{"$schema":"https://www.lobbyregister.bundestag.de/json-schemas/R2.22/Lobbyregister-Registereintrag-schema-R2.22.json","source":"Deutscher Bundestag, Lobbyregister für die Interessenvertretung gegenüber dem Deutschen Bundestag und der Bundesregierung","sourceUrl":"https://www.lobbyregister.bundestag.de","sourceDate":"2026-04-07T18:08:57.824+02:00","jsonDocumentationUrl":"https://www.lobbyregister.bundestag.de/informationen-und-hilfe/open-data-1049716","registerNumber":"R003034","registerEntryDetails":{"registerEntryId":62917,"legislation":"GL2024","version":8,"detailsPageUrl":"https://www.lobbyregister.bundestag.de/suche/R003034/62917","pdfUrl":"https://www.lobbyregister.bundestag.de/media/ae/22/697984/Lobbyregister-Registereintraege-Detailansicht-R003034-2026-02-23_17-44-12.pdf","validFromDate":"2026-02-23T17:44:12.000+01:00","fiscalYearUpdate":{"updateMissing":false,"lastFiscalYearUpdate":"2026-02-23T17:44:12.000+01:00"}},"accountDetails":{"activeLobbyist":true,"activeDateRanges":[{"fromDate":"2024-09-18T11:46:50.000+02:00"}],"firstPublicationDate":"2022-03-07T11:36:38.000+01:00","lastUpdateDate":"2026-02-23T17:44:12.000+01:00","registerEntryVersions":[{"registerEntryId":62917,"jsonDetailUrl":"https://www.lobbyregister.bundestag.de/sucheJson/R003034/62917","version":8,"legislation":"GL2024","validFromDate":"2026-02-23T17:44:12.000+01:00","versionActiveLobbyist":true},{"registerEntryId":48956,"jsonDetailUrl":"https://www.lobbyregister.bundestag.de/sucheJson/R003034/48956","version":7,"legislation":"GL2024","validFromDate":"2025-01-17T11:05:31.000+01:00","validUntilDate":"2026-02-23T17:44:12.000+01:00","versionActiveLobbyist":true},{"registerEntryId":44283,"jsonDetailUrl":"https://www.lobbyregister.bundestag.de/sucheJson/R003034/44283","version":6,"legislation":"GL2024","validFromDate":"2024-09-18T11:46:50.000+02:00","validUntilDate":"2025-01-17T11:05:31.000+01:00","versionActiveLobbyist":true}],"accountHasCodexViolations":false},"lobbyistIdentity":{"identity":"ORGANIZATION","name":"Alliance for Regenerative Medicine","legalFormType":{"code":"JURISTIC_PERSON","de":"Juristische Person","en":"Legal person"},"legalForm":{"code":"LF_OTHER_JP_INTERNATIONAL","de":"Sonstige juristische Person, auch nach anderem als deutschem Recht","en":"Other juristic person","legalFormText":"Not-for-profit Organisation nach US-amerikanischem Recht, gemäß section 501(c)(4) des Internal Revenue Code (IRC) "},"contactDetails":{"phoneNumber":"+18444712200","emails":[{"email":"info@alliancerm.org"}],"websites":[{"website":"www.alliancerm.org"}]},"address":{"type":"FOREIGN","internationalAdditional1":"1015 18th Street NW ","internationalAdditional2":"Suite 1102 ","city":"Washington D.C. 20036 USA","country":{"code":"US","de":"Vereinigte Staaten","en":"United States"}},"capitalCityRepresentationPresent":false,"legalRepresentatives":[{"lastName":"Hunt","firstName":"Timothy","function":"Chief Executive Officer","recentGovernmentFunctionPresent":false,"entrustedPerson":false,"contactDetails":{}},{"lastName":"Yarema","firstName":"Kristin","function":"Secretary","recentGovernmentFunctionPresent":false,"entrustedPerson":false,"contactDetails":{}},{"lastName":"Smith","firstName":"Bob","function":"Chair","recentGovernmentFunctionPresent":false,"entrustedPerson":false,"contactDetails":{}},{"lastName":"Ang","firstName":"Robert","function":"Vice-Chair","recentGovernmentFunctionPresent":false,"entrustedPerson":false,"contactDetails":{}},{"lastName":"Kapusta","firstName":"Matt","function":"Treasurer","recentGovernmentFunctionPresent":false,"entrustedPerson":false,"contactDetails":{}}],"entrustedPersonsPresent":true,"entrustedPersons":[{"lastName":"Morgese","firstName":"Paolo","recentGovernmentFunctionPresent":false}],"membersPresent":true,"membersCount":{"naturalPersons":0,"organizations":420,"totalCount":420,"dateCount":"2025-01-09"},"membershipsPresent":false},"activitiesAndInterests":{"activity":{"code":"ACT_PRIVATE_LAW_ORGA","de":"Privatrechtliche