten. Behandlungen im Krankenhaus oder ärztliche Behandlungen sowie Leistungen zur Diagnostik\r\nund Rettungsdienste sind von dieser Fragestellung nicht betroffen, da hier keine Mehrwertsteuer erhoben wird (§ 4 Nr.\r\n14 Buchst. a UStG).\r\n2. Was wird berechnet?\r\nDie Modellierung untersucht die erwartbaren Reduzierungen der GKV-Ausgaben durch eine Absenkung der Mehrwertsteuer\r\nauf GKV-Leistungen (Arznei- und Hilfsmittel) in den Jahren 2024 bis 2028. Dabei werden drei Szenarien mit dem\r\nStatus verglichen. Szenario 1: Weiterführung des reduzierten Satzes aus der COVID-19-Pandemie (16 % bzw. 5 %). Szenario\r\n2: Absenkung auf den allgemeinen reduzierten Satz (7 %). Szenario 3: Aufhebung der Mehrwertsteuer (0 %).\r\n3. Wie groß ist der potenziell finanzstabilisierende Effekt?\r\nDurch eine Absenkung der Umsatzsteuer kann eine nachhaltige Entlastung der GKV-Finanzen erreicht werden, die Spannweite\r\nder berechneten Einsparpotenziale reicht von 1,7 Milliarden Euro jährlich (Szenario 1) bis 10,3 Milliarden Euro\r\njährlich (Szenario 3). Das damit verbundene Potenzial zur Beitragssatzsenkung liegt zwischen 0,1 und 0,6 Prozentpunkten.\r\nRealistisch erscheint eine Absenkung auf einen allgemeinen reduzierten Satz in Höhe von 7 %, was zu einer jährlichen\r\nEntlastung der GKV in Höhe von ca. 6,2 Mrd. Euro führen würde.\r\n4. Wie wahrscheinlich ist eine Umsetzung?\r\nDie Absenkung der Mehrwertsteuer auf einen einheitlich reduzierten Steuersatz von 7 % würde nachhaltig zur Stabilisierung\r\nder GKV-Finanzen beitragen. Eine vollständige Aufhebung hätte den größten Effekt, ist aber als unrealistisch zu\r\nbewerten und dient im Zuge der Modellierung eher als Referenzpunkt für die anderen realistischeren Szenarien. Die\r\nAbsenkung der Mehrwertsteuer ließe sich regulatorisch dabei relativ leicht umsetzen. Fraglich ist allerdings mit Blick auf\r\ndie angespannte Haushaltslage des Bundes, ob der Vorschlag derzeit politisch opportun ist, da bei Umsetzung des Reformvorschlages\r\nSteuereinnahmen fehlen würden.\r\nvandage.de 8\r\nDIE ANALYSEN IM DETAIL\r\nEinführung von Kapitaldeckungselementen\r\n1. Was steckt hinter dem Vorschlag?\r\nAbweichend vom aktuellen Prinzip der Umlagefinanzierung in der GKV würde bei diesem Vorschlag analog zum Finanzierungsprinzip\r\nin der PKV ein verzinster Kapitalstock aufgebaut. Damit würde insbesondere der Kritik am Umlageverfahren\r\nim Hinblick auf die intergenerative Solidarität Rechnung getragen. So führt die demografische Alterung perspektivisch zu\r\neiner Verschiebung des Verhältnisses von Nettozahlern zu Nettoempfängern in der GKV [16]. In der Konsequenz werden\r\ndie jüngeren Generationen durch den Solidarausgleich zukünftig stärker belastet als Mitglieder vorangegangener Geburtskohorten.\r\n2. Was wird berechnet?\r\nDie Modellierung untersucht auf Basis des konzeptionellen Vorschlags von Cassel und Oberdiecks Demografiefonds [17],\r\nwelchen Beitrag Kapitaldeckungselemente zur Stabilisierung des durchschnittlichen GKV-Beitragssatzes bis zum Jahr 2060\r\nleisten können. Die zentrale Fragestellung ist, wie hoch der Beitragssatz angesetzt werden müsste, um ihn bis 2060 unter\r\nAnwendung einer teilweisen Kapitaldeckung konstant zu halten. Ausgangspunkt ist eine aktuelle Beitragssatzprognose\r\ndes Bundesrechnungshofes [4]. Die Modellierung des Kapitalstocks berücksichtigt drei verschiedene Zinsszenarien (Basis:\r\n1,88 %, Niedrig: 0,46 %; Hoch: 3,31 %).\r\n3. Wie groß ist der potenziell finanzstabilisierende Effekt?