{"$schema":"https://www.lobbyregister.bundestag.de/json-schemas/R2.22/Lobbyregister-Registereintrag-schema-R2.22.json","source":"Deutscher Bundestag, Lobbyregister für die Interessenvertretung gegenüber dem Deutschen Bundestag und der Bundesregierung","sourceUrl":"https://www.lobbyregister.bundestag.de","sourceDate":"2026-04-07T18:08:39.150+02:00","jsonDocumentationUrl":"https://www.lobbyregister.bundestag.de/informationen-und-hilfe/open-data-1049716","registerNumber":"R000456","registerEntryDetails":{"registerEntryId":71455,"legislation":"GL2024","version":9,"detailsPageUrl":"https://www.lobbyregister.bundestag.de/suche/R000456/71455","pdfUrl":"https://www.lobbyregister.bundestag.de/media/3c/d3/690916/Lobbyregister-Registereintraege-Detailansicht-R000456-2026-02-06_10-18-04.pdf","validFromDate":"2026-02-06T10:18:04.000+01:00","fiscalYearUpdate":{"updateMissing":false,"lastFiscalYearUpdate":"2026-02-06T10:18:04.000+01:00"}},"accountDetails":{"activeLobbyist":true,"activeDateRanges":[{"fromDate":"2024-06-03T14:43:04.000+02:00"}],"firstPublicationDate":"2022-02-14T11:35:13.000+01:00","lastUpdateDate":"2026-02-06T10:18:04.000+01:00","registerEntryVersions":[{"registerEntryId":71455,"jsonDetailUrl":"https://www.lobbyregister.bundestag.de/sucheJson/R000456/71455","version":9,"legislation":"GL2024","validFromDate":"2026-02-06T10:18:04.000+01:00","versionActiveLobbyist":true},{"registerEntryId":52255,"jsonDetailUrl":"https://www.lobbyregister.bundestag.de/sucheJson/R000456/52255","version":8,"legislation":"GL2024","validFromDate":"2025-03-25T14:54:02.000+01:00","validUntilDate":"2026-02-06T10:18:04.000+01:00","versionActiveLobbyist":true},{"registerEntryId":46133,"jsonDetailUrl":"https://www.lobbyregister.bundestag.de/sucheJson/R000456/46133","version":7,"legislation":"GL2024","validFromDate":"2025-01-30T11:24:38.000+01:00","validUntilDate":"2025-03-25T14:54:02.000+01:00","versionActiveLobbyist":true},{"registerEntryId":34610,"jsonDetailUrl":"https://www.lobbyregister.bundestag.de/sucheJson/R000456/34610","version":6,"legislation":"GL2024","validFromDate":"2024-06-03T14:43:04.000+02:00","validUntilDate":"2025-01-30T11:24:38.000+01:00","versionActiveLobbyist":true}],"accountHasCodexViolations":false},"lobbyistIdentity":{"identity":"ORGANIZATION","name":"Servier Deutschland GmbH","legalFormType":{"code":"JURISTIC_PERSON","de":"Juristische Person","en":"Legal person"},"legalForm":{"code":"LF_GMBH","de":"Gesellschaft mit beschränkter Haftung (GmbH)","en":"Limited liability company (GmbH)"},"contactDetails":{"phoneNumber":"+49895709501","emails":[{"email":"info-de@servier.com"}],"websites":[{"website":"www.servier.de"}]},"address":{"type":"NATIONAL","street":"Elsenheimerstr. 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Der Informationsaustausch hat zum Ziel, mögliche Verbesserungspotentiale der Standortbedingungen / Investitionschancen zu thematisieren, um die Versorgung von Patientinnen und Patienten mit innovativen Therapien zu ermöglichen und sicherzustellen. Themenfelder im Bereich der zahlreichen Regulierungen im Arzneimittelbereich stehen hier im Zentrum, aber auch Fragen der Verbesserung der Forschungsbedingungen und die Digitalisierung im Gesundheitswesen (z.B. Digitale Gesundheitsanwendungen).\r\nIm Zuge dessen werden mit Abgeordneten und Vertretern der Ministerien Gespräche geführt. Abgeordnete sind auch in Funktion als Jury-Mitglied bei unserem i-care-Award (Verleihung beim Deutschen Pflegetag). Sie nehmen als Redner bei von uns organisierten Symposien teil oder sie sind Gast in unserer Veranstaltungsreihe \"Forum Zukunft Gesundheit\". \r\nInformellen Austausch gibt es immer wieder bei öffentlichen politischen Veranstaltungen oder Verbandssitzungen. 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Umsetzung der Pharmastrategie der Bundesregierung. Schwerpunkte sind effizientere Strukturen und Prozesse bei der Antragstellung (Strahlenschutz, Datenschutz, Ethikkommissionen, dezentrale Studien, Standardvertragsklauseln). Verbesserung bei der Patientenrekrutierung steht noch aus.  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Im Fokus stehen dabei neben der Revision des EU-Arzneimittelrechts (EU-Pharmapaket), die sich auch auf den Pharmastandort Bayern auswirken wird, resiliente Lieferketten und damit eine robuste Versorgung mit Arzneimitteln sowie eine nachhaltige Weiterentwicklung der Zugangsvoraussetzungen für Orphan Drugs.","affectedLawsPresent":false,"affectedLaws":[],"fieldsOfInterest":[{"code":"FOI_HEALTH_MEDICINE","de":"Arzneimittel","en":"Medicine"}]},{"regulatoryProjectNumber":"RV0015264","title":"Integration von DiGAs in DMP-Programme forcieren","printedMattersPresent":false,"printedMatters":[],"draftBillPresent":false,"description":"Veröffentlichung eines wissenschaftlichen Beitrags in der Zeitschrift \"Recht und Politik im Gesundheitswesen\" 4/2024. Inhaltliche Schwerpunkte des Aufsatzes sind die Umsetzung der neuen DMPs wie \"Depression\" sowie die Integration dauerhaft gelisteter DiPAs in laufende DMP-Programme. 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Eine Nutzung ist nur im urheberrechtlich zulässigen Rahmen erlaubt.","text":" \r\n\r\nAn: \r\n\r\nBundesministerium für Gesundheit \r\n\r\nVon: \r\n\r\nProf. Dr. Jens Peters \r\n\r\nCC: \r\n\r\n \r\n\r\nBetreff: \r\n\r\nReferentenentwurf eines Medizinforschungsgesetzes \r\n\r\nDatum: \r\n\r\nDonnerstag, 22. Februar 2024 \r\n\r\n\r\n\r\n \r\n\r\n \r\n\r\nStellungnahme des BPI zum Referentenentwurf eines \r\nMedizinforschungsgesetzes \r\n\r\n \r\n\r\n \r\n\r\nDeutschland muss als Standort für Forschung und Entwicklung international wieder eine führende \r\nRolle übernehmen. Dazu ist es notwendig und dringend geraten, gerade jetzt sein volles Potential \r\nauszuschöpfen. Der vorliegende Entwurf des Medizinforschungsgesetzes zeigt in diesem Sinne \r\ngrundlegend in die richtige Richtung. Letztlich kommt es jedoch auf eine übergreifend abgestimmte \r\nAusgestaltung der Inhalte eines Medizinforschungsgesetzes an, um die notwendigen umfassenden \r\nVerbesserungen im Bereich der klinischen Forschung hierzulande zu erreichen und schließlich \r\ngemeinsam mit allen Stakeholdern eine höhere Effizienz Deutschlands in der Entwicklung und \r\nOptimierung von Arzneimitteln und Medizinprodukten zu erwirken. \r\n\r\nUnter der angenommenen Voraussetzung, dass das Medizinforschungsgesetz einer von mehreren \r\nelementaren Schritten ist, die jetzt und nicht später umgesetzt werden müssen, um gemeinsam im \r\nSinne der Pharmastrategie Deutschland als Standort für Forschung und Entwicklung im Bereich der \r\nArzneimittel und Medizinprodukten wieder an die Weltspitze zu bringen, sieht der BPI dieses Gesetz \r\nals grundsätzlich sinnhaft und begrüßenswerte Maßnahme an. Doch darf dies nicht davon ablenken, \r\ndass wie bereits angedeutet, entsprechende weitere Maßnahmen folgen müssen, will man das hehre \r\nZiel der Pharmastrategie zeitnah erreichen. \r\n\r\n \r\n\r\nDabei ist von entscheidender Bedeutung, auch die erstattungsrechtlichen Rahmenbedingungen für \r\nInnovationen eingehend zu berücksichtigen. \r\n\r\nWährend wir die vorgeschlagenen Verbesserungen im Bereich der klinischen Forschung begrüßen, \r\nmöchten wir betonen, dass ein alleiniger Fokus auf diese Aspekte nicht ausreicht, um die \r\nHerausforderungen im Gesundheitswesen und der Gesundheitswirtschaft umfassend anzugehen. \r\nInsbesondere die Fragen der Erstattung im Rahmen des AMNOG (Arzneimittelmarkt-\r\nNeuordnungsgesetz) und die damit verbundenen Themen wie die Kriterien für Preisbildung sowie das \r\nThema der Abschläge für Kombinationstherapien dürfen nicht außer Acht gelassen werden. \r\n\r\n\f\r\nEs ist wichtig zu erkennen, dass eine nachhaltige Stärkung des Standorts Deutschland für klinische \r\nForschung nur dann erreicht werden kann, wenn auch die Hürden im Bereich der Erstattungspolitik \r\nüberwunden werden. Ohne eine Lösung für diese Erstattungsthemen wird die klinische Forschung \r\nweiterhin vor großen Herausforderungen stehen und eine Rückkehr nach Deutschland erschweren. \r\n\r\nDenn ein Bekenntnis zur Förderung von Forschungs- und Entwicklungsaktivitäten erfordert auch die \r\nangemessene Honorierung der Ergebnisse dieser Aktivitäten. Mit dem GKV-FinStG wurde aber eine \r\nAbkehr vom Grundprinzip des AMNOG für die Honorierung von Innovationen in dem Sinne vollzogen, \r\ndass sich ein Zusatznutzen gegenüber einer zweckmäßigen Vergleichstherapie (zVT) oftmals nicht \r\nmehr in einen höheren Preis übersetzt. Für sehr viele Fallkonstellationen bedeuten die gesetzlichen \r\nAnpassungen, dass sich ein Zusatznutzen einer Innovation nicht mehr lohnt. Dies ändert sich bei \r\neinem Vertrieb in Deutschland auch dann nicht, wenn Erstattungsbeträge, wie es der \r\nReferentenentwurf vorsieht, nicht mehr in den öffentlichen Verzeichnisdiensten gelistet werden \r\nmüssen. \r\n\r\nWir bitten daher darum, dass in der weiteren Diskussion und Ausgestaltung des Gesetzentwurfs auch \r\ndie AMNOG-Themen mit angemessener Priorität behandelt werden, um eine ganzheitliche \r\nVerbesserung im Gesundheitswesen zu erreichen. \r\n\r\n \r\n\r\nNeben dem grundsätzlichen Begrüßenswerten gibt es eine Reihe von diskussions- und \r\nverbesserungswürdigen Punkten im Referentenentwurf des MFG, die der BPI nachfolgend beschreibt. \r\n\r\n \r\n\r\nI. Regulatorisches \r\n\r\n\r\n \r\n\r\n \r\n\r\nZu Artikel 1. Nr. 2, § 10a AMG, Kennzeichnung von Prüf- und Hilfspräparaten für klinische \r\nPrüfungen \r\n\r\n \r\n\r\nDie vorgesehen Möglichkeit zur Kennzeichnung bestimmter Prüfpräparate in englischer Sprache ist \r\nsehr begrüßenswert. \r\n\r\n \r\n\r\n \r\n\r\nZu Artikel 1, Nr. 3, § 14 AMG, neu eingefügter Absatz 6 und neu eingefügter Absatz 7: \r\n\r\n \r\n\r\nGrundsätzlich ist das Bestreben nach deutschland- bzw. länderweiter harmonisierter Auslegung, \r\nInterpretation sowie Vollzug und gelebter Praxis der Harmonisierung von EU-Grundsätzen und \r\nLeitlinien Guter Herstellungspraxis zu begrüßen. Doch ist aufgrund der Festlegung auf eine \r\nbundesoberbehördliche Empfehlung und Auslegung auf landesbehördlichen Antrag hin \r\nerfahrungsgemäß nicht der effektive Weg gewählt worden, um derartige Bindungswirkung zu \r\n\r\n\f\r\nerreichen, dass auf Seiten der Hersteller Planungssicherheit im Sinn eines harmonisierten Vollzugs \r\nerwartbar wäre. Im Gegenteil, dies wird nach bisherigen Erfahrungen keinerlei Änderungen bewirken. \r\nHier bedarfs es einer stärkeren Bindungswirkung z. B. mittels entsprechender Verordnung des BMG, \r\ndie auf den im Referentenentwurf enthaltenen Vorschlag bundesoberbehördlicher Empfehlungen \r\nbasieren könnten. Nur so wird die Planungssicherheit bei den Herstellern realisierbar sein. \r\n\r\nAuch mit Blick auf die in Aussicht stehende Stärkung der Entwicklung von Gen- und Zelltherapeutika \r\nhierzulande ist im Sinne der damit verbundenen zeitnah vorliegenden nationalen Strategie für Gen- \r\nund Zelltherapien ein entsprechender Gleichklang im Sinne einer Stärkung des Standorts herzustellen \r\n\r\n \r\n\r\n \r\n\r\nZu Artikel 1, Nr. 5, § 40 Abs. 4 Satz 2 AMG \r\n\r\n \r\n\r\nDie Bewertungsfrist von 26 Tagen für mononationale Studien ist sehr begrüßenswert. Es wird \r\nallerdings nichts über die Fristen bis zur Genehmigung nach Beantwortung eines etwaigen Request \r\nfor Information gesagt. Anzustreben wäre eine sehr kurze Frist, da auch hier eine Konsolidierung \r\nunter Mitgliedsstaaten entfällt. \r\n\r\n \r\n\r\n \r\n\r\nZu Artikel 1, Nr. 6, § 40b AMG, fortgeschrittene elektronische Signaturen: \r\n\r\n \r\n\r\nDie Öffnung für die Nutzung fortgeschrittener elektronischer Signaturen ist grundsätzlich eine richtige \r\nEntscheidung, um im Bereich der Digitalisierung der klinischen Forschung Schritt halten zu können. Es \r\nist auch ein richtiger Schritt, die neue Studienart „Dezentrale klinische Prüfungen/Studien“ in \r\nDeutschland zu etablieren. Doch ist dies nur ein Schritt, der allein neben der Möglichkeit der \r\nDirektbelieferung von Prüfmedikation an Studienteilnehmer nicht ausreicht, um erfolgreich diese \r\nPrüfungen durchführen zu können. Denn dazu gehören eine ganze Reihe weiterer elementarer \r\nProzesse und rechtlicher Regelungen. Als Orientierung, welche zusätzlich notwendig sind, bietet sich \r\ndas entsprechende „RECOMMENDATION PAPER ON DECENTRALISED ELEMENTS IN CLINICAL TRIALS“, \r\nVersion 01, vom 13. Dezember 2022, herausgegeben von der EU-Kommission, den HMAs und der \r\nEMA an (siehe Anlage-E-Mail). Die darin enthaltenen Vorschläge sind bestens geeignet, sie zeitnah \r\numsetzen zu können und damit Deutschland eine Vorreiterrolle im Bereich dieser klinischen \r\nPrüfungen zukommen zu lassen. \r\n\r\nZudem sei darauf hingewiesen, dass der neue § 40b Abs. 6 für den Fall einer Einwilligung in die \r\nDatenerhebung aufgrund bereits existierender Datenschutzvorgaben wie DSGVO Artikel 6 und 9 \r\nüberflüssig ist und daher auch gestrichen sollte. \r\n\r\n \r\n\r\n \r\n\r\n \r\n\r\n\f\r\nZu Artikel 1 des Ref-E des MFG, Nr. 9, § 41c AMG - Errichtung einer Bundes-Ethik-Kommission \r\n\r\n \r\n\r\nDer seit langem vom BPI angemahnte Ansatz, eine Harmonisierung im Anforderungs- und \r\nEntscheidungsverhalten der einzelnen medizinischen Ethik-Kommissionen Deutschlands und damit \r\nmehr Planungssicherheit auf Seiten der Sponsoren zu schaffen, ist grundsätzlich begrüßenswert. Es \r\nist aus dem Referentenentwurf jedoch nicht zu erkennen, wie dieser Ansatz mit einer Bundes-Ethik-\r\nKommission in der vorgeschlagenen Art und Weise umgesetzt werden kann. Im Gegenteil, der \r\nvorgeschlagene Weg lässt vermuten, dass damit zusätzliche Ressourcen und Kapazitäten gebunden \r\nwerden, deren anderweitige Verortung mehr Aussicht auf Erfolg dieses Vorhabens verspräche. \r\n\r\nZudem ist die Zuteilung der Arten der klinischen Prüfungen unscharf beschrieben, die zukünftig von \r\neiner Bundes-Ethik-Kommission bearbeitet werden sollen. So ist unter 3. und 4. in der Aufzählung die \r\nPrüfungen von Arzneimitteln, die zum ersten Mal am Menschen geprüft werden und von neuartigen \r\nTherapien die Rede. Es fehlen klarere, eindeutigere Ausführungen zu dem Begriff „…bei denen neue \r\nArzneimittel erstmalig am Menschen geprüft werden“, um eine eindeutige Abgrenzung und \r\nAuslegung zu ermöglichen. Für den Begriff „Neuartige Therapien“ sollte eine Konkretisierung \r\nvorgenommen werden. Beispielsweise könnte auf andere gesetzliche Definitionen wie im EU-Recht \r\nverwiesen oder diese eingearbeitet werden. \r\n\r\n \r\n\r\n \r\n\r\nZu Artikel 1 des Ref-E des MFG, Nr. 10, § 41d AMG - Richtlinien zur Bewertung klinischer Prüfungen \r\ndurch Ethik-Kommissionen \r\n\r\n\r\nAuch für diesen Vorschlag gilt, dass die Harmonisierung im Anforderungs- und \r\nEntscheidungsverhalten der einzelnen medizinischen Ethik-Kommissionen Deutschlands und damit \r\nmehr Planungssicherheit auf Seiten der Sponsoren zu schaffen, grundsätzlich begrüßenswert ist. Das \r\nRechtsmittel der Richtlinie lässt jedoch nicht erwarten, dass damit die gemachten Vorgaben seitens \r\ndes Arbeitskreises durch ihm angehörende und registrierte Ethik-Kommission stets ausreichend \r\nverbindlich umgesetzt werden. Auch hier ist die Bindungswirkung allein per Verordnung oder AMG-\r\nAnpassung gesichert. Das Mittel der Richtlinie entfaltet wohl nicht die ausreichende \r\nBindungswirkung. Zudem muss klar formuliert werden, dass bereits nach zweimaligen Nichtbeachten \r\nder Vorgaben des AKEK die betreffende Ethik-Kommission ihre Registrierung verliert. Für eine Neu-\r\nRegistrierung solcher Ethik-Kommissionen müssen entsprechende Auflagen formuliert werden, damit \r\ndiese nach einer festzulegenden Zeitsperre die Möglichkeit haben, wieder an dem \r\nBewertungsverfahren nach Erfüllung der Auflagen teilzunehmen, wobei die Erfüllung seitens des \r\nAKEK in festzulegenden Abständen zu kontrollieren ist. Die Nichterfüllung muss mit einem weiter \r\nbestehenbleibenden Entzug der Registrierung sanktioniert werden. \r\n\r\nUnklarheit besteht in dem Punkt, dass der AKEK ein eingetragener Verein (e.V.) ist. Vereine können \r\nsich jederzeit auflösen. Was passiert in einem solchen Fall? Haben die Richtlinien in solch einer \r\nSituation Bestand? Für solchen einen Fall sollten entsprechende Sicherungsmaßnahmen vorgesehen \r\nsein. Ansonsten ist die Harmonisierung der Ethik-Kommissionen in Gefahr, was sich negativ auf \r\nSponsoren und den Studienstandort auswirken würde. \r\n\r\n\f\r\nZudem sollen die Richtlinien nur für die Mitglieder des Arbeitskreises medizinischer Ethik-\r\nKommissionen und offensichtlich nicht für die Bundes-Ethik-Kommission gelten. Dadurch werden \r\nzwei neue, parallel existierende Rechtsräume geschaffen, die dem Ziel der Harmonisierung des \r\nAnforderungs- und Entscheidungsverhaltens der einzelnen medizinischen Ethik-Kommissionen \r\nDeutschlands konträr entgegenstehen. Wenn die Richtlinien nur die Mitglieder des AKEK gelten bzw. \r\nnur sie diese Richtlinien beachten müssen, nicht jedoch für die Bundes-Ethik-Kommission gelten und \r\nsie diese nicht beachten muss, für sie also im ungünstigsten Fall völlig andere Vorgaben gelten, \r\nbleiben die heterogenen Verhältnisse hierzulande bestehen. Damit wird das Ziel einer \r\nHarmonisierung nicht erreicht werden können. Damit ist einer der entscheidenden kritischen Punkte \r\nim Kampf um einen Spitzenplatz im internationalen