Organisation","en":"Private-law organization"},"typesOfExercisingLobbyWork":[{"code":"SELF_OPERATED_OWN_INTEREST","de":"Die Interessenvertretung wird in eigenem Interesse selbst wahrgenommen","en":"Interest representation is self-performed in its own interest"},{"code":"CONTRACTS_OPERATED_BY_THIRD_PARTY","de":"Die Interessenvertretung wird in eigenem Interesse durch die Beauftragung Dritter wahrgenommen","en":"Contracts are awarded to third parties to represent own interests of the company"}],"fieldsOfInterest":[{"code":"FOI_HEALTH_SUPPLY","de":"Gesundheitsversorgung","en":"Health supply"},{"code":"FOI_HEALTH_MEDICINE","de":"Arzneimittel","en":"Medicine"},{"code":"FOI_SCIENCE_RESEARCH_TECHNOLOGY","de":"Wissenschaft, Forschung und Technologie","en":"Science, research and technology"}],"activityDescription":"Der Verband vernetzt Akteurinnen und Akteure aus Wirtschaft, Wissenschaft, Zivilgesellschaft und Politik im Bereich Zell- und Gentherapien. Ziel ist es, die Rahmenbedingungen für Forschung, Entwicklung, Zulassung und Zugang zu verbessern. Wir führen den interfraktionellen Dialog, veröffentlichen Positionspapiere und Stellungnahmen und organisieren Fachveranstaltungen, um Chancen und Herausforderungen aufzuzeigen und konkrete Vorschläge für Gesetzgebung und Regulierung einzubringen."},"employeesInvolvedInLobbying":{"relatedFiscalYearFinished":true,"relatedFiscalYearStart":"2024-01-01","relatedFiscalYearEnd":"2024-12-31","employeeFTE":0.05},"financialExpenses":{"relatedFiscalYearFinished":true,"relatedFiscalYearStart":"2024-01-01","relatedFiscalYearEnd":"2024-12-31","financialExpensesEuro":{"from":30001,"to":40000}},"mainFundingSources":{"relatedFiscalYearFinished":true,"relatedFiscalYearStart":"2024-01-01","relatedFiscalYearEnd":"2024-12-31","mainFundingSources":[{"code":"MFS_ECONOMIC_ACTIVITY","de":"Wirtschaftliche Tätigkeit","en":"Economic activity"},{"code":"MFS_MEMBERSHIP_FEES","de":"Mitgliedsbeiträge","en":"Membership fees"},{"code":"MFS_OTHERS","de":"Sonstiges","en":"Others"}]},"publicAllowances":{"publicAllowancesPresent":false,"relatedFiscalYearFinished":true,"relatedFiscalYearStart":"2024-01-01","relatedFiscalYearEnd":"2024-12-31"},"donators":{"relatedFiscalYearFinished":true,"relatedFiscalYearStart":"2024-01-01","relatedFiscalYearEnd":"2024-12-31","totalDonationsEuro":{"from":0,"to":0}},"membershipFees":{"relatedFiscalYearFinished":true,"relatedFiscalYearStart":"2024-01-01","relatedFiscalYearEnd":"2024-12-31","totalMembershipFees":{"from":6800001,"to":6810000},"individualContributorsPresent":false,"individualContributors":[]},"annualReports":{"annualReportLastFiscalYearExists":true,"lastFiscalYearStart":"2024-01-01","lastFiscalYearEnd":"2024-12-31","annualReportPdfUrl":"https://www.lobbyregister.bundestag.de/media/ed/46/697981/ARM-revised-draft-financial-statements-12-31-2024.pdf"},"regulatoryProjects":{"regulatoryProjectsPresent":true,"regulatoryProjectsCount":1,"regulatoryProjects":[{"regulatoryProjectNumber":"RV0010457","title":"Rechtlicher Rahmen für Patientenzugang und Erstattung von Zell- und Gentherapien","printedMattersPresent":false,"printedMatters":[],"draftBillPresent":false,"description":"- Anpassungen im Rahmen von § 130b SGB V, insbesondere im Hinblick auf Arzneimittel mit nicht quantifizierbarem Zusatznutzen.