\r\nIm Basiszinsszenario unter Nutzung des Kapitaldeckungsverfahrens müsste der Betragssatz 37 Jahre konstant bei 19,1 %\r\ngehalten werden, um die laufenden GKV-Ausgaben zu decken. Dieser Beitragssatz liegt 2,8 Prozentpunkte über dem\r\ndurchschnittlichen Beitragssatz von 2024, aber 2,2 Prozentpunkte unter dem durchschnittlichen Beitragssatz, der für\r\n2060 prognostiziert wird. Im Basisszenario würden Beitragszahler zum Aufbau des Kapitalstocks über einen Zeitraum von\r\n16 Jahren einen konstanten Beitragssatz zahlen, der über dem prognostizierten variablen Beitragssatz liegt, und damit\r\nMehrbelastungen tragen. Ab dem Jahr 2040 würde der konstante Beitragssatz indes unter dem prognostizierten variablen\r\nBeitragssatz liegen und Defizite bei den Beitragseinnahmen durch den angesparten Kapitalstock ausgeglichen. Für das\r\nNiedrig- und das Hochzinsszenario ergeben sich kostendeckende konstante Beitragssätze in Höhe von 19,3 % bzw. 18,9\r\n%. Die Differenz zwischen den beiden Werten verdeutlicht die möglichen Vorteile der Nutzung von Zinseffekten.\r\n4. Wie wahrscheinlich ist eine Umsetzung?\r\nDieser Vorschlag folgt einer anderen Logik als die anderen vier vorgestellten Reformvorschläge und eröffnet damit eine\r\nweitere Perspektive in der Finanzierungsdebatte. So geht es nicht um kurzfristig realisierbare Einnahme- oder Einsparpotenziale,\r\nsondern um eine langfristige Beitragssatzstabilisierung. In der kurzen Frist würde der Vorschlag deutliche Zusatzbelastungen\r\nfür die Versicherten bedeuten, was die politische Umsetzbarkeit der Kapitaldeckung mit der Zielsetzung\r\neines dauerhaft konstanten Beitragssatzes unwahrscheinlich macht. Alternative, anschlussfähigere Ausgestaltungsvarianten\r\nzur Dämpfung der Beitragssatzentwicklung sind jedoch bereits in anderen Bereichen der Sozialversicherung implementiert.\r\nWie nachhaltig kapitaldeckende Elemente für die GKV-Finanzen wären, ist letztlich abhängig von der konkreten\r\nAusgestaltung des Fonds (Ein-/Auszahlungsmodell, Laufzeit) und unterläge gewissen Unsicherheiten, inklusive einer Abhängigkeit\r\nvom internationalen Kapitalmarkt.\r\nvandage.de 9\r\nMethodik von quantitativer Bewertung und\r\nqualitativer Einordnung\r\nDie fünf genannten Reformvorschläge wurden aus dem vorgelagerten Projekt ausgewählt, in dem eine Inventur bestehender\r\nReformvorschläge zur GKV-Finanzierung der letzten 20 Jahre erstellt wurde [18]. Die Selektion der fünf zu modellierenden\r\nVorschlägen erfolgte kriteriengeleitet im Experten- und Projektteam. Leitend für die Auswahl war, dass die\r\nVorschläge politisch umsetzbar erscheinen, dass ein hinreichender Finanzierungseffekt erwartbar wäre und der Vorschlag\r\ninnovativ ist beziehungsweise ihre Impact-Bewertung neue Impulse in der Finanzierungsdebatte liefern könnte.\r\nFür jeden der fünf Vorschläge wurde eine kurz- bis mittelfristige quantitative Impactmodellierung basierend auf der Fortschreibung\r\nfür die Jahre 2024 bis 2028 durchgeführt. Die Modellierungen basieren alle auf öffentlich zugänglichen Datenquellen\r\nund beruhen auf einer Fortschreibung der beobachteten Daten der Jahre 2018 bis 2022, wobei in allen Analysen\r\ndas Jahr 2020 durch die COVID-19-bedingten Abweichungen keine Berücksichtigung fand. Zusätzlich wurde für jeden\r\nVorschlag eine qualitative Einordnung vorgenommen. Das Ziel dieser Untersuchungen war es, der Komplexität des\r\nGesundheitswesens gerecht zu werden und etwaige Wechselwirkungen der Vorschläge aufzuzeigen. Für jeden Vorschlag\r\nwurde dazu die technische und politische Umsetzbarkeit geprüft. Ferner wurde untersucht, inwieweit der Vorschlag nachhaltig\r\nzur GKV-Finanzstabilisierung beiträgt oder ob damit eine höhere Effizienz in der Versorgung erwartbar wäre.\r\nEbenso beleuchtet wurden Implikationen für das Solidaritätsprinzip der GKV sowie direkte und indirekte unerwünschte\r\nEffekte.\r\nvandage.de 10\r\nLiteratur\r\n1. Bundesministerium für Gesundheit (2024) Lauterbach: Rückenwind für unsere Reformen. https://www.bundesgesundheitsministerium.