{"$schema":"https://www.lobbyregister.bundestag.de/json-schemas/R2.22/Lobbyregister-Registereintrag-schema-R2.22.json","source":"Deutscher Bundestag, Lobbyregister für die Interessenvertretung gegenüber dem Deutschen Bundestag und der Bundesregierung","sourceUrl":"https://www.lobbyregister.bundestag.de","sourceDate":"2026-04-07T01:39:14.405+02:00","jsonDocumentationUrl":"https://www.lobbyregister.bundestag.de/informationen-und-hilfe/open-data-1049716","registerNumber":"R001236","registerEntryDetails":{"registerEntryId":62744,"legislation":"GL2024","version":13,"detailsPageUrl":"https://www.lobbyregister.bundestag.de/suche/R001236/62744","pdfUrl":"https://www.lobbyregister.bundestag.de/media/96/01/607665/Lobbyregister-Registereintraege-Detailansicht-R001236-2025-08-28_12-25-49.pdf","validFromDate":"2025-08-28T12:25:49.000+02:00","validUntilDate":"2026-02-12T11:59:10.000+01:00","fiscalYearUpdate":{"updateMissing":false,"lastFiscalYearUpdate":"2025-06-11T10:25:09.000+02:00"}},"accountDetails":{"activeLobbyist":true,"activeDateRanges":[{"fromDate":"2024-06-24T11:44:07.000+02:00"}],"firstPublicationDate":"2022-02-24T12:03:08.000+01:00","lastUpdateDate":"2025-08-28T12:25:49.000+02:00","registerEntryVersions":[{"registerEntryId":62744,"jsonDetailUrl":"https://www.lobbyregister.bundestag.de/sucheJson/R001236/62744","version":13,"legislation":"GL2024","validFromDate":"2025-08-28T12:25:49.000+02:00","validUntilDate":"2026-02-12T11:59:10.000+01:00","versionActiveLobbyist":true},{"registerEntryId":57550,"jsonDetailUrl":"https://www.lobbyregister.bundestag.de/sucheJson/R001236/57550","version":12,"legislation":"GL2024","validFromDate":"2025-06-11T10:25:09.000+02:00","validUntilDate":"2025-08-28T12:25:49.000+02:00","versionActiveLobbyist":true},{"registerEntryId":52737,"jsonDetailUrl":"https://www.lobbyregister.bundestag.de/sucheJson/R001236/52737","version":11,"legislation":"GL2024","validFromDate":"2025-04-02T19:31:51.000+02:00","validUntilDate":"2025-06-11T10:25:09.000+02:00","versionActiveLobbyist":true},{"registerEntryId":52723,"jsonDetailUrl":"https://www.lobbyregister.bundestag.de/sucheJson/R001236/52723","version":10,"legislation":"GL2024","validFromDate":"2025-03-31T17:46:40.000+02:00","validUntilDate":"2025-04-02T19:31:51.000+02:00","versionActiveLobbyist":true},{"registerEntryId":52701,"jsonDetailUrl":"https://www.lobbyregister.bundestag.de/sucheJson/R001236/52701","version":9,"legislation":"GL2024","validFromDate":"2025-03-31T17:15:00.000+02:00","validUntilDate":"2025-03-31T17:46:40.000+02:00","versionActiveLobbyist":true},{"registerEntryId":48237,"jsonDetailUrl":"https://www.lobbyregister.bundestag.de/sucheJson/R001236/48237","version":8,"legislation":"GL2024","validFromDate":"2024-12-18T09:50:13.000+01:00","validUntilDate":"2025-03-31T17:15:00.000+02:00","versionActiveLobbyist":true},{"registerEntryId":46361,"jsonDetailUrl":"https://www.lobbyregister.bundestag.de/sucheJson/R001236/46361","version":7,"legislation":"GL2024","validFromDate":"2024-11-06T12:53:36.000+01:00","validUntilDate":"2024-12-18T09:50:13.000+01:00","versionActiveLobbyist":true},{"registerEntryId":30578,"jsonDetailUrl":"https://www.lobbyregister.bundestag.de/sucheJson/R001236/30578","version":6,"legislation":"GL2024","validFromDate":"2024-06-24T11:44:07.000+02:00","validUntilDate":"2024-11-06T12:53:36.000+01:00","versionActiveLobbyist":true}],"accountHasCodexViolations":false},"lobbyistIdentity":{"identity":"ORGANIZATION","name":"Amgen GmbH","legalFormType":{"code":"JURISTIC_PERSON","de":"Juristische Person","en":"Legal person"},"legalForm":{"code":"LF_GMBH","de":"Gesellschaft mit beschränkter Haftung (GmbH)","en":"Limited liability company (GmbH)"},"contactDetails":{"phoneNumber":"+49891490960","emails":[{"email":"governmentaffairs-germany@amgen.com"}],"websites":[{"website":"www.amgen.de"}]},"address":{"type":"NATIONAL","street":"Riesstr.","streetNumber":"24","zipCode":"80992","city":"München","country":{"code":"DE","de":"Deutschland","en":"Germany"}},"capitalCityRepresentationPresent":false,"legalRepresentatives":[{"lastName":"Heinzer","firstName":"Manfred","function":"Geschäftsführer","recentGovernmentFunctionPresent":false,"entrustedPerson":true,"contactDetails":{}},{"lastName":"Fezan","firstName":"Imam","function":"Senior Director Finance","recentGovernmentFunctionPresent":false,"entrustedPerson":false,"contactDetails":{}}],"entrustedPersonsPresent":true,"entrustedPersons":[{"lastName":"Heinzer","firstName":"Manfred","recentGovernmentFunctionPresent":false},{"academicDegreeBefore":"Dr. ","lastName":"Uhl","firstName":"Leonie","recentGovernmentFunctionPresent":false},{"lastName":"Defèr","firstName":"Jakob","recentGovernmentFunctionPresent":false},{"lastName":"Camdere ","firstName":"Hatice ","recentGovernmentFunctionPresent":false},{"lastName":"Eichler","firstName":"Johannes","recentGovernmentFunctionPresent":false}],"membersPresent":false,"membershipsPresent":true,"memberships":[{"membership":"vfa - Verband forschender Arzneimittelhersteller "},{"membership":"LAWG (Local Area Working Group) Deutschland e.V."},{"membership":"Bitkom e.V. 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Zum Zwecke der Interessenvertretung werden Gespräche mit Vertreterinnen und Vertretern des Bundeskanzleramtes und der Bundesministerien sowie mit Mitgliedern des Deutschen Bundestages geführt zur Erläuterung von Änderungsnotwendigkeiten hinsichtlich einer Vielzahl von Themenfeldern, die als Rahmenbedingungen für die unternehmerische Tätigkeit, auch im Hinblick auf die Situation der Beschäftigten des Unternehmens, von großer Bedeutung sind. \r\nDabei geht es unter anderem um die Sicherstellung des Zugangs von Patient:innen zu neuen und bestehenden Therapien, die Ermöglichung von biotechnologischer Innovation, Forschung und Entwicklung (F&E) in Deutschland, die Gewährleistung einer Kostenübernahme und -erstattung, die Innovationen belohnt, den Schutz geistigen Eigentums, sowie solide und wissenschaftlich fundierte Regulierungen. Zweck der Interessenvertretung ist es, die Sicht der Industrie, der Praxis zu vermitteln und Impulse zur Verbesserung der gesamtwirtschaftlichen Lage zu geben.\r\nIm Zuge dessen werden auch parlamentarische Frühstücke und Diskussionsveranstaltungen durchgeführt, zu denen Regierungsmitglieder, Abgeordnete sowie Vertreterinnen und Vertreter der Ministerien eingeladen werden.\r\nDarüber hinaus werden in Einzelfällen auch Stellungnahmen und Gutachten zu konkreten Regelungsvorhaben erarbeitet und übermittelt."},"employeesInvolvedInLobbying":{"relatedFiscalYearFinished":true,"relatedFiscalYearStart":"2024-01-01","relatedFiscalYearEnd":"2024-12-31","employeeFTE":1.25},"financialExpenses":{"relatedFiscalYearFinished":true,"relatedFiscalYearStart":"2024-01-01","relatedFiscalYearEnd":"2024-12-31","financialExpensesEuro":{"from":490001,"to":500000}},"mainFundingSources":{"relatedFiscalYearFinished":true,"relatedFiscalYearStart":"2024-01-01","relatedFiscalYearEnd":"2024-12-31","mainFundingSources":[{"code":"MFS_ECONOMIC_ACTIVITY","de":"Wirtschaftliche Tätigkeit","en":"Economic activity"}]},"publicAllowances":{"publicAllowancesPresent":false,"relatedFiscalYearFinished":true,"relatedFiscalYearStart":"2024-01-01","relatedFiscalYearEnd":"2024-12-31"},"donators":{"relatedFiscalYearFinished":true,"relatedFiscalYearStart":"2024-01-01","relatedFiscalYearEnd":"2024-12-31","totalDonationsEuro":{"from":0,"to":0}},"membershipFees":{"relatedFiscalYearFinished":true,"relatedFiscalYearStart":"2024-01-01","relatedFiscalYearEnd":"2024-12-31","totalMembershipFees":{"from":0,"to":0},"individualContributorsPresent":false,"individualContributors":[]},"annualReports":{"annualReportLastFiscalYearExists":true,"lastFiscalYearStart":"2024-01-01","lastFiscalYearEnd":"2024-12-31","annualReportPdfUrl":"https://www.lobbyregister.bundestag.de/media/21/c7/607661/Amgen_JAP_31-12-24_URegister_Offenlegung.pdf"},"regulatoryProjects":{"regulatoryProjectsPresent":true,"regulatoryProjectsCount":11,"regulatoryProjects":[{"regulatoryProjectNumber":"RV0004490","title":"Herz-Kreislauf Erkrankungen ","printedMattersPresent":true,"printedMatters":[{"title":"Entwurf eines Gesetzes zur Stärkung der Herzgesundheit - (Gesundes-Herz-Gesetz - GHG)","printingNumber":"20/13094","issuer":"BT","documentUrl":"https://dserver.bundestag.de/btd/20/130/2013094.pdf","projectUrl":"https://dip.bundestag.de/vorgang/gesetz-zur-st%C3%A4rkung-der-herzgesundheit-gesundes-herz-gesetz-ghg/315282","leadingMinistries":[{"title":"Bundesministerium für Gesundheit","shortTitle":"BMG","electionPeriod":20,"url":"https://www.bundesgesundheitsministerium.de/"}]}],"draftBillPresent":false,"description":"Die Amgen GmbH setzt sich dafür ein, dass die Versorgungssituation für Herz-Kreislauf-Erkankungen in Deutschland verbessert werden. 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Wie auch in der Stellungnahme unseres Verbandes vfa festgehalten, setzen wir uns u. a. für verbindliche Standardvertragsklauseln, ein kohärentes und harmonisiertes System der Ethikkommissionen in Deutschland sowie eine effiziente und im Sinne des EU-Genehmigungsverfahrens zu klinischen Prüfungen umfassende Einbettung der strahlenschutzrechtlichen Genehmigungen ein. Darüber hinaus unterstützen wir die Umsetzung der Vertraulichkeit sowie die Revision der Leitplanken und des Abschlags für Kombinationen (siehe ges. Punkt).","affectedLawsPresent":true,"affectedLaws":[{"title":"Verordnung über das Verfahren zur Zusammenarbeit der Bundesoberbehörden und der Ethik-Kommissionen bei der Bewertung von Anträgen auf Genehmigung von klinischen Prüfungen mit Arzneimitteln","shortTitle":"KPBV","url":"https://www.gesetze-im-internet.de/kpbv"},{"title":"Verordnung über die Nutzenbewertung von Arzneimitteln nach § 35a Absatz 1 SGB V für Erstattungsvereinbarungen nach § 130b SGB V","shortTitle":"AM-NutzenV","url":"https://www.gesetze-im-internet.de/am-nutzenv"},{"title":"Gesetz zur Durchführung unionsrechtlicher Vorschriften betreffend Medizinprodukte","shortTitle":"MPDG","url":"https://www.gesetze-im-internet.de/mpdg"}],"fieldsOfInterest":[{"code":"FOI_SCIENCE_RESEARCH_TECHNOLOGY","de":"Wissenschaft, Forschung und Technologie","en":"Science, research and technology"},{"code":"FOI_HEALTH_MEDICINE","de":"Arzneimittel","en":"Medicine"},{"code":"FOI_HEALTH_SUPPLY","de":"Gesundheitsversorgung","en":"Health supply"},{"code":"FOI_ECONOMY_INDUSTRIAL","de":"Industriepolitik","en":"Industrial policy"}]},{"regulatoryProjectNumber":"RV0004492","title":"Implementierungsprozess EU-HTA-Verordnung  ","printedMattersPresent":false,"printedMatters":[],"draftBillPresent":false,"description":"Damit die europäische Nutzenbewertung ihre Ziele, wie z.B. die Verbesserung der Versorgung von Patientinnen und Patienten mit innovativen Arzneimitteln in Europa, erreicht, muss ein für die beteiligten Unternehmen vorhersehbarer, praktikabler und effizienter Prozess mit reduziertem bürokratischem Aufwand etabliert werden, der auch Anpassungen des AMOG erfordert.","affectedLawsPresent":true,"affectedLaws":[{"title":"Verordnung über die Nutzenbewertung von Arzneimitteln nach § 35a Absatz 1 SGB V für Erstattungsvereinbarungen nach § 130b SGB V","shortTitle":"AM-NutzenV","url":"https://www.gesetze-im-internet.de/am-nutzenv"}],"fieldsOfInterest":[{"code":"FOI_HEALTH_SUPPLY","de":"Gesundheitsversorgung","en":"Health supply"},{"code":"FOI_HEALTH_MEDICINE","de":"Arzneimittel","en":"Medicine"},{"code":"FOI_EU_LAWS","de":"EU-Gesetzgebung","en":"EU legislation"}]},{"regulatoryProjectNumber":"RV0004493","title":"Produktions- & Forschungsstandort Biopharmazeutika | Automatische Substitution ","printedMattersPresent":true,"printedMatters":[{"title":"Entwurf eines Gesetzes zur finanziellen Stabilisierung der gesetzlichen Krankenversicherung (GKV-Finanzstabilisierungsgesetz)","printingNumber":"20/3448","issuer":"BT","documentUrl":"https://dserver.bundestag.de/btd/20/034/2003448.pdf","projectUrl":"https://dip.bundestag.de/vorgang/gesetz-zur-finanziellen-stabilisierung-der-gesetzlichen-krankenversicherung-gkv-finanzstabilisierungsgesetz/290336","leadingMinistries":[{"title":"Bundesministerium für Gesundheit","shortTitle":"BMG","electionPeriod":20,"url":"https://www.bundesgesundheitsministerium.de/"}]}],"draftBillPresent":false,"description":"Die Amgen GmbH setzt sich für die Förderung des Forschungs- & Produktionsstandortes Deutschlands, gute Rahmenbedingungen für Innovationen sowie eine gesicherten Biopharmazeutika-Versorgung ein (keine automatische Substitution für innovative Biopharmazeutika).","affectedLawsPresent":false,"affectedLaws":[],"fieldsOfInterest":[{"code":"FOI_HEALTH_SUPPLY","de":"Gesundheitsversorgung","en":"Health supply"},{"code":"FOI_EU_LAWS","de":"EU-Gesetzgebung","en":"EU legislation"},{"code":"FOI_ECONOMY_INDUSTRIAL","de":"Industriepolitik","en":"Industrial policy"},{"code":"FOI_SCIENCE_RESEARCH_TECHNOLOGY","de":"Wissenschaft, Forschung und Technologie","en":"Science, research and technology"},{"code":"FOI_HEALTH_MEDICINE","de":"Arzneimittel","en":"Medicine"}]},{"regulatoryProjectNumber":"RV0004494","title":"Revision der AMNOG-Leitplanken","printedMattersPresent":true,"printedMatters":[{"title":"Entschließung des Bundesrates \"Verbesserung der Arzneimittelversorgung\"","printingNumber":"103/24","issuer":"BR","documentUrl":"https://dserver.bundestag.de/brd/2024/0103-24.pdf","projectUrl":"https://dip.bundestag.de/vorgang/entschlie%C3%9Fung-des-bundesrates-verbesserung-der-arzneimittelversorgung/309540","leadingMinistries":[]},{"title":"Entwurf eines Medizinforschungsgesetzes","printingNumber":"20/11561","issuer":"BT","documentUrl":"https://dserver.bundestag.de/btd/20/115/2011561.pdf","projectUrl":"https://dip.bundestag.de/vorgang/medizinforschungsgesetz/310586","leadingMinistries":[{"title":"Bundesministerium für Gesundheit","shortTitle":"BMG","electionPeriod":20,"url":"https://www.bundesgesundheitsministerium.de/"},{"title":"Bundesministerium für Umwelt, Naturschutz, nukleare Sicherheit und Verbraucherschutz","shortTitle":"BMUV","electionPeriod":20,"url":"https://www.bmuv.de/"}]}],"draftBillPresent":false,"description":"Die Amgen GmbH setzt sich dafür ein, dass die verschärften AMNOG-Regelungen (sog. AMNOG-Leitplanken), welche mit dem GKV-Finanzstabilisierungsgesetz Ende 2022 eingeführt wurden, revidiert werden. Damit werden nicht nur Innovationen auf dem Arzneimittelmarkt gefördert, sondern auch nachhaltig der Zugang zu lebenswichtigen Medikamenten sichergestellt.","affectedLawsPresent":true,"affectedLaws":[{"title":"Verordnung über die Nutzenbewertung von Arzneimitteln nach § 35a Absatz 1 SGB V für Erstattungsvereinbarungen nach § 130b SGB V","shortTitle":"AM-NutzenV","url":"https://www.gesetze-im-internet.de/am-nutzenv"}],"fieldsOfInterest":[{"code":"FOI_HEALTH_SUPPLY","de":"Gesundheitsversorgung","en":"Health supply"},{"code":"FOI_HEALTH_MEDICINE","de":"Arzneimittel","en":"Medicine"}]},{"regulatoryProjectNumber":"RV0004495","title":"Revision des Abschlags auf Kombinationstherapien","printedMattersPresent":true,"printedMatters":[{"title":"Entschließung des Bundesrates \"Verbesserung der Arzneimittelversorgung\"","printingNumber":"103/24","issuer":"BR","documentUrl":"https://dserver.bundestag.de/brd/2024/0103-24.pdf","projectUrl":"https://dip.bundestag.de/vorgang/entschlie%C3%9Fung-des-bundesrates-verbesserung-der-arzneimittelversorgung/309540","leadingMinistries":[]},{"title":"Entwurf eines Medizinforschungsgesetzes","printingNumber":"20/11561","issuer":"BT","documentUrl":"https://dserver.bundestag.de/btd/20/115/2011561.pdf","projectUrl":"https://dip.bundestag.de/vorgang/medizinforschungsgesetz/310586","leadingMinistries":[{"title":"Bundesministerium für Gesundheit","shortTitle":"BMG","electionPeriod":20,"url":"https://www.bundesgesundheitsministerium.de/"},{"title":"Bundesministerium für Umwelt, Naturschutz, nukleare Sicherheit und Verbraucherschutz","shortTitle":"BMUV","electionPeriod":20,"url":"https://www.bmuv.de/"}]}],"draftBillPresent":false,"description":"Die Amgen GmbH setzt sich dafür ein, dass der Kombi-Abschlag beim Einsatz von patentgeschützten Arzneimitteln, welcher mit dem GKV-Finanzstabilisierungsgesetz Ende 2022 eingeführt wurde, wieder revidiert wird. Damit sollen Patientinnen und Patienten der Zugang zu Schrittinnovationen ermöglicht und Bürokratie sowie Rechtsstreitigkeiten vermieden werden.","affectedLawsPresent":true,"affectedLaws":[{"title":"Verordnung über die Nutzenbewertung von Arzneimitteln nach § 35a Absatz 1 SGB V für Erstattungsvereinbarungen nach § 130b SGB V","shortTitle":"AM-NutzenV","url":"https://www.gesetze-im-internet.de/am-nutzenv"}],"fieldsOfInterest":[{"code":"FOI_HEALTH_MEDICINE","de":"Arzneimittel","en":"Medicine"}]},{"regulatoryProjectNumber":"RV0004496","title":"Sicherstellung der GKV-Finanzierung ","printedMattersPresent":true,"printedMatters":[{"title":"Evaluationsbericht über die Auswirkungen der Änderungen durch das GKV-Finanzstabilisierungsgesetz auf die Versorgung mit Arzneimitteln","printingNumber":"20/10008","issuer":"BT","documentUrl":"https://dserver.bundestag.de/btd/20/100/2010008.pdf","projectUrl":"https://dip.bundestag.de/vorgang/evaluationsbericht-%C3%BCber-die-auswirkungen-der-%C3%A4nderungen-durch-das-gkv-finanzstabilisierungsgesetz/307810","leadingMinistries":[{"title":"Bundesministerium für Gesundheit","shortTitle":"BMG","electionPeriod":20,"url":"https://www.bundesgesundheitsministerium.de/"}]}],"draftBillPresent":false,"description":"Die Finanzierung der Gesetzlichen Krankenversicherung (GKV) ist angesichts u.a. des demografischen Wandels unter Druck. Die Amgen GmbH setzt sich, in Abstimmung mit dem Verband forschender Arzneimittelhersteller (vfa), für effektive und nachhaltige Lösungen zur Gewährleistung der finanziellen Stabilität der GKV ein. Auf diese Weise soll u.a. die Versorgung von Versicherten mit innovativen Arzneimitteln und Impfstoffen sichergestellt werden. ","affectedLawsPresent":false,"affectedLaws":[],"fieldsOfInterest":[{"code":"FOI_HEALTH_SUPPLY","de":"Gesundheitsversorgung","en":"Health supply"}]},{"regulatoryProjectNumber":"RV0013148","title":"Ophthalmologie sowie seltene Erkrankungen mit ophthalmologischer Ausprägung ","printedMattersPresent":false,"printedMatters":[],"draftBillPresent":false,"description":"Die Amgen GmbH setzt sich dafür ein, dass die Versorgungssituation von Patientinnen und Patienten verbessert wird und aktuelle Herausforderungen im Bereich der Ophthalmologie und der seltenen Erkrankungen mit ophthalmologischer Ausprägung gesundheitspolitisch in den Fokus gerückt werden.   ","affectedLawsPresent":false,"affectedLaws":[],"fieldsOfInterest":[{"code":"FOI_HEALTH_MEDICINE","de":"Arzneimittel","en":"Medicine"},{"code":"FOI_SCIENCE_RESEARCH_TECHNOLOGY","de":"Wissenschaft, Forschung und Technologie","en":"Science, research and technology"},{"code":"FOI_HEALTH_SUPPLY","de":"Gesundheitsversorgung","en":"Health supply"}]},{"regulatoryProjectNumber":"RV0013149","title":"Implementierung eines Medizin-Register-Gesetzes","printedMattersPresent":false,"printedMatters":[],"draftBillPresent":false,"description":"Die Amgen GmbH setzt sich dafür ein, dass Registerdaten angemessen für die Nutzenbewertung berücksichtigt werden, für eine allgemeine Sekundärnutzung und den Zugang dazu, für die Implementierung eines Forschungsdatenpseudonyms und die Möglichkeiten der Verknüpfung von Registerdaten mit der ePA und Datensätzen aus weiteren Quellen. ","affectedLawsPresent":true,"affectedLaws":[{"title":"Sozialgesetzbuch (SGB) Fünftes Buch (V) - Gesetzliche Krankenversicherung - (Artikel 1 des Gesetzes v. 20. Dezember 1988, BGBl. I S. 2477)","shortTitle":"SGB 5","url":"https://www.gesetze-im-internet.de/sgb_5"}],"fieldsOfInterest":[{"code":"FOI_HEALTH_MEDICINE","de":"Arzneimittel","en":"Medicine"},{"code":"FOI_HEALTH_SUPPLY","de":"Gesundheitsversorgung","en":"Health supply"},{"code":"FOI_MEDIA_DIGITALIZATION","de":"Digitalisierung","en":"Digitalization"},{"code":"FOI_SCIENCE_RESEARCH_TECHNOLOGY","de":"Wissenschaft, Forschung und Technologie","en":"Science, research and technology"}]},{"regulatoryProjectNumber":"RV0015581","title":"EU-Pharma-Paket / Pharma-Package (EU General Pharmaceutical Legislative Revision)","printedMattersPresent":false,"printedMatters":[],"draftBillPresent":false,"description":"Auf europäischer Ebene finden Verhandlungen zum sog. EU-Pharma-Paket statt, das verschiedene Maßnahmen enthält, die eine Verbesserung der Versorgung von EU-Bürgerinnen und -Bürgern mit Arzneimitteln zum Ziel hat. Mit Blick auf die deutsche Positionierung im EU-Rat adressiert Amgen folgende Anliegen:\r\n- Stabilen und starken Unterlagenschutz (RDP) gewährleisten\r\n- Starken Patentschutz erhalten – keine Kürzungen des Zeitraums der Marktexklusivität für Orphan Drugs sowie keine Ausweitung der Bolar-Regelungen\r\n- Neue Anreizmodelle für Antibiotika-Forschung schaffen\r\n- Hoheit des Herstellers über Produktinformation beibehalten\r\n- Elektronische Patienteninformation (ePI) zügig und umfassend einführen\r\n- Patientennutzen auch bei Umweltverträglichkeitsprüfungen an erster Stelle setzen","affectedLawsPresent":false,"affectedLaws":[],"fieldsOfInterest":[{"code":"FOI_HEALTH_SUPPLY","de":"Gesundheitsversorgung","en":"Health supply"},{"code":"FOI_HEALTH_MEDICINE","de":"Arzneimittel","en":"Medicine"},{"code":"FOI_ECONOMY_OTHER","de":"Sonstiges im Bereich \"Wirtschaft\"","en":"Other in the field of \"Economy\""},{"code":"FOI_HEALTH_OTHER","de":"Sonstiges im Bereich \"Gesundheit\"","en":"Other in the field of \"Health\""}]},{"regulatoryProjectNumber":"RV0015582","title":"Seltene Erkrankungen: Versorgung mit Orphan Drugs sicherstellen","printedMattersPresent":false,"printedMatters":[],"draftBillPresent":false,"description":"Im Zuge des GKV-FinStG wurde die Umsatzschwelle für Orphan Drugs abgesenkt. Amgen dringt auf eine Revision dieser Maßnahme, da diese die bis dahin gute Versorgung von Patientinnen und Patienten im Bereich seltene Erkrankungen gefährdet. ","affectedLawsPresent":true,"affectedLaws":[{"title":"Sozialgesetzbuch (SGB) Fünftes Buch (V) - Gesetzliche Krankenversicherung - (Artikel 1 des Gesetzes v. 20. Dezember 1988, BGBl. 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Der vfa begrust daher die Intention des Gesetzgebers, mit dem Gesundes-Herz-Gesetz (GHG) konkrete Schritte einzuleiten, um kunftig vorhandene Risikofaktoren fur kardi-ovaskulare Erkrankungen fruhzeitiger zu diagnos-tizieren und besser behandeln zu konnen.\r\nDer vorliegende Referentenentwurf sieht u.a. vor, das Versorgungsangebot von strukturierten Be-handlungsprogrammen (Disease-Management-Programmen, DMP) gezielt zu starken und die Fruherkennung von Fettstoffwechselerkrankungen bei Kindern und Jugendlichen mit Fokus auf Fami-liare Hypercholesterinamie (FH) zu verbessern. Diese Masnahmen konnen einen wichtigen Beitrag dazu leisten, das Risiko fur kardiovaskulare Ereig-nisse wie Herzinfarkte oder Schlaganfalle erheb-lich zu verringern, Todesfalle zu vermeiden und die Lebenserwartung zu erhohen. Die Bemuhun-gen des Gesetzgebers stehen auch im Einklang mit Uberlegungen fur eine dezidierte Strategie zur Vermeidung und Behandlung von HKE auf europa-ischer Ebene. Nicht zuletzt kann eine effektive Pravention von HKE mittel- bis langfristig zu er-heblichen Kosteneinsparungen fuhren, etwa auf-grund einer niedrigeren Hospitalisierungsrate, we-niger Nachsorge und der Sicherung von Erwerbs-fahigkeit.\r\nWeitere, uber den Referentenentwurf hinausge-hende Masnahmen zur Starkung der Primar- und Sekundarpravention und fur eine gesteigerte Auf-merksamkeit fur HKE sind begrusenswert. Eine ganzheitlich gedachte und integrierte Praventions-strategie kann langfristig helfen, die Krankheits-last durch HKE weiter zu reduzieren.\r\nDer vfa nimmt zu einzelnen Regelungen des Refe-rentenentwurfs wie folgt Stellung:\r\nZu Artikel 1 Nr. 2 . ˜ 25c SGB V\r\nFruherkennung bei Erwachsenen\r\nNeuregelung\r\nDie .Check-upg-Untersuchungen im Alter von 25, 35 und 50 Jahren sollen durch erganzende Leis-tungen im Bereich HKE weiterentwickelt werden.\r\nKommentierung\r\nAusgehend von der Zielstellung, die kardiovasku-lare Mortalitat zu senken, sollten in einem ganz-heitlichen Ansatz alle relevanten Risikofaktoren und Komorbiditaten und deren komplexe Zusam-menhange in den Blick genommen werden. Die Fokussierung des Referentenentwurfs auf vasku-lare Erkrankungen und kardiometabolische Risiko-erkrankungen wird der Zielstellung auf diese Weise nicht gerecht. Die Fruherkennung sollte moglichst alle relevanten Risikofaktoren umfas-sen. Dazu zahlen neben den im Referentenent-wurf erwahnten Risikofaktoren, wie Diabetes, Adi-positas und Tabakkonsum, auch chronische Nie-renerkrankungen und die Herzinsuffizienz.\r\nStellungnahme zum Referentenentwurf fur ein Gesundes-Herz-Gesetz\r\nKernforderung\r\n. Entwicklung und Umsetzung einer integrierten Praventionsstrategie zur effektiven Vermeidung von Herz-Kreislauf-Erkrankungen\r\nSeite 2/3\r\nEmpfehlung\r\n. Um kardiovaskulare Ereignisse zu vermei-den, sollte eine ganzheitliche Risikobeur-teilung erfolgen.\r\nZu Artikel 1 Nr. 3 . ˜ 26 neue Abs. 2a, 2b und 3 SGB V Fruherkennung bei Kindern und Ju-gendlichen\r\nNeuregelung\r\nDer Referentenentwurf sieht den gesetzlichen An-spruch auf eine Untersuchung zur Fruherkennung einer Fettstoffwechselerkrankung (mit Fokus auf FH) bei Kindern und Jugendlichen im Rahmen ei-ner Gesundheitsuntersuchung vor. Das BMG soll durch Rechtsverordnung mit Zustimmung des Bundesrates die naheren Anforderungen regeln. Die Krankenkassen werden verpflichtet, versi-cherte Jugendliche, die das 12. Lebensjahr vollen-det haben, zu einer Gesundheitsuntersuchung einzuladen.\r\nKommentierung\r\nDie Neuregelung ist eine sinnvolle Masnahme, um Risikofaktoren und bereits bestehende Risikoer-krankungen wie z.B. Fettstoffwechselstorungen und Diabetes mellitus fruhzeitig zu erkennen und zu diagnostizieren. Insbesondere die Bestimmung des LDL-Cholesterin-Werts in allen Altersstufen spielt eine zentrale Rolle, um Patienten mit einer FH fruhzeitig zu identifizieren und leitliniengerecht zu therapieren.\r\nEine Integration des Screenings auf FH empfiehlt sich bereits fruhzeitig, da eine moglichst fruhe Di-agnostik und ggf. eine fruhe Therapie geboten sind, um Komplikationen wie kardiovaskulare Er-eignisse zu vermeiden. Daher erscheint die U9 oder eine U9a/U10, die sich gerade in der Metho-denbewertung des G-BA befinden, als geeigneter Anlass. Zudem sollte die Integration eines Tests auf fur Typ-1-Diabetes spezifische Autoantikorper im Rahmen dieser Untersuchung vorgesehen wer-den.\r\nEin verpflichtendes Einladungswesen der Kranken-kassen zur J1-Untersuchung ist aus Sicht des vfa ebenfalls zu begrusen, insbesondere da die Erhe-bung des Impfstatus und die Impfaufklarung als Bestandteil der Untersuchung erfolgt. So geht der Gesetzgeber im Entwurf von erhohten Impfquo-ten, z.B. bei der Impfung gegen Humane Papillo-maviren (HPV), aufgrund einer hoheren Teilnahme aus.\r\nEmpfehlung\r\n. Die Untersuchung zur Fruherkennung ei-ner Fettstoffwechselerkrankung sollte durch Rechtsverordnung des BMG zu ei-nem geeigneten Zeitpunkt festgelegt wer-den (in der U9 oder U9a/U10), um eine moglichst fruhzeitige Diagnose zu ermogli-chen.\r\nZu Artikel 1 Nr. 4 b) . ˜ 34 Abs. 5 SGB V Verordnungsfahigkeit von Statinen\r\nNeuregelung\r\nZur Vorbeugung schwerer kardiovaskularer Ereig-nisse soll die Verordnungsfahigkeit von Statinen erleichtert werden. Vertragsarzte erhalten die Moglichkeit, Statine fruhzeitig und dem individuel-len Risiko fur HKE entsprechend zu verordnen.\r\nKommentierung\r\nGrundsatzlich ist eine bessere medikamentose Therapie zur Pravention und leitliniengerechten Therapie von schweren kardiovaskularen Ereignis-sen sinnvoll. Allerdings erscheint die Hervorhe-bung einer einzelnen Wirkstoffklasse im Gesetz nicht zielfuhrend. Viele Patienten erreichen mit ei-ner Monotherapie Statine nicht den LDL-Choleste-rin-Zielwert. Zudem vernachlassigt der Fokus auf Statine, dass bereits jetzt mit der Arzneimittel-Richtlinie Anlage III Nr. 35 und 35a-c fur alle rele-vanten Lipidsenker die empfohlenen LDL-Choles-terin-Therapieziele verordnungsfahig sind. Die Hervorhebung eines einzelnen Risikofaktors er-scheint ebenfalls nicht zielfuhrend. Statt sich auf Cholesterin zu fokussieren, sollten alle relevanten kardiometabolischen Risikofaktoren wie Bluthoch-druck, Fettstoffwechselstorung, Diabetes, Adiposi-tas und chronische Inflammation mitgedacht wer-den.\r\nSeite 3/3\r\nEmpfehlung\r\n. Ein umfassender Leistungsanspruch zur Pravention schwerer kardiovaskularer Er-eignisse und fur eine leitliniengerechte Therapie sollte sichergestellt werden.\r\nZu Artikel 1 Nr. 8 und 9 sowie Arti-kel 2 Nr. 3 und 4 . ˜ 137f, ˜ 137g SGB V Strukturierte Behandlungspro-gramme\r\nNeuregelung\r\nDie Umsetzung von DMP in der Versorgung soll gezielt gefordert und beschleunigt werden. Die Krankenkassen werden verpflichtet, ihren Versi-cherten DMP anzubieten. Zur Verfahrensvereinfa-chung entfallt die Zulassung durch das Bundes-amt fur Soziale Sicherung (BAS). Die Vergutung soll sich kunftig am Erreichen der vom G-BA fest-gelegten Qualitatsziele orientieren. Zudem wird der G-BA beauftragt, Anforderungen an ein neues, krankheitsubergreifendes DMP fur behandlungs-bedurftige Versicherte mit einem hohen Risiko fur HKE zu beschliesen und einen fruheren Zugang zu bestehenden DMP zu ermoglichen.\r\nKommentierung\r\nDer vfa unterstutzt das Vorhaben des Gesetzge-bers, das Versorgungsangebot im Bereich DMP weiterzuentwickeln und durch ein gezieltes Mas-nahmenbundel zu fordern. Eine leistungsabhan-gige Vergutung gemessen an Qualitatszielen, for-dert die Verbesserung des Versorgungsangebots.\r\nDie Einfuhrung eines neuen, krankheitsubergrei-fenden DMP, um die Primarpravention zu starken und Patienten mit hohem Risiko fur HKE fruhzeitig zu diagnostizieren und leitliniengerecht zu thera-pieren, ist sinnvoll. Wenn das DMP kunftig fur Pa-tienten mit hohem Risiko geoffnet werden soll, sollte auch die Aufnahme von Patienten mit einer peripheren arteriellen Verschlusskrankheit (pAVK) berucksichtigt werden, die bereits von einem sehr hohen kardiovaskularen Risiko betroffen sind. Daruber hinaus sollte die Behandlung beginnender chronischer Nierenerkrankung (CKD) ebenfalls Be-rucksichtigung finden, um dem von einer CKD ausgehenden Risiko fur die Progression von HKE Rechnung zu tragen.\r\nGrundsatzlich weisen die fur DMP infrage kom-menden Patienten zumeist Komorbiditaten auf. Dabei handelt es sich etwa um HKE, Bluthoch-druck, Nierenerkrankungen, Adipositas und damit verbunden auch MASH (Metabolic Dysfunction-associated Steatohepatitis). Durch ein .DMP Multi-morbiditatg konnte der Praventionsgedanke weiter gestarkt werden. Daruber hinaus sind durch eine verstarkte Integration der Programme positive versorgungspolitische Effekte zu erwarten. Infrage kommende Patienten wurden .aus einer Handg behandelt werden konnen. Diese umfassende Ver-sorgung konnte die Behandlungsqualitat verbes-sern und die Zufriedenheit bei Patienten steigern. Durch die Zusammenfassung wurde in Summe auch der burokratische Aufwand erheblich verrin-gert.\r\nIm Kontext der vom Gesetzgeber intendierten Starkung von DMP, konnten durch Hinweise im Praxisverwaltungssystem (PVS) zu geeigneten DMP, Versicherte gezielt angesprochen werden, wenn Parameter vorliegen, die auf Risiken oder eine chronische Erkrankung hindeuten.\r\nEmpfehlung\r\n. Das Versorgungsangebot im Bereich DMP sollte mit einem starkeren Fokus auf Pra-vention sowie Ko- und Multimorbiditat weiterentwickelt werden.\r\nKontakt\r\nVerband forschender Arzneimittelhersteller (vfa)\r\nHausvogteiplatz 13\r\n10117 Berlin\r\nTelefon +49 30 206 04.0\r\ninfo@vfa.de\r\nDer vfa ist registrierter Interessenvertreter gemas LobbyRG (Registernummer R000762) und beachtet die Grundsatze integrer Interessenvertretung nach ˜ 5 LobbyRG.\r\nStand 07.2024"},"recipientGroups":[{"recipients":{"parliament":[{"code":"RG_BT_FRACTIONS_GROUPS","de":"Fraktionen/Gruppen","en":"Parliamentary parties/groups"},{"code":"RG_BT_MEMBERS_OF_PARLIAMENT","de":"Mitglieder des Bundestages","en":"Members of parliament"}],"federalGovernment":[]},"sendingDate":"2024-07-09"}]},{"regulatoryProjectNumber":"RV0004490","regulatoryProjectTitle":"Herz-Kreislauf Erkrankungen ","pdfUrl":"https://www.lobbyregister.bundestag.de/media/b6/4b/502155/Stellungnahme-Gutachten-SG2503310226.pdf","pdfPageCount":2,"text":{"copyrightAcknowledgement":"Die grundlegenden Stellungnahmen und Gutachten können urheberrechtlich geschützte Werke enthalten. Eine Nutzung ist nur im urheberrechtlich zulässigen Rahmen erlaubt.","text":"\r\nHerz-Kreislauf-Erkrankungen\r\nJetzt handeln für eine zielgenaue und \r\nbedarfsgerechte Patientenversorgung\r\n\r\n\r\nHintergrund\t\r\nHerz-Kreislauf-Erkrankungen (HKE) entgegenzuwirken, ist von zentraler gesundheitspolitischer Bedeutung. Sie sind in Deutschland weiterhin die häufigste Todesursache. Gut ein Drittel (33,9%) aller Sterbefälle in der Bundesrepublik sind auf eine Krankheit des Herz-Kreislaufsystems zurückzuführen. Neben der hohen Todesrate ist dieses Krankheitsbild auch mit erheblichen individuellen Krankheitsfolgen verbunden, die hohe Kosten für das Solidarsystem verursachen (2020: 57 Milliarden Euro). Zudem werden Menschen durch HKE pflegebedürftig, was neben der monetären Belastung auch an Ressourcengrenzen der Betreuung stößt.\r\n\r\nTrotz medizinischer Fortschritte und zahlreicher Präventionskampagnen ist die Prävalenz von Herz-Kreislauf-Erkrankungen weiterhin hoch. Etwa 55 Prozent der Erkrankungen werden dabei durch vermeidbare Lebensstil- und kardiovaskuläre Risikofaktoren – wie Rauchen, ungesunde und hyperkalorische Ernährung, übermäßigem Alkoholkonsum, Bewegungsarmut, etc. – verursacht. Zudem spielen bestehende Vorerkrankungen und die Genetik eine Rolle. Von gleicher Bedeutung, wie Lebensstilmodifikationen ist es, vererbte, geschlechtsspezifische und im Laufe des Lebens erworbene Risikofaktoren früher zu erkennen und früher präventive Maßnahmen einzuleiten, um HKE besser zu bekämpfen und damit die Herzgesundheit zu fördern.  Von Seiten der Politik wurde bereits versucht Impulse zur Stärkung der HKE-Prävention zu setzen (u.a. im Empfehlungspapier für eine Nationale Herz-Kreislaufstrategie oder im Entwurf für ein „Gesundes-Herz-Gesetz“). Für nachhaltige Verbesserungen in der Versorgung der Bevölkerung muss dieser Weg in der kommenden Legislaturperiode konsequent weiterverfolgt und zur Umsetzung gebracht werden.\r\n\t\r\nIm Vergleich zu anderen westlichen Industrienationen hat Deutschland – trotz hoher Ausgaben für den Bereich Gesundheit – weiterhin eine viel zu hohe Sterblichkeitsrate. Eine der Hauptursachen dafür sind Herz-Kreislauf-Erkrankungen.\r\n\r\nZentrale Handlungsfelder & Maßnahmen\t\r\nHerz-Kreislauf-Erkrankungen (HKE) stellen weiterhin eine der größten gesundheitlichen Herausforderungen in Deutschland dar. Die hohe Prävalenz, die damit verbundene Morbidität und Mortalität, der dadurch bedingte Verlust an Lebensjahren für erwerbstätigte Bevölkerungsteile und die erheblichen Kosten für das Gesundheitssystem verdeutlichen die Notwendigkeit eines umfassenden politischen Handelns. Nur eine bessere und strukturiertere Versorgung von Herz-Kreislauf-Erkrankungen – von Diagnose, Prävention über Versorgung bis hin zur Grundlagenforschung – kann helfen, die große Herausforderung, die sich im Bereich der Herz-Kreislauf-Erkrankungen stellt, erfolgreich zu bewältigen. Ziel muss es sein, die Zahl der Herz-Kreislauf-Erkrankungen in Deutschland auf das Niveau anderer Industrienationen zu senken und gleichzeitig die dafür nötigen Maßnahmen und die Behandlung zu steigern. Die nächste Bundesregierung sollte diesem gesundheitspolitischen Themenfeld daher weiter hohe Priorität einräumen. \r\n\r\nZentrale Handlungsfelder bleiben:\r\n1.\tPrävention und Früherkennung: Erforschung und Förderung von gezielten Vorsorge- und Früherkennungsmaßnahmen, bspw. \r\n\r\n-\tVerbesserung der Früherkennung bei Kindern durch gezieltes Screening\r\n-\tAwareness bezüglich LDL-Cholesterins als Risikofaktor steigern und damit verbunden regelmäßige Nachkontrollen gemäß Risikostatus etablieren\r\n-\tLipoprotein (a) – Messung bei Erwachsenen mindestens einmal im Leben\r\nHinzu kommt die Etablierung einer wirksamen Primär- und Sekundärprävention, inklusive medikamentöser Prävention für vorerkrankte Menschen und Risikogruppen sowie der Ausbau der HKE-Aufklärung.\r\n\r\n2.\tForschung, Digitalisierung und Innovation. Aktuelle medizinische Fortschritte schaffen die Voraussetzung für eine bessere Individualisierung und Präzision in der Herz-Kreislauf-Medizin. Diese Entwicklungen müssen gezielt gefördert werden und zielgenau in der Versorgung zum Einsatz \r\nkommen dürfen. \r\n\r\n3.\tStärkung der Patientenorientierung: Patientinnen und Patienten müssen in den gesamten Prozess ihrer gesundheitlichen Versorgung transparent miteinbezogen werden und informiert mitwirken können. Dafür müssen flächendeckend zielgruppengerechte niederschwellige Beratungs- und Hilfsangebote – bspw. Präventionsassistenz in Arztpraxen – bereitgestellt sowie die Aufklärung ausgebaut werden, die im Idealfall auch auf den Bildungsgrad und das jeweils bestehende Gesundheitsbewusstsein der Menschen abheben.\r\n\r\nHierfür sind umfassende und koordinierte Maßnahmen auf allen Ebenen erforderlich. Die forschenden Arzneimittelhersteller wollen ihren Teil dazu beizutragen. Durch die Entwicklung innovativer Medikamente und die Unterstützung von Forschungsprojekten leisten sie einen wichtigen Beitrag zur Verbesserung der Behandlungsergebnisse und der Versorgung. Darüber hinaus engagiert sich die Industrie in der Aufklärung der Bevölkerung und in der Zusammenarbeit mit anderen Akteuren im Gesundheitswesen. \r\n\r\nUm nachhaltige Verbesserungen der Herzgesundheit zu erreichen ist auch die Politik gefordert, die notwendigen regulatorischen Rahmenbedingungen zu schaffen.  Aufgrund begrenzter Ressourcen ist dabei die Fokussierung auf innovative, effektive, effiziente und gesundheitsfördernde Maßnahmen essenziell (z.B. stringente Anwendung der Zielwertstrategie bei der Behandlung der Risikofaktoren). Diese sollten in einer ganzheitlichen und integrierten Herz-Kreislauf-Gesundheitsstrategie zusammengeführt und unter Berücksichtigung der Strategie zur Vermeidung und Behandlung von HKE auf europäischer Ebene umgesetzt werden.\r\n\r\n\r\nZielbestimmung Koalitionsvertrag\r\n\r\n\"Herzgesundheit ist für uns eine Priorität. Mit einer umfassenden nationalen Herz-Kreislauf-Gesundheitsstrategie wollen wir eine verbesserte Koordinierung der gesamten Versorgungskette, von der Prävention über die Akutversorgung bis hin zur Rehabilitation sicherstellen.\" \r\n\r\n\r\n\t\r\nMit einer nationalen HKE-Strategie sollte ein starkes Zeichen für die Gesundheit Bürgerinnen und Bürger gesetzt werden.\r\n\r\n\r\n"},"recipientGroups":[{"recipients":{"parliament":[{"code":"RG_BT_FRACTIONS_GROUPS","de":"Fraktionen/Gruppen","en":"Parliamentary parties/groups"},{"code":"RG_BT_MEMBERS_OF_PARLIAMENT","de":"Mitglieder des Bundestages","en":"Members of parliament"}],"federalGovernment":[]},"sendingDate":"2025-02-24"}]},{"regulatoryProjectNumber":"RV0004491","regulatoryProjectTitle":"Verbesserungen der Rahmenbedingungen mit dem Medizinforschungsgesetz","pdfUrl":"https://www.lobbyregister.bundestag.de/media/4c/60/306339/Stellungnahme-Gutachten-SG2406040014.pdf","pdfPageCount":13,"text":{"copyrightAcknowledgement":"Die grundlegenden Stellungnahmen und Gutachten können urheberrechtlich geschützte Werke enthalten. Eine Nutzung ist nur im urheberrechtlich zulässigen Rahmen erlaubt.","text":"Stellungnahme zum Regierungsentwurf fur\r\nein Medizinforschungsgesetz (MFG)\r\nKernforderungen\r\n. Weitere zielgerichtete Optimierungen bei klinischen Prufungen: verbindliche Standardvertragsklauseln\r\ninkl. einheitlichem Kostenkatalog, koharentes System der Ethikkommissionen, effiziente\r\nEinbettung der strahlenschutzrechtlichen Genehmigungen.\r\n. Verlassliche Erstattungsbedingungen in Deutschland ohne innovationsfeindliche .Leitplankeng und\r\nKombinationsabschlag.\r\nEinleitung\r\nVerlässliche Rahmenbedingungen sind gerade für\r\nInvestitionen in den Pharmastandort Deutschland\r\nfür alle Unternehmen von besonderer Bedeutung.\r\nDeshalb kommt es beim Medizinforschungsgesetz\r\n(MFG) darauf an, jetzt alle notwendigen Maßnahmen\r\nzu ergreifen, um den deutschen Pharmastandort\r\nwieder auf Spitzenniveau zu bringen und\r\ndie Versorgung von Patientinnen und Patienten\r\nmit innovativen Arzneimitteln sicherzustellen. Die\r\nim MFG geplanten Verbesserungen für den Studienstandort\r\nkönnen nur zusammen mit innovationsfreundlichen\r\nErstattungsbedingungen die intendierte\r\nStrahlkraft entfalten. Die starren Einschränkungen,\r\ndie das AMNOG durch das GKV-Finanzstabilisierungsgesetz\r\n(GKV-FinStG) erfahren\r\nhat (insbesondere die sog. „Leitplanken“ und der\r\nAbschlag auf Kombinationstherapien), erschweren,\r\ndass innovative Arzneimittel auch tatsächlich\r\nin die Patientenversorgung kommen. Mittel- und\r\nlangfristig unterbleiben Studien und Investitionen\r\nzur Entwicklung dieser Therapien. Dies bremst die\r\nPharmastrategie der Bundesregierung aus. Es besteht\r\ndaher bei den Erstattungsbedingungen dringender\r\nergänzender Regelungsbedarf.\r\nDer vfa begrüßt das Ziel des Gesetzesvorhabens,\r\ndie Rahmenbedingungen für die Entwicklung von\r\nMedikamenten zu verbessern, insbesondere die\r\nChance auf schnellere Studiengenehmigungen, die\r\nEinbettung der strahlenschutzrechtlichen\r\nGenehmigungen und auch die Gestaltung von\r\nStandardvertragsklauseln. Hier wird die Erkenntnis\r\numgesetzt, dass medizinische Forschung im\r\neigenen Land für die Versorgung von Patientinnen\r\nund Patienten elementar ist. Andernfalls wandern\r\nwichtige Zukunftskompetenzen dem Trend der\r\nletzten Jahre nach weiter ab, und mit ihnen Chancen\r\nfür den Wirtschaftsstandort und der frühzeitige\r\nZugang von Patientinnen und Patienten zu\r\nneuen Therapien.