{"$schema":"https://www.lobbyregister.bundestag.de/json-schemas/R2.22/Lobbyregister-Registereintrag-schema-R2.22.json","source":"Deutscher Bundestag, Lobbyregister für die Interessenvertretung gegenüber dem Deutschen Bundestag und der 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Eine Nutzung ist nur im urheberrechtlich zulässigen Rahmen erlaubt.","text":"Bayerischer Pharmagipfel\r\nPositionspapier der Arbeitsgruppe Klinische Forschung in Bayern\r\nEinleitung\r\nIn klinischen Studien werden Arzneimittel oder Arzneimittelkombinationen auf Wirksamkeit, Sicherheit und \r\nVerträglichkeit getestet. Klinische Studien (nachfolgend klinische Prüfungen) sind somit entscheidend für die \r\nGesundheitsversorgung und den Fortschritt der Medizin. Denn für viele Erkrankungen existieren bisher noch \r\nkeine wirksamen Arzneimittel auf dem Markt oder bereits zugelassene Medikamente erbringen nicht den er-\r\nhofften Erfolg. Forschende Pharmaunternehmen initiieren klinische Prüfungen, um neue Arzneimittelkandi-\r\ndaten für eine mögliche Marktzulassung zu erproben oder um zu testen, wie die Anwendung bereits zuge-\r\nlassener Arzneimittel verbessert werden kann. \r\nIm internationalen Vergleich verliert Deutschland im Bereich der klinischen Prüfungen seit Jahren an Boden. \r\nEine Auswertung des öffentlichen Studienregisters Clinicaltrials.gov durch den vfa zeigt, dass Deutschland \r\nbei der Anzahl der durch Pharma-Unternehmen durchgeführten klinischen Arzneimittelprüfungen weltweit \r\nvon Platz 2 im Jahr 2016 (641 Studien von Pharma-Unternehmen, die USA waren damals auf Platz 1) inzwi-\r\nschen auf Platz 6 zurückgefallen ist. Im Jahr 2021 wurde Spanien mit 682 Prüfungen Europameister – und \r\nwar gleichzeitig die weltweite Nummer 3 nach den USA (2.747) und China (1.139). Danach folgten UK (615), \r\nKanada (605), Deutschland (589), Australien (542) und Frankreich (549).\r\nDeutschland schöpft sein Potenzial bei der Mitwirkung an klinischen Prüfungen nicht vollständig aus, und \r\nPharma-Unternehmen bevorzugen mittlerweile eher andere Länder als Standorte für klinische Prüfungen. \r\nHier gilt es gegenzusteuern, um den medizinischen Fortschritt nicht zu gefährden und um Betroffenen in \r\nDeutschland frühzeitig Zugang zu innovativen Arzneimitteln zu ermöglichen. Durch eine Teilnahme an klini-\r\nschen Prüfungen haben diese Personen die Möglichkeit, moderne Präparate zu erhalten, die für die Markt-\r\neinführung noch nicht zugelassen sind. Für schwer Erkrankte stellt eine solche Studienteilnahme teilweise \r\ndie letzte Hoffnung auf eine Behandlung dar.\r\nIn Deutschland nehmen je einer Million Einwohner nur 500 Patientinnen und Patienten an klinischen Prüfun-\r\ngen teil. Dies ist im internationalen Vergleich sehr wenig. In Dänemark sind es mit 970 Teilnehmenden im-\r\nmerhin fast doppelt so viele, in Finnland (2.000 TN) und Estland (3.080 TN) liegen die Probandenzahlen da-\r\ngegen um ein Vielfaches über dem deutschen Wert.\r\nAuch auf nationaler Ebene stehen die bayerischen Prüfzentren bei klinischen Prüfungen im Wettbewerb mit \r\nanderen deutschen Studienstandorten. Bayern lag im November 2022 laut Clinicaltrials.gov mit 280 kli ni-\r\nschen Prüfungen nach NRW (457) mit deutlichem Abstand auf Platz 2, gefolgt von Berlin (257) und Baden-\r\nWürttemberg (248). Das bessere Abschneiden von NRW zeigt, dass es in Bayern große Verbesserungs-\r\npotenziale bei der Teilnahme an von Pharma-Unternehmen initiierten klinischen Prüfungen gibt.\r\nIm Folgenden werden die Rahmenbedingungen für bayerische klinische Studienzentren in Europa geschil-\r\ndert, die wichtigsten Problemfelder in Deutschland beschrieben und konkrete Lösungsansätze aufgezeigt, \r\ndie im Rahmen des Bayerischen Pharmagipfels von den beteiligten Ressorts und Vertretern der Pharma-\r\nindustrie gemeinsam erarbeitet wurden.\r\nNeue EU-Vorgaben für die klinische Forschung\r\nSeit dem 31. Januar 2022 gelten in der EU neue gesetzliche Vorgaben für die klinische Forschung gemäß \r\nder Verordnung (EU) Nr. 536/2014 für klinische Prüfungen mit Humanarzneimitteln. Darin ist auch ein \r\nneues Genehmigungsverfahren für klinische Prüfungen vorgeschrieben. So genügt insbesondere ab diesem \r\nZeitpunkt ein einziger Antrag auf Durchführung einer klinischen Prüfung, über den die Behörden und Ethik-\r\nKommissionen aller beteiligten Staaten entscheiden, in denen die klinische Prüfung durchgeführt werden \r\nsoll, statt vieler paralleler nationaler, heterogener Anträge in den einzelnen EU-Mitgliedstaaten bei Behörden \r\nund ggf. Ethik-Kommissionen. Ein vom Sponsor festzulegender Mitgliedstaat übernimmt federführend und \r\nbe richterstattend das Verfahren (reporting Member State, „rMS“) und die anderen Mitgliedstaaten arbeiten \r\nihm zu (concerned Member States, „cMS“). Der Einbezug lokaler Ethik-Kommissionen (EK) ist – anders als \r\nbisher in Deutschland – bei der Bewertung des Antrags nicht mehr vorgesehen. Der Antragsteller erhält nur \r\nnoch einen einzigen Bescheid, in dem eine Genehmigung oder eine Genehmigung mit Auflagen bzw. eine \r\nAblehnung seines Antrags enthalten ist. Dieses Vorgehen soll schnellere, harmonisierte Genehmigungen er-\r\nmöglichen und so die Europäische Union gegenüber Asien und Nordamerika als Studienregion aufwerten. \r\nEs gilt eine Übergangsphase, die in eine einjährige, in eine dreijährige und in eine achtjährige Übergangspha-\r\nse unterteilt wird. In der einjährigen Phase konnten die Sponsoren noch bis zum 31. Januar 2023 auswählen, \r\nob sie ihren Antrag nach neuem oder altem Recht einreichen und bewerten lassen möchten. In der dreijäh-\r\nrigen Phase können Sponsoren ihre Prüfungen noch bis Ende Januar 2025 nach altem Recht durchführen. \r\nIn der achtjährigen Phase können die Sponsoren von klinischen Prüfungen mit nicht von der Verordnung \r\n536/2014 genannten Produkten ihre Prüfungen ebenfalls noch nach altem Recht durchführen. Das betrifft \r\nbeispielsweise Blutprodukte. Die EU Clinical Trials Regulation 536/2014 (EU-CTR) verfolgt den Ansatz \r\n„eine Studie, ein Antrag”. \r\nObwohl EU-Verordnungen – im Gegensatz zu EU-Richtlinien – unmittelbar gelten, sind nationale Anpassun-\r\ngen notwendig geworden. In Deutschland hat man diesen Prozess mit dem 4. AMG-Änderungsgesetz \r\nschon im Jahr 2016 gestartet. \r\nDie Verordnung soll regelmäßig überwacht und bewertet werden. Alle fünf Jahre legt die EU-Kommission \r\ndazu dem Europäischen Parlament und dem Rat einen Bericht über die Anwendung dieser Verordnung vor. \r\nDieser Bericht enthält eine Bewertung der Auswirkungen der Verordnung auf den wissenschaftlichen und \r\ntechnischen Fortschritt, umfassende Informationen zu den verschiedenen Arten der nach dieser Verord-\r\nnung genehmigten klinischen Prüfungen und die Maßnahmen, die getroffen werden müssen, um die Wett-\r\nbewerbsfähigkeit der europäischen klinischen Forschung zu wahren. Ausgehend von dem Bericht unterbrei-\r\ntet die EU-Kommission gegebenenfalls einen Legislativvorschlag zur Aktualisierung der in dieser Verordnung \r\nvorgesehenen Bestimmungen.\r\nDas Informationssystem für klinische Prüfungen (Clinical Trials Information System = CTIS) ist da-\r\nbei das Schlüsselelement des neuen Verfahrens. Über dieses zentrale Internetportal werden nun die Ein-\r\nreichungen und Genehmigungen von Anträgen auf klinische Prüfungen wie auch die Überwachung der \r\nklinischen Prüfungen und die Umsetzung von Transparenzvorgaben gesteuert. Das Informationssystem \r\nCTIS verbindet alle an einer Prüfung beteiligten Sponsoren und von ihm beauftragter Institute oder Dienst-\r\nleister,  \r\n\r\nBehörden, Ethik-Kommissionen und andere beteiligte Institutionen sowie die EU-Kommission. Das \r\nInternetportal ist für die Öffentlichkeit in bestimmten Teilen zugänglich, andere Teile sind den oben genann-\r\nten  \r\n\r\nStakeholdern vorbehalten, wobei die Kommunikation zwischen Behörden und Ethik-Kommission auch \r\nnicht von den Sponsoren eingesehen werden kann. Am Ende einer Prüfung werden die Studienergebnisse \r\ndann dort veröffentlicht.\r\nAndere Länder erhalten die Dokumente ebenfalls über das Portal. Die zuständige Behörde und die verant-\r\nwortliche Ethikkommission des Landes geben ihre Einwände weiter. Die „nur“-cMS, geben von Ihrer Seite \r\neine gemeinsame Bewertung ab, d. h. die Behörde (PEI/BfArM), gemeinsam mit der betroffenen Ethik-Kom-\r\nmission (EK), müssen sich auf ein Votum mit Bezug auf den Teil I des Antrages einigen. Der rMS trifft dann \r\ndie abschließende Bewertung. Dem cMS bleibt nur noch die Möglichkeit zum „Opt-out“, d. h. die Studien \r\nfinden in diesem Land dann nicht statt. In Deutschland ist geplant, die EKs rotierend nach einem Geschäfts-\r\nplan in die Bewertung einzubinden. Man muss abwarten, wie sich dies in der Praxis gestaltet.\r\nWas sich aber schon seit einigen Monaten abzeichnet und sich zunehmend verschärft, sind massive Prob-\r\nleme beim EU-Portal CTIS, hervorgerufen durch Dysfunktionalitäten der Datenbank. Die Verordnung (EU) \r\nNr. 536/2014 für klinische Prüfungen mit Humanarzneimitteln wird mittlerweile seit Ende Januar 2022 \r\nangewandt. Alle Forschungsvorhaben mit Humanarzneimitteln müssen ab dem 31.01.2023 europaweit nach \r\ndieser Verordnung über das elektronische Portal CTIS beantragt und genehmigt werden. Ohne ausreichende \r\nFunktionsfähigkeit des Portals droht das gesamte System der EU-Verordnung zu scheitern. Der Arbeitskreis \r\nMedizinischer Ethik-Kommissionen in der Bundesrepublik Deutschland (AKEK) und die Verbände der An-\r\ntragsteller von Arzneimittelprüfungen aus der universitären Forschung und der pharmazeutischen  \r\n\r\nIndustrie \r\nsowie die Bundesärztekammer stellen in einer gemeinsamen Pressemitteilung vom 29. November 2022 \r\nübereinstimmend fest, dass das CTIS-Portal auch nach zehn Monaten Praxis an gravierenden Mängeln lei-\r\ndet und für alle Beteiligten zu weiten Teilen nicht handhabbar ist. Diese Mängel sind in den vergangenen \r\nMonaten nicht beseitigt worden, sondern sie haben sogar noch zugenommen. Damit ist die Antragstellung \r\nfür klinische Prüfungen ebenso wie deren Bearbeitung durch die Ethik-Kommissionen massiv beeinträchtigt \r\nund nicht zu bewältigen. Dies führt absehbar zu einer erheblichen Schwächung der Wettbewerbsfähigkeit \r\ndes Forschungsstandortes Europa und zu Nachteilen und Risiken für Patientinnen und Patienten. \r\nEs besteht die greifbare Gefahr, dass die Dysfunktionalität des CTIS-Portals zu einer womöglich dau-\r\nerhaften Abwanderung von Arzneimittelerprobungen in andere Weltregionen führt. Dies hätte auch \r\nnegative Folgen für Patientinnen und Patienten in Deutschland und in der EU beim frühen Zugang \r\nzu neuen Therapien. Zusätzlich wird durch die Dysfunktionalität des Portals die sorgfältige Überprü-\r\nfung von Forschungsanträgen durch Ethik-Kommissionen und Bundesoberbehörden stark behin-\r\ndert. Die Bundesregierung wird gebeten, alles dafür zu tun, dass die Funktionsfähigkeit und Nutzer-\r\nfreundlichkeit des EU-Portals CTIS zeitnah hergestellt wird.\r\nExkurs: Klinische Prüfungen –  \r\nInternationale Perspektive \r\nDeutschland verliert als Standort für klinische Prüfungen an Boden. Oftmals wird als ernstzunehmender \r\nneuer Konkurrent das Beispiel Spanien genannt. Offenbar hat es hier in den vergangenen Jahren wirksame \r\nReformen gegeben, die mehr klinische Prüfungen auf die Iberische Halbinsel brachten. Ausschlaggebend \r\nwaren dafür unter anderem die folgenden Punkte: Pragmatische Vorgehensweise, vereinheitlichte Vertrags-\r\nmuster (bzw. Vertragsbestandteile), Datenschutzunterlagen sowie Patientenaufklärungsbögen, forschungs-\r\nfreundliche Umsetzung der DSGVO, Beschleunigung von Genehmigungsprozessen, zentrale Ethikkommis-\r\nsionen. Zusätzlich ist anzunehmen, dass der hohe Anteil an privaten Krankenhäusern einen positiven Effekt \r\nauf die Teilnahme an klinische Prüfungen hat (kommerzielle Interessen, Marketing durch Studienteilnahme, \r\nAnbieten neuer Therapien). \r\nBlick auf die Reformen in Spanien* als Vorbild für Reformen in Deutschland:\r\n¸ Die spanische Arzneimittelbehörde (AEMPS, agencia espanola de medicamentos y productos sani-\r\ntarios) hat sich schon 2012 für die Harmonisierung (Voluntary Harmonisation Procedure, VHP) ausge-\r\nsprochen.\r\n¸ Der Ansatz „eine Studie, ein Antrag” wird schon seit Mai 2016 umgesetzt (early adoption of European \r\nclinical trial legislation), aktuelles Studienregister seit 2015.\r\n¸ Seit 2016 genügt in Spanien das Votum einer einzigen Ethikkommission (EK), auch bei multizentrischen \r\nStudien.\r\n¸ Verträge: In Deutschland muss der komplette Vertrag eingereicht werden, in Spanien muss nur der Bud-\r\ngetteil eingereicht werden.\r\n¸ Short study start-up timelines: Musterverträge bei AEMPS oder zumindest Mustervertragsklauseln \r\nals Verhandlungsgrundlage, es wird nur noch das Budget eingetragen. In Deutschland haben nicht alle \r\nPrüfzentren ein Vertrags-Template, Verträge müssen zeitintensiv die Verwaltungen durchlaufen. Einwilli-\r\ngungserklärung, die der DSGVO entspricht, als Mustertext der AEMPS.\r\n¸ Patienteninformationen: In Spanien deutlich kürzer und übersichtlicher (durchschnittlich 10 Seiten, in \r\nDeutschland sind es dagegen bis zu 25), die Vorgaben legen fest, dass der Text nur eine bestimmte Län-\r\nge haben darf, in Deutschland verlangen die EKs eine lange Fassung und zusätzlich eine Zusammen-\r\nfassung.\r\n*Quellen: LeonResearch, Sofpromed, Osborne Clarke, Laborjournal, MediCRO \r\nIn UK gibt es folgende positive Ansätze:\r\n¸ Ein Interactive Costing Tool über das NIH-Netzwerk sorgt für Kosten-Transparenz. Es gibt Strukturauf-\r\nschläge an bestimmten, besonders teuren Standorten wie etwa London. Das macht es einfach für Spon-\r\nsoren (darüber hat der vfa schon mit dem Fakultätentag gesprochen). \r\n¸ Es gibt einen Standard-Vertrag für alle NHS (mehr Info bei NIHR: Side Agreement, Costing Tool).\r\nDezentrale Studien –  \r\nEinsatz von Telemedizin und Telemonitoring\r\nBisherige Studiendurchführungen erfordern ein hohes Maß an Mobilität der Studienteilnehmer, teilweise \r\nmüssen weite Wegstrecken bewältigt werden. Die Anzahl der Visiten am Prüfzentrum übersteigt oft die \r\nBesuchsfrequenz einer Standardbehandlung. Die Pandemie der letzten Monate hat die Bedeutung dieses \r\nThemas unterstrichen. Zahlreiche klinische Prüfungen konnten unter Pandemiebedingungen nicht durchge-\r\nführt werden. \r\nViel Potenzial bieten in diesem Zusammenhang digitale Systeme zur Datenerfassung (Apps, eDevices etc.), \r\naber auch Telefon- bzw. Videovisiten/Telemedizin. Wünschenswert in diesem Zusammenhang ist z. B. die \r\nautomatisierte Datenübertragung an die Monitoring-Systeme der klinischen Prüfungen. Dies ist aber nach \r\naktueller Rechtslage nicht zulässig und sollte entsprechend gesetzgeberisch angepasst werden. Auch der \r\nEinsatz von „home nurses/flying study nurses“ ist von Bedeutung. Solche Instrumente sollten von den \r\nBehörden und Ethikkommissionen akzeptiert und in den entsprechenden Regularien (z. B. Bundesmantel-\r\nvertrag, Musterberufsordnung für Ärzte, Datenschutzrecht) berücksichtigt werden.\r\nDigitalisierung und Telemedizin ermöglichen zunehmend die Durchführung von dezentralen klinischen Prü-\r\nfungen. Der Trend hin zu dezentralen (oder virtuellen) klinischen Prüfungen wurde auch durch die Pandemie \r\nbeschleunigt. Da Patienten das Prüfzentrum nicht für Visiten aufsuchen konnten, wurden die Visiten durch \r\nTelefonate und Videovisiten ersetzt. Für solche dezentralen klinischen Prüfungen können im Vergleich zu \r\nzentral durchgeführten Prüfungen mehr Patientinnen und Patienten aus einer größeren und diverseren Popu-\r\nlation und mit einer breiteren regionalen Abdeckung rekrutiert werden. Damit erhöhen sich die Forschungs-\r\ngeschwindigkeit und die Entwicklung von Innovationen bei gleichbleibend hoher Qualität. \r\nUm dezentrale Prüfungen flächendeckend anbieten zu können, ist es erforderlich, den regulatorischen \r\nRahmen an diese Art der Prüfungen anzupassen. \r\n¸ An vorderster Stelle stehen dabei die Regelungen des Datenschutzes: Die Vorgaben sind teilweise \r\nsehr rigide, was die Datenerhebung und die Datenverarbeitung anbelangt. Vor allem die Struktur des Da-\r\ntentransfers im Rahmen einer dezentralen Prüfung passt oftmals nicht zu den strengen Datenschutzvor-\r\nschriften.\r\n¸ Eine weitere Hürde stellen die Vorbehalte der zuständigen Ethikkommissionen dar: Um eine Zustim-\r\nmung zu dezentralen Prüfungen zu ermöglichen, sollte eindeutig klargestellt werden, dass auch im de-\r\nzentralen Studiendesign die ICH-GCP-Prinzipien – Good Clinical Practice (GCP) des International Council \r\nfor Harmonisation (ICH) – eingehalten werden.\r\nDezentrale klinische Prüfungen können derzeit in der Praxis nicht durchgeführt werden, da rechtlich nicht ge-\r\nklärt ist, welches Zentrum letztlich die Verantwortung über die Durchführung der klinischen Prüfung trägt. \r\nEs sollte Ärztinnen und Ärzten sowie Kliniken, die aus eigener Initiative als Prüfer einer oder mehrerer klini-\r\nscher Prüfungen tätig werden möchten, ermöglicht werden, diesbezüglich aktiv auf Sponsoren zugehen zu \r\nkönnen. Bisher erfolgt die Auswahl der Prüfstellen durch die Sponsoren, die oft auf bekannte Netzwerke und \r\nEmpfehlungen bereits bekannter Prüfer zurückgreifen.\r\nDer erfolgreiche Einsatz von digitalen Angeboten in den letzten Jahren hat gezeigt, dass sich viele Schritte \r\nin der Patientenbetreuung auch virtuell durchführen lassen und dass dadurch der Zugang zu klinischen Prü-\r\nfungen für Patientinnen und Patienten außerhalb der Ballungsräume ermöglicht wird. Dies könnte helfen, \r\ndie Durchführung von klinischen Prüfungen in Zukunft nicht mehr zu großen Teilen räumlich an Prüfzentren \r\nin Ballungszentren binden zu müssen. \r\nPotenziell an solchen Studien Teilnehmende sind auch in kleineren Kliniken oder auf dem Lande zu finden. \r\nDiese können aber gegebenenfalls aufgrund der räumlichen Distanz an vielen Prüfungen nicht teilnehmen, \r\nda eine regelmäßige Anwesenheit im Prüfzentrum nicht zu realisieren ist. Gerade bei seltenen Erkrankun-\r\ngen ist es wichtig, mögliche Studienteilnehmende nicht aufgrund der räumlichen Distanz zu einem Prüfzen-\r\ntrum zu verlieren. Universitätskliniken, Prüfungen durchführende Plankrankenhäuser, weitere nicht-univer-\r\nsitäre Kliniken und Versorgungseinrichtungen ergänzen sich. Die hier gewonnenen kumulierten Datensätze \r\nkönnen die klinische Entwicklung unterstützen. Sie ermöglichen zugleich ein patientenfreundliches Design \r\nfür zukünftige (neue) klinische Prüfungen. \r\nDabei bedeutet eine Dezentralisierung keinesfalls eine komplette Verlagerung der klinischen Studien. Schon \r\naufgrund der vorhandenen Ressourcen ist es unabdinglich, dass Universitätskliniken, Prüfungen durchfüh-\r\nrende Plankrankenhäuser und etablierte Einrichtungen auch in Zukunft als primäre Prüfzentren agieren. Nie-\r\ndergelassene Ärztinnen und Ärzte übernehmen dann wichtige Teile von Untersuchungen im Rahmen der \r\nklinischen Prüfungen. Routinebefragungen, die keine physische Anwesenheit voraussetzen, können zudem \r\nvirtuell durchgeführt werden. Diese Arbeitsteilung kann die Unterstützung von Prüfzentren durch Übernah-\r\nme einzelner Aufgaben (z. B. Blutentnahme) oder die komplette Betreuung einzelner Teilnehmerinnen und \r\nTeilnehmer der Studie umfassen. \r\nRegulatorisch obliegt jegliche Verantwortung weiterhin dem Universitätsklinikum oder dem Prüfzentrum. \r\nSie sind dafür verantwortlich, die wissenschaftlich und rechtlich saubere Einbindung der niedergelassenen \r\nÄrztinnen und Ärzte zu gewährleisten. Gemäß ICH-GCP kann eine klinische Prüfung durch ein Team an der \r\nPrüfstelle (eine, nicht mehrere) durchgeführt werden. In diesem Fall ist der Prüfer dann für die Führung des \r\nTeams verantwortlich. \r\nEs ist rechtlich zu klären, ob die Möglichkeit der Delegation ärztlicher oder sonstiger Tätigkeiten an Personen \r\nerfolgen kann, die nicht unmittelbar an der Prüfstelle tätig sind. Ein Flächenland wie Bayern könnte dabei \r\nVorreiter sein und Richtlinien erarbeiten, wie Prüfungen zum Vorteil der Patienten auch außerhalb der \r\ngroßen Universitätskliniken (dezentral) durchgeführt werden können. Somit könnte die Versorgungs-\r\nqualität in der Fläche deutlich verbessert werden. Die Einbindung niedergelassener Ärztinnen und Ärzte in \r\ndezentrale Projekte zur klinischen Forschung kann es für junge Ärztinnen und Ärzte auch attraktiver machen, \r\nsich außerhalb der Ballungszentren niederzulassen (möglicher Lösungsansatz zur Landarztproblematik).\r\n\r\nMaßnahmen:\r\n¸ Technische Anbindung der niedergelassenen Ärztinnen und Ärzte und Krankenhäuser an das System der \r\nPrüfzentren (eine unproblematische Übertragung von Patientendaten muss gewährleistet sein).\r\n¸ Schaffung der technischen (und rechtlichen) Voraussetzungen, um Telemonitoring datenschutzkonform \r\nnutzen zu können. Dabei müssen sämtliche dafür verwendete elektronische Datenerfassungssysteme \r\n(auf Seiten des Sponsors und der Prüfstelle) nach den Vorgaben von GAMP®5 oder nach einem ver-\r\ngleichbaren Standard validiert sein. \r\n¸ Ressourcen für Prüfzentren, um die korrekte Durchführung der Studie durch die dezentralen Institutio-\r\nnen ausreichend überprüfen und begleiten zu können. Vorgaben, wie eine solche Begleitung auszuse-\r\nhen hat.\r\n¸ Schaffung einer verbesserten Patienteninformation zu den Angeboten und Schwerpunkten der Prüfzen-\r\ntren sowie einer breiteren Datengrundlage im Hinblick auf dezentral wohnende Patientinnen und Patien-\r\nten bei den Prüfzentren. Schaffung einer Datenbank oder einer Plattform für Patientinnen und Patienten, \r\nÄrztinnen und Ärzte, Krankenhäuser und Studienzentren.\r\n¸ Anpassung der Rechtslage, sodass dezentrale Ansätze bei klinischen Prüfungen möglich werden (bei-\r\nspielsweise Bundesmantelvertrag, Musterberufsordnung für Ärzte, Datenschutzrecht).\r\nKlinische Prüfungen:  \r\nPatienten-Perspektive/Patientenrekrutierung \r\nVon kommerziellen Sponsoren durchgeführte Prüfungen werden oft an vielen globalen Standorten durchge-\r\nführt. Ziel ist es, die statistisch benötigte Gesamtanzahl von Patientinnen und Patienten möglichst schnell \r\nzu erreichen und dabei die ethnischen Besonderheiten zu beachten, wenn in verschiedenen Ländern der \r\nErde eine Zulassung des Produkts angestrebt wird. Es werden keine „Länderkontingente“ reserviert, son-\r\ndern der Einschluss der Patientinnen und Patienten erfolgt in einem global kompetitiven Umfeld. Sobald die \r\nGesamtzahl erreicht ist, werden keine weiteren Patientinnen und Patienten aufgenommen. Jeder Tag über \r\nden geplanten Endtermin einer klinischen Studie hinaus führt zu zusätzlichen Kosten, welche durchaus bis zu \r\n1 Mio. € pro Tag betragen können. In Ländern mit langen – administrativ bedingten – Start-Up-Zeiten steht \r\nsomit ein kürzerer Zeitraum für die Rekrutierung zur Verfügung. Die im Rahmen des Projektmanagements \r\nvon Prüfungen zugesagten Patientenzahlen werden dann oft nicht erreicht. Neben der von den globalen \r\nPartnern als nicht zuverlässig eingeschätzten Leitung gefährdet dieses Nichterreichen der vom klinischen \r\nPrüfzentrum eingeplanten Fallzahlen die Finanzierung der vorgehaltenen Studieninfrastruktur. Da Sponsoren \r\nbei der Planung von klinischen Prüfungen viel Wert auf eine zügige und qualitativ hochwertige Durchführung \r\nlegen müssen (zentraler Key Performance Indicator „KPI“ der Pharmaunternehmen!), ergibt sich daraus eine \r\nmögliche Nichtbeachtung des Standortes bei künftigen Prüfungen.\r\nDie Bereitschaft für die Teilnahme an Prüfungen sollte auch auf Seiten der Patientinnen und Patienten so-\r\nwie der Ärztinnen und Ärzte gefördert werden. Erreicht werden kann dies vor allem durch mehr Aufklärung \r\nzu klinischen Prüfungen. Die pharmazeutische Industrie und die Medizinproduktehersteller sind gefordert, \r\nPatientenbelange vermehrt in den Prüfungsprotokollen zu berücksichtigen. Die Erfahrungen aus den vergan-\r\ngenen Jahren sowie der Pandemie haben gezeigt, dass vor allem die Zugänglichkeit für mögliche Studien-\r\nteilnehmende und deren Angehörige verbessert werden muss. Aufklärung und Informationen über geplante \r\nund laufende Prüfungen müssen laienverständlich aufbereitet und zugänglich gemacht werden. Dabei muss \r\nvor allem über das Studienziel, die eingesetzten Methoden, mögliche gesundheitliche Vorteile aber auch die \r\nbestehenden Risiken umfangreich informiert werden. Problematisch ist dabei vor allem, dass der (wichtige) \r\nEinsatz einer wissenschaftlich/medizinisch korrekten Sprache auf Laien oftmals abstoßend wirkt.\r\nInsgesamt ist eine positivere Sicht auf Studienteilnahmen in Deutschland erforderlich. Die Erkenntnis, dass \r\nder Einschluss in eine klinische Prüfung eine Therapieoption darstellt, ist vielen Betroffenen nicht bekannt \r\nund wird zum Teil auch von Ärztinnen und Ärzten nicht in Betracht gezogen oder ausreichend kommuniziert. \r\nHier überwiegt oftmals die Angst vor etwaigen Nebenwirkungen. Von besonderer Bedeutung sind hierbei \r\ndie behandelnden Hausärzte der betreffenden Zielgruppe. Diese sollten nach Möglichkeit die Teilnahme \r\n„ihrer“ Patientinnen und Patienten an klinischen Prüfungen unterstützen und befürworten. \r\nWichtige Impulse zur Ausgestaltung und dem Voranbringen einer solchen aktiven Partnerschaft mit Patien-\r\ntinnen und Patienten, Pflegepersonal und betreuenden Personen sowie Patientenvertretern setzt hier etwa \r\ndie „Allianz für Patientenbeteiligung in der Krebsforschung“.\r\nUm Erkrankten und Probanden den Zugang zu klinischen Prüfungen in größerem Umfang zu ermög-\r\nlichen und um Deutschland als kompetitiven und global führenden Standort für die Durchführung kli-\r\nnischer Prüfungen zu erhalten, sind alle Beteiligten aufgefordert, die Initiative zu ergreifen.\r\nMaßnahmen:\r\n¸ Förderung der Gesundheitskompetenz in der Bevölkerung, damit potenzielle Studienteilnehmende in \r\nder Lage sind, relevante Gesundheitsinformationen in einfacher Form zu finden, zu verstehen, zu beur-\r\nteilen und anzuwenden, etwa durch Aufklärungskampagnen (Print & Online) und Broschüren.\r\n¸ Patientenaufklärung: Nutzung standardisierter, kurzer (max. 10 Seiten) und leicht verständlicher \r\nPatientenaufklärungsbögen, etwa nach spanischem Modell.\r\n¸ Bundes- bzw. Landesregierungen müssen die finanzielle Unterstützung für Patientennetzwerke zur \r\nFörderung der Gesundheitskompetenz aktiv intensivieren und vorantreiben.\r\n¸ Sponsoren und Studienleiter müssen die Einbindung von Patientenvertretern in der \r\n\r\nPlanungsphase \r\nklinischer Prüfungen etablieren und verbessern, um patientenfreundlichere Prüfpläne (etwa durch die \r\nMinimierung belastender Untersuchungspunkte) zu ermöglichen.\r\n¸ Schaffung einer Plattform oder einer Datenbank für potenzielle Studienteilnehmende, in welcher \r\nalle klinischen Prüfungen, für die aktuell noch weitere Teilnehmende gesucht werden, für Laien verständ-\r\nlich dargestellt werden. Im Hinblick auf die Einfachheit und die Praktikabilität sollte zunächst eine eigen-\r\nständige Datenbank erstellt werden. Perspektivisch wären Schnittstellen zu CTIS wünschenswert, um \r\neine doppelte Datenpflege zu vermeiden. Aus kartellrechtlichen Gründen ist ein neutraler Träger, bei-\r\nspielsweise die Bundeszentrale für gesundheitliche Aufklärung (BZgA), wünschenswert. Schnittstellen \r\nin den Arztinformationssystemen sollten regelhaft vorgesehen werden, um Ärztinnen und Ärzte über \r\nlaufende Prüfungen direkt bei der Indikationsstellung zu informieren. \r\nMangelnde Transparenz bei den Patientenzahlen in \r\nForschungsprojekten der deutschen Universitätskliniken und \r\nOptimierung der klinikinternen Abläufe\r\nIm internationalen Vergleich bestehen in Deutschland gute Voraussetzungen für die klinische Forschung (u.a. \r\nhohe Bevölkerungsdichte, hohe Qualität der Universitäten und Gesundheitseinrichtungen). Die Anzahl klini-\r\nscher Prüfungen pro Kopf liegt in Deutschland nach Angaben des vfa jedoch hinter anderen EU-Ländern zu-\r\nrück. Zur Beurteilung der gegenwärtigen Situation sind aktuelle Patientenzahlen aller bayerischen Universi-\r\ntätskliniken und ihrer in Forschungsprojekte eingeschlossenen Patientinnen und Patienten erforderlich. \r\nZielführend wäre eine optimierte digitale Ausrüstung der Kliniken, sodass sowohl eine bessere „Zählung“ \r\nder Patientinnen und Patienten in den Forschungsprojekten, als auch eine bessere Machbarkeitsprüfung \r\ndurch die Kliniken möglich würde. Eine erhöhte Transparenz in diesem Bereich würde Bayern/Deutschland \r\nhelfen, mögliche Schwachstellen gezielt zu erkennen und zu beheben. Die korrekte Erfassung aller Eckdaten \r\nder klinischen Prüfungen kann als wichtiger Standortfaktor angesehen werden. \r\nViele Schritte der Studiendurchführung erfolgen unter engen Timelines. Dazu gehört z. B. die Vergabe der kli-\r\nnischen Prüfung an Prüfzentren, die üblicherweise basierend auf den Ergebnissen einer Machbarkeitsanaly-\r\nse („Feasibility“) erfolgt. Eingespielte, engverzahnte Abläufe innerhalb der klinischen Prüfzentren sind nötig, \r\num hier eine zeitnahe Abstimmung der verschiedenen internen Partner sicherzustellen. Diese Abstimmun-\r\ngen untereinander reichen von der Identifizierung des Patientenpools über  Rückmeldungen zum vorgese-\r\nhenen Studiendesign bis hin zu den im Anschluss oft sehr zeitintensiven Vertragsverhandlungen. Zeitnahe \r\nRückmeldungen entscheiden u.a. darüber, ob ein Prüfzentrum überhaupt für eine Studienteilnahme aus-\r\ngewählt wird. Eine lange Dauer der Vertragsverhandlungen kann dabei zu einer deutlich kürzeren Rekrutie-\r\nrungszeit führen. Eine erfolgreiche interne Abstimmung aller Beteiligten ist daher die Basis für eine erfolgrei-\r\nche Teilnahme an klinischen Prüfungen.\r\nDie Auswahl von klinischen Prüfzentren zur Teilnahme an einer klinischen Prüfung wird in vielen Pharmafir-\r\nmen inzwischen oft aus den – nicht in Deutschland ansässigen – Mutterhäusern oder über entsprechende \r\nVertragspartner (Contract Research Organizations, sog. „CROs“) organisiert. Damit unterliegt diese Vorlauf-\r\nphase global vorgegeben Prozessen und Zeitvorgaben, die für alle angesprochenen Länder gleich sind. Mit \r\noft sehr knappen Zeitfenstern von nur wenigen Wochen sind Länder oder Prüfzentren im Vorteil, die über gut \r\nabgestimmte interne Prozesse verfügen, die es ermöglichen, die abgefragten Details zeitnah zurückzumel-\r\nden. Diese Details beinhalten neben dem bestätigten Interesse zur Studienteilnahme auch Rückmeldungen \r\nzum vorgeschlagenen Studiendesign, Aussagen über die zur Verfügung stehenden personellen Ressourcen \r\nsowie mögliche Patientenfallzahlen. Während in vielen Ländern diese Daten bereits „per Knopfdruck“ abruf-\r\nbar sind, ist die Infrastruktur deutscher Prüfzentrum oft sehr granular und in jedem Haus anders aufgestellt. \r\nExemplarische klinikinterne Abläufe, die als „Zeitfresser“ agieren, sind beispielsweise Review-Komitees, \r\neine manuelle Auswertung von zu untersuchenden Patientenpopulationen sowie nicht abgestimmte Schnitt-\r\nstellen zwischen den potenziell beteiligten Abteilungen. Diese Problematik setzt sich dann oft im Verlauf der \r\nPrüfung fort, sodass ein vollständiges Rekrutierungspotenzial nicht ausgeschöpft werden kann. \r\nEine Anpassung der klinikinternen Abläufe ist dringend nötig, um den Anschluss an kompetitiv \r\nschneller agierende Länder nicht zu verpassen.\r\nMaßnahmen:\r\n¸ Untersuchung im Rahmen einer Studie an den Prüfzentren, ob die eingesetzte Software den Anforderun-\r\ngen der modernen Studienlandschaft gerecht wird. Gegebenenfalls inklusive eines Vergleichs mit inter-\r\nnational eingesetzten Softwarelösungen.\r\n¸ Überprüfung der in den Kliniken eingesetzten Software im Hinblick auf deren Leistungsumfang und Ver-\r\ngleichbarkeit (Gibt es gravierende Unterschiede in der Funktionalität?).\r\n¸ Es sollte beispielsweise möglich sein, entsprechende diagnostische Marker zur Identifizierung geeigne-\r\nter Patientinnen und Patienten für bestimmte klinische Prüfungen „auf Knopfdruck“ anzuwenden.\r\n¸ Nötigenfalls Einführung einer Richtlinie für Kliniksoftware (bestimmte Funktionen, die durch den Anbie-\r\nter gewährleistet sein müssen).\r\n¸ Prüfung der Kompatibilität unterschiedlicher Software (Können Prüfzentren untereinander Daten austau-\r\nschen? Sind solche Schnittstellen überhaupt notwendig?)\r\n¸ Anreize für die Anschaffung von CT-kompatibler Software geben.\r\n¸ Es wird empfohlen, die oft beobachtete „Silobildung“ zugunsten des gewünschten gemeinsamen For-\r\nschungsprojektes zu beenden. \r\n¸ Die Bundesregierung und die Landesregierungen sowie die zuständigen Ministerien sind aufgerufen, die \r\nDigitalisierung in diesem Bereich zu unterstützen und sie als eine Basis für wissenschaftliche Forschung \r\nzu empfehlen.\r\n¸ Bestimmte Funktionen sollten bei den eingesetzten Softwarelösungen in den Kliniken künftig gegeben \r\nsein, um die entsprechenden Daten schnell und präzise erheben zu können (vgl. Abschnitt „Mangelnde \r\nTransparenz zu Patientenzahlen in Forschungsprojekten der (bayerischen bzw. deutschen) Universitäts-\r\nkliniken“).\r\n¸ Es wird empfohlen, dass Prüfzentren sorgfältige und verlässliche Machbarkeitsprüfungen bezüglich des \r\nvorhandenen Patientenpools und insbesondere der zur Verfügung stehenden Ressourcen durchführen. \r\nEs sollte nachvollziehbar dargelegt werden, dass eine hohe geplante Rekrutierung auch durch das vor-\r\nhandene (oder eingeplante) Personal sorgfältig und im Rahmen der vorgesehenen regulären Arbeitszei-\r\nten bewältigt werden kann. Prüfungen sollten von den Prüfzentren unter dem Aspekt eines möglichst \r\nhohen Rekrutierungsbeitrages ausgewählt werden. Dies fokussiert den administrativen Aufwand und \r\nunterstützt – durch regelmäßigen Patienteneinschluss – eine qualifizierte Durchführung von klinischen \r\nPrüfungen.\r\nVertragliche Dokumente \r\nFür die Durchführung klinischer Prüfungen sind eine Reihe vertraglicher und sonstiger juristisch relevanter \r\nDokumente erforderlich, die aufgrund der möglichen Haftungsrelevanz entsprechend sorgfältig erarbeitet \r\nwerden müssen. \r\nImmer wieder kommt es hier zu recht umfangreichen und daher zeitintensiven Diskussionen zwischen den \r\nUnternehmen und potenziellen Prüfzentren, insbesondere mit Universitätskliniken. Oftmals werden diese \r\nDiskussionen auf akademischem Niveau geführt und die Praxisrelevanz für konkrete Projekte rückt dabei \r\nbisweilen stark in den Hintergrund. \r\nUm zu vermeiden, dass die Erstellung von erforderlichen Dokumenten unnötigerweise zum „bottleneck“ \r\nwird, wäre es wünschenswert, wenn es einen Konsens über notwendige Vereinbarungen gäbe, die auf Sei-\r\nten aller Beteiligter akzeptiert werden und somit nur noch in begründeten Einzelfällen intensive Verhandlun-\r\ngen erforderlich machen. Ziel sollte es dabei sein, Dokumente möglichst einfach und praxistauglich zu for-\r\nmulieren. Bereits vorhandene Musterklauseln (beispielsweise die des vfa und des MFT/KKS-Netzwerks) \r\nkönnen hier eine gute Basis sein.\r\nIn Spanien gibt es bereits entsprechende regional verbindliche Vertragsbestandteile, welche durch die Arz-\r\nneimittelbehörden vorgegeben sind und dem Standort einen enormen (zeitlichen) Vorteil bei der Planung \r\nund Durchführung klinischer Prüfungen verschaffen.\r\nPositiv zu erwähnen sind hier die Aktivitäten im Bayerischen Zentrum für Krebsforschung (BZKF). Gemein-\r\nsam mit sieben pharmazeutischen Unternehmen ist ein gemeinsamer Vertragsentwurf entwickelt worden, \r\nder für alle sechs Standorte der bayerischen Universitätskliniken gültig ist.\r\nVerbesserungen in diesem Bereich werden von mehreren Akteuren angestrebt. \r\n\r\nMaßnahmen:\r\n¸ Die Erstellung einer grundsätzlich von allen Seiten akzeptierten Vertragsvorlage für klinische Prüfungen, \r\nwelche von den Beteiligten verwendet werden kann, sofern die Vertragsparteien die Anwendung im Ein-\r\nzelfall als sinnvoll erachten. \r\n¸ Recherche zu allen Akteuren, die momentan an entsprechenden Entwürfen arbeiten.\r\n¸ Gemeinsame Ausarbeitung von Kriterien der tatsächlich notwendigen vertraglichen Regelungen durch \r\nUnternehmen und Prüfzentren aus dem öffentlichen (universitären und nicht-universitären) und privaten \r\nBereich als Grundlage für die Verträge oder modulare Ergänzung einer entsprechenden Vertragsvorlage. \r\nRechtliche Rahmenbedingungen, insbesondere die Vorgaben des Obersten Rechnungshofes, sind da-\r\nbei einzuhalten.\r\n¸ In der Vertragsvorlage sollte ein interessengerechter rechtlicher Rahmen zur Klärung von IP-Rechten und \r\nmöglichen Erfindungen im Rahmen der durchgeführten Prüfung enthalten sein.  \r\nEthikkommissionen \r\nDie Vielzahl von Ethikkommissionen (EKs) in Deutschland stellt im Hinblick auf eine harmonisierte Anwen-\r\ndung der Standards und der Vorgaben eine Herausforderung dar. Zudem führt die Eigenständigkeit der EKs \r\nhäufig zu unterschiedlichen Anforderungen und einer heterogenen Bewertungspraxis. Die Anforderungen \r\nder EK wurden mit denen der EU-CTR harmonisiert, EKs dürfen CTs eigentlich nur noch aus bestimmten \r\nVersagensgründen ablehnen. Ob sich dadurch in der Praxis eine Verbesserung ergibt, bleibt abzuwarten. \r\nWichtig wäre, dass die EKs, die sich an diesem Verfahren laut Geschäftsordnung beteiligen, einheitliche \r\nTemplates erarbeiten und diese dann gemeinsam als nationales Template akzeptieren. Die bereits erziel-\r\nten Fortschritte des Arbeitskreises Ethikkommission (AK EK) beim EMA-Template bzgl. „Site Qualification“ \r\nsind erfreulich. Bei der Einwilligungserklärung und der Einwilligung zu post-hoc-Analysen an Proben gibt es \r\nnoch Verbesserungsbedarf. Die Maßgaben der Entscheidungen müssen außerdem kommissionsübergrei-\r\nfend einheitlich und nachvollziehbar sein.\r\nDie CTs werden in Deutschland seit Inkrafttreten der EU-CTD nach einem Geschäftsverteilungsplan an die \r\nEKs vergeben. Der Sponsor weiß vorher nicht, an welche EK sein CT geht. Aktuell ist die Vergabe eines CT \r\nan eine bestimmte EK eine „Lotterie“. Hier hat sich in Deutschland durch die EU-CTD eine Verschlechterung \r\nergeben, da es keine Möglichkeit gibt, die EK zu wechseln. Ein Sponsor kann allerdings vorab mit seiner EK \r\nin Kontakt treten, indem er vorher scientific advice einholt. Würde man pro Indikation eine Kommission zu-\r\nteilen, kämen Prüfungen zu bestimmten Indikationen, für die eine aus Sicht des Sponsors dem Forschungs-\r\nvorhaben „eher kritisch gegenüberstehende“ EK zuständig ist, nicht mehr nach Deutschland.\r\n\r\nMaßnahmen:\r\n¸ Ethische Bewertung sollte ausschließlich mit einheitlichen und für sämtliche Ethikkommissionen gülti-\r\ngen medizinethikrelevanten Bewertungskriterien und Bewertungsmaßstäben auf der Grundlage der in \r\nder EU-Verordnung 536/2014 vorgegebenen Versagungsgründe erfolgen. \r\n¸ Einheitliche Einwilligungserklärung deutschlandweit abstimmen und verbindlich vorschreiben (nicht alle \r\nEK bekennen sich zur Einwilligungserklärung des Arbeitskreises Ethikkommission).\r\n¸ Einwilligung zu post-hoc-Analysen an Proben (Biobanking/Translational Medizin), ohne dass alle Ziele im \r\nVorhinein festgelegt werden müssen. Nur noch eine Einwilligung, die maximale Untersuchungsmöglich-\r\nkeiten auch in Zukunft erlaubt und lediglich die Analyse für „medizinfremde/nicht heilende“ Forschung \r\nausschließt.\r\n¸ Laufende Evaluation: Beobachtung, aus welchen Versagensgründen deutsche EKs CTs ablehnen und \r\nwie häufig die Option „Opt-out“ gewählt wird, wenn andere Mitgliedsstaaten reporting Member State \r\nsind. (Ggf. Anpassung der deutschen Regularien.) \r\n¸ Möglichkeiten zur Optimierung des EK-Verfahrens: Nur wenige EKs einbeziehen, die sich in diesem The-\r\nmenfeld professionalisiert haben. Alternativ verschiedene EKs, die sich themenbezogen spezialisieren \r\n(bspw. auf pädiatrische Prüfungen, ATMP-Prüfungen, Prüfungen mit Genbanken, PKH/PKE-Prüfungen \r\netc.), um auch innovative neue Studiendesigns schneller verstehen und bewerten zu können. Zuständig \r\nwäre der Gesetzgeber auf Bundesebene unter Zustimmung der Länder. Das Bundesministerium für Ge-\r\nsundheit müsste dazu einen entsprechenden Gesetzesentwurf erarbeiten. \r\nDatenschutz\r\nDatenschutz ist ein europaweites Thema. Die restriktive Handhabung in Deutschland erschwert eine besse-\r\nre Positionierung als Studienstandort im internationalen Vergleich. Dabei ist noch zu klären, wie die Industrie \r\ntrotz des Datenschutzes einen (anonymisierten) Zugang zu Daten bekommen kann, um in Deutschland for-\r\nschen zu können. Die Vereinheitlichung der Datenschutzklauseln für klinische Prüfungen in Deutschland und \r\nggf. entsprechend europäischer Benchmarks ist anzustreben. Es stellt sich die Frage, ob bei den Daten zwei \r\n„Prozessoren“ nötig sind, d.h. die Klinik (Patientendaten) und die Industrie (spezifische Studiendaten), oder \r\nob die Klinik in diesem Fall als Auftragsdatenverarbeiter auftritt und die Industrie nur als Prozessor agiert. Im \r\nMoment sind überwiegend Joint-Prozessor-Ansätze vorhanden. In der EU wird es unterschiedlich gehand-\r\nhabt. Hier sollte nach Möglichkeit ein Konsens gefunden werden, so dass für alle in Deutschland laufenden \r\nPrüfungen einheitliche Regeln gelten. \r\nBei (multizentrischen) Prüfungen könnte die Genehmigungsbefugnis bei einem Landesbeauftragten für Da-\r\ntenschutz (über die Zeit alternierend vorstellbar) oder – besser – beim Bundesbeauftragten gebündelt wer-\r\nden. Inzwischen hat sich erfreulicherweise eine Taskforce der Landesdatenschutzbehörden gebildet, damit \r\ndie Landesdatenschutzbehörden die komplexe Thematik gemeinsam angehen können. \r\nEin anderer Weg wäre, dass die Zuständigkeit mit Zustimmung der Länder auf die Bundesebene übergeht. \r\nDer Bundesbeauftragte für den Datenschutz und die Informationsfreiheit (BfDI) ist eine unabhängige eigen-\r\nständige oberste Bundesbehörde. \r\nDie Harmonisierung durch die EU-CTR ist positiv zu werten. \r\n\r\nMaßnahmen:\r\n¸ Einheitliche Datenschutz-Regelung für CTs in Deutschland etablieren.\r\n¸ Die Punkte zum Thema „Datenschutz“ in einem Vertragstemplate festhalten, das von allen beteiligten \r\nPrüfzentren und EKs für klinische Prüfungen akzeptiert wird.\r\n¸ Die Verbände sollten weiter auf einheitliche Datenschutz-Regelungen für CTs in Deutschland hinwirken. \r\nDiagnostische Tests\r\nBei der Etablierung neuer Targets und der Untersuchung neuer Wirkmechanismen spielen die Testung auf \r\nBiomarker und die potenzielle parallele Entwicklung eines Companion-Diagnostic-Tests zunehmend eine \r\nRolle. Für solche Fälle sind – je nach Anwendung und Einsatz der Biomarker-Testung – neben den Vorgaben \r\nder EU-CTR auch die der neuen IVDR-Verordnung (EU 2017/746) anzuwenden. \r\nDie erforderlichen Genehmigungsverfahren für Performance-Studien für in-vitro-diagnostische Tests sind \r\nderzeit mit einer langen Vorlaufzeit verbunden, – nicht zuletzt aufgrund von Verzögerungen bei der Verfüg-\r\nbarkeit des entsprechenden EUDAMED-Datenbank-Moduls und in Abwesenheit einer harmonisierten Vor-\r\ngehensweise auf europäischer Ebene. Dies führt bereits jetzt zu Verzögerungen bei Entwicklungsprogram-\r\nmen für Therapeutika, die auch Aspekte einer diagnostischen Performance-Studie unter IVDR beinhalten. \r\nIn der Konsequenz überdenken einige Pharmafirmen bereits den Einschluss europäischer Zentren in der-\r\nzeit anstehenden klinischen Studien. Dies trifft insbesondere auf Studien für innovative Arzneimittelkandida-\r\nten in Indikationen mit hohem medizinischem Bedarf zu, die besonders schnell entwickelt werden müssen.\r\nFolgende Maßnahmen könnten diesen Entwicklungen entgegenwirken: zum einen die europaweite Harmo-\r\nnisierung von Genehmigungsverfahren und der für eine diagnostische Performance-Studie einzureichenden \r\nDokumente, zum andereren eine bessere Abstimmung der Genehmigungsverfahren für klinische Arzneimit-\r\ntelstudien oder Performance-Studien für in-vitro-diagnostische Tests, die in Kombination mit Arzneimittel-\r\nstudien durchgeführt werden.\r\nWeiterhin wäre in diesem Zusammenhang eine verbindliche und abgestimmte Interpretation und Guidance \r\nauf europäischer Ebene hilfreich. Eine solche Guidance sollte klären, für welche Anwendungen diagnosti-\r\nscher Tests im Zusammenhang mit Arzneimittelstudien die IVDR-Verordnung in Betracht zu ziehen ist. Die \r\nArbeit der Medical Device Coordination Group (MDCG) ist in diesem Kontext ausdrücklich zu begrüßen. \r\nBislang fehlt jedoch ein Gremium, in dem Erkenntnisse und Erfahrungen seit Implementierung der EU-IVDR \r\nzusammengetragen und ausgewertet werden, um Verfahren rasch anpassen zu können.\r\nIm Hinblick auf die Attraktivität Deutschlands als Studienstandort sind zudem einige nationale Vorgaben \r\nhervorzuheben, die sich im europäischen Vergleich nachteilig auswirken. Hier wäre beispielsweise die im \r\nMPDG geforderte umfangreiche Dokumentation zur Qualifikation von Studienärztinnen und Studienärzten \r\nsowie klinischen Prüfstellen für diagnostische Performance-Studien zu nennen. Diese führt – wie die eben-\r\nfalls vorgeschriebene sequenzielle Einreichung von Studienanträgen bei Ethikkommissionen und regulatori-\r\nschen Behörden – zu im europäischen Vergleich längeren Vorlaufzeiten bei der Studienvorbereitung und so-\r\nmit späteren Studienstarts in Deutschland.\r\nMaßnahmen:\r\n¸ Eine weitere Verzögerung bei der Implementierung der EUDAMED-Datenbank auf europäischer und na-\r\ntionaler Ebene ist unbedingt zu vermeiden.\r\n¸ Die gemäß MPDG erforderliche Dokumentation zur Qualifikation von Studienärzten und von klinischen \r\nPrüfstellen für diagnostische Performance-Studien geht deutlich über die in anderen EU-Ländern gefor-\r\nderte Dokumentation hinaus. Hier ist eine Angleichung anzustreben, um Studienstarts in Deutschland in \r\neinem ähnlichen Zeitrahmen wie in anderen EU-Ländern zu ermöglichen. \r\n¸ Das MPDG schreibt für Studienanträge in Deutschland eine sequenzielle Einreichung bei Ethikkom-\r\nmissionen und den regulatorischen Behörden vor. In zahlreichen EU-Ländern ist jedoch eine  parallele \r\nEinreichung möglich. Dies sollte in Deutschland ebenfalls ermöglicht werden, um Studienstarts in \r\nDeutschland in einem ähnlichen Zeitrahmen wie in anderen EU-Ländern zu ermöglichen. \r\n¸ In Deutschland ist zurzeit eine Einreichung über das DIMDS-Portal erforderlich, für die Ethikeinreichun-\r\ngen ist dieses auch nach der Einführung von EUDAMED erforderlich.\r\n¸ Das DIMDS-Portal muss benutzerfreundlicher gestaltet werden. Insbesondere sollte es möglich sein, \r\nmehrere generelle Accounts pro Firma anzulegen, die Zugriff auf alle für eine Firma eingereichten Anträ-\r\nge erlauben.\r\n¸ Eine einheitliche Interpretation und abgestimmte Bewertung von Studienanträgen unter EU-IVDR in den \r\nEU-Ländern ist für die Attraktivität von Europa als Studienstandort entscheidend. Ausreichende Vertre-\r\ntung der deutschen Behörden in der Gremienarbeit auf EU-Ebene z. B. im Rahmen der Medical Device \r\nCoordination Group (MDCG) und in den EMA Working Groups ist daher unbedingt erforderlich.\r\nStrahlenschutz\r\nSeit dem 31.12.2018 gilt ein neues deutsches Strahlenschutzgesetz, durch das Fristen für das Anzeige- bzw. \r\nGenehmigungsverfahren für klinische Studien mit ionisierender Strahlung eingeführt wurden. Davor wa-\r\nren fehlende Fristen für die strahlenschutzrechtliche Genehmigung oft ein Grund, CTs nicht in Deutschland \r\ndurchzuführen. Das neue System funktioniert trotz seiner Komplexität recht gut, an weiteren Verbesserun-\r\ngen im Detail wird gearbeitet. Das BfS ist inzwischen sehr kooperativ und sehr bemüht, die Fristen zu hal-\r\nten. Auch die Homepage wurde deutlich verbessert und ist serviceorientiert. \r\nDas BMU hat eine Übertragung des Strahlenschutzes bei klinischen Studien vom BfS an das BfArM abge-\r\nlehnt, obwohl das BfArM seine Bereitschaft bekundet hat, diese Aufgabe bei entsprechender Personalauf-\r\nstockung zu übernehmen. In den nächsten Jahren ist nicht mit einer Änderung zu rechnen. In Deutschland \r\nmuss – anders als bei anderen Mitgliedstaaten – zusätzlich zur CTIS-Einreichung noch ein Antrag beim BfS \r\ngestellt werden. Die Software für Deutschland (PANDA) soll auch die Weiterleitung an das BfS übernehmen.\r\n\r\nMaßnahmen:\r\n¸ Übertragung des Strahlenschutzes bei Klinischen Studien vom BfS an das BfArM. Beim BfArM ist für \r\ndiese Aufgabe zusätzliches Personal erforderlich. Dies wäre eine Erleichterung für Sponsoren, die klini-\r\nsche Prüfungen mit radioaktiven Arzneimitteln planen bzw. durchführen, oder für klinische Prüfungen, in \r\ndenen nicht-routinemäßige Untersuchungen mit ionisierender Strahlung vorgesehen sind.\r\n¸ Alternativ könnte das Verfahren beim BfS über eine Anpassung des Strahlenschutzrechts in das Verfah-\r\nren bei CTs nach EU-CTR integriert werden. Da die Beteiligung einer zusätzlichen Behörde immer zeit-\r\naufwändiger ist als die Beteiligung nur einer Behörde, ist die erste Variante zu bevorzugen.\r\n"},"recipientGroups":[{"recipients":{"parliament":[{"code":"RG_BT_FRACTIONS_GROUPS","de":"Fraktionen/Gruppen","en":"Parliamentary parties/groups"},{"code":"RG_BT_COMMITTEES","de":"Gremien","en":"Committees"},{"code":"RG_BT_MEMBERS_OF_PARLIAMENT","de":"Mitglieder des Bundestages","en":"Members of parliament"},{"code":"RG_BT_ORGANS","de":"Organe","en":"Organs"}],"federalGovernment":[]},"sendingDate":"2024-03-01"}]},{"regulatoryProjectNumber":"RV0004838","regulatoryProjectTitle":"Stärkung der klinischen Forschung in Deutschland","pdfUrl":"https://www.lobbyregister.bundestag.de/media/5b/f8/308127/Stellungnahme-Gutachten-SG2406210252.pdf","pdfPageCount":6,"text":{"copyrightAcknowledgement":"Die grundlegenden Stellungnahmen und Gutachten können urheberrechtlich geschützte Werke enthalten. Eine Nutzung ist nur im urheberrechtlich zulässigen Rahmen erlaubt.","text":"Task-Force Arzneimittelversorgung\r\nGemeinsame Erklärung\r\nTask-Force Arzneimittelversorgung:  \r\nArzneimittelstandort Deutschland stärken, Versorgung sichern\r\n\r\nVor dem Hintergrund aktuell zunehmender Liefer- und Versorgungsengpässe und einer dar-\r\naus resultierenden angespannten Situation in der Arzneimittelversorgung hat das Staats-\r\nministerium für Gesundheit und Pflege die Task-Force Arzneimittelversorgung ins Leben ge-\r\nrufen. Ziele der Task-Force sind, Handlungsfelder und mögliche Maßnahmen zu identifizieren, \r\nmit denen kurz- bzw. mittelfristig Liefer- und Versorgungsengpässen entgegengewirkt und \r\nder Arzneimittelstandort Deutschland gestärkt werden kann. Dazu haben sich die Mitglieder \r\nder Task-Force Arzneimittelversorgung mit Ausnahme der an den Beratungen beteiligten ge-\r\nsetzlichen Krankenkassen auf nachfolgende Punkte als Gemeinsame Erklärung der Task-Force \r\nArzneimittelversorgung geeinigt. Die Vertreterinnen und Vertreter der gesetzlichen Kranken-\r\nkassen haben mitgeteilt, sich an einer Gemeinsamen Erklärung nicht beteiligen zu wollen, \r\nvielmehr ihre Vorstellungen und Anliegen im Rahmen des Gesetzgebungsverfahrens zum \r\nEntwurf eines Gesetzes zur Bekämpfung von Lieferengpässen bei patentfreien Arzneimitteln \r\nund zu Verbesserung der Versorgung mit Kinderarzneimitteln (Arzneimittel-Lieferengpass-\r\nbekämpfungs- und Versorgungsverbesserungsgesetz – ALBVVG) einbringen zu wollen. Die \r\ndiese Erklärung tragenden Mitglieder bedauern die Haltung der gesetzlichen Krankenkassen, \r\nsich nicht einbringen zu wollen, und fordern diese auf, die in der Gemeinsamen Erklärung \r\nenthaltenen Positionen aufzugreifen und auch auf Bundesebene einzubringen. \r\n\r\nDie Task-Force Arzneimittelversorgung schlägt (mit Ausnahme der gesetzlichen Kranken-\r\nkassen) zu den folgenden vier Punkten Maßnahmen vor und fordert den Bund und die EU \r\nzur raschen Umsetzung auf: \r\n1. Rahmenbedingungen für Arzneimittelversorgung verbessern\r\n2. Versorgung durch Vorhaltemaßnahmen für wichtige Arzneimittel sichern \r\n3. Liefer- und Versorgungsengpässe durch Transparenz und wirksame Frühwarnsysteme \r\nfrühzeitig erkennen\r\n4. Bei Liefer- und Versorgungsengpässen pragmatische Verfahren ermöglichen\r\n\r\nDie diese Erklärung tragenden Mitglieder der Task-Force Arzneimittelversorgung anerkennen, \r\ndass der Bund mit dem o. g. Entwurf eines ALBVVG die Problematik der Liefer- und Versor-\r\ngungsengpässe erkannt hat und für mehr Versorgungssicherheit sorgen will. Soweit die da-\r\nmit vorgesehenen Regelungen mit Forderungen dieser Erklärung übereinstimmen, halten sie \r\neine zeitnahe und unbürokratische Umsetzung für erforderlich. Zudem fordern sie den Bund \r\nauf, weitergehende Maßnahmen und Überlegungen aus dieser Erklärung aufzugreifen und \r\nebenfalls, möglichst in o. g. Entwurf eines ALBVVG, umzusetzen.\r\n\r\nDaneben ist es notwendig, den Forschungs- und Entwicklungsstandort Deutschland wieder \r\nzu stärken und die Rahmenbedingungen insbesondere auch für die klinische Forschung zu \r\nverbessern. Weitergehende Vorschläge hierzu werden aktuell im Rahmen des Bayerischen \r\nPharmagipfels erarbeitet. \r\n\r\nBayerisches Staatsministerium für  \r\nGesundheit und Pflege\r\n\r\nUnabhängig davon zeigen die aktuellen Liefer- und \r\nVersorgungsengpässe die Notwendigkeit eines \r\nstrukturierten Dialogs der Beteiligten auf Bundes-\r\nebene, um sowohl die aktuellen Fragen der Arznei-\r\nmittelversorgung, als auch die langfristige Sicherung \r\nund den Ausbau des Arzneimittelstandorts Deutsch-\r\nland gemeinsam zu erörtern. Ziel muss es sein, mit \r\ndiesem Dialog die Arzneimittelforschung, -entwick-\r\nlung und -produktion für Deutschland zukunftsfähig \r\nzu machen und Strategien zur Sicherung der Arznei-\r\nmittelversorgung zu entwickeln.\r\n\r\nDie Task-Force Arzneimittelversorgung fordert daher \r\nden Bund auf, den ressortübergreifenden Pharma-\r\ndialog der Bundesregierung mit den relevanten Ak-\r\nteuren, z. B. mit pharmazeutischen Unternehmen, \r\ngesetzlichen Krankenversicherungen, Apotheken \r\nund vollversorgendem pharmazeutischem Großhan-\r\ndel unter Beteiligung von Forschung und Wissen-\r\nschaft und der Länder wieder aufzunehmen. \r\n\r\nDie Gemeinsame Erklärung der Task-Force Arznei-\r\nmittelversorgung tragen:\r\n– Bayerischer Apothekerverband e. V. (BAV)\r\n– Bayerischer Hausärzteverband e. V. (BHAEV)\r\n– Bayerische Krankenhausgesellschaft e. V. (BKG)\r\n– Bayerische Landesapothekerkammer (BLAK)\r\n– Berufsverband der Kinder- und Jugendärzte e. V. \r\n(BVKJ)\r\n– Bundesverband der Arzneimittel-Hersteller e. V. \r\n(BAH)\r\n– Bundesverband der Pharmazeutischen Industrie \r\ne. V. (BPI) – Landesverband Bayern\r\n– Bundesverband des pharmazeutischen Groß-\r\nhandels e. V. (PHAGRO)\r\n– Bundesverband Deutscher Krankenhausapothe-\r\nker e. V. (ADKA)\r\n– Kassenärztliche Vereinigung Bayerns (KVB)\r\n– Pro Generika e. V.\r\n– Verband Forschender Arzneimittelhersteller e. V. \r\n(vfa)\r\n\r\nAusgangslage\r\n• Angesichts der aktuellen Liefer- und Versorgungs-\r\nengpässe (z. B. Tamoxifen, Kinder-Fiebersäfte, \r\nAntibiotika) muss die Versorgung mit Arzneimit-\r\nteln in Deutschland spürbar gestärkt werden. Die \r\nderzeitige Situation ist auch ein Ergebnis der Pro-\r\nduktions- und Marktentwicklung in Deutschland, \r\nEuropa und weltweit. \r\n• Es gibt verschiedene Ursachen für Lieferengpäs-\r\nse. Dazu gehören:\r\n• Ein in weiten Teilen niedriges Preisniveau bzw. \r\nniedrige Erstattungspreise im deutschen \r\nMarkt,\r\n• Konzentrationsprozesse bei Wirkstoffen und \r\nMaterialien auf wenige Betriebe im asiatischen \r\nRaum, \r\n• Verlagerung der Produktion in Länder mit \r\ngünstigeren Rahmenbedingungen für eine \r\nArzneimittelherstellung, z. B. bei den Lohnkos-\r\nten,\r\n• stark gestiegene Kosten für Produktion (u. a. \r\nEnergiekosten) und Logistik von Arzneimitteln,\r\n• kostendämpfende Maßnahmen im Gesund-\r\nheitswesen, wie z. B. Rabattverträge und Fest-\r\nbeträge, \r\n• pandemie-adaptierte Produktionsanpassungen \r\nfür Arzneimittel zur Behandlung insbesondere \r\nsaisonal auftretender Infektionserkrankungen \r\nund weltweit erhöhte Nachfrage aufgrund ei-\r\nnes stark erhöhten Auftretens von Atemwegs-\r\nerkrankungen (gerade bei Kindern), COVID-19- \r\nPandemie (derzeit in China) sowie die positive \r\nEntwicklung, dass weltweit mehr Menschen \r\nZugang zu Arzneimitteln erhalten, \r\n• Produktionsausfälle und Unterbrechung der \r\nLieferketten oder Marktrücknahmen aus ande-\r\nren Gründen, z. B. der Ukraine-Krieg, Havarie \r\nim Suezkanal,\r\n• administrative Verfahren, welche Produkt-\r\nanpassungen bzw. im Zusammenhang mit Än-\r\nderungen in der Packungsbeilage/bei der \r\nKennzeichnung oder bei einem notwendigen \r\nAustausch von Hilfsstoffen bzw. Packmateriali-\r\nen erheblich erschweren oder unmöglich ma-\r\nchen. \r\n\r\n• Die Ursachen für die Liefer- und Versorgungseng-\r\npässe werden sich nicht kurzfristig beseitigen las-\r\nsen. Notwendig sind aber jetzt Weichenstellun-\r\ngen, mit denen mittel- bis langfristig die \r\nerforderlichen Rahmenbedingungen für eine \r\nnachhaltig gesicherte Versorgung mit Arzneimit-\r\nteln gesetzt werden. Insbesondere ist eine Redu-\r\nzierung der Abhängigkeiten von Drittstaaten bei \r\nder Arzneimittel- bzw. Wirkstoffherstellung und \r\neine Stärkung der vorhandenen pharmazeuti-\r\nschen Produktion notwendig, auch mit wirt-\r\nschaftspolitischen Maßnahmen.