Ranking für Deutschland weiterhin ungelöst. \r\n\r\nHingegen ist der Ansatz von Spezialisierung einzelner Ethik-Kommissionen begrüßenswert. Dieser \r\nAnsatz sollte ausgebaut und auch auf andere Bereiche ausgedehnt werden wie bei den Gen- und \r\nZelltherapeutika oder der Pädiatrie. \r\n\r\n \r\n\r\n \r\n\r\nZu Artikel 1 des Ref-E des MFG, Nr. 11, § 42d AMG - Standardvertragsklauseln für die Durchführung \r\nklinischer Prüfungen \r\n\r\n \r\n\r\nDie Verwendung von Standartvertragsklauseln kommt den Forderungen der Sponsoren entgegen, \r\ndurch Vereinheitlichungen im Prozedere der Vertragsverhandlungen deren Dauer zu reduzieren, um \r\ndamit zügiger als bisher zum Vertragsabschluss kommen zu können. Wie im November 2023 von den \r\nVerbänden vfa, BPI, BVMA und Deutsche Hochschulmedizin (VUD, MFA, KKS-Netzwerk) \r\nbekanntgegeben, existieren seit geraumer Zeit Mustervertragsklauseln in einer neuen, \r\nüberarbeiteten Version, die vom vfa und der deutschen Hochschulmedizin in Deutschland \r\nausgearbeitet worden sind und die der BPI ausdrücklich unterstützt. Diese sind von den betroffenen \r\nVerhandlungs- und Vertragspartnern klinischer Prüfungen aufgrund jahrelanger Erfahrungen und \r\nweitgehendem Praxisbezug ausgearbeitet worden. Folglich bieten diese die derzeit praktikabelsten \r\nVorlagen zur Nutzung in derartigen Vertragsverhandlungen. Warum nun der Gesetzgeber diese nicht \r\nfür sein Vorhaben im Sinne des neuen § 41d nutzen möchte, erschließt sich nicht. Der BPI empfiehlt, \r\nauf diese Mustervertragsklauseln und Musterverträge und deren Autoren bzw. die maßgeblichen \r\nVerbände der Hochschulmedizin sowie vfa und BPI als auch BVMA als im Gesetztext bezeichnete \r\nSachverständige zurückzugreifen, wenn er das BMG mit der Erstellung solcher Vorgaben betraut. \r\nGrößere Wirkung ließe sich erzielen, wenn Standartvertragsklauseln und Mustervertragsklauseln \r\ngesetzlich bindend vorgegeben würden und sich eine entsprechende Formulierung zu Nutzung beider \r\nim Gesetztext wiederfindet. Dabei ist das Mittel einer Bekanntmachung im Bundesanzeiger für die \r\nNutzung der Vertragsmuster nicht mit ausreichender Bindungswirkung versehen. Das kann nur durch \r\nFestlegung im AMG oder per Rechtsverordnung gesichert werden. Der BPI fordert folglich, die \r\nBindungswirkung per Rechtsverordnung umzusetzen und somit zu garantieren. Ein entsprechendes \r\nGutachten von BPI, vfa und BVMA zur Verfassungsmäßigkeit der Verwendung einer solchen \r\nRechtsverordnung zu diesem Zweck ist dieser Stellungnahme des BPI beigelegt. \r\n\r\n \r\n\r\n \r\n\r\n\f\r\nZu Artikel 1 des Ref-E des MFG, Nr. 12, § 47 Absatz 1 Nummer 2 Buchstabe g AMG \r\n\r\n \r\n\r\nEs wird auf die Ausführungen zu Artikel 1, Punkt 6, § 40b AMG, fortgeschrittene elektronische \r\nSignaturen verwiesen. Auch hier gilt, dass eine Ausweitung der gesetzlichen Maßnahmen zur \r\nFörderung dezentraler klinischer Prüfungen in Deutschland notwendig ist. Zur Orientierung wird auch \r\nan dieser Stelle auf das oben genannte Recommendation Paper verwiesen. Die darin enthaltenen \r\nPunkte zur Umsetzung sollten als Mindestmaßstab der zu ergreifenden Maßnahmen dienen, um \r\neffektiv Deutschlands Rolle bei dezentralen klinischen Prüfungen im internationalen Wettbewerb zu \r\nfestigen und das Land für Sponsoren dieser Studien attraktiv zu machen. \r\n\r\n \r\n\r\n \r\n\r\nZu Artikel 1 des Ref-E des MFG, Nr. 13, § 77 AMG, hinzugefügter Absatz 5 \r\n\r\n \r\n\r\nGemäß des § 77 Absatz 5, der in dem durch den Entwurf des Medizinforschungsgesetzes geänderten \r\nArzneimittelgesetzes eingeführt wurde, wird das Bundesministerium ermächtigt, durch eine \r\nRechtsverordnung ohne Zustimmung des Bundesrats, die Zuständigkeiten des Bundesinstituts für \r\nArzneimittel und Medizinprodukte (BfArM) und des Paul-Ehrlich-Instituts (PEI) zu regeln, um \r\nVerfahrensabläufe zwischen den Bundesoberbehörden zu verbessern. Zudem kann die \r\nRechtsverordnung die Einrichtung einer Koordinierungsgruppe beim BfArM zur Koordinierung und \r\nHarmonisierung der Zusammenarbeit bei der Zulassung von Arzneimitteln und Genehmigung der \r\nklinischen Prüfungen, deren nähere Aufgaben und die Befugnis zur Einsichtnahme in Unterlagen der \r\nBundesoberbehörden sowie die Festlegung zentraler Eingangsadressen für Zulassungs- oder \r\nGenehmigungsverfahren vorsehen. \r\n\r\nEine Arbeitsaufteilung der Bundesoberbehörden fand bei der Umsetzung der Digitalisierungsprojekte \r\nbereits statt. Zur Nutzung von weiteren Synergien und im Sinne einer effizienten Bearbeitung von \r\nregulatorischen Verfahren und der Harmonisierung von Bewertungen ist die Ermächtigung des \r\nBundesministeriums bzw. die Einrichtung einer Koordinierungsgruppe zur Regelung der \r\nZuständigkeiten zunächst zu begrüßen. Dieses auch unter dem Aspekt, dass es bei \r\nKombinationstherapien sowie innovativen Arzneimittelentwicklungen es in der Vergangenheit zu \r\nunterschiedlichen Wertungen in derselben Indikation sowie die Schnittstelle der \r\nBundesoberbehörden zu einer Verzögerung und erhöhtem Aufwand für die Antragsteller geführt \r\nhaben sollen. Andererseits ist der Ansatz in seiner weiteren Ausführung im Sinne der durch \r\nRechtsverordnung einzurichtenden Koordinierungsstelle beim Bundesinstitut für Arzneimittel und \r\nMedizinprodukte zur Koordinierung und Harmonisierung der Zusammenarbeit der \r\nBundesoberbehörden bei der Zulassung von Arzneimitteln und der Genehmigung klinischer \r\nPrüfungen insofern als kritisch zu betrachten, als dass mit der Koordinierungsstelle eine weitere \r\nProzessbeteiligte entsteht, die zusätzlichen personellen Aufwand, Kosten und Gebühren sowie \r\nzusätzliche Zeit im Rahmen der Genehmigungsabläufe klinischer Prüfungen nach sich zuziehen droht. \r\nDas steht dem Ansatz des vereinfachten, schnelleren, reibungsloseren Ablaufs von \r\nGenehmigungsprozessen klinischer Prüfungen entgegen bzw. macht den Standort Deutschland damit \r\nnicht attraktiver. Sollte die Notwendigkeit gesehen werden, per Rechtsverordnung eines Tages die \r\nKoordinierungsstelle einzurichten, muss darauf geachtet werden, Abläufe zu installieren, die weder zu \r\n\r\n\f\r\nVerzögerungen, erhöhtem bürokratischen Aufwand noch zusätzlichen Gebühren für die Antragsteller \r\nführen. \r\n\r\nDie Neuordnung im Sinne einer Verlagerung bestimmter Kompetenzen vom PEI zum BfArM müsste \r\nzumindest harmonisch umgesetzt werden und wäre ansonsten durchaus kritisch zu bewerten. Das \r\nPEI hat sich für seine bisherige Zuständigkeit europaweit eine außerordentliche und einmalige \r\nReputation bei den Unternehmen und auch bei anderen Zulassungsbehörden erarbeitet. Dieses \r\nqualitative Alleinstellungsmerkmal einer deutschen Behörde ist bei einer möglichen \r\nUmstrukturierung mit allen Mitteln zu verteidigen. \r\n\r\nDarüber hinaus sind Änderungen in der Zuständigkeit klar und frühzeitig zu kommunizieren, so dass \r\ndie Antragsteller komplexer und innovativer Produkte eine Verlässlichkeit in Bezug auf die zuständige \r\nBundesoberbehörde haben, bei der sie ggf. auch schon vor der Zulassung eine wissenschaftliche \r\nBeratung einholen möchten. Des Weiteren dürfen bei dem Aufgabenzuwachs des BfArM die Arbeiten \r\nfür die regulatorischen Verfahren der regulären Produkte des Zuständigkeitsbereichs nicht ins \r\nHintertreffen geraten und die Ressourcen-Verfügbarkeit ist zu bedenken. \r\n\r\nDas BfArM wird künftig zentraler Ansprechpartner für Zulassung und klinische Prüfung für alle \r\nArzneimittel außer Impfstoffen und Blutprodukten. Der BPI begrüßt diesen Ansatz und verweist in \r\ndiesem Zusammenhang auf die Ausführungen zu klinischen Prüfungen mit ionisierenden Strahlen \r\n(Artikel 3 strahlenschutzrechtliche Bewertung). \r\n\r\nEs besteht jedoch hinsichtlich einer möglichen neuen Zuordnung von Bestands- aber auch \r\nEntwicklungspräparaten noch entschiedener Klärungsbedarf. „Alle Arzneimittel außer Impfstoffen \r\nund Blutprodukten“ erscheint nicht eindeutig. Wandern damit auch alle neuartigen Therapien nach \r\n4b, die Therapieallergene oder Arzneimittel zur passiven Immunisierung (Antikörper) zum BfArM? \r\n\r\nDer Gesetzesentwurf spricht in seiner Begründung „Zulassung und klinische Prüfung für alle \r\nArzneimittel“, aber nicht von „Überwachung“. Auch hier hat sich das PEI für seine bisherige \r\nZuständigkeit eine außerordentliche und einmalige Reputation bei den Unternehmen erarbeitet. \r\n\r\n \r\n\r\n \r\n\r\nZu Artikel 2 des Ref-E-MFG, § 32a Bundes-Ethik-Kommission \r\n\r\n \r\n\r\nWie schon zu den Anmerkungen zu Artikel 1 dargestellt, fehlt auch hier eine Klarstellung, dass für die \r\nBundes-Ethik-Kommission die gleichen, über sämtliche Ethik-Kommission hinweg harmonisierten \r\nBewertungs- und Forderungsmaßstäbe gelten müssen wie für alle anderen deutschen medizinischen \r\nEthik-Kommissionen, die sich an den Bewertungen von Anträgen auf die Durchführung klinischer \r\nPrüfungen mit Medizinprodukten beteiligen. Ansonsten droht auch im Bereich der Medizinprodukte, \r\ndass zwei parallel existierende Regularien aufgebaut werden. Das würde für die Planungssicherheit \r\nder Antragsteller einen Rückschritt bedeuten und im schlechtesten Fall für sinkende Antragszahlen in \r\nDeutschland sorgen dürfte. \r\n\r\n \r\n\r\n \r\n\r\n\f\r\nZu Artikel 2 des Ref-E-MFG, Fehlende zeitliche Parallelität des behördlichen \r\nGenehmigungsverfahrens und der Erstellung einer Stellungnahme einer Ethik-Kommission \r\n\r\n \r\n\r\nDie mit in Kraft treten des Medizinproduktedurchführungsgesetzes eingeführte zeitliche \r\nHintereinanderschaltung von Stellungnahmeverfahren bei der Ethik-Kommission und nachfolgendem \r\nBewertungsverfahren bei der Bundesoberbehörde im Sinne des § 38 hat sich seit dieser Zeit als nicht \r\ndem vorherigen parallelen Verfahren im Sinne des vor dem Medizinproduktedurchführungsgesetz \r\ngültigen Medizinproduktegesetz überlegen erwiesen. Das damals parallele Verfahren, das es \r\nunverändert seit vielen Jahrzehnten im Arzneimittelbereich gibt, hat weder im Bereich der \r\nMedizinprodukte noch bisher im Bereich der Arzneimittel Nachteile für die Sicherheit der \r\nStudienteilnehmer noch für die Robustheit der in der jeweiligen klinischen Prüfung gewonnen Daten \r\nmit sich gebracht. Auch sind Sicherheit der Studienteilnehmer und Robustheit der Daten aus \r\nklinischen Prüfungen durch die Hintereinanderschaltung im Sinne des \r\nMedizinproduktedurchführungsgesetzes seither bekanntermaßen durch diese Verfahren im Vergleich \r\nzum parallelen Verfahren nicht verbessert worden. Es hat sich also klar und deutlich gezeigt, dass mit \r\nder Hintereinanderschaltung keinerlei Vorteile für die klinische Forschung mit Medizinprodukten in \r\nDeutschland gewonnen werden konnten. Im Gegenteil, die Nacheinanderschaltung erfordert für die \r\nAntragsteller einen erhöhten zusätzlichen Zeitaufwand und ist mit dem Problem behaftet, dass durch \r\ndie Behörde gewünschte Änderungen in den Antragsunterlagen für die Durchführung einer klinischen \r\nPrüfung diese nicht parallel mit der bewertenden Ethik-Kommission abgestimmt werden können. \r\nDieser Abstimmungsprozess ist im Gegensatz zu den Verfahren mit Arzneimitteln deutlich \r\nkomplizierter und aufwendiger für alle Beteiligte. Für den Studienstandort ist dieses Verfahren nicht \r\nvon sichtbarem Vorteil für Antragsteller, eher das Gegenteil ist der Fall, wodurch Sponsoren \r\nzurückhaltender sind, in Deutschland solche klinischen Prüfungen durchzuführen. Der BPI fordert \r\ndeshalb die Wiedereinführung des parallelen Verfahrens von Erstellung der Stellungnahme durch die \r\nEthik-Kommission und Bewertung durch die Bundesoberbehörde. Die Forderung in § 38, dass den \r\nAntragsunterlagen bei der bewertenden Bundesoberbehörde die Stellungnahme der Ethik-\r\nKommission beizufügen ist, muss gestrichen werden und durch die Regelung ersetzt werden, dass \r\nbeide Verfahren bei Ethik-Kommission und Bundesoberbehörde zukünftig wieder parallel laufen. \r\n\r\nAuch ist nicht klar, was passiert oder passieren soll, wenn EUDAMED voll funktionsfähig wird. Wie \r\ngeht man dann mit DMIDS um? Was passiert nach dem 27. Mai 2027 im Sinne des Artikels 78 Absatz \r\n14? Das sollten entsprechende Ausführungen im Gesetz gemacht werden. Es sei denn, eine vor dem \r\n27. Mai 2027 geplante Änderung des Medizinproduktdurchführungsgesetzes mit den entsprechenden \r\nAnpassungen wir in Aussicht gestellt. \r\n\r\n \r\n\r\n \r\n\r\nZu Artikel 2, § 33 MPDG \r\n\r\n \r\n\r\nDie vorgeschlagenen Änderungen zur Vereinfachung und Beschleunigung des Verfahrens für die \r\nBewertung von Leistungsstudien sind begrüßenswert. Als zusätzliche Beschleunigungsmaßnahme \r\nwäre es wünschenswert, wenn auch für die Bewertung von Leistungsstudien die Bewertung durch die \r\nzuständige Behörde und die Ethik-Kommission parallel stattfinden würden. \r\n\r\n\f\r\nZu Artikel 3 des Ref-E-MFG \r\n\r\n \r\n\r\nDie Beibehaltung des BfS als bewertende Behörde und zusätzlichen Player im \r\nGenehmigungsverfahren klinischer Prüfungen bzw. der darin zur Anwendung kommenden \r\nionisierenden Strahlung erschließt sich nicht. Vor dem Hintergrund der unbefriedigenden \r\nlangjährigen Erfahrungen in diesem Prozess und den damit verbundenen massiven Problemen, hat \r\nsich einer der gravierendsten Schwachpunkte Deutschlands im Kampf um den Forschungsstandort \r\nentwickelt, auf den der BPI seit vielen Jahren hinweist. Dieser Schwachpunkt ist zunehmend Grund \r\nfür Sponsoren, Deutschland nicht mehr in klinische Prüfungen mit ionisierenden Strahlen \r\naufzunehmen. Jetzt die Möglichkeit nicht zu nutzen, und diesen Schwachpunkt auszuräumen, muss \r\nunbedingt vermieden werden. Das BfS muss aus dem Verfahren rausgezogen werden und seine \r\nbisherigen Aufgaben in diesem Verfahren vollumfänglich in das bestehende und bewährte System des \r\nBfArM überführt werden. Das BfArM hatte dazu bereits vor Jahren klar und deutlich gesagt, dass es \r\nzur Übernahme dieser Aufgaben bereit ist. Nutzen wir also die große Chance, aus dem \r\nMedizinforschungsgesetz auch ein gutes, wirksames Gesetz werden zu lassen! \r\n\r\n \r\n\r\n \r\n\r\nZu Artikel 3 des Ref-E-MFG, neuer § 31a Absatz 1 Nummer 2 \r\n\r\n \r\n\r\nWie bereits oben beschrieben, bleibt auch für den Bereich der klinischen Prüfungen mit \r\nionisierenden Strahlen unklar, was passiert oder passieren soll, wenn EUDAMED voll funktionsfähig \r\nwird. Wie geht man dann mit DMIDS um? Was passiert nach dem 27. Mai 2027 im Sinne des Artikels \r\n78 Absatz 14? Das sollten entsprechende Ausführungen im Gesetz gemacht werden. Es sei denn, eine \r\nvor dem 27. Mai 2027 geplante Änderung des Medizinproduktdurchführungsgesetzes mit den \r\nentsprechenden Anpassungen wir in Aussicht gestellt. \r\n\r\n \r\n\r\n \r\n\r\nZu Artikel 3, Nr. 4, §31a/b und 32 StrSchG \r\n\r\n \r\n\r\nIn Zukunft nur noch ein strahlenschutzrechtliches Genehmigungs- oder Antragsverfahren mit \r\nweitgehend harmonisierten Fristen gemäß CTR, insgesamt sehr begrüßenswert. \r\n\r\n \r\n\r\n \r\n\r\nZu Artikel 3, Nr. 4, §31a Abs. 1 / 32 Abs. 1a StrSchG \r\n\r\n \r\n\r\nDie Einreichung von Anträgen soll ausschließlich über CTIS/DMIDS erfolgen. Dies ist ausdrücklich zu \r\nbegrüßen. CTIS muss mit Inkrafttreten des Medizinforschungsgesetz IT-technisch in der Lage sein, die \r\n\r\n\f\r\nstrahlenschutzrechtlichen Anträge entgegenzunehmen. Falls nicht, sollte ein vorübergehender \r\nWorkaround für die Einreichung der Anträge vorgesehen werden (z. B. über CESP CESP (hma.eu), das \r\nderzeit für andere regulatorische Einreichungen genutzt wird) (vgl. Verzögerung des Geltungsbeginns \r\nder CTR wegen CTIS -Problemen über Jahre hinweg). \r\n\r\n \r\n\r\n \r\n\r\nZu Artikel 3, Nr. 4, §31a Abs. 2, StrSchG \r\n\r\n \r\n\r\nInsbesondere für international tätige Unternehmen sehr begrüßenswert, dass BfS-Anträge in \r\nenglischer Sprache möglich sind. \r\n\r\n \r\n\r\n \r\n\r\nZu Artikel 3, Nr. 4, §31a Abs. 1 und §31b StrSchG \r\n\r\n \r\n\r\nNach Parallelführung von strahlenschutzrechtlichen und arzneimittelrechtlichem-\r\nGenehmigungsverfahren muss gewährleistet werden, dass am Ende eine harmonisierte \r\nGenehmigung hinsichtlich Strahlenschutz/Bundesoberbehörde/ Ethikkommission vorliegt- \r\ninsbesondere hinsichtlich des Studienprotokolls, so dass am Ende eine gemeinsame Protokollversion \r\nverabschiedet wird. Folglich sollte § 31b Abs. 3 StrlSchG gestrichen werden. \r\n\r\n \r\n\r\nZu Artikel 3, Nr. 4, § 31a Absatz 1 Nummer 2, StrSchG \r\n\r\n \r\n\r\nWie bereits oben beschrieben, bleibt auch für den Bereich der klinischen Prüfungen mit \r\nionisierenden Strahlen unklar, was passiert oder passieren soll, wenn EUDAMED voll funktions-fähig \r\nwird. Wie geht man dann mit DMIDS um? Was passiert nach dem 27. Mai 2027 im Sinne des Artikels \r\n78 Absatz 14? Dazu sollten entsprechende Ausführungen im Gesetz gemacht werden. Es sei denn, \r\neine vor dem 27. Mai 2027 geplante Änderung des Medizinproduktdurchführungsgesetzes mit den \r\nentsprechenden Anpassungen wird in Aussicht gestellt. \r\n\r\n \r\n\r\n \r\n\r\nZu Artikel 3 des Ref-E-MFG, neuer § 31 a Absatz 3, § 31 c Absatz 1 Punkt Nummer 5 und Absatz 2 \r\n\r\n \r\n\r\nÄhnlich wie oben „Zu Artikel 2 des Ref-E-MFG, Fehlende zeitliche Parallelität des behördlichen \r\nGenehmigungsverfahrens und der Erstellung einer Stellungnahme einer Ethik-Kommission“ bereits \r\ndargelegt, verhält