\r\nDer vfa sieht allerdings noch weitergehenden\r\nHandlungsbedarf bei den geplanten Vorgaben. Der\r\nRahmen zur Stärkung des Innovationsstandorts\r\nsollte insgesamt nach einem umfassenden, verbindlichen\r\nFahrplan unter Einbeziehung aller relevanten\r\nStakeholder abgesteckt werden. Dieser\r\nAnsatz folgt dem Beispiel des BEST-Projektes in\r\nSpanien. Dort hatte man sich 2006 zum Ziel gesetzt,\r\nzum wettbewerbsfähigsten Studienstandort\r\nin der EU zu werden. In den folgenden Jahren\r\n(abgeschlossen mit einer gesetzgeberischen Reform\r\n2016) hat man gezielt und im Dialog umfassend\r\ndaran gearbeitet, die Rahmenbedingungen\r\nfür klinische Forschung in Spanien zu verbessern.\r\nDass Spanien damit Erfolg hatte, zeigt die aktuelle\r\nPositionierung des Landes als Studienstandort\r\nNr. 1 in Europa nach Anzahl der durchgeführten\r\nklinischen Prüfungen (Quelle: vfa/Kearney 2023).\r\nSeite 2/13\r\nDer vfa wird im Folgenden in zwei Abschnitten zu\r\nEinzelregelungen des Regierungsentwurfs Stellung\r\nnehmen:\r\nI. Stellungnahme zu den Regelungen betreffend\r\nklinische Prufungen und Strahlenschutz\r\nII. Stellungnahme zu erstattungsrelevanten\r\nRegelungen\r\nI. Stellungnahme zu den Regelungen\r\nbetreffend klinische Prufungen\r\nund Strahlenschutz\r\nZu Artikel Nr. 1 Nr. 3; ¡± 10a AMG ¡V\r\nenglische Kennzeichnung\r\nNeuregelung\r\nBei Pruf- und Hilfspraparaten, die ausschlieslich in\r\nden Handen der Prufarztinnen und -arzte oder\r\ndem medizinischen Fachpersonal des Prufteams\r\nverbleiben und von diesen direkt bei Prufungsteilnehmerinnen\r\nund -teilnehmer (d.h. die Studienteilnehmenden)\r\nangewendet werden, soll eine\r\nKennzeichnung in englischer Sprache ermoglicht\r\nwerden.\r\nKommentierung\r\nDie vorgesehenen Vereinfachungen der Kennzeichnung\r\nvon Pruf- und Hilfspraparaten werden\r\nvom vfa begrust und bedeuten eine administrative\r\nEntlastung der Forschenden. Allerdings\r\nsollte zusatzlich auch geregelt werden, dass es\r\nz. B. bei kleinen Behaltnissen akzeptabel ist, die\r\nrechtlich vorgeschriebene Kennzeichnung nicht\r\nausschlieslich auf der Primarverpackung, sondern\r\nauch auf anderen Materialien aufbringen zu konnen.\r\nEntsprechende gesetzliche Regelungen sollten\r\ngepruft werden.\r\nEmpfehlung\r\n„R Auch die Abgabe durch medizinisches\r\nFachpersonal im Rahmen der arztlichen\r\nDelegation sollte entsprechend privilegiert\r\nsein.\r\n„R Weitere Vereinfachungen bei der Kennzeichnung\r\nvon Pruf- und Hilfspraparaten\r\nsollten im Rahmen des Gesetzgebungsverfahrens\r\nzum MFG vorgenommen werden.\r\nZu Artikel 1 Nr. 7; ¡± 40 AMG in Verbindung\r\nmit Artikel 7 Nr. 4; ¡±7\r\nKPBV und in Verbindung mit Artikel\r\n4 Nr. 5; ¡±31b StrSchG ¡V Bewertungsfristen\r\nmononationale klinische\r\nPrufungen\r\nNeuregelung\r\nDie Bewertungsfrist fur Antrage auf klinische\r\nPrufungen soll fur mononationale Studien auf\r\n26 Tage verkurzt werden. Die internationalen\r\nKoordinierungs- und Konsolidierungsfristen\r\nnach EU 536/2014 Art 6 Absatz 5 Buchstage b)\r\nund c) sollen demnach entfallen. Die Entscheidungsphase\r\nvon funf Tagen gemas EU\r\n536/2014 Art 8 (1) bleibt unangetastet, so\r\ndass, wenn es zu keinen Ruckfragen kommt,\r\nder Antrag innerhalb von 31 Tagen beschieden\r\nwerden kann.\r\nAnalog hierzu soll ¡± 7 der Klinische Prufung-Bewertungsverfahren-\r\nVerordnung (KPBV) ebenfalls\r\nangepasst werden, so dass auch fur die\r\nEthikkommissionen eine Bewertungsfrist von 26\r\nTagen bei mononationalen Studien gilt. Fur die\r\nEthikkommissionen soll weiterhin in ¡± 7 der\r\nKPBV festgelegt werden, dass die Bewertungsfrist\r\nfur die Ethikkommissionen von zusatzlich\r\ngelieferter Information gemas ¡± 7(1) KPBV auf\r\nacht Tage verkurzt wird.\r\nAnalog hierzu soll auch die zustandige Behorde\r\nfur die Strahlenschutzbewertung durch den neu\r\ngeschaffenen ¡± 31b StrSchG innerhalb von 31\r\nTagen bei mononationalen Prufantragen zu einer\r\nEntscheidung uber den Antrag kommen.\r\nKommentierung\r\nDie Lange der Verfahrensdauer ist fur die pharmazeutische\r\nUnternehmen ein wichtiges Kriterium\r\nfur die Vergabe von Studien. Der Gedanke, den\r\nForschungsstandort Deutschland mit der Verkurzung\r\nder Bearbeitungsfristen insbesondere in Seite 3/13\r\nHinblick auf die frühe klinische Entwicklung, die\r\nhäufig in einem oder wenigen Zentren in nur einem\r\nEU-Mitgliedsstaat durchgeführt werden, zu\r\nstärken, scheint zielführend.\r\nDer Entwurf in seiner jetzigen Fassung weist jedoch\r\nInkonsistenzen auf, die nach Ansicht des vfa\r\nnoch korrigiert werden sollten.\r\nDie Logik, die in der Verordnung (EU) 536/2014\r\nvorgesehenen Fristen für die internationale Koordinierung\r\nund Konsolidierung bei reinen nationalen\r\nPrüfanträgen zu streichen, scheint überzeugend\r\nund sollte daher auch konsequent umgesetzt\r\nwerden. Der Regierungsentwurf in seiner jetzigen\r\nFassung tut dies nur für neue Prüfanträge gemäß\r\nEU 536/2014 Art 6, nicht aber für „Wesentliche\r\nÄnderungen“ von Prüfantragen gemäß\r\nEU536/2014 Art 18.\r\nAuch für wesentliche Änderungen sollten bei mononationalen\r\nPrüfanträgen die Bewertungsfristen\r\nfür die internationale Koordinierung (Art 18 (4)\r\nb)) und Konsolidierung (Art 18 (4) c)) entfallen\r\nund die Bewertungsfrist auf 19 Tage gemäß EU\r\n536/2014 Art 18 (4) c) festgelegt werden. Diese\r\nverkürzten Fristen bei wesentlichen Änderungen\r\nsollten analog auch für die Ethikkommissionen\r\nund die zuständige Behörde für die Strahlenschutzbewertung\r\nim Sinne eines harmonisierten\r\nVerfahrensablaufs gelten. Der vfa weist darauf\r\nhin, dass beinahe jede klinische Prüfung genehmigungspflichtigen\r\nÄnderungen unterliegt und eine\r\nRechtslage, die kürzere Fristen für eine Neueinreichung\r\nals für eine Änderung vorsieht, vermieden\r\nwerden sollte, da sie schwer begründbar erscheint\r\nund die Vorteile der verkürzten Fristen für mononationale\r\nPrüfanträge zumindest teilweise zunichtemachen\r\nwürde.\r\nEine weitere Unstimmigkeit im gegenwärtigen Gesetzesentwurf\r\nscheint der Umgang mit ersuchten\r\nNachlieferungen aufgrund von Rückfragen während\r\nder Bewertungsphase zu sein. Es ist gängige\r\nPraxis der zuständigen Behörden/Ethikkommissionen\r\nRückfragen zu Prüfanträgen zu stellen, auch\r\nwenn die Fragen keinen Bezug zu einem potentiellen\r\nVersagungsgrund der Prüfung haben. Faktisch\r\nkommt es daher immer zu Rückfragen/Nachforderungen\r\nund damit nie zu einer Entscheidung\r\ndes Antrags innerhalb von 31 Tagen. Die Fristen\r\nfür die Bearbeitung der Nachlieferungen zu diesen\r\nFragen sind damit wesentlich für die Gesamtdauer\r\ndes Antragverfahrens. Der vfa begrüßt daher ausdrücklich\r\ndie geplante Verkürzung dieser Bearbeitungsfrist\r\nauf acht Tage für die Ethikkommissionen\r\ngemäß §7 KPBV nF. Diese Fristverkürzung\r\nverliert jedoch aus Sicht des vfa an Bedeutung,\r\nwenn sie nicht auch für die zuständige Bundesoberbehörde\r\nund die zuständige Behörde für die\r\nStrahlenschutzbewertung gilt. Für die Planung von\r\nklinischen Studien sind neben kurzen vor allem\r\nauch verlässliche Fristen unabdingbar aufgrund\r\ndes hohen Ressourceneinsatz und damit verbundenen\r\nPlanungsaufwands für eine klinische Prüfung.\r\nDie Bewertungsfristen für Nachlieferungen\r\nsollten daher im Sinne eines harmonisierten und\r\nverlässlichen Verfahrensablauf zwischen den zuständigen\r\nBehörden und den Ethikkommissionen\r\nangeglichen werden.\r\nDer vfa empfiehlt daher, die vorgesehenen acht\r\nTage (im Strategiepaper noch fünf) nicht nur für\r\ndie Ethikkommissionen, sondern auch für die Bundesoberbehörden\r\nund die zuständige Behörde für\r\ndie Strahlenschutzbewertung festzulegen, so dass\r\ndas Verfahren nach insgesamt 13 Tagen (acht\r\nTage Bewertungsphase + fünf Tage Entscheidungsphase)\r\nnach Eingang der Nachlieferungen\r\nabgeschlossen werden kann.\r\nEmpfehlung\r\n. Verkürzung der Bewertungsfristen auch\r\nfür wesentliche Änderungen mononationaler\r\nStudien im AMG regeln.\r\n. Eine Verkürzung der Bewertungsfristen bei\r\nNachlieferungen auf 8 + 5 Tage nicht nur\r\nfür die Ethikkommissionen, sondern auch\r\nfür die Strahlenschutzbewertung und die\r\nBundesoberbehörden regeln.\r\nZu Artikel 1 Nr. 8; § 40b AMG –\r\nElektronische Signatur für Einwilligungen\r\nNeuregelung\r\nEs soll geregelt werden, dass auch eine elektronische\r\nSignatur nach den Vorgaben der EU Seite 4/13\r\nVerordnung 910/2014 für die Einwilligung in die\r\nTeilnahme an klinischen Prüfungen genutzt werden\r\nkann.\r\nKommentierung\r\nEs wäre von Bedeutung für den Studienstandort\r\nDeutschland klare Vorgaben für elektronische Signaturen\r\nzu treffen. Allerdings ist die im Regierungsentwurf\r\nvorgesehene Regelung in § 40b\r\nAbs. 4 Satz 2 AMG durch den Verweis auf die EUVerordnung\r\n910/2014 kaum praxisgerecht, da näheren\r\nAngaben zu den Anforderung an die elektronische\r\nSignatur komplett fehlen. Es bleibt somit\r\nunklar, ob es sich bei der Einwilligung um eine\r\neinfache, fortgeschrittene oder qualifizierte elektronische\r\nSignatur handeln soll.\r\nFaktisch würde dann ggf. nur noch die höchste Sicherheitsstufe,\r\ndie qualifizierte elektronische Signatur,\r\nakzeptiert. Angenommen, dass die meisten\r\nPatienten sich nicht bei einer Zertifizierungsstelle\r\nzertifizieren ließen, bliebe nur noch der elektronische\r\nPersonalausweis plus NFC Smartphone mit\r\nApp als mögliches Signiermittel übrig. Der vfa\r\nsieht in dem im Regierungsentwurf vorgeschlagenen\r\nRegelungsansatz einen deutlichen Nachteil für\r\nden Studienstandort Deutschland.\r\nDaher ist die Regelung vorzuziehen, wie sie im\r\nReferentenentwurf vorgeschlagen war: Nutzung\r\neiner „fortgeschrittenen elektronischen Signatur“\r\n(FES) für die Einwilligung in die Teilnahme an klinischen\r\nPrüfungen. Dies könnte über einen konkreten\r\nVerweis auf Artikel 26 („Anforderungen an\r\nfortgeschrittene elektronische Signaturen“) der\r\nEU-Verordnung 910/2014 erfolgen.\r\nDer vfa empfiehlt zudem die komplette Streichung\r\ndes § 40b Abs. 6 AMG, der die Einwilligung in die\r\nVerarbeitung der personenbezogenen Daten regelt.\r\nStattdessen sollte der Stellungnahme des\r\nEuropäischen Datenschutz Ausschusses (EDSA,\r\nLink: edpb_opinionctrq_a_final_de.pdf (europa.\r\neu)) gefolgt werden und auf die Klinische\r\nStudienverordnung (CTR) bzw. Datenschutz-\r\nGrundverordnung (DSGVO) bzw. das Bundesdatenschutzgesetz\r\n(BDSG) für eine Rechtsgrundlage\r\nzur Datenverarbeitung in klinischen Prüfungen abgestellt\r\nwerden. Damit würden bestehende\r\nRechtsunsicherheiten im Hinblick auf die Freiwilligkeit\r\neiner Einwilligung nach § 40b Abs. 6 AMG\r\nvermieden. Zudem würde die Verwendung der\r\nEDSA-Standards zur Stärkung des Studienstandortes\r\nDeutschland beitragen.\r\nEmpfehlung\r\n. Die nationalen Bestimmungen zu Datenverarbeitungsvorgängen\r\ninnerhalb klinischer\r\nPrüfungen sollten den europäischen\r\nVorgaben in den Verordnungen zu klinischen\r\nStudien und dem Datenschutz angepasst\r\nwerden und die abweichende Regelung\r\nin § 40b Abs. 6 AMG gestrichen\r\nwerden.\r\n. Wird auf einer abweichenden Regelung\r\nbestanden, so sollte auf den klareren Regelungsansatz\r\ndes Referentenentwurfs zur\r\nFES-Nutzung zurückgegriffen werden.\r\nZu Artikel 1 Nr. 12; § 41c AMG –\r\nspezialisierte Ethikkommission für\r\nbesondere Verfahren\r\nNeuregelung\r\nKünftig soll eine interdisziplinär zusammengesetzte\r\n„Spezialisierte Ethik-Kommission“ mit einer\r\nGeschäftsstelle beim Bundesinstitut für Arzneimittel\r\nund Medizinprodukte (BfArM) für ausgewählte,\r\nbesonders dringliche und/oder anspruchsvolle\r\nVerfahren eingesetzt werden.\r\nKommentierung\r\nGrundsätzlich ist der Ansatz der Bundesregierung\r\nzu begrüßen, dass man eine klare Harmonisierung\r\nder ethischen Anforderungen an klinische Prüfungen\r\nbzw. die entsprechenden Anforderungen an\r\nEthikkommissionen vorantreiben möchte. Es ist\r\nauch sachgerecht, die Fachkompetenz für besondere\r\nund komplexe Studientypen in spezialisierten\r\nEthikkommission(en) zu bündeln. Allerdings muss\r\nein integriertes Gesamtkonzept für den Bereich\r\nder Ethikkommissionen verfolgt und eine Doppelstruktur\r\nvermieden werden. Dabei ist es für die\r\nAntragsteller von herausragender Bedeutung,\r\ndass eine Verbindlichkeit und Verlässlichkeit der\r\nVerfahren in der gesamten Bundesrepublik im Einklang\r\nmit den Vorgaben der EU-CTR sichergestelltSeite 5/13\r\nist und somit die Rolle und Arbeitsweise der Spezialisierten\r\nEthikkommission klar geregelt ist.\r\nDaher greift der Regelungsansatz im Regierungsentwurf\r\nzu kurz und lässt manche Fragen unbeantwortet,\r\ndie sich mit der Einrichtung dieser\r\n„Spezialisierten Ethikkommission“ stellen:\r\n. Es ist zu erwarten, dass innerhalb der Spezialisierten\r\nEthikkommission mehrere „Spruchkörper“\r\neingerichtet werden müssen, zwischen\r\ndenen ein einheitliche Vorgehensweise\r\nsicherzustellen ist.\r\n. Die Unabhängigkeit der Ethikkommissionen -\r\nim Sinne der Deklaration von Helsinki - ist\r\nauch gegenüber der Öffentlichkeit ein wichtiges\r\nSignal und für die Teilnahmebereitschaft\r\nan Studien bedeutsam.\r\n. Im Hinblick auf das Zusammenspiel zwischen\r\nder Spezialisierten Ethikkommission und dem\r\nArbeitskreis Medizinischer Ethik-Kommissionen\r\nin der Bundesrepublik Deutschland e.V.\r\n(AKEK) im Bereich des AMG besteht die Notwendigkeit\r\neiner klaren Harmonisierung zwischen\r\ndiesen.\r\n. Der Auswahlprozess geeigneter Ethikkommissionen\r\nfür die Aufstellung spezialisierter\r\nEthikkommissionen sollte auf Ebene des AKEK\r\naus dem Kreis der registrierten Ethikkommissionen\r\nerfolgen. Somit müsste keine neue\r\nEthikkommission entstehen. Die Bundesregierung\r\nmüsste dafür im Rahmen des Gesetzgebungsverfahrens\r\nzum MFG einige Eckpunkte/\r\nMindestanforderungen im AMG definieren.\r\n. Zusätzlich sollten noch weitere themenspezialisierte\r\nEthikkommission(en) - z. B. für klinische\r\nPrüfungen mit Kindern und Jugendlichen\r\nsowie für klinische Prüfungen der Phase I insbesondere\r\naber nicht ausschließlich an gesunden\r\nFreiwilligen - aus dem Kreis der registrierten\r\nEthikkommissionen ausgewählt\r\nwerden.\r\n. Es ist aus Sicht des vfa entscheidend, dass\r\nalle registrierten Ethikkommissionen einheitliche\r\nVorgaben/Anforderungen im Einklang mit\r\nder EU-CTR beachten und somit auch eine\r\nGleichbehandlung der Antragsteller gewährleistet\r\nist. Das würde auch für die Spezialisierte\r\nEthikkommission gelten müssen. Einheitliche\r\nVorgaben/ Anforderungen über alle\r\nEthikkommissionen sind essentiell. Gerade\r\nauch aus den aktuellen Erfahrungen zur EUCTR\r\nbeobachten wir eine zunehmende Fragmentierung\r\nder Anforderungen der Ethikkommissionen.\r\nDies führt zu längeren Bearbeitungszeiten/-\r\nrunden und ist damit im EU-Vergleich\r\nein Standortnachteil. Das MFG bietet\r\ndie Chance ein Auseinanderlaufen der Anforderungen\r\nzu unterbinden und die notwendige\r\nHarmonisierung sicherzustellen.\r\n. Weiterhin muss sichergestellt sein, dass die\r\nRichtlinien für die Ethikkommissionen in Bezug\r\nauf die Verwendung von Daten und Proben,\r\nsowie die Anwendung der Datenschutzgrundverordnung\r\nden europäischen Kontext\r\nund die Standards der Ethikkommissionen\r\nberücksichtigen, um nicht zu einer Benachteiligung\r\ndes Studienstandorts Deutschland im\r\nVergleich zu anderen EU-Ländern zu führen.\r\n. Einzelne Ethikkommissionen, die sich nicht an\r\nfestgelegte Richtlinien halten, müssen aber\r\nauch entsprechend sanktioniert werden und\r\nggf. ihre Registrierung nach AMG § 41a verlieren\r\nkönnen. Nur so ist aus Sicht des vfa\r\neine einheitliche Anwendungspraxis aller\r\nEthikkommissionen – auch einer Spezialisierten\r\nEthikkommission – sichergestellt. Der vfa\r\nschlägt hier vor, in § 41a Abs. 5 AMG entsprechende\r\nFormulierungen zu ergänzen. Zusätzlich\r\nsollte eine Verpflichtung zur Offenlegung\r\nder Bearbeitungszeiten pro Ethikkommission\r\nenthalten sein, damit das Ziel einer\r\nHarmonisierung und Beschleunigung der Studiengenehmigungen\r\nnachverfolgbar ist.\r\n. Weiterhin sollte jeder Antragsteller für Rückfragen\r\ndarüber informiert werden, welche\r\nEthikkommission national in Deutschland für\r\nden jeweiligen Antrag zuständig ist. Der direkte\r\nKontakt zwischen national zuständiger\r\nEthikkommission und dem Antragsteller\r\nkönnte einen Beitrag zur Beschleunigung der\r\nGenehmigungsverfahren leisten. Seite 6/13\r\n„R Zudem sollte im AMG die Einrichtung einer\r\nunabhangigen Ombudsstelle fur die Verfahren\r\nbei den Ethikkommissionen in Deutschland\r\nmit entsprechenden Berichtspflichten geregelt\r\nwerden.\r\nEmpfehlung\r\n„R Auch fur die Spezialisierte Ethikkommission\r\nmuss die Unabhangigkeit nach den\r\nVorgaben der Deklaration von Helsinki gelten.\r\n„R Im Regierungsentwurf fehlen noch weitere\r\nspezialisierte Ethikkommission(en) - z. B.\r\nfur klinische Prufungen mit Kindern und\r\nJugendlichen sowie fur klinische Prufungen\r\nder Phase I.\r\n„R Es besteht der dringende Bedarf einer\r\nHarmonisierung der Anforderungen bzw.\r\nBewertungskriterien und Verfahren der\r\nEthikkommissionen. Diese sollten uber\r\nden AKEK in Abstimmung mit der Spezialisierten\r\nEthikkommission vorangetrieben\r\nwerden. Das MFG soll die Grundlagen dafur\r\nsowie auch die fur alle Ethikkommissionen\r\ngeltende Verbindlichkeit der Beschlusse\r\nschaffen.\r\n„R Anforderungen mussen von allen Ethikkommissionen\r\n¡V einschlieslich der Spezialisierten\r\nEthikkommission - einheitlich angewendet\r\nwerden. Dafur sind rechtliche\r\nVorgaben in AMG und der KPBV zu treffen.\r\n„R Fur Ruckfragen sollten im AMG Regelungen\r\ngetroffen werden, die gegenuber den\r\nAntragstellern transparent machen, welche\r\nEthikkommission national in Deutschland\r\nfur einen bestimmten Antrag zustandig\r\nist.\r\n„R Schaffung der rechtlichen Grundlage fur\r\ndie Einrichtung einer unabhangigen Ombudsstelle\r\nfur die Verfahren bei den Ethikkommissionen.\r\nZu Artikel 1 Nr. 13; ¡± 42d AMG -\r\nStandardvertragsklauseln\r\nNeuregelung\r\nDas BMG soll kunftig praxistaugliche .Standardvertragsklauseln¡§\r\nfur die Vertrage zwischen\r\nSponsor, Prufzentrum und gegebenenfalls Dritten\r\nbekanntmachen.\r\nKommentierung\r\nStandardvertragsklauseln oder Mustervertragsklauseln\r\nzu den Kernbestandteilen von Studienvertragen\r\nsind aus Sicht des vfa von besonderer\r\nBedeutung zur Beschleunigung der Durchfuhrung\r\nvon klinischen Prufungen in Deutschland. Erhebungen\r\ndes vfa haben gezeigt, dass die Dauer der\r\nVertragsverhandlungen im Vergleich zu anderen\r\neuropaischen Studienstandorten deutlich zu lang\r\nist (im Durchschnitt 156 Tage; Vergleich z. B. zu\r\nFrankreich mit 24 bis 76 Tagen)- siehe vfa-Umfrage:\r\nLange Vertragsverhandlungen vor klinischen\r\nStudien in Deutschland.\r\nDaher unterstutzt der vfa ausdrucklich den Ansatz,\r\nin ¡± 42d AMG (Reg-E) Standardvertragsklauseln\r\nvorzusehen. Gemeinsam verabschiedete,\r\naber unverbindliche Mustervertragsklauseln liegen\r\nvon vfa, Deutscher Hochschulmedizin (DHM) und\r\nKKS-Netzwerk (KKSN) bereits vor und wurden Anfang\r\nNovember 2023 in einer erganzten Fassung\r\npubliziert. Sie werden auch von anderen Verbanden\r\nunterstutzt - https://www.vfa.de/mustervertragsklauseln.\r\nSie konnten als Ausgangspunkt fur\r\ndie Diskussion deutscher Standardvertragsklauseln\r\ndienen, wobei auch vertragliche Regelungen\r\nanderer EU-Mitgliedstaaten (z. B. Frankreich) als\r\nVergleich herangezogen werden sollten.\r\nEine Bekanntmachung des BMG ist aber aus Sicht\r\ndes vfa nicht ausreichen und kann daher maximal\r\neinen Zwischenschritt darstellen. Andere Lander\r\nwie Frankreich oder Spanien haben verbindliche\r\nVertragsbausteine bzw. ganze Vertrage fur den\r\nBereich klinischer Prufungen in den nationalen\r\nGesetzen verankert. Grundsatzlich sollte gepruft\r\nwerden, ob dem Beispiel Frankreichs folgend nicht\r\nsogar ein Standardvertrag sachgerecht ware.\r\nDer vfa fordert daher, eine Verbindlichkeit der\r\nStandardvertragsklauseln uber eine Rechtsverordnung\r\nzu losen. Einheitliche Seite 7/13\r\nStandardvertragsklauseln liesen sich somit ausreichend\r\nflexibel und gleichzeitig verbindlich fur die\r\nVertragspartner ¡V wie z. B. in Frankreich ¡V festlegen.\r\nDazu konnte im Rahmen von ¡± 42d AMG das\r\nBMG zum Erlass einer Rechtsverordnung ermachtigt\r\nwerden. Ein Rechtsgutachten, das darstellt,\r\nwelche Regelungsmoglichkeiten hier offenstehen,\r\nliegt dieser Stellungnahme bei.\r\nEin weiterer Grund fur den im europaischen Vergleich\r\nlangen Verzug zwischen Studiengenehmigung\r\nund -start liegt in den aufwendigen Berechnungen\r\nder entsprechenden Aufwandserstattungen\r\njeweils mit den einzelnen zu beteiligenden\r\nStudienzentren. Neben den vertraglichen Regelungen\r\nsollte zusatzlich fur die Abrechnung der in klinischen\r\nPrufungen erbrachten (arztlichen) Leistungen\r\nein bundeseinheitlicher Kostenkatalog erarbeitet\r\nund schon aus Grunden des Kartellrechts\r\nzwingend offentlich-rechtlich festgelegt werden ¡V\r\nanalog z. B. der GOA. Ein bundeseinheitlicher\r\nKostenkatalog sollte in einem paritatisch besetzten\r\nGremium festgelegt und aktualisiert werden.\r\nDies wurde dem Beispiel anderer EU-Mitgliedstaaten\r\n(z. B. Frankreich oder Spanien) bzw. Grosbritanniens\r\nfolgen. Nur im Zweiklang aus Standardvertragsklauseln\r\nund einem bundeseinheitlichen\r\nKostenkatalog ist die dringend erforderliche wesentliche\r\nBeschleunigung dieser Vertragsverhandlungen\r\nzu erreichen.\r\nEmpfehlung\r\n„R Eine hohere Verbindlichkeit von Mustervertragsklauseln\r\nist erforderlich. Uber einen\r\nVerordnungsansatz konnte diese besser\r\nerreicht werden; lediglich eine Bekanntmachung\r\ndes BMG ist nicht ausreichend.\r\nDafur sind die rechtlichen Grundlagen\r\nim AMG zu schaffen.\r\nIn Frankreich ist bspw. ein kompletter\r\nStandardvertrag im nationalen Gesetz enthalten.\r\n„R Zusatzlich sollte der ¡± 42d AMG auch einen\r\nAuftrag zur Aufstellung eines bundeseinheitlichen\r\nKostenkatalogs fur klinische\r\nPrufungen umfassen.\r\nZu Artikel 1 Nr. 14; ¡± 47 AMG - Direkte\r\nArzneimittelabgabe an Studienteilnehmende\r\nNeuregelung\r\nEs soll ein Sondervertriebsweg in ¡± 47 AMG fur\r\nArzneimittel eingefuhrt werden, die in klinischen\r\nPrufungen abgegeben werden, um die direkte Arzneimittelabgabe\r\nan Prufungsteilnehmerinnen und\r\n-teilnehmer zu ermoglichen.\r\nKommentierung\r\nUm den Bereich der dezentralen klinischen Prufungen\r\n(Decentralized Clinical Trials ¡V kurz DCT)\r\numfassender zu fordern, fehlen aus Sicht des vfa\r\nweitere Elemente. Z. B. sollte auch das Arztrecht\r\nuberarbeitet werden, damit Arztinnen/Arzte mehr\r\nMoglichkeiten haben, Aufgaben im Rahmen von\r\ndezentralen klinischen Prufungen an nicht-arztliches\r\nAssistenzpersonal (z. B. Study Nurses) delegieren\r\nzu konnen. Daneben sollten auch die gesetzlichen\r\nRahmenbedingungen zur Durchfuhrung\r\ntelemedizinischer Elemente in klinischen Prufungen\r\ngeschaffen werden. Zudem ware eine explizite\r\nForderung der Zusammenarbeit spezialisierter\r\nStudienzentren mit Hausarztpraxen wunschenswert.\r\nSo konnten z. B. Blutabnahmen uber ortsnahe\r\nHausarztpraxen realisiert werden und den\r\nStudienteilnehmenden lange Anfahrtswege erspart\r\nwerden.\r\nEmpfehlung\r\n„R Die Neuregelung ist durch weitere Masnahmen\r\nzur Forderung dezentraler klinischer\r\nPrufungen zu erganzen.\r\nZu Artikel 1 Nr. 15; ¡± 77 Abs. 5 AMG\r\n- Neuregelung der Zustandigkeiten\r\nder Zulassungsbehorden\r\nNeuregelung\r\nDas BMG wird u.a. ermachtigt, eine Koordinierungsstelle\r\nbeim BfArM fur die Zulassungsbehorden\r\neinzurichten und die Zustandigkeiten der\r\nBundesoberbehorden durch Rechtsverordnung zu\r\nandern. Seite 8/13\r\nKommentierung\r\nEs ist grundlegend zu begrusen, dass das BfArM\r\nkunftig zentraler Ansprechpartner fur Zulassung\r\nund klinische Prufung fur alle Arzneimittel auser\r\nImpfstoffen und Blutprodukten werden soll. Aus\r\nSicht des vfa ist dieser Ansatz ein richtiges Signal\r\nnach ausen zur klareren thematischen Fokussierung\r\nder Bundesoberbehorden, insbesondere bei\r\nden genannten komplexen geteilten Zustandigkeiten\r\nbei Kombinationstherapien (z.B. Antibody-\r\nDrug-Conjugates, ADC) sowie innovativen Arzneimittelentwicklungen.\r\nEs muss allerdings sichergestellt werden, dass die\r\nherausragende Expertise des PEI z.B. fur monoklonale\r\nAntikorper, die in der Krebsimmuntherapie\r\neine herausragende Rolle spielen, sowie grundsatzlich\r\nim Bereich der Arzneimittel fur neuartige\r\nTherapien (Advanced Therapy Medicinal Products,\r\nATMPs) ohne Zusatzaufwand erhalten und fur die\r\nAntragsteller zuganglich bleibt. Das PEI hat mit\r\nseiner Zustandigkeit fur die innovativen Therapeutika\r\ninsbesondere der monoklonalen Antikorper,\r\nVaccine und ATMP einen wichtigen Stellenwert fur\r\nden Fortschritt in Deutschland und in Europa. Daher\r\nist es von groser Bedeutung, dass fur diese\r\nBereiche nicht nur die Expertise erhalten bleibt\r\nsondern insgesamt ausreichende Kapazitaten zur\r\nVerfugung stehen fur die Betreuung der Antrage\r\nfur innovative Therapeutika. Auch die Kapazitaten\r\nfur die koordinativen Aufgaben in diesem Sektor\r\nmussen vorgesehen werden, um die Antrage fur\r\ninnovative Therapeutika zu beschleunigen. Diese\r\nBeschleunigung sollte in der Ermachtigungsgrundlage\r\nfur die Rechtsverordnung, die die Zustandigkeiten\r\nder Behorden andern kann, als Ziel klar benannt\r\nwerden.\r\nZudem sollte vermieden werden, dass durch eine\r\nmogliche Bundelung weitere Schleifen z. B. fur die\r\nBeantragung von Beratungsverfahren notwendig\r\nwerden, welche die Terminierung solcher fur die\r\nUnternehmen wichtigen Beratungsverfahren zeitlich\r\nverzogern konnten. Aus Sicht des vfa konnte\r\neine enge Zusammenarbeit der Innovationsburos\r\nverbunden mit ausreichenden Ressourcen der beiden\r\nBundesoberbehorden fur innovative Arzneimittel\r\nbewirken, dass die Kapazitat an Beratungsgesprachen\r\nin Summe steigt.\r\nEmpfehlung\r\n„R Bei den Veranderungen sind negative Auswirkungen\r\nauf die Zulassungsprozesse\r\n(z.B. fur Antikorperprodukte) und das wissenschaftliche\r\nBeratungsverfahren zu vermeiden.\r\nDie hohe fachliche Kompetenz der\r\ndeutschen Zulassungsbehorden darf durch\r\neine Bundelung und die Koordination\r\ndurch das BfArM nicht beeintrachtigt werden.\r\nDa die meisten innovativen Arzneimittel\r\nunter den Verantwortungsbereich\r\ndes PEI fallen ist sicherzustellen, dass weder\r\nGeschwindigkeit noch Expertise verloren\r\ngehen.\r\n„R Die masgeblichen Verbande sollten in die\r\nErarbeitung der Rechtsverordnung eingebunden\r\nwerden.\r\nZu Artikel 3, Nr. 5; ¡± 33 Abs. 1\r\nMPDG ¡V Votum der Ethikkommission\r\nfur therapiebegleitende Diagnostik\r\nNeuregelung\r\nArt. 2, Nr. 3 des Medizinforschungsgesetzes\r\nfuhrt in ¡± 33 MPDG ein Verfahren zur Gewahrleistung\r\neines einheitlichen Ethikvotums fur Arzneimittel\r\nund zugehoriger .companion diagnostica¡§\r\n(CDx) ein.\r\nKommentierung\r\nDer Ansatz im Regierungsentwurf wird vom vfa\r\nmit Blick auf die zukunftige Bedeutung weiterer\r\nKlassen von Medizinprodukten fur die Anwendung\r\nvon Arzneimitteln, beispielsweise digitale Biomarker,\r\nausdrucklich begrust. Ein analoger Ansatz\r\nware aber auch fur Medical Devices, also auch fur\r\nAntrage nach Verordnung (EU 2017/745) zu begrusen.\r\nZudem ist fur CDx (Antrage nach Verordnung\r\n(EU) 2017/746) auch ¡± 38 MPDG dahingehend\r\nanzupassen, dass eine parallele Bearbeitung\r\ndes Antrages nach Medizinprodukterecht erfolgt.\r\nBislang gilt hier nicht der Single-Gate-Ansatz,\r\nsondern der Antragssteller muss bereits bei der\r\nAntragsstellung ein Ethikvotum beifugen. Daher sollte der Passus, dass der Antrag eine Stellungnahme\r\nder zustandigen Ethik-Kommission enthalten\r\nmuss, gestrichen werden. Auch ist ¡±40 AMG\r\ndahingehend zu prufen, ob dieser Umstand ebenfalls\r\nan dieser Stelle eingefugt werden sollte, damit\r\neine parallele Bearbeitung des Antrages fur\r\nklinische Studien mit kombinierten Arzneimittel-\r\n/Medzinprodukteansatzen in beiden Gesetzestexten\r\neinheitlich Eingang findet.\r\nEmpfehlung\r\n„R ¡± 38 MPDG ist dahingehend anzupassen,\r\ndass eine parallele Bearbeitung des Antrages\r\nnach Medizinprodukterecht erfolgt.\r\n„R Single-Gate-Ansatz sollte auch im Bereich\r\ndes MPDG zum Tragen kommen.\r\nZu Artikel 4; ¡±¡± 31ff. StrlSchG -\r\nstrahlenschutzrechtliche Anzeige\r\nund Genehmigung\r\nNeuregelung\r\nDas strahlenschutzrechtliche Anzeige¡V und Genehmigungsverfahren\r\nsoll in das arzneimittelrechtliche\r\nGenehmigungsverfahren der klinischen\r\nPrufung integriert werden. Die Antrage bzw. die\r\nAnzeige sollen gemeinsam bei BfArM oder PEI eingereicht\r\nwerden und dann nach angepassten Fristen\r\nvom Bundesarmt fur Strahlenschutz (BfS) bearbeitet\r\nwerden.\r\nKommentierung\r\nDer vorgesehene Ansatz ist grundlegend ein sehr\r\nwichtiges Signal, die seit vielen Jahren bestehenden\r\nProbleme und eindeutigen Wettbewerbsnachteile\r\nin diesem Bereich am Studienstandort\r\nDeutschland endlich anzugehen. Es ist aus Sicht\r\ndes vfa uberfallig, die strahlenschutzrechtliche\r\nGenehmigung in das Verfahren bei den Bundesoberbehorden\r\n(BfArM und PEI) zu integrieren. Im\r\nRahmen der Parallelfuhrung von strahlenschutzund\r\narzneimittelrechtlichem Genehmigungsverfahren\r\nmuss aber gewahrleistet werden, dass am\r\nEnde eine harmonisierte Genehmigung seitens\r\nBfS/Bundesoberbehorde/Ethikkommission\r\nvorliegt. Nur so kann am Ende eine gemeinsame\r\nProtokollversion verabschiedet werden.\r\nDie Genehmigungsantrage sollen nach den neuen\r\nVorgaben ebenfalls im .Grundantrag via CTIS¡§ gestellt\r\nwerden. Zur Bewertung soll aber das BfS\r\neingebunden werden, welches die strahlenschutzrechtliche\r\nGenehmigung vornimmt. Der vfa sieht\r\nes skeptisch, dass das BfS als zusatzliche Behorde\r\nim Rahmen des schon komplexen Verfahrens eingebunden\r\nwerden soll.\r\nIn den anderen Mitgliedstaaten sind fur die strahlenschutzrechtlichen\r\nGenehmigungen nach den\r\nVorgaben der EU-Regelungen die nationalen Behorden\r\n(wie BfArM/PEI) oder die Ethikkommissionen\r\nallein zustandig, ohne dass eine gesonderte\r\nStrahlenschutzbehorde einbezogen werden muss.\r\nDas ware u. E. der zielfuhrendere Ansatz, weil alle\r\nAspekte des Verfahrens in einer Hand lagen und\r\nnach den Vorgaben der EU-CTR erfolgen wurden.\r\nAlternativ konnte u. E. klargestellt werden, dass\r\ndie finale Entscheidung jeweils bei der Bundesoberbehorde\r\n(BfArM/PEI) liegt und diese das BfS\r\nauch hinsichtlich der strahlenschutzrechtlichen\r\nBewertung .uberstimmen¡§ kann bzw. fur dieses\r\neine finale Entscheidung treffen kann, falls interne\r\nVerfahrensfristen durch das BfS nicht eingehalten\r\nwerden oder die Anforderungen des BfS als nicht\r\nsachgerecht bewertet werden.\r\nDie Antragsteller beklagen schon lange, dass die\r\nAnforderungen an vorzulegende Unterlagen des\r\nBfS sehr hoch sind und die Vorbereitung der Antrage\r\nim Vorfeld der Antragstellung sehr aufwendig\r\nist. Die Einbindung des BfS darf die Bearbeitung\r\nvon Antragen mit Studienzentren in\r\nDeutschland uber CTIS/nach Vorgaben der EUCTR\r\nnicht beeintrachtigen. Zudem ist die klare\r\nVorgabe von auf das notwendigste beschrankte\r\neinzureichende Antragsunterlagen vorzusehen. So\r\nsind z.B. im Prufplan studienbedingte radiologische\r\nUntersuchungen etc. beschrieben. In anderen\r\nEU-Mitgliedsstaaten ist das ausreichend.\r\n¡± 33 Absatz 1 Nummer 4 MPDG bestimmt die Zustandigkeit\r\nder neu einzurichtenden Spezialisierten\r\nEthik-Kommission nach ¡± 32a MPDG fur therapiebegleitende\r\nDiagnostika. Therapiebegleitende\r\nDiagnostika (sogenannte .companion diagnostics¡§ Seite 10/13\r\noder „CDx“) sind die Voraussetzung für die Anwendung\r\nund Erprobung individualisierter Arzneimitteltherapien.\r\nAllerdings ergibt sich aus § 38\r\nMPDG eine weiterbestehende erhebliche Verzögerung\r\nzwischen arzneimittelrechtlicher Genehmigung\r\nund Abschluss des Verfahrens im Medizinprodukterecht,\r\nda dem Antrag bei der Bundesoberbehörde\r\nzwingend bereits das Ethikvotum\r\nbeizufügen ist (Sequenzieller Antragsweg). Deshalb\r\nist auch im Medizinprodukterecht der Single-\r\nGate-Ansatz umzusetzen.\r\nEmpfehlung\r\n. Es muss im Hinblick auf die Genehmigungsverfahren\r\nnach Strahlenschutzrecht\r\nklargestellt werden, dass die finale Entscheidung\r\njeweils bei der Bundesoberbehörde\r\n(BfArM/PEI) im Hinblick auf die Verfahren\r\nnach EU-CTR/CTIS liegt und diese\r\nz. B. eine Entscheidung treffen können,\r\nfalls vorgegebene Fristen vom BfS nicht\r\neingehalten werden.\r\n. Die klare Vorgabe aus dem Referentenentwurf\r\nzur Bindung der zuständigen Behörde\r\nbei anzeigebedürftigen Anwendungen, die\r\nder Stellungnahme der zuständigen Ethik-\r\nKommission folgt, sollte wieder aufgenommen\r\nwerden.\r\n. Die Einbindung des BfS auf nationaler\r\nEbene darf die europäische Genehmigungsverfahren\r\nnach EU-Verordnung\r\n536/2014 bzw. §§40ff AMG nicht beeinträchtigen.\r\n. Auch im Bereich der therapiebegleitenden\r\nDiagnostika ist der Single-Gate-Ansatz mit\r\nparalleler Antragsbearbeitung umzusetzen.\r\nKontinuierliche Überprüfung der gesetzlichen\r\nMaßnahmen nötig\r\nDer vfa fordert den Gesetzgeber weiterhin auf, im\r\nGesetz eine regelmäßige Überprüfung der Wirksamkeit\r\nder im MFG getroffenen Regelungen insbesondere\r\nmit Bezug zum Bereich Ethikkommissionen\r\nund Standardvertragsklauseln vorzunehmen.\r\nEine im AMG festgeschriebene Überprüfung der\r\neingeführten Neuregelungen alle 2 Jahre erscheint\r\nsachgerecht. Die derzeitige Adressierung einer regelmäßigen\r\nÜberprüfung ausschließlich in der Begründung\r\nist nicht ausreichend und sieht auch\r\nkeine Regelmäßigkeit vor. Daher muss eine entsprechende\r\nRegelung in den Gesetzestext ergänzt\r\nwerden.\r\nII. Stellungnahme zu erstattungsrelevanten\r\nRegelungen\r\nZu Artikel 6 Nr. 5c) und e); § 130b\r\nneue Abs. 1c und 4a SGB V\r\n(in Verbindung mit Artikel 1 Nr. 14;\r\n§ 78 Abs. 3a AMG und Artikel 4; AMRabG)\r\n-\r\nOptionale Nicht-Listung von Erstattungsbeträgen\r\nNeuregelung\r\nDer vereinbarte Erstattungsbetrag ist nicht mehr\r\nzwingend öffentlich zu melden. Wenn der pharmazeutische\r\nUnternehmer diese Option wählt, wird\r\ner zum direkten Ausgleich von Ansprüchen der\r\nKostenträger verpflichtet. Hierfür soll ein Verfahren\r\nder Nacherstattung gelten. Die Auskunftsund\r\nAusgleichsansprüche werden gesetzlich vorgegeben.\r\nKommentierung\r\nMit der Neuregelung wird mehr Flexibilität für Einzelfälle\r\nim Verhandlungsrahmen des AMNOG geschaffen.\r\nDie neuen Vorgaben bedeuten in der\r\nPraxis eine zusätzliche Vertragsoption für spezielle\r\nKonstellationen, in denen die internationale Preisreferenzierung\r\ndie Verfügbarkeit von innovativen\r\nArzneimitteln in Deutschland massiv gefährden\r\nwürde. Ein Systemwechsel von einer öffentlichen\r\nhin zu einer vertraulichen Abwicklung aller Erstattungsbeträge\r\nwird durch die neuen Vorgaben weder\r\nimplementiert noch induziert.\r\nDer Regierungsentwurf sieht vor, dass den Kostenträgern\r\nkeine finanziellen Nachteile entstehen,\r\nwenn der pharmazeutische Unternehmer die\r\nNicht-Listung wählt. Der pharmazeutische Unternehmer\r\nsoll in dem Falle nicht nur die Differenz\r\nzum Abgabepreis ausgleichen, sondern auch die Seite 11/13\r\nzu viel entrichteten Handelszuschläge und Umsatzsteuer\r\nsowie zusätzliche Kosten, die dem\r\nGKV-Spitzenverband durch die Information anderer\r\nAkteure entstehen, übernehmen. Diese Vorgaben\r\nbringen in Summe eine problematische Lastenverschiebung\r\nzum pharmazeutischen Unternehmer\r\nmit sich und machen die Regelung für das\r\nGros der Arzneimittel finanziell unattraktiv.\r\nDie neue Vertragsoption verursacht schon wegen\r\nder kleinen Zahl der zu erwartenden Anwendungsfälle\r\nkeine signifikanten Bürokratiekosten für das\r\nGesamtsystem. Das Prinzip der Nacherstattung ist\r\nzudem für alle Beteiligten grundsätzlich nichts\r\nNeues. Es wird derzeit etwa bei der rückwirkenden\r\nGeltung des Erstattungsbetrages ab Monat 7\r\nfür alle Erstattungsbeträge angewandt sowie bei\r\nggf. vereinbarten zusätzlichen AMNOG-Rabatten,\r\ndie nicht öffentlich gelistet werden. Auch alle\r\nsonstigen Rabattverträge der Krankenkassen werden\r\nim Übrigen direkt mit dem pharmazeutischen\r\nUnternehmer abgewickelt.\r\nDie vorgesehene Regelung sollte an einigen Stellen\r\nnoch präzisiert werden. So ist die Einschränkung\r\ndes Anwendungsbereichs auf das „erstmalige\r\nInverkehrbringen“ nicht sachgerecht. Das verschließt\r\ndie Option etwa für spätere Indikationserweiterungen,\r\ndie dann womöglich nicht oder nur\r\nverzögert in Europa in den Markt kommen würden.\r\nWeiterhin ist es schon nach dem Gleichbehandlungsgrundsatz\r\nwichtig, keine Informationsasymmetrie\r\nfür pharmazeutische Unternehmer\r\ngegenüber dem GKV-Spitzenverband in anderen\r\nErstattungsbetragsverhandlungen entstehen zu\r\nlassen. Wenn nicht-gelistete Erstattungsbeträge\r\nals Preisreferenz in anderen Verhandlungen von\r\nBedeutung sind (als zweckmäßige Vergleichstherapie\r\noder als vergleichbare Arzneimittel), sollte\r\nden betroffenen pharmazeutischen Unternehmern\r\nein Auskunftsanspruch gegenüber dem GKV-Spitzenverband\r\neingeräumt werden, um eine faire\r\nVerhandlung überhaupt zu ermöglichen. Zudem\r\nist der Auskunftsanspruch von Arzneimittelimporteuren\r\nan den Nachweis eines berechtigten Interesses\r\n(geplantes Inverkehrbringen) zu koppeln.\r\nFerner sollte das Gesetz regeln, dass der Erstattungsbetrag\r\nals Betriebs- und Geschäftsgeheimnis\r\ngilt, zu dessen Wahrung sich jeder Informationsempfänger\r\nverpflichtet, um den Schutz vor\r\nVeröffentlichung nach § 6 Satz 2 IFG herzustellen.\r\nDiese Vorgabe ist insbesondere für die Auskunftsberechtigten\r\naußerhalb der öffentlichen Körperschaften\r\nrelevant. Damit soll einer Entwicklung\r\nentgegengewirkt werden, an deren Ende inoffizielle\r\nPreislisten kursieren, die den Regelungsansatz\r\nder Nicht-Listung ins Leere laufen lassen. Schließlich\r\nsollte ein praktikables Zahlungsziel von 30 Tagen\r\nin den Vorgaben gewählt werden, um auch\r\nden betriebswirtschaftlichen Prozessen des pharmazeutischen\r\nUnternehmers Rechnung zu tragen.\r\nEmpfehlung\r\n Die Regelung ist im Einzelfall grundsätzlich\r\ngeeignet, die Zielsetzung der Versorgungsverbesserung\r\nzu erreichen. Der Anwendungsbereich\r\nsollte allerdings nicht\r\nunnötig beschränkt und die Rechnungsbegleichung\r\nerschwert werden. Zudem ist\r\nder Kreis der Auskunftsberechtigten zu\r\npräzisieren und die Geltung des vertraulich\r\nübermittelten Erstattungsbetrages als\r\nBetriebs- und Geschäftsgeheimnis vorzusehen.\r\nZu Artikel 6 Nr. 5 b und h); § 130b\r\nAbs.1 und 9 SGB V - Streichung des\r\npreisbildenden Kriteriums „europäische\r\nPreise“\r\nNeuregelung\r\nDas Kriterium der europäischen Vergleichspreisesoll\r\nbei den Erstattungsbetragsverhandlungen generell\r\nnicht mehr berücksichtigt werden.\r\nKommentierung\r\nMit dieser Neuregelung wird nach dem GKVFinStG\r\nerneut ohne Not ein weitreichender Eingriff\r\nin das bestehende Verhandlungssystem des AMNOG\r\nvorgenommen. Die Veränderung betrifft\r\nsämtliche Erstattungsbetragsverhandlungen und\r\nSchiedsverfahren und bedeutet eine grundsätzliche\r\nNeujustierung des Verhandlungsrahmens. Sie\r\nergibt sich nicht sachlogisch aus der neuen Option\r\nder Nicht-Listung von Erstattungsbeträgen und\r\nschafft entgegen der in der Pharmastrategie in Seite 12/13\r\nAussicht gestellten Stabilität der Marktbedingungen\r\nneue Unsicherheiten für Unternehmen. Sie\r\nführt de facto zu einem weiteren Standortnachteil,\r\ndenn in fast jedem anderen europäischen Land\r\nsind Preise vertraulich und es wird (dennoch) auf\r\nausländische Preise referenziert.\r\nDie Option der Nicht-Listung wird nur in Einzelfällen\r\nrelevant werden (s.o.); diese Einschätzung\r\nfindet sich auch in der aktuellen Gesetzesbegründung\r\nzur Nicht-Listung. Die vorgesehene Streichung\r\ndes Verhandlungskriteriums der EU-Preise\r\nbasiert hingegen noch auf der früheren Annahme,\r\ndass fortan alle pharmazeutischen Unternehmen\r\nvertrauliche Erstattungsbeträge vereinbaren. Sie\r\nist daher als Folgeregelung nicht erforderlich und\r\nnicht sachgemäß.\r\nDie europäischen Vergleichspreise stellen bislang\r\neine wichtige Säule der Bildung von Erstattungsbeträgen\r\ndar. Dies trifft insbesondere für Fälle zu,\r\nin welchen ein Solist im deutschen Markt eingeführt\r\noder eine Indikationserweiterung vorgenommen\r\nwird. Die Streichung hätte insofern eine weit\r\nüber die von einer potenziellen Nicht-Listung betroffenen\r\nArzneimittel hinausgehende Wirkung.\r\nAusgehend von dem Beschluss des G-BA über den\r\nZusatznutzen nach § 35a SGB V ist den Vertragsparteien\r\nnach § 130b Abs. 9 SGB V aufgegeben,\r\nbei der Erstattungsbetragsvereinbarung auch die\r\n„Jahrestherapiekosten vergleichbarer Arzneimittel“\r\nund die „tatsächlichen Abgabepreise in anderen\r\neuropäischen Ländern gewichtet nach den jeweiligen\r\nUmsätzen und Kaufkraftparitäten“ zu berücksichtigen.\r\nIn welcher Weise dies geschieht,\r\nentscheiden die Vertragsparteien bzw. die\r\nSchiedsstelle. Dieses etablierte Verfahren darf\r\nnicht unnötig in Frage gestellt werden.\r\nEmpfehlung\r\n. Die Änderung ist zu streichen. Die geltenden\r\nVerhandlungskriterien für Erstattungsbeträge\r\nsollten beibehalten werden.\r\nWeiterer Änderungsbedarf\r\n„Leitplanken“ und Kombinationsabschlag\r\nFür die weitere positive Entwicklung des Pharmastandortes\r\nDeutschland als wichtigem Wachstumsimpuls\r\nsind verlässliche Erstattungsbedingungen\r\nessenziell – dies ist in der Pharmastrategie\r\nder Bundesregierung ausdrücklich festgehalten.\r\nInnovationen müssen erwartbar mit Zulassung\r\nauch in der Regelversorgung zur Verfügung\r\nstehen können. Wo neue Produktion mit Vorlauf\r\nvon Jahren aufzubauen ist, können diese Investitionen\r\nnur bei entsprechenden stabilen Umfeldbedingungen\r\nauch in vollem Umfang getätigt werden.\r\nEs ist daher notwendig, die diesem übergeordneten\r\nZiel entgegenstehenden Regelungen des\r\nGKV-FinStG noch im Rahmen dieses Gesetzgebungsverfahrens\r\nzügig zu korrigieren, bevor sie\r\nweitere, auch mittel- und langfristig wirkende\r\nSchäden in der Versorgung und am Standort anrichten.\r\nMit den einschränkenden „Leitplanken“ für die Erstattungsbetragsverhandlungen,\r\ndie das GKVFinStG\r\nvorsieht, geht eine massive Schlechterstellung\r\nvon Schrittinnovationen einher, die versorgungs-\r\nund wirtschaftspolitisch nicht gerechtfertigt\r\nist. Auch die Regularien des GKV-FinStG für\r\neinen Zwangsabschlag auf Kombinationstherapien,\r\ndie aufgrund der Komplexität des Verfahrens\r\nbis heute noch nicht implementiert werden konnten,\r\nschweben aktuell wie ein Damoklesschwert\r\nüber dem Standort. Bei der finalen Durchsetzung\r\nist mit überbordendem bürokratischem Aufwand\r\nund einer hohen Rechtsunsicherheit zu rechnen.