\r\n- Klärung der gesundheitsökonomischen Bewertung (HTA) von Arzneimitteln unter Berücksichtigung der Besonderheiten von Gentherapien.\r\n- Dialog mit politischen Entscheidungsträgerinnen und -trägern zur Überarbeitung der EU-Arzneimittelgesetzgebung.","affectedLawsPresent":true,"affectedLaws":[{"title":"Sozialgesetzbuch (SGB) Fünftes Buch (V) - Gesetzliche Krankenversicherung - (Artikel 1 des Gesetzes v. 20. Dezember 1988, BGBl. I S. 2477)","shortTitle":"SGB 5","url":"https://www.gesetze-im-internet.de/sgb_5"},{"title":"Verordnung über die Nutzenbewertung von Arzneimitteln nach § 35a Absatz 1 SGB V für Erstattungsvereinbarungen nach § 130b SGB V","shortTitle":"AM-NutzenV","url":"https://www.gesetze-im-internet.de/am-nutzenv"}],"fieldsOfInterest":[{"code":"FOI_HEALTH_SUPPLY","de":"Gesundheitsversorgung","en":"Health supply"},{"code":"FOI_HEALTH_MEDICINE","de":"Arzneimittel","en":"Medicine"}]}]},"statements":{"statementsPresent":true,"statementsCount":1,"statements":[{"regulatoryProjectNumber":"RV0010457","regulatoryProjectTitle":"Rechtlicher Rahmen für Patientenzugang und Erstattung von Zell- und Gentherapien","pdfUrl":"https://www.lobbyregister.bundestag.de/media/6a/27/396938/Stellungnahme-Gutachten-SG2501090012.pdf","pdfPageCount":4,"text":{"copyrightAcknowledgement":"Die grundlegenden Stellungnahmen und Gutachten können urheberrechtlich geschützte Werke enthalten. Eine Nutzung ist nur im urheberrechtlich zulässigen Rahmen erlaubt.","text":"ARM Positionspapier \r\n\r\nNationale Strategie für gen- und zellbasierte Therapien umsetzen – \r\n\r\nRahmenbedingungen für den Zugang von Patientinnen und Patienten zeitnah verbessern \r\n\r\nIm Juni 2024 wurde die Nationale Strategie für gen- und zellbasierte Therapien vorgelegt, die im Auftrag des Bundesministeriums für Bildung und Forschung im Rahmen eines umfassenden Multistakeholder-Prozesses erarbeitet wurde. \r\nBeteiligt waren Vertreterinnen und Vertreter aus der medizinischen Praxis, der Wissenschaft, der Gesundheitswirtschaft, der Selbstverwaltung, von Behörden und Verbänden. Über Zuständigkeitsgrenzen hinweg wurde der gesamte Prozess von der Forschung über die Regulatorik bis hin zur Einführung in die Versorgung ganzheitlich gedacht. \r\nDem folgt die Strategie mit dem Leitsatz „Aus Wissen wird Wirkung“.  Technologietransfer solle es ermöglichen, „Ergebnisse der biomedizinischen Forschung zum Nutzen von Patient*innen, Wirtschaft und Gesellschaft zu verwenden.“ Dabei sei es essenziell, die gesamte Translationskette im Blick zu haben“. Das sei eine Voraussetzung, um im internationalen Wettbewerb zu bestehen.\r\nDieser Ansatz spiegelt sich im Ergebnis wider: Die Strategie enthält viele konkrete und vielversprechende Vorschläge, die den Forschungsstandort Deutschland stärken und zugleich den Zugang von Patientinnen und Patienten in Deutschland zu den modernsten Therapien bei schweren Erkrankungen wie z.B. Krebs, seltene Erkrankungen oder Autoimmunerkrankungen zu verbessern.\r\nJetzt kommt es darauf an, die Strategie auch umzusetzen. Dazu sind Selbstverwaltung und Politik gleichermaßen gefordert.\r\nDie folgenden Maßnahmen sind dabei im Prozess der Einführung von Gen- und Zelltherapien in die Versorgung kurzfristig umsetzbar, bringen relevante Verbesserungen für den Zugang von Patientinnen und Patienten zu diesen transformativen Therapien und unterstützen Hersteller, neue Therapien weiterhin in einer frühen Phase in Deutschland zur Verfügung stellen zu können.