\r\n\r\nVier Handlungsfelder\r\n\r\nHandlungsfeld 1:  \r\nRahmenbedingungen für Arzneimittelversorgung \r\nverbessern\r\n\r\nZiele sind eine Diversifizierung der Wirkstoff- und \r\nArzneimittelherstellung sowie Anreize für Hersteller \r\nzu schaffen, wieder mehr versorgungskritische und \r\nwichtige Arzneimittel zu produzieren, vorzugsweise \r\nin Europa und Deutschland. Dazu müssen insbeson-\r\ndere die Rahmenbedingungen für die Herstellung \r\nund Lieferung insbesondere generischer Arzneimit-\r\ntel verbessert werden. Es ist Aufgabe des Gesetzge-\r\nbers die passenden wirtschaftspolitischen Rahmen-\r\nbedingungen zu schaffen, z. B. durch Subventionen, \r\nVergütung der Bereitstellung von Produktionskapazi-\r\ntäten oder steuerliche Anreize. Dabei ist darauf zu \r\nachten, es insbesondere auch mittelständischen Un-\r\nternehmen zu ermöglichen, in Europa zu produzie-\r\nren und so den Arzneimittelmarkt zu erweitern.\r\n\r\nDie Task-Force Arzneimittelversorgung hält dafür fol-\r\ngende Maßnahmen und Regelungen für erforderlich:\r\n\r\n1. Reform der Preisregulierungsmechanismen\r\nRabattverträge und Festbeträge sind als Mittel \r\ninsbesondere zur Sicherung der Finanzierbarkeit \r\nder Arzneimittelversorgung etabliert. Allerdings \r\nhat das Zusammenspiel der verschiedenen Preis-\r\nregulierungsinstrumente und der zugrundelie-\r\ngenden rechtlichen Vorgaben auch zu einer Fokus-\r\n\r\nsierung auf den Preis und damit zu einer \r\nVerdrängung insbesondere europäischer Anbieter \r\nund Wirkstoffhersteller geführt. Gefordert wird \r\ndaher eine Überprüfung und wirkungseffiziente \r\nReform des Preisregulierungssystems mit folgen-\r\nden Eckpunkten:\r\n→\tVerpflichtung der gesetzlichen Krankenkassen \r\nzu bestimmten Ausschreibungsmodellen im \r\nSGB V, \r\n→\tDabei: Verbindliche Berücksichtigung von Sozi-\r\nal- und Umweltstandards als Zuschlagskriteri-\r\nen bei der Vergabe; Implementierung auch auf \r\neuropäischer Ebene erforderlich, \r\n→\tVerbindliche Zuschlagserteilung an mindes-\r\ntens drei Anbieter sowie Verbot der Umge-\r\nhung durch Preisabstandsregelungen und \r\näquivalente Konstrukte, \r\n→\tFestlegung, dass bei Ausschreibung eines \r\nRabattvertrags bei der Zuschlagserteilung an \r\neinen der Anbieter das Kriterium Umfang der \r\n(Wirkstoff-) Produktion in Europa zu berück-\r\nsichtigen ist, \r\n→\tDurchsetzbare Regelungen zur Absicherung \r\nbei Produktionsausfällen, z. B. Absicherungs-\r\nklauseln mit entsprechendem durchsetzbaren \r\nfinanziellem Ausgleich,\r\n→\tBerücksichtigung von kinderspezifischen Dar-\r\nreichungsformen bei der Festbetragsgruppen-\r\nbildung.\r\n\r\n2. Überprüfung der Regelungen zum Inflations­\r\nausgleich\r\nSteigende Kosten infolge hoher Inflation können \r\naufgrund von Festbeträgen und Rabattverträgen \r\nnicht zeitnah kompensiert werden. Die aktuellen \r\nRegelungen im SGB V zur Überprüfung der Fest-\r\nbeträge (einmal jährlich oder Anpassung an ver-\r\nänderte Marktlage in geeigneten Zeitabständen) \r\nerscheinen vor dem Hintergrund der aktuellen In-\r\nflation nicht ausreichend. Gefordert wird daher:\r\n→\tRegelung, dass unterjährige Überprüfung \r\ndann notwendig ist, wenn andernfalls eine \r\nausreichende, zweckmäßige, wirtschaftliche \r\nund in der Qualität gesicherte Versorgung \r\nnicht mehr gewährleistet ist (Umsetzung der \r\nRechtsprechung des BSG); \r\n\r\n→\tMögliches Aufgreifkriterium: Zahl der lieferfä-\r\nhigen Anbieter innerhalb einer Festbetrags-\r\ngruppe.\r\n→\tPrüfung durch GKV-SV. \r\nalternativer Vorschlag:\r\n→\tHalbjährliche Überprüfung des Festbetrags/\r\nvon Rabattverträgen durch den GKV-SV sowie \r\nAnhebung des Festbetrags bei Überschreiten \r\nder aktuellen Preissteigerungen eines festge-\r\nlegten Bezugspunkts (z. B. vorvergangenes \r\nQuartal im Vergleich zum Vorjahresquartal \r\noder zum Durchschnitt von zwei Vorjahres-\r\nquartalen).\r\n\r\n3. Überprüfung der Retaxationsregelungen für von \r\nLiefer­ und Versorgungsengpässen betroffene \r\nArzneimittel\r\nRetaxationen stellen per se keine Ursache von \r\nLiefer- und Versorgungsengpässen dar, sie kön-\r\nnen aber gerade in diesen Situationen zusätzli-\r\nchen Aufwand für die Apotheken verursachen. Zu \r\nbeachten ist, dass in der GKV Leistungserbringer \r\nnur dann einen Vergütungsanspruch haben, wenn \r\nalle Leistungsvoraussetzungen erfüllt sind. So-\r\nfern dies nicht der Fall ist, verlangt auch der \r\nGrundsatz der Wirtschaftlichkeit und Sparsamkeit \r\neine Rückforderung der in diesem Fall erlangten \r\nLeistungen. So hat sich gezeigt, dass die Gefahr \r\nvon Retaxationen die Bewältigung von Liefer- und \r\nVersorgungsengpässen in der täglichen Praxis er-\r\nschwert.\r\n\r\nGemäß § 129 Abs. 4 S. 2 SGB V ist im Rahmen-\r\nvertrag über die Arzneimittelversorgung nach \r\n§ 129 Abs. 2 SGB V zu regeln, in welchen Fällen \r\neiner Beanstandung der Abrechnung durch Kran-\r\nkenkassen, insbesondere bei Formfehlern, eine \r\nRetaxation vollständig oder teilweise unterbleibt. \r\nD. h. die Frage, in welchem Umfang und für wel-\r\nche Fallgestaltungen eine Retaxation unterbleibt, \r\nkönnen die Vertragspartner auf Bundesebene, der \r\nGKV-SV und der Deutsche Apothekerverband e. V. \r\n(DAV), bzw. die entsprechenden Vertragspartner \r\nauf Landesebene in Bayern in der Ergänzungsver-\r\neinbarung zum Rahmenvertrag über die Arznei-\r\nmittelversorgung gemäß § 129 Absatz 5 SGB V \r\n(AV-Bay) grundsätzlich regeln.\r\n\r\n→\tDie Task-Force Arzneimittelversorgung hält es \r\ndaher für erforderlich, dass für Arzneimittel, \r\ndie von Liefer- und Versorgungsengpässen be-\r\ntroffen sind, entsprechende Verfahrenserleich-\r\nterungen bis hin zu einem punktuellen Abse-\r\nhen von Retaxationen vereinbart werden und \r\nfordert den GKV-SV und den DAV auf, den ak-\r\ntuellen Rahmenvertrag entsprechend zu prü-\r\nfen und ggfs. zu ändern.\r\n\r\nUnabhängig davon sieht die Task-Force Arzneimit-\r\ntelversorgung aber auch den Bundesgesetzgeber \r\nin der Pflicht, das Thema „Retaxation“ aufzugrei-\r\nfen und die zugrundeliegende Regelung des \r\n§ 129 Abs. 4 SGB V zu prüfen.\r\n\r\nGefordert wird daher:\r\n→\tPrüfung einer Änderung des aktuellen Verbots \r\nder sog. Vollabsetzung im Rahmen von Reta-\r\nxationen für Arzneimittel, für die Liefer- und \r\nVersorgungsengpässe bestehen, um damit \r\neinhergehende Belastungen von Apotheken zu \r\nverhindern,\r\n→\tPrüfung der Vorgaben zum Retaxationsverbot \r\nbei Formfehlern bei von Liefer- und Versor-\r\ngungsengpässen betroffenen Arzneimittel-\r\nverordnungen,\r\n→\tPrüfung möglicher Verfahrenserleichterungen \r\nfür Ärzte und Apotheken. \r\n\r\nHandlungsfeld 2:  \r\nVersorgung durch Vorhaltemaßnahmen für \r\nwichtige Arzneimittel sichern\r\n\r\nNach den aktuellen Vorgaben des Arzneimittelrechts \r\n(§ 52b Abs. 1, 2 und 3 AMG) sind pharmazeutische \r\nUnternehmen und der pharmazeutische Großhandel \r\nverpflichtet, eine angemessene und kontinuierliche \r\nBereitstellung und Belieferung sicherzustellen, der \r\nvollversorgende pharmazeutische Großhandel muss \r\neinen Bedarf für zwei Wochen vorhalten. Angesichts \r\nzunehmender Lieferengpässe ist allerdings zu prü-\r\nfen, ob eine weitergehende, zentrale Bevorratungs-\r\nstrategie sinnvoll, möglich und finanzierbar ist. \r\n\r\nDie Mitglieder der Task-Force Arzneimittelversorgung \r\nfordern den Bund auf,\r\n\r\n→\tden Ausbau und die Stärkung der Lagerhaltungs-\r\npflichten für versorgungsrelevante Arzneimittel \r\nzu prüfen,\r\n→\tdie Einrichtung von Arzneimitteldepots mit rotie-\r\nrendem Verbrauch bzw. ergänzend zentrale Not-\r\nfalldepots zu prüfen,\r\n→\thierfür sollten jeweils die finanziellen Rahmenbe-\r\ndingungen geschaffen werden.\r\n→\tZudem sollten die Rahmenbedingungen für eine \r\nflexible Erhöhung von Produktionsmöglichkeiten \r\nverbessert werden.\r\n\r\nDer Freistaat Bayern wird seinerseits Möglichkeiten \r\neiner Bevorratungsstrategie prüfen.\r\n\r\nHandlungsfeld 3:  \r\nDurch Transparenz und wirksame \r\nFrühwarnsysteme Liefer­ und \r\nVersorgungsengpässe frühzeitig erkennen\r\n\r\nDie Übersicht des Bundesinstituts für Arzneimittel \r\nund Medizinprodukte (BfArM) zu aktuellen Liefer-\r\nengpässen für Humanarzneimittel (ohne Impfstoffe) \r\nin Deutschland basiert auf der Meldung von Liefer-\r\nengpässen für versorgungsrelevante Arzneimittel \r\nund dem Fairen-Kassenwettbewerbs-Gesetz (GKV-\r\nFKG), nach dem bekannt gewordene Lieferengpässe \r\nbei Arzneimitteln zur stationären Versorgung umge-\r\nhend durch pharmazeutische Unternehmen mitge-\r\nteilt werden müssen. Zudem übermitteln pharma-\r\nzeutische Unternehmen gemäß GKV-FKG Daten zu \r\nBeständen, Produktion und Absatz für bestimmte \r\nArzneimittel. Der Beirat im BfArM aktualisiert diese \r\nListe regelmäßig. Die pharmazeutischen Unterneh-\r\nmer sind gebeten, einen vorhersehbaren Liefereng-\r\npass spätestens sechs Monate im Voraus, unvorher-\r\ngesehene Engpässe unverzüglich zu melden. \r\n\r\nWie die Lieferengpässe für Fiebersäfte für Kinder ge-\r\nzeigt haben, reicht dies nicht aus. Transparenz auf al-\r\nlen Handelsstufen über Lagerbestände und Waren-\r\nströme besteht nicht oder nur unzureichend. Die \r\nMitglieder der Task-Force Arzneimittelversorgung \r\nhalten ein zuverlässiges Frühwarnsystem mit ausrei-\r\nchender Transparenz für erforderlich. \r\n\r\nSie fordern den Bund, aber auch die EU je nach Zu-\r\nständigkeit auf, \r\n→\tein Frühwarnsystem zu Lieferengpässen beim \r\nwissenschaftlichen Beirat des BfArM zu installie-\r\nren,\r\n→\tdie bisherigen gesetzlichen Regelungen (§ 52 b \r\nAbs. 3e, 3f AMG) dahingehend zu konkretisieren, \r\ndass die pharmazeutischen Unternehmen ohne \r\nAufforderung durch das BfArM bei drohendem \r\noder bestehendem Lieferengpass Daten zu Pro-\r\nduktion etc. mitzuteilen haben, \r\n→\tzur Aufklärung der Versorgungslage mit versor-\r\ngungsrelevanten Arzneimitteln die bisher bereits \r\nvorhandenen Informationen über deren Verfüg-\r\nbarkeit beim vollversorgenden pharmazeutischen \r\nGroßhandel verstärkt proaktiv zu nutzen,\r\n→\tdas beim BfArM bereits bestehende Risikoma-\r\nnagementsystem (Beirat) in Abhängigkeit von \r\nden betroffenen Arzneimittelsegmenten (Akutver-\r\nsorgung, Arzneimittel ohne Wirkstoffalternativen, \r\nArzneimittel zur Behandlung lebensbedrohlicher \r\nErkrankungen) weiter auszubauen,\r\n→\tMeldungen und Maßnahmen des BfArM zu Arz-\r\nneimittellieferengpässen rechtzeitig an die Apo-\r\nthekerverbände (DAV bzw. Landesverbände) zu \r\nübermitteln,\r\n→\tdie europäische Vernetzung bzgl. Informationen \r\nüber die aktuelle Liefersituation versorgungsrele-\r\nvanter Arzneimittel voranzutreiben,\r\n→\tInfektionszahlen in das Frühwarnsystem einzu-\r\nbetten.\r\n\r\nHandlungsfeld 4:  \r\nPragmatische Verfahren bei Liefer­ und \r\nVersorgungsengpässen ermöglichen\r\n\r\nNach Auffassung der Task-Force Arzneimittelversor-\r\ngung haben die Lieferengpässe gerade vor und über \r\ndie Weihnachtsfeiertage 2022 hohen Handlungsbe-\r\ndarf bzgl. aktueller Regelungen im Arzneimittelrecht, \r\naber auch im Rahmen des SGB V aufgezeigt. Viele \r\nder bisherigen Regelungen sind kaum geeignet, die \r\nnotwendigen Vorgehensweisen zur – kurzfristigen – \r\nBewältigung von Liefer- und Versorgungsengpässen \r\nzu ermöglichen. Praxisnahe Verfahren müssen er-\r\nmöglicht werden. \r\n\r\nDie Task-Force Arzneimittelversorgung fordert daher:\r\n1. Änderungen im Arzneimittelrecht zur bürokratie­\r\narmen und pragmatischen Bewältigung von Lie­\r\nferengpässen\r\n→\tÜberführung der Austausch- Regelungen der \r\nSARS-CoV-2-Arzneimittelversorgungsverord-\r\nnung in das Arzneimittel- und Apothekenrecht \r\nfür Arzneimittel, soweit und solange sie von \r\nversorgungsrelevanten Liefer- bzw. Versor-\r\ngungsengpässen betroffen sind, mit dem Ziel \r\neines Managements aktueller Liefer- und Ver-\r\nsorgungsengpässe bzw. um den Apotheken \r\nmehr Handlungsspielraum bei der Abgabe von \r\nArzneimitteln auf Rezept zu ermöglichen. Da-\r\nbei kann in diesen Fällen und nach festgeleg-\r\nten Kriterien auf eine Rücksprache mit dem \r\nverordnenden Arzt verzichtet werden. Damit \r\nsollen auch zeitaufwändige und belastende \r\nKontakte vermieden werden.\r\n→\tDie konkreten Regelungen und Festlegungen \r\nzum Verfahren sollten im Rahmenvertrag über \r\ndie Arzneimittelversorgung nach § 129 Abs. 2 \r\nSGB V sowie ergänzend in jeweiligen Verein-\r\nbarungen auf Landesebene geregelt werden. \r\nEs erscheint sinnvoll, im Rahmen der Verhand-\r\nlungen auf Landesebene bei den die Ärzte-\r\nschaft betreffenden Regelungen die Stellung-\r\nnahme z. B. der KVB einzuholen.\r\n→\tÄnderung der relevanten Vorschriften des Arz-\r\nneimittelgesetzes sowie der Apothekenbe-\r\ntriebsordnung, um die Erstellung von Defektu-\r\nren zu erleichtern. Den Apothekern muss in \r\nFällen von Liefer- und Versorgungsengpässen \r\npragmatisch ermöglicht werden, ohne Nach-\r\nweis einer häufigen Verschreibung Defekturen \r\nzu erstellen und mehr als die bisher möglichen \r\nmaximal 100 abgabefertigen Packungen täg-\r\nlich im Rahmen des üblichen Apothekenbe-\r\ntriebs herzustellen. Insbesondere wäre ein risi-\r\nkobasiertes Aussetzen der ausführlichen \r\nQualitätsprüfung der Defekturarzneimittel im \r\nFall von Lieferengpässen erforderlich.\r\n→\tÄnderung der Apothekenbetriebsordnung \r\n(ApBetrO) mit dem Ziel, dass Apotheken bei \r\nLieferengpässen das verordnete Arzneimittel \r\ndurch ein wirkstoffgleiches Arzneimittel erset-\r\nzen können. \r\n\r\n→\tKlarstellung, dass bei einem Lieferausfall der \r\nBezug von entsprechenden Arzneimitteln \r\ndurch eine öffentliche Apotheke auch aus einer \r\nanderen öffentlichen Apotheke oder aus einer \r\nKrankenhausapotheke erfolgen kann.\r\n\r\n2. Änderungen im SGB V\r\n→\tAngepasste Wirtschaftlichkeitsprüfung bei der \r\nVerordnung von Wirkstoffen, die auf der Liste \r\nder versorgungskritischen Wirkstoffe gem. \r\n§ 52 b Abs. 3c AMG des BfArM stehen sowie \r\nfür Antibiotika, die von Lieferengpässen be-\r\ndroht sind und bei Lieferengpässen von Arz-\r\nneimitteln für Kinder in akuten gesundheitli-\r\nchen Notlagen, z. B. bei massivem Auftreten \r\nvon Infektionskrankheiten.\r\n→\tAusschließen der Abrechnungsprüfung, vorbe-\r\nhaltlich der Prüfung der korrekten Preisbil-\r\ndung, bei Abgabe der o. g. Arzneimittel und \r\nÜbernahme der Kosten für evtl. Rezepturen \r\nbei besonderen erheblichen Infektionslagen \r\nsowie massiven Versorgungs- und Liefereng-\r\npässen.\r\n→\tKeine Aufzahlung seitens der Versicherten, \r\nsondern volle Kostenübernahme (außer der \r\ngesetzlichen Zuzahlung), wenn ein von Liefer- \r\nbzw. Versorgungsengpässen betroffenes Arz-\r\nneimittel, das einer Festbetragsgruppe zuge-\r\nordnet ist, nicht zum Festbetrag verfügbar ist. \r\nImplementierung einer entsprechenden Erset-\r\nzungsbefugnis der Apotheke zugunsten eines \r\nanderen verfügbaren, der Festbetragsgruppe \r\nzugeordneten Arzneimittels.\r\n→\tDazu Feststellung des Lieferengpasses durch \r\nden Beirat beim BfArM. \r\n→\tBezüglich der Ausnahmen vom SGB V (vgl. § 1 \r\nSARS-CoV-2-AMVV) bedarf es einer Erset-\r\nzungsbefugnis für die Apotheken, die es er-\r\nlaubt, Defekturarzneimittel anstatt eines ver-\r\nordneten, nicht lieferbaren Fertigarzneimittels \r\nabzugeben. 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Eine Nutzung ist nur im urheberrechtlich zulässigen Rahmen erlaubt.","text":"Bayerisches Staatsministerium für Gesundheit, Pflege und Prävention\r\nBayerisches Staatsministerium für Wirtschaft, Landesentwicklung und Energie\r\nBayerischer Pharmagipfel 2024\r\nGemeinsame Erklärung vom 29. Juli 2024\r\nIm Dialog mit \r\nPharma Deutschland, Pharmainitiative Bayern, BPI Landesverband Bayern, Bio Deutschland, Pro Generika, BioM, Die Bayerischen Chemieverbände, vfa\r\nInhalt\r\nPräambel – Pharmastandort Bayern:\r\nZukunftssicher, stark und innovativ\t5\r\nArzneimittelversorgung in Europa sichern,\r\nPharma- und Biotechstandort stärken\t7\r\nArzneimittel-Versorgungsengpässe entschieden bekämpfen – Lieferketten\r\nund Versorgungssicherheit stärken\t10\r\nZugang zu Orphan Drugs sicherstellen\t13\r\nAMNOG zukunftssicher weiterentwickeln – Fehlentwicklungen des GKV-FinStG korrigieren\t16\r\nKlinische Forschung stärken\t21\r\nChancen und Potenziale von\r\nGesundheitsdaten stärker nutzen\t23\r\nPräambel – Pharmastandort Bayern: Zukunftssicher, stark und innovativ\r\n\r\n\r\n\r\nDie Partner des Bayerischen Pharmagipfels stehen für ein nachhaltiges, innovatives, patientenorientiertes und gleichzeitig finanzierbares Gesundheitssystem mit bestmöglichem Zugang zu innovativer Diagnostik und Therapie einschließlich digitaler Innovationen für alle Patientinnen und Patienten.\r\nDie Stärkung des Pharma- und Biotechnologiestandorts Bayern und die zukunftssichere Arzneimit- telversorgung sind dazu unverzichtbar.\r\n\r\nBedeutung Gesundheitswirtschaft\r\nDie Gesundheitswirtschaft ist eine Leitindustrie des 21. Jahrhunderts und daher gerade auch für den Stand- ort Bayern von erheblicher ökonomischer Bedeutung. In der gegenwärtigen volatilen wirtschaftlichen Lage ist sie nach wie vor eine der Wachstumsbranchen und ein Beschäftigungsmotor. Die hierzulande entwickel- ten und produzierten Arzneimittel sorgen vor, verringern gesundheitliche Leiden und helfen Betroffenen in Bayern, Deutschland und weltweit. Damit zeichnet sich die pharmazeutische Industrie durch einen hohen volkswirtschaftlichen Nutzen aus.\r\nEine starke Pharma- und Biotechbranche ist deshalb ein unverzichtbarer Beitrag für wirtschaftliches Wachstum, Beschäftigung und Wohlstand.\r\n\r\nNotwendige Verbesserung der Rahmenbedingungen\r\nMit der Nationalen Pharmastrategie, die am 13. Dezember 2023 vom Bundeskabinett beschlossen wurde, legt die Bundesregierung erstmals Handlungskonzepte vor, um den Forschungs- und Produktionsstandort Deutschland wieder attraktiver zu machen. Die Partner des Bayerischen Pharmagipfels begrüßen die damit verbundene Anerkennung der pharmazeutischen Industrie als Schlüsselsektor und bedeutenden Teil der kri- tischen Infrastruktur. Insbesondere wird begrüßt, dass nunmehr Ziele und Maßnahmen aufgegriffen wur- den, die bereits seit Längerem vom Bayerischen Pharmagipfel betont und vorgeschlagen wurden.\r\nDie in den letzten Monaten verkündeten Investitionen von pharmazeutischen Unternehmen u.a. auch in Bayern wurden lange vor der Verabschiedung der Nationalen Pharmastrategie vorbereitet. Die endgültigen Investitionsentscheidungen sind nun im Vertrauen auf die zügige Umsetzung der Strategie getroffen wor- den. Mit den Digitalgesetzen (Digitalgesetz, Gesundheitsdatennutzungsgesetz, Gesundheits-Digitalagentur- Gesetz) und dem Medizinforschungsgesetz wurden seitens des Bundes erste Inhalte zur Umsetzung der Pharmastrategie angestoßen. Aber das deutsche Gesundheitssystem muss digitaler, entbürokratisierter, in- novationsfreundlicher und verlässlicher werden – und zwar schnell. Auch der aktuelle Negativtrend bei der Anzahl klinischer Studien muss rasch und nachhaltig umgekehrt werden – Deutschland ist hier in wenigen Jahren von Platz 2 auf Platz 7 weltweit abgerutscht. Dafür sind weitere Schritte dringend nötig.\r\nDie Partner des Bayerischen Pharmagipfels fordern die Bundesregierung auf, die Nationale Pharmastrategie rasch umzusetzen und stehen für eine pragmatische Umsetzung zur Verfügung.\r\nFür eine erfolgreiche Implementierung der Nationalen Pharmastrategie ist es nötig, noch bestehende Hand- bremsen zu lösen. Vor allem müssen die mit dem GKV-Finanzstabilisierungsgesetz (GKV-FinStG) eingeführ- ten innovationsfeindlichen Maßnahmen revidiert werden. Schon jetzt zeichnen sich negative Auswirkungen\r\n \r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\nauf die Versorgung ab. Denn in jeder Branche gilt: Wo der Marktzugang schlecht ist, wird nicht geforscht und nicht produziert. Zudem werden dort Investitionen langfristig in Frage gestellt.\r\nEin nachhaltiger Erstattungsrahmen ist auch essenziell für die strategische Absicherung von Lieferketten und damit für eine resiliente und bedarfsgerechte Patientenversorgung. Die zuletzt aufgetretenen massiven Liefer- und Versorgungsengpässe im Bereich der generischen Grundversorgung machen deutlich, dass hier politisches Handeln über das Arzneimittel-Lieferengpassbekämpfungs- und Versorgungsverbesserungsge- setz (ALBVVG) hinaus notwendig ist. Dies gilt für innovative Arzneimittel und Generika gleichermaßen.\r\nDie Partner des Pharmagipfels fordern, die Rahmenbedingungen für innovative Arzneimittel und für Generika zu verbessern, um die für eine ausreichende Arzneimittelversorgung notwendige Diversi- fizierung im Markt zu gewährleisten.\r\n\r\nSchwerpunkte des Bayerischen Pharmagipfels 2024\r\nDie Bayerischen Staatsministerien für Gesundheit, Pflege und Prävention (StMGP), für Wirtschaft, Landes- entwicklung und Energie (StMWi) sowie für Wissenschaft und Kunst (StMWK) stehen im Rahmen des Bay- erischen Pharmagipfels im engen Austausch mit den Verbänden und Unternehmen der Pharma- und Bio- techbranche. Gemeinsam wurden die Schwerpunktthemen für den diesjährigen Bayerischen Pharmagipfel erarbeitet. Im Fokus stehen dabei neben der Revision des EU-Arzneimittelrechts (EU-Pharmapaket), die sich auch auf den Pharmastandort Bayern auswirken wird, in erster Linie resiliente Lieferketten und damit eine robuste Versorgung mit Arzneimitteln sowie eine nachhaltige Weiterentwicklung der Zugangsvoraus- setzungen für Orphan Drugs. Die Nutzung von Gesundheitsdaten und eine erfolgreiche Digitalisierung wur- den ebenfalls als entscheidende Elemente für eine effiziente und bedarfsgerechte Versorgung identifiziert.\r\n\r\nDie Partner des Bayerischen Pharmagipfels haben dazu gemeinsam Ziele und Maßnahmen in sechs Handlungsfeldern erarbeitet, um die zukünftigen Herausforderungen erfolgreich anzugehen:\r\n🡥   Arzneimittelversorgung in Europa sichern, Pharma- und Biotechstandort stärken\r\n🡥 Arzneimittel-Versorgungsengpässe entschieden bekämpfen – Lieferketten und Versorgungs- sicherheit stärken\r\n🡥 Zugang zu Orphan Drugs sicherstellen\r\n🡥   AMNOG zukunftssicher weiterentwickeln – Fehlentwicklungen des GKV-FinStG korrigieren\r\n🡥   Klinische Forschung stärken\r\n🡥 Chancen und Potenziale von Gesundheitsdaten stärker nutzen\r\n\r\nDer Bayerische Pharmagipfel 2024 setzt den offenen und erfolgreichen Dialog der Bayerischen Staatsregie- rung mit der pharmazeutischen Industrie auch in der aktuellen Legislaturperiode fort. Vor dem Hintergrund der bestehenden und kommenden Herausforderungen sind Austausch und Zusammenarbeit von besonde- rer Bedeutung und ein entscheidender Beitrag für eine gesunde und resiliente Gesellschaft in Bayern und Deutschland.\r\n \r\n\r\n\r\n\r\nArzneimittelversorgung in Europa sichern, Pharma- und Biotechstandort stärken\r\n\r\n\r\n \tPosition\r\nDie Pharma- und Biotechindustrie erforscht lebenswichtige Arzneimittel und stellt diese bereit. Damit ist sie einer der Grundpfeiler der wirtschaftlichen Stärke Bayerns, Deutschlands und Europas. Die rechtlichen Rahmenbedingungen, wie sie von der EU gesetzt werden, spielen eine zentrale Rolle. Jetzt müssen die Weichen für die kommende EU-Legislatur gestellt werden. Auf EU-Ebene müssen attraktive Rahmenbe- dingungen für den pharmazeutischen Forschungs- und Produktionsstandort geschaffen werden, um die Ver- sorgung mit innovativen Arzneimitteln in der gesamten EU und somit auch im Freistaat zu sichern. Ein attrak- tiver Standort braucht Rahmenbedingungen, die langfristige Investitionsentscheidungen ermöglichen – und nicht Überregulierung und Bürokratie.\r\nDie EU-Kommission hat zwar erkannt, dass das EU-Verfahren für die Prüfung und Zulassung von Arzneimit- teln modernisiert, entbürokratisiert und beschleunigt werden muss. Denn derzeit ist die EU im Vergleich mit den USA, Kanada, Japan und Neuseeland am langsamsten bei der Zulassung neuer Arzneimittel (EFPIA 2023). Das EU-Pharmapaket soll den Standort Europa für Forschung und Entwicklung attraktiver machen und den (zeitnahen) Zugang zu innovativen Therapien verbessern. Es sind aber weitere Nachjustierungen und Änderungen erforderlich.\r\nVoraussetzung und maßgeblicher Treiber von Innovation sind geistige Eigentumsrechte. Ein starker Patent- schutz, ein effektiver Unterlagenschutz und eine Marktexklusivität für Orphan Drugs spielen im globalen Wettbewerb eine entscheidende Rolle. Das Patentrecht und auskömmliche Schutzrechte sind für die for- schungsintensive Pharmabranche, die 17 % ihres Umsatzes (vfa, 2018) in Forschung und Entwicklung (F&E) investiert, die zentralen Faktoren für Innovation.\r\nDas Patent- und Anreizsystem in Europa hat sich bewährt und ist im weltweiten Vergleich konkurrenzfä- hig: In den letzten zehn Jahren wurden europaweit 351 Arzneimittel für Kinder zugelassen. Außerdem wur- den in der EU bisher rund 245 Arzneimittel zur Behandlung seltener Erkrankungen zugelassen. Zudem ha- ben forschende Pharma- und Biotechnologieunternehmen in Rekordzeit Impfstoffe und Arzneimittel gegen COVID-19 entwickelt, diese zur Zulassung gebracht und deren Großproduktion aufgebaut.\r\nDas geplante EU-Pharmapaket droht dieses erfolgreiche System zu schwächen. Problematisch sind insbe- sondere die von der EU-Kommission vorgeschlagene Verkürzung des Basis-Unterlagenschutzes sowie die Schwächung der Marktexklusivität. Eine Aushöhlung des Schutzes des geistigen Eigentums würde die In- novations- und Wettbewerbsfähigkeit forschender Pharma- und Biotechunternehmen schwächen – mit gra- vierenden Folgen für die Attraktivität der Pharmastandorte Bayern, Deutschland und Europa. Dies könnte die Versorgungssituation bei innovativen Arzneimitteln verschlechtern. Schon jetzt führen die im Vergleich zu den USA weniger attraktiven Marktbedingungen (z.B. Geschwindigkeit von Zulassungen, regulatorische Unterstützung von Unternehmen) in Europa dazu, dass über 100 in den USA zugelassene Wirkstoffe in der EU nicht verfügbar sind (vfa, 2024).\r\nDas gilt insbesondere für den Bereich der seltenen Erkrankungen. Zwar war die Orphan-Drug-Verordnung (EG 141/2000) ein großer Erfolg. Bis Ende 2023 wurden mehr als 230 Orphan Drugs gegen über 170 seltene Krankheiten zugelassen. Die jetzt von der Kommission und dem Europäischen Parlament vorgeschlagenen\r\n \r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\nÄnderungen am System der Marktexklusivität für Orphan Drugs konterkarieren jedoch das erfolgreiche Sys- tem der Orphan-Drug-Verordnung. Die Kürzung der Marktexklusivität und die weiteren Beschränkungen und Anpassungen werden dazu führen, dass die Forschung und Entwicklung (F&E) im Bereich der seltenen Er- krankungen ausgebremst wird. Es ist zu befürchten, dass die Umsetzung der Pläne der EU-Kommission in der jetzigen Fassung zu einer Reduktion der Innovationen um 12% führen könnte (insgesamt 45 weni- ger Neueinführungen von Orphan Drugs in den nächsten 10 bis 15 Jahren).1 Dies würde nicht nur die F&E- Ausgaben in Europa um 4,5 Mrd. Euro reduzieren, sondern auch den Zugang zu Orphan Drugs erheblich einschränken.\r\nStatt geistige Eigentumsrechte zu schwächen, müssen vielmehr Anreize für die Neuentwicklung von drin- gend benötigten Therapien gesetzt werden. Das gilt insbesondere für die Erforschung von neuen Antibiotika, die im Kampf gegen resistente Erreger dringend benötigt werden. Das von der EU-Kommission vorgeschla- gene Modell der übertragbaren Exklusivitätsgutscheine kann die Entwicklung neuer Antibiotika wiederbele- ben und den Forschungs- und Entwicklungsstandort Bayern und Deutschland stärken. Dazu muss das Gut- scheinsystem allerdings so ausgestaltet sein, dass wirksame Anreize für F&E gesetzt werden. Die von der EU vorgeschlagenen Kriterien sind so streng, dass wohl keine Neuentwicklung der vergangenen Jahre von den übertragbaren Exklusivitätsgutscheinen profitiert hätte.\r\nDie Abwägung zwischen Umweltschutz und Gesundheitsnutzen sollte überall dort, wo es keine Therapie- alternativen gibt, zu Gunsten des Gesundheitsnutzens ausfallen. Das Ziel sollte darin bestehen, die Um- weltauswirkungen zu minimieren, ohne den Zugang der Patientinnen und Patienten zu Arzneimitteln zu beeinträchtigen.\r\n\r\n\r\n \tZiel\r\nDie internationale Wettbewerbsfähigkeit ist zu stärken, um die beste Arzneimittelversorgung für Patientin- nen und Patienten in Bayern, Deutschland und Europa zu gewährleisten. Für einen starken Forschungsstand- ort braucht es die besten Rahmenbedingungen. Dazu gehören ein starker Patent- und Unterlagenschutz so- wie ein attraktives regulatorisches Umfeld für die Therapien von morgen.\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n1\tVgl. Dolon-Report: „Revision of the Orphan Regulation: Estimated impact on incentives for innovation of changes proposed by the European Commission“, S. 7: https://www.efpia.eu/media/tigiq5g5/revision-of-the-orphan-regulation-estimated-impact-on- incentives-for-innovation-of-changes-proposed-by-the-european-commission.pdf\r\n \r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\nMaßnahmen\r\nIm Rahmen der Verhandlungen zum EU-Pharmapaket setzt sich Bayern in Europa und beim Bund für folgende Maßnahmen ein:\r\n🡥 Einen starken Patent- und Unterlagenschutz als zentralen Innovationsanreiz und als Wettbewerbs- vorteil Europas schaffen. Die im EU-Pharmapaket vorgesehene Verkürzung der Schutzrechte beim Unterlagenschutz und bei der Marktexklusivität bei Orphan Drugs muss verhindert werden.\r\n🡥 Neue Anreize für die Entwicklung von Antibiotika durch übertragbare Exklusivitätsgutscheine als wichtigen Beitrag im Kampf gegen Antibiotika-Resistenzen und zur Stärkung der Antibiotika- Forschung. Dabei sollten die Kriterien für den Erhalt eines Gutscheins und die Übertragbarkeit der Exklusivitätsgutscheine möglichst wirksame Anreize schaffen. Insbesondere sollte die Beschrän- kung auf die Vergabe von maximal zehn Gutscheinen in 15 Jahren aufgehoben werden.\r\n🡥 Modernisierung, Entbürokratisierung und Beschleunigung der Europäischen Arzneimittelzulassung\r\n– jedoch ohne die hohen Anforderungen an Qualität, Wirksamkeit und Unbedenklichkeit neuer Arzneimittel aufzuweichen. Dazu zählen die Ausweitung der wissenschaftlichen Beratung (Scientific Advice) durch die EMA, die Ausweitung der beschleunigten Bewertungen (Accelerated Assessments) auch für neue Indikationen und Line Extensions (z.B. Zulassungserweiterung bei neuen Darreichungsformen oder Kombinationspräparaten) und die Ausweitung von Phased Reviews auch für Produkte von besonderem Interesse für die öffentliche Gesundheit, neue Indika-e tionen und Line Extensions.\r\n🡥 Umweltbewertungen von Arzneimitteln, die die Verfügbarkeit von Therapien an erste Stelle set- zen, ohne die Umweltverträglichkeit von Arzneimitteln außer Acht zu lassen.\r\n \r\n\r\n\r\n\r\nArzneimittel-Versorgungsengpässe entschieden bekämpfen – Lieferketten und Versorgungssicherheit stärken\r\n\r\n\r\n \tPosition\r\nPharma-Produktionsstandorte in Bayern, Deutschland oder der EU tragen wesentlich zu einer sicheren Arz- neimittel-Versorgung bei und schützen vor Versorgungsengpässen. Um ökonomisch im internationalen Wettbewerb unter Druck stehende europäische Produktionsstandorte zu erhalten und bestehende Stand- orte langfristig zu stärken, sind verlässliche Rahmenbedingungen für neue Investitionen in Produktionsanla- gen erforderlich.\r\nDie Zahl der Lieferengpässe bei Arzneimitteln ist in den letzten Jahren deutlich angestiegen. Hiervon sind insbesondere niedrigpreisige patentfreie Arzneimittel betroffen. Daneben können Lieferausfälle auch bei innovativen Arzneimitteln auftreten.\r\nGenerika haben aufgrund der sehr hohen Verordnungszahlen eine entscheidende Bedeutung für die Versor- gung der Patientinnen und Patienten. Sie stehen für 80 % der verordneten Arzneimittel (nach Tagesdosen), aber netto nur für ca. 7 % der Kosten in der GKV. Versorgungsrelevante Engpässe betrafen oder betreffen\r\nu.a. Arzneimittel zur Therapie onkologischer Erkrankungen (Tamoxifen, Folinate), Herz-Kreislaufarzneimit- tel sowie Antibiotika und Arzneimittel zur Fiebersenkung bei Kindern. Insbesondere in der Wintersaison 2022/2023 kam es zu bislang noch nie erlebten Lieferausfällen in der pädiatrischen Versorgung mit Anti- infektiva und Fiebersäften. In den letzten zwei Jahren wurden in Summe sechs offizielle Versorgungseng- pässe für bestimmte Arzneimittel nach § 79 Abs. 5 AMG ausgerufen – ein bis vor wenigen Jahren kaum denkbares Szenario.\r\nDie Ursachen von Lieferengpässen bei Arzneimitteln sind vielfältig. Die Preispolitik stellt dabei einen bedeu- tenden Faktor dar: Generika sind in Deutschland aufgrund diverser Preisregulierungsmaßnahmen teils un- terfinanziert, was dazu führt, dass der Markt immer weiter konsolidiert wird. Der hohe Kostendruck auf die Generika-Industrie hat bei vielen Wirkstoffen und Arzneimitteln zu einer Konzentration auf weltweit weni- ge Herstellungsstätten und zu einer Verlagerung in Drittstaaten (insbesondere nach China und Indien) ge- führt. Dies birgt angesichts zunehmender geopolitischer Krisen das Risiko von strategischen und technologi- schen Abhängigkeiten. Zudem kann diese Marktkonzentration z.B. bei Qualitätsmängeln in der Herstellung, Produktionsproblemen oder steigender Nachfrage vermehrt zu Lieferengpässen führen, denn es fehlen bei- spielsweise diversifizierte Lieferketten, die solche Ereignisse abpuffern könnten.\r\nKinderarzneimittel wie z.B. Sirup- oder Trockensaftformulierungen für Antibiotika stehen hier auch deshalb so sehr im Fokus, da ihre Herstellung im Vergleich zu festen oralen Formen deutlich aufwendiger und kosten- intensiver ist, was jedoch im Erstattungssystem oftmals nicht abgebildet werden kann. Mit dem ALBVVG hat der Bundesgesetzgeber daher – auch auf bayerischen Druck hin – erstmals einige strukturelle Maßnah- men im Generika-Bereich auf den Weg gebracht, um insbesondere im Bereich der Kinderarzneimittel und Antibiotika eine Verbesserung der Versorgung zu erreichen.\r\nDer Bund liefert damit zwar einzelne gute Ansätze, verpasst aber die Gelegenheit, ein konsistentes Konzept vorzulegen, mit dem Versorgungsengpässen auch langfristig begegnet werden kann:\r\n \r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n🡥 Die Modifikation des Rabattvertragssystems für Antibiotika mit Bezuschlagung eines Anbieters mit Wirkstoffproduktion in Europa setzt erste wichtige Schritte, um den Weg einer rein preisbezogenen Ver- gabe zu verlassen.\r\n–\tAlternative Vergabekriterien wie Lieferantendiversifizierung, Herstellung der Wirkstoffe in Europa und Nachhaltigkeit sowie verpflichtende Mehrfachvergaben können in Rabattvertragsmärkten mit ausrei- chend Wettbewerb einen wichtigen Beitrag für eine stabilere Arzneimittelversorgung und eine Stär- kung des Standortes Europa leisten. Allerdings greift die Beschränkung dieser Regelungen auf Anti- biotika zu kurz.\r\n–\tBegrüßt wird, dass die Europäische Kommission auf dem Weg zu einem „EU Critical Medicines Act“ eine derartige Weiterentwicklung des EU-Vergaberechts bekräftigt hat. Auch die Bundesregierung kündigt in ihrer Pharmastrategie zur Verbesserung der Rahmenbedingungen für den Entwicklungs- und Produktionsstandort Deutschland aktive Beiträge zu einer entsprechenden Anpassung des Verga- berechts auf europäischer Ebene für kritische Arzneimittel an. Die EU-Kommission und die Bundesre- gierung müssen diese Ankündigungen umsetzen und jetzt auch entsprechend handeln.\r\n🡥 Erstattungspreise hatten u.a. bei kinderspezifischen Darreichungsformen zum Teil ein nicht mehr kosten- deckendes Niveau erreicht. Die Versorgung war daher aufgrund der zunehmenden Marktkonzentration teilweise dramatisch zusammengebrochen. Deshalb war es folgerichtig und dringend erforderlich, dass der Bundesgesetzgeber bei den pädiatrischen Arzneimitteln Festbeträge aufgehoben und Rabattver- träge verboten hat, um ökonomische Anreize für einen breiteren Wettbewerb zu setzen.\r\n\r\n🡥 Leider zieht der Bund aus den Erfahrungen bei Generika nicht die richtigen Lehren. Vielmehr wurde eine ge- setzliche Substitutionsverpflichtung für biotechnologische Arzneimittel in parenteralen Zubereitungen eingeführt. Damit werden auch für diese hochkomplexen Arzneimittel in sensiblen Indikationen zukünftig (exklusive) Rabattvertragsausschreibungen der Krankenkassen möglich. Aktuell ist die Versorgung mit bio- technologisch hergestellten Arzneimitteln und Biosimilars (noch) stabil. Die Entwicklung und Produktion für Biologika findet noch zum großen Teil in Deutschland und Europa statt, Bayern spielt dabei eine zentrale Rolle. Eine flächendeckende Substitution in Apotheken könnte durch zunehmenden Kostendruck auch hier zu einer ähnlichen Entwicklung wie bei den Generika führen. Zu befürchten sind Standort- und Marktkonzen- trationen mit erheblichen Risiken für die Versorgungssicherheit. Dies gilt es zu verhindern.\r\n\r\nDie Maßnahmen des ALBVVG gehen nicht weit genug. Sie erfassen nur einen Bruchteil der generischen Arzneimittel und entfalten nur unzureichende Wirkung. Zukünftige Versorgungsmängel werden sich damit nicht verhindern lassen.\r\nAuch dem BMG ist dies bewusst, denn bereits kurz nach Inkrafttreten des Gesetzes sah sich das BMG veranlasst, auf Grundlage der sogenannten Dringlichkeitsliste für Kinderarzneimittel für die Wintersaison 2023/2024 weitere Abgabeerleichterungen für Apotheken zu implementieren und Bevorratungen zu regle- mentieren, um die Versorgung zu verbessern. Nachbesserungen gab es auch im Digitalgesetz mit der so- genannten „Solisten-Regelung“ für versorgungskritische Arzneimittel. Dies ist viel Stückwerk, aber keine in sich geschlossene und konsistente sowie nachhaltige Versorgungsstrategie.\r\n \r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n \tZiel\r\nDer Bayerische Pharmagipfel fordert eine nachhaltige Strategie für generische und biotechnologische Arznei- mittel, die auch mittel- und langfristig Versorgungsengpässen begegnet und den Pharmastandort Deutsch- land sichert. Folgende Maßnahmen sollen dies sicherstellen:\r\n\r\n\r\n\r\nMaßnahmen\r\n🡥   Modifizierung der Erstattungsgrundlagen\r\n–\tInsbesondere für generische Arzneimittel, die durch das Frühwarnsystem des BfArM als eng- passgefährdet detektiert oder bereits als versorgungskritisch identifiziert wurden, sind die Preis- regulierungsmaßnahmen einer Prüfung zu unterziehen. Dabei ist zu berücksichtigen, dass diese teils auch kumulativ wirken.\r\n–\tInflationsbedingte Kostensteigerungen können die Auskömmlichkeit in der Produktion langfris- tig gefährden. Im Rahmen des Festbetrags- und Rabattvertragssystems sowie bei preisverhan- delten Arzneimitteln ist die Weitergabe dieser Kostensteigerungen durch den Gesetzgeber vor- zusehen.\r\n🡥   Weiterentwicklung des Rabattvertragssystems\r\n–\tFür eine stabile Versorgung ist es wichtig, dass in Rabattverträgen neben dem Preis auch weite- re Vergabekriterien zu Liefersicherheit, Nachhaltigkeit und Standort hinzugezogen werden. Sol- che Vorgaben für die Diversifizierung von Lieferketten sind für alle Rabattverträge im Generika- markt gesetzlich zu regeln.\r\n–\tDie Bundesregierung wird aufgefordert, im Zuge der Vorbereitung eines „Critical Medicines Act“ konkrete Vorschläge für die zielgerichtete Erweiterung der vergaberechtlichen Regulierun- gen einzubringen.\r\n–\tExklusivverträge sind zu verbieten. Ein Zuschlag in Rabattverträgen muss für mindestens drei Anbieter erfolgen, davon mindestens für einen Bieter mit Produktionskette innerhalb der EU.\r\n🡥   Verhinderung der Substitution bei biotechnologischen Arzneimitteln/Biosimilars\r\n–\tEine weitreichendere Substitution für Biologika, die über den aktuell geltenden Beschluss des G-BA zu biotechnologischen Arzneimitteln in parenteralen Zubereitungen zur unmittelbaren ärzt- lichen Anwendung hinausgeht, muss gesetzlich unterbunden werden.\r\n \r\n\r\n\r\n\r\nZugang zu Orphan Drugs sicherstellen\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n \tPosition\r\nDie Versorgung von Menschen, die an einer seltenen Erkrankung leiden, ist in Deutschland bislang ver- gleichsweise gut. Das liegt zum einen an der im Jahr 2000 eingeführten sogenannten Orphan-Drug-Verord- nung der Europäischen Union (Verordnung 141/2000). Mit dieser Verordnung wurde ein Anreizsystem ge- schaffen, um die Entwicklung von Therapien gegen seltene Erkrankungen zu fördern. Zum anderen legte der deutsche Gesetzgeber im AMNOG-System fest, dass bei Orphan Drugs der medizinische Zusatznutzen bis zu einer bestimmten Umsatzgrenze durch die europäische Zulassung als belegt gilt.\r\nIn den vergangenen Jahren belegte Deutschland dank dieser innovationsfreundlichen Politik einen Spitzen- platz in Europa hinsichtlich der schnellen und umfassenden Verfügbarkeit von Arzneimitteln für seltene Er- krankungen und gewährleistete damit eine qualitativ hochwertige Gesundheitsversorgung. Das ist extrem wichtig für die vier Millionen Menschen in Deutschland, die an einer seltenen Krankheit leiden. Denn es han- delt sich hier größtenteils um Erkrankungen, die unbehandelt lebensbedrohend sind oder zu einer chroni- schen Invalidität führen würden. Dennoch besteht weiterhin politischer Handlungsbedarf, denn für 95 % der bislang bekannten über 7.000 seltenen Erkrankungen gibt es bislang keine zugelassene Therapie. Der Bedarf an zielgerichteten Therapien für kleine Patientenpopulationen ist noch immer enorm.\r\n\r\nNotwendige Weiterentwicklung des AMNOG\r\nDie AMNOG-Bewertungsmethodik, die auf große Kohorten und breite Evidenzquellen ausgerichtet ist, muss dringend weiterentwickelt werden. Die strikten Vorgaben des G-BA für die Evidenzgenerierung stel- len insbesondere bei Arzneimitteln gegen seltene Erkrankungen eine Hürde dar. Der G-BA verlangt rando- misierte kontrollierte klinische Studien (RCT), die im Regelfall den Goldstandard darstellen. RCT sind aus fol- genden praktischen und ethischen Gründen gerade bei seltenen Erkrankungen nicht immer angemessen oder durchführbar:\r\n🡥 Die jeweiligen Patientenpopulationen sind sehr klein, was Studien mit großen Probandenzahlen und meh- reren Therapiearmen erschwert.\r\n🡥 Erkrankungen sind oft schwerwiegend oder letzten Endes tödlich und betreffen überproportional oft Kin- der und Jugendliche. Dadurch sprechen oft ethische Gründe gegen eine Verblindung oder eine Rando- misierung.\r\n\r\nBesondere Therapie- und Evidenzsituationen müssen daher bei der Bewertung des Zusatznutzens von Arz- neimitteln für seltene Erkrankungen im AMNOG-System adäquat abgebildet werden. Orphan Drugs, für die Studien der höchsten Evidenzstufe oftmals unmöglich oder ethisch nicht vertretbar sind, sollten daher nicht nach den gleichen strikten Kriterien wie andere Arzneimittel bewertet werden. Im Bewertungsverfahren von Orphan Drugs sollten die bestverfügbare Evidenz sowie angepasste Bewertungskriterien zur Quantifizierung des Zusatznutzens berücksichtigt werden.\r\n \r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\nOhne diese Nachbesserungen besteht die Gefahr, dass Deutschland beim wissenschaftlichen Fortschritt in der Arzneimittelentwicklung bei seltenen Erkrankungen zurückfällt. Dies würde eine Verschlechterung der Versorgung betroffener Patientinnen und Patienten bedeuten.\r\n\r\nNegative Auswirkungen des GKV-Finanzstabilisierungsgesetzes\r\nDie Bundesregierung hat sich mit den kumulativ wirkenden Maßnahmen des GKV-Finanzstabilisierungs- gesetzes (GKV-FinStG) von dem bisherigen Ansatz entfernt, die Besonderheiten von zugelassenen Orphan Drugs im AMNOG adäquat zu berücksichtigen. Die folgenden Maßnahmen im GKV-FinStG verringern die Anreize für Unternehmen, in die Entwicklung von Arzneimittel gegen seltene Erkrankungen zu investieren, und drohen letztlich auch den Patientinnen und Patienten zu schaden, die dringend auf Therapien für ihre Er- krankung warten:\r\n🡥  Absenkung der Umsatzschwelle für Orphan Drugs von 50 Mio. auf 30 Mio. Euro\r\nArzneimittel für seltene Erkrankungen müssen zum Erhalt des Orphan-Drug-Status bereits im Rahmen der europäischen Zulassung zeigen, dass entweder noch keine zufriedenstellende Methode für die Dia- gnose, Verhütung oder Behandlung des betreffenden seltenen Leidens zugelassen wurde oder – sofern eine solche Methode besteht – sie einen signifikanten klinischen Nutzen gegenüber der Vergleichsthera- pie haben. Im AMNOG-Verfahren gilt der Zusatznutzen eines Orphan Drugs bis zum Erreichen einer Um- satzschwelle als belegt, der G-BA bewertet in diesen Fällen lediglich das Ausmaß des Zusatznutzens.\r\nDiese Umsatzschwelle wurde Ende 2022 von 50 Mio. Euro auf 30 Mio. Euro gesenkt, auch rückwirkend. Bei Überschreiten dieser Schwelle müssen sich die entsprechenden Orphan Drugs einer regulären Nut- zenbewertung unterziehen, wodurch dieselben Evidenzanforderungen an sie gelegt werden, wie an alle anderen Arzneimittel.\r\nDie Absenkung der Umsatzschwelle kann somit dazu führen, dass bereits in der Versorgung angekom- mene Orphan Drugs nach Erreichen der Umsatzschwelle ihren Zusatznutzen aufgrund der strikten G-BA- Bewertungsmethodik nicht belegen können.\r\nDabei wird ignoriert, dass in vielen Fällen gar keine zweckmäßige Vergleichstherapie (zVT) existiert und Orphan Drugs oft die erste wirksame Therapie für die Patientinnen und Patienten sind. Der Vergleich ist in solchen Fällen dann die „best supportive care“, die bestmögliche unterstützende Pflege der Patientin- nen und Patienten. Da jedoch unter den zugleich eingeführten neuen „AMNOG-Leitplanken“ ein Arznei- mittel, dessen Zusatznutzen „nicht quantifizierbar“ ist, nicht mehr kosten darf als die „best supportive care“, fällt der Erstattungsbetrag unter ein nutzenadäquates Niveau. Diese Vorgaben führen zu erhebli- chen unternehmerischen Unsicherheiten und bestrafen Forschungsinvestitionen in Indikationen mit ho- hem medizinischen Bedarf. Die ursprüngliche und im Übrigen erfolgreiche europäische Idee der Förde- rung von Therapien für seltene Erkrankungen wird so konterkariert.\r\nDie verschärften „AMNOG-Leitplanken“ wirken sich gerade bei solchen Orphan Drugs negativ aus, für die aus o.g. Gründen formal kein Zusatznutzen nach Erreichen der Umsatzschwelle nachgewiesen\r\n \r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\nwerden kann. Unter den „Leitplanken“ ist dann ein Erstattungsbetrag zu vereinbaren, der nicht zu höhe- ren Jahrestherapiekosten führen darf als die zVT, sofern diese patentgeschützt ist oder Unterlagenschutz besitzt.\r\n🡥 Noch größer sind die Auswirkungen, wenn zu diesen Maßnahmen auch noch der so genannte Kombi- nationsabschlag hinzukommt. Bei Kombinationstherapien mit mehreren neuen Wirkstoffen ohne einen mindestens beträchtlichen Zusatznutzen sieht das GKV-FinStG einen Abschlag in Höhe von 20 % vor. Dadurch können die Erstattungsbeträge neuer Kombinationstherapien mit Zusatznutzen unterhalb der Kosten für die ursprüngliche Monotherapie liegen. Dies könnte durch den Marktaustritt von Unterneh- men dazu führen, dass die entsprechenden Therapien in Deutschland nicht mehr verfügbar wären.\r\n\r\n\r\n \tZiel\r\nFür Orphan Drugs und andere besondere Therapiesituationen, bei denen RCT unmöglich oder unethisch sind, muss ein zukunftsfester Rahmen für die Nutzenbewertung und die anschließende Preisbildung ge- schaffen werden. Ansonsten besteht die Gefahr, dass Deutschland die Vorreiterrolle in Europa bei der Ver- sorgung von Patientinnen und Patienten mit innovativen Arzneimitteln verliert.\r\n\r\n\r\n\r\n \r\n\r\n\r\n\r\nAMNOG zukunftssicher weiterentwickeln – Fehlentwicklungen des GKV-FinStG korrigieren\r\n\r\n\r\n \tPosition\r\n\r\nAMNOG als „lernendes System“ weiterentwickeln\r\nDer Bayerische Pharmagipfel unterstützt weiterhin die Ziele des Arzneimittelmarktneuordnungsgesetzes (AMNOG):\r\n🡥 Den Menschen sollen im Krankheitsfall die besten und wirksamsten Arzneimittel zur Verfügung stehen.\r\n\r\n🡥 Preise und Verordnungen von Arzneimitteln sollen wirtschaftlich und kosteneffizient sein.\r\n\r\n🡥 Es sollen verlässliche Rahmenbedingungen für Innovationen, die Versorgung der Versicherten und die Sicherung von Arbeitsplätzen geschaffen werden.\r\nUm diese Ziele auch weiterhin erreichen zu können, sind geeignete Prozesse für die Zusatznutzenbewertung von innovativen Arzneimitteln und ein faires Verhandlungsverfahren für den Erstattungsbetrag unabdingbar. Das AMNOG muss sich im Hinblick auf Innovationen, z.B. im Bereich des therapeutisch-technischen Fort- schritts, als lernendes System weiterentwickeln und erkannte Fehler korrigieren.\r\nSo verlangen neue medizinische Entwicklungen eine Flexibilisierung der Bewertungsmethodik im AMNOG und Offenheit für neue Erstattungsmodelle, z.B.:\r\n🡥 die Präzisionsmedizin,\r\n🡥 die Entwicklung und Markteinführung von Therapeutika auch für seltene Erkrankungen (Orphan Drugs),\r\n🡥 Advanced Therapeutical Medicinal Products (ATMPs),\r\n🡥 die zunehmende Zahl von Langfrist-Überlebenden bei Krebserkrankungen,\r\n🡥 tumoragnostische Onkologika.\r\n\r\nIm Rahmen dieser Entwicklungen nehmen besondere Therapiesituationen zu, in denen randomisierte kon- trollierte Studien (RCT) sowie im AMNOG-Prozess bislang anerkannte Endpunkte nicht in allen Situationen sinnvoll möglich oder ethisch vertretbar bzw. angemessen sind. Die Forschung setzt dann auf andere Stu- dienkonzepte und auch die Zulassungsbehörden stellen sich seit Jahren dieser Entwicklung. Im Fokus steht dabei eine situative, einzelfallgerechte Berücksichtigung des jeweils adäquaten Studiendesigns.\r\nDies wird im AMNOG bisher nicht ausreichend berücksichtigt, die notwendige Flexibilisierung ist beim AMNOG nicht erkennbar. Vielmehr deutet die starke Zunahme negativer Bewertungen auf Verfahrensebene darauf hin, dass der methodische Fortschritt im AMNOG nicht mit dem medizinisch pharmazeutischen Fort- schritt mitzuhalten scheint (BPI, 2023).2\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n2\tBPI AMNOG-Daten 2023, S. 36 / Abb. 7: https://www.bpi.de/index.php?eID=dumpFile&t=f&f=77050&token=dca8405c8f9ee4 c8fab686415f6f42bfe6d90c5e.\r\n \r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\nDie Ziele des AMNOG sind durch zwei gegenläufige Entwicklungen in eine gefährliche Schieflage geraten: Einerseits fehlt es an dringend notwendigen Weiterentwicklungen der AMNOG-Systematik für die persona- lisierte Medizin. Andererseits bewirkt die Einführung eines starren staatlichen Preisautomatismus, dass in vielen Fällen kein Raum mehr für eine dem Einzelfall gerechte Würdigung der vorliegenden Evidenz bleibt. Es zeichnet sich bereits für die Zukunft ab, dass den Menschen in unserem Land nicht mehr die besten und wirksamsten Arzneimittel zur Verfügung stehen könnten. Weil zuverlässige Rahmenbedingungen für Inno- vationen fehlen oder wegbrechen, könnten künftig Investitionen ausbleiben, mit Folgen für Wirtschaft und Beschäftigung.\r\n\r\nGKV-FinStG als Innovationsbremse\r\nStatt die notwendige Flexibilisierung bzw. Weiterentwicklung des AMNOG anzugehen oder Fehler zu kor- rigieren, hat die Bundesregierung mit dem GKV-Finanzstabilisierungsgesetz (GKV-FinStG) das AMNOG- System unflexibler gemacht.\r\n🡥 Die mit dem GKV-FinStG neu eingeführten „Leitplanken“ bei den Erstattungsbetragsverhandlungen stellen einen erheblichen Eingriff in das dem AMNOG bislang zugrunde liegende Konzept der wertorien- tierten Preisfindung dar: Auch wenn der G-BA einen „geringen“ oder „nicht quantifizierbaren“ Zusatz- nutzen feststellt, dürfen diese Präparate, die selbst nach der G-BA-Bewertung eine Therapieverbesse- rung darstellen, keine Innovationszuschläge zum Preis der unterlegenen Therapie erzielen, wenn es sich bei dieser um eine patentgeschützte zweckmäßige Vergleichstherapie handelt. Mindestens gleichgute Therapien, deren Zusatznutzen gemäß G-BA nicht belegt werden kann, müssen sogar einen mindestens zehnprozentigen Abschlag hinnehmen, obwohl für viele dieser „Fälle ohne Zusatznutzen“ die erforder- lichen Nachweise lediglich aufgrund der restriktiven Vorgaben von G-BA und IQWIQ (noch) nicht er- bracht werden können und/oder an der unzureichenden Definition der klinisch-relevanten Endpunkte im AMNOG scheitern. Dies kann zu weiteren Marktrückzügen, Nicht-Einführungen oder verspäteten Markt- eintritten führen. Anreize für die Erforschung von Schrittinnovationen, aber auch von Durchbruchsinno- vationen, werden reduziert. Das ist insofern problematisch, weil oft viele kleine Schrittinnovationen in Summe zu großen medizinischen Fortschritten führen. Teilweise lösen weitere Schrittinnovationen die ersten Durchbruchsinnovationen als Therapiestandard ab, weil sie noch wirksamer oder nebenwirkungs- ärmer sind.\r\nDer Bund hat die mit den Leitplanken einhergehende Fehlsteuerung und die damit verbundenen Versor- gungsrisiken nun scheinbar selbst erkannt und im Medizinforschungsgesetz (MFG) Ausnahmen von den Leitplanken zumindest für Arzneimittel geschaffen, deren klinische Prüfungen zu einem relevanten Anteil in Deutschland durchgeführt wurden. Auch wenn die Intention im Sinne der Forschungsförderung begrü- ßenswert ist: Diese Ausnahmeregelung führt die durch die Leitplanken verursachte Abkehr von der rein nutzenorientierten Preisfindung faktisch weiter fort. Es entscheidet weiterhin nicht mehr – wie vor Ein- führung der Leitplanken – allein der Nutzen des Arzneimittels über den Preis, sondern es werden eben auch systemwidrig wirtschafts- und versorgungspolitische Aspekte miteinbezogen.\r\n🡥 Der im GKV-FinStG eingeführte Kombinationsrabatt von 20 % ist immer noch nicht umgesetzt. Der GKV- Spitzenverband und die pharmazeutische Industrie konnten sich nicht auf entsprechende Regelungen\r\n \r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\neinigen. Das BMG hat aufgrund der gescheiterten Einvernehmensherstellung inzwischen einen Entwurf für einen Festsetzungsbescheid vorgelegt, um das Nähere zur Umsetzung verbindlich zu regeln. Doch darin werden rechtliche Fiktionen zur Definition von Kombinationstherapien herangezogen, die den rea- len Kombinationseinsatz nicht zutreffend widerspiegeln. Die rechtssichere Umsetzung des Kombinati- onsrabattes bereitet große Schwierigkeiten, was nicht zuletzt an der unzureichenden Datenlage und dem hohen bürokratischen Aufwand liegt. Zudem handelt es sich um eine Doppelregulierung, denn bereits heute werden Kombinationstherapien in den Erstattungsbetragsverhandlungen berücksichtigt.\r\n🡥 Die im GKV-FinStG eingeführten Maßnahmen können sich in bestimmten Konstellationen kumulieren und dadurch so hohe Preisreduktionen bewirken, dass sie einen Vertrieb in Deutschland betriebswirt- schaftlich unrentabel machen und damit die Patientenversorgung gefährden.\r\nErste Anzeichen deuten bereits auf eine abnehmende Verfügbarkeit von innovativen Arzneimitteln in Deutschland hin. Auf Basis einer Befragung der Mitglieder hat der vfa ermittelt, dass im Jahr 2024 voraus- sichtlich 14 Arzneimittel und Zulassungen aufgrund des GKV-FinStG für Patientinnen und Patienten nur ver- zögert oder gar nicht zur Verfügung stehen werden (vfa, 2024). Eine weitere Analyse des vfa auf Basis realer Daten zeigt, dass die Verfügbarkeitsquote im Zeitraum von Juli 2022 bis Ende 2023 in Deutschland um gut 10 Prozentpunkte niedriger lag als in der Zeit von Juli 2020 bis Ende 2021 (vfa, 2024).\r\nDie Maßnahmen des GKV-FinStG schaden dem Pharmastandort Deutschland und konterkarieren das Ziel, die pharmazeutische Industrie als Schlüsselindustrie der Zukunft zu stärken. Die forschende Pharma- und Biotechindustrie benötigt für Investitionen Planbarkeit und Verlässlichkeit, insbesondere auch bei den Er- stattungs- und Marktzugangsbedingungen. Die Maßnahmen im GKV-FinStG erhöhen jedoch die Unsicher- heit. Das zeigt sich auch in den Unternehmenserwartungen, in denen viele Unternehmen ihre langfristigen Pläne für Investitionen und den Ausbau der Beschäftigung angepasst haben.3\r\n\r\nNotwendige Anpassung des AMNOG-Verfahrens an die europäische Nutzenbewertung\r\nDie europäische Nutzenbewertung (EU-HTA) wird bereits ab dem 12. Januar 2025 verbindlich für die ers- ten Produkte starten, darunter für ATMPs und onkologische Arzneimittel. Dadurch soll der Zugang zu inno- vativen Therapien in Europa verbessert, der Bearbeitungsaufwand für Unternehmen und nationale HTA- Behörden verringert und die Qualität der klinischen Bewertung EU-weit gestärkt werden. Die effiziente Zusammenarbeit auf europäischer Ebene soll Europa auch als erfolgreichen Biotechnologie-Standort stär- ken und erhalten. Zur Erreichung dieser Ziele ist eine Implementierung in den AMNOG-Prozess notwendig.\r\n🡥 Patientinnen und Patienten in Deutschland haben europaweit derzeit den schnellsten Zugang zu innova- tiven Arzneimitteln. Neuartige Therapien sind hierzulande bereits kurz nach EU-Zulassung verfügbar, oft innerhalb weniger Tage. Mit Inverkehrbringen beginnt automatisch auch die Nutzenbewertung. Weil der für die Nutzenbewertung zu berücksichtigende EU-HTA-Bericht allerdings künftig erst mehrere Wochen\r\n\r\n\r\n\r\n3\tPrognos-Studie: „Auswirkungen des GKV-FinStG auf die Unternehmen der pharmazeutischen Industrie“, S. 14 ff.