\r\nDie durchgeführte frühe Evaluation des Gesetzes\r\nhat gezeigt, dass diese strukturellen Eingriffe bereits\r\nim ersten Jahr nach Inkrafttreten die Verfügbarkeit\r\nvon neuen Therapien in Deutschland beeinträchtigt\r\nhaben. Sechs versorgungsrelevante\r\nArzneimittelinnovationen stehen aktuell aufgrund\r\ndes Gesetzes und der starren Anforderungen an\r\ndie Evidenz nicht zur Verfügung – beispielsweise\r\nein Arzneimittel, das von der amerikanischen Zulassungsbehörde\r\nFDA als bahnbrechende Therapie\r\neingestuft wurde, oder eine erste spezifische Arzneimitteltherapie\r\nfür ein Anwendungsgebiet, auf\r\ndas die Betroffenen lange gehofft hatten. Einige Seite 13/13\r\nUnternehmen erwagen zudem, auf eine Zulassung\r\nin der EU absehbar zu verzichten. Eine aktuelle\r\nMitgliederbefragung des vfa (Erhebungszeitraum\r\n12/2023) hat ergeben, dass in diesem Jahr 14\r\nArzneimittel und Zulassungen aufgrund des Gesetzes\r\nden Patientinnen und Patienten verzogert\r\noder gar nicht zur Verfugung stehen werden.\r\nInsbesondere die Planbarkeit des Inverkehrbringens\r\nin Deutschland und somit auch in Europa ist\r\noffenbar nicht langer gegeben. Auch bei der Auswertung\r\nder offentlichen Statistik zeigt sich eine\r\nsinkende Verfugbarkeitsquote in Deutschland seit\r\nInkrafttreten des Gesetzes (vfa, Marktzugangsmonitoring,\r\nApril 2024).\r\nEmpfehlung\r\n„R Die Verhandlungslosung im AMNOG sollte\r\nwieder gestarkt werden. Auf die innovationsfeindlichen\r\n.Leitplanken¡§ fur die Erstattungsbetragsverhandlungen\r\nund den Kombinationsabschlag\r\nzusatzlich zu den AMNOG-\r\nVerhandlungen ist zu verzichten.\r\nKontakt\r\nVerband forschender Arzneimittelhersteller (vfa)\r\nHausvogteiplatz 13\r\n10117 Berlin\r\nTelefon +49 30 206 04¡V0\r\ninfo@vfa.de\r\nDer vfa ist registrierter Interessenvertreter gemas\r\nLobbyRG (Registernummer R000762) und beachtet\r\ndie Grundsatze integrer Interessenvertretung nach\r\n¡± 5 LobbyRG.\r\nStand 08.05.2024"},"recipientGroups":[{"recipients":{"parliament":[{"code":"RG_BT_MEMBERS_OF_PARLIAMENT","de":"Mitglieder des Bundestages","en":"Members of parliament"}],"federalGovernment":[]},"sendingDate":"2024-05-08"}]},{"regulatoryProjectNumber":"RV0004492","regulatoryProjectTitle":"Implementierungsprozess EU-HTA-Verordnung  ","pdfUrl":"https://www.lobbyregister.bundestag.de/media/88/36/306341/Stellungnahme-Gutachten-SG2405140009.pdf","pdfPageCount":80,"text":{"copyrightAcknowledgement":"Die grundlegenden Stellungnahmen und Gutachten können urheberrechtlich geschützte Werke enthalten. Eine Nutzung ist nur im urheberrechtlich zulässigen Rahmen erlaubt.","text":"Operation Gesundheitswesen • »Wir erklären Gesundheitspolitik«\r\n21. Jahrgang – Gesundheitspolitische Nachrichten und Analysen der\r\nPresseagentur Gesundheit • ISSN 1860-8434\r\nSpezial\r\nSonderausgabe, Oktober 2023\r\nEU-HTA\r\nHarmonisierung auf Umwegen?\r\n© stock.\r\nSonderausgabe, Oktober 2023\r\nEU-HTA\r\nHarmonisierung auf Umwegen?\r\nDiese OPG-Sonderausgabe wurde erstellt mit freundlicher Unterstützung der\r\nAmgen GmbH, Daiichi Sankyo Deutschland GmbH und der Roche Pharma AG\r\nINHALT\r\nEU-HTA – Harmonisierung auf Umwegen?\r\nEditorial: Im Mikrokosmos EU-HTA . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . Seite 7\r\nI. EINLEITUNG\r\nKurze Einführung . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . Seite 8\r\nWas es mit Health Technolgy Assessment auf sich hat\r\nAls EU-HTA noch in den Kinderschuhen steckte . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . Seite 10\r\nVon den allerersten Projekten zur konkreten Vorbereitung\r\nII. DIE EU-VERORDNUNG\r\nReaktionen auf den HTA-Kompromiss . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . Seite 14\r\nWie Politik, Selbstverwaltung und Industrie die Verordnung bewerten\r\nDie wichtigsten Inhalte der Verordnung . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . Seite 17\r\nEin Überblick über die zentralen Punkte\r\nWer macht was? . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . Seite 24\r\nWelche Akteure das europäische Verfahren gestalten\r\nDie nächsten Etappen . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . Seite 30\r\nAnspruchsvoll und spannungsreich: Zur Umsetzung der Verordnung\r\nIII. DIE DEUTSCHE PERSPEKTIVE\r\nDie nationale Implementierung . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . Seite 34\r\nBundesregierung hält sich zu möglichen AMNOG-Änderungen bedeckt\r\nIn der Pole-Position . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . Seite 37\r\nBeim Medikamentenzugang ist Deutschland am schnellsten\r\nGemeinsames Verständnis erreichen . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . Seite 39\r\nThomas Müller erwartet einen deutlichen Mehrwert durch EU-HTA\r\nPionierarbeit in den Subgruppen . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . Seite 42\r\nDr. Antje Behring über Zeitdruck, Verständnisprobleme und Kompromisse\r\nAnschluss an den AMNOG-Prozess . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . Seite 50\r\nDr. Beate Wieseler erlebt einen frischen Blick auf das gewohnte Vorgehen\r\nPatientenvertreter „nur als Ausnahme“ . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . Seite 53\r\nDr. Martin Danner kritisiert eingeschränkte Beteiligungsmöglichkeiten\r\nZwischen Zulassung, Nutzenbewertung und Leitlinien . . . . . . . . . . . . . . . Seite 55\r\nProf. Bernhard Wörmann mahnt: „Divergenzen vermeiden“\r\nEuropa übernimmt . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . Seite 58\r\nNationale Gestaltungsmöglichkeiten bleiben erhalten\r\nEndlich: EU-HTA des klinischen Nutzens startet . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . Seite 60\r\nBessere Daten für mehr Transparenz und bessere Entscheidungen\r\nStimmungsbild aus dem Bundestag . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . Seite 62\r\nWarum die Abgeordneten EU-HTA für wichtig halten\r\nIV. DER INTERNATIONALE BLICKWINKEL\r\nDie Zusammenarbeit ist zentral . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . Seite 64\r\nDr. Michael Berntgen: „Evidenzpläne früh abstimmen“\r\nPlädoyer für eine echte europäische Nutzenbewertung . . . . . . . . . . . . . . Seite 68\r\nMatteo Scarabelli warnt vor Fragmentierung auf zentralisierter Ebene\r\nDie schwedische Perspektive . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . Seite 74\r\nNachgefragt bei der schwedischen Agentur für HTA\r\nV. ZUSAMMENFASSUNG\r\nEssentials auf einen Blick . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . Seite 75\r\nEs bleibt spannend – Vorbereitungen treten in heiße Phase\r\nAbkürzungsverzeichnis . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . Seite 76\r\nImpressum . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . Seite 77\r\nEditorial\r\nIm Mikrokosmos EU-HTA\r\nLiebe Leserinnen und Leser,\r\nder Nutzen eines neuen Arzneimittels kann in Frankreich anders bewertet\r\nwerden als in Deutschland. Dabei sollte die wissenschaftliche Evidenz nach\r\nState of the Art überall gleich sein – ist sie aber nicht.\r\nEine Harmonisierung der HTA-Verfahren innerhalb Europas erscheint\r\nüberfällig.\r\nDas bedeutet aber auch, dass ein gemeinsames Verständnis für die\r\nMethodik gefunden werden muss – also, was anerkannt wird und was\r\nnicht. Inhalt und Zeitplan des EU-Projektes sind äußerst ambitioniert.\r\nDas hehre Ziel: allen Patientinnen und Patienten in der EU einen schnellen\r\nZugang zu medizinischen Innovationen zu ermöglichen.\r\nWir nehmen Sie in dieser Publikation mit auf die Reise und machen auch\r\nin der Vergangenheit Station. Was viele umtreibt: Welche Auswirkungen wird das\r\neuropäische HTA-Verfahren auf das hiesige AMNOG haben? Und werden die Intentionen,\r\nmit denen die Kommission diese Initiative angeschoben hat – verbesserter\r\nZugang zu Innovationen und mehr Effizienz – überhaupt ansatzweise erreicht?\r\nMit diesem Heft geben wir Ihnen einen detaillierten Einblick in das geplante Verfahren\r\nund momentane Großbaustellen. Zahlreiche Interviews mit renommierten\r\nFachleuten erleichtern Ihnen die Navigation in diesem sehr speziellen Mikrokosmos.\r\nEine anregende Lektüre wünschen Ihnen\r\nLisa Braun und das Redaktionsteam\r\nder Presseagentur Gesundheit\r\nKurze Einführung\r\nWas es mit Health Technolgy Assessment auf sich hat\r\nMittels Health Technology Assessment (HTA) werden Informationen zu Gesundheitstechnologien\r\nsystematisch gesammelt, geordnet, analysiert und bewertet. Der Begriff\r\nGesundheitstechnologie ist dabei weit gefasst, darunter können Diagnose- und Behandlungsmethoden,\r\nArzneimittel oder Medizinprodukte bis hin Präventionsmaßnahmen\r\nverstanden werden.\r\nHTA-Berichten, so schreibt das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen,\r\nliegt meist ein fester Fragenkatalog zugrunde. Beispielhaft nennt das Institut: Was sind\r\nmedizinische Vor- und Nachteile eines Verfahrens? Ist die Gesundheitstechnologie besser als\r\nbisherige Alternativen? Was kostet das Verfahren? Sind ethische Aspekte zu beachten? Gibt\r\nes gesellschaftliche Auswirkungen?\r\nDie Zielgruppen\r\nHTA-Berichte können Ärztinnen und Ärzte, Gesundheitsbehörden, Krankenkassen\r\nsowie Patientinnen und Patienten fundiert informieren. Wie Cochrane Deutschland\r\nbetont, dürfe HTA nicht nur als rein wissenschaftliche Methode verstanden werden,\r\nvielmehr definiere sich HTA über sein originäres Ziel: „eine evidenzbasierte medizinische\r\nEntscheidungsfindung zu ermöglichen, um Kosteneffektivität (‚value for\r\nmoney‘) in der Medizin sicherzustellen“.\r\nHTA-Berichte werden in erster Linie von jenen Gremien des Gesundheitswesens\r\nin Auftrag gegeben, die darüber entscheiden, ob und unter welchen Bedingungen\r\nGesundheitstechnologien Eingang in die medizinische Regelversorgung finden.\r\nIn der EU-Verordnung wird HTA als multidisziplinärer Prozess definiert, „bei dem\r\ndie Informationen über medizinische, patientenbezogene und soziale Aspekte sowie\r\nüber wirtschaftliche und ethische Fragen, die mit der Nutzung einer Gesundheitstechnologie\r\nverbunden sind, auf systematische, transparente, unvoreingenommene\r\nund aussagekräftige Weise zusammengefasst werden“.\r\n...übrigens: Eingeführt wurde der Begriff Health Technology Assessment offenbar\r\n1975 vom Office of Technology Assessment (OTA) in den USA.\r\nAls EU-HTA noch in den Kinderschuhen steckte\r\nVon den allerersten Projekten zur konkreten Vorbereitung\r\nDie Idee zur europäischen Nutzenbewertung ist nicht im luftleeren Raum\r\nentstanden, die Verordnung ist das Ergebnis eines kontinuierlichen Entwicklungsprozesses.\r\nEin Überblick zu EUnetHTA und Co.\r\nBereits seit den 1980er Jahren wird eine\r\nübergreifende europäische Nutzenbewertung\r\ndebattiert. Mit dem ersten EUProjekt\r\ngeht es 1994 los – damals startet\r\nASSESS, gefolgt von HTA-Europe (1997)\r\nund ECHTA/ECAHI (2000/2001). Zwar\r\nhaben diese Initiativen bereits wichtige\r\nGrundlagen für eine europaweite HTAKooperation\r\ngeschaffen, „aber damit\r\nwar die EU ihrer Zeit voraus“, sagt Dr.\r\nAlric Rüther vom Institut für Qualität\r\nund Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen\r\n(IQWiG). Denn HTA wurde damals in den Mitgliedstaaten kaum bei\r\ngesundheitspolitischen Entscheidungsprozessen berücksichtigt. Zur Einordnung:\r\nNur Schweden und England betreiben seinerzeit eigenständige HTA-Organisationen,\r\ndie Deutsche Agentur für HTA (DAHTA) des DIMDI wird erst 2001 gegründet,\r\ndas IQWiG 2004.\r\nIm Jahr 2004 nehmen auch die europäische Kommission und der Ministerrat\r\nHealth Technology Assessment als „eine politische Priorität“ ins Visier und erkennen\r\n„eine dringende Notwendigkeit für die Einrichtung eines nachhaltigen europäischen\r\nNetzwerks für HTA“. Einer Aufforderung der Kommission im folgenden\r\nJahr kommt eine Gruppe von 35 Organisationen aus ganz Europa nach – unter\r\nder Leitung des dänischen Zentrums für HTA (DACEHTA). Dies gilt als die Geburtsstunde\r\nvon EUnetHTA.\r\n1980er Jahre\r\nDiskussionen über eine\r\nübergreifende europäische\r\nNutzenbewertung\r\n1994\r\nASSESS\r\n1997\r\nHTA-Europe\r\n2004\r\nEU-Kommission definiert\r\nHTA als politische\r\nPriorität\r\n2000/2001\r\nECHTA/ECAHI\r\nHolpriger Start\r\nEUnetHTA ist ein wesentlicher Treiber der Zusammenarbeit auf diesem Gebiet.\r\nDabei startet das Ganze ein wenig holprig. Das Projekt, das von 2006 bis 2008\r\nläuft, sollte einen Informationsaustausch zwischen Gesundheitsministerien, Forschungseinrichtungen\r\nund HTA-Institutionen etablieren. Mindestens ebenso\r\nwichtig ist jedoch die Aufgabe, verlässliche Informationen über die Wirksamkeit\r\nvon Gesundheitstechnologien zu erstellen, die wiederum Impulse für die Entscheidungsfindung\r\nin den Mitgliedsstaaten\r\nliefern. EUnetHTA entwickelt\r\ndafür mehrere Instrumente, wie den\r\nCommon Core. Dabei handelt es sich\r\num einen gemeinsamen Kern von HTABerichten,\r\nworauf die ersten Versionen\r\ndes EUnetHTA Core Models basieren.\r\nDas Problem des Projektes besteht\r\njedoch in seiner begrenzten Laufzeit:\r\nNach zwei Jahren ist mit der EU-Förderung\r\nerst einmal Schluss. Viele der beteiligten\r\nHTA-Institutionen, die sogenannten\r\n„founding members“, haben\r\ndaher die Netzwerk-Arbeiten ein Jahr lang aus eigener Tasche weiterfinanziert.\r\nVon 2009 bis 2019 wurde EunetHTA dann im Rahmen von drei Joint Actions\r\nwieder von der EU unterstützt.\r\n2006-2008\r\nEU-netHTA\r\n(verlängert: 2009-2019)\r\n2010-2012\r\nEU-netHTA\r\nJoint Action 1\r\n8 Work Packages\r\n2012-2015\r\nEU-netHTA\r\nJoint Action 2\r\n8 Work Packages\r\n2016-2019\r\nEU-netHTA\r\nJoint Action 3\r\n7 Work Packages\r\nDeutsches Interesse wächst\r\nIm Rahmen dieser drei Joint Actions hat das deutsche Engagement bei dem Gemeinschaftsprojekt\r\nstetig zugenommen: Bei der Joint Action 3 (2016 bis 2019)\r\nübernimmt das IQWiG den Lead beim Workpackage 6, der Gemeinsame Bundesausschuss\r\nden Co-Lead beim Workpackage 5. Bei der Joint Action 1 (2010 bis\r\n2012) dagegen hat nur das DIMDI einen Co-Lead inne. Bei der Joint Action 2 (2012\r\nbis 2015) liegen immerhin ein Co-Lead beim IQWiG und einer beim DIMDI. „Diese\r\ninternationale Arbeit hatte in Deutschland eigentlich geringe Priorität“, berichtet\r\nRüther, der sich zunächst als DIMDI- und später als IQWiG-Vertreter bei EUnetHTA\r\nengagiert. Das Bewusstsein für die internationale HTA-Zusammenarbeit sei erst allmählich\r\ngewachsen, lange Zeit seien die nationalen Gesundheitssysteme extrem\r\nvoneinander abgeschottet gewesen.\r\nDiese Abschottung wird im Rahmen\r\nder Joint Actions sukzessive aufgebrochen.\r\n„Die beiden gemeinsamen Aktionen\r\nhaben die Fähigkeit nationaler\r\nHTA-Organisationen bewiesen, zusammenzuarbeiten\r\nund wertvolle Produkte\r\nherzustellen“, hält EUnetHTA fest.\r\nRüther hebt insbesondere die Joint\r\nAction 3 hervor, die mit dem größten\r\nBudget – rund 20 Millionen Euro – ausgestattet\r\nwurde. „Da haben wir von deutscher Seite wirklich einbringen können,\r\nwie wichtig eine vergleichbare Qualität ist.“ Es sei eine andere Verbindlichkeit\r\nhergestellt worden, meint er und verweist unter anderem auf den Companion\r\nGuide, der regelhafte Arbeitsabläufe und Methoden (Standard-Operating-Procedures)\r\nfestschreibt. Die Berichte aus den vorherigen Joint Actions seien dagegen\r\nuneinheitlich und kaum zu verwenden gewesen.\r\nPolitik und Wissenschaft\r\nWährend EUnetHTA als der unabhängige wissenschaftlich-\r\ntechnische Part der europäischen HTA-Initiative\r\ngilt, stellt das Health-Technology-Assessment\r\nNetwork (HTAN), das 2011 mit der Richtlinie „Über\r\ndie Ausübung der Patientenrechte in der grenzüberschreitenden\r\nGesundheitsversorgung“ eingerichtet\r\nwird, das politisch-strategische Organ dar. Entsprechend\r\nauch die Besetzung: Bei EUnetHTA arbeiten\r\ndie Vertreter nationaler HTA-Organisationen zusammen,\r\nbei HTAN sind Ministeriumsvertreter, nationale\r\nDr. Alric Rüther vom IQWiG:\r\n„Da haben wir von deutscher\r\nSeite wirklich einbringen können,\r\nwie wichtig eine vergleichbare\r\nQualität ist.“ © IQWiG\r\n© stock.adobe, amazing studio\r\nHTA-Experten sowie last but not least Beobachter von Industrie, Interessensvertretungen\r\nund Patientenverbänden mit an Bord.\r\nDas Netzwerk kommt erstmals im Oktober 2013 zusammen. Der EU-Kommission\r\nzufolge haben alle EU-Länder eine Vertretung entsendet, normalerweise aus\r\ndem Ministerium für Gesundheit oder Soziales. Auch Island und Norwegen sind als\r\nBeobachter vertreten. Die Aufgabe von HTAN bestand darin, strategische Leitlinien\r\nund politische Orientierung für die wissenschaftliche und technische Zusammenarbeit\r\nbereitzustellen. Das HTA-Netz hat Strategiepapiere erstellt und Bereiche für\r\neine potenzielle Zusammenarbeit erörtert.\r\nDie Fortsetzung\r\nWie es mit EUnetHTA weitergegangen ist: Mit insgesamt\r\n13 Organisationen aus dem Netzwerk hat das\r\nKonsortium „EUnetHTA21“ den Auftrag erhalten, die\r\nUmsetzung der EU-HTA-Verordnung und somit die\r\nkünftige verbindliche gemeinsame HTA-Arbeit vorzubereiten.\r\nDas zweijährige Projekt – Beginn Herbst\r\n2021, Ende Herbst 2023 – ist mit drei Millionen EUR\r\ndurch die EU-Kommission gefördert worden. t\r\nIn der HTA-Verordnung wird eine kritische Bilanz zu\r\nEUnetHTA gezogen. Darin heißt es, dass die freiwillige\r\nZusammenarbeit und die Produktion von Ergebnissen\r\n„ineffizient“ gewesen sei, da sie auf einer\r\nprojektbezogenen Kooperation basierten ohne ein\r\ntragfähiges Kooperationsmodell. Die Verwendung\r\nder Ergebnisse der gemeinsamen Aktionen des EUnetHTA,\r\neinschließlich der gemeinsamen klinischen\r\nBewertungen, sei auf Ebene der Mitgliedstaaten\r\nnur begrenzt genutzt worden, „was bedeutet,\r\ndass gegen sich überschneidende, zeitgleich oder\r\nzeitnah erfolgende Bewertungen ein und derselben\r\nGesundheitstechnologie durch die jeweiligen\r\nnationalen HTA-Behörden und -Stellen nicht genug\r\nunternommen worden ist“. Andererseits wird\r\nfestgehalten, dass die wichtigsten Ergebnisse von\r\nEUnetHTA bei der Umsetzung der Verordnung berücksichtigt\r\nwerden sollten.\r\nII. DIE EU-VERORDNUNG\r\nReaktionen auf den HTA-Kompromiss\r\nWie Politik, Selbstverwaltung und Industrie die Verordnung bewerten\r\nAm 13. Dezember 2021 ist es soweit, das jahrelange Ringen hat – vorerst –\r\nein Ende gefunden: Das europäische Parlament beschließt die EU-HTA-Verordnung\r\nfür eine gemeinsame Nutzenbewertung von Gesundheitstechnologien.\r\nWie kommt der langwierig ausgehandelte Kompromiss seinerzeit an?\r\nFünf Stimmen dazu.\r\n„Verbindliche Standards definieren“\r\nProf. Josef Hecken, unparteiischer Vorsitzender des Gemeinsamen Bundesausschusses\r\nIn den kommenden Jahren wird es darum gehen, gemeinsam mit anderen\r\nEU-Partnern verbindliche Standards für eine Nutzenbewertung zu definieren.\r\nDas bedeutet, sich gemeinsam darüber zu verständigen, welche\r\nmethodischen Instrumente für eine HTA-Bewertung geeignet sind, wie mit\r\nverschiedenen Endpunkten umgegangen und wie unterschiedliche Evidenz\r\neinbezogen wird. Einig sind wir uns, dass die beste wissenschaftliche Basis\r\ndafür vergleichende kontrollierte Studien sind.\r\n„Besserer Zugang zu innovativen Arzneimitteln“\r\nStella Kyriakides, EU-Kommissarin für Gesundheit und Lebensmittelsicherheit\r\nIch freue mich sehr, dass heute nach jahrelangen intensiven Bemühungen\r\nneue Vorschriften für einen besseren Zugang der Patienten zu innovativen\r\nArzneimitteln und Medizinprodukten in der EU bald Wirklichkeit werden.\r\nDie Verordnung über die Bewertung von Gesundheitstechnologien ist ein\r\nbedeutendes Ziel der europäischen Arzneimittelstrategie, ein wichtiger\r\nBaustein für eine europäische Gesundheitsunion und Teil unserer Arbeit,\r\ndie den Bürgerinnen und Bürgern einen konkreten Nutzen im Gesundheitsbereich\r\nbringen soll.\r\nDer Weg zur HTA-Verordnung war steinig. Zur Erinnerung:\r\nEinstimmig hat der Deutsche Bundestag\r\nder Europäischen Kommission im März 2018 eine\r\nSubsidaritätsrüge erteilt. In einem gemeinsamen\r\nAntrag äußern die Fraktionen CDU/CSU, SPD, FDP\r\nund Bündnis 90/Die Grünen Bedenken, ob die angestrebten\r\nZiele – Vermeidung von Doppelarbeit und\r\nein besseres Funktionieren des Binnenmarktes durch\r\nden Abbau administrativer Hürden für Hersteller\r\nvon Gesundheitstechnologien – nicht auch über\r\nfreiwillige Kooperationen auf EU-Ebene erreicht\r\nwerden könnten. Bei der Umsetzung des Vorschlags\r\nder Europäischen Kommission sehen die Parlamentarier\r\ngrundsätzlich die Gefahr, dass dies zur Abwertung\r\nvon Standards der Nutzenbewertung in\r\nDeutschland führe. „Dies stellt einen Eingriff in das\r\nbewährte AMNOG-Verfahren (...) von Arzneimitteln\r\ndar“, heißt es seinerzeit.\r\nSubsidaritätsrüge vom Bundestag\r\n© Dt.\r\n„Richtig und notwendig“\r\nDr. Peter Liese, gesundheitspolitischer Sprecher der EVP-Fraktion im Europäischen\r\nParlament\r\nEs ist aus meiner Sicht richtig und notwendig, dass wir in ganz Europa nach\r\neinheitlichen Kriterien den Nutzen von Arzneimitteln und Medizinprodukten\r\nbewerten, da es nicht plausibel ist, dass ein Krebsmedikament zum Beispiel\r\nin Deutschland das Leben um zwei Jahre verlängert und in Frankreich nur um\r\nein halbes Jahr. Eine gemeinsame Nutzenbewertung und insbesondere die im\r\nGesetzestext vorgesehene Zusammenarbeit der Nutzungsbewertungsgremien\r\n(...) und der Europäischen Arzneimittelagentur helfen auch dabei, gezielte Innovationen\r\nauf den Markt zu bringen und nicht länger vor allem Scheininnovationen,\r\ndie keinen wirklichen Fortschritt für die Patienten bringen.\r\n„Jetzt beginnt der Innenausbau“\r\nHan Steutel, Präsident des Verbandes forschender Pharma-Unternehmen\r\nDer Rohbau steht also, aber jetzt beginnt der Innenausbau. Ob er gelingt,\r\nhängt von den nationalen Bewertungsinstanzen der Mitgliedsstaaten ab. Sie\r\nmüssen sich auf eine gemeinsame Methode und akzeptierte Praxis einigen.\r\nFundamental ist die Frage, welche Daten überhaupt als sogenannte Evidenz\r\ngewertet werden können, um sie zu berücksichtigen. Auch wäre es gut,\r\nsich frühzeitig darauf zu verständigen, welche Daten von den Unternehmen\r\ngefordert werden. So kann unnötiger Dokumentationsaufwand bei der\r\nDossiererstellung vermieden werden: Bürokratie ohne zusätzlichen Erkenntnisgewinn,\r\nbraucht schließlich niemand.\r\n„Nationale Stärken bündeln“\r\nTiemo Wölken, Berichterstatter des Europäischen Parlaments für die Verordnung\r\nund Abgeordneter der SPD-Fraktion\r\nLetztlich wird ein europäischer Ansatz für eine gemeinsame klinische Bewertung\r\nnicht nur die nationalen Stärken bündeln, sondern den Unternehmen\r\nauch einen vorhersehbaren und harmonisierten Bewertungsprozess auf EUEbene\r\nbieten. Gleichzeitig ist dies ein Meilenstein, um einen fairen, erschwinglichen\r\nund transparenten Zugang zu Medikamenten für alle EU-Bürgerinnen\r\nund -Bürger zu gewährleisten. Wir werden uns als S&D-Fraktion weiter für eine\r\nehrgeizige Agenda im Gesundheitsbereich sowie für einen verbesserten Zugang zu\r\nGesundheitstechnologien und Gesundheitsversorgung einsetzen.\r\nDie wichtigsten Inhalte der Verordnung\r\nEin Überblick über die zentralen Punkte\r\nMit der HTA-Verordnung verfolgt die Europäische Union mehrere Ziele.\r\nEines davon: Die Verfügbarkeit innovativer Arzneimittel und bestimmter\r\nMedizinprodukte soll für die EU-Patienten verbessert werden. Außerdem\r\nhofft die EU darauf, dass die HTA-Qualität gestärkt wird und die Ressourcen\r\neffizienter genutzt werden.\r\nVon letzterem könnten sowohl die verschiedenen europäischen\r\nHTA-Behörden, aber auch die Hersteller\r\nvon Gesundheitstechnologien profitieren, also Pharma-\r\nund Medtech-Unternehmen. Für sie könnte sich\r\ndurch eine Harmonisierung der Aufwand deutlich\r\nreduzieren, denn ein Großteil der Unterlagen muss\r\nkünftig nur einmal auf EU-Ebene eingereicht werden,\r\nanstatt mehrfach in den verschiedenen Ländern. Ob\r\ndie Mitgliedsstaaten jedoch nach dem europäischen\r\nVerfahren noch ergänzende Daten vom Hersteller für das nationale Verfahren\r\neinfordern, steht auf einem anderen Blatt (lesen Sie hierzu das Interview mit\r\nDr. Antje Behring „Pionierarbeit in den Subgruppen“ auf Seite 42).\r\nDie EU moniert, dass der bisherige Verwaltungsaufwand zu Hindernissen und\r\nVerzerrungen beim Marktzugang beitrage. Als potenzielle Folgen nennt sie in der\r\nVerordnung: mangelnde unternehmerischer Planungssicherheit, höhere Kosten sowie\r\nlangfristig gesehen negative Auswirkungen auf die Innovationsfähigkeit.\r\nGanz grundsätzlich heißt es zu den Zielen in der HTA-Verordnung:\r\n„Mit dieser Verordnung soll ein hohes Maß an Gesundheitsschutz für Patienten\r\nund Anwender erreicht und dabei das reibungslose Funktionieren des Binnenmarktes\r\nin Bezug auf Arzneimittel, Medizinprodukte und In-vitro-Diagnostika\r\ngewährleistet werden. Gleichzeitig werden mit dieser Verordnung ein Rahmen\r\nzur Unterstützung der Zusammenarbeit der Mitgliedstaaten geschaffen und\r\ndie für eine klinische Bewertung von Gesundheitstechnologien erforderlichen\r\nMaßnahmen vorgesehen. Diese beiden Ziele werden parallel verfolgt; sie sind\r\nuntrennbar miteinander verbunden und absolut gleichrangig.“\r\nBedeutung und Grenzen\r\nHinter dem Schlagwort EU-HTA verbergen sich in der Verordnung vier Arbeitsgebiete\r\nauf EU-Ebene. Die beiden wichtigsten Missionen sind die gemeinsamen klinischen\r\nBewertungen und die gemeinsamen wissenschaftlichen Beratungen. Bei letzterem engagiert sich Deutschland besonders stark. Auch die Industrie verfolgt die Vorbereitungen\r\nhierzu sehr aufmerksam (siehe auch Infokasten auf Seite 23). Weitere Arbeitsgebiete\r\nsind die Identifikation neu entstehender Gesundheitstechnologien sowie die\r\nfreiwillige Zusammenarbeit bei der Bewertung von Gesundheitstechnologien.\r\nZentral ist, dass die Verordnung das bisherige System\r\neiner projektbasierten Kooperation zwischen den Mitgliedstaaten\r\ndurch einen ständigen Rahmen für die Zusammenarbeit\r\nersetzt. Allerdings sind die Nationalstaaten\r\njeweils für die Festlegung ihrer Gesundheitspolitik, für die\r\nOrganisation des Gesundheitswesens und die medizinische\r\nVersorgung verantwortlich. So ist es im Vertrag über\r\ndie Arbeitsweise der Europäischen Union festgehalten\r\n(Artikel 168 Absatz 7). Dies gilt es bei der Durchführung\r\neines gemeinsamen EU-HTA zu berücksichtigen.\r\nAusdrücklich heißt es deshalb in Artikel 1 der Verordnung:\r\n„Diese Verordnung berührt nicht die Zuständigkeit der Mitgliedsstaaten, Schlussfolgerungen\r\nüber die relative Wirksamkeit von Gesundheitstechnologien zu\r\nziehen oder Entscheidungen über den Einsatz einer Gesundheitstechnologie\r\nin ihrem spezifischen nationalen Gesundheitskontext zu treffen. Sie greift nicht\r\nin die ausschließliche einzelstaatliche Zuständigkeit der Mitgliedstaaten, einschließlich\r\nder Zuständigkeit für Entscheidungen über die Preisgestaltung und\r\nErstattung, ein und berührt keinerlei Zuständigkeiten, die die Verwaltung und die\r\nOrganisation des Gesundheitswesens durch die Mitgliedstaaten, die medizinische\r\nVersorgung oder die Zuweisung der dafür bereitgestellten Mittel, betreffen.\r\nIm Prinzip findet damit eine Trennung zwischen dem Assessment auf europäischer\r\nEbene und dem Appraisal auf Länderebene statt. Darüber hinaus soll die europäische\r\nNutzenbewertung parallel zum europäischen Zulassungsprozess erfolgen. Eine funktionierende\r\nKooperation mit der EMA ist dafür eine wesentliche Voraussetzung. Weitere\r\nDetails dazu erfahren Sie im Interview mit Dr. Michael\r\nBerntgen, der bei der Europäischen Arzneimittelagentur\r\ndie Abteilung „Scientific Evidence Generation“ leitet\r\n(„Die Zusammenarbeit ist zentral“ auf Seite 64).\r\nLesen Sie im Folgenden eine Zusammenfassung\r\nzentraler Inhalte der Regulierung, die sich in einen\r\numfangreichen Einführungsteil und den eigentlichen\r\nGesetzestext gliedert. Letzterer beschreibt Einzelheiten\r\nzur Ausgestaltung des Verfahrens in 5 Kapiteln,\r\ndie insgesamt 36 Artikel umfassen.\r\nDie vier Arbeitsgebiete der Verordnung\r\n1. gemeinsame klinische Bewertungen\r\n2. gemeinsame wissenschaftliche Beratungen\r\n3. Identifikation neu entstehender Gesundheitstechnologien\r\n4. freiwillige Zusammenarbeit bei der Bewertung\r\nvon Gesundheitstechnologien\r\n1. Die Koordinierungsgruppe\r\nMember State Coordination Group on Health Technology Assessment\r\nEine zentrale Rolle räumt die Verordnung der sogenannten Koordinierungsgruppe\r\nein. Diese ist dafür zuständig, die gemeinsamen klinischen Bewertungen und\r\nandere gemeinsame Arbeiten zu überwachen. Die Mitglieder der Koordinierungsgruppe\r\nwerden von den Mitgliedstaaten benannt.\r\n• Untergruppen\r\nDie Mitglieder der Koordinierungsgruppe ernennen wiederum Mitglieder\r\nder verschiedenen Untergruppen. Dafür sollten HTA-Behörden und -Stellen\r\nbenannt werden, „die über eine angemessene Fachkompetenz für die\r\nDurchführung gemeinsamer klinischer Bewertungen und gemeinsamer wissenschaftlicher\r\nBeratungen verfügen“, heißt es in der Verordnung. Eingerichtet\r\nwerden Untergruppen für gemeinsame\r\nklinische Bewertungen, gemeinsame wissenschaftliche\r\nBeratungen, für die Ermittlung neu\r\nentstehender Gesundheitstechnologien sowie\r\nfür die Entwicklung methodischer und verfahrenstechnischer\r\nLeitfäden.\r\n• Jahresarbeitsprogramm\r\nDie Koordinierungsgruppe erstellt ein Jahresarbeitsprogramm,\r\nin dem unter anderem die\r\nZahl der geplanten klinischen Bewertungen\r\nund der wissenschaftlichen Beratungen festgehalten\r\nsind.\r\n• Aufgabenspektrum\r\nAußerdem erstellt die Koordinierungsgruppe einen Jahresbericht und strategische\r\nLeitfäden für die Untergruppen. Deren Arbeit koordiniert und genehmigt\r\ndas Gremium. Es nimmt auch detaillierte Verfahrensschritte und\r\ndie Fristen für die klinischen Bewertungen und deren Aktualisierungen an;\r\ndas gleiche gilt für die wissenschaftlichen Beratungen. Die Koordinierungsgruppe\r\nist ferner dafür zuständig, Interessenverbände und Sachverständige\r\nauf angemessene Weise einzubeziehen.\r\n• Arbeitsweise\r\nDie Koordinierungsgruppe beschließt grundsätzlich einvernehmlich. Kann\r\nkein Konsens erzielt werden, ist eine einfache Mehrheit erforderlich. Ausnahmen\r\nbilden das Jahresarbeitsprogramm, der Jahresbericht und die strategischen\r\nLeitfäden, für deren Annahme eine qualifizierte Mehrheit nötig ist.\r\nDie Rolle der Kommission\r\nDie Kommission unterstützt die Koordinierungsgruppe in Form eines Sekretariats.\r\nSie leistet administrative, fachliche und IT-bezogene Unterstützung.\r\nKonkret entwickelt und betreibt die Kommission eine IT-Plattform mit einer\r\nöffentlich zugänglichen Internetseite und mit einem sicheren Intranet für den\r\nInformationsaustausch zwischen Mitgliedern der Koordinierungsgruppe und\r\nihren Untergruppen. Die IT-Plattform soll ferner als ein sicheres System für\r\nden Informationsaustausch zwischen der Koordinierungsgruppe und deren\r\nUntergruppen, Entwicklern von Gesundheitstechnologien und beteiligten\r\nExperten sowie der Europäischen Arzneimittel-Agentur und der Koordinierungsgruppe\r\nMedizinprodukte dienen.\r\nWeitere Details zur Koordinierungsgruppe und ihrer Arbeit lesen Sie in dem\r\nArtikel „Wer macht was? Welche Akteure das europäische Verfahren gestalten“\r\nauf Seite 24.\r\n2. Gemeinsame klinische Bewertungen\r\nJoint Clinical Assessments, JCA\r\nDie gemeinsamen klinischen Bewertungen sind das Herzstück der HTA-Verordnung.\r\n„Diese beschränken sich jedoch auf die Beschreibung der Gesundheitstechnologie\r\nsowie die rein sachliche Prüfung ihrer technischen und klinischen\r\nEigenschaften“, betont Dr. Anna Segschneider vom Johner Institut. Die Bewertung\r\naller nichtklinischen Aspekte und die Schlussfolgerungen daraus, also\r\netwa die Erstattungsfähigkeit, blieben weiter den Mitgliedstaaten überlassen.\r\n• Was bewertet wird\r\nGegenstand der HTA-Verordnung ist die klinische Bewertung von Arzneimitteln\r\nmit neuen und zentral zugelassenen Wirkstoffen oder neuer Indikation.\r\nAuch Medizinprodukte der Klassen IIb und III sowie in-vitro-Diagnostika sollen\r\neinbezogen werden.\r\nNational zugelassene\r\nArzneimittel\r\nwie zum Beispiel die\r\nüberwiegende Zahl\r\nder verschreibungsfreien\r\nArzneimittel\r\nfallen nicht in den\r\nAnwendungsbereich\r\nder Verordnung\r\nAblauf der Bewertung\r\nDie Bewertung umfasst mehrere Verfahrensschritte, die in der Verordnung festgehalten\r\nsind:\r\nZunächst leitet die Koordinierungsgruppe die Bewertungen ein, indem sie die\r\nUntergruppe benennt, die die Durchführung beaufsichtigt.\r\nu Die Untergruppe ernennt aus dem Kreis einen Gutachter/Assessor und einen\r\nMitgutachter/ Co-Assessor, außerdem legt sie den Bewertungsumfang fest.\r\nu Darüber unterrichtet die Koordinierungsgruppe die Europäische Kommission.\r\nu Die Kommission informiert den Entwickler der Gesundheitstechnologie über\r\nden Bewertungsumfang und fordert ihn zur Einreichung des Dossiers auf.\r\nu Der Entwickler der Gesundheitstechnologie legt der Kommission das Dossier\r\nvor.\r\nu Die Kommission stellt das Dossier den Mitgliedern\r\nder Koordinierungsgruppe über die ITPlattform\r\nzur Verfügung und unterrichtet den\r\nEntwickler der Gesundheitstechnologie darüber.\r\nu Der Gutachter erstellt mithilfe des Mitgutachters\r\nden Entwurf des Berichts über eine gemeinsame\r\nklinische Bewertung und den Entwurf des zusammenfassenden\r\nBerichts.\r\nu Die Berichtentwürfe werden von der Koordinierungsgruppe gebilligt.\r\nu Benötigt der Gutachter für die Bewertung weitere Spezifikationen, Klarstellungen\r\noder zusätzliche Informationen, fordert die Kommission den Entwickler\r\nauf, diese vorzulegen.\r\nu Die Mitglieder der benannten Untergruppe übermitteln ihre Anmerkungen\r\nzu den Berichtsentwürfen. Die Untergruppe stellt außerdem sicher, dass\r\nPatienten, klinische Experten und andere einschlägige Sachverständige an\r\ndem Bewertungsverfahren beteiligt werden.\r\nu Die Berichtsentwürfe werden dem Entwickler zur Verfügung gestellt. Er meldet\r\nalle rein technischen oder sachlichen Ungenauigkeiten. Außerdem gibt\r\ner an, welche Informationen er als vertraulich erachtet.\r\nu Anschließend überarbeiten Gutachter und Mitgutachter die Berichtsentwürfe\r\nund übermitteln diese über die IT-Plattform an die Koordinierungsgruppe.\r\nu Nachdem die Koordinierungsgruppe die Berichtsentwürfe gebilligt hat,\r\nübermittelt sie diese an die Kommission. Diese kann ggf. eine Überprüfung\r\nverlangen.\r\nu Die Kommission veröffentlicht die Berichte zeitnah auf der öffentlich zugänglichen\r\nInternetseite der IT-Plattform.\r\n3. Gemeinsame wissenschaftliche Beratungen\r\nJoint scientific consultations, JSC\r\nEin weiteres Aufgabengebiet der Koordinierungsgruppe sind die gemeinsamen\r\nwissenschaftlichen Beratungen. Diese dienen dazu, sich mit den\r\nHerstellern über deren Entwicklungspläne auszutauschen. Die Beratungen\r\nstellen eine wichtige Vorbereitung dar, denn laut Verordnung sollen sie die\r\nEvidenzgenerierung für die anschließende klinischen\r\nBewertung erleichtern. Themen sind dabei die Gestaltung\r\nklinischer Studien oder Aspekte davon –\r\neinschließlich der Komparatoren, Interventionen,\r\ngesundheitsbezogenen Endpunkte und Patientenpopulationen.\r\nDie Beratung umfasst ein Treffen mit\r\ndem Entwickler und endet mit einem Abschlussdokument,\r\nin dem die Empfehlung erläutert wird.\r\nWichtig zu wissen: Die Beratungen zu Arzneimitteln\r\nkönnen parallel zur Beratung durch die Europäische\r\nArzneimittel-Agentur (EMA) stattfinden.\r\nPharmazeutische Unternehmen können beantragen,\r\ndass die beiden Konsultationen parallel zueinander\r\nstattfinden.\r\nAllerdings gibt es bei der Zahl der Beratungen Limitationen: Die Koordinierungsgruppe\r\ngibt die geplante Anzahl über die IT-Plattform bekannt. Übersteigt die Anzahl\r\nder Anträge die Anzahl der geplanten Beratungen, wählt die Gruppe am Ende\r\njedes Antragszeitraums die Gesundheitstechnologien aus, für die eine gemeinsame\r\nwissenschaftliche Beratung durchgeführt werden. Dabei soll sichergestellt werden,\r\ndass Anträge mit ähnlichen beabsichtigten Indikationen gleichbehandelt werden.\r\nFolgende Auswahlkriterien nennt die Verordnung:\r\n• ungedeckter medizinischer Bedarf\r\n• erster Wirkstoff der Arzneimittelklasse bzw. erstes Produkt einer neuen Produktkategorie\r\n• mögliche Auswirkungen auf Patienten, öffentliche Gesundheit oder Gesundheitssysteme\r\n• signifikante grenzüberschreitende Dimension\r\n• großer unionsweiter Mehrwert\r\n• Prioritäten der Union in der klinischen Forschung.\r\n4. Ermittlung neu entstehender Gesundheitstechnologien\r\nIdentification of emerging health technologies\r\nDie Koordinierungsgruppe gewährleistet, dass Berichte zu neu entstehenden\r\nGesundheitstechnologien ausgearbeitet werden, die sich voraussichtlich maßgeblich\r\nauf Patienten, öffentliche Gesundheit und Gesundheitssysteme auswirken.\r\nIn den Reports soll insbesondere auf die prognostizierten klinischen\r\nAuswirkungen sowie auf die potenziellen organisatorischen und finanziellen\r\nFolgen für die nationalen Gesundheitssysteme eingegangen werden.\r\n5. Freiwillige Zusammenarbeit\r\nVoluntary cooperation on health technology assessment\r\nLast but not least unterstützt die Kommission den wissenschaftlichen Austausch\r\nder Mitgliedsstaaten unter anderem in Bezug auf nichtklinische Bewertungen\r\nvon Gesundheitstechnologien, gemeinschaftliche Bewertungen von Medizinprodukten\r\nund In-vitro-Diagnostika sowie beim Health Technology Assessment\r\nvon Gesundheitstechnologien, bei denen es sich weder um Arzneimittel\r\nnoch um Medizinprodukte oder In-vitro-Diagnostika handelt. Die Verordnung\r\nerwähnt auch, dass zusätzliche Nachweise bereitgestellt werden können, „die\r\ninsbesondere im Zusammenhang mit Gesundheitstechnologien für Härtefall-\r\nProgramme und überholten Gesundheitstechnologien zur Unterstützung für\r\nHTA benötigt werden“. Die Koordinierungsgruppe soll die Zusammenarbeit\r\nerleichtern. Ob und auf welchen Gebieten diese freiwillige Kooperation praktiziert\r\nwird, bleibt abzuwarten.\r\nG-BA: Koordinationsstelle für wissenschaftliche Beratungen\r\nDer Gemeinsame Bundesausschuss koordiniert\r\nübergangsweise bis Ende 2024 parallele wissenschaftliche\r\nBeratungen für Hersteller, heißt es im\r\nJuli in einer Mitteilung des Ausschusses. Hersteller\r\nvon Gesundheitstechnologien haben demnach\r\nab September 2023 bis einschließlich Ende 2024\r\ndie Möglichkeit, sich in einem parallelen Verfahren\r\n(„Parallel EMA/HTA body (HTAb) Scientific\r\nAdvice“) von den nationalen HTA-Organisationen\r\nund der EMA zur Planung der Zulassungsstudie(n)\r\nberaten zu lassen. Der G-BA fungiert dabei als\r\nzentrale Kontaktstelle: Er koordiniert alle eingehenden\r\nAnfragen auf parallele wissenschaftliche\r\nBeratung und bindet die nationalen HTA-Organisationen\r\nin das Verfahren ein. „Damit wir aussagekräftige\r\nEU-HTA-Berichte bekommen, müssen\r\nbereits über die Zulassungsstudien robuste Daten\r\ngewonnen werden“, betont Prof. Josef Hecken,\r\nunparteiischer Vorsitzender des G-BA. Die europäischen\r\nBeratungen seien eine wichtige Möglichkeit\r\nfür Hersteller, sich dazu von den HTA-Organisationen\r\nund der EMA beraten zu lassen.\r\nWer macht was?\r\nWelche Akteure das europäische Verfahren gestalten\r\nEines vorweg: Eine eigene Agentur, wie sie für Arzneimittelzulassungen mit\r\nder European Medicines Agency (EMA) existiert, ist für den HTA-Bereich\r\nnicht vorgesehen. Wer hält stattdessen die Fäden in der Hand?\r\nEUnetHTA 21\r\nEin wichtiger Wegbereiter, um die verfahrenstechnischen und methodischen Grundlagen\r\nfür das europäische Verfahren vorzubereiten, ist EUnetHTA 21 gewesen.\r\nDie EU hat dafür einen Zweijahresvertrag mit dem Konsortium unterzeichnet. Die\r\nArbeit von EUnetHTA 21 baute auf den Methoden und Ergebnissen auf, die bereits\r\nin den vorangegangenen EUnetHTA Joint Actions umgesetzt wurden.\r\nDieser Teil der Vorbereitungsphase kann inzwischen als abgeschlossen gelten,\r\ndenn im September 2023 hat die Staffelübergabe von EUnetHTA 21 an die Koordinierungsgruppe\r\nstattgefunden. Dr. Beate Wieseler vom Institut für Qualität und\r\nWirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) hofft, dass die Ergebnisse von\r\nEUnetHTA21 die Grundlagenentwicklung für das europäische Verfahren „wesentlich\r\nerleichtern und beschleunigen“ (lesen Sie dazu das Interview: „Anschluss an\r\nden AMNOG-Prozess“ auf Seite 50). Im Folgenden ein kurzer Überblick zu den\r\nwichtigsten Gremien des Konsortiums.\r\nJoint Consortium\r\nChief Operating\r\nOfficer\r\nSecretariatr\r\nSenior Project\r\nManager\r\nSenior Project\r\nManager\r\nHead of JSC\r\nSecretariat\r\nProject Manager\r\nCEB CSCQ\r\nCSCQ\r\nJCA\r\nCSCQ\r\nJSC\r\nCSCQ\r\nTransversal\r\nStakeholders\r\nCOIC\r\nProject Manager\r\nJCA/CA Secretariat\r\nat ZIN (Netherlands)\r\nJSC Secretariat at\r\nGBA (Germany)\r\nProject Manager\r\nProject Manager\r\nIT Officer\r\n(0,25 FTE)\r\nAEMPS\r\n(Spain)\r\nIQWiG\r\n(Germany)\r\nG-BA\r\n(Germany)\r\nNIPN\r\n(Hungary)\r\nAIFA\r\n(Italy)\r\nKCE\r\n(Belgium)\r\nHAS\r\n(France)\r\nNOMA\r\n(Norway)\r\nZIN\r\n(Netherlands)\r\nManagement\r\nAIHTA\r\n(Austria)\r\nNCPE\r\n(Ireland)\r\nINFARMED\r\n(Portugal)\r\nTLV\r\n(Sweden)\r\nEUnetHTA 21 – Organisational chart\r\nConflict of Interest\r\nCommittee\r\nGeneral Secretariat: Zorginstituut Nederland\r\nJCA/CA Secretariat: Zorginstituut Nederland\r\nJSC Secretariat: Gemeinsamer Bundesausschuss\r\nConsortium Executive\r\nBoard\r\nCommittee for\r\nScientific Consistency\r\n& Quality\r\nQuelle: www.eunethta.eu/about-eunethta\r\nBearbeitung: pag, Toygar\r\nJoint Consortium\r\nDas gemeinsame Konsortium wurde von ZIN/Zorginstituut Nederland geleitet\r\nund umfasste neben dem National Health Care Institute der Niederlande folgende\r\nHTA-Agenturen: AEMPS (Spanien), AIFA (Italien), AIHTA (Österreich),\r\nG-BA (Deutschland), HAS (Frankreich), INFARMED (Portugal), IQWiG (Deutschland),\r\nKCE (Belgien), NCPE (Irland), NIPN (Ungarn), NOMA (Norwegen) und TLV\r\n(Schweden). Deutschland ist als einziges Land mit zwei Institutionen – dem\r\nGemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) und dem IQWiG – vertreten gewesen.