es sich gleichartig mit der Forderung, dass dem Antrag bei den Behörden auf die \r\nAnwendung ionisierender Strahlen in der klinischen Prüfung die Stellungnahme einer Ethik-\r\n\r\n\f\r\nKommission beizulegen ist. Darum fordert der BPI auch an dieser Stelle, dass die \r\nHintereinanderschaltung von 1. Stellungnahme einer Ethik-Kommission und 2. nachfolgender \r\nBewertung durch die Bundesoberbehörde zugunsten einer Parallelität beider Verfahren gestrichen \r\nwird. Denn auch dieser Punkt ist für pharmazeutische Unternehmen und Medizinproduktehersteller \r\nein maßgebliches Kriterium für die Auswahl Deutschlands als an einer klinischen Prüfung \r\nteilnehmendes Land. \r\n\r\n \r\n\r\n \r\n\r\nZu Artikel 3 des Ref-E-MFG, neuer § 31 b \r\n\r\n \r\n\r\nDie genannten Fristen müssen mit den Fristen aus der EU-Verordnung 536/2014 über klinische \r\nPrüfungen mit Humanarzneimitteln und der EU-Verordnung 745/2015 über Medizinprodukte \r\nübereinstimmen bzw. identisch sein. Davon abweichende Fristen schaffen wieder einen zweiten \r\nRegulierungsbereich, der für Sponsoren und Antragsteller nur mit erheblichem zusätzlichem \r\nzeitlichem und personellem Aufwand überwacht und eingehalten werden kann. Unterschiedliche \r\nFristen erschweren die Planungssicherheit und wirken sich hemmend auf den Forschungsstandort \r\naus. Folglich bleibt zu fordern, die Fristen in diesem Gesetz den Fristen der genannten EU-\r\nVerordnungen anzupassen und somit einen zeitlichen Gleichlauf von Genehmigungs- und \r\nAnzeigeverfahren von Studien mit ionisierender Strahlung im Bereich der Genehmigung der \r\nDurchführung der klinischen Prüfung und der Genehmigung bzw. Anzeige der Anwendung der \r\nionisierenden Strahlung innerhalb der zu genehmigenden klinischen Prüfung zu schaffen. \r\n\r\n \r\n\r\n \r\n\r\nZu Artikel 3, Nr. 4, §§ 31b, Punkt 18, § 190a, StrSchG \r\n\r\n \r\n\r\nDem BfArM/PEI sollte die Gesamt-Entscheidung über die Studiengenehmigung und die \r\nstrahlenschutzrechtliche Genehmigung obliegen, wenn-gleich die Bewertung des BfS berücksichtigt \r\nwerden muss. Ansonsten besteht die Gefahr erneuter zeitraubender Substantial Modifications. Dazu \r\nsollte in § 190a StrlSchG ein weiterer Absatz eingefügt werden: „Bei Genehmigungsverfahren gem. \r\n§31b StrlSchG ist das BfArm verfahrensführende Behörde. § 31b StrlSchG: In Absatz 1 wird \r\nklargestellt, dass das BfArM verfahrensführende und entscheidende Behörde ist, das BfS hingegen die \r\nfachlich zuständige Behörde. \r\n\r\n \r\n\r\n \r\n\r\nZu Artikel 3, Nr. 4, § 31c Abs. 1 Nr. 5 \r\n\r\n \r\n\r\nIm Rahmen des Genehmigungsverfahrens beim BfS kann es zu Doppelprüfungen ethischer \r\nFragestellungen kommen. Es sollte sichergestellt werde, dass die zuständige Behörde an das \r\n\r\n\f\r\neinzuholende Ethik-Votum gebunden ist. Dazu wird § 31c Abs. 1 Nr. 5 wie folgt gefasst: „5. die \r\nzustimmende Stellungnahme einer Ethik-Kommission nach § 36 zu dem Forschungsvorhaben vorliegt, \r\nan das die zuständige Behörde gebunden ist,…“ \r\n\r\n \r\n\r\n \r\n\r\nZu Artikel 3 des Ref-E-MFG, neuer § 32 Absatz 1a Nummer 6 \r\n\r\n \r\n\r\nWie bereits oben beschrieben, bleibt auch für den Bereich der klinischen Prüfungen mit \r\nionisierenden Strahlen unklar, was passiert oder passieren soll, wenn EUDAMED voll funktionsfähig \r\nwird. Wie geht man dann mit DMIDS um? Was passiert nach dem 27. Mai 2027 im Sinne des Artikels \r\n78 Absatz 14? Das sollten entsprechende Ausführungen im Gesetz gemacht werden. Es sei denn, eine \r\nvor dem 27. Mai 2027 geplante Änderung des Medizinproduktdurchführungsgesetzes mit den \r\nentsprechenden Anpassungen wir in Aussicht gestellt. \r\n\r\n \r\n\r\n \r\n\r\nArtikel 3, Nr. 15, § 183 Abs. 1 Nr. 4 a-c, StrSchG \r\n\r\n \r\n\r\nEs wird eine Gebührenpflicht für verschiedene Beratungstatbestände eingeführt. Es ist allerdings \r\nnicht definiert, welche Leistung gebührenpflichtig wird. So sollten Mindestanforderungen an eine \r\nBeratungsleistung definiert werden, z.B. ein gemeinsames Protokoll der Beratung. Basis könnte ein \r\nGuidancepapier des BfArM sein. Letztlich sind Definition der gebührenpflichtigen \r\nBeratungsleistungen/Mindestanforderungen notwendig. \r\n\r\n \r\n\r\n \r\n\r\nII. Erstattungsfragen \r\n\r\n\r\nFür den erstattungsrechtlichen Bereich sieht der Referentenentwurf im Wesentlichen drei \r\nÄnderungen vor: \r\n\r\n- Die Einbeziehung von privaten Selbstzahlern in die Rückerstattung mit Handelsspannen- und \r\nUmsatzsteuerausgleich (Art. 1 Nr. 14 (§78 Abs. 3a AMG), Art 4. (§1a AMRabG) \r\n- Die grundsätzliche Streichung der Arzneimittelpreise in anderen EU-Ländern als Kriterium für \r\ndie Festlegung eines Erstattungsbetrags für Arzneimittel mit Zusatznutzen (Art. 5 Nr. 3 b und h \r\n(§130b Abs. 1, 9 SGB V)) \r\n- Den optionalen Verzicht auf die öffentliche Listung des Erstattungsbetrags und \r\nFolgeänderungen (Art. 5 Nr. 1, 2, 3 c bis g und Nr. 4 (§§ 35, 73, 130 b, 131 SGB V)) \r\n\r\n\r\nIn § 130b SGB V wird eine zukünftige neue Verhandlungskomponente eingeführt, dass auf Verlangen \r\ndes pharmazeutischen Unternehmers der Erstattungsbetrag nicht mehr zwingend öffentlich zu \r\nmelden ist. \r\n\r\n\f\r\nDer pharmazeutische Unternehmer wird für diesen Fall zum Ausgleich aller Ansprüche der \r\nKostenträger (und privaten Selbstzahler) im Verfahren der Nacherstattung verpflichtet. \r\n\r\nEine Vertraulichkeit des Erstattungsbetrags war eines der wesentlichen Ergebnisse des Pharma-\r\nDialogs der Bundesregierung im Jahr 2016. \r\n\r\nSeither sind 8 Jahre vergangen, in denen das AMNOG-Regime wesentlichen Veränderungen \r\nunterzogen wurde. So war im Jahr 2016 der Anwendungsbereich noch nicht - wie heute - über den \r\nambulanten Bereich hinaus auch auf den stationären Bereich erstreckt. Zudem war nicht - wie heute - \r\ngesetzlich angeordnet, dass der pharmazeutische Unternehmer zusätzlich zum Ausgleich der \r\nDifferenz zwischen dem Erstattungsbetrag und dem bis zu dessen Vereinbarung tatsächlich gezahlten \r\nAbgabepreis auch die aufgrund der Preisdifferenz zu viel entrichteten Zuschläge nach der \r\nArzneimittelpreisverordnung (AMPreisV) und die zu viel entrichtete Umsatzsteuer auszugleichen und \r\ndamit faktisch die Handelsstufen mitzufinanzieren hat. \r\n\r\nMit dem GKV-FinStG wurde seitens des Gesetzgebers zudem eine Abkehr vom Grundprinzip des \r\nAMNOG vollzogen, dass sich ein Zusatznutzen gegenüber einer zweckmäßigen Vergleichstherapie \r\n(zVT) nicht in einen höheren Preis übersetzt. Für sehr viele Fallkonstellationen bedeuten die \r\ngesetzlichen Anpassungen, dass sich ein Zusatznutzen nicht mehr lohnt. Wenn ein Zusatznutzen nicht \r\nbelegt ist, der zu untersuchende neue Wirkstoff also mit der zVT vergleichbar ist, sind trotz der \r\nVergleichbarkeit Abschläge vorgesehen. In Fällen, in denen ein geringer oder nicht-quantifizierbarer \r\nZusatznutzen vorliegt, ist gesetzlich angeordnet, dass dennoch die Kosten der zVT nicht überschritten \r\nwerden dürfen. \r\n\r\nSchließlich wurde mit dem GKV-FinStG auch der sog. “Kombinationsabschlag” für bestimmte \r\nAMNOG-Arzneimittel in Höhe von 20% auf den Erstattungsbetrag eingeführt. \r\n\r\nDurch die vorgenannten Gesetzesänderungen sind mittlerweile sehr bedeutsame neue Problemlagen \r\nentstanden. \r\n\r\nDie dargestellten neuen „AMNOG-Leitplanken“ entwerten das Konzept des AMNOG, dass sich ein \r\nZusatznutzen auch finanziell lohnen muss. Sie triggern negative Preisspiralen in Therapiegebieten und \r\nhaben eine negative Ausstrahlungskraft auf den Stellenwert einer innovativen Arzneimittelversorgung \r\nin Deutschland. \r\n\r\n \r\n\r\n \r\n\r\n \r\n\r\n \r\n\r\n \r\n\r\n \r\n\r\n \r\n\r\n \r\n\r\n\f\r\nZu den folgenden Aspekten nimmt der BPI gesondert Stellung: \r\n\r\n \r\n\r\n \r\n\r\nZu Art. 1 Nr. 14 (§78 Abs. 3a AMG), Art 4. (§1a AMRabG) \r\n\r\n \r\n\r\nEinbeziehung von PKV und privaten Selbstzahlern in die Rückerstattung mit Handelsspannen- und \r\nUmsatzsteuerausgleich \r\n\r\nDie Änderung des § 78 AMG hat zur Folge, dass die PKV, aber auch ihre Versicherten die \r\nNacherstattung inklusive des Handelsspannen- und Umsatzsteuerausgleichs fordern können. \r\n\r\nDiese Ausweitung der Anspruchsberechtigten z.B. auch auf Privatpatienten, die das AMNOG-\r\nArzneimittel im Rahmen ihres Selbstbehaltes finanzieren, ist grundsätzlich eine nachteilige Regelung \r\nfür die pharmazeutischen Unternehmen und steht damit im Widerspruch zum erklärten Ziel des \r\nGesetzgebungsverfahrens, die Attraktivität des deutschen Arzneimittelabsatzmarktes sicherzustellen. \r\n\r\nDarüber hinaus wird zusätzlicher bürokratischer Aufwand erzeugt, der für die pharmazeutischen \r\nUnternehmen immens hoch werden kann und die Grenze des Möglichen überschreitet. In global \r\ntätigen Unternehmen erfordert jeder Zahlungsvorgang das Anlegen eines Vendors unter Angabe von \r\nBankverbindung und persönlichen Daten. Je nach den unternehmenseigenen SOPs dauert dieser \r\nVorgang pro Fall bis zu 14 Tagen. Dies führt zu einem unverhältnismäßigen Aufwand, der den Reiz des \r\ndeutschen Marktes nur noch mehr verschlechtert statt verbessert. Der in der Realität zu leistende \r\nAufwand für die Zahlungsabwicklung an Privatpersonen korreliert somit auch nicht mit dem \r\ngesetzlich im Grundsatz vorgegebenen Zahlungsziel von 10 Tagen. \r\n\r\nGegen die Einbeziehung von privaten Selbstzahlern in die Rückabwicklung sprechen folgende weitere \r\nAspekte: \r\n\r\nWenn PKV und Selbstzahler anspruchsberechtigt sein sollen, besteht das Risiko der doppelten \r\nInanspruchnahme des pharmazeutischen Unternehmers. \r\n\r\nEs treten vermehrt Situationen auf, in denen bei AMNOG-Arzneimitteln sowohl erstattungsfähige als \r\nauch Lifestyle-Indikationen in einem Produkt vereint sind. Während in der GKV eine Erstattung zum \r\nErstattungsbetrag nur im Falle der Muster-16-Verordnung anfällt, würde bei privaten Selbstzahlern \r\nder Erstattungsbetrag resp. der Nacherstattungsanspruch auch für die Lifestyle-Indikation geltend \r\ngemacht werden können, da jede PZN nur einen einzigen Erstattungsbetrag haben kann. Dieses \r\nErgebnis halten wir für grotesk. Zudem würde dies die Anzahl der Nacherstattungsvorgänge in der \r\nIndustrie noch weiter erhöhen. \r\n\r\n \r\n\r\n \r\n\r\n \r\n\r\n\f\r\nAuskunftsansprüche nach §78 Abs. 3a S. 5 ff. AMG-E \r\n\r\n \r\n\r\nFälle, die nicht vom Rückausgleich über die GKV nach §130b Abs. 4a SGB V umfasst sind, sollen \r\nmithilfe eines Auskunftsanspruchs gegenüber dem GKV-SV abgewickelt werden. \r\n\r\nRegelungsbedürftig ist hier der Umgang der Auskunftsberechtigten mit den Informationen zu einem \r\nErstattungsbetrag, der nicht in die Preis- und Produktinformationen gemeldet wird. Dieser muss als \r\nBetriebs- und Geschäftsgeheimnis einer Vertraulichkeitsverpflichtung der Auskunftsberechtigten (und \r\ndamit im Weiteren auch dem Sozialdatenschutz) unterworfen werden, um dem Regelungsziel der \r\nVerhinderung einer Preisreferenzierung durch andere EU-Länder auf den tatsächlich vereinbarten \r\nErstattungsbetrag zu entsprechen. \r\n\r\n \r\n\r\n \r\n\r\nZu Art. 5 Nr. 3 b und h (§130b Abs. 1, 9 SGB V) \r\n\r\n \r\n\r\nStreichung der Arzneimittelpreise in anderen EU-Ländern als Kriterium für die Festlegung eines \r\nErstattungsbetrags für Arzneimittel mit Zusatznutzen \r\n\r\nDer geplante Verzicht auf europäische Referenzpreise als Preisanker für die Festlegung von \r\nErstattungsbeträgen ist in keinem Fall gerechtfertigt. Zum einen würde er eine Verschiebung des \r\nPreisniveaus zur Folge haben, da aktuell alle Erstattungsbeträge öffentlich zugänglich sind und diese \r\nPreise unter Berücksichtigung der europäischen Referenzpreise gebildet worden sind. Gleichzeitig ist \r\ndavon auszugehen, dass der überwiegende Teil der AMNOG-Arzneimittel weiterhin öffentliche Preise \r\nhaben werden. Es gibt keinen sachlichen Grund, dass in diesen Regel-Fällen die EU-Referenzpreise als \r\nPreisanker entfallen sollen. \r\n\r\n \r\n\r\n \r\n\r\nZu Art. 5 Nr. 1, 2, 3 c bis g und Nr. 4 (§§ 35, 73, 130 b, 131 SGB V-E) \r\n\r\n \r\n\r\nOptionaler Verzicht auf die öffentliche Listung des Erstattungsbetrags und Folgeänderungen \r\n\r\nGemäß § 130b SGB V wird eine künftige neue Verhandlungskomponente eingeführt, die es dem \r\npharmazeutischen Unternehmer ermöglicht, auf sein Verlangen hin den Erstattungsbetrag \r\nabweichend von den Bestimmungen des § 131 Absatz 4 Satz 3 Nummer 2 SGB V nicht an den GKV-\r\nSpitzenverband, die für die Wahrnehmung der wirtschaftlichen Interessen gebildete \r\nSpitzenorganisation der Apotheker, die Kassenärztliche Bundesvereinigung und den Gemeinsamen \r\nBundesausschuss zur Abrechnung zu übermitteln. \r\n\r\n\f\r\nDies hat zur Folge, dass der Erstattungsbetrag in diesem Fall zukünftig nicht mehr in allgemein \r\nzugänglichen Verzeichnissen veröffentlicht wird. Die Gesetzesbegründung verdeutlicht, dass damit die \r\nexterne Referenzierung und die damit verbundenen Effekte verhindert werden sollen. \r\n\r\nFür die Versorgung in Deutschland bedeutet dies, dass die Differenz zwischen dem öffentlich \r\nbekannten Abgabepreis und dem nicht öffentlich bekannten Erstattungsbetrag den vertraulichen \r\nRabatt des pharmazeutischen Unternehmers auf den Abgabepreis darstellt. Zusätzlich muss der \r\npharmazeutische Unternehmer dauerhaft die aufgrund des höheren Listenpreises angefallenen \r\nHandelsstufenzuschläge und Umsatzsteueranteile ausgleichen. \r\n\r\nDer pharmazeutische Unternehmer ist verpflichtet, den vereinbarten oder festgesetzten \r\nErstattungsbetrag den Anspruchsberechtigten zu melden, um diesen die Geltendmachung des \r\nAnspruchs auf Ausgleich der Differenz zwischen dem tatsächlich gezahlten Abgabepreis und dem \r\nErstattungsbetrag zu ermöglichen. Personen außerhalb der GKV haben das Recht, beim GKV-\r\nSpitzenverband Auskunft über die Höhe des Erstattungsanspruchs zu erhalten, den sie gegenüber \r\ndem pharmazeutischen Unternehmer geltend machen können. \r\n\r\nDer Verzicht auf eine öffentliche Listung des Erstattungsbetrags kann grundsätzlich einem negativen \r\nEffekt auf das europäische Preisniveau infolge von Preisreferenzierungen entgegenwirken. Dies ist \r\ninsbesondere auch wichtig in Fällen, in denen der Erstattungsbetrag aufgrund gerichtlicher \r\nEntscheidungen nach oben korrigiert werden muss. Aufgrund der Verfahrensausgestaltung kann dies \r\nunter Umständen erst nach Jahren der Fall sein, in denen der pharmazeutische Unternehmer \r\nansonsten den Referenzeffekt auf das europäische Preisniveau hinnehmen müsste. \r\n\r\nGleichwohl sind nachstehende Aspekte bei der Ausgestaltung dieser Regelung zu beachten. \r\n\r\n \r\n\r\n \r\n\r\nKeine echte “Vertraulichkeit” \r\n\r\n \r\n\r\nIn Bezug auf den \"Wert\" der neuen Regelung ist zu betonen, dass von einer tatsächlichen \r\n\"Vertraulichkeit des Erstattungsbetrages\" nicht gesprochen werden kann. Das Gesetz sieht lediglich \r\nvor, dass der Erstattungsbetrag gemäß § 131 Abs. 4 SGB V nicht in öffentliche Verzeichnisdienste \r\ngemeldet werden muss und folglich keine Veröffentlichung in der Lauer-Taxe erfolgt. \r\n\r\nDa also keine wirkliche Vertraulichkeit gewährleistet wird, stellt sich die Frage, wie die Stellen, an die \r\nder vertrauliche Erstattungsbetrag übermittelt wird, mit diesen Informationen umgehen müssen. \r\nOhne eine entsprechende rechtliche Absicherung dahingehend, dass die unter Verzicht auf eine \r\nöffentliche Meldung vereinbarten Erstattungsbeträge als Betriebs- und Geschäftsgeheimnisse gelten \r\nund somit auch dem Sozialdatenschutz gemäß § 35 Abs. 4 SGB I unterliegen (siehe hierzu auch \r\nAnmerkung zur Änderung in §78 Abs. 3a AMG), ist es wahrscheinlich, dass die vertraulichen \r\nErstattungsbeträge bald im Internet oder anderswo auffindbar sein werden, was die Frage aufwirft, \r\nob eine Referenzierung durch andere Länder vermieden werden kann. Falls bisher pauschal auf die \r\nLauer-Taxe Bezug genommen wurde, könnte sich dies ändern. \r\n\r\n \r\n\r\n \r\n\r\n\f\r\nDauerhafte Co-Finanzierung der Handelsstufen steht Nutzung des Meldeverzichts in relevanten \r\nFallgestaltungen entgegen \r\n\r\n \r\n\r\nDa die aufgrund der Preisdifferenz zu viel entrichteten Zuschläge gemäß der \r\nArzneimittelpreisverordnung (AMPreisV) und die zu viel entrichtete Umsatzsteuer durch den \r\npharmazeutischen Unternehmer permanent ausgeglichen werden müssen, hat dies dauerhafte \r\nnegative Auswirkungen auf die Erlössituation des pharmazeutischen Unternehmers. \r\n\r\nIndustrieseitig kann ein besonderes Interesse an vertraulichen Rabatten angenommen werden, wenn \r\ndas Ergebnis der Zusatznutzenbewertung zu hohen Rabatten führt. Für solche Produkte mindert die \r\nvorgesehene Ausgleichspflicht im Falle eines vertraulichen Erstattungsbetrags zusätzlich die bereits \r\nprekäre Erlössituation. Auch wenn solche Entscheidungen von jedem pharmazeutischen \r\nUnternehmen eigenständig getroffen werden müssen, könnte sich die vorgesehene Regelung aus \r\nVerbandssicht nachteilig auf die Nutzung solcher Vertraulichkeitsvereinbarungen auswirken. \r\nBeispielberechnungen haben ergeben, dass der \"Breakeven\" erst erreicht wird, wenn der Preis der \r\nrelevanten zweckmäßigen Vergleichstherapie mindestens 20% des Einführungsabgabepreises des \r\nneuen AMNOG-Arzneimittels ausmacht. Liegt er darunter, ist die Vereinbarung eines \r\nErstattungsbetrags ohne Meldung in das Preis- und Produktverzeichnis allein aus