\r\n \r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\nnach Zulassung verfügbar sein wird, kann das AMNOG-Verfahren nur mit deutlicher Verzögerung star- ten. Um sicherzustellen, dass der EU-HTA-Bericht adäquat im AMNOG-Verfahren berücksichtigt werden kann, sollte der Verfahrensstart für die Nutzenbewertung von Arzneimitteln angepasst werden.\r\n🡥 Das EU-HTA-Verfahren zielt unter anderem darauf ab, die klinische Bewertung in den verschiedenen EU-Staaten stärker zu harmonisieren. Es erfordert die Darstellung der Evidenz auf Basis von sog. „pa- tientenzentrierten Endpunkten“. Ein Beispiel dafür ist das progressionsfreie Überleben (PFS) in der On- kologie. Die Bewertung des Progresses erfolgt üblicherweise durch den Einsatz von bildgebenden (radio- logischen) Verfahren und ist daher nicht immer direkt vom Patienten selbst wahrnehmbar. Aus diesem Grund wird dieser Endpunkt im deutschen AMNOG nicht akzeptiert. Das Fortschreiten der Erkrankung führt in nahezu allen Fällen zu einer Verschlechterung der Symptome und der Lebensqualität der Patien- tinnen und Patienten und hat zudem Einfluss auf die Therapieentscheidung. Die Konsequenzen eines Pro- gresses treffen die Patientinnen und Patienten also unmittelbar – sie sind folglich patientenzentriert. So wird eine Verlängerung des progressionsfreien Überlebens von der EMA per se als Nutzen für die Pati- entinnen und Patienten angesehen. Die aktuelle Praxis sorgt in Deutschland für erhebliche Probleme in der Zusatznutzenbewertung von Onkologika ausgerechnet in den frühen Erkrankungsstadien, in denen grundsätzlich eine kurative Intention besteht. Eine unterschiedliche Handhabung dieser Endpunkte in ver- schiedenen Ländern bedeutet nicht nur mehr Aufwand für die HTA-Behörden sowie die Pharma- und Bio- techunternehmen, sondern steht auch im Widerspruch zum Ziel des EU-HTA, die klinische Bewertung effizienter zu machen.\r\n\r\n \tZiel\r\nEine Weiterentwicklung des AMNOG ist dringend geboten. Es muss so umgestaltet werden, dass die ur- sprünglichen Gesetzesziele wieder erreicht werden, Fehler korrigiert werden und die Bewertungs- und Preisfindungssystematik mit dem therapeutischen Bedarf Schritt halten.\r\n \r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\nMaßnahmen\r\nDie folgenden Maßnahmen sind kurz- oder mittelfristig umzusetzen:\r\n\r\n🡥 Sofortige Rücknahme der mit dem GKV-FinStG eingeführten „Leitplanken“ für die Verhandlung des Erstattungsbetrags. Das AMNOG braucht mehr Flexibilität, um den Herausforderungen des medizinisch-technischen Fortschritts gerecht werden zu können.\r\n🡥 Ersatzlose Streichung des Kombinationsrabatts. Er stellt eine unnötige Doppelregulierung dar, die sich zudem nicht rechtssicher umsetzen lässt. Dies wäre auch ein Beitrag zum Bürokratieabbau.\r\n🡥 Flexibilisierung des AMNOG gerade in Therapiesituationen, in denen bislang keine ausreichende Behandlungsmöglichkeit existiert. Hier ist jede neue therapeutische Option von hoher Bedeutung für die Patientenversorgung.\r\n🡥 Die Bundesregierung ist aufgefordert, mit der forschenden pharmazeutischen Industrie unter Ein- beziehung des G-BA und des IQWiG in einen strukturierten Dialog einzutreten, um faire Prozesse für die Bewertung und Preisgestaltung bei innovativen Arzneimitteln in besonderen Therapiesitua- tionen zu entwickeln. Hierbei ist eine Berücksichtigung von alternativen Studiendesigns und End- punkten notwendig.\r\n🡥 Prüfung, inwieweit akzeptierte krankheitsbezogene Endpunkte künftig nicht auf „patientenrele- vante“ Endpunkte, sondern auf „patientenzentrierte“ Endpunkte (wie in der europäischen HTA- Bewertung) ausgeweitet werden sollten, um eine angemessene Berücksichtigung vorhandener klinischer Evidenz, wie etwa dem progressionsfreien und rezidivfreien Überleben, zu ermöglichen.\r\n🡥 Anpassung der Regelungen im SGB V sowie in der Arzneimittel-Nutzenbewertungsverordnung (AM-NutzenV) zum Beginn des AMNOG-Verfahrens. Dieses sollte erst mit Veröffentlichung des EU-HTA-Berichts beginnen, um dessen Berücksichtigung zu ermöglichen. Da der verhandelte Er- stattungspreis unverändert rückwirkend ab dem 7. Monat nach Inverkehrbringen gilt, ergäbe sich hieraus kein Nachteil.\r\n🡥 Erweiterung der im Rahmen der AMNOG-Preisverhandlungen zu berücksichtigenden Parameter. Hier sollte die Minderung von Ausgaben in Leistungsbereichen außerhalb des Gesundheitswesens (z.B. Erhalt der Erwerbsfähigkeit, Verhinderung von Pflegebedürftigkeit) mitbetrachtet werden, um den Mehrwert der bewerteten Therapie umfänglich zu bewerten.\r\n🡥 Etablierung einer regelmäßigen unabhängigen Evaluierung von gesetzgeberischen Maßnahmen im Erstattungsbereich, die Auswirkungen auf die Patientenversorgung haben können, um negativen Versorgungseffekten frühzeitig entgegenzuwirken.\r\n🡥 Einführung einer „Paragrafenbremse“ im Arzneimittelmarkt wie in der europäischen HTA-Bewer- tung. Bei geplanten Neuregelungen im Arzneimittelmarkt sind Vorschläge zu unterbreiten, die be- stehende Regulierungen abschaffen oder ablösen. Über die Jahre haben sich die Regulierungen im deutschen Arzneimittelmarkt zu einem hochbürokratischen und extrem komplexen System entwi- ckelt, das kaum noch handhabbar ist.\r\n \r\n\r\n\r\n\r\nKlinische Forschung stärken\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n \tPosition\r\nDie Erprobung innovativer Arzneimittel in klinischen Prüfungen leistet einen wichtigen Beitrag für eine gute Gesundheitsversorgung und erfolgreiche Forschung in Bayern. Sie stärkt den Forschungsstandort Deutsch- land, unterstützt Ärztinnen und Ärzte dabei, Erfahrungen im Umgang mit neuen Therapien und Therapiefor- men zu sammeln, und kann vielen Patientinnen und Patienten frühzeitig Zugang zu innovativen Therapien bieten.\r\nKlinische Forschung ist vor allem an solchen Standorten erfolgreich, wo Fachpersonal, Infrastruktur und die Qualität der Durchführung auf hohem Niveau liegen und eine ausreichend große Zahl an Patientinnen und Patienten auch praktisch erreichbar ist. Das Kostenniveau sollte international vergleichbar sein.\r\nBürokratie und zeitliche Verzögerungen in der klinischen Forschung haben dazu geführt, dass Deutschland bei der Zahl der durchgeführten klinischen Studien im weltweiten Vergleich in den letzten Jahren von Platz 2 auf Platz 7 (u.a. hinter Spanien und Frankreich) zurückgefallen ist. Die Vertragsverhandlungen dauern in Deutschland etwa doppelt so lange wie in Frankreich, Italien, Benelux oder UK. Die Studienaktivität bleibt in Deutschland daher mit 1.500 Studienteilnehmern pro eine Million Einwohner weit hinter Ländern wie Dänemark (30.000 Teilnehmer pro 1 Mio. Einwohner), Großbritannien (20.000) und Spanien (5.000) zurück.\r\nBayern ist Impulsgeber, um diese Entwicklung umzukehren. Das Positionspapier zur Klinischen Forschung im Rahmen des Bayerischen Pharmagipfels 2023 hat für die am 13. Dezember 2023 verabschiedete Phar- mastrategie der Bundesregierung wichtige Anstöße geliefert.\r\nBayern soll mit der „Highmed Agenda Bayern“ zu einem Spitzenstandort für medizinische Versorgung und translationale Forschung werden. Die Voraussetzungen für klinische Forschung sind im Freistaat sehr gut. Die in Gründung befindliche „Munich Medicine Alliance“ ist ein wichtiges Vorhaben. Die Bayerische Staatsregierung will damit die eigenen translationalen Strukturen weiter ausbauen, aus klinischen Beobach- tungen neue Forschungsideen entwickeln und biomedizinische Erkenntnisse in neue Ansätze zur personali- sierten Vorhersage, Prävention, Diagnostik und Therapie übertragen.\r\nEs ist zu begrüßen, dass mit dem Medizinforschungsgesetz (MFG), das am 4. Juli 2024 im Bundestag be- schlossen wurde, die Voraussetzungen für die klinische Forschung in Deutschland verbessert werden sol- len. Erfreulicherweise wurden hier auch Forderungen der bayerischen Arbeitsgruppe Klinische Forschung aufgegriffen. Kritisch zu sehen ist allerdings z.B. die vorgesehene Einrichtung einer beim BfArM angesiedel- ten zentralen „Spezialisierten Ethik-Kommission für besondere Verfahren“. Hierbei droht die Gefahr von Doppelstrukturen und uneinheitlichen Kriterien, was wiederum zu Bürokratieaufbau anstelle von Bürokratie- abbau führen könnte.\r\nGleichwohl reichen die Maßnahmen nicht aus, um die Attraktivität des Standorts Deutschland für die Phar- maindustrie nachhaltig zu erhöhen. So wäre zusätzlich zu verbindlichen Mustervertragsklauseln die Einfüh- rung eines Musterkostenkatalogs als Basis für Budgetverhandlungen und entsprechender digitaler Tools wünschenswert, um damit Vertragsabschlüsse weiter zu beschleunigen und Unternehmen wie Kliniker glei- chermaßen von überbordendem bürokratischem Aufwand zu entlasten. Hier besteht noch Nachbesserungs- bedarf für den Bundesgesetzgeber.\r\n \r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n \tZiel\r\nIm Einklang mit der „Highmed Agenda Bayern“ setzt sich der Bayerische Pharmagipfel für Bayern und Deutschland als Spitzenstandort für klinische Forschung ein. Dafür braucht es zunächst bessere Rahmenbe- dingungen in Deutschland: Das geplante MFG ist nicht ausreichend, um die nach wie vor bestehenden gro- ßen Hürden für klinische Forschung in Deutschland abzubauen.\r\n\r\n\r\n\r\nMaßnahmen\r\n\r\nFolgende über das MFG hinausgehende Maßnahmen sind erforderlich, um die Rahmenbedingungen für klinische Forschung in Bayern und Deutschland weiter zu verbessern:\r\n🡥    Intensive Förderung dezentraler Studien\r\nDazu gehören z.B. eine verstärkte Digitalisierung, insbesondere durch Etablierung von Telemonito- ring und durch die digitale Anbindung niedergelassener Praxen und Krankenhäuser, sowie die wei- ter verbesserte Information potenzieller Studienteilnehmer. Ärztinnen und Ärzten, die aus eigener Initiative als Prüfer einer oder mehrerer klinischer Prüfungen tätig werden möchten, sollten auch aktiv auf Sponsoren zugehen können. Hier sind auf Bundesebene die notwendigen Rahmenbedin- gungen zu setzen.\r\n🡥    Effizientere Patientenrekrutierung\r\nWir brauchen eine höhere Bereitschaft zur Teilnahme an klinischen Prüfungen. Dazu bedarf es verstärkter Aufklärung über die Bedeutung einer Studienteilnahme für die Gesundheit der Gesell- schaft und des Einzelnen z.B. über Aufklärungskampagnen mit Einbindung der Patientenorgani- sationen. Vorgeschlagen wird die Initiierung solcher Kampagnen durch die Bundeszentrale für ge- sundheitliche Aufklärung (oder die geplante Nachfolgeeinrichtung „Bundesinstitut für Prävention und Aufklärung in der Medizin“), die dafür entsprechend personell, strukturell und finanziell auszu- richten ist.\r\nNotwendig ist zudem die Schaffung einer bundeseinheitlichen Studiendatenbank. Eine solche Da- tenbank wäre eine wichtige Informationsquelle für potenzielle Studienteilnehmende, weil damit geeignete Patientinnen und Patienten auch außerhalb von Studienzentren und Universitätskliniken identifiziert werden können. Zudem könnten sich dann medizinische Einrichtungen mit einem ho- hen Rekrutierungspotenzial aktiv an Sponsoren wenden, um an geeigneten klinischen Prüfungen als Prüfer teilzunehmen. Dadurch könnten Prüfstellen identifiziert werden, die den Sponsoren bis dahin unbekannt waren.\r\n🡥 Etablierung eines gemeinsamen Dialogs aller beteiligen Stakeholder auf Bundesebene zur Stär- kung der klinischen Forschung in Deutschland nach dem Vorbild des Bayerischen Pharmagipfels, insbesondere zur Umsetzung der im Medizinforschungsgesetz vorgesehenen Maßnahmen und zur Identifizierung weiterer Handlungsbedarfe.\r\n \r\n\r\n\r\n\r\nChancen und Potenziale von Gesundheitsdaten stärker nutzen\r\n\r\n\r\n \tPosition\r\nGesundheitsdaten sind ein Schlüsselfaktor für Innovation und Fortschritt in der medizinischen Forschung, Diagnostik, Therapie und Behandlung. Um die Potenziale von Gesundheitsdaten für Forschung und Versor- gung zu nutzen, sind jedoch einige Voraussetzungen zu erfüllen. Dazu gehört die Nutzung bundesweit ein- heitlicher, international anerkannter und erprobter Standards, semantische und technische Interoperabilität sowie eine strukturierte Datenerfassung.\r\nDer Bayerische Pharmagipfel begrüßt die Schaffung eines gesetzlichen Rahmens für das Sammeln, Teilen und Nutzen von Gesundheitsdaten durch den European Health Data Space (EHDS) und das deutsche Ge- sundheitsdatennutzungsgesetz (GDNG). Nunmehr liegt der Fokus auf der erfolgreichen Implementierung.\r\nEin entscheidender Baustein dafür ist der aktuell laufende Aufbau eines schlagkräftigen Forschungsdaten- zentrums Gesundheit beim BfArM, um allen Akteuren im Gesundheitswesen mit einem legitimen Nutzungs- zweck gleichberechtigte Datenzugänge und Nutzungsrechte zu gewähren. Der Bayerische Pharmagipfel for- dert dafür eine adäquate personelle Ausstattung. Zudem müssen Antrags- und Entscheidungsstrukturen schlank gehalten werden, damit zukünftige Forschungsanträge zeitnah bearbeitet werden und angeforderte Daten rasch und in adäquater Form zur Verfügung gestellt werden.\r\nDeutschland ist mit den aktuellen Fortschritten und Ansätzen zur Nutzung von Gesundheitsdaten auf dem richtigen Weg. Dennoch sind weitere Maßnahmen erforderlich, um eine führende Rolle in der datenbasier- ten Forschung und Entwicklung zu erreichen. Dazu gehören u.a. die Verbesserung der Telematikinfrastruk- tur als ein leistungsfähiges Instrument für den Datenaustausch und die Beschleunigung des Aufbaus einer nachhaltigen Registerlandschaft. Der Bayerische Pharmagipfel begrüßt daher den nun vorliegenden Entwurf für ein Gesetz zur Schaffung einer Digitalagentur für Gesundheit (Gesundheits-Digitalagentur-Gesetz\r\n– GDAG), dessen erklärtes Ziel die Stärkung der Handlungsfähigkeit der Gesellschaft für Telematik (gema- tik) ist.\r\nDas Gesundheitsdatennutzungsgesetz sollte als Startschuss für eine langfristige „Zeitenwende“ in der Ge- sundheitsdatenpolitik verstanden werden, um die vorhandenen Chancen zu nutzen und von anderen euro- päischen Ländern weiter zu lernen z.B. flächendeckende Digitalisierung, unkomplizierte Beantragungswege und pragmatische bürokratische Vorgaben nach den Vorbildern Finnland und dem Vereinigten Königreich bei der Nutzung von Gesundheitsdaten.\r\n \r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n \tZiel\r\nMit der fortschreitenden Digitalisierung wird die Nutzung von Gesundheitsdaten ein Schlüsselelement für einen robusten Pharmastandort Deutschland. Um in der Zukunft konkurrenzfähig zu bleiben, bedarf es der Schaffung eines möglichst harmonisierten und vollständigen Datenpools auch mit Versorgungsdaten. Dies ist zur Unterstützung innovativer Forschung und damit für bessere Ergebnisse bei der Behandlung von schwer kranken Patientinnen und Patienten notwendig – es geht darum, Daten zu nutzen, um Menschen zu schützen.\r\n\r\n\r\n\r\nMaßnahmen\r\nZukunftsmedizin braucht Gesundheitsdaten – um die Potenziale von Gesundheitsdaten für die phar- mazeutische Industrie und damit für eine bedarfsgerechte Patientenversorgung nutzbar zu machen, hält der Bayerische Pharmagipfel folgende Maßnahmen für erforderlich:\r\n🡥 Zeitnahe Verabschiedung eines Gesetzes für medizinische Register, um den Aufbau einer nach- haltigen medizinischen Registerlandschaft zu unterstützen und damit eine vernetzte Datennutzung aus unterschiedlichen Quellen zu ermöglichen.\r\n🡥 Zielorientierte Umsetzung des Gesundheitsdatennutzungsgesetzes mit einer zukunftsorientier- ten datenschutzrechtlichen Weiterentwicklung. Persönlicher Datenschutz und innovative Gesund- heitsforschung müssen dabei stets gemeinsam gedacht werden, weil die persönliche Gesundheit von modernen technischen Lösungen abhängig ist.\r\n🡥 Unterstützung des Aufbaus einer technisch interoperablen Forschungsdateninfrastruktur, um die grundsätzliche Verfügbarkeit von Daten und eine hochwertige Datenqualität und damit eine ziel- führende Nutzung zu ermöglichen.\r\n🡥 Entwicklung geeigneter Maßnahmen zum Schutz des geistigen Eigentums der aus den Daten ge- nerierten Forschungsergebnisse, um eine nachhaltige Gesundheitsforschung zu gewährleisten.\r\n🡥 Rascher Umbau der gematik in eine Digitalagentur Gesundheit, um deren Handlungsfähigkeit zu stärken und die digitale Vernetzung im deutschen Gesundheitswesen voranzutreiben.\r\n\r\nHerausgeber\r\nBayerisches Staatsministerium für Wirtschaft, Landesentwicklung und Energie Prinzregentenstraße 28 // 80538 München\r\nPostanschrift 80525 München\r\nTelefon +49 89 2162-0 // Telefax +49 89 2162-2760 info@stmwi.bayern.de // www.stmwi.bayern.de\r\nBayerisches Staatsministerium für Gesundheit, Pflege und Prävention Haidenauplatz 1 // 81667 München\r\nTelefon +49 89 540233-0 // Telefax +49 89 540233-90999\r\nGewerbemuseumsplatz 2 // 90403 Nürnberg\r\nTelefon +49 911 21542-0 // Telefax +49 911 21542-90999 poststelle@stmgp.bayern.de // www.stmgp.bayern.de\r\nBarrierefreiheit\r\nDieses Dokument erfüllt die Vorgaben gemäß BITV 2.0\r\n\r\nStand\r\n29. Juli 2024\r\n\r\n\r\nHinweis\r\nDiese Druckschrift wird im Rahmen der Öffentlichkeitsarbeit der Bayerischen Staatsregierung herausgegeben. Sie darf weder von Parteien noch von Wahlwerbern oder Wahlhelfern im Zeitraum von fünf Monaten vor einer Wahl zum Zwecke der Wahlwerbung ver- wendet werden.\r\nDies gilt für Landtags-, Bundestags-, Kommunal- und Europawahlen. Missbräuchlich ist während dieser Zeit insbesondere die Vertei- lung auf Wahlveranstaltungen, an Informationsständen der Parteien sowie das Einlegen, Aufdrucken und Aufkleben von parteipoliti- schen Informationen oder Werbemitteln. Untersagt ist gleichfalls die Weitergabe an Dritte zum Zwecke der Wahlwerbung. Auch ohne zeitlichen Bezug zu einer bevorstehenden Wahl darf die Druckschrift nicht in einer Weise verwendet werden, die als Parteinahme der Staatsregierung zugunsten einzelner politischer Gruppen verstanden werden könnte. Den Parteien ist gestattet, die Druckschrift zur Unterrichtung ihrer eigenen Mitglieder zu verwenden.\r\nDie Druckschrift wurde mit großer Sorgfalt zusammengestellt. Gewähr für die Richtigkeit und Vollständigkeit des Inhalts kann des- sen ungeachtet nicht übernommen werden.\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\nBAYERN | DIREKT ist Ihr direkter Draht zur Bayerischen Staatsregierung.\r\nUnter Telefon 089 122220 oder per E-Mail unter direkt@bayern.de erhalten Sie Informations- material und Broschüren, Auskunft zu aktuellen Themen und Internetquellen sowie Hinweise zu Behörden, zuständigen Stellen und Ansprechpartnern bei der Bayerischen Staatsregierung.\r\n\r\n\r\n\r\n27\r\n \r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n \r\nBayerisches Staatsministerium für Gesundheit, Pflege und Prävention www.stmgp.bayern.de\r\nBayerisches Staatsministerium für Wirtschaft, Landesentwicklung und Energie www.stmwi.bayern.de\r\n"},"recipientGroups":[{"recipients":{"parliament":[{"code":"RG_BT_FRACTIONS_GROUPS","de":"Fraktionen/Gruppen","en":"Parliamentary parties/groups"},{"code":"RG_BT_COMMITTEES","de":"Gremien","en":"Committees"},{"code":"RG_BT_MEMBERS_OF_PARLIAMENT","de":"Mitglieder des Bundestages","en":"Members of parliament"},{"code":"RG_BT_ORGANS","de":"Organe","en":"Organs"}],"federalGovernment":[{"department":{"title":"Bundeskanzleramt (BKAmt)","shortTitle":"BKAmt","url":"https://www.bundeskanzler.de/bk-de","electionPeriod":20}},{"department":{"title":"Bundesministerium für Bildung und Forschung (BMBF) (20. 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Eine Nutzung ist nur im urheberrechtlich zulässigen Rahmen erlaubt.","text":"Task-Force Arzneimittelversorgung\r\nGemeinsame Erklärung\r\nTask-Force Arzneimittelversorgung:  \r\nArzneimittelstandort Deutschland stärken, Versorgung sichern\r\n\r\nVor dem Hintergrund aktuell zunehmender Liefer- und Versorgungsengpässe und einer dar-\r\naus resultierenden angespannten Situation in der Arzneimittelversorgung hat das Staats-\r\nministerium für Gesundheit und Pflege die Task-Force Arzneimittelversorgung ins Leben ge-\r\nrufen. Ziele der Task-Force sind, Handlungsfelder und mögliche Maßnahmen zu identifizieren, \r\nmit denen kurz- bzw. mittelfristig Liefer- und Versorgungsengpässen entgegengewirkt und \r\nder Arzneimittelstandort Deutschland gestärkt werden kann. Dazu haben sich die Mitglieder \r\nder Task-Force Arzneimittelversorgung mit Ausnahme der an den Beratungen beteiligten ge-\r\nsetzlichen Krankenkassen auf nachfolgende Punkte als Gemeinsame Erklärung der Task-Force \r\nArzneimittelversorgung geeinigt. Die Vertreterinnen und Vertreter der gesetzlichen Kranken-\r\nkassen haben mitgeteilt, sich an einer Gemeinsamen Erklärung nicht beteiligen zu wollen, \r\nvielmehr ihre Vorstellungen und Anliegen im Rahmen des Gesetzgebungsverfahrens zum \r\nEntwurf eines Gesetzes zur Bekämpfung von Lieferengpässen bei patentfreien Arzneimitteln \r\nund zu Verbesserung der Versorgung mit Kinderarzneimitteln (Arzneimittel-Lieferengpass-\r\nbekämpfungs- und Versorgungsverbesserungsgesetz – ALBVVG) einbringen zu wollen. Die \r\ndiese Erklärung tragenden Mitglieder bedauern die Haltung der gesetzlichen Krankenkassen, \r\nsich nicht einbringen zu wollen, und fordern diese auf, die in der Gemeinsamen Erklärung \r\nenthaltenen Positionen aufzugreifen und auch auf Bundesebene einzubringen. \r\n\r\nDie Task-Force Arzneimittelversorgung schlägt (mit Ausnahme der gesetzlichen Kranken-\r\nkassen) zu den folgenden vier Punkten Maßnahmen vor und fordert den Bund und die EU \r\nzur raschen Umsetzung auf: \r\n1. Rahmenbedingungen für Arzneimittelversorgung verbessern\r\n2. Versorgung durch Vorhaltemaßnahmen für wichtige Arzneimittel sichern \r\n3. Liefer- und Versorgungsengpässe durch Transparenz und wirksame Frühwarnsysteme \r\nfrühzeitig erkennen\r\n4. Bei Liefer- und Versorgungsengpässen pragmatische Verfahren ermöglichen\r\n\r\nDie diese Erklärung tragenden Mitglieder der Task-Force Arzneimittelversorgung anerkennen, \r\ndass der Bund mit dem o. g. Entwurf eines ALBVVG die Problematik der Liefer- und Versor-\r\ngungsengpässe erkannt hat und für mehr Versorgungssicherheit sorgen will. Soweit die da-\r\nmit vorgesehenen Regelungen mit Forderungen dieser Erklärung übereinstimmen, halten sie \r\neine zeitnahe und unbürokratische Umsetzung für erforderlich. Zudem fordern sie den Bund \r\nauf, weitergehende Maßnahmen und Überlegungen aus dieser Erklärung aufzugreifen und \r\nebenfalls, möglichst in o. g. Entwurf eines ALBVVG, umzusetzen.\r\n\r\nDaneben ist es notwendig, den Forschungs- und Entwicklungsstandort Deutschland wieder \r\nzu stärken und die Rahmenbedingungen insbesondere auch für die klinische Forschung zu \r\nverbessern. Weitergehende Vorschläge hierzu werden aktuell im Rahmen des Bayerischen \r\nPharmagipfels erarbeitet. \r\nUnabhängig davon zeigen die aktuellen Liefer- und \r\nVersorgungsengpässe die Notwendigkeit eines \r\nstrukturierten Dialogs der Beteiligten auf Bundes-\r\nebene, um sowohl die aktuellen Fragen der Arznei-\r\nmittelversorgung, als auch die langfristige Sicherung \r\nund den Ausbau des Arzneimittelstandorts Deutsch-\r\nland gemeinsam zu erörtern. Ziel muss es sein, mit \r\ndiesem Dialog die Arzneimittelforschung, -entwick-\r\nlung und -produktion für Deutschland zukunftsfähig \r\nzu machen und Strategien zur Sicherung der Arznei-\r\nmittelversorgung zu entwickeln.\r\n\r\nDie Task-Force Arzneimittelversorgung fordert daher \r\nden Bund auf, den ressortübergreifenden Pharma-\r\ndialog der Bundesregierung mit den relevanten Ak-\r\nteuren, z. B. mit pharmazeutischen Unternehmen, \r\ngesetzlichen Krankenversicherungen, Apotheken \r\nund vollversorgendem pharmazeutischem Großhan-\r\ndel unter Beteiligung von Forschung und Wissen-\r\nschaft und der Länder wieder aufzunehmen. \r\n\r\nDie Gemeinsame Erklärung der Task-Force Arznei-\r\nmittelversorgung tragen:\r\n– Bayerischer Apothekerverband e. V. (BAV)\r\n– Bayerischer Hausärzteverband e. V. (BHAEV)\r\n– Bayerische Krankenhausgesellschaft e. V. (BKG)\r\n– Bayerische Landesapothekerkammer (BLAK)\r\n– Berufsverband der Kinder- und Jugendärzte e. V. \r\n(BVKJ)\r\n– Bundesverband der Arzneimittel-Hersteller e. V. \r\n(BAH)\r\n– Bundesverband der Pharmazeutischen Industrie \r\ne. V. (BPI) – Landesverband Bayern\r\n– Bundesverband des pharmazeutischen Groß-\r\nhandels e. V. (PHAGRO)\r\n– Bundesverband Deutscher Krankenhausapothe-\r\nker e. V. (ADKA)\r\n– Kassenärztliche Vereinigung Bayerns (KVB)\r\n– Pro Generika e. V.\r\n– Verband Forschender Arzneimittelhersteller e. V. \r\n(vfa)\r\n\r\nAusgangslage\r\n• Angesichts der aktuellen Liefer- und Versorgungs-\r\nengpässe (z. B. Tamoxifen, Kinder-Fiebersäfte, \r\nAntibiotika) muss die Versorgung mit Arzneimit-\r\nteln in Deutschland spürbar gestärkt werden. Die \r\nderzeitige Situation ist auch ein Ergebnis der Pro-\r\nduktions- und Marktentwicklung in Deutschland, \r\nEuropa und weltweit. \r\n• Es gibt verschiedene Ursachen für Lieferengpäs-\r\nse. Dazu gehören:\r\n• Ein in weiten Teilen niedriges Preisniveau bzw. \r\nniedrige Erstattungspreise im deutschen \r\nMarkt,\r\n• Konzentrationsprozesse bei Wirkstoffen und \r\nMaterialien auf wenige Betriebe im asiatischen \r\nRaum, \r\n• Verlagerung der Produktion in Länder mit \r\ngünstigeren Rahmenbedingungen für eine \r\nArzneimittelherstellung, z. B. bei den Lohnkos-\r\nten,\r\n• stark gestiegene Kosten für Produktion (u. a. \r\nEnergiekosten) und Logistik von Arzneimitteln,\r\n• kostendämpfende Maßnahmen im Gesund-\r\nheitswesen, wie z. B. Rabattverträge und Fest-\r\nbeträge, \r\n• pandemie-adaptierte Produktionsanpassungen \r\nfür Arzneimittel zur Behandlung insbesondere \r\nsaisonal auftretender Infektionserkrankungen \r\nund weltweit erhöhte Nachfrage aufgrund ei-\r\nnes stark erhöhten Auftretens von Atemwegs-\r\nerkrankungen (gerade bei Kindern), COVID-19- \r\nPandemie (derzeit in China) sowie die positive \r\nEntwicklung, dass weltweit mehr Menschen \r\nZugang zu Arzneimitteln erhalten, \r\n• Produktionsausfälle und Unterbrechung der \r\nLieferketten oder Marktrücknahmen aus ande-\r\nren Gründen, z. B. der Ukraine-Krieg, Havarie \r\nim Suezkanal,\r\n• administrative Verfahren, welche Produkt-\r\nanpassungen bzw. im Zusammenhang mit Än-\r\nderungen in der Packungsbeilage/bei der \r\nKennzeichnung oder bei einem notwendigen \r\nAustausch von Hilfsstoffen bzw. Packmateriali-\r\nen erheblich erschweren oder unmöglich ma-\r\nchen. \r\npässe werden sich nicht kurzfristig beseitigen las-\r\nsen. Notwendig sind aber jetzt Weichenstellun-\r\ngen, mit denen mittel- bis langfristig die \r\nerforderlichen Rahmenbedingungen für eine \r\nnachhaltig gesicherte Versorgung mit Arzneimit-\r\nteln gesetzt werden. Insbesondere ist eine Redu-\r\nzierung der Abhängigkeiten von Drittstaaten bei \r\nder Arzneimittel- bzw. Wirkstoffherstellung und \r\neine Stärkung der vorhandenen pharmazeuti-\r\nschen Produktion notwendig, auch mit wirt-\r\nschaftspolitischen Maßnahmen.\r\n\r\nVier Handlungsfelder\r\n\r\nHandlungsfeld 1:  \r\nRahmenbedingungen für Arzneimittelversorgung \r\nverbessern\r\n\r\nZiele sind eine Diversifizierung der Wirkstoff- und \r\nArzneimittelherstellung sowie Anreize für Hersteller \r\nzu schaffen, wieder mehr versorgungskritische und \r\nwichtige Arzneimittel zu produzieren, vorzugsweise \r\nin Europa und Deutschland. Dazu müssen insbeson-\r\ndere die Rahmenbedingungen für die Herstellung \r\nund Lieferung insbesondere generischer Arzneimit-\r\ntel verbessert werden. Es ist Aufgabe des Gesetzge-\r\nbers die passenden wirtschaftspolitischen Rahmen-\r\nbedingungen zu schaffen, z. B. durch Subventionen, \r\nVergütung der Bereitstellung von Produktionskapazi-\r\ntäten oder steuerliche Anreize. Dabei ist darauf zu \r\nachten, es insbesondere auch mittelständischen Un-\r\nternehmen zu ermöglichen, in Europa zu produzie-\r\nren und so den Arzneimittelmarkt zu erweitern.\r\n\r\nDie Task-Force Arzneimittelversorgung hält dafür fol-\r\ngende Maßnahmen und Regelungen für erforderlich:\r\n\r\n1. Reform der Preisregulierungsmechanismen\r\nRabattverträge und Festbeträge sind als Mittel \r\ninsbesondere zur Sicherung der Finanzierbarkeit \r\nder Arzneimittelversorgung etabliert. Allerdings \r\nhat das Zusammenspiel der verschiedenen Preis-\r\nregulierungsinstrumente und der zugrundelie-\r\ngenden rechtlichen Vorgaben auch zu einer Fokus-\r\n\r\nsierung auf den Preis und damit zu einer \r\nVerdrängung insbesondere europäischer Anbieter \r\nund Wirkstoffhersteller geführt. Gefordert wird \r\ndaher eine Überprüfung und wirkungseffiziente \r\nReform des Preisregulierungssystems mit folgen-\r\nden Eckpunkten:\r\n→\tVerpflichtung der gesetzlichen Krankenkassen \r\nzu bestimmten Ausschreibungsmodellen im \r\nSGB V, \r\n→\tDabei: Verbindliche Berücksichtigung von Sozi-\r\nal- und Umweltstandards als Zuschlagskriteri-\r\nen bei der Vergabe; Implementierung auch auf \r\neuropäischer Ebene erforderlich, \r\n→\tVerbindliche Zuschlagserteilung an mindes-\r\ntens drei Anbieter sowie Verbot der Umge-\r\nhung durch Preisabstandsregelungen und \r\näquivalente Konstrukte, \r\n→\tFestlegung, dass bei Ausschreibung eines \r\nRabattvertrags bei der Zuschlagserteilung an \r\neinen der Anbieter das Kriterium Umfang der \r\n(Wirkstoff-) Produktion in Europa zu berück-\r\nsichtigen ist, \r\n→\tDurchsetzbare Regelungen zur Absicherung \r\nbei Produktionsausfällen, z. B. Absicherungs-\r\nklauseln mit entsprechendem durchsetzbaren \r\nfinanziellem Ausgleich,\r\n→\tBerücksichtigung von kinderspezifischen Dar-\r\nreichungsformen bei der Festbetragsgruppen-\r\nbildung.\r\n\r\n2. Überprüfung der Regelungen zum Inflations­\r\nausgleich\r\nSteigende Kosten infolge hoher Inflation können \r\naufgrund von Festbeträgen und Rabattverträgen \r\nnicht zeitnah kompensiert werden. Die aktuellen \r\nRegelungen im SGB V zur Überprüfung der Fest-\r\nbeträge (einmal jährlich oder Anpassung an ver-\r\nänderte Marktlage in geeigneten Zeitabständen) \r\nerscheinen vor dem Hintergrund der aktuellen In-\r\nflation nicht ausreichend. Gefordert wird daher:\r\n→\tRegelung, dass unterjährige Überprüfung \r\ndann notwendig ist, wenn andernfalls eine \r\nausreichende, zweckmäßige, wirtschaftliche \r\nund in der Qualität gesicherte Versorgung \r\nnicht mehr gewährleistet ist (Umsetzung der \r\nRechtsprechung des BSG); \r\nMögliches Aufgreifkriterium: Zahl der lieferfä-\r\nhigen Anbieter innerhalb einer Festbetrags-\r\ngruppe.\r\n→\tPrüfung durch GKV-SV. \r\nalternativer Vorschlag:\r\n→\tHalbjährliche Überprüfung des Festbetrags/\r\nvon Rabattverträgen durch den GKV-SV sowie \r\nAnhebung des Festbetrags bei Überschreiten \r\nder aktuellen Preissteigerungen eines festge-\r\nlegten Bezugspunkts (z. B. vorvergangenes \r\nQuartal im Vergleich zum Vorjahresquartal \r\noder zum Durchschnitt von zwei Vorjahres-\r\nquartalen).\r\n\r\n3. Überprüfung der Retaxationsregelungen für von \r\nLiefer­ und Versorgungsengpässen betroffene \r\nArzneimittel\r\nRetaxationen stellen per se keine Ursache von \r\nLiefer- und Versorgungsengpässen dar, sie kön-\r\nnen aber gerade in diesen Situationen zusätzli-\r\nchen Aufwand für die Apotheken verursachen. Zu \r\nbeachten ist, dass in der GKV Leistungserbringer \r\nnur dann einen Vergütungsanspruch haben, wenn \r\nalle Leistungsvoraussetzungen erfüllt sind. So-\r\nfern dies nicht der Fall ist, verlangt auch der \r\nGrundsatz der Wirtschaftlichkeit und Sparsamkeit \r\neine Rückforderung der in diesem Fall erlangten \r\nLeistungen. So hat sich gezeigt, dass die Gefahr \r\nvon Retaxationen die Bewältigung von Liefer- und \r\nVersorgungsengpässen in der täglichen Praxis er-\r\nschwert.\r\n\r\nGemäß § 129 Abs. 4 S. 2 SGB V ist im Rahmen-\r\nvertrag über die Arzneimittelversorgung nach \r\n§ 129 Abs. 2 SGB V zu regeln, in welchen Fällen \r\neiner Beanstandung der Abrechnung durch Kran-\r\nkenkassen, insbesondere bei Formfehlern, eine \r\nRetaxation vollständig oder teilweise unterbleibt. \r\nD. h. die Frage, in welchem Umfang und für wel-\r\nche Fallgestaltungen eine Retaxation unterbleibt, \r\nkönnen die Vertragspartner auf Bundesebene, der \r\nGKV-SV und der Deutsche Apothekerverband e. V. \r\n(DAV), bzw. die entsprechenden Vertragspartner \r\nauf Landesebene in Bayern in der Ergänzungsver-\r\neinbarung zum Rahmenvertrag über die Arznei-\r\nmittelversorgung gemäß § 129 Absatz 5 SGB V \r\n(AV-Bay) grundsätzlich regeln.\r\n\r\n→\tDie Task-Force Arzneimittelversorgung hält es \r\ndaher für erforderlich, dass für Arzneimittel, \r\ndie von Liefer- und Versorgungsengpässen be-\r\ntroffen sind, entsprechende Verfahrenserleich-\r\nterungen bis hin zu einem punktuellen Abse-\r\nhen von Retaxationen vereinbart werden und \r\nfordert den GKV-SV und den DAV auf, den ak-\r\ntuellen Rahmenvertrag entsprechend zu prü-\r\nfen und ggfs. zu ändern.\r\n\r\nUnabhängig davon sieht die Task-Force Arzneimit-\r\ntelversorgung aber auch den Bundesgesetzgeber \r\nin der Pflicht, das Thema „Retaxation“ aufzugrei-\r\nfen und die zugrundeliegende Regelung des \r\n§ 129 Abs. 4 SGB V zu prüfen.\r\n\r\nGefordert wird daher:\r\n→\tPrüfung einer Änderung des aktuellen Verbots \r\nder sog. Vollabsetzung im Rahmen von Reta-\r\nxationen für Arzneimittel, für die Liefer- und \r\nVersorgungsengpässe bestehen, um damit \r\neinhergehende Belastungen von Apotheken zu \r\nverhindern,\r\n→\tPrüfung der Vorgaben zum Retaxationsverbot \r\nbei Formfehlern bei von Liefer- und Versor-\r\ngungsengpässen betroffenen Arzneimittel-\r\nverordnungen,\r\n→\tPrüfung möglicher Verfahrenserleichterungen \r\nfür Ärzte und Apotheken. \r\n\r\nHandlungsfeld 2:  \r\nVersorgung durch Vorhaltemaßnahmen für \r\nwichtige Arzneimittel sichern\r\n\r\nNach den aktuellen Vorgaben des Arzneimittelrechts \r\n(§ 52b Abs. 1, 2 und 3 AMG) sind pharmazeutische \r\nUnternehmen und der pharmazeutische Großhandel \r\nverpflichtet, eine angemessene und kontinuierliche \r\nBereitstellung und Belieferung sicherzustellen, der \r\nvollversorgende pharmazeutische Großhandel muss \r\neinen Bedarf für zwei Wochen vorhalten. Angesichts \r\nzunehmender Lieferengpässe ist allerdings zu prü-\r\nfen, ob eine weitergehende, zentrale Bevorratungs-\r\nstrategie sinnvoll, möglich und finanzierbar ist. \r\n\r\nDie Mitglieder der Task-Force Arzneimittelversorgung \r\nfordern den Bund auf\r\n→\tden Ausbau und die Stärkung der Lagerhaltungs-\r\npflichten für versorgungsrelevante Arzneimittel \r\nzu prüfen,\r\n→\tdie Einrichtung von Arzneimitteldepots mit rotie-\r\nrendem Verbrauch bzw. ergänzend zentrale Not-\r\nfalldepots zu prüfen,\r\n→\thierfür sollten jeweils die finanziellen Rahmenbe-\r\ndingungen geschaffen werden.\r\n→\tZudem sollten die Rahmenbedingungen für eine \r\nflexible Erhöhung von Produktionsmöglichkeiten \r\nverbessert werden.\r\n\r\nDer Freistaat Bayern wird seinerseits Möglichkeiten \r\neiner Bevorratungsstrategie prüfen.\r\n\r\nHandlungsfeld 3:  \r\nDurch Transparenz und wirksame \r\nFrühwarnsysteme Liefer­ und \r\nVersorgungsengpässe frühzeitig erkennen\r\n\r\nDie Übersicht des Bundesinstituts für Arzneimittel \r\nund Medizinprodukte (BfArM) zu aktuellen Liefer-\r\nengpässen für Humanarzneimittel (ohne Impfstoffe) \r\nin Deutschland basiert auf der Meldung von Liefer-\r\nengpässen für versorgungsrelevante Arzneimittel \r\nund dem Fairen-Kassenwettbewerbs-Gesetz (GKV-\r\nFKG), nach dem bekannt gewordene Lieferengpässe \r\nbei Arzneimitteln zur stationären Versorgung umge-\r\nhend durch pharmazeutische Unternehmen mitge-\r\nteilt werden müssen. Zudem übermitteln pharma-\r\nzeutische Unternehmen gemäß GKV-FKG Daten zu \r\nBeständen, Produktion und Absatz für bestimmte \r\nArzneimittel. Der Beirat im BfArM aktualisiert diese \r\nListe regelmäßig. Die pharmazeutischen Unterneh-\r\nmer sind gebeten, einen vorhersehbaren Liefereng-\r\npass spätestens sechs Monate im Voraus, unvorher-\r\ngesehene Engpässe unverzüglich zu melden. \r\n\r\nWie die Lieferengpässe für Fiebersäfte für Kinder ge-\r\nzeigt haben, reicht dies nicht aus. Transparenz auf al-\r\nlen Handelsstufen über Lagerbestände und Waren-\r\nströme besteht nicht oder nur unzureichend. Die \r\nMitglieder der Task-Force Arzneimittelversorgung \r\nhalten ein zuverlässiges Frühwarnsystem mit ausrei-\r\nchender Transparenz für erforderlich. \r\n\r\nSie fordern den Bund, aber auch die EU je nach Zu-\r\nständigkeit auf, \r\n→\tein Frühwarnsystem zu Lieferengpässen beim \r\nwissenschaftlichen Beirat des BfArM zu installie-\r\nren,\r\n→\tdie bisherigen gesetzlichen Regelungen (§ 52 b \r\nAbs. 3e, 3f AMG) dahingehend zu konkretisieren, \r\ndass die pharmazeutischen Unternehmen ohne \r\nAufforderung durch das BfArM bei drohendem \r\noder bestehendem Lieferengpass Daten zu Pro-\r\nduktion etc. mitzuteilen haben, \r\n→\tzur Aufklärung der Versorgungslage mit versor-\r\ngungsrelevanten Arzneimitteln die bisher bereits \r\nvorhandenen Informationen über deren Verfüg-\r\nbarkeit beim vollversorgenden pharmazeutischen \r\nGroßhandel verstärkt proaktiv zu nutzen,\r\n→\tdas beim BfArM bereits bestehende Risikoma-\r\nnagementsystem (Beirat) in Abhängigkeit von \r\nden betroffenen Arzneimittelsegmenten (Akutver-\r\nsorgung, Arzneimittel ohne Wirkstoffalternativen, \r\nArzneimittel zur Behandlung lebensbedrohlicher \r\nErkrankungen) weiter auszubauen,\r\n→\tMeldungen und Maßnahmen des BfArM zu Arz-\r\nneimittellieferengpässen rechtzeitig an die Apo-\r\nthekerverbände (DAV bzw. Landesverbände) zu \r\nübermitteln,\r\n→\tdie europäische Vernetzung bzgl. Informationen \r\nüber die aktuelle Liefersituation versorgungsrele-\r\nvanter Arzneimittel voranzutreiben,\r\n→\tInfektionszahlen in das Frühwarnsystem einzu-\r\nbetten.\r\n\r\nHandlungsfeld 4:  \r\nPragmatische Verfahren bei Liefer­ und \r\nVersorgungsengpässen ermöglichen\r\n\r\nNach Auffassung der Task-Force Arzneimittelversor-\r\ngung haben die Lieferengpässe gerade vor und über \r\ndie Weihnachtsfeiertage 2022 hohen Handlungsbe-\r\ndarf bzgl. aktueller Regelungen im Arzneimittelrecht, \r\naber auch im Rahmen des SGB V aufgezeigt. Viele \r\nder bisherigen Regelungen sind kaum geeignet, die \r\nnotwendigen Vorgehensweisen zur – kurzfristigen – \r\nBewältigung von Liefer- und Versorgungsengpässen \r\nzu ermöglichen. Praxisnahe Verfahren müssen er-\r\nmöglicht werden. \r\nDie Task-Force Arzneimittelversorgung fordert daher:\r\n1. Änderungen im Arzneimittelrecht zur bürokratie­\r\narmen und pragmatischen Bewältigung von Lie­\r\nferengpässen\r\n→\tÜberführung der Austausch- Regelungen der \r\nSARS-CoV-2-Arzneimittelversorgungsverord-\r\nnung in das Arzneimittel- und Apothekenrecht \r\nfür Arzneimittel, soweit und solange sie von \r\nversorgungsrelevanten Liefer- bzw. Versor-\r\ngungsengpässen betroffen sind, mit dem Ziel \r\neines Managements aktueller Liefer- und Ver-\r\nsorgungsengpässe bzw. um den Apotheken \r\nmehr Handlungsspielraum bei der Abgabe von \r\nArzneimitteln auf Rezept zu ermöglichen. Da-\r\nbei kann in diesen Fällen und nach festgeleg-\r\nten Kriterien auf eine Rücksprache mit dem \r\nverordnenden Arzt verzichtet werden. Damit \r\nsollen auch zeitaufwändige und belastende \r\nKontakte vermieden werden.\r\n→\tDie konkreten Regelungen und Festlegungen \r\nzum Verfahren sollten im Rahmenvertrag über \r\ndie Arzneimittelversorgung nach § 129 Abs. 2 \r\nSGB V sowie ergänzend in jeweiligen Verein-\r\nbarungen auf Landesebene geregelt werden. \r\nEs erscheint sinnvoll, im Rahmen der Verhand-\r\nlungen auf Landesebene bei den die Ärzte-\r\nschaft betreffenden Regelungen die Stellung-\r\nnahme z. B. der KVB einzuholen.\r\n→\tÄnderung der relevanten Vorschriften des Arz-\r\nneimittelgesetzes sowie der Apothekenbe-\r\ntriebsordnung, um die Erstellung von Defektu-\r\nren zu erleichtern. Den Apothekern muss in \r\nFällen von Liefer- und Versorgungsengpässen \r\npragmatisch ermöglicht werden, ohne Nach-\r\nweis einer häufigen Verschreibung Defekturen \r\nzu erstellen und mehr als die bisher möglichen \r\nmaximal 100 abgabefertigen Packungen täg-\r\nlich im Rahmen des üblichen Apothekenbe-\r\ntriebs herzustellen. Insbesondere wäre ein risi-\r\nkobasiertes Aussetzen der ausführlichen \r\nQualitätsprüfung der Defekturarzneimittel im \r\nFall von Lieferengpässen erforderlich.\r\n→\tÄnderung der Apothekenbetriebsordnung \r\n(ApBetrO) mit dem Ziel, dass Apotheken bei \r\nLieferengpässen das verordnete Arzneimittel \r\ndurch ein wirkstoffgleiches Arzneimittel erset-\r\nzen können. \r\n\r\n→\tKlarstellung, dass bei einem Lieferausfall der \r\nBezug von entsprechenden Arzneimitteln \r\ndurch eine öffentliche Apotheke auch aus einer \r\nanderen öffentlichen Apotheke oder aus einer \r\nKrankenhausapotheke erfolgen kann.\r\n\r\n2. Änderungen im SGB V\r\n→\tAngepasste Wirtschaftlichkeitsprüfung bei der \r\nVerordnung von Wirkstoffen, die auf der Liste \r\nder versorgungskritischen Wirkstoffe gem. \r\n§ 52 b Abs. 3c AMG des BfArM stehen sowie \r\nfür Antibiotika, die von Lieferengpässen be-\r\ndroht sind und bei Lieferengpässen von Arz-\r\nneimitteln für Kinder in akuten gesundheitli-\r\nchen Notlagen, z. B. bei massivem Auftreten \r\nvon Infektionskrankheiten.\r\n→\tAusschließen der Abrechnungsprüfung, vorbe-\r\nhaltlich der Prüfung der korrekten Preisbil-\r\ndung, bei Abgabe der o. g. Arzneimittel und \r\nÜbernahme der Kosten für evtl. Rezepturen \r\nbei besonderen erheblichen Infektionslagen \r\nsowie massiven Versorgungs- und Liefereng-\r\npässen.\r\n→\tKeine Aufzahlung seitens der Versicherten, \r\nsondern volle Kostenübernahme (außer der \r\ngesetzlichen Zuzahlung), wenn ein von Liefer- \r\nbzw. Versorgungsengpässen betroffenes Arz-\r\nneimittel, das einer Festbetragsgruppe zuge-\r\nordnet ist, nicht zum Festbetrag verfügbar ist. \r\nImplementierung einer entsprechenden Erset-\r\nzungsbefugnis der Apotheke zugunsten eines \r\nanderen verfügbaren, der Festbetragsgruppe \r\nzugeordneten Arzneimittels.\r\n→\tDazu Feststellung des Lieferengpasses durch \r\nden Beirat beim BfArM. \r\n→\tBezüglich der Ausnahmen vom SGB V (vgl. § 1 \r\nSARS-CoV-2-AMVV) bedarf es einer Erset-\r\nzungsbefugnis für die Apotheken, die es er-\r\nlaubt, Defekturarzneimittel anstatt eines ver-\r\nordneten, nicht lieferbaren Fertigarzneimittels \r\nabzugeben. \r\n"},"recipientGroups":[{"recipients":{"parliament":[{"code":"RG_BT_FRACTIONS_GROUPS","de":"Fraktionen/Gruppen","en":"Parliamentary parties/groups"},{"code":"RG_BT_COMMITTEES","de":"Gremien","en":"Committees"},{"code":"RG_BT_MEMBERS_OF_PARLIAMENT","de":"Mitglieder des Bundestages","en":"Members of parliament"},{"code":"RG_BT_ORGANS","de":"Organe","en":"Organs"}],"federalGovernment":[]},"sendingDate":"2024-04-01"}]},{"regulatoryProjectNumber":"RV0004839","regulatoryProjectTitle":"Verbesserung der Arzneimittelversorgung","pdfUrl":"https://www.lobbyregister.bundestag.de/media/d3/64/308131/Stellungnahme-Gutachten-SG2406210253.pdf","pdfPageCount":20,"text":{"copyrightAcknowledgement":"Die grundlegenden Stellungnahmen und Gutachten können urheberrechtlich geschützte Werke enthalten. Eine Nutzung ist nur im urheberrechtlich zulässigen Rahmen erlaubt.","text":"Bayerischer Pharmagipfel\r\nPositionspapier der Arbeitsgruppe Klinische Forschung in Bayern\r\nEinleitung\r\nIn klinischen Studien werden Arzneimittel oder Arzneimittelkombinationen auf Wirksamkeit, Sicherheit und \r\nVerträglichkeit getestet. Klinische Studien (nachfolgend klinische Prüfungen) sind somit entscheidend für die \r\nGesundheitsversorgung und den Fortschritt der Medizin. Denn für viele Erkrankungen existieren bisher noch \r\nkeine wirksamen Arzneimittel auf dem Markt oder bereits zugelassene Medikamente erbringen nicht den er-\r\nhofften Erfolg. Forschende Pharmaunternehmen initiieren klinische Prüfungen, um neue Arzneimittelkandi-\r\ndaten für eine mögliche Marktzulassung zu erproben oder um zu testen, wie die Anwendung bereits zuge-\r\nlassener Arzneimittel verbessert werden kann. \r\nIm internationalen Vergleich verliert Deutschland im Bereich der klinischen Prüfungen seit Jahren an Boden. \r\nEine Auswertung des öffentlichen Studienregisters Clinicaltrials.gov durch den vfa zeigt, dass Deutschland \r\nbei der Anzahl der durch Pharma-Unternehmen durchgeführten klinischen Arzneimittelprüfungen weltweit \r\nvon Platz 2 im Jahr 2016 (641 Studien von Pharma-Unternehmen, die USA waren damals auf Platz 1) inzwi-\r\nschen auf Platz 6 zurückgefallen ist. Im Jahr 2021 wurde Spanien mit 682 Prüfungen Europameister – und \r\nwar gleichzeitig die weltweite Nummer 3 nach den USA (2.747) und China (1.139). Danach folgten UK (615), \r\nKanada (605), Deutschland (589), Australien (542) und Frankreich (549).\r\nDeutschland schöpft sein Potenzial bei der Mitwirkung an klinischen Prüfungen nicht vollständig aus, und \r\nPharma-Unternehmen bevorzugen mittlerweile eher andere Länder als Standorte für klinische Prüfungen. \r\nHier gilt es gegenzusteuern, um den medizinischen Fortschritt nicht zu gefährden und um Betroffenen in \r\nDeutschland frühzeitig Zugang zu innovativen Arzneimitteln zu ermöglichen. Durch eine Teilnahme an klini-\r\nschen Prüfungen haben diese Personen die Möglichkeit, moderne Präparate zu erhalten, die für die Markt-\r\neinführung noch nicht zugelassen sind. Für schwer Erkrankte stellt eine solche Studienteilnahme teilweise \r\ndie letzte Hoffnung auf eine Behandlung dar.\r\nIn Deutschland nehmen je einer Million Einwohner nur 500 Patientinnen und Patienten an klinischen Prüfun-\r\ngen teil. Dies ist im internationalen Vergleich sehr wenig. In Dänemark sind es mit 970 Teilnehmenden im-\r\nmerhin fast doppelt so viele, in Finnland (2.000 TN) und Estland (3.080 TN) liegen die Probandenzahlen da-\r\ngegen um ein Vielfaches über dem deutschen Wert.\r\nAuch auf nationaler Ebene stehen die bayerischen Prüfzentren bei klinischen Prüfungen im Wettbewerb mit \r\nanderen deutschen Studienstandorten. Bayern lag im November 2022 laut Clinicaltrials.gov mit 280 kli ni-\r\nschen Prüfungen nach NRW (457) mit deutlichem Abstand auf Platz 2, gefolgt von Berlin (257) und Baden-\r\nWürttemberg (248). Das bessere Abschneiden von NRW zeigt, dass es in Bayern große Verbesserungs-\r\npotenziale bei der Teilnahme an von Pharma-Unternehmen initiierten klinischen Prüfungen gibt.\r\nIm Folgenden werden die Rahmenbedingungen für bayerische klinische Studienzentren in Europa geschil-\r\ndert, die wichtigsten Problemfelder in Deutschland beschrieben und konkrete Lösungsansätze aufgezeigt, \r\ndie im Rahmen des Bayerischen Pharmagipfels von den beteiligten Ressorts und Vertretern der Pharma-\r\nindustrie gemeinsam erarbeitet wurden.\r\nNeue EU-Vorgaben für die klinische Forschung\r\nSeit dem 31. Januar 2022 gelten in der EU neue gesetzliche Vorgaben für die klinische Forschung gemäß \r\nder Verordnung (EU) Nr. 536/2014 für klinische Prüfungen mit Humanarzneimitteln. Darin ist auch ein \r\nneues Genehmigungsverfahren für klinische Prüfungen vorgeschrieben. So genügt insbesondere ab diesem \r\nZeitpunkt ein einziger Antrag auf Durchführung einer klinischen Prüfung, über den die Behörden und Ethik-\r\nKommissionen aller beteiligten Staaten entscheiden, in denen die klinische Prüfung durchgeführt werden \r\nsoll, statt vieler paralleler nationaler, heterogener Anträge in den einzelnen EU-Mitgliedstaaten bei Behörden \r\nund ggf. Ethik-Kommissionen. Ein vom Sponsor festzulegender Mitgliedstaat übernimmt federführend und \r\nbe richterstattend das Verfahren (reporting Member State, „rMS“) und die anderen Mitgliedstaaten arbeiten \r\nihm zu (concerned Member States, „cMS“). Der Einbezug lokaler Ethik-Kommissionen (EK) ist – anders als \r\nbisher in Deutschland – bei der Bewertung des Antrags nicht mehr vorgesehen. Der Antragsteller erhält nur \r\nnoch einen einzigen Bescheid, in dem eine Genehmigung oder eine Genehmigung mit Auflagen bzw. eine \r\nAblehnung seines Antrags enthalten ist. Dieses Vorgehen soll schnellere, harmonisierte Genehmigungen er-\r\nmöglichen und so die Europäische Union gegenüber Asien und Nordamerika als Studienregion aufwerten. \r\nEs gilt eine Übergangsphase, die in eine einjährige, in eine dreijährige und in eine achtjährige Übergangspha-\r\nse unterteilt wird. In der einjährigen Phase konnten die Sponsoren noch bis zum 31. Januar 2023 auswählen, \r\nob sie ihren Antrag nach neuem oder altem Recht einreichen und bewerten lassen möchten. In der dreijäh-\r\nrigen Phase können Sponsoren ihre Prüfungen noch bis Ende Januar 2025 nach altem Recht durchführen. \r\nIn der achtjährigen Phase können die Sponsoren von klinischen Prüfungen mit nicht von der Verordnung \r\n536/2014 genannten Produkten ihre Prüfungen ebenfalls noch nach altem Recht durchführen. Das betrifft \r\nbeispielsweise Blutprodukte. Die EU Clinical Trials Regulation 536/2014 (EU-CTR) verfolgt den Ansatz \r\n„eine Studie, ein Antrag”. \r\nObwohl EU-Verordnungen – im Gegensatz zu EU-Richtlinien – unmittelbar gelten, sind nationale Anpassun-\r\ngen notwendig geworden. In Deutschland hat man diesen Prozess mit dem 4. AMG-Änderungsgesetz \r\nschon im Jahr 2016 gestartet. \r\nDie Verordnung soll regelmäßig überwacht und bewertet werden. Alle fünf Jahre legt die EU-Kommission \r\ndazu dem Europäischen Parlament und dem Rat einen Bericht über die Anwendung dieser Verordnung vor. \r\nDieser Bericht enthält eine Bewertung der Auswirkungen der Verordnung auf den wissenschaftlichen und \r\ntechnischen Fortschritt, umfassende Informationen zu den verschiedenen Arten der nach dieser Verord-\r\nnung genehmigten klinischen Prüfungen und die Maßnahmen, die getroffen werden müssen, um die Wett-\r\nbewerbsfähigkeit der europäischen klinischen Forschung zu wahren. Ausgehend von dem Bericht unterbrei-\r\ntet die EU-Kommission gegebenenfalls einen Legislativvorschlag zur Aktualisierung der in dieser Verordnung \r\nvorgesehenen Bestimmungen.\r\nDas Informationssystem für klinische Prüfungen (Clinical Trials Information System = CTIS) ist da-\r\nbei das Schlüsselelement des neuen Verfahrens. Über dieses zentrale Internetportal werden nun die Ein-\r\nreichungen und Genehmigungen von Anträgen auf klinische Prüfungen wie auch die Überwachung der \r\nklinischen Prüfungen und die Umsetzung von Transparenzvorgaben gesteuert. Das Informationssystem \r\nCTIS verbindet alle an einer Prüfung beteiligten Sponsoren und von ihm beauftragter Institute oder Dienst-\r\nleister,  \r\n\r\nBehörden, Ethik-Kommissionen und andere beteiligte Institutionen sowie die EU-Kommission. Das \r\nInternetportal ist für die Öffentlichkeit in bestimmten Teilen zugänglich, andere Teile sind den oben genann-\r\nten  \r\n\r\nStakeholdern vorbehalten, wobei die Kommunikation zwischen Behörden und Ethik-Kommission auch \r\nnicht von den Sponsoren eingesehen werden kann. Am Ende einer Prüfung werden die Studienergebnisse \r\ndann dort veröffentlicht.\r\nAndere Länder erhalten die Dokumente ebenfalls über das Portal. Die zuständige Behörde und die verant-\r\nwortliche Ethikkommission des Landes geben ihre Einwände weiter. Die „nur“-cMS, geben von Ihrer Seite \r\neine gemeinsame Bewertung ab, d. h. die Behörde (PEI/BfArM), gemeinsam mit der betroffenen Ethik-Kom-\r\nmission (EK), müssen sich auf ein Votum mit Bezug auf den Teil I des Antrages einigen. Der rMS trifft dann \r\ndie abschließende Bewertung. Dem cMS bleibt nur noch die Möglichkeit zum „Opt-out“, d. h. die Studien \r\nfinden in diesem Land dann nicht statt. In Deutschland ist geplant, die EKs rotierend nach einem Geschäfts-\r\nplan in die Bewertung einzubinden. Man muss abwarten, wie sich dies in der Praxis gestaltet.\r\nWas sich aber schon seit einigen Monaten abzeichnet und sich zunehmend verschärft, sind massive Prob-\r\nleme beim EU-Portal CTIS, hervorgerufen durch Dysfunktionalitäten der Datenbank. Die Verordnung (EU) \r\nNr. 536/2014 für klinische Prüfungen mit Humanarzneimitteln wird mittlerweile seit Ende Januar 2022 \r\nangewandt. Alle Forschungsvorhaben mit Humanarzneimitteln müssen ab dem 31.01.2023 europaweit nach \r\ndieser Verordnung über das elektronische Portal CTIS beantragt und genehmigt werden. Ohne ausreichende \r\nFunktionsfähigkeit des Portals droht das gesamte System der EU-Verordnung zu scheitern. Der Arbeitskreis \r\nMedizinischer Ethik-Kommissionen in der Bundesrepublik Deutschland (AKEK) und die Verbände der An-\r\ntragsteller von Arzneimittelprüfungen aus der universitären Forschung und der pharmazeutischen  \r\n\r\nIndustrie \r\nsowie die Bundesärztekammer stellen in einer gemeinsamen Pressemitteilung vom 29. November 2022 \r\nübereinstimmend fest, dass das CTIS-Portal auch nach zehn Monaten Praxis an gravierenden Mängeln lei-\r\ndet und für alle Beteiligten zu weiten Teilen nicht handhabbar ist. Diese Mängel sind in den vergangenen \r\nMonaten nicht beseitigt worden, sondern sie haben sogar noch zugenommen. Damit ist die Antragstellung \r\nfür klinische Prüfungen ebenso wie deren Bearbeitung durch die Ethik-Kommissionen massiv beeinträchtigt \r\nund nicht zu bewältigen. Dies führt absehbar zu einer erheblichen Schwächung der Wettbewerbsfähigkeit \r\ndes Forschungsstandortes Europa und zu Nachteilen und Risiken für Patientinnen und Patienten. \r\nEs besteht die greifbare Gefahr, dass die Dysfunktionalität des CTIS-Portals zu einer womöglich dau-\r\nerhaften Abwanderung von Arzneimittelerprobungen in andere Weltregionen führt. Dies hätte auch \r\nnegative Folgen für Patientinnen und Patienten in Deutschland und in der EU beim frühen Zugang \r\nzu neuen Therapien. Zusätzlich wird durch die Dysfunktionalität des Portals die sorgfältige Überprü-\r\nfung von Forschungsanträgen durch Ethik-Kommissionen und Bundesoberbehörden stark behin-\r\ndert. Die Bundesregierung wird gebeten, alles dafür zu tun, dass die Funktionsfähigkeit und Nutzer-\r\nfreundlichkeit des EU-Portals CTIS zeitnah hergestellt wird.\r\nExkurs: Klinische Prüfungen –  \r\nInternationale Perspektive \r\nDeutschland verliert als Standort für klinische Prüfungen an Boden. Oftmals wird als ernstzunehmender \r\nneuer Konkurrent das Beispiel Spanien genannt. Offenbar hat es hier in den vergangenen Jahren wirksame \r\nReformen gegeben, die mehr klinische Prüfungen auf die Iberische Halbinsel brachten. Ausschlaggebend \r\nwaren dafür unter anderem die folgenden Punkte: Pragmatische Vorgehensweise, vereinheitlichte Vertrags-\r\nmuster (bzw. Vertragsbestandteile), Datenschutzunterlagen sowie Patientenaufklärungsbögen, forschungs-\r\nfreundliche Umsetzung der DSGVO, Beschleunigung von Genehmigungsprozessen, zentrale Ethikkommis-\r\nsionen. Zusätzlich ist anzunehmen, dass der hohe Anteil an privaten Krankenhäusern einen positiven Effekt \r\nauf die Teilnahme an klinische Prüfungen hat (kommerzielle Interessen, Marketing durch Studienteilnahme, \r\nAnbieten neuer Therapien). \r\nBlick auf die Reformen in Spanien* als Vorbild für Reformen in Deutschland:\r\n¸ Die spanische Arzneimittelbehörde (AEMPS, agencia espanola de medicamentos y productos sani-\r\ntarios) hat sich schon 2012 für die Harmonisierung (Voluntary Harmonisation Procedure, VHP) ausge-\r\nsprochen.\r\n¸ Der Ansatz „eine Studie, ein Antrag” wird schon seit Mai 2016 umgesetzt (early adoption of European \r\nclinical trial legislation), aktuelles Studienregister seit 2015.\r\n¸ Seit 2016 genügt in Spanien das Votum einer einzigen Ethikkommission (EK), auch bei multizentrischen \r\nStudien.\r\n¸ Verträge: In Deutschland muss der komplette Vertrag eingereicht werden, in Spanien muss nur der Bud-\r\ngetteil eingereicht werden.\r\n¸ Short study start-up timelines: Musterverträge bei AEMPS oder zumindest Mustervertragsklauseln \r\nals Verhandlungsgrundlage, es wird nur noch das Budget eingetragen. In Deutschland haben nicht alle \r\nPrüfzentren ein Vertrags-Template, Verträge müssen zeitintensiv die Verwaltungen durchlaufen. Einwilli-\r\ngungserklärung, die der DSGVO entspricht, als Mustertext der AEMPS.\r\n¸ Patienteninformationen: In Spanien deutlich kürzer und übersichtlicher (durchschnittlich 10 Seiten, in \r\nDeutschland sind es dagegen bis zu 25), die Vorgaben legen fest, dass der Text nur eine bestimmte Län-\r\nge haben darf, in Deutschland verlangen die EKs eine lange Fassung und zusätzlich eine Zusammen-\r\nfassung.\r\n*Quellen: LeonResearch, Sofpromed, Osborne Clarke, Laborjournal, MediCRO \r\nIn UK gibt es folgende positive Ansätze:\r\n¸ Ein Interactive Costing Tool über das NIH-Netzwerk sorgt für Kosten-Transparenz. Es gibt Strukturauf-\r\nschläge an bestimmten, besonders teuren Standorten wie etwa London. Das macht es einfach für Spon-\r\nsoren (darüber hat der vfa schon mit dem Fakultätentag gesprochen). \r\n¸ Es gibt einen Standard-Vertrag für alle NHS (mehr Info bei NIHR: Side Agreement, Costing Tool).\r\nDezentrale Studien –  \r\nEinsatz von Telemedizin und Telemonitoring\r\nBisherige Studiendurchführungen erfordern ein hohes Maß an Mobilität der Studienteilnehmer, teilweise \r\nmüssen weite Wegstrecken bewältigt werden. Die Anzahl der Visiten am Prüfzentrum übersteigt oft die \r\nBesuchsfrequenz einer Standardbehandlung. Die Pandemie der letzten Monate hat die Bedeutung dieses \r\nThemas unterstrichen. Zahlreiche klinische Prüfungen konnten unter Pandemiebedingungen nicht durchge-\r\nführt werden. \r\nViel Potenzial bieten in diesem Zusammenhang digitale Systeme zur Datenerfassung (Apps, eDevices etc.), \r\naber auch Telefon- bzw. Videovisiten/Telemedizin. Wünschenswert in diesem Zusammenhang ist z. B. die \r\nautomatisierte Datenübertragung an die Monitoring-Systeme der klinischen Prüfungen. Dies ist aber nach \r\naktueller Rechtslage nicht zulässig und sollte entsprechend gesetzgeberisch angepasst werden. Auch der \r\nEinsatz von „home nurses/flying study nurses“ ist von Bedeutung. Solche Instrumente sollten von den \r\nBehörden und Ethikkommissionen akzeptiert und in den entsprechenden Regularien (z. B. Bundesmantel-\r\nvertrag, Musterberufsordnung für Ärzte, Datenschutzrecht) berücksichtigt werden.