\r\n• Consortium Executive Board (CEB)\r\nDas CEB gilt als das wichtigste Entscheidungsgremium, es hat alle Entscheidungen\r\nzur Erfüllung des Dienstleistungsvertrags getroffen. Bei der Vorbereitung\r\nseiner Entscheidungen wurde es von verschiedenen Ausschüssen\r\nsowie einem Sekretariat unterstützt. Das CEB entschied unter\r\nanderem über strategische Aktivitäten, um einen einheitlichen\r\nAnsatz sicherzustellen.\r\n• Von deutscher Seite ist Dr. Antje Behring, Abteilungsleiterin\r\nArzneimittel beim G-BA, Mitglied des CEB gewesen.\r\nAlric Rüther vom IQWiG war Vizevorsitzender\r\n• Committee for Scientific Consistency & Quality (CSCQ)\r\nDas Komitee verantwortete die wissenschaftliche Konsistenz sowie die Qualität\r\nder Aktivitäten und Leistungen. Das CSCQ setzte sich aus Vertretern\r\naller Mitgliedsorganisationen des EUnetHTA 21-Konsortiums zusammen und\r\nkonnte je nach zu diskutierenden Themen in drei verschiedenen Zusammensetzungen\r\ntagen:\r\n1. CSCQ JCA: verantwortlich für die Validierung der Ergebnisse der gemeinsamen\r\nklinischen Bewertungen (Joint Clinical Assessments), das heißt methodische\r\nRichtlinien, Verfahrensrichtlinien, Vorlagen und JCA-Berichte.\r\n2. CSCQ JSC: verantwortlich für die Validierung der Ergebnisse der gemeinsamen\r\nwissenschaftlichen Beratungen (Joint Scientific Consultations), das\r\nheißt Verfahrensrichtlinien, Vorlagen und Berichte.\r\n3. CSCQ Transversal: verantwortlich für die Validierung transversaler Ergebnisse\r\nim Zusammenhang mit Kommunikation, Interaktion mit Stakeholdern,\r\nAnwendung der DSGVO, Vertraulichkeit und Interessenkonflikten.\r\nBeim CSCQ JCA teilte sich das IQWiG den stellvertretenden Vorsitz mit Kollegen\r\naus Irland und Österreich. Beim CSCQ JSC führte der Gemeinsame Bundesausschuss\r\nden Vorsitz.\r\nNeben dem Conflict of Interest Committee (COIC) sind auch die Sekretariate\r\nzu erwähnen: Das EUnetHTA 21-Sekretariat ist vom niederländischen\r\nZIN geführt worden. Daneben gab es auch das JCA/CA Sekretariat, welches\r\nebenfalls bei ZIN angesiedelt war. Das JSC-Sekretariat hatte dagegen beim\r\nGemeinsamen Bundesausschuss seine Heimat gefunden.\r\nAuch wenn im Herbst 2023 die Staffelübergabe von EUnetHTA21 an die Koordinierungsgruppe\r\nstattgefunden hat, treiben in vielen Fällen jene Personen oder\r\nInstitutionen, die sich bei EUnetHTA21/EUnetHTA engagiert haben, die EU-HTAVorbereitungen\r\nim Rahmen der Koordinierungsgruppe weiter voran. Das gilt zum\r\nBeispiel für den Gemeinsamen Bundesausschuss oder das IQWiG, aber auch für\r\nPersonen wie die HTA-Expertin Dr. Roisin Adams vom irischen National Centre for\r\nPharmacoeconomics. Sie wurde bei EUnetHTA 21 als Mitglied des Consortium Executive\r\nBoard gelistet und wird im November 2022 zur Vorsitzenden der Koordinierungsgruppe\r\ngewählt. Ähnlich sieht es bei dem Schweden Niklas Hedberg aus. Der\r\nVorsitzende des CEB ist inzwischen Mitvorsitzender der Koordinierungsgruppe.\r\nMember State Coordination Group on Health Technology Assessment\r\n„Die Koordinierungsgruppe ist das oberste Entscheidungsgremium des europäischen\r\nHTA-Prozesses“, betont Dr. Beate Wieseler. Die Gruppe treffe sich aktuell\r\neinmal im Quartal, um die Implementierung der HTA-Regulation voranzutreiben.\r\nDie Entscheidungen der Koordinierungsgruppe werden in stärker inhaltlich arbeitenden\r\nUntergruppen vorbereitet, erläutert die IQWiG-Vertreterin. Die ersten\r\nSitzungen der Untergruppen fanden\r\nam 24. und 25. April in Brüssel statt.\r\nBei diesen Treffen wurden die Vorsitzenden\r\nder jeweiligen Untergruppe\r\ngewählt. Für die Untergruppen sind\r\nWieseler zufolge monatliche Treffen\r\ngeplant. Sowohl in der Koordinierungsgruppe\r\nals auch in den Untergruppen\r\nsei eine Mischung aus virtuellen\r\nSitzungen und solchen in einem\r\nhybriden Format vorgesehen.\r\nIn einem ersten Schritt habe man ein Arbeitsplan erstellt, der die zu entwickelnden\r\nBausteine des EU-HTA-Verfahrens beschreibt, die Verantwortlichkeiten\r\nder Untergruppen regelt und auch die Themen identifiziert, die von mehreren\r\nUntergruppen gemeinsam bearbeitet werden sollen.\r\n© iStock.com, DrAfter123\r\nKoordinierungsgruppe\r\nVorsitzende: Roisin Adams, National Centre\r\nfor Pharmacoeconomics, Irland. Mitvorsitzende:\r\nNiklas Hedberg, Dental and Pharmaceuticals\r\nBenefits Agency, Schweden ,\r\nund Marco Marchetti, National Agency\r\nfor Regional Healthcare Services, Italien\r\n• Untergruppe für die Entwicklung von methodischen und\r\nverfahrenstechnischen Leitlinien\r\nVorsitzende: Beate Wieseler, IQWiG, Deutschland\r\nMitvorsitzende: Sara Couto, National Authority of Medicines\r\nand Health Products, Portugal\r\n• Untergruppe für die gemeinsame klinische Bewertung\r\nVorsitzender: Paul de Boissieu, Haute Autorité de Santé,\r\nFrankreich\r\nMitvorsitzende: Anne Willemsen, National Health Care\r\nInstitute, Niederlande\r\n• Untergruppe für gemeinsame wissenschaftliche Beratung\r\nVorsitzende: Stephanie Said, G-BA, Deutschland\r\nMitvorsitzender: Gergö Merész, National Institute of Pharmacy\r\nand Nutrition, Ungarn\r\n• Untergruppe für neue Gesundheitstechnologien\r\nVorsitzender: Kim Helleberg Madsen, Danish Medicines\r\nAgency\r\nMitvorsitzende: Jelena Ivanovic, Italian Medicines Agency\r\nÜbrigens: Die Kommission unterstützt die Koordinierungsgruppe\r\nin Form eines Sekretariats, welches administrative, fachliche\r\nund IT-bezogene Arbeit leisten soll. Dieses ist bei der Generaldirektion\r\nGesundheit angesiedelt und soll offenbar 3,5 Stellen\r\numfassen, was von Experten im Rahmen der Interdisziplinären Plattform\r\nzur Nutzenbewertung als unzureichend eingeschätzt wird.\r\nWer macht was – klinische Bewertung und wissenschaftliche Beratung\r\nVon einer offensichtlichen Parallele\r\nzum Zulassungsverfahren der EMA\r\nspricht Marcus C. Guardian, Zorginstituut\r\nNederland, in Bezug auf die\r\nwissenschaftliche Prüfung der vom\r\nHersteller eingereichten Unterlagen.\r\nDiese erfolge durch einen Assessor\r\nund einen Co-Assessor der EU-Mitgliedsstaaten.\r\nDagegen würden die\r\ngemeinsamen wissenschaftlichen\r\nBeratungen durch die HTA-Koordinierungsgruppe\r\nselbst durchgeführt\r\n– jeweils in Zusammenarbeit mit der\r\nEMA, betont Guardian bei der Interdisziplinären\r\nPlattform zur Nutzenbewertung.\r\nMehr zu den gemeinsamen klinischen Bewertungen und wissenschaftlichen\r\nBeratungen sowie zur zentralen Rolle der Koordinierungsgruppe lesen Sie in\r\n„Die wichtigsten Inhalte der Verordnung“ auf Seite 17.\r\nHTA Stakeholder Network\r\nDie HTA-Verordnung hat die Europäische Kommission verpflichtet, ein Netzwerk von\r\neuropäisch agierenden Interessenvertretern einzurichten. Das Netzwerk soll durch\r\neine offene Ausschreibung erfolgen. Diese wurde am 12. Dezember 2022 veröffentlicht\r\nund war bis zum 17. Februar 2023 geöffnet. Der Aufruf richtete sich an alle\r\nberechtigten Interessenverbände, wie es offiziell heißt. Gemeint sind damit insbesondere\r\nPatientenverbände, Verbraucherorganisationen, Nichtregierungsorganisationen\r\nim Gesundheitsbereich, Verbände von Entwicklern von Gesundheitstechnologien und\r\nVerbände von Gesundheitsfachkräften.\r\nDie Kommission hat 44 Organisationen\r\nals Mitglieder des HTA-Stakeholder-\r\nNetzwerks und 2 Organisationen als\r\nBeobachter ausgewählt. Diese sind am\r\n5. Mai öffentlich bekannt geben worden.\r\nEin erstes Treffen des Netzwerkes\r\nhat im Juni stattgefunden.\r\nZu den Mitgliedern gehören unter anderem: die European Public Health Alliance,\r\ndas European Institute of Women‘s Health, die European Federation of\r\nPharmaceutical Industries and Associations, die European Union of General Practitioners\r\n/Family Physicians, Rare Diseases Europe, die European Kidney Patients\r\nFederation.\r\nDas European Institute of Innovation and Technology Health (EIT Health) sowie\r\ndie World Health Organisation EURO (WHO EURO) erhalten Beobachterstatus.\r\nHeads of HTA-Agencies Group (HAG)\r\nHAG ist eine unabhängige Gruppe von 32 europäischen Gesundheitsagenturen.\r\nDas große Ziel: die strategische Zusammenarbeit in Sachen HTA voranzutreiben.\r\nHAG unterstützt daher unter anderem die Grundlagenentwicklung für die gemeinsame\r\nArbeit auf EU-Ebene. Auch nationalen Systemen hilft die Gruppe dabei, sich\r\nauf die Annahme der HTA-Verordnung vorzubereiten. Ebenfalls auf der Agenda von\r\nHAG steht die Beratung politischer Entscheidungsträger und relevanter EU- sowie\r\nnationaler Institutionen – insbesondere, wenn es um die Zusammenarbeit bei\r\nHealth Technology Assessment geht.\r\nDen Vorsitz führt Rui Santos Ivo von\r\nINFARMED, Portugal. Seine Stellvertreter\r\nsind: Agneta Karlsson (TLV, Schweden)\r\nund Lionel Collet (HAS, Frankreich).\r\nDas Sekretariat wird, ebenfalls wie bei\r\nEUnetHTA 21, von ZIN geführt.\r\nIm Sommer 2022 hat sich HAG auf Einladung des IQWiG in Köln getroffen,\r\num unter anderem darüber zu diskutieren, wie die HTA-Organisationen in den\r\neinzelnen EU-Mitgliedsländern die Kommission bei der Umsetzung des gemeinsamen\r\nHealth Technology Assessments unterstützen können. Eine weitere Frage\r\nlautete: Wie können die Vorarbeiten in den einzelnen HTA-Organisationen so\r\nkoordiniert werden, dass es nicht zu Doppelarbeiten kommt? Insgesamt haben\r\n41 Gesandte von HTA-Organisationen aus 13 EU-Mitgliedstaaten an dem internationalen\r\nTreffen teilgenommen, auch zwei Vertreterinnen der EU-Kommission\r\nsind dabei gewesen. „Eine gemeinsame Nutzenbewertung ist vor dem Hintergrund\r\nder vielfältigen Gesundheitssysteme in Europa eine äußerst komplexe Angelegenheit“,\r\nbetont Alric Rüther, Leiter des IQWiG-Stabsbereichs Internationales,\r\nanlässlich des Treffens. Unabdingbar für den Erfolg sei ein enger Austausch der\r\neuropäischen HTA-Organisationen. Nur so könne der Anspruch auf hohe Qualität,\r\nUnabhängigkeit und\r\nTransparenz gewahrt\r\nwerden. Die Gruppe hat\r\nsich inzwischen mehrfach\r\ngetroffen, um sich\r\nzu EU-HTA auszutauschen.\r\nEin wichtiges\r\nThema sind dabei insbesondere\r\ndie gemeinsamen\r\nwissenschaftlichen\r\nBeratungen. t\r\nDie Bedeutung der nationalen HTA-Agenturen\r\nTrotz diverser neu etablierter Gremien ist die Bedeutung der nationalen HTAAgenturen\r\nim Rahmen des europäischen Verfahrens nicht zu unterschätzen.\r\nDeren Mitarbeit sei wesentlich für eine erfolgreiche Einführung der Regulation,\r\nhebt HTA-Experte Marcus C. Guardian hervor. Zum einen seien diese gefordert,\r\nals Assessor/Gutachter aktiv an den Assessments teilzunehmen. Zum anderen\r\nstehen sie vor der Aufgabe, die europäischen Bewertungen zu nutzen und gegebenfalls\r\ndurch nationale Spezifika zu ergänzen, so der HTA-Experte.\r\nDie nächsten Etappen\r\nAnspruchsvoll und spannungsreich: Zur Umsetzung der Verordnung\r\nMit der Umsetzung der HTA-Verordnung sind mannigfaltige Herausforderungen\r\nverbunden, für deren Bewältigung nur noch ein knappes Zeitbudget\r\nzur Verfügung steht. Wo knirscht es gerade besonders?\r\nDass der Druck in Brüssel momentan sehr hoch ist, ist ein offenes Geheimnis.\r\nSchließlich steht die wohl größte Reform des europäischen Arzneimittelrechts\r\nseit 20 Jahren an. In trockenen Tüchern soll diese bis zu den Europawahlen im\r\nSommer 2024 sein. Parallel dazu wird an einem weiteren anspruchsvollen Gesetzesvorhaben\r\ngearbeitet, dem europäischen Gesundheitsdatenraum. Zusammen mit\r\ndem geplanten EU-HTA steht die europäische Gesundheitspolitik derzeit vor gewaltigen\r\nHerausforderungen.\r\nKonkret wird es mit dem gemeinschaftlichem HTA am 12. Januar 2025, dann\r\nstartet das Verfahren – und zwar zunächst mit Krebsmedikamenten und neuartigen\r\nTherapien (ATMP). Ab dem 13. Januar 2028 kommen Arzneimittel gegen\r\nseltene Leiden (Orphan Drugs) hinzu, ab dem 13. Januar 2030 umfasst das Verfahren\r\nalle neu zugelassenen Arzneimittel.\r\nAktuell machen Krebsmedikamente und ATMP etwa die Hälfte aller neuen\r\nArzneimittel aus, betont der Onkologe Prof. Bernhard Wörmann im Interview\r\n(lesen Sie dazu „Zwischen Zulassung, Nutzenbewertung und Leitlinien“ auf Seite\r\n55). Der medizinische Direktor der Deutschen Gesellschaft für Hämatologie und\r\nMedizinische Onkologie findet es daher sinnvoll, mit diesen innovativen Bereichen\r\nzu starten. Für „unglücklich gewählt“ hält dagegen Dr. Thomas Ecker die Therapiegebiete,\r\nmit denen das neue Verfahren startet. „Wir beginnen mit den beiden\r\nkomplexesten Therapiegebieten, die es gibt: ATMPs, bei denen die Studienlage\r\nsehr schwierig ist, und Onkologie – ein Riesenfeld mit einer sehr ausgeprägten\r\nDynamik“, meint der Geschäftsführer und Eigentümer des Beratungsunternehmens\r\nEcker+Ecker.\r\n„Ein schwieriger Punkt“\r\nEinigkeit besteht dagegen bei vielen Experten, dass\r\ndie engen Zeitfristen für die Durchführung der Nutzenbewertung\r\nein „schwieriger Punkt“ seien, wie\r\nes BMG-Abteilungsleiter Thomas Müller ausdrückt\r\n(lesen Sie dazu „Gemeinsames Verständnis erreichen“\r\nauf Seite 39). Ähnlich sehen es Prof. Bernhard Wörmann\r\nund Dr. Antje Behring. Letztere weist auf das\r\nNovum hin, dass die Nutzenbewertung parallel zur\r\nZulassung erfolgen soll. In der Verordnung werden\r\ndabei zwei konkrete Fristen genannt: Das Dossier des Herstellers muss 45 Tage\r\nvor der „Positive Opinion“ der EMA eingereicht werden. Der finale HTA-Bericht\r\nsoll 30 Tage nach der Zulassungsentscheidung der Kommission vorhanden sein.\r\nWie Behring betont, handelt es sich dabei um ein „Moving Target“: Das Datum –\r\n45 Tage vor der „Positive Opinion“ – könne sich aufgrund von Unterbrechungen\r\nim Zulassungsprozess verschieben. „Nicht nur für die Gutachter fehlt es an Zeit,\r\num diese Prozesse zu planen und zu bearbeiten, auch für die Hersteller sind die\r\nFristen für die Dossiererstellung extrem sportlich“, merkt die Abteilungsleiterin\r\nArzneimittel an.\r\nZulassungsantrag\r\nbei\r\nder EMA\r\nLetter\r\nof\r\nintent\r\nAssessment\r\nReport\r\nPICO\r\nScoping\r\nList of\r\nquestions\r\nInfo to\r\nHTD\r\nList of outstanding\r\nissues\r\nCHMP\r\nOpinion\r\nEU Markt-\r\nZulassung\r\nG-BA Entscheidung\r\nStart Preisverhandlungen\r\nEinreichung\r\nJCA Dossier\r\nStart nationaler\r\nHTA Prozess\r\nEuropean\r\nPublic Assessment\r\nReport\r\n80 d 40 d 60 d 60 d 67 d 13d\r\n42 d 83 d 90 d 45 d\r\n180 d\r\n67 d 30 d\r\nStandarddauer\r\n3 Monate Dies gilt\r\nauch für das verkürzte\r\nVerfahren.\r\nStandardverfahren\r\nca. 2 Monate. Das\r\nverkürzte Verfahren\r\nstartet direkt mit\r\ndem Pico Scoping\r\nEMA Verfahren\r\nEU-HTA Verfahren\r\nNationales HTA Verfahren (Beispiel Deutschland)\r\nQuellen:\r\n- SKC schönermark kielhorn collegen, https://skc-beratung.de/de/insights/\r\nblog/2023/06/zeitlicher_ablauf_EU-HTA_Nutzenbewertung_JCA.php\r\n- www.eunethta.eu/w-content/uploads/2023/06/EUnetHTA-21-D5.4-Timelines-JCA.pdf\r\n- vfa, Auswirkungen Europäische Nutzenbewertung, 23. März 2023\r\nII. DIE EU-VERORDNUNG\r\nTimeline wird konkretisiert\r\nEUnetHTA21 hat derweil eine „Hands-On Group on Timelines for Joint Clinical\r\nAssessments (JCAs)“ eingerichtet, die einen ersten Entwurf für die konkrete zeitliche\r\nAusgestaltung des Verfahrens veröffentlicht hat. Wie Sebastian Vinzens von\r\nder SKC Beratungsgesellschaft darstellt, wird darin abhängig von der Art des EMAProzesses\r\nzwischen zwei Szenarien unterschieden:\r\n• einem Joint Clinical Assessment im Rahmen eines Standardverfahrens der\r\nEMA für neue chemische Wirkstoffe (New Chemical Entities; NCEs) und\r\n• einem Joint Clinical Assessment im Rahmen eines beschleunigten Zulassungsverfahren\r\nbzw. für Type-II-Änderungen (z.B. Indikationserweiterungen).\r\nAls „auffällig“ bezeichnet Vinzens\r\nden bei beiden Szenarien gleich kurz\r\nbemessenen Zeitraum von 3 Monaten\r\nvon der Bekanntgabe der Informationen\r\naus dem Scoping-Prozess zu den\r\nPICO-Schemata bis zur Einreichung des\r\nEU-HTA Dossiers. Wichtig ist dabei zu\r\nbeachten, dass es sich bei der Timeline\r\nder Hands-on Group um einen Entwurf\r\nhandelt, spätere Änderungen sind daher\r\nnicht ausgeschlossen.\r\nWeitere Reibungspunkte\r\nFür Unruhe sorgt derzeit auch die\r\nPICO-Bestimmung auf europäische\r\nEbene. Dr. Thomas Ecker kritisiert das\r\nVerfahren als intransparent. „Die PICOs\r\nfallen sozusagen vom Himmel.“\r\nDer Hersteller habe – von Ausnahmen\r\nabgesehen – keine Chance, vorher mit den nationalen Behörden in den Diskurs\r\nzu gehen. Außerdem gebe es keine Möglichkeit, auf die Konsolidierung der\r\nPICOs auf europäische Ebene Einfluss zu nehmen (mehr dazu lesen Sie in\r\n„Die nationale Implementierung“ auf Seite 34).\r\nAbhängig von der Art des\r\nEMA-Prozesses gibt es zwei\r\nunterschiedliche Szenarien für\r\ndie JCAs, sagt Sebastian Vinzens\r\nvon der SKC Beratungsgesellschaft.\r\n© SKC\r\n„Die PICOs fallen sozusagen\r\nvom Himmel.“ Dr. Thomas\r\nEcker, Eigentümer des\r\nBeratungsunternehmens\r\nEcker+Ecker, kritisiert das\r\nintransparente Verfahren.\r\n© Ecker+Ecker\r\nMit Spannung erwartet\r\nwerden außerdem die\r\nDurchführungsrechtsakte\r\n(Implementing Acts).\r\nMit ihnen erlässt die\r\nKommission „detaillierte\r\nVerfahrensvorschriften“,\r\nwie es in der Verordnung\r\nheißt.\r\nDiese sollen folgende Bereiche betreffen:\r\n• den Informationsaustausch mit der Europäischen Arzneimittel-Agentur bei\r\nErstellung und Aktualisierung gemeinsamer klinischer Bewertungen von\r\nArzneimitteln;\r\n• den Informationsaustausch mit den benannten Stellen und Expertengremien\r\nbei der Erstellung und Aktualisierung gemeinsamer klinischer Bewertungen\r\nvon Medizinprodukten und In-vitro-Diagnostika;\r\n• das Zusammenspiel, einschließlich der zeitlichen Abstimmung, mit und\r\ninnerhalb der Koordinierungsgruppe, ihren Untergruppen und den Entwicklern\r\nvon Gesundheitstechnologien, Patienten, klinischen Experten und\r\nanderen Sachverständigen im Zuge gemeinsamer klinischer Bewertungen\r\nund Aktualisierungen.\r\nDie Frage nach der zu erwartenden Detailtiefe dieser Rechtsakte wird derzeit\r\nvon Expertinnen und Experten ebenso intensiv diskutiert wie mögliche Auswirkungen\r\nauf die von EUnetHTA 21 entwickelten methodischen Vorschläge. Bei\r\nder interdisziplinären Plattform zur Nutzenbewertung wird außerdem das enge\r\nZeitkorsett thematisiert: Der Zeitbedarf für die Umsetzung von Implementing Acts\r\nbetrage in der Regel 12 bis 18 Monate, heißt es dort.\r\nDas abzuarbeitende Pflichtenheft bis zum Start des Verfahrens ist somit prall\r\ngefüllt und extrem anspruchsvoll.\r\nIII. DIE DEUTSCHE PERSPEKTIVE\r\nDie nationale Implementierung\r\nBundesregierung hält sich zu möglichen AMNOG-Änderungen bedeckt\r\nDer nationale AMNOG-Prozess hat sich bewährt und soll weitestgehend beibehalten\r\nwerden mit dem Ziel, „weiterhin einen raschen Zugang von Patientinnen\r\nund Patienten zu neuen Arzneimitteln sicherzustellen.“ Das betont die\r\nBundesregierung im Mai und adressiert damit eine bedeutende Sorge, die immer\r\nwieder in Bezug auf das neue europäische HTA-Verfahren geäußert wird.\r\nAnlass für die Positionierung ist eine kleine Anfrage der CDU/CSU-Fraktion im\r\nBundestag. Diese ist davon überzeugt, dass für die nationale Implementierung\r\ndes EU-HTA-Verfahrens in naher Zukunft Änderungen des AMNOG-Prozesses erforderlich\r\nsein werden. In ihrer Anfrage lenkt sie den Blick insbesondere auf die\r\nInteraktion zwischen Unternehmen und Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) im\r\nRahmen des AMNOG – die Rede ist von einem „bewährten System“. Gemeint sind damit insbesondere die frühen Beratungen durch den Ausschuss zu geplanten\r\nStudien, aber auch das schriftliche Stellungnahmeverfahren und die mündlichen\r\nAnhörungen beim G-BA.\r\nKeine Interaktionen zwischen Unternehmen und HTA-Behörden?\r\nZum EU-HTA halten die Unionspolitiker fest, dass die Entwürfe für Prozesse und\r\nMethoden durch EUnetHTA21 „keine derartigen Interaktionen zwischen Unternehmen\r\nund HTA-Behörden“ vorsehen. Die Befürchtung: Dies könnte zur Verschlechterung\r\nder Qualität der Bewertung beitragen. Eine weitere Sorge ist, dass\r\nBeratungskapazitäten nicht ausreichend vorgehalten werden, was zu einer Ungleichbehandlung\r\nvon Unternehmen führen könne. Nach Auffassung der Union\r\nsollten die Unternehmen Gelegenheit zur Kommentierung und Interaktion erhalten\r\n– auch im Sinne einer guten Verwaltungspraxis, wo der Adressat vor verbindlicher\r\nAusfertigung die Möglichkeit zur Stellungnahme habe.\r\nIn ihrer Antwort stellt die Bundesregierung fest, dass auf EU-Ebene die Beteiligungsprozesse\r\nin der Verordnung geregelt seien. Weitere Ausführungen dazu\r\nmacht sie nicht. Auf nationaler Ebene halte die Regierung daran fest, „grundsätzlich\r\nalle relevanten Prozessabläufe des AMNOG, inklusive der Einbindung von\r\nUnternehmen und Expertinnen und Experten, beizubehalten“. Der nationale\r\nAMNOG-Prozess ermögliche weiterhin eine nationale Entscheidungsfindung unter\r\nBerücksichtigung des nationalen Kontextes und der bewährten Interaktion zwischen\r\nUnternehmen und dem G-BA in der etablierten Weise, heißt es.\r\nUmsetzungsschritte intensiv begleiten\r\nZur Frage, welche Änderungen beim AMNOG-Prozess die Bundesregierung allgemein\r\nsowie im Hinblick auf die Umsetzung der EU-HTA plant, führt die Regierung\r\naus, dass bis zum Geltungsbeginn der Verordnung am 12. Januar 2025 durch die\r\nEuropäische Kommission noch sogenannte tertiäre Rechtsakte erlassen und durch\r\ndie Koordinierungsgruppe der Mitgliedsstaaten vorbereitende Maßnahmen getroffen\r\nwerden müssen. Diese sind erforderlich, um die Durchführung gemeinsamer\r\nklinischer Bewertungen und gemeinsamer wissenschaftlicher Beratungen\r\nauf EU-Ebene zu ermöglichen. „Die Bundesregierung wird die derzeit noch nicht\r\nabgeschlossenen notwendigen Umsetzungsschritte auf EU-Ebene intensiv begleiten\r\nund vor dem Hintergrund der dort erlassenen Regelungen prüfen, ob und\r\ninwiefern Anpassungen des AMNOG-Prozesses erforderlich sind.“\r\nIII. DIE DEUTSCHE PERSPEKTIVE\r\nUnsicherheitsfaktor PICO\r\nDie Union will außerdem wissen, was die Bundesregierung plant, um sicherzustellen,\r\ndass das jeweilige betroffene Unternehmen zeitnah über die nationalen Anforderungen,\r\ndie an die EU-Kommission gemeldet wurden, informiert wird. Dabei\r\ngeht es um das sogenannte PICO-Schema: Patientenpopulation\r\n[P], die Intervention [I], die Komparatoren,\r\nVergleichstherapie bzw. Vergleichstherapien [C] und\r\ndie gewünschten Ergebnisse bzw. Endpunkte [O]).\r\nDer Regierung zufolge sieht die Verordnung vor, dass\r\ndie Europäische Kommission den Entwickler der Gesundheitstechnologie\r\nüber den Bewertungsumfang\r\nunterrichtet und ihn zur Einreichung des Dossiers\r\nauffordert. Der Bewertungsumfang enthalte die Patientenpopulation,\r\ndie Intervention, die Komparatoren\r\nund die Endpunkte. Gemäß Artikel 16 der Verordnung\r\nführe die Koordinierungsgruppe gemeinsame\r\nwissenschaftliche Beratungen durch, die auch Patientenpopulation,\r\nIntervention, Komparatoren und Endpunkte betreffen. Darüber\r\nhinaus solle die Möglichkeit für Unternehmen, sich auf nationaler Ebene (gemäß\r\n§ 35a Absatz 7 SGB V) beraten zu lassen, aufrechterhalten werden.\r\nDieses Thema greift auch der Verband forschender\r\nArzneimittelhersteller (vfa) in seinen „Thesen zur\r\nWeiterentwicklung des AMNOG“ auf. Das 34-seitige\r\nPapier geht ausführlich auf die Herausforderungen\r\ndes EU-HTA-Verfahrens ein. Dazu gehört, dass\r\naus Sicht der deutschen und europäischen Industrie\r\nbislang nicht klar sei, welche deutschen Inputs hinsichtlich\r\nPICO in das europäische Verfahren gegeben\r\nwerden sollen. Der vfa plädiert für ein nationales\r\nScoping, das dem europäischen Scoping zu Beginn\r\ndes Joint Clinical Assessment vorgeschaltet werden\r\nsoll. Dieses nationale Scoping sei vom G-BA durchzuführen und solle eine faire\r\nReflektion des deutschen Versorgungsstandards sicherstellen. Relevante medizinische\r\nFachgesellschaften will der vfa in diesen Prozess, der eine „qualifiziertere\r\ndeutsche Stellungnahme für das Scoping im Europäischen Verfahren“ ermögliche,\r\neingebunden wissen.\r\nvfa will Mitteilungspflicht\r\nAuf Nachfrage erläutert der Verband, dass der G-BA bereits heute regelhaft den\r\nnationalen Bewertungsrahmen unter Einbeziehung der medizinischen Fachgesell-\r\nPopulation Gruppe der Patienten, Versicherten, die\r\nadressiert sind. Beschreibung von Krankheit,\r\nGeschlecht, Alter, sonstigen Merkmalen\r\nIntervention Maßnahme (Behandlung, Untersuchung,\r\nSchulung), die durchgeführt wird\r\nComparator Kontrollintervention, beschreibt die Vorgehensweise,\r\ndie der übliche Standard ist und\r\ngegen die verglichen werden soll\r\nOutcome Ergebnis, Parameter und Endpunkte, die die\r\nWirksamkeit beschreiben sollen\r\nDas PICO-Schema.\r\nQuelle: GKV-Spitzenverband\r\n© stock.adobe.com, Celt Studio\r\nschaften im Rahmen von Beratungen der Hersteller bestimme. „Eine Herausforderung\r\nfür Hersteller könnte aber zukünftig darin liegen, dass sich das nationale PICO\r\nnicht 1:1 im konsolidierten Europäischen Bewertungsumfang wiederfinden könnte.\r\nFür die Hersteller stellen sich dann Fragen, inwieweit die europäischen Anforderungen\r\nmöglicherweise durch nationale klinische Zusatzanalysen ergänzt werden\r\nmüssen.“ Zukünftig werde es für Hersteller besonders wichtig sein, zu erfahren,\r\nwelche nationale PICO-Anforderungen übermittelt wurden und welche zusätzlichen\r\nklinischen Analysen, ergänzend zum Europäischen Bewertungsumfang\r\n(EU PICO), vom G-BA gefordert werden. Der vfa fordert in seinem Thesenpapier\r\ndaher auch eine Mitteilungspflicht des G-BA gegenüber dem Hersteller, welche\r\nForderungen und inhaltlichen Wünsche er an das PICO-Verfahren gegenüber der\r\nHTA-Koordinierungsgruppe angemeldet hat.\r\nEine Einordnung aus der Perspektive der europäischen Pharmaverbandes EFPIA\r\nlesen Sie im Interview mit Matteo Scarabelli: „Plädoyer für eine echte europäische\r\nNutzenbewertung“ auf Seite 68. t\r\nn In der Pole-Position\r\nBeim Medikamentenzugang ist Deutschland am schnellsten\r\nEin zentrales Ziel der Verordnung ist die schnellere Verfügbarkeit innovativer\r\nMedikamente für Patientinnen und Patienten. Dieses Anliegen spielt in\r\nder Diskussion hierzulande keine herausragende Rolle, denn Deutschland ist\r\nunangefochten der schnellste EU-Staat beim Medikamentenzugang.\r\nIn der Europäischen Union ist die Spannbreite groß, wenn es darum\r\ngeht, wie lange es dauert, bis neue Therapien nach ihrer\r\nZulassung durch die europäische Zulassungsbehörde (EMA) in\r\nden Mitgliedsländern verfügbar sind. Dieser Zeitraum beträgt\r\nin Deutschland durchschnittlich 133 Tage (siehe Abbildung des\r\nGemeinsamen Bundesausschusses, Seite 38). Zum Vergleich: In\r\nDänemark sind es 176 Tage, in Österreich 315 Tage, in Italien 429\r\nund in Spanien 517. Im Jahr 2021 umfasst diese Zeitspanne in\r\nden Ländern der EU durchschnittlich 511 Tage. Rumänien etwa\r\nhinkt mit 899 Tagen deutlich hinterher.\r\nFalsche Hoffnungen geweckt?\r\nAngesichts der deutschen Spitzenposition ist bei den Patientinnen und Patienten\r\nhierzulande die Erwartungshaltung hinsichtlich eines beschleunigten Medikamentenzugangs\r\n„eher gering“, sagt Dr. Martin Danner im Interview (lesen Sie\r\ndazu „Patientenvertreter ‚nur als Ausnahme‘“ auf Seite 53). Der Geschäftsführer\r\nder Bundesarbeitsgemeinschaft Selbsthilfe warnt überdies davor, dass das europäische\r\nNutzenbewertungsverfahren unter Umständen Hoffnungen wecke, die\r\nsich nicht realisieren lassen. „Viele Gesundheitssysteme werden damit überfordert\r\nsein, jeden vorhandenen medizinischen Fortschritt an die Bürgerinnen und\r\nBürger weiterzugeben, auch wenn es positive HTA-Bewertungen geben wird.“\r\nHierfür fehlten oftmals die finanziellen Grundlagen.\r\nParallel zur Zulassung\r\nDie europäische Verordnung schreibt vor, dass die gemeinsame klinische Bewertung\r\n(Joint Clinical Assessment) parallel zur Zulassung erstellt wird – ein bedeutsamer\r\nUnterschied zum Status quo. Bislang beginnen die HTA-Bewertungen\r\nin den Nationalstaaten stets nach der Zulassung. Eine Hoffnung ist, dass diese\r\nParallelität die Zeit verkürzt, bis das neue Medikament in einigen EU-Ländern\r\nzugänglich ist. Dabei ist allerdings zu bedenken, dass die europäische Bewertung\r\nfür die Mitgliedsstaaten nicht bindend ist, sie muss aber in dem nationalen HTAVerfahren\r\nberücksichtigt werden. t\r\nVerfügbarkeit neuer Therapien nach EMA-Zulassung in den EU-Mitgliedsländern - Stand April 2022\r\nZeit bis zur Verfügbarkeit in Tagen\r\n(Generation 2017-2020)\r\n* Ohne Berücksichtigung von Sonderprogrammen wie Temporary Authorisations bzw. Early Access\r\n0 100 200 300 400 500 600\r\nDeutschland; 133\r\nDänemark; 176\r\nÖsterreich; 315\r\nEngland*; 340\r\nItalien; 429\r\nSpanien; 517\r\nFrankreich*; 497\r\n180\r\n160\r\n140\r\n120\r\n100\r\n80\r\n60\r\n40\r\n20\r\n0\r\nItalien\r\nÖsterreich\r\nEngland\r\nDänemark\r\nDeutschland\r\nEMA- Zulassungen\r\nVerfügbare Medikamente\r\n(Generation 2017-2020)\r\nQuelle: Eigene Darstellung nach IQVIA (2022): EFPIA Patient W.A.I.T. Indicator 2021 survey\r\nSpanien\r\nFrankreich\r\n2017 2018 2019 2020\r\n13\r\n12\r\n35\r\n25\r\n20\r\n20\r\n39\r\n29\r\n29\r\n22\r\n45\r\n33\r\n26\r\n15\r\n37\r\n27\r\n32\r\n24\r\n40\r\n31\r\n28\r\n22\r\n45\r\n32\r\n41\r\n26\r\n45\r\n35\r\n45\r\n29\r\n50\r\n36\r\nQuelle: Gemeinsamer Bundesausschuss, Prof. Josef Hecken; Grafische Bearbeitung: pag, Denise Toygar\r\nGemeinsames Verständnis erreichen\r\nThomas Müller erwartet einen deutlichen Mehrwert durch EU-HTA\r\nWie schaut das Bundesgesundheitsministerium auf den fortschreitenden\r\nEU-HTA-Prozess? Abteilungsleiter Thomas Müller erklärt, was man sich von\r\neinem gemeinsamen Bewertungsverfahren für neue Technologien verspricht\r\nund welche Hürden noch überwunden werden müssen.\r\nopg: Hat das deutsche Gesundheitswesen mit einem europäischen HTA-Verfahren\r\nmehr zu gewinnen oder zu verlieren?\r\nMüller: Die EU-HTA Verordnung ist so ausgestaltet, dass auf europäischer Ebene\r\nein deutlicher Mehrwert zu erwarten ist, ohne dabei das bewährte und etablierte\r\ndeutsche AMNOG-System aus Nutzenbewertung und Erstattungsbetragsverhandlung\r\nzu gefährden. Insbesondere Mitgliedstaaten mit in Entwicklung befindlichen\r\nHTA-Systemen werden durch das neue EU-Verfahren profitieren und so\r\nauf einen Evidenzkörper für ihre nationale Bewertung aufbauen können, den sie\r\nanders möglicherweise nicht eigenständig erarbeiten könnten. Die gemeinsame\r\nArbeit wird dazu beitragen, das gegenseitige Verständnis für die teilweise unterschiedlichen\r\nHTA-Verfahren in den Mitgliedstaaten besser zu begreifen, so dass\r\nein gegenseitiges Lernen noch stärker unterstützt wird.\r\nopg: Was sind aus Ihrer Sicht die größten Chancen und die größten Risiken?\r\nMüller: Durch die gemeinsam zu entwickelnden europäischen Prozesse wird ein\r\ntieferes Verständnis zwischen den Mitgliedstaaten der EU gefördert, da die ver-\r\nZur Person\r\nThomas Müller leitet seit 2018 im\r\nBundesgesundheitsministerium die\r\nAbteilung „Arzneimittel, Medizinprodukte,\r\nBiotechnologie“. Der Arzt und\r\nApotheker hat die Einführung der\r\nFrühen Nutzenbewertung (AMNOG)\r\nin Deutschland von Beginn an begleitet.\r\nDamals beim Gemeinsamen Bundesausschuss\r\n(G-BA), wo er für das\r\nThemenfeld Arzneimittel von 2007\r\nbis 2018 verantwortlich zeichnete.\r\nschiedenen HTA-Ansätze miteinander geteilt und diskutiert werden. Dies stärkt\r\ndie Zusammenarbeit im gesamten HTA-Bereich. Die Industrie erhält eine zentrale\r\nPlattform für die Einreichung aller für HTA notwendigen Daten und Informationen\r\nzu den Arzneimitteln. Was auf EU-Ebene eingereicht wurde, muss auf nationaler\r\nEbene nicht erneut eingereicht werden. Das reduziert den Aufwand für die Industrie.\r\nAls schwieriger Punkt stellen sich die engen Zeitvorgaben dar. Der EU-HTABericht\r\nmuss bereits kurz nach der Zulassung vorliegen. Das wird in Abstimmung\r\nvon 27 Mitgliedstaaten eine Herausforderung. Auch muss die EU-Kommission\r\nnun die technischen Voraussetzungen schaffen, damit der Datenaustausch einwandfrei\r\nund bürokratiearm funktioniert.\r\nopg: Bei welchen Themen sehen Sie derzeit in der Vorbereitung Reibungspunkte\r\nzwischen den EU-Mitgliedsstaaten?\r\nMüller: Die nationalen HTA-Systeme sind komplex und mit verschiedenen Schwerpunkten\r\nund Zielstellungen aufgebaut. Für die abweichenden Vorgehensweisen\r\nmuss daher ein gemeinsames Verständnis erreicht werden. Ich bin allerdings zuversichtlich,\r\ndass das gelingen kann – auch dank der bereits jahrelangen Vorarbeit\r\ndurch die Arbeitsgruppen von EUnetHTA.\r\nDie Koordinierungsgruppe und deren Subgruppen\r\n– in denen die Mitgliedstaaten und die nationalen\r\nHTA-Behörden vertreten sind – arbeiten auf\r\neuropäischer Ebene derzeit daran, die Prozesse und\r\nMethoden für ein gemeinsames Vorgehen im Detail\r\nfestzulegen. Für Deutschland sind neben dem Bundesministerium\r\nfür Gesundheit der Gemeinsame\r\nBundesausschuss und das Institut für Qualität und\r\nWirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen an entscheidenden\r\nStellen in den genannten HTA-Gremien beteiligt.\r\nSo wird sichergestellt, dass die Erfahrungen\r\nim AMNOG-Verfahren – insbesondere im Bereich der\r\nMethodenentwicklung und Dateneinreichung – Eingang in die europäischen Prozesse\r\nfinden. Zudem werden die Arbeitsabläufe und die konkrete Aufteilung der\r\nAufgaben im neuen Verfahren festgelegt – und das in einem sehr heterogenen\r\nFeld, was Kapazitäten und Vorerfahrung in den einzelnen Mitgliedstaaten angeht.\r\nZum Teil werden in einzelnen Mitgliedsstaaten auch erst die entsprechenden Kapazitäten\r\naufgebaut. Es bleibt also sowohl inhaltlich bei der Methodologie als auch\r\nbeim Verfahren eine Herausforderung und Anstrengung für alle Mitgliedsstaaten\r\nund beteiligten Institutionen. Das Ziel eines gemeinsamen HTA-Verfahrens wird\r\naber von niemandem in Frage gestellt und ist durch die intensive Zusammenarbeit\r\nder EU in der Pandemie eher gestärkt worden.\r\nThomas Müller: „Die Industrie\r\nerhält eine zentrale Plattform\r\nfür die Einreichung aller für\r\nHTA notwendigen Daten und\r\nInformationen zu den Arzneimitteln.“\r\n© iStock.com.com,\r\nArtem Peretiatko\r\nopg: Welchen Anpassungsbedarf löst das europäische Verfahren hierzulande\r\naus? Was bleibt vom AMNOG übrig? Welche Bedeutung erhält das AMNOG?\r\nMüller: Der nationale AMNOG-Prozess mit Stellungnahmeverfahren, Anhörung\r\nund Beratung mit Beteiligung der Patientenvertretung im Bundesausschuss (nach\r\n§ 35a SGB V) und anschließender Verhandlung des Erstattungsbetrags (nach\r\n§ 130b SGB V) hat sich\r\nbewährt und wird beibehalten.\r\nDie Wertungen\r\nzu den Nutzenkategorien\r\nund Qualitätsvorgaben\r\nals zentrale Aufgabe des\r\nGemeinsamen Bundesausschusses\r\nbleiben vollständig\r\nerhalten. Ziel ist,\r\nweiterhin einen raschen\r\nZugang von Patientinnen\r\nund Patienten zu\r\nneuen Arzneimitteln und\r\neine hohe Transparenz\r\nder Evidenzergebnisse\r\nsicherzustellen. Ob technische Anpassungen erforderlich sind, zum Beispiel um\r\nbestimmte Fristen oder Datenformate abzubilden, werden wir auch im Blick auf die\r\ngeplanten, sogenannten tertiären Rechtsakte der EU-Kommission prüfen.\r\nopg: Wie kann sichergestellt werden, dass in puncto Beteiligungsmöglichkeiten –\r\nPatienten, Ärzte, Industrie – oder bei der Beratung etablierte deutsche Standards\r\nnicht unterlaufen werden?\r\nMüller: Auf EU-Ebene sind die Beteiligungsprozesse von Unternehmen in der\r\nEU-HTA-Verordnung geregelt. Auf nationaler Ebene sollen grundsätzlich alle relevanten\r\nProzessabläufe des AMNOG, inklusive der Einbindung von Unternehmen\r\nund von wissenschaftlich-medizinischen Expertinnen und Experten, beibehalten\r\nwerden. Dadurch bleibt die Entscheidungsfindung unter Berücksichtigung des nationalen\r\nKontextes ebenso wie die bewährte Interaktion zwischen Unternehmen,\r\nKostenträgern, Ärztinnen und Ärzten sowie Patientinnen und Patienten in der\r\netablierten Weise erhalten. t\r\n„Der nationale\r\nAMNOGProzess\r\n(...) hat\r\nsich bewährt\r\nund wird\r\nbeibehalten“,\r\nsagt Thomas\r\nMüller. ©\r\nstock.adobe.\r\ncom, polack\r\n„Pionierarbeit in den Subgruppen“\r\nDr. Antje Behring über Zeitdruck, Verständnisprobleme und Kompromisse\r\nLange Zeit war der Gemeinsame Bundesausschuss in Sachen EU-HTA skeptisch.\r\n„Wir sind immer noch der Meinung, dass das europäische Verfahren\r\naus deutscher Sicht erst einmal Mehrarbeit darstellt“, stellt Dr. Antje\r\nBehring im Interview klar. Den Vorteil, den sie trotzdem sieht, ist die große\r\nTransparenz.\r\nopg: Wie ist der Gemeinsame Bundesausschuss in die Vorbereitungen für das\r\neuropäische HTA-Verfahren involviert?\r\nBehring: Über zwei Schienen: Zum einen über das Projekt EUnetHTA21, einem\r\nZusammenschluss von EU-Mitgliedsstaaten, der den Start der HTA-Verfahren vorbereitet.\r\nUnd zum anderen ist der G-BA in allen Subgruppen der Koordinierungsgruppe\r\nvertreten. In der Koordinierungsgruppe selbst ist er gemeinsam mit dem\r\nBundesgesundheitsministerium und dem Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit\r\nim Gesundheitswesen (IQWiG) Mitglied. Dort stimmen wir uns untereinander ab,\r\nweil man als Land nur eine Stimme hat. Die Koordinierungsgruppe kann man sich\r\nin etwa wie das Plenum beim Gemeinsamen Bundesausschuss vorstellen, die Untergruppen\r\nsind mit unseren Unterausschüssen vergleichbar.\r\nopg: Das bedeutet…\r\nBehring: …dass die Themen in den Subgruppen diskutiert und erarbeitet werden.\r\nDie Subgruppen liefern die inhaltlichen Vorschläge für die Koordinierungsgruppe.\r\nBei der Subgruppe „wissenschaftliche Beratung – Joint Scientific Consultations“ –\r\nführt der G-BA den Vorsitz.\r\nZur Person\r\nDr. Antje Behring leitet die Abteilung Arzneimittel\r\ndes Gemeinsamen Bundesausschusses. Die promovierte\r\nPharmazeutin hat zuvor unter anderem\r\nals Apothekerin in einer öffentlichen Apotheke\r\ngearbeitet und war beratende Apothekerin bei der\r\nBarmer Ersatzkasse. 2011 wechselte sie als Referentin\r\nin der Abteilung Arzneimittel zum Gemeinsamen\r\nBundesausschuss.\r\n© pag\r\nopg: Zwischen denjenigen, die sich bei EUnetHTA21 engagieren, und jenen, die\r\nin der Koordinierungsgruppe und deren Subgruppen arbeiten, dürfte eine große\r\npersonelle und institutionelle Kontinuität bestehen.\r\nBehring: Völlig richtig. Das liegt daran, dass diese Institutionen große Erfahrung\r\nbei der Gremienarbeit haben und dadurch gemeinsam ungefähr abschätzen können,\r\nwelche Rückmeldungen aus den Mitgliedsstaaten zu erwarten sind. Nichtsdestotrotz\r\nsind auch Länder wie Malta, Kroatien, Rumänien und Bulgarien in der\r\nKoordinierungsgruppe, obwohl sie weder bei EUnetHTA21 mitgemacht haben noch\r\nvorher etwas mit HTA-Verfahren zu tun hatten. Das heißt, dort in den Subgruppen\r\nist wirklich noch Pionierarbeit zu leisten. Die ersten Aufgaben, die dort anstehen,\r\nbestehen darin, abzugleichen, welche Dokumente, Vorarbeiten und Gedanken bereits\r\nexistieren, und diese zu erläutern.\r\nopg: Welches sind die dicksten Bretter, die derzeit gebohrt werden?\r\nBehring: Schwierig ist insbesondere die Zeitschiene für die Durchführung der\r\nNutzenbewertung. Für uns in Deutschland ist das neu.\r\nopg: Was genau ist daran neu?\r\nBehring: Dass die Nutzenbewertung parallel zur Zulassung\r\nerfolgt. Der HTA-Verordnung zufolge muss\r\ndas Herstellerdossier 45 Tage vor der „Positive Opinion“\r\nder EMA, also der positiven Bewertung eines\r\nWirkstoffs für eine Zulassung, eingereicht werden. Der\r\nfinale HTA-Bericht soll 30 Tage nach der Zulassungsentscheidung\r\nder Kommission vorhanden sein. Das\r\nsind die einzigen konkreten Fristen in der Verordnung.\r\nopg: Worin bestehen konkret die Probleme?\r\nBehring: Dieses Datum – 45 Tage vor der „Positive Opinion“ – kann sich aufgrund\r\nvon Unterbrechungen im Zulassungsprozess verschieben. Es ist ein „Moving\r\nTarget“. Das bedeutet, dass die Bearbeitungszeit für das Nutzenbewertungsdossier\r\nvariabel ist und sich möglicherweise verkürzt oder verlängern kann. Nicht nur für\r\ndie Gutachter fehlt es an Zeit, um diese Prozesse zu planen und zu bearbeiten, auch\r\nfür die Hersteller sind die Fristen für die Dossiererstellung extrem sportlich. Dafür\r\neine Lösung zu finden und eine Standardisierung zu etablieren, ist eine große Herausforderung.\r\nEine weitere besteht darin, die Vorgaben zu ganz vielen Einzelschritten\r\noperativ umzusetzen, wie beispielsweise das Einholen von Stellungnahmen von\r\nPatientenvertretungen und klinischen Expertinnen und Experten in den verschiedenen\r\nPhasen einer Nutzenbewertung. Schwierigkeiten sind dabei zum Beispiel die\r\n„Schwierig ist insbesondere die\r\nZeitschiene für die Durchführung\r\nder Nutzenbewertung“,\r\nsagt Dr. Antje Behring.\r\n© iStock.com.com, Ja_inter\r\nteilweise vertraulichen Informationen sowie der enorme Zeitdruck. Das alles machbar\r\nund gut zu gestalten, ist derzeit wirklich herausfordernd.\r\nopg: Dieser Prozess setzt eine sehr enge Zusammenarbeit mit der EMA voraus.\r\nBehring: Einer der ersten sogenannten Rechtsakte wird sich mit der Kooperation\r\nund Koordination zwischen der HTA-Koordinierungsgruppe und der EMA befassen.\r\nWichtige Fragen lauten: Welche Informationen\r\nkönnen zu welchem Zeitpunkt weitergegeben\r\nwerden? Diese Interaktion ist von der europäischen\r\nKommission zu formalisieren. Einer der großen Vorteile\r\nder HTA-Verordnung besteht darin, dass es eine\r\nlegale Basis gibt, so dass man regulär auf Basis von\r\nEU-Recht miteinander zusammenarbeiten kann.\r\nopg: Wie kann das AMNOG von diesem europäischen\r\nVerfahren profitieren und inwiefern könnte EU-HTA zu\r\neiner Bedrohung für das AMNOG werden?\r\nBehring: Der Gemeinsame Bundesausschuss war beim Thema EU-HTA relativ lange\r\nzögerlich, weil wir bei der Nutzenbewertung viel zu verlieren haben – an Qualität\r\nund Transparenz, an standardisierten Prozessen und beim zeitlichen Vorgehen.\r\nWir sind immer noch der Meinung, dass das europäische Verfahren aus deutscher\r\nSicht erst einmal Mehrarbeit darstellt. Den Vorteil, den wir trotzdem sehen, ist die\r\ngroße Transparenz.\r\nopg: Wie stellt sich diese dar?