wirtschaftlichen \r\nGründen aufgrund der dauerhaften Mitfinanzierung der Handelsstufen nicht realistisch. Folglich wird \r\nsich die Anwendung der neuen Regelung auf wenige Fallkonstellationen beschränken. \r\n\r\n \r\n\r\n \r\n\r\nGenerikawettbewerb mitdenken \r\n\r\n \r\n\r\nDer Ausbau des AMNOG in den zurückliegenden Jahren erfordert zudem weitere Anpassungen der \r\nRegelung. So wurde mit dem GVWG der Erstattungsbetrag für künftige AMNOG-Generika über das \r\nPreisstrukturmodell verstetigt. In den Verhandlungen zur Ergänzung des Rahmenvertrags nach §130b \r\nAbs. 9 SGB V konnte nur durch die konstruktive Haltung der Rahmenertragspartner erreicht werden, \r\ndass keine Behinderung des Generikawettbewerbs eintritt, indem Generikaherstellern ein \r\nAuskunftsrecht zum Preisstrukturmodell vor Ablauf des Unterlagenschutzes eingeräumt wurde. \r\nDieser Aspekt wird bei der Formulierung der neuen gesetzlichen Regelung ebenfalls zu \r\nberücksichtigen sein. \r\n\r\n• Option auch für Bestandsprodukte \r\n\r\n\r\nDer Anwendungsbereich der neuen Verhandlungskomponente, dass auf Verlangen des \r\npharmazeutischen Unternehmers der Erstattungsbetrag nicht mehr zwingend öffentlich zu melden \r\nist, ist auf das „erstmalige Inverkehrbringen“ beschränkt. \r\n\r\nDies ist nicht nachvollziehbar und würde die Option etwa für Indikationserweiterungen für \r\nBestandsprodukte grundsätzlich ausschließen. \r\n\r\n \r\n\r\n \r\n\r\n\f\r\nWeitergehender Änderungsbedarf \r\n\r\n \r\n\r\nWichtig ist, dass durch die Änderungen des AMNOG in den letzten Jahren mittlerweile sehr \r\nbedeutsame neue Problemlagen entstanden sind, die die Attraktivität des deutschen Marktes \r\nbeeinträchtigen, wie die neuen “AMNOG-Leitplanken” bei der Preisgestaltung, die Absenkung der \r\nUmsatzschwelle für die Vollbewertung von Orphan Drugs und die Einführung des \r\nKombinationsabschlags, dessen Umsetzung erheblichen Problemen begegnet. \r\n\r\n \r\n\r\n \r\n\r\nLeitplanken für die Erstattungsbetragsverhandlungen und Kombinationsabschlag \r\n\r\n \r\n\r\nOhne vertiefte Analyse der Auswirkungen wurde das seit über zwölf Jahren bestehende „AMNOG“-\r\nVergütungssystem für patentgeschützte Arzneimittel aus dem Grundgedanken eines \r\nevidenzgestützten fairen Interessenausgleichs in ein GKV-dominiertes „Preissetzungsverfahren“ \r\nüberführt. \r\n\r\nDa gesetzgeberisch vorgesehen ist, einen zusätzlichen therapeutischen Vorteil, den der G-BA \r\nfestgestellt hat, im Rahmen der Erstattungsbetragsverhandlungen nicht mehr zu vergüten, ist dies \r\neine Abkehr von den Grundprinzipien des AMNOG, der der BPI mit allem Nachdruck widersprechen \r\nmuss. Die AMNOG-Bewertung des G-BA gerät zur Farce, denn für nahezu kein Arzneimittel mit einer \r\nzweckmäßigen Vergleichstherapie mit Unterlagen- oder Patentschutz können noch Verhandlungen \r\nzum Erstattungsbetrag mit dem GKV-Spitzenverband durchgeführt werden, die diesen Namen \r\nverdienen. \r\n\r\nDiese Revision des AMNOG ist als Einstieg in ein algorithmisches Preisbildungsmodell zu werten. \r\nNicht mehr die Honorierung von therapeutischem Fortschritt ist dann das Ziel des AMNOG. Das \r\nAMNOG wird zu einem reinen Kostensparinstrument umgebaut. \r\n\r\nDer BPI lehnt den Kombinationsabschlag ab. Die Kumulationswirkung dieser Regelung mit den \r\nübrigen Preissenkungsinstrumenten wird an keiner Stelle des Gesetzes bedacht. Denn dieser \r\nAbschlag soll anfallen, nachdem ein Präparat bereits die Preisregulation der frühen Nutzenbewertung \r\ndurchlaufen hat. Die Kumulationseffekte können erheblich sein und zu unangemessenen Ergebnissen \r\nführen. \r\n\r\nWeit überwiegend ist der kombinierte Einsatz bereits in die Erstattungsbetragsverhandlungen \r\neingeflossen, so dass es hier zu einer Doppelrabattierung kommen würde. Dies wurde nicht \r\nberücksichtigt. \r\n\r\nDie Ende 2023 durchgeführt frühe Evaluation des GKV-Finanzstabilisierungsgesetzes hat gezeigt, dass \r\nin Folge der strukturellen Eingriffe bereits fünf versorgungsrelevante neue Arzneimittel in \r\nDeutschland nicht zur Verfügung stehen. \r\n\r\n\f\r\nZur Vermeidung einer weiteren schädlichen Entwicklung sollte der Verhandlungsansatz des AMNOG \r\ngestärkt werden. Auf die therapeutischen Fortschritt nicht mehr honorierenden und damit \r\ninnovationsfeindlichen AMNOG-„Leitplanken“ und den Kombinationsabschlag ist zu verzichten. \r\n\r\n \r\n\r\n \r\n\r\nWeitere Anmerkungen und Vorschläge: \r\n\r\n \r\n\r\n \r\n\r\nStudiendatenbank \r\n\r\n \r\n\r\nEine nationale Studiendatenbank sollte eingerichtet werden, in der sämtliche in Deutschland \r\nlaufenden und geplanten klinischen Prüfungen für den medizinischen Laien bzw. Patienten und deren \r\nAngehörige, Interessierte oder Betroffenen mit der geringstmöglichen Anzahl von nicht medizinisch \r\nformulierten Schlagwörtern einfach, barrierefrei, unkompliziert und schnell Studien finden, an denen \r\nsie teilnehmen möchten. Derzeit existiert eine Vielzahl solcher vor allem privater Datenbanken. Diese \r\nsind oftmals für den medizinischen Laien nur anspruchsvoll und mit hohem Zeit- und Energieaufwand \r\nauffindbar bzw. als solche identifizierbar, durchsuchbar und beinhalten nicht sämtliche hierzulande \r\nlaufenden und geplanten klinischen Prüfungen. \r\n\r\n \r\n\r\n \r\n\r\nAufklärung der Bevölkerung \r\n\r\n \r\n\r\nEs müssen mittel- und langfristigen Kampagnen bzw. Aufklärungsarbeiten geleistet werden, um der \r\nÖffentlichkeit die Bedeutung der klinischen Forschung bzw. der Teilnahme an klinischen Studien \r\nverständlicher und zugänglich zu machen. Damit könnte die Bereitschaft zur Teilnahme an klinischen \r\nPrüfungen und folglich die Rekrutierung von Prüfungsteilnehmern verbessert werden. Hier könnte die \r\nBundeszentrale zur gesundheitlichen Aufklärung eine führende Rolle übernehmen. \r\n\r\n \r\n\r\n \r\n\r\n \r\n\r\n \r\n\r\n \r\n\r\n\f\r\nRadioligandentherapie \r\n\r\n \r\n\r\nUm den Studienstandort Deutschland für Radioligandentherapie-Studien attraktiver zu gestalten, ist \r\nes in Ergänzung zum Referentenentwurf erforderlich, die in § 13 Abs. 2 Nr. 2a AMG vorgesehene \r\nAusnahme zur Herstellungserlaubnis für die Radiomarkierung radiopharmazeutischer Prüfpräparate \r\ndahingehend anzupassen, dass auch die den nuklearmedizinischen Abteilungen unterstellten \r\nRadiopharmazien vom Erfordernis der Herstellungserlaubnis befreit sind, wie dies durch Art. 61 Abs. \r\n5 lit. b VO 2014/536 möglich wäre. Die Erteilung von Herstellerlaubnissen im Rahmen von klinischen \r\nStudien führt aktuell zu großen Verzögerungen. Um eine Überwachungsmöglichkeit zu schaffen, \r\nregen wir eine Anzeigepflicht im Rahmen einer Erweiterung des § 67 AMG an. (Einer Erlaubnis nach \r\nAbsatz 1 bedarf nicht…) 2a) die Apotheke oder nuklearmedizinische Einrichtung für die in Artikel 61 \r\nAbsatz 5 der Verordnung (EU) Nr. 536/2014 genannten Tätigkeiten, (…)). In § 13 Abs. 2Nr 2a AMG \r\nwird nach dem Wort “Apotheke“ ergänzt „oder nuklearmedizinische Einrichtungen“ Der geänderte \r\nWortlaut ist dann: „Einer Erlaubnis nach Absatz 1 bedarf nicht […] 2a) die Apotheke oder \r\nnuklearmedizinische Einrichtung für die in Artikel 61 Absatz 5 der Verordnung (EU) Nr. 536/2014 \r\ngenannten Tätigkeiten […]. \r\n\r\n \r\n\r\n \r\n\r\nNIS als Off-label Use-Studien \r\n\r\n \r\n\r\nOff-label Use-Studien als Form nichtinterventioneller Studien (NIS) sollten wie im EU-Nachbarland \r\nÖsterreich gesetzlich zugelassen werden. Dort hat man auf Grundlage der EU-Verordnung 536/2014 \r\nin einem Leitfaden des Bundesministeriums für Gesundheit und des entsprechenden Bundesamtes \r\ndie Weichen für die legale Durchführung solcher Studien bereits gestellt. \r\n\r\n \r\n\r\n \r\n\r\nGedanken zur Optimierung der datenschutzrechtlichen Situation der klinischen Forschung in \r\nDeutschland \r\n\r\n \r\n\r\n• Entfall der datenschutzrechtliche Einwilligungserfordernis und „Aufweichung“ des \r\nPersonenbezugs von pseudonymisierten Studiendaten im Anwendungsbereich des AMG \r\n\r\n\r\nEs könnte die datenschutzrechtliche Einwilligungserfordernis aus dem AMG entfernt werden, um sich \r\ndiesbezüglich den Papieren der Europäischen Kommission (angehängt, Seite 5 ff) und des EDPB von \r\n2019 und dem Spanischen Pharma-CoC anzuschließen, die ja eine DSGVO Einwilligung als eher \r\nungeeignete Rechtsgrundlage zur Durchführung einer klinischen Studie ansehen? Derzeit müssen sich \r\nMitgliedsfirmen leider mit einer deutlichen Zunahme an Sponsoren auseinandersetzen, für die es \r\nsehr schwierig ist, eine DSGVO Einwilligung in einer GCP-Einwilligungserklärung unterzubringen. Da \r\n\r\n\f\r\n(1) Ergänzend zu Artikel 29 der Verordnung (EU) Nr. 536/2014 gelten für die Einwilligung der \r\nbetroffenen Person des Prüfungsteilnehmers oder, falls dieser nicht in der Lage ist, eine \r\nEinwilligung nach Aufklärung zu erteilen, ihres dessen gesetzlichen Vertreters die \r\nVorgaben nach den Absätzen 2 bis 5. \r\n(2) Die betroffene Person Der Prüfungsteilnehmer oder, falls dieser nicht in der Lage ist, eine \r\nEinwilligung nach Aufklärung zu erteilen, ihr dessen gesetzlicher Vertreter ist durch einen \r\nPrüfer, der Arzt oder, bei einer zahnmedizinischen Prüfung, Zahnarzt ist, oder durch ein \r\nMitglied des Prüfungsteams, das Arzt oder, bei einer zahnmedizinischen Prüfung, \r\nZahnarzt ist, im Rahmen des Gesprächs nach Artikel 29 Absatz 2 Buchstabe c der \r\nVerordnung (EU) Nr. 536/2014 aufzuklären. \r\n(3) Eine klinische Prüfung darf bei einem Minderjährigen, der in der Lage ist, das Wesen, die \r\nBedeutung und die Tragweite der klinischen Prüfung zu erkennen und seinen Willen \r\nhiernach auszurichten, nur durchgeführt werden, wenn auch seine schriftliche \r\nEinwilligung nach Aufklärung gemäß Artikel 29 der Verordnung (EU) Nr. 536/2014 \r\nzusätzlich zu der schriftlichen Einwilligung, die sein gesetzlicher Vertreter nach \r\nAufklärung erteilt hat, vorliegt. Erklärt ein Minderjähriger, der nicht in der Lage ist, \r\nWesen, Bedeutung und Tragweite der klinischen Prüfung zu erkennen und seinen Willen \r\nhiernach auszurichten, nicht an der klinischen Prüfung teilnehmen zu wollen, oder bringt \r\ner dies in sonstiger Weise zum Ausdruck, so gilt dies als ausdrücklicher Wunsch im Sinne \r\ndes Artikels 31 Absatz 1 Buchstabe c der Verordnung (EU) Nr. 536/2014. \r\n(4) Eine klinische Prüfung mit einer Person, die nicht in der Lage ist, Wesen, Bedeutung und \r\nTragweite der klinischen Prüfung zu erkennen und ihren Willen hiernach auszurichten, \r\ndarf nur durchgeführt werden, wenn \r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\ndie Mehrzahl der EU-Mitgliedsstaaten keine DSGVO Einwilligung mehr verlangen, wäre es doch \r\nangezeigt, hier nicht wieder einen Standortnachteil für Deutschland beizubehalten. \r\n\r\n \r\n\r\nVielleicht wäre es auch noch möglich, den relativen Personenbezug im AMG unterzubringen? \r\n\r\n \r\n\r\nDarüber hinaus könnte man auch gleich den Begriff „betroffene Person“ durch „Prüfungsteilnehmer“ \r\nersetzen (wie bereits in der CTR geschehen). \r\n\r\n \r\n\r\n§ 40b Besondere Voraussetzungen für die klinische Prüfung \r\n\r\n1. die Voraussetzungen des Artikels 31 Absatz 1 der Verordnung (EU) Nr. 536/2014 und \r\n2. die Voraussetzungen des Artikels 31 Absatz 3 der Verordnung (EU) Nr. 536/2014 \r\n\r\n\r\nvorliegen. \r\n\r\nErklärt eine Person, die nicht in der Lage ist, Wesen, Bedeutung und Tragweite der klinischen Prüfung \r\nzu erkennen und ihren Willen hiernach auszurichten, nicht an der klinischen Prüfung teilnehmen zu \r\nwollen, oder bringt sie dies in sonstiger Weise zum Ausdruck, so gilt dies als ausdrücklicher Wunsch \r\nim Sinne des Artikels 31 Absatz 1 Buchstabe c der Verordnung (EU) Nr. 536/2014. Bei einer \r\nvolljährigen Person, die nicht in der Lage ist, Wesen, Bedeutung und Tragweite der klinischen Prüfung \r\nzu erkennen und ihren Willen hiernach auszurichten, darf eine klinische Prüfung im Sinne des Artikels \r\n31 Absatz 1 Buchstabe g Ziffer ii der Verordnung (EU) Nr. 536/2014, die ausschließlich einen Nutzen \r\nfür die repräsentierte Bevölkerungsgruppe, zu der die betroffene Person der Prüfungsteilnehmer \r\ngehört, zur Folge haben wird (gruppennützige klinische Prüfung), nur durchgeführt werden, soweit \r\n\r\n\f\r\ndie betroffene Person der Prüfungsteilnehmer als einwilligungsfähige volljährige Person für den Fall \r\nihrer seiner Einwilligungsunfähigkeit schriftlich nach ärztlicher Aufklärung festgelegt hat, dass sie er in \r\nbestimmte, zum Zeitpunkt der Festlegung noch nicht unmittelbar bevorstehende gruppennützige \r\nklinische Prüfungen einwilligt. Der Betreuer prüft, ob diese Festlegungen auf die aktuelle Situation \r\nzutreffen. Die Erklärung kann jederzeit formlos widerrufen werden. § 1827 Absatz 1, 4 und 5 des \r\nBürgerlichen Gesetzbuches gilt im Übrigen entsprechend. Die betroffene Person Der \r\nPrüfungsteilnehmer ist über sämtliche für die Einwilligung wesentlichen Umstände aufzuklären. Dazu \r\ngehören insbesondere die Aufklärung über das Wesen, die Ziele, den Nutzen, die Folgen, die Risiken \r\nund die Nachteile klinischer Prüfungen, die unter den Bedingungen des Artikels 31 der Verordnung \r\n(EU) Nr. 536/2014 stattfinden, sowie die in Artikel 29 Absatz 2 Buchstabe a Ziffer ii und iv der \r\nVerordnung (EU) Nr. 536/2014 angeführten Inhalte. Bei Minderjährigen, für die nach Erreichen der \r\nVolljährigkeit Satz 1 gelten würde, darf eine solche gruppennützige klinische Prüfung nicht \r\ndurchgeführt werden. \r\n\r\n(5) Eine klinische Prüfung darf in Notfällen nur durchgeführt werden, wenn die \r\nVoraussetzungen des Artikels 35 der Verordnung (EU) Nr. 536/2014 vorliegen. \r\n(6) Die betroffene Person oder, falls diese nicht in der Lage ist, eine Einwilligung nach \r\nAufklärung zu erteilen, ihr gesetzlicher Vertreter muss ausdrücklich und entweder \r\nschriftlich oder elektronisch in die Verarbeitung von personenbezogenen Daten, \r\ninsbesondere von Gesundheitsdaten, einwilligen. Sie Der Prüfungsteilnehmer und \r\ngegebenenfalls dessen gesetzlicher Vertreter ist über Rechtsgrundlage, Zweck und \r\nUmfang der Verarbeitung dieser von personenbezogenen Daten, insbesondere von \r\nGesundheitsdaten, aufzuklären. Sie Der Prüfungsteilnehmer und gegebenenfalls dessen \r\ngesetzlicher Vertreter ist insbesondere darüber zu informieren, dass \r\n1. die erhobenen Daten, soweit erforderlich, \r\na) zur Einsichtnahme durch die Überwachungsbehörde oder Beauftragte des \r\nSponsors zur Überprüfung der ordnungsgemäßen Durchführung der \r\nklinischen Prüfung bereitgehalten werden, \r\nb) pseudonymisiert an den Sponsor oder eine von diesem beauftragte Stelle \r\nzum Zwecke der wissenschaftlichen Auswertung weitergegeben werden, \r\nc) im Fall eines Antrags auf Zulassung pseudonymisiert an den Antragsteller und \r\ndie für die Zulassung zuständige Behörde weitergegeben werden, \r\nd) im Fall unerwünschter Ereignisse und schwerwiegender unerwünschter \r\nEreignisse nach Artikel 41 Absatz 1, 2 und 4 der Verordnung (EU) Nr. \r\n536/2014 pseudonymisiert vom Prüfer an den Sponsor weitergegeben \r\nwerden, \r\ne) im Fall mutmaßlicher unerwarteter schwerwiegender Nebenwirkungen nach \r\nArtikel 42 der Verordnung (EU) Nr. 536/2014 pseudonymisiert vom Sponsor \r\nan die Datenbank nach Artikel 40 Absatz 1 der Verordnung (EU) Nr. 536/2014 \r\nweitergegeben werden, \r\nf) im Fall unerwarteter Ereignisse nach Artikel 53 Absatz 1 der Verordnung (EU) \r\nNr. 536/2014 pseudonymisiert vom Sponsor an das EU-Portal weitergegeben \r\nwerden, \r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\f\r\n2. im Fall eines Widerrufs der nach Satz 1 und Absatz 1 erklärten Einwilligungen die bis \r\nzu diesem Zeitpunkt gespeicherten Daten weiterhin verarbeitet werden dürfen, \r\nsoweit dies erforderlich ist, um \r\na) Wirkungen des zu prüfenden Arzneimittels festzustellen, \r\nb) sicherzustellen, dass schutzwürdige Interessen der betroffenen Person des \r\nPrüfungsteilnehmers nicht beeinträchtigt werden, \r\nc) der Pflicht zur Vorlage vollständiger Zulassungsunterlagen zu genügen, \r\n\r\n\r\n\r\n3. die Daten bei Prüfer und Sponsor für die aufgrund des Artikels 58 Unterabsatz 1 der \r\nVerordnung (EU) Nr. 536/2014 bestimmte Frist gespeichert werden. \r\n(7) Die Kontaktstelle im Sinne des Artikels 28 Absatz 1 Buchstabe g der Verordnung (EU) Nr. \r\n536/2014 ist bei der nach § 77 zuständigen Bundesoberbehörde einzurichten. \r\n\r\n\r\n \r\n\r\n \r\n\r\n§ 42a Datenschutz \r\n\r\nPersonenbezogene Daten Die erhobenen Daten sind vor ihrer Übermittlung nach Artikel 41 Absatz 2 \r\nund 4 der Verordnung (EU) Nr. 536/2014 durch den Prüfer oder nach Artikel 42 oder Artikel 53 Absatz \r\n1 der Verordnung (EU) Nr. 536/2014 durch den Sponsor unter Verwendung des Identifizierungscodes \r\ndes Prüfungsteilnehmers betroffenen Person gemäß Artikel 89 Absatz 1 der Verordnung (EU) Nr. \r\n679/2016 dergestalt zu pseudonymisieren, das hiernach nur der Prüfer, nicht aber der Empfänger der \r\npseudonymisierten Daten, diese Daten wieder der Identität des Prüfungsteilnehmers zuordnen kann. \r\n\r\n \r\n\r\n\f\r\n"},"recipientGroups":[{"recipients":{"parliament":[{"code":"RG_BT_MEMBERS_OF_PARLIAMENT","de":"Mitglieder des Bundestages","en":"Members of parliament"}],"federalGovernment":[]},"sendingDate":"2024-04-02"}]},{"regulatoryProjectNumber":"RV0014517","regulatoryProjectTitle":"Reform der Arzneimittelregulierung und Stärkung des Pharmatsandorts Bayern","pdfUrl":"https://www.lobbyregister.bundestag.de/media/98/26/690914/Stellungnahme-Gutachten-SG2601290011.pdf","pdfPageCount":14,"text":{"copyrightAcknowledgement":"Die grundlegenden Stellungnahmen und Gutachten können urheberrechtlich geschützte Werke enthalten. Eine Nutzung ist nur im urheberrechtlich zulässigen Rahmen erlaubt.","text":"AMNOG 2.0 für Orphan Drugs und ATMPs\r\n1. Hoffnung durch Innovation – Warum Orphan Drugs und ATMPs eine neue Bewertungsperspektive brauchen \r\n1.1 Einleitung und Aufbau des Papiers\r\nDieses Positionspapier dient der Analyse der strukturellen und regulatorischen Herausforderungen, denen sich Orphan Drugs und Advanced Therapy Medicinal Products (ATMPs) im Rahmen des deutschen AMNOG-Systems gegenübersehen. Ziel ist es, Reformvorschläge zu entwickeln, die medizinischen Fortschritt, Versorgungsgerechtigkeit und wirtschaftliche Tragfähigkeit vereinen. \r\n1. Kapitel 1 führt in die Thematik ein, definiert beide Arzneimittelklassen, grenzt sie von anderen Wirkstoffen ab und zeigt ihre Überschneidungen wie Unterschiede auf. \r\n2. Kapitel 2 untersucht spezifische Schwächen der Nutzenbewertung von Orphan Drugs, insbesondere methodische Hürden, fehlende Vergleichstherapien und eingeschränkten Zugang zu Versorgungsdaten.