\r\nDigitalisierung und Telemedizin ermöglichen zunehmend die Durchführung von dezentralen klinischen Prü-\r\nfungen. Der Trend hin zu dezentralen (oder virtuellen) klinischen Prüfungen wurde auch durch die Pandemie \r\nbeschleunigt. Da Patienten das Prüfzentrum nicht für Visiten aufsuchen konnten, wurden die Visiten durch \r\nTelefonate und Videovisiten ersetzt. Für solche dezentralen klinischen Prüfungen können im Vergleich zu \r\nzentral durchgeführten Prüfungen mehr Patientinnen und Patienten aus einer größeren und diverseren Popu-\r\nlation und mit einer breiteren regionalen Abdeckung rekrutiert werden. Damit erhöhen sich die Forschungs-\r\ngeschwindigkeit und die Entwicklung von Innovationen bei gleichbleibend hoher Qualität. \r\nUm dezentrale Prüfungen flächendeckend anbieten zu können, ist es erforderlich, den regulatorischen \r\nRahmen an diese Art der Prüfungen anzupassen. \r\n¸ An vorderster Stelle stehen dabei die Regelungen des Datenschutzes: Die Vorgaben sind teilweise \r\nsehr rigide, was die Datenerhebung und die Datenverarbeitung anbelangt. Vor allem die Struktur des Da-\r\ntentransfers im Rahmen einer dezentralen Prüfung passt oftmals nicht zu den strengen Datenschutzvor-\r\nschriften.\r\n¸ Eine weitere Hürde stellen die Vorbehalte der zuständigen Ethikkommissionen dar: Um eine Zustim-\r\nmung zu dezentralen Prüfungen zu ermöglichen, sollte eindeutig klargestellt werden, dass auch im de-\r\nzentralen Studiendesign die ICH-GCP-Prinzipien – Good Clinical Practice (GCP) des International Council \r\nfor Harmonisation (ICH) – eingehalten werden.\r\nDezentrale klinische Prüfungen können derzeit in der Praxis nicht durchgeführt werden, da rechtlich nicht ge-\r\nklärt ist, welches Zentrum letztlich die Verantwortung über die Durchführung der klinischen Prüfung trägt. \r\nEs sollte Ärztinnen und Ärzten sowie Kliniken, die aus eigener Initiative als Prüfer einer oder mehrerer klini-\r\nscher Prüfungen tätig werden möchten, ermöglicht werden, diesbezüglich aktiv auf Sponsoren zugehen zu \r\nkönnen. Bisher erfolgt die Auswahl der Prüfstellen durch die Sponsoren, die oft auf bekannte Netzwerke und \r\nEmpfehlungen bereits bekannter Prüfer zurückgreifen.\r\nDer erfolgreiche Einsatz von digitalen Angeboten in den letzten Jahren hat gezeigt, dass sich viele Schritte \r\nin der Patientenbetreuung auch virtuell durchführen lassen und dass dadurch der Zugang zu klinischen Prü-\r\nfungen für Patientinnen und Patienten außerhalb der Ballungsräume ermöglicht wird. Dies könnte helfen, \r\ndie Durchführung von klinischen Prüfungen in Zukunft nicht mehr zu großen Teilen räumlich an Prüfzentren \r\nin Ballungszentren binden zu müssen. \r\nPotenziell an solchen Studien Teilnehmende sind auch in kleineren Kliniken oder auf dem Lande zu finden. \r\nDiese können aber gegebenenfalls aufgrund der räumlichen Distanz an vielen Prüfungen nicht teilnehmen, \r\nda eine regelmäßige Anwesenheit im Prüfzentrum nicht zu realisieren ist. Gerade bei seltenen Erkrankun-\r\ngen ist es wichtig, mögliche Studienteilnehmende nicht aufgrund der räumlichen Distanz zu einem Prüfzen-\r\ntrum zu verlieren. Universitätskliniken, Prüfungen durchführende Plankrankenhäuser, weitere nicht-univer-\r\nsitäre Kliniken und Versorgungseinrichtungen ergänzen sich. Die hier gewonnenen kumulierten Datensätze \r\nkönnen die klinische Entwicklung unterstützen. Sie ermöglichen zugleich ein patientenfreundliches Design \r\nfür zukünftige (neue) klinische Prüfungen. \r\nDabei bedeutet eine Dezentralisierung keinesfalls eine komplette Verlagerung der klinischen Studien. Schon \r\naufgrund der vorhandenen Ressourcen ist es unabdinglich, dass Universitätskliniken, Prüfungen durchfüh-\r\nrende Plankrankenhäuser und etablierte Einrichtungen auch in Zukunft als primäre Prüfzentren agieren. Nie-\r\ndergelassene Ärztinnen und Ärzte übernehmen dann wichtige Teile von Untersuchungen im Rahmen der \r\nklinischen Prüfungen. Routinebefragungen, die keine physische Anwesenheit voraussetzen, können zudem \r\nvirtuell durchgeführt werden. Diese Arbeitsteilung kann die Unterstützung von Prüfzentren durch Übernah-\r\nme einzelner Aufgaben (z. B. Blutentnahme) oder die komplette Betreuung einzelner Teilnehmerinnen und \r\nTeilnehmer der Studie umfassen. \r\nRegulatorisch obliegt jegliche Verantwortung weiterhin dem Universitätsklinikum oder dem Prüfzentrum. \r\nSie sind dafür verantwortlich, die wissenschaftlich und rechtlich saubere Einbindung der niedergelassenen \r\nÄrztinnen und Ärzte zu gewährleisten. Gemäß ICH-GCP kann eine klinische Prüfung durch ein Team an der \r\nPrüfstelle (eine, nicht mehrere) durchgeführt werden. In diesem Fall ist der Prüfer dann für die Führung des \r\nTeams verantwortlich. \r\nEs ist rechtlich zu klären, ob die Möglichkeit der Delegation ärztlicher oder sonstiger Tätigkeiten an Personen \r\nerfolgen kann, die nicht unmittelbar an der Prüfstelle tätig sind. Ein Flächenland wie Bayern könnte dabei \r\nVorreiter sein und Richtlinien erarbeiten, wie Prüfungen zum Vorteil der Patienten auch außerhalb der \r\ngroßen Universitätskliniken (dezentral) durchgeführt werden können. Somit könnte die Versorgungs-\r\nqualität in der Fläche deutlich verbessert werden. Die Einbindung niedergelassener Ärztinnen und Ärzte in \r\ndezentrale Projekte zur klinischen Forschung kann es für junge Ärztinnen und Ärzte auch attraktiver machen, \r\nsich außerhalb der Ballungszentren niederzulassen (möglicher Lösungsansatz zur Landarztproblematik).\r\n\r\nMaßnahmen:\r\n¸ Technische Anbindung der niedergelassenen Ärztinnen und Ärzte und Krankenhäuser an das System der \r\nPrüfzentren (eine unproblematische Übertragung von Patientendaten muss gewährleistet sein).\r\n¸ Schaffung der technischen (und rechtlichen) Voraussetzungen, um Telemonitoring datenschutzkonform \r\nnutzen zu können. Dabei müssen sämtliche dafür verwendete elektronische Datenerfassungssysteme \r\n(auf Seiten des Sponsors und der Prüfstelle) nach den Vorgaben von GAMP®5 oder nach einem ver-\r\ngleichbaren Standard validiert sein. \r\n¸ Ressourcen für Prüfzentren, um die korrekte Durchführung der Studie durch die dezentralen Institutio-\r\nnen ausreichend überprüfen und begleiten zu können. Vorgaben, wie eine solche Begleitung auszuse-\r\nhen hat.\r\n¸ Schaffung einer verbesserten Patienteninformation zu den Angeboten und Schwerpunkten der Prüfzen-\r\ntren sowie einer breiteren Datengrundlage im Hinblick auf dezentral wohnende Patientinnen und Patien-\r\nten bei den Prüfzentren. Schaffung einer Datenbank oder einer Plattform für Patientinnen und Patienten, \r\nÄrztinnen und Ärzte, Krankenhäuser und Studienzentren.\r\n¸ Anpassung der Rechtslage, sodass dezentrale Ansätze bei klinischen Prüfungen möglich werden (bei-\r\nspielsweise Bundesmantelvertrag, Musterberufsordnung für Ärzte, Datenschutzrecht).\r\nKlinische Prüfungen:  \r\nPatienten-Perspektive/Patientenrekrutierung \r\nVon kommerziellen Sponsoren durchgeführte Prüfungen werden oft an vielen globalen Standorten durchge-\r\nführt. Ziel ist es, die statistisch benötigte Gesamtanzahl von Patientinnen und Patienten möglichst schnell \r\nzu erreichen und dabei die ethnischen Besonderheiten zu beachten, wenn in verschiedenen Ländern der \r\nErde eine Zulassung des Produkts angestrebt wird. Es werden keine „Länderkontingente“ reserviert, son-\r\ndern der Einschluss der Patientinnen und Patienten erfolgt in einem global kompetitiven Umfeld. Sobald die \r\nGesamtzahl erreicht ist, werden keine weiteren Patientinnen und Patienten aufgenommen. Jeder Tag über \r\nden geplanten Endtermin einer klinischen Studie hinaus führt zu zusätzlichen Kosten, welche durchaus bis zu \r\n1 Mio. € pro Tag betragen können. In Ländern mit langen – administrativ bedingten – Start-Up-Zeiten steht \r\nsomit ein kürzerer Zeitraum für die Rekrutierung zur Verfügung. Die im Rahmen des Projektmanagements \r\nvon Prüfungen zugesagten Patientenzahlen werden dann oft nicht erreicht. Neben der von den globalen \r\nPartnern als nicht zuverlässig eingeschätzten Leitung gefährdet dieses Nichterreichen der vom klinischen \r\nPrüfzentrum eingeplanten Fallzahlen die Finanzierung der vorgehaltenen Studieninfrastruktur. Da Sponsoren \r\nbei der Planung von klinischen Prüfungen viel Wert auf eine zügige und qualitativ hochwertige Durchführung \r\nlegen müssen (zentraler Key Performance Indicator „KPI“ der Pharmaunternehmen!), ergibt sich daraus eine \r\nmögliche Nichtbeachtung des Standortes bei künftigen Prüfungen.\r\nDie Bereitschaft für die Teilnahme an Prüfungen sollte auch auf Seiten der Patientinnen und Patienten so-\r\nwie der Ärztinnen und Ärzte gefördert werden. Erreicht werden kann dies vor allem durch mehr Aufklärung \r\nzu klinischen Prüfungen. Die pharmazeutische Industrie und die Medizinproduktehersteller sind gefordert, \r\nPatientenbelange vermehrt in den Prüfungsprotokollen zu berücksichtigen. Die Erfahrungen aus den vergan-\r\ngenen Jahren sowie der Pandemie haben gezeigt, dass vor allem die Zugänglichkeit für mögliche Studien-\r\nteilnehmende und deren Angehörige verbessert werden muss. Aufklärung und Informationen über geplante \r\nund laufende Prüfungen müssen laienverständlich aufbereitet und zugänglich gemacht werden. Dabei muss \r\nvor allem über das Studienziel, die eingesetzten Methoden, mögliche gesundheitliche Vorteile aber auch die \r\nbestehenden Risiken umfangreich informiert werden. Problematisch ist dabei vor allem, dass der (wichtige) \r\nEinsatz einer wissenschaftlich/medizinisch korrekten Sprache auf Laien oftmals abstoßend wirkt.\r\nInsgesamt ist eine positivere Sicht auf Studienteilnahmen in Deutschland erforderlich. Die Erkenntnis, dass \r\nder Einschluss in eine klinische Prüfung eine Therapieoption darstellt, ist vielen Betroffenen nicht bekannt \r\nund wird zum Teil auch von Ärztinnen und Ärzten nicht in Betracht gezogen oder ausreichend kommuniziert. \r\nHier überwiegt oftmals die Angst vor etwaigen Nebenwirkungen. Von besonderer Bedeutung sind hierbei \r\ndie behandelnden Hausärzte der betreffenden Zielgruppe. Diese sollten nach Möglichkeit die Teilnahme \r\n„ihrer“ Patientinnen und Patienten an klinischen Prüfungen unterstützen und befürworten. \r\nWichtige Impulse zur Ausgestaltung und dem Voranbringen einer solchen aktiven Partnerschaft mit Patien-\r\ntinnen und Patienten, Pflegepersonal und betreuenden Personen sowie Patientenvertretern setzt hier etwa \r\ndie „Allianz für Patientenbeteiligung in der Krebsforschung“.\r\nUm Erkrankten und Probanden den Zugang zu klinischen Prüfungen in größerem Umfang zu ermög-\r\nlichen und um Deutschland als kompetitiven und global führenden Standort für die Durchführung kli-\r\nnischer Prüfungen zu erhalten, sind alle Beteiligten aufgefordert, die Initiative zu ergreifen.\r\nMaßnahmen:\r\n¸ Förderung der Gesundheitskompetenz in der Bevölkerung, damit potenzielle Studienteilnehmende in \r\nder Lage sind, relevante Gesundheitsinformationen in einfacher Form zu finden, zu verstehen, zu beur-\r\nteilen und anzuwenden, etwa durch Aufklärungskampagnen (Print & Online) und Broschüren.\r\n¸ Patientenaufklärung: Nutzung standardisierter, kurzer (max. 10 Seiten) und leicht verständlicher \r\nPatientenaufklärungsbögen, etwa nach spanischem Modell.\r\n¸ Bundes- bzw. Landesregierungen müssen die finanzielle Unterstützung für Patientennetzwerke zur \r\nFörderung der Gesundheitskompetenz aktiv intensivieren und vorantreiben.\r\n¸ Sponsoren und Studienleiter müssen die Einbindung von Patientenvertretern in der \r\n\r\nPlanungsphase \r\nklinischer Prüfungen etablieren und verbessern, um patientenfreundlichere Prüfpläne (etwa durch die \r\nMinimierung belastender Untersuchungspunkte) zu ermöglichen.\r\n¸ Schaffung einer Plattform oder einer Datenbank für potenzielle Studienteilnehmende, in welcher \r\nalle klinischen Prüfungen, für die aktuell noch weitere Teilnehmende gesucht werden, für Laien verständ-\r\nlich dargestellt werden. Im Hinblick auf die Einfachheit und die Praktikabilität sollte zunächst eine eigen-\r\nständige Datenbank erstellt werden. Perspektivisch wären Schnittstellen zu CTIS wünschenswert, um \r\neine doppelte Datenpflege zu vermeiden. Aus kartellrechtlichen Gründen ist ein neutraler Träger, bei-\r\nspielsweise die Bundeszentrale für gesundheitliche Aufklärung (BZgA), wünschenswert. Schnittstellen \r\nin den Arztinformationssystemen sollten regelhaft vorgesehen werden, um Ärztinnen und Ärzte über \r\nlaufende Prüfungen direkt bei der Indikationsstellung zu informieren. \r\nMangelnde Transparenz bei den Patientenzahlen in \r\nForschungsprojekten der deutschen Universitätskliniken und \r\nOptimierung der klinikinternen Abläufe\r\nIm internationalen Vergleich bestehen in Deutschland gute Voraussetzungen für die klinische Forschung (u.a. \r\nhohe Bevölkerungsdichte, hohe Qualität der Universitäten und Gesundheitseinrichtungen). Die Anzahl klini-\r\nscher Prüfungen pro Kopf liegt in Deutschland nach Angaben des vfa jedoch hinter anderen EU-Ländern zu-\r\nrück. Zur Beurteilung der gegenwärtigen Situation sind aktuelle Patientenzahlen aller bayerischen Universi-\r\ntätskliniken und ihrer in Forschungsprojekte eingeschlossenen Patientinnen und Patienten erforderlich. \r\nZielführend wäre eine optimierte digitale Ausrüstung der Kliniken, sodass sowohl eine bessere „Zählung“ \r\nder Patientinnen und Patienten in den Forschungsprojekten, als auch eine bessere Machbarkeitsprüfung \r\ndurch die Kliniken möglich würde. Eine erhöhte Transparenz in diesem Bereich würde Bayern/Deutschland \r\nhelfen, mögliche Schwachstellen gezielt zu erkennen und zu beheben. Die korrekte Erfassung aller Eckdaten \r\nder klinischen Prüfungen kann als wichtiger Standortfaktor angesehen werden. \r\nViele Schritte der Studiendurchführung erfolgen unter engen Timelines. Dazu gehört z. B. die Vergabe der kli-\r\nnischen Prüfung an Prüfzentren, die üblicherweise basierend auf den Ergebnissen einer Machbarkeitsanaly-\r\nse („Feasibility“) erfolgt. Eingespielte, engverzahnte Abläufe innerhalb der klinischen Prüfzentren sind nötig, \r\num hier eine zeitnahe Abstimmung der verschiedenen internen Partner sicherzustellen. Diese Abstimmun-\r\ngen untereinander reichen von der Identifizierung des Patientenpools über  Rückmeldungen zum vorgese-\r\nhenen Studiendesign bis hin zu den im Anschluss oft sehr zeitintensiven Vertragsverhandlungen. Zeitnahe \r\nRückmeldungen entscheiden u.a. darüber, ob ein Prüfzentrum überhaupt für eine Studienteilnahme aus-\r\ngewählt wird. Eine lange Dauer der Vertragsverhandlungen kann dabei zu einer deutlich kürzeren Rekrutie-\r\nrungszeit führen. Eine erfolgreiche interne Abstimmung aller Beteiligten ist daher die Basis für eine erfolgrei-\r\nche Teilnahme an klinischen Prüfungen.\r\nDie Auswahl von klinischen Prüfzentren zur Teilnahme an einer klinischen Prüfung wird in vielen Pharmafir-\r\nmen inzwischen oft aus den – nicht in Deutschland ansässigen – Mutterhäusern oder über entsprechende \r\nVertragspartner (Contract Research Organizations, sog. „CROs“) organisiert. Damit unterliegt diese Vorlauf-\r\nphase global vorgegeben Prozessen und Zeitvorgaben, die für alle angesprochenen Länder gleich sind. Mit \r\noft sehr knappen Zeitfenstern von nur wenigen Wochen sind Länder oder Prüfzentren im Vorteil, die über gut \r\nabgestimmte interne Prozesse verfügen, die es ermöglichen, die abgefragten Details zeitnah zurückzumel-\r\nden. Diese Details beinhalten neben dem bestätigten Interesse zur Studienteilnahme auch Rückmeldungen \r\nzum vorgeschlagenen Studiendesign, Aussagen über die zur Verfügung stehenden personellen Ressourcen \r\nsowie mögliche Patientenfallzahlen. Während in vielen Ländern diese Daten bereits „per Knopfdruck“ abruf-\r\nbar sind, ist die Infrastruktur deutscher Prüfzentrum oft sehr granular und in jedem Haus anders aufgestellt. \r\nExemplarische klinikinterne Abläufe, die als „Zeitfresser“ agieren, sind beispielsweise Review-Komitees, \r\neine manuelle Auswertung von zu untersuchenden Patientenpopulationen sowie nicht abgestimmte Schnitt-\r\nstellen zwischen den potenziell beteiligten Abteilungen. Diese Problematik setzt sich dann oft im Verlauf der \r\nPrüfung fort, sodass ein vollständiges Rekrutierungspotenzial nicht ausgeschöpft werden kann. \r\nEine Anpassung der klinikinternen Abläufe ist dringend nötig, um den Anschluss an kompetitiv \r\nschneller agierende Länder nicht zu verpassen.\r\nMaßnahmen:\r\n¸ Untersuchung im Rahmen einer Studie an den Prüfzentren, ob die eingesetzte Software den Anforderun-\r\ngen der modernen Studienlandschaft gerecht wird. Gegebenenfalls inklusive eines Vergleichs mit inter-\r\nnational eingesetzten Softwarelösungen.\r\n¸ Überprüfung der in den Kliniken eingesetzten Software im Hinblick auf deren Leistungsumfang und Ver-\r\ngleichbarkeit (Gibt es gravierende Unterschiede in der Funktionalität?).\r\n¸ Es sollte beispielsweise möglich sein, entsprechende diagnostische Marker zur Identifizierung geeigne-\r\nter Patientinnen und Patienten für bestimmte klinische Prüfungen „auf Knopfdruck“ anzuwenden.\r\n¸ Nötigenfalls Einführung einer Richtlinie für Kliniksoftware (bestimmte Funktionen, die durch den Anbie-\r\nter gewährleistet sein müssen).\r\n¸ Prüfung der Kompatibilität unterschiedlicher Software (Können Prüfzentren untereinander Daten austau-\r\nschen? Sind solche Schnittstellen überhaupt notwendig?)\r\n¸ Anreize für die Anschaffung von CT-kompatibler Software geben.\r\n¸ Es wird empfohlen, die oft beobachtete „Silobildung“ zugunsten des gewünschten gemeinsamen For-\r\nschungsprojektes zu beenden. \r\n¸ Die Bundesregierung und die Landesregierungen sowie die zuständigen Ministerien sind aufgerufen, die \r\nDigitalisierung in diesem Bereich zu unterstützen und sie als eine Basis für wissenschaftliche Forschung \r\nzu empfehlen.\r\n¸ Bestimmte Funktionen sollten bei den eingesetzten Softwarelösungen in den Kliniken künftig gegeben \r\nsein, um die entsprechenden Daten schnell und präzise erheben zu können (vgl. Abschnitt „Mangelnde \r\nTransparenz zu Patientenzahlen in Forschungsprojekten der (bayerischen bzw. deutschen) Universitäts-\r\nkliniken“).\r\n¸ Es wird empfohlen, dass Prüfzentren sorgfältige und verlässliche Machbarkeitsprüfungen bezüglich des \r\nvorhandenen Patientenpools und insbesondere der zur Verfügung stehenden Ressourcen durchführen. \r\nEs sollte nachvollziehbar dargelegt werden, dass eine hohe geplante Rekrutierung auch durch das vor-\r\nhandene (oder eingeplante) Personal sorgfältig und im Rahmen der vorgesehenen regulären Arbeitszei-\r\nten bewältigt werden kann. Prüfungen sollten von den Prüfzentren unter dem Aspekt eines möglichst \r\nhohen Rekrutierungsbeitrages ausgewählt werden. Dies fokussiert den administrativen Aufwand und \r\nunterstützt – durch regelmäßigen Patienteneinschluss – eine qualifizierte Durchführung von klinischen \r\nPrüfungen.\r\nVertragliche Dokumente \r\nFür die Durchführung klinischer Prüfungen sind eine Reihe vertraglicher und sonstiger juristisch relevanter \r\nDokumente erforderlich, die aufgrund der möglichen Haftungsrelevanz entsprechend sorgfältig erarbeitet \r\nwerden müssen. \r\nImmer wieder kommt es hier zu recht umfangreichen und daher zeitintensiven Diskussionen zwischen den \r\nUnternehmen und potenziellen Prüfzentren, insbesondere mit Universitätskliniken. Oftmals werden diese \r\nDiskussionen auf akademischem Niveau geführt und die Praxisrelevanz für konkrete Projekte rückt dabei \r\nbisweilen stark in den Hintergrund. \r\nUm zu vermeiden, dass die Erstellung von erforderlichen Dokumenten unnötigerweise zum „bottleneck“ \r\nwird, wäre es wünschenswert, wenn es einen Konsens über notwendige Vereinbarungen gäbe, die auf Sei-\r\nten aller Beteiligter akzeptiert werden und somit nur noch in begründeten Einzelfällen intensive Verhandlun-\r\ngen erforderlich machen. Ziel sollte es dabei sein, Dokumente möglichst einfach und praxistauglich zu for-\r\nmulieren. Bereits vorhandene Musterklauseln (beispielsweise die des vfa und des MFT/KKS-Netzwerks) \r\nkönnen hier eine gute Basis sein.\r\nIn Spanien gibt es bereits entsprechende regional verbindliche Vertragsbestandteile, welche durch die Arz-\r\nneimittelbehörden vorgegeben sind und dem Standort einen enormen (zeitlichen) Vorteil bei der Planung \r\nund Durchführung klinischer Prüfungen verschaffen.\r\nPositiv zu erwähnen sind hier die Aktivitäten im Bayerischen Zentrum für Krebsforschung (BZKF). Gemein-\r\nsam mit sieben pharmazeutischen Unternehmen ist ein gemeinsamer Vertragsentwurf entwickelt worden, \r\nder für alle sechs Standorte der bayerischen Universitätskliniken gültig ist.\r\nVerbesserungen in diesem Bereich werden von mehreren Akteuren angestrebt. \r\n\r\nMaßnahmen:\r\n¸ Die Erstellung einer grundsätzlich von allen Seiten akzeptierten Vertragsvorlage für klinische Prüfungen, \r\nwelche von den Beteiligten verwendet werden kann, sofern die Vertragsparteien die Anwendung im Ein-\r\nzelfall als sinnvoll erachten. \r\n¸ Recherche zu allen Akteuren, die momentan an entsprechenden Entwürfen arbeiten.\r\n¸ Gemeinsame Ausarbeitung von Kriterien der tatsächlich notwendigen vertraglichen Regelungen durch \r\nUnternehmen und Prüfzentren aus dem öffentlichen (universitären und nicht-universitären) und privaten \r\nBereich als Grundlage für die Verträge oder modulare Ergänzung einer entsprechenden Vertragsvorlage. \r\nRechtliche Rahmenbedingungen, insbesondere die Vorgaben des Obersten Rechnungshofes, sind da-\r\nbei einzuhalten.\r\n¸ In der Vertragsvorlage sollte ein interessengerechter rechtlicher Rahmen zur Klärung von IP-Rechten und \r\nmöglichen Erfindungen im Rahmen der durchgeführten Prüfung enthalten sein.  \r\nEthikkommissionen \r\nDie Vielzahl von Ethikkommissionen (EKs) in Deutschland stellt im Hinblick auf eine harmonisierte Anwen-\r\ndung der Standards und der Vorgaben eine Herausforderung dar. Zudem führt die Eigenständigkeit der EKs \r\nhäufig zu unterschiedlichen Anforderungen und einer heterogenen Bewertungspraxis. Die Anforderungen \r\nder EK wurden mit denen der EU-CTR harmonisiert, EKs dürfen CTs eigentlich nur noch aus bestimmten \r\nVersagensgründen ablehnen. Ob sich dadurch in der Praxis eine Verbesserung ergibt, bleibt abzuwarten. \r\nWichtig wäre, dass die EKs, die sich an diesem Verfahren laut Geschäftsordnung beteiligen, einheitliche \r\nTemplates erarbeiten und diese dann gemeinsam als nationales Template akzeptieren. Die bereits erziel-\r\nten Fortschritte des Arbeitskreises Ethikkommission (AK EK) beim EMA-Template bzgl. „Site Qualification“ \r\nsind erfreulich. Bei der Einwilligungserklärung und der Einwilligung zu post-hoc-Analysen an Proben gibt es \r\nnoch Verbesserungsbedarf. Die Maßgaben der Entscheidungen müssen außerdem kommissionsübergrei-\r\nfend einheitlich und nachvollziehbar sein.\r\nDie CTs werden in Deutschland seit Inkrafttreten der EU-CTD nach einem Geschäftsverteilungsplan an die \r\nEKs vergeben. Der Sponsor weiß vorher nicht, an welche EK sein CT geht. Aktuell ist die Vergabe eines CT \r\nan eine bestimmte EK eine „Lotterie“. Hier hat sich in Deutschland durch die EU-CTD eine Verschlechterung \r\nergeben, da es keine Möglichkeit gibt, die EK zu wechseln. Ein Sponsor kann allerdings vorab mit seiner EK \r\nin Kontakt treten, indem er vorher scientific advice einholt. Würde man pro Indikation eine Kommission zu-\r\nteilen, kämen Prüfungen zu bestimmten Indikationen, für die eine aus Sicht des Sponsors dem Forschungs-\r\nvorhaben „eher kritisch gegenüberstehende“ EK zuständig ist, nicht mehr nach Deutschland.\r\n\r\nMaßnahmen:\r\n¸ Ethische Bewertung sollte ausschließlich mit einheitlichen und für sämtliche Ethikkommissionen gülti-\r\ngen medizinethikrelevanten Bewertungskriterien und Bewertungsmaßstäben auf der Grundlage der in \r\nder EU-Verordnung 536/2014 vorgegebenen Versagungsgründe erfolgen. \r\n¸ Einheitliche Einwilligungserklärung deutschlandweit abstimmen und verbindlich vorschreiben (nicht alle \r\nEK bekennen sich zur Einwilligungserklärung des Arbeitskreises Ethikkommission).\r\n¸ Einwilligung zu post-hoc-Analysen an Proben (Biobanking/Translational Medizin), ohne dass alle Ziele im \r\nVorhinein festgelegt werden müssen. Nur noch eine Einwilligung, die maximale Untersuchungsmöglich-\r\nkeiten auch in Zukunft erlaubt und lediglich die Analyse für „medizinfremde/nicht heilende“ Forschung \r\nausschließt.\r\n¸ Laufende Evaluation: Beobachtung, aus welchen Versagensgründen deutsche EKs CTs ablehnen und \r\nwie häufig die Option „Opt-out“ gewählt wird, wenn andere Mitgliedsstaaten reporting Member State \r\nsind. (Ggf. Anpassung der deutschen Regularien.) \r\n¸ Möglichkeiten zur Optimierung des EK-Verfahrens: Nur wenige EKs einbeziehen, die sich in diesem The-\r\nmenfeld professionalisiert haben. Alternativ verschiedene EKs, die sich themenbezogen spezialisieren \r\n(bspw. auf pädiatrische Prüfungen, ATMP-Prüfungen, Prüfungen mit Genbanken, PKH/PKE-Prüfungen \r\netc.), um auch innovative neue Studiendesigns schneller verstehen und bewerten zu können. Zuständig \r\nwäre der Gesetzgeber auf Bundesebene unter Zustimmung der Länder. Das Bundesministerium für Ge-\r\nsundheit müsste dazu einen entsprechenden Gesetzesentwurf erarbeiten. \r\nDatenschutz\r\nDatenschutz ist ein europaweites Thema. Die restriktive Handhabung in Deutschland erschwert eine besse-\r\nre Positionierung als Studienstandort im internationalen Vergleich. Dabei ist noch zu klären, wie die Industrie \r\ntrotz des Datenschutzes einen (anonymisierten) Zugang zu Daten bekommen kann, um in Deutschland for-\r\nschen zu können. Die Vereinheitlichung der Datenschutzklauseln für klinische Prüfungen in Deutschland und \r\nggf. entsprechend europäischer Benchmarks ist anzustreben. Es stellt sich die Frage, ob bei den Daten zwei \r\n„Prozessoren“ nötig sind, d.h. die Klinik (Patientendaten) und die Industrie (spezifische Studiendaten), oder \r\nob die Klinik in diesem Fall als Auftragsdatenverarbeiter auftritt und die Industrie nur als Prozessor agiert. Im \r\nMoment sind überwiegend Joint-Prozessor-Ansätze vorhanden. In der EU wird es unterschiedlich gehand-\r\nhabt. Hier sollte nach Möglichkeit ein Konsens gefunden werden, so dass für alle in Deutschland laufenden \r\nPrüfungen einheitliche Regeln gelten. \r\nBei (multizentrischen) Prüfungen könnte die Genehmigungsbefugnis bei einem Landesbeauftragten für Da-\r\ntenschutz (über die Zeit alternierend vorstellbar) oder – besser – beim Bundesbeauftragten gebündelt wer-\r\nden. Inzwischen hat sich erfreulicherweise eine Taskforce der Landesdatenschutzbehörden gebildet, damit \r\ndie Landesdatenschutzbehörden die komplexe Thematik gemeinsam angehen können. \r\nEin anderer Weg wäre, dass die Zuständigkeit mit Zustimmung der Länder auf die Bundesebene übergeht. \r\nDer Bundesbeauftragte für den Datenschutz und die Informationsfreiheit (BfDI) ist eine unabhängige eigen-\r\nständige oberste Bundesbehörde. \r\nDie Harmonisierung durch die EU-CTR ist positiv zu werten. \r\n\r\nMaßnahmen:\r\n¸ Einheitliche Datenschutz-Regelung für CTs in Deutschland etablieren.\r\n¸ Die Punkte zum Thema „Datenschutz“ in einem Vertragstemplate festhalten, das von allen beteiligten \r\nPrüfzentren und EKs für klinische Prüfungen akzeptiert wird.\r\n¸ Die Verbände sollten weiter auf einheitliche Datenschutz-Regelungen für CTs in Deutschland hinwirken. \r\nDiagnostische Tests\r\nBei der Etablierung neuer Targets und der Untersuchung neuer Wirkmechanismen spielen die Testung auf \r\nBiomarker und die potenzielle parallele Entwicklung eines Companion-Diagnostic-Tests zunehmend eine \r\nRolle. Für solche Fälle sind – je nach Anwendung und Einsatz der Biomarker-Testung – neben den Vorgaben \r\nder EU-CTR auch die der neuen IVDR-Verordnung (EU 2017/746) anzuwenden. \r\nDie erforderlichen Genehmigungsverfahren für Performance-Studien für in-vitro-diagnostische Tests sind \r\nderzeit mit einer langen Vorlaufzeit verbunden, – nicht zuletzt aufgrund von Verzögerungen bei der Verfüg-\r\nbarkeit des entsprechenden EUDAMED-Datenbank-Moduls und in Abwesenheit einer harmonisierten Vor-\r\ngehensweise auf europäischer Ebene. Dies führt bereits jetzt zu Verzögerungen bei Entwicklungsprogram-\r\nmen für Therapeutika, die auch Aspekte einer diagnostischen Performance-Studie unter IVDR beinhalten. \r\nIn der Konsequenz überdenken einige Pharmafirmen bereits den Einschluss europäischer Zentren in der-\r\nzeit anstehenden klinischen Studien. Dies trifft insbesondere auf Studien für innovative Arzneimittelkandida-\r\nten in Indikationen mit hohem medizinischem Bedarf zu, die besonders schnell entwickelt werden müssen.\r\nFolgende Maßnahmen könnten diesen Entwicklungen entgegenwirken: zum einen die europaweite Harmo-\r\nnisierung von Genehmigungsverfahren und der für eine diagnostische Performance-Studie einzureichenden \r\nDokumente, zum andereren eine bessere Abstimmung der Genehmigungsverfahren für klinische Arzneimit-\r\ntelstudien oder Performance-Studien für in-vitro-diagnostische Tests, die in Kombination mit Arzneimittel-\r\nstudien durchgeführt werden.\r\nWeiterhin wäre in diesem Zusammenhang eine verbindliche und abgestimmte Interpretation und Guidance \r\nauf europäischer Ebene hilfreich. Eine solche Guidance sollte klären, für welche Anwendungen diagnosti-\r\nscher Tests im Zusammenhang mit Arzneimittelstudien die IVDR-Verordnung in Betracht zu ziehen ist. Die \r\nArbeit der Medical Device Coordination Group (MDCG) ist in diesem Kontext ausdrücklich zu begrüßen. \r\nBislang fehlt jedoch ein Gremium, in dem Erkenntnisse und Erfahrungen seit Implementierung der EU-IVDR \r\nzusammengetragen und ausgewertet werden, um Verfahren rasch anpassen zu können.\r\nIm Hinblick auf die Attraktivität Deutschlands als Studienstandort sind zudem einige nationale Vorgaben \r\nhervorzuheben, die sich im europäischen Vergleich nachteilig auswirken. Hier wäre beispielsweise die im \r\nMPDG geforderte umfangreiche Dokumentation zur Qualifikation von Studienärztinnen und Studienärzten \r\nsowie klinischen Prüfstellen für diagnostische Performance-Studien zu nennen. Diese führt – wie die eben-\r\nfalls vorgeschriebene sequenzielle Einreichung von Studienanträgen bei Ethikkommissionen und regulatori-\r\nschen Behörden – zu im europäischen Vergleich längeren Vorlaufzeiten bei der Studienvorbereitung und so-\r\nmit späteren Studienstarts in Deutschland.\r\nMaßnahmen:\r\n¸ Eine weitere Verzögerung bei der Implementierung der EUDAMED-Datenbank auf europäischer und na-\r\ntionaler Ebene ist unbedingt zu vermeiden.\r\n¸ Die gemäß MPDG erforderliche Dokumentation zur Qualifikation von Studienärzten und von klinischen \r\nPrüfstellen für diagnostische Performance-Studien geht deutlich über die in anderen EU-Ländern gefor-\r\nderte Dokumentation hinaus. Hier ist eine Angleichung anzustreben, um Studienstarts in Deutschland in \r\neinem ähnlichen Zeitrahmen wie in anderen EU-Ländern zu ermöglichen. \r\n¸ Das MPDG schreibt für Studienanträge in Deutschland eine sequenzielle Einreichung bei Ethikkom-\r\nmissionen und den regulatorischen Behörden vor. In zahlreichen EU-Ländern ist jedoch eine  parallele \r\nEinreichung möglich. Dies sollte in Deutschland ebenfalls ermöglicht werden, um Studienstarts in \r\nDeutschland in einem ähnlichen Zeitrahmen wie in anderen EU-Ländern zu ermöglichen. \r\n¸ In Deutschland ist zurzeit eine Einreichung über das DIMDS-Portal erforderlich, für die Ethikeinreichun-\r\ngen ist dieses auch nach der Einführung von EUDAMED erforderlich.\r\n¸ Das DIMDS-Portal muss benutzerfreundlicher gestaltet werden. Insbesondere sollte es möglich sein, \r\nmehrere generelle Accounts pro Firma anzulegen, die Zugriff auf alle für eine Firma eingereichten Anträ-\r\nge erlauben.\r\n¸ Eine einheitliche Interpretation und abgestimmte Bewertung von Studienanträgen unter EU-IVDR in den \r\nEU-Ländern ist für die Attraktivität von Europa als Studienstandort entscheidend. Ausreichende Vertre-\r\ntung der deutschen Behörden in der Gremienarbeit auf EU-Ebene z. B. im Rahmen der Medical Device \r\nCoordination Group (MDCG) und in den EMA Working Groups ist daher unbedingt erforderlich.\r\nStrahlenschutz\r\nSeit dem 31.12.2018 gilt ein neues deutsches Strahlenschutzgesetz, durch das Fristen für das Anzeige- bzw. \r\nGenehmigungsverfahren für klinische Studien mit ionisierender Strahlung eingeführt wurden. Davor wa-\r\nren fehlende Fristen für die strahlenschutzrechtliche Genehmigung oft ein Grund, CTs nicht in Deutschland \r\ndurchzuführen. Das neue System funktioniert trotz seiner Komplexität recht gut, an weiteren Verbesserun-\r\ngen im Detail wird gearbeitet. Das BfS ist inzwischen sehr kooperativ und sehr bemüht, die Fristen zu hal-\r\nten. Auch die Homepage wurde deutlich verbessert und ist serviceorientiert. \r\nDas BMU hat eine Übertragung des Strahlenschutzes bei klinischen Studien vom BfS an das BfArM abge-\r\nlehnt, obwohl das BfArM seine Bereitschaft bekundet hat, diese Aufgabe bei entsprechender Personalauf-\r\nstockung zu übernehmen. In den nächsten Jahren ist nicht mit einer Änderung zu rechnen. In Deutschland \r\nmuss – anders als bei anderen Mitgliedstaaten – zusätzlich zur CTIS-Einreichung noch ein Antrag beim BfS \r\ngestellt werden. Die Software für Deutschland (PANDA) soll auch die Weiterleitung an das BfS übernehmen.\r\n\r\nMaßnahmen:\r\n¸ Übertragung des Strahlenschutzes bei Klinischen Studien vom BfS an das BfArM. Beim BfArM ist für \r\ndiese Aufgabe zusätzliches Personal erforderlich. Dies wäre eine Erleichterung für Sponsoren, die klini-\r\nsche Prüfungen mit radioaktiven Arzneimitteln planen bzw. durchführen, oder für klinische Prüfungen, in \r\ndenen nicht-routinemäßige Untersuchungen mit ionisierender Strahlung vorgesehen sind.\r\n¸ Alternativ könnte das Verfahren beim BfS über eine Anpassung des Strahlenschutzrechts in das Verfah-\r\nren bei CTs nach EU-CTR integriert werden. 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Eine Nutzung ist nur im urheberrechtlich zulässigen Rahmen erlaubt.","text":"Gemeinsame Erklärung zu den Auswirkungen des GKV-FinStG\r\n\r\nEin nachhaltiges und finanzierbares Gesundheitssystem, das Fortschritt und Patientenorientierung in der \r\nMedizin fördert und den Zugang zu innovativer Diagnostik und Therapie einschließlich digitaler Innovationen \r\nfür alle Patientinnen und Patienten ermöglicht, ist das Leitbild der Partner des Bayerischen Pharmagipfels. \r\nDie Stärkung des Standortes Bayern und die zukunftssichere Arzneimittelversorgung in Bayern sind ihre we-\r\nsentlichen Ziele.\r\nAm 12. November 2022 trat das Gesetz zur finanziellen Stabilisierung der gesetzlichen Krankenversicherung \r\n(GKV-Finanzstabilisierungsgesetz, GKV-FinStG) in Kraft. Zur Deckung des GKV-Defizits wurden u.a. weitrei-\r\nchende Sparmaßnahmen im Arzneimittelbereich eingeführt, bspw. die befristete Erhöhung des Herstellerra-\r\nbattes von 7 auf 12 Prozent und die Verlängerung des Preismoratoriums bis 2026. Während diese Maßnah-\r\nmen kurzfristig wirken, wurden durch das GKV-FinStG auch gravierende strukturelle Änderungen am seit \r\n2011 bestehenden Bewertungs- und Preisfindungssystem des AMNOG vorgenommen.\r\nAll diese Änderungen treffen die Unternehmen der Pharma- und Biotech-Branche in einer Zeit, in der sich \r\ndie wirtschaftlichen Rahmenbedingungen in Deutschland deutlich verschlechtern. Die massiv gestiegenen \r\nEnergiekosten und stockende Lieferketten wirken sich auf viele Kostenfaktoren in der Lieferkette aus und \r\ntreiben die Inflation deutlich.\r\nSowohl der Freistaat Bayern als auch die Biotech- und Pharma-Unternehmen betonen, dass die Gewährleis-\r\ntung der Stabilität der gesetzlichen Krankenversicherung, die die Basis des deutschen Gesundheitssystems \r\ndarstellt, von immenser Bedeutung ist. Angesichts der finanziellen Schieflage der gesetzlichen Kranken-\r\nkassen müssen alle Leistungsbereiche auf Wirtschaftlichkeitsreserven überprüft werden; Sollte der Bun-\r\ndesgesetzgeber eine weitere Belastung der Arzneimittelhersteller vorsehen, ist  zu berücksichtigen, dass \r\ndie Pharma- und Biotech-Branche bereits seit Jahren einen weit überdurchschnittlichen Beitrag erbringt \r\n(2010 – 2020: 72 Mrd. Euro)1. \r\nDas GKV-FinStG hat – auch mangels eines Dialogs mit den Beteiligten – wesentliche Chancen zur nachhal-\r\ntigen Stabilisierung der Finanzierung der gesetzlichen Krankenversicherung verpasst. Während verfassungs-\r\nrechtlich gebotene Maßnahmen, wie die Sicherstellung ausreichender Beiträge für die Bezieher von Grundsi-\r\ncherungsleistungen durch den Bund, auf der Einnahmenseite unterlassen wurden, lassen die vorgesehenen \r\nEinsparmaßnahmen auf der Ausgabenseite eine hinreichende Auseinandersetzung mit ihren Konsequenzen \r\nfür die Versorgung vermissen und beruhen zudem auf falschen Prämissen.\r\nDas GKV-FinStG – Hemmschuh für sichere \r\nArzneimittelversorgung und Innovationen\r\n1. Behauptungen statt Evidenz in der Begründung: \r\nDie Aussage der Gesetzesbegründung, wonach eine „erhebliche Ausgabendynamik“ eine „Stabilisie-\r\nrung“ der Ausgaben notwendig mache, fehlt die empirische Grundlage. Vielmehr bewegt sich der Anteil \r\nder Arzneimittelausgaben an den GKV-Gesamtausgaben in den letzten 10 Jahren auf gleichem Niveau \r\n– etwa 16 % insgesamt und 11 % für die pharmazeutischen Hersteller. In den Jahren 2009 – 2021 sind \r\ndie Arzneimittelausgaben schwächer gestiegen als die ärztlichen Leistungsausgaben und die gesamten \r\nGKV-Leistungsausgaben. Der starke Anstieg der Arzneimittelausgaben in der Pandemie (2021) ist durch \r\nSonderfaktoren zu erklären. Werden diese herausgerechnet, befindet sich das Ausgabenwachstum im \r\nRahmen. Das vorläufige Finanzergebnis der GKV zeigt, dass Arzneimittelausgaben real gesunken sind, \r\nda das nominale Wachstum von 4,8 %2 unterhalb der Geldentwertung von 6,9 %3 liegt. Auch bei isolier-\r\nter Betrachtung der patentgeschützten Arzneimittel ist über einen längeren Zeitraum keine Ausgaben-\r\ndynamik erkennbar. \r\n2. Gefahren für die Patientenversorgung und den Pharma- und Biotechstandort Deutschland: \r\nDie arzneimittelrelevanten Änderungen, insbesondere am AMNOG-Verfahren, bergen die Gefahr erheb-\r\nlicher negativer Auswirkungen auf die Versorgungsqualität und -sicherheit von Arzneimitteln in Deutsch-\r\nland. Der Grund dafür sind massive Eingriffe in den etablierten Preisfindungsprozess, die auch bei Präpa-\r\nraten mit im AMNOG-Verfahren anerkanntem Zusatznutzen zu erheblichen Preiseinbußen führen und es \r\ndaher in vielen Fällen wirtschaftlich unrentabel machen können, neue Produkte auf den deutschen Markt \r\nzu bringen. Es besteht die begründete Gefahr, dass viele innovative Arzneimittel in Deutschland entwe-\r\nder später oder überhaupt nicht mehr verfügbar sein werden. Bisher stehen Arzneimittel den Patienten \r\nin Deutschland sehr früh zur Verfügung.4 \r\n3. Arzneimittel sowie Biotech- und Pharma-Branche sind Schlüsselbranchen des 21. Jahrhunderts, \r\nein entscheidender Wachstumsmotor und nicht bloßer „Kostenfaktor“: \r\nHohe Wertschöpfung und Innovationsfähigkeit, hohe Forschungs- und Entwicklungs-Investitionsquo-\r\nten, wenig CO2-Ausstoß5, gute und sichere Arbeitsplätze, bei hohem Frauenanteil6. Innovative Arznei-\r\nmittel haben großen Mehrwert nicht nur für die erkrankten Menschen, sondern für die gesamte Gesell-\r\nschaft. In der Corona-Pandemie hat die Biotech- und Pharma-Industrie ihre Bedeutung wie unter einem \r\nBrennglas deutlich gemacht. Ohne die Innovationen aus den hiesigen Laboren für diagnostische Tests, \r\nImpfstoffe und Therapien hätte die Pandemie in Deutschland hunderttausende zusätzliche Todesopfer \r\ngefordert7 und noch viel größere wirtschaftliche Schäden verursacht. Was es für die Volkswirtschaft be-\r\ndeutet, wenn solche Innovationen auch noch aus Deutschland kommen, hat die Firma  BioNTech ein-\r\ndrucksvoll vorgeführt. \r\nDie Maßnahmen des GKV-FinStG reduzieren den Spielraum dieser hochinnovativen Industrien für In-\r\nvestitionen in den Standort und Arbeitsplätze in Deutschland. Sie sorgen dafür, dass Unternehmen ihre \r\nKosten für Forschung und Entwicklung neuer Arzneimittel nicht mehr refinanzieren können und diese \r\nzukünftig dem deutschen und europäischen Markt nicht mehr zur Verfügung stehen werden. Zudem \r\nuntergraben sie langfristig das Vertrauen und die Investitionssicherheit und sorgen damit dafür, dass \r\nDeutschland im internationalen Vergleich mit Regionen wie den USA oder Asien weiter abfällt. Dabei \r\nsind gerade die Biotech- und Pharma-Industrie eine Schlüsselbranche für die deutsche Wirtschaft. \r\n\r\nBereits im Zuge des Gesetzgebungsprozesses haben nicht nur die Pharma- und Biotech-Industrie, sondern \r\nauch die Bundesländer, Wissenschaftlerinnen und Wissenschaftler, Fachgesellschaften sowie Patientenor-\r\nganisationen vor teils gravierenden Folgen der pharmarelevanten Regelungen des GKV-FinStG für die Arz-\r\nneimittelversorgung und den Forschungsstandort Deutschland gewarnt. Dennoch hat der Gesetzgeber kei-\r\nne nennenswerten Änderungen an dem ursprünglichen Entwurf vorgenommen.\r\nInzwischen lassen sich die ersten Auswirkungen des Gesetzes im Versorgungsalltag beobachten. So kam \r\nes zu einzelnen Fällen, in denen Produkte in Deutschland nicht auf den Markt gebracht oder vom Markt ge-\r\nnommen wurden.\r\nDas wahre Ausmaß der Schäden wird sich erst zeitverzögert vollumfänglich zeigen. Die vom Gesetzgeber \r\nvorgeschriebene Evaluation wird die Auswirkungen in ihrer vollen Trageweite noch nicht erfassen können. \r\nEntscheidungen über zukünftige Zulassungsanträge und Produkteinführungen haben einen Vorlauf von Jah-\r\nren. Auch die Folgen ausbleibender Investitionen oder Standortverlagerungen zeigen sich oftmals erst Jahr-\r\nzehnte später, wie etwa die Abwanderung der deutschen Antibiotika-Produktion seit den 1990er Jahren, die \r\nzu strategischen Abhängigkeiten in der Produktion von Drittstatten wie China und Indien sowie zu Liefer-/\r\nVersorgungsengpässen bei Antibiotika beigetragen hat. \r\nDer Bund darf nicht abwarten, bis irreparabler Schaden für Patientinnen und Patienten eingetreten ist. Er \r\nmuss heute gegensteuern. Ansonsten droht auch bei den innovativen Arzneimitteln in Zukunft eine Situati-\r\non, die schon heute mit den Versorgungsengpässen im Bereich der Generika zu beobachten ist.\r\nForderungen des Bayerischen Pharmagipfels  \r\nan den Bund:\r\n¸ Wiederaufgreifen eines Pharmadialogs auf Bundesebene, um gemeinsam tragfähige Lösungen \r\nzu entwickeln: \r\nDer Bundesgesetzgeber hat es versäumt, mit der Pharma- und Biotech-Industrie in den Dialog zu treten, \r\nwie das auch vom Freistaat Bayern fortlaufend gefordert und mit dem Bayerischen Pharmagipfel aktiv \r\nvorgelebt wird.\r\n\r\n¸ Keine weiteren Sparmaßnahmen bis zu einer Evaluierung der bereits getroffenen Maßnahmen \r\nEs bedarf zunächst einer hinreichenden Auseinandersetzung mit den Auswirkungen der  Maßnahmen \r\ndes GKV-FinStG und keiner weiteren, vorschnellen Regelungen mit weiteren Gefahren für die Versor-\r\ngungssicherheit.\r\n\r\n¸ Gesetzliche Korrektur der AMNOG-Maßnahmen des GKV-FinStG und Weiterentwicklung des \r\nAMNOG, die auch weitergehenden Änderungsbedarfen gerecht wird („AMNOG 2025“):\r\nFür einige in der Gesetzesbegründung und den parlamentarischen Beratungen genannten Herausforde-\r\nrungen ständen mildere Mittel als hoheitliche Eingriffe in die Ermittlung nutzengerechter Erstattungsbe-\r\nträge zur Verfügung. So wird beispielsweise bislang vorhandene Evidenz wie etwa aus Registern nur un-\r\nzureichend für die Nutzenbewertung herangezogen. Es bedarf daher eines Dialogformates, in dem eine \r\nsachgerechte Fortentwicklung des AMNOG unter Einbezug der Expertise aller Beteiligten und externer \r\nwissenschaftlicher Beratung erfolgen kann.\r\n\r\n¸ Überprüfung und Neujustierung der Preisregulierungsmechanismen:\r\nIm Folgenden wird die Wirkungsweise der einzelnen Maßnahmen des Gesetzes im Arzneimittelbereich \r\ngenauer betrachtet. Es ist wichtig, jede Maßnahme des GKV-FinStG zu analysieren, um Lösungen für \r\nReformen aufzuzeigen. Ein Aspekt, der in der Diskussion um das GKV-FinStG aus unserer Sicht zu wenig \r\nBeachtung findet, ist, dass die Regelungen kumulativ wirken können. Dadurch können sich die Risiken \r\nfür die Patientenversorgung erhöhen und der Schaden für den Pharma- und Biotechstandort Deutsch-\r\nland potenzieren.\r\nPositionen und Forderungen des  \r\nBayerischen Pharmagipfels zum GKV-FinstG:\r\n1. Orphan Drugs \r\n(§ 35 a Abs. 1 SGB V) \r\nRegelung im GKV-FinStG:\r\nDas GKV-FinStG sieht eine Absenkung der Umsatzschwelle für Orphan Drugs bei der Nutzenbewer-\r\ntung von vormals 50 auf 30 Mio. Euro vor. Präparate, die diese Schwelle überschreiten, müssen sich einer \r\nregulären Nutzenbewertung unterziehen und werden wie alle anderen Arzneimittel im AMNOG behandelt. \r\nMit der Absenkung der Umsatzschwelle werden künftig deutlich mehr Orphan Drugs das reguläre Nutzen-\r\nbewertungsverfahren durchlaufen müssen.\r\n\r\nPosition des Bayerischen Pharmagipfels:\r\nDie Besonderheiten von Orphan Drugs werden grundsätzlich im AMNOG berücksichtigt. Orphan Drugs \r\nmüssen bereits im Rahmen der Zulassung zeigen, dass entweder noch keine zufriedenstellende Methode \r\nfür die Diagnose, Verhütung oder Behandlung des betreffenden Leidens zugelassen wurde oder – sofern \r\neine solche Methode besteht – sie einen signifikanten klinischen Nutzen gegenüber der Vergleichstherapie \r\nhaben. Der Ausweisung als Orphan Drug durch die europäische Zulassungsbehörde EMA liegt damit fak-\r\ntisch eine Zusatznutzenbewertung zugrunde. Im AMNOG Verfahren gilt ihr Zusatznutzen deshalb bereits als \r\nbelegt. Der G-BA bewertet in diesen Fällen lediglich das Ausmaß des Zusatznutzens.\r\nMuss das reguläre Nutzenbewertungsverfahren durchlaufen werden, so liegt die Herausforderung bei Or-\r\nphan Drugs in der Evidenzgenerierung. Dabei hängt die Generierung von Evidenz für Orphan Drugs, die den \r\nAnforderungen der AMNOG-Methodik genügt, nicht vom Umsatz des Präparates ab. Insbesondere bei Or-\r\nphan Drugs können keine direkten Ableitungen von Umsatz auf die Verordnungshäufigkeit getroffen wer-\r\nden. Hochpreisige Spezialpräparate für extrem seltene Erkrankungen können auch mit sehr geringen Verord-\r\nnungsmengen Umsätze über 30 Mio. Euro erzielen. Auch ist es ein Missverständnis, dass die Probleme der \r\nEvidenzgenerierung bei vielen Orphan Drugs allein mit der geringen Patientenzahl zusammenhängen. Bei kli-\r\nnischen Studien ist es internationaler Standard, bei der Gestaltung des Studiendesigns auch die Interessen \r\nder Probanden zu berücksichtigen. Bei tödlichen Erkrankungen ohne zufriedenstellende Methode für die Be-\r\nhandlung des Leidens – eine bei Orphan Drugs häufige Konstellation – ist eine Placebo-Gruppe schlicht un-\r\nethisch. Zudem ist die Freiwilligkeit der Studienteilnahme ein weiterer zentraler ethischer Grundsatz. Auch \r\ndies setzt dem Studiendesign Grenzen. Während die EMA diesen Besonderheiten Rechnung trägt, ist die \r\nBewertungsmethodik des AMNOG nicht darauf ausgerichtet. \r\nViele Orphan Drugs, auch solche, die bereits in der Versorgung angekommen sind, laufen damit Gefahr, ih-\r\nren Zusatznutzen gemäß der strikten G-BA-Methodik für Non-Orphan Produkte nicht belegen zu können. \r\nDas wird wiederum dazu führen, dass in den Preisverhandlungen nur noch Erstattungsbeträge gewährt wer-\r\nden, die einen Weitervertrieb in Deutschland wirtschaftlich schwierig bis unmöglich machen. Dies gilt umso \r\nmehr, als Orphan Drugs auch von anderen Regeln negativ betroffen sein können (AMNOG-Leitplanken, \r\nKombirabatt, erhöhter Herstellerrabatt, Verwurfsrabatt, Preis-Mengen-Vereinbarungen, Verkürzung der frei-\r\nen Preisbildung etc. = Problem der Kumulation der Regelungen).  \r\n\r\nFür Pharma- und Biotechnologie-Unternehmen geht somit ein wichtiger wirtschaftlicher Anreiz verloren, in \r\nForschung und Entwicklung von Arzneimitteln für kleine Patientengruppen zu investieren, was sich nachtei-\r\nlig auf die Versorgung von Patientinnen und Patienten mit seltenen Leiden auswirkt. Dabei ist der medizini-\r\nsche Bedarf nach wirksamen Medikamenten für seltene Erkrankungen weiterhin hoch. Bisher gibt es erst \r\nfür ungefähr zwei Prozent der ca. 8.000 bekannten seltenen Erkrankungen zugelassene Medikamente.\r\n\r\nForderung des Bayerischen Pharmagipfels:\r\nDie Absenkung der Umsatzschwelle ist rückgängig zu machen.\r\n\r\n2. Kombinationsabschlag \r\n(§§ 35a Abs. 3 Satz 4 SGB V, 130e SGB V)\r\nRegelung im GKV-FinStG:\r\nDas GKV-FinStG sieht einen zusätzlichen Abschlag von 20 Prozent des Abgabepreises vor, wenn Arznei-\r\nmittel mit neuen Wirkstoffen in einer vom G-BA nach § 35a Abs. 3 Satz 4 SGB V benannten Kombination ein-\r\ngesetzt werden. Dies gilt dann nicht, wenn der G-BA auf Antrag eines oder mehrerer betroffener Unterneh-\r\nmen festgestellt hat, dass die Kombination einen mindestens beträchtlichen Zusatznutzen erwarten lässt.\r\n\r\nPosition des Bayerischen Pharmagipfels:\r\nDie Einführung eines Kombinationsabschlags ist nicht erforderlich.\r\nDie Regelung stellt auf zuvor vom G-BA zu benennende und laut arzneimittelrechtlicher Zulassung ausdrück-\r\nlich erwähnte Kombinationen ab. Bei den Preisverhandlungen im AMNOG werden die Kosten für die kombi-\r\nnierte Anwendung von Arzneimitteln bereits vollständig berücksichtigt.\r\nEin zusätzlicher Kombinationsabschlag ist zudem schädlich, weil er Anreize zur Erforschung von Kombi-\r\nnationen mindert. Kurzfristig könnten Kombinationstherapien den deutschen Markt verlassen oder \r\nnicht mehr eingeführt werden. Langfristig wird das Angebot an Kombinationstherapien sinken, da \r\nForschungs- und Entwicklungs-Investitionen in sie an Attraktivität verlieren. Damit verlieren Patientin-\r\nnen und Patienten eine wichtige Therapieoption in spezifischen Bereichen wie Onkologie und HIV, in denen \r\nKombinationstherapien essentiell sind, um die Überlebensdauer zu verlängern und Krankheitsfolgen zu lin-\r\ndern. Zudem geht auch für die pharmazeutische Forschung eine wichtige Erkenntnisquelle verloren. \r\nDarüber hinaus gibt es rechtliche Bedenken bei der Implementierung. Fraglich ist, ob ein solcher, vom \r\nNutzen entkoppelter pauschaler Eingriff vor dem Hintergrund einer wertbasierten Preissystematik rechts-\r\nkonform ist. Mit einer auf Nutzenbewertung basierten Preisverhandlung steht bereits ein adäquates Mittel \r\nzur Berücksichtigung des Kombinationseinsatzes zur Verfügung. Ein zusätzlicher pauschaler Abschlag ist ein \r\nunverhältnismäßiger Eingriff und eine unnötige Doppelregulierung der Preismechanismen.\r\nIn Anbetracht der Tatsache, dass der Erstattungsbetrag bereits in der Verhandlung mit dem GKV-SV oder \r\neinem Schiedsstellenverfahren festgelegt wurde, kann ein zusätzlicher pauschaler Abschlag zu rechtlichen \r\nUnsicherheiten führen. Gerade wenn ein Arzneimittel zunächst als Monopräparat zugelassen, nutzenbewer-\r\ntet und bepreist wurde, ist zu dem Zeitpunkt noch nicht absehbar, ob und wann dieses Arzneimittel Teil einer \r\nKombinationstherapie werden könnte. Wenn zu einem bereits nutzenbewerteten Arzneimittel ein weiteres \r\nPräparat als Kombination gegeben wird und dadurch auch ein Abschlag auf das schon im Markt befindliche \r\nProdukt anfällt, ist das für den Hersteller des initialen Monopräparats nicht absehbar oder kalkulierbar. Es \r\nfehlt somit jegliche Planungssicherheit.8\r\n\r\nIm Übrigen ist die Höhe des Pauschalabschlags von 20 Prozent ökonomisch nicht nachvollziehbar. Sie ist \r\nauch in der Gesetzesbegründung nicht wissenschaftlich hergeleitet oder begründet.\r\nSchließlich zeichnen sich jetzt schon große Hürden für die praktische Umsetzung ab: Die reine Verordnung \r\nzweier oder mehrerer Produkte ist nicht per se als Kombination anzusehen. Es gibt keine eindeutigen Krite-\r\nrien, wann eine Monotherapie, und wann eine Kombination vorliegt.\r\n\r\nForderungen des Bayerischen Pharmagipfels:\r\n¸ Der Kombinationsabschlag ist zu streichen. Er ist in der jetzigen Form nicht nur nicht erforderlich, \r\nsondern auch nicht einheitlich umsetzbar.\r\n¸ Zumindest müssen der Begriff der Kombinationstherapie daher klar definiert und abgegrenzt sowie die \r\nkonkreten Kombinationstherapien in abschließenden Positivlisten fixiert werden. Ausgenommen von \r\nsolch einer Positivliste und damit der Anwendung des pauschalen Kombinationsrabatts müssen zudem \r\nSondersituationen sein, in denen beide Hersteller als Partner einer neuen Kombinationstherapie parallel \r\ndas AMNOG-Verfahren durchlaufen, da hier der Zusatznutzen beider Arzneimittel bereits explizit in der \r\nKombination bewertet ist, was sich für beide Hersteller in der Regel direkt preisreduzierend im Erstat-\r\ntungsbetrag widerspiegelt. \r\n¸ Nicht nur relevante Kombinationen sind vorab vom G-BA zu definieren, sondern auch, in welchem An-\r\nwendungsgebiet diese indiziert sind. Die Erhebung und Übermittlung des Anwendungsgebiets an die \r\nKrankenkasse ist derzeit jedoch nicht vorgesehen. Eine derartige Information ist weder auf dem Rezept \r\nnoch in den Abrechnungsdaten inbegriffen. Eine Differenzierung nach Indikation wäre aber zwingend \r\nnotwendig, um die Abschläge im Nachgang korrekt und für Hersteller nachvollziehbar abzurechnen. \r\n\r\n3. Substitution von Biosimilars in Apotheken \r\n(§ 129 Abs. 1a SGB V)\r\nRegelung im GKV-FinStG:\r\nDas GKV-FinStG verlängert die Frist, in der der G-BA unter Auswertung der erheblichen Einwände von Sach-\r\nverständigen der medizinischen Wissenschaft und Praxis, von Biotech- und Pharma-Unternehmen sowie \r\nvon den Berufsvertretungen der Apotheker Hinweise zur automatischen Substitution von biologischen Arz-\r\nneimitteln in Apotheken geben soll, bis zum 16. August 2023.  \r\n\r\nPosition des Bayerischen Pharmagipfels:\r\nEine solche Fristverlängerung stellt zwar zumindest die Gelegenheit einer intensiveren und wirkstoffbezo-\r\ngeneren Prüfung dar. Dennoch ist eine komplette Aufhebung der gesetzlichen Vorgabe der Substitution von \r\nBiologika in der Apotheke erforderlich, die den Krankenkassen ebenfalls den Weg zu exklusiven Ausschrei-\r\nbungen ebnen würde. \r\nSparmaßnahmen und Mehrfachregulierungen sind eine wesentliche Ursache für Engpässe. Daher sollten \r\ndie Instrumente, die zu einer Marktverengung und einer immer wieder prekären Versorgungslage bei Generi-\r\nka geführt haben, nicht in gleicher Weise auf den besonders versorgungssensiblen Markt der Biologika über-\r\ntragen werden. Sonst droht auch in diesem Versorgungsbereich die irreversible Verdrängung von europäi-\r\nschen Herstellern aus dem Markt durch Abwanderung von Produktionskapazitäten und Know-how. Die zu \r\nerwartenden Auswirkungen zeigen die kürzlich dokumentierten Engpässe bei Fiebersäften, Antibiotika und \r\neinigen Krebstherapeutika. Dies würde zudem die Bestrebungen Deutschlands sowie der EU nach größe-\r\nrer Autonomie und das Ziel konterkarieren, Deutschland zum international führenden Biotechnologie-Stand-\r\nort zu machen. \r\nZudem würde die Substitution von Biosimilars in Apotheken kaum zu weiteren Einsparpotentialen im Bio-\r\npharmazeutika-Sektor führen. Aktuelle Zahlen für den Bereich der Biosimilars in parenteralen Zubereitungen \r\nzeigen, dass genau diejenigen Biosimilars, die der G-BA jetzt für die Substitution freigeben soll, dem Ge-\r\nsundheitssystem bereits sehr hohe Einsparungen bringen. Der Biosimilar-Markt funktioniert, der Biophar-\r\nmazeutika-Wettbewerb ist bereits im vollen Gange. Nicht nur erreichen die meisten Nachahmerproduk-\r\nte Verordnungsquoten von 70 bis gar über 90 Prozent.9 Mit der Änderung des AM-RL § 40a (neu) im Jahr \r\n2021 (Hinweise zur wirtschaftlichen Verordnung von Biopharmazeutika für Ärztinnen und Ärzten) ist zudem \r\nbereits hinreichend dafür gesorgt, dass Biopharmazeutika wirtschaftlich verordnet werden. Darüber hinaus \r\nerhalten die Krankenkassen bereits heute aufgrund von Open-House-Rabattverträgen10 und weiterer Ein-\r\nsparinstrumente, wie Zwangsrabatten und Festbeträgen von den pharmazeutischen Unternehmen umfang-\r\nreiche Preissenkungen und erzielen damit zusätzliche erhebliche Einsparungen.\r\nHinzu kommt, dass auch nicht festbetragsgeregelte Biosimilars ebenfalls von der befristeten Erhöhung des \r\nHerstellerrabatts nach §130a Abs. 1b SGB V betroffen sind und damit bereits einen zusätzlichen Einsparbei-\r\ntrag zu leisten haben.\r\nDurch diese hohen Preisabschläge liefern die Biosimilars, die der G-BA nun in einem ersten Schritt regeln \r\nsoll, bereits jetzt Einsparungen von über 500 Mio. Euro pro Jahr. Das zeigt den enormen Beitrag der Biosimi-\r\nlars zur Kostensenkung bei der Behandlung mit Biologika, womit der in den Fachkreisen unverändert höchst \r\nkontrovers diskutierte Schritt der Substitution entbehrlich wird.