\r\nBehring: Wir erfahren viel detaillierter, was in anderen Ländern passiert, welche Fragestellungen\r\nsie verfolgen: wenn sich zum Beispiel Frankreich für eine andere Population\r\ninteressiert und das möglicherweise zu einem anderen PICO-Schema führt, an welches\r\nwir nicht gedacht haben. Abweichende Entscheidungen in den Ländern lassen sich\r\nso leichter verstehen und erklären. Ich denke, dass sich durch die europäische Zusammenarbeit\r\nAnforderungen verschieben werden, auch für den nationalen Prozess\r\n– allein schon, um nicht unterschiedliche Verfahren laufen zu haben. Onkologische\r\nund nicht-onkologische Präparate werden ja am Anfang parallel laufen. Das heißt, bei\r\nder europäischen HTA-Bewertung beginnen wir mit den onkologischen Wirkstoffen.\r\nParallel dazu werden alle anderen neuen Wirkstoffe weiter national bewertet. Erst\r\nüber die Zeit werden wir aus dem Vergleich der Verfahren lernen und eine Anpassung\r\nbeobachten. Aber wie sich das genau entwickelt, kann ich noch nicht antizipieren.\r\nopg: Mehr Transparenz, aber dafür auch noch mehr Ressourcen dürfte das neue\r\nVerfahren bringen beziehungsweise binden. Es sei denn, die europäische HTA-Be-\r\n„Einer der großen Vorteile der\r\nHTA-Verordnung besteht darin,\r\ndass es eine legale Basis gibt,\r\nso dass man regulär auf Basis\r\nvon EU-Recht miteinander zusammenarbeiten\r\nkann“, meint\r\nAntje Behring. © stock.adobe.\r\ncom, Hryhorii\r\nwertung ist verbindlich und hierzulande werden nur noch die Preisverhandlungen\r\ngeführt. Wenn man das weiterdenkt, wäre das AMNOG überflüssig, oder?\r\nBehring: Das glaube ich nicht. Die EU-Berichte enthalten kein Werturteil. Wir wissen\r\nzwar noch nicht genau, wie sich das AMNOG weiterentwickeln wird. Derzeit\r\ngehen wir aber davon aus, dass uns der EU-HTA-Bericht zur Verfügung steht und\r\ndann der AMNOG-Prozess beginnt. Dafür brauchen wir die deutschen Patientenzahlen\r\nund die nationalen Kosten. Das heißt, es wird wahrscheinlich noch ein weiteres,\r\nergänzendes Dossier geben, welches neben den europäischen Daten zusätzlich\r\njene enthält, die wir in Deutschland spezifisch brauchen.\r\nopg: Was sind das für welche?\r\nBehring: Wir haben beispielsweise besondere Anforderungen an die Auswertung\r\nvon Subgruppen oder an eine bestimmte Art der Auswertung. Das müsste ein Unternehmen\r\nnoch zusätzlich als Ergänzung einreichen. Ich könnte mir vorstellen, dass\r\ndann eine Bewertung des IQWiG oder der Fachberatung Medizin aus der Geschäftsstelle\r\ndes G-BA folgt, um das Ganze in den hiesigen Zusammenhang zu setzen.\r\nAußerdem werden wir unser deutsches Stellungnahmeverfahren umsetzen.\r\nopg: Wenn zum europäischen HTA noch ein deutsches\r\nBewertungsverfahren on top kommt, sind die\r\nEffizienzgewinne, die ein Ziel der europäischen Richtlinie\r\ndarstellen, doch bloßes Wunschdenken, oder?\r\nBehring: Ein Teil des HTA-Verfahrens wird übernommen,\r\nein Teil muss ergänzt werden. Wir werden\r\nmöglicherweise nicht alle Auswertungen in der Form\r\nbekommen, wie wir es in Deutschland gewohnt sind,\r\naber dann gibt es eben die aus unserer Sicht notwendigen\r\nErgänzungen. Die Effizienzgewinne entstehen\r\nwiederum dadurch, dass auf EU-Ebene nicht alle Nutzenbewertungen\r\nvom IQWiG erstellt werden, sondern\r\ndass dies in Form von internationaler Arbeitsaufteilung geschieht. Lediglich der\r\ndeutsche Ergänzungsteil muss durch die nationalen HTA-Behörden erfolgen.\r\nopg: Sie haben eben bereits das PICO-Schema erwähnt. Wie werden dazu in\r\nBrüssel die divergierenden Vorstellungen der Mitgliedsländer harmonisiert?\r\nBehring: Bei EUnetHTA21 haben wir diese Problematik an verschiedenen sogenannten\r\nMOCK-PICOs durchexerziert. Das sind Versuch-PICOs, mit denen wir auf\r\nGrundlage einer Zulassung untersucht haben, was die einzelnen Länder daraus\r\nmachen würden. Und natürlich ergeben sich unterschiedliche Fragestellungen.\r\nAber das ist Europa. Wer nur eine Fragestellung erwartet, hat Europa nicht verstanden.\r\nEuropa bedeutet unterschiedliche Gesundheitssysteme, daher finde ich\r\ndie unterschiedlichen Fragestellungen sehr verständlich. Im Übrigen gab es nicht\r\n27 unterschiedliche PICOs.\r\nopg: Wie haben Sie sich dem Thema genähert?\r\nBehring: Die Diskussion, die wir jetzt seit über einem Jahr führen, begann mit\r\neinem Verständnisproblem: Was brauchen wir für eine Terminologie? Was bedeutet\r\n„Doctors best choice“ bei uns, und was bedeutet Standardtherapie beispielsweise\r\nin Belgien? Im Laufe dieses Prozesses haben wir erst begriffen, dass wir als\r\nKoordinierungsgruppe zum Teil bereits in der Definition auseinander liegen, daher\r\nhaben wir erst einmal mit Begriffsdefinitionen begonnen.\r\nopg: Wir haben in Deutschland ja einen sehr fein ziselierten Prozess, wie die zweckmäßigen\r\nVergleichstherapien formuliert werden.\r\nBehring: Und dieser Prozess lässt sich überhaupt nicht auf Europa übertragen.\r\nWir konnten aber durchaus Elemente ableiten. Zum Beispiel: Gibt es gleichwertige\r\nVergleichstherapien oder eindeutige Unterschiede, wo wir verschiedene Populationen\r\nberücksichtigen? Und natürlich redet man auch mit den Ländern und fragt, ob\r\ndie Patientenpopulation wirklich so kleinteilig aufgeteilt werden muss. Da wurden\r\nKompromisse geschlossen und man hat auf Anforderungen verzichtet, beispielsweise\r\nmüssen die Jugendlichen nicht in jeder Indikation von den Kindern separat\r\nbetrachtet werden oder ähnliche Dinge.\r\nopg: Es wurde Kritik laut, dass das Verfahren zur Bestimmung des\r\nPICO-Schemas auf europäischer Ebene nicht transparent sei. Der Verband\r\nForschender Arzneimittelhersteller fordert daher ergänzend\r\nzum europäischen Scoping ein nationales, das der G-BA mit den\r\nFachgesellschaften durchführen soll. Wie stehen Sie dazu?\r\nBehring: Die Forderung kann ich nicht wirklich verstehen, denn das\r\nwürde bedeuten, dass wir für den deutschen Prozess derzeit auch\r\nein intransparentes Verfahren für die Bestimmung der Fragestellungen\r\nder Nutzenbewertung haben. Momentan führen wir sehr viele\r\nBeratungen durch, die Hersteller bei uns anfragen. Ein Großteil davon\r\ndient allein dazu, die Erstellung eines deutschen Dossiers vorzubereiten. Und das\r\nsind genau diese PICO-Fragestellungen. Zum Verständnis: Der pharmazeutische Hersteller\r\nlässt sich zur Studienplanung beraten und dann geht es später noch einmal\r\num die für das Dossier einzureichenden Unterlagen. Und das ist in Deutschland unser\r\nnationales Scoping. Darüber hinaus können die Unternehmen mittlerweile sehr gut\r\ndie Position des G-BA antizipieren, so dass es wenige Überraschungen gibt.\r\nDaher sieht für mich die Forderung des Verbands Forschender Arzneimittelhersteller\r\nnach einer Duplikation der Arbeit aus, die wir bereits leisten.\r\nopg: Bleiben wir beim Thema Beratung, den Joint Scientific Consultations, wie es in\r\nder Verordnung heißt. Handelt es sich dabei um ein vor allem deutsches Anliegen\r\noder erkennen auch die anderen Mitgliedsstaaten die Notwendigkeit dafür?\r\nBehring: Es ist weniger ein deutsches Anliegen, sondern einfach die Erfahrung, die\r\nuns dazu veranlasst hat, diese Beratungsaufgabe zu übernehmen und zu koordinieren.\r\nWir haben gelernt, wie Vertreterinnen und Vertreter aus Patientenorganisationen\r\nund Kliniken einzubinden sind. Wir wissen auch, wie man die Unternehmen mit\r\nden Timelines bedient. In anderen Ländern sind die Beratungen nicht in dieser Form\r\netabliert wie bei uns. Das ist auch eine Kapazitätsfrage, weil es dort teilweise nicht\r\nmöglich ist, Gebühren dafür zu nehmen. Die\r\nNotwendigkeit für eine frühe Beratung wird in\r\nden anderen EU-Ländern unterschiedlich gesehen.\r\nBis jetzt herrscht oft der Eindruck, dass die\r\nEmpfehlungen der HTA-Behörden in der frühen\r\nStudienberatung bei Unternehmen auf taube\r\nOhren stoßen, weil die Industrie hauptsächlich\r\nfür die Zulassung arbeitet.\r\nopg: Ändert sich das jetzt?\r\nBehring: Die HTA-Beratung bekommt mit der oben beschriebenen legalen Basis\r\nein ganz anderes Gewicht. Wir machen das zusammen mit der EMA und sitzen als\r\nHTA-Behörden nicht mehr als Gast mit einer Nebenstimme dabei. Das bedeutet\r\nauch, dass wir Forderungen verstärken können – zum Beispiel nach vergleichenden\r\nDaten, nach aktiven Komparatoren. Das hatte bei der EMA bisher lediglich Empfehlungscharakter\r\nund keinen Einfluss auf die Zulassung. Während es für die Erstattung\r\nkünftig möglicherweise heißt: Der aktive Komparator fehlt, die Studie ist nicht geeignet\r\nfür unsere Fragestellung. Daher glaube ich, dass das neue System durchaus\r\nals Symbiose wirken kann.\r\nopg: Erwarten Sie einen Push im Sinne von verpflichtenden Registern und Real\r\nWorld Data?\r\nBehring: Auf alle Fälle! Dieses Thema ist bisher etwas stiefmütterlich behandelt\r\nworden. Das liegt auch daran, dass noch viele Fragen offen sind: Wann ist es sinnvoll\r\nmit den Beratungen zu beginnen? Wann erkennen wir überhaupt Datenlücken?\r\nDafür braucht es auch erst einmal Daten aus Studien. Aber sowohl bei den HTABehörden,\r\nals auch bei der EMA besteht der Wunsch, den Punkt Daten zu sammeln,\r\nrechtzeitig anzugehen – auch um einen Vergleich zu finden.\r\n„Die HTA-Beratung bekommt\r\nmit der oben beschriebenen\r\nlegalen Basis ein ganz anderes\r\nGewicht. Wir machen das\r\nzusammen mit der EMA und\r\nsitzen als HTA-Behörden nicht\r\nmehr als Gast mit einer Nebenstimme\r\ndabei“ erläutert Antje\r\nBehring. © stock.adobe.com,\r\nelenabsl\r\nopg: Halten Sie die Beratungskapazitäten im neuen EU-Verfahren für ausreichend?\r\nBehring: Ich glaube, dass es zu wenig Kapazitäten sein werden. Da sollte man sich\r\nein anderes System überlegen. Denn die HTA-Beratung auf EU-Ebene ist derzeit\r\nkostenfrei, es handelt sich um eine von der Europäischen Union finanzierte Beratung\r\nfür die pharmazeutische Industrie. Das bedeutet zugleich, für diesen Service\r\nwerden nicht unendlich viele Gelder bereitgestellt werden können. Hinzu kommt,\r\ndass die EU-Beratungen auf Studienplanungen beschränkt sind, was eine weitere\r\nEingrenzung darstellt. Beim Gemeinsamen Bundesausschuss entfallen 50 Prozent\r\nder Beratungen auf Studienplanung, die andere Hälfte aber auf Dossierberatungen.\r\nopg: Sie haben früher bei den Arbeitspakete von EUnetHTA mitgearbeitet und jetzt\r\nin der Koordinierungsgruppe. Was sind die augenfälligsten Unterschiede, wie das\r\nThema gemeinsames HTA mittlerweile angegangen wird?\r\nBehring: Jetzt läuft es wesentlich strukturierter. Bei den ersten EUNetHTA-Projekten\r\nhandelte es sich um eine freiwillige Zusammenarbeit ohne jegliche Verpflichtungen\r\nfür das jeweilige nationale Verfahren. Jetzt aber wird die HTA-Verordnung\r\numgesetzt, was zu Veränderungen in den einzelnen nationalen Systemen führt.\r\nAls Beispiel möchte ich Schweden nennen. Dort hat man damit begonnen, die\r\nZeitschienen des nationalen Verfahrens an die europäische Zeitschiene anzupassen.\r\nWie Dr. Antje Behring ausführt, werden Patienten\r\nauf unterschiedliche Weisen in das EU-HTA-Verfahren\r\neingebunden. Eine Beteiligungsform besteht im\r\nRahmen des Stakeholder-Netzwerkes. Darüber hinaus\r\nwerden sie in die Nutzenbewertung und in die\r\nBeratung eingebunden. Bei der Nutzenbewertung\r\ngehe es um eine transparente Darstellung des Indikationsgebietes,\r\nzum Beispiel: Was ist der Therapiestandard,\r\nwelche Schwierigkeiten gibt\r\nes in dieser Indikation? „Dazu suchen\r\nwir vorab die Einschätzungen von Vertreterinnen\r\nund Vertretern aus Patientenorganisationen\r\nund Kliniken, die dann\r\nin den Scoping-Prozess miteinfließen“,\r\nberichtet Behring. Für die Beratungen\r\nwerden dagegen Interviews durchgeführt.\r\n„Wir suchen explizit Patientinnen\r\nund Patienten mit einer bestimmten Erkrankung,\r\num diese bei den Beratungen zu interviewen. Wir\r\nwollen von ihnen wissen, was für sie als Betroffene\r\nin dieser Studie wichtig ist.“ Das unterschiedliche\r\nVorgehen begründet die G-BA-Vertreterin damit,\r\ndass die Beratungen hoch vertraulich seien. Deshalb\r\nwerde die Patienteneinbindung individueller\r\nund spezieller gehandhabt.\r\nEinbindung von Patienten in den EU-HTA-Prozess\r\n©\r\nDer konkrete Austausch und das ernsthafte Suchen nach Lösungen haben zu viel\r\nbesseren Ergebnissen geführt. Dadurch haben die einzelnen EU-Mitgliedsländer –\r\nauch Deutschland – gesehen, dass sie einen Beitrag leisten und die bereits gemachten\r\nErfahrungen in den Prozess einpflegen können.\r\nopg: Erfahrungen aus einer Dekade AMNOG?\r\nBehring: Wir haben so viele, teilweise schmerzhafte, Erfahrungen in den vergangenen\r\nzehn Jahren AMNOG gesammelt – sehr viele Diskussionen in den Gremien,\r\nständige Reibepunkte. Doch diese Erfahrungen nutzen uns jetzt, wir können gut\r\nantizipieren, wo möglicherweise Probleme entstehen, und mit welchen Kompromissen\r\nwir sie umgehen können. Wir wollen unser nationales System nicht überall\r\nübertragen, aber wir können aufgrund unserer Erfahrungen viel zu diesem europäischen\r\nProzess beitragen.\r\nopg: Was ist Ihre wichtigste Erkenntnis, die Sie bei den\r\nmomentanen Vorbereitungen gewonnen haben?\r\nBehring: Das unterschiedliche Verständnis von Methodik\r\nund der nationalen Umsetzung bei der Bewertung\r\nvon neuen Wirkstoffen.\r\nopg: Haben Sie ein Beispiel für uns?\r\nBehring: Nehmen Sie die indirekten Vergleiche, die bei\r\nuns in Deutschland kritisch gesehen werden, während\r\nsie in anderen Ländern trotz methodischer Unsicherheiten\r\ndurchaus akzeptiert sind. Hinter diesem anderen\r\nVorgehen steht oft die Entscheidungsfrage, ob das neue Präparat erstattet wird oder\r\nnicht. Sind die Unsicherheiten zu groß oder keine Daten verfügbar, wird nicht erstattet,\r\nund das ist eine zu starke Konsequenz für die Versorgung in den Mitgliedsstaaten.\r\nHäufig wird daher versucht, den Nutzen trotzdem irgendworan festzumachen.\r\nopg: Eine vierte Hürde gibt es in Deutschland nicht.\r\nBehring: Wir haben den Luxus, dass mit der Zulassung das neue Arzneimittel\r\nautomatisch in der zugelassenen Indikation erstattet wird. Das bedeutet: Wir können\r\ntrotzdem ausreichend Kritik üben, weil die oben beschriebene große Konsequenz\r\naus anderen EU-Ländern bei uns eben nicht gezogen wird. Das war für\r\nmich eine wichtige Erkenntnis. Wir müssen daher nach Lösungen suchen, wie\r\nman den Anforderungen der verschiedenen Mitgliedsstaaten gerecht wird und\r\nwir uns trotzdem national nicht von unserem evidenzbasierten Ansatz komplett\r\nverabschieden. Deswegen ist es so wichtig, dass wir nach dem europäischen Verfahren\r\nnoch unser nationales anschließen.\r\nAnschluss an den AMNOG-Prozess\r\nDr. Beate Wieseler erlebt einen frischen Blick auf das gewohnte Vorgehen\r\nDie Nutzenbewertung kann nicht losgelöst von den jeweiligen Gesundheitssystemen\r\ngesehen werden, sondern muss den Kontext der verschiedenen\r\nSysteme berücksichtigen, betont Dr. Beate Wieseler vom IQWiG.\r\nSie findet: „Nur so können die Entscheidungen mit ihren Auswirkungen\r\nauf die Patientenversorgung durch die europäischen Nutzenbewertung\r\nsinnvoll unterstützt werden.“\r\nopg: Sie sind direkt bei der Koordinierungsgruppe involviert – und zwar als Vorsitzende\r\nder Untergruppe, die sich um die Entwicklung von methodischen und\r\nprozeduralen Leitlinien kümmert. Können Sie uns ein wenig berichten, wie dort\r\ndie Vorbereitungen konkret laufen?\r\nWieseler: Die Koordinierungsgruppe ist das oberste Entscheidungsgremium des\r\neuropäischen HTA-Prozesses. Die Gruppe trifft sich aktuell einmal im Quartal, um\r\ndie Implementierung der HTA-Regulation voranzutreiben. Die Entscheidungen\r\nder Koordinierungsgruppe werden in stärker inhaltlich arbeitenden Untergruppen\r\nvorbereitet, dazu gehört auch die Untergruppe für methodische und prozedurale\r\nLeitlinien. Für die Untergruppen sind monatliche Treffen geplant. Sowohl in der\r\nKoordinierungsgruppe als auch in den Untergruppen ist eine Mischung aus virtuellen\r\nSitzungen und solchen in einem hybriden Format vorgesehen mit der Option, entweder\r\nvor Ort oder virtuell teilzunehmen.\r\nIn einem ersten Schritt wurde ein Arbeitsplan entwickelt, der die zu entwickelnden\r\nBausteine des EU-HTA-Verfahrens beschreibt, die Verantwortlichkeiten der einzelnen\r\nUntergruppen regelt und auch die Themen identifiziert, die von mehreren\r\nUntergruppen gemeinsam bearbeitet werden sollen.\r\nZur Person\r\nDr. Beate Wieseler leitet beim Institut für Qualität\r\nund Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen\r\n(IQWiG) seit 2011 das Ressort Arzneimittelbewertungen.\r\nDie Biologin ist konkret in die Ausgestaltung\r\ndes EU-HTA-Verfahrens involviert – und zwar\r\nbei der Koordinierungsgruppe als Vorsitzende der\r\nUntergruppe für die Entwicklung von methodischen\r\nund verfahrenstechnischen Leitlinien – eine\r\nSchlüsselposition.\r\nopg: Was sind bei der Arbeit Ihrer Untergruppe die größten Herausforderungen?\r\nUnd welche Themen lassen sich reibungsloser vorbereiten als erwartet?\r\nWieseler: Ziel der europäischen Nutzenbewertung\r\nist es, eine Bewertung von neuen Arzneimitteln und\r\nMedizinprodukten zur Verfügung zu stellen, die Entscheidungen\r\nin den einzelnen Mitgliedsstaaten unterstützen\r\nkann. Die HTA-Regulation sieht deshalb\r\nvor, dass der sogenannte Bewertungsumfang – oder\r\ndie wissenschaftlichen Fragestellungen der Bewertung\r\n– von den Mitgliedsstaaten definiert wird. Diese\r\nFragestellungen werden durch Charakteristika der\r\njeweiligen Gesundheitssysteme beeinflusst, zum Beispiel\r\ndurch die Versorgungsstandards oder auch die Voraussetzungen für Erstattungsentscheidungen.\r\nDiese Rahmenbedingungen müssen in geeigneter Weise\r\nberücksichtigt werden, wenn Methoden, einzureichende Daten und Prozesse für\r\ndas europäische Verfahren festgelegt werden. Der Arbeitsplan für die Übergangszeit\r\nbis zum Beginn der Bewertungen in 2025 konnte reibungslos vereinbart werden,\r\nes besteht Einigkeit über die notwendigen Vorbereitungen.\r\nopg: In Europa existieren in den Ländern recht unterschiedliche Kompetenzniveaus\r\nin Sachen Health Technology Assessment. Wie gehen Sie damit bei den\r\nVorbereitungen um?\r\nWieseler: Der Unterschied liegt primär in den aktuell verfügbaren Ressourcen für\r\nHTA in den verschiedenen Mitgliedsstaaten. Auch das ist teilweise durch die Fragestellungen,\r\ndie die Mitgliedsstaaten durch HTA unterstützen, begründet. Eine Maßnahme,\r\ndie zur gegenseitigen Unterstützung diskutiert wird, ist die Bildung von\r\nthemenspezifischen Expertengruppen aus den HTA-Agenturen, die dann bei Bedarf\r\nherangezogen werden können.\r\nopg: Das IQWiG ist auch bei EUnetHTA 21 vertreten: Wie hat man sich die Zusammenarbeit\r\nund Übergabe zwischen Koordinierungsgruppe und dieser Organisation\r\nvorzustellen?\r\nWieseler: EUnetHTA21 ist ein Projekt, in dem ein Konsortium von HTA-Agenturen\r\naus zwölf verschiedenen Mitgliedsstaaten in Vorbereitung auf die Implementierung\r\nder HTA-Regulation methodische Leitlinien und Prozesse entwickelt,\r\ndie für eine Nutzenbewertung auf europäischer Ebene benötigt werden. Für\r\nDeutschland sind das IQWiG und der G-BA vertreten. Die Arbeitsergebnisse des\r\nProjekts sollen der Koordinierungsgruppe zur Verfügung gestellt werden. Die\r\njeweils verantwortlichen Untergruppen werden die Materialien prüfen und not-\r\n„Ziel der europäischen Nutzenbewertung\r\nist es, eine Bewertung\r\nvon neuen Arzneimitteln\r\nund Medizinprodukten zur\r\nVerfügung zu stellen, die Entscheidungen\r\nin den einzelnen\r\nMitgliedsstaaten unterstützen\r\nkann“, sagt Dr. Beate Wieseler.\r\n© stock.adobe.com, Sasha\r\nwendige Anpassungen diskutieren. Insbesondere soll dabei auch die Sicht der\r\nnicht in EUnetHTA 21 vertretenen Mitgliedsstaaten eingeholt werden. Die abschließende\r\nEntscheidung über die Methoden und Prozesse liegt dann wieder\r\nbei der Koordinierungsgruppe. Ich hoffe, dass die Ergebnisse von EUnetHTA21\r\ndie Entwicklung der Grundlagen für das europäische Verfahren wesentlich erleichtern\r\nund beschleunigen.\r\nopg: Inwiefern könnte das hiesige AMNOG-Verfahren von dem harmonisierten\r\neuropäischen HTA-Verfahren profitieren?\r\nWieseler: Die Erarbeitung des europäischen Verfahrens\r\nmit der Notwendigkeit die eigenen Anforderungen\r\nzu erläutern und in den europäischen Kontext\r\neinzupassen, erfordert einen frischen Blick auf das\r\ngewohnte Vorgehen. Das kann zu sinnvollen Anpassungen\r\nführen.\r\nopg: In welcher Hinsicht befürchten Sie negative Auswirkungen?\r\nWieseler: Die HTA-Regulation sieht vor, dass der Bedarf\r\nder Mitgliedsstaaten bei der Durchführung der\r\nNutzenbewertung auf europäischer Ebene berücksichtigt\r\nwird. Darüber hinaus liegt die Entscheidung über den Zusatznutzen und\r\ndie daraus folgenden Konsequenzen für die Versorgung auf nationaler Ebene.\r\nDie Anforderungen an die Vollständigkeit der Daten und an die Transparenz sind\r\ndie gleichen wie im deutschen Verfahren. Ich befürchte deshalb keine negativen\r\nAuswirkungen der europäischen Bewertung.\r\nopg: Wie schätzen Sie hierzulande den nationalen Anpassungsbedarf aufgrund des\r\neuropäischen Verfahrens ein?\r\nWieseler: Das Bundesgesundheitsministerium hat in einer Antwort auf eine kleine\r\nAnfrage der CDU/CSU Fraktion im Mai dieses Jahres klargestellt, das auch weiterhin\r\ndie bewährten Ergebnisse der Nutzenbewertung nach dem AMNOG-Verfahren\r\nerreicht werden sollen. Insofern wird es notwendig sein, das Ergebnis der europäischen\r\nNutzenbewertung an den AMNOG-Prozess anzuschließen und die Unterlagen,\r\nwo relevant, auf nationaler Ebene zu ergänzen. Potenziell ist eine Anpassung\r\nder Zeitschiene sinnvoll, um den Zeitpunkt zu berücksichtigen, zu dem der europäische\r\nBericht zur Nutzenbewertung verfügbar ist.\r\nopg: Was ist Ihre wichtigste Erkenntnis, die Sie bei den momentanen Vorbereitungen\r\nfür das europäische HTA-Verfahren gewonnen haben?\r\nWieseler: In der Diskussion über die HTA-Verfahren in den einzelnen Mitgliedsstaaten\r\nist mir klar geworden, dass die Nutzenbewertung nicht losgelöst von den\r\njeweiligen Gesundheitssystemen gesehen werden kann, sondern den Kontext der\r\nverschiedenen Systeme berücksichtigen muss. Nur so können die Entscheidungen\r\nmit ihren Auswirkungen auf die Patientenversorgung durch die europäischen\r\nNutzenbewertung sinnvoll unterstützt werden. t\r\nn Patientenvertreter „nur als Ausnahme“\r\nDr. Martin Danner kritisiert eingeschränkte Beteiligungsmöglichkeiten\r\nDeutsche Patientinnen und Patienten blicken mit gemischten Erwartungen\r\nauf das europäische HTA-Verfahren: Dr. Martin Danner, Bundesgeschäftsführer\r\nder BAG Selbsthilfe, moniert etwa, dass bei der Studienbewertung\r\neine Hinzuziehung von Betroffenen „nur als Ausnahme“ vorgesehen sei.\r\nAuch beim Begriff des patientenrelevanten Nutzens vermisst er bislang eine\r\nklare methodische Orientierung an der Patientenperspektive.\r\nopg: Was erwarten die deutschen Patienten von einer harmonisierten europäischen\r\nHTA-Bewertung: eher eine Verbesserung oder eine Verschlechterung des Zugangs\r\nzu neuen Gesundheitstechnologien?\r\nDanner: Im europäischen Vergleich ist der Zugang deutscher Patientinnen und\r\nPatienten zu innovativen Arzneimitteln und Medizinprodukten sehr gut. Aus diesem\r\nGrund ist die Erwartungshaltung hinsichtlich des Aspekts eines beschleunigten\r\nZugangs eher gering.\r\nZur Person\r\nDr. Martin Danner ist Bundesgeschäftsführer\r\nder Bundesarbeitsgemeinschaft\r\nSelbsthilfe von Menschen\r\nmit Behinderung und chronischer\r\nErkrankung und ihren Angehörigen\r\n(BAG Selbsthilfe). Der Jurist ist außerdem\r\nSprecher der Patientenvertretung\r\nbeim Gemeinsamen Bundesausschuss.\r\n© pag\r\nopg: Die Erwartungshaltung von Patienten aus anderen europäischen Ländern\r\ndürfte sich gravierend von der deutschen Sicht unterscheiden, oder?\r\nDanner: In den meisten europäischen Ländern ist die positive HTA-Begutachtung\r\neine Voraussetzung für den Zugang der Patientinnen und Patienten zu innovativen\r\nArzneimitteln. Hierzulande ist der Zugang mit der Zulassung gegeben\r\nund die HTA-Bewertung hat vor allem Bedeutung\r\nfür die Bepreisung. Zwar können niedrige Preisfestsetzungen\r\nauch zum Marktaustritt von Produkten\r\nführen. Das ist aber jedenfalls nicht der Regelfall. Vor\r\ndiesem Hintergrund ist es ganz natürlich, dass sich\r\ndie Erwartungshaltungen in den europäischen Ländern\r\nunterscheiden. Auch in anderen europäischen\r\nLändern fokussieren sich die Diskussionen aber nicht\r\nausschließlich auf HTA-Bewertungen. Viele Gesundheitssysteme\r\nwerden damit überfordert sein, jeden\r\nvorhandenen medizinischen Fortschritt an die Bürgerinnen\r\nund Bürger weiterzugeben, auch wenn es\r\npositive HTA-Bewertungen geben wird. Hierfür fehlen oftmals die finanziellen\r\nGrundlagen. Das europäische Nutzenbewertungsverfahren weckt hier unter Umständen\r\nHoffnungen, die sich nicht realisieren lassen.\r\nopg: Wie bewerten Sie die Beteiligungsmöglichkeiten von Patientinnen und Patienten\r\nim Rahmen des europäischen Bewertungsverfahrens – auch im Vergleich zum\r\ndeutschen AMNOG?\r\nDanner: Wir haben in Deutschland weitreichende Beteiligungsmöglichkeiten, die\r\nsich auch auf die Bewertung von Studiendesigns und von Studienergebnissen beziehen.\r\nDies ist im europäischen Nutzenbewertungsverfahren so nicht vorgesehen.\r\nIm Grunde genommen ist die dortige Beteiligung auch eine nationale Beteiligung,\r\nweil die sogenannten PICOs, das heißt die Bewertungskriterien für die Nutzenbewertung\r\nvon den nationalen Institutionen zu bestimmen sind. In Deutschland greift\r\ninsoweit die Patientenbeteiligung beim Gemeinsamen Bundesausschuss. Im Rahmen\r\nder Studienbewertung ist eine Hinzuziehung von Patientenvertreterinnen und\r\n-vertretern im europäischen Nutzenbewertungsverfahren nur als Ausnahme und\r\nnur zu sehr limitierten Fragestellungen vorgesehen. Dies kritisieren wir.\r\nopg: Und wie löst man das?\r\nDanner: Der Mangel kann dadurch geheilt werden, dass die Ergebnisse der europäischen\r\nNutzenbewertung auch künftig im dann folgenden AMNOG-Verfahren\r\nunter Patientenbeteiligung diskutiert werden können.\r\nopg: Wo sehen Sie außerdem Verbesserungsbedarf auf europäischer Ebene?\r\nDanner: Beim Begriff des patientenrelevanten Nutzens. Hier fehlt es bislang an einer\r\nklaren methodischen Orientierung an der Patientenperspektive.\r\nopg: Ist das AMNOG bei der Patientenbeteiligung vorbildhaft? Welche Elemente\r\nwürden Sie auf europäische Ebene transferieren – und welche lieber nicht?\r\nDanner: Wir müssen beachten, dass es in vielen europäischen Ländern noch keine\r\ngut strukturierte Patientenvertretung gibt. Eine einfache Übertragung der Beteiligungsstandards\r\ndes AMNOG auf das europäische Nutzenbewertungsverfahren\r\nwäre daher unrealistisch. Wir brauchen daher eine europaweite Empowerment-\r\nStrategie, um Patientenbeteiligung schnell in Europa weiterzuentwickeln. Auch\r\nwir in Deutschland können und müssen dazulernen.\r\nopg: In welchen Bereichen?\r\nDanner: Bespiele wie der Patient Hub in Tschechien mit E-Learning-Programmen\r\nfür Patientenvertreter oder die gezielte Einbindung von Menschen mit Migrationshintergrund\r\nin die Patientenvertretung, wie das in Portugal ermöglicht wird,\r\nsollten auch von der Bundesregierung aufgegriffen werden, um hierzulande eine\r\nWeiterentwicklung zu ermöglichen. t\r\nn Zwischen Zulassung, Nutzenbewertung und Leitlinien\r\nProf. Bernhard Wörmann mahnt: „Divergenzen vermeiden“\r\nGrundsätzlich begrüßt Prof. Bernhard Wörmann die europäische Nutzenbewertung:\r\nEin harmonisiertes Verfahren könne die EU attraktiver für klinische\r\nStudien zu neuen Arzneimitteln machen. Der Arzt wirbt aber auch dafür, die\r\nEffizienz und Transparenz des AMNOG-Verfahrens beizubehalten.\r\nopg: Wie bewerten Sie aus ärztlicher Perspektive die\r\nharmonisierte Nutzenbewertung neuer Gesundheitstechnologien\r\n– welche Vor- und Nachteile erwarten Sie?\r\nWörmann: Das zukünftige europäische Verfahren\r\nwird in zwei Schritten durchgeführt werden: Joint\r\nClinical Assessment (JCA) auf EU-Ebene, Bewertung\r\n(Appraisal) auf der nationalen Ebene. Grundsätzlich\r\nbegrüße ich eine europäische Nutzenbewertung. Sie\r\nbündelt Ressourcen und kann Europa beziehungsweise\r\ndie EU stärker machen. Mittel- und langfristig\r\n„Mittel- und langfristig kann ein harmonisiertes Verfahren die EU\r\nattraktiver für klinische Studien zu neuen Arzneimitteln machen“,\r\nfindet Prof. Bernhard Wörmann. © stock.dobe.com, fabioberti.it\r\nkann ein harmonisiertes Verfahren die EU attraktiver für klinische Studien zu neuen\r\nArzneimitteln machen. Aus ärztlicher deutscher Sicht ist es wichtig, die Effizienz\r\nund Transparenz des AMNOG-Verfahrens zu behalten. Es hat dazu geführt, dass\r\nDeutschland bei Krebsmedikamenten in den letzten Jahren das europäische Land\r\nmit der höchsten Rate zugelassener Arzneimittel und mit der kürzesten Zeitdauer\r\nzwischen EMA-Zulassung und Markteinführung war. Ein solch transparentes HTAVerfahren\r\nist nicht in allen EU-Ländern etabliert. Viele EU-Länder versprechen\r\nsich von der EU-Nutzenbewertung vor allem einen rascheren Zugang zu neuen\r\nArzneimitteln.\r\nopg: Wie steht es um die Einbindung des ärztlichen Sachverstandes bei dem europäischen\r\nVerfahren? Wie stimmen Sie sich mit Ihren Kolleginnen und Kollegen aus\r\nanderen Ländern ab?\r\nWörmann: Die frühe Einbindung des ärztlichen Sachverstands, aber auch die\r\nEinbindung der Patientenkompetenz ist eine Herausforderung. Hier haben wir in\r\nDeutschland in den letzten zehn Jahren große Fortschritte gemacht: Zuerst haben\r\nwir den Übergang von Einzelexperten – es waren meistens Männer – zu Expertennetzwerken\r\ngeschafft. Zum zweiten sind die wissenschaftlich- medizinischen\r\nFachgesellschaften durch gesetzliche Änderungen im AMNOG-Prozess über die\r\nAWMF jetzt frühzeitig in die Beratungen einbezogen. Das betrifft zum Beispiel\r\nden aktuellen medizinischen Standard als Komparator für neue Arzneimittel.\r\nDie hierfür erforderlichen Netzwerke müssen EU-weit erst geschaffen werden.\r\nDie jeweiligen europäischen Fachgesellschaften können das koordinieren.\r\nopg: Das europäische Verfahren erfordert anspruchsvolle Prozess- und Methodik-\r\nLeitlinien. Was sind dabei besondere Knackpunkte?\r\nZur Person\r\nProf. Bernhard Wörmann ist medizinischer\r\nLeiter der Deutschen Gesellschaft für Hämatologie\r\nund Medizinische Onkologie\r\n(DGHO) und arbeitet im ambulanten Gesundheitszentrum\r\nder Charité. Er ist Vorsitzender\r\nder Kommission Nutzenbewertung\r\nvon Arzneimitteln der Arbeitsgemeinschaft\r\nwissenschaftlicher medizinischer Fachgesellschaften\r\n(AWMF).\r\nWörmann: Vorgesehen ist ein Joint Clinical Assessment zur Bewertung des Zusatznutzens\r\nneuer Arzneimittel. Basis ist die Methodik des Health Technology\r\nAssessment. Es soll zukünftig parallel zum etablierten EMA-Prozess der Bewertung\r\nvon Sicherheit und Wirksamkeit neuer Arzneimittel starten. Als kritisch empfinde\r\nich vor allem die engen Fristen. Bei Start eines neuen Verfahrens müssen\r\nsich alle EU-Länder zu allen Indikationen bezüglich relevanter Parameter wie Vergleichstherapie,\r\nSubgruppen und Endpunkten äußern. Auf der Methodik-Seite ist\r\ndas europäische HTA-Netzwerk EUnetHA bereits seit einigen Jahren mit großem\r\nAufwand aktiv. Auch das ist herausfordernd, weil die Kriterien derzeit in den\r\nEU-Staaten unterschiedlich sind. Hier sind auf deutscher Seite G-BA und IQWiG\r\neingebunden.\r\nopg: Welche Kinderkrankheiten des AMNOG sollten\r\nauf europäischer Ebene möglichst vermieden werden?\r\nUnd welche AMNOG-Elemente sollten sich auf\r\njeden Fall wiederfinden?\r\nWörmann: Jedes neue System wird von allen Stakeholdern\r\nskeptisch betrachtet. Hier sind besonders\r\nviele beteiligt: pharmazeutische Industrie, Krankenkassen,\r\nstaatliche Gesundheitssysteme, ärztliche\r\nund Patientenseite. Zur Schaffung von Vertrauen\r\nsind nachvollziehbare Ergebnisse erforderlich. Divergenzen\r\nzwischen Zulassung, Nutzenbewertung und\r\nLeitlinien müssen vermieden werden. Gravierende\r\nUnterschiede zwischen Bewertungen auf den verschiedenen\r\nEbenen schaffen Verunsicherung. Das\r\nkann zu Fehlreaktionen führen. „Fehl“ bedeutet entweder,\r\ndass ein neues Arzneimittel nicht eingesetzt\r\nwird oder nicht bei der richtigen Patientenpopulation.\r\nDas bedeutet konkret auch, dass die praktische\r\närztliche Seite die HTA-Methodik verstehen muss –\r\nund umgekehrt.\r\nopg: Die europäische Bewertung startet zunächst mit Krebsmedikamenten und\r\nATMPs – welche Herausforderung sehen Sie speziell bei diesen Arzneimittelgruppen?\r\nWörmann: Aktuell machen Krebsmedikamente und ATMP etwa die Hälfte aller\r\nneuen Arzneimittel aus. Es ist sinnvoll, mit diesen innovativen Bereichen zu starten.\r\nDie nächsten eineinhalb Jahre müssen genutzt werden, damit der Prozess von\r\nBeginn an funktioniert. t\r\n„Jedes neue System wird von\r\nallen Stakeholdern skeptisch\r\nbetrachtet. Hier sind besonders\r\nviele beteiligt: pharmazeutische\r\nIndustrie, Krankenkassen,\r\nstaatliche Gesundheitssysteme,\r\närztliche und Patientenseite“,\r\nsagt Bernhard Wörmann.\r\n© stock.adobe.com, Hilch\r\nEuropa übernimmt\r\nNationale Gestaltungsmöglichkeiten bleiben aber erhalten\r\nEin Statement von Ilka Wölfle,\r\nDirektorin Deutsche Sozialversicherung\r\nEuropavertretung (DSV)\r\nDie Zuständigkeit für die Gestaltung der Gesundheitssysteme\r\nliegt grundlegend bei den Mitgliedsstaaten.\r\nAber: Die EU unterstützt die europäischen\r\nLänder bei der Umsetzung gemeinsamer\r\nZiele, schafft Gestaltungsräume und bündelt\r\nRessourcen. In den letzten Jahren hat die Gesundheitspolitik\r\neinen immer höheren Stellenwert erhalten.\r\nDas Mehr an koordiniertem und verbindlicherem Vorgehen aus Brüssel\r\nist in vielen Bereichen hilfreich – auch bei der europäischen Nutzenbewertung\r\n(EU-HTA). Denn hier beschränkt eine stärkere europäische Koordination nicht die\r\nGestaltungsmöglichkeiten der Mitgliedstaaten, sondern ergänzt sie sinnvoll.\r\nZusammenarbeit auf Augenhöhe\r\nWie sieht die EU-HTA konkret aus? Die Nutzenbewertung\r\nwird gemeinsam von den Mitgliedstaaten\r\nin einer Koordinierungsgruppe durchgeführt. Die\r\nMitgliedstaaten arbeiten auf Augenhöhe zusammen\r\nund die Europäische Kommission unterstützt\r\nsie administrativ. Die nationalen HTA-Organisationen\r\nentscheiden selbst, in welchem Umfang sie\r\ndie europäischen Bewertungsergebnisse nutzen\r\nund übernehmen. Das ist auch gut so. Denn die\r\nEntscheidungsgrundlagen für die Bewertung und\r\nErstattungsfähigkeit von Arzneimitteln beruhen in\r\nden nationalen Gesundheitssystemen auf unterschiedlichen\r\nKriterien.\r\nDeutschland trifft die Entscheidungen zur Nutzenbewertung\r\nauf der Grundlage einer methodisch\r\naufwendigen Bewertung des medizinischen\r\nNutzens – genauer: des Zusatznutzens eines\r\nArzneimittels – und das anhand strenger wissenschaftlicher\r\nKriterien. Kosten-Nutzen-Bewertungen\r\nspielen eine eher nachrangige Rolle. Letztere\r\n„Die Mitgliedstaaten arbeiten auf Augenhöhe zusammen und die Europäische\r\nKommission unterstützt sie administrativ“, erläutert Ilka Wöfle.\r\n© stock.adobe.com, Gabriele\r\n© Jan\r\nsind aber in anderen Gesundheitssystemen von entscheidender Bedeutung. Es ist\r\ndeshalb gut und wichtig, dass diese nationalen Besonderheiten durch die EU-HTA\r\nweiterhin gewahrt bleiben.\r\nGrößtmögliche Transparenz\r\nDie DSV hat sich im Gesetzgebungsprozess genau hierfür stark gemacht. Wichtig\r\nwar uns, dass die gemeinsamen HTA-Bewertungen für die Mitgliedstaaten nicht\r\nzwingend vorgegeben werden, sondern auch eigene nationale Bewertungen vorgenommen\r\nwerden können. Die Europäische Kommission hatte hier zunächst\r\neinen anderen Plan: Im Verordnungsentwurf war eine verbindliche Übernahme\r\nder HTA-Ergebnisse vorgesehen. Aber wir konnten mit guten Argumenten überzeugen.\r\nZudem haben wir uns für eine größtmögliche Transparenz der Bewertungsverfahren\r\nund -ergebnisse eingesetzt. Nun müssen die Unterlagen für die\r\nBewertungsprozesse und die Ergebnisse veröffentlicht werden.\r\nEin weiterer Schritt hin zu einer gut funktionierenden EU-Kooperation war es,\r\neinen Konsens über die Methodik der Nutzenbewertung zu erzielen. Denn nur\r\nso können die Bewertungsergebnisse von den nationalen HTA-Organisationen\r\nsinnvoll verwendet werden. Für die DSV war es dabei wichtig, dass die Methodik\r\nden aktuellen Standards der evidenzbasierten Medizin folgt – hiervon profitieren\r\nletztendlich die Patientinnen und Patienten in allen Mitgliedstaaten.\r\nDie Umsetzung der HTA-Verordnung ist anspruchsvoll, da viel Koordinationsaufwand\r\nnotwendig ist. Die DSV wird die Umsetzung der EU-HTA eng begleiten\r\nund sich weiterhin dafür einsetzen, dass am Ende für die Versicherten ein größtmöglicher\r\nNutzen entsteht.\r\nEndlich: EU-HTA des klinischen Nutzens startet\r\nBessere Daten für mehr Transparenz und bessere Entscheidungen\r\nEin Statement von Prof. Reinhard Busse, Professor\r\nfür Management im Gesundheitswesen\r\nan der Technischen Universität Berlin\r\nEndlich startet ab 2025 die europäische HTA-Bewertung\r\ndes klinischen Nutzens von Arzneimitteln,\r\nzunächst gegen Krebs und für neuartige Therapien,\r\nspäter aber auch für andere EU-weit zugelassene\r\nArzneimittel. Ergänzt wird dies von HTA für Hochrisiko-\r\nMedizinprodukte und In-vitro-Diagnostika.\r\nIm Zentrum der Bewertung: die „relative Effektivität“\r\nSchwerpunkt der gemeinsamen Bewertung ist die „relative Effektivität“, also das,\r\nwas wir als Zusatznutzen bezeichnen. Dieser hängt vor allem von drei Parametern\r\nab: (1) den gewählten Endpunkten, (2) der Zerlegung „aller“ möglichen Patienten\r\nin Subgruppen und (3) den Komparatoren. So macht es bei Krebsmedikamenten\r\neinen Unterschied, ob ich ad (1) etwa\r\nGesamtüberleben, progressions-freies Überleben\r\noder die Lebensqualität betrachte, ad (2) alle Patienten\r\nmit der Diagnose, nur Therapieversager\r\noder nur diejenigen mit einem Rezidiv nach initial\r\nerfolgreicher Therapie betrachte und ad (3) jeden\r\nKomparator akzeptiere, nur denjenigen, der\r\nin Leitlinien als erste Wahl empfohlen wird, oder\r\ndie derzeitige Standardtherapie, gemessen an der\r\nHäufigkeit. Über alle diese Faktoren, die man sich\r\nzusammengenommen als Kubus vorstellen kann,\r\nkann es getrennte Auffassungen geben: Manche\r\nwerden sich nachvollziehbar zwischen europäischen\r\nLändern unterscheiden (etwa die derzeitige\r\nStandardtherapie), manche angesichts von\r\neuropäischen Leitlinien schon weniger, und wiederum\r\nandere – etwa zu akzeptablen Endpunkten\r\n– hängen eher von Prioritäten der HTA-Agenturen\r\nals etwa von unterschiedlichen Prioritäten in den\r\njeweiligen Bevölkerungen ab.\r\n„Über alle diese Faktoren, die man sich zusammengenommen als Kubus\r\nvorstellen kann, kann es getrennte Auffassungen geben“, sagt Prof.\r\nReinhard Busse. © stock.adobe.com, XtravaganT, Bearbeitung: pag\r\nDeutlich mehr Transparenz\r\nDa laut Verordnung so ein HTA nicht nur zu einem Endpunkt, für eine Gruppe\r\nund einen Komparator erfolgt – dem dann die Mitgliedstaaten sozusagen sklavisch\r\nfolgen müssten – wird das europäische HTA stattdessen den angesprochenen\r\nKubus füllen. Damit böte es deutlich mehr Transparenz als heute, die Mitgliedstaaten\r\nwürden die Teile nutzen, die für ihre Situation relevant sind, und auf\r\ndieser Grundlage ihre eigenen Entscheidungen zur Aufnahme in den Leistungskatalog\r\ntreffen.\r\nSo ein Vorgehen ist\r\ndeutlich zielführender als\r\ndie bisherigen nationalen\r\nAlleingänge, wo die Umsetzung\r\nder eigenen Methodik\r\nhäufig an der Datenverfügbarkeit\r\nscheitert. Wo keine\r\nentsprechende Endpunkt/\r\nSubgruppen/Komparator-\r\nStudie nach deutscher oder\r\nsonstiger Vorstellung vorliegt,\r\nkann die methodisch\r\nakribischste HTA-Agentur keine Ergebnisse finden. Auch hier setzt die europäische\r\nHTA-Verordnung an: Arzneimittelhersteller können deutlich vor Markteinführung\r\neine „gemeinsame wissenschaftliche Beratung“ beantragen. Studien können\r\ndann hinsichtlich eingeschlossener Patienten und Subgruppen, Endpunkte und\r\nKomparatoren so gestaltet werden, dass die für die EU-weite Zulassung und für\r\nein sinnvolles HTA notwendigen Daten tatsächlich vorhanden sind. Dies ist nur\r\nauf europäischer Ebene erreichbar – von den nicht vorhandenen HTA-Kapazitäten\r\nin kleineren Ländern mal ganz abgesehen.\r\nStimmungsbild aus dem Bundestag\r\nWarum die Abgeordneten EU-HTA für wichtig halten\r\nRundruf bei den Arzneimittelexpertinnen und -experten im Bundestag:\r\nWarum halten die Abgeordneten das europäische Health-Technology-\r\nAssessment-Verfahren für wichtig? Die Antworten von Martina Stamm-\r\nFibich (SPD), Dr. Paula Piechotta (Die Grünen), Dr. Georg Kippels (CDU) und\r\nLars F. Lindemann (FDP) lesen Sie hier.\r\n„EU-HTA ist wichtig, weil …\r\n… hierdurch eine schnelle und flächendeckende\r\nVersorgung in allen\r\neuropäischen Mitgliedstaaten gewährleistet\r\nwerden kann und gleichzeitig\r\nfür die Pharma-Unternehmen eine\r\ndeutliche Entbürokratisierung stattfindet.\r\nZudem wird der Pharmastandort\r\nEuropa wieder gestärkt und für die\r\nforschende Pharmaindustrie attraktiver\r\ngemacht, um gegen die internationale\r\nKonkurrenz, insbesondere auch\r\naus China und Indien, bestehen zu\r\nkönnen.“\r\nDr. Georg Kippels (CDU)\r\n„EU-HTA ist wichtig, weil …\r\n... europäische Lösungen im Bereich\r\nder Arzneimittel, so auch bei der\r\nklinischen Nutzenbewertung neuer\r\nTherapien, zur Standortstabilisierung\r\nvor dem Hintergrund weltweiter Konkurrenz\r\nwichtig und notwendig sind.\r\nDadurch können Verfahren vereinheitlicht\r\nund ein schneller Zugang zu\r\nneuen Therapien ermöglicht werden.\r\nEs sollte immer das Ziel sein, Doppelarbeiten\r\nfür die Unternehmen zu vermeiden\r\nund Strukturen effizient und\r\nbürokratiearm zu gestalten.“\r\nLars F. Lindemann (FDP)\r\n„EU-HTA ist wichtig, weil …\r\n... wir damit einen einheitlichen\r\nBewertungsmaßstab auf EU-Ebene\r\nsetzen. Das mag aus deutscher Sicht\r\nvielleicht nicht ganz so wichtig sein, da\r\nwir mit der frühen Nutzenbewertung\r\nbereits seit langem ein gut funktionierendes\r\nHTA haben, allerdings sollten\r\nwir auch an die anderen EU-Mitgliedsstaaten\r\ndenken. Mit der Vereinheitlichung\r\nauf EU-Ebene reduzieren wir\r\ndas Risiko fragmentierter und verspäteter\r\nTherapiezugänge innerhalb der\r\nEU und sichern einen besseren Zugang\r\nzu medizinischen Innovationen.