\r\n3. Kapitel 3 beleuchtet die besonderen Herausforderungen bei der Bewertung von ATMPs, darunter komplexe Herstellungsprozesse, Einmaltherapiecharakter und limitierte Langzeitevidenz.\r\n4. Kapitel 4 identifiziert strukturelle Überschneidungen beider Gruppen und formuliert gemeinsame Reformvorschläge, wie etwa die Anerkennung besonderer Therapiesituationen, die Flexibilisierung methodischer Anforderungen und die stärkere Nutzung von Real-World-Daten.\r\n5. Kapitel 5 analysiert Fehlanreize in der Preisregulierung, darunter innovationshemmende Leitplanken, den pauschalen Kombinationsabschlag und die abgesenkte Umsatzschwelle. Es wird aufgezeigt, wie diese Mechanismen die Markteinführung innovativer Therapien behindern und die Versorgungssicherheit gefährden können.\r\n6. Kapitel 6 diskutiert Reformansätze für die Erstattungsverhandlungen bei ATMPs. Im Mittelpunkt stehen leistungsorientierte Vergütungsmodelle wie Pay for Performance, deren rechtliche, methodische und ethische Rahmenbedingungen sowie deren Implementierung in die Regelversorgung.\r\n7. Kapitel 7 setzt sich kritisch mit den kostenbasierten Preisbildungsmodellen und Interimspreisen auseinander, stellt mit dem Konzept des Fair-Pricing-Calculators einen alternativen, transparenten Orientierungsrahmen vor und begründet, weshalb differenzierte, leistungsorientierte Ansätze der geeignete Weg sind, um Versorgungsrealität, Innovationsförderung und Systemstabilität in Einklang zu bringen.\r\nDer Aufbau des Papiers folgt einer klaren Argumentationslinie. Von der grundlegenden Einordnung der Arzneimittelklassen über die Analyse spezifischer Bewertungs- und Preisbildungsprobleme bis hin zu konkreten, umsetzbaren Reformvorschlägen.\r\n\r\n\r\n\r\n1.2 Definition und Zielsetzung\r\nOrphan Drugs und Advanced Therapy Medicinal Products (ATMPs) repräsentieren zwei Arzneimittel-klassen, die zentrale Herausforderungen an das bestehende System der Nutzenbewertung stellen. Beide Gruppen zielen auf die Behandlung schwerwiegender, bislang unzureichend therapierbarer Erkrankungen ab, unterscheiden sich jedoch in ihrer Klassifikationslogik, regulatorischer Struktur und technologischer Komplexität. Zwar überschneiden sich beide Gruppen derzeit häufig – ein Großteil der ATMPs verfügt aktuell auch über eine Orphan Drug Designation – jedoch ist die Beziehung nicht wechselseitig: Viele Orphan Drugs sind keine ATMPs und es existieren ATMPs ohne Orphan-Status. Dies verdeutlicht, dass beide Gruppen zwar eng miteinander verwandt sind, sich jedoch sowohl vom übrigen Arzneimittelmarkt als auch – in Teilen – voneinander unterscheiden.\r\n\r\n\r\n\r\nOrphan Drugs sind Arzneimittel zur Behandlung seltener Erkrankungen, von denen in der Europäischen Union nicht mehr als 5 von 10.000 Personen betroffen sind. Ziel auf europa- und bundespolitischer Ebene ist es, therapeutische Optionen für Patientengruppen zu schaffen, für die bisher keine oder nur unzureichende Behandlungsansätze existieren. Um die mit der Entwicklung dieser Medikamente verbundenen wirtschaftlichen Risiken zu kompensieren, bestehen daher spezifische regulatorische Anreize und wissenschaftliche Unterstützung durch die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA).\r\nAdvanced Therapy Medicinal Products umfassen innovative biotechnologische Arzneimittel auf Basis von Gen-, Zell- oder Gewebetherapien. Sie zeichnen sich häufig durch einen personalisierten Therapieeinsatz aus und adressieren bislang größtenteils therapieresistente oder therapielose Krankheitsbilder – bis hin zu potenziell kurativen Behandlungsansätzen. Zu den ATMPs zählen insbesondere Gentherapeutika, somatische Zelltherapien sowie biotechnologisch bearbeitete Gewebeprodukte. Ihre hochkomplexe Entwicklung und Herstellung erfordern ein hohes Maß an wissenschaftlicher Spezialisierung, regulatorischer Steuerung und logistischer Koordination, insbesondere bei dezentralen, kliniknahen Anwendungen.\r\n\r\n\r\n1.3 Abgrenzung zu anderen Arzneimitteln\r\nDie zentralen Unterschiede zwischen Orphan Drugs, ATMPs und anderen Arzneimitteln umfassen verschiedene Kriterien, darunter Patientengruppen, Entwicklungsaufwand, regulatorische Anforderungen, Marktbedingungen und Kostenstruktur.\r\nAndere Arzneimittel adressieren typischerweise größere, breiter definierte Patientenkollektive mit prävalenten Erkrankungen. Demgegenüber zielen Orphan Drugs auf kleine, klar abgegrenzte Populationen mit seltenen Krankheitsbildern. ATMPs wiederum werden definiert über das Herstellungsverfahren, nicht nach der Größe einer Patientengruppe.\r\nAuch in der Entwicklung und Evidenzgenerierung offenbaren sich diverse Unterschiede. Während andere Arzneimittel auf standardisierten Studienprotokollen mit breiter Datenbasis beruhen, ist die Entwicklung von Orphan Drugs – aufgrund der limitierten Fallzahlen in Kombination mit der Schwere der Erkrankung – mit methodischen Einschränkungen konfrontiert. Bei ATMPs stellen insbesondere der Einmaltherapiecharakter (z.?B. bei Gentherapien), potenziell langfristige Wirkungen sowie ethische und praktische Herausforderungen – etwa das Fehlen zumutbarer Placebokontrollen bei invasiven oder irreversiblen Eingriffen – erhebliche Hürden für die klassische Evidenzgenerierung dar. Studien müssen häufig über lange Zeiträume hinweg geplant werden, ohne dass valide Endpunkte etabliert sind. Die Folge ist eine strukturell erschwerte Nutzendokumentation im Rahmen konventioneller Studiendesigns.\r\nGleichermaßen ergibt sich auf regulatorischer Ebene eine klare Differenzierung. Während andere Arzneimittel sowohl durch nationale als auch durch zentrale Zulassungsverfahren in Verkehr gebracht werden können, ist neben rekombinant hergestellten Arzneimitteln sowie Arzneimitteln gegen bestimmte Erkrankungen wie z.B. HIV für Orphan Drugs und ATMPs eine zentralisierte Zulassung durch die EMA verpflichtend. ATMPs unterliegen darüber hinaus einem zusätzlichen Bewertungsprozess durch das Committee for Advanced Therapies (CAT), welches eine vertiefte wissenschaftliche Auswertung unter Berücksichtigung der spezifischen Charakteristika dieser Produktgruppe vornimmt.\r\nIm Hinblick auf den Marktzugang differenzieren sich die Arzneimittelklassen durch die ihnen jeweils zugewiesenen Anreizstrukturen. Für Orphan Drugs existieren gezielte regulatorische Anreize, wie eine zehnjährige Marktexklusivität, methodisch-wissenschaftliche Unterstützung sowie reduzierte Gebühren im Zulassungsverfahren. Diese Maßnahmen tragen dazu bei, ökonomische Risiken bei Investitionen in der Forschung und Entwicklung für Hersteller zu entschärfen. ATMPs sind zusätzlich durch Mechanismen wie die „Hospital Exemption“ oder zukünftige Registerpflichten gekennzeichnet, wobei bislang eher strukturelle Herausforderungen als finanzielle Anreize im Vordergrund stehen. Andere Arzneimittel unterliegen dem regulären marktwirtschaftlichen Umfeld ohne vergleichbare Fördermechanismen.\r\n1.4 Gezielter Vergleich: Orphan Drugs vs. ATMPs\r\nTrotz gewisser Überschneidungen hinsichtlich der Zielsetzung, unterscheiden sich Orphan Drugs und ATMPs in ihrer konzeptionellen und regulatorischen Ausrichtung fundamental. \r\nWährend non-ATMP Orphan Drugs auf Basis ihrer Indikation, und damit über die epidemiologische Seltenheit und Schwere einer Erkrankung, definiert werden, erfolgt die Klassifikation von ATMPs primär über das zugrundeliegende therapeutische Wirkprinzip – unabhängig von der Krankheitsprävalenz. Diese systematische Differenz bildet sich auch auf regulatorischer Ebene ab. Zwar unterliegen beide Arzneimittelgruppen der zentralen Zulassung durch die EMA, bei ATMPs ist indes zusätzlich das CAT eingebunden. Für Orphan Drugs gibt es analog das Committee for Orphan Medicinal Products (COMP). Darüber hinaus unterliegen ATMPs seit Anfang 2025 mit dem europäischen Health Technology Assessment (EU-HTA) einem zusätzlichen Bewertungsrahmen, der eine verstärkte Verzahnung mit dem Arzneimittelmarktneuordnungsgesetz (AMNOG) impliziert. \r\nAuch in der Versorgungslogistik bestehen deutliche Unterschiede. Während Orphan Drugs typischerweise zentral produziert werden, erfordert die patientenindividuelle Herstellung vieler ATMPs – insbesondere autologer Zelltherapien – komplexe Strukturen mit entsprechend höheren Anforderungen an Transport, Lagerung und Qualitätssicherung.\r\nFür Orphan Drugs gilt der Zusatznutzen als belegt. In Deutschland ist per Gesetz geregelt, dass ein Zusatznutzen nur bis zu einer Umsatzgrenze von 30 Mio. € vorliegt. Hingegen existieren bislang für ATMPs keine adäquaten Sonderregelungen, sofern sie keinen Orphan Drug-Status besitzen. Schließlich ist zu berücksichtigen, dass Arzneimittel beiden Kategorien gleichermaßen zugeordnet werden können – etwa, wenn eine Gentherapie zur Behandlung einer seltenen Erkrankung eingesetzt wird. In solchen Fällen überschneiden sich die regulatorischen und methodischen Herausforderungen, was die Notwendigkeit eines kohärenten, übergreifenden Bewertungsrahmens nochmals unterstreicht. \r\n2. Reformbedarf zur Nutzenbewertung von Orphan Drugs: Berücksichtigung besonderer Therapiesituationen und evidenzbasierter Flexibilität\r\nDas AMNOG-Verfahren ist seit 2011 das zentrale Instrument der frühen Nutzenbewertung und Preisbildung für neue Arzneimittel in Deutschland. Es wurde entwickelt, um Innovation, Evidenzbasierung und Wirtschaftlichkeit in Einklang zu bringen. Während dieses System bei anderen Wirkstoffen gut etabliert ist, offenbaren die Regelungen für hochspezialisierte Arzneimittel wie Orphan Drugs und ATMPs strukturelle Schwächen. Zwar haben Orphan Drugs mit Markteintritt im Bewertungsprozess in Deutschland automatisch einen Zusatznutzen, der aber oftmals nicht quantifiziert wird. Das spiegelt sich in der Bewertungspraxis des G-BA insofern wider, als etablierte Standards wie randomisierte kontrollierte Studien (RCTs) und Vergleiche mit einer zweckmäßigen Vergleichstherapie (zVT) den realen Gegebenheiten dieser Produktgruppen häufig nicht gerecht werden. Daraus ergibt sich ein wachsender Reformbedarf.\r\nDer Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) akzeptiert Abweichungen von der höchsten Evidenzstufe nur in begründeten Ausnahmefällen. Das ist vor allem für die Verfahren wegen Überschreitens der Umsatzschwelle relevant. In der Praxis führt dies dazu, dass selbst wirksame und unter Umständen bereits klinisch etablierte Therapien im Bewertungsverfahren schlechter abschneiden. Auch die Tatsache, dass für viele dieser Erkrankungen keine adäquate Therapieoption existiert, erschwert den Vergleich mit einer zVT und zieht in der Regel „best supportive care“ als Vergleichsmaßstab heran. \r\nDarüber hinaus zeigt sich, dass der spezifische medizinische Bedarf bei seltenen Erkrankungen sowie der hohe Stellenwert dieser Therapien für die klinische Versorgung bislang nicht systematisch in der Nutzenbewertung berücksichtigt wird. Auch der Zugang zu belastbaren Versorgungsdaten – etwa aus Registern – ist derzeit stark eingeschränkt oder gar nicht gegeben, obwohl solche Daten gerade bei kleinen Kollektiven besonders relevant wären. Zudem zeigt sich in den Bewertungsverfahren eine fehlende Akzeptanz solcher Daten.\r\n3. Zusätzlicher Reformbedarf zur Nutzenbewertung bei ATMP\r\nAuch ATMPs stellen die Logik des AMNOG-Verfahrens zunehmend infrage. Die derzeitige Nutzenbewertung ist primär auf Arzneimittel mit kontinuierlicher Anwendung, standardisierten Vergleichstherapien und klassischen Endpunkten ausgelegt. Während im Rahmen der europäischen Zulassung ATMP mit ihren Besonderheiten berücksichtigt werden, ist dies bei der Nutzenbewertung in Deutschland nur eingeschränkt der Fall.\r\nHinzu kommt, dass die Preisbildung für ATMPs vor besonderen Herausforderungen steht. Hohe Einmalkosten und outcome-bezogene Unsicherheiten erschweren die Festlegung eines angemessenen Erstattungsbetrags. Gleichzeitig fehlt es im bisherigen System an geeigneten Mechanismen zur Risikoteilung zwischen Herstellern und Kostenträgern. Auch die langfristige Erfassung von Therapieerfolgen über Registerdaten ist bislang methodisch und infrastrukturell nicht ausreichend verankert.\r\n4. Überschneidungen: Reformbedarf mit Relevanz für beide Arzneimittel-gruppen\r\nObwohl Orphan Drugs und ATMPs grundsätzlich unterschiedliche Klassifikationslogiken aufweisen, überschneiden sich ihre Versorgungsrealitäten in der Praxis häufig – nicht zuletzt deshalb, weil viele ATMPs zugleich den Orphan-Status tragen. Beide Gruppen stehen exemplarisch für Arzneimittel mit hoher medizinischer Relevanz, aber eingeschränkter Evidenzgenerierbarkeit. Die gemeinsamen Herausforderungen im AMNOG-Verfahren verdeutlichen, dass es nicht nur punktueller Anpassungen, sondern einer grundsätzlichen Reform der Bewertungslogik bedarf. Im Zentrum stehen dabei folgende Reformvorschläge:\r\n* Anerkennung besonderer Therapiesituationen: Falls aufgrund methodischer oder ethischer Gründe keine RCTs vorgelegt werden können, sollte ein formales Verfahren etabliert werden, mit dem der G-BA auf Antrag feststellt, ob eine besondere Therapiesituation vorliegt. In solchen Fällen muss die Nutzenbewertung von den regulären Anforderungen abweichen können – insbesondere im Hinblick auf den Verzicht von RCTs und die stärkere Berücksichtigung alternativer Evidenzformen (z.?B. einarmige Studien, historische Vergleichsdaten, MAICs, synthetische Kontrollarme, Registerdaten).\r\n* Darüber hinaus sollte die methodische Bewertung von Surrogatparametern flexibilisiert werden. In Situationen, in denen valide Endpunkte wie Gesamtüberleben oder Morbidität aus zeitlichen oder ethischen Gründen nicht messbar sind, muss die Anerkennung von prädiktiv validierten Surrogatendpunkten – etwa Biomarker, molekulare Response Kriterien oder funktionelle Scores – möglich sein. Internationale Zulassungsbehörden wie die EMA oder das britische NICE haben hierfür bereits etablierte Verfahren, auf deren Methodenkataloge zurückgegriffen werden kann.\r\n* Stärkung der Versorgungsrelevanz als Bewertungskriterium: Der tatsächliche Stellenwert eines Arzneimittels in der klinischen Praxis – etwa bei fehlenden Therapiealternativen oder hohem ungedeckten medizinischen Bedarf – sollte systematisch in die Nutzenbewertung einfließen. Arzneimittel, die sich bereits als Therapiestandard etabliert haben, dürfen nicht aufgrund fehlender Evidenz aus formalen Gründen negativ bewertet werden. Die Versorgungsrelevanz bei der Preisbildung sollte explizit berücksichtigt werden, wenn es einen nicht belegten Zusatznutzen gibt.\r\n* Integration von Real-World-Daten: Die Berücksichtigung von Versorgungsdaten – etwa aus Registern oder dem zukünftigen ATMP-Register – muss ausgebaut und methodisch akzeptiert werden. Solche Daten können helfen, Evidenzlücken zu schließen und Therapieeffekte im Versorgungsalltag abzubilden.\r\n5. Fehlanreize im AMNOG: Preisregulierung als Innovationsbarriere bei Orphan Drugs\r\n5.1 Gefährdung der Versorgung – Abschaffung innovationsfeindlicher Leitplanken\r\nEin wesentlicher Hemmschuh für die marktwirtschaftliche Bewertung von Orphan Drugs ist die 2022 im Zuge des GKV-Finanzstabilisierungsgesetztes (GKV-FinStG) eingeführte „Leitplankenregelung“ im Rahmen der Erstattungsbetragsverhandlung nach § 130b SGB V. Dabei gilt Folgendes: Wird für ein Arzneimittel kein Zusatznutzen festgestellt oder gilt der Zusatznutzen als nicht belegt oder nicht quantifizierbar, ist der Erstattungsbetrag grundsätzlich so zu bemessen, dass keine höheren Jahrestherapiekosten entstehen als für die vom G-BA festgelegte zVT. Wird bei einem Arzneimittel ohne festgestellten Zusatznutzen eine patent- oder unterlagengeschützte Vergleichstherapie herangezogen und ist das Arzneimittel keiner Festbetragsgruppe zugeordnet, sind Jahrestherapiekosten zu vereinbaren, die mindestens zehn Prozent unterhalb der Kosten der Vergleichstherapie liegen. Ist die zVT nicht mehr patent- oder unterlagengeschützt, darf der Erstattungsbetrag die Kosten der Vergleichstherapie nicht überschreiten. Liegt ein geringer oder nicht quantifizierbarer Zusatznutzen vor und ist die Vergleichstherapie patentgeschützt, gilt ebenfalls eine Preisobergrenze in Höhe der Jahrestherapiekosten der Vergleichstherapie. Wird ein patentgeschütztes Arzneimittel, das nicht der Nutzenbewertung nach § 35a SGB V unterliegt, als Vergleichstherapie herangezogen, ist auf dessen Jahrestherapiekosten ein Abschlag von 15 Prozent anzusetzen.