\r\n\r\n1. Berücksichtigung der bestverfügbaren Evidenz im Rahmen der Zusatznutzenbewertung\r\nIn der Strategie heißt es: „Das therapeutische Paradigma der Einmaltherapie, das in vielen Fällen eine langanhaltende Wirksamkeit bei einer ansonsten dauerhaft zu behandelnden Erkrankung erwarten lässt, erfordert eine Flexibilisierung der notwendigen Evidenzkriterien im Sinne der bestmöglichen Evidenz. Bei einer AMNOG-Nutzenbewertung muss routinemäßig festgestellt werden, ob es unmöglich oder unangemessen ist, Studien der höchsten Evidenzstufe durchzuführen oder zu fordern bzw. ob diese Evidenzstufe eventuell bereits vorliegt. Dabei werden Kriterien verwendet, die die Besonderheiten der Therapiesituationen und Versorgung abbilden, insbesondere den ungedeckten medizinischen Bedarf von Patient*innen, den Schweregrad der Erkrankung und die Größe der Zielpopulation. Im rechtlichen Rahmen der AMNOG-Nutzenbewertung wird in der Arzneimittel-Nutzenbewertungsverordnung (AM-NutzenV) schon anerkannt, dass es Therapiesituationen gibt, in denen es „unmöglich oder unangemessen ist, Studien höchster Evidenzstufe durchzuführen oder zu fordern“. In diesem Falle sind „Nachweise der bestverfügbaren Evidenzstufe einzureichen“. Dies wird jedoch bisher noch nicht konsequent umgesetzt. Die Voraussetzungen für die adäquate Berücksichtigung von besonderen Therapiesituationen sind bereits gegeben und erfordern, dass die eingereichten Studien auch herangezogen werden (müssen). Dies sollte in der AM-NutzenV vom Gesetzgeber klargestellt werden.“\r\nAls konkrete Lösung schlagen wir vor, dass das Bundesministerium für Gesundheit die AM-NutzenV wie folgt ergänzt:\r\nErgänze nach §5 Absatz 3 Satz 5 AM-NutzenV („Sofern es unmöglich oder unangemessen ist, Studien höchster Evidenzstufe durchzuführen oder zu fordern, sind Nachweise der best verfügbaren Evidenzstufe einzureichen.“):\r\n„Der Gemeinsame Bundesausschuss hat diese Nachweise der best verfügbaren Evidenzstufe bei der Nutzenbewertung zu berücksichtigen.“\r\nErgänze in §5 am Ende von Absatz 7 AM-NutzenV: „Bei der Quantifizierung des Zusatznutzens nach Satz 1 ist bei der Feststellung des erheblichen oder beträchtlichen Zusatznutzens eine erhöhte Ergebnisunsicherheit hinzunehmen, wenn zumindest ein Anhaltspunkt für eine solche Quantifizierung besteht, und zudem\r\na)\tein ungedeckter medizinischer Bedarf vorliegt, insbesondere weil die zweckmäßige Vergleichstherapie gemäß § 6  Absatz 2 Satz 3 lediglich die bestmögliche unterstützende Therapie einschließlich einer symptomatischen oder palliativen Behandlung oder das beobachtende Abwarten ist, und\r\n\r\nb)\tes sich bei der Indikation um eine lebensbedrohliche oder regelmäßig tödlich verlaufende Erkrankung oder um eine Erkrankung, die zu schwerer Invalidität führt oder einen schweren und chronischen Verlauf hat, handelt.“\r\n\r\n2. Konkretisierung der nutzenbasierten Preisbildung\r\nIn der Strategie heißt es: „Insbesondere unter Berücksichtigung der methodischen Besonderheiten für GCT stellen die im Rahmen des Gesetzliche Krankenversicherung-Finanzstabilisierungsgesetzes eingeführten Preisbildungsregeln, die sogenannten „Leitplanken“, ein Risiko hinsichtlich der Verfügbarkeit von GCT für die Patient*innen in Deutschland dar. Der Erstattungsbetrag für Arzneimittel mit nicht-quantifizierbarem oder geringem Zusatznutzen darf in bestimmten Konstellationen das Kostenniveau der wirtschaftlichsten zweckmäßigen Vergleichstherapie nicht überschreiten, obwohl in beiden Fällen (gering und nicht-quantifizierbar) ein relevanter Zusatznutzen für Patient*innen vom G-BA festgestellt werden konnte. Ein nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen bedeutet, dass dieser gering, beträchtlich oder erheblich sein kann. Der Wert dieser Therapien wird aufgrund der bisherigen Nichtanerkennung der bestverfügbaren Evidenz in der besonderen Therapiesituation nicht angemessen widergespiegelt. Deshalb sollte(n) die