“\r\nMartina Stamm-Fibich (SPD)\r\n„EU-HTA ist wichtig, weil …\r\n... ausschließlich wirksame und sichere\r\nArzneimittel und Medizinprodukte\r\nim Sinne der Patient:innensicherheit\r\neine Zulassung in der EU erhalten dürfen.\r\nEs ist daher zu begrüßen, dass nun\r\nBewertungsverfahren auf Grundlage\r\nvon europaweiten, einheitlichen Maßstäben\r\nstattfinden sollen, und so die\r\nTransparenz und Vergleichbarkeit von\r\nBewertungsverfahren verbessert wird.\r\nAußerdem ergeben sich potenzielle\r\nBürokratieentlastungen für die Unternehmen\r\ndurch das einheitliche und\r\nstrukturierte Vorgehen.“\r\nDr. Paula Piechotta (Die Grünen)\r\nDie Zusammenarbeit ist zentral\r\nDr. Michael Berntgen: „Evidenzpläne früh abstimmen“\r\nDas europäische HTA-Verfahren setzt eine enge Zusammenarbeit zwischen\r\nden HTA-Behörden und der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) voraus.\r\nEinen Einblick, wie die gemeinsamen Vorbereitungen laufen, gibt\r\nEMA-Abteilungsleiter Dr. Michael Berntgen im Interview.\r\nopg: Derzeit laufen die Vorbereitungen für die Harmonisierung von Nutzenbewertungen\r\nauf europäischer Ebene. Ist die EMA in die Vorbereitungen involviert?\r\nWie halten Sie Schritt?\r\nBerntgen: Medizinische Innovationen sind nur dann interessant, wenn sie die\r\nPatientinnen und Patienten erreichen. Die Implementierung einer gemeinsamen,\r\neuropaweiten Bewertung von Gesundheitstechnologien im Kontext der bestehenden\r\nAlternativen ist ein wichtiger neuer Meilenstein, um den Zugang zu den nationalen\r\nGesundheitssystemen zu ermöglichen. Innerhalb des Wirkungsbereichs der\r\nEntscheidungsträger haben Regulatoren und HTA-Institutionen spezifische Aufgaben\r\nund klar definierte Schnittstellen. Daher ist unsere Zusammenarbeit von\r\nzentraler Bedeutung. Für den HTA-Prozess auf europäischer Ebene bedeutet dies,\r\ndass die Gesetzgebung den Rahmen für die Zusammenarbeit vorgibt und die Europäische\r\nArzneimittelagentur innerhalb der Grenzen unseres Aufgabenbereichs aktiv\r\nan der Umsetzung beteiligt ist.\r\nopg: Was bildet die Grundlage für die Zusammenarbeit von HTA-Institutionen und\r\nRegulatoren?\r\nBerntgen: Die langjährige Einbeziehung von Kollegen aus dem HTA-Bereich. Seit\r\n2010 arbeiten die EMA und EUnetHTA bei für beide Seiten wichtigen Themen\r\neng zusammen. Dadurch haben sich gegenseitiges Vertrauen und Verständnis\r\nfür die Basis technischen Arbeitens entwickelt. Hinsichtlich der Implementierung\r\nder Maßnahmen für die neue HTA-Verordnung ist die EMA aktiv an einer Reihe\r\nvielfältiger Aktivitäten beteiligt, die technische Arbeiten, Kommunikation und Forschungsinitiativen\r\nsowie die Schritte für die Umsetzung umfassen. Die Beteiligung\r\nder EMA erfolgt in Abstimmung mit dem EUnetHTA21-Konsortium im Rahmen\r\nunseres gemeinsamen Aktionsplans und mit Unterstützung der Europäischen\r\nKommission gemäß ihres Umsetzungsplans.\r\nZur Person\r\nDr. Michael Berntgen leitet bei der\r\nEuropäischen Arzneimittelagentur\r\n(European Medicines Agency, EMA)\r\ndie Abteilung „Scientific Evidence\r\nGeneration“. Der Apotheker arbeitete\r\nzuvor unter anderem bei der\r\nPharmaindustrie in Deutschland\r\nund Großbritannien im Bereich Regulatory\r\nAffairs, bevor er 2006 zum\r\nBundesinstitut für Arzneimittel und\r\nMedizinprodukte und 2007 zur EMA\r\nwechselte.\r\nopg: Welche Veränderungen erwarten Sie auf europäischer Ebene von der gemeinsamen\r\nklinischen Bewertung? Wie wirkt sich diese auf die Zusammenarbeit\r\nzwischen HTA-Institutionen und Regulierungsbehörden aus?\r\nBerntgen: Die gemeinsame klinische Bewertung ist das Kernergebnis der HTA und\r\nmit der Nutzen-Risiko-Bewertung der Regulatoren gleichzusetzen. Sie baut auf dem\r\nBehandlungsziel der jeweiligen Nutzen-Risiko-Bewertung auf, zum Beispiel bei der\r\nBestimmung einer Patientenpopulation für die sichere und wirksame Anwendung\r\nder Therapie. Die verschiedenen Entscheidungsträger verbindet die Evidenzbasierung\r\nihrer Arbeit. Ein zentrales Element für die\r\nZusammenarbeit ist somit auch die Frage,\r\nwie wir uns in puncto evidenzbasiertes\r\nDesign, Erstellung und Überprüfung\r\nannähern und sicherstellen können,\r\ndass alle Entscheidungen auf robuster\r\nEvidenz beruhen. Die neue HTA-Verordnung\r\nerkennt den Wert der Zusammenarbeit\r\nzwischen Regulierungsbehörden\r\nund HTA-Institutionen auf europäischer\r\nEbene an. Sie definiert spezifische Bereiche\r\nfür die Zusammenarbeit.\r\nopg: Welche sind das konkret?\r\nBerntgen: Das ist zum einen die parallele Durchführung gemeinsamer wissenschaftlicher\r\nBeratungen (Joint Scientific Consultations, JSC), das bedeutet wissenschaftliche\r\nUnterstützung in Form einer Beratung der Entwickler zu deren Methoden\r\nder Evidenzgenerierung aus regulatorischer und HTA-Perspektive. Zum\r\nanderen die Mitwirkung der HTA-Koordinierungsgruppe an der gemeinsamen\r\nklinischen Bewertung, beispielsweise durch die Bereitstellung von Informationen\r\nfür die finale regulatorische Bewertung und den Austausch über erforderliche\r\nNachweise nach der Zulassung/dem Inverkehrbringen. Darüber hinaus unterstützt\r\ndie EMA im Rahmen der von der HTA-Koordinierungsgruppe erstellten Arbeitsplanung\r\ndie Suche nach neuen Technologien. Die EMA ist bereit, Chancen, die\r\nsich durch die neue HTA-Verordnung bieten, zu ergreifen und als Schnittstelle\r\nzwischen Regulatoren und HTA-Organisationen zu fungieren.\r\nopg: Welche Besonderheiten sehen Sie in Bezug auf spezielle Zulassungsarten,\r\nzum Beispiel „bedingte Marktzulassung“, „Zulassung unter außergewöhnlichen\r\nUmständen“ und bei der Frage, wie Regulierungsbehörden und HTA-Institutionen\r\nhinsichtlich der Evidenz-Anforderungen zusammenarbeiten sollten?\r\nBerntgen: Die Zusammenarbeit zwischen Regulierungsbehörden und HTA-Organisationen\r\nist entscheidend für die Erleichterung des Zugangs zu Therapien. Bei\r\nder Evidenzgenerierung wird häufig von einem Lebenszyklus-Ansatz gesprochen.\r\nHierbei werden mehrere Faktoren\r\nberücksichtigt: Für die verschiedenen\r\nArten der Entscheidungsfindung,\r\nzum Beispiel bei Regulatoren\r\nund HTA-Institutionen, müssen\r\nunterschiedliche Arten von Evidenz\r\nherangezogen werden, wie etwa\r\nEvidenzdaten aus klinischen Studien\r\nsowie Daten aus der Praxis, die im\r\nLaufe des Lebenszyklus der Therapien\r\nerzeugt werden – angefangen\r\nbei der frühen Forschung bis nach\r\nder Inverkehrbringung. Die Anforderungen an die Evidenz müssen frühzeitig\r\ndiskutiert werden. Therapien, die Behandlungslücken schließen sollen und für\r\ndie beschleunigte Zulassungsverfahren gelten, wie zum Beispiel eine bedingte\r\nMarktzulassung, aber auch neue Paradigmen wie Gentherapien oder nicht auf\r\nhistologischen Befunden beruhende Indikationen in der Onkologie erschweren\r\ndie Entscheidungsfindung. Der Umgang mit Unsicherheiten in der Evidenz ist ein\r\nSchlüsselelement, das ein fein abgestimmtes Gleichgewicht, fundierte Methoden\r\nund ein robustes Rahmenwerk für die Nachbeobachtung erfordert. In diesem\r\nZusammenhang sollte auch die Bedeutung der Generierung von Evidenzdaten\r\nnach der Zulassung betont werden.\r\nopg: Inwiefern?\r\nBerntgen: Eine frühzeitige Festlegung der Anforderungen für die Evidenzgenerierung\r\nnach der Zulassung bietet Gelegenheit, die Erfordernisse beim Umgang\r\nmit Unsicherheiten, beispielsweise bei Therapien für einen ungedeckten medizinischen\r\nBedarf, bei denen Evidenzdaten aus der Praxis erst nach der ersten Entscheidungsfindung\r\nerhoben werden können, aufeinander auszurichten. Die Erfahrung\r\nhat gezeigt, dass die Anforderungen an die Evidenz bei der Entscheidungsfindung\r\nunterschiedlich sein können. Daher sollten Entwickler ihre Evidenzpläne mit allen\r\nParteien frühzeitig abstimmen.\r\nPlädoyer für eine echte europäische Nutzenbewertung\r\nMatteo Scarabelli warnt vor Fragmentierung auf zentralisierter Ebene\r\nDie aktuelle Phase sollte unbedingt für die Umsetzung eines funktionsfähigen\r\nEU-HTA-Rahmenwerks genutzt werden, das den in der Verordnung\r\nfestgelegten Zielen gerecht wird. So lautet der Appell von Industrie-Vertreter\r\nMatteo Scarabelli. Der größtmögliche Fehler wäre für ihn, das Jahr\r\n2025 als weitere Testphase für das neue HTA-Rahmenwerk zu betrachten.\r\nopg: EU-HTA könnte zu mehr Effizienz und einem beschleunigten Zugang zu\r\nArzneimitteln führen. Es könnte jedoch auch mit zusätzlichem Aufwand für die\r\nBeteiligten verbunden sein, statt die Verfahren zu vereinfachen. Welche Hoffnungen\r\noder Befürchtungen haben Sie?\r\nScarabelli: Die HTA-Verordnung der EU kann eine entscheidende Rolle bei einer\r\nschnelleren Entscheidungsfindung und dem Zugang von Patientinnen und Patienten\r\nzu Therapien in den Mitgliedsstaaten spielen. Laut EU-Kommissarin Stella Kyriakides\r\nzielt die HTA-Verordnung der EU darauf ab, die Mitgliedsstaaten in die Lage\r\nzu versetzen, „raschere und faktengestützte Entscheidungen über den Zugang von\r\nPatientinnen und Patienten zu innovativen Technologien zu treffen“ und zudem\r\n„die Planungssicherheit für die Behörden der Mitgliedsstaaten und die Branche zu\r\nerhöhen“. Die Verabschiedung des Rahmenwerks, das die in der Vergangenheit\r\nerforderliche Fragmentierung (sowohl von Datenanforderungen als auch klinischen\r\nBewertungsmethodologien) durch die Hersteller hinfällig macht, ist mit großen\r\nHoffnungen verbunden und soll dank der gemeinsamen klinischen Bewertung\r\n(Joint Clinical Assessment, JCA) ermöglichen, allen EU-Ländern und Interessenvertretern\r\neinheitliche und gleichermaßen vertrauenswürdige Daten zum selben Zeit-\r\nZur Person\r\nMatteo Scarabelli ist Associate Director Market\r\nAccess beim europäischen Pharamaverband EFPIA\r\n(European Federation of Pharmaceutical Industries\r\nand Associations). Zuvor war er für Patient Engagement\r\nund HTA bei Eurordis, eine europäische\r\npatientengeführte Allianz für Seltene Erkrankungen,\r\nzuständig.\r\npunkt zur Verfügung zu stellen. Die HTA-Verordnung der EU schützt jedoch auch\r\ndie Subsidiarität der Mitgliedsstaaten, da sie weiterhin die volle Verantwortung\r\nfür endgültige Entscheidung über den Zugang von Patientinnen und Patienten in\r\nihrer Region haben, wenngleich diese\r\ndurch eine gemeinsame klinische\r\nBewertung der Therapien gestützt\r\nwird. Eines der größten Risiken besteht\r\nsomit darin, dass die JCA zu\r\neiner Verschmelzung der vielen unterschiedlichen\r\nnationalen Praktiken\r\nführt und die aktuelle Fragmentierung\r\nin den Ländern auf die zentralisierte\r\nEbene übertragen wird.\r\nopg: Mit welchen Konsequenzen?\r\nScarabelli: Dadurch würde der europäische Prozess undurchführbar, während die\r\nVerfahren auf nationaler Ebene im Vergleich zum Status quo potenziell Verzögerungen\r\nausgesetzt wären. Bei einem solchen Szenario würden die Ziele der HTAVerordnung\r\nin Bezug auf Planungssicherheit und Harmonisierung nicht erfüllt\r\nwerden, und die EU-Verfahren kämen vielmehr als zusätzliche HTA-Aktivität ohne\r\nrelevanten Nutzen für die nationale Entscheidungsfindung hinzu, was zu einem\r\nhöheren administrativen Aufwand für die Unternehmen führen würde.\r\nopg: Was fordern Sie?\r\nScarabelli: Für die erfolgreiche Umsetzung des EU-HTA-Verfahrens ist es wichtig,\r\ndass der gemeinsamen klinischen Bewertung für alle Interessenvertreter ein\r\nprädiktives und funktionsfähiges Verfahren zugrunde liegt, das konsequent auf\r\ndie Gemeinsamkeiten der Mitgliedsstaaten ausgerichtet ist und durch moderne\r\nevidenzbasierte Methoden gestützt wird, welche die Umstände der Therapieentwicklung\r\nund die regulatorischen Genehmigungswege widerspiegeln.\r\nDer größtmögliche Fehler, der begangen werden könnte, wäre das Jahr 2025 –\r\nalso das Jahr der offiziellen Umsetzung der HTA-Verordnung – als weitere Testphase\r\nfür das neue HTA-Rahmenwerks der EU für die ersten onkologischen Präparate und\r\nneuartigen Therapien (ATMPs) zu betrachten. Die Erfahrungen der ersten Bewertungen\r\nsollten darauf abzielen, die hohen Erwartungen zu erfüllen, die viele Interessenträger,\r\nvon Patienten über Entwickler bis hin zu nationalen Behörden, in das\r\nVerfahren gesetzt haben. Alle zukünftigen gemeinsamen klinischen Bewertungen,\r\neinschließlich der ersten JCA 2025, werden reelle Konsequenzen haben, da sie sich\r\nauf die EU-Versorgungsnormen und, was noch viel wichtiger ist, auf das Leben der\r\nPatientinnen und Patienten auswirken.\r\n„Eines der größten\r\nRisiken besteht somit\r\ndarin, dass die JCA\r\nzu einer Verschmelzung\r\nder vielen\r\nunterschiedlichen\r\nnationalen Praktiken\r\nführt und die aktuelle\r\nFragmentierung in\r\nden Ländern auf die\r\nzentralisierte Ebene\r\nübertragen wird“,\r\nwarnt Matteo Scarabelli.\r\n© stock.adobe.\r\ncom, Xaver Klaussner\r\nopg: Das bedeutet?\r\nScarabelli: Wir müssen die aktuelle Phase unbedingt für die Umsetzung eines\r\nfunktionsfähigen EU-HTA-Rahmenwerks, das den in der Verordnung festgelegten\r\nZielen gerecht wird, nutzen. Zu diesem Zweck müssen alle relevanten Interessenvertreter\r\neingebunden und aufgefordert werden, ihre HTA-Expertise bei der\r\nVorbereitung und Ausarbeitung eines funktionsfähigen Verfahrens einzubringen,\r\nwelches die Ziele einer echten europäischen Nutzenbewertung\r\nerfüllt und dem schwerfälligen Prozess\r\ndurch die Aufsplittung von Anforderungen und Einreichungen\r\nin mehreren Systemen ein Ende setzt, um\r\nPatientinnen und Patienten einen schnelleren Zugang\r\nzu Therapien zu ermöglichen.\r\nopg: Lassen Sie uns über einige Probleme sprechen,\r\nmit denen die Branche aktuell zu kämpfen hat: Wie\r\nsind die Unternehmen in den Prozess eingebunden,\r\nzum Beispiel nach dem PICO-Schema? Sind Sie damit\r\nzufrieden?\r\nScarabelli: Entscheidend ist, dass die EU-HTA-Koordinierungsgruppe einen Scoping-\r\nProzess für JCA-Projektpläne entwickelt, der sowohl die Bedürfnisse der Mitgliedsstaaten\r\nals auch die Notwendigkeit eines funktionsfähigen Systems erfüllt. Wichtigstes\r\nElement dieses Prozesses wird sein, es Entwicklern zu ermöglichen, ein aussagekräftiges\r\nDossier mit Nachweisen für das JCA-Komitee zu erstellen und einzureichen,\r\ndas gleichzeitig die HTA-Zeitpläne für die Entwicklung und Bewertung berücksichtigt:\r\netwa fünf Monate für das Scoping und weniger als 150 Tage für die Bewertung.\r\nZu diesem Zweck sollte das JCA-Verfahren eher die allgemeinen Erwartungen\r\nan die Evidenz harmonisieren, als eine reine Verschmelzung unterschiedlicher nationaler\r\nPraktiken und Erwartungen anzustreben. Leider führt der von den Mitgliedern\r\ndes EUnetHTA21-Konsortiums mit der Scoping-Guideline (ID D4.2) vorgeschlagene\r\nAnsatz eher zur Aufrechterhaltung der unterschiedlichen nationalen HTA-Praktiken\r\nstatt zur Vereinheitlichung, sodass die Vorteile der gemeinsamen Arbeit nicht genutzt\r\nwerden können.\r\nopg: Können Sie das näher ausführen?\r\nScarabelli: Infolge des vorgeschlagenen Ansatzes könnte der Scoping-Prozess noch\r\nmehr und unvereinbare Vorgaben bezüglich der vorzulegenden Nachweise (PICOs)\r\ngenerieren, wodurch mehrere Bewertungen von denselben Bewertungsbehörden\r\nparallel durchgeführt werden müssen, ohne dass im Ergebnis eine echte europäische\r\nPerspektive als „eine JCA“ erkennbar wäre.\r\n„Für ein funktionsfähiges EUHTA-\r\nRahmenwerk müssen alle\r\nrelevanten Interessenvertreter\r\neingebunden und aufgefordert\r\nwerden, ihre HTA-Expertise bei\r\nder Vorbereitung und Ausarbeitung\r\neines funktionsfähigen\r\nVerfahrens einzubringen“,\r\nfordert Matteo Scarabelli. ©\r\niStock.com, Feodora Chiosea\r\nErste Fallstudien legen die Vermutung nahe, dass die Zahlen im mittleren bis\r\nhohen zweistelligen Bereich liegen könnten. Das Ziel eines umsetzbaren und\r\nharmonisierten JCA-Prozesses kann nur erreicht werden, wenn Entwickler von\r\nGesundheitstechnologien, Patientinnen und Patienten, Kliniker und HTA-Organisationen\r\nbei den relevanten Aspekten des JCA-Verfahrens angemessen und\r\nrechtzeitig interagieren. Dies gilt besonders für die Scoping-Phase, wenn alle zu\r\nbeantwortenden Fragen gestellt und mit den relevanten Interessenträgern (Bewertungsbehörden,\r\nEntwickler und externe Experten wie Patienten und Kliniker)\r\ndiskutiert werden müssen. Leider haben Entwickler keine Möglichkeit, sich bei\r\nder Festlegung des PICO-Schemas effizient mit den Bewertungsbehörden auszutauschen,\r\nwas sich von Beginn an negativ auf die Qualität der gemeinsamen\r\nklinischen Bewertungen auswirkt.\r\nDie Pharmabranche verfügt über einzigartiges und bemerkenswertes Know-how\r\nbeim parallelen Arbeiten mit nationalen und lokalen HTA-Institutionen und Methoden\r\nund kennt die Chancen für eine verstärkte Harmonisierung. Zwar sehen auch\r\nwir die Notwendigkeit der „Unabhängigkeit“ der Bewertungsgremien im HTAProzess,\r\ndennoch glauben wir, dass diese Erkenntnis auch im neuen europäischen\r\nSystem verankert werden muss, um ab dem Inkrafttreten der Verordnung 2025\r\neine qualitativ hochwertige gemeinsame Arbeit zu ermöglichen.\r\nopg: Wie beurteilen Sie die Finanzierung des HTA-Prozesses in der EU? Ist sie ausreichend\r\nund nachhaltig? Falls ja, inwiefern? Falls nein, warum nicht?\r\nScarabelli: Die Implementierungsphase, in der wir uns aktuell befinden, ist maßgeblich\r\nfür den Erfolg der HTA-Verordnung. Die Ablauffrist Januar 2025 steht\r\nunmittelbar bevor, und wir können es uns nicht leisten, sie zu verschieben. Die\r\nEntscheidungen und Maßnahmen für ein funktionsfähiges, nachhaltiges und zukunftssicheres\r\nEU-HTA-System müssen jetzt getroffen werden, damit sie zu gegebener\r\nZeit umgesetzt werden können. Auch wenn die künftigen Aktivitäten im\r\nRahmen der EU-HTA-Verordnung weitestgehend von den EU-Mitgliedsstaaten\r\ndurchgeführt werden, ist die Europäische Kommission dennoch dafür verantwort-\r\n13.01.2030\r\nAlle weiteren Arzneimittel,\r\ndie der EU-HTA-Verordnung\r\nunterliegen\r\n13.01.2028\r\nOrphan Drugs\r\n12.01.2025\r\nArzneimittel mit\r\nIndikation Krebs\r\nund ATMPs\r\n* Die Anwendung nach HTA-Verordnung erfolgt stufenweise für verschiedene\r\nArzneimittelgruppen. Dabei ist das Datum des Antrags auf Inverkehrbringen maßgeblich.\r\nImplementierungsphase – 3 Jahre\r\nab 12.01.2025\r\nErste Anwendung nach\r\nHTA-Verordnung*\r\nEUnetHTA-21 Konsortium\r\n2 Jahre, Q3 2021 bis Q3 2023\r\nlich, nicht nur in finanzieller Hinsicht, sondern auch in puncto Mitarbeiterressourcen\r\nund Know-how für angemessene Unterstützung zu sorgen.\r\nIn diesem Sinne sind wir der Meinung, dass – ohne genaue Zahlen zu kennen\r\n– jede finanzielle Entscheidung der Europäischen Kommission vom klaren und zukunftsgerichteten\r\nWillen abhängen sollte, ab Tag 1 ein funktionsfähiges und mit\r\nangemessenen Ressourcen ausgestattetes System aufzubauen.\r\nUnserer Meinung nach ist die Finanzierung der folgenden Aktivitäten – um nur\r\neinige zu nennen – für ein funktionsfähiges EU-HTA-Rahmenwerk entscheidend:\r\nein voll funktionsfähiges EK-Sekretariat, der Aufbau von Kapazitäten für Bewertungsgremien,\r\neinschließlich Schulungsprogrammen, insbesondere zu Joint Scientific\r\nConsultation (JSC), die systematische Übernahme von EU-Ergebnissen durch\r\ndie Länder auf Ebene der Mitgliedsstaaten, die Unterstützung und Entlohnung\r\nexterner Experten sowie von an der gemeinsamen Arbeit beteiligten Interessenverbänden\r\nvon Patienten und Klinikern.\r\nopg: Kritiker halten die finanziellen Ressourcen des EU-HTA-Prozesses für unzureichend,\r\nsodass nicht genügend Beratungskapazitäten verfügbar sind. Ist an\r\ndieser Aussage etwas dran?\r\nScarabelli: Eines der vorrangigsten Ziele der HTA-Verordnung\r\nist es, für Mitgliedsstaaten, die Branche und\r\nandere Interessenträger eine hohe Vorhersehbarkeit in\r\nBezug auf das EU-HTA-Rahmenwerk und die Prozesse\r\nzu gewährleisten. Dies ist jedoch nicht möglich, ohne\r\nadäquate finanzielle, personelle und infrastrukturelle\r\nKapazitäten. Das Kapazitätsproblem betrifft alle „zentralisiert“\r\ndurchzuführenden Aktivitäten sowie Aktivitäten\r\nauf nationaler Ebene, die anschließend für die\r\nErfüllung des Zwecks der JCA in Form von Zugangsentscheidungen\r\nfolgen. Viel stärker sichtbar und bedrohlicher ist jedoch der Mangel an\r\nangemessenen Kapazitäten bei den gemeinsamen wissenschaftlichen Beratungen.\r\nopg: Warum?\r\nScarabelli: Bei dieser speziellen Zielsetzung der EU-HTA-Verordnung scheint der Mangel\r\nan ausreichenden finanziellen Mitteln mit komplexeren Hindernissen in Zusammenhang\r\nzu stehen, wie die begrenzte Verfügbarkeit qualifizierten Personals und das\r\nFehlen eines rollierenden Systems, um der Nachfrage nach Beratung zu innovativen\r\nEntwicklungen gerecht zu werden, die über die Einreichung von JCA-Dossiers informieren\r\nsollte. Wir begrüßen die ersten von der EMA und den Mitgliedsstaaten, insbesondere\r\ndem G-BA in Deutschland, unternommenen Schritte hin zur Schaffung von\r\nmehr Kapazitäten für parallele JSC bis zum Inkrafttreten der HTA-Verordnung 2025.\r\nopg: Deutschland ist stolz auf seine schnelle und unmittelbare Inverkehrbringung\r\nneuer Arzneimittel. Während sich in kleineren Ländern der Zugang zu Arzneimitteln\r\nüber den EU-HTA-Prozess verbessern könnte, könnte sich die Situation für Patienten\r\nin Deutschland verschlechtern. Teilen Sie diese Bedenken von deutscher Seite?\r\nScarabelli: Die HTA-Verordnung hat keine bindende Wirkung auf die Zugangsrichtlinien\r\nder Ländern. Sie zwingt sie jedoch, eigene Strategien für die Einbindung der\r\nEU-JCA in den nationalen Prozess festzulegen, die einen positiven Effekt sowohl auf\r\nBehörden als auch Patientinnen und Patienten haben sollten.\r\nNach Aussage deutscher Behörden wird geplant, das AMNOG-Verfahren mit\r\ngeringen bis keinen Änderungen beizubehalten, wodurch die europäischen Ergebnisse\r\ngebührend berücksichtigt, jedoch durch nationale klinische Analysen ergänzt\r\nwerden müssten. In dieser Hinsicht teilen wir die Bedenken der deutschen\r\nKollegen des Verbandes\r\nForschender Arzneimittelhersteller\r\nbezüglich\r\nder Risiken eines verzögerten\r\nZugangs infolge\r\nvon Schwierigkeiten bei\r\nder Einbettung des europäischen\r\nProzesses in\r\ndie nationalen Vorgaben\r\nund Praktiken. Dies\r\nkönnte zu einem um\r\nmehrere Wochen verzögerten\r\nZugang von deutschen Patientinnen und Patienten zu innovativen Therapien\r\nmit einer „EU-HTA-bedingten Zeitstrafe“ führen.\r\nWie bereits erwähnt sollte keine Implementierungsmaßnahme zu Verzögerungen\r\nbeim Zugang zu Therapien führen. Wir teilen somit auch die Bedenken in Bezug\r\nauf Risiken durch die Kombination einer verstärkten Bürokratie auf europäischer\r\nEbene und Kostensenkungsmaßnahmen auf nationaler Ebene, da sich der Zugang\r\nzu Arzneimitteln in Deutschland dadurch erschweren könnte. Falls der HTA-Prozess\r\nauf europäischer Ebene infolge der Notwendigkeit der Einreichung umfassender\r\nDaten das Risiko einer ineffizienten Anwendung nationaler Prozesse erhöht,\r\nkönnten sich die genannten Bedenken noch erheblich verstärken. t\r\n„Eines der vorrangigsten Ziele\r\nder HTA-Verordnung ist es, für\r\nMitgliedsstaaten, die Branche\r\nund andere Interessenträger\r\neine hohe Vorhersehbarkeit\r\nin Bezug auf das EU-HTARahmenwerk\r\nund die Prozesse\r\nzu gewährleisten“, erinnert\r\nScarabelli. © stock.adobe.com,\r\nmaxsim\r\nDie schwedische Perspektive\r\nNachgefragt bei der schwedischen Agentur für HTA\r\nEin Blick über den deutschen Tellerrand: Wie ist das Stimmungsbild bei der\r\nschwedischen HTA-Behörde SBU? Die Skandinavier nehmen HTA als leistungsstarkes\r\nInstrument wahr, sehen aber auch die komplexen Herausforderungen\r\nbei der Implementierung der Verordnung. Besonderes Augenmerk\r\nlegt SBU auf den Schutz sensibler Daten.\r\nopg: Was erwartet SBU von der Zusammenarbeit der EU-Mitgliedsstaaten bei der\r\nBewertung von Gesundheitstechnologien?\r\nSBU: Im Allgemeinen: Eine weitere Stärkung des HTA-Bereichs in der EU, dem eine\r\nerhebliche Bedeutung zukommt. HTA kann ein leistungsstarkes Instrument bei der\r\nBewertung von Mehrwert, Effizienz, Kosten und den Auswirkungen auf weitere\r\nDimensionen wie ethische Aspekte der verschiedenen Maßnahmen im Gesundheitswesen\r\nsein. Aktuell werden medizinische Nutzenbewertungen\r\nin den meisten EU-Ländern ausschließlich auf landesspezifischer\r\noder gar regionaler Ebene durchgeführt. Das\r\nbedeutet, dass sehr viel Doppelarbeit geleistet wird. Die\r\nneue HTA-Verordnung kann die HTA-Methodik im Allgemeinen\r\nstärken und liefert den EU-Ländern einen Anreiz,\r\nvoneinander zu lernen. Die EU hat mit Herausforderungen\r\nzu kämpfen, bei denen HTA durchaus hilfreich sein kann.\r\nDazu gehören zum Beispiel eine alternde Bevölkerung, zunehmend\r\npersonalisierte Therapiemethoden, ein schnelleres\r\nInverkehrbringen neuer Produkte und weitere Faktoren,\r\ndie mit höheren Kosten für die Länder verbunden sein können.\r\nEin sich entwickelnder HTA-Prozess kann Entscheidungsträger\r\nauf transparente Weise beim Umgang mit\r\nkomplexen und schwierigen Entscheidungen unterstützen.\r\nopg: Was sind Ihre größten Hoffnungen und Befürchtungen in Bezug auf die\r\ngemeinsame klinische Bewertung?\r\nSBU: Wir hoffen, dass Patientinnen und Patienten auf lange Sicht einen Nutzen von\r\neiner besseren Diagnosestellung und Behandlung haben werden. Befürchtungen\r\nhaben wir nicht wirklich, sondern eher Bedenken, dass sich die Implementierung\r\nder HTA-Verordnung für die EU-Länder als komplex erweist und insbesondere den\r\nIT-Bereich und den erforderlichen Schutz sensibler Daten auf eine harte Probe stellen\r\nwird, bis wir gelernt haben, wie Daten auf Landes- und regionaler Ebene weitergegeben\r\nwerden können. t\r\nZur Institution\r\nDie SBU, die schwedische\r\nstaatliche Agentur für medizinische\r\nund soziale Bewertung,\r\nist eine Behörde, die\r\nunabhängige Gutachten von\r\nMethoden und Verfahren innerhalb\r\ndes Gesundheits- und Sozialwesens,\r\neinschließlich der Zahnmedizin, erstellt. Die\r\nSBU bewertet auch gesetzliche Leistungen\r\nzur Unterstützung und Betreuung von Personen\r\nmit bestimmten Behinderungen.\r\nV. ZUSAMMENFASSUNG\r\nn Essentials auf einen Blick\r\nEs bleibt spannend – Vorbereitungen treten in heiße Phase\r\nEine abschließende Betrachtung kann inmitten der derzeit laufenden\r\nVorbereitungen nicht seriös formuliert werden. Anstelle eines Fazits\r\ndaher einige zentrale Kernaussagen.\r\n• Es findet eine Trennung zwischen dem Assessment auf europäischer Ebene\r\nund dem Appraisal im nationalen Kontext statt. Das europäische Assessment\r\nbeschränkt sich auf klinische Aspekte, Erstattungsentscheidungen bleiben\r\nden EU-Mitgliedsstaaten vorbehalten.\r\n• Derzeit sind die konkreten Auswirkungen des EU-HTA-Verfahrens auf das\r\ndeutsche AMNOG nicht konkret absehbar. Ob die mit der europäischen\r\nVerordnung verbundenen Ziele wie Effizienz und schnellerer Arzneimittelzugang\r\ntatsächlich erreicht werden, ist gegenwärtig ebenfalls noch unklar.\r\n• Das europäische HTA-Verfahren ist eng mit dem europäischen Zulassungsprozess\r\nverzahnt. Damit verbunden sind enge Fristen für die Nutzenbewertung,\r\ndie Etablierung einer robusten Timeline gilt derzeit als Herausforderung.\r\n• Eine weitere Herausforderung besteht darin, dass die Kapazitäten für Beratungen\r\nseitens der Europäischen Union definitiv zu eng bemessen sind.\r\nVon Seiten der Industrie wirft außerdem die Bestimmung bzw. Konsolidierung\r\ndes PICO-Schemas auf europäischer Ebene noch einige Fragen auf.\r\nDer Prozess wird derzeit als intransparent empfunden.\r\n• In den kommenden Monaten treten die Vorbereitungen für das europäische\r\nNutzenbewertungsverfahren in die heiße Phase. Dabei spielen auch\r\ndie nationalen HTA-Agenturen – wie etwa das IQWiG und der G-BA –\r\neine entscheidende Rolle. Einige von ihnen haben bereits im Rahmen von\r\nEUnetHTA21 viele Vorarbeiten geleistet. Auch beim konkreten HTA, das ab\r\n2025 startet, verfügen sie als (Mit)Gutachter über wichtigen Einfluss. t\r\nAbkürzungen\r\nAMNOG .......... Arzneimittelmarktneuordnungsgesetz\r\nATMP ............... Arzneimittel für neuartige Therapien (Advanced Therapy Medicinal Products)\r\nAWMF ............ Arbeitsgemeinschaft der Wissenschaftlichen Medizinischen Fachgesellschaften\r\nCHMP .............. Committee for Medicinal Products for Human Use\r\nCTD .................. Common Technical Document\r\nDGHO ............ Deutsche Gesellschaft für Hämatologie und Medizinische Onkologie\r\nDIMDI ............ Deutsches Institut für Medizinische Dokumentation und Information\r\nEC .................... European Commission\r\nEFPIA .............. European Federation of Pharmaceutical Industries and Associations\r\nEMA .............. European Medicines Agency\r\nEVP-Fraktion .. Fraktion der Europäischen Volkspartei\r\nG-BA .............. Gemeinsamer Bundesausschuss\r\nHAG ................ Heads of HTA-Agencies Group\r\nHTA ................ Health Technology Assessment\r\nHTA CG .......... Member State Coordination Group on HTA\r\nHTAN .............. Health-Technology-Assessment Network\r\nHTAR .............. Health Technology Assessment Regulation\r\nHTD ................ Health Technoloqv Developer\r\nHOG ................ Hands-on group\r\nIQWiG ............ Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen\r\nJCA ................ Joint Clinical Assessment\r\nJSC .................. Joint Scientific Consultations\r\nLoQ .................. List of Questions\r\nLoOI ................ List of Outstanding Issues\r\nOTA ................ Office of Technology Assessment\r\nPICO ................ Population, Intervention, Comparators, Outcomes\r\nSBU ................ Swedish Agency for Health Technology Assessment and Assessment of\r\nSocial Services\r\nSGB V .............. Sozialgesetzbuch, Fünftes Buch\r\nS&D-Fraktion Fraktion der Progressiven Allianz der Sozialdemokraten\r\nvfa .................. Verband Forschender Arzneimittelhersteller\r\nIMPRESSUM\r\nOPG – Operation Gesundheitswesen, ISSN 1860-8434, 2020, 21. Jahrgang\r\npag Presseagentur Gesundheit GmbH, Albrechtstraße 11, 10117 Berlin\r\nTel.: 030 - 318 649-0, Mail: news@pa-gesundheit.de, Web: www.pa-gesundheit.de\r\nGeschäftsführer: Lisa Braun, Michael Pross, Herausgeberin: Lisa Braun\r\nRedaktion: Lisa Braun (verantwortlich), Antje Hoppe; Layout, Bildredaktion und\r\nLayout: Anna Fiolka, Denise Toygar\r\nDruck: PIEREG Druckcenter Berlin GmbH\r\nAlle Texte und Fotos sind urheberrechtlich geschützt. © PAG 2023. Es gelten ausschließlich\r\ndie vertraglich vereinbarten Geschäfts- und Nutzungsbedingungen.\r\nHaftungshinweis: Trotz sorgfältiger inhaltlicher Kontrolle übernehmen wir keine\r\nHaftung für die Inhalte externer Links. Für den Inhalt der verlinkten Seiten sind\r\nausschließlich deren Betreiber verantwortlich.\r\nEin Thema von allen Seiten beleuchten und die wesentlichen Akteure zu Wort kommen\r\nlassen? Das ist ein Fall für OPG-Spezial. Wir bereiten Ihr Thema so auf, dass\r\nDritte es verstehen.\r\nOPG-Spezial erscheint im Print-Format, ist ansprechend gestaltet und hat sich in kürzester\r\nZeit einen Platz auf den Schreibtischen der Entscheidungsträger erobert. Unsere\r\nredaktionellen Konzeptioner helfen auf Anfrage gerne weiter.\r\n• hochwertige klebegebundene Druckausgabe\r\n• Umfang zwischen 40 und 72 Seiten\r\n• auf Wunsch mit Versand an Stakeholder\r\nMehr Informationen unter\r\nwww.pa-gesundheit.de/opg/opg-spezial.html\r\npag Presseagentur\r\nGesundheit\r\n»Wir erklären\r\nGesundheitspolitik«\r\nwww.pa-gesundheit.de\r\n\r\n\r\n\r\n"},"recipientGroups":[{"recipients":{"parliament":[{"code":"RG_BT_MEMBERS_OF_PARLIAMENT","de":"Mitglieder des Bundestages","en":"Members of parliament"}],"federalGovernment":[{"department":{"title":"Bundesministerium für Bildung und Forschung (BMBF) (20. WP)","shortTitle":"BMBF (20. WP)","url":"https://www.bmbf.de/bmbf/de/home/home_node.html","electionPeriod":20}},{"department":{"title":"Bundesministerium für Gesundheit (BMG)","shortTitle":"BMG","url":"https://www.bundesgesundheitsministerium.de/","electionPeriod":20}}]},"sendingDate":"2024-03-28"}]},{"regulatoryProjectNumber":"RV0004493","regulatoryProjectTitle":"Produktions- & Forschungsstandort Biopharmazeutika | Automatische Substitution ","pdfUrl":"https://www.lobbyregister.bundestag.de/media/6b/47/502157/Stellungnahme-Gutachten-SG2503310265.pdf","pdfPageCount":3,"text":{"copyrightAcknowledgement":"Die grundlegenden Stellungnahmen und Gutachten können urheberrechtlich geschützte Werke enthalten. Eine Nutzung ist nur im urheberrechtlich zulässigen Rahmen erlaubt.","text":"Patientenversorgung in Deutschland\r\nSicherheit und Nachhaltigkeit durch Biosimilars\r\n\r\nAusgangslage und Problemstellung\t\r\n\r\nDer Markt für Biosimilars, also der Nachfolgepräparate der aus dem Patentschutz gelaufenen biotechnologischen Arzneimittel, hat sich in Deutschland sehr positiv entwickelt. Die Akzeptanz sowie der Einsatz dieser innovativen Präparate stiegen über die letzten Jahre kontinuierlich an. In einigen Indikationen (u.a. Krebs, chronisch entzündliche Erkrankungen, etc.) haben sich Biosimilars mittlerweile als zentrale Therapieoptionen etabliert und führen zu Verbesserungen in der Versorgung. Einige Produkte erreichen bereits im ersten Jahr nach ihrer Markteinführung signifikante Marktanteile von deutlich mehr als 80 Prozent . Ihre breite Anwendung ist ein wichtiges Instrument, um Einsparungen für das Gesundheitssystem zu realisieren - allein im ambulanten Bereich rund zwei Mrd. Euro jährlich.\r\n\r\nMit der Einführung des Gesetzes für mehr Sicherheit in der Arzneimittelversorgung (GSAV) im Jahr 2019 schuf der Gesetzgeber einen einheitlichen Rahmen für den Einsatz von Biosimilars in der Versorgung. Neben einer Reihe sehr positiver Punkte wurde im Gesetz auch eine Regelung verankert, die einen automatischen Austausch (Substitution) von Biosimilars in der niedergelassenen Apotheke vorsieht. Mit dem GKV-Finanzstabilisierungsgesetz wurde das Vorhaben Ende 2022 weiter konkretisiert. Nach langen Verhandlungen im Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) sind seit 1. Juni 2024 Biosimilars in parenteralen Zubereitungen – je nach Rabattvertrag – automatisch und ohne ärztliche Rücksprache gegeneinander austauschbar. \r\n\r\nMit der Einführung der automatischen Substitution wurde das regulatorische Rad allerdings in die falsche Richtung gedreht. Die Regelung etablierte einen Mechanismus, der das Marktmodell – ähnlich wie bei Generika – zwischen patentgeschützten Originalpräparaten und Nachahmerpräparaten bei biotechnologischen Arzneimitteln tiefgehend und nachhaltig behindert. Sie setzt  biotechnologische Arzneimittel einem unverhältnismäßigen und überbordendem Kostendruck aus und gefährdet dadurch die Therapie- und Versorgungssicherheit. Dieser Punkt wird auch von Patient:innenvertretungen (wie der BAG Selbsthilfe) stark kritisiert. Nicht zuletzt führen entsprechende Sparmaßnahmen und der Fokus auf Wirtschaftlichkeit um jeden Preis am Ende zu erheblichen Unsicherheiten bei den Herstellern. Dies verstärkt das Risiko von Investitionsrückgängen in den Bereichen Forschung, Entwicklung und Produktion am Standort und kann, in letzter Konsequenz, zu Abwanderungen der – ohnehin begrenzten – Biosimilar-Produktionskapazitäten aus Deutschland in Drittstaaten führen . Ähnlich wie bei Generika entstehen so neue Abhängigkeiten und ein gesteigertes Risiko von Lieferengpässen. \r\n\r\nUm diesen negativen Entwicklungen entgegenzuwirken, ist daher eine Nachsteuerung in diesem gesundheitspolitischen Regulationsfeld durch die neue Bundesregierung dringend geboten.\r\n\t\r\nBiosimilars sind als zentrale Therapieoptionen am Markt etabliert, mit Marktanteilen bis zu 80% und großen Einsparungen für das Gesundheitssystem.\r\n\r\n\r\nSeit Juni 2024 sind Biosimilars in parenteralen Zubereitungen in niedergelassenen Apotheken automatisch und ohne ärztliche Rücksprache gegeneinander austauschbar. Dadurch wurde ein Kostendruck etabliert, der ähnliche Konsequenzen wie bei Generika hat: Gefährdung der Versorgungs- und Therapiesicherheit, mögliche Investitionsrückgänge und Produktions-abwanderungen aus Deutschland in Drittstaaten.\r\nZentrale Handlungsfelder \t\r\n\r\nFolgende regulatorische Rahmenbedingungen sind notwendig, um die Versorgung der Patient:innen in Deutschland mit biotechnologischen Arzneimitteln auch in Zukunft zu gewährleisten:\r\n-\tInvestitionen in die Erforschung und Entwicklung von innovativen  biotechnologischen Arzneimitteln dauerhaft anregen, \r\n-\tden funktionierenden Wettbewerb am Markt von biotechnologischen Arzneimitteln  erhalten und fördern,\r\n-\tden deutschen Biotechnologie- und Produktionsstandort gegenüber Drittstaaten stärken und eine Abwanderung von Produktionskapazitäten aus Deutschland verhindern und\r\n-\tVersorgungs-, Arzneimittel- und Therapiesicherheit der Patient:innen in Deutschland sicherstellen. \r\n\r\nDiesen Zielen steht die Regelung zur automatischen Substitution diametral entgegen. Um Deutschland als führenden Standort für die Biotechnologie zu stärken und die Versorgung abzusichern, muss die Regelung der automatischen Substitution von der neuen Bundesregierung dringend angepasst werden. Sie erzeugt mehr Risiken als die offenbar zusätzlich erwarteten Einsparungen rechtfertigen. Auch von einer bislang geplanten Ausweitung der Austauschbarkeit auf Fertigarzneimittel, festgehalten ohne Frist im §129 SGB V, sollte daher dringend Abstand genommen werden. Dafür muss konkret das Wort „zunächst“ aus § 129 SGB V gestrichen werden .\r\n\r\nDie Pharmaindustrie ist bereit, ihre Expertise einzubringen, um gemeinsam mit der Politik, den Krankenkassen und der Ärzteschaft ein zukunftsfähiges System für die Versorgung mit  biotechnologischen Arzneimitteln zu gestalten.\r\n\r\n\r\n\r\nZielformulierung Koalitionsvertrag\r\n\r\n„Wir werden die gesetzlichen Rahmenbedingungen für den automatischen Austausch (Substitution) von Biosimilars überprüfen und anpassen, um eine bessere Balance zwischen Versorgungs- und Patientensicherheit sowie Kosteneffizienz herzustellen.“\r\n\tDie Einführung der automatischen Substitution steht dem Ziel einer sicheren Versorgung für Patient:innen diametral entgegen. Auch Patient:innen-vertretungen betonen dies. Eine Ausweitung ist daher zwingend abzulehnen.\r\nEs gilt, den funktionierenden Wettbewerb am Biosimilar-Markt zu erhalten und zu fördern sowie den Biotechnologiestandort Deutschland zu stärken. Wir möchten gemeinsam ein solches zukunftsfähiges System für die Versorgung mit  biotechnologischen Arzneimitteln gestalten.  \r\n\r\n"},"recipientGroups":[{"recipients":{"parliament":[{"code":"RG_BT_FRACTIONS_GROUPS","de":"Fraktionen/Gruppen","en":"Parliamentary parties/groups"},{"code":"RG_BT_MEMBERS_OF_PARLIAMENT","de":"Mitglieder des Bundestages","en":"Members of parliament"}],"federalGovernment":[]},"sendingDate":"2025-02-24"}]},{"regulatoryProjectNumber":"RV0004493","regulatoryProjectTitle":"Produktions- & Forschungsstandort Biopharmazeutika | Automatische Substitution ","pdfUrl":"https://www.lobbyregister.bundestag.de/media/c2/92/502159/Stellungnahme-Gutachten-SG2503310271.pdf","pdfPageCount":2,"text":{"copyrightAcknowledgement":"Die grundlegenden Stellungnahmen und Gutachten können urheberrechtlich geschützte Werke enthalten. Eine Nutzung ist nur im urheberrechtlich zulässigen Rahmen erlaubt.","text":"\r\nPharmastandort Deutschland\r\nBessere Rahmenbedingungen für ein gesundes Innovationsklima \r\n\r\nHintergrund\t\r\n\r\nDie Pharmabranche ist nicht nur ein bedeutender Arbeitgeber, sondern als Schlüsselindustrie auch Treiber der technologischen Entwicklung, sozialer Stabilitätsanker und Wachstumsmotor der deutschen Wirtschaft. Der Pharmastandort Deutschland zeichnet sich durch eine hohe Forschungsdichte, hohe Qualitätsstandards, eine exzellente wissenschaftliche Infrastruktur, innovative Unternehmen und eine gut ausgebildete Fachkräftebasis aus.\r\n\r\nMit der 2023 vorgelegten Nationalen Pharmastrategie sendete die Bundesregierung ein klares politisches Signal für die Bedeutung der Branche und legte den Grundstein für die Stärkung des Gesundheits- und Industriestandorts sowie der Arzneimittelversorgung in Deutschland. Um das Gesundheitssystem und den Pharmastandort zukunftssicher aufzustellen, muss die kommende Bundesregierung die Umsetzung der Pharmastrategie weiter konsequent vorantreiben. Der Pharmastandort Deutschland steht vor großen Herausforderungen. Mit mutigen Entscheidungen und den notwendigen Weichenstellungen kann die Pharmabranche entscheidende Impulse für einen prosperierenden Wirtschaftsstandort und einen resilienten Innovationsstandort Deutschland leisten.   \r\n\t\r\nDie Pharmabranche ist mit einem Umsatz von 64 Mrd. Euro und rund 133.000 Beschäftigten  der Motor für einen gesunden Wirtschafts- und Innovationsstandort Deutschland\r\nEmpfehlungen und Forderungen \t\r\n\r\n Die aktuelle volatile geopolitische Lage stellt das auf Export orientierte „Wachstumsmodell“ der deutschen Volkswirtschaft auf die Probe. Der Industriestandort steht vor der Herausforderung, seine führende Rolle in der globalisierten Gesundheitswirtschaft zu behaupten und auszubauen. Mit der Nationalen Pharmastrategie wurden hierfür wichtige gesundheits- und wirtschaftspolitische Regelungen auf den Weg gebracht – wie u.a. die Beschleunigung und Vereinfachung von Genehmigungsverfahren von klinischen Studien und Zulassungsverfahren, Abbau von Bürokratie, Anreize für europäische Produktion oder die gezielte Förderung von Digitalisierung und Gesundheitsdatennutzung – sowie die Revidierung kritischer Maßnahmen aus der Vergangenheit (beispielsweise des Herstellerrabatts). Einige der Vorhaben konnten bereits in Regelungen und Gesetze überführt werden (u.a. Gesundheitsdatennutzungsgesetz, Medizinforschungsgesetz, Digitalgesetze) Entscheidende Impulse warten aber noch auf eine Umsetzung. Es ist der richtige Weg, der konsequent weiterverfolgt und kooperativ umgesetzt werden muss.  \r\n\r\nUm allerdings die Wachstumspotenziale der Pharmaindustrie zu heben und den Zugang von Patient:innen zu guter Versorgung und zu Innovationen „Made in Germany“ sicherzustellen, bedarf es weiterer innovations- und investitionsfreundlicher Rahmenbedingungen sowie des Abbaus bestehender regulatorischer und bürokratischer Hürden. Nur so wird es gelingen, das deutsche Innovations-Ökosystem auf Weltniveau zu halten und zu stärken.