\r\nFür Orphan Drugs entfalten diese Leitplanken zwar nicht unmittelbar Wirkung, greifen jedoch ab dem Zeitpunkt, zu dem der Jahresumsatz des betreffenden Arzneimittels den Schwellenwert von 30 Mio. Euro überschreitet. Erst dann entfällt die Bewertungssystematik durch den G-BA für Orphan Drugs, und es erfolgt eine vollumfängliche Nutzenbewertung – einschließlich der Anwendung üblicherweise angewandter Evidenzstandards, wie sie auch für andere Arzneimittel gelten. Diese faktische Gleichstellung verkennt jedoch die strukturellen Unterschiede in der Evidenzgenerierung: Orphan Drugs operieren aufgrund seltener Zielpopulationen, ethischer Restriktionen und begrenzter Studienlage regelmäßig unter erschwerten Bedingungen, was die Erbringung belastbarer RCT-Evidenz in vielen Fällen kaum realisierbar macht. Gerade bei seltenen Erkrankungen existiert häufig keine oder nur eine rudimentäre Vergleichstherapie. Die zVT entspricht in solchen Fällen oftmals der „best supportive care“. Die Wertschöpfung durch die erstmalige therapeutische Verfügbarkeit wird in dieser Konstellation systematisch entwertet, da ein quantitativer Zusatznutzen mangels RCT-Evidenz häufig nicht anerkannt wird.\r\nDiese strikte Preislogik konterkariert das ursprüngliche Ziel des AMNOG, nämlich eine nutzenbasierte Preisbildung unter Berücksichtigung des medizinischen Fortschritts. Gerade bei Arzneimitteln mit hohem medizinischem Bedarf und limitierter Evidenzbasis – wie es typischerweise bei Orphan Drugs der Fall ist – bedarf es eines flexiblen, kontextsensiblen Rahmens. Falls es bei Orphan Drugs zur Anwendung von Leitplanken kommt, erzeugen sie nicht nur massive wirtschaftliche Unsicherheit für Hersteller, sondern gefährden durch innovationsfeindliche Anreizstrukturen die Markteinführung und Versorgung der Patient:innen. \r\nDaher fordern zahlreiche Fachgesellschaften und Branchenakteure die vollständige Abschaffung der „Leitplanken“. Nur durch die Rückkehr zu einer echten nutzenbasierten Verhandlungspraxis lässt sich der Zugang zu dringend benötigten Therapien aufrechterhalten. Diese Maßnahme wäre zugleich ein starkes Signal für den Forschungsstandort Deutschland und für die regulatorische Kohärenz in Bezug auf die europäische Orphan Drug-Verordnung.\r\n5.2 Kombinationsabschlag als Innovationshemmnis – Notwendigkeit zur Abschaffung\r\nEin gravierender Systemfehler im aktuellen AMNOG-Verfahren stellt der im GKV-FinStG eingeführte pauschale Kombinationsabschlag dar. Demnach wird ein Preisabschlag von bis zu 20 Prozent auf den Erstattungsbetrag eines neuen Arzneimittels wirksam, wenn dieses im Rahmen einer Kombinationstherapie mit einem weiteren Wirkstoff angewendet wird, für den kein erheblicher oder beträchtlicher Zusatznutzen festgestellt wurde. \r\nKommt es im Rahmen der AMNOG Bewertung zu einem statistischen Fehler zweiter Art (ß-Fehler) – also der fälschlichen Annahme, dass kein erheblicher Zusatznutzen vorliegt, obwohl dieser tatsächlich besteht – greift der Kombinationsabschlag auch bei eigentlich hochinnovativen Therapien. In diesen Fällen führt die Rabattsystematik dazu, dass selbst klinisch hochrelevante Kombinationstherapien in ihrer wirtschaftlichen Bewertung systematisch unter den Kosten bereits etablierter Monotherapien liegen können, obwohl der neue Wirkstoff die Hauptwirkung innerhalb der Kombination trägt. Diese mechanistische Rabattsystematik führt dazu, dass selbst hochinnovative Kombinationstherapien mit nachgewiesenem Zusatznutzen in ihrer wirtschaftlichen Bewertung systematisch unter den Kosten bereits etablierter Monotherapien liegen können. Der daraus resultierende wirtschaftliche Druck ist insbesondere für forschende pharmazeutische Unternehmen, die in kleinteilige Indikationen oder komplexe Wirkstoffkombinationen investieren, ein erheblicher Standortnachteil.\r\nAufgrund der Komplexität und Seltenheit der adressierten Erkrankungen werden Orphan Drugs häufig in Kombination mit unterstützenden Therapien oder symptomlindernden Substanzen verabreicht. In vielen Fällen stellen Orphan Drugs dabei die erste und einzige kausale Therapieoption dar, während die Begleitmedikation nur eine ergänzende supportive Funktion erfüllt. Der pauschale Abschlag reduziert dennoch den Erstattungsbetrag des innovativen Wirkstoffs, unabhängig davon, ob dieser die Hauptwirkung der Therapie trägt.\r\nDiese Mechanik ist gleich in mehrfacher Hinsicht problematisch:\r\n* Versorgungsrealität verfehlt: In der klinischen Praxis sind Kombinationstherapien bei seltenen Erkrankungen häufig nicht nur unvermeidlich, sondern medizinisch sinnvoll. Der regulatorische Automatismus ignoriert die Rolle des neuen Arzneimittels innerhalb der Kombination und reduziert pauschal dessen Vergütung.\r\n* Preisdruck auf kleinen Märkten: Orphan Drugs operieren auf kleinen Patientenpopulationen mit geringen Stückzahlen. Jeder prozentuale Abschlag hat daher überproportionale Auswirkungen auf die Wirtschaftlichkeit. Das unterminiert insbesondere jene Wirkstoffe, die durch jahrelange Forschung für Nischenindikationen entwickelt wurden.\r\n* Gefahr des Marktaustritts/Gefahr des ausbleibenden Markteintritts: In Kombination mit weiteren regulativen Instrumenten – wie der Absenkung der Umsatzschwelle für Orphan Drugs oder der Leitplankenregelung – kann der Kombinationsabschlag in vielen Fällen zu einer wirtschaftlich nicht tragfähigen Marktsituation führen. Die kumulative Wirkung der bestehenden Regulierungsinstrumente kann dazu führen, dass Hersteller auf eine Markteinführung in Deutschland verzichten oder bereits eingeführte Produkte vom Markt nehmen, wenn eine wirtschaftlich tragfähige Rentabilität ausbleibt.\r\n* Konterkarierung europäischer Förderlogik: Die europäische Orphan Drug-Verordnung (EG Nr. 141/2000) verfolgt das Ziel, Forschungsanreize für bislang unterversorgte Erkrankungen zu schaffen. Der Kombinationsabschlag läuft diesem Ansatz vollumfänglich entgegen und entwertet den Orphan-Status, sobald der Wirkstoff mit einer weiteren Therapie kombiniert wird. Dies geschieht unabhängig von seiner Alleinstellung und medizinischen Bedeutung.\r\nAngesichts der skizzierten Auswirkungen ist eine Abschaffung der Regelung im AMNOG-System dringend geboten, um den besonderen Anforderungen innovativer Arzneimittel gerecht zu werden. Der bestehende, pauschale Kombinationsabschlag untergräbt dadurch die wirtschaftliche Tragfähigkeit und Innovationsanreize bei hochspezialisierten Therapien. Entsprechende Korrekturen werden im laufenden Pharmadialog diskutiert.\r\n5.3 Unschärfe der Umsatzschwelle – Notwendigkeit klarer Definition und Rücknahme der Absenkung\r\nEin weiterer Fehlanreiz im AMNOG-System ergibt sich aus der Absenkung der Umsatzschwelle für Orphan Drugs im Rahmen des GKV-FinStG von 50 Mio. € auf 30. Mio. €. Diese Schwelle markiert den Punkt, ab dem ein Orphan Drug der üblichen Nutzenbewertung unterzogen wird – mit der Folge, dass der über die Zulassung zugesprochene Zusatznutzen entfällt und die volle Dossierpflicht inklusive zVT greift. Dabei handelt es sich um eine rein rechtliche Fiktion, die sachlich nicht automatisch bedeutet, dass tatsächlich kein Zusatznutzen vorliegt. Eine Umsatzschwelle widerspricht an sich der Tatsache, dass dem Orphan Drug-Status eine Zusatznutzenprüfung auf europäischer Ebene zugrunde liegt. \r\nGerade für Arzneimittel, die bei Markteinführung nur sehr kleine Zielpopulationen adressieren, aber im späteren Versorgungsalltag breiter eingesetzt werden (z.B. durch neue Indikationen oder altersunabhängige Zulassungen), führt diese Regelung zu massiver Planungsunsicherheit für die Industrie. Genau dieser Mechanismus wird durch die reduzierte Umsatzschwelle konterkariert. Zwar lässt sich der Zeitpunkt des Erreichens der 30-Millionen-Euro-Umsatzschwelle in der Regel gut prognostizieren. Die eigentliche Problematik liegt jedoch darin, dass mit Überschreiten dieser Grenze die vollen Evidenzanforderungen des AMNOG greifen, inklusive einer IQWiG-Bewertung. Anforderungen, die für viele Orphan Drugs aufgrund kleiner Patientenkollektive und methodischer Einschränkungen nicht oder nur mit erheblichem Aufwand zu erfüllen sind. Die Folge ist häufig keine sachgerechte Abbildung des tatsächlichen klinischen Nutzens.\r\nBesonders problematisch ist in diesem Zusammenhang die gesetzliche Ausgestaltung der Umsatzschwelle, die gemäß § 35a Abs. 1 S. 12 SGB V auf Basis der Apothekenverkaufspreise einschließlich Umsatzsteuer bemessen wird. Diese Bruttobetrachtung berücksichtigt weder den tatsächlich verhandelten Erstattungsbetrag nach § 130b SGB V noch bestehende Abschläge und Rabattvereinbarungen. Dadurch kann die Umsatzschwelle bereits erreicht werden, obwohl die realen Nettoerlöse des pharmazeutischen Unternehmers deutlich darunter liegen. Insbesondere für Orphan Drugs führt dies zu zusätzlicher Planungsunsicherheit.\r\nGerade für Unternehmen mit schrittweisem Marktzugang, mehreren Indikationen oder komplexer Rabattstruktur ist dadurch kaum kalkulierbar, wann die Schwelle formal überschritten wird – mit potenziell massiven Konsequenzen für die Nutzenbewertung. In der Folge entsteht eine faktische Innovationsbremse: Hersteller könnten gezwungen sein, die Vermarktung vorsorglich einzuschränken oder auf den deutschen Markt ganz zu verzichten, um regulatorischen Folgelasten zu entgehen. Dies konterkariert nicht nur das Ziel der Orphan-Drug-Verordnung, sondern auch die AMNOG-Grundidee einer evidenzbasierten Nutzenbewertung und Preisbildung.\r\nDie Umsatzschwelle sollte daher mindestens wieder auf das frühere Niveau von 50?Mio.?€ angehoben werden. Darüber hinaus bedarf es einer kritischen Überprüfung der zugrunde gelegten Umsatzlogik, um eine bessere Abbildung realer Erlösstrukturen und eine höhere Planbarkeit für Hersteller zu gewährleisten. \r\n6. Reform der Erstattungsverhandlungen für ATMPs: Etablierung erfolgs-abhängiger Modelle\r\nBei ATMPs werden leistungsbezogene Erstattungsmodelle thematisiert. Pay-for-Performance (P4P) verfolgt dabei den Anspruch, medizinische Innovationen nicht pauschal, sondern entsprechend ihrer tatsächlichen Wirksamkeit im Versorgungsalltag zu vergüten. Dies erscheint insbesondere dort sinnvoll, wo klassische Evidenzgenerierung methodisch oder ethisch nicht umsetzbar ist und sich der klinische Nutzen erst post hoc über Real-World-Daten (RWD) evaluieren lässt. \r\nAus ökonomischer Sicht liegt die zentrale Stärke des P4P-Modells in der potenziellen Risikoteilung zwischen pharmazeutischem Unternehmer und Kostenträger. Durch Rückzahlungs- oder Ratenzahlungsmodelle kann eine frühzeitige Markteinführung ermöglicht werden, ohne dass ein vollständiges evidenzbasiertes Nutzenprofil bereits vorliegt. Für das solidarisch finanzierte Gesundheitssystem bedeutet dies eine potenzielle Effizienzsteigerung, sofern die Therapie bei definierten Endpunkten tatsächlich klinischen Mehrwert generiert. Obwohl der gesetzliche Rahmen prinzipiell Raum für innovative Vergütungsformen lässt, werden erfolgsabhängige Vertragsmodelle bislang nur vereinzelt genutzt. In Deutschland beschränken sich bestehende P4P-Verträge überwiegend auf selektivvertragliche Lösungen einzelner Krankenkassen; in den zentralen AMNOG-Verhandlungen mit dem GKV-Spitzenverband spielen sie bislang keine systematische Rolle.\r\nDer AMNOG-Report 2025 weist in diesem Zusammenhang darauf hin, dass neue Arzneimittel – insbesondere ATMPs – meist nicht in bestehende Therapiepfade eingebettet sind, sondern zusätzlich zur Standardversorgung eingesetzt werden. Daraus resultieren strukturelle Ausgabensteigerungen, die im gegenwertigen Preismechanismus nicht sachgerecht abgebildet werden. Das unterstreicht die Notwendigkeit, Vergütungsmodelle zu etablieren, die dem individuellen Therapieerfolg Rechnung tragen und gleichzeitig zur Systemstabilität beitragen. \r\nÜberdies erlaubt das Modell eine differenzierte Preisbildung, die sich dynamisch an den Versorgungsrealitäten orientiert – vorausgesetzt, relevante Erfolgskriterien sind valide messbar, vertraglich fixiert und operationalisierbar. \r\nMethodisch jedoch sind P4P-Modelle keineswegs unproblematisch. Der Aufwand für datenschutzkonforme, interoperable und belastbare Outcome-Messungen ist erheblich. Unterschiedliche Datenquellen wie beispielsweise Register, elektronische Patientenakten und anwendungsbegleitende Erhebungen sind bislang nicht flächendeckend nutzbar, die Datenhoheit bleibt fragmentiert, und die Interpretierbarkeit vieler RWD-Ergebnisse ist durch Komorbiditäten, Behandlungswechsel oder Selektionsverzerrungen erschwert. Insbesondere bei kleinen therapeutischen Effektgrößen oder schwer standardisierbaren Endpunkten besteht ein hohes Risiko methodischer Unschärfe. Zwar wird häufig auf Registerdaten verwiesen, jedoch bleiben die konkreten Voraussetzungen für eine funktionierende Datennutzung – etwa im Rahmen des European Health Data Space (EHDS), einer harmonisierenden elektronischen Patientenakte (EHR) und verbindlicher Interoperabilitätsstandards – oftmals vage. Ohne eine belastbare und einheitlich zugängliche Dateninfrastruktur lassen sich weder P4P-Modelle noch registergestützte Evidenzlösungen verlässlich implementieren. Hier sind klare politische Weichenstellungen erforderlich, die Finanzierung, Governance und einen tragfähigen Rechtsrahmen gleichermaßen adressieren. \r\nEine sinnvolle und verantwortungsvolle Ausgestaltung leistungsbezogener Vergütungsmodelle kann insbesondere durch die Einbindung ärztlicher Aufsicht gewährleitet werden. P4P unter medizinsicher Verantwortung bedeutet, dass der Behandlungserfolg nicht rein administrativ oder algorithmisch beurteilt wird, sondern unter Berücksichtigung klinischer Erfahrung und patientenindividueller Kontextfaktoren erfolgt. Ärzt:innen übernehmen hierbei die Validierung der Ergebnisse, berücksichtigen Komorbiditäten, Therapieverläufe und Begleitinterventionen und stellen so sicher, dass der tatsächliche Therapieerfolg differenziert und sachgerecht erfasst wird. Dieser Modellansatz reduziert zugleich – etwa durch die gezielte Auswahl leichter behandelbarer Fälle – das Risiko von Fehlanreizen und stärkt die ethische Tragfähigkeit des Instruments. Zudem kann P4P nur in enger Abstimmung mit den medizinischen Fachgesellschaften entwickelt werden; ein strukturierter Dialog mit der Ärzteschaft ist erforderlich, um deren fachlichen Buy-In zu sichern und die Modelle praxistauglich sowie versorgungspolitisch akzeptabel auszugestalten. In diesem Sinne stellt P4P eine besonders geeignete Form dar, um Ergebnisorientierung mit Versorgungsrealität, Patientenschutz und klinischer Expertise zu verbinden.\r\nEthisch und regulativ ist dennoch eine klare Grenzziehung erforderlich. P4P darf nicht zum Einfallstor für indirekte Rationierung oder selektive Versorgung werden. Die Gefahr besteht insbesondere dann, wenn Patientengruppen mit hoher klinischer Unsicherheit – etwa ältere oder multimorbide Personen – ausgeschlossen werden, um das ökonomische Risiko zu minimieren. Darüber hinaus stellt sich die Frage, inwieweit eine auf ökonomischer Performance basierende Vergütungslogik mit normativen Grundprinzipien der GKV – wie der Chancengleichheit und bedarfsgerechten Versorgung – vereinbar ist. \r\nGleichwohl kann P4P in definierten Kontexten praktikabel und versorgungspolitisch tragfähig sein. Dabei kommt dem Design der Verträge eine zentrale Rolle zu: Erfolgsparameter müssen patientenrelevant, medizinisch eindeutig und praktisch messbar sein. Zudem sollte eine sektorübergreifende Dateninfrastruktur geschaffen werden, die retrospektive Evaluation ebenso ermöglicht wie prospektive Steuerung. \r\nFür ATMPs bieten sich hier insbesondere drei Modellansätze an: \r\n* Outcome-based Agreements: Der volle Erstattungsbetrag wird nur dann gezahlt, wenn definierte klinische Zielkriterien erreicht werden (z.?B. Remission, Überlebenszeit, funktionelle Wiederherstellung).\r\n* Ratenzahlungen: Die Kostenerstattung erfolgt in mehreren Tranchen über einen definierten Zeitraum, abhängig vom Fortbestehen des Therapieeffekts.\r\n* Kombinierte Modelle mit Rückerstattungsmechanismus: Bei ausbleibendem oder nur teilweisem Therapieerfolg erfolgt eine anteilige Rückzahlung oder eine Erstattungskorrektur.\r\nDiese Modelle mindern finanzielle Unsicherheiten auf Seiten der Kostenträger und eröffnen gleichzeitig frühen Zugang zu hochpreisigen, innovativen Therapien für Patient:innen mit dringendem medizinischem Bedarf. Die Umsetzung solcher P4P-Modelle erfordert jedoch geeignete gesetzliche Rahmenbedingungen. Der §?130b SGB V sieht bislang keine explizite Öffnung für erfolgsabhängige oder gestufte Preismodelle vor. Vielmehr ist der dort verankerte Mechanismus auf die einmalige Vereinbarung eines festen Erstattungsbetrags nach Abschluss der frühen Nutzenbewertung ausgerichtet und damit nicht ausreichend flexibel, um solche Modelle in der Regelversorgung abzubilden. \r\nFür die Umsetzung leistungsbezogener Vergütungsmodelle ist eine valide Datenbasis zwingende Voraussetzung. Derzeitige Datenstrukturen sind nur eingeschränkt geeignet, um individualisierte Therapieerfolge valide, datenschutzkonform und sektorenübergreifend zu erfassen. Ein möglicher Ansatz besteht darin, Patient:innen im Rahmen eines verbindlichen Behandlungsvertrages, verbunden mit einer zeitlich begrenzten Zustimmung zur Nutzung ihrer Versorgungsdaten, aktiv in die Erfolgsmessung einzubinden.