\r\nde/ministerium/meldungen/svr-gutachten-uebergabe-25-04-24.html. Zugegriffen: 26. April\r\n2024\r\n2. Bundesamt für Soziale Sicherung (2023) Schätztableau des GKV-Schätzerkreises. Schätztableau 2023-2024\r\n3. Ochmann RR, Albrecht M (2019) Zukünftige Entwicklung der GKV-Finanzierung, 1. Aufl. Bertelsmann Stiftung, Gütersloh\r\n4. Bundesrechnungshof (2022) Bericht nach § 88 Absatz 2 BHO an den Haushaltsausschuss des Deutschen Bundestages,\r\nAusschuss für Arbeit und Soziales des Deutschen Bundestages und Ausschuss für Gesundheit des Deutschen\r\nBundestages Demografische Entwicklung: Finanzrisiken des Bundes aus seiner Beteiligung an der Finanzierung der\r\nSozialversicherungen, 23. Aufl. Bundesrechnungshof; Publikationsserver ibib, Potsdam, Berlin/Bonn\r\n5. tagesschau.de (2023) Hohe Steuer- und Abgabenlast in Deutschland. OECD-Vergleich. https://www.tagesschau.\r\nde/wirtschaft/verbraucher/oecd-steuern-abgaben-deutschland-100.html;. Zugegriffen: 28. Februar 2024\r\n6. Bundesministerium für Gesundheit (2024) GKV-Finanzstabilisierungsgesetz. https://www.bundesgesundheitsministerium.\r\nde/ministerium/gesetze-und-verordnungen/guv-20-lp/gkv-finanzstabilisierungsgesetz.html. Zugegriffen: 28.\r\nFebruar 2024\r\n7. Bundesministerium für Gesundheit (2024) Empfehlungen des Bundesministeriums für Gesundheit für eine stabile,\r\nverlässliche und solidarische Finanzierung der gesetzlichen Krankenversicherung nach § 220 Absatz 4 SGB V. Stand:\r\n31. Mai 2023*. * einzelne Aktualisierungen wurden vorgenommen\r\n8. Bundesministerium für Gesundheit (2023) Versicherungsfremde Leistungen. https://www.bundesgesundheitsministerium.\r\nde/service/begriffe-von-a-z/v/versicherungsfremde-leistungen. Zugegriffen: 20. Februar 2024\r\n9. Deutscher Bundestag (2016) Versicherungsfremde Leistungen in der Gesetzlichen Krankenversicherung sowie in\r\nder Sozialen Pflegeversicherung. Dokumentation. WD 9 - 3000 - 051/16\r\n10. Bundesregierung (2024) Neue Beitragsbemessungsgrenzen für 2024. https://www.bundesregierung.de/bregde/\r\nthemen/arbeit-und-soziales/beitragsbemessungsgrenzen-2024-2229320. Zugegriffen: 14.02.24\r\n11. Kriwy P, Mielck A (2006) Versicherte der gesetzlichen Krankenversicherung (GKV) und der privaten Krankenversicherung\r\n(PKV): Unterschiede in Morbidität und Gesundheitsverhalten. Gesundheitswesen 68(5):281–288.\r\ndoi:10.1055/s-2006-926779\r\n12. Deutscher Bundestag (2023) Gesetz zur Modernisierung der gesetzlichen Krankenversicherung. GKV-Modernisierungsgesetz\r\n– GMG, Bd 2003\r\n13. Deutscher Bundestag (2012) Bundestag schafft einstimmig die Praxisgebühr ab. https://www.bundestag.de/webarchiv/\r\ntextarchiv/2012/41447099_kw45_de_praxisgebuehr-209922. Zugegriffen: 11. März 2024\r\n14. APOTHEKE ADHOC (2012) KBV: Praxisgebühr kostet 360 Millionen Euro. https://www.apotheke-adhoc.de/nachrichten/\r\ndetail/politik/kbv-praxisgebuehr-kostet-360-millionen-euro/. Zugegriffen: 03. April 2024\r\n15. Sachverständigenrat zur Begutachtung der Entwicklung im Gesundheitswesen (2018) Bedarfsgerechte Steuerung\r\nder Gesundheitsversorgung. Gutachten 2018, Bonn\r\n16. Gensorowsky D, Witte J, Naumann L, Zeitler A (2023) Inventur der Reformvorschläge zur Finanzierung der Gesetzlichen\r\nKrankenversicherung. Eine systematische Übersicht. Eine Studie im Auftrag des LAWG Deutschland e.V und\r\ndes Verbandes Forschender Arzneimittelhersteller e.V. https://zukunft-gkv-finanzierung.de/assets/pdf/2023-05-\r\n11_finanzreformen_inventur_vand.pdf. Zugegriffen: 14. Februar 2024\r\nVandage GmbH\r\nJuni 2024\r\nCopyright © Vandage GmbH\r\nWe compute in Bielefeld\r\nvandage.de\r\nhey@vandage.de"},"recipientGroups":[{"recipients":{"parliament":[{"code":"RG_BT_MEMBERS_OF_PARLIAMENT","de":"Mitglieder des Bundestages","en":"Members of parliament"}],"federalGovernment":[]},"sendingDate":"2024-06-10"}]}]},"contracts":{"contractsPresent":false,"contractsCount":0,"contracts":[]},"codeOfConduct":{"ownCodeOfConduct":true,"codeOfConductPdfUrl":"https://www.lobbyregister.bundestag.de/media/4b/ef/610483/FSA-e-V-Empfehlungen-zur-Zusammenarbeit-mit-den-Partnern-im-Gesundheitswesen.pdf"}}