\r\n\r\nDass die Bundesrepublik einen einzigartigen Nährboden für medizinische Innovationen bietet, zeigen viele Beispiele. Auch Amgen setzt bei der Entwicklung innovativer onkologischer Therapien auf den deutschen Pharmastandort. Mitte der 1990-iger Jahre als Idee in den Laboren der Ludwig-Maximilians-Universität München entstanden, über das Startup Unternehmen Micromet weiter vorangetrieben und 2012 akquiriert, entwickelt Amgen in Deutschland die neue Generation von immunonkologischen Therapien, die einen gezielteren und damit wirksameren sowie nebenwirkungsärmeren Kampf gegen Krebs ermöglichen. Das Immunsystem der Patientinnen und Patienten wird mittels Amgens einzigartiger BiTE® Technologie dazu befähigt, Krebszellen mit körpereigenen T-Zellen punktgenau zu bekämpfen. \r\n\r\nBiTE® ist dabei ein konkretes Beispiel, das die optimale Erfolgskombination deutlich macht: Eine exzellente Wissenschaftslandschaft generiert Ideen, die im Anschluss durch langfristige Investitionen am Standort durch innovative Pharmaunternehmen in die Versorgung gebracht werden. Im Ergebnis erweitern sich Behandlungsmöglichkeiten für Patient:innen, Investitionen werden ausgelöst, hochqualifizierte Arbeitsplätze am Standort Deutschland werden gesichert. Dieser komplexe Kreislauf setzt eine stabile Balance verschiedenster Parameter voraus.  \r\n\r\nZiel muss es sein das Label „Made in Germany“ weiter zu stärken. Es ist weltweit ein Synonym für höchste Qualität, Präzision und Innovation. Dies gilt auch für den Arzneimittelbereich. Erfolge in diesem Feld erfordern in erster Linie Risikobereitschaft, Planbarkeit und innovationsfreundliche Rahmenbedingungen. Sie sind das Ergebnis eines gemeinsamen und auch dauerhaften Zusammenspiels der Unternehmen, der Politik und Wissenschaft. Die Strahlkraft von „Made in Germany“ morgen entsteht in der Kooperation heute. \r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\t\r\nMit der Nationalen Pharmastrategie hat die Bundesregierung die Bedeutung der Pharmaindustrie als eine Schlüsselindustrie für die deutsche Volkswirtschaft anerkannt. Es gilt nun, die darin gebündelten Maßnahmen konsequent umzusetzen.\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\"Made in Germany\" – als Gütesiegel für Innovation in der globalen Pharmaindustrie sichern!\r\n\r\n\r\n"},"recipientGroups":[{"recipients":{"parliament":[{"code":"RG_BT_FRACTIONS_GROUPS","de":"Fraktionen/Gruppen","en":"Parliamentary parties/groups"},{"code":"RG_BT_MEMBERS_OF_PARLIAMENT","de":"Mitglieder des Bundestages","en":"Members of parliament"}],"federalGovernment":[]},"sendingDate":"2025-02-24"}]},{"regulatoryProjectNumber":"RV0004493","regulatoryProjectTitle":"Produktions- & Forschungsstandort Biopharmazeutika | Automatische Substitution ","pdfUrl":"https://www.lobbyregister.bundestag.de/media/b8/c0/502405/Stellungnahme-Gutachten-SG2503310294.pdf","pdfPageCount":4,"text":{"copyrightAcknowledgement":"Die grundlegenden Stellungnahmen und Gutachten können urheberrechtlich geschützte Werke enthalten. Eine Nutzung ist nur im urheberrechtlich zulässigen Rahmen erlaubt.","text":"Forderungen an die Politik für eine Strategie „Gesundheit 2040“\r\n\r\n12. Dezember 2024\r\nSeite 2 von 4\r\nPräambel\r\nDie industrielle Gesundheitswirtschaft (iGW) ist ein unverzichtbarer Eckpfeiler für die Zukunftsfä-higkeit des deutschen Gesundheitssystems. Um die Versorgungssicherheit und Innovationskraft Deutschlands in den Bereichen Pharma, Medizintechnik, Diagnostik und Health-IT zu stärken, ist eine engagierte politische Unterstützung erforderlich. Nur durch eine umfassende Strategie kön-nen die Potenziale der iGW für den Arbeitsmarkt, die wirtschaftliche Souveränität und die Ge-sundheit der Bevölkerung genutzt werden. Diese Strategie sollte im Schulterschluss von Politik und Gesundheitswirtschaft von folgenden Grundsätzen ausgehen:\r\n-\r\nWir arbeiten für ein für die Gemeinschaft bezahlbares Gesundheitswesen, in dem Innova-tionen frühzeitig ihren Platz bekommen.\r\n-\r\nWir gestalten das Gesundheitssystem mit seinen Strukturen zukunftsorientiert.\r\n-\r\nWir fördern Innovationen im Gesundheitssystem und sichern deren Zugang in die Versor-gung.\r\n-\r\nWir entwickeln eine Strategie für die industrielle Gesundheitswirtschaft auf Basis der be-stehenden Pharmastrategie.\r\n-\r\nWir wollen gemeinsam mit politisch Verantwortlichen für den Standort Deutschland Zielefür die medizinische Versorgung, die Forschung und Entwicklung, die Prävention und dieInnovation für das Jahr 2040 definieren Diese Ziele müssen mit konkreten Innovations-clustern sowie Finanzmitteln untersetzt werden.\r\nMit Blick auf die Bundestagswahl im Februar 2025 fordern wir für die kommende Legislatur eine konsequente Förderung der Forschung, des nachhaltigen Wachstums und von Innovationen in der iGW.\r\nForderungen an die Politik - Forschung und Innovationen stärken\r\n1.Förderung der Grundlagenforschung und Translation: Der Aufbau spezialisierter Beratungs-zentren und die Förderung des unternehmerischen Handelns an Hochschulen und Instituten sindessenziell, um die Translation von Forschungsergebnissen in die Praxis zu beschleunigen.\r\n2.Verbesserung der Finanzierung klinischer Studien: Studienzentren sollten personell und finan-ziell besser ausgestattet und einheitliche Preisstrukturen eingeführt werden, um klinische Studienzu erleichtern und internationale Wettbewerbsfähigkeit zu steigern.\r\n3.Vereinfachung der Genehmigungsprozesse: Die Einführung einheitlicher Standards und dieSchaffung einer Bundesethikkommission, um Genehmigungsfristen zu verkürzen und Innovati-onsbarrieren abzubauen.\r\n4.Förderung von Rotationsprogrammen zwischen Industrie und Wissenschaft: Austauschmög-lichkeiten und die Ansiedlung internationaler Spitzenkräfte in Deutschland sollten gezielt unter-stützt werden, um einen Wissens- und Innovationstransfer zu gewährleisten.\r\n5.Bildung und Weiterbildung stärken: Zukunftsorientierte Studiengänge im Gesundheitswesenund gezielte Fortbildungsprogramme sind notwendig, um Fachkräfte für kommende Herausforde-rungen im Gesundheitssektor zu qualifizieren.\r\n6.Datenmanagement und -Zugang: Skalierbare Lösungen und standardisierte Zugriffsmöglich-keiten sind für die zunehmende Menge an Gesundheitsdaten notwendig, um den hohen Anforde-rungen an die Speicherung, Verwaltung und Analyse, sowie der Struktur der Daten gerecht zuwerden.\r\nForderungen an die Politik für eine Strategie „Gesundheit 2040“\r\n12. Dezember 2024\r\nSeite 3 von 4\r\nForderungen an die Politik - iGW-Wachstumspotenziale heben\r\n1.Stärkung der industriellen Souveränität: Anreize zur Produktion kritischer Gesundheitsproduktein Deutschland oder der EU müssen geschaffen werden, um die Resilienz der Versorgung zu er-höhen.\r\n2.Bürokratieabbau und Reduktion unrealistischer Auflagen: Unnötige bürokratische Hürden sindabzubauen, um die internationale Wettbewerbsfähigkeit und eine verlässliche Patientenversor-gung sicherzustellen.\r\n3.Etablierung einer Impact-Bewertung für neue Gesetze: Neue Regelungen sollten auf ihre wirt-schaftlichen und versorgungstechnischen Auswirkungen geprüft werden, um negative Effekte aufdie Branche zu verhindern und langfristige Planungssicherheit zu fördern.\r\n4.Förderung von Forschungs-Innovationsclustern: Gezielte Investitionen und Vernetzung vonPharma, Medizintechnik, Diagnostik und Health-IT zur Schaffung von Innovationsclustern, umeine verstärkte Zusammenarbeit zwischen Wissenschaft und Wirtschaft zu ermöglichen.\r\n5.Reduzierung verpflichtender Lagerhaltungsvorschriften (ALBVVG): Die verpflichtende Lager-haltung sollte angepasst werden, indem mit finanzieller Förderung oder einer Anpassung der Ra-battverträge die Belastungen für Unternehmen reduziert werden.\r\n6.Entschärfung EU-Kommunalabwasserrichtlinie: Die EU-Kommunalabwasserrichtlinie bedrohtdie Medikamentenversorgung erheblich. Es geht um Mikroverunreinigungen über Haushaltsab-wässer, nicht um Produktionsabwässer. Die einseitige finanzielle Belastung der Arzneimittelin-dustrie birgt unvorhersehbare Risiken. Das bereits unter Engpässen leidende System darf nichtweiter belastet werden. Die Kosten auf EU-Ebene wurden viel zu niedrig geschätzt und sindnachweislich höher. Der Finanzierungsmechanismus muss dringend überarbeitet werden.\r\nForderungen an die Politik - Zugang zu Innovationen und Versorgung sicherstellen\r\n1.Anpassung der Preisregulierung: Flexible Preisregulierungsmodelle für Arzneimittel sind erfor-derlich, die sowohl Kosteneffizienz als auch Innovationsförderung ermöglichen, um Versorgungs-sicherheit und den Zugang zu Innovationen zu gewährleisten.\r\n2.Beschleunigung der Marktzugänge für MedTech-Innovationen: Die Einführung eines politi-schen Key Performance Index (KPI) für den Marktzugang medizintechnischer Innovationen, umdie Attraktivität des europäischen Marktes zu erhöhen und Abwanderung zu verhindern.\r\n3.Initiierung eines Innovationsdialoges im Bundeskanzleramt: Dieser könnte zugleich als Früh-warnsystem und als Plattform für die Erörterung von Innovationen dienen, um neue Technologienrechtzeitig zu identifizieren und ihren potenziellen Nutzen für das Gesundheitssystem zu bewer-ten.\r\n4.Förderung der gegenseitigen Anerkennung von Evidenzlagen in der EU: Verstärkter Aus-tausch von Evidenzdaten, um die Markteintrittsbarrieren in Europa zu senken und Deutschlandim internationalen Wettbewerb zu stärken.\r\n5.Stärkung der gesundheitlichen Eigenverantwortung: Die Einführung von Bonussystemen fürpräventives Verhalten, die Verbesserung der gesundheitlichen Grundbildung sowie die Auswei-tung der Selbstmedikation sind entscheidend, um die Eigenverantwortung der Patienten zu för-dern und langfristig Kosten im Gesundheitssystem zu senken.\r\nForderungen an die Politik für eine Strategie „Gesundheit 2040“\r\n12. Dezember 2024\r\nSeite 4 von 4\r\n6.AMNOG gute Grundlage für Weiterentwicklung: Es kann als Ausgangspunkt beispielsweise füreine Implementierung der Ergebnisse des europäischen Nutzenbewertungsverfahrens in natio-nale Vorgaben oder hin zu einem flexibleren ANMOG „innovativ“, das vorhanden Evidenz berück-sichtigt, für Innovationen wie im Bereich Zell- und Gentherapien dienen.\r\n7.Abschaffung der automatischen Substitution von Biosimilars: Die automatische Substitutionvon Biologika verschärft im hochsensiblen Therapieumfeld mit biotechnologischen Arzneimittelnden Kostendruck massiv und gefährdet damit nachhaltig die Versorgungssicherheit. Konsolidie-rungen in den Produktions- und Lieferketten und neue strategische Abhängigkeiten werden dieFolge sein. In einem Marktmodell mit Rabattverträgen, in dem nur der preisgünstigste Herstel-ler den Marktzugang der Krankenkassen erhält, wird europäische Produktions- und Entwicklungs-leistung irreversibel verdrängt. Eine Ausweitung der Biologika-Substitution über den aktuellenUmfang für parenterale Zubereitungen hinaus muss gesetzlich unterbunden werden. Gezielte In-vestitionsförderungen zur Verbesserung der Wettbewerbsfähigkeit von deutschen bzw. europäi-schen Standorten können parallel einen wichtigen Beitrag zur Standortstärkung leisten und dieVersorgung langfristig sichern.\r\nFazit\r\nUm das Gesundheitssystem für die Zukunft zu rüsten, müssen Politik und Wirtschaft gemeinsam die Forschungslandschaft, die Innovationskraft und den Zugang zur Versorgung stärken. Die hier formulierten Forderungen sind konkrete Lösungsansätze, um die iGW in Deutschland zu einem internationalen Vorreiter zu entwickeln und zugleich die gesundheitliche Versorgung der Bevölke-rung langfristig zu sichern."},"recipientGroups":[{"recipients":{"parliament":[{"code":"RG_BT_FRACTIONS_GROUPS","de":"Fraktionen/Gruppen","en":"Parliamentary parties/groups"},{"code":"RG_BT_MEMBERS_OF_PARLIAMENT","de":"Mitglieder des Bundestages","en":"Members of parliament"}],"federalGovernment":[]},"sendingDate":"2024-12-12"}]},{"regulatoryProjectNumber":"RV0004493","regulatoryProjectTitle":"Produktions- & Forschungsstandort Biopharmazeutika | Automatische Substitution ","pdfUrl":"https://www.lobbyregister.bundestag.de/media/49/45/502407/Stellungnahme-Gutachten-SG2503310308.pdf","pdfPageCount":8,"text":{"copyrightAcknowledgement":"Die grundlegenden Stellungnahmen und Gutachten können urheberrechtlich geschützte Werke enthalten. Eine Nutzung ist nur im urheberrechtlich zulässigen Rahmen erlaubt.","text":"GEMEINSAM FÜR EINE\r\nZUKUNFTSFESTE\r\nUND GESUNDE\r\nINDUSTRIEPOLITIK.\r\nDIE INDUSTRIELLE GESUNDHEITSWIRTSCHAFT ALS INNOVATIVE UND\r\nROBUSTE SCHLÜSSELINDUSTRIE IN DEUTSCHLAND UND EUROPA.\r\nEine starke industrielle Gesundheitswirtschaft in Deutschland ist ein zentrales Element für medizinischen Fortschritt,\r\nbedarfsgerechte Patientenversorgung, wirtschaftliche Resilienz und Arbeitsplätze der Zukunft. Eine hochwertige\r\nund nachhaltige Wertschöpfung sowie Innovationskultur sind die Grundlage unseres Wohlstandes. Dieser\r\nwurde und wird ganz wesentlich von Schlüsselindustrien wie der industriellen Gesundheitswirtschaft getragen.\r\nWir, als Partner des Fortschrittsdialogs, wollen den Innovations- und Produktionsstandort Deutschland in Europa\r\nsichern und weiter stärken, Beschäftigung erhalten und ausbauen und zugleich die medizinische Versorgung nachhaltig\r\nsicherstellen – sozial, ökonomisch und ökologisch.\r\n3\r\nMOTOR FÜR EINE\r\nGESUNDE\r\nWIRTSCHAFTSWENDE\r\nAKTUELLE AUFGABEN\r\nDie aktuellen Aufgaben zur Sicherung und Stärkung des\r\nWirtschaftsstandortes Deutschland in Europa bestehen darin\r\n• Aufgeschlossenheit für Innovationen zu schaffen\r\n• ein positives Investitionsklima zu schaffen\r\n• Bürokratie abzubauen\r\n• auf Veränderungen in globalen Wirtschaftsstrukturen\r\nsowie Lieferketten zu reagieren\r\n• und zugleich Digitalisierung, Defossilisierung sowie\r\ndemografische Herausforderungen zu meistern.\r\nFlankiert wird dies zugleich von einem weltoffenen, integrativen\r\nund für Talente und Fachkräfte attraktiven Arbeitsmarkt.\r\nWir stehen im Wettbewerb um Investitionen, um\r\nForschungsvorhaben und um die besten Köpfe in einem der\r\ninnovativsten Bereiche der Industrie.\r\nDIE INDUSTRIELLE GESUNDHEITSWIRTSCHAFT\r\nALS SCHLÜSSELINDUSTRIE\r\nDie innovative Kraft der deutschen industriellen Gesundheitswirtschaft\r\nist die Grundlage dafür, Arbeitnehmer*innen\r\neine sichere und gute Beschäftigung zu ermöglichen. Unser\r\nWirken in einem dynamischen Ökosystem, bestehend aus\r\nForschungseinrichtungen, Startups, Pharma- und Medtech-\r\nUnternehmen und der medizinischen Versorgungslandschaft,\r\nleistet dazu einen enormen Beitrag.\r\nWo wir forschen, entwickeln, produzieren und vertreiben,\r\nentstehen Wissenscluster und Forschungsaktivitäten. Dabei\r\nnutzen wir im Rahmen einer Verbund-Logik die gute Anbindung\r\nder industriellen Gesundheitswirtschaft an andere\r\netablierte Industrien (bspw. Grundchemie, Maschinenbau)\r\noder Forschungs- und Ausbildungsclustern, um so einen\r\nWettbewerbsvorteil für deutsche Unternehmen zu schaffen.\r\nEben jenes Verbundsystem ist die essenzielle Voraussetzung\r\nfür sichere Liefer- und Wertschöpfungsketten. Integrierte\r\nStandorte bzw. eine enge Kombination von Forschungs- und\r\nProduktionsstandorten ermöglichen eine rasche Umsetzung\r\nvon Innovationen in konkrete Produkte – ein klarer Wettbewerbsvorteil.\r\nUnsere Forschungseinrichtungen und Werke in Kombination\r\nmit weiteren Stufen der Wertschöpfungsketten, die es für\r\ndie Produktion eines modernen Arzneimittels braucht, sind\r\nein Garant für Versorgungssicherheit, auch und gerade bei\r\nkritischen Wirkstoffen. Wir, die Partner des Fortschrittsdialogs,\r\narbeiten täglich daran, dieses Verbundsystem zu schützen,\r\nim Wettbewerb zu bestehen und stärker zu werden.\r\nDEUTSCHLAND IM GLOBALEN\r\nWETTBEWERB\r\nWir werben gemeinsam für Deutschland im globalen Wettbewerb\r\nder Investitions- oder Standortentscheidungen, auch\r\nzur Stärkung Europas. Die industrielle Gesundheitswirtschaft\r\nhat sich durch unternehmerische Risikobereitschaft und mit\r\nihren engagierten, gut ausgebildeten und hoch motivierten\r\nBeschäftigten zu einer zukunftsfesten Branche entwickelt.\r\nDamit ist sie zu einer Schlüsselindustrie mit hoher Strahlkraft\r\ngeworden, die einen entscheidenden Beitrag zur Zukunftsfähigkeit\r\nund zur Stabilisierung der sozialen Sicherungssysteme\r\nleistet. An den Unternehmensstandorten schaffen wir\r\ngute Ausbildungs- und Arbeitsplätze.\r\nWir begegnen dem Fachkräftemangel, indem wir aktiv ausund\r\nweiterbilden, uns für die Vereinbarkeit von Familie und\r\nBeruf einsetzen sowie Frauen gezielt für die Übernahme von\r\nFührungspositionen gewinnen. Die von uns gelebte Willkommenskultur,\r\nderen fester Bestandteil die gezielte Anwerbung\r\nvon internationalen Fachkräften ist, trägt zu unseren kulturell\r\ndiversen Belegschaften bei.\r\n4 5\r\nUNSERE POSITIONEN\r\nFÜR EINE\r\nZUKUNFTSFESTE\r\nUND GESUNDE\r\nINDUSTRIEPOLITIK.\r\n6 7\r\n2.\r\nDEUTSCHLANDS INNOVATIVES POTENZIAL LIEGT\r\nIN DEN KÖPFEN DER MENSCHEN, DESHALB MUSS\r\nIN DIE FACHKRÄFTEENTWICKLUNG, FACHKRÄFTEGEWINNUNG\r\nUND FACHKRÄFTEBINDUNG INVESTIERT\r\nWERDEN.\r\nDort wo Sozialpartnerschaft gelebt wird, bietet die industrielle\r\nGesundheitswirtschaft in Deutschland hervorragende\r\nArbeitsplätze, die sich durch attraktive Tarifverträge und\r\ngute Arbeits- und Entwicklungsbedingungen auszeichnen.\r\nSozialpartnerschaft auf betrieblicher und unternehmerischer\r\nMitbestimmungsebene ist ein Garant für Planungssicherheit,\r\nwirtschaftliche Stabilität und Konfliktfreiheit. Sie ist im internationalen\r\nWettbewerb unter den aktuellen geopolitischen\r\nGegebenheiten ein klarer Standortvorteil.\r\nDie Branche ist ein wesentlicher Erfolgsfaktor für den\r\nArbeitsmarkt und trägt durch ihre innovativen, krisensicheren\r\nund gesundheitsorientierten Arbeitsplätze maßgeblich\r\nzur gesellschaftlichen Teilhabe bei. Um das Potenzial der\r\nhochqualifizierten Fachkräfte voll auszuschöpfen, ist es unerlässlich,\r\nin deren Entwicklung, Gewinnung und Bindung zu\r\ninvestieren. Dies erfordert nicht nur erstklassige Aus- und\r\nWeiterbildungsmöglichkeiten, sondern auch eine gezielte\r\nFachkräfteeinwanderung und eine klare Willkommenskultur.\r\nIm Schulterschluss mit den Sozialpartnern sorgt beispielsweise\r\ndie pharmazeutische Industrie für zukunftsorientierte und\r\nstabile Arbeitsbedingungen, die sich auch in Krisenzeiten,\r\nwie der Corona-Pandemie, bewährt haben.\r\nMit einer Kurzarbeitszeitquote von maximal 3,5% zeigt die\r\nBranche ihre Widerstandsfähigkeit, beispielsweise im Vergleich\r\nzum Maschinenbau (27,9%) oder der Gesamtwirtschaft\r\n(17%). Moderne Arbeitsbedingungen ermöglichen die Vereinbarkeit\r\nvon Beruf, Familie und Privatleben, was insbesondere\r\nFrauen bessere Karrierechancen bietet. Durch flexible\r\nArbeitszeitmodelle und attraktive Sozialleistungen fördert\r\ndie Branche die Integration und langfristige Bindung von\r\nqualifizierten Arbeitskräften, auch von Quereinsteiger*innen.\r\nGrundlage dafür sind entsprechende Mitbestimmungsstrukturen\r\nund sich kontinuierlich weiterentwickelnde Tarifverträge.\r\nDie Investition in die Gesundheitsindustrie ist somit nicht\r\nnur eine Kostenfrage, sondern eine nachhaltige Investition in\r\ndie Zukunft unserer Gesellschaft.\r\n3.\r\nDIE STÄRKUNG DER TRANSLATION VON AKADEMISCHEM\r\nWISSEN IN MARKTREIFE GESUNDHEITSPRODUKTE\r\nIST DER SCHLÜSSEL FÜR DIE\r\nINNOVATIVE GESUNDHEITSVERSORGUNG DER\r\nZUKUNFT.\r\nDeutschland steht im internationalen Wettbewerb um eine\r\nSpitzenposition als Forschungs- und Innovationsstandort vor\r\ngroßen Herausforderungen. Trotz einer starken Basis an universitären\r\nund außeruniversitären Forschungseinrichtungen\r\nund vielen etablierten forschenden Arzneimittelherstellern,\r\nbesteht eine erhebliche Translationslücke, die den Transfer\r\nvon wissenschaftlichen Erkenntnissen in klinische Anwendungen\r\nund marktfähige Produkte entscheidend ausbremst.\r\nUm das sogenannte „Valley of Death“ zu überwinden, in dem\r\nviele vielversprechende Forschungsergebnisse und Start-ups\r\naufgrund mangelnder finanzieller Ausstattung scheitern, bedarf\r\nes einer engeren Verzahnung zwischen akademischer\r\nForschung und industrieller Gesundheitswirtschaft. Forschungs-\r\nund Innovationscluster und eine robuste Gesundheitsdateninfrastruktur\r\nsind hierfür essentiell.\r\nEin integrativer Ansatz, der alle Akteure einbezieht, kann\r\ndurch Ko-Finanzierungsmodelle gefördert werden, bei denen\r\nInvestments von Unternehmen durch die öffentliche Hand\r\nunterstützt werden. Start-ups benötigen die Unterstützung\r\ngroßer Unternehmen mit wirtschaftlicher Stärke und Erfahrung,\r\num ihre innovativen Lösungen erfolgreich in den Markt\r\nzu integrieren. Daher sollte die Industrie aktiv in die Formulierung\r\nvon Förderprogrammen eingebunden werden und ein\r\nMitspracherecht bei den Förderrichtlinien erhalten, in denen\r\nsoziale und ökologische Kriterien eine Rolle spielen sollten.\r\n1.\r\nWEITERENTWICKLUNG DER PHARMASTRATEGIE\r\nZU EINER STRATEGIE FÜR DIE INDUSTRIELLE\r\nGESUNDHEITSWIRTSCHAFT.\r\nSowohl die ressortübergreifende Herangehensweise, als\r\nauch die Anbindung an das Bundeskanzleramt sind sehr zu\r\nbegrüßen. Mit den Digitalgesetzen und dem Medizinforschungsgesetz\r\nwurden erste Umsetzungsschritte beschlossen.\r\nNun gilt es, diese Strategie mit weiteren konkreten\r\nMaßnahmen zu beleben und im europäischen Kontext umzusetzen.\r\nDabei müssen Erkenntnisse aus Forschung, Technik\r\nund Digitalisierung aufgegriffen und gezielte Maßnahmen\r\nfür eine nachhaltige Industriepolitik im deutschen Biotechnologie-\r\nund Pharmasektor abgeleitet werden.\r\nVerlässliche Rahmenbedingungen für den Forschungs-, Innovations-\r\nund Produktionsstandort sind hierfür unerlässlich.\r\nDer geplante Best-Practice-Branchendialog muss daher\r\nzeitnah und nachhaltig etabliert werden, sowohl auf Spitzenebene\r\nals auch auf Arbeitsebene. Nur durch einen integrativen\r\nund kontinuierlichen Dialog können wir sicherstellen,\r\ndass Rahmenbedingungen die dynamische Entwicklung und\r\nInnovationskraft der Gesundheitsindustrie nachhaltig unterstützen.\r\nDarüber hinaus müssen Deutschland und Europa attraktiver\r\nfür private Investitionen und Risikokapitalgeber werden.\r\nJede Kapitalanlage in diese Schlüsselindustrie ist eine volkswirtschaftlich\r\nlohnende Investition, die höhere Steuereinnahmen,\r\nsichere Sozialabgaben und gute Beschäftigungsverhältnisse\r\nzur Folge hat. Dies führt nicht nur zu Wachstum\r\nund Wohlstand innerhalb Deutschlands und der Europäischen\r\nUnion, sondern reduziert auch schädliche geostrategische\r\nAbhängigkeiten.\r\n8 9\r\nFORSCHUNGSCLUSTER\r\nForschungscluster, die akademische Institutionen, industrielle\r\nPartner und Start-ups zusammenbringen, bieten eine\r\nPlattform für den Austausch von Wissen und Ressourcen.\r\nDiese Zusammenarbeit muss durch gezielte Förderprogramme\r\nintensiviert und international besetzte Expertengremien\r\nevaluiert werden. Die Schaffung von „One-Stop-Shops“ für\r\nTechnologietransfer und die Bündelung der Kompetenzen\r\nvon Tech-Transfer-Offices sind notwendig, um den Austausch\r\nzwischen Wissenschaft und Industrie zu erleichtern und die\r\nTranslation von Forschungsergebnissen in klinische Anwendungen\r\nund marktreife Produkte zu beschleunigen.\r\n*Die Patentintensität, betrachtet pro Kopf, gibt an wie stark ein Land\r\nauf Innovationsaktivitäten ausgerichtet ist.\r\nEuropa verliert den Anschluss:\r\nChina meldet weltweit fast jedes zweite Patent an.\r\nGESUNDHEITSDATENINFRASTRUKTUR\r\nMit dem Gesundheitsdatennutzungsgesetz und dem Digitalgesetz\r\nwurden in der aktuellen Legislaturperiode wichtige\r\nSchritte für eine funktionsfähige und robuste Gesundheitsdateninfrastruktur\r\nunternommen. Diese Entwicklungen sind\r\ndie Voraussetzungen für eine zukunftsfähige Forschung,\r\nEntwicklung und Versorgung im Gesundheitswesen.\r\nEinheitliche und sichere Standards für die Qualität und Nutzung\r\nvon Daten sowie ein interoperables Datenökosystem\r\nsind notwendig, um eine bedarfsgerechte Patient*innenversorgung\r\nzu gewährleisten. Alle Akteure, seien sie universitär,\r\naußeruniversitär oder privatwirtschaftlich, sollten\r\ngleichberechtigten Zugang zu diesen Daten haben.\r\nQuelle: OECD (2023), Health at a Glance 2023: OECD Indicators, OECD Publishing, Paris, https://doi.org/10.1787/7a7afb35-en\r\nDatensatzverfügbarkeitsbewertung\r\nDatensatzverfügbarkeitsbewertung = Fähigkeit auf die Datensätze im GW zuzugreifen und diese miteiendaer zu verknüpfen.\r\n0\r\n1\r\n2\r\n3\r\n4\r\n5\r\n6\r\n7\r\n8\r\nKorea\r\nSchweden\r\nFinnland\r\nLettland\r\nIsrael\r\nTschechien\r\nEstland\r\nNiederlande\r\nNorwegen\r\nKanada\r\nSlowenien\r\nLuxemburg\r\nFrankreich\r\nÖsterreich\r\nAustralien\r\nBelgien\r\nJapan\r\nSchottland (UK)\r\nDeutschland\r\nUSA\r\nIrland\r\nDänemark\r\nWährend Japan und Korea (-4%) die\r\nUSA (-8%) und Europa (-10%) seit etwa\r\nfünf Jahren sinkende Patentintensitäten*\r\naufweisen, legt der Wert in\r\nChina mit 35% plus weiterhin kräftig\r\nzu.\r\nDeutschland liegt innerhalb der EU auf\r\nPlatz 5 hinter Luxemburg, Schweden,\r\nFinnland und Dänemark.\r\nAufholbedarf beim Digitalisierungsgrad und Zugang zu\r\nGesundheitsdaten: Der uneingeschränkte Zugang zu\r\ndigitalen Gesundheitsdaten fördert die industrielle\r\nForschung und wirkt sich positiv auf die Versorgungsqualität\r\naus.\r\nEine aktuelle Auswertung der OECD aus dem Jahr 2023\r\nzeigt deutlich, dass die meisten OECD-Länder Deutschland\r\nmit Blick auf den Zugang zu Gesundheitsdaten\r\nund die Verknüpfung voraus sind. Ziel muss es sein, den\r\nVorsprung zu verringern und zur Spitze aufzuschließen.\r\nPatentanmeldungen weltweit: Chinas rasanter Aufstieg zum Hightech-Standort\r\nQuelle: Economic Policy Brief vfa\r\n10 11\r\nWir wollen eine starke industrielle Gesundheitswirtschaft, die mit ihrer Innovationskraft und Wertschöpfung dazu beiträgt,\r\ndass Patient*innen zügig die beste und modernste Gesundheitsversorgung bekommen. Damit leisten wir in einem integrierten\r\nÖkosystem einen essentiellen Beitrag für eine gesunde und resiliente Gesellschaft in Deutschland und Europa.\r\nDie industrielle Gesundheitswirtschaft ist ein strategisches Zukunftsfeld für Deutschland und Europa, das wir in den nächsten\r\nJahren im Dialog mit der Politik nach vorne entwickeln wollen. Grundlage dafür sollte die nachhaltige Umsetzung der Pharmastragie,\r\nein Ausrollen auf weitere Bereiche der industriellen Gesundheitswirtschaft und ein ausbalanciertes, bürokratiearmes\r\nEU Pharmapaket sein.\r\nDamit wird ein kräftiger Impuls für Innovationen, Wertschöpfung und die Stärkung von Ökosystemen entlang der gesamten\r\nWertschöpfungskette verbunden sein. So sichern wir die dauerhafte und bedarfsgerechte Patientenversorgung mit innovativen\r\nArzneimitteln in Deutschland und Europa.\r\nZwischen 2015 und 2023 waren 15\r\nArzneimittel, die von der\r\namerikanischen Zulassungsbehörde als\r\nsehr wichtig eingestuft wurden, in den\r\nUSA verfügbar, nicht jedoch in\r\nDeutschland.\r\nGleiches galt für weitere 21 Arzneimittel\r\nmit hoher Bedeutung für die\r\nVersorgung.\r\nAbbildung 5: Versorgungslücke in EU vs. USA (2015 – 2023)\r\nInnovationsrückstand\r\n4.\r\nDIE SICHERSTELLUNG DER RESILIENZ UND VERSORGUNGSSICHERHEIT\r\nMIT ARZNEIMITTELN IST\r\nVON ENTSCHEIDENDER BEDEUTUNG FÜR DIE\r\nSOUVERÄNITÄT DEUTSCHLANDS UND EUROPAS.\r\nAls rohstoffarmes Land muss Deutschland seine Stärken in\r\ninnovationsstarken und nachhaltigen Branchen wie der Pharmaindustrie\r\nausbauen. Diese Branche spielt eine zentrale\r\nRolle bei der Gewährleistung einer kontinuierlichen und krisensicheren\r\nGesundheitsversorgung. Um dies zu erreichen,\r\nsind Investitionen in Forschung und Entwicklung sowie der\r\nAusbau der Produktionskapazitäten essentiell.\r\nEine starke und resiliente Pharmaindustrie trägt nicht nur\r\nzur gesundheitlichen Versorgung bei, sondern ist auch ein\r\nwesentlicher Bestandteil der Sicherheitspolitik. In Krisenzeiten,\r\nwie der Corona-Pandemie, hat sich die Notwendigkeit\r\ngezeigt, die Abhängigkeit von internationalen Lieferketten zu\r\nreduzieren und eigene Produktionskapazitäten zu stärken.\r\nFür Unternehmen, die in mehr Liefersicherheit von und nach\r\nDeutschland und Europa investierten,\r\nbraucht es eine ganzheitliche Strategie, die die Wertschöpfungsketten\r\ninnerhalb Europas optimiert und die regulatorischen\r\nRahmenbedingungen harmonisiert.\r\nNur so lässt sich die “Sicherheitslage für Gesundheitsprodukte”\r\nnachhaltig verbessern. Hierbei sollten wir diskutieren,\r\nwie bestimmte Wertschöpfungskomponenten – u.a. auch im\r\nHinblick auf die generische Industrie und im Rahmen einer\r\nganzheitlichen Strategie – innerhalb Europas verstärkt genutzt\r\nwerden können.\r\nAuf der Basis von gesunder Industriepolitik hat die pharmazeutische\r\nIndustrie das Potenzial, erhebliche Exportüberschüsse\r\nzu erzielen, was für ein rohstoffarmes Land von\r\nbesonderer Bedeutung ist. Um die Souveränität und Resilienz\r\nweiter zu stärken, sollte die Bundesregierung eine Strategie\r\nverfolgen, die Schlüsseltechnologien und -industrien fördert\r\nund optimale Rahmenbedingungen im internationalen Vergleich\r\nschafft. Die langfristige Sicherung der medizinischen\r\nVersorgung und Lieferketten ist somit nicht nur eine wirtschaftliche,\r\nsondern auch eine sicherheitspolitische Priorität.\r\nIn Deutschland sind aktuell\r\n36 wichtige Arzneimittel nicht\r\nverfügbar.\r\nUNSER ZIEL:\r\nEINE INNOVATIVE UND ROBUSTE\r\nINDUSTRIELLE GESUNDHEITSWIRTSCHAFT\r\nIN DEUTSCHLAND UND EUROPA.\r\nINNOVATIVER\r\nWIRTSCHAFTSMOTOR:\r\nDIE INDUSTRIELLE\r\nGESUNDHEITSWIRTSCHAFT.\r\n15%\r\n40%\r\n18%\r\n160 Mrd. €\r\nExportvolumen in 2024\r\ndas sind 9% aller\r\ngesamtwirtschaftlichen Exporte ***\r\n190 Mrd. €\r\nindirekte Bruttowertschöpfung\r\ndurch Spillover-Effekte**\r\n1 Mio.\r\nArbeitsplätze\r\nViele, aber nicht alle Unternehmen sind tarifgebunden\r\nund verfügen über funktionierende\r\nMitbestimmungsstrukturen.\r\nF&E-Intensität.\r\nDas Übertrifft das Ziel der\r\n„Strategie Europa 2020“\r\num das Fünffache*\r\n... der Beschäftigten\r\nin der Pharmaindustrie sind\r\nweiblich\r\n... sind es lediglich im\r\nVerarbeitenden Gewerbe\r\nQuellen:\r\n* BDI - https://bdi.eu/media/user_upload/BDI-Position_Executive_Summary_iGW-Strategie.pdf\r\n** IGBCE - https://www.igbce-profil.de/244/infografik/\r\n*** https://ggrdashboard.bmwk.de/shiny\r\nDie am Fortschrittsdialog beteiligten einzelnen Unternehmen sind nach §2, I LobbyRG im Lobbyregister beim Deutschen Bundestag eingetragen.\r\nÜberdies bekennen sich die beteiligten einzelnen Unternehmen zu den damit verbundenen Grundsätzen integrer Interessenvertretung und insbesondere auch zum Verhaltenskodex nach §5, II LobbyRG."},"recipientGroups":[{"recipients":{"parliament":[{"code":"RG_BT_FRACTIONS_GROUPS","de":"Fraktionen/Gruppen","en":"Parliamentary parties/groups"},{"code":"RG_BT_MEMBERS_OF_PARLIAMENT","de":"Mitglieder des Bundestages","en":"Members of parliament"}],"federalGovernment":[]},"sendingDate":"2025-03-24"}]},{"regulatoryProjectNumber":"RV0004493","regulatoryProjectTitle":"Produktions- & Forschungsstandort Biopharmazeutika | Automatische Substitution ","pdfUrl":"https://www.lobbyregister.bundestag.de/media/fa/f9/607663/Stellungnahme-Gutachten-SG2507250012.pdf","pdfPageCount":2,"text":{"copyrightAcknowledgement":"Die grundlegenden Stellungnahmen und Gutachten können urheberrechtlich geschützte Werke enthalten. Eine Nutzung ist nur im urheberrechtlich zulässigen Rahmen erlaubt.","text":"Bedarfsgerechte und wirtschaftliche Patientenversorgung\r\nin Deutschland mit Biosimilars sichern\r\n\r\nDer Markt für Biosimilars, der Nachfolgepräparate der aus dem\r\nPatentschutz gelaufenen biotechnologischen Arzneimittel, hat sich in\r\nDeutschland sehr positiv entwickelt. Die Akzeptanz sowie der Einsatz\r\ndieser modernen Präparate stiegen über die letzten Jahre kontinuierlich\r\nan. In einigen Indikationen (u.a. Krebs, chronisch entzündliche\r\nErkrankungen) haben sich Biosimilars mittlerweile als wichtige\r\nTherapieoption etabliert. Einige Produkte erreichen bereits im ersten Jahr\r\nnach ihrer Markteinführung signifikante Marktanteile von deutlich mehr\r\nals 80 Prozent1. Ihre breite Anwendung ist ein wichtiges Instrument, um\r\nEinsparungen für das Gesundheitssystem zu realisieren - allein im\r\nambulanten Bereich sind es derzeit circa zwei Mrd. Euro jährlich2.\r\nMit der Einführung des Gesetzes für mehr Sicherheit in der Arzneimittelversorgung\r\n(GSAV) im Jahr 2019 schuf der Gesetzgeber einen\r\neinheitlichen Rahmen für den Einsatz von Biosimilars. Neben einer Reihe\r\nsehr positiver Punkte wurde im Gesetz auch eine Regelung verankert, die\r\neinen automatischen Austausch (Substitution) von Biosimilars in der\r\nniedergelassenen Apotheke vorsieht. Mit dem GKV-Finanzstabilisierungsgesetz\r\nwurde das Vorhaben Ende 2022 weiter konkretisiert.\r\nSeit dem 1. Juni 2024 sind Biosimilars in parenteralen (u.a. Infusionen)\r\nDarreichungsformen automatisch und ohne ärztliche Rücksprache\r\ngegeneinander austauschbar. Im Juni 2025 hat der Gemeinsame\r\nBundesausschuss (G-BA) mit der Eröffnung des Stellungnahmeverfahrens\r\nden nächsten Schritt eingeleitet, um die automatische Substitution auf\r\nBiosimilars in Form von Fertigarzneimitteln auszuweiten.\r\nAuch wenn wirtschaftliche Effizienz eine bedeutende Komponente in\r\neinem solidarisch finanzierten Gesundheitssystem ist, lehnt Amgen die\r\nautomatische Substitution aufgrund dieser wesentlichen Punkte ab:\r\n1. Unkalkulierbare Risiken für Patient:innen\r\nFundierte Bedenken der Vertretung von Patient:innen u. a. aufgrund\r\nder Gefahr durch „Nocebo-Effekte, Adhärenz-Probleme und\r\nAnwendungsfehler“, die durch Unterschiede bei Handhabung und\r\nLagerung von Biosimilars entstehen können, einhergehend mit\r\n„Wirksamkeitsverluste[n] oder sogar Schäden“ für Patient:innen3. Eine\r\nindividuelle ärztliche Begleitung sei deshalb unerlässlich. Hinzu kommt:\r\nEine Evaluation der bisherigen Erfahrungen mit der automatischen\r\nSubstitution parenteraler Zubereitungen liegt bislang nicht vor.\r\n2. Der Wettbewerb funktioniert und generiert bereits signifikante\r\nEinsparungen\r\nDer Biologika-Markt ist durch zahlreiche Preis-, Erstattungs- und\r\nAbgabevorgaben stark reglementiert. Die automatische Substitution\r\netabliert einen Mechanismus, der einen gut funktionierenden Markt –\r\nähnlich wie bei Generika – zwischen patentgeschützten\r\nOriginalpräparaten und Nachahmerpräparaten bei biotechnologischen Arzneimitteln grundlegend beeinträchtigt. Sie\r\nsetzt sie einem unverhältnismäßigen Kostendruck aus und gefährdet\r\ndadurch die Therapie- und Versorgungssicherheit. Dabei gilt:\r\nBiopharmazeutika sind komplexe Arzneimittel und unterscheiden sich\r\ngrundlegend von chemisch-synthetischen Arzneimitteln. Bei\r\nLieferengpässen z.B. können Produktionskapazitäten aufgrund der\r\nkomplexen Herstellungsverfahren nicht spontan durch andere\r\nHersteller erhöht werden. Deshalb können Biosimilars keinesfalls mit\r\nGenerika gleichgesetzt und Regulierungsinstrumente aus dem\r\nGenerikabereich nicht übertragen werden.\r\nAllein bis 2032 werden in Europa mehr als 100 biopharmazeutische\r\nArzneimittel ihre Marktexklusivität verlieren – ein enormes Einsparpotenzial\r\nfür die Kostenträger durch den Markteintritt von Biosimilars.\r\nDoch dieses Potenzial ist gefährdet: Sollten rein ökonomische\r\nRahmenbedingungen dazu führen, dass Biosimilars gar nicht erst\r\nentwickelt oder nicht auf den Markt gebracht werden, würden diese\r\nEinsparungen langfristig verloren gehen.4\r\n3. Erosion des Wirtschaftsstandortes\r\nSparmaßnahmen und der Fokus auf Wirtschaftlichkeit um jeden Preis\r\nführen am Ende zu erheblichen Unsicherheiten bei den Herstellern.\r\nDies verstärkt das Risiko von Investitionsrückgängen in den Bereichen\r\nForschung, Entwicklung und Produktion am Standort und kann, in\r\nletzter Konsequenz, zu Abwanderungen der – ohnehin begrenzten –\r\nBiosimilar-Produktionskapazitäten aus Deutschland und Europa in\r\nDrittstaaten führen5. Ähnlich wie bei Generika entstehen so neue\r\nAbhängigkeiten und ein gesteigertes Risiko von Lieferengpässen.\r\nDie automatische Substitution birgt mehr Risiken, als die erwarteten\r\nEinsparungen rechtfertigen. Eine auf kurzfristige Kostenoptimierung und\r\npreisgetriebene Ausschreibungen ausgerichtete Regelung steht im\r\nWiderspruch zu den Zielen des Koalitionsvertrags, Deutschland als\r\nführenden Biotechnologie-Standort zu stärken – und konterkariert\r\nzugleich europäische Initiativen wie das EU-Pharmapaket oder den\r\nCritical Medicines Act zur Sicherung resilienter Lieferketten.\r\nAufgrund dieser gravierenden Folgen sprechen wir uns gegen die\r\nAusweitung der automatischen Substitution von Biopharmazeutika in der\r\nApotheke aus. Die Bundesregierung sollte darauf drängen, dass der\r\nG-BA auf die Einfügung des neuen § 40c in der Arzneimittel-Richtlinie\r\nverzichtet.\r\nDie Pharmaindustrie ist bereit, ihre Expertise einzubringen, um gemeinsam\r\nmit der Politik, den Krankenkassen und der Ärzteschaft ein zukunftsfähiges\r\nSystem für die Versorgung mit biotechnologischen Arzneimitteln zu\r\ngestalten. Konkret plädieren wir für eine Aufnahme des Themas in den\r\nPharmadialog, da nur gemeinsam die Versorgung von Patient:innen und\r\nder Wirtschaftsstandort gefördert werden kann.\r\n\r\nBiosimilars sind als\r\nwichtige\r\nTherapieoption am\r\nMarkt etabliert, mit\r\nMarktanteilen bis zu\r\n80% und großen\r\nEinsparungen für das\r\nGesundheitssystem.\r\nDie automatische\r\nSubstitution bringt\r\nnicht nur schwer\r\nkalkulierbare Risiken\r\nfür Patient:innen mit\r\nsich, sondern erzeugt\r\nzugleich einen\r\nmassiven\r\nKostendruck – mit\r\nFolgen, wie wir sie\r\nbereits aus dem\r\nGenerikamarkt\r\nkennen: eine\r\nGefährdung der\r\nVersorgungssicherheit,\r\nein\r\nRückgang\r\nnotwendiger\r\nInvestitionen sowie\r\neine schleichende\r\nAbwanderung von\r\nProduktionskapazitäten\r\naus\r\nDeutschland und\r\nEuropa.\r\nEine Ausweitung ist\r\ndaher unbedingt\r\nabzulehnen. Das\r\nThema sollte\r\nstattdessen im\r\nPharmadialog\r\nbesprochen werden."},"recipientGroups":[{"recipients":{"parliament":[{"code":"RG_BT_MEMBERS_OF_PARLIAMENT","de":"Mitglieder des Bundestages","en":"Members of parliament"}],"federalGovernment":[{"department":{"title":"Bundeskanzleramt (BKAmt)","shortTitle":"BKAmt","url":"https://www.bundeskanzler.de/bk-de","electionPeriod":21}},{"department":{"title":"Bundesministerium für Gesundheit (BMG)","shortTitle":"BMG","url":"https://www.bundesgesundheitsministerium.de/","electionPeriod":21}},{"department":{"title":"Bundesministerium für Wirtschaft und Energie (BMWE)","shortTitle":"BMWE","url":"https://www.bmwk.de/Navigation/DE/Home/home.html","electionPeriod":21}}]},"sendingDate":"2025-07-25"}]},{"regulatoryProjectNumber":"RV0013148","regulatoryProjectTitle":"Ophthalmologie sowie seltene Erkrankungen mit ophthalmologischer Ausprägung ","pdfUrl":"https://www.lobbyregister.bundestag.de/media/1e/8b/371133/Stellungnahme-Gutachten-SG2411060013.pdf","pdfPageCount":4,"text":{"copyrightAcknowledgement":"Die grundlegenden Stellungnahmen und Gutachten können urheberrechtlich geschützte Werke enthalten. Eine Nutzung ist nur im urheberrechtlich zulässigen Rahmen erlaubt.","text":"Mission Statement der Allianz für Augengesundheit Augen auf! \r\nAugenerkrankungen brauchen mehr Aufmerksamkeit \r\nEine hohe Zahl von Menschen in Deutschland ist von Sehbehinderungen durch Augenerkrankungen betroffen. Vielfach verlieren sie dadurch ihre Fähigkeit auf ein selbstbestimmtes Leben. Zudem sind die daraus resultierenden Kosten immens. Dennoch spielt die Versorgungssituation von Menschen mit Augenerkrankungen gesundheitspolitisch kaum eine Rolle. Es gibt zahlreiche Augenerkrankungen und Sehbehinderungen1 – einige, die sehr häufig auftreten, aber auch viele seltenere. Laut Angaben des Statistischen Bundesamtes galten im Jahr 2021 allein 560.0002 Menschen als schwerbehindert durch Blindheit oder Einschränkung des Sehvermögens. Die Dunkelziffer dürfte deutlich darüber liegen, denn bedauerlicherweise werden Menschen mit Sehbeeinträchtigungen - unabhängig vom Behindertenstatus - in Deutschland nicht systematisch erfasst. Dies wird auch vom Deutsche Blinden- und Sehbehindertenverband (dbsv) bemängelt. Die mangelhafte Datenlage stellt ein erhebliches Problem dar und spiegelt sich auch in der aktuellen Versorgungssituation wider. In Deutschland ist jeder Achte von den häufigsten Augenerkrankungen betroffen Die häufigsten in Deutschland vorkommenden Augenerkrankungen, die ohne Behandlung zu erheblichen Sehbehinderungen bzw. Blindheit führen, sind laut eines Forschungsprojekts der Universitätsmedizin Mainz3 die Altersabhängige Makula-Degeneration (AMD), das Glaukom (Grüner Star) und die Diabetische Retinopathie. Danach sind knapp 10 Mio. Menschen – mehr als 10 Prozent der Bevölkerung - allein von diesen Erkrankungen betroffen – wegen der demografischen Entwicklung mit steigender Tendenz, denn sie betreffen vor allem ältere Menschen. Ophthalmologische Erkrankungen – also Erkrankungen des Auges und der umgebenden Strukturen - , aber auch Krankheitsbilder mit Augenbeteiligungen nehmen ebenfalls einen breiten Raum unter den seltenen Erkrankungen ein, denn es gibt mehr als 900 seltene Augenerkrankungen4. Diese sind die häufigste Ursache für Sehbehinderung und Blindheit bei Kindern und jungen Erwachsenen in Europa. Dabei hat ein Sehverlust enorme Auswirkungen auf die Lebensqualität und die Teilhabe am gesellschaftlichen Leben. Es kommt häufig zu einer geringeren sozialen Integration, Depressionen, einer geminderten Lebensqualität und einem niedrigeren sozioökonomischen Status5.\r\n1 Nach deutschem Recht wird eine Person als sehbehindert eingestuft, wenn sie mit dem besser sehenden Auge selbst unter Verwendung von Brille oder Kontaktlinsen nicht mehr als 30 Prozent dessen wahrnehmen kann, was eine Person mit normalem Sehvermögen erkennen kann.