\r\nDie aktuelle Ausgestaltung des Risikostrukturausgleichs (RSA) stellt eine zentrale Hürde für die Umsetzung von Pay-for-Performance-Verträgen dar. Insbesondere der im § 268 SGB V verankerte Risikopool führt zu Fehlanreizen, da Rückzahlungsmodelle im RSA besser berücksichtigt werden als Annuitätenmodelle und Krankenkassen dadurch sogenannte Windfallgewinne erzielen können. Zugleich zwingt die gegenwärtige Systematik die Kassen dazu, hohe Therapiekosten kurzfristig zu finanzieren, auch wenn sich der Behandlungserfolg erst über mehrere Jahre hinweg einstellt. Um eine Gleichbehandlung unterschiedlicher Zahlungsmodelle sicherzustellen und die Praxistauglichkeit solcher Systeme zu erhöhen, sind sowohl eine Anpassung der Risikostrukturausgleichs-Verordnung (§ 7 RSAV) als auch die Umsetzung des vom Bundesamt für Soziale Sicherung vorgeschlagenen P4P-Ausgleichsverfahrens erforderlich. Eine Reform des RSA im Hinblick auf nachhaltige Wirkungsnachweise und indikationsspezifische Risikoausgleiche würde die finanzielle Planbarkeit verbessern und die Integration von leistungsorientierten Vergütungsmodellen in die Regelversorgung erleichtern.\r\nSchließlich bedarf es gesetzlicher Klarstellungen im Rahmen des §?130b SGB?V. Hierbei muss eindeutig definiert sein, unter welchen Bedingungen erfolgsabhängige Zahlungen und vertragsgebundene Outcome-Messungen als Vergütungsinstrumente anerkannt werden können.\r\nAus gesundheitspolitischer Sicht ist eine solche optionale Preisbildung nicht nur eine ökonomische Notwendigkeit, sondern auch ein entscheidender Baustein für die Nachhaltigkeit des Versorgungssystems, um den Innovationszyklus bei ATMPs aufrechtzuerhalten und gleichzeitig Haushaltsrealitäten Rechnung zu tragen. Damit dieser Ansatz nachhaltig wirken kann, bedarf es jedoch klarer regulatorischer Rahmenbedingungen, strukturell verankerter Datentransparenz und einer ethisch vertretbaren Patientenselektion. Nur unter diesen Voraussetzungen kann P4P seinem Anspruch gerecht werden, therapeutische Innovationen im Dienste der Patientenversorgung fair, transparent, differenziert und leistungsorientiert zu honorieren.\r\n7. Positionierung gegen kostenbasierte Preisbildung und Interimspreise im Kontext innovativer Arzneimittel\r\nVor dem Hintergrund wachsender Unsicherheiten in der Nutzenbewertung innovativer Arzneimittel gewinnen Fragen zur „fairen“ und zukunftsgerichteten Preisbildung zunehmend an politischer Relevanz. In der gesundheitspolitischen Debatte werden dabei Modelle diskutiert, die auf der Offenlegung interner Kostenstrukturen basieren – insbesondere in Form sogenannter Kostenpreise. Derartige Modelle erscheinen auf den ersten Blick nachvollziehbar, da sie eine betriebswirtschaftlich basierte Preisermittlung versprechen. Aus gesundheitspolitischer Perspektive jedoch sind sie im Kontext hochinnovativer Arzneimittelgruppen – insbesondere bei Orphan Drugs und ATMPs – mit erheblichen systemischen Risiken verbunden. \r\nEin häufig diskutierter alternativer Ansatz zur Preissetzung ist das Konzept des „Fair-Pricing-Calculators“. Solche Modelle zielen darauf ab, Arzneimittelpreise auf scheinbar transparente und nachvollziehbare Weise zu bestimmen, indem sie verschiedene Parameter – wie Forschungs- und Entwicklungskosten, Herstellungs- und Vertriebsausgaben, Innovationsgrad sowie potenziellen therapeutischen Zusatznutzen – systematisch berücksichtigen. Ziel ist es, einen Preis zu ermitteln, der einerseits wirtschaftlich tragfähig ist und Innovationsanreize für forschende Unternehmen aufrechterhält, andererseits aber auch die Finanzierbarkeit für das solidarisch organisierte Gesundheitssystem sicherstellt. Derartige Instrumente werden von Befürwortern vor allem als methodischer Orientierungsrahmen verstanden, weil sie eine strukturierte, datenbasierte Grundlage für Preisverhandlungen versprechen und so zu mehr Transparenz und Akzeptanz im Preisfindungsprozess beitragen könnten. Diese Methodik suggeriert Objektivität, ignoriert jedoch zentrale gesundheitsökonomische Realitäten. Erstens basiert die Berechnung nicht auf dem tatsächlichen Versorgungswert eines Arzneimittels, sondern auf rückblickenden unternehmensspezifischen Inputfaktoren, die stark von betriebsindividuellen Strukturen abhängen. Eine solche Kostenorientierung entkoppelt die Preisbildung systematisch vom Patientennutzen, was dem Prinzip einer Nutzenbewertung grundlegend widerspricht. Zudem sind besonders bei hochinnovativen Arzneimitteln die Aufwendungen in den Bereichen Forschung und Entwicklung schwer kalkulierbar, risikobehaftet und durch hohe Opportunitätskosten geprägt – eine rein kostengeleitete Betrachtung unterminiert daher die Investitionslogik evidenzgenerierender pharmazeutischer Entwicklung. Zuletzt besteht in der Praxis ein hohes Risiko asymmetrischer Informationsverteilung zugunsten staatlicher Stellen, wodurch wirtschaftliche Unsicherheit aufseiten der Hersteller zunimmt und innovationsfeindliche Signale in den Markt gesendet werden.\r\nInterimspreise, also temporär festgelegte Erstattungsbeträge bis zur endgültigen Nutzenbewertung, stellen eine weitere Fehlanreizstruktur dar. Auch wenn sie formal der Versorgungssicherung dienen, erzeugen sie in der Praxis erhebliche Planungsunsicherheit. Für Arzneimittel mit initialer strukturell bedingter Evidenzlücke – etwa bei „Breakthrough Therapies“ oder Einmalbehandlungen mit Langzeiteffekt – kann ein zu niedrig angesetzter Interimspreis eine Markteinführung faktisch verhindern. Zudem droht durch Rückwirkungsmechanismen (Clawback, Preiskorrektur) ein Verlust an Verlässlichkeit in vertraglichen Konstellationen, was langfristig innovationshemmend wirkt. \r\nZusätzlich wird diskutiert, Interimspreise verpflichtend an den Kosten der zVT auszurichten. Eine solche Maßnahme birgt jedoch erhebliche Risiken: Der Vergleichspreis – insbesondere, wenn er auf veralteten Therapien basiert – kann als psychologischer Anker fungieren und die nachgelagerte Preisverhandlung systematisch verzerren. Darüber hinaus besteht die Gefahr, dass ein initial zu niedrig angesetzter Preis zu einem europaweiten Preisdruck führt, da internationale Referenzsysteme an den deutschen Preis anknüpfen. In Folge könnte die prioritäre Markteinführung innovativer Therapien in Deutschland unattraktiv werden.\r\nDie Einführung von Kostenpreis- oder Interimsmodellen im AMNOG-System würde somit die jetzige nutzenbasierte Preisbildung aushebeln und die Dynamik der forschungsintensiven Arzneimittelentwicklung empfindlich stören. Im Gegensatz dazu bietet eine differenzierte leistungsorienteierte Preisbildung – etwa über Pay-For-Performance-Mechanismen oder gestufte Bewertungsverfahren mit Real-World-Data-Komponenten – einen anschlussfähigen und versorgungsintegrierbaren Ansatz, um Unsicherheiten zu adressieren, ohne die Versorgungs- und Innovationsanreize zu untergraben. \r\nAus Sicht einer zukunftsorientierten Gesundheitspolitik ist daher festzuhalten: Die Implementierung kostenbasierter oder interimistisch bestimmter Preise für hochinnovative Arzneimittel unterläuft die Prinzipien der Evidenzgenerierung, des medizinischen Fortschritts und der gerechten Versorgungsfinanzierung. Die Nutzenbewertung und Erstattungslogik in Deutschland sollte sich weiterhin am medizinischen Mehrwert für Patient:innen orientieren, nicht an vergangenheitsorientierten Kostendaten.\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\nQuellen\r\nBundesministerium für Gesundheit (2019): Empfehlungen für ein modernes Vergütungssystem in der ambulanten ärztlichen Versorgung. https://www.bundesgesundheitsministerium.de/fileadmin/Dateien/3_Downloads/K/KOMV/Bericht_der_Honorarkommission__KOMV__-_Dezember_2019.pdf \r\nEMA (2022) Committee for Advanced Therapies (CAT) Rules of Procedure. https://www.ema.europa.eu/en/documents/regulatory-procedural-guideline/committee-advanced-therapies-cat-rules-procedure_en.pdf \r\nEMA (2018) Rare diseases, orphan medicines Getting the facts straight. https://www.ema.europa.eu/en/documents/other/rare-diseases-orphan-medicines-getting-facts-straight_en.pdf\r\nGreiner Prof. Dr. W, Witte Dr. J, Gensorowsky Dr. D (2025): AMNOG-Report Innovationsförderung und Kostendämpfung: Ein Widerspruch? https://caas.content.dak.de/caas/v1/media/133706/data/bcf5f69e2d06f6dd713b91989d792c5d/amnog-report-2025-ebook.pdf \r\nIGES (2024): AMNOG-Evaluation Evaluation über die Auswirkungen der Änderungen der §§ 35a und 130b und der Neuregelung des § 130e durch das GKV-Finanzstabilisierungsgesetz vom 7. November 2022 auf die Versorgung mit Arzneimitteln. https://www.bundesgesundheitsministerium.de/fileadmin/Dateien/5_Publikationen/Gesundheit/Abschlussberichte/Evaluationsbericht_IGES_20241206_-barrierefrei.pdf \r\nIQWiG (2022) Orphan Drugs: Privileg des „fiktiven“ Zusatznutzens nicht gerechtfertigt. https://www.iqwig.de/presse/pressemitteilungen/pressemitteilungen-detailseite_58496.html \r\nManders E. A., van den Berg S., de Visser S. J., Hollak, C. E. M. (2025). Drug pricing models, no ‘one-size-fits-all’ approach: A systematic review and critical evaluation of pricing models in an evolving pharmaceutical landscape. The European Journal of Health Economics, 26(5), S. 683–696 \r\nhttps://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC12126323/pdf/10198_2024_Article_1731.pdf \r\nNavlin Daily (2023): BMS Will Not Launch Opdualag in Germany, Cites G-BA Issues. https://www.navlindaily.com/article/16172/bms-will-not-launch-opdualag-in-germany-cites-g-ba-issues \r\nPharma Fakten (2025): SVR-Gutachten: Das Ende der Planbarkeit. https://pharma-fakten.de/news/svr-gutachten-das-ende-der-planbarkeit/ \r\nPharmainitiative Bayern (o.J.): Position: Schlüsselindustrie Biopharma. https://www.lobbyregister.bundestag.de/media/88/7a/379438/Stellungnahme-Gutachten-SG2412030037.pdf \r\nPharmainitiative Bayern (2024): Pressemitteilung: Die Entwicklung von Therapien für seltene Erkrankungen braucht die richtigen Impulse. https://www.pharmainitiative-bayern.de/2024/07/26/die-entwicklung-von-therapien-fuer-seltene-erkrankungen-braucht-die-richtigen-impulse/ \r\nPositionspapier Japan 2025 (White Paper Servier Deutschland).\r\nVfa (2025): Fachdiskussion „Pay-for-Performance umsetzen”. https://www.pa-gesundheit.de/TT-Server/Programm-Spotlight-AMNOG-Pay-for-Performance-am-29.04.2025.pdf \r\nVfa (2025): „Pay-for-Performance“ im AMNOG. Wie die Umsetzung gelingen kann. (Impulspapier) file:///C:/Users/GO54_DE1/Downloads/pay-for-performance-amnog%20(1).pdf \r\nVfa (2025): „Pay-for-Performance“ im AMNOG. Wie die Umsetzung gelingen kann. https://www.vfa.de/de/gesundheit-versorgung/amnog/pay-for-performance-amnog \r\nVfa (2023): Statement Evaluation of the Impact of the SHI Financial Stabilization Act on Patient Access to Medicines and on Germany as a Business Location. file:///C:/Users/GO54_DE1/Downloads/statement-evaluation-shi-financial-stabilization-act-gkvfinstg.pdf\r\nVfa (2024): Zukunft AMNOG Neue Impulse für die Patientenversorgung. https://www.vfa.de/de/gesundheit-versorgung/amnog/zukunft-amnog-neue-impulse-fuer-die-patientenversorgung \r\n\r\n\r\n\r\n\r\n\r\nAMNOG 2.0 für Orphan Drugs und ATMPs \r\nStand: 29.01.2026\t\r\n\r\n\r\n\r\nInnstraße 15 \tTel.: 089/9269132\r\n81679 München\t1\tE-Mail: info@pharmainitiative-bayern.de\r\n\r\n\r\n"},"recipientGroups":[{"recipients":{"parliament":[{"code":"RG_BT_MEMBERS_OF_PARLIAMENT","de":"Mitglieder des Bundestages","en":"Members of parliament"}],"federalGovernment":[{"department":{"title":"Bundesministerium für Gesundheit (BMG)","shortTitle":"BMG","url":"https://www.bundesgesundheitsministerium.de/","electionPeriod":21}},{"department":{"title":"Bundesministerium für Wirtschaft und Energie (BMWE)","shortTitle":"BMWE","url":"https://www.bmwk.de/Navigation/DE/Home/home.html","electionPeriod":21}}]},"sendingDate":"2026-01-15"}]},{"regulatoryProjectNumber":"RV0015264","regulatoryProjectTitle":"Integration von DiGAs in DMP-Programme forcieren","pdfUrl":"https://www.lobbyregister.bundestag.de/media/38/a2/494758/Stellungnahme-Gutachten-SG2503250031.pdf","pdfPageCount":7,"text":{"copyrightAcknowledgement":"Die grundlegenden Stellungnahmen und Gutachten können urheberrechtlich geschützte Werke enthalten. Eine Nutzung ist nur im urheberrechtlich zulässigen Rahmen erlaubt.","text":"Andreas Heigl | Moritz Hahner\r\n\r\nDMP und DiGA: Wächst zusammen, was zusammengehört?\r\nUpdate Disease-Management- Programme (DMP)\r\n\r\n \r\nDisease-Management-Programme sind strukturierte Behandlungsprogramme, die darauf abzielen, die Versorgung und Behandlungsqualität für bestimmte chronische Krankheiten zu verbessern. Durch evidenzbasierte Leitlinien, koor- dinierte Versorgung, aktive Patienten- beteiligung und kontinuierliche Über- wachung zielen DMP darauf ab, die Lebensqualität zu steigern und Kom- plikationen zu vermeiden. Die Auswahl geeigneter chronischer Erkrankungen erfolgt dabei durch den Gemeinsamen Bundesauschuss (G-BA). Dieser defi- niert die inhaltlichen Anforderungen an solche Programme in einer DMP-An- forderungen-Richtlinie (DMP-A-RL), wobei er sich auf den aktuellen Stand der medizinischen Wissenschaft stützt, der jeweils nach den Prinzipien der evi- denzbasierten Medizin aus den vorhan- denen klinischen Behandlungsleitlinien ermittelt wird. Bestehen von Seiten des Bundesgesundheitsministeriums (BMG) keine Einwände, treten die DMP-An- forderungen in Kraft. Nun sind die gesetzlichen Krankenkassen gefordert, entsprechende Behandlungsprogramme aufzulegen, da sie als Träger der jewei- ligen DMP für die Entwicklung, Koor- dination und Evaluation zuständig sind. Zu guter Letzt prüft das Bundesamt für Soziale Sicherung (BAS), ob das DMP der gesetzlichen Krankenkasse ent- lang der Richtlinien des G-BA ausge-\r\n \r\nstaltet wurde und erteilt daraufhin die Zulassung. Aktuell existieren struktu- rierte Behandlungsprogramme für sie- ben chronische Erkrankungen, darunter Asthma Bronchiale, Brustkrebs, chro- nisch obstruktive Lungenerkrankung (COPD), Diabetes mellitus Typ 1, Dia- betes mellitus Typ 2, Koronare Herz- krankheit (KHK) und Osteoporose (vgl. Tabelle). Darüber hinaus wurden vom G-BA fünf weitere chronische Erkran- kungen identifiziert sowie entsprechende Anforderungen für DMP definiert. Jedoch sind diese bisher noch nicht in der Versorgung von Menschen mit chro- nischen Erkrankungen angekommen. Die Anzahl der eingeschriebenen Patienten bei der Indikation Diabetes mellitus Typ 2 ist mit knapp 4,5 Millionen am größten (BAS 2024). Studien zeigen, dass Patienten mit Diabetes mellitus Typ 2, die an diesen Programmen teil- nehmen, eine geringere Mortalität und eine längere Überlebenszeit aufweisen sowie niedrigere Behandlungskosten verursachen als Nichtteilnehmer. Zudem ergaben sich für DMP-Teilnehmende positive Auswirkungen in Bezug auf das Krankheitsverständnis, der Teilnahme an Schulungsprogrammen und dem Set- zen individueller Therapieziele (vgl. Fuchs et al. 2014). Im Bereich der COPD verzeichneten DMP-Teilnehmende signi- fikante Verbesserungen in Bezug auf Sterblichkeit, Morbidität und Prozess-\r\n \r\nqualität (bspw. Therapieadhärenz), jedoch zu höheren unmittelbaren Gesundheitskosten. Langfristig können diese Programme durch die Vermeidung schwerer Komplikationen und die Ver- besserung der Lebensqualität kostenef- fektive Behandlungsoptionen darstellen,\r\nv.a. angesichts des niedrigen inkremen- tellen Kosten-Effektivitäts-Verhältnisses pro gewonnenem Lebensjahr (Achel- rod et al. 2016). Laut Hagen (2021) zei- gen DMP-Daten, dass ein hohes Niveau im Langzeitmanagement chronischer Krankheiten erreicht und aufrechterhal- ten werden kann, wobei die Digitalisie- rung eine unverzichtbare Grundlage für die Implementierung eines DMP dar- stellt. Insgesamt ist anzumerken, dass vergleichende Studien zur langfristigen Wirksamkeit von DMP kaum vorhan- den sind, was die Notwendigkeit wei- terer Forschung betont, um die positiven Effekte wie die Reduktion von Folgekos- ten durch Krankheitsprogression und Komplikationen eindeutig belegen zu können (vgl. Burns, Kurz, Laxy 2021; Achelrod et al. 2016). Im Jahr 2023 war ein eher verhaltener Anstieg der Ein- schreibezahlen im Vergleich zu 2022 zu verzeichnen. Während bei den Indikati- onen Asthma, COPD und Brustkrebs die Teilnehmendenzahlen rückläufig waren, stiegen sie bei Diabetes mellitus Typ 1 und Typ 2 an (BAS 2024). Insgesamt bleiben DMP hinter ihrem Potenzial\r\n \r\n\r\n\r\n\r\n\r\n \r\n\r\nzurück, da sie im Jahr 2022 nur einen geringen Anteil der potenziell berech- tigten Patienten erreichten (BMC 2023). Aktuell befinden sich DMP für die Indi- kationen Adipositas, chronische Herzin- suffizienz, chronischer Rückenschmerz, Depression und Rheumatoide Arthri- tis in der Umsetzungsphase, wobei ver- schiedene Faktoren für Verzögerungen bei der Zulassung und Einführung ver- antwortlich sind. Neben Fragen zu Finanzierung und unabhängigen Nut- zen von strukturierten Behandlungspro- grammen, wie Unschärfen bei der Über- schneidung von DMP-Leistungen mit der Regelversorgung, spielen insbeson- dere regulatorische Defizite eine wesent- liche Rolle für die mangelnde Umset- zungsbereitschaft  der  Krankenkassen.