\r\n\r\nForderung des Bayerischen Pharmagipfels:\r\n¸ Die Einführung der rabattvertragsgesteuerten „automatischen Substitution“ von Biologika in der \r\nöffentlichen Apotheke ist rückgängig zu machen. \r\n\r\n4. Herstellerabschlag \r\n(§ 130a Abs. 1b SGB V)\r\nRegelung im GKV-FinStG:\r\nDas GKV-FinStG normiert eine befristete Erhöhung des Herstellerabschlags für patentgeschützte Arzneimit-\r\ntel von sieben auf zwölf Prozent ab 01.01.2023. Für Arzneimittel, für die der Herstellerabschlag von vormals \r\nsieben Prozent bei der Vereinbarung eines Erstattungsbetrags nach § 130b SGB V bereits berücksichtigt \r\nworden war, beträgt er fünf Prozent. Durch Erstattungspreisvereinbarungen, die ab dem Inkrafttreten des \r\nGesetzes geschlossen wurden, kann der erhöhte Herstellerabschlag abgelöst werden.\r\n\r\nPosition des Bayerischen Pharmagipfels:\r\nDie Erhöhung des Herstellerrabattes hat erhebliche gesamtwirtschaftliche Implikationen. Durch eine höhe-\r\nre Zwangsabgabe werden die Erlöse der Pharma- und Biotech-Unternehmen unmittelbar reduziert und da-\r\nmit den Unternehmen Mittel für Investitionen und Arbeitsplätze in Bayern und Deutschland entzogen. Hinzu \r\nkommt, dass die Maßnahme sich negativ auf die künftigen Umsatzerwartungen und die Kapitalrendite aus-\r\nwirkt. Eine Studie im Auftrag der Pharmainitiative Bayern kommt zu dem Ergebnis, dass durch die Einspa-\r\nrungen des Herstellerrabattes rund das Doppelte bis Dreifache an volkswirtschaftlichen Schaden durch aus-\r\nbleibende Wertschöpfung und Investitionen entstehen.11 \r\nDer Bundesgesetzgeber hat mit den Eingriffen in das bewährte AMNOG-System das Vertrauen der phar-\r\nmazeutischen Industrie in die Rationalität und Zuverlässigkeit der deutschen Gesundheitspolitik erheblich er-\r\nschüttert. Laut Gesetz hat die temporäre Erhöhung des Herstellerrabattes einen Vorschaltcharakter, bis die \r\nweiteren Maßnahmen des GKV-FinStG unterjährig fiskalisch Wirkung zeigen. Die Verlängerung oder Ent-\r\nfristung der Maßnahme stellt daher nahezu eine Verdopplung der Belastung der pharmazeutischen \r\nIndustrie und einen erneuten kurzfristigen Eingriff in die Planungssicherheit der Unternehmen im \r\ndeutschen Markt dar, der nicht ohne Folge auf Investitionsentscheidungen bleibt.\r\nAuch gehen von der Regelung keine Anreize für zügige Preisverhandlungen aus. Das AMNOG-Verfahren ist \r\nzeitlich fest getaktet. Der Erstattungspreis gilt völlig unabhängig davon, wann eine Preisvereinbarung getrof-\r\nfen wird, ab dem siebten Monat. \r\n\r\nForderung des Bayerischen Pharmagipfels:\r\n¸ Der erhöhte Herstellerrabatt muss fristgerecht zum 31.12.2023 auslaufen und darf nicht abermals \r\nverlängert werden. \r\n\r\n5. Verlängerung des Preismoratoriums um weitere vier Jahre \r\n(§ 130a Abs. 3a SGB V)\r\nRegelung im GKV-FinStG:\r\nMit der Regelung im GKV-FinStG wird das bestehende Preismoratorium im Arzneimittelbereich über den \r\n31.12.2022 hinaus bis zum 31.12.2026 verlängert.\r\n\r\nPosition des Bayerischen Pharmagipfels:\r\nDie durch das GKV-FinStG bewirkte Verlängerung des Preismoratoriums um weitere vier Jahre ist in der jet-\r\nzigen Ausgestaltung in zweierlei Hinsicht besonders problematisch:\r\n1. Die Verlängerung des Preismoratoriums erhöht den Kostendruck auf patentfreie und patentge-\r\nschützte Arzneimittel. Seit 2009 ist durch das Preismoratorium eine Anpassung der Preise gemäß der \r\ngestiegenen Kosten für Wirkstoffe, Rohstoffe, Energie und Logistik nicht möglich. Zusätzlich werden pa-\r\ntentfreie und patentgeschützte Arzneimittel durch Rabattverträge, Festbeträge und den Herstellerab-\r\nschlag sehr stark belastet. Aus diesem Grund ist es falsch, das Preismoratorium erneut um vier Jahre \r\nfortzuführen und den Herstellern gleichzeitig keinerlei Möglichkeiten zu geben, auf die Inflation adäquat \r\nreagieren zu können.\r\nDer seit 2018 bestehende Inflationsausgleich hilft hier nicht. Dieser kann die stark gestiegenen \r\nKosten für Energie, Verpackungsmaterialien, Wirk- und Ausgangsstoffe sowie Logistik nicht kom-\r\npensieren. Die derzeitigen Kostensteigerungen für die Arzneimittel-Hersteller, die im Wesentlichen am \r\nErzeugerpreisindex abgeleitet werden können12, liegen deutlich über den 3,1 Prozent (2021)13 und 7,9 \r\nProzent (2022).14 Daher sind unterjährige Preisanpassungen im Rahmen des Inflationsausgleichs not-\r\nwendig. Ansonsten ist zu befürchten, dass eine wirtschaftlich auskömmliche Produktion für viele Arznei-\r\nmittel-Hersteller nicht mehr möglich ist und immer mehr Hersteller aus der Produktion aussteigen und \r\ndie entsprechenden Arzneimittel in der Versorgung fehlen – wie jüngst das Beispiel der Fiebersäfte an-\r\nschaulich gezeigt hat. \r\n2. Bei einer Fortführung des Preismoratoriums müssen zudem insbesondere die Bereiche ausgenommen \r\nwerden, auf die das Preismoratorium über die Jahre besonders negative Wirkungen entfaltet hat. Das ist \r\nvor allem bei der Entwicklung neuer Arzneimittel mit bekannten Wirkstoffen der Fall.\r\nZwar wurde mit § 130a Abs.3c SGB V nunmehr eine (bislang theoretische) Befreiungsmöglichkeit für \r\nArzneimittel, die eine neue Patientengruppe oder ein neues Anwendungsgebiet umfassen und zur Ver-\r\nbesserung der Versorgung beitragen, geschaffen. Durch eine restriktive Ausgestaltung und Anwendung \r\nsowohl der Umsetzungsbestimmungen als auch der Befreiungsmöglichkeiten zum erweiterten Preismo-\r\nratorium behindert das Preismoratorium aber weiterhin die weiterentwickelnde Forschung bei be-\r\nwährten Wirkstoffen, obwohl diese ein sehr hohes Potenzial für Therapieverbesserungen haben. Bei \r\nbekanntem Sicherheitsprofil und etablierter Herstellung lässt sich durch das gezielte Erforschen bisher \r\nunbekannter Wirkungen ein zusätzlicher Nutzen für Patienten und Patientinnen besonders effektiv er-\r\nzeugen – schneller und mit geringeren Entwicklungskosten als beim Entwickeln komplett neuer Wirk-\r\nstoffe. Wie relevant die Forschung an bewährten Wirkstoffen sein kann, hat die aktuelle Corona-Krise \r\ngezeigt: Bei bewährten Wirkstoffen bestand die Chance, in der notwendigen Geschwindigkeit Therapien gegen SARS- CoV-2 zu entwickeln. Der bewährte Entzündungshemmer Dexamethason wurde beispiels-\r\nweise schnell als wirksame Therapieoption für COVID-19-Patienten eingesetzt, was viele Leben geret-\r\ntet hat.\r\nAuf Veranstaltungen der EU-Ratspräsidentschaft wird der Einsatz bewährter Wirkstoffe in neuen An-\r\nwendungsgebieten (auch Repurposing genannt) als „Goldstandard effizienter Innovation“ bezeichnet. \r\nGleichzeitig wird in Deutschland neuen Therapieoptionen mit bewährten Wirkstoffen durch das erwei-\r\nterte Preismoratorium systematisch die wirtschaftliche Grundlage entzogen.\r\nDie Anwendungsbestimmungen des erweiterten Preismoratoriums auf Neueinführungen bewirken ins-\r\nbesondere bei neuen Darreichungsformen und neuen Dosierungen inadäquate Ergebnisse und bedür-\r\nfen daher dringend einer Korrektur: Die jeweils möglichen Preiskorridore für Neueinführungen bestim-\r\nmen sich nach dem vorhandenen Referenzarzneimittel. Im Falle einer Reduktion der Wirkstoffmenge \r\nder Neueinführung reduziert sich so auch der mögliche Preiskorridor, selbst wenn die Neuentwicklung \r\neine echte innovative Therapieoption darstellt. Dies führt in der Folge zu einer nicht auskömmlichen \r\nVergütung.\r\nAus diesem Grund wurde in der Vergangenheit in mehreren Fällen die Entwicklung vielversprechender \r\nTherapieansätze mit bewährten Wirkstoffen eingestellt. Dies führt im Ergebnis nicht zu einer Einsparung \r\nfür die GKV.\r\nEs bedarf einer praktikablen Ausnahme bei Innovationen, zumal für neue Zulassungen langwierige und \r\nkostenaufwändige Entwicklungsprogramme erforderlich sind.\r\nDies würde die Entwicklung kostengünstiger und verträglicher Arzneimittel für neue Indikationen fördern \r\nund damit in erheblichem Maß zum Patientenwohl beitragen. Da weiterentwickelnde Forschung an be-\r\nkannten Wirkstoffen eine der Hauptdomänen der standortgebundenen mittleren Unternehmen ist, könn-\r\nte eine Öffnung des Preismoratoriums für neue Indikationen gleichzeitig die Wertschöpfung in Deutsch-\r\nland unter Wahrung sozialer und umweltrechtlicher Standards steigern.\r\n\r\nForderungen des Bayerischen Pharmagipfels:\r\n¸ Neu zugelassene Indikationen sind auch ohne Unterlagenschutz vom Preismoratorium auszunehmen.\r\n¸ Unterjährige Preisanpassungen im Rahmen des Inflationsausgleichs müssen ermöglicht werden.\r\n\r\n6. Änderung der Vorgaben zur Erstattungspreisverhandlung \r\n(§ 130b Abs. 3 SGB V):\r\nRegelung im GKV-FinStG:\r\nDas GKV-FinStG legt abhängig vom festgestellten Zusatznutzen Obergrenzen fest:\r\n¸ Für ein Arzneimittel ohne belegten Zusatznutzen und ohne Zuordnung zu einer Festbetragsgruppe ist ein \r\nErstattungsbetrag zu vereinbaren, der zu Jahrestherapiekosten führt, die mindestens zehn Prozent unter-\r\nhalb der bestimmten zweckmäßigen Vergleichstherapie liegen, sofern letztere noch unter Patent- oder \r\nUnterlagenschutz steht. Unterliegt die zweckmäßige Vergleichstherapie keinem Patent- und Unterlagen-\r\nschutz mehr, soll ein Erstattungsbetrag verhandelt werden, der nicht zu höheren Jahrestherapiekosten \r\nführt als die der Vergleichstherapie. \r\n¸ Für Arzneimittel der Nutzenkategorien „Geringer Zusatznutzen“ und „Nicht quantifizierbarer Zusatznut-\r\nzen“ gilt, dass diese im Falle einer patentgeschützten Vergleichstherapie deren Jahrestherapiekosten \r\nnicht übersteigen dürfen. \r\n\r\nPosition des Bayerischen Pharmagipfels:\r\nDie Veränderungen stellen einen erheblichen Eingriff in das etablierte System der Nutzenbewertung und \r\nnutzenbasierten Preisfindung für innovative Arzneimittel dar. \r\nMit der Verabschiedung des GKV-FinStG hat der Gesetzgeber bewusst das bisher als angemessen und er-\r\nstrebenswert geltende Prinzip der nutzenbasierten Preisfindung aufgegeben. Selbst wenn Arzneimittel ei-\r\nnen Zusatznutzen nachgewiesen haben, können sie diesen in vielen Fällen nicht mehr monetarisieren, da \r\nsie so behandelt werden, als ob sie keinen Zusatznutzen hätten. \r\nWenn sie bei der Nutzenbewertung als ebenso effektiv wie der Referenzstandard eingestuft werden, wer-\r\nden sie bei der Erstattung in vielen Fällen automatisch sogar schlechter gestellt als das Vergleichsmedika-\r\nment und müssen einen Preisabschlag von mindestens zehn Prozent hinnehmen. Dies führt zu einer Ent-\r\nwertung des attestierten Zusatznutzens, zumal für viele der „kein Zusatznutzen“-Fälle die erforderlichen \r\nNachweise lediglich aufgrund der restriktiven Vorgaben von G-BA und IQWIQ (noch) nicht erbracht werden \r\nkönnen. \r\nDieser Systemwechsel ist ein erhebliches Risiko für die Versorgungsqualität und -sicherheit mit in-\r\nnovativen Arzneimitteln in Deutschland. Die neuen „Leitplanken“ des AMNOG führen in vielen Fällen zu \r\neinem Erstattungsniveau, das es den Unternehmen unmöglich macht, ihre innovativen Medikamente Patien-\r\nten in Deutschland schnell oder überhaupt zur Verfügung zu stellen. Außerdem wird das Preisniveau im Lau-\r\nfe der Zeit weiter sinken, was als „Kellertreppeneffekt“ bezeichnet wird. Innovative Arzneimittel werden in \r\nder Regel zunächst für eine oder wenige Indikationen auf den Markt gebracht, für die bereits zulassungsre-\r\nlevante Studienergebnisse vorliegen. Die Zulassung wird dann sukzessive auf weitere Anwendungsgebiete \r\nerweitert, sobald hinreichende Evidenz in Studien erbracht werden konnte. Die Erweiterung der Anwendun-\r\ngen führt jedoch bereits jetzt in den Preisverhandlungen zu oben genanntem Kellertreppeneffekt, bei dem \r\nder Preis pro Behandlungseinheit sinkt. Der wirtschaftliche Anreiz für Zulassungserweiterungen geht verlo-\r\nren, da diese infolge kumulativer Maßnahmen zu einem Preisverfall führen. Dadurch würden Patientinnen \r\nund Patienten in den neuen Anwendungsgebieten quasi kostenfrei therapiert. Zusätzlich würde sich die Er-\r\nlössituation insgesamt schlechter darstellen als vor der Zulassungserweiterung. Hier werden ganze Patien-\r\ntengruppen von der Teilhabe am medizinischen Fortschritt ausgeschlossen.  \r\nDie neuen Vorgaben führen dazu, dass Anreize für die Erforschung und Entwicklung neuer Schrittinno-\r\nvationen, die für Patientinnen und Patienten einen relevanten klinischen Nutzen gegenüber dem Status quo \r\ndarstellen können, reduziert werden. Durch die Leitplanken werden die Nutzenbewertungskategorien \r\n„gering“ und „nicht quantifizierbar“ systematisch abgewertet und dem bisherigen nicht belegten \r\nZusatznutzen gleichgestellt, wenn die vom G-BA festgelegte Vergleichstherapie patentgeschützt ist. Die-\r\nse Vorgabe bestraft Unternehmen dafür, dass sie das Risiko eingehen, in die Entwicklung verbesserter The-\r\nrapieansätze bei einer Vielzahl von Erkrankungen und in verschiedenen Therapielinien zu investieren. Dies \r\nreduziert die Anreize, auch nach der erstmaligen Zulassung eines Medikaments nach patientenrelevanten \r\nVerbesserungen zu suchen und diese in der Nutzenbewertung gegenüber dem neuen Therapiestandard zu \r\nzeigen. Diese Auswirkungen werden auch negative Folgen für die internationalen Preisreferenzierungssys-\r\nteme haben und den Markteintritt in Deutschland zunehmend unattraktiv machen.\r\nDie Regelung kann zudem dazu führen, dass sich die Versorgungssituation bei Originalpräparaten \r\nverschlechtert, was zu ähnlichen Liefer-/Versorgungsengpässen wie im Generikamarkt beitragen \r\nkann. Seit den „AMNOG-Leitplanken“ werden gleich gute Produkte unterschiedlich bepreist, was eine \r\nschlechtere Bezahlung für gleiche Leistung bedeutet. Zudem müssen Hersteller von überlegenen Produk-\r\nten hinnehmen, dass ihr Preis auf das Niveau der objektiv unterlegenen Vergleichstherapie gedeckelt wird, \r\nwenn ihnen initial ein geringer oder nicht quantifizierbarer Zusatznutzen zugesprochen wurde. In der Folge \r\nkönnten Therapiealternativen für Patienten mit Nebenwirkungen oder Kontraindikationen vom Markt ver-\r\nschwinden und als Eckpfeiler der Versorgungssicherheit bei Lieferschwierigkeiten eines Anbieters ausfallen.\r\n\r\nForderungen des Bayerischen Pharmagipfels:\r\n¸ Die mit dem GKV-FinStG eingeführten „AMNOG-Leitplanken“ sind aufzuheben. \r\n¸ Das AMNOG-System ist im Dialog mit allen Beteiligten weiterzuentwickeln.\r\n\r\n7. Rückwirkung des AMNOG-Erstattungsbetrags \r\n (§ 130b Abs. 3a SGB V)\r\nRegelung im GKV-FinStG:\r\nDas GKV-FinStG sieht vor, dass der Erstattungsbetrag nicht mehr wie ursprünglich ab dem 13. Monat nach \r\ndem ersten Inverkehrbringen eines Arzneimittels mit einem neuen Wirkstoff gilt, sondern bereits ab dem \r\nsiebten Monat.\r\n\r\nPosition des Bayerischen Pharmagipfels:\r\nDie Rückwirkung des Erstattungsbetrags auf den siebten Monat nach Markteinführung kann in Ver-\r\nbindung mit anderen AMNOG-Maßnahmen dazu beitragen, die Versorgungssituation zu verschlech-\r\ntern. Vor dem GKV-FinStG waren die Erstattungsregeln so gestaltet, dass sie positive Anreize für eine \r\nschnelle Markteinführung und Versorgung von Patienten mit innovativen Arzneimitteln schufen - ein \r\nMarkenzeichen der deutschen Arzneimittelpolitik im internationalen Vergleich.15 Allerdings kann die schnel-\r\nle Verfügbarkeit durch die rückwirkende Gültigkeit des verhandelten oder festgesetzten Erstattungsbetrags \r\ngefährdet sein, da dies zu einem deutlich erhöhten unternehmerischen Risiko für das markteinführende \r\nPharma- und Biotech-Unternehmen führen kann. Ein rückwirkender Erstattungsbetrag führt dazu, dass die \r\nHersteller möglicherweise späteren Rückzahlungsforderungen ausgesetzt sind, deren Höhe sich im Vorfeld \r\nschwer kalkulieren lässt. Dies gilt insbesondere für den Fall der neuen Anwendungsgebiete, für die mit Ertei-\r\nlung der Zulassung ein sofortiger Markteintritt gegeben ist und bei dem der Pharma- und Biotech-Unterneh-\r\nmer keine Wahl hat, ob er die Indikationserweiterung auf den deutschen Markt bringen möchte oder nicht.\r\nDarüber hinaus sind auch negative Rückwirkungen auf europäische Produktionskapazitäten zu er-\r\nwarten. Derartige Änderungen der Rahmenbedingungen konterkarieren die Investitionsplanung einer Bran-\r\nche, die mit Blick auf die großen Zeiträume für die Erforschung von Arzneimitteln planbare und verlässli-\r\nche Strukturen benötigt. So wird den Investitionskosten zum Aufbau von marktnahen Produktionsanlagen \r\nregelmäßig die zu erwartende Erlössituation bis zum Patentablauf gegengerechnet. Verkürzt sich der Zeit-\r\nraum sicher zu erzielender Herstellerpreise, so wird eine solche Investitionsentscheidung unwahrschein-\r\nlicher. Dies gilt umso mehr vor dem Hintergrund, dass die kumulativen Wirkungen der Maßnahmen des \r\nGKV-FinStG über das europäische Referenzpreissystem auch die Erlössituation in weiteren Märkten nega-\r\ntiv beeinflussen.\r\n\r\nForderung des Bayerischen Pharmagipfels:\r\n¸ Die rückwirkende Geltung des Erstattungspreises bereits ab dem siebten Monat nach Marktein-\r\ntritt ist rückgängig zu machen.  \r\n\r\n8. Evaluation \r\n(§ 130b Abs. 11 SGB V)\r\nRegelung im GKV-FinStG:\r\nDas GKV-FinStG sieht eine einmalige Evaluierung der Maßnahmen zum 31.12.2023 vor.\r\n\r\nPosition des Bayerischen Pharmagipfels:\r\nEine einmalige Evaluation des Gesetzes zum 31.12.2023 ist nicht sachgerecht: Zum Evaluationszeit-\r\npunkt werden erst wenige Verfahren auf Basis der neuen AMNOG-Leitplanken abgeschlossen sein. Bis \r\nEnde des Jahres sind höchstens die negativen Folgen zu erahnen, die sich durch die Antizipation der Rege-\r\nlungen durch die Unternehmen ergeben. \r\nAus diesen Gründen ist es daher methodisch nicht möglich, die Gesetzesfolgen bereits zu diesem Zeitpunkt \r\numfassend zu evaluieren. All dies bedeutet, dass eine einmalige Evaluation der Folgen Ende 2023 nicht \r\nausreicht. \r\n\r\nForderung des Bayerischen Pharmagipfels:\r\n¸ Es bedarf einer kontinuierlichen jährlichen Evaluation, um die Folgen dieses Gesetzes auf die Quali-\r\ntät der Patientenversorgung in Deutschland und den Pharmastandort ganzheitlich beurteilen zu können.    \r\n\r\n\r\n\r\n1) Schneider M. (2022), Gesamtwirtschaftliche und gesundheitswirtschaftliche Auswirkungen der Rabatte auf pharmazeutische \r\nProdukte, Gutachten für die Pharmainitiative Bayern, Augsburg, S. 34.\r\n2)\tBundesministerium\tfür\tGesundheit\t(2023),\tVorläufige\tFinanzergebnisse\tder\tGKV\tfür\tdas\tJahr\t2022,\tPressemitteilung\tNr.\t7\tvom\t\r\n10. März 2023 - https://www.bundesgesundheitsministerium.de/presse/pressemitteilungen/vorlaeufige-finanzergebnisse-der-\r\ngkv-fuer-das-jahr-2022-10-03-2022.html\r\n3) Statistisches Bundesamt, https://www.destatis.de/DE/Presse/Pressekonferenzen/2023/vpi/hintergrundpapier-vpi.pdf?__\r\nblob=publicationFile\r\n4) https://www.efpia.eu/media/676539/efpia-patient-wait-indicator_update-july-2022_final.pdf\r\n5) https://www.vfa.de/de/wirtschaft-politik/macroscope/macroscope-investitionen-in-den-klimaschutz-sind-notwendig-wie-nie \r\n6) https://www.vfa.de/de/wirtschaft-politik/wirtschaft/frauen-fuehren-ein-drittel-der-forschenden-pharma-unternehmen-in-\r\ndeutsch-land#:~:text=In%20der%20Pharmaindustrie%20insgesamt%20sind%2039%2C2%20%25%20der,sogar%20nur%20\r\nAnteile%20zwischen%2012%20und%2018%20%25 \r\n7)\tWatson\tJ.\tO.\tet\tal.\t(2022),\tGlobal\timpact\tof\tthe\tfirst\tyear\tof\tCOVID-19\tvaccination:\ta\tmathematical\tmodel-ling\tstudy,\tin:\tLancet\t\r\nInfect Dis 2022; 22: 1293–302, Published Online June 23, 2022, https://doi.org/10.1016/S1473-3099(22)00320-6 \r\n8) A. Heigl, A. Hofmann: Pauschale Abschläge für Kombinationstherapien: Wird das Kind mit dem Bade ausgeschüttet?\r\nIn: Recht und Politik im Gesundheitswesen 01/23. \r\n9) Datenquelle: https://probiosimilars.de/publikationen/marktdaten/ \r\n10)  Nicht-exklusive Rabattverträge decken derzeit mehr als 90 der abgegebenen Biosimilarpackungen ab.\r\n11) https://www.pharmainitiative-bayern.de/wp-content/uploads/sites/5/2022/03/basys_gutachten_rabatte_23feb2022.pdf \r\n12) https://www.vfa.de/de/presse/pressemitteilungen/pm-021-2022-stark-steigende-vorleistungspreise-bis-2023-pharma-\r\nbesonders-unter-druck.html \r\n13) https://www.destatis.de/DE/Presse/Pressemitteilungen/2022/01/PD22_025_611.html#:~:text=Januar%202022%201%20\r\nVerbraucherpreisindex%2C%20Dezember%20und%20Jahr%202021,sich%202021%20gegen%C3%BCber%202020%20\r\num%203%2C2%20%25%20 \r\n14) https://www.destatis.de/DE/Presse/Pressemitteilungen/2023/01/PD23_022_611.html \r\n15)  https://www.efpia.eu/media/676539/efpia-patient-wait-indicator_update-july-2022_final.pdf "},"recipientGroups":[{"recipients":{"parliament":[{"code":"RG_BT_FRACTIONS_GROUPS","de":"Fraktionen/Gruppen","en":"Parliamentary parties/groups"},{"code":"RG_BT_COMMITTEES","de":"Gremien","en":"Committees"},{"code":"RG_BT_MEMBERS_OF_PARLIAMENT","de":"Mitglieder des Bundestages","en":"Members of parliament"},{"code":"RG_BT_ORGANS","de":"Organe","en":"Organs"}],"federalGovernment":[]},"sendingDate":"2024-04-01"}]},{"regulatoryProjectNumber":"RV0004839","regulatoryProjectTitle":"Verbesserung der Arzneimittelversorgung","pdfUrl":"https://www.lobbyregister.bundestag.de/media/bb/54/349705/Stellungnahme-Gutachten-SG2409020003.pdf","pdfPageCount":28,"text":{"copyrightAcknowledgement":"Die grundlegenden Stellungnahmen und Gutachten können urheberrechtlich geschützte Werke enthalten. Eine Nutzung ist nur im urheberrechtlich zulässigen Rahmen erlaubt.","text":"Bayerisches Staatsministerium für Gesundheit, Pflege und Prävention\r\nBayerisches Staatsministerium für Wirtschaft, Landesentwicklung und Energie\r\nBayerischer Pharmagipfel 2024\r\nGemeinsame Erklärung vom 29. Juli 2024\r\nIm Dialog mit \r\nPharma Deutschland, Pharmainitiative Bayern, BPI Landesverband Bayern, Bio Deutschland, Pro Generika, BioM, Die Bayerischen Chemieverbände, vfa\r\nInhalt\r\nPräambel – Pharmastandort Bayern:\r\nZukunftssicher, stark und innovativ\t5\r\nArzneimittelversorgung in Europa sichern,\r\nPharma- und Biotechstandort stärken\t7\r\nArzneimittel-Versorgungsengpässe entschieden bekämpfen – Lieferketten\r\nund Versorgungssicherheit stärken\t10\r\nZugang zu Orphan Drugs sicherstellen\t13\r\nAMNOG zukunftssicher weiterentwickeln – Fehlentwicklungen des GKV-FinStG korrigieren\t16\r\nKlinische Forschung stärken\t21\r\nChancen und Potenziale von\r\nGesundheitsdaten stärker nutzen\t23\r\nPräambel – Pharmastandort Bayern: Zukunftssicher, stark und innovativ\r\n\r\n\r\n\r\nDie Partner des Bayerischen Pharmagipfels stehen für ein nachhaltiges, innovatives, patientenorientiertes und gleichzeitig finanzierbares Gesundheitssystem mit bestmöglichem Zugang zu innovativer Diagnostik und Therapie einschließlich digitaler Innovationen für alle Patientinnen und Patienten.\r\nDie Stärkung des Pharma- und Biotechnologiestandorts Bayern und die zukunftssichere Arzneimit- telversorgung sind dazu unverzichtbar.\r\n\r\nBedeutung Gesundheitswirtschaft\r\nDie Gesundheitswirtschaft ist eine Leitindustrie des 21. Jahrhunderts und daher gerade auch für den Stand- ort Bayern von erheblicher ökonomischer Bedeutung. In der gegenwärtigen volatilen wirtschaftlichen Lage ist sie nach wie vor eine der Wachstumsbranchen und ein Beschäftigungsmotor. Die hierzulande entwickel- ten und produzierten Arzneimittel sorgen vor, verringern gesundheitliche Leiden und helfen Betroffenen in Bayern, Deutschland und weltweit. Damit zeichnet sich die pharmazeutische Industrie durch einen hohen volkswirtschaftlichen Nutzen aus.\r\nEine starke Pharma- und Biotechbranche ist deshalb ein unverzichtbarer Beitrag für wirtschaftliches Wachstum, Beschäftigung und Wohlstand.\r\n\r\nNotwendige Verbesserung der Rahmenbedingungen\r\nMit der Nationalen Pharmastrategie, die am 13. Dezember 2023 vom Bundeskabinett beschlossen wurde, legt die Bundesregierung erstmals Handlungskonzepte vor, um den Forschungs- und Produktionsstandort Deutschland wieder attraktiver zu machen. Die Partner des Bayerischen Pharmagipfels begrüßen die damit verbundene Anerkennung der pharmazeutischen Industrie als Schlüsselsektor und bedeutenden Teil der kri- tischen Infrastruktur. Insbesondere wird begrüßt, dass nunmehr Ziele und Maßnahmen aufgegriffen wur- den, die bereits seit Längerem vom Bayerischen Pharmagipfel betont und vorgeschlagen wurden.\r\nDie in den letzten Monaten verkündeten Investitionen von pharmazeutischen Unternehmen u.a. auch in Bayern wurden lange vor der Verabschiedung der Nationalen Pharmastrategie vorbereitet. Die endgültigen Investitionsentscheidungen sind nun im Vertrauen auf die zügige Umsetzung der Strategie getroffen wor- den. Mit den Digitalgesetzen (Digitalgesetz, Gesundheitsdatennutzungsgesetz, Gesundheits-Digitalagentur- Gesetz) und dem Medizinforschungsgesetz wurden seitens des Bundes erste Inhalte zur Umsetzung der Pharmastrategie angestoßen. Aber das deutsche Gesundheitssystem muss digitaler, entbürokratisierter, in- novationsfreundlicher und verlässlicher werden – und zwar schnell. Auch der aktuelle Negativtrend bei der Anzahl klinischer Studien muss rasch und nachhaltig umgekehrt werden – Deutschland ist hier in wenigen Jahren von Platz 2 auf Platz 7 weltweit abgerutscht. Dafür sind weitere Schritte dringend nötig.\r\nDie Partner des Bayerischen Pharmagipfels fordern die Bundesregierung auf, die Nationale Pharmastrategie rasch umzusetzen und stehen für eine pragmatische Umsetzung zur Verfügung.\r\nFür eine erfolgreiche Implementierung der Nationalen Pharmastrategie ist es nötig, noch bestehende Hand- bremsen zu lösen. Vor allem müssen die mit dem GKV-Finanzstabilisierungsgesetz (GKV-FinStG) eingeführ- ten innovationsfeindlichen Maßnahmen revidiert werden. Schon jetzt zeichnen sich negative Auswirkungen\r\n \r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\nauf die Versorgung ab. Denn in jeder Branche gilt: Wo der Marktzugang schlecht ist, wird nicht geforscht und nicht produziert. Zudem werden dort Investitionen langfristig in Frage gestellt.\r\nEin nachhaltiger Erstattungsrahmen ist auch essenziell für die strategische Absicherung von Lieferketten und damit für eine resiliente und bedarfsgerechte Patientenversorgung. Die zuletzt aufgetretenen massiven Liefer- und Versorgungsengpässe im Bereich der generischen Grundversorgung machen deutlich, dass hier politisches Handeln über das Arzneimittel-Lieferengpassbekämpfungs- und Versorgungsverbesserungsge- setz (ALBVVG) hinaus notwendig ist. Dies gilt für innovative Arzneimittel und Generika gleichermaßen.\r\nDie Partner des Pharmagipfels fordern, die Rahmenbedingungen für innovative Arzneimittel und für Generika zu verbessern, um die für eine ausreichende Arzneimittelversorgung notwendige Diversi- fizierung im Markt zu gewährleisten.\r\n\r\nSchwerpunkte des Bayerischen Pharmagipfels 2024\r\nDie Bayerischen Staatsministerien für Gesundheit, Pflege und Prävention (StMGP), für Wirtschaft, Landes- entwicklung und Energie (StMWi) sowie für Wissenschaft und Kunst (StMWK) stehen im Rahmen des Bay- erischen Pharmagipfels im engen Austausch mit den Verbänden und Unternehmen der Pharma- und Bio- techbranche. Gemeinsam wurden die Schwerpunktthemen für den diesjährigen Bayerischen Pharmagipfel erarbeitet. Im Fokus stehen dabei neben der Revision des EU-Arzneimittelrechts (EU-Pharmapaket), die sich auch auf den Pharmastandort Bayern auswirken wird, in erster Linie resiliente Lieferketten und damit eine robuste Versorgung mit Arzneimitteln sowie eine nachhaltige Weiterentwicklung der Zugangsvoraus- setzungen für Orphan Drugs. Die Nutzung von Gesundheitsdaten und eine erfolgreiche Digitalisierung wur- den ebenfalls als entscheidende Elemente für eine effiziente und bedarfsgerechte Versorgung identifiziert.\r\n\r\nDie Partner des Bayerischen Pharmagipfels haben dazu gemeinsam Ziele und Maßnahmen in sechs Handlungsfeldern erarbeitet, um die zukünftigen Herausforderungen erfolgreich anzugehen:\r\n🡥   Arzneimittelversorgung in Europa sichern, Pharma- und Biotechstandort stärken\r\n🡥 Arzneimittel-Versorgungsengpässe entschieden bekämpfen – Lieferketten und Versorgungs- sicherheit stärken\r\n🡥 Zugang zu Orphan Drugs sicherstellen\r\n🡥   AMNOG zukunftssicher weiterentwickeln – Fehlentwicklungen des GKV-FinStG korrigieren\r\n🡥   Klinische Forschung stärken\r\n🡥 Chancen und Potenziale von Gesundheitsdaten stärker nutzen\r\n\r\nDer Bayerische Pharmagipfel 2024 setzt den offenen und erfolgreichen Dialog der Bayerischen Staatsregie- rung mit der pharmazeutischen Industrie auch in der aktuellen Legislaturperiode fort. Vor dem Hintergrund der bestehenden und kommenden Herausforderungen sind Austausch und Zusammenarbeit von besonde- rer Bedeutung und ein entscheidender Beitrag für eine gesunde und resiliente Gesellschaft in Bayern und Deutschland.\r\n \r\n\r\n\r\n\r\nArzneimittelversorgung in Europa sichern, Pharma- und Biotechstandort stärken\r\n\r\n\r\n \tPosition\r\nDie Pharma- und Biotechindustrie erforscht lebenswichtige Arzneimittel und stellt diese bereit. Damit ist sie einer der Grundpfeiler der wirtschaftlichen Stärke Bayerns, Deutschlands und Europas. Die rechtlichen Rahmenbedingungen, wie sie von der EU gesetzt werden, spielen eine zentrale Rolle. Jetzt müssen die Weichen für die kommende EU-Legislatur gestellt werden. Auf EU-Ebene müssen attraktive Rahmenbe- dingungen für den pharmazeutischen Forschungs- und Produktionsstandort geschaffen werden, um die Ver- sorgung mit innovativen Arzneimitteln in der gesamten EU und somit auch im Freistaat zu sichern. Ein attrak- tiver Standort braucht Rahmenbedingungen, die langfristige Investitionsentscheidungen ermöglichen – und nicht Überregulierung und Bürokratie.\r\nDie EU-Kommission hat zwar erkannt, dass das EU-Verfahren für die Prüfung und Zulassung von Arzneimit- teln modernisiert, entbürokratisiert und beschleunigt werden muss. Denn derzeit ist die EU im Vergleich mit den USA, Kanada, Japan und Neuseeland am langsamsten bei der Zulassung neuer Arzneimittel (EFPIA 2023). Das EU-Pharmapaket soll den Standort Europa für Forschung und Entwicklung attraktiver machen und den (zeitnahen) Zugang zu innovativen Therapien verbessern. Es sind aber weitere Nachjustierungen und Änderungen erforderlich.\r\nVoraussetzung und maßgeblicher Treiber von Innovation sind geistige Eigentumsrechte. Ein starker Patent- schutz, ein effektiver Unterlagenschutz und eine Marktexklusivität für Orphan Drugs spielen im globalen Wettbewerb eine entscheidende Rolle. Das Patentrecht und auskömmliche Schutzrechte sind für die for- schungsintensive Pharmabranche, die 17 % ihres Umsatzes (vfa, 2018) in Forschung und Entwicklung (F&E) investiert, die zentralen Faktoren für Innovation.\r\nDas Patent- und Anreizsystem in Europa hat sich bewährt und ist im weltweiten Vergleich konkurrenzfä- hig: In den letzten zehn Jahren wurden europaweit 351 Arzneimittel für Kinder zugelassen. Außerdem wur- den in der EU bisher rund 245 Arzneimittel zur Behandlung seltener Erkrankungen zugelassen. Zudem ha- ben forschende Pharma- und Biotechnologieunternehmen in Rekordzeit Impfstoffe und Arzneimittel gegen COVID-19 entwickelt, diese zur Zulassung gebracht und deren Großproduktion aufgebaut.\r\nDas geplante EU-Pharmapaket droht dieses erfolgreiche System zu schwächen. Problematisch sind insbe- sondere die von der EU-Kommission vorgeschlagene Verkürzung des Basis-Unterlagenschutzes sowie die Schwächung der Marktexklusivität. Eine Aushöhlung des Schutzes des geistigen Eigentums würde die In- novations- und Wettbewerbsfähigkeit forschender Pharma- und Biotechunternehmen schwächen – mit gra- vierenden Folgen für die Attraktivität der Pharmastandorte Bayern, Deutschland und Europa. Dies könnte die Versorgungssituation bei innovativen Arzneimitteln verschlechtern. Schon jetzt führen die im Vergleich zu den USA weniger attraktiven Marktbedingungen (z.B. Geschwindigkeit von Zulassungen, regulatorische Unterstützung von Unternehmen) in Europa dazu, dass über 100 in den USA zugelassene Wirkstoffe in der EU nicht verfügbar sind (vfa, 2024).\r\nDas gilt insbesondere für den Bereich der seltenen Erkrankungen. Zwar war die Orphan-Drug-Verordnung (EG 141/2000) ein großer Erfolg. Bis Ende 2023 wurden mehr als 230 Orphan Drugs gegen über 170 seltene Krankheiten zugelassen. Die jetzt von der Kommission und dem Europäischen Parlament vorgeschlagenen\r\n \r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\nÄnderungen am System der Marktexklusivität für Orphan Drugs konterkarieren jedoch das erfolgreiche Sys- tem der Orphan-Drug-Verordnung. Die Kürzung der Marktexklusivität und die weiteren Beschränkungen und Anpassungen werden dazu führen, dass die Forschung und Entwicklung (F&E) im Bereich der seltenen Er- krankungen ausgebremst wird. Es ist zu befürchten, dass die Umsetzung der Pläne der EU-Kommission in der jetzigen Fassung zu einer Reduktion der Innovationen um 12% führen könnte (insgesamt 45 weni- ger Neueinführungen von Orphan Drugs in den nächsten 10 bis 15 Jahren).1 Dies würde nicht nur die F&E- Ausgaben in Europa um 4,5 Mrd. Euro reduzieren, sondern auch den Zugang zu Orphan Drugs erheblich einschränken.\r\nStatt geistige Eigentumsrechte zu schwächen, müssen vielmehr Anreize für die Neuentwicklung von drin- gend benötigten Therapien gesetzt werden. Das gilt insbesondere für die Erforschung von neuen Antibiotika, die im Kampf gegen resistente Erreger dringend benötigt werden. Das von der EU-Kommission vorgeschla- gene Modell der übertragbaren Exklusivitätsgutscheine kann die Entwicklung neuer Antibiotika wiederbele- ben und den Forschungs- und Entwicklungsstandort Bayern und Deutschland stärken. Dazu muss das Gut- scheinsystem allerdings so ausgestaltet sein, dass wirksame Anreize für F&E gesetzt werden. Die von der EU vorgeschlagenen Kriterien sind so streng, dass wohl keine Neuentwicklung der vergangenen Jahre von den übertragbaren Exklusivitätsgutscheinen profitiert hätte.\r\nDie Abwägung zwischen Umweltschutz und Gesundheitsnutzen sollte überall dort, wo es keine Therapie- alternativen gibt, zu Gunsten des Gesundheitsnutzens ausfallen. Das Ziel sollte darin bestehen, die Um- weltauswirkungen zu minimieren, ohne den Zugang der Patientinnen und Patienten zu Arzneimitteln zu beeinträchtigen.\r\n\r\n\r\n \tZiel\r\nDie internationale Wettbewerbsfähigkeit ist zu stärken, um die beste Arzneimittelversorgung für Patientin- nen und Patienten in Bayern, Deutschland und Europa zu gewährleisten. Für einen starken Forschungsstand- ort braucht es die besten Rahmenbedingungen. Dazu gehören ein starker Patent- und Unterlagenschutz so- wie ein attraktives regulatorisches Umfeld für die Therapien von morgen.\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n1\tVgl. Dolon-Report: „Revision of the Orphan Regulation: Estimated impact on incentives for innovation of changes proposed by the European Commission“, S. 7: https://www.efpia.eu/media/tigiq5g5/revision-of-the-orphan-regulation-estimated-impact-on- incentives-for-innovation-of-changes-proposed-by-the-european-commission.pdf\r\n \r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\nMaßnahmen\r\nIm Rahmen der Verhandlungen zum EU-Pharmapaket setzt sich Bayern in Europa und beim Bund für folgende Maßnahmen ein:\r\n🡥 Einen starken Patent- und Unterlagenschutz als zentralen Innovationsanreiz und als Wettbewerbs- vorteil Europas schaffen. Die im EU-Pharmapaket vorgesehene Verkürzung der Schutzrechte beim Unterlagenschutz und bei der Marktexklusivität bei Orphan Drugs muss verhindert werden.\r\n🡥 Neue Anreize für die Entwicklung von Antibiotika durch übertragbare Exklusivitätsgutscheine als wichtigen Beitrag im Kampf gegen Antibiotika-Resistenzen und zur Stärkung der Antibiotika- Forschung. Dabei sollten die Kriterien für den Erhalt eines Gutscheins und die Übertragbarkeit der Exklusivitätsgutscheine möglichst wirksame Anreize schaffen. Insbesondere sollte die Beschrän- kung auf die Vergabe von maximal zehn Gutscheinen in 15 Jahren aufgehoben werden.\r\n🡥 Modernisierung, Entbürokratisierung und Beschleunigung der Europäischen Arzneimittelzulassung\r\n– jedoch ohne die hohen Anforderungen an Qualität, Wirksamkeit und Unbedenklichkeit neuer Arzneimittel aufzuweichen. Dazu zählen die Ausweitung der wissenschaftlichen Beratung (Scientific Advice) durch die EMA, die Ausweitung der beschleunigten Bewertungen (Accelerated Assessments) auch für neue Indikationen und Line Extensions (z.B. Zulassungserweiterung bei neuen Darreichungsformen oder Kombinationspräparaten) und die Ausweitung von Phased Reviews auch für Produkte von besonderem Interesse für die öffentliche Gesundheit, neue Indika-e tionen und Line Extensions.\r\n🡥 Umweltbewertungen von Arzneimitteln, die die Verfügbarkeit von Therapien an erste Stelle set- zen, ohne die Umweltverträglichkeit von Arzneimitteln außer Acht zu lassen.\r\n \r\n\r\n\r\n\r\nArzneimittel-Versorgungsengpässe entschieden bekämpfen – Lieferketten und Versorgungssicherheit stärken\r\n\r\n\r\n \tPosition\r\nPharma-Produktionsstandorte in Bayern, Deutschland oder der EU tragen wesentlich zu einer sicheren Arz- neimittel-Versorgung bei und schützen vor Versorgungsengpässen. Um ökonomisch im internationalen Wettbewerb unter Druck stehende europäische Produktionsstandorte zu erhalten und bestehende Stand- orte langfristig zu stärken, sind verlässliche Rahmenbedingungen für neue Investitionen in Produktionsanla- gen erforderlich.\r\nDie Zahl der Lieferengpässe bei Arzneimitteln ist in den letzten Jahren deutlich angestiegen. Hiervon sind insbesondere niedrigpreisige patentfreie Arzneimittel betroffen. Daneben können Lieferausfälle auch bei innovativen Arzneimitteln auftreten.\r\nGenerika haben aufgrund der sehr hohen Verordnungszahlen eine entscheidende Bedeutung für die Versor- gung der Patientinnen und Patienten. Sie stehen für 80 % der verordneten Arzneimittel (nach Tagesdosen), aber netto nur für ca. 7 % der Kosten in der GKV. Versorgungsrelevante Engpässe betrafen oder betreffen\r\nu.a. Arzneimittel zur Therapie onkologischer Erkrankungen (Tamoxifen, Folinate), Herz-Kreislaufarzneimit- tel sowie Antibiotika und Arzneimittel zur Fiebersenkung bei Kindern. Insbesondere in der Wintersaison 2022/2023 kam es zu bislang noch nie erlebten Lieferausfällen in der pädiatrischen Versorgung mit Anti- infektiva und Fiebersäften. In den letzten zwei Jahren wurden in Summe sechs offizielle Versorgungseng- pässe für bestimmte Arzneimittel nach § 79 Abs. 5 AMG ausgerufen – ein bis vor wenigen Jahren kaum denkbares Szenario.\r\nDie Ursachen von Lieferengpässen bei Arzneimitteln sind vielfältig. Die Preispolitik stellt dabei einen bedeu- tenden Faktor dar: Generika sind in Deutschland aufgrund diverser Preisregulierungsmaßnahmen teils un- terfinanziert, was dazu führt, dass der Markt immer weiter konsolidiert wird. Der hohe Kostendruck auf die Generika-Industrie hat bei vielen Wirkstoffen und Arzneimitteln zu einer Konzentration auf weltweit weni- ge Herstellungsstätten und zu einer Verlagerung in Drittstaaten (insbesondere nach China und Indien) ge- führt. Dies birgt angesichts zunehmender geopolitischer Krisen das Risiko von strategischen und technologi- schen Abhängigkeiten. Zudem kann diese Marktkonzentration z.B. bei Qualitätsmängeln in der Herstellung, Produktionsproblemen oder steigender Nachfrage vermehrt zu Lieferengpässen führen, denn es fehlen bei- spielsweise diversifizierte Lieferketten, die solche Ereignisse abpuffern könnten.\r\nKinderarzneimittel wie z.B. Sirup- oder Trockensaftformulierungen für Antibiotika stehen hier auch deshalb so sehr im Fokus, da ihre Herstellung im Vergleich zu festen oralen Formen deutlich aufwendiger und kosten- intensiver ist, was jedoch im Erstattungssystem oftmals nicht abgebildet werden kann. Mit dem ALBVVG hat der Bundesgesetzgeber daher – auch auf bayerischen Druck hin – erstmals einige strukturelle Maßnah- men im Generika-Bereich auf den Weg gebracht, um insbesondere im Bereich der Kinderarzneimittel und Antibiotika eine Verbesserung der Versorgung zu erreichen.\r\nDer Bund liefert damit zwar einzelne gute Ansätze, verpasst aber die Gelegenheit, ein konsistentes Konzept vorzulegen, mit dem Versorgungsengpässen auch langfristig begegnet werden kann:\r\n \r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n🡥 Die Modifikation des Rabattvertragssystems für Antibiotika mit Bezuschlagung eines Anbieters mit Wirkstoffproduktion in Europa setzt erste wichtige Schritte, um den Weg einer rein preisbezogenen Ver- gabe zu verlassen.\r\n–\tAlternative Vergabekriterien wie Lieferantendiversifizierung, Herstellung der Wirkstoffe in Europa und Nachhaltigkeit sowie verpflichtende Mehrfachvergaben können in Rabattvertragsmärkten mit ausrei- chend Wettbewerb einen wichtigen Beitrag für eine stabilere Arzneimittelversorgung und eine Stär- kung des Standortes Europa leisten. Allerdings greift die Beschränkung dieser Regelungen auf Anti- biotika zu kurz.\r\n–\tBegrüßt wird, dass die Europäische Kommission auf dem Weg zu einem „EU Critical Medicines Act“ eine derartige Weiterentwicklung des EU-Vergaberechts bekräftigt hat. Auch die Bundesregierung kündigt in ihrer Pharmastrategie zur Verbesserung der Rahmenbedingungen für den Entwicklungs- und Produktionsstandort Deutschland aktive Beiträge zu einer entsprechenden Anpassung des Verga- berechts auf europäischer Ebene für kritische Arzneimittel an. Die EU-Kommission und die Bundesre- gierung müssen diese Ankündigungen umsetzen und jetzt auch entsprechend handeln.\r\n🡥 Erstattungspreise hatten u.a. bei kinderspezifischen Darreichungsformen zum Teil ein nicht mehr kosten- deckendes Niveau erreicht. Die Versorgung war daher aufgrund der zunehmenden Marktkonzentration teilweise dramatisch zusammengebrochen. Deshalb war es folgerichtig und dringend erforderlich, dass der Bundesgesetzgeber bei den pädiatrischen Arzneimitteln Festbeträge aufgehoben und Rabattver- träge verboten hat, um ökonomische Anreize für einen breiteren Wettbewerb zu setzen.\r\n\r\n🡥 Leider zieht der Bund aus den Erfahrungen bei Generika nicht die richtigen Lehren. Vielmehr wurde eine ge- setzliche Substitutionsverpflichtung für biotechnologische Arzneimittel in parenteralen Zubereitungen eingeführt. Damit werden auch für diese hochkomplexen Arzneimittel in sensiblen Indikationen zukünftig (exklusive) Rabattvertragsausschreibungen der Krankenkassen möglich. Aktuell ist die Versorgung mit bio- technologisch hergestellten Arzneimitteln und Biosimilars (noch) stabil. Die Entwicklung und Produktion für Biologika findet noch zum großen Teil in Deutschland und Europa statt, Bayern spielt dabei eine zentrale Rolle. Eine flächendeckende Substitution in Apotheken könnte durch zunehmenden Kostendruck auch hier zu einer ähnlichen Entwicklung wie bei den Generika führen. Zu befürchten sind Standort- und Marktkonzen- trationen mit erheblichen Risiken für die Versorgungssicherheit. Dies gilt es zu verhindern.\r\n\r\nDie Maßnahmen des ALBVVG gehen nicht weit genug. Sie erfassen nur einen Bruchteil der generischen Arzneimittel und entfalten nur unzureichende Wirkung. Zukünftige Versorgungsmängel werden sich damit nicht verhindern lassen.\r\nAuch dem BMG ist dies bewusst, denn bereits kurz nach Inkrafttreten des Gesetzes sah sich das BMG veranlasst, auf Grundlage der sogenannten Dringlichkeitsliste für Kinderarzneimittel für die Wintersaison 2023/2024 weitere Abgabeerleichterungen für Apotheken zu implementieren und Bevorratungen zu regle- mentieren, um die Versorgung zu verbessern. Nachbesserungen gab es auch im Digitalgesetz mit der so- genannten „Solisten-Regelung“ für versorgungskritische Arzneimittel. Dies ist viel Stückwerk, aber keine in sich geschlossene und konsistente sowie nachhaltige Versorgungsstrategie.\r\n \r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n \tZiel\r\nDer Bayerische Pharmagipfel fordert eine nachhaltige Strategie für generische und biotechnologische Arznei- mittel, die auch mittel- und langfristig Versorgungsengpässen begegnet und den Pharmastandort Deutsch- land sichert. Folgende Maßnahmen sollen dies sicherstellen:\r\n\r\n\r\n\r\nMaßnahmen\r\n🡥   Modifizierung der Erstattungsgrundlagen\r\n–\tInsbesondere für generische Arzneimittel, die durch das Frühwarnsystem des BfArM als eng- passgefährdet detektiert oder bereits als versorgungskritisch identifiziert wurden, sind die Preis- regulierungsmaßnahmen einer Prüfung zu unterziehen. Dabei ist zu berücksichtigen, dass diese teils auch kumulativ wirken.\r\n–\tInflationsbedingte Kostensteigerungen können die Auskömmlichkeit in der Produktion langfris- tig gefährden. Im Rahmen des Festbetrags- und Rabattvertragssystems sowie bei preisverhan- delten Arzneimitteln ist die Weitergabe dieser Kostensteigerungen durch den Gesetzgeber vor- zusehen.\r\n🡥   Weiterentwicklung des Rabattvertragssystems\r\n–\tFür eine stabile Versorgung ist es wichtig, dass in Rabattverträgen neben dem Preis auch weite- re Vergabekriterien zu Liefersicherheit, Nachhaltigkeit und Standort hinzugezogen werden. Sol- che Vorgaben für die Diversifizierung von Lieferketten sind für alle Rabattverträge im Generika- markt gesetzlich zu regeln.\r\n–\tDie Bundesregierung wird aufgefordert, im Zuge der Vorbereitung eines „Critical Medicines Act“ konkrete Vorschläge für die zielgerichtete Erweiterung der vergaberechtlichen Regulierun- gen einzubringen.\r\n–\tExklusivverträge sind zu verbieten. Ein Zuschlag in Rabattverträgen muss für mindestens drei Anbieter erfolgen, davon mindestens für einen Bieter mit Produktionskette innerhalb der EU.\r\n🡥   Verhinderung der Substitution bei biotechnologischen Arzneimitteln/Biosimilars\r\n–\tEine weitreichendere Substitution für Biologika, die über den aktuell geltenden Beschluss des G-BA zu biotechnologischen Arzneimitteln in parenteralen Zubereitungen zur unmittelbaren ärzt- lichen Anwendung hinausgeht, muss gesetzlich unterbunden werden.\r\n \r\n\r\n\r\n\r\nZugang zu Orphan Drugs sicherstellen\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n \tPosition\r\nDie Versorgung von Menschen, die an einer seltenen Erkrankung leiden, ist in Deutschland bislang ver- gleichsweise gut. Das liegt zum einen an der im Jahr 2000 eingeführten sogenannten Orphan-Drug-Verord- nung der Europäischen Union (Verordnung 141/2000). Mit dieser Verordnung wurde ein Anreizsystem ge- schaffen, um die Entwicklung von Therapien gegen seltene Erkrankungen zu fördern. Zum anderen legte der deutsche Gesetzgeber im AMNOG-System fest, dass bei Orphan Drugs der medizinische Zusatznutzen bis zu einer bestimmten Umsatzgrenze durch die europäische Zulassung als belegt gilt.\r\nIn den vergangenen Jahren belegte Deutschland dank dieser innovationsfreundlichen Politik einen Spitzen- platz in Europa hinsichtlich der schnellen und umfassenden Verfügbarkeit von Arzneimitteln für seltene Er- krankungen und gewährleistete damit eine qualitativ hochwertige Gesundheitsversorgung. Das ist extrem wichtig für die vier Millionen Menschen in Deutschland, die an einer seltenen Krankheit leiden. Denn es han- delt sich hier größtenteils um Erkrankungen, die unbehandelt lebensbedrohend sind oder zu einer chroni- schen Invalidität führen würden. Dennoch besteht weiterhin politischer Handlungsbedarf, denn für 95 % der bislang bekannten über 7.000 seltenen Erkrankungen gibt es bislang keine zugelassene Therapie. Der Bedarf an zielgerichteten Therapien für kleine Patientenpopulationen ist noch immer enorm.\r\n\r\nNotwendige Weiterentwicklung des AMNOG\r\nDie AMNOG-Bewertungsmethodik, die auf große Kohorten und breite Evidenzquellen ausgerichtet ist, muss dringend weiterentwickelt werden. Die strikten Vorgaben des G-BA für die Evidenzgenerierung stel- len insbesondere bei Arzneimitteln gegen seltene Erkrankungen eine Hürde dar. Der G-BA verlangt rando- misierte kontrollierte klinische Studien (RCT), die im Regelfall den Goldstandard darstellen. RCT sind aus fol- genden praktischen und ethischen Gründen gerade bei seltenen Erkrankungen nicht immer angemessen oder durchführbar:\r\n🡥 Die jeweiligen Patientenpopulationen sind sehr klein, was Studien mit großen Probandenzahlen und meh- reren Therapiearmen erschwert.\r\n🡥 Erkrankungen sind oft schwerwiegend oder letzten Endes tödlich und betreffen überproportional oft Kin- der und Jugendliche. Dadurch sprechen oft ethische Gründe gegen eine Verblindung oder eine Rando- misierung.\r\n\r\nBesondere Therapie- und Evidenzsituationen müssen daher bei der Bewertung des Zusatznutzens von Arz- neimitteln für seltene Erkrankungen im AMNOG-System adäquat abgebildet werden. Orphan Drugs, für die Studien der höchsten Evidenzstufe oftmals unmöglich oder ethisch nicht vertretbar sind, sollten daher nicht nach den gleichen strikten Kriterien wie andere Arzneimittel bewertet werden. Im Bewertungsverfahren von Orphan Drugs sollten die bestverfügbare Evidenz sowie angepasste Bewertungskriterien zur Quantifizierung des Zusatznutzens berücksichtigt werden.\r\n \r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\nOhne diese Nachbesserungen besteht die Gefahr, dass Deutschland beim wissenschaftlichen Fortschritt in der Arzneimittelentwicklung bei seltenen Erkrankungen zurückfällt. Dies würde eine Verschlechterung der Versorgung betroffener Patientinnen und Patienten bedeuten.\r\n\r\nNegative Auswirkungen des GKV-Finanzstabilisierungsgesetzes\r\nDie Bundesregierung hat sich mit den kumulativ wirkenden Maßnahmen des GKV-Finanzstabilisierungs- gesetzes (GKV-FinStG) von dem bisherigen Ansatz entfernt, die Besonderheiten von zugelassenen Orphan Drugs im AMNOG adäquat zu berücksichtigen. Die folgenden Maßnahmen im GKV-FinStG verringern die Anreize für Unternehmen, in die Entwicklung von Arzneimittel gegen seltene Erkrankungen zu investieren, und drohen letztlich auch den Patientinnen und Patienten zu schaden, die dringend auf Therapien für ihre Er- krankung warten:\r\n🡥  Absenkung der Umsatzschwelle für Orphan Drugs von 50 Mio. auf 30 Mio. Euro\r\nArzneimittel für seltene Erkrankungen müssen zum Erhalt des Orphan-Drug-Status bereits im Rahmen der europäischen Zulassung zeigen, dass entweder noch keine zufriedenstellende Methode für die Dia- gnose, Verhütung oder Behandlung des betreffenden seltenen Leidens zugelassen wurde oder – sofern eine solche Methode besteht – sie einen signifikanten klinischen Nutzen gegenüber der Vergleichsthera- pie haben. Im AMNOG-Verfahren gilt der Zusatznutzen eines Orphan Drugs bis zum Erreichen einer Um- satzschwelle als belegt, der G-BA bewertet in diesen Fällen lediglich das Ausmaß des Zusatznutzens.\r\nDiese Umsatzschwelle wurde Ende 2022 von 50 Mio. Euro auf 30 Mio. Euro gesenkt, auch rückwirkend. Bei Überschreiten dieser Schwelle müssen sich die entsprechenden Orphan Drugs einer regulären Nut- zenbewertung unterziehen, wodurch dieselben Evidenzanforderungen an sie gelegt werden, wie an alle anderen Arzneimittel.\r\nDie Absenkung der Umsatzschwelle kann somit dazu führen, dass bereits in der Versorgung angekom- mene Orphan Drugs nach Erreichen der Umsatzschwelle ihren Zusatznutzen aufgrund der strikten G-BA- Bewertungsmethodik nicht belegen können.\r\nDabei wird ignoriert, dass in vielen Fällen gar keine zweckmäßige Vergleichstherapie (zVT) existiert und Orphan Drugs oft die erste wirksame Therapie für die Patientinnen und Patienten sind. Der Vergleich ist in solchen Fällen dann die „best supportive care“, die bestmögliche unterstützende Pflege der Patientin- nen und Patienten. Da jedoch unter den zugleich eingeführten neuen „AMNOG-Leitplanken“ ein Arznei- mittel, dessen Zusatznutzen „nicht quantifizierbar“ ist, nicht mehr kosten darf als die „best supportive care“, fällt der Erstattungsbetrag unter ein nutzenadäquates Niveau. Diese Vorgaben führen zu erhebli- chen unternehmerischen Unsicherheiten und bestrafen Forschungsinvestitionen in Indikationen mit ho- hem medizinischen Bedarf. Die ursprüngliche und im Übrigen erfolgreiche europäische Idee der Förde- rung von Therapien für seltene Erkrankungen wird so konterkariert.\r\nDie verschärften „AMNOG-Leitplanken“ wirken sich gerade bei solchen Orphan Drugs negativ aus, für die aus o.g. Gründen formal kein Zusatznutzen nach Erreichen der Umsatzschwelle nachgewiesen\r\n \r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\nwerden kann. Unter den „Leitplanken“ ist dann ein Erstattungsbetrag zu vereinbaren, der nicht zu höhe- ren Jahrestherapiekosten führen darf als die zVT, sofern diese patentgeschützt ist oder Unterlagenschutz besitzt.\r\n🡥 Noch größer sind die Auswirkungen, wenn zu diesen Maßnahmen auch noch der so genannte Kombi- nationsabschlag hinzukommt. Bei Kombinationstherapien mit mehreren neuen Wirkstoffen ohne einen mindestens beträchtlichen Zusatznutzen sieht das GKV-FinStG einen Abschlag in Höhe von 20 % vor. Dadurch können die Erstattungsbeträge neuer Kombinationstherapien mit Zusatznutzen unterhalb der Kosten für die ursprüngliche Monotherapie liegen. Dies könnte durch den Marktaustritt von Unterneh- men dazu führen, dass die entsprechenden Therapien in Deutschland nicht mehr verfügbar wären.\r\n\r\n\r\n \tZiel\r\nFür Orphan Drugs und andere besondere Therapiesituationen, bei denen RCT unmöglich oder unethisch sind, muss ein zukunftsfester Rahmen für die Nutzenbewertung und die anschließende Preisbildung ge- schaffen werden. Ansonsten besteht die Gefahr, dass Deutschland die Vorreiterrolle in Europa bei der Ver- sorgung von Patientinnen und Patienten mit innovativen Arzneimitteln verliert.\r\n\r\n\r\n\r\n \r\n\r\n\r\n\r\nAMNOG zukunftssicher weiterentwickeln – Fehlentwicklungen des GKV-FinStG korrigieren\r\n\r\n\r\n \tPosition\r\n\r\nAMNOG als „lernendes System“ weiterentwickeln\r\nDer Bayerische Pharmagipfel unterstützt weiterhin die Ziele des Arzneimittelmarktneuordnungsgesetzes (AMNOG):\r\n🡥 Den Menschen sollen im Krankheitsfall die besten und wirksamsten Arzneimittel zur Verfügung stehen.\r\n\r\n🡥 Preise und Verordnungen von Arzneimitteln sollen wirtschaftlich und kosteneffizient sein.\r\n\r\n🡥 Es sollen verlässliche Rahmenbedingungen für Innovationen, die Versorgung der Versicherten und die Sicherung von Arbeitsplätzen geschaffen werden.\r\nUm diese Ziele auch weiterhin erreichen zu können, sind geeignete Prozesse für die Zusatznutzenbewertung von innovativen Arzneimitteln und ein faires Verhandlungsverfahren für den Erstattungsbetrag unabdingbar. Das AMNOG muss sich im Hinblick auf Innovationen, z.B. im Bereich des therapeutisch-technischen Fort- schritts, als lernendes System weiterentwickeln und erkannte Fehler korrigieren.\r\nSo verlangen neue medizinische Entwicklungen eine Flexibilisierung der Bewertungsmethodik im AMNOG und Offenheit für neue Erstattungsmodelle, z.B.:\r\n🡥 die Präzisionsmedizin,\r\n🡥 die Entwicklung und Markteinführung von Therapeutika auch für seltene Erkrankungen (Orphan Drugs),\r\n🡥 Advanced Therapeutical Medicinal Products (ATMPs),\r\n🡥 die zunehmende Zahl von Langfrist-Überlebenden bei Krebserkrankungen,\r\n🡥 tumoragnostische Onkologika.\r\n\r\nIm Rahmen dieser Entwicklungen nehmen besondere Therapiesituationen zu, in denen randomisierte kon- trollierte Studien (RCT) sowie im AMNOG-Prozess bislang anerkannte Endpunkte nicht in allen Situationen sinnvoll möglich oder ethisch vertretbar bzw. angemessen sind. Die Forschung setzt dann auf andere Stu- dienkonzepte und auch die Zulassungsbehörden stellen sich seit Jahren dieser Entwicklung. Im Fokus steht dabei eine situative, einzelfallgerechte Berücksichtigung des jeweils adäquaten Studiendesigns.\r\nDies wird im AMNOG bisher nicht ausreichend berücksichtigt, die notwendige Flexibilisierung ist beim AMNOG nicht erkennbar. Vielmehr deutet die starke Zunahme negativer Bewertungen auf Verfahrensebene darauf hin, dass der methodische Fortschritt im AMNOG nicht mit dem medizinisch pharmazeutischen Fort- schritt mitzuhalten scheint (BPI, 2023).2\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n2\tBPI AMNOG-Daten 2023, S. 36 / Abb. 7: https://www.bpi.de/index.php?eID=dumpFile&t=f&f=77050&token=dca8405c8f9ee4 c8fab686415f6f42bfe6d90c5e.\r\n \r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\nDie Ziele des AMNOG sind durch zwei gegenläufige Entwicklungen in eine gefährliche Schieflage geraten: Einerseits fehlt es an dringend notwendigen Weiterentwicklungen der AMNOG-Systematik für die persona- lisierte Medizin. Andererseits bewirkt die Einführung eines starren staatlichen Preisautomatismus, dass in vielen Fällen kein Raum mehr für eine dem Einzelfall gerechte Würdigung der vorliegenden Evidenz bleibt. Es zeichnet sich bereits für die Zukunft ab, dass den Menschen in unserem Land nicht mehr die besten und wirksamsten Arzneimittel zur Verfügung stehen könnten. Weil zuverlässige Rahmenbedingungen für Inno- vationen fehlen oder wegbrechen, könnten künftig Investitionen ausbleiben, mit Folgen für Wirtschaft und Beschäftigung.\r\n\r\nGKV-FinStG als Innovationsbremse\r\nStatt die notwendige Flexibilisierung bzw. Weiterentwicklung des AMNOG anzugehen oder Fehler zu kor- rigieren, hat die Bundesregierung mit dem GKV-Finanzstabilisierungsgesetz (GKV-FinStG) das AMNOG- System unflexibler gemacht.