\r\n2 https://www.destatis.de/DE/Themen/Gesellschaft-Umwelt/Gesundheit/Behinderte-Menschen/Publikationen/Downloads-Behinderte-Menschen/schwerbehinderte-2130510219004.html?nn=210264; dort: „Schwerbehinderte Menschen - Fachserie 13 Reihe 5.1 - 2021 (Letzte Ausgabe - berichtsweise eingestellt)“\r\n3 Gutenberg-Gesundheitsstudie (Gutenberg Health Study - GHS) der Universitätsmedizin Mainz\r\n4 https://www.ern-eye.eu/de/ern-eye-a-european-reference-network-dedicated-to-rare-eye-diseases/\r\n5 Lauber-Pohle S, Seifert A (Hrsg.). Sehbeeinträchtigung im Alter – Alltagserleben, Rehabilitation und Motivation. Stuttgart: VS Springer Research\r\nNickels S, Schuster AK, Elflein H, et al. Vision-related quality of life considering both eyes: results from the German population-based Gutenberg Health Study. Health Quality Life Outcomes 2019; 17(1): 98.\r\nPark SJ, Ahn S, Park KH. Burden of visual impairment and chronic diseases. JAMA Ophthalmol 2016; 134(7): 778–784. Pondorfer SG, Terheyden JH, Heinemann M, et al. Association of vision-related quality of life with visual function in age-related macular degeneration. Sci Rep 2019; 9: 15326.\r\nAllianz für Augengesundheit\r\n_________________________________________________________________________________________\r\nAllianz für Augengesundheit\r\n_________________________________________________________________________________________ Die Kosten für Sehbehinderung und Blindheit in Deutschland sind nur schwer zu ermitteln, die wenigen verfügbaren Daten sind alt und nur wenig differenziert. Hochrechnungen lassen aber vermuten, dass sie in Deutschland - konservativ gerechnet - jährlich Kosten in Höhe von 1,27 Milliarden Euro6 verursachen. Die Unterstützung durch verwandte und befreundete Personen, also die sogenannte informelle Unterstützung, stellt die wichtigste Ressource für die Alltagsbewältigung bei blinden und sehbehinderten Menschen dar. Gemeinsam mit dem Einsatz von Hilfsmitteln verursacht die informelle Unterstützung je nach Grad der Sehbehinderung bis zu 80 Prozent der personenbezogenen Ausgaben. Blindheit und Sehbehinderung treffen zudem auch Menschen, die im Erwerbsleben stehen. Tritt dann eine Arbeits- oder Erwerbsunfähigkeit ein, sind Produktivitätsausfälle zu berücksichtigen. Diese sind in der Altersgruppe der Berufstätigen, die von einer Sehbehinderung oder Blindheit betroffen sind, für ein Drittel der Kosten verantwortlich7. Unsere Mission: Menschen mit Augenerkrankungen in den Fokus rücken Wir, die Allianz für Augengesundheit, engagieren uns im Bereich der Augenerkrankungen in unterschiedlichen Indikationen. Dabei eint uns ein Ziel: Indem wir die Patientinnen und Patienten mit ihren Erkrankungen in den Mittelpunkt stellen, möchten wir deren Versorgungssituation positiv gestalten und gemeinsam die aktuellen Herausforderungen in diesem Erkrankungsbereich angehen. Unsere Unternehmen forschen dafür an innovativen Arzneimitteln, Diagnostik und Therapiemonitoring, um die Krankheiten zu erkennen, im Verlauf zu beobachten, zu mildern oder ihr Fortschreiten zu verlangsamen. So entstehen innovative Therapieoptionen und neue Chancen auf ein selbstständiges Leben bei verbesserter Lebensqualität. Doch das allein ist nicht genug. Der ungehinderte Zugang zu Behandlungen und die Wertschätzung von innovativen Therapien im Bereich der Augenheilkunde sind wichtige Rahmenbedingungen, die für die Patientinnen und Patienten einen entscheidenden Unterschied machen. Hier gibt es Hürden, die wir angehen möchten. Wir engagieren uns daher nicht nur weiter in der Forschung und Entwicklung von Arzneimitteln sowie in der Diagnostik und im Therapiemonitoring, sondern möchten auch Impulse setzen, um die von Augenerkrankungen betroffenen Menschen in den Fokus der Gesundheitspolitik zu rücken. Dafür haben wir Erfordernisse formuliert, die wir gerne im Austausch mit Politik und Selbstverwaltung diskutieren möchten.\r\n6 Blinden- und Sehbehindertengeld: Hochrechnung auf Basis der Zahlen von Landesbetrieb IT.NRW (Blindengeld: € 139.948,923 + Hilfe für hochgradig Sehbehinderte: € 7.383.416; € 139.948.923 + € 7.383.416 = € 147.332.339; Hochrechnung auf Gesamtdeutschland (2022): € 147.332.339*(83,2 Mio./17,9 Mio.) = € 684.807.296 = € 684,8 Mio. (https://www.it.nrw/statistik/eckdaten/empfaengerinnen-und-empfaenger-sowie-ausgaben-und-einnahmen-nach-dem-gesetz)\r\nGKV-Ausgaben für die Diagnose »Blindheit und Sehschwäche« (ICD-10: H54) (in Millionen Euro für die Krankheitskosten in Deutschland im Jahr 2008), GBE-Themenheft Blindheit und Sehbehinderung; Kosten in 2008: € 359.000.000. Es wird eine jährliche Steigerungsrate analog der Entwicklung für das Blinden- und Sehbehindertengeld angenommen [Ausgaben für Blindengeld/ Taubblindengeld in Bayern (2013) = € 79,263 Mrd.; Hochrechnung auf Gesamt-deutschland (2013): € 79,263 Mrd.* (83,2 Mio./13,2 Mio.) = € 500.470.390; (€ 684.807.296 / € 500.470.390 )^(1/9)-1 = 3,55%]. Kosten in 2022: € 359.000.000*(1+3,55%)^14 = € 585.053.920 = € 585,0 Mio.\r\n7 Chuvarayan Y, Finger RP, Köberlein-Neu J. Economic Burden of Blindness and Visual Impairment in Germany from a Societal Perspective: A Cost-Of-Illness Study. Eur J Health Econ. 2020;21(1): 115–127.\r\nAllianz für Augengesundheit\r\n_________________________________________________________________________________________ Erfordernisse aus unserer Sicht\r\n. Innovationen in der Augenheilkunde stärker wertschätzen\r\n-Sicherung von Qualität und Anerkennung von Versorgungsfortschnitt in derAugenheilkunde\r\n-Gute Rahmenbedingungen für Innovationen auch bei seltenen Augenerkrankungen\r\n-Nahtlose Erstattung von innovativen Therapien und deren Anwendung nachMarktzugang, somit Verordnungssicherheit für Behandler von Anfang an\r\n. Zugang zu modernen Therapien sicherstellen\r\n-Sicherstellung des tatsächlichen Zugangs der Patienten zur innovativen Therapie(eingeschränkte Mobilität durch Sehbehinderung)\r\n-Schaffung von ausreichend Behandlungskapazitäten in einer immer älter werdendenGesellschaft bei gleichzeitigem Anstieg an chronischen Erkrankungen und Rückgangdes medizinischen Personals\r\n-Stärkung der Adhärenz durch niedrigschwelligen Therapiezugang\r\n. Diagnostik beschleunigen und indisziplinären Austausch fördern\r\n-Früherkennung von degenerativen Augenerkrankungen und seltenenAugenerkrankungen wird politisches Ziel\r\n-Vernetzung zwischen moderner Arzneimitteltherapie und Diagnostik stärken(u.a. ländliche Versorgung vereinfachen, Telemedizin stärken)\r\n. Gesundheitskompetenz bei Betroffenen und Angehörigen stärken\r\n-Aufklärungskampagne für Patientinnen und Patienten und ihre Angehörigen zuFrüherkennung, Diagnostik und Behandlungsmöglichkeiten initiieren\r\n-Berücksichtigung sozio-ökonomischer Aspekte, die Einfluss auf die Patientinnen undPatienten, Angehörige, aber auch die Gesamtgesellschaft habe\r\n-Systematische Erfassung und Transparenz von Therapie- undBehandlungsergebnisse, Qualitätskontrolle und Adhärenz, um die Datenlage in derAugenheilkunde nachhaltig zu verbessern\r\n-Berücksichtigung möglicher Begleitfaktoren von schweren Augenerkrankungen wiepsychische Erkrankungen (z.B. Depressionen)"},"recipientGroups":[{"recipients":{"parliament":[{"code":"RG_BT_FRACTIONS_GROUPS","de":"Fraktionen/Gruppen","en":"Parliamentary parties/groups"},{"code":"RG_BT_MEMBERS_OF_PARLIAMENT","de":"Mitglieder des Bundestages","en":"Members of parliament"}],"federalGovernment":[]},"sendingDate":"2024-09-12"}]},{"regulatoryProjectNumber":"RV0013148","regulatoryProjectTitle":"Ophthalmologie sowie seltene Erkrankungen mit ophthalmologischer Ausprägung ","pdfUrl":"https://www.lobbyregister.bundestag.de/media/29/2c/504757/Stellungnahme-Gutachten-SG2504020051.pdf","pdfPageCount":3,"text":{"copyrightAcknowledgement":"Die grundlegenden Stellungnahmen und Gutachten können urheberrechtlich geschützte Werke enthalten. Eine Nutzung ist nur im urheberrechtlich zulässigen Rahmen erlaubt.","text":"Augen auf! Augenerkrankungen brauchen mehr Aufmerksamkeit\r\n\r\n1. Die Herausforderung der Augengesundheit\r\nIn Deutschland sind Millionen Menschen von Augenerkrankungen betroffen, die häufig zu Sehbehinderungen oder Erblindung führen. Dies hat erhebliche Auswirkungen auf ihre Selbstständigkeit, Lebensqualität und gesellschaftliche Teilhabe. Dennoch erhält die Versorgung dieser Patient:innengruppe gesundheitspolitisch nur unzureichend Aufmerksamkeit.\r\nAktuelle Daten des Statistischen Bundesamts zeigen, dass im Jahr 2021 allein 560.000 Menschen als schwerbehindert aufgrund von Blindheit oder erheblichen Einschränkungen des Sehvermögens galten. Die tatsächliche Zahl dürfte jedoch weitaus höher liegen, da Menschen mit Sehbeeinträchtigungen nicht systematisch erfasst werden. Diese unzureichende Datenlage erschwert eine bedarfsgerechte Versorgung und verdeutlicht den politischen Handlungsbedarf.\r\n2. Die häufigsten Augenerkrankungen und ihre Folgen\r\nDie demografische Entwicklung sowie gesellschaftliche Faktoren tragen dazu bei, dass Augenerkrankungen weiter zunehmen. Besonders verbreitet sind:\r\n▪\tAltersabhängige Makula-Degeneration (AMD)\r\n▪\tGlaukom (Grüner Star)\r\n▪\tDiabetische Retinopathie\r\nZusammen betreffen diese Erkrankungen mehr als 10 Millionen Menschen in Deutschland. Darüber hinaus entwickeln über 90 Prozent der über 65-Jährigen einen Grauen Star.\r\nNeben den häufigen Erkrankungen gibt es über 900 seltene Augenerkrankungen. Diese sind die Hauptursache für Sehbehinderungen und Blindheit bei Kindern und jungen Erwachsenen in Europa. Besonders diese Patient:innengruppe benötigt gezielte Unterstützung und Versorgungskonzepte.\r\n3. Auswirkungen auf Gesellschaft und Gesundheitssystem\r\nSehbehinderungen und Erblindung haben tiefgreifende Folgen – sowohl für Betroffene als auch das Gesundheitssystem:\r\n▪\tEinschränkungen in Lebensqualität und sozialer Teilhabe\r\n▪\tErhöhtes Risiko für Depressionen und psychische Erkrankungen\r\n▪\tProduktivitätsausfälle und wirtschaftliche Belastungen\r\nDie jährlichen Kosten für Sehbehinderungen und Blindheit in Deutschland werden auf mindestens 1,27 Milliarden Euro geschätzt (Hochrechnung auf Bais von Zahlen des Landesbetriebs IT.NRW). Besonders dramatisch ist die Situation für erwerbstätige Betroffene: Arbeits- und Erwerbsunfähigkeit verursachen erhebliche wirtschaftliche Schäden.\r\nZusätzlich stellt die zunehmende Kurzsichtigkeit (Myopie) eine wachsende Herausforderung dar. Der steigende Medienkonsum und intensive Nutzung digitaler Geräte tragen maßgeblich dazu bei. Eine rechtzeitige Prävention und gezielte augenärztliche Betreuung sind daher essenziell.\r\n4. Unsere Mission: Augenerkrankungen in den Fokus rücken\r\nDie Initiative für Augengesundheit setzt sich für eine bessere Versorgung von Menschen mit Augenerkrankungen ein. Unser Ziel ist es, die Lebensqualität von Patientinnen und Patienten zu verbessern, medizinische Fachkräfte zu unterstützen und die gesundheitspolitische Aufmerksamkeit für dieses Thema zu stärken.\r\nUnsere Mitglieder engagieren sich weltweit in der Entwicklung innovativer Diagnose- und Behandlungsmethoden. Wir setzen Impulse in der Politik, um Augengesundheit als gesundheitspolitische Priorität zu etablieren.\r\n5. Politischer Handlungsbedarf für eine bessere Versorgung\r\n(1)\tInnovationen in der Augenheilkunde vorantreiben\r\n▪\tForschungsförderung für neue Diagnose- und Therapiemethoden\r\n▪\tGute Rahmenbedingungen für Innovationen, auch bei seltenen Augenerkrankungen\r\n▪\tNahtlose Erstattung innovativer Therapien nach Marktzugang\r\n\r\n(2)\tDiagnostik beschleunigen und interdisziplinären Austausch fördern\r\n▪\tFrüherkennung von Augenerkrankungen als gesundheitspolitisches Ziel verankern\r\n▪\tErweiterung der Aufgaben von Optometristen zur Entlastung der Augenärzte (z. B. Screenings)\r\n▪\tStärkere Vernetzung zwischen Arzneimitteltherapie und Diagnostik, insbesondere für die ländliche Versorgung (Telemedizin ausbauen)\r\n▪\tÜberprüfung und Anpassung der Vergütung in der ambulanten augenärztlichen Versorgung, insbesondere für Vorsorge und Screening\r\n\r\n(3)\tZugang zu modernen Therapien sicherstellen\r\n▪\tBessere Erreichbarkeit von augenärztlichen Praxen und Kliniken, insbesondere in unterversorgten Regionen\r\n▪\tSicherstellung von ausreichenden Behandlungskapazitäten\r\n▪\tNiedrigschwelliger Zugang zu Therapien zur Förderung der Adhärenz\r\n▪\tGezielte Ausbildung neuer Fachkräfte\r\n\r\n(4)\tGesundheitskompetenz bei Betroffenen und Angehörigen stärken\r\n▪\tAufklärungskampagnen zu Früherkennung, Diagnostik und Therapieoptionen\r\n▪\tSystematische Erfassung und Transparenz von Therapie- und Behandlungsergebnissen zur Verbesserung der Datenlage\r\n▪\tBerücksichtigung psychischer Begleiterkrankungen wie Depressionen\r\n▪\tFörderung präventiver Maßnahmen\r\n6. Fazit: Augengesundheit als gesundheitspolitische Priorität\r\nDie Versorgung von Menschen mit Augenerkrankungen muss dringend verbessert werden. Die Initiative für Augengesundheit fordert eine gezielte politische Strategie, um Innovationen zu fördern, den Zugang zu Therapien sicherzustellen und die Früherkennung zu stärken. Wir appellieren an Politik und Gesundheitsakteure, gemeinsam mit uns die Weichen für eine zukunftsfähige und gerechte Versorgung im Bereich der Augengesundheit zu stellen.\r\n\r\nÜber Amgen\r\nAmgen ist ein global führendes unabhängiges Biotechnologie-Unternehmen, das seit über 40 Jahren besteht und heute mit etwa 27.000 Mitarbeitenden in fast 100 Ländern vertreten ist. In Deutschland arbeiten wir an zwei Standorten mit rund 650 Mitarbeitenden jeden Tag daran, Patient:innen zu helfen. Weltweit profitieren jährlich Millionen von Menschen mit schweren oder seltenen Erkrankungen von unseren Therapien. Unsere Arzneimittel werden in der Nephrologie, Kardiologie, Hämatologie, Onkologie, Knochengesundheit und bei chronisch-entzündlichen Erkrankungen eingesetzt. Neben Originalpräparaten beinhaltet unser Portfolio auch Biosimilars. Wir verfügen über eine vielfältige Pipeline.\r\n\r\nÜber Roche\r\nDie Roche Holding AG hat sich als forschungsorientiertes Unternehmen im Gesundheitssektor positioniert. Als solches entdeckt und erstellt Roche innovative Produkte und Dienstleistungen im diagnostischen sowie therapeutischen Bereich. Die Pharmazeutika, Diagnostika und Dienstleistungen von Roche decken von der Erkennung über die Prävention bis hin zur Behandlung und Behandlungsüberwachung das gesamte medizintechnische Spektrum ab. Das in der Schweiz beheimatete Unternehmen bezeichnet sich als Weltmarktführer in den Bereichen Krebsbekämpfung, Transplantation und Diagnose. Engagiert ist Roche zudem in den Bereichen Autoimmunkrankheiten, Entzündungskrankheiten, Virologie, Ophthalmologie, Stoffwechselkrankheiten, Krankheiten des zentralen Nervensystems und der personalisierten Medizin. Der Konzern gliedert seine Tätigkeit in die zwei operativen Divisionen \"Diagnostics\" und \"Pharmaceuticals\". Die Roche Holding AG, gegründet 1896 in Basel, operiert heute in über 150 Ländern.\r\n\r\nÜber ZEISS\r\nZEISS ist ein international führendes Technologieunternehmen mit Schwerpunkt auf Optik und Optoelektronik. Im Bereich Medizintechnik entwickelt und produziert ZEISS innovative Lösungen für die Augenheilkunde und Mikrochirurgie. Das Unternehmen bietet hochpräzise Operationsmikroskope, ophthalmologische Geräte und digitale Technologien zur Verbesserung von Diagnostik und Therapie. Besonders in der Augenheilkunde ist ZEISS mit Produkten für Katarakt-, Retina- und Refraktivchirurgie führend. Durch kontinuierliche Forschung und Entwicklung trägt ZEISS maßgeblich zur Verbesserung medizinischer Behandlungen und zur Optimierung klinischer Abläufe bei. Hauptsitz der Medizintechnik-Sparte des Unternehmens ist in Jena, Deutschland. \r\n\r\n\r\n\r\n\r\n"},"recipientGroups":[{"recipients":{"parliament":[{"code":"RG_BT_FRACTIONS_GROUPS","de":"Fraktionen/Gruppen","en":"Parliamentary parties/groups"},{"code":"RG_BT_MEMBERS_OF_PARLIAMENT","de":"Mitglieder des Bundestages","en":"Members of parliament"}],"federalGovernment":[]},"sendingDate":"2025-03-25"}]},{"regulatoryProjectNumber":"RV0013149","regulatoryProjectTitle":"Implementierung eines Medizin-Register-Gesetzes","pdfUrl":"https://www.lobbyregister.bundestag.de/media/b1/80/502161/Stellungnahme-Gutachten-SG2503310262.pdf","pdfPageCount":7,"text":{"copyrightAcknowledgement":"Die grundlegenden Stellungnahmen und Gutachten können urheberrechtlich geschützte Werke enthalten. Eine Nutzung ist nur im urheberrechtlich zulässigen Rahmen erlaubt.","text":"STANDORTBESTIMMUNG\r\nQualitativ hochwertige Registerdaten:\r\nDer Schlüssel für eine bessere Gesundheitsversorgung\r\nund Forschung in Deutschland\r\nKurzzusammenfassung\r\n• Medizinischer Fortschritt ist eng verknüpft mit der Nutzbarkeit von Daten aus der klinischen Forschung und Versorgung. Die über\r\n400 medizinischen Register in Deutschland enthalten bereits eine Fülle von wertvollen Patient:innendaten.\r\n• Ein medizinisches Register ist eine systematische, anonymisierte bzw. pseudonymisierte Datenerhebung für bestimmte\r\nErkrankungen. Diese Datenerhebungen sind allerdings bisher nicht standardisiert und dadurch für Forschung und Versorgung\r\nnicht in gewünschtem Umfang nutzbar.\r\n• Um das volle Potenzial von Gesundheitsdaten auszuschöpfen und die sinnvolle Verbindung zwischen den bereits beschlossenen\r\nDigital- und Forschungsförderungsgesetzen herzustellen, wird die politische Unterstützung für den Aufbau einer nachhaltigen\r\nRegisterlandschaft benötigt – ein Registergesetz mit folgenden Inhalten:\r\n1. Einheitliche und bürokratiearme Rechtsgrundlage für die Verarbeitung und Nutzung von Registerdaten\r\n2. Festlegung von einheitlichen Qualitätsstandards, die dynamisch an den wissenschaftlichen Erkenntnisstand angepasst werden\r\n3. Datenzugang für alle Akteure der wissenschaftlichen Forschung – öffentliche und nicht-öffentliche Organisationen sowie\r\nWirtschaftsunternehmen\r\n4. Technische Voraussetzungen für die Verknüpfung unterschiedlicher Datenbasen\r\n5. Optimierung des Registerverzeichnisses für einen besseren Datenüberblick und die Berücksichtigung aller Register\r\n• Mit der Weiterentwicklung und Nutzung der deutschen Registerdaten besteht nicht nur die Möglichkeit, Gesundheitsversorgung\r\nund Forschung in Deutschland zu verbessern, sondern auch, sich in die Datenlandschaft auf EU-Ebene besser einzubringen.\r\nDas kommt nicht nur Patient:innen und Angehörigen, sondern auch dem Gesundheitssystem und der Gesundheitswirtschaft als\r\nSchlüsselindustrie für einen starken Innovationsstandort Deutschland zugute.\r\n\r\nSituationsanalyse: Warum ein Registergesetz?\r\nRegisterdaten als weitere Datenquelle nutzen\r\nGesundheitsdaten sind essenziell für die Versorgung der\r\nPatient:innen. Die klinische Forschung ermöglicht es,\r\nneue Therapien zu entwickeln. Die Versorgungsforschung\r\nträgt dazu bei, dass diese Therapien besser bei den Patient:\r\ninnen ankommen und diese bestmöglich behandelt\r\nwerden können.\r\nAus diesem Grund wurde auf EU-Ebene eine gesetzliche\r\nRegelung für einen Europäischen Gesundheitsdatenraum\r\n(European Health Data Space – EHDS) geschaffen. In diesen\r\nsollen auch qualitätsgesicherte, kuratierte deutsche\r\nGesundheitsdaten einfließen. Anwendung finden die Vorschriften\r\nin den kommenden Jahren nach festgelegten\r\nFristen. Der deutsche Gesetzgeber hat bereits gehandelt\r\nund entsprechende Gesetze in der 20. Legislaturperiode\r\nin Kraft gesetzt, die die Erhebung und die Nutzung von\r\nGesundheitsdaten regeln (Digitalgesetz – DigiG und\r\nGesundheitsdatennutzungsgesetz – GDNG). Auch das\r\nMedizinforschungsgesetz (MFG), das die Strukturen der\r\nklinischen Forschung in Deutschland verbessern soll, ist\r\nbereits beschlossen, und die Regelungen werden nun\r\nimplementiert.\r\nDer wertvollste Rohstoff in der Gesundheitsversorgung,\r\nden Deutschland besitzt, kann allerdings nach wie vor\r\nnicht genutzt werden – es handelt sich dabei um die\r\nsogenannten Registerdaten. Um diesen Datenbestand\r\neffektiv für Forschung und Versorgung nutzen zu können,\r\nfehlt das gesetzliche Bindeglied – das Registergesetz.\r\nDas Registergesetz könnte zur konsequenten Verbesserung\r\nder deutschen Forschungslandschaft und Dateninfrastruktur\r\nbeitragen. Auf europäischer Ebene kann\r\nDeutschland damit anschlussfähig werden. Denn andere\r\nLänder wie Schweden, Finnland oder Dänemark1 arbeiten\r\nbereits sehr erfolgreich mit den Daten aus medizinischen\r\nRegistern.\r\nIn Deutschland gibt es über 400 medizinische Register zu\r\nunterschiedlichen Indikationen und Fragestellungen, die\r\nwenig vergleichbar und nicht standardisiert sind. Es gibt\r\nkeine Transparenz und auch keine Übersicht über diese\r\nDatensammlungen. Dies ist bereits in einem Gutachten2\r\nfestgehalten, das vom Bundesgesundheitsministerium\r\n(BMG) in Auftrag gegeben und 2021 von der Technologie-\r\nund Methodenplattform für die vernetzte medizinische\r\nForschung (TMF) und dem Institut für Qualität und\r\nPatientensicherheit (BQS) vorgestellt wurde.\r\nDieses Gutachten stellt auch heraus, wie wertvoll die vorhandenen\r\nRegister sind und welchen Nutzen sie für die\r\nForschung für und Versorgung von Patient:innen haben,\r\nwenn sie entsprechend genutzt werden.\r\nDas BMG hat daraufhin Anfang 2023 Eckpunkte für ein\r\n„Registergesetz“3 vorgelegt, das eine Struktur für diesen\r\nDatenschatz bilden und Daten aus der Versorgung mit\r\nklinischen und Krankenkassendaten verknüpfen soll. Der\r\nentsprechende Gesetzentwurf wurde vom BMG für Ende\r\n2023 angekündigt, aber bisher nicht realisiert.\r\nWir möchten mit dieser Standortbestimmung dazu beitragen,\r\ndie Relevanz des Registergesetzes nicht nur für\r\nPatient:innen und Angehörige, sondern auch für die\r\nWissenschaft,\r\ninsbesondere für die Weiterentwicklung\r\nvon Forschung und Versorgung zu zeigen.\r\n\r\nDie klinische Forschung in Deutschland kann von der\r\nNutzung von Registerdaten erheblich profitieren\r\nRegisterdaten können die klinische Evidenz\r\nkomplementär\r\nverstärken\r\n• Die medizinische Wissenschaft entwickelt sich unter\r\ndem Einfluss von Digitalisierung und Künstlicher\r\nIntelligenz sprunghaft weiter. Register können dabei\r\nwichtige Anhaltspunkte für Forschungs- und Entwicklungsmöglichkeiten\r\nliefern, vor allem, wenn es darum\r\ngeht, die epidemiologische Situation von Erkrankungen\r\n– insbesondere bei seltenen Erkrankungen –, den\r\nmedizinischen Bedarf oder Versorgungslücken schnell\r\nzu konkretisieren. Daten aus Registern unterstützen\r\nauch bei der Identifikation von Subgruppen, die für\r\neine Studienplanung sinnvoll sein können.\r\n• Während bei einigen Indikationen, bspw. Diabetes\r\noder Herz-Kreislauf-Erkrankungen, Studien mit großen\r\nPatientenzahlen möglich sind, können für personalisierte\r\noder zielgerichtete Therapien häufig nur\r\nkleinere Patientenpopulationen in eine klinische Studie\r\neinbezogen werden.\r\n• Bei der klinischen Entwicklung von Arzneimitteln für\r\nseltene Erkrankungen können Patient:innen schneller\r\nidentifiziert oder Studiendesigns gezielter entwickelt\r\nwerden.\r\n• Bei sehr kleinen Patientenpopulationen sind randomisierte\r\nkontrollierte Studien (Randomised Controlled\r\nTrials – RCT) manchmal nicht möglich oder ethisch\r\nnicht vertretbar, weshalb der Vergleichsarm für eine\r\nStudie aus vorhandenen Versorgungsdaten generiert\r\nwerden kann.\r\n• Nicht zuletzt kann Forschung durch die Möglichkeit\r\neiner schnelleren Datenbereitstellung aus Registern\r\nbeschleunigt werden.\r\n• Der Nutzen, der aus Registerdaten für die Versorgung\r\ngezogen werden kann, ist dabei noch umfangreicher:\r\nDurch die Dokumentation unter Alltagsbedingungen\r\nvon Patient:innen, die beispielsweise Begleiterkrankungen\r\nhaben oder multimorbide sind, können die\r\nim Rahmen der Zulassung erhobenen Daten validiert\r\nund ergänzt werden. Klinische Studien können oft\r\naufgrund ihres Designs nicht alle Patient:innen in der\r\njeweiligen Indikation abbilden.\r\n• Die Versorgungssicherheit kann erhöht werden, indem\r\nmögliche Spätfolgen von Behandlungen durch die\r\nDokumentation erkannt und zukünftig vermieden\r\nwerden können. Unverträglichkeiten bei Multimedikation\r\nkönnen besser identifiziert werden. Durch die\r\nEinbindung der Patient:innen könnte auch die Therapieadhärenz\r\nverbessert werden.\r\n• Die Patientendaten werden von Beginn an erhoben\r\nund die Versorgung kann entsprechend evaluiert und\r\noptimiert werden. Einerseits kann beobachtet werden,\r\ninwieweit die Behandlung der Patient:innen leitlinienkonform\r\nstattfindet, andererseits kann über Langzeitdaten\r\ndie Versorgung besser nachverfolgt werden.\r\n• Durch Erkenntnisse aus dem Versorgungsalltag werden\r\nweitere medizinische Bedarfe aufgedeckt, die dann\r\ndurch eine zielgerichtete klinische Forschung begleitet\r\nwerden können. Zum Beispiel wird die Analyse epidemiologischer\r\nUnterschiede und Zusammenhänge\r\nermöglicht. Durch bevölkerungsbezogene Beobachtungen\r\nkönnen Zusammenhänge von verschiedenen\r\nkrankheitsbezogenen oder demografischen Faktoren\r\nuntersucht werden.\r\n\r\nRegisterdaten können das Potenzial eines Arzneimittels\r\nfür Patient:innen darstellen\r\n• Bisher wurden Registerdaten in der frühen Nutzenbewertung4\r\nzur Ableitung des Zusatznutzens nur selten\r\nherangezogen, obwohl die bestverfügbare Evidenz\r\nfür die Bewertung berücksichtigt werden sollte. Ein\r\nhäufiger Ablehnungsgrund ist, dass die erforderlichen\r\nQualitätsstandards nicht abgebildet würden. Daher\r\nwird ein klares und pragmatisches Anforderungsprofil\r\nbenötigt, das realitätsnah umsetzbar ist und die\r\nAkzeptanz von Versorgungsdaten in der frühen Nutzenbewertung\r\nerhöht.\r\n• Dieses Anforderungsprofil kann dazu beitragen, dass\r\nRegisterdaten unter bestimmten Voraussetzungen\r\nergänzende Erkenntnisse zum Nutzen eines Arzneimittels\r\nliefern. Registerdaten können dabei, insbesondere\r\nbei innovativen Therapieformen wie Zell- und\r\nGentherapien, die Besonderheiten des deutschen\r\nGesundheitssystems ebenso wie die Patientenperspektive\r\nabbilden.\r\n• Seit 2020 kann bei speziellen Therapiesituationen auf\r\nVeranlassung des Gemeinsamen Bundesausschusses5\r\neine Anwendungsbegleitende Datenerhebung (AbD)\r\nnach der Nutzenbewertung durchgeführt werden.\r\nAuch wenn noch nicht absehbar ist, inwieweit die\r\nDaten im Nutzenbewertungsprozess berücksichtigt\r\nwerden, zeigt dies grundsätzlich die Bereitschaft des\r\nGesetzgebers, versorgungsnahe Daten im Nutzenbewertungsprozess\r\nanzuerkennen.\r\n• Die EMA hat 2021 eine Leitlinie veröffentlicht, die\r\nEmpfehlungen zu methodischen, regulatorischen\r\nund organisatorischen Aspekten für die Planung und\r\nDurchführung von registerbasierten Studien beinhaltet.\r\nDie Leitlinie gibt konkrete Hinweise zu Datenerhebung,\r\nProtokollerstellung, Qualitätskriterien und\r\nDatenanalyse. Diese Vorgaben könnten als Basis für\r\neine Einbeziehung von Registerdaten genutzt werden.\r\n6 Qualitativ hochwertige Registerdaten könnten\r\ndann auch – zusätzlich zu klinischen Studien – zur\r\nAbleitung eines Zusatznutzens herangezogen werden.\r\nEine ergänzende Einbeziehung von Registerdaten in die\r\nBewertung des Nutzens ist zum jetzigen Zeitpunkt nicht\r\ngegeben. Voraussetzung dafür sollte aber kein starres\r\nRegelwerk sein, vielmehr sollte fallbezogen und unter\r\nWürdigung der therapeutischen Besonderheiten geprüft\r\nwerden, ob sich Registerdaten für die Nutzenbewertung\r\neignen. Die Kriterien für die Umsetzung und die Berücksichtigung\r\nder Daten sollten in Abstimmung mit dem\r\npharmazeutischen Unternehmer diskutiert und festgelegt\r\nwerden.\r\n\r\nDie Vorteile einer vielfältigen „Datenlandschaft“\r\nliegen auf der Hand\r\nRegisterdaten sinnvoll nutzen:\r\nVorhandene Datenbestände\r\nkuratieren –\r\nneue Register aufbauen\r\nÖffentliche Institutionen, Organisationen aus Wissenschaft\r\nund Versorgung sowie Wirtschaftsunternehmen\r\nsollten Daten aus Registern nutzen können, um sowohl\r\nForschung, Versorgung und den Marktzugang von Therapien\r\nzu verbessern.\r\n• Registerdaten können wertvolle Informationen über\r\ndie Inzidenz und Prävalenz von Erkrankungen liefern.\r\n• Mit Registerdaten können strukturierte und qualitativ\r\nhochwertige Daten aus klinischer Forschung mit Versorgungs-\r\nund Abrechnungsdaten verknüpft werden.\r\nDaraus kann Evidenz (Registerbasierte Studien)7 generiert\r\nwerden, um diese für die Versorgung zu nutzen.\r\n• Longitudinaldaten aus der Versorgung können oft nur\r\nüber Register zur Verfügung gestellt und interpretiert\r\nwerden.\r\n• Über Registerdaten können Informationen auch zu\r\nLangzeitwirkungen von Arzneimitteln gewonnen werden\r\n– durch indikationsbezogene Datensätze, die fortlaufend\r\nabgestimmt und aktualisiert werden.\r\n• Durch die Dokumentation von Biomarkern, die durch\r\nzunehmend verbesserte diagnostische Möglichkeiten\r\nnachgewiesen werden, können spezifische Erkrankungen\r\nschneller identifiziert und die Betroffenen einer\r\npassenden Therapie zugeführt werden können.\r\n• Zusätzlich kann die Weiterentwicklung von Registern\r\ndie Überführung von wichtigen Versorgungsdaten in\r\nden EHDS ermöglichen, der von der EU sukzessive\r\nimplementiert wird. Damit kann Deutschland internationale\r\nAnschlussfähigkeit herstellen.\r\n• Bei entsprechendem Anforderungsprofil können\r\nRegisterdaten ergänzend im Rahmen der Nutzenbewertung\r\neine Rolle spielen.\r\nBei allen aufgezeigten Vorteilen von Registern muss\r\nallerdings zuerst das Fundament für die Nutzung der\r\nDatenbestände gelegt werden. Damit die Daten aus der\r\nRoutineversorgung mit anderen Datenbeständen verknüpft\r\nund als Basis für neue erweiternde Datenerhebungen\r\nfungieren können, sind etliche Herausforderungen zu\r\nbewältigen, die nicht ohne aktives Eingreifen des Gesetzgebers\r\nmachbar sind.\r\nDie heute vorliegenden Daten sind von unterschiedlicher\r\nQualität, nicht kuratiert, nicht standardisiert und so mit\r\nanderen Systemen nicht verknüpfbar. Dazu kommt die\r\ngroße Menge an bestehenden Registern, die beraten,\r\nüberprüft und interoperabel werden müssen. Es gibt\r\neine hohe Anzahl heterogener Register mit unterschiedlichen\r\nZielen. Die Erhebung und Nutzung der Daten sind\r\nnicht standardisiert. Um den gewünschten Mehrwert\r\nfür Forschung und Versorgung zu schaffen, müssen die\r\nStrukturen der medizinischen Register weiterentwickelt\r\nwerden. Das wird auch insbesondere für die zukünftige\r\nBeteiligung am europäischen Datenraum unumgänglich\r\nsein.\r\nDaher haben wir folgende Handlungsempfehlungen entwickelt,\r\num die bereits bestehenden Datensätze und ihre\r\ninhaltliche Aussagekraft für Forschung und Versorgung\r\nzu erhalten, die Qualität der Registerdaten insgesamt zu\r\nverbessern und den Aufbau neuer Register künftig zu vereinfachen.\r\n\r\nVoraussetzungen zur Verbesserung\r\nder Registerlandschaft schaffen –\r\nMaßnahmen und Handlungsempfehlungen\r\nEinheitliche Rechtsgrundlagen\r\nschaffen.\r\nWichtig ist, dass die regulatorischen, rechtlichen\r\nund prozessualen Rahmenbedingungen\r\npragmatisch, umsetzbar und bürokratiearm\r\nsind. Dabei ist es unumgänglich, dass einheitliche\r\nRechtsgrundlagen für Verarbeitung\r\nund Nutzung von Registerdaten geschaffen\r\nwerden. Hier sollte ein Anschluss an die Regelungen\r\ndes GDNG vorgenommen werden.\r\nDatenzugang zur Verbesserung von\r\nForschung und Versorgung.\r\nWissenschaftliche Forschung wird sowohl\r\nvon öffentlichen als auch nicht-öffentlichen\r\nOrganisationen und Wirtschaftsunternehmen\r\nbetrieben. Um das gesamte Spektrum der\r\nForschung abzudecken, ist ein Datenzugang\r\nanalog zum GDNG sinnvoll und notwendig.\r\nDie technischen Voraussetzungen\r\nfür die Verknüpfung mit anderen\r\nDatenbasen\r\ngenerieren.\r\nDurch die Verknüpfung von Registern über\r\nein einheitliches Forschungspseudonym mit\r\nanderen Datenquellen kann die Validität der\r\nDaten erhöht und überprüft werden.\r\nDas Registerverzeichnis optimieren.\r\nOb dieses von einer neu einzurichtenden\r\nZentralstelle erstellt wird (Forderung aus\r\ndem Registergutachten von 2021) oder von\r\neiner Plattform, an die die vorhandenen bzw.\r\nneu zu gründenden Register föderal angebunden\r\nwerden, sollte diskutiert werden.\r\nUnumgänglich ist allerdings, dass diese Stelle\r\noder Plattform politisch unabhängig ist und\r\naus der Wissenschaft und deren Vertreter:innen\r\ngespeist wird.\r\nQualitätskriterienkatalog aufsetzen.\r\nDer Katalog sollte eine einheitliche Nomenklatur,\r\nVorgaben zu Interoperabilität wie\r\nder Unique Patient ID und ein einheitliches\r\nDatenformat, Datenstruktur und Aktualisierungsintervalle\r\nenthalten. Zusätzlich wird ein\r\nabgestimmter Basisdatensatz zur besseren\r\nNutzung der Registerdaten für klinische und\r\nVersorgungsforschung benötigt. Der Qualitätskriterienkatalog\r\nsollte dynamisch an den\r\nwissenschaftlichen Kenntnisstand angepasst\r\nwerden und somit inhaltlich nicht gesetzlich\r\nfestgelegt sein.\r\nQualitäts-Reifegradmodell für\r\nbestehende\r\nRegisterdaten einführen.\r\nDie bestehenden Register könnten sich im\r\nSinne eines „Reifegrad- oder Stufenmodells“\r\nsukzessive qualifizieren. Dazu werden Anreize\r\nzur qualitativen Optimierung der bestehenden\r\nRegister benötigt.\r\nIntegration aller Register in die\r\nstrukturierte\r\nRegisterlandschaft.\r\nBei der Qualifizierung der Register sollten\r\nsämtliche öffentlichen und nicht-öffentlichen\r\nRegister einbezogen werden – unabhängig\r\nvom Initiator. Ziel muss eine übergreifend\r\nqualitativ-hochwertige Registerlandschaft\r\nsein, die zu bestmöglicher Daten- und\r\nErkenntnisgewinnung führt.\r\n\r\nFazit – Wir brauchen ein Registergesetz!\r\nDie Weiterentwicklung der Registerlandschaft in Deutschland\r\nist ein wichtiger und dringend notwendiger Schritt,\r\nder die Versorgung der Patient:innen verbessert und\r\nden Forschungs- und Wirtschaftsstandort Deutschland\r\nstärkt. Deutschland stand jahrelang als Studienstandort\r\nan zweiter Stelle nach den USA. In wenigen Jahren ist es\r\nauf den siebten Platz abgerutscht und rangiert nun hinter\r\nEngland, Spanien und China.8\r\nEs sollte außerdem nicht außer Acht gelassen werden,\r\ndass Deutschland als bevölkerungsreichstes europäisches\r\nLand mit einer Weiterentwicklung und Nutzung\r\nder Register die Möglichkeit hat, sich konsequenter in\r\ndie Datenlandschaft auf EU-Ebene mit einzubringen\r\nund den wertvollen Rohstoff der eigenen Gesundheitsdaten\r\nbesser als bisher zu nutzen. Das würde nicht nur\r\nden Patient:innen und Angehörigen, sondern auch der\r\nindustriellen Gesundheitswirtschaft zugutekommen, die\r\nin Deutschland auch in Zukunft weiter forschen und produzieren\r\nwill.\r\nUm das volle Potenzial von Gesundheitsdaten und\r\nden Schub der Digitalisierung für die Forschung und\r\nPatient:innenversorgung zu nutzen, braucht es die politische\r\nUnterstützung für den Aufbau einer nachhaltigen\r\nRegisterlandschaft – die Verabschiedung eines Registergesetzes.\r\nDieses politische Vorhaben ist das „Missing\r\nLink“ zwischen den bereits beschlossenen Digital- und\r\nForschungsförderungsgesetzen (GDNG, DigiG und\r\nMFG). Der Datenzugang und die Datennutzung sollten\r\nanalog zum Gesundheitsdatennutzungsgesetz formuliert\r\nwerden.\r\n"},"recipientGroups":[{"recipients":{"parliament":[{"code":"RG_BT_FRACTIONS_GROUPS","de":"Fraktionen/Gruppen","en":"Parliamentary parties/groups"},{"code":"RG_BT_MEMBERS_OF_PARLIAMENT","de":"Mitglieder des Bundestages","en":"Members of parliament"}],"federalGovernment":[]},"sendingDate":"2025-02-24"}]},{"regulatoryProjectNumber":"RV0015582","regulatoryProjectTitle":"Seltene Erkrankungen: Versorgung mit Orphan Drugs sicherstellen","pdfUrl":"https://www.lobbyregister.bundestag.de/media/ca/00/504759/Stellungnahme-Gutachten-SG2503310316.pdf","pdfPageCount":2,"text":{"copyrightAcknowledgement":"Die grundlegenden Stellungnahmen und Gutachten können urheberrechtlich geschützte Werke enthalten. Eine Nutzung ist nur im urheberrechtlich zulässigen Rahmen erlaubt.","text":"Seltene Erkrankungen\r\nMaßnahmen für eine bessere Versorgung von vier Millionen Menschen in Deutschland\r\n\r\n\r\nHintergrund\r\nWeltweit gibt es derzeit rund 8.000 seltene Erkrankungen. Allein in Deutschland sind circa 4 Millionen Menschen von einer dieser Krankheiten betroffen . Rund 80% der seltenen Erkrankungen sind genetisch bedingt. Die überwiegende Mehrzahl verläuft chronisch mit schweren Einschränkungen im Alltag und der Lebensqualität sowie deutlich verkürzter Lebenserwartung. Seltene Erkrankungen stellen somit nicht nur eine enorme Belastung für Patient:innen sowie ihre Familien und Angehörige dar, sondern haben auch erhebliche sozioökonomische Auswirkungen. \r\nIm internationalen Vergleich belegt Deutschland in puncto Zugang und Verfügbarkeit von Arzneimitteln zur Behandlung von seltenen Erkrankungen (sogenannte Orphan Drugs bzw. OD) seit Jahren den Spitzenplatz (Marktverfügbarkeit 2024: 90 Prozent) . Dieser Erfolg beruht auf einem effektiven Zusammenspiel unterschiedlicher Akteure des Gesundheitssystems: Wissenschaft, Patient:innenorganisationen, Politik, Ärzteschaft, Kliniken sowie forschenden Arzneimittelherstellern. \r\nDie gute Verfügbarkeit ist aber nicht zuletzt auch eine Folge der förderlichen und gut austarierten politischen Rahmenbedingungen der letzten Jahrzehnte. Die Einführung der europäischen Orphan-Drugs-Verordnung im Jahr 2000 (EG 141/2000) sowie der Orphan-Drugs-Regelungen im deutschen Arzneimittelmarktneuordnungsgesetz (AMNOG) 2011 brachten viele Verbesserungen in einem lange stark vernachlässigten Bereich . Bis heute wurden rund 250 Orphan Drugs gegen mehr als 130 Krankheiten in der EU zugelassen.\r\nZentrale Handlungsfelder & Maßnahmen\r\nAuf EU- und Bundesebene wurde das klare Ziel formuliert, Therapien auch für die verbleibenden 95% der seltenen Erkrankungen ohne Behandlungsoption zu entwickeln. Zur Erreichung dieses Ziels sind langfristig zuverlässige regulatorische und wirtschaftliche Rahmenbedingungen essenziell. Revisionsvorhaben im Bereich Orphan Drugs – wie aktuell im Zuge der geplanten AMNOG-Reform und dem EU-Pharmapaket diskutiert – würden durch Änderungen u.a. in der Preisgestaltung und der Nutzenbewertung zu einer deutlichen Verschlechterung von Investitions- und Forschungsanreizen für Unternehmen führen und könnten so die Versorgung gefährden. Diese Befürchtungen werden auch von der Patient:innenseite betont:  \r\n„Menschen mit seltenen Erkrankungen wünschen sich, dass nach ihren Erkrankungen geforscht und für sie Arzneimittel entwickelt werden. Hierfür brauchen wir nicht nur die Errungenschaften der universitären Forschung, sondern auch das Know-how und das Engagement der pharmazeutischen Industrie. Dazu muss es für sie wirtschaftlich interessant sein, Arzneimittel für diese Erkrankungen zu entwickeln.“ (ACHSE, 2024 )\r\n\r\nJede Reform sollte darauf abzielen, Innovationen zu fördern und Patient:innen einen möglichst schnellen Zugang zu neuen wirksamen und qualitativ hochwertigen Behandlungsoptionen zu ermöglichen. Um dieses Ziel zu erreichen ist es notwendig, in der neuen Legislaturperiode einen systematischen Ansatz für die kommenden Dekaden zu entwickeln, der folgende Punkte in den Blick nimmt: \r\n\r\n-\tDie Versorgung der Patient:innen mit seltenen Erkrankungen muss auch in der aktuell schwierigen finanziellen Situation der GKV gesichert werden. Dazu müssen geeignete Mechanismen entwickelt werden, aber vor allem darf die im SGB V verankerte, lange bewährte OD-Regelung im AMNOG nicht in Frage gestellt werden.\r\n\r\n-\tGute Versorgung hat zur Bedingung, dass auch in Zukunft viele Unternehmen in diesen Bereich investieren und die Forschung und Entwicklung an neuen innovativen Arzneimitteln vorantreiben. Sie müssen über geeignete Anreize dazu motiviert bleiben. Hierzu zählen u.a. die Streichung des mit dem GKV-Finanzstabilisierungsgesetz eingeführten Kombinationsrabatts oder Anpassungen der mit dem GKV-FinStG abgesenkten OD-Umsatzschwelle sowie der dahinter liegenden Berechnungsmethodik . \r\n\r\n-\tRegulatorik, wie das AMNOG und die frühe Nutzenbewertung, muss die Besonderheiten und speziellen Herausforderungen von Orphan Drugs abbilden und entsprechend weiterentwickelt werden (bspw. im Bereich der Evidenzanforderungen). Nur so wird es möglich werden, den medizinischen Fortschritt auch in Zukunft in Nutzenbewertung und Erstattung bestmöglich abzubilden.\r\n\r\n-\tDer frühzeitige Marktzugang in Deutschland ist ein Versorgungsvorteil, der weiter gesichert werden muss. Zudem muss sichergestellt werden, dass Deutschland seinen Spitzenplatz im internationalen Versorgungsranking auch in Zukunft halten kann.\r\n\r\nFür nachhaltige Verbesserungen ist es notwendig, den bestehenden und belegbar wirkungsvollen Rechtsrahmen über einen offenen Dialog mit allen involvierten Akteuren weiterzuentwickeln. Hierzu steht die pharmazeutische Industrie in der kommenden Legislaturperiode bereit. \r\n\r\nDie richtigen Rahmenbedingungen für Orphan Drugs zu schaffen, ist eine Frage von Gerechtigkeit und Solidarität und nicht ausschließlich von Effizienz. Die Entwicklung und Herstellung von Orphan Drugs dienen einem gesellschaftlich und politisch erwünschten Ziel, nämlich die medizinische Versorgung kleiner vulnerabler Patient:innenengruppen zu verbessern. \r\n\r\nZielbestimmung Koalitionsvertrag\r\n\r\n„Wir werden die Versorgung im Bereich der seltenen Erkrankungen stärken. Dazu werden wir die Rahmenbedingungen für die Entwicklung von und den Zugang zu Arzneimitteln zur Behandlung von seltenen Erkrankungen prüfen und weiter verbessern.“\r\n\r\nSeltene Erkrankungen treten häufiger auf, als es auf den ersten Blick erscheint: In Deutschland leben rund 4 Millionen Menschen mit einer seltenen Erkrankung, in Europa 30 Millionen. Im Schnitt vergehen 5 Jahre bis zur richtigen Diagnose.\r\n\r\nNoch immer warten viele Patient:innen mit seltenen Erkrankungen auf eine Therapie. Damit weitere Behandlungsoptionen verfügbar werden, müssen die bestehenden Rahmenbedingungen weiterentwickelt werden.\r\n\r\n"},"recipientGroups":[{"recipients":{"parliament":[{"code":"RG_BT_FRACTIONS_GROUPS","de":"Fraktionen/Gruppen","en":"Parliamentary parties/groups"},{"code":"RG_BT_MEMBERS_OF_PARLIAMENT","de":"Mitglieder des Bundestages","en":"Members of parliament"}],"federalGovernment":[]},"sendingDate":"2025-02-24"}]}]},"contracts":{"contractsPresent":false,"contractsCount":0,"contracts":[]},"codeOfConduct":{"ownCodeOfConduct":true,"codeOfConductPdfUrl":"https://www.lobbyregister.bundestag.de/media/8d/7a/607662/sk-fsa-empfehlungen-13-03-2019-5.pdf"}}