gesetzlichen „Leitplanken“ zu den Preisverhandlungen in § 130b SGB V zurückgenommen werden und insbesondere aus § 130b Absatz 3 SGB V die Bestimmung zum nicht-quantifizierbaren und geringen Zusatznutzen entfernt werden. Hier müssen GKV-Spitzenverband und pharmazeutischer Unternehmer wieder die Freiheit erhalten, einen angemessenen Preis zu finden. In diesem Zusammenhang sollte die sukzessive erfolgte Relativierung der Zusatznutzenkategorie „nicht-quantifizierbar“, die aktuell fälschlicherweise als geringste Kategorie interpretiert wird, durch erläuternde Formulierungen in der Verfahrensordnung auf die ursprüngliche Bedeutung zurückgeführt werden. \r\nZusammenfassend empfehlen wir dem Gesetzgeber, die gesetzlichen „Leitplanken“, sowohl bezüglich des geringen als auch des nicht-quantifizierbaren Zusatznutzens zu entfernen. Dadurch würden die Verhandlungspartner wieder den Spielraum bekommen, den sie brauchen, um therapeutische Verbesserungen anzuerkennen und die jeweilige Marktsituation zu berücksichtigen. Die Maxime, einen quantifizierbaren Zusatznutzen darzulegen, bleibt davon unberührt.“\r\nEs ist ein Schritt in die richtige Richtung, dass mit dem Medizinforschungsgesetz die Leitplanken für drei Jahre außer Kraft gesetzt sind, wenn die relevanten klinischen Prüfungen mindestens 5% Prüfungsteilnehmende aus Deutschland umfassen, und die Ausnahme von den Leitplanken dauerhaft erfolgt, sofern bestimmte Bedingungen hinsichtlich der Forschung in Deutschland erfüllt werden. Dies ist ein erster Schritt, um die negativen Forschungs- und Versorgungsanreize des GKV-Finanzstabilisierungs-gesetzes abzumildern und zugleich einen Anreiz für mehr Forschungsaktivitäten in Deutschland zu setzen.\r\nDennoch ist eine strukturelle Lösung erforderlich - insbesondere für die Frage des nicht-quantifizierbaren Zusatznutzens. Wenn es nicht nur um den Forschungsstandort Deutschland geht, sondern auch um den schnellen Zugang deutscher Patientinnen und Patienten zu neuen Gentherapien, dann ist zu berücksichtigen, dass diese Therapien im Bereich seltener Erkrankungen teilweise von kleineren Biotech-Unternehmen für sehr kleine Patientenpopulationen entwickelt werden. Diese Unternehmen werden Probleme haben, die Anforderungen des Medizinforschungsgesetzes hinsichtlich der Forschung in Deutschland zu erfüllen. Für diese Unternehmen stellt sich dann weiterhin die kritische Frage, ob sie unter den Bedingungen der Leitplanken das Medikament frühzeitig in Deutschland auf den Markt bringen.\r\nAls konkrete Lösung schlagen wir vor:\r\nIn §130b Absatz 3 SGB V ist zumindest der „nicht-qualifizierbare Zusatznutzen“ zu streichen.\r\n\r\nStand: November 2024\r\n\r\nAlliance for Regenerative Medicine\r\nPaolo Morgese\r\nRond-point Schuman 2-4\r\nB-1040 Bruxelles\r\npmorgese@alliancerm.org\r\n"},"recipientGroups":[{"recipients":{"parliament":[{"code":"RG_BT_FRACTIONS_GROUPS","de":"Fraktionen/Gruppen","en":"Parliamentary parties/groups"},{"code":"RG_BT_MEMBERS_OF_PARLIAMENT","de":"Mitglieder des Bundestages","en":"Members of parliament"}],"federalGovernment":[{"department":{"title":"Bundesministerium für Bildung und Forschung (BMBF) (20. WP)","shortTitle":"BMBF (20. WP)","url":"https://www.bmbf.de/bmbf/de/home/home_node.html","electionPeriod":20}},{"department":{"title":"Bundesministerium für Gesundheit (BMG)","shortTitle":"BMG","url":"https://www.bundesgesundheitsministerium.de/","electionPeriod":20}}]},"sendingDate":"2024-11-12"}]}]},"contracts":{"contractsPresent":false,"contractsCount":0,"contracts":[]},"codeOfConduct":{"ownCodeOfConduct":true,"codeOfConductPdfUrl":"https://www.lobbyregister.bundestag.de/media/4d/e2/697982/ARM-Code-of-Conduct.pdf"}}