\r\n \r\n\r\nHauptverantwortlich ist das Fehlen einer verbindlichen Umsetzungsfrist, inner- halb derer die gesetzlichen Krankenkas- sen ein DMP implementieren müssen, wodurch keine gesetzliche Verpflich- tung zum Vertragsabschluss mit Ärzten oder Krankenhäusern besteht. Daneben argumentieren die Kassen mit fehlenden evaluierten Patientenschulungen, die laut § 4 Abs. 3 DMP-A-RL als wesent- licher Bestandteil eines DMP gelten. Diese sollen Versicherte zur besseren Bewältigung des Krankheitsverlaufs und zur selbstverantwortlichen Umsetzung wesentlicher Therapiemaßnahmen befä- higen, womit vor allem die Mitwirkung, Kompetenz und das Selbstmanagement von Patienten gestärkt werden soll. Die- ses Argument scheint mit Blick auf die\r\n \r\n\r\nbereits im Juni 2020 vollzogene Ände- rung der DMP-Anforderungen-Richtli- nie (DMP-A-RL) nur vorgeschoben zu sein, da Schulungsprogramme, die noch nicht evaluiert worden sind, genutzt wer- den dürfen, „wenn mit Programmstart eine Evaluierung auf der Basis eines Evaluationskonzeptes eingeleitet wird, die nach längstens vier Jahren abge- schlossen sein muss“ (G-BA 2020). Laut Recherchen des Deutschen Ärzteblatts existieren für das DMP Rheumatoide Arthritis zwei vom G-BA genehmigte Patientenschulungen. Für alle anderen noch ausstehenden DMP sind bereits Schulungsprogramme auf dem Markt verfügbar. Die Krankenkassen müssten die bestehenden administrativen und rechtlichen  Unvollständigkeiten  aktiv\r\n \r\n\r\n\r\nTabelle: Anzahl an verfügbaren DiGA je DMP nach ICD-10 (Stand: 21.08.2024)\r\n\r\nDatum der Zulassung\tDMP\tAnzahl eingeschriebener Patienten*\tAnzahl verfügbarer DiGA (nach ICD-10)\r\n01.01.2005\tAsthma bronchiale\t1.066.306\t0\r\n01.07.2002\tBrustkrebs\t160.398\t2\r\n01.01.2005\tCOPD\t699.341\t0\r\n01.03.2004\tDiabetes mellitus Typ 1\t269.051\t1\r\n01.07.2002\tDiabetes mellitus Typ 2\t4.495.887\t6\r\n01.05.2003\tKHK\t1.882.108\t1\r\n01.10.2023\tOsteoporose\t107 (465**)\t0\r\n01.07.2024\tAdipositas\t-\t2\r\nAusstehend\tChronische Herzinsuffizienz\t-\t1\r\nAusstehend\tChronischer Rückenschmerz\t-\t3\r\nAusstehend\tDepression\t-\t7\r\nAusstehend\tRheumatoide Arthritis\t-\t0\r\nQuelle: BAS 2024, DiGA-Verzeichnis des BfArM1\r\n* Stichtag 31.12.2023 **Stichtag 20.03.2024\r\nCOPD = chronisch obstruktive Lungenerkrankung; KHK = koronare Herzkrankheit\r\n \r\n\r\n\r\n\r\n\r\n \r\n\r\nangehen, zum Beispiel geeignete Eva- luierungskonzepte entwickeln und beim BAS einreichen (Schwencke 2024). Die verzögerte Einführung weiterer DMP beeinträchtigt die Versorgung chronisch kranker Patienten.\r\nSo zeigt der aktuelle Stand der Umset- zung von DMP ein gemischtes Bild. Für das DMP Adipositas hat das BMG den Beschluss des G-BA zum 1. April 2024 freigegeben, jedoch ist dieser noch nicht in Kraft getreten, da weitere Details zu regionalen Verträgen geklärt werden müs- sen. Beim DMP Chronische Herzinsuffi- zienz finden derzeit Diskussionen statt, welche Patienten neben dem Tele-Mo- nitoring auch proaktiv durch Praxisper- sonal betreut werden sollen. Das DMP Chronischer Rückenschmerz weicht in vielen Aspekten von den aktuellen Leit- linienempfehlungen ab und bedarf einer Aktualisierung. Für das DMP Rheumat- oide Arthritis hat der G-BA das IQWiG im Dezember 2023 mit einer Leitlinien- synopse zur Aktualisierung des Pro- gramms beauftragt. Beim DMP Depres- sion stellte das IQWiG fest, dass fast alle Versorgungsaspekte von den aktuellen Leitlinien abweichen. Diese vielfältigen Anpassungs- und Klärungsprozesse ver- zögern die flächendeckende und zügige Implementierung der DMP in den Versor- gungsalltag.\r\nHieraus resultiert in der Konsequenz die Forderung nach einer beschleunigten Integration der ausstehenden DMP in die Versorgung chronisch kranker Men- schen. Nach Angaben des G-BA könnten die DMP für Depression, Osteoporose und Rheumatoide Arthritis über 1,5 Mil- lionen Menschen zugutekommen. Für die DMP bei chronischem Rückenschmerz und chronischer Herzinsuffizienz gibt es jedoch aufgrund erheblicher Unsicher- heiten keine präzisen Schätzungen zur Anzahl der betroffenen Patienten (vgl. Schwencke 2024). Das DMP Adipositas\r\n \r\n\r\nkönnte voraussichtlich vielen Millio- nen Menschen helfen, da etwa ein Vier- tel der Erwachsenen in Deutschland von starkem Übergewicht (BMI ≥ 30kg/m2) betroffen sind und dieser Anteil weiter- hin zunimmt1. Eine schnellere Integra- tion dieser Programme könnte die Kosten für das Gesundheitssystem reduzieren und die Versorgungsqualität verbessern, was durch eine strukturierte, kontinuier- liche und leitliniengerechte Versorgung ermöglicht wird, die das Risiko von Folgeschäden und akuten Verschlechte- rungen der Erkrankung minimiert und die Lebensqualität der Patientinnen und Patienten erhöht. Auf die Frage, wie genau dies gelingen kann, gibt das BMG bereits selbst eine Antwort. Im Impuls- papier „Früherkennung und Versorgung von Herz-Kreislauf-Erkrankungen“ vom\r\n5. Oktober 2023, welches im Rahmen der Vorstellung des Bundesinstituts für Prä- vention und Aufklärung in der Medizin (BIPAM) veröffentlicht wurde, werden konkrete gesetzgeberische Vorschläge für die Stärkung von DMP formuliert. Darunter findet sich auch die Verpflich- tung der Krankenkassen, ihren Versi- cherten DMP anzubieten und umfassend darüber zu informieren, um die Teilnah- mequoten zu verbessern. Zudem sollen die Krankenkassen verpflichtet werden, innerhalb einer festgelegten Frist Ver- träge mit den Leistungserbringern zur Umsetzung der DMP abzuschließen. Des Weiteren soll die Programmkosten- pauschale entfallen. Stattdessen erfolgt eine Berücksichtigung der programmbe- dingten Leistungsausgaben im Rahmen des Risikostrukturausgleichs. Das Zulas- sungsverfahren durch das Bundesamt für Soziale Sicherung soll gestrichen wer- den. Durch die Streichung dieser büro- kratischen Hürde würde die Einführung neuer DMP beschleunigt und die Inte-\r\n\r\n \r\n1\thttps://adipositas-gesellschaft.de/ueber-adipo- sitas/praevalenz/\r\n \r\n\r\ngration in die Regelversorgung erleich- tert. Ergänzend dazu werden die Anfor- derungen an Schulungen konkretisiert. Eine weitere wichtige Änderung betrifft die Öffnung der DMP für die Einbezie- hung von Patientinnen und Patienten mit einem bestehenden hohen Risiko für die Manifestation einer DMP-Erkrankung. Dadurch würde eine frühzeitige Prä- vention und Vorsorge ermöglicht, die die Krankheitsprogression verlangsamt und Folgekosten reduziert. Die Ziele dieser Initiative sind ausdrücklich zu begrüßen und sollten schnellstmöglich gesetzgeberische Ausgestaltung finden, um die Effektivität und Reichweite der DMP deutlich zu erhöhen. Letztend- lich scheint es auch so zu sein, dass es wohl nicht ohne entsprechende monetäre Anreize für die Ärzteschaft geht. Hier müsste gegebenenfalls direkt gesetzlich nachgesteuert werden oder zumindest ein gesetzlicher Auftrag an die Selbst- verwaltungsorgane erteilt werden, ent- sprechende Anreizsysteme zu imple- mentieren.\r\n\r\nIntegration von DiGA in DMP\r\n\r\nIm Zuge der angestrebten digitalen Trans- formation im Gesundheitswesen spielen digitale Gesundheitsanwendungen – kurz DiGA – eine wesentliche Rolle, um die Qualität der medizinischen Versorgung zu verbessern, insbesondere im Hinblick auf die Stärkung eines patientenzent- rierten Behandlungsansatzes. DiGA sind digitale Medizinprodukte, wie Smart- phone-Apps oder Browseranwendungen, die zur Erkennung, Überwachung oder Behandlung von Erkrankungen einge- setzt werden können und auf Rezept ver- ordnet werden. Die gesetzliche Grundlage für die so genannten „Apps auf Rezept” wurde mit dem Digitale-Versorgung-Ge- setz (DVG) geschaffen, das im Dezember\r\n \r\n\r\n\r\n\r\n\r\n \r\n\r\n2019 in Kraft trat. Hierbei wurden DiGA als Regelleistung in der gesetzlichen Krankenversicherung (GKV) verankert und mittels Fast-Track-Verfahren zügig in die GKV-Erstattung integriert. Die Zulassung mittels Fast-Track-Verfahren erfolgt durch das Bundesinstitut für Arz- neimittel und Medizinprodukte (BfArM). Konkret bedeutet dies, dass der Herstel- ler durch Vorlage geeigneter Studien entweder direkt dauerhaft gelistet wird oder für eine Erprobungsphase ledig- lich eine plausible Begründung des posi- tiven Versorgungseffekts und ein schlüs- siges Evaluationskonzept vorlegt, um im DiGA-Verzeichnis gelistet zu werden und eine vorläufige Erstattungsfähigkeit ohne abschließenden Nutzennachweis zu erlan- gen. Die erforderliche Vergleichsstudie muss binnen eines Jahres nachgereicht werden, um dauerhaft aufgenommen zu werden. Seit Oktober 2022 gelten außer- dem gruppenspezifische Höchstbeträge bei DiGA, um die freie Preisgestaltung der Hersteller einzuschränken und die Kostenkontrolle in der GKV zu bewah- ren. Aktuell gibt es für die Indikationen psychische Erkrankungen, Krankheiten des Nervensystems, Stoffwechselkrank- heiten, Krankheiten des Muskel-Skelett- Systems, Krankheiten des Ohres und des Warzenfortsatzes und Krankheiten des Urogenitalsystems Höchstbetrags- gruppen2. Für vorläufig zugelassene digitale Gesundheitsanwendungen, die einer bestimmten Gruppe zugeordnet sind, wird ein Abschlag von 20 Prozent auf den gruppenspezifischen Höchstbe- trag angewendet. Sobald die Anzahl der Verschreibungen einer DiGA die Grenze von 10.000 überschreitet, gilt ein zusätz- licher Abschlag von 25 Prozent auf den gruppenspezifischen Höchstbetrag. Die\r\n\r\n2\thttps://www.gkv-spitzenverband.de/media/ dokumente/krankenversicherung_1/telematik/ digitales/2024-04-01_DiGA-Schwellenwert_und_ Hoechstbetraege.pdf\r\n \r\n\r\nersten DiGA wurden im Oktober 2020 im Verzeichnis des BfArM gelistet. Seitdem wurden bis September 2023 rund 370.000 DiGA-Freischaltcodes eingelöst. In den ersten drei Jahren zeichnete sich ein nach- haltiges Wachstum der neuen digitalen Therapiemöglichkeiten ab. Gemäß Daten, die dem Spitzenverband Digitale Gesund- heitsversorgung (SVDGV) gemeldet wur- den, betrug das Wachstum für das zweite DiGA-Jahr 215 Prozent und für das dritte DiGA-Jahr 65 Prozent (SVDGV 2024). Mit dem Gesetz zur Beschleunigung der Digitalisierung des Gesundheitswesens (DigiG), das im März 2024 in Kraft trat, wurde den digitalen Gesundheitsanwen- dungen weiter der Rücken gestärkt, indem die Zeit zwischen Verordnung und Thera- piebeginn auf zwei Tage verkürzt und eine Ausweitung auf die Risikoklasse IIb vor- genommen wurde, sodass der Bereich des Telemonitoring ermöglicht wird. Zudem werden DiGA in den Versorgungskon- text von Disease Management Program- men (DMP) bei Diabetes mellitus Typ 1 und Diabetes mellitus Typ 2 integriert. DiGA stellen im Sinne einer patienten- zentrierten Versorgung eine sinnvolle Ergänzung und Unterstützung dar, die den Behandlungserfolg verbessern und die Lebensqualität steigern können. Laut Konerding et al. (2021) adressieren aktu- elle DMP selten das Selbstmanagement der Krankheit und bieten keine spezielle Unterstützung für Personen mit gerin- ger Gesundheitskompetenz oder nied- riger Patientenaktivierung. Das Potenzial einer durch DiGA gesteigerten Gesund- heitskompetenz und Patientenbeteiligung sowie einer Reduktion von Behandlungs- kosten ist mit Blick auf die kommenden Herausforderungen des Gesundheitssys- tems – Stichwort demographischer Wan- del und steigende Lebenserwartung – von herausragender Bedeutung.\r\nDie Integration digitaler Versorgungslö- sungen in DMP bietet ein beträchtliches\r\n \r\n\r\nPotenzial zu einer besseren Versorgung und zu mehr Selbstmanagementfähigkeit von Patienten mit chronischen Krank- heiten. Chronische Krankheiten erfordern in der Regel eine intensive Betreuung durch Ärzte und Therapeuten sowie eine aktive Mitwirkung der Patienten. Digi- tale Gesundheitsanwendungen können durch die kontinuierliche Datenerfassung und -übermittlung das Monitoring durch Ärzte oder Therapeuten unterstützen, was eine schnellere therapeutische oder medi- kamentöse Reaktion auf Veränderungen im Krankheitsverlauf ermöglicht. Darü- ber hinaus stärken sie das Selbstmanage- ment und die Gesundheitskompetenz der Patienten, indem sie leitliniengerechte Informationen und Anleitungen bereit- stellen. Dies verbessert das Verständnis der Patienten für ihre Krankheit und för- dert evidenzbasierte Entscheidungen, was wiederum die Therapieadhärenz positiv beeinflussen kann. Es existiert eine Viel- zahl an DiGA, die in DMP Anwendung finden könnten, insbesondere im Kontext des DMP Depression (vgl. Tabelle). Eine Ausweitung der Implementierung von DiGA in strukturierte Behandlungspro- gramme, wie es in einem ersten Schritt gemäß dem Gesetz zur Beschleunigung der Digitalisierung des Gesundheitswe- sens im Kontext von Diabetes Mellitus Typ 1 und Typ 2 erfolgt ist, auf weitere DMP könnte erheblich zur Verbesserung der Patientenversorgung beitragen, indem bestehende Versorgungslücken geschlos- sen werden.\r\nEs ist wichtig, neben den gesetzlichen Rahmenbedingungen geeignete Anreize der Leistungserbringer in Bezug auf digi- tale Gesundheitsanwendungen zu berück- sichtigen. Eine umfassende Akzeptanz und ein tiefes Verständnis für die Ver- schreibung von DiGA sind entschei- dend, damit diese in der Versorgung Anwendung finden können. Laut Bar- mer Arztreport 2024 stimmt die große\r\n \r\n\r\n\r\n\r\n\r\n \r\nMehrheit der befragten Leistungserbrin- ger der Aussage zu, dass in den nächsten zehn Jahren erhebliche Fortschritte bei der Entwicklung von DiGA zu erwar- ten sind. Darüber hinaus erwarten viele Befragte eine erhebliche Zunahme der Verordnung von DiGA in ihrem Fach- gebiet in diesem Zeitraum. Diese Ein- schätzungen deuten darauf hin, dass eine bedeutende Anzahl von Leistungserbrin- gern mit deutlichen Fortschritten und einer verstärkten Nutzung von DiGA rechnet. Allerdings steht dieser Optimis- mus im Widerspruch zu der Tatsache, dass über die Hälfte der therapeutisch tätigen ärztlichen Fachgruppen sowohl hinsichtlich der Arbeitserleichterung in der eigenen Praxis als auch in Bezug auf eine potenzielle Verbesserung der Patientenversorgung durch die Digitali- sierung im Gesundheitssystem kritisch eingestellt sind. Ältere Leistungserbrin- ger verordnen seltener DiGA und nutzen auch persönlich weniger häufig Gesund- heits-Apps. Diese Beobachtung deutet auf bestimmte Abhängigkeiten zwischen DiGA-Verordnung und persönlicher Affinität zu digitalen Anwendungen hin (Grobe et al. 2024). Die Ergebnisse des Barmer Arztreports verdeutlichen die Relevanz einer entsprechenden Sensibi- lisierung bei Ärzten und Therapeuten, damit DiGA im Versorgungskontext breitere Anwendung finden. Diese Not- wendigkeit wird durch das Ergebnis der Deloitte-Umfrage zur Digitalisie- rung des Gesundheitswesens untermau- ert, gemäß der 57 Prozent der Bevölke- rung noch nie von DiGA gehört haben (Deloitte 2023). Damit Patienten von DiGA profitieren können, bedarf es ver- stärkter Informations- und Aufklärungs- arbeit, die vor allem durch die jeweiligen Leistungserbringer geleistet werden kann, da diese im engen Patientenkon- takt stehen und individuelle Bedürfnisse und Fragen zu adressieren wissen.\r\n \r\nZiele und Maßnahmen zur Integration von DiGA in DMP\r\n\r\nChronische Erkrankungen stellen das Gesundheitssystem hinsichtlich des Versorgungsaufwands vor erhebliche Herausforderungen. Ziel muss es sein, diesen Versorgungsprozess für Pati- enten, Leistungserbringer und Kran- kenkassen so zu gestalten, dass einer- seits die Versorgungsqualität gesteigert und andererseits eine Kostenexplosion vermieden werden. Bereits bestehende DMP haben gezeigt, dass durch ihre Anwendung positive Versorgungseffekte erzielt und gleichzeitig die Kosten kon- trolliert werden können. Daher sollte die zügige Implementierung der noch ausstehenden DMP in die Versorgung chronisch Kranker forciert werden. Ein hohes Maß an Selbstmanagementfähig- keit der Patienten ist hierbei ebenfalls unerlässlich, um den Behandlungserfolg langfristiger, oft lebenslanger Erkran- kungen zu sichern und zu erhalten. Die flächendeckende Integration digitaler Gesundheitsanwendungen in struktu- rierte Behandlungsprogramme bietet Patienten eine digitale Unterstützung, die ihnen ermöglicht, ein gewisses Maß an Kontrolle über die eigene Erkrankung zu erlangen und sowohl den Behandlungser- folg als auch die Krankheitsprogression maßgeblich zu beeinflussen. In diesem Kontext wird die Frage des Lebens- stils für chronisch-degenerative Erkran- kungen unmittelbar relevant. Im Sinne eines präventiven Ansatzes sollte Risi- kogruppen der Zugang zu DMP bereits vor Krankheitsbeginn gewährt werden. Um diese Maßnahmen zu beschleuni- gen, sind eine Entbürokratisierung und verbindliche Vorgaben für die Kranken- kassen erforderlich. Das Zusammenspiel zwischen DMP und DiGA kann Syner- gieeffekte freisetzen, die bisher kaum\r\n \r\nerfasst wurden. Diese Synergien kön- nen sich positiv auf die Behandlungs- und Versorgungsqualität auswirken, Leistungserbringer entlasten und gleich- zeitig zur Kostenreduktion beitragen. Durch die Integration digitaler Lösungen in die strukturierte Versorgung chro- nisch Kranker können beispielsweise eine bessere Datenverfügbarkeit, effizi- entere Kommunikation zwischen Pati- enten und Ärzten sowie eine intensivere Überwachung und Anpassung von The- rapien erreicht werden. Dies führt nicht nur zu einer individuelleren und damit effektiveren Behandlung, sondern auch zu einer Entlastung des Gesundheitssys- tems durch Vermeidung von Über- und Fehlversorgung und potenzieller Folge- erkrankungen.\r\n\r\n\r\nLiteratur\r\nAchelrod, D., Welte, T., Schreyögg, J., Stargardt, T. 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