\r\n🡥 Die mit dem GKV-FinStG neu eingeführten „Leitplanken“ bei den Erstattungsbetragsverhandlungen stellen einen erheblichen Eingriff in das dem AMNOG bislang zugrunde liegende Konzept der wertorien- tierten Preisfindung dar: Auch wenn der G-BA einen „geringen“ oder „nicht quantifizierbaren“ Zusatz- nutzen feststellt, dürfen diese Präparate, die selbst nach der G-BA-Bewertung eine Therapieverbesse- rung darstellen, keine Innovationszuschläge zum Preis der unterlegenen Therapie erzielen, wenn es sich bei dieser um eine patentgeschützte zweckmäßige Vergleichstherapie handelt. Mindestens gleichgute Therapien, deren Zusatznutzen gemäß G-BA nicht belegt werden kann, müssen sogar einen mindestens zehnprozentigen Abschlag hinnehmen, obwohl für viele dieser „Fälle ohne Zusatznutzen“ die erforder- lichen Nachweise lediglich aufgrund der restriktiven Vorgaben von G-BA und IQWIQ (noch) nicht er- bracht werden können und/oder an der unzureichenden Definition der klinisch-relevanten Endpunkte im AMNOG scheitern. Dies kann zu weiteren Marktrückzügen, Nicht-Einführungen oder verspäteten Markt- eintritten führen. Anreize für die Erforschung von Schrittinnovationen, aber auch von Durchbruchsinno- vationen, werden reduziert. Das ist insofern problematisch, weil oft viele kleine Schrittinnovationen in Summe zu großen medizinischen Fortschritten führen. Teilweise lösen weitere Schrittinnovationen die ersten Durchbruchsinnovationen als Therapiestandard ab, weil sie noch wirksamer oder nebenwirkungs- ärmer sind.\r\nDer Bund hat die mit den Leitplanken einhergehende Fehlsteuerung und die damit verbundenen Versor- gungsrisiken nun scheinbar selbst erkannt und im Medizinforschungsgesetz (MFG) Ausnahmen von den Leitplanken zumindest für Arzneimittel geschaffen, deren klinische Prüfungen zu einem relevanten Anteil in Deutschland durchgeführt wurden. Auch wenn die Intention im Sinne der Forschungsförderung begrü- ßenswert ist: Diese Ausnahmeregelung führt die durch die Leitplanken verursachte Abkehr von der rein nutzenorientierten Preisfindung faktisch weiter fort. Es entscheidet weiterhin nicht mehr – wie vor Ein- führung der Leitplanken – allein der Nutzen des Arzneimittels über den Preis, sondern es werden eben auch systemwidrig wirtschafts- und versorgungspolitische Aspekte miteinbezogen.\r\n🡥 Der im GKV-FinStG eingeführte Kombinationsrabatt von 20 % ist immer noch nicht umgesetzt. Der GKV- Spitzenverband und die pharmazeutische Industrie konnten sich nicht auf entsprechende Regelungen\r\n \r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\neinigen. Das BMG hat aufgrund der gescheiterten Einvernehmensherstellung inzwischen einen Entwurf für einen Festsetzungsbescheid vorgelegt, um das Nähere zur Umsetzung verbindlich zu regeln. Doch darin werden rechtliche Fiktionen zur Definition von Kombinationstherapien herangezogen, die den rea- len Kombinationseinsatz nicht zutreffend widerspiegeln. Die rechtssichere Umsetzung des Kombinati- onsrabattes bereitet große Schwierigkeiten, was nicht zuletzt an der unzureichenden Datenlage und dem hohen bürokratischen Aufwand liegt. Zudem handelt es sich um eine Doppelregulierung, denn bereits heute werden Kombinationstherapien in den Erstattungsbetragsverhandlungen berücksichtigt.\r\n🡥 Die im GKV-FinStG eingeführten Maßnahmen können sich in bestimmten Konstellationen kumulieren und dadurch so hohe Preisreduktionen bewirken, dass sie einen Vertrieb in Deutschland betriebswirt- schaftlich unrentabel machen und damit die Patientenversorgung gefährden.\r\nErste Anzeichen deuten bereits auf eine abnehmende Verfügbarkeit von innovativen Arzneimitteln in Deutschland hin. Auf Basis einer Befragung der Mitglieder hat der vfa ermittelt, dass im Jahr 2024 voraus- sichtlich 14 Arzneimittel und Zulassungen aufgrund des GKV-FinStG für Patientinnen und Patienten nur ver- zögert oder gar nicht zur Verfügung stehen werden (vfa, 2024). Eine weitere Analyse des vfa auf Basis realer Daten zeigt, dass die Verfügbarkeitsquote im Zeitraum von Juli 2022 bis Ende 2023 in Deutschland um gut 10 Prozentpunkte niedriger lag als in der Zeit von Juli 2020 bis Ende 2021 (vfa, 2024).\r\nDie Maßnahmen des GKV-FinStG schaden dem Pharmastandort Deutschland und konterkarieren das Ziel, die pharmazeutische Industrie als Schlüsselindustrie der Zukunft zu stärken. Die forschende Pharma- und Biotechindustrie benötigt für Investitionen Planbarkeit und Verlässlichkeit, insbesondere auch bei den Er- stattungs- und Marktzugangsbedingungen. Die Maßnahmen im GKV-FinStG erhöhen jedoch die Unsicher- heit. Das zeigt sich auch in den Unternehmenserwartungen, in denen viele Unternehmen ihre langfristigen Pläne für Investitionen und den Ausbau der Beschäftigung angepasst haben.3\r\n\r\nNotwendige Anpassung des AMNOG-Verfahrens an die europäische Nutzenbewertung\r\nDie europäische Nutzenbewertung (EU-HTA) wird bereits ab dem 12. Januar 2025 verbindlich für die ers- ten Produkte starten, darunter für ATMPs und onkologische Arzneimittel. Dadurch soll der Zugang zu inno- vativen Therapien in Europa verbessert, der Bearbeitungsaufwand für Unternehmen und nationale HTA- Behörden verringert und die Qualität der klinischen Bewertung EU-weit gestärkt werden. Die effiziente Zusammenarbeit auf europäischer Ebene soll Europa auch als erfolgreichen Biotechnologie-Standort stär- ken und erhalten. Zur Erreichung dieser Ziele ist eine Implementierung in den AMNOG-Prozess notwendig.\r\n🡥 Patientinnen und Patienten in Deutschland haben europaweit derzeit den schnellsten Zugang zu innova- tiven Arzneimitteln. Neuartige Therapien sind hierzulande bereits kurz nach EU-Zulassung verfügbar, oft innerhalb weniger Tage. Mit Inverkehrbringen beginnt automatisch auch die Nutzenbewertung. Weil der für die Nutzenbewertung zu berücksichtigende EU-HTA-Bericht allerdings künftig erst mehrere Wochen\r\n\r\n\r\n\r\n3\tPrognos-Studie: „Auswirkungen des GKV-FinStG auf die Unternehmen der pharmazeutischen Industrie“, S. 14 ff.\r\n \r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\nnach Zulassung verfügbar sein wird, kann das AMNOG-Verfahren nur mit deutlicher Verzögerung star- ten. Um sicherzustellen, dass der EU-HTA-Bericht adäquat im AMNOG-Verfahren berücksichtigt werden kann, sollte der Verfahrensstart für die Nutzenbewertung von Arzneimitteln angepasst werden.\r\n🡥 Das EU-HTA-Verfahren zielt unter anderem darauf ab, die klinische Bewertung in den verschiedenen EU-Staaten stärker zu harmonisieren. Es erfordert die Darstellung der Evidenz auf Basis von sog. „pa- tientenzentrierten Endpunkten“. Ein Beispiel dafür ist das progressionsfreie Überleben (PFS) in der On- kologie. Die Bewertung des Progresses erfolgt üblicherweise durch den Einsatz von bildgebenden (radio- logischen) Verfahren und ist daher nicht immer direkt vom Patienten selbst wahrnehmbar. Aus diesem Grund wird dieser Endpunkt im deutschen AMNOG nicht akzeptiert. Das Fortschreiten der Erkrankung führt in nahezu allen Fällen zu einer Verschlechterung der Symptome und der Lebensqualität der Patien- tinnen und Patienten und hat zudem Einfluss auf die Therapieentscheidung. Die Konsequenzen eines Pro- gresses treffen die Patientinnen und Patienten also unmittelbar – sie sind folglich patientenzentriert. So wird eine Verlängerung des progressionsfreien Überlebens von der EMA per se als Nutzen für die Pati- entinnen und Patienten angesehen. Die aktuelle Praxis sorgt in Deutschland für erhebliche Probleme in der Zusatznutzenbewertung von Onkologika ausgerechnet in den frühen Erkrankungsstadien, in denen grundsätzlich eine kurative Intention besteht. Eine unterschiedliche Handhabung dieser Endpunkte in ver- schiedenen Ländern bedeutet nicht nur mehr Aufwand für die HTA-Behörden sowie die Pharma- und Bio- techunternehmen, sondern steht auch im Widerspruch zum Ziel des EU-HTA, die klinische Bewertung effizienter zu machen.\r\n\r\n \tZiel\r\nEine Weiterentwicklung des AMNOG ist dringend geboten. Es muss so umgestaltet werden, dass die ur- sprünglichen Gesetzesziele wieder erreicht werden, Fehler korrigiert werden und die Bewertungs- und Preisfindungssystematik mit dem therapeutischen Bedarf Schritt halten.\r\n \r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\nMaßnahmen\r\nDie folgenden Maßnahmen sind kurz- oder mittelfristig umzusetzen:\r\n\r\n🡥 Sofortige Rücknahme der mit dem GKV-FinStG eingeführten „Leitplanken“ für die Verhandlung des Erstattungsbetrags. Das AMNOG braucht mehr Flexibilität, um den Herausforderungen des medizinisch-technischen Fortschritts gerecht werden zu können.\r\n🡥 Ersatzlose Streichung des Kombinationsrabatts. Er stellt eine unnötige Doppelregulierung dar, die sich zudem nicht rechtssicher umsetzen lässt. Dies wäre auch ein Beitrag zum Bürokratieabbau.\r\n🡥 Flexibilisierung des AMNOG gerade in Therapiesituationen, in denen bislang keine ausreichende Behandlungsmöglichkeit existiert. Hier ist jede neue therapeutische Option von hoher Bedeutung für die Patientenversorgung.\r\n🡥 Die Bundesregierung ist aufgefordert, mit der forschenden pharmazeutischen Industrie unter Ein- beziehung des G-BA und des IQWiG in einen strukturierten Dialog einzutreten, um faire Prozesse für die Bewertung und Preisgestaltung bei innovativen Arzneimitteln in besonderen Therapiesitua- tionen zu entwickeln. Hierbei ist eine Berücksichtigung von alternativen Studiendesigns und End- punkten notwendig.\r\n🡥 Prüfung, inwieweit akzeptierte krankheitsbezogene Endpunkte künftig nicht auf „patientenrele- vante“ Endpunkte, sondern auf „patientenzentrierte“ Endpunkte (wie in der europäischen HTA- Bewertung) ausgeweitet werden sollten, um eine angemessene Berücksichtigung vorhandener klinischer Evidenz, wie etwa dem progressionsfreien und rezidivfreien Überleben, zu ermöglichen.\r\n🡥 Anpassung der Regelungen im SGB V sowie in der Arzneimittel-Nutzenbewertungsverordnung (AM-NutzenV) zum Beginn des AMNOG-Verfahrens. Dieses sollte erst mit Veröffentlichung des EU-HTA-Berichts beginnen, um dessen Berücksichtigung zu ermöglichen. Da der verhandelte Er- stattungspreis unverändert rückwirkend ab dem 7. Monat nach Inverkehrbringen gilt, ergäbe sich hieraus kein Nachteil.\r\n🡥 Erweiterung der im Rahmen der AMNOG-Preisverhandlungen zu berücksichtigenden Parameter. Hier sollte die Minderung von Ausgaben in Leistungsbereichen außerhalb des Gesundheitswesens (z.B. Erhalt der Erwerbsfähigkeit, Verhinderung von Pflegebedürftigkeit) mitbetrachtet werden, um den Mehrwert der bewerteten Therapie umfänglich zu bewerten.\r\n🡥 Etablierung einer regelmäßigen unabhängigen Evaluierung von gesetzgeberischen Maßnahmen im Erstattungsbereich, die Auswirkungen auf die Patientenversorgung haben können, um negativen Versorgungseffekten frühzeitig entgegenzuwirken.\r\n🡥 Einführung einer „Paragrafenbremse“ im Arzneimittelmarkt wie in der europäischen HTA-Bewer- tung. Bei geplanten Neuregelungen im Arzneimittelmarkt sind Vorschläge zu unterbreiten, die be- stehende Regulierungen abschaffen oder ablösen. Über die Jahre haben sich die Regulierungen im deutschen Arzneimittelmarkt zu einem hochbürokratischen und extrem komplexen System entwi- ckelt, das kaum noch handhabbar ist.\r\n \r\n\r\n\r\n\r\nKlinische Forschung stärken\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n \tPosition\r\nDie Erprobung innovativer Arzneimittel in klinischen Prüfungen leistet einen wichtigen Beitrag für eine gute Gesundheitsversorgung und erfolgreiche Forschung in Bayern. Sie stärkt den Forschungsstandort Deutsch- land, unterstützt Ärztinnen und Ärzte dabei, Erfahrungen im Umgang mit neuen Therapien und Therapiefor- men zu sammeln, und kann vielen Patientinnen und Patienten frühzeitig Zugang zu innovativen Therapien bieten.\r\nKlinische Forschung ist vor allem an solchen Standorten erfolgreich, wo Fachpersonal, Infrastruktur und die Qualität der Durchführung auf hohem Niveau liegen und eine ausreichend große Zahl an Patientinnen und Patienten auch praktisch erreichbar ist. Das Kostenniveau sollte international vergleichbar sein.\r\nBürokratie und zeitliche Verzögerungen in der klinischen Forschung haben dazu geführt, dass Deutschland bei der Zahl der durchgeführten klinischen Studien im weltweiten Vergleich in den letzten Jahren von Platz 2 auf Platz 7 (u.a. hinter Spanien und Frankreich) zurückgefallen ist. Die Vertragsverhandlungen dauern in Deutschland etwa doppelt so lange wie in Frankreich, Italien, Benelux oder UK. Die Studienaktivität bleibt in Deutschland daher mit 1.500 Studienteilnehmern pro eine Million Einwohner weit hinter Ländern wie Dänemark (30.000 Teilnehmer pro 1 Mio. Einwohner), Großbritannien (20.000) und Spanien (5.000) zurück.\r\nBayern ist Impulsgeber, um diese Entwicklung umzukehren. Das Positionspapier zur Klinischen Forschung im Rahmen des Bayerischen Pharmagipfels 2023 hat für die am 13. Dezember 2023 verabschiedete Phar- mastrategie der Bundesregierung wichtige Anstöße geliefert.\r\nBayern soll mit der „Highmed Agenda Bayern“ zu einem Spitzenstandort für medizinische Versorgung und translationale Forschung werden. Die Voraussetzungen für klinische Forschung sind im Freistaat sehr gut. Die in Gründung befindliche „Munich Medicine Alliance“ ist ein wichtiges Vorhaben. Die Bayerische Staatsregierung will damit die eigenen translationalen Strukturen weiter ausbauen, aus klinischen Beobach- tungen neue Forschungsideen entwickeln und biomedizinische Erkenntnisse in neue Ansätze zur personali- sierten Vorhersage, Prävention, Diagnostik und Therapie übertragen.\r\nEs ist zu begrüßen, dass mit dem Medizinforschungsgesetz (MFG), das am 4. Juli 2024 im Bundestag be- schlossen wurde, die Voraussetzungen für die klinische Forschung in Deutschland verbessert werden sol- len. Erfreulicherweise wurden hier auch Forderungen der bayerischen Arbeitsgruppe Klinische Forschung aufgegriffen. Kritisch zu sehen ist allerdings z.B. die vorgesehene Einrichtung einer beim BfArM angesiedel- ten zentralen „Spezialisierten Ethik-Kommission für besondere Verfahren“. Hierbei droht die Gefahr von Doppelstrukturen und uneinheitlichen Kriterien, was wiederum zu Bürokratieaufbau anstelle von Bürokratie- abbau führen könnte.\r\nGleichwohl reichen die Maßnahmen nicht aus, um die Attraktivität des Standorts Deutschland für die Phar- maindustrie nachhaltig zu erhöhen. So wäre zusätzlich zu verbindlichen Mustervertragsklauseln die Einfüh- rung eines Musterkostenkatalogs als Basis für Budgetverhandlungen und entsprechender digitaler Tools wünschenswert, um damit Vertragsabschlüsse weiter zu beschleunigen und Unternehmen wie Kliniker glei- chermaßen von überbordendem bürokratischem Aufwand zu entlasten. Hier besteht noch Nachbesserungs- bedarf für den Bundesgesetzgeber.\r\n \r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n \tZiel\r\nIm Einklang mit der „Highmed Agenda Bayern“ setzt sich der Bayerische Pharmagipfel für Bayern und Deutschland als Spitzenstandort für klinische Forschung ein. Dafür braucht es zunächst bessere Rahmenbe- dingungen in Deutschland: Das geplante MFG ist nicht ausreichend, um die nach wie vor bestehenden gro- ßen Hürden für klinische Forschung in Deutschland abzubauen.\r\n\r\n\r\n\r\nMaßnahmen\r\n\r\nFolgende über das MFG hinausgehende Maßnahmen sind erforderlich, um die Rahmenbedingungen für klinische Forschung in Bayern und Deutschland weiter zu verbessern:\r\n🡥    Intensive Förderung dezentraler Studien\r\nDazu gehören z.B. eine verstärkte Digitalisierung, insbesondere durch Etablierung von Telemonito- ring und durch die digitale Anbindung niedergelassener Praxen und Krankenhäuser, sowie die wei- ter verbesserte Information potenzieller Studienteilnehmer. Ärztinnen und Ärzten, die aus eigener Initiative als Prüfer einer oder mehrerer klinischer Prüfungen tätig werden möchten, sollten auch aktiv auf Sponsoren zugehen können. Hier sind auf Bundesebene die notwendigen Rahmenbedin- gungen zu setzen.\r\n🡥    Effizientere Patientenrekrutierung\r\nWir brauchen eine höhere Bereitschaft zur Teilnahme an klinischen Prüfungen. Dazu bedarf es verstärkter Aufklärung über die Bedeutung einer Studienteilnahme für die Gesundheit der Gesell- schaft und des Einzelnen z.B. über Aufklärungskampagnen mit Einbindung der Patientenorgani- sationen. Vorgeschlagen wird die Initiierung solcher Kampagnen durch die Bundeszentrale für ge- sundheitliche Aufklärung (oder die geplante Nachfolgeeinrichtung „Bundesinstitut für Prävention und Aufklärung in der Medizin“), die dafür entsprechend personell, strukturell und finanziell auszu- richten ist.\r\nNotwendig ist zudem die Schaffung einer bundeseinheitlichen Studiendatenbank. Eine solche Da- tenbank wäre eine wichtige Informationsquelle für potenzielle Studienteilnehmende, weil damit geeignete Patientinnen und Patienten auch außerhalb von Studienzentren und Universitätskliniken identifiziert werden können. Zudem könnten sich dann medizinische Einrichtungen mit einem ho- hen Rekrutierungspotenzial aktiv an Sponsoren wenden, um an geeigneten klinischen Prüfungen als Prüfer teilzunehmen. Dadurch könnten Prüfstellen identifiziert werden, die den Sponsoren bis dahin unbekannt waren.\r\n🡥 Etablierung eines gemeinsamen Dialogs aller beteiligen Stakeholder auf Bundesebene zur Stär- kung der klinischen Forschung in Deutschland nach dem Vorbild des Bayerischen Pharmagipfels, insbesondere zur Umsetzung der im Medizinforschungsgesetz vorgesehenen Maßnahmen und zur Identifizierung weiterer Handlungsbedarfe.\r\n \r\n\r\n\r\n\r\nChancen und Potenziale von Gesundheitsdaten stärker nutzen\r\n\r\n\r\n \tPosition\r\nGesundheitsdaten sind ein Schlüsselfaktor für Innovation und Fortschritt in der medizinischen Forschung, Diagnostik, Therapie und Behandlung. Um die Potenziale von Gesundheitsdaten für Forschung und Versor- gung zu nutzen, sind jedoch einige Voraussetzungen zu erfüllen. Dazu gehört die Nutzung bundesweit ein- heitlicher, international anerkannter und erprobter Standards, semantische und technische Interoperabilität sowie eine strukturierte Datenerfassung.\r\nDer Bayerische Pharmagipfel begrüßt die Schaffung eines gesetzlichen Rahmens für das Sammeln, Teilen und Nutzen von Gesundheitsdaten durch den European Health Data Space (EHDS) und das deutsche Ge- sundheitsdatennutzungsgesetz (GDNG). Nunmehr liegt der Fokus auf der erfolgreichen Implementierung.\r\nEin entscheidender Baustein dafür ist der aktuell laufende Aufbau eines schlagkräftigen Forschungsdaten- zentrums Gesundheit beim BfArM, um allen Akteuren im Gesundheitswesen mit einem legitimen Nutzungs- zweck gleichberechtigte Datenzugänge und Nutzungsrechte zu gewähren. Der Bayerische Pharmagipfel for- dert dafür eine adäquate personelle Ausstattung. Zudem müssen Antrags- und Entscheidungsstrukturen schlank gehalten werden, damit zukünftige Forschungsanträge zeitnah bearbeitet werden und angeforderte Daten rasch und in adäquater Form zur Verfügung gestellt werden.\r\nDeutschland ist mit den aktuellen Fortschritten und Ansätzen zur Nutzung von Gesundheitsdaten auf dem richtigen Weg. Dennoch sind weitere Maßnahmen erforderlich, um eine führende Rolle in der datenbasier- ten Forschung und Entwicklung zu erreichen. Dazu gehören u.a. die Verbesserung der Telematikinfrastruk- tur als ein leistungsfähiges Instrument für den Datenaustausch und die Beschleunigung des Aufbaus einer nachhaltigen Registerlandschaft. Der Bayerische Pharmagipfel begrüßt daher den nun vorliegenden Entwurf für ein Gesetz zur Schaffung einer Digitalagentur für Gesundheit (Gesundheits-Digitalagentur-Gesetz\r\n– GDAG), dessen erklärtes Ziel die Stärkung der Handlungsfähigkeit der Gesellschaft für Telematik (gema- tik) ist.\r\nDas Gesundheitsdatennutzungsgesetz sollte als Startschuss für eine langfristige „Zeitenwende“ in der Ge- sundheitsdatenpolitik verstanden werden, um die vorhandenen Chancen zu nutzen und von anderen euro- päischen Ländern weiter zu lernen z.B. flächendeckende Digitalisierung, unkomplizierte Beantragungswege und pragmatische bürokratische Vorgaben nach den Vorbildern Finnland und dem Vereinigten Königreich bei der Nutzung von Gesundheitsdaten.\r\n \r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n \tZiel\r\nMit der fortschreitenden Digitalisierung wird die Nutzung von Gesundheitsdaten ein Schlüsselelement für einen robusten Pharmastandort Deutschland. Um in der Zukunft konkurrenzfähig zu bleiben, bedarf es der Schaffung eines möglichst harmonisierten und vollständigen Datenpools auch mit Versorgungsdaten. Dies ist zur Unterstützung innovativer Forschung und damit für bessere Ergebnisse bei der Behandlung von schwer kranken Patientinnen und Patienten notwendig – es geht darum, Daten zu nutzen, um Menschen zu schützen.\r\n\r\n\r\n\r\nMaßnahmen\r\nZukunftsmedizin braucht Gesundheitsdaten – um die Potenziale von Gesundheitsdaten für die phar- mazeutische Industrie und damit für eine bedarfsgerechte Patientenversorgung nutzbar zu machen, hält der Bayerische Pharmagipfel folgende Maßnahmen für erforderlich:\r\n🡥 Zeitnahe Verabschiedung eines Gesetzes für medizinische Register, um den Aufbau einer nach- haltigen medizinischen Registerlandschaft zu unterstützen und damit eine vernetzte Datennutzung aus unterschiedlichen Quellen zu ermöglichen.\r\n🡥 Zielorientierte Umsetzung des Gesundheitsdatennutzungsgesetzes mit einer zukunftsorientier- ten datenschutzrechtlichen Weiterentwicklung. Persönlicher Datenschutz und innovative Gesund- heitsforschung müssen dabei stets gemeinsam gedacht werden, weil die persönliche Gesundheit von modernen technischen Lösungen abhängig ist.\r\n🡥 Unterstützung des Aufbaus einer technisch interoperablen Forschungsdateninfrastruktur, um die grundsätzliche Verfügbarkeit von Daten und eine hochwertige Datenqualität und damit eine ziel- führende Nutzung zu ermöglichen.\r\n🡥 Entwicklung geeigneter Maßnahmen zum Schutz des geistigen Eigentums der aus den Daten ge- nerierten Forschungsergebnisse, um eine nachhaltige Gesundheitsforschung zu gewährleisten.\r\n🡥 Rascher Umbau der gematik in eine Digitalagentur Gesundheit, um deren Handlungsfähigkeit zu stärken und die digitale Vernetzung im deutschen Gesundheitswesen voranzutreiben.\r\n\r\nHerausgeber\r\nBayerisches Staatsministerium für Wirtschaft, Landesentwicklung und Energie Prinzregentenstraße 28 // 80538 München\r\nPostanschrift 80525 München\r\nTelefon +49 89 2162-0 // Telefax +49 89 2162-2760 info@stmwi.bayern.de // www.stmwi.bayern.de\r\nBayerisches Staatsministerium für Gesundheit, Pflege und Prävention Haidenauplatz 1 // 81667 München\r\nTelefon +49 89 540233-0 // Telefax +49 89 540233-90999\r\nGewerbemuseumsplatz 2 // 90403 Nürnberg\r\nTelefon +49 911 21542-0 // Telefax +49 911 21542-90999 poststelle@stmgp.bayern.de // www.stmgp.bayern.de\r\nBarrierefreiheit\r\nDieses Dokument erfüllt die Vorgaben gemäß BITV 2.0\r\n\r\nStand\r\n29. Juli 2024\r\n\r\n\r\nHinweis\r\nDiese Druckschrift wird im Rahmen der Öffentlichkeitsarbeit der Bayerischen Staatsregierung herausgegeben. Sie darf weder von Parteien noch von Wahlwerbern oder Wahlhelfern im Zeitraum von fünf Monaten vor einer Wahl zum Zwecke der Wahlwerbung ver- wendet werden.\r\nDies gilt für Landtags-, Bundestags-, Kommunal- und Europawahlen. Missbräuchlich ist während dieser Zeit insbesondere die Vertei- lung auf Wahlveranstaltungen, an Informationsständen der Parteien sowie das Einlegen, Aufdrucken und Aufkleben von parteipoliti- schen Informationen oder Werbemitteln. Untersagt ist gleichfalls die Weitergabe an Dritte zum Zwecke der Wahlwerbung. Auch ohne zeitlichen Bezug zu einer bevorstehenden Wahl darf die Druckschrift nicht in einer Weise verwendet werden, die als Parteinahme der Staatsregierung zugunsten einzelner politischer Gruppen verstanden werden könnte. Den Parteien ist gestattet, die Druckschrift zur Unterrichtung ihrer eigenen Mitglieder zu verwenden.\r\nDie Druckschrift wurde mit großer Sorgfalt zusammengestellt. Gewähr für die Richtigkeit und Vollständigkeit des Inhalts kann des- sen ungeachtet nicht übernommen werden.\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\nBAYERN | DIREKT ist Ihr direkter Draht zur Bayerischen Staatsregierung.\r\nUnter Telefon 089 122220 oder per E-Mail unter direkt@bayern.de erhalten Sie Informations- material und Broschüren, Auskunft zu aktuellen Themen und Internetquellen sowie Hinweise zu Behörden, zuständigen Stellen und Ansprechpartnern bei der Bayerischen Staatsregierung.\r\n\r\n\r\n\r\n27\r\n \r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n \r\nBayerisches Staatsministerium für Gesundheit, Pflege und Prävention www.stmgp.bayern.de\r\nBayerisches Staatsministerium für Wirtschaft, Landesentwicklung und Energie www.stmwi.bayern.de\r\n"},"recipientGroups":[{"recipients":{"parliament":[{"code":"RG_BT_FRACTIONS_GROUPS","de":"Fraktionen/Gruppen","en":"Parliamentary parties/groups"},{"code":"RG_BT_COMMITTEES","de":"Gremien","en":"Committees"},{"code":"RG_BT_MEMBERS_OF_PARLIAMENT","de":"Mitglieder des Bundestages","en":"Members of parliament"},{"code":"RG_BT_ORGANS","de":"Organe","en":"Organs"}],"federalGovernment":[]},"sendingDate":"2024-07-29"},{"recipients":{"parliament":[],"federalGovernment":[{"department":{"title":"Bundeskanzleramt (BKAmt)","shortTitle":"BKAmt","url":"https://www.bundeskanzler.de/bk-de","electionPeriod":20}},{"department":{"title":"Bundesministerium für Bildung und Forschung (BMBF) (20. 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Eine Nutzung ist nur im urheberrechtlich zulässigen Rahmen erlaubt.","text":"Pressemitteilung  \r\n\r\nDIE ENTWICKLUNG VON THERAPIEN FÜR SELTENE        \r\nERKRANKUNGEN BRAUCHT DIE RICHTIGEN IMPULSE\r\n\r\nDie Arbeitsgemeinschaft Orphan Drugs & ATMPs der Pharmainitiative Bayern\r\nAlexion, BeiGene, Biogen, Bristol Myers Squibb, Ipsen, Novartis, Roche, Servier\r\n\r\nMünchen, 26. Juli 2024. In Deutschland leben schätzungsweise etwa vier Millionen Men-\r\nschen mit einer seltenen Erkrankung. Für ungefähr 95% der weltweit bekannten rund 7.000 \r\nseltenen Krankheiten gibt es jedoch noch keine zugelassene Therapie. Dabei sind innovative \r\nTherapien für die Betroffenen von großer Bedeutung: Sowohl eine frühzeitige Diagnose als \r\nauch der rasche Zugang zu Medikamenten sind entscheidend für die Lebensqualität der Pati-\r\nent*innen. Deshalb setzen sich die in Bayern ansässigen Pharmaunternehmen Alexion, Bei-\r\nGene, Biogen, Bristol Myers Squibb, Ipsen, Novartis, Roche und Servier intensiv für die Ent-\r\nwicklung sogenannter Orphan Drugs ein. Der große ungedeckte medizinische Bedarf von \r\nMenschen mit seltenen Erkrankungen und die noch unzureichenden Behandlungsmöglichkei-\r\nten motivieren diese Unternehmen, sich in diesem Bereich besonders zu engagieren.  \r\nDas Beispiel der Spinalen Muskelatrophie (SMA), einer seltenen fortschreitenden neuromus-\r\nkulären Erkrankung macht deutlich, welche Erfolge durch die Forschung im Bereich der Or-\r\nphan Drugs möglich sind: Bis es vor wenigen Jahren gelang, eine kausale Therapie zu entwi-\r\nckeln, war die SMA die häufigste genetisch bedingte Todesursache im Säuglingsalter. Heute \r\nstehen den Patient*innen bereits drei Therapieoptionen zur Verfügung.   \r\nBahnbrechende Innovationen im Bereich der seltenen Erkrankungen sollten auch zukünftig \r\nmöglich sein. Der Fortschritt in der pharmazeutischen Forschung bedarf daher innovations-\r\nfreundlicher Rahmenbedingungen, um die hohen wirtschaftlichen Risiken bei gleichzeitig sehr \r\nkleinen Patientenpopulationen gut auszubalancieren. Seit Einführung der EU-Verordnung für \r\nArzneimitteln für seltene Erkrankungen im Jahr 2000 wurden in Europa mehr als 230 Orphan Drugs1 zugelassen. Das ist eine herausragende Erfolgsgeschichte, denn zuvor gab es nur \r\nsehr wenige Orphan Drugs auf dem Europäischen Markt. Die Anreize, die durch das Gesetz \r\ngeschaffen wurden, haben erheblich positive Auswirkungen gehabt: Sie haben Tausenden \r\nMenschen in der EU zu mehr Wohlbefinden verholfen, ihre Rückkehr in die Arbeitswelt unter-\r\nstützt und in manchen Fällen sogar ihr Überleben gesichert. \r\nDem Engagement entgegen stehen die Herausforderungen in der Nutzenbewertung im soge-\r\nnannten AMNOG-Verfahren, welches den Zugang innovativer Arzneimittel in Deutschland re-\r\ngelt. Die gegenwärtige Orphan-Drug-Regelung, welche anerkennt, dass klassische Studien \r\nmit Vergleichsgruppen aufgrund der nur geringen Patient*innenzahl meist unmöglich sind, \r\nsteht zur Disposition. Dabei handelt es sich hierbei um keine Sonderregelung, sondern eine \r\nwichtige Anerkennung des Zusatznutzens nach EU-Recht. Ein einheitlicher Bewertungsan-\r\nsatz, der die Besonderheiten von Orphan Drug nicht berücksichtigt, wird in der Konsequenz \r\ndazu führen, dass die entsprechenden Medikamente nicht auf den Markt gelangen und folglich \r\nden Patient*innen mit seltenen Erkrankungen nicht zur Verfügung stehen.  \r\nDie bayerische Staatsregierung und die pharmazeutische Industrie in Bayern sprechen sich in \r\nder Gemeinsamen Erklärung, welche am 29. Juli veröffentlicht wird, klar für eine Stärkung der \r\nforschungsfreundlichen Rahmenbedingungen für Orphan Drugs auf europäischer und natio-\r\nnaler Ebene aus. Dabei erteilen die Partner der Gemeinsamen Erklärung einer Verkürzung \r\nder Marktexklusivität für Orphan Drugs, wie von der Europäischen Kommission vorgeschla-\r\ngen, eine klare Absage. Bayerns Gesundheitsministerin Judith Gerlach: „Wir brauchen einen \r\nsoliden und zukunftssicheren Rahmen etwa in der Preisbildung für den wichtigen Bereich der \r\nArzneimittelversorgung für seltene Erkrankungen, die sogenannten Orphan Drugs. Der Kom-\r\nmissionsvorschlag einer Verkürzung der Marktexklusivität für Orphan Drugs ist dagegen kont-\r\nraproduktiv. Ich sehe hierbei die Europäische Kommission in der Pflicht, das Anreizsystem für \r\nForschung und Entwicklung weiterzuentwickeln und somit den Pharmastandort Europa zu \r\nstärken.“ Die Gemeinsame Erklärung fordert zudem, alle mit dem GKV-FinStG eingeführten \r\ninnovationsfeindlichen Regelungen bei Orphan Drugs wieder abzuschaffen: Die Umsatz-\r\ngrenze, bis zu der der Zusatznutzen von Orphan Drugs als belegt gilt, sollte wieder auf 50 Mio. \r\n€ heraufgesetzt und die „AMNOG-Leitplanken“ wieder abgeschafft werden. \r\nDas Ziel sollte sein, eine Gesundheitspolitik zu gestalten, die Innovationen im Bereich der sel-\r\ntenen Krankheiten konsequent unterstützt und im Sinne der zahlreichen Betroffenen den \r\nschnellen Zugang zu Therapien fördert. Nur im Schulterschluss aller Beteiligten kann es ge-\r\nlingen, den eingeschlagenen Weg der schrittweisen Erforschung der noch zahlreichen unbe-\r\nhandelten seltenen Erkrankungen konsequent weiterzugehen um Betroffenen und Ihren An-\r\ngehörigen, wie beispielsweise im Fall der SMA, eine Perspektive zu geben.  \r\n\r\n \r\n1 1 https://www.vfa.de/de/arzneimittel-forschung/seltene-erkrankungen/die-orphan-drug-verordnung-ist-ein-erfolg  (abgerufen am 15.07.2024) \r\n"},"recipientGroups":[{"recipients":{"parliament":[{"code":"RG_BT_FRACTIONS_GROUPS","de":"Fraktionen/Gruppen","en":"Parliamentary parties/groups"},{"code":"RG_BT_COMMITTEES","de":"Gremien","en":"Committees"},{"code":"RG_BT_MEMBERS_OF_PARLIAMENT","de":"Mitglieder des Bundestages","en":"Members of parliament"},{"code":"RG_BT_ORGANS","de":"Organe","en":"Organs"}],"federalGovernment":[{"department":{"title":"Bundesministerium für Gesundheit (BMG)","shortTitle":"BMG","url":"https://www.bundesgesundheitsministerium.de/","electionPeriod":20}}]},"sendingDate":"2024-07-26"}]},{"regulatoryProjectNumber":"RV0004839","regulatoryProjectTitle":"Verbesserung der Arzneimittelversorgung","pdfUrl":"https://www.lobbyregister.bundestag.de/media/b1/58/349709/Stellungnahme-Gutachten-SG2409020006.pdf","pdfPageCount":2,"text":{"copyrightAcknowledgement":"Die grundlegenden Stellungnahmen und Gutachten können urheberrechtlich geschützte Werke enthalten. Eine Nutzung ist nur im urheberrechtlich zulässigen Rahmen erlaubt.","text":"Bayerische Staatsregierung\r\nBayerischer Pharmagipfel 2024\r\nDer Bayerische Pharmagipfel setzt sich ein für eine zukunftssichere, starke und inno- vative Gestaltung des Pharmastandorts Bayern. Die Partner des Bayerischen Pharma- gipfels haben dazu gemeinsam Ziele und Maßnahmen in sechs Handlungsfeldern erar- beitet, um die zukünftigen Herausforderungen erfolgreich anzugehen:\r\n\r\nArzneimittelversorgung in Europa sichern, Pharma- und Biotechstandort stärken\r\nDas EU-Pharmapaket soll den Standort Europa für Forschung und Entwicklung attrak- tiver machen und den Zugang zu innovativen Therapien verbessern. Dieses Ziel wird begrüßt. Es sind aber weitere Nachjustierungen und Änderungen des Vorschlags der EU-Kommission erforderlich. Insbesondere der Basis-Unterlagenschutz für Arzneimit- tel und die Marktexklusivität für Orphan Drugs sollten dabei nicht verkürzt werden.\r\n\r\nArzneimittel-Versorgungsengpässe entschieden bekämpfen – Lieferketten und Versorgungssicherheit stärken\r\nDer Bayerische Pharmagipfel fordert eine konsistente und nachhaltige Strategie für ge- nerische und biotechnologische Arzneimittel, die mittel- und langfristig Versorgungs- engpässen begegnet und den Pharmastandort Deutschland sichert. Die Regelungen des Arzneimittel-Lieferengpassbekämpfungs- und Versorgungsverbesserungsgeset- zes (ALBVVG) reichen hierfür nicht aus. Es bedarf weiterer Maßnahmen. Hierzu ge- hört eine Prüfung der Preisregulierungsmaßnahmen und eine Weiterentwicklung des Rabattvertragssystems. Neben dem Preis sollten auch weitere Vergabekriterien wie Liefersicherheit, Nachhaltigkeit und der Produktionsstandort bei der Vergabe von Ra- battverträgen berücksichtigt werden.\r\n\r\nZugang zu Orphan Drugs sicherstellen\r\nFür Orphan Drugs, bei denen herkömmliche Studiendesigns oft an ihre Grenzen sto- ßen, muss ein zukunftsfester Rahmen für die Nutzenbewertung und die anschließen- de Preisbildung geschaffen werden. Ansonsten besteht die Gefahr, dass Deutschland die Vorreiterrolle in Europa bei der Versorgung mit Arzneimitteln für seltene Erkran- kungen verliert. Die große Bedeutung der Orphan Drugs und die Herausforderungen bei der Evidenzgenerierung sollten durch eine Sonderstellung im Arzneimittelmark- tneuordnungsgesetz (AMNOG) abgebildet werden.\r\n \r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\nAMNOG zukunftssicher weiterentwickeln – Fehlentwicklungen des GKV-FinStG korrigieren\r\nDer Bayerische Pharmagipfel unterstützt weiterhin die Ziele des Arzneimittelmarktneuordnungsgeset- zes (AMNOG). Jedoch muss sich das AMNOG „lernend“ weiterentwickeln und erkannte Fehler korri- gieren können. Es sollte vor allem in Hinblick auf die zunehmend personalisierte Medizin flexibilisiert und an die europäische Nutzenbewertung angepasst werden. Die Umgestaltung sollte so erfolgen, dass die Bewertungs- und Preisfindungssystematik mit dem therapeutischen Bedarf Schritt halten kann. Das GKV-Finanzstabilisierungsgesetz fungiert hier jedoch als Innovationsbremse. Die „Leitplanken“ des GKV-FinStG sind zurückzunehmen und der Kombinationsabschlag ist zu streichen.\r\n\r\nKlinische Forschung stärken\r\nIm Einklang mit der „Highmed Agenda Bayern“ setzt sich der Bayerische Pharmagipfel für Bayern als Spitzenstandort für klinische Forschung ein. Dafür braucht es zunächst bessere Rahmenbedingungen in Deutschland: Das geplante Medizinforschungsgesetz ist nicht ausreichend, um die nach wie vor be- stehenden Hürden für klinische Forschung in Deutschland abzubauen. Die Dauer der Vertragsverhand- lungen muss verkürzt und die Studienaktivität erhöht werden. Dafür sind u.a. die intensive Förderung dezentraler Studien, die Schaffung einer bundeseinheitlichen Studiendatenbank und eine effizientere Patientenrekrutierung erforderlich.\r\n\r\nChancen und Potenziale von Gesundheitsdaten stärker nutzen\r\nGesundheitsdaten sind ein Schlüsselfaktor für Innovation und Fortschritt am Pharmastandort Deutsch- land. Um konkurrenzfähig zu bleiben, bedarf es der Schaffung und Umsetzung eines geeigneten recht- lichen Rahmens. Daneben könnte eine technisch interoperable Forschungsdatenstruktur einen möglichst harmonisierten und vollständigen Datenpool auch mit Versorgungsdaten sicherstellen. Denn Forschung und Innovationen sind notwendig für bessere Ergebnisse bei der Behandlung von schwer kranken Pati- entinnen und Patienten – es geht darum, Daten zu nutzen, um Menschen zu schützen.\r\n"},"recipientGroups":[{"recipients":{"parliament":[{"code":"RG_BT_FRACTIONS_GROUPS","de":"Fraktionen/Gruppen","en":"Parliamentary parties/groups"},{"code":"RG_BT_COMMITTEES","de":"Gremien","en":"Committees"},{"code":"RG_BT_MEMBERS_OF_PARLIAMENT","de":"Mitglieder des Bundestages","en":"Members of parliament"},{"code":"RG_BT_ORGANS","de":"Organe","en":"Organs"}],"federalGovernment":[{"department":{"title":"Bundeskanzleramt (BKAmt)","shortTitle":"BKAmt","url":"https://www.bundeskanzler.de/bk-de","electionPeriod":20}},{"department":{"title":"Bundesministerium für Bildung und Forschung (BMBF) (20. WP)","shortTitle":"BMBF (20. 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Eine Nutzung ist nur im urheberrechtlich zulässigen Rahmen erlaubt.","text":"Pharmainitiative Bayern\r\nBayerisches Gesundheitsfrühstück \r\nStrategische Impulse für den Gesundheitswirtschaftsstandort Bayern – welche Chancen und \r\nSynergien bringen die Highmed Agenda und die Nationale Pharmastrategie? \r\n22. Oktober 2024 \r\nHotel Ritzi, München \r\nStärkung der Gesundheitswirtschaft am Standort Bayern \r\nDie Gesundheitswirtschaft ist eine Leitindustrie des 21. Jahrhunderts und gerade für den Standort \r\nBayern von wesentlicher ökonomischer Bedeutung. In der gegenwärtigen volatilen wirtschaftlichen \r\nLage ist sie ein verlässlicher Wachstumsmotor und Antriebselement für eine gesunde wirtschaftliche \r\nTransformation.   \r\nMit in Bayern entwickelten und produzierten Arzneimitteln sorgt die pharmazeutische Industrie dafür, \r\ndass Leiden verringert und Betroffenen geholfen wird. Die Branche zeichnet sich durch einen hohen \r\nvolkswirtschaftlichen Nutzen aus, indem sie die Grundlage für eine gesunde Bevölkerung schafft und \r\nMotor für eine prosperierende Entwicklung ist.   \r\nEine starke pharmazeutische Branche leistet daher einen unverzichtbaren Beitrag zu wirtschaftlichem \r\nWachstum, Beschäftigung und Wohlstand für ein starkes Bayern. \r\nUm den Standort zukunftsfest zu machen, braucht es jedoch verbesserte Rahmenbedingungen: \r\n• Unterstützung des Produktions- und Marktplatz Bayern, u.a. getrieben durch regionale \r\nklinische Studien sowie Erleichterungen bei der Entwicklung und Markteinführung \r\npharmazeutischer und biotechnischer Innovationen  \r\n• Beschleunigung von Verwaltungsprozessen, insbesondere bei klinischen Studien \r\n• Förderung dezentraler Studien und Schaffung einer bundeseinheitlichen Studiendatenbank \r\nsowie Ermöglichung einer effizienteren Patientenrekrutierung  \r\n• Aufbau einer robusten interoperablen Forschungsdateninfrastruktur, zur besseren Nutzung \r\nvon Daten für Innovation, Prävention und Verbesserung der Gesundheitsversorgung sowie \r\nzur Weiterentwicklung innovativer Gesundheitsprodukte \r\n• Implementierung einer übergreifenden Fachkräfte-Initiative zur Gewinnung und Sicherung \r\nqualifizierter Arbeitskräfte in der pharmazeutischen Industrie \r\n• Stärkung der interdisziplinären Zusammenarbeit insbesondere zwischen pharmazeutischen \r\nUnternehmen sowie Universitätskliniken und weiteren öffentlichen Forschungseinrichtungen \r\n• Unterstützung der Translation von akademischem Wissen in marktreife Gesundheitsprodukte, \r\nals ein Schlüsselelement für eine zukunftsfeste innovative Gesundheitsversorgung, bspw. \r\ndurch einen „Translations-Fund“ am Übergang von vorgründlichen bzw. pre-seed Aktivitäten \r\nzum gegründeten Unternehmen mit Investitionsreife \r\n• Förderung stärkerer und nachhaltiger Ausgründungen aus der Akademie und Hochschule: \r\n„Gründermentalität fördern und Gründen machbar machen“ "},"recipientGroups":[{"recipients":{"parliament":[{"code":"RG_BT_FRACTIONS_GROUPS","de":"Fraktionen/Gruppen","en":"Parliamentary parties/groups"},{"code":"RG_BT_COMMITTEES","de":"Gremien","en":"Committees"},{"code":"RG_BT_MEMBERS_OF_PARLIAMENT","de":"Mitglieder des Bundestages","en":"Members of parliament"},{"code":"RG_BT_ORGANS","de":"Organe","en":"Organs"}],"federalGovernment":[]},"sendingDate":"2024-10-22"}]},{"regulatoryProjectNumber":"RV0004839","regulatoryProjectTitle":"Verbesserung der Arzneimittelversorgung","pdfUrl":"https://www.lobbyregister.bundestag.de/media/88/7a/379438/Stellungnahme-Gutachten-SG2412030037.pdf","pdfPageCount":2,"text":{"copyrightAcknowledgement":"Die grundlegenden Stellungnahmen und Gutachten können urheberrechtlich geschützte Werke enthalten. Eine Nutzung ist nur im urheberrechtlich zulässigen Rahmen erlaubt.","text":"Pharmainitiative Bayern\r\nPOSITION: SCHLÜSSELINDUSTRIE BIOPHARMA\r\nSTÄRKUNG DER SCHLÜSSELINDUSTRIE BIOPHARMAZEUTISCHE INDUSTRIE ALS TEIL EINER WACHSTUMSSTRATEGIE\r\nDie Lage: Deutschland befindet sich in einer Rezession. Hohe Energiekosten belasten die Wirtschaft, genauso wie eine hohe Steuer und Abgabenlast, steigende Lohnstückkosten, ein Übermaß an Bürokratie sowie geringe Produktivitätssteigerungen. Die geopolitische Lage stärkt den Trend zur De-Globalisierung. Als exportstarke Volkswirtschaft stellt dies das deutsche „Wachstumsmodell“ vor Herausforderungen. Die Infrastruktur insbesondere in den Bereichen Bahn, Straße und Digitalisierung bedarf einer Modernisierung. Die geopolitische Lage führt zu steigenden Militärausgaben. Weitere Herausforderungen bestehen in den Bereichen Demographie, Migration und Fachkräftemangel. Die gesellschaftliche Polarisierung hat zugenommen. Die Folgen und Kosten des Klimawandels werden zunehmend spürbar (Extremwetterlagen, CO2-Vermeidung und Investitionen in Anpassung). Bislang in Deutschland sehr starke Branchen wie die Automobilindustrie kämpfen mit Schwierigkeiten. Die fiskalischen Möglichkeiten des Staates sind zunehmend eingeengt. Deshalb braucht Deutschland eine ökonomisch und ökologisch nachhaltige Wachstumsstrategie.\r\nSchlüsselbranchen stärken! Eine solche Wachstumsstrategie sollte auch die Stärkung von Schlüsselindustrien beinhalten. Eine solche Leitbranche ist die biopharmazeutische Industrie. Sie steht für Gesundheit, CO2-armes Wachstum, Beschäftigung und gesellschaftlichen Wohlstand und verringert geopolitische Abhängigkeiten. Ein funktionierendes Gesundheitssystem ist eine Säule des sozialen Friedens. Der Zugang zu innovativen Arzneimitteln, der in Deutschland noch sehr gut ist, ist ein wichtiger Teil eines funktionierenden Gesundheitssystems. \r\nWie kann die Schlüsselindustrie Biopharmazeutische Industrie gestärkt werden? Die Biopharmazeutische Industrie benötigt keine Subventionen, sondern gute Standort-, Forschungs- und Erstattungsbedingungen. Während die Forschungsbedingungen zuletzt verbessert wurden, haben sich die Erstattungsbedingungen seit 2022 deutlich verschlechtert. Indikatoren zeigen, dass sich die Versorgungssituation für Patientinnen und Patienten beginnt zu verschlechtern. Deutschland läuft Gefahr, seine führende Rolle in Europa zu verspielen. Um das Potential der biopharmazeutischen Industrie für Gesundheit, Wachstum, Beschäftigung und Wohlstand zu heben, bedarf es in der nächsten Legislaturperiode daher beherzter Reformen:\r\n•\tDer mit den Digitalgesetzen (Digitalgesetz, Gesundheitsdatennutzungsgesetz, Gesundheits-Digitalagentur-Gesetz) und dem Medizinforschungsgesetz eingeschlagene richtige Weg hin zu einem digitalisierten Gesundheitswesen und beschleunigter klinischer Forschung sollte in enger Abstimmung mit der Industrie und der Wissenschaft konsequent fortgesetzt werden. Die erzielten Verbesserungen reichen noch nicht aus. Der Abbau übermäßiger Bürokratie ohne Einbußen bei der Sicherheit bleibt eine Daueraufgabe.\r\n•\tDas deutsche Bewertungs- und Erstattungsverfahren für innovative Arzneimittel (AMNOG) ist in die Jahre gekommen. Wir bewerten die Fortschritte von heute mit den Methoden von gestern. Der Patenmarkt ist heute geprägt von Präzisionsmedizin, Zell- und Gentherapien und Arzneimitteln für Seltene Erkrankungen. Hierdurch nehmen besondere Therapiesituationen zu, die sich dadurch auszeichnen, dass bei schweren Erkrankungen oder in palliativen Situationen bei wenigen Patienten große therapeutische Fortschritte erzeugt werden können und oft Therapiealternativen fehlen. Dadurch wird die klassische Evidenzgewinnung durch randomisierte, kontrollierte klinische Studien erschwert. Die heutige AMNOG-Bewertungsmethodik, ist dagegen auf große Kohorten und breite Evidenzquellen ausgerichtet. Das AMNOG braucht deshalb mehr Flexibilität. \r\nDie Besonderheiten bestimmter Therapeutika und besonderer Therapiesituationen müssen stärker berücksichtigt werden:\r\no\tNutzenbewertung I: Rückführung der Orphan Drug-Umsatzschwelle von 30 Mio. Euro auf  50 Mio. Euro und Berechnung der Umsatzschwelle auf Basis des Abgabepreises des pharmazeutischen Unternehmers.  \r\no\tNutzenbewertung II: Flexibilisierung des AMNOG gerade in Therapiesituationen, in denen bislang keine ausreichende Behandlungsmöglichkeit existiert. Hier ist jede neue therapeutische Option von hoher Bedeutung für die Patientenversorgung. Es braucht einen strukturierten Dialogs der Bundesregierung mit der forschenden pharmazeutischen Industrie unter Einbeziehung des G-BA und des IQWiG, um faire Prozesse für die Bewertung und Preisgestaltung bei innovativen Arzneimitteln in besonderen Therapiesituationen zu entwickeln. Hierbei ist eine Berücksichtigung von alternativen Studiendesigns und Endpunkten notwendig.\r\no\tErstattungspreis I: Rücknahme der 2022 eingeführten algorithmischen „Leitplanken“ für die Festlegung des Erstattungsbetrags und Abbau der Hürden für innovative Erstattungsmodelle. Es bedarf einer Rückkehr zu echten wert- und nutzenbasierten Verhandlungspreisen. \r\no\tErstattungspreis II: Ersatzlose Streichung des Kombinationsrabatts. Er stellt eine unnötige Doppelregulierung dar, die sich nicht rechtssicher umsetzen lässt. Dies wäre ein Beitrag zum Bürokratieabbau.\r\no\tVersorgung: Die Anwendungsprozesse für Zell- und Gentherapien in der Klinik sollten auf Basis einer Vertrauenskultur vereinfacht und beschleunigt werden, ohne Qualitätsstandards zu senken.  \r\no\tEvaluation: Regelmäßige unabhängige Evaluierung von gesetzgeberischen Maßnahmen im Erstattungsbereich, die Auswirkungen auf die Patientenversorgung und die wirtschaftlichen Rahmenbedingungen haben können, um negativen Versorgungseffekten und Standorteffekten frühzeitig entgegenzuwirken.\r\n"},"recipientGroups":[{"recipients":{"parliament":[{"code":"RG_BT_FRACTIONS_GROUPS","de":"Fraktionen/Gruppen","en":"Parliamentary parties/groups"},{"code":"RG_BT_COMMITTEES","de":"Gremien","en":"Committees"},{"code":"RG_BT_MEMBERS_OF_PARLIAMENT","de":"Mitglieder des Bundestages","en":"Members of parliament"},{"code":"RG_BT_ORGANS","de":"Organe","en":"Organs"}],"federalGovernment":[]},"sendingDate":"2024-11-22"}]},{"regulatoryProjectNumber":"RV0022063","regulatoryProjectTitle":"Verbesserung der Versorgung mit innovativen Therapien","pdfUrl":"https://www.lobbyregister.bundestag.de/media/33/d1/684178/Stellungnahme-Gutachten-SG2601200014.pdf","pdfPageCount":14,"text":{"copyrightAcknowledgement":"Die grundlegenden Stellungnahmen und Gutachten können urheberrechtlich geschützte Werke enthalten. Eine Nutzung ist nur im urheberrechtlich zulässigen Rahmen erlaubt.","text":"AMNOG 2.0 für Orphan Drugs und ATMPs \r\n1. Hoffnung durch Innovation – Warum Orphan Drugs und ATMPs eine neue \r\nBewertungsperspektive brauchen  \r\n1.1 Einleitung und Aufbau des Papiers \r\nDieses Positionspapier dient der Analyse der strukturellen und regulatorischen Herausforderungen, \r\ndenen sich Orphan Drugs und Advanced Therapy Medicinal Products (ATMPs) im Rahmen des \r\ndeutschen AMNOG-Systems gegenübersehen. Ziel ist es, Reformvorschläge zu entwickeln, die \r\nmedizinischen Fortschritt, Versorgungsgerechtigkeit und wirtschaftliche Tragfähigkeit vereinen.  \r\n1. Kapitel 1 führt in die Thematik ein, definiert beide Arzneimittelklassen, grenzt sie von anderen \r\nWirkstoffen ab und zeigt ihre Überschneidungen wie Unterschiede auf.  \r\n2. Kapitel 2 untersucht spezifische Schwächen der Nutzenbewertung von Orphan Drugs, \r\ninsbesondere methodische Hürden, fehlende Vergleichstherapien und eingeschränkten Zugang zu \r\nVersorgungsdaten. \r\n3. Kapitel 3 beleuchtet die besonderen Herausforderungen bei der Bewertung von ATMPs, darunter \r\nkomplexe Herstellungsprozesse, Einmaltherapiecharakter und limitierte Langzeitevidenz. \r\n4. Kapitel 4 identifiziert strukturelle Überschneidungen beider Gruppen und formuliert gemeinsame \r\nReformvorschläge, wie etwa die Anerkennung besonderer Therapiesituationen, die Flexibilisierung \r\nmethodischer Anforderungen und die stärkere Nutzung von Real-World-Daten. \r\n5. Kapitel 5 analysiert Fehlanreize in der Preisregulierung, darunter innovationshemmende \r\nLeitplanken, den pauschalen Kombinationsabschlag und die abgesenkte Umsatzschwelle. Es wird \r\naufgezeigt, wie diese Mechanismen die Markteinführung innovativer Therapien behindern und die \r\nVersorgungssicherheit gefährden können. \r\n6. Kapitel 6 diskutiert Reformansätze für die Erstattungsverhandlungen bei ATMPs. Im Mittelpunkt \r\nstehen leistungsorientierte Vergütungsmodelle wie Pay for Performance, deren rechtliche, \r\nmethodische und ethische Rahmenbedingungen sowie deren Implementierung in die \r\nRegelversorgung. \r\n7. Kapitel 7 setzt sich kritisch mit den kostenbasierten Preisbildungsmodellen und Interimspreisen \r\nauseinander, stellt mit dem Konzept des Fair-Pricing-Calculators einen alternativen, transparenten \r\nOrientierungsrahmen vor und begründet, weshalb differenzierte, leistungsorientierte Ansätze der \r\ngeeignete Weg sind, um Versorgungsrealität, Innovationsförderung und Systemstabilität in Einklang \r\nzu bringen. \r\nDer Aufbau des Papiers folgt einer klaren Argumentationslinie. Von der grundlegenden Einordnung der \r\nArzneimittelklassen über die Analyse spezifischer Bewertungs- und Preisbildungsprobleme bis hin zu \r\nkonkreten, umsetzbaren Reformvorschlägen. \r\n\r\n \r\n\r\n \r\n\r\n\r\n \r\n\r\nAMNOG 2.0 für Orphan Drugs und ATMPs  \r\nStand: 16.01.2026 \r\n\r\nInnstraße 15 Tel.: 089/9269132 \r\n81679 München 2 E-Mail: info@pharmainitiative-bayern.de \r\n\r\n \r\n\r\n1.2 Definition und Zielsetzung \r\nOrphan Drugs und Advanced Therapy Medicinal Products (ATMPs) repräsentieren zwei Arzneimittel-\r\nklassen, die zentrale Herausforderungen an das bestehende System der Nutzenbewertung stellen. \r\nBeide Gruppen zielen auf die Behandlung schwerwiegender, bislang unzureichend therapierbarer \r\nErkrankungen ab, unterscheiden sich jedoch in ihrer Klassifikationslogik, regulatorischer Struktur und \r\ntechnologischer Komplexität. Zwar überschneiden sich beide Gruppen derzeit häufig – ein Großteil der \r\nATMPs verfügt aktuell auch über eine Orphan Drug Designation – jedoch ist die Beziehung nicht \r\nwechselseitig: Viele Orphan Drugs sind keine ATMPs und es existieren ATMPs ohne Orphan-Status. \r\nDies verdeutlicht, dass beide Gruppen zwar eng miteinander verwandt sind, sich jedoch sowohl vom \r\nübrigen Arzneimittelmarkt als auch – in Teilen – voneinander unterscheiden. \r\n\r\n \r\n\r\n \r\n\r\n \r\n\r\nOrphan Drugs sind Arzneimittel zur Behandlung seltener Erkrankungen, von denen in der \r\nEuropäischen Union nicht mehr als 5 von 10.000 Personen betroffen sind. Ziel auf europa- und \r\nbundespolitischer Ebene ist es, therapeutische Optionen für Patientengruppen zu schaffen, für die \r\nbisher keine oder nur unzureichende Behandlungsansätze existieren. Um die mit der Entwicklung dieser \r\nMedikamente verbundenen wirtschaftlichen Risiken zu kompensieren, bestehen daher spezifische \r\nregulatorische Anreize und wissenschaftliche Unterstützung durch die Europäische Arzneimittel-\r\nAgentur (EMA). \r\nAdvanced Therapy Medicinal Products umfassen innovative biotechnologische Arzneimittel auf Basis \r\nvon Gen-, Zell- oder Gewebetherapien. Sie zeichnen sich häufig durch einen personalisierten \r\nTherapieeinsatz aus und adressieren bislang größtenteils therapieresistente oder therapielose \r\nKrankheitsbilder – bis hin zu potenziell kurativen Behandlungsansätzen. Zu den ATMPs zählen \r\ninsbesondere Gentherapeutika, somatische Zelltherapien sowie biotechnologisch bearbeitete \r\nGewebeprodukte. Ihre hochkomplexe Entwicklung und Herstellung erfordern ein hohes Maß an \r\nwissenschaftlicher Spezialisierung, regulatorischer Steuerung und logistischer Koordination, \r\ninsbesondere bei dezentralen, kliniknahen Anwendungen. \r\n \r\n\r\nATMP\r\ns \r\n\r\nOrphan Drugs \r\n\r\n\r\n \r\n\r\nAMNOG 2.0 für Orphan Drugs und ATMPs  \r\nStand: 16.01.2026 \r\n\r\nInnstraße 15 Tel.: 089/9269132 \r\n81679 München 3 E-Mail: info@pharmainitiative-bayern.de \r\n\r\n \r\n\r\n1.3 Abgrenzung zu anderen Arzneimitteln \r\nDie zentralen Unterschiede zwischen Orphan Drugs, ATMPs und anderen Arzneimitteln umfassen \r\nverschiedene Kriterien, darunter Patientengruppen, Entwicklungsaufwand, regulatorische \r\nAnforderungen, Marktbedingungen und Kostenstruktur. \r\nAndere Arzneimittel adressieren typischerweise größere, breiter definierte Patientenkollektive mit \r\nprävalenten Erkrankungen. Demgegenüber zielen Orphan Drugs auf kleine, klar abgegrenzte \r\nPopulationen mit seltenen Krankheitsbildern. ATMPs wiederum werden definiert über das \r\nHerstellungsverfahren, nicht nach der Größe einer Patientengruppe. \r\nAuch in der Entwicklung und Evidenzgenerierung offenbaren sich diverse Unterschiede. Während \r\nandere Arzneimittel auf standardisierten Studienprotokollen mit breiter Datenbasis beruhen, ist die \r\nEntwicklung von Orphan Drugs – aufgrund der limitierten Fallzahlen in Kombination mit der Schwere \r\nder Erkrankung – mit methodischen Einschränkungen konfrontiert. Bei ATMPs stellen insbesondere der \r\nEinmaltherapiecharakter (z. B. bei Gentherapien), potenziell langfristige Wirkungen sowie ethische und \r\npraktische Herausforderungen – etwa das Fehlen zumutbarer Placebokontrollen bei invasiven oder \r\nirreversiblen Eingriffen – erhebliche Hürden für die klassische Evidenzgenerierung dar. Studien müssen \r\nhäufig über lange Zeiträume hinweg geplant werden, ohne dass valide Endpunkte etabliert sind. Die \r\nFolge ist eine strukturell erschwerte Nutzendokumentation im Rahmen konventioneller Studiendesigns. \r\nGleichermaßen ergibt sich auf regulatorischer Ebene eine klare Differenzierung. Während andere \r\nArzneimittel sowohl durch nationale als auch durch zentrale Zulassungsverfahren in Verkehr gebracht \r\nwerden können, ist neben rekombinant hergestellten Arzneimitteln sowie Arzneimitteln gegen \r\nbestimmte Erkrankungen wie z.B. HIV für Orphan Drugs und ATMPs eine zentralisierte Zulassung durch \r\ndie EMA verpflichtend. ATMPs unterliegen darüber hinaus einem zusätzlichen Bewertungsprozess \r\ndurch das Committee for Advanced Therapies (CAT), welches eine vertiefte wissenschaftliche \r\nAuswertung unter Berücksichtigung der spezifischen Charakteristika dieser Produktgruppe vornimmt. \r\nIm Hinblick auf den Marktzugang differenzieren sich die Arzneimittelklassen durch die ihnen jeweils \r\nzugewiesenen Anreizstrukturen. Für Orphan Drugs existieren gezielte regulatorische Anreize, wie eine \r\nzehnjährige Marktexklusivität, methodisch-wissenschaftliche Unterstützung sowie reduzierte Gebühren \r\nim Zulassungsverfahren. Diese Maßnahmen tragen dazu bei, ökonomische Risiken bei Investitionen in \r\nder Forschung und Entwicklung für Hersteller zu entschärfen. ATMPs sind zusätzlich durch \r\nMechanismen wie die „Hospital Exemption“ oder zukünftige Registerpflichten gekennzeichnet, wobei \r\nbislang eher strukturelle Herausforderungen als finanzielle Anreize im Vordergrund stehen. Andere \r\nArzneimittel unterliegen dem regulären marktwirtschaftlichen Umfeld ohne vergleichbare \r\nFördermechanismen. \r\n1.4 Gezielter Vergleich: Orphan Drugs vs. ATMPs \r\nTrotz gewisser Überschneidungen hinsichtlich der Zielsetzung, unterscheiden sich Orphan Drugs und \r\nATMPs in ihrer konzeptionellen und regulatorischen Ausrichtung fundamental.  \r\nWährend non-ATMP Orphan Drugs auf Basis ihrer Indikation, und damit über die epidemiologische \r\nSeltenheit und Schwere einer Erkrankung, definiert werden, erfolgt die Klassifikation von ATMPs primär \r\nüber das zugrundeliegende therapeutische Wirkprinzip – unabhängig von der Krankheitsprävalenz. \r\nDiese systematische Differenz bildet sich auch auf regulatorischer Ebene ab. Zwar unterliegen beide \r\nArzneimittelgruppen der zentralen Zulassung durch die EMA, bei ATMPs ist indes zusätzlich das CAT \r\neingebunden. Für Orphan Drugs gibt es analog das Committee for Orphan Medicinal Products (COMP). \r\nDarüber hinaus unterliegen ATMPs seit Anfang 2025 mit dem europäischen Health Technology \r\nAssessment (EU-HTA) einem zusätzlichen Bewertungsrahmen, der eine verstärkte Verzahnung mit \r\ndem Arzneimittelmarktneuordnungsgesetz (AMNOG) impliziert.  \r\n\r\n\r\n \r\n\r\nAMNOG 2.0 für Orphan Drugs und ATMPs  \r\nStand: 16.01.2026 \r\n\r\nInnstraße 15 Tel.: 089/9269132 \r\n81679 München 4 E-Mail: info@pharmainitiative-bayern.de \r\n\r\n \r\n\r\nAuch in der Versorgungslogistik bestehen deutliche Unterschiede. Während Orphan Drugs \r\ntypischerweise zentral produziert werden, erfordert die patientenindividuelle Herstellung vieler ATMPs \r\n– insbesondere autologer Zelltherapien – komplexe Strukturen mit entsprechend höheren \r\nAnforderungen an Transport, Lagerung und Qualitätssicherung. \r\nFür Orphan Drugs gilt der Zusatznutzen als belegt. In Deutschland ist per Gesetz geregelt, dass ein \r\nZusatznutzen nur bis zu einer Umsatzgrenze von 30 Mio. € vorliegt. Hingegen existieren bislang für \r\nATMPs keine adäquaten Sonderregelungen, sofern sie keinen Orphan Drug-Status besitzen. \r\nSchließlich ist zu berücksichtigen, dass Arzneimittel beiden Kategorien gleichermaßen zugeordnet \r\nwerden können – etwa, wenn eine Gentherapie zur Behandlung einer seltenen Erkrankung eingesetzt \r\nwird. In solchen Fällen überschneiden sich die regulatorischen und methodischen Herausforderungen, \r\nwas die Notwendigkeit eines kohärenten, übergreifenden Bewertungsrahmens nochmals unterstreicht.  \r\n\r\n2. Reformbedarf zur Nutzenbewertung von Orphan Drugs: Berücksichtigung \r\nbesonderer Therapiesituationen und evidenzbasierter Flexibilität \r\nDas AMNOG-Verfahren ist seit 2011 das zentrale Instrument der frühen Nutzenbewertung und \r\nPreisbildung für neue Arzneimittel in Deutschland. Es wurde entwickelt, um Innovation, \r\nEvidenzbasierung und Wirtschaftlichkeit in Einklang zu bringen. Während dieses System bei anderen \r\nWirkstoffen gut etabliert ist, offenbaren die Regelungen für hochspezialisierte Arzneimittel wie Orphan \r\nDrugs und ATMPs strukturelle Schwächen. Zwar haben Orphan Drugs mit Markteintritt im \r\nBewertungsprozess in Deutschland automatisch einen Zusatznutzen, der aber oftmals nicht quantifiziert \r\nwird. Das spiegelt sich in der Bewertungspraxis des G-BA insofern wider, als etablierte Standards wie \r\nrandomisierte kontrollierte Studien (RCTs) und Vergleiche mit einer zweckmäßigen Vergleichstherapie \r\n(zVT) den realen Gegebenheiten dieser Produktgruppen häufig nicht gerecht werden. Daraus ergibt \r\nsich ein wachsender Reformbedarf. \r\nDer Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) akzeptiert Abweichungen von der höchsten Evidenzstufe \r\nnur in begründeten Ausnahmefällen. Das ist vor allem für die Verfahren wegen Überschreitens der \r\nUmsatzschwelle relevant. In der Praxis führt dies dazu, dass selbst wirksame und unter Umständen \r\nbereits klinisch etablierte Therapien im Bewertungsverfahren schlechter abschneiden. Auch die \r\nTatsache, dass für viele dieser Erkrankungen keine adäquate Therapieoption existiert, erschwert den \r\nVergleich mit einer zVT und zieht in der Regel „best supportive care“ als Vergleichsmaßstab heran.  \r\nDarüber hinaus zeigt sich, dass der spezifische medizinische Bedarf bei seltenen Erkrankungen sowie \r\nder hohe Stellenwert dieser Therapien für die klinische Versorgung bislang nicht systematisch in der \r\nNutzenbewertung berücksichtigt wird. Auch der Zugang zu belastbaren Versorgungsdaten – etwa aus \r\nRegistern – ist derzeit stark eingeschränkt oder gar nicht gegeben, obwohl solche Daten gerade bei \r\nkleinen Kollektiven besonders relevant wären. Zudem zeigt sich in den Bewertungsverfahren eine \r\nfehlende Akzeptanz solcher Daten. \r\n\r\n3. Zusätzlicher Reformbedarf zur Nutzenbewertung bei ATMP \r\nAuch ATMPs stellen die Logik des AMNOG-Verfahrens zunehmend infrage. Die derzeitige \r\nNutzenbewertung ist primär auf Arzneimittel mit kontinuierlicher Anwendung, standardisierten \r\nVergleichstherapien und klassischen Endpunkten ausgelegt. Während im Rahmen der europäischen \r\nZulassung ATMP mit ihren Besonderheiten berücksichtigt werden, ist dies bei der Nutzenbewertung in \r\nDeutschland nur eingeschränkt der Fall. \r\nHinzu kommt, dass die Preisbildung für ATMPs vor besonderen Herausforderungen steht. Hohe \r\nEinmalkosten und outcome-bezogene Unsicherheiten erschweren die Festlegung eines angemessenen \r\nErstattungsbetrags. Gleichzeitig fehlt es im bisherigen System an geeigneten Mechanismen zur \r\n\r\n\r\n \r\n\r\nAMNOG 2.0 für Orphan Drugs und ATMPs  \r\nStand: 16.01.2026 \r\n\r\nInnstraße 15 Tel.: 089/9269132 \r\n81679 München 5 E-Mail: info@pharmainitiative-bayern.de \r\n\r\n \r\n\r\nRisikoteilung zwischen Herstellern und Kostenträgern. Auch die langfristige Erfassung von \r\nTherapieerfolgen über Registerdaten ist bislang methodisch und infrastrukturell nicht ausreichend \r\nverankert. \r\n\r\n4. Überschneidungen: Reformbedarf mit Relevanz für beide Arzneimittel-\r\ngruppen \r\nObwohl Orphan Drugs und ATMPs grundsätzlich unterschiedliche Klassifikationslogiken aufweisen, \r\nüberschneiden sich ihre Versorgungsrealitäten in der Praxis häufig – nicht zuletzt deshalb, weil viele \r\nATMPs zugleich den Orphan-Status tragen. Beide Gruppen stehen exemplarisch für Arzneimittel mit \r\nhoher medizinischer Relevanz, aber eingeschränkter Evidenzgenerierbarkeit. Die gemeinsamen \r\nHerausforderungen im AMNOG-Verfahren verdeutlichen, dass es nicht nur punktueller Anpassungen, \r\nsondern einer grundsätzlichen Reform der Bewertungslogik bedarf. Im Zentrum stehen dabei folgende \r\nReformvorschläge: \r\n• Anerkennung besonderer Therapiesituationen: Falls aufgrund methodischer oder ethischer Gründe \r\nkeine RCTs vorgelegt werden können, sollte ein formales Verfahren etabliert werden, mit dem der \r\nG-BA auf Antrag feststellt, ob eine besondere Therapiesituation vorliegt. In solchen Fällen muss \r\ndie Nutzenbewertung von den regulären Anforderungen abweichen können – insbesondere im \r\nHinblick auf den Verzicht von RCTs und die stärkere Berücksichtigung alternativer Evidenzformen \r\n(z. B. einarmige Studien, historische Vergleichsdaten, MAICs, synthetische Kontrollarme, \r\nRegisterdaten). \r\n• Darüber hinaus sollte die methodische Bewertung von Surrogatparametern flexibilisiert werden. In \r\nSituationen, in denen valide Endpunkte wie Gesamtüberleben oder Morbidität aus zeitlichen oder \r\nethischen Gründen nicht messbar sind, muss die Anerkennung von prädiktiv validierten \r\nSurrogatendpunkten – etwa Biomarker, molekulare Response Kriterien oder funktionelle Scores – \r\nmöglich sein. Internationale Zulassungsbehörden wie die EMA oder das britische NICE haben \r\nhierfür bereits etablierte Verfahren, auf deren Methodenkataloge zurückgegriffen werden kann. \r\n• Stärkung der Versorgungsrelevanz als Bewertungskriterium: Der tatsächliche Stellenwert eines \r\nArzneimittels in der klinischen Praxis – etwa bei fehlenden Therapiealternativen oder hohem \r\nungedeckten medizinischen Bedarf – sollte systematisch in die Nutzenbewertung einfließen. \r\nArzneimittel, die sich bereits als Therapiestandard etabliert haben, dürfen nicht aufgrund fehlender \r\nEvidenz aus formalen Gründen negativ bewertet werden. Die Versorgungsrelevanz bei der \r\nPreisbildung sollte explizit berücksichtigt werden, wenn es einen nicht belegten Zusatznutzen gibt. \r\n• Integration von Real-World-Daten: Die Berücksichtigung von Versorgungsdaten – etwa aus \r\nRegistern oder dem zukünftigen ATMP-Register – muss ausgebaut und methodisch akzeptiert \r\nwerden. Solche Daten können helfen, Evidenzlücken zu schließen und Therapieeffekte im \r\nVersorgungsalltag abzubilden. \r\n\r\n5. Fehlanreize im AMNOG: Preisregulierung als Innovationsbarriere bei \r\nOrphan Drugs \r\n5.1 Gefährdung der Versorgung – Abschaffung innovationsfeindlicher Leitplanken \r\nEin wesentlicher Hemmschuh für die marktwirtschaftliche Bewertung von Orphan Drugs ist die 2022 im \r\nZuge des GKV-Finanzstabilisierungsgesetztes (GKV-FinStG) eingeführte „Leitplankenregelung“ im \r\nRahmen der Erstattungsbetragsverhandlung nach § 130b SGB V. Dabei gilt Folgendes: Wird für ein \r\nArzneimittel kein Zusatznutzen festgestellt oder gilt der Zusatznutzen als nicht belegt oder nicht \r\n\r\n\r\n \r\n\r\nAMNOG 2.0 für Orphan Drugs und ATMPs  \r\nStand: 16.01.2026 \r\n\r\nInnstraße 15 Tel.: 089/9269132 \r\n81679 München 6 E-Mail: info@pharmainitiative-bayern.de \r\n\r\n \r\n\r\nquantifizierbar, ist der Erstattungsbetrag grundsätzlich so zu bemessen, dass keine höheren \r\nJahrestherapiekosten entstehen als für die vom G-BA festgelegte zVT. Wird bei einem Arzneimittel ohne \r\nfestgestellten Zusatznutzen eine patent- oder unterlagengeschützte Vergleichstherapie herangezogen \r\nund ist das Arzneimittel keiner Festbetragsgruppe zugeordnet, sind Jahrestherapiekosten zu \r\nvereinbaren, die mindestens zehn Prozent unterhalb der Kosten der Vergleichstherapie liegen. Ist die \r\nzVT nicht mehr patent- oder unterlagengeschützt, darf der Erstattungsbetrag die Kosten der \r\nVergleichstherapie nicht überschreiten. Liegt ein geringer oder nicht quantifizierbarer Zusatznutzen vor \r\nund ist die Vergleichstherapie patentgeschützt, gilt ebenfalls eine Preisobergrenze in Höhe der \r\nJahrestherapiekosten der Vergleichstherapie. Wird ein patentgeschütztes Arzneimittel, das nicht der \r\nNutzenbewertung nach § 35a SGB V unterliegt, als Vergleichstherapie herangezogen, ist auf dessen \r\nJahrestherapiekosten ein Abschlag von 15 Prozent anzusetzen. \r\nFür Orphan Drugs entfalten diese Leitplanken zwar nicht unmittelbar Wirkung, greifen jedoch ab dem \r\nZeitpunkt, zu dem der Jahresumsatz des betreffenden Arzneimittels den Schwellenwert von 30 Mio. \r\nEuro überschreitet. Erst dann entfällt die Bewertungssystematik durch den G-BA für Orphan Drugs, und \r\nes erfolgt eine vollumfängliche Nutzenbewertung – einschließlich der Anwendung üblicherweise \r\nangewandter Evidenzstandards, wie sie auch für andere Arzneimittel gelten. Diese faktische \r\nGleichstellung verkennt jedoch die strukturellen Unterschiede in der Evidenzgenerierung: Orphan Drugs \r\noperieren aufgrund seltener Zielpopulationen, ethischer Restriktionen und begrenzter Studienlage \r\nregelmäßig unter erschwerten Bedingungen, was die Erbringung belastbarer RCT-Evidenz in vielen \r\nFällen kaum realisierbar macht. Gerade bei seltenen Erkrankungen existiert häufig keine oder nur eine \r\nrudimentäre Vergleichstherapie. Die zVT entspricht in solchen Fällen oftmals der „best supportive care“. \r\nDie Wertschöpfung durch die erstmalige therapeutische Verfügbarkeit wird in dieser Konstellation \r\nsystematisch entwertet, da ein quantitativer Zusatznutzen mangels RCT-Evidenz häufig nicht anerkannt \r\nwird. \r\nDiese strikte Preislogik konterkariert das ursprüngliche Ziel des AMNOG, nämlich eine nutzenbasierte \r\nPreisbildung unter Berücksichtigung des medizinischen Fortschritts. Gerade bei Arzneimitteln mit \r\nhohem medizinischem Bedarf und limitierter Evidenzbasis – wie es typischerweise bei Orphan Drugs \r\nder Fall ist – bedarf es eines flexiblen, kontextsensiblen Rahmens. Falls es bei Orphan Drugs zur \r\nAnwendung von Leitplanken kommt, erzeugen sie nicht nur massive wirtschaftliche Unsicherheit für \r\nHersteller, sondern gefährden durch innovationsfeindliche Anreizstrukturen die Markteinführung und \r\nVersorgung der Patient:innen.  \r\nDaher fordern zahlreiche Fachgesellschaften und Branchenakteure die vollständige Abschaffung der \r\n„Leitplanken“. Nur durch die Rückkehr zu einer echten nutzenbasierten Verhandlungspraxis lässt sich \r\nder Zugang zu dringend benötigten Therapien aufrechterhalten. Diese Maßnahme wäre zugleich ein \r\nstarkes Signal für den Forschungsstandort Deutschland und für die regulatorische Kohärenz in Bezug \r\nauf die europäische Orphan Drug-Verordnung. \r\n5.2 Kombinationsabschlag als Innovationshemmnis – Notwendigkeit zur Abschaffung \r\nEin gravierender Systemfehler im aktuellen AMNOG-Verfahren stellt der im GKV-FinStG eingeführte \r\npauschale Kombinationsabschlag dar. Demnach wird ein Preisabschlag von bis zu 20 Prozent auf den \r\nErstattungsbetrag eines neuen Arzneimittels wirksam, wenn dieses im Rahmen einer \r\nKombinationstherapie mit einem weiteren Wirkstoff angewendet wird, für den kein erheblicher oder \r\nbeträchtlicher Zusatznutzen festgestellt wurde.  \r\nKommt es im Rahmen der AMNOG Bewertung zu einem statistischen Fehler zweiter Art (ß-Fehler) – \r\nalso der fälschlichen Annahme, dass kein erheblicher Zusatznutzen vorliegt, obwohl dieser tatsächlich \r\nbesteht – greift der Kombinationsabschlag auch bei eigentlich hochinnovativen Therapien. In diesen \r\nFällen führt die Rabattsystematik dazu, dass selbst klinisch hochrelevante Kombinationstherapien in \r\nihrer wirtschaftlichen Bewertung systematisch unter den Kosten bereits etablierter Monotherapien liegen \r\n\r\n\r\n \r\n\r\nAMNOG 2.0 für Orphan Drugs und ATMPs  \r\nStand: 16.01.2026 \r\n\r\nInnstraße 15 Tel.: 089/9269132 \r\n81679 München 7 E-Mail: info@pharmainitiative-bayern.de \r\n\r\n \r\n\r\nkönnen, obwohl der neue Wirkstoff die Hauptwirkung innerhalb der Kombination trägt. Diese \r\nmechanistische Rabattsystematik führt dazu, dass selbst hochinnovative Kombinationstherapien mit \r\nnachgewiesenem Zusatznutzen in ihrer wirtschaftlichen Bewertung systematisch unter den Kosten \r\nbereits etablierter Monotherapien liegen können. Der daraus resultierende wirtschaftliche Druck ist \r\ninsbesondere für forschende pharmazeutische Unternehmen, die in kleinteilige Indikationen oder \r\nkomplexe Wirkstoffkombinationen investieren, ein erheblicher Standortnachteil. \r\nAufgrund der Komplexität und Seltenheit der adressierten Erkrankungen werden Orphan Drugs häufig \r\nin Kombination mit unterstützenden Therapien oder symptomlindernden Substanzen verabreicht. In \r\nvielen Fällen stellen Orphan Drugs dabei die erste und einzige kausale Therapieoption dar, während \r\ndie Begleitmedikation nur eine ergänzende supportive Funktion erfüllt. Der pauschale Abschlag \r\nreduziert dennoch den Erstattungsbetrag des innovativen Wirkstoffs, unabhängig davon, ob dieser die \r\nHauptwirkung der Therapie trägt. \r\nDiese Mechanik ist gleich in mehrfacher Hinsicht problematisch: \r\n• Versorgungsrealität verfehlt: In der klinischen Praxis sind Kombinationstherapien bei seltenen \r\nErkrankungen häufig nicht nur unvermeidlich, sondern medizinisch sinnvoll. Der regulatorische \r\nAutomatismus ignoriert die Rolle des neuen Arzneimittels innerhalb der Kombination und reduziert \r\npauschal dessen Vergütung. \r\n• Preisdruck auf kleinen Märkten: Orphan Drugs operieren auf kleinen Patientenpopulationen mit \r\ngeringen Stückzahlen. Jeder prozentuale Abschlag hat daher überproportionale Auswirkungen auf \r\ndie Wirtschaftlichkeit. Das unterminiert insbesondere jene Wirkstoffe, die durch jahrelange \r\nForschung für Nischenindikationen entwickelt wurden. \r\n• Gefahr des Marktaustritts/Gefahr des ausbleibenden Markteintritts: In Kombination mit weiteren \r\nregulativen Instrumenten – wie der Absenkung der Umsatzschwelle für Orphan Drugs oder der \r\nLeitplankenregelung – kann der Kombinationsabschlag in vielen Fällen zu einer wirtschaftlich nicht \r\ntragfähigen Marktsituation führen. Die kumulative Wirkung der bestehenden \r\nRegulierungsinstrumente kann dazu führen, dass Hersteller auf eine Markteinführung in \r\nDeutschland verzichten oder bereits eingeführte Produkte vom Markt nehmen, wenn eine \r\nwirtschaftlich tragfähige Rentabilität ausbleibt. \r\n• Konterkarierung europäischer Förderlogik: Die europäische Orphan Drug-Verordnung (EG Nr. \r\n141/2000) verfolgt das Ziel, Forschungsanreize für bislang unterversorgte Erkrankungen zu \r\nschaffen. Der Kombinationsabschlag läuft diesem Ansatz vollumfänglich entgegen und entwertet \r\nden Orphan-Status, sobald der Wirkstoff mit einer weiteren Therapie kombiniert wird. Dies \r\ngeschieht unabhängig von seiner Alleinstellung und medizinischen Bedeutung. \r\nAngesichts der skizzierten Auswirkungen ist eine Abschaffung der Regelung im AMNOG-System \r\ndringend geboten, um den besonderen Anforderungen innovativer Arzneimittel gerecht zu werden. Der \r\nbestehende, pauschale Kombinationsabschlag untergräbt dadurch die wirtschaftliche Tragfähigkeit und \r\nInnovationsanreize bei hochspezialisierten Therapien. Entsprechende Korrekturen werden im \r\nlaufenden Pharmadialog diskutiert. \r\n5.3 Unschärfe der Umsatzschwelle – Notwendigkeit klarer Definition und Rücknahme der \r\nAbsenkung \r\nEin weiterer Fehlanreiz im AMNOG-System ergibt sich aus der Absenkung der Umsatzschwelle für \r\nOrphan Drugs im Rahmen des GKV-FinStG von 50 Mio. € auf 30. Mio. €. Diese Schwelle markiert den \r\nPunkt, ab dem ein Orphan Drug der üblichen Nutzenbewertung unterzogen wird – mit der Folge, dass \r\nder über die Zulassung zugesprochene Zusatznutzen entfällt und die volle Dossierpflicht inklusive zVT \r\ngreift. Dabei handelt es sich um eine rein rechtliche Fiktion, die sachlich nicht automatisch bedeutet, \r\n\r\n\r\n \r\n\r\nAMNOG 2.0 für Orphan Drugs und ATMPs  \r\nStand: 16.01.2026 \r\n\r\nInnstraße 15 Tel.: 089/9269132 \r\n81679 München 8 E-Mail: info@pharmainitiative-bayern.de \r\n\r\n \r\n\r\ndass tatsächlich kein Zusatznutzen vorliegt. Eine Umsatzschwelle widerspricht an sich der Tatsache, \r\ndass dem Orphan Drug-Status eine Zusatznutzenprüfung auf europäischer Ebene zugrunde liegt.  \r\nGerade für Arzneimittel, die bei Markteinführung nur sehr kleine Zielpopulationen adressieren, aber im \r\nspäteren Versorgungsalltag breiter eingesetzt werden (z.B. durch neue Indikationen oder \r\naltersunabhängige Zulassungen), führt diese Regelung zu massiver Planungsunsicherheit für die \r\nIndustrie. Genau dieser Mechanismus wird durch die reduzierte Umsatzschwelle konterkariert. Zwar \r\nlässt sich der Zeitpunkt des Erreichens der 30-Millionen-Euro-Umsatzschwelle in der Regel gut \r\nprognostizieren. Die eigentliche Problematik liegt jedoch darin, dass mit Überschreiten dieser Grenze \r\ndie vollen Evidenzanforderungen des AMNOG greifen, inklusive einer IQWiG-Bewertung. \r\nAnforderungen, die für viele Orphan Drugs aufgrund kleiner Patientenkollektive und methodischer \r\nEinschränkungen nicht oder nur mit erheblichem Aufwand zu erfüllen sind. Die Folge ist häufig keine \r\nsachgerechte Abbildung des tatsächlichen klinischen Nutzens. \r\nBesonders problematisch ist in diesem Zusammenhang die gesetzliche Ausgestaltung der \r\nUmsatzschwelle, die gemäß § 35a Abs. 1 S. 12 SGB V auf Basis der Apothekenverkaufspreise \r\neinschließlich Umsatzsteuer bemessen wird. Diese Bruttobetrachtung berücksichtigt weder den \r\ntatsächlich verhandelten Erstattungsbetrag nach § 130b SGB V noch bestehende Abschläge und \r\nRabattvereinbarungen. Dadurch kann die Umsatzschwelle bereits erreicht werden, obwohl die realen \r\nNettoerlöse des pharmazeutischen Unternehmers deutlich darunter liegen. Insbesondere für Orphan \r\nDrugs führt dies zu zusätzlicher Planungsunsicherheit. \r\nGerade für Unternehmen mit schrittweisem Marktzugang, mehreren Indikationen oder komplexer \r\nRabattstruktur ist dadurch kaum kalkulierbar, wann die Schwelle formal überschritten wird – mit \r\npotenziell massiven Konsequenzen für die Nutzenbewertung. In der Folge entsteht eine faktische \r\nInnovationsbremse: Hersteller könnten gezwungen sein, die Vermarktung vorsorglich einzuschränken \r\noder auf den deutschen Markt ganz zu verzichten, um regulatorischen Folgelasten zu entgehen. Dies \r\nkonterkariert nicht nur das Ziel der Orphan-Drug-Verordnung, sondern auch die AMNOG-Grundidee \r\neiner evidenzbasierten Nutzenbewertung und Preisbildung. \r\nDie Umsatzschwelle sollte daher mindestens wieder auf das frühere Niveau von 50 Mio. € angehoben \r\nwerden. Darüber hinaus bedarf es einer kritischen Überprüfung der zugrunde gelegten Umsatzlogik, um \r\neine bessere Abbildung realer Erlösstrukturen und eine höhere Planbarkeit für Hersteller zu \r\ngewährleisten.  \r\n\r\n6. Reform der Erstattungsverhandlungen für ATMPs: Etablierung erfolgs-\r\nabhängiger Modelle \r\nBei ATMPs werden leistungsbezogene Erstattungsmodelle thematisiert. Pay-for-Performance (P4P) \r\nverfolgt dabei den Anspruch, medizinische Innovationen nicht pauschal, sondern entsprechend ihrer \r\ntatsächlichen Wirksamkeit im Versorgungsalltag zu vergüten. Dies erscheint insbesondere dort sinnvoll, \r\nwo klassische Evidenzgenerierung methodisch oder ethisch nicht umsetzbar ist und sich der klinische \r\nNutzen erst post hoc über Real-World-Daten (RWD) evaluieren lässt.  \r\nAus ökonomischer Sicht liegt die zentrale Stärke des P4P-Modells in der potenziellen Risikoteilung \r\nzwischen pharmazeutischem Unternehmer und Kostenträger. Durch Rückzahlungs- oder \r\nRatenzahlungsmodelle kann eine frühzeitige Markteinführung ermöglicht werden, ohne dass ein \r\nvollständiges evidenzbasiertes Nutzenprofil bereits vorliegt. Für das solidarisch finanzierte \r\nGesundheitssystem bedeutet dies eine potenzielle Effizienzsteigerung, sofern die Therapie bei \r\ndefinierten Endpunkten tatsächlich klinischen Mehrwert generiert. Obwohl der gesetzliche Rahmen \r\nprinzipiell Raum für innovative Vergütungsformen lässt, werden erfolgsabhängige Vertragsmodelle \r\nbislang nur vereinzelt genutzt. In Deutschland beschränken sich bestehende P4P-Verträge \r\n\r\n\r\n \r\n\r\nAMNOG 2.0 für Orphan Drugs und ATMPs  \r\nStand: 16.01.2026 \r\n\r\nInnstraße 15 Tel.: 089/9269132 \r\n81679 München 9 E-Mail: info@pharmainitiative-bayern.de \r\n\r\n \r\n\r\nüberwiegend auf selektivvertragliche Lösungen einzelner Krankenkassen; in den zentralen AMNOG-\r\nVerhandlungen mit dem GKV-Spitzenverband spielen sie bislang keine systematische Rolle. \r\nDer AMNOG-Report 2025 weist in diesem Zusammenhang darauf hin, dass neue Arzneimittel – \r\ninsbesondere ATMPs – meist nicht in bestehende Therapiepfade eingebettet sind, sondern zusätzlich \r\nzur Standardversorgung eingesetzt werden. Daraus resultieren strukturelle Ausgabensteigerungen, die \r\nim gegenwertigen Preismechanismus nicht sachgerecht abgebildet werden. Das unterstreicht die \r\nNotwendigkeit, Vergütungsmodelle zu etablieren, die dem individuellen Therapieerfolg Rechnung \r\ntragen und gleichzeitig zur Systemstabilität beitragen.  \r\nÜberdies erlaubt das Modell eine differenzierte Preisbildung, die sich dynamisch an den \r\nVersorgungsrealitäten orientiert – vorausgesetzt, relevante Erfolgskriterien sind valide messbar, \r\nvertraglich fixiert und operationalisierbar.  \r\nMethodisch jedoch sind P4P-Modelle keineswegs unproblematisch. Der Aufwand für \r\ndatenschutzkonforme, interoperable und belastbare Outcome-Messungen ist erheblich. \r\nUnterschiedliche Datenquellen wie beispielsweise Register, elektronische Patientenakten und \r\nanwendungsbegleitende Erhebungen sind bislang nicht flächendeckend nutzbar, die Datenhoheit bleibt \r\nfragmentiert, und die Interpretierbarkeit vieler RWD-Ergebnisse ist durch Komorbiditäten, \r\nBehandlungswechsel oder Selektionsverzerrungen erschwert. Insbesondere bei kleinen \r\ntherapeutischen Effektgrößen oder schwer standardisierbaren Endpunkten besteht ein hohes Risiko \r\nmethodischer Unschärfe. Zwar wird häufig auf Registerdaten verwiesen, jedoch bleiben die konkreten \r\nVoraussetzungen für eine funktionierende Datennutzung – etwa im Rahmen des European Health Data \r\nSpace (EHDS), einer harmonisierenden elektronischen Patientenakte (EHR) und verbindlicher \r\nInteroperabilitätsstandards – oftmals vage. Ohne eine belastbare und einheitlich zugängliche \r\nDateninfrastruktur lassen sich weder P4P-Modelle noch registergestützte Evidenzlösungen verlässlich \r\nimplementieren. Hier sind klare politische Weichenstellungen erforderlich, die Finanzierung, \r\nGovernance und einen tragfähigen Rechtsrahmen gleichermaßen adressieren.  \r\nEine sinnvolle und verantwortungsvolle Ausgestaltung leistungsbezogener Vergütungsmodelle kann \r\ninsbesondere durch die Einbindung ärztlicher Aufsicht gewährleitet werden. P4P unter medizinsicher \r\nVerantwortung bedeutet, dass der Behandlungserfolg nicht rein administrativ oder algorithmisch \r\nbeurteilt wird, sondern unter Berücksichtigung klinischer Erfahrung und patientenindividueller \r\nKontextfaktoren erfolgt. Ärzt:innen übernehmen hierbei die Validierung der Ergebnisse, berücksichtigen \r\nKomorbiditäten, Therapieverläufe und Begleitinterventionen und stellen so sicher, dass der tatsächliche \r\nTherapieerfolg differenziert und sachgerecht erfasst wird. Dieser Modellansatz reduziert zugleich – etwa \r\ndurch die gezielte Auswahl leichter behandelbarer Fälle – das Risiko von Fehlanreizen und stärkt die \r\nethische Tragfähigkeit des Instruments. Zudem kann P4P nur in enger Abstimmung mit den \r\nmedizinischen Fachgesellschaften entwickelt werden; ein strukturierter Dialog mit der Ärzteschaft ist \r\nerforderlich, um deren fachlichen Buy-In zu sichern und die Modelle praxistauglich sowie \r\nversorgungspolitisch akzeptabel auszugestalten. In diesem Sinne stellt P4P eine besonders geeignete \r\nForm dar, um Ergebnisorientierung mit Versorgungsrealität, Patientenschutz und klinischer Expertise \r\nzu verbinden. \r\nEthisch und regulativ ist dennoch eine klare Grenzziehung erforderlich. P4P darf nicht zum Einfallstor \r\nfür indirekte Rationierung oder selektive Versorgung werden. Die Gefahr besteht insbesondere dann, \r\nwenn Patientengruppen mit hoher klinischer Unsicherheit – etwa ältere oder multimorbide Personen – \r\nausgeschlossen werden, um das ökonomische Risiko zu minimieren. Darüber hinaus stellt sich die \r\nFrage, inwieweit eine auf ökonomischer Performance basierende Vergütungslogik mit normativen \r\nGrundprinzipien der GKV – wie der Chancengleichheit und bedarfsgerechten Versorgung – vereinbar \r\nist.  \r\n\r\n\r\n \r\n\r\nAMNOG 2.0 für Orphan Drugs und ATMPs  \r\nStand: 16.01.2026 \r\n\r\nInnstraße 15 Tel.: 089/9269132 \r\n81679 München 10 E-Mail: info@pharmainitiative-bayern.de \r\n\r\n \r\n\r\nGleichwohl kann P4P in definierten Kontexten praktikabel und versorgungspolitisch tragfähig sein. \r\nDabei kommt dem Design der Verträge eine zentrale Rolle zu: Erfolgsparameter müssen \r\npatientenrelevant, medizinisch eindeutig und praktisch messbar sein. Zudem sollte eine \r\nsektorübergreifende Dateninfrastruktur geschaffen werden, die retrospektive Evaluation ebenso \r\nermöglicht wie prospektive Steuerung.  \r\nFür ATMPs bieten sich hier insbesondere drei Modellansätze an:  \r\n• Outcome-based Agreements: Der volle Erstattungsbetrag wird nur dann gezahlt, wenn definierte \r\nklinische Zielkriterien erreicht werden (z. B. Remission, Überlebenszeit, funktionelle \r\nWiederherstellung). \r\n• Ratenzahlungen: Die Kostenerstattung erfolgt in mehreren Tranchen über einen definierten \r\nZeitraum, abhängig vom Fortbestehen des Therapieeffekts. \r\n• Kombinierte Modelle mit Rückerstattungsmechanismus: Bei ausbleibendem oder nur teilweisem \r\nTherapieerfolg erfolgt eine anteilige Rückzahlung oder eine Erstattungskorrektur. \r\nDiese Modelle mindern finanzielle Unsicherheiten auf Seiten der Kostenträger und eröffnen gleichzeitig \r\nfrühen Zugang zu hochpreisigen, innovativen Therapien für Patient:innen mit dringendem \r\nmedizinischem Bedarf. Die Umsetzung solcher P4P-Modelle erfordert jedoch geeignete gesetzliche \r\nRahmenbedingungen. Der § 130b SGB V sieht bislang keine explizite Öffnung für erfolgsabhängige \r\noder gestufte Preismodelle vor. Vielmehr ist der dort verankerte Mechanismus auf die einmalige \r\nVereinbarung eines festen Erstattungsbetrags nach Abschluss der frühen Nutzenbewertung \r\nausgerichtet und damit nicht ausreichend flexibel, um solche Modelle in der Regelversorgung \r\nabzubilden.  \r\nFür die Umsetzung leistungsbezogener Vergütungsmodelle ist eine valide Datenbasis zwingende \r\nVoraussetzung. Derzeitige Datenstrukturen sind nur eingeschränkt geeignet, um individualisierte \r\nTherapieerfolge valide, datenschutzkonform und sektorenübergreifend zu erfassen. Ein möglicher \r\nAnsatz besteht darin, Patient:innen im Rahmen eines verbindlichen Behandlungsvertrages, verbunden \r\nmit einer zeitlich begrenzten Zustimmung zur Nutzung ihrer Versorgungsdaten, aktiv in die \r\nErfolgsmessung einzubinden. \r\nDie aktuelle Ausgestaltung des Risikostrukturausgleichs (RSA) stellt eine zentrale Hürde für die \r\nUmsetzung von Pay-for-Performance-Verträgen dar. Insbesondere der im § 268 SGB V verankerte \r\nRisikopool führt zu Fehlanreizen, da Rückzahlungsmodelle im RSA besser berücksichtigt werden als \r\nAnnuitätenmodelle und Krankenkassen dadurch sogenannte Windfallgewinne erzielen können. \r\nZugleich zwingt die gegenwärtige Systematik die Kassen dazu, hohe Therapiekosten kurzfristig zu \r\nfinanzieren, auch wenn sich der Behandlungserfolg erst über mehrere Jahre hinweg einstellt. Um eine \r\nGleichbehandlung unterschiedlicher Zahlungsmodelle sicherzustellen und die Praxistauglichkeit solcher \r\nSysteme zu erhöhen, sind sowohl eine Anpassung der Risikostrukturausgleichs-Verordnung (§ 7 RSAV) \r\nals auch die Umsetzung des vom Bundesamt für Soziale Sicherung vorgeschlagenen P4P-\r\nAusgleichsverfahrens erforderlich. Eine Reform des RSA im Hinblick auf nachhaltige \r\nWirkungsnachweise und indikationsspezifische Risikoausgleiche würde die finanzielle Planbarkeit \r\nverbessern und die Integration von leistungsorientierten Vergütungsmodellen in die Regelversorgung \r\nerleichtern. \r\nSchließlich bedarf es gesetzlicher Klarstellungen im Rahmen des § 130b SGB V. Hierbei muss eindeutig \r\ndefiniert sein, unter welchen Bedingungen erfolgsabhängige Zahlungen und vertragsgebundene \r\nOutcome-Messungen als Vergütungsinstrumente anerkannt werden können. \r\nAus gesundheitspolitischer Sicht ist eine solche optionale Preisbildung nicht nur eine ökonomische \r\nNotwendigkeit, sondern auch ein entscheidender Baustein für die Nachhaltigkeit des \r\nVersorgungssystems, um den Innovationszyklus bei ATMPs aufrechtzuerhalten und gleichzeitig \r\n\r\n\r\n \r\n\r\nAMNOG 2.0 für Orphan Drugs und ATMPs  \r\nStand: 16.01.2026 \r\n\r\nInnstraße 15 Tel.: 089/9269132 \r\n81679 München 11 E-Mail: info@pharmainitiative-bayern.de \r\n\r\n \r\n\r\nHaushaltsrealitäten Rechnung zu tragen. Damit dieser Ansatz nachhaltig wirken kann, bedarf es jedoch \r\nklarer regulatorischer Rahmenbedingungen, strukturell verankerter Datentransparenz und einer ethisch \r\nvertretbaren Patientenselektion. Nur unter diesen Voraussetzungen kann P4P seinem Anspruch \r\ngerecht werden, therapeutische Innovationen im Dienste der Patientenversorgung fair, transparent, \r\ndifferenziert und leistungsorientiert zu honorieren. \r\n\r\n7. Positionierung gegen kostenbasierte Preisbildung und Interimspreise im \r\nKontext innovativer Arzneimittel \r\nVor dem Hintergrund wachsender Unsicherheiten in der Nutzenbewertung innovativer Arzneimittel \r\ngewinnen Fragen zur „fairen“ und zukunftsgerichteten Preisbildung zunehmend an politischer Relevanz. \r\nIn der gesundheitspolitischen Debatte werden dabei Modelle diskutiert, die auf der Offenlegung interner \r\nKostenstrukturen basieren – insbesondere in Form sogenannter Kostenpreise. Derartige Modelle \r\nerscheinen auf den ersten Blick nachvollziehbar, da sie eine betriebswirtschaftlich basierte \r\nPreisermittlung versprechen. Aus gesundheitspolitischer Perspektive jedoch sind sie im Kontext \r\nhochinnovativer Arzneimittelgruppen – insbesondere bei Orphan Drugs und ATMPs – mit erheblichen \r\nsystemischen Risiken verbunden.  \r\nEin häufig diskutierter alternativer Ansatz zur Preissetzung ist das Konzept des „Fair-Pricing-\r\nCalculators“. Solche Modelle zielen darauf ab, Arzneimittelpreise auf scheinbar transparente und \r\nnachvollziehbare Weise zu bestimmen, indem sie verschiedene Parameter – wie Forschungs- und \r\nEntwicklungskosten, Herstellungs- und Vertriebsausgaben, Innovationsgrad sowie potenziellen \r\ntherapeutischen Zusatznutzen – systematisch berücksichtigen. Ziel ist es, einen Preis zu ermitteln, der \r\neinerseits wirtschaftlich tragfähig ist und Innovationsanreize für forschende Unternehmen \r\naufrechterhält, andererseits aber auch die Finanzierbarkeit für das solidarisch organisierte \r\nGesundheitssystem sicherstellt. Derartige Instrumente werden von Befürwortern vor allem als \r\nmethodischer Orientierungsrahmen verstanden, weil sie eine strukturierte, datenbasierte Grundlage für \r\nPreisverhandlungen versprechen und so zu mehr Transparenz und Akzeptanz im Preisfindungsprozess \r\nbeitragen könnten. Diese Methodik suggeriert Objektivität, ignoriert jedoch zentrale \r\ngesundheitsökonomische Realitäten. Erstens basiert die Berechnung nicht auf dem tatsächlichen \r\nVersorgungswert eines Arzneimittels, sondern auf rückblickenden unternehmensspezifischen \r\nInputfaktoren, die stark von betriebsindividuellen Strukturen abhängen. Eine solche Kostenorientierung \r\nentkoppelt die Preisbildung systematisch vom Patientennutzen, was dem Prinzip einer \r\nNutzenbewertung grundlegend widerspricht. Zudem sind besonders bei hochinnovativen Arzneimitteln \r\ndie Aufwendungen in den Bereichen Forschung und Entwicklung schwer kalkulierbar, risikobehaftet und \r\ndurch hohe Opportunitätskosten geprägt – eine rein kostengeleitete Betrachtung unterminiert daher die \r\nInvestitionslogik evidenzgenerierender pharmazeutischer Entwicklung. Zuletzt besteht in der Praxis ein \r\nhohes Risiko asymmetrischer Informationsverteilung zugunsten staatlicher Stellen, wodurch \r\nwirtschaftliche Unsicherheit aufseiten der Hersteller zunimmt und innovationsfeindliche Signale in den \r\nMarkt gesendet werden. \r\nInterimspreise, also temporär festgelegte Erstattungsbeträge bis zur endgültigen Nutzenbewertung, \r\nstellen eine weitere Fehlanreizstruktur dar. Auch wenn sie formal der Versorgungssicherung dienen, \r\nerzeugen sie in der Praxis erhebliche Planungsunsicherheit. Für Arzneimittel mit initialer strukturell \r\nbedingter Evidenzlücke – etwa bei „Breakthrough Therapies“ oder Einmalbehandlungen mit \r\nLangzeiteffekt – kann ein zu niedrig angesetzter Interimspreis eine Markteinführung faktisch verhindern. \r\nZudem droht durch Rückwirkungsmechanismen (Clawback, Preiskorrektur) ein Verlust an \r\nVerlässlichkeit in vertraglichen Konstellationen, was langfristig innovationshemmend wirkt.  \r\nZusätzlich wird diskutiert, Interimspreise verpflichtend an den Kosten der zVT auszurichten. Eine solche \r\nMaßnahme birgt jedoch erhebliche Risiken: Der Vergleichspreis – insbesondere, wenn er auf veralteten \r\nTherapien basiert – kann als psychologischer Anker fungieren und die nachgelagerte Preisverhandlung \r\n\r\n\r\n \r\n\r\nAMNOG 2.0 für Orphan Drugs und ATMPs  \r\nStand: 16.01.2026 \r\n\r\nInnstraße 15 Tel.: 089/9269132 \r\n81679 München 12 E-Mail: info@pharmainitiative-bayern.de \r\n\r\n \r\n\r\nsystematisch verzerren. Darüber hinaus besteht die Gefahr, dass ein initial zu niedrig angesetzter Preis \r\nzu einem europaweiten Preisdruck führt, da internationale Referenzsysteme an den deutschen Preis \r\nanknüpfen. In Folge könnte die prioritäre Markteinführung innovativer Therapien in Deutschland \r\nunattraktiv werden. \r\nDie Einführung von Kostenpreis- oder Interimsmodellen im AMNOG-System würde somit die jetzige \r\nnutzenbasierte Preisbildung aushebeln und die Dynamik der forschungsintensiven \r\nArzneimittelentwicklung empfindlich stören. Im Gegensatz dazu bietet eine differenzierte \r\nleistungsorienteierte Preisbildung – etwa über Pay-For-Performance-Mechanismen oder gestufte \r\nBewertungsverfahren mit Real-World-Data-Komponenten – einen anschlussfähigen und \r\nversorgungsintegrierbaren Ansatz, um Unsicherheiten zu adressieren, ohne die Versorgungs- und \r\nInnovationsanreize zu untergraben.  \r\nAus Sicht einer zukunftsorientierten Gesundheitspolitik ist daher festzuhalten: Die Implementierung \r\nkostenbasierter oder interimistisch bestimmter Preise für hochinnovative Arzneimittel unterläuft die \r\nPrinzipien der Evidenzgenerierung, des medizinischen Fortschritts und der gerechten \r\nVersorgungsfinanzierung. Die Nutzenbewertung und Erstattungslogik in Deutschland sollte sich \r\nweiterhin am medizinischen Mehrwert für Patient:innen orientieren, nicht an vergangenheitsorientierten \r\nKostendaten. \r\n\r\n \r\n\r\n \r\n\r\n \r\n\r\n \r\n\r\n \r\n\r\n \r\n\r\n\r\n \r\n\r\nAMNOG 2.0 für Orphan Drugs und ATMPs  \r\nStand: 16.01.2026 \r\n\r\nInnstraße 15 Tel.: 089/9269132 \r\n81679 München 13 E-Mail: info@pharmainitiative-bayern.de \r\n\r\n \r\n\r\nQuellen \r\nBundesministerium für Gesundheit (2019): Empfehlungen für ein modernes Vergütungssystem in der \r\nambulanten ärztlichen Versorgung. \r\nhttps://www.bundesgesundheitsministerium.de/fileadmin/Dateien/3_Downloads/K/KOMV/Bericht_der_\r\nHonorarkommission__KOMV__-_Dezember_2019.pdf  \r\nEMA (2022) Committee for Advanced Therapies (CAT) Rules of Procedure. \r\nhttps://www.ema.europa.eu/en/documents/regulatory-procedural-guideline/committee-advanced-\r\ntherapies-cat-rules-procedure_en.pdf  \r\nEMA (2018) Rare diseases, orphan medicines Getting the facts straight. \r\nhttps://www.ema.europa.eu/en/documents/other/rare-diseases-orphan-medicines-getting-facts-\r\nstraight_en.pdf \r\nGreiner Prof. Dr. W, Witte Dr. J, Gensorowsky Dr. D (2025): AMNOG-Report Innovationsförderung \r\nund Kostendämpfung: Ein Widerspruch? \r\nhttps://caas.content.dak.de/caas/v1/media/133706/data/bcf5f69e2d06f6dd713b91989d792c5d/amnog-\r\nreport-2025-ebook.pdf  \r\nIGES (2024): AMNOG-Evaluation Evaluation über die Auswirkungen der Änderungen der §§ 35a und \r\n130b und der Neuregelung des § 130e durch das GKV-Finanzstabilisierungsgesetz vom 7. November \r\n2022 auf die Versorgung mit Arzneimitteln. \r\nhttps://www.bundesgesundheitsministerium.de/fileadmin/Dateien/5_Publikationen/Gesundheit/Abschlu\r\nssberichte/Evaluationsbericht_IGES_20241206_-barrierefrei.pdf  \r\nIQWiG (2022) Orphan Drugs: Privileg des „fiktiven“ Zusatznutzens nicht gerechtfertigt. \r\nhttps://www.iqwig.de/presse/pressemitteilungen/pressemitteilungen-detailseite_58496.html  \r\nManders E. A., van den Berg S., de Visser S. J., Hollak, C. E. M. (2025). Drug pricing models, no ‘one-\r\nsize-fits-all’ approach: A systematic review and critical evaluation of pricing models in an evolving \r\npharmaceutical landscape. The European Journal of Health Economics, 26(5), S. 683–696  \r\nhttps://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC12126323/pdf/10198_2024_Article_1731.pdf  \r\nNavlin Daily (2023): BMS Will Not Launch Opdualag in Germany, Cites G-BA Issues. \r\nhttps://www.navlindaily.com/article/16172/bms-will-not-launch-opdualag-in-germany-cites-g-ba-issues  \r\nPharma Fakten (2025): SVR-Gutachten: Das Ende der Planbarkeit. https://pharma-\r\nfakten.de/news/svr-gutachten-das-ende-der-planbarkeit/  \r\nPharmainitiative Bayern (o.J.): Position: Schlüsselindustrie Biopharma. \r\nhttps://www.lobbyregister.bundestag.de/media/88/7a/379438/Stellungnahme-Gutachten-\r\nSG2412030037.pdf  \r\nPharmainitiative Bayern (2024): Pressemitteilung: Die Entwicklung von Therapien für seltene \r\nErkrankungen braucht die richtigen Impulse. https://www.pharmainitiative-bayern.de/2024/07/26/die-\r\nentwicklung-von-therapien-fuer-seltene-erkrankungen-braucht-die-richtigen-impulse/  \r\nPositionspapier Japan 2025 (White Paper Servier Deutschland). \r\nVfa (2025): Fachdiskussion „Pay-for-Performance umsetzen”. https://www.pa-gesundheit.de/TT-\r\nServer/Programm-Spotlight-AMNOG-Pay-for-Performance-am-29.04.2025.pdf  \r\nVfa (2025): „Pay-for-Performance“ im AMNOG. Wie die Umsetzung gelingen kann. (Impulspapier) \r\nfile:///C:/Users/GO54_DE1/Downloads/pay-for-performance-amnog%20(1).pdf  \r\nVfa (2025): „Pay-for-Performance“ im AMNOG. Wie die Umsetzung gelingen kann. \r\nhttps://www.vfa.de/de/gesundheit-versorgung/amnog/pay-for-performance-amnog  \r\n\r\n\r\n \r\n\r\nAMNOG 2.0 für Orphan Drugs und ATMPs  \r\nStand: 16.01.2026 \r\n\r\nInnstraße 15 Tel.: 089/9269132 \r\n81679 München 14 E-Mail: info@pharmainitiative-bayern.de \r\n\r\n \r\n\r\nVfa (2023): Statement Evaluation of the Impact of the SHI Financial Stabilization Act on Patient \r\nAccess to Medicines and on Germany as a Business Location. \r\nfile:///C:/Users/GO54_DE1/Downloads/statement-evaluation-shi-financial-stabilization-act-gkvfinstg.pdf \r\nVfa (2024): Zukunft AMNOG Neue Impulse für die Patientenversorgung. \r\nhttps://www.vfa.de/de/gesundheit-versorgung/amnog/zukunft-amnog-neue-impulse-fuer-die-\r\npatientenversorgung  "},"recipientGroups":[{"recipients":{"parliament":[{"code":"RG_BT_FRACTIONS_GROUPS","de":"Fraktionen/Gruppen","en":"Parliamentary parties/groups"},{"code":"RG_BT_COMMITTEES","de":"Gremien","en":"Committees"},{"code":"RG_BT_MEMBERS_OF_PARLIAMENT","de":"Mitglieder des Bundestages","en":"Members of parliament"},{"code":"RG_BT_ORGANS","de":"Organe","en":"Organs"}],"federalGovernment":[]},"sendingDate":"2026-01-16"}]},{"regulatoryProjectNumber":"RV0022063","regulatoryProjectTitle":"Verbesserung der Versorgung mit innovativen Therapien","pdfUrl":"https://www.lobbyregister.bundestag.de/media/be/81/684180/Stellungnahme-Gutachten-SG2601200015.pdf","pdfPageCount":1,"text":{"copyrightAcknowledgement":"Die grundlegenden Stellungnahmen und Gutachten können urheberrechtlich geschützte Werke enthalten. Eine Nutzung ist nur im urheberrechtlich zulässigen Rahmen erlaubt.","text":"AMNOG 2.0 für Orphan Drugs und ATMPs \r\nHintergrund und Problemstellung  \r\nDas AMNOG-Verfahren bildet seit 2011 das Fundament der Nutzenbewertung und Preisregulierung \r\ninnovativer Arzneimittel in Deutschland. Bei hochspezialisierten Therapien – speziell Orphan Drugs und \r\nAdvanced Therapy Medicinal Products (ATMPs) – stößt es jedoch zunehmend an methodische und \r\nverfahrenstechnische Grenzen. Kleine Patientenkollektive, limitierte Evidenz und Einmaltherapien \r\nerfordern angepasste Bewertungslogiken. Mit der Einführung des EU-HTA-Rahmens ab 2025 sowie \r\nwachsender Bedeutung von Real-World-Evidenz steigt der Reformbedarf, um Versorgungssicherheit, \r\nInnovationsförderung und Wirtschaftlichkeit im Gleichgewicht zu halten. \r\nGemeinsame Reformimpulse  \r\n• Besondere Therapiesituationen anerkennen: Formales Verfahren im AMNOG zur \r\nAnerkennung besonderer Therapiesituationen bei Ermöglichung der Abweichung vom RCT-\r\nStandard, inklusive Einbezug von Registern und Surrogaten. \r\n• Real-World-Evidence (RWE) nutzen: Register- und Versorgungsdaten sowie MAICs und \r\nsynthetische Kontrollarme für Vergleichsdaten bei fehlenden RCTs einbinden. \r\n• EU-HTA harmonisch integrieren: Nationale Bewertungspraxis adaptiv harmonisieren und \r\nMehraufwand vermeiden. \r\nReformvorschläge Orphan Drugs  \r\n• Leitplanken streichen: Die algorithmische Preisbegrenzung nach § 130b SGB V konterkariert \r\ninnovationsgerechte Preisfindung und gefährdet die Versorgung.  \r\n• Kombinationsabschlag abschaffen: Pauschale Abschläge unterminieren hochinnovative \r\nKombinationstherapien und ignorieren den Wirkbeitrag des Orphan-Wirkstoffs.  \r\n• Umsatzschwelle reformieren: Rückkehr auf 50 Mio. € und gesetzliche Klarstellung der \r\nBemessungsbasis, um Planungssicherheit und Investitionsanreize zu sichern. \r\nReformvorschläge ATMPs  \r\n• Potenzielle Einführung leistungsbezogener Vergütungsmodelle (P4P) wo adäquat \r\nabbildbar: Outcome-basierte Modelle mit ärztlicher Aufsicht können Versorgungsrealität, \r\ninnovationswert und Wirtschaftlichkeit in Einklang bringen. \r\n• Langfristige Wirkung erfassen: Ratenzahlungen, Rückerstattungsmechanismen und \r\nindikationsspezifische Risikoausgleiche erfordern neue RSA-Logik und Dateninfrastruktur. \r\nInnovationen als Chance erkennen \r\n• Innovation ermöglicht Versorgung: Aktuelle Regulierung darf diese nicht bremsen. \r\nAblehnung kostenbasierter Preisbildung  \r\n• Kritik an kostenbasierten Interimspreisen: Kostenpreis- und zVT-Ankermechanismen \r\nentkoppeln Preise vom klinischen Wert, erzeugen Clawback-Risiken und hemmen \r\nMarkteinführungen. 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Diskussion ..................................................................................................................... 11 \r\n3.1 GKV-Defizit .............................................................................................................. 12 \r\n3.2 Forschungsausgaben ............................................................................................... 14 \r\n3.3 Beschäftigung .......................................................................................................... 16 \r\n3.4 Wertschöpfung ........................................................................................................ 18 \r\n3.5 Zollpolitik der USA .................................................................................................... 19 \r\n4 Annex: Methodik und Daten ............................................................................................. 20 \r\n4.1 Komponenten der Endnachfrage .............................................................................. 20 \r\n4.2 Sachinvestitionen und Forschungsinvestitionen ........................................................ 21 \r\n4.3 Arbeitsproduktivität ................................................................................................. 22 \r\n4.4 Preis- und Rabattentwicklung ................................................................................... 23 \r\n4.5 GKV-Zusatzbeiträge ................................................................................................. 24 \r\n4.6 Sensitivitätsanalysen ............................................................................................... 25 \r\n4.7 Glossar .................................................................................................................... 26 \r\n4 Referenzen ..................................................................................................................... 28 \r\n\r\n \r\n\r\n \r\n\r\n\r\n BASYS \r\n\r\n06 Oktober 2025 3 \r\n\r\nAbbildungsverzeichnis \r\nAbb. 1: Szenarium 1: Rabatterhöhung und Defizitminderung ..................................................... 7 \r\nAbb. 2: Szenarium 2: Rabatterhöhung und Beitragssatzdämpfung ............................................. 8 \r\nAbb. 3: Kumulierte Wertschöpfungs- und Beschäftigungseffekte der Szenarien, 2026-2030 ....... 9 \r\nAbb. 4: Entwicklung der Wertschöpfungs- und Beschäftigungseffekte, 2025-2030 ................... 10 \r\nAbb. 5: Entwicklung des Finanzierungssaldos, 2026-2030 ....................................................... 10 \r\nAbb. 6: Effekte einer Rabatterhöhung ..................................................................................... 11 \r\nAbb. 7: Kumulierte Arbeitseinkommenseffekte der Szenarien, 2026-2030 ............................... 13 \r\nAbb. 8: Finanzierungssaldo der GKV in Promille des BIP .......................................................... 14 \r\nAbb. 9: Investitionen und Kapital ............................................................................................ 15 \r\nAbb. 10: Sozialversicherungspflichtig Beschäftigter ................................................................ 17 \r\nAbb. 11: Lohnsatz und Arbeitsproduktivität, 2010-2030 .......................................................... 17 \r\nAbb. 12: Schematische Darstellung der Wertschöpfungseffekte ............................................. 18 \r\nAbb. 13: Pharmaumsatz in Deutschland ................................................................................. 21 \r\nAbb. 14: Rabatte pharmazeutischer Unternehmen ................................................................. 23 \r\nAbb. 15: Preise pharmazeutischer Erzeugnisse und allgemeine Preisentwicklung .................... 24 \r\nAbb. 16: Projektion der Weltwirtschaft, IMF ............................................................................ 25 \r\nAbb. 17: Reale Wertschöpfungseffekte einer Rabatterhöhung, 2026-2030 ............................... 26 \r\nTabellenverzeichnis \r\nTabelle 1: GKV-Ausgaben nach ATC-Gruppen in % .................................................................. 22 \r\n\r\n \r\n\r\n \r\n\r\n\r\n BASYS \r\n\r\n06 Oktober 2025 4 \r\n\r\nAbkürzungsverzeichnis \r\nAMNOG Arzneimittelmarktneuordnungsgesetz \r\nATC Anatomical Therapeutic Chemical Classification \r\nBGBl Bundesgesetzblatt \r\nBIP Bruttoinlandsprodukt \r\nBMBF Bundesministerium für Bildung und Forschung \r\nBMF Bundesministerium für Finanzen \r\nBMG Bundesministerium für Gesundheit \r\nBMWE Bundesministerium für Wirtschaft und Energie \r\nBMWK Bundesministerium für Wirtschaft und Klimaschutz \r\nBPI Bundesverband der Pharmazeutischen Industrie \r\nBWS Bruttowertschöpfung \r\nCAGR Compound Annual Growth Rate / Durchschnittliche jährliche Wachstumsrate \r\nDDD Defined Daily Dose \r\nDE Deutschland \r\nDestatis Statistisches Bundesamt \r\nEU Europäische Union \r\nEUR Euro \r\nFuE Forschung und Entwicklung \r\nGAmSi GKV-Arzneimittel-Schnellinformation \r\nGKV Gesetzliche Krankenversicherung \r\nGKV-ÄndG Gesetz zur Änderung krankenversicherungsrechtlicher und anderer Vorschriften \r\nGW Gesundheitswirtschaft \r\nGWoP Gesundheitswirtschaft ohne Pharma \r\nIMF International Monetary Fund \r\nNAWRU Non-Accelerating-Wages Rate of Unemployment \r\nNGW Nicht-Gesundheitswirtschaft \r\nNWS Nettowertschöpfung \r\nPh Pharmazeutische Unternehmen \r\nPhaSK Pharmazeutisches Satellitenkonto \r\nPKV Private Krankenversicherung \r\nSGB V Sozialgesetzbuch (SGB) Fünftes Buch (V) \r\nSVIK Sondervermögen Infrastruktur und Klimaneutralität \r\nSVR SVR-Gesundheit: Sachverständigenrat zur Begutachtung der Entwicklung im Ge-\r\nsundheitswesen und in der Pflege \r\nUSA United States of America \r\nUSTR U.S. Trade Representative \r\nVCI Verband der Chemischen Industrie e. V. \r\nVGR Volkswirtschaftliche Gesamtrechnungen \r\nVGRdL Volkswirtschaftliche Gesamtrechnungen der Länder \r\nVK Vermögenskonto \r\nWZ Wirtschaftszweig \r\n\r\n\r\n BASYS \r\n\r\n06 Oktober 2025 5 \r\n\r\n1 Hintergrund \r\nDas gesamtwirtschaftliche Umfeld der industriellen Produktion hat sich in Deutschland in den \r\nletzten Jahren deutlich verändert. Damit änderte sich auch die Finanzierungssituation der Ge-\r\nsetzlichen Krankenversicherung (GKV). Drei Jahre Rezession haben das Wachstum der Beitrags-\r\neinnahmen gemindert. Die Finanzierungsmöglichkeiten der GKV durch Bundeszuschüsse sind \r\ndurch weniger Steuereinnahmen, Erhöhung des Zinsniveaus und Defizite im Bundeshaushalt er-\r\nschwert. Als Konsequenz hat die Stabilisierung der Sozialversicherungsausgaben und der öffent-\r\nlichen Ausgaben eine andere Dringlichkeit in der Gesundheits-, Sozial- und Wirtschaftspolitik er-\r\nhalten. \r\nDie Krankenkassen schlagen zur Stabilisierung der GKV-Finanzen eine Erhöhung des Hersteller-\r\nrabatts vor.1 “Eine Erhöhung des Herstellerrabatts bei patentgeschützten Arzneimitteln von sie-\r\nben auf zwölf Prozent könnte die GKV jedes Jahr um zwei Milliarden EUR entlasten. Bei einer Er-\r\nhöhung auf 17 Prozent sogar um drei Milliarden EUR” (Baas 2025; Techniker Krankenkasse 2025). \r\nBegründet wird die Rabatterhöhung nicht nur fiskalisch zur Deckung des Haushaltsdefizits, son-\r\ndern auch mit einer „Effizienzsteigerung der Versorgung“ (AOK 2025) und als angemessener Bei-\r\ntrag der pharmazeutischen Industrie an der Finanzierung des Gesundheitssystems (Barmer \r\n2024). Nicht berücksichtigt sind dabei die gesamtwirtschaftlichen Effekte auf Beschäftigung und \r\nWertschöpfung. \r\nDie Vorstellung, um wie viel Prozentpunkte der Herstellerrabatt erhöht werden soll, variiert. Wäh-\r\nrend die Barmer eine Erhöhung auf 12% nennt, fordert der AOK-Bundesverband 16%, die TK zwi-\r\nschen 12 und 17% und der BKK Dachverband sogar 19% (BKK 2022). Für einen regelgebundenen \r\ndynamischen Ansatz zur Anpassung des Herstellerrabatts setzt sich die DAK ein (DAK-Gesund-\r\nheit 2025). \r\nWährend die Forderung nach einer Rabatterhöhung die Preise im Inlandsmarkt bedroht, sind die \r\nExportpreise durch die Zollpolitik der Vereinigten Staaten gefährdet. Die Pharmaexporte in die \r\nUSA beliefen sich im Jahr 2024 auf rund 27 Mrd. EUR, so dass ein 15%iger Zoll erhebliche Auswir-\r\nkungen hat (Destatis 2025e). Die Unsicherheit wurde noch dadurch erhöht, dass Ende September \r\n2025 100% Importzölle auf patentgeschützte Arzneimittel ins Gespräch gebracht wurden. Inzwi-\r\nschen wurde zwar klargestellt, dass es bei 15% bleibt, doch führende Pharmaunternehmen ha-\r\nben bereits mit hohen Investitionsankündigungen in den USA reagiert (DAZ 2025).  \r\nNicht nur die amerikanische Zollpolitik, sondern auch der demographische Wandel und die In-\r\nvestitionsunsicherheit ändern die Rahmenbedingungen für den Standort Deutschland. Arbeits-\r\nkräfteknappheit verteuert zudem den Faktor Arbeit und erschwert die Standortsicherung. Ange-\r\nsichts des allgemeinen Fachkräftemangels wird in Zukunft die Sicherung der Wertschöpfung und \r\nder Beschäftigung mit höheren Faktorpreisen verbunden sein.2 \r\n\r\n \r\n\r\n1 Die Begriffe Herstellerabschlag und Herstellerrabatt werden hier synonym verwendet. \r\n2 Die Bundesbank spricht davon, dass das makroökonomische Umfeld gegenwärtig von erhöhter Volatilität geprägt ist. \r\n“In diesem volatilen Umfeld unterliegen bereits die den Prognosen (genauer: Projektionen) zugrunde liegenden Annah-\r\nmen erheblichen Unsicherheiten. Hinzu kommt, dass die Übertragung dieser Annahmen in die Prognosemodelle zu-\r\nsätzlichen Unsicherheiten ausgesetzt ist. Dies gilt insbesondere dann, wenn neuartige Entwicklungen auftreten und \r\nPrognosemodelle, die auf historischen makroökonomischen Zusammenhängen basieren, diese bestenfalls approxi-\r\nmativ abbilden. Prognosen sind damit nicht nur mit beträchtlicher, sondern möglichweise zunehmender Unsicherheit \r\nbehaftet” (Bundesbank 2025; S.117). \r\n\r\n\r\n BASYS \r\n\r\n06 Oktober 2025 6 \r\n\r\nIn den letzten Jahren hat die pharmazeutische Industrie ihre Kapazitäten in Deutschland kontinu-\r\nierlich ausgebaut und ihre Wettbewerbsposition gestärkt. Die Einführung von Zöllen auf Exporte \r\nin die USA wird einen nachhaltigen Effekt auf die wirtschaftliche Entwicklung Deutschlands ha-\r\nben. Für Exporte von patentgeschützten Medikamenten aus Deutschland in die USA gilt seit dem \r\n7. August 2025 ein Zoll von 15%. Für Deutschland ist aufgrund der Nachfragereaktionen und der \r\nGröße des Handelsvolumens mit einem negativen Effekt auf die Wertschöpfungsentwicklung und \r\ndie Beschäftigung der Pharmazeutischen Industrie sowie mit vor- und nachgelagerten Effekten zu \r\nrechnen. \r\n\r\n2 Szenarien zur Erhöhung des Herstellerrabatts \r\nUm die wirtschaftlichen Auswirkungen einer Erhöhung des Herstellerrabatts aufzuzeigen, wurde \r\ndas von BASYS entwickelte gesamtwirtschaftliche Pharmazeutische Satellitenkonto (PhaSK) ge-\r\nnutzt, welches Aufkommen, Verwendung, Wertschöpfung und Beschäftigung der pharmazeuti-\r\nschen Unternehmen umfasst. Es basiert auf aktuellen Daten aus den monatlichen Pflichtmel-\r\ndungen an die Finanzämter, die Bundesagentur für Arbeit und an die statistischen Ämter. Ergeb-\r\nnisse der Industriestatistik und der gesamtwirtschaftlichen Rechensysteme werden einbezogen \r\nund die Quellen jeweils ausgewiesen. \r\nDie Begründung für die Erhöhung des Herstellerrabatts liegt im Wesentlichen im Beitrag zur Ver-\r\nminderung der Finanzierungslücke der GKV. Ziel der Simulation der Erhöhung des Herstellerra-\r\nbatts ist, die Auswirkungen auf die Beschäftigung, die Wertschöpfung und den GKV-Finanzie-\r\nrungssaldo zu überprüfen. Die folgenden zwei Szenarien gehen beispielhaft von einer Erhöhung \r\ndes Herstellerrabatts von 7% auf 16% aus. Sie simulieren die Auswirkungen auf gesamtwirt-\r\nschaftliche Werte, Forschungsinvestitionen der pharmazeutischen Unternehmen sowie die GKV-\r\nEinnahmen und GKV-Ausgaben. Die Analyse der Auswirkungen von 7% auf 16% ermöglicht einen \r\ndirekten Vergleich mit den früheren Simulationsergebnissen und liegt in der Bandbreite der Kas-\r\nsenvorschläge. \r\nDie zwei Szenarien unterscheiden sich in den Annahmen über die Verwendung der zusätzlichen \r\nEinnahmen der GKV. Die zwei Szenarien decken in der Diskussion befindliche Vorschläge der Mit-\r\ntelverwendung ab. In der Realität würde vermutlich eine Mischung eingesetzt werden. Die resul-\r\ntieren Effekte würden innerhalb der aufgezeigten Effekte liegen: \r\n• Szenarium 1: Rabatterhöhung und Defizitminderung: Die Rabatte dienen ausschließlich \r\nzur Deckung der Finanzierungslücke in der GKV. \r\n• Szenarium 2: Rabatterhöhung und Beitragssatzdämpfung: Die Rabatte werden zur Min-\r\nderung des Beitragssatzanstiegs verwendet. \r\nDie Erhöhung des Herstellerrabatts gilt in beiden Szenarien. Allerdings verwendet die GKV im \r\nzweiten Szenarium die zusätzlichen Mittel nicht zur Defizitminderung, sondern zur Beitragssatz-\r\ndämpfung, d.h. sie bezahlt die Rabatte an die Versicherten aus. \r\n2.1 Szenarium 1: Rabatterhöhung und Defizitminderung \r\nSzenarium 1 simuliert die Erhöhung des Herstellerrabatts von 7% auf 16% für den Zeitraum \r\n01.01.2026 bis 31.12.2030 im Vergleich zur Entwicklung eines festen Herstellerrabatts von 7% \r\nüber diesen Zeitraum. Dabei wird unterstellt, dass der Rabatt ausschließlich zur Schuldentilgung \r\n\r\n\r\n BASYS \r\n\r\n06 Oktober 2025 7 \r\n\r\nverwendet bzw. dem Kassenbestand zugeführt wird. Also, dass er nicht zur Minderung des Bei-\r\ntragssatzanstiegs verwendet wird (Szenarium 23). \r\nDieses Szenarium bedeutet Mindereinnahmen der Pharmaunternehmen und Minderausgaben \r\nder GKV (sowie der Kostenträger PKV und Beihilfe) in Höhe der Heraufsetzung des Herstellerra-\r\nbatts. Durch die Heraufsetzung des Herstellerrabatts um 9 Prozentpunkte werden die Gewinne \r\naus dem Inlandsabsatz jährlich um mehr als 2 Mrd. EUR gemindert. Davon fällt der weitaus größte \r\nTeil auf patentgeschützte Arzneimittel, die von GKV-Versicherten verbraucht werden. Weitere \r\nTeile betreffen Arzneimittelverordnungen der PKV-Versicherten und der Beihilfe-Berechtigten. \r\nAbb. 1: Szenarium 1: Rabatterhöhung und Defizitminderung \r\n\r\n \r\n\r\nGWoP = Gesundheitswirtschaft ohne Pharma, Ph = Pharma, NGW = Nichtgesundheitswirtschaft \r\nWertschöpfungseffekte: Die durch die Mindereinahmen der Pharmaunternehmen ausgelösten \r\nAnpassungsreaktionen senken direkt die Wertschöpfung der Pharmaunternehmen und indirekt \r\ndie Wertschöpfung der vorgelagerten Wirtschaftsbereiche. Durch die induzierten Effekte über die \r\nVerteilung der Arbeitseinkommen und Unternehmensgewinne treten weitere negative Wert-\r\nschöpfungseffekte auf. Die direkten, indirekten und induzierten Effekte bewirken im Zeitraum \r\n2026-2030 einen kumulierten nominalen Wertschöpfungsverlust von insgesamt 48,1 Mrd. EUR. \r\nD.h., die Erhöhung hat einen negativen Einkommenseffekt von 3,8 EUR bezogen auf 1 EUR Rabat-\r\nterhöhung.  \r\nBeschäftigungseffekte: Über die fünf Jahre 2026-2030 gehen durch die Zwangsrabatterhöhung di-\r\nrekt, indirekt und induziert rund 106.400 Erwerbsjahre verloren.3 Davon entfallen auf die Nicht-\r\nGesundheitswirtschaft rund 54.200 Erwerbsjahre, die pharmazeutischen Unternehmen einschl. \r\nForschung 41.800 Erwerbsjahre und 10.400 Erwerbsjahre auf die restliche Gesundheitswirt-\r\nschaft ohne Pharma jedoch einschließlich Medizintechnik. \r\nGKV-Effekte: Erwartungsgemäß wirkt sich die Rabatterhöhung kurzfristig positiv auf die GKV-Fi-\r\nnanzlage aus. Durch die Erhöhung des Herstellerrabatts werden die Ausgaben der Krankenkas-\r\nsen für Arzneimittel um den entsprechenden Anteil verringert. Die Ausgabenminderung bedeutet \r\nrechnerisch, dass sich ceteris paribus der durchschnittliche Preis für eine Tagesdosis \r\n\r\n \r\n\r\n3 Die Erwerbsjahre werden aus den Arbeitsstunden und der durchschnittlichen jährlichen Arbeitszeit abgeleitet. Hier-\r\nbei handelt es sich um einen kumulierten Wert über die fünf Jahre. D.h. es gingen insgesamt rund 21 Tsd.  Vollzeitar-\r\nbeitsplätze (106.400 Erwerbsjahre / 5) verloren, davon der größte Teil in den vor- und nachgelagerten Bereichen der \r\nNichtgesundheitswirtschaft. \r\n\r\n\r\n BASYS \r\n\r\n06 Oktober 2025 8 \r\n\r\npatentgeschützter Arzneimittel kurzfristig um 81 Cent für Krankenversicherte verbilligt.4 Es ver-\r\nbessert sich der Primärsaldo der Krankenkassen aus Beitragseinnahmen und Ausgaben in Höhe \r\num mehr als 2 Mrd. EUR jährlich. Im Vergleich zur Status-quo Projektion ergibt die Simulation ku-\r\nmuliert über die fünf Jahre eine Defizitminderung von 11,8 Mrd. EUR. \r\nNegativ sind ferner die Auswirkungen auf die Arzneimittelversorgung durch Reaktionen des Ange-\r\nbots bei neuen Vertragsabschlüssen und neuen Innovationen zu erwarten, so dass sich die Ver-\r\nsorgung längerfristig verschlechtert. Des Weiteren sind die gesamtwirtschaftlichen und sektora-\r\nlen Wertschöpfungs- und Beschäftigungseffekte ebenfalls negativ (siehe Abb.1). \r\n2.2 Szenarium 2: Rabatterhöhung und Beitragssatzdämpfung \r\nIm Szenarium 2 werden die Rabatterhöhung bzw. die Minderausgaben der Krankenkassen für Arz-\r\nneimittel durch einen geringeren Anstieg des Zusatzbeitragssatzes an die Versicherten weiterge-\r\ngeben. Der geringere Beitragssatzanstieg senkt somit einerseits die Arbeitskosten für die Unter-\r\nnehmen und erhöht andererseits die Nettoeinkommen der Haushalte. Dem innovationsfeindli-\r\nchen Effekt der Rabattanhebung stehen in diesem Szenarium wachstumsfreundliche Effekte für \r\nInvestitionen und Konsum in der Nicht-Gesundheitswirtschaft gegenüber. \r\nAbb. 2: Szenarium 2: Rabatterhöhung und Beitragssatzdämpfung \r\n\r\n \r\n\r\nGWoP = Gesundheitswirtschaft ohne Pharma, Ph = Pharma, NGW = Nichtgesundheitswirtschaft \r\nWertschöpfungseffekte: Die kumulierten Effekte der Rabatterhöhung senken auch im Szena-\r\nrium 2 das Wachstum der gesamtwirtschaftlichen Wertschöpfung. Im Szenarium 2 bewirken die \r\nkumulierten direkten, indirekten und induzierten Effekte einen gesamtwirtschaftlichen Wert-\r\nschöpfungsverlust von 32,2 Mrd. EUR bzw. 2,5 EUR bezogen auf 1 EUR mehr Herstellerrabatt im \r\nZeitraum 2026-2030. Die Wertschöpfungseffekte sind damit etwas mehr halb so hoch wie in Sze-\r\nnarium 1. Die Unterschiede erklären sich aus den unterschiedlichen Einkommenseffekten des \r\nBeitragssatzes auf Arbeitseinkommen, Unternehmensgewinne und Endnachfragequoten (Kon-\r\nsumquote, Investitionsquote und Exportquote).  \r\nDie Beitragssatzdämpfungseffekte sind für sich allein genommen zwar positiv, aber werden von \r\nder Rabatterhöhung völlig überlagert. \r\n\r\n \r\n\r\n4 Bezogen auf die Tagesdosen im Patentmarkt: 2,2 Mrd. EUR Rabatterhöhung / 2,7 Mrd. Tagesdosen (DDD)  \r\n\r\n\r\n BASYS \r\n\r\n06 Oktober 2025 9 \r\n\r\nBeschäftigungseffekte: Über die fünf Jahre 2026-2030 gehen in Szenarium 2 durch die Erhöhung \r\ndes Herstellerrabatts - trotz Beitragssatzdämpfung - direkt, indirekt und induziert rund 67.300 Er-\r\nwerbsjahre verloren. Dies ist immerhin noch mehr als die Hälfte des Verlusts aus Szenarium 1. \r\nDas Ergebnis korrespondiert mit der unterschiedlichen Arbeitsproduktivität. Diese ist in Pharma \r\netwa doppelt so hoch wie in der Nicht-Gesundheitswirtschaft. In der Gesundheitswirtschaft und \r\nin der Nicht-Gesundheitswirtschaft sind die Arbeitsplatzverluste allerdings unterschiedlich. Die \r\nrelativen Änderungen verteilen sich wie folgt gegenüber der Status quo-Projektion: Auf die Nicht-\r\nGesundheitswirtschaft fallen 19.500 zusätzliche Erwerbsjahre, auf die pharmazeutischen Unter-\r\nnehmen Verluste von 41.600 und auf die restliche Gesundheitswirtschaft ohne Pharma Gewinne \r\nvon 6.200. \r\nGKV-Effekte: Als Folge der Beitragssatzminderung bleibt das Finanzierungsdefizit bestehen. Der \r\nnegative Saldo der Krankenkassen aus Beitragseinnahmen und Ausgaben für den Zeitraum 2026-\r\n2030 vergrößert sich sogar noch etwas, d.h. um minus 3,0 Mrd. EUR im Vergleich zum Status quo.  \r\n2.3 Zusammenfassung der Szenarien \r\nDie folgende Abbildung 3 fasst die Ergebnisse der zwei Szenarien hinsichtlich der Wertschöp-\r\nfungs- und Beschäftigungseffekte zusammen. Abbildung 4 zeigt dann die Effekte der beiden Sze-\r\nnarien im Zeitablauf 2026-2030. Die Werte ergeben sich jeweils aus der Abweichung zur Projek-\r\ntion der Wertschöpfung und der Beschäftigung ohne Erhöhung des Herstellerrabatts.5 \r\nAbb. 3: Kumulierte Wertschöpfungs- und Beschäftigungseffekte der Szenarien, 2026-2030 \r\n\r\n \r\n\r\nDie stärksten negativen Wertschöpfungseffekte treten im Szenarium 1: Defizitminderung auf. Für \r\n1 EUR Rabatt gehen 3,8 EUR Wertschöpfung verloren. Weniger Wertschöpfung geht verloren, \r\nwenn der Herstellerrabatt zur Beitragssatzdämpfung verwendet wird. Das Szenarium 2 kompen-\r\nsiert somit teilweise die negativen Wachstumseffekte der Zwangsrabatterhöhung. Die Beitrags-\r\nsatzdämpfung hilft aber nicht, das Defizitproblem der GKV zu lösen. Sie führt vermutlich auch \r\nlängerfristig zu einer schlechteren Versorgungslage, da sich das Angebot an innovativen Arznei-\r\nmitteln verringert. Die zusätzlichen Zinskosten und negativen Versorgungseffekte verschlechtern \r\nalso noch die negative Bilanz dieses Szenariums hinsichtlich der Wertschöpfung weiter. \r\n\r\n \r\n\r\n5 Bei Vorzieheffekten könnten auch unterschiedliche Werte für das Jahr 2025 auftreten. \r\n\r\n\r\n BASYS \r\n\r\n06 Oktober 2025 10 \r\n\r\nAbb. 4: Entwicklung der Wertschöpfungs- und Beschäftigungseffekte, 2025-2030 \r\n\r\n \r\n\r\nIm Zeitverlauf folgen die Beschäftigungseffekte der Entwicklung der Wertschöpfungseffekte.6 Da \r\ndie Rabatterhöhung in der pharmazeutischen Industrie sich voll auf die Gewinne schlägt und \r\npraktisch keine Substitution von Arbeit durch Kapital besteht, sind die relativ größten Arbeits-\r\nplatzverluste gegenüber dem Status quo-Wachstum in Szenarium 1: Defizitminderung zu ver-\r\nzeichnen. Im Szenarium 2: Beitragssatzdämpfung halten sich die gesamtwirtschaftlichen „Be-\r\nschäftigungsverluste“ der Rabatterhöhung in Grenzen (siehe Abbildung 5). Dies erklärt sich aus \r\nden marginalen Arbeitskoeffizienten und der relativ geringeren Arbeitsproduktivität.  \r\nDie Auswirkungen auf den GKV-Finanzierungssaldo lassen sich wie folgt zusammenfassen: Im \r\nSzenarium 1 ergibt sich zusammengerechnet über die fünf Jahre 2026-2030 ein Finanzierungsge-\r\nwinn aus GKV-Einnahmen und GKV-Ausgaben von rund 11,8 Mrd. EUR (vgl. Abb.5). Der Beitrags-\r\nzuschuss von 14,5 Mrd. EUR und der Zusatzbeitrag wurden dabei konstant gehalten.  \r\nIm Szenarium 2 wird eine Defizitminderung nicht angestrebt. Erwartungsgemäß übertreffen die \r\nzusätzlichen GKV-Ausgaben die zusätzlichen Beitragseinnahmen und durch das zusätzlich gene-\r\nrierte Wachstum wird die Defizitlücke nicht weiter geschlossen. Im Szenarium 2 ist der Saldo ge-\r\ngenüber dem Status quo noch um minus 3,0 Mrd. EUR gewachsen (vgl. Abb.5). \r\nAbb. 5: Entwicklung des Finanzierungssaldos, 2026-2030 \r\n\r\n \r\n\r\nDie beiden Szenarien bilden insofern keine Lösung für die GKV-Finanzierungsprobleme. Szena-\r\nrium 1 gibt nur ganz kurzfristig eine Entlastung. Bereits mittelfristig gehen die Rabatte auf Kosten \r\n\r\n \r\n\r\n6 Für das Jahr 2025 ergibt sich ein Wert von Null, da keine Vorzieheffekte berücksichtigt werden. \r\n\r\n\r\n BASYS \r\n\r\n06 Oktober 2025 11 \r\n\r\ndes Industriestandorts Deutschland und generieren damit nicht die notwendigen Arbeitseinkom-\r\nmen zur Sicherung der Beitragsstabilität. \r\n\r\n3. Diskussion \r\nWährend negative Wertschöpfungseffekte durch Herstellerrabatte (Szenarium 1) unmittelbar er-\r\nwartet werden können, stellt sich die Frage, warum die negativen Wertschöpfungseffekte der Ra-\r\nbatterhöhung durch eine Beitragssatzminderung (Szenarium 2) nicht kompensiert werden. Zur \r\nBeantwortung dieser Frage ist eine Zerlegung der Effekte zweckmäßig. \r\nAbb. 6: Effekte einer Rabatterhöhung \r\n\r\n \r\n\r\nDie Rabatterhöhung wirkt in verschiedene Richtungen mit unterschiedlichen Effekten. Effekte \r\nkönnen hierbei direkt, indirekt oder induziert wirken. Direkte Effekte ergeben sich insbesondere \r\ndurch die Preisentwicklung sowie durch die negative Erwartungshaltung der Unternehmen vor \r\ndem Hintergrund sinkender Umsatzerlöse, da die Unternehmen Investitionen für Forschung oder \r\nneue Arbeitsplätze neu bewerten und ggf. hintenanstellen werden. Vier Zieldimensionen für die \r\nAnalyse der direkten Effekte werden gesondert hervorgehoben (vgl. Abb. 6):  \r\n1. Forschung und Entwicklung, welche mittel- und langfristig aufgrund der sinkenden \r\nUmsatzerwartung zurückgefahren wird.   \r\n2. GKV-Defizit, welches sich aufgrund der Einsparungen verringert. \r\n\r\n\r\n BASYS \r\n\r\n06 Oktober 2025 12 \r\n\r\n3. Beschäftigung, da die Unternehmen aufgrund der sinkenden Umsatzerwartung we-\r\nniger Erwerbstätige einstellen.  \r\n4. Wertschöpfung, aufgrund sinkender Preise sowie durch die unternehmerische Zu-\r\nrückhaltung.  \r\nIndirekte und induzierte Effekte ergeben sich wiederum aus den sinkenden Umsätzen und Er-\r\nwerbstätigenzahlen. Jeder Effekt wird dabei durch den Wirtschaftskreislauf verstärkt, da die ein-\r\nzelnen Effekte immer weitere Effekte nach sich ziehen. Sinkende Beschäftigung führt zu weniger \r\nKonsum, was wiederum zu weniger Wertschöpfung führt. Die daraus sinkenden Einkommens-\r\nsteuern könnten sich negativ auf die Bundeszuschüsse zum Gesundheitsfonds auswirken. Weni-\r\nger Beschäftigte bedeuten aber auch weniger Beiträge zur Krankenversicherung, was letztlich \r\ndazu führt, dass das GKV-Defizit nicht äquivalent zur Rabatterhöhung fallen wird. Entscheidend \r\nist letztendlich, ob die wachstumsfördernden Effekte überwiegen. \r\nEin weiterer wichtiger Effekt, der aus der vorliegenden Diskussion bisher fast gänzlich außen vor \r\nbleibt, ist der Gesundheitseffekt. Der Kreislauf hat nicht nur negative Auswirkungen auf den Wohl-\r\nstand, sondern schließlich auch auf die Gesundheitsversorgung und somit die Gesundheit der \r\nBevölkerung.  Sinkende Wertschöpfung und Beschäftigung und vor allem die sinkende Innovati-\r\nonskraft sind bekannte Treiber dieser Entwicklung. \r\n3.1 GKV-Defizit \r\nDurch die Rabatterhöhung werden zunächst die Konsumausgaben für Arzneimittel gesenkt, wo-\r\nbei die Krankenkassen annehmen, dass der Arzneimittelkonsum real konstant bleibt und keine \r\nAngebotsreaktionen erfolgen (z.B. kein Lieferungsstopp patentgeschützter Arzneimittel oder Ein-\r\nstellung ihrer Produktion).7 Auch wenn es kurzfristig keine Angebotseffekte geben sollte, sind \r\ndiese doch mittelfristig wahrscheinlich und die Preiseffekte sind zu beachten (siehe Annex: 4.6 \r\nSensitivitätsanalysen). \r\nAuswirkungen einer Beitragssatzänderung in der Krankenversicherung wurden bereits ver-\r\nschiedentlich analysiert (vgl. SVR-Gesundheit (1996), Hüther et.al. (2025)). Der SVR-Gesundheit \r\ngeht in seinem Sondergutachten 1996 davon aus, dass eine Beitragssatzsenkung eine Umstruk-\r\nturierung der Nachfrage in Richtung privater Ausgaben darstellt und die entsprechenden Be-\r\nschäftigungswirkungen wohlfahrtstheoretisch nicht unbedingt zu begrüßen sind (SVR-Gesund-\r\nheit 1996: Ziff. 346). \r\nFür die GKV-Beitragseffekte und die Stabilität der GKV- Finanzen sind nicht allein die Beschäftig-\r\nten, sondern die Arbeitseinkommen die letztlich entscheidende Größe (vgl. Abb.7). Die Arbeits-\r\neinkommenseffekte korrespondieren eng mit den Effekten auf die beitragspflichtigen Einnah-\r\nmen. Das Arbeitseinkommen wird durch die geleisteten Arbeitsstunden und den Lohnsatz je Ar-\r\nbeitsstunde bestimmt. \r\n\r\n \r\n\r\n7 Zur Vermeidung von Produktionseinstellungen aus wirtschaftlichen Gründen sieht der Gesetzgeber Ausnahmerege-\r\nlungen vor. So können pharmazeutische Unternehmer sich von den Herstellerabschlägen ganz oder teilweise befreien \r\nlassen, wenn sie den Nachweis der Gefährdung ihrer finanziellen Leistungsfähigkeit erbringen (§ 130a Abs. 4 Satz 2 \r\nSGB V). \r\n\r\n\r\n BASYS \r\n\r\n06 Oktober 2025 13 \r\n\r\nAbb. 7: Kumulierte Arbeitseinkommenseffekte der Szenarien, 2026-2030 \r\n\r\n \r\n\r\nGWoP = Gesundheitswirtschaft ohne Pharma, Ph = Pharma, NGW = Nichtgesundheitswirtschaft \r\nObgleich die GKV-Ausgaben in den letzten 25 Jahren stärker als die beitragspflichtigen Einnah-\r\nmen wuchsen, konnte mittels Zusatzbeiträgen und Bundeszuschüssen in Krisenjahren die Finan-\r\nzierung stabilisiert werden. Schlüssel für stabile Finanzen waren die Weiterentwicklung der Leis-\r\ntungskataloge, der Vergütungen und der vertraglichen Beziehungen sowie Effizienzsteigerungen \r\nin allen Bereichen der Leistungserbringung. Die Weiterentwicklung der Arzneimittel spielt in der \r\nEffizienzsteigerung und den Wertschöpfungsketten des Gesundheitssystems eine zentrale Rolle. \r\nDeutschland zählt zu 11 von 27 Mitgliedsländern der EU, die ihre Verschuldung im Jahr 2024 ver-\r\nringern konnten.8 Teil der Staatsverschuldungsberechnung ist der Finanzierungssaldo der GKV. \r\nNach Berechnungen der VGR erreichte dieser Finanzierungssaldo mit -11 Mrd. EUR im Jahr 2024 \r\neinen Höchstwert (Destatis 2025g). Da der öffentliche Finanzierungssaldo, entsprechend den \r\nKonvergenzkriterien für die Europäische Union (sogenannte Maastricht-Kriterien), weniger als 3% \r\ndes BIP betragen soll, ist der Finanzierungssaldo der GKV auch von gesamtwirtschaftlichem Inte-\r\nresse.9 Dabei ist zwischen einem kurzfristig konjunkturell bedingten Finanzierungsdefizit und ei-\r\nnem mittelfristig strukturell bedingten Finanzierungsdefizit zu unterscheiden. Ein strukturelles \r\nDefizit lässt sich über die strukturelle Erwerbslosenquote messen, die dadurch gekennzeichnet \r\nist, dass sie den Lohnanstieg nicht beschleunigt („Non-Accelerating-Wages Rate of Unemploy-\r\nment“, NAWRU) (Werding 2024). Das erwartete strukturelle Defizit der GKV wird vor allem Demo-\r\ngraphie bedingt begründet.10 \r\n\r\n \r\n\r\n8 Die Staatsverschuldung hat in Deutschland im Jahr 2024 von 65,8% auf 65,5% des Bruttoinlandsprodukts abgenom-\r\nmen (Eurostat 2025). \r\n9 Dies entspricht den Vorgaben des europäischen Stabilitäts- und Wachstumspaktes, der bis 2030 beibehalten werden \r\nsoll. \r\n10 Eine Studie von IGES im Auftrag der DAK geht von einem strukturellen Finanzierungsdefizit aus. Nach der IGES-Pro-\r\njektion werden alle Zweige der Sozialversicherung bis zum Jahr 2035 von einem erheblichen Beitragssatzanstieg ge-\r\nprägt sein (Ochmann 2025). Für das Jahr 2025 wird der ausgabendeckende Zusatzbeitragssatz mit 2,9% beziffert, was \r\neinem Gesamtbeitragssatz von 17,5% entsprechen würde. Es wird mit einem weiteren Anstieg auf rund 18,7% gerech-\r\nnet. Der Wert wurde anhand Ochmann (2025), S.11, Abbildung 1 interpoliert. Im Basisszenario wird dabei unterstellt, \r\ndass Ausgaben im Zeitraum 2026-2030 mit 4,5% und die Einnahmen mit rund 3,1% wachsen. Diese Annahmen führen \r\nzwangsläufig zu einem hohen Finanzierungsdefizit. Die Einnahmenentwicklung, die der Arbeitseinkommensprognose \r\ndes BMWK (2024) folgt, liegt deutlich unter der durchschnittlichen Einnahmenentwicklung aus dem allgemeinen Bei-\r\ntragssatz ohne Zusatzbeitrag von 3.8% p.a. für den Zeitraum 2010-2023 nach Berechnungen der Techniker Kranken-\r\nkasse (https://wirtechniker.tk.de/2025/01/13/gkv-finanzen-wirksames-sofortprogramm/, abgerufen am 12.08.2025). \r\n\r\n\r\n BASYS \r\n\r\n06 Oktober 2025 14 \r\n\r\nAbb. 8: Finanzierungssaldo der GKV in Promille des BIP \r\n\r\n \r\n\r\nIm Zeitraum 2000-2024 war das relativ höchste Defizit der GKV im Jahr 2024 mit 2,5 Promille des \r\nBIP (vgl. Abb.8). Der höchste Überschuss der GKV ergab sich mit 3,7 Promille im Jahr 2011 nach \r\nder Wirtschafts- und Finanzkrise. Über den gesamten Zeitraum 2000-2024 errechnet sich ein ku-\r\nmulierter Überschuss von 24 Mrd. EUR. Auch wenn dieser aufgebraucht ist, stellt sich die Frage, \r\nob und wie schnell das Finanzierungsdefizit wieder zurückgeführt werden kann.11 Je nach Kassen-\r\nlage wären die Krankenkassen gezwungen, bei einem Finanzierungsdefizit die Beitragssätze wei-\r\nter anzuheben. Die mittelfristige Tragfähigkeit hängt dabei entscheidend von der gesamtwirt-\r\nschaftlichen Entwicklung und der Entwicklung der Arbeitsproduktivität ab (BMF 2024; Werding \r\n2024). Jüngste Zahlen zum Finanzierungssaldo der GKV für das 1. Halbjahr 2025 zeigen, als Folge \r\nder Anhebung des Zusatzbeitrags, bereits wieder einen Finanzierungsüberschuss von 2,8 Mrd. \r\nEUR im Vergleich zu einem Defizit von -2,2 Mrd. EUR im Vorjahreshalbjahr.12 \r\n3.2 Forschungsausgaben \r\nSchwerpunkt der Investitionen in pharmazeutischen Unternehmen sind die Forschungsinvestiti-\r\nonen in das Wissenskapital. Der größte Teil der Wertschöpfung fließt in dieses Wissenskapital, \r\ndas an den pharmazeutischen Investitionen einen immer größeren Anteil einnimmt. Zuletzt be-\r\ntrug der Anteil der Wissensinvestitionen 74% (2023). Somit werden heute nahezu 3 von 4 EUR, die \r\nvon Pharmaunternehmen investiert werden, in die Forschung und Entwicklung gesteckt. Die In-\r\nvestitionsquote in das Wissenskapital der pharmazeutischen Industrie beträgt rund 30%. Es ist \r\n\r\n \r\n\r\n11 In der GKV gelten Regeln zur Anpassung der Beitragssätze, die unter Berücksichtigung der Vorschriften zur Kassen-\r\nlage darauf ausgelegt sind, das Budget jährlich auszugleichen. Bei einer steigenden Ausgabenquote impliziert dies ei-\r\nnen steigenden Zusatzbeitrag. Im ersten Quartal 2025 betrug die Reserve der Krankenkassen nur 7% einer Monatsaus-\r\ngabe beziehungsweise zwei Mrd. EUR (GKV-Spitzenverband 2025b). \r\n12 Das BMG sieht im Ergebnis noch keine Entspannung in der Finanzentwicklung: “ Der Überschuss der Krankenkassen \r\nsollte nicht falsch interpretiert werden. Er ist nur eine Momentaufnahme und dient lediglich zur Auffüllung der sehr \r\nniedrigen Finanzreserven auf das gesetzlich geforderte Mindestniveau. Bereits 2026 dürften die Beitragssätze wieder \r\nunter Druck geraten. Der Handlungsbedarf ist klar: Wir brauchen kurzfristige Maßnahmen und langfristig wirkende \r\nStrukturreformen. Die guten Zahlen täuschen. Der Überschuss der gesetzlichen Krankenkassen im ersten Quartal 2025 \r\ndient ausschließlich zum Auffüllen der niedrigen Reserven und ist kein Zeichen für eine sich entspannende Finanzsitu-\r\nation in der GKV.” https://www.bundesgesundheitsministerium.de/presse/pressemitteilungen/finanzentwicklung-\r\nder-gkv-im-1-halbjahr-2025-pm-05-09-2025.html. \r\n\r\n\r\n BASYS \r\n\r\n06 Oktober 2025 15 \r\n\r\ndeshalb davon auszugehen, dass Rabatterhöhungen einen negativen Impuls auf Investitionen in \r\ndas Wissenskapital ausüben. \r\nNach Abbildung 9 steigen die Forschungsausgaben nahezu parallel mit den Infrastrukturinvesti-\r\ntionen (Bauten, Maschinen) der pharmazeutischen Betriebe (Destatis 2025e). Forschung und \r\nEntwicklung und Produktion bei patentgeschützten Arzneimitteln sind eng verknüpft (Henn 2021). \r\nAllerdings unterliegen die Forschungsausgaben auch einer höheren Abschreibung. Sachkapital \r\nund Wissenskapital entwickelten sich zuletzt unterschiedlich. \r\nAbb. 9: Investitionen und Kapital \r\n\r\n \r\n\r\nDie Effekte von Preisabsenkungen auf Forschungsausgaben wurden vielfach untersucht (siehe \r\nPhilipson, Durie 2021, Filson et al. 2025). Die negativen Wachstumseffekte wurden durchweg be-\r\nstätigt. In diesem Zusammenhang ist zu beachten, dass die Kapitalrentabilität pharmazeutischer \r\nUnternehmen in Deutschland durch den Herstellerrabatt sowie durch freiwillige Rabatte bereits \r\nerheblich geschmälert ist. Gesetzliche und vertragliche Rabatte der pharmazeutischen Unter-\r\nnehmen an die GKV betrugen im Jahr 2024 bereits rund 9,7 Mrd. EUR (vgl. Abbildung 15). Unter \r\nBerücksichtigung des Gesamtmarktes (einschl. Krankenhaus und PKV) betrugen sie sogar \r\n11,2 Mrd. EUR (IQVIA 2025). \r\nDiese bereits bestehende Belastung zu negieren, stärkt nicht den Standort Deutschland. Der \r\nSVR-Gesundheit schreibt in seinem Gutachten 2025: “Ein durch hohe Arzneimittelpreise gekenn-\r\nzeichneter Absatzmarkt für innovative Arzneimittel, wie er in Deutschland besteht, erscheint für \r\ndie Standortwahl forschender Pharmaunternehmen trotz dieser preislichen Attraktivität sekun-\r\ndär. Es gibt keine empirische Evidenz, die eine direkte oder indirekte Verknüpfung von Preisregu-\r\nlierung und Standortfaktoren als wirkungsvolle Maßnahme zur Förderung der deutschen Pharma-\r\nindustrie nahelegt” (SVR-Gesundheit 2025: Ziff. 356). Als Beleg wird auf verschiedene Studien von \r\nVernon 2005, Eger 2014 und Shaikh 2021 verwiesen. Ferner wird auf den Vergleich Deutschlands \r\nmit sechs Industrieländern mit Bezug genommen (Phillip 2023).13 \r\n\r\n \r\n\r\n13 Die Studie von Eger stützt sich beispielsweise auf eine Stichprobe der 20 größten pharmazeutischen Unternehmen \r\nzwischen 2000 und 2008, nämlich Abbot, Amgen, Astellas, AstraZeneca, Baxter, Bayer, BristolMyersSquibb, Eisai, Eli \r\nLilly, GlaxoSmithKline, Johnson & Johnson, Merck, Novartis, Novo Nordisk, Pfizer, Roche, Sanofi-Aventis, Schering-\r\nPlough, Takeda und Wyeth. Die Studie von Shaikh M (2021) bezieht sich auf 10 Unternehmen für den Zeitraum 2000-\r\n2017. \r\n\r\n\r\n BASYS \r\n\r\n06 Oktober 2025 16 \r\n\r\nDie genannten Studien stellen allerdings nicht die Elastizität der Forschungsausgaben hinsicht-\r\nlich der Arzneimittelpreise grundsätzlich in Frage. Auch sind Sondereffekte wie Steuervergünsti-\r\ngungen bei Forschungsinvestitionen und die staatliche Forschungsförderung zu beachten (Lak-\r\ndawalla 2018, Wilsdon 2022). Ferner ist die Aussagefähigkeit der Studienergebnisse von ausge-\r\nwählten internationalen Firmen in ihrer Repräsentativität für die Gesamtheit der pharmazeuti-\r\nschen Unternehmen in Deutschland zu hinterfragen, wenn beispielsweise große pharmazeuti-\r\nsche Unternehmen Deutschlands nicht beteiligt sind. Teilweise bezieht sich das Datenmaterial \r\nauf einen Zeitraum vor Gültigkeit des AMNOG. Kontext und die konkrete Ausgestaltung der Erstat-\r\ntung haben sich auch geändert. \r\nFilson et al. 2025 führten verschiedene Studien an, nach denen die langfristige Innovationselas-\r\ntizität bzgl. der Einnahmen der pharmazeutischen Industrie auf die Forschungsausgaben zwi-\r\nschen 0,25 und 1,5 liegt (Filson et al. 2025). In den Szenarienrechnungen liegt der Wert für \r\nDeutschland für die Investitionen der Pharmaindustrie insgesamt bei 0,96. Die Rabatterhöhung \r\nhat somit unmittelbare Effekte auf die Forschungsinvestitionen und die internationale Wettbe-\r\nwerbsfähigkeit Deutschlands. Bekanntlich wird das industrielle Wachstum in Deutschland von \r\nder internationalen Wettbewerbsfähigkeit getragen. Investitionen in Forschung und Entwicklung \r\nsichern diese Wettbewerbsfähigkeit. \r\n3.3 Beschäftigung \r\nProduktion, Handel und Beschäftigung der Pharmazeutischen Industrie beeinflussen nicht nur \r\ndirekt die Beschäftigung und das Einkommen der öffentlichen und privaten Haushalte an den je-\r\nweiligen Betriebsstandorten, sondern über den Wirtschaftskreislauf auch indirekt die Wirtschaft \r\ninsgesamt. Über die Vorleistungskäufe fragt die Pharmazeutische Industrie vor allem chemische \r\nErzeugnisse, Leistungen der Entsorgung und des Recyclings pharmazeutischer Stoffe, Transport-\r\nleistungen und Verpackungsmaterial sowie diverse Dienstleistungen nach. In der Forschungstä-\r\ntigkeit ist sie eng mit universitären und außeruniversitären Forschungseinrichtungen verbunden. \r\nAusgabenänderungen der Pharmazeutischen Industrie entfalten entlang der Wertschöpfungs-\r\nkette somit vielfältige indirekte und induzierte Effekte. Neben diesen sogenannten Rückwärtsef-\r\nfekten auf vorgelagerte Produktionsbereiche gibt es Vorwärtseffekte auf die nachgelagerten Pro-\r\nduktionsbereiche, die Arzneimittel nachfragen. Diese werden beispielsweise offensichtlich, \r\nwenn es zu Lieferengpässen kommt. Diese Vorwärts- und Rückwärtseffekte lassen sich mit Hilfe \r\nder Input-Output-Tabelle quantifizieren (Miller, Blair 2009; Schneider 2016). \r\nSeit 2017 erfüllt Deutschland die Vorgabe der Wachstumsstrategie Europa 2020, 3% des BIP für \r\nFuE aufzuwenden (BMBF 2024). Die pharmazeutische Industrie zählt zu den FuE-intensiven Wirt-\r\nschaftsbereichen (Wissenschaftsstatistik 2024). Ende Juni 2024 waren in medizinischen For-\r\nschungseinrichtungen rund 266 Tsd. Personen sozialversicherungspflichtig beschäftigt (Bunde-\r\nsagentur für Arbeit 2025). In der internen pharmazeutischen Forschung arbeiteten ca. 23 Tsd. Per-\r\nsonen. Deutschland verfügt über eine ausgezeichnete Arzneimittelforschung. \r\nEnde Juni 2024 arbeiteten in pharmazeutischen Unternehmen Deutschlands (Industriebetriebe \r\nund Großhandel) nahezu 206 Tsd. sozialversicherungspflichtig Beschäftigte (Bundesagentur für \r\nArbeit 2025). Hinzu kommen Erwerbstätige in der pharmazeutischen Forschung, Handelsvermitt-\r\nler und Selbstständige sowie Beschäftigte im Einzelhandel. Bemerkenswert ist, dass 2010-2024 \r\ndas Beschäftigungswachstum der pharmazeutischen Unternehmen mit 44% deutlich höher war \r\nals im Produzierenden Gewerbe (17%) und in der deutschen Wirtschaft insgesamt (29%) \r\n\r\n\r\n BASYS \r\n\r\n06 Oktober 2025 17 \r\n\r\n(Bundesagentur für Arbeit 2025). Innerhalb des Pharmabereichs stieg die Forschung am stärks-\r\nten (vgl. Abb.10). \r\nAbb. 10: Sozialversicherungspflichtig Beschäftigte \r\n\r\n \r\n\r\nFür die GKV-Beitragseffekte und die Stabilität der GKV-Finanzen sind nicht die Beschäftigten, \r\nsondern die Arbeitseinkommen letztlich die entscheidende Größe. Die Entwicklung der Arbeits-\r\neinkommen wird durch die geleisteten Arbeitsstunden und den Lohnsatz je Arbeitsstunde be-\r\nstimmt. In Abbildung 11 wird die allgemeine Stärke der pharmazeutischen Unternehmen hin-\r\nsichtlich der Bruttowertschöpfungsentwicklung je Arbeitsstunde über alle Wirtschaftsbereiche \r\nhinweg deutlich. \r\nAbb. 11: Lohnsatz und Arbeitsproduktivität, 2010-2030 \r\n\r\n \r\n\r\nDie von BASYS durchgeführten Simulationen bestätigen teilweise die Aussage des SVR-Gesund-\r\nheit (1996): Ziff. 375, “dass eine Beitragssatzminderung nur eine geringe Beschäftigungswirkung \r\nhätte”. Es zeigt sich, dass die langfristigen negativen Rabatteffekte, vor allem auf die Investitio-\r\nnen, die kurzfristig positiven Beschäftigungseffekte einer Beitragssenkung mehr als kompensie-\r\nren. Die relativ geringen gesamtwirtschaftlich Beschäftigungseffekte von Beitragssatzminderun-\r\ngen wurden bereits in einer früheren Studie von BASYS für das Bundesarbeitsministerium zu den \r\nAuswirkungen von Preissenkungen durch Festbeträge berechnet (Dennerlein, Huber, Schneider \r\n1990, S. 76). \r\n\r\n\r\n BASYS \r\n\r\n06 Oktober 2025 18 \r\n\r\n3.4 Wertschöpfung \r\nAls Ausgangspunkt für die Wertschöpfungsberechnung dienten die Komponenten der Endnach-\r\nfrage: Konsum, Investitionen/Innovationen und Exporte sowie die Input-Output-Rechnung (vgl. \r\nauch 4. Annex: Methodik und Daten). \r\nDie Bruttowertschöpfung der deutschen Arzneimittelproduktion hat sich durch die Corona-Krise \r\nenorm erhöht und erreichte 2024 rund 41 EUR.14 Weitere Wertschöpfungsanteile schafften die \r\npharmazeutischen Unternehmen durch die interne und externe medizinische Forschung und Ent-\r\nwicklung. Im Vergleich zu Veröffentlichungen des BMWE (BMWK 2024) und der Input-Output-\r\nRechnung des Statistischen Bundesamtes (Destatis) zeigt das Update Pharmadaten 2026-2030 \r\neine höhere Wachstumsdynamik der Arzneimittelproduktion in Deutschland (siehe Destatis \r\n(2024), Destatis (2025d), Schneider & Krauss (2025)). \r\nZur realen Bruttowertschöpfung liegen unterschiedliche Zahlen vor. Nach unseren Berechnungen \r\nerhöhte sich die Wertschöpfung im Zeitraum 2010-2023 um jährlich 4,8% (CAGR). Im Rezessi-\r\nonsjahr 2023 lag der positive Wachstumsbeitrag der deutschen Arzneimittelproduktion bei rund \r\n0,6 Mrd. EUR. Zum Vergleich: der reale Wertschöpfungsanstieg der deutschen Wirtschaft insge-\r\nsamt betrug im Krisenjahr 2023 lediglich 7,1 Mrd. EUR (VGRdL (2024), BASYS - PhaSK). Die Phar-\r\nmaunternehmen trugen somit entscheidend zum positiven realen Wertschöpfungszuwachs bei. \r\nAbb. 12: Schematische Darstellung der Wertschöpfungseffekte \r\n\r\n \r\n\r\nWie in Abbildung 12 dargestellt, wird die Wertschöpfung durch Staat und Haushalte in Konsum- \r\nund Investitionsgüter gelenkt. Dadurch entstehen im Wirtschaftskreislauf sogenannte induzierte \r\nEffekte. Das Schema folgt einer Darstellung des Sondergutachtens 1996 des SVR-Gesundheit \r\n(1996). \r\nOrdnungspolitisch muss man durchaus fragen, mit welchen Instrumenten der Staat die Trans-\r\nformation des Gesundheitssystems im Allgemeinen und die Pharmazeutische Forschung im \r\nSpeziellen begleiten soll. Feld LP (2023) hat darauf hingewiesen, dass die industrielle \r\n\r\n \r\n\r\n14 In der Abgrenzung des PhaSK einschl. pharmazeutischer Großhandel und pharmazeutische Forschung. \r\n\r\n\r\n BASYS \r\n\r\n06 Oktober 2025 19 \r\n\r\nTransformation eng mit unternehmensnahen Dienstleistungen verbunden ist. Die Wertschöp-\r\nfungsprozesse der Industrie gehen deshalb eng mit der Wertschöpfung in den Dienstleistungsbe-\r\nreichen einher. Über Rabatte die Gewinne aus den Produktinnovationen auszuhöhlen, fördert \r\nnoch nicht die Prozessinnovationen im Gesundheitssystem. Im Gegenteil, es ist zu vermuten, \r\ndass sie solche eher verzögern. \r\nAuch aus wohlfahrtstheoretischer Sicht bleibt die Belegung von hochproduktiven Arbeitsplätzen \r\nmit Abgaben suboptimal, da anzustreben ist, “dass ein möglichst großer Teil der Arbeitskräfte \r\neine hohe Produktivität aufweist” (SVR-Gesundheit 1996: Ziff. 342). \r\n3.5 Zollpolitik der USA \r\nIn der Diskussion der potenziellen Wirkungen einer Rabatterhöhung ist die Änderung der außen-\r\nwirtschaftlichen Rahmenbedingungen schließlich zu beachten. Die Einführung von Zöllen auf Ex-\r\nporte in die USA hat einen nachhaltigen Effekt auf die wirtschaftliche Entwicklung Deutschlands \r\nim Allgemeinen und die Arzneimittelexporte im Speziellen. Für Exporte von patentgeschützten \r\nMedikamenten aus Deutschland in die USA gilt seit dem 7. August 2025 ein Zoll von 15%. Für \r\nDeutschland ist aufgrund der Nachfragereaktionen und der Größe des Handelsvolumens mit ei-\r\nnem negativen Effekt auf die Wertschöpfungsentwicklung und die Beschäftigung der Pharmazeu-\r\ntischen Industrie sowie mit vor- und nachgelagerten Effekten zu rechnen.15 Damit verteuern sich \r\ndeutsche Arzneimittel, die dem Zollregime unterliegen, um 15%. Bei Arzneimitteln ist kurzfristig \r\nvon einer unelastischen Preiselastizität auszugehen, d.h. von einem Wert > -1 und < 0. Bei einer \r\nPreiselastizität von -0,33 beispielsweise würde die Menge bei einem 15%igen Zoll zu einer Reduk-\r\ntion von 5% führen. \r\nFür Deutschland ist aufgrund der Nachfragereaktionen und der Größe des Handelsvolumens mit \r\neinem negativen Effekt auf die Wertschöpfungsentwicklung und die Beschäftigung der Pharma-\r\nzeutischen Industrie sowie mit vor- und nachgelagerten Effekten zu rechnen. Da Anpassungen an \r\ndie US-Zollpolitik durch die Unternehmen auf allen Wertschöpfungsstufen erfolgen, lassen sich \r\ndiese derzeit nicht genau voraussagen. Für die Szenarien wird für die weltwirtschaftliche Entwick-\r\nlung von der Prognose des IMF vom 29. Juli 2025 ausgegangen. \r\nVom ifo-Institut wurde im April 2025 erhoben, inwieweit die Unternehmen ihre Investitionspläne \r\ninfolge der Wahl Donald Trumps zum US-Präsidenten verändert haben. Bei Investitionen in \r\nDeutschland geben knapp 80% der Unternehmen mit Investitionsprojekten an, an diesen festzu-\r\nhalten. Der Trump-Effekt für Investitionen deutscher Unternehmen in den USA ist in der Tendenz \r\n\r\n \r\n\r\n15 Eine Zollerhöhung wirkt in Höhe der Preiselastizität der Nachfrage auf die nachgefragte Menge (siehe Glossar). Em-\r\npirische Studien zur Preiselastizität der Nachfrage für Arzneimittel deuten darauf hin, dass diese relativ preisunelas-\r\ntisch sind. Oftmals unterliegen Medikamente allerdings gleichzeitig unterschiedlichen Preisänderungen, die sich auf \r\ndie tatsächliche Preiselastizität der Nachfrage auswirken. Die vielfältigen Auswirkungen von Zöllen wurden beispiels-\r\nweise anhand des Handelskriegs zwischen den USA und China (2018-2020) untersucht. Diese Analyse hat die Anfällig-\r\nkeit des Pharmasektors gegenüber Zöllen deutlich gemacht. In diesem Zeitraum wurden mehrere chinesische phar-\r\nmazeutische Produkte und Rohstoffe mit US-Zöllen zwischen 10% und 25% belegt, was Pharmaunternehmen dazu \r\nveranlasste, nach alternativen Lieferanten zu suchen, oft zu höheren Kosten und mit einem höheren politischen Risiko \r\n(USTR 2020). In ähnlicher Weise wirkten sich Vergeltungsmaßnahmen Chinas und Indiens auf die Versorgung mit Ge-\r\nnerika und Wirkstoffen aus. Diese Handelsstreitigkeiten führten nicht nur zu Störungen der globalen Lieferketten, son-\r\ndern trugen auch zu Arzneimittelengpässen und Verzögerungen bei der Zulassung durch die Aufsichtsbehörden bei. \r\nDer positive Importzolleffekt als Importschutz wird durch negative Auswirkungen steigender Inputkosten und Vergel-\r\ntungszölle oftmals mehr als ausgeglichen. Höhere Zölle gehen auch mit einem relativen Anstieg der Erzeugerpreise \r\ndurch steigende Inputkosten einher (Flaaen A. 2019; Amiti M. und Weinstein 2019). \r\n\r\n\r\n BASYS \r\n\r\n06 Oktober 2025 20 \r\n\r\neher negativ; d.h. die Stabilität des Investitionsklimas hierzulande ist fundamental für die länger-\r\nfristige Entwicklung. Dies zeigen auch die zitierten Studien von Henn S (2021). \r\nWeitere Effekte auf die Investitionen in den Pharmastandort Deutschland und hinsichtlich der Ex-\r\nporte sind deshalb nicht auszuschließen. Weniger Investitionen in pharmazeutische Forschung \r\nund in den Produktionsstandort Deutschland werden bereits mittelfristig und insbesondere lang-\r\nfristig signifikante Effekte in die Exportfähigkeit zeigen. \r\n\r\n4 Annex: Methodik und Daten \r\nZur Berechnung von Produktion und Wertschöpfung wurde ein allgemeines Gleichgewichtsmo-\r\ndell zu Aufkommen und Verwendung pharmazeutischer Erzeugnisse und Handelsleistungen \r\nnach der Methodik der VGR verwendet (Pharma Satellitenkonto - PhaSK). Die Wertschöpfung wird \r\ndabei unter Berücksichtigung der Entstehung, Verwendung und Verteilung berechnet.16 Als Da-\r\ntengrundlage dienen die relevanten Statistiken der öffentlich zugänglichen Statistik. Dazu zählen \r\nneben den monatlich und vierteljährlich erhobenen Konjunkturstatistiken der Industrie und des \r\nGroßhandels, die Außenhandelsstatistik, die Forschungsstatistik, die Statistik der sozialversi-\r\ncherungspflichtig Beschäftigten und die Preisstatistiken. Die Tabellen der Volkswirtschaftlichen \r\nGesamtrechnungen sowie die gesundheitswirtschaftlichen Rechensysteme auf Bundes- und \r\nLänderebene werden ergänzend verwendet. Da die Mehrheit der Statistiken und die Input-Out-\r\nput-Rechnung weiterhin rechtliche Einheiten zur Datenerhebung verwenden (z.B. Statistik der so-\r\nzialversicherungspflichtig Beschäftigten), basiert das PhaSK auf rechtlichen Einheiten in der Ab-\r\ngrenzung Industrie, Handel und Forschung. \r\n4.1 Komponenten der Endnachfrage \r\nDaten zu den Komponenten der Endnachfrage an pharmazeutischen Produkten (Privater Ver-\r\nbrauch, Staatsverbrauch und Export) lassen sich durch die Umsatzsteuerstatistik, die Statistiken \r\nder Öffentlichen Haushalte einschl. der Sozialversicherung und die Außenhandelsstatistik erfas-\r\nsen. Die Endnachfrage zu Anschaffungspreisen korrespondiert mit den von den Unternehmen ge-\r\nmeldeten Umsätzen in Inland und Ausland. Das Umsatzwachstum erreichte in Deutschland im \r\nJahr 2022 einen Höhepunkt und stagniert seitdem (Destatis 2025f) (vgl. Abb.13).17 \r\nInlandsabsatz: Zu den Treibern des Inlandsabsatzes zählen der demographische Wandel und \r\nstrukturelle Veränderungen durch Innovationen. Für den Zeitraum 2026-2030 wird mit einer wei-\r\nteren Steigerung des Bedarfs gerechnet, der zwar über der gesamtwirtschaftlichen Konsument-\r\nwicklung liegt, jedoch von unterdurchschnittlich steigenden Arzneimittelpreisen begleitet wird \r\n(vgl. Abb. 15). \r\n\r\n \r\n\r\n16 Die Berechnungen knüpfen an frühere Arbeiten an, begrenzen sich jedoch auf die Bereiche Arzneimittelproduktion, \r\nArzneimitteldistribution und Arzneimittelforschung (Schneider (2013), Schneider (2017), Schneider (2022)). \r\n17 Der Umsatzeinbruch am aktuellen Rand wird durch den Produktionsindex (2010=100) bestätigt. In Deutschland \r\nerreichte der Produktionsindex den höchsten Wert im Jahr 2018 mit 152 Punkten. Auch im Coronajahr 2022 blieb er \r\nmit 146 Punkten deutlich hinter dem Jahr 2018 zurück (VCI 2024). \r\n\r\n\r\n BASYS \r\n\r\n06 Oktober 2025 21 \r\n\r\nAuslandsabsatz: Die deutschen Pharmaunternehmen konnten ihre Exporte nahezu verdreifa-\r\nchen. Im Jahr 2024 beliefen sich die gesamtdeutschen Arzneimittelexporte auf 115,9 Mrd. EUR.18 \r\nTrotz der hohen Exporte sind die Pharmaunternehmen dennoch stark vom Inlandsabsatz abhän-\r\ngig, da der deutsche Preis als Referenzpreis in vielen anderen Ländern verwendet wird. Das Ni-\r\nveau der Arzneimittelpreise im Inlandsmarkt ist deshalb für sie besonders wichtig. Dies zeigen \r\nAnalysen der Außenhandels- und Unternehmensstatistik. \r\nFür die zukünftige Entwicklung der Exporte wird die weltwirtschaftliche Entwicklung nach der \r\nPrognose des IMF vom 29. Juli 2025 verwendet. Diese rechnet mit einem durchschnittlichen no-\r\nminalen jährlichen Wachstum von 4,9% im Zeitraum 2026-2030 (IMF 2025b). \r\nAbb. 13: Pharmaumsatz in Deutschland \r\n\r\n \r\n\r\n4.2 Sachinvestitionen und Forschungsinvestitionen \r\nDie Investitionsrechnung von Destatis liefert aktuelle Daten zur Struktur der Kapitalbildung bis \r\nzum Jahr 2023 (Destatis 2025g). Die Teilkomponenten „Ausrüstungen“ und „Bauten“ wurden zu \r\nden Infrastrukturinvestitionen zusammengezogen. Die „Sonstigen Investitionen“ wurden den \r\nForschungsinvestitionen“ zugeordnet. Eine weitergehende Aufgliederung der Investitionen ist \r\nnicht möglich: Auf die Investitionen nach Indikationsgebieten kann indirekt zwar über die Neuzu-\r\nlassungen patentgeschützter Arzneimittel und die Verordnungsstrukturen geschlossen werden, \r\neine solche Simulation muss jedoch zukünftigen Berechnungen vorbehalten bleiben. \r\nDie Ausgabenstrukturen zeigen die Nachfrageschwerpunkte patentgeschützter Arzneimittel. Ihr \r\nBeitrag für die Versorgung ist offensichtlich. Ihre Unverzichtbarkit wurde nicht zuletzt während \r\nder Coronakrise deutlich. Die Mehrausgaben für verordnete Arzneimittel seit dem Jahr 2015 tra-\r\nfen vor allem drei ATC-Gruppen: A - Alimentäres System und Stoffwechsel, B - Blut und blutbil-\r\ndende Organe, L - Antineoplastische und immunmodulierende Mittel (GKV-Spitzenverband 2024) \r\n(vgl. Tab. 1). \r\n\r\n \r\n\r\n18 Einschl. Reexporte; für die Darstellung des Außenhandels wird hier auf die Exporte nach Güterverzeichnis zurück-\r\ngegriffen, um einen Vergleich mit den Produktionswerten zu gewährleisten. \r\n\r\n\r\n BASYS \r\n\r\n06 Oktober 2025 22 \r\n\r\nTabelle 1: GKV-Ausgaben nach ATC-Gruppen in % \r\n 2024 2015 \r\nA - Alimentäres System und Stoffwechsel 11.3 9.8 \r\nB - Blut und blutbildende Organe 10.0 8.1 \r\nC - Kardiovaskuläres System 8.2 9.1 \r\nJ - Antiinfektiva zur systemischen Anwendung 5.0 8.7 \r\nL - Antineoplastische und immunmodulierende Mittel 30.2 20.1 \r\nN - Nervensystem 9.7 15.1 \r\nR - Respirationstrakt 5.9 4.7 \r\nSonstige 19.8 24.5 \r\nInsgesamt 100.0 100.0 \r\nQuelle: GKV-Spitzenverband. 2024. „GAmSi GKV-Arzneimittelschnellinformationssystem“. \r\n4.3 Arbeitsproduktivität \r\nDie Arbeitskoeffizienten (Verhältnis Beschäftigung zu Produktion bzw. Bruttowertschöpfung) \r\nbestimmen den Einsatz an Erwerbstätigen bzw. Arbeitsstunden. Arbeitsintensive Wirtschaftsbe-\r\nreiche, wie der Pflegebereich, werden grundsätzlich stärker durch eine Beitragssatzminderung \r\nentlastet als kapitalintensive Bereiche wie das Produzierende Gewerbe. Um die Substitutions-\r\nmöglichkeit zu berücksichtigen, wurde in der Projektion der Nachfrage nach Arbeitsstunden von \r\neiner Cobb-Douglas-Produktionsfunktion ausgegangen, welche den Nettokapitalstock verwen-\r\ndet. \r\nZur Berechnung der Produktivität wurde Produktionswert und Bruttowertschöpfung aus der In-\r\nput-Output-Rechnung verwendet. Die Wertschöpfung für die einzelnen Wirtschaftsbereiche \r\nergibt sich als Differenz aus Produktionswert und Vorleistungen. Produktionswert und Vorleistun-\r\ngen werden aus der Endnachfrage (Privater Konsum und Staatsverbrauch sowie Exporten) und \r\nder Vorleistungsverflechtung abgeleitet.  Der reduzierte Ansatz zur Berechnung der Bruttowert-\r\nschöpfung lautet: \r\n(1) y = conHH + conGov + dV + (exp -rex) + dom - margin - ts - (imp-rex) - vorl \r\n(2) y = dep + nbue + spa + ba \r\n(3) yr = pr_bas – vorlr \r\nmit \r\ny Bruttowertschöpfung zu laufenden Preisen \r\nconHH Konsum privater Haushalte \r\nconST Staatsverbrauch \r\ndV Vorratsveränderung \r\nexp-rex Exporte minus Reexporte \r\ndom Zwischennachfrage \r\nmargin Handelsspanne (Groß- und Einzelhandel) \r\nts Nettogütersteuern \r\n(imp-rex) Importe minus Reexporte \r\nvorl Vorleistungen \r\nnbue Nettobetriebsüberschuss \r\n\r\n\r\n BASYS \r\n\r\n06 Oktober 2025 23 \r\n\r\ndep Abschreibungen \r\nba Bruttoarbeitseinkommen \r\nspa Sonstige Produktionsabgaben \r\nyr Bruttowertschöpfung zu konstanten Preisen \r\npr_bas Produktion zu konstanten Preisen \r\nvorl Vorleistungen zu konstanten Preisen \r\n4.4 Preis- und Rabattentwicklung \r\nRabatte reduzieren die Verkaufspreise, nicht jedoch die Erzeugerkosten. Sie reduzieren die Liqui-\r\nditätsspielräume der Unternehmen und zwingen zu Produktionsanpassungen, um die Gewinn-\r\nmargen zu sichern. Die Entwicklung der Rabatte stellt sich wie folgt dar: \r\n• 2010: Erhöhung Herstellerrabatt von 6% auf 16% \r\n• 2014: Absenkung Herstellerrabatt von 16% auf 7% \r\n• 2020: Möglichkeiten der Inflationsanpassung \r\n• 2023: Erhöhung Herstellerrabatt von 7% auf 12%. \r\n• 2024: Absenkung Herstellerrabatt von 12% auf 7%. \r\nAbb. 14: Rabatte pharmazeutischer Unternehmen \r\n\r\n \r\n\r\nDurch Rabatte leistet die pharmazeutische Industrie einen erheblichen Beitrag zur Stabilisierung \r\nder GKV-Finanzen. Durch Rabattverträge gemäß §130b SGB V allein werden jährlich mehr als \r\n6 Mrd. EUR eingespart. Weitere Preisabschläge erhalten die Krankenkassen seit der Einführung \r\ndes AMNOG durch die Verhandlung von Erstattungsbeträgen. Nach Angaben des Bundesver-\r\nbands der Pharmazeutischen Industrie (BPI) stiegen die jährlichen Einsparungen durch dieses In-\r\nstrument von 144 Mio. EUR im Jahr 2013 auf rund 7,3 Mrd. EUR am Ende des Jahres 2024 (BPI \r\n2024). \r\nDurch den gesetzlichen Herstellerrabatt von 12% stützt die pharmazeutische Industrie die GKV \r\nim Jahr 2023 mit über 2,8 Mrd. EUR. Im Jahr 2024 lagen die Einsparungen durch die Absenkung \r\nauf 7% noch bei rund 1,7 Mrd. EUR (vgl. Abb.14). \r\n\r\n\r\n BASYS \r\n\r\n06 Oktober 2025 24 \r\n\r\nAbb. 15: Preise pharmazeutischer Erzeugnisse und allgemeine Preisentwicklung \r\n\r\n \r\n\r\nMit dem Ukrainekrieg und der damit verbundenen Energiekrise haben sich die Preise in allen Le-\r\nbensbereichen seit dem Jahr 2022 deutlich erhöht. Von der allgemeinen Preissteigerung weicht \r\ndie Preisentwicklung im Pharmabereich positiv ab. Die Erzeugerpreise für Arzneimittel sind unter-\r\ndurchschnittlich gestiegen (Destatis 2025a). Die Erzeugerpreise im Pharmabereich tragen damit \r\nzur Sicherung der allgemeinen Preisstabilität bei. Dies zeigt sich im Vergleich zum Verbraucher-\r\npreisindex (vgl. Abb.15). Der Pharmabeitrag zur Preisstabilität wird durch den Großhandelsver-\r\nkaufspreisindex bestätigt (Destatis 2025b), der eine noch geringere Preissteigerung als der Erzeu-\r\ngerpreisindex aufweist. Seit dem Jahr 2010 stieg der Großhandelspreisindex nur um 9 Punkte. \r\n4.5 GKV-Zusatzbeiträge \r\nDer allgemeine Beitragssatz der GKV beträgt 14,6%. Der durchschnittliche Zusatzbeitragssatz \r\nwird vom Bundesministerium für Gesundheit nach Auswertung der Ergebnisse des Schätzerkrei-\r\nses bekanntgegeben und wurde für das Jahr 2025 auf 2,5% festgelegt. Dieser Schätzwert liegt \r\naber deutlich unter den tatsächlich realisierten Steigerungen des Zusatzbeitrags. Den höchsten \r\nZusatzbeitrag hat derzeit die Knappschaft mit 4,4% (vgl. www.krankenkassen.de). Der GKV-Spit-\r\nzenverband beziffert den durchschnittlichen Zusatzbeitrag mit 2,9% (GKV-Spitzenverband 2025). \r\nDie ursprüngliche Intention des Zusatzbeitrages war, dass durchschnittlich 5% der Ausgaben ei-\r\nner Krankenkasse über Zusatzbeiträge und 95% über Zuweisungen aus dem Fonds zu finanzieren \r\nsind.19 Dabei wurde der allgemeine Beitragssatz anfangs so festgelegt, dass keine Krankenkasse \r\neinen Zusatzbeitrag erheben musste. Allerdings bestand bei Einführung dieser Regelung im Jahr \r\n2009 eine Finanz- und Wirtschaftskrise. Ab 2011 lag der Zusatzbeitrag bei durchschnittlich 0,9%. \r\nDer allgemeine Beitragssatz betrug 14,6% und ist heute noch gültig. Krankenkassen, die mit den \r\nZuweisungen aus dem Gesundheitsfonds ihren Finanzbedarf nicht decken konnten, hatten einen \r\nkassenindividuellen Zusatzbeitrag von ihren Mitgliedern zu erheben (§ 242 SGB V).  \r\nNicht nur der steigende Zusatzbeitragssatz, sondern auch der steigende Bundeszuschuss deutet \r\nauf ein strukturelles Defizit hin. Der Bundeszuschuss wurde mit dem GKV-Modernisierungsge-\r\nsetz vom 14. November 2003 (BGBl. I S. 2190) zum ersten Mal für das Jahr 2004 gewährt \r\n\r\n \r\n\r\n19 Die ursprüngliche Regelung sah keine Festschreibung des allgemeinen Beitragssatzes vor, denn 95% sollten durch \r\nihn finanziert werden (Jacobs 2013: S.25). \r\n\r\n\r\n BASYS \r\n\r\n06 Oktober 2025 25 \r\n\r\n(Bundesrechnungshof 2021). Ab der Wirtschafts- und Finanzkrise wurde er drastisch erhöht und \r\nerreichte im Jahr 2020 einen Höchstwert von 18 Mrd. EUR. Dabei bleibt zu berücksichtigen, dass \r\nin der Coronapandemie der Bundeshaushalt noch weit höher gefordert wurde und sich der Bun-\r\ndeszuschuss einschl. Coronahilfen im Jahr 2022 sogar auf insgesamt 28,8 Mrd. EUR belief (GKV-\r\nSpitzenverband 2025a). Die Frage ist, kommt die GKV künftig mit 2,9% Zusatzbeitrag zurecht? \r\nNach der Status quo-Projektion ergibt sich für den Zeitraum 2026-2030 ein weitgehend ausgegli-\r\nchener Finanzierungssaldo (siehe auch Sensitivitätsanalyse). \r\n4.6 Sensitivitätsanalysen \r\nDie gesamtwirtschaftliche Entwicklung (Produktion, Wertschöpfung, Beschäftigte) ist im PhaSK \r\nendogen. Der Wachstumspfad hängt allerdings stark von einzelnen exogenen Variablen ab, wie \r\nvon dem Wachstum der Weltwirtschaft, der Entwicklung der Erwerbspersonen und von den öf-\r\nfentlichen Investitionsausgaben. Im Simulationsmodell Sim.22 zeigen Annahmen zur Netto-Zu-\r\nwanderung unter den einzelnen Determinanten der Bevölkerungsbewegung die schnellsten und \r\nstärksten Auswirkungen auf die Finanzen der Sozialversicherungen in Deutschland (Werding \r\n2025). \r\nAufgrund der großen Bedeutung der Entwicklung der Weltwirtschaft für das Wachstum der \r\ndeutschen Industrie wird im Folgenden zunächst auf diesen Faktor näher eingegangen. Der Welt-\r\nwährungsfonds hat in seiner Juli-Prognose das reale Wachstum des BIP für die Jahre 2025 und \r\n2026 auf 3,0% und 3,1% korrigiert. Damit liegen die Prognosen unter dem Ergebnis von 3,3% für \r\n2024 und dem historischen Durchschnitt von 3,7% vor der Pandemie. Für Deutschland wird für \r\n2025 und 2026 mit einem BIP-Wachstum von 0,1% bzw. von 0,9% gerechnet (IMF 2025b). Bis zum \r\nJahr 2030 liegt die Projektion des Weltwährungsfonds für die Weltwirtschaft um durchschnittlich \r\nmehr als 2 Prozentpunkte über dem deutschen Wachstum (IMF 2025a) (vgl. Abb. 16). Dies zeigt \r\nnicht nur das Potenzial, das in der weltwirtschaftlichen Entwicklung für Deutschland liegt, son-\r\ndern auch die Risiken, durch eine konsumorientierte Standortpolitik weiter abgehängt zu werden. \r\nAbb. 16: Projektion der Weltwirtschaft, IMF \r\n\r\n \r\n\r\nOffensichtlich weist die deutsche Wirtschaft eine strukturelle Schwäche auf, die sich im niedri-\r\ngen und ab 2028 rückläufigen BIP-Wachstum nach der IMF-Projektion manifestiert. Das BASYS-\r\nUpdate für die Pharmainitiative Bayern zeigt allerdings, dass Deutschland das Potenzial für einen \r\ninnovativen Pharmastandort hat (Schneider, Krauss 2025). Warum aber gerade die kurzfristigen \r\nFinanzierungsprobleme der GKV und strukturelle Probleme in der sektorübergreifenden \r\n\r\n\r\n BASYS \r\n\r\n06 Oktober 2025 26 \r\n\r\nVerzahnung durch eine Erhöhung des Herstellerrabatts gelöst werden sollen, die auf Kosten der \r\nInvestitionen gehen, ist zu begründen. \r\nIn den zwei Szenarien wurde angenommen, dass sich die US-Zollpolitik nur sehr begrenzt auf die \r\nInvestitionsentscheidungen auswirkt. Würden beispielsweise die pharmazeutischen Unterneh-\r\nmen stärker auf die US-Zollpolitik mit Investitionsverlagerungen reagieren, wären alle Effekte \r\ndeutlich negativer. \r\nWas die Investitionen betrifft, erfordert der Wachstumspfad durch die Verwendung des Sonder-\r\nvermögens SVIK noch weitere Konkretisierung. Die mittelfristige Haushaltsplanung sieht fol-\r\ngende Verwendung vor (BMF 2025): 2025: 37,2 Mrd. EUR; 2026: 58,9 Mrd. EUR; 2027: 57,1 Mrd. \r\nEUR; 2028: 58,4; 2029 59,2 Mrd. EUR. Auffällig ist, dass praktisch ab 2026 keine Steigerung vor-\r\ngesehen ist. Allerdings sollen über den gesamten Finanzplanungszeitraum bis 2029 die Investiti-\r\nonen stabil auf einem hohen Niveau bei etwa 120 Mrd. EUR bleiben, was deutlich über den Bun-\r\ndesinvestitionen des Jahres 2024 liegt. Im PhaSK wurde ein Wachstum der öffentlichen Investiti-\r\nonen von 6% jährlich unterstellt. Bei höheren öffentlichen Investitionen und einem höheren indu-\r\nzierten Arbeitseinkommen würde das Einnahmeproblem der GKV verschwinden. \r\nWesentlich für die realen wirtschaftlichen Wachstumseffekte sind schließlich die induzierten \r\nPreiseffekte. Durch die Erhöhung des Herstellerrabatts werden die Konsumentenpreise staat-\r\nlich abgesenkt. Gleichzeitig erhalten die Pharmazeutischen Unternehmen weniger. Rechnerisch \r\nverbilligt sich somit der Konsum, ohne dass sich die Produktionskosten ändern.  \r\nAbb. 17: Reale Wertschöpfungseffekte einer Rabatterhöhung, 2026-2030 \r\n\r\n \r\n\r\nGWoP = Gesundheitswirtschaft ohne Pharma, Ph = Pharma, NGW = Nichtgesundheitswirtschaft \r\nAbbildung 17 zeigt die realen Wertschöpfungseffekte für die zwei Szenarien. Die negativen ge-\r\nsamtwirtschaftlichen Ergebnisse für die Wertschöpfung (vgl. Abbildungen 1-3) werden bestätigt. \r\nErwartungsgemäß sind die realen Effekte geringer. Das Szenarium 2 (Beitragssatzdämpfung) zeigt \r\npositive Effekte für die Nicht-Gesundheitswirtschaft. Einflüsse des Fachkräftemangels auf die \r\nLohnsätze wurden In dieser Simulation allerdings noch nicht berücksichtigt. \r\n4.7 Glossar \r\nApothekenabschlag: Apotheken zahlen für Fertigarzneimittel einen sogenannten Apothekenab-\r\nschlag in Höhe von 1,77 EUR je Arzneimittel. Für sonstige Arzneimittel erhalten die \r\n\r\n\r\n BASYS \r\n\r\n06 Oktober 2025 27 \r\n\r\nKrankenkassen einen Abschlag in Höhe von 5 Prozent auf den Arzneimittelabgabepreis. Ist für \r\ndas Arzneimittel ein Festbetrag festgesetzt, bemisst sich der prozentuale Abschlag nach dem \r\nFestbetrag. Liegt der Arzneimittelabgabepreis unter dem Festbetrag, bemisst sich der Abschlag \r\nnach dem niedrigeren Abgabepreis. \r\nDer Anspruch auf den Apothekenabschlag gilt nur, wenn die Krankenkasse innerhalb von 10 Ta-\r\ngen nach Eingang der Rechnung zahlt. Insoweit hat der Rabatt eine Skontofunktion und hält die \r\nKrankenkassen zum zügigen Ausgleich der Apothekenrechnungen an. \r\nHerstellerabschlag: Pharmazeutische Unternehmen müssen den Krankenkassen für Arzneimittel \r\nohne Festbetrag einen gesetzlich vorgegebenen Rabatt auf den Abgabepreis einräumen: \r\n• 7% des Abgabepreises bei patentgeschützten Präparaten. \r\n• 6% des Abgabepreises bei patentfreien, wirkstoffgleichen Arzneimitteln. Für Letztere er-\r\nhalten die Krankenkassen allerdings zusätzlich 10% Rabatt. \r\nZudem galt ein Preismoratorium bis Ende 2023 für Arzneimittel, für die kein Festbetrag und kein \r\nErstattungsbetrag galt (Gesetz zur Änderung krankenversicherungsrechtlicher und anderer Vor-\r\nschriften - GKV-ÄndG) (BMG 2025). \r\nInterne und externe Forschung: Die von der pharmazeutischen Industrie finanzierte Forschung \r\nwird zu rund zwei Dritteln in den Industrieunternehmen direkt erbracht, rund ein Drittel der Mittel \r\nfließt in externe Forschungsunternehmen. Um Doppelzählungen zu vermeiden, wird in den ge-\r\nnannten Zahlen zur Bruttowertschöpfung und Erwerbstätigkeit nur der externe Teil erfasst. Die \r\nintern geförderte pharmazeutische Forschung ist in den Werten für die Industrie enthalten. \r\nDie Nachfrageelastizität, e, misst die prozentuale Änderung der Nachfrage zur prozentualen Än-\r\nderung des Preises: \r\n𝑒 = 𝑑𝑄\r\n\r\n𝑄 :\r\n\r\n𝑑𝑃\r\n𝑃 \r\nDer Produktionsindex misst die monatliche Leistung der Unternehmen des Produzierenden Ge-\r\nwerbes in Deutschland. Im Mai des Folgejahres werden die endgültigen Ergebnisse für alle Mo-\r\nnate des Berichtsjahres (sogenannte Jahreskorrektur) veröffentlicht. \r\nRechtliche Einheit: In der amtlichen Unternehmensstatistik wird die Rechtliche Einheit als \r\n„kleinste rechtlich selbständige Einheit, die Bücher führt“ definiert. Bis einschließlich Berichts-\r\njahr 2017 war die Rechtliche Einheit die Erhebungs- und Darstellungseinheit der Strukturstatisti-\r\nken. Die Rechtliche Einheit wird immer noch in der Input-Output-Rechnung und bei der Bunde-\r\nsagentur für Arbeit als statistische Einheit verwendet. \r\nUnternehmerische Einheit: Die EU-Einheitenverordnung definiert das Unternehmen als „kleinste \r\nKombination rechtlicher Einheiten, die eine organisatorische Einheit zur Erzeugung von Waren \r\nund Dienstleistungen bildet und (…) über eine gewisse Entscheidungsfreiheit verfügt.” Das so de-\r\nfinierte Unternehmen kann mehrere rechtliche Einheiten vereinigen. \r\nVertraglicher Rabattabschlag: Für die Abgabe von Arzneimitteln, die sich exklusiv auf Hersteller \r\nbeziehen, können Krankenkassen mit pharmazeutischen Unternehmern weitere Rabatte bzw. \r\nPreisnachlässe aushandeln und die Einsparungen an ihre Versicherten weitergeben. Die \r\n\r\n\r\n BASYS \r\n\r\n06 Oktober 2025 28 \r\n\r\nKrankenkasse kann ihren Versicherten unter bestimmten Voraussetzungen die Vertragspräpa-\r\nrate ohne Zuzahlung zur Verfügung stellen. \r\n\r\n4 Referenzen \r\nAmiti M., Redding S., und D. Weinstein. 2019. „The Impact of the 2018 Tariffs on Prices and Wel-\r\nfare“. Journal of Economic Perspectives. https://pubs.aea-\r\nweb.org/doi/pdfplus/10.1257/jep.33.4.187. \r\nAOK-Bundesverband. 2025. “AOK legt Sofortprogramm 2025 vor: Effizienzreserven von bis zu 35 \r\nMilliarden Euro bei Gesundheit und Pflege.” Pressemitteilung vom 26.02.2025. Berlin. \r\nhttps://www.aok.de/pp/bv/pm/aok-sofortprogramm/ \r\nBaas, J. 2025. „GKV-Finanzen stabilisieren: Die Vorschläge liegen längst auf dem Tisch“. TK-\r\nNewsletter, Nr. 23.07.2025. https://wirtechniker.tk.de/2025/07/23/gkv-finanzen-stabilisieren/. \r\nBarmer. 2024. “Für eine starke und stabile Gesundheitsversorgung: Forderungen der BARMER \